Exhibit 99.2

© 2024 scholar rock, Inc.版權所有。前瞻性聲明本演示文稿中有關Scholar Rock Holding Corporation和Scholar Rock, Inc.（統稱為“Scholar Rock”）未來預期、計劃和前景的各種陳述，包括但不限於Scholar Rock對其戰略、產品候選選擇和開發時間表（包括SRK-439、apitegromab、SRK-181和其他產品候選項目的臨牀前研究和臨牀試驗啟動及報告結果的時間表）、適應症選擇和開發時間表、現金運營時間、任何產品候選項目能否在人體中以與早期非臨牀研究、臨牀前研究或臨牀試驗數據一致的方式發揮作用以及其產品候選項目及專有平臺的潛力。使用諸如“可能”、“可能會”、“可能會”、“將”、“應該”、“預計”、“計劃”、“期望”、“相信”、“估計”、“項目”、“意圖”、“未來”、“潛在”或“繼續”等類似表達旨在為了符合1995年《私人訴訟改革法》的安全港條款而進行的前瞻性聲明。所有此類前瞻性聲明都是基於管理層對未來事件的當前預期，並受到多個可能對命運產生不利影響的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中所述的或所暗示的結果不同。這些風險和不確定性包括但不限於，臨牀前和臨牀數據（包括SRK-181的第一階段臨牀試驗的Part A或Part B和apitegromab的第二階段臨牀試驗）對同一產品候選項目未來或正在進行的其他臨牀試驗生成的數據不具預測性，可能與之不一致或優於，從而影響同一產品候選的未來或正在進行的其他臨牀試驗，包括apitegromab在SMA中的第三期臨牀試驗和SRK-181的第一期臨牀試驗的Part B，Scholar Rock能否提供必要的財務支持、資源和專業知識以在預期時間表內確定和開發產品候選項目，Scholar Rock的非臨牀和臨牀前研究以及臨牀試驗所產生的數據，監管機構提供的信息或作出的決定，第三方開發類似用途的產品的競爭，Scholar Rock獲得、維護和保護其知識產權的能力，Scholar Rock當前和潛在未來合作的成功以及對開發和製造產品候選項目的第三方的依賴，包括但不限於為所有臨牀試驗提供任何供應的依賴，Scholar Rock管理費用的能力以及在需要時獲得額外資金以支持其業務活動並建立和維持戰略性業務聯盟和新業務倡議的能力，以及更全面地討論《2014年12月31日結束的Scholar Rock Form 10-K中的“風險因素”部分，以及截至2024年3月31日的季度報告的《Form 10-Q》中賽事討論的潛在風險、不確定性和其他重要因素Scholar Rock的後續文件。任何前瞻性聲明僅代表Scholar Rock今天的意見，不應作為今後日期Scholar Rock觀點的代表。本新聞稿中的所有信息僅截至發佈日期，Scholar Rock不做更新這些信息的義務，除非法律有要求。此表演文稿還可能包含獨立方和我們作出的有關市場規模和增長以及我們行業的其他數據的估計和其他統計數據。這些數據涉及多個假設和限制，故您應提醒不要高估此類估計。此外，我們未來業績及我們所處市場未來業績的預測、假設和估計必然存在很高的不確定性和風險。 SRK-439為尋求試驗中藥物，apitegromab、SRK-181和SRK-439尚未獲得FDA或任何其他監管機構的批准，apitegromab、SRK-181和SRK-439的安全性和有效性尚未確定。

© 2024 scholar rock, Inc.版權所有。專家演講人 5 Diana Castro, M.D. 神經學和神經肌肉護理中心的創始人及神經學罕見病中心前兒科、神經學和神經治療學副教授德克薩斯大學西南醫學院神經肌肉計劃主任及獎學金並擔任兒童健康的兒童肌肉萎縮協會診所主任 Ania Jastreboff, M.D., Ph.D. 藥學（內分泌學）醫學副教授，耶魯大學 Yale肥胖研究中心主任(Y-Weight) 合作主任雅爾體重管理中心美國肥胖醫學理事會董事會成員

