附錄 99.1
Biodexa宣佈eRapa在12個月內對家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期臨牀試驗結果呈陽性
2024年6月24日
Biodexa Pricals
Biodexa宣佈eRapa在12個月內對家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期臨牀試驗結果呈陽性
12 個月的總體非進展率為 75%
12個月時息肉總負擔中位數下降17％
第 2 組羣在 12 個月時的非進展率為 81%，聚合負擔中位數降低 29%，這為第 3 階段的劑量方案提供了依據
在 2024 年半年度的 InSight 會議上以口頭陳述形式報告的數據
（截止日期）6月24日——專注於收購的臨牀階段生物製藥公司Biodexa Pharmicals PLC（“Biodexa” 或 “公司”）（納斯達克股票代碼：BDRX）宣佈，eRapa在家族性腺瘤性息肉病（“FAP”）（NCT04230499）中的2期臨牀試驗的12個月結果，該公司正在開發一系列用於治療醫療需求未得到滿足的疾病的創新產品克利夫蘭診所的專業胃腸病學家卡羅爾·伯克醫學博士在巴塞羅那久負盛名的2024 InSight半年期會議上做了口頭報告FAP的主要權威，這是一種主要由癌前息肉遺傳的疾病，目前唯一的治療方法是手術切除結腸和/或直腸。
第二階段研究得到了德克薩斯州癌症預防與研究所（CPRIT）在 DP22053 和 DP190069 產品開發獎項下提供的300萬美元撥款的部分支持。FAP中eRapa的第三階段研究得到了CPRIT的1700萬美元撥款支持。伯克博士是2期研究和即將進行的3期註冊研究的首席研究員。
Biodexa首席執行官Stephen Stamp表示：“如果一項註冊性3期研究得到證實，令人鼓舞的2期結果可能會延遲或有可能消除FAP患者切除結腸和/或直腸的需求。六個月乃至現在為期12個月的數據及其明顯的耐受性表明，長期使用eRapa是可能的，有可能阻止切除並大幅提高患有這種毀滅性癌前病症的患者的生活質量，在美國影響多達40,000名患者，在歐洲影響多達6萬名患者。”
第二階段研究的設計
這項開放標籤研究是在七個美國卓越中心進行的，對30名中位年齡為43歲的結腸完好（n=6）或結腸切除術後和迴腸直腸吻合術以及直腸剩餘部分至少有10個腺瘤的成年患者進行（n=24）。
患者按順序分為三個給藥組，每組10名患者，治療期為12個月：每隔一天0.5mg（隊列1），每隔一週每天0.5mg（隊列2），每天0.5mg（隊列2），每天0.5mg（隊列3）。上部和下部內窺鏡監測是在基線和六個月後進行的。儘管主要終點是eRapa的安全性和耐受性，以及六個月時息肉負擔與基線相比的百分比變化（以所有息肉直徑的總量來衡量），但患者繼續接受12個月的治療和監測（次要終點）。
12 個月後 2 期研究的結果
總體而言，28名患者中有21名（75％）在12個月時被視為非進展者，息肉負擔的中位數減少了17％。
在隊列2中，九（89）％的患者中有8％在12個月時被視為非進展者，息肉負擔的中位數減少了29％。
在12個月的時間裏，試驗期間報告了四起相關的3級或更高級別和一起相關的嚴重不良事件，12個月時的依從性率為95％。一名患者因不合規而被排除在試驗之外。
總之，eRapa似乎安全且耐受性良好，與基線相比，12個月的息肉總負擔中位數減少了17％，總體非進展率為75％。在隊列2中，89％的非進展率和29％的息肉負擔中位數減少了29％，這可能是第三階段的首選劑量方案。
2024年5月21日在華盛頓特區舉行的《消化系統疾病週刊》科學會議上公佈了與基線相比六個月的息肉負擔數據。
計劃在FAP中對eRapa進行第三階段註冊研究
3期註冊研究計劃是一項雙盲安慰劑對照設計，招募約140名被診斷為種系或表型FAP的高風險患者。主要臨牀終點可能是第一個無進展的生存事件，這將包括大手術（或轉診）、晚期腫瘤的息肉切除術、Spigelman階段的進展、嚴重發育不良或癌症的診斷以及任何原因的死亡。CPRIT的1700萬美元撥款將支持這項研究。
關於 eRapa
