Keros Therapeutics在第29屆歐洲血液學協會（EHA）年度混合大會上介紹其Elritercept（KER-050）項目的臨牀數據

• Elritercept在低風險骨髓增生異常綜合症中繼續表現出持久的輸血獨立性，包括高輸血負擔的患者

• 持久的臨牀反應與疲勞相關症狀的患者報告措施的改善有關

• 在MF正在進行的第2期臨牀試驗的數據仍然表明，Elritercept不僅能夠改善無效造血和解決細胞減少症，而且可以提供更廣泛的臨牀益處，這得到了觀察到的脾臟體積減小和改善的完全的症狀分數的支持

• Keros將在2024年6月17日（星期四）舉行公司更新電話與網絡研討會，時間為美國東部時間上午8:00

麻省列剋星敦市，2024年6月17日（全球新聞通訊社）--Keros Therapeutics，Inc.（“Keros”或“公司”）（Nasdaq: KROS），是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化治療與轉化生長因子-β （“TGF-ß”）蛋白家族的信號傳導失調有關的多種疾病患者的新型治療方法，今天宣佈，該公司在西班牙馬德里以及2024年6月13日至16日虛擬舉行的第29屆歐洲血液學協會（EHA）年度混合大會上，揭示了其兩項正在進行的elritercept（KER-050）第二期臨牀試驗的額外數據，其中一項是對患有非常低、低或中度危險的骨髓增生異常綜合症（“MDS”）的患者進行的，另一項是對患有骨髓纖維化（“MF”）的患者進行的。此外，Keros還展示了預臨牀數據，顯示在MF的動物模型中，研究形式的elritercept促進了造血，減輕了與MF相關的貧血，改善了與Ruxolitinib療法相關的貧血以及改善了肌肉質量和功能。

Keros Therapeutics的總裁兼首席執行官Jasbir S. Seehra博士表示：“我們在EHA上發佈的數據持續展示了elritercept的一系列鼓舞人心的優點，並支持其潛力不僅可以治療與疾病相關的細胞減少症，而且可以影響MDS和MF的發病機制。其中包括與elritercept所觀察到的輸血獨立性的持久性引人注目。我們對我們所提出的結果感到興奮，看到了貧血患病率的降低，且在FDA正面反饋之後，我們將着手啟動MDS的註冊第三期臨牀試驗。”

選擇臨牀報告

• Elritercept（KER-050）治療的持久臨牀益處：來自低風險MDS參與者的正在進行的第2期試驗結果

這項正在進行的開放標籤的第二階段第二期臨牀試驗正在評估elritercept對非常低、低或中度危險MDS患者的療效。截至2024年4月3日（“數據截止日期”），共有87名患者以推薦的第2部分劑量（“RP2D”）接受了elritercept的至少一次劑量（統稱為“安全人羣”）。在這些安全人羣中，81名患者在數據截止日期之前的至少24周接受了治療或停藥（統稱為修正的意向治療24周人羣，或“mITT24患者”）。對這些mITT24患者進行了有關造血反應和造血標記的數據的探索性分析。來自這項試驗的所有數據均截至數據截止日期。

在安全人羣的87名患者中，有57.5%（n = 50）為高輸血負擔（“HTB”），而25.3％（n = 22）為低輸血負擔，17.2％（n = 15）為未輸血（“NT”）

在安全人羣中，觀察到Elritercept的耐受性良好。在試驗中有三例致命的治療相關不良事件（“TEAEs”），但都被認為與治療無關。最常報告的TEAEs（在≥15％的患者中）是腹瀉，疲勞，呼吸急促，頭暈，COVID-19，噁心和貧血。沒有患者發展成為急性髓系白血病。

81名mITT24患者中有55.6％（n = 45/81）在接受治療的前24周內實現了整體造血反應，其中定義為滿足8周以上需要接受≥ 2個基線輸注的輸血依賴患者的修改的國際工作組2006年造血改善-紅細胞形成（“HI-E”）或輸血獨立（“TI”）標準。