© 2024 scholar rock, Inc.版權所有。今日議程 6 話題演講人  歡迎詞 Rushmie Nofsinger，投資與企業事務副總裁  願景和戰略概述 Jay Backstrom，總裁兼首席執行官  SMA：病人之旅 Diana Castro, M.D.，神經學和神經肌肉護理中心及神經學罕見病中心  Apitegromab：開發計劃 Jing Marantz，首席醫學官  Apitegromab：商業準備 Tracey Sacco，首席商業官 Q&A 10分鐘休息  肥胖症：肌肉問題 Ania Jastreboff，M.D.，Ph.D.，耶魯醫學校  SRK-439：獨特方法 Mo Qatanani，首席科學官  心血管代謝發展計劃 Jing Marantz，首席醫學官 Q&A  結束語 Jay Backstrom，總裁兼首席執行官 8:30 - 12:00

8 TGF β=轉化生長因子 -β 我們的使命通過利用前沿科學創造新的可能性為患有嚴重疾病的人類提供改變生命的治療方案我們是全球在利用TGF β生物學的改變生命的潛力行業領導者

© 2024學者巖公司，保留所有權利。在高價值治療領域培育管道 12*利用健康志願者先前完成的Ph 1研究數據，並於2024年啟動Ph 2 POC試驗。 LTBP1=潛在的轉化生長因子β結合蛋白1；LTBP3=潛在的轉化生長因子β結合蛋白3；POC=概念證明；RGMc=排斥性指導分子C； TGFβ-1=轉化生長因子β-1。目標候選人發現/ 臨牀前期相 1 相 2 相 3 潛在肌肉萎縮脊髓肌肉萎縮症 Apitigromab 心臟代謝病肥胖症的Apitigromab* SRK-439(新型的抗肌肉萎縮蛋白抗體) 潛在 TGFβ-1 免疫腫瘤 SRK-181(選擇性上下文無關的，反潛在TGFβ-1) 纖維症選擇性上下文依賴性 (LTBP1和LTBP3)反潛藏的TGFβ-1 RGMc貧血選擇性抗RGMc 未公開的神經肌肉疾病

Ph 3 SAPPHIRE在SMA中 Apitegromab 其他神經肌肉人羣 EMBRAZE PoC在肥胖症中將SRK-439推進IND 在ccRCC的確證已經到達Ph 1會議將LTBP推進IND 關於腎臟和肺纖維化的非臨牀研究高價值增長機會 13 神經肌肉障礙心臟代謝病免疫腫瘤纖維症強大的專有平臺

©2024學者巖公司,版權所有。明顯且高價值的肌肉抑制機會 15 選擇性的肌肉抑制 Apitegromab SRK-439 治療領域的市場規模 Biogen4Q23財務更新、Roche 4Q23財務更新和Novartis 4Q23財務更新的收入 2摩根斯坦利研究，“肥胖症藥物，連鎖反應。”2024年4月14日約200億美元2 肥胖症預計到20302年達到1000億美元最適合合作肌肉萎縮 4.5億美元1 SRK商業化潛力

© 2024學者巖公司，保留所有權利。全球權利覆蓋整個組合 29個專利族譜待批准關鍵資產的獨佔權持續到2036年對於TGFβ超家族的多基因研究項目有利的科學平臺強大的管道跨5個治療領域 3個臨牀計劃多個臨牀前計劃在有高需求的成熟市場特定的治療被授權學者巖在SMA中的 Apitegromab 肥胖症中的SRK-439 免疫腫瘤中的SRK-181 經驗豐富的團隊約150名員工約74%的研發深入的罕見疾病、研發、 FDA/EMA批准經驗有效的建築模塊 16 利用我們的建築模塊，具有變革性的18個月前景 *須經監管機構批准

© 2024學者巖公司，保留所有權利。 SAPPHIRE第3期試驗肥胖症的概念證明下一年的重大轉折點在美國和歐盟推出SMA 全球組合權 29個專利族譜待批准關鍵資產的獨佔權持續到2036年對於TGFβ超家族的多基因研究項目有利的科學平臺強大的管道跨5個治療領域 3個臨牀計劃多個臨牀前計劃在有高需求的成熟市場特定的治療被授權學者巖在SMA中的 Apitegromab 肥胖症中的SRK-439 免疫腫瘤中的SRK-181 經驗豐富的團隊約150名員工約74%的研發深入的罕見疾病、研發、 FDA/EMA批准經驗價值驅動因素有效的建築模塊 17 分階段建立建立關鍵能力在SMA社區已經得到 ccc的支持利用我們的建築模塊，具有變革性的18個月前景 *須經監管機構批准

