EX-99.1

•

武田對Dravet綜合徵的Skyline研究差點沒有達到其降低驚厥發作頻率的主要終點，並顯示出對多個關鍵次要療效終點的臨牀意義和顯著影響，所有終點的p值均為≤0.008

•

武田對Lennox-Gastaut綜合徵的Skyway研究未能達到減少主要運動下降發作的主要終點

•

在這兩項研究中，Soticlestat 均具有一致且良好的安全性和耐受性

•

藉助武田在2021年收到的預付里程碑式付款，Ovid通過新項目建立了差異化產品線，包括兩個臨牀項目（OV888 進入第二階段，OV329 完成具有療效生物標誌物的第一階段）和一個KCC2直接激活劑庫（第一個臨牀前項目 OV350，預計將於2025年進入臨牀）

•

Ovid將根據財務紀律優先考慮和實施其項目，並預計其現金流將持續到2026年上半年，而Ovid預計從現在到那時將有幾個臨牀里程碑

紐約，2024年6月17日——Ovid Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：OVID），一家致力於切實改善罕見癲癇患者生活的生物製藥公司

腦部疾病，報告稱，武田製藥有限公司（武田）已經公佈了其評估soticlestat用於治療德拉維特綜合徵（DS）和倫諾克斯-加斯托綜合徵（LGS）的3期SKYLINE和SKYWAY研究的主要數據。

Ovid董事長兼首席執行官傑裏米·萊文博士菲爾博士表示：“我們對主要終點結果感到驚訝和失望。儘管SKYWAY並未闡明其潛力，但Soticlestat具有獨特的作用機制和良好的耐受性。儘管SKYLINE差點沒有達到其主要終點，但我們認為次要終點和DS患者的全部數據都有跡象表明有效。武田正在深思熟慮地評估這些數據，為監管機構的前進道路提供信息。”

“在三年前向武田出售版權後，我們建立了一條令人興奮的差異化產品線，我們相信這將在短期內創造多個價值創造機會。我們的研發和財務戰略與soticlestat的結果無關。我們將深思熟慮地推進我們的產品線，並繼續運用財政紀律來實現我們的目標。” 萊文博士説。

SKYLINE是一項多中心、隨機、雙盲的3期研究，該研究評估了難治性DS患者的soticlestat加標準護理與安慰劑加標準護理的比較。與安慰劑相比，Soticlestat幾乎沒有達到驚厥發作頻率從基線下降的主要終點（p值=0.06）。在六個關鍵次要終點中，soticlestat在16周治療期的反應者率、護理人員和臨牀醫生全球改善印象的衡量標準以及發作強度和持續時間表方面顯示出具有臨牀意義和顯著的結果（均為p值≤0.008）。

在ELEKTRA、soticlestat的2期研究中，在整個治療期間，與安慰劑（p值=0.002）相比，Soticlestat的發作率在統計學上顯著減少。在DS隊列中，與安慰劑相比，驚厥發作頻率也在統計學上顯著降低了基線（p值=0.0007）1。在對SKYLINE和ELEKTRA第二階段研究的DS隊列的合併分析中，soticlestat還顯示，與安慰劑相比，驚厥發作頻率比基線有所降低（p值=0.001）。

SKYWAY是一項多中心、隨機、雙盲的3期研究，該研究評估了難治性LGS患者的soticlestat加護理標準與安慰劑加護理標準的比較。與安慰劑相比，Soticlestat未達到主要運動下降（MMD）發作頻率從基線下降的主要終點。

在SKYLINE和SKYWAY中，一些預先指定的患者亞組對主要終點和次要療效終點表現出顯著的治療效果，包括護理人員的全球改善印象、臨牀醫生的全球改善印象，以及16周治療期內的癲癇發作強度和持續時間表。正在進行進一步分析。