來自mITT24患者的額外數據包括：

治療前24周的前8周內，41.3％ (n= 26/63) 的可評價有效患者已達到治療目標。這26位患者中有16位 (61.5％) 在治療前48周內達到了持續治療的目標。

在HTB患者中，34.8％ (n=16/46) 的患者在治療前24周內達到了治療目標。其中八位（50.0％）在治療前48周內持續了至少24周的目標。

在治療前紅細胞生成素水平低於500 U/L的可評價有效患者中，有50.0％ (n=50/25) 在治療前24周內達到了治療目標。在紅細胞生成素水平低於500 U/L和HTB的可評價有效患者中，42.9％ (n=15/35) 在治療前24周內達到了治療目標。

自截止數據日期起，有61.5％的患者 (n=16/26) 形成持續治療響應。經治療響應的患者中，42.3％ (n=11/26) 的響應持續時間大於一年。

在mITT24患者中，使用自我報告的疲勞和日常活動及功能影響的FACIT-Fatigue量表評估了62名可評價有效的患者和基線FACIT-Fatigue評估。FACIT-Fatigue量表變化達3分時才被認為具有最小臨牀重要性。在這個組中，達到治療目標的患者有持久而意義深遠的自我報告疲勞改善。實現治療目標為24周或更長的患者從基線得分中平均變化了6.6分 (n=12)，而未實現24周治療目標的患者的平均分數變化為-2.7分 (n=25)，平均差異為9.4。

招募的大多數患者患有HTB和多系列發育不良，表明這是一個難以治療的試驗人羣。在較低風險的MDS患者中，包括HTB患者在內，持久的治療目標響應繼續觀察到，這支持了elritercept改善MDS患者多系列無效造血的潛力。達到治療目標的患者顯示出了臨牀意義重大的FACIT-Fatigue評分改善，表明elritercept可以改善較低風險的MDS患者的生活質量。

Elritercept (KER-050)在2期RESTORE試驗中展示出治療骨髓纖維化並減輕與Ruxolitinib相關的細胞減少的潛力。

這項正在進行中的、開放的兩部分2期臨牀試驗在對具有貧血的MF患者中評估了服用或不服用Ruxolitinib的elritercept。安全數據顯示，截至數據截止日期，所有接受elritercept至少一劑次的患者(n=54)的數據呈現。評估骨髓造血和貧血標誌物 12周和脾臟體積以及24周症狀評分 (使用MF-症狀評估表總症狀評分，或“MF-SAF-TSS”)，包括從0.75mg/kg到5.0mg/kg的劑量水平1到4的有效性可評價患者。試驗的第一部分，即劑量遞增部分的招募已經完成。第2部分，即劑量擴展部分，以3.75mg/kg的RP2D開啟招募，並選擇上調至5.0mg/kg。所有呈現的數據均截至數據截止日期。

安全種羣一般耐受Elritercept。在試驗中，有四起致命的與治療無關的TEAEs案例。最常報告的TEAEs（≥ 15％ 的患者）是血小板減少和腹瀉。大多數與治療有關的TEAEs均為輕度至中度，其中3個患者經歷了3級或更高級別的治療相關TEAEs。

評價可行的非輸血依賴性患者在24周內的12週期間內，雙方的患者均觀察到了血紅蛋白的增加，表明elritercept有可能緩解MF和Ruxolitinib相關貧血。

在兩個試驗組和所有劑量水平測試的評價可行有效患者中，基線每12周至少接受三個RBC單位的患者中，60.6％ (n=20/33) 表現出在24周內的12周內減輕輸血負擔。60％ (n=12/20)展現了50％或更多的減輕輸血次數。

在與ruxolitinib組合用藥的3.0mg/kg及以上劑量組中，72.7％ (n=8/11) 的患者表現出50％或更大程度的降低，並且45.5％ (n=5/11) 的患者達到治療目標。

在基線脾臟體積達到≥450cm3且24周時脾臟評估的17例患者中，觀察到52.9％ (n=9/17) 的患者脾臟體積有所減小，其中三個患者減少幅度達到了35%以上。聯合呈現組中的脾臟體積減小通常不會增加Ruxolitinib的劑量。

