附註99.2
內部
| 新聞發佈 |
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ISTH:賽諾菲在血友病領域取得新進展，推出ALTUVIIIO和fitusiran的新數據
| • | 罕見血液疾病社區潛在的首批和最佳治療方法的推出是賽諾菲的承諾，此次在血友病領域展示了其系列新貢獻共計七項口頭報告 |
| • | 長期XTEND-ed第3階段研究的中期結果表明，每週一次的ALTUVIIIO仍能提供高度有效的出血保護 |
| • | ATLAS第3階段的新研究數據再次證明瞭fitusiran提供了為血友病A或B患者提供預防治療的潛力，無論是否有抑制劑 |
| • | fitusiran新藥申請已被美國食品和藥物管理局接受審查，PDUFA日期為2025年3月28日 |
2024年6月21日，賽諾菲將在泰國曼谷舉辦的第32屆國際血栓與止血學會議上，展示其血友病領域的新數據。關於ALTUVIIIO [抗血友病因子(重組)，Fc-VWF-XTEN融合蛋白]的報告包括成人和兒童重度血友病A患者的長期中期第3階段療效和安全性數據。關於fitusiran的摘要包括外科手術經驗的信息，以及ATLAS第3階段臨牀開發計劃中成人和青少年血友病A或B受試者的長期安全數據，無論是否有抑制劑。
Dietmar Berger
全球研發主管首席醫學官
我們在本次大會上的出席表明我們一直致力於為血友病社區提供創新的一流解決方案。血友病是一種終身性疾病，嚴重影響患者的生活——從出血風險和關節健康不良到手術期間增加的風險。這些數據證明，擁有像ALTUVIIIO和fitusiran這樣在多種場景下提供有效結局、可在個人一生中使用的治療選擇是至關重要的。我們期待着與監管機構合作，不斷為血友病患者提供創新的選擇。
ALTUVIIIO
XTEND-ed的中期分析結果説明，在成人和兒童人羣中，使用ALTUVIIIO繼續提供高效出血預防，可以在兩年時間內改善或維持節部健康，並且安全性與初始研究中的安全性一致。以下摘要將在會議上展示:
| • | “XTEND-ed，第三期長期延伸研究中重度血友病A成年人和青少年使用Efanesoctocog Alfa預防治療的臨牀結局首次中期分析”：在之前接受過治療的病人（≥12歲）中，使用ALTUVIIIO的平均年化出血率（ABR）在A和B組中分別為0.72（標準偏差[SD] = 1.26）和0.42（SD = 0.89）。未檢測到FVIII抑制劑（摘要OC50.1）。 |
| • | “XTEND-ed第三期長期延伸研究中使用Efanesoctocog Alfa行動力維持嚴重血友病A成年人和青少年患者的關節結局中期分析”：在持續從XTEND-ed（50 IU/kg，每週一次）中獲得ALTUVIIIO的患者中，血友病關節健康得以改善或維護，這是根據血友病關節健康評分總分、總關節評分和亞域評分的結果衡量的（摘要OC01.4）。 |
| • | “使用Efanesoctocog Alfa預防治療XTEND-ed研究中嚴重血友病A先前治療兒童長期結局的中期分析”：未檢測到FVIII抑制劑。平均ABR為0.70（SD = 1.27），與XTEND-Kids觀察到的平均ABR類似（摘要OC50.2）。 |
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