在SKYLINE和SKYWAY的研究中，Soticlestat的耐受性普遍良好，其安全性與先前研究的結果一致。

Soticlestat 是一種新的作用機制，與抗癲癇藥物之間尚無已知的具有臨牀意義的藥物間相互作用。

武田計劃與監管機構接觸，討論soticlestat研究生成的全部數據，以確定下一步行動。武田還計劃在即將舉行的科學大會上介紹這兩項3期研究的結果。

Ovid的現金流預計將持續到2026年上半年，在此之前，Ovid預計其具有新作用機制的差異化產品線將取得幾個臨牀里程碑。其中包括：

•

來自 2024 年上半年對 OV888 (GV101) 進行的 1 期多遞增劑量研究的安全數據。OV888（GV101）是一種強效的高選擇性抑制劑或與Rho相關的線圈線圈，含有蛋白激酶2（ROCK2），Ovid正在與Graviton Bioscience合作開發用於腦海綿狀畸形（CCM）的腦海綿狀畸形（CCM）。

•

預計將在2026年上半年公佈腦海綿狀畸形中 OV888（GV101）的概念驗證結果。Ovid預計將在2024年下半年啟動針對CCMs患者的第二階段概念驗證研究，中期研究預計將於2026年上半年發佈。

•

來自一項 OV329 第一階段研究的生物標誌物和安全性數據預計將於 2024 年下半年發佈。OV329 是一種高效的 GABA-氨基轉移酶抑制劑，正在開發用於難治性癲癇發作。

•

KCC2直接激活劑（OV350）的首次人體數據預計將在2026年上半年公佈。氯化鉀共轉運蛋白 2 (KCC2) 是大腦中一個令人興奮的靶標，與許多神經系統和精神疾病有關。奧維德計劃在2024年下半年提交一份用於精神適應症的 OV350 的研究性新藥申請，該藥物是KCC2的直接激活劑。

為了使Ovid能夠實現其里程碑，它將優先考慮最具價值創造潛力的活動和資源。

在對soticlestat的全部數據進行審查並與監管機構討論之前，武田將決定如何採取監管後續措施。屆時，Ovid將根據其與武田簽訂的特許權使用費、許可和終止協議，更新有關任何潛在里程碑和特許權使用費支付的指導方針。

Soticlestat 是一種正在研究的、同類首創的強效選擇性膽固醇 24 羥化酶抑制劑，該酶主要在大腦中表達，可將膽固醇分解為 24-S 羥基膽固醇，從而降低谷氨酸過度興奮性。

儘管有經批准的抗癲癇藥物（ASM）可用，但仍有大約85％的DS和LGS患者繼續經歷難治性癲癇發作、行為和發育方面的挑戰。多藥治療是這些患者的標準護理，大約50％的人同時服用最多三種ASM。這種 “分層” 藥物往往伴隨着不良副作用、耐受性問題、藥物相互作用和繁瑣的監測要求。

SKYLINE三期試驗是一項全球性、多中心、1:1 隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組研究，旨在評估soticlestat作為輔助療法對患有DS的兒科和年輕人受試者的療效、安全性和耐受性。主要終點是接受soticlestat和標準護理的受試者在整個治療期間與安慰劑和標準護理相比，每28天驚厥發作頻率與基線相比的百分比變化。關鍵的次要終點包括評估對治療反應的影響、護理人員的全球改善印象（Care GI-I）、CGI-I、CGI-I 非癲癇發作症狀、QI-殘疾、CGI-I發作強度和持續時間。

該研究共招收了144名年齡在2-21歲的受試者。DS 的診斷由癲癇研究聯盟獨立裁決。研究治療期為16周，包括4周的滴定期和12周的維持期。患者以 1:1 的隨機分配，接受每天兩次soticlestat或匹配的安慰劑（BID），該療法與當前口服或腸內管餵養的抗驚厥療法相結合。Soticlestat 以100 mg BID或體重當量劑量開始，為期七天，並根據耐受性每週進行一次滴定，最高可達300 mg BID或體重當量劑量。研究完成後，有意願的受試者可以選擇參加正在進行的開放標籤延期研究（ENDYMION 2）。