在基線至少有兩個症狀，平均分數≥3或平均MF-SAF-TSS得分≥10，在第24周時，大多數患者的疾病症狀有所改善。其中三位患者的改善程度達到了50％以上，包括兩位單獨用藥組和一位聯合用藥組。

數據支持elritercept緩解由MF引起的無效造血和與Ruxolitinib相關的細胞減少，併為患者提供更廣泛的臨牀益處，這也得到了脾臟體積減少和總症狀評分的改善的支持。

Keros將於2024年6月17日上午8:00(美國東部時間)舉行公司更新電話會議和網絡研討會，討論elritercept在兩項正在進行的2期臨牀試驗中的額外數據，一項針對MDS患者，一項針對MF患者，以及公司流程的其他更新。

數據支持elritercept緩解由MF引起的無效造血和與Ruxolitinib相關的細胞減少，併為患者提供更廣泛的臨牀益處，這也得到了脾臟體積減少和總症狀評分的改善的支持。

電話會議和網絡直播信息

會議電話將現場直播：https://event.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1673414&tp_key=3e89bee7b4。接入電話：(877) 407-0309(美國)或(201) 389-0853(國際)。會議電話的存檔版本將在Keros網站的投資者部分中提供，可供90天查看。

關於Elritercept在MDS（NCT04419649）患者中進行的進行性2期臨牀試驗

Keros正在進行一項開放標籤、分兩部分進行、多劑量升級的2期臨牀試驗，評估在已經接受或未曾接受促紅細胞生成素治療的極低，低或中度風險MDS患者中評估Elritercept的效果。

該試驗的主要目的是評估Elritercept在MDS患者中的安全性和耐受性，無論是RS陽性還是非RS陽性。該試驗第二階段的主要目的是確認RP2D（3.75mg/kg和5.0mg/kg）的安全性和耐受性。該試驗的次要目標是評估Elritercept的藥代動力學、藥效學和療效。

關於Elritercept在MF相關細胞減少症（RESTORE試驗；NCT05037760）患者中進行的進行性2期臨牀試驗

Keros正在進行一項開放標籤、分兩部分進行、多劑量升級的2期臨牀試驗，評估Elritercept作為單藥治療和與鹽酸魯西利味（ruxolitinib）聯合用藥對MF相關細胞減少症患者的療效。

該試驗的主要目的是評估Elritercept在MF相關細胞減少症患者中的安全性和耐受性。該試驗第二階段的主要目的是確認RP2D（3.75mg/kg和5.0mg/kg）的安全性和耐受性。該試驗的次要目標是評估Elritercept與或不與鹽酸魯西利味聯合用藥下的藥代動力學、藥效學和療效。

關於Elritercept

Keros的主要產品候選藥物Elritercept是一個工程配體陷阱，由修飾的TGF-ß受體配體結合結構之一被稱為激活素受體IIA並與人抗體的Fc域部分融合而成。Elritercept正在開發用於治療MDS患者和MF患者的低血細胞計數（細胞減少症），包括貧血和血小板減少症。

關於Keros Therapeutics，Inc.

Keros是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發和商業化用於治療一系列與TGF-ß蛋白信號傳導失調有關的疾病患者的新型治療方案。我們是瞭解TGF-ß蛋白家族在多種組織（包括血液，骨骼，骨骼肌，脂肪和心臟組織）的生長，修復和維護方面的主要監管者的領導者。通過利用這一理解，我們已經發現並正在開發具有潛在的有意義且可能具有疾病改善效果的蛋白質治療方案。Keros的主要產品候選藥物Elritercept正在開發用於治療MDS患者和MF患者的低血細胞計數（細胞減少症），包括貧血和血小板減少症。Keros的第二個產品候選藥物cibotercept（KER-012）正在開發用於治療肺動脈高血壓和心血管疾病。Keros的第三個產品候選藥物KER-065正在開發用於治療肥胖和神經肌肉疾病。

