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紐約，2024年7月1日——Ovid Therapeutics Inc.（納斯達克：OVID）是一家專門致力於改善罕見癲癇和腦部疾病患者生活的生物製藥公司，與Graviton Bioscience Corporation合作，一家專注於開發Rho相關螺旋線包含蛋白激酶2（ROCK2）抑制劑和其他創新治療化合物的私人臨牀階段生物技術公司，今天宣佈了他們的I期健康志願者研究結果，旨在評估多劑量上升的OV888/GV101膠囊的安全性、耐受性和藥代動力學（PK）剖面。Ovid和Graviton計劃在今年晚些時候進入治療腦血管畸形（CCM）的II期臨牀研究。

“安全數據支持將其推進到人羣中的概念驗證研究階段，這個社羣今天沒有被FDA批准過的藥物治療。被診斷為腦血管畸形的人的標準護理通常是‘觀察等待’或對於符合症狀的患者進行高風險的顱腦手術。我們希望為這個社羣帶來一種口服的、潛在的首例高度選擇性ROCK2抑制劑。” Ovid Therapeutics的主席兼首席執行官Jeremy Levin博士評論道。“我們與Graviton Bioscience合作既成功又令人激動。我們正在揭示抑制ROCK2的治療潛力。這種作用機制在多個其他神經血管和神經炎症的疾病中具有廣泛的潛在應用，我們期待未來一起追求。”

I期研究是一項單中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的多劑量上升（MAD）試驗，旨在評估OV888/GV101膠囊在健康成年志願者中的安全性、耐受性和藥代動力學（PK）剖面。OV888/GV101膠囊或安慰劑每日一次給藥7天。MAD隊列評估100毫克、200毫克、400毫克和600毫克的劑量。OV888/GV101膠囊滿足了該研究的主要安全性和耐受性目標，並描述了其PK性質。

• 所有測試劑量下耐受性良好，沒有出現嚴重的不良事件（SAEs），也沒有參與者達到預設的試驗終止標準。所有與藥物相關的臨牀不良事件（AEs）都是輕度的（1級），並且逐漸減輕。最常見的臨牀AE是頭痛，發生率為23%。所有報告頭痛的參與者都有暫時的病例，這些病例都得到了緩解。一個受試者因輕微的頭痛和噁心提前終止了研究，停藥後症狀緩解。大多數臨牀AE在24小時內消失，所有臨牀AE在研究期內消失。安慰劑隊列中沒有報告不良事件（AEs）。

•實驗室結果。在研究期間，有兩個無症狀實驗室發現評分達到2級或更高，相對安慰劑治療的受試者中至少有5％發生。30％的參與者報告了總膽紅素增加而沒有直接的高膽紅素血癥。這些升高在臨牀上是無意義的，並與ROCK2抑制作用於UGT1A1酶的效應一致。重要的是，沒有同時的肝酶升高觀察到。7％的參與者報告了肌肉疼痛或無力的肌酸磷酸激酶升高。對於這兩個實驗室發現未報告任何相關的臨牀影響，並且所有參與者在研究期間都恢復正常。

CCMs是中樞神經系統中最常見的血管畸形之一，在七個主要市場約有400,000個症狀患者。 CCM是由薄壁的異常桑椹形血管聚集而成，可以導致血液滲漏到大腦中，引起多種症狀，包括頭痛、癲癇和其他侷限性神經功能缺陷。手術切除是CCM出血的唯一推薦治療方法，因為沒有批准的藥物治療方法。然而，手術幹預取決於病損的位置，並且對於許多患有CCM的人來説不是一種選擇。

OV888/GV101膠囊是ROCK2高度選擇性和強效的抑制劑。適當調節ROCK2通路已被證實對於血管內皮功能是重要的，因為已經證明該通路的異常活化是CCM發病機制的關鍵組成部分，包括大腦和脊髓出血和病變的形成。在臨牀前研究中，OV888/GV101膠囊已顯示出能穿過血腦屏障並高度選擇性地靶向ROCK2。OV888/GV101膠囊有可能成為CCM和其他罕見中樞神經系統疾病的一種一類和最佳口服治療藥物。

Graviton Bioscience Corporation是一家臨牀階段的藥物研發公司，致力於為治療CNS、自身免疫、纖維化和其他ROCK2及其它治療化合物在病理學中扮演關鍵角色的重疾疾病開發工程和開發最佳的治療方法。Graviton的首個藥物候選者GV101正在進行臨牀研究，其他資產正在進行臨牀前管線中。Graviton的負責人是Samuel Waksal博士，他是Kadmon Pharmaceuticals（現為Sanofi收購）的創始人和前主席兼首席執行官，也是ImClone Systems（現為Eli Lilly收購）的創始人和前首席執行官，MeiraGTx的創始人之一。

Ovid Therapeutics Inc.是一家總部位於紐約的生物製藥公司，致力於顯著提高受某些癲癇和帶有癲癇症狀的大腦疾病影響的人們的生活質量。公司正在推進一系列新穎的、有針對性的小分子候選藥物，這些藥物調節神經元過度興奮病因相關的本質因素和外在因素。Ovid正在開發：高選擇性ROCK2抑制劑膠囊OV888/GV101，用於可能治療腦中靜脈海綿狀血管畸形和其他罕見CNS疾病；GABA-氨基轉移酶抑制劑OV329，用於頑固性癲癇的潛在治療方案；以及KCC2轉運體的直接激活劑OV350，用於治療癲癇和其他精神障礙症狀的潛在治療方案。有關這些和其他Ovid研究項目的更多信息，請訪問www.ovidrx.com。

本新聞稿包含Ovid的某些披露，其中包含“前瞻性聲明”，包括但不限於：關於OV888/GV101膠囊的潛在機會，包括其潛在的第一類藥物地位以及成為CCM的第一個口服治療的能力；Ovid的第2階段臨牀研究OV888/GV101膠囊在CCM中的啟動時間和數據讀數；關於與Graviton的關係及其利益的預期；OV888/GV101膠囊的潛在安全性或耐受性；OV888/GV101動力學研究，監管討論及遞交時間和/或監管決策的時間和Ovid的潛在未來業務發展機會以及關於OV888/GV101膠囊、OV329和OV350以及Ovid的KCC2直接激動劑文庫中化合物的潛在用途和開發的聲明。您可以識別前瞻性聲明，因為它們包含諸如“進展”、“預計”、“可能”、“證明”、“預計”、“意圖”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“承諾”和“進展”等詞和類似表達式（以及其他涉及未來事件、條件或情況的詞或表達）。前瞻性聲明基於Ovid的當前預期和假設。由於前瞻性聲明涉及未來，因此它們受到固有的不確定性、風險和情況變化的影響，這些風險、不確定性和情況變化可能與前瞻性聲明所示有所不同，而這些聲明既不是歷史事實的陳述，也不是未來表現的保證或保證。可能導致實際結果與前瞻性聲明中不同的重要因素包括：臨牀前和臨牀開發和監管批准過程中固有的不確定性，與Ovid實現其財務目標的風險，Ovid可能無法實現其技術或業務戰略的預期益處的風險，或Ovid能夠識別商業發展目標或策略合作伙伴的風險，進入有利的條款的戰略交易，或者完成並實現任何商業發展交易的益處。導致實際結果與前瞻性聲明中不同的其他風險在Ovid提交給美國證券交易委員會（SEC）的2024年5月14日提交的季度10-Q表的“風險因素”標題下。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅於此發表之日而言，Ovid不承諾更新包含在此處的任何前瞻性聲明，無論是因為任何新信息、未來事件、變更的情況還是其他原因，除非法律另有規定。