© 2024學者巖公司，保留所有權利。 2024年和2025年近期里程碑 19 里程碑2024 2025 ASCO上的SRK-181數據 •口頭展示6月3日 •發展性治療-免疫療法美國糖尿病協會的SRK-439數據 •口頭展示6月23日 •有關肥胖和糖尿病治療策略的新見解 EMBRAZE Ph 2a試驗(肥胖症的apitigromab) •試驗接受報名 •預計在2025年中期公佈頭條新聞 SAPPHIRE Ph 3試驗(在SMA的apitigromab) •第4季度2024年要點如果成功並獲批准，則將在2025年第4季度推出SMA SMA病人的研究

© 2024 盛世企業, Inc. 保留所有權利。為什麼我們有信心面向脊髓肌肉萎縮症的Apitegromab 選擇性肌肉定位設計以改善運動功能同時最小化非特異性效應 >90%患者保留，1良好的耐受性支持治療持久性 1.肌肉靶向4.紅寶石安全性根據TOPAZ得出洞察力的試驗設計 3.藍寶石為成功進行優化 TOPAZ臨牀概念驗證試驗廣泛適用於SMA患者年齡在2-21歲 2.臨牀概念驗證 1 基於TOPAZ患者接受聯合治療後的4年治療。截至日期：2024年4月

© 2024 盛世企業, Inc. 保留所有權利。 *根據動物模型數據；1. Long KK等。人類分子遺傳學。 2019; 28（7）：1077-1088; 2. Pirruccello-Straub M等。 Sci Reports。2018年; 8（1）：2292. doi：10.1038/s41598-018-20524-9 3的圖26 改編自：SMA基金會概述。http://www.smafoundation.org/wp-content/uploads/2012/03/SMA-Overview.pdf;2021年4月18日訪問。僅供説明目的運動神經元退化3 Apitegromab 肌纖維肌萎縮選擇性定位肌肉以滿足未滿足的需求 #1選擇性肌肉靶向 Apitegromab是一種選擇性的肌肉靶向方法 designed to improve motor function* 1,2 Myostatin是肌肉生長的負面調製劑，有證據表明結構差異的陽性和潛在Myostatin 上游定位，最大程度地減少不良的非特異性效應肌肉靶向 Apitegromab

© 2024 盛世企業, Inc. 保留所有權利。 0.6 1.3 2.3 2.4 0 1 2 3 4 基線6個月12個月24個月36個月 27 36個月內運動功能的改善是實質性的和持久的 n = 35 29 32 29 28 95％CI =（1.4，4.1）（1.2，6.0）（1.9，6.6）（1.0，6.9）彙集的非行動患者年齡2-21歲所有劑量（N = 35） 2.8 3.6 4.2 4.0 0 1 2 3 4 5 6 7 基線6個月12個月24個月36個月對於36個月的評估，進行了觀察病例分析，將所有非行動患者（Cohort 2和3）彙集在一起，並基於給定時間點的可用數據。此分析人羣包括接受低劑量（2 mg / kg）或高劑量（20 mg / kg）Apitegromab的患者（包括在第二年從2 mg / kg轉換到20 mg / kg的Cohort 3中的患者）。該分析排除了7名患者術後的脊柱側彎手術後的數據。一名患者在數據庫鎖定時未進行HFMSE，但是此患者在其計劃訪問前一個月進行了不計劃的HFMSE評分。在最近的分析中，此結果已納入24個月的分析中。誤差線代表SE。 CI表示置信區間。 SMN Rx = SMN療法。在年齡為2-21歲的族羣中，有18/28名患者在36個月內獲得了≥1分增益，有11/28名患者在36個月內獲得了≥3分增益。截至2023年3月13日的數據截止日期。 Apitegromab是一種正在評估用於治療脊髓肌肉萎縮症的候選藥物。尚未獲得美國FDA或任何其他衞生機構的批准，並且其安全性和有效性尚未被確認。 #2 第2階段TOPAZ臨牀基線（+ SE）的平均變化年齡2-21歲所有劑量（N = 35） n = 35 28 31 31 27 95％CI =（-0.2，1.4）（0.2，2.3）（1.2，3.3）（1.1，3.7） HFMSE RULM 基線平均年齡= 7.3 | SMN Rx的時間= 24.1m 基線平均年齡= 7.3 | SMN Rx的時間= 24.1m 基線（+ SE）的平均變化

