附件99.1

SAVARA宣佈 Molgramostim霧化溶液（Molgramostim）在IMPALA-2(一個重要的III期臨牀試驗中)，對自身免疫性肺泡蛋白質沉積症(APAP)的主要終點和多個次要終點均達到統計學顯著性。

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24周（主要終點）和48周（次要終點）的一氧化碳擴散能力百分比預測值相較安慰劑有顯著改善

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有顯著的改善聖喬治呼吸問卷中有顯著的改善呼吸問卷中有顯著的改善97%的雙盲治療患者在48周內沒有與試驗藥有關的副作用導致停止治療

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100%完成48周雙盲期的患者選則參與96周的開放標籤期

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公司計劃在2025年上半年完成BLA提交

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公司將於2024年6月26日上午8點舉行網絡研討會

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賓夕法尼亞州蘭霍恩-2024年6月26日-Savara Inc. (納斯達克: SVRA) (公司)今天宣佈，旨在治療罕見呼吸系統疾病的臨牀階段生物製藥公司的關鍵性3期IMPALA-2臨牀試驗取得了正面結果2024年6月26日上午8:00(東部時間)

IMPALA-2是一項48周、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估300毫微克摩格拉莫司汀每日一次靜吸和配備安慰劑的成年aPAP患者的療效和安全性(NCT04544293)

試驗達到了主要終點。從基線至24周血紅蛋白調整後的一氧化碳擴散能力百分比預測值的治療差異達到了統計學意義。這個具有統計學意義的治療差異在48周時保持，達到了次要終點，表明了效果的持久性。

從基線到24周，摩格拉莫司汀與安慰劑治療組的SGRQ總分平均變化的治療差異達到了統計學意義水平。兩個額外的二級終點達到了名義顯著性:在第24周的SGRQ活動得分和在第48周的使用跑步機測試的運動能力。

Cincinnati大學醫學和小兒科學教授，IMPALA-2試驗主要臨牀研究者Bruce Trapnell醫學博士説：“目前，需要針對自身免疫性肺泡蛋白治療的有效特異性藥物。患者通常會出現氣短，這是緩慢開始，隨着時間的推移逐漸惡化，常常伴有咳嗽和疲勞，在某些患者中，還會出現嚴重感染、肺纖維化和呼吸衰竭，需要進行肺移植。通過兩個大型臨牀試驗的有力數據，證據現在清楚地證明，摩格拉莫司汀有可能成為這些患者的安全和有效的治療選擇，對於aPAP社區來説，這是一個重大的里程碑。

IMPALA-2 高效結果 （完全分析集合，n=164）:

肺功能療效終點
		與安慰劑比較摩格拉莫司汀300毫微克平均變化率 P值 安慰劑		P值
24周時DLCO％ 預測值（Hgb校正）為主要終點		6.00		0.0007
48周時DLCO％ 預測值（Hgb校正）為次要終點		6.90		0.0008
度量臨牀受益的二級療效終點
		Molgramostim 300 mcg 的平均值 從基線到24周的變化 與安慰劑相比		P值		Molgramostim 300 mcg 的平均值 從基線到48周的變化 與安慰劑相比				P值
SGRQ總評分（分）		-6.59		0.0072			-4.87			0.1046
SGRQ活動評分（分）		-7.81		0.0149			-5.99			0.1216
運動能力（峯值代謝當量）		0.41		0.0845			0.55			0.0234

SGRQ是一種患者報告的結果工具，用於測量整體健康狀況、日常生活以及患者的感知幸福感。SGRQ的活動評估了患者進行日常體力活動的能力。使用SGRQ進行評估時，與基線相比的負向變化對應於改善。跑步機測量的運動能力是一種心肺健康（CRH）測量。

莫克羅莫司廷耐受性良好。副作用發生率在治療組之間一般相似。兩名患者（2.5%）由於副作用停止了莫克羅莫司廷治療，這兩種副作用均被認為與試驗藥物無關。莫克羅莫司廷組中最常見的副作用是COVID-19、咳嗽和發熱，COVID-19的發生率比安慰劑組高。

IMPALA-2頂線安全結果（安全分析集，n=164）：

與治療相關的不良事件		莫克羅莫司廷 (n=81) n（%）		安慰劑 (n=83) n（%）
任何		69（85）		71（86）
最常見
COVID-19		18（22）		8（10）
咳嗽		17（21）		18（22）
發熱		11 (14)		9 (11)
鼻咽炎		11 (14)		7 (8)
關節痛		9 (11)		7 (8)
《頭痛》		9 (11)		7 (8)
腹瀉		9 (11)		2 (2)
肺泡蛋白質沉積症		4 (5)		12 (14)
嚴重的		14 (17)		20 (24)
與治療有關		20 (25)		16 (19)

“IMPALA-2的結果不僅達到了我們的預期，而且超出了我們的預期，驗證了我們的假設，即molgramostim不僅在氣體交換方面提供清晰、持久的改善，而且還具有在對aPAP患者的生活質量產生積極影響的臨牀益處。”Savara的董事長兼首席執行官Matt Pauls表示。 “強大的療效數據和有利的風險-收益比潛在地將molgramostim定位為美國和歐洲唯一的一種治療aPAP的批准治療方法。我們感謝患者及其家人、臨牀醫生和診療人員在aPAP最大型臨牀試驗中的貢獻和持續參與。我們期待分析IMPALA-2的全部數據，並計劃在今年晚些時候提交其進行科學會議的展示。”

Molgramostim已獲得美國食品和藥物管理局的孤兒藥、快速通道和突破性療法標誌，歐洲藥品管理局的孤兒藥標誌以及英國藥品和醫療保健產品監管局的創新護照和有前途的創新藥物標誌，用於治療aPAP。