eRapa 是雷帕黴素（也稱為西羅莫司）的專有口服片劑配方。雷帕黴素是一種 mTOR（哺乳動物雷帕黴素靶標）抑制劑。mTOR 已被證明在調節細胞代謝、生長和增殖的信號通路中起着重要作用，在腫瘤發生過程中會被激活1。雷帕黴素在美國獲準用於腎移植中的器官排斥反應，名為Rapamune®（輝瑞）。通過使用納米技術和對pH敏感的聚合物，eRapa旨在解決與當前可用的雷帕黴素相關的低生物利用度、可變的藥代動力學和毒性問題。eraPA受多項已頒發的專利保護，這些專利將持續到2035年，其他待處理的申請可能會在2035年之後提供進一步的保護。
AFP 中的 eRapa
FAP 的特徵是息肉在結腸和/或直腸增生，通常發生在青少年中期。目前尚無經批准的治療FAP患者的治療方案，對他們來説，結腸和/或直腸的積極監測和手術切除仍然是治療的標準。如果不進行治療，FAP 通常會導致結腸和/或直腸癌。FAP 具有重要的遺傳成分，據報道，美國的發病率為每5,000至10,000人中就有一例2 在歐洲，每11,300到37,600人中就有一人3. eRapa已在美國獲得孤兒稱號，並計劃在歐洲尋求此類稱號。重要的是，mTOR已被證明在FAP息肉中過度表達，從而突顯了使用像eRapa這樣的強效而安全的mTOR抑制劑來治療FAP的理由。
德克薩斯州癌症預防與研究所簡介
CPRIT由德克薩斯州立法機關創建，並於2007年經全州投票批准，旨在領導孤星州抗擊癌症的鬥爭。2019年，得克薩斯州的選民再次以壓倒性多數投票決定繼續使用CPRIT，再增加30億美元，總共投資60億美元用於癌症研究和預防。迄今為止，CPRIT已通過其學術研究、預防和產品開發研究計劃向德克薩斯州的研究機構和組織發放了超過30億美元的補助金。CPRIT還向德克薩斯州招募了超過281名傑出研究人員，支持了51家公司的建立、擴張或遷往德克薩斯州，並創造了超過76.6億美元的額外公共和私人投資。CPRIT的資助提高了科學和臨牀知識，為所有254個縣的德克薩斯人提供了超過810萬份挽救生命的癌症預防和早期發現服務。要了解更多信息，請訪問 https://cprit.texas.gov。
1。Tian 等人，《癌症中的 mTOR 信號傳導和實體瘤靶向治療中的 mTOR 抑制劑》，Int J Mol Sci。2019 年 2 月；20 (3)：755
2. www.rarediseses.org
3. www.orpha.net
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Biodexa Pricals |
| 斯蒂芬·斯坦普，首席執行官、首席財務官 電話：+44 (0) 29 20480 180 www.biodexapharma.com |
關於 Biodexa Parmicals
Biodexa Pharmaceuticals PLC（在納斯達克上市：BDRX）是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發一系列創新產品，用於治療醫療需求未得到滿足的疾病。該公司的主要開發項目包括正在開發的用於家族性腺瘤性息肉病和非肌肉浸潤性刀片癌的eRaPA：正在開發的用於治療1型糖尿病的託利米酮；以及正在研究侵襲性罕見/孤兒腦癌適應症的 MTX110。
eRapa 是雷帕黴素（也稱為西羅莫司）的專有口服片劑配方。雷帕黴素是一種 mTOR（哺乳動物雷帕黴素靶標）抑制劑。mTOR 已被證明在調節細胞代謝、生長和增殖的信號通路中起着重要作用，並在腫瘤發生期間被激活。
託利米酮是一種口服、強效、選擇性的 Lyn 激酶抑制劑。Lyn 是 Src 蛋白酪氨酸激酶家族的成員，該家族主要在造血細胞、神經組織、肝臟和脂肪組織中表達。託利米酮在糖尿病動物模型中表現出通過胰島素增敏來控制血糖，並有可能成為同類首創的血糖調節劑。
MTX110 是組蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制劑 panobinostat 的溶解配方。這種專有配方允許通過化療劑量的對流增強輸送（CED）將產品直接輸送到腫瘤部位，繞過血腦屏障，有可能避免全身毒性。
Biodexa得到了三種專有藥物遞送技術的支持，這些技術側重於改善藥物的生物遞送和生物分佈。Biodexa的總部和研發設施位於英國加的夫。欲瞭解更多信息，請訪問 www.biodexapharma.com。
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