© 2024 盛世企業, Inc. 保留所有權利。 SAPPHIRE第3階段設計是通過TOPAZ的洞察力進行優化的 # 3 第3階段SAPPHIRE試驗優化成功 TOPAZ學習 HFMSE = Hammersmith Functional Motor Scale Expanded。 *非行動定義為在行走測試期間每次獨立步行不能超過10步的情況下無法獨立行走或無法獨立步行需要輔助器或矯形器。 SAPPHIRE試驗設計研究人羣年齡持續時間劑量 •非行動患者中實質性的HFMSE增益 •2/3型SMA隊列 •非行動型2/3 SMA患者 •主要有效性終點：HFMSE •在非行動型2/3中進行的2-12歲分析顯示具有變革潛力 •年齡為2-12歲的主要有效羣體 •年齡為13-21歲的探索性人羣 • HFMSE在治療12個月後顯著提高 •使用20mg/kg的Apitegromab具有明顯的劑量反應 • 12個月的治療持續時間 • 20mg/kg的Apitegromab劑量 • 10mg/kg的Apitegromab劑量

© 2024 盛世企業, Inc. 保留所有權利。 29 SAPPHIRE試驗設計-校準和定向 # 3 第3階段SAPPHIRE試驗優化成功隨機化，雙盲，安慰劑對照（招募n = 188）接受SMN靶向治療的招募患者（nusinersen或risdiplam）完成2023年第3季度的招募 Apitegromab（20mg / kg IV q4w） Apitegromab（10mg / kg IV q4w）安慰劑（IV q4w）主要人羣 n = 156 年齡2-12歲非行動型2/3型SMA N = 52 N = 52 N = 52 R 探索性人口 N = 32，年齡為13-21歲 2：1 apitegromab 20mg / kg與安慰劑分層（跨主要和探索性） SMN治療開始時的年齡（年

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。保留所有權利。 30 SAPPHIRE - 目標清晰 # 3 P H A S E 3 S A P P H I R E T R I A L O P T I M I Z E D F O R S U C C E S S 通過對廣泛的SMA患者（2-21歲）的改善其運動功能（HFMSE1和RULM）來提高SAPPHIRE試驗的主要有效終點，無論其接受何種類型的SMN靶向治療改善了護理者報告的結果（PROMIS-疲勞和PEDI-CAT），這與運動功能改善保持一致具有支持長期使用的安全性和耐受性剖面 SAPPHIRE試驗的主要有效終點試驗旨在證明

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。保留所有權利。 31 耐受性良好的安全剖面和低退出率 # 4 T O P A Z S A F E T Y P R O F I L E 正確時間潛伏形式肌肉萎縮的正解肌肉運動一步到位目標 • 在組合療法下，超過90％的患者經過4年治療後仍參與研究 •與首次報告一致的治療新出現的不良事件（TEAEs），在SMA2的超過200患者年曝光後沒有新發現 - 最常報告的TEAE包括頭痛，發熱，COVID-19，鼻咽炎和上呼吸道感染 - TEAE大多數是輕度到中度的，並且通常與基礎患者人口和nusinersen療法一致 •沒有治療相關的嚴重不良事件或過敏反應 •未報告陽性的抗apitegromab抗體（ADA） 1排除單獨治療的患者 2數據截止日期：2024年4月

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。保留所有權利。 -2 -1 0 1 2 3 4 解決肌肉萎縮的未滿足需求 34 總體種羣2-25歲 Risdiplam導致HFMSE*四年內的變化2 Risdiplam n= 120 120 119 117 109 106 89 99 101 97 安慰劑 n= 60 60 58 58 Risdiplam安慰劑(0-12個月) 自基線以來的平均（+/-SE）HFMSE變化訪問，月 0 6 12 18 24 30 36 42 48 Nusinersen四年內的HFMSE變化1 總體種羣2-12歲 Nusinersen n= 84 82 84 84 83 76 83 83 79 61 20 安慰劑 n= 42 41 41 42 42 39 1 Mercuri E，等。在：全球肌肉協會大會2020年，第257頁發表 2 Oskoui M等。在：2021年肌萎縮症協會臨牀和科學會議; 2021年3月15-18日。海報80。 HFMSE，Hammersmith功能性運動量表-擴展; SE，標準誤差。 *MFM是SUNFISH的主要功效終點。 HFMSE是二級終點。此第三方信息僅用於背景，不旨在傳達或暗示與TOPAZ臨牀試驗結果的比較。