SKYWAY三期試驗是一項全球性、多中心、1:1 隨機、雙盲、安慰劑對照的平行小組研究，旨在評估soticlestat作為輔助療法對LGS兒童和成人受試者的療效、安全性和耐受性。主要終點是，在整個治療期間，接受soticlestat加標準護理的受試者每28天MMD發作頻率與基線相比變化百分比。主要次要終點包括評估對治療反應的影響、Care GI-I、CGI-I、CGI-I非癲癇發作症狀、QI-殘疾、CGI-I發作強度和持續時間。

該研究共招收了270名年齡在2-55歲的受試者。LGS 的診斷由癲癇研究聯盟獨立裁決。研究治療期為16周，包括4周的滴定期和12周的維持期。患者以 1:1 的隨機分配，接受每天兩次soticlestat或匹配的安慰劑（BID），該療法與當前口服或腸內管餵養的抗驚厥療法相結合。Soticlestat 以100 mg BID或體重當量劑量開始，持續7天，並根據耐受性每週進行一次滴定，最高可達300 mg BID或體重當量。研究完成後，有意願的受試者可以選擇參加開放標籤的延期研究（ENDYMION 2）。

Ovid Therapeutics Inc. 是一家總部位於紐約的生物製藥公司，致力於有意義地改善受某些癲癇和腦部疾病影響並有癲癇發作症狀的人的生活。該公司正在推進一系列新型的靶向小分子候選藥物，這些候選藥物可調節癲癇發作和其他神經系統症狀引起的神經元過度興奮所涉及的內在和外在因素。Ovid正在開發：OV888（GV101），一種強效且高選擇性的 ROCK2 抑制劑，可能用於治療與腦海綿狀畸形和其他腦部疾病相關的病變；OV329，一種GABA-氨基轉移酶抑制劑，一種治療耐藥性癲癇的潛在療法；以及 OV350，KCC2轉運蛋白的直接激活劑，可能用於治療癲癇和其他精神疾病。有關這些項目和其他Ovid研究計劃的更多信息，請訪問www.ovidrx.com。

本新聞稿包括Ovid的某些包含 “前瞻性陳述” 的披露，包括但不限於：關於soticlestat潛在機會的陳述；soticlestat潛在的監管討論和申報及/或監管決策的時機；武田為soticlestat的潛在批准和商業化支付里程碑和特許權使用費的可能性；Ovid對其現金流持續時間的預期以及對Soticlestat的支持 Ovid 管道的進展以及奧維德未來潛在的業務發展機會以及關於 OV888（GV101）、OV329 和 OV350 潛在用途和開發的聲明。您可以識別前瞻性陳述，因為它們包含 “進展”、“預期”、“可能”、“證明”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“追求” 和 “意願” 等詞語以及類似的表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達）。前瞻性陳述基於奧維德當前的預期，

假設。由於前瞻性陳述與未來有關，因此它們會受到固有的不確定性、風險和情況變化的影響，這些不確定性、風險和情況變化可能與前瞻性陳述所設想的存在重大差異，前瞻性陳述既不是歷史事實陳述，也不是對未來業績的擔保或保證。可能導致實際業績與前瞻性陳述存在重大差異的重要因素包括但不限於臨牀前和臨牀開發以及監管批准程序中固有的不確定性、與Ovid實現其財務目標能力相關的風險、Ovid可能無法實現其技術或業務戰略的預期收益的風險，或與Ovid確定業務發展目標或戰略合作伙伴以進行戰略交易的能力相關的風險優惠條件，或者完善和實現任何業務發展交易的好處。奧維德於2024年5月14日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-Q表季度報告以及奧維德未來向美國證券交易委員會提交的文件中 “風險因素” 標題下列出了可能導致實際業績與前瞻性陳述存在重大差異的其他風險。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非法律另有要求，否則Ovid沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

1。

Hahn CD、Jiang Y、Villanueva V 等。一項2期隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估SOTICLESTAT作為輔助療法對德拉維特綜合徵或倫諾克斯-加斯托特綜合徵（elektra）兒童患者的療效和安全性。癲癇。2022; 63 (10): 2671-2683. doi: 10.1111/epi.17367