公司將於2024年3月27日下午5點（美國東部時間）舉行電話會議，討論截至2023年12月31日的第四季度和全年業績。

Savara管理層將於今天上午8:00舉行電話會議和網絡直播，討論IMPALA-2的結果。 訪問帶有幻燈片的電話會議現場直播，請單擊此處或訪問Savara網站的“活動與演示文稿”部分。要通過電話訪問會議，請使用此註冊鏈接，您將獲得撥入詳細信息。 播出的網絡直播錄像將在電話結束後的約24小時內可用，保存在公司網站www.savarapharma.com的“活動與演示文稿”部分，有效期為90天。

關於IMPALA-2試驗 IMPALA-2是一項全球、關鍵的、3期、48周、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，旨在比較每日一次吸入molgramostim 300微克和配對安慰劑對治療aPAP患者的療效和安全性。該試驗在全球共43個臨牀試驗中心進行，涵蓋16個國家和地區，包括美國，加拿大，日本，韓國，澳大利亞和歐洲國家，包括土耳其。主要療效評估是肺一氧化碳彌散能力（DLCO），一種氣體交換測量，主要終點是DLCO百分比預測值的變化，從基線到24周，次要終點是DLCO百分比預測值的變化，從基線到48周。另外三個次要療效變量評估了與患者直接益處相關的臨牀措施：聖喬治呼吸問卷（SGRQ）總評分、SGRQ活動評分和使用跑步機測試的運動能力，每個終點在24周和48周測量。有效性評估的主要時間點為24周。但是，通過對持續性的影響進行評估，有效性被評估到48周。安全性評估持續到48周。根據適用的監管和倫理委員會批准的情況，在48周的雙盲治療期之後，患者可以繼續進行為期96周的開放標籤期，並每日一次接受molgramostim 300微克。

關於aPAP 自身免疫性PAP是一種罕見的肺部疾病，其特徵是肺泡（或氣囊）中表面活性物質的異常積累。表面活性物質由蛋白質和脂質組成，是一種重要的生理物質，它覆蓋在肺泡上，以防止肺泡塌陷。在健康的肺中，多餘的表面活性物質被免疫細胞（稱為肺泡巨噬細胞）清除和消化。肺泡巨噬細胞需要通過粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）的刺激才能在清除表面活性物質方面發揮正常作用。但是，在自身免疫性PAP中，GM-CSF被針對GM-CSF的抗體中和，使得巨噬細胞無法充分清除表面活性物質。因此，肺泡中會積累過多的表面活性物質，導致氣體交換受損，出現呼吸急促的臨牀症狀，經常伴有咳嗽和疲勞。如果發生繼發性肺部感染，患者也可能出現發熱、胸痛或咳出血液的發作。長期來看，這種疾病可能導致嚴重併發症，包括肺纖維化和需要肺移植。

關於Savara Savara是一家專注於罕見呼吸系統疾病的臨牀階段生物製藥公司。我們的主導項目，molgramostim霧化溶液，是一種吸入式粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF），處於治療自身免疫性肺泡蛋白病（aPAP）的3期開發中。Molgramostim通過一個專門為大分子吸入而開發的研究性eFlow霧化系統（PARI Pharma GmbH）進行輸送。我們的管理團隊在罕見呼吸系統疾病和肺部醫學方面擁有豐富的經驗，發現未滿足的需求，並有效地推進產品候選人的批准和商業化。有關更多信息，請訪問www.savarapharma.com（X，前身為Twitter：@SavaraPharma，LinkedIn：www.linkedin.com/company/savara-pharmaceuticals/）。

Savara告誡您，本新聞稿中不是對歷史事實的描述的陳述屬於1995年《證券訴訟改革法》的前瞻性陳述。前瞻性陳述可能會通過使用涉及未來事件或情況的詞語來確定，例如“預計”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”和“將會”等。此類聲明包括但不限於與提交生物製品許可申請的預期時間有關的聲明；在aPAP中對藥物治療的高度未滿足需求；現在的證據清楚地表明molgramostim具有成為aPAP患者安全而有效的治療選擇的潛力；關於molgramostim在aPAP中的治療效益以及對aPAP患者生活質量的影響；強大的療效數據和有利的風險-收益比潛在地將molgramostim定位為美國和歐洲唯一的一種治療aPAP的批准治療方法；Savara期待於今年晚些時候提交IMPALA-2的全部數據以進行科學會議展示的聲明。Savara可能無法實現任何這類前瞻性陳述，並且您不應對這些前瞻性陳述抱有過度依賴。這些前瞻性陳述基於Savara目前的期望並涉及可能永遠不會實現或可能被證明是不正確的假設。實際結果和事件的時間可能會因各種風險和不確定性而與預期有所不同，這些風險和不確定性包括但不限於分析IMPALA-2臨牀試驗的完整數據集可能導致未在摘要結果中看到的觀察結果；與我們成功開發、獲得molgramostim治療aPAP的監管批准和商業化的能力有關的風險；與廣泛的健康關切影響醫療保健提供者或病人和地緣政治條件對我們的業務和運營的影響相關的風險和不確定性，有關Savara運營所需的未來潛在負債和業務運營所需的餘額的未來現金使用情況的可預測性，以及Savara獲得額外資本以資助持續經營計劃所需的時間和能力。所有前瞻性陳述均應遵循這些警示聲明。要獲取我們的風險和不確定性的詳細描述，您可以查看我們向SEC提交的文件，包括我們最近提交的8-K表格、10-K表格和10-Q表格。您被告知不要過多地依賴前瞻性陳述，這些陳述僅適用於它們發佈的日期。 Savara沒有必要更新此類聲明以反映發生或已存在的事件或情況，除非法律要求如此。

Anne Erickson（anne.erickson@savarapharma.com）^®（512）851-1366

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