© 2024 Scholar Rock, Inc. 版權所有。保留所有權利。 35 對肌肉功能的收益在36個月內實質性且持續 # 2 S U B S T A N T I A L H F M S E G A I N S W I T H A P I T E G R O M A B O N T O P O F S M N T H E R A P Y n= 35 29 32 29 28 95% CI=（1.4，4.1）（1.2，6.0）（1.9，6.6）（1.0，6.9） 2-21歲所有劑量（N = 35） 2.8 3.6 4.2 4.0 0 1 2 3 4 5 6 7 初始6個月12個月24個月36個月 HFMSE 基線平均年齡= 7.3 | 接受SMN Rx的時間= 24.1m 與TOPAZ研究中的患者不同，此分析強調了在給定時間點的所有不良事件和收益分數的彙總，包括非户外活動人羣和患有脊柱側彎症的人。此分析考慮了低劑量（2 mg /千克）或高劑量（20 mg /千克）apitegromab（包括第3隊轉換為2 mg / kg到第20年的患者）。此分析排除了七名患者的脊柱側彎手術後的數據。其中一個患者在數據庫鎖定前沒有進行HFMSE評分，然而，這位患者在計劃訪問前一個月進行了未安排的HFMSE評分。在最近的分析中，該結果包括在24個月的分析中。誤差線表示SE。 CI表示置信區間。 SMN Rx = SMN療法。在2-21歲的羣體中，18/28患者在36個月內獲得了≥ 1分收益，而11/28患者獲得了≥ 3分收益。數據截止日期截至2023年3月13日。Apitegromab是一種正在評估用於處理脊肌萎縮症的新藥物。美國FDA或任何其他衞生機構都尚未批准Apitegromab的任何用途，並且其安全性和效果尚未得到確認。

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。主要歸功於Apitegromab的運動功能改善 36 HFMSE，Hammersmith Functional Motor Scale Expanded。劑量反應圖：Crawford TO等。2024；102 （5）Neurology。先前的nusinersen治療持續時間與從基線的HFMSE變化的散點圖，非步態異常的事後分析2型和3型參與者的TOPAZ。由於COVID現場限制而跳過3次或更多次用量的患者不在其中； Apitegromab是正在開發的一種研究性產品候選。

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。 37 時間（周）觀察次數時間（周）觀察次數 IMPROVEMENT 從基線改變 ±SE） -8 -7 -6 -5 -4 -3 -2 -1 0 1 2 0 0 8 16 24 32 40 52 68 84 104 120 136 156 -2 -1 0 1 2 3 4 5 0 0 8 16 24 32 40 52 68 84 104 120 136 156 第1年第2年第3年 31 29 30 21 23 25 25 27 22 23 16 15 17 IMPROVEMENT N = 35; Baseline mean age=7.3 | Time on SMN Rx=24.1m Change from baseline ( ±SE) 第1年第2年第3年 25 23 22 19 19 22 16 18 19 19 16 14 14 照料者報告的自給自足和疲勞改善＃ 4 C A R E G I V E R - R E P O R T E D O U T C O M E S D E M O N S T R A T E D I M P R O V E D F A T I G U E A N D D A I L Y A C T I V I T I E S PEDI-CAT Daily Activities PROMIS Fatigue (Proxy) Autonomy: “She is able to access a lot of her world way more than she was able to [before the trial]." Fine Motor Skills: “She can take lids off markers on her own. She is able to use crayons…She can brush her own teeth and dress Barbie.” Motor improvements: “…since the trial she’s been able to go from lying down to sitting on her own, to getting into the sitting position.” Independence: “She has more recently gained the ability to crawl. She can get into the crawling position on her own and move across the room, and stand on her own…” HFMSE = Hammersmith Functional Motor Scale Expanded; OC = observed case; PEDI-CAT = Pediatric Evaluation of Disability Inventory計算機自適應測試; PROMIS =患者報告的結果測量系統; RULM =修訂的上肢模塊; SE =平均標準誤差; SMN Rx = SMN治療。檔案數據。Scholar Rock, Inc.劍橋，MA。數據截止日期為2023年3月13日。更新的 PEDI-CAT分析包括不可用於以前分析的記錄（12個月2個記錄和24個月1個記錄）。 Apitegromab是一種正在評估治療脊髓肌肉萎縮症的研究性藥物候選。 Apitegromab尚未獲得美國FDA或任何其他衞生管理機構的批准，其安全性和有效性尚未得到確認。