關於前瞻性聲明的謹慎説明

本新聞稿中包含的關於非歷史事實的聲明屬於“前瞻性聲明”，根據1995年修正的《證券訴訟改革法》進行解釋。此類聲明的目的是為了識別前瞻性聲明，例如“潛在的”，“進展”和“將”或類似的表達方式。這些前瞻性陳述的例子包括有關：Keros對其增長，戰略，進展以及KER-050，KER-012和KER-065的臨牀試驗設計，目標，終點和時機的預期結果；Elritercept可能治療MF和MDS相關細胞減少症以外的病症，對MF和MDS的發病直接產生影響；KER-050可能減輕MDS患者多種類型的造血不良，並改善低風險MDS患者的生活質量；KER-050可能通過MF和與鹽酸魯西利味有關的貧血來解決貧血等。由於這些陳述面臨風險和不確定性，實際結果可能會與這些前瞻性陳述所表達的不同。這些風險和不確定因素包括，但不限於：Keros有限的營運歷史和歷史虧損；Keros籌集額外資金以完成其產品候選藥物的開發和任何商業化的能力；Keros的產品候選藥物成功的依賴性，包括KER-050，KER-012和KER-065；Keros可能延遲啟動，招募或完成任何臨牀試驗；第三方正在開發用於類似用途的產品的競爭；Keros獲得，維護和保護其知識產權的能力；以及Keros在製造，臨牀試驗和前瞻性研究方面依賴第三方。這些和其他風險在Keros向證券交易委員會（“SEC”）的提交中更加詳細地描述，包括公司在2024年5月8日向SEC提交的季度報告中的“風險因素”部分以及Keros隨後提交或提交給SEC的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅於其被提出的日期發表。除法律要求外，Keros無需更新此類聲明以反映其被表達時已發生的事件或存在的情況。

本新聞稿中包含的有關非歷史事實的信息屬於“前瞻性聲明”，根據1995年修正的《證券訴訟改革法》進行解釋。這些前瞻性陳述的目的是識別前瞻性陳述，例如“預計”，“相信”，“期望”，“打算”，“計劃”，“潛力”，“項目”，“將來”或類似表達方式。這些前瞻性陳述的例子包括有關：Keros對其增長，戰略，進展以及KER-050，KER-012和KER-065的臨牀試驗設計，目標，預期結果以及計劃的監管和招募計劃；Keros的產品候選藥物的潛力。由於這些聲明涉及風險和不確定性，實際結果可能會與這些前瞻性聲明所表達的不同。這些風險和不確定因素包括，但不限於：Keros有限的運營歷史和歷史虧損；Keros籌集額外資金以完成其產品候選藥物的開發和任何商業化的能力；Keros的產品候選藥物成功的依賴性，包括KER-050，KER-012和KER-065；Keros可能延遲啟動，招募或完成任何臨牀試驗；第三方正在開發用於類似用途的產品的競爭；Keros獲得，維護和保護其知識產權的能力；以及Keros在製造，臨牀試驗和前瞻性研究方面依賴第三方。這些和其他風險在Keros向證券交易委員會（“SEC”）的提交中更加詳細地描述，包括公司在2024年5月8日向SEC提交的季度報告中的“風險因素”部分以及Keros隨後提交或提交給SEC的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅於其被提出的日期發表。除法律要求外，Keros無需更新此類聲明以反映其被表達時已發生的事件或存在的情況。本演示中包含的 Certain信息涉及或基於第三方獲得的研究資料，出版物，調查和其他數據以及公司自己的內部估計和研究。雖然我們相信這些第三方來源的資料截至本演示之日是可靠的，但我們並未對從第三方來源獲得的任何信息進行獨立驗證，並對任何信息的充分性，公正性，準確性或完整性不作任何陳述。最後，雖然我們認為我們自己的內部研究是可靠的，但這樣的研究尚未得到任何獨立資源的驗證。 本演示中包含的商標是其所有者的財產，並僅用於參考目的。 免責聲明2

Justin Frantz

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