附錄 99.1
Moleculin 宣佈了來自 AML 臨牀試驗的更多陽性初步中期數據
— cRC 的 89%'s 是受試者 ”預後不佳” 細胞遺傳學和/或突變
— 當前 cRC 的響應耐久性中位數 (mDoR)'s = 6 個月且遞增 (n=9)
— 在 2 中nd 直系受試者（n=10）安那黴素與阿糖胞苷（AnnaRac）聯合使用的估計中位總存活率（MoS）為6個月，並增加5個CR's (50%) 和 6 cRC's (60%)
— 招募人數增加到22名受試者和cRC'在所有可評估療效的受試者中，s（n = 20）為45％
— 安那黴素繼續表現出沒有心臟毒性
— 在馬德里舉行的歐洲血液學協會（EHA）2024年混合大會和公司KOL會議上公佈的數據
休斯頓，2024 年 6 月 14 日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（納斯達克股票代碼：MBRX）（“Moleculin” 或 “公司”）是一家臨牀階段製藥公司，擁有廣泛的針對難以治療的腫瘤和病毒的候選藥物組合，今天報告了該公司正在進行的評估安那黴素與阿糖胞嘧啶聯合使用的 1B/2 期（MB-106）臨牀試驗的更多療效發現（也稱為作為 “Ara-C”，安那黴素和Ara-C的組合被稱為AnnaRac），用於治療急性髓系白血病（AML）受試者。初步數據已在歐洲血液學協會（EHA）2024年混合大會上公佈。作為與EHA 2024大會同時舉行的KOL會議的一部分，該公司還為領先的反洗錢專家舉辦了數據演示。
迄今為止，共招收了22名受試者（意向治療人羣，ITT），20名（第1行）st-7th）其中9名受試者（45％）完成了療效評估，其中9名受試者（45％）實現了複合完全緩解（cRC或CR/CRI），包括8名（40％）完全緩解（CR）的受試者和一名完全緩解且外周血細胞計數恢復不完全的受試者（CRi），在接受AnnaRac治療後。另外2名受試者（入組和治療）的療效結果尚待確定。
在接受AnnaRac治療的10名ITT受試者中，有2名受試者nd 線路設置，5 實現了 CR (50%)，6 實現了 cRC (60%)。在ITT可評估人羣中的13名受試者中，有1名st 或 2nd 線路治療，7例實現了CR（54％），8例實現了cRC（62％）。9名獲得cRC的受試者的mDor約為6個月，且持續攀升。此外，2 的總存活率中位數nd 直線受試者（n=10）大約需要6個月，並且還在增加。
此外，在cRC組（n=9）的受試者中，有89％的細胞遺傳學和/或突變通常被認為是預後不佳的原因。其中包括 FLT3、IDH2、ASXL1、KMT2A 等。儘管尚不具有統計學意義，但該公司認為此類細胞遺傳學和突變數據可為臨牀醫生提供信息。
Moleculin董事長兼首席執行官沃爾特·克萊普評論説：“安那黴素在治療急性髓細胞白血病患者方面顯示的越來越多的初步臨牀數據，這繼續使我們深受鼓舞。”“雖然仍處於初步階段，但我們認為迄今為止的功效，包括AnnaRac在2中表現出的爬坡響應耐久性nd 一線患者繼續顯著超過目前批准用於2期的任何藥物報告的性能nd 線路反洗錢。我們對試驗的進展和數據感到非常滿意，並將繼續推進與美國食品和藥物管理局舉行的第二階段結束會議的準備工作。”
“對於復發/難治性急性髓細胞白血病的安全有效療法，仍有大量未得到滿足的需求。這些數據令人興奮，我相信進一步突顯了安那黴素在急性髓細胞白血病方面為患者和醫生提供前景光明的治療選擇的潛力，” 克萊普先生總結道。
上述 KOL 會議的某些幻燈片將在下面分享。
所有治療領域的初步結果：
響應持續時間中位數：
按基因型和突變分列的反應：
目前，MB-106 受試者的平均年齡為 69 歲。不包括最近的兩名受試者，共有17名受試者復發/難治性急性髓細胞白血病，3名受試者接受一線治療。兩名受試者因過敏反應提前停藥。所有完成治療的受試者都接受了治療後的骨髓評估（第15天或之後）。所有入組受試者在治療期間或治療後均未發現臨牀上明顯的心臟毒性跡象。該組合耐受性良好，骨髓抑制和感染是主要的不良事件（AE）。來自 MB-106 的所有數據均為初步數據，可能會發生變化。
在歐洲血液學協會（EHA）2024年混合大會上公佈的數據：
正如先前宣佈的那樣，海報標題為”脂質體安那黴素（L-ANN）與阿糖胞苷聯合用於治療誘導治療後難治或復發（R/R）的急性髓系白血病（AML）患者（MB-106 研究）,” 作為” 的一部分提出急性髓系白血病 — 臨牀” Wolfram C.M. Dempke，醫學博士，工商管理碩士，Moleculin 歐洲首席醫學官。上述海報演示文稿將在公司網站上發佈，並以8-K表格形式提交給美國證券交易委員會。
除了用於治療軟組織肉瘤的孤兒藥認證外，安那黴素目前已獲得美國食品藥品監督管理局頒發的用於治療復發或難治性急性髓系白血病的快速通道狀態和孤兒藥認證。此外，安那黴素被歐洲藥品管理局（EMA）認定為用於治療復發或難治性急性髓系白血病的孤兒藥。有關正在進行的 MB-106 1B/2 期試驗的更多信息，請訪問 clinicaltrialsregister.eu 並參考 Eudract 2020-005493-10 或 clinicaltrials.gov 和參考文獻 NCT05319587。
關於 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家臨牀階段的製藥公司，針對難以治療的腫瘤和病毒的產品線不斷擴大，包括二期臨牀項目。該公司的主要項目安那黴素是下一代蒽環素，旨在避免多藥耐藥機制，並消除目前處方蒽環類藥物常見的心臟毒性。安那黴素目前正在開發中，用於治療急性髓系白血病（AML）和軟組織肉瘤（STS）肺部轉移。與其正在進行的臨牀試驗有關的所有中期和初步數據都可能發生變化。
此外，該公司正在開發 WP1066，這是一種免疫/轉錄調節劑，能夠抑制 p-stat3 和其他致癌轉錄因子，同時刺激自然免疫反應，靶向腦腫瘤、胰腺和其他癌症。Moleculin 還參與開發抗代謝藥物產品組合，包括用於潛在病毒治療的 WP1122 以及某些癌症適應症。
有關公司的更多信息，請訪問 www.moleculin.com 並在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上連接。
前瞻性陳述
本新聞稿中的一些陳述是1933年《證券法》第27A條、1934年《證券交易法》第21E條和1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。儘管Moleculin認為，截至發佈之日，此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但事實證明，預期可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。Moleculin試圖通過包括 “相信”、“估計”、“預期”、“計劃”、“項目”、“打算”、“潛力”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“大約” 或其他表示未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述，以識別這些前瞻性陳述。這些陳述只是預測，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括在項目1A下討論的因素。我們最近向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表格中的 “風險因素”，並在我們的10-Q表文件和向美國證券交易委員會提交的其他公開文件中不時更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至發佈日期。我們沒有義務更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，以反映其發佈日期之後發生的事件或情況，也沒有義務反映意外事件的發生。
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