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。 • 57名被招募 • 8名退出：2名由於COVID-19的擔憂；1人由於工作時間表，5人因單獨治療而認為缺乏益處 • >90％的聯合治療患者仍然留在進行為期4年的研究1 • 58名被招募 • 57名完成主要治療期並加入擴展研究 • 1人退出同意 > 90％的聯合治療患者仍然留在研究中 38 ＃ 5 H I G H P A T I E N T R E T E N T I O N O N S T U D Y 主要治療（12個月）延伸階段 TOPAZ的安全概況 1（不包括單藥治療的患者）數據截止日期：2024年4月 *非步態異常是指在行走測試期間無助於獨立行走而需要助具或矯形器超過10步。 ~ 94％（33/35）的非步態異常*患者在接受4年治療後仍然留在研究中

Apitegromab for SMA Development Program A G E N D A 39 證據支持Apitegromab的潛力關鍵的SAPPHIRE試驗：為什麼我們有信心我們計劃去到哪裏

推進針對SMA的新型肌肉靶向療法 41 在摘要中 •基於SMA的概念證明數據有很高的信心 •Q4重要數據公佈，可能於2025年監管批准和商業化 •計劃開展支持其他的研究 Apitegromab

Apitegromab：商業準備特雷西·薩科首席商業官 42

Apitegromab：商業就緒 A G E N D A SMA市場洞察商業化規劃 43

我們的目的：創造為SMA患者而生的可能性 44 肌肉是一切。我想生活，知道我有足夠的力量照顧自己如果一個人留下。 - Lyza

傾聽客户之聲，保持專注於我們的目的 45 建立深度洞察力 • 美國、歐盟和英國參與15個市場研究和見解項目 - SMA護理者> 250人 - 340多名HCP，包括神經病學家和物理治療師 - 60多項付款者見解 • 與SMA患者倡導組織和SMA治療劑進行持續的討論來源：Scholar Rock內部研究2022-2024 HCP =醫療保健專業人士

SMA已發展-今天診斷、治療和存活更長時間的患者 • 新生兒篩查導致更早的治療 • 廣泛且不斷擴大的全球範圍的治療 - 美國和歐盟的集中治療 • 全球患者關注和組織 SMA患者倡導 46 SMA Has Evolved Cure SMA Care Center Network Sources: https://www.curesma.org/sma-care-center-network accessed April 22, 2024; https://odysma.sma-europe.eu accessed April 22, 2024; Internal Scholar Rock market research

版權所有©2024年Scholar Rock, Inc. 。患者需求，醫療專家反饋和支付者的主動性表明：還有更多需求。來源：治癒SMA。教育成人患者期望，根據在報告時的拷貝數和疾病狀態。2022年9月。內部Scholar Rock市場研究;管理市場洞察與技術有限責任公司*以被覆蓋的人數計算; SMA批准治療後經過SMA批准的基因治療表現出下降後，對SMA批准治療的覆蓋率。47患者要求醫生反饋支付者％的患者認為他們最需要的是肌肉力量提高新的SMA治療中的%的美國商業生活計劃已經覆蓋了組合SMA療法*97％%的SMA患者，醫護專員會開具肌肉靶向治療方案＞70％⅓

版權所有©2024年Scholar Rock，Inc.。漸進性肌無力仍然是一個核心的未滿足需求。48個人的個人衞生，在廁所和淋浴自己，將是巨大的。我的四歲女兒可以自己做到這一點。這是一種羞辱。 - 美國患者患者使用[nusinersen和risdiplam]的治療只獲得了很小的效益。我們需要恢復恢復實際改善日常活動/獨立性的運動功能。-國家MCO來源：Scholar Rock內部市場研究&Technology，LLC單機小型遊戲 Motor Scale Extended; MCO =管理保險組織肌肉萎縮和力量的減少是這些患者的關鍵問題。增加患者的HFMSE得分非常重要。它是可衡量和有意義的。 - 兒科神經學家（英國）

版權所有©2024年Scholar Rock，Inc。為什麼我們對Apitegromab的潛在商業成功有信心黃金標準的SMA效力測量基於覆蓋的生活; SMA的批准療法在治療後表現出下降後被證明對批准的SMA基因治療進行治療SMA患者已經接受了長達4年的治療1在TOPAZ中高的保留率與紐西內森或粘液的患者治療SMA現有的治療方式與nusinersen或risdiplam一起使用每月投藥1 Ph 2 TOPAZ試驗（SMA中的apitegromab），據2024年4月數據HFMSE = Hammersmith Functional Motor Scale Extended

版權所有©2024年Scholar Rock，Inc.針對生長因子的差異化方法60 S E L E C T I V I T Y D R I V E S S U C C E S S Transformational Medicines深刻的結構洞察力，用於驗證目標業界領先的抗體設計和蛋白質工程，以有選擇地針對潛在的生長因子優化療效並避免非特異性效應Scholar Rock方法的優勢傳統目標“成熟”的活性生長因子生長因子Scholar Rock的目標潛在生長因子先驅複合物先驅複合物高度選擇性的單克隆抗體

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有肌肉對整體健康至關重要 1. Aristizabal JC等 Eur J Clin Nutr 2015; 2. Lindegaard B等 J Clin Endocrinol Metab 2008; 3. Srikanthan P，Karlamangla AS J Clin Endocrinol Metab 2011; 4. Severinsen等內分泌評論。 2020年; 5. Wewege MA等。運動醫學2022年; 6. Zurlo F等 J Clin Invest 1990; 7. Fukushima Y等。糖尿病代謝公報。 2016年; 8. Roh E，Choi KM。前面。內分泌2020年; 9. Volpi E，等 Curr Opin Clin Nutr Metab Care. 2004 63 作為內分泌器官的信號給其他系統影響整體健康4 減少腹部脂肪5 增加骨密度，增強骨骼功能和壽命和減少傷害和殘疾的風險7-9 增加運動後的卡路里消耗量6 增強葡萄糖穩態2，更好的胰島素敏感性和較低的糖尿病前期風險3 增加基礎代謝率（BMR）1 關鍵代謝器官

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有多種風險與非選擇性靶向相關 1. Barrett等。Adv Therapy 2021; 2. Crawford等。神經病學 2024; 3. Garito T等 Clin Endocrinol 2018; 4. Amato AA等神經神經病學 2021; 5. Heymsfield SB等。JAMA 2021; 6. Vanhoutte F等。J Clin Pharmacol 2020年; 7. Attie KM等Muscle Nerve 2013; 8. Attie KM等Am J Hematol 2014; 9. Campbell C等。肌肉神經2017; 10. Hoeper MM等NEJM 2023; 11. Ruckle J等JBMR 2009; 12. Sherman ML等。J Clin Pharm 2013; 13. Muntoni F等。Neurol Ther。 2024年。14. Rocco MD等Nature Med 2023; 65 Promyostatin Pro-GDF-11 Proactivin GDF-11 Activin A ActRIIA / B Apitegromab SRK-439其他方法 •腸道問題（例如腹瀉，胰腺炎）3-6 •流鼻血（鼻出血），血小板計數低，毛細血管擴張7-10 •男女生殖激素水平降低3,7,11,12 •痤瘡，皮疹，皮膚膿腫5,13,14 •脱髮（眉毛或睫毛失落）14 有利的安全配置1,2 選擇性對Myostatin至關重要觀察到選擇性抑制ActRII途徑的健康風險： Myostatin

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有 SRK-439選擇性地結合潛在的肌肉化肥 Scholar Rock的目標：潛在的肌肉化肥胖素 SRK-439：肌肉化肥胖素的精細選擇 69 # 1選擇為肌肉化肥胖素 •增加SRK-439濃度會導致綁定的信號增加對肌肉而言，GDF-11或Activin A沒有信號 “成熟”肌肉化肥逾200個患者年的暴露證明瞭其優異的選擇性潛在肌肉化肥人類潛在的肌肉化肥胖人類潛在GDF-11 人類潛在的Activin A 0.001 0.01 0.1 1 10 100 1000 0.0 0.5 1.0 1.5 2.0 2.5 SRK-439（nM）結合強度（OD450）

© 2024 Scholar Rock，Inc.版權所有 SRK-439：與GLP-1 RA組合潛在更健康的減重管理 70 # 2組合GLP-1 RA DATAIN肥胖模型 •隨着semaglutide的劑量，有相當量的肌肉質量丟失治療 •與SRK-439的組合導致劑量依賴性肌肉量保持 - 劑量為0.3mg/kg也可以產生效果 •劑量相關的增強脂肪質量損失也被觀察到，提高整體身體構成主要觀察 -15 -10 -5 0 5 10 15 SRK-439保持精益百分比變化從基線計算的精益量 0.1 0.3 1 3 受控+Sema 控制SRK-439 治療 ✱ ✱✱✱✱ SRK-439（mg/kg）+ Semaglutide（0.04mg/kg）

© 2024 scholar Rock Inc.版權所有。 0 50 100 150 200 250 SRK-439在塞那魯肽處理的動物中進一步改善空腹血糖空腹血糖（mg/dL） 0.1 0.3 1 3 對照組+塞那魯肽對照組SRK-439 治療組 ✱ ✱ ✱ SRK-439：進一步改善代謝健康 71 # 2 組合GLP-1受體激動劑在肥胖模型中的RADAIT數據關鍵觀察SRK-439在塞那魯肽處理的動物中進一步改善空腹血糖 •塞那魯肽降低預期的空腹血糖水平 •與SRK-439的組合導致空腹血糖水平進一步改善，劑量依賴，改善率約為20% •突出了肌肉保存對於改善長期代謝狀態的作用 SRK-439（mg/kg）+ 塞那魯肽（0.04mg/kg） p

© 2024 scholar Rock Inc.版權所有。 SRK-439：有望成為最佳選擇 74 SRK-439 ActRII 抗體配體陷阱肌肉選擇性行動僅侷限於肌肉在肥胖的以前臨牀模型中組合GLP-1RA數據低功效劑量的實驗性肥胖模型 4中低潛在不良反應風險 X X X X X X X X X X X X GLP-1RA:GLP-1受體激動劑 1.Nunn E,et al. Mol Metab 2024; 2.Schang G.,et al，J.Endoc Soc 2023; 3.Ackerman,P,et al.Obesity Week 2023,Poster 211; 4.本介紹幻燈片上標題為“非選擇性靶向的多個風險”的參考資料。

© 2024 scholar Rock Inc.版權所有。體重減輕的顯著部分是由於瘦肌肉質量的丟失 78 GLP-1激動劑=類胰高血糖素樣肽1受體激動劑 1.Muller TD等。抗肥胖藥物的發現：進展和挑戰。自然評論藥物發現2022;21，201-223; 2.Wilding JPH，Batterham RL，Calanna S等。一週一次的塞那魯肽用於超重或肥胖成年人。新英格蘭醫學雜誌2021年384（11）：989-1002; 3.Jastreboff AM等。應用於肥胖的Tirzepatide一週一次。 NEJM 2022;387（3）：205-216; 當前的減重策略挑戰：可耐受性高達1-3的重要肌肉丟失缺乏持久性瘦肌肉丟失

© 2024 scholar Rock Inc.版權所有。 Lean Muscle對健康代謝功能至關重要 79 L O S S O F L E A N M U S C L E S I G N I F I C A N T W I T H G L P - 1 A G O N I S T T H E R A P Y GLP-1激動劑=類胰高血糖素樣肽1受體激動劑 1. Aristizabal JC, Freidenreich DJ, Volk BM等。抵抗性訓練對休息代謝率的影響及其由雙能X射線吸收法代謝圖估計的方式。歐洲臨牀營養學。2015年; 69，831-836。 https://doi.org/10.1038/ejcn.2014.216;2. Lindegaard B，Hansen T，Hvid T等。鍛鍊強度和耐力訓練對肥胖人免疫缺陷病毒感染患者的胰島素敏感性和脂肪分佈的影響與脂肪萎縮。 J。終點更身體代謝。2008;93:3860-9；3. Srikanthan P，Karlamangla AS。相對肌肉質量與胰島素抵抗和糖尿病前期有負相關，來自第三次國家衞生和營養調查。 J。臨牀終點更身體代謝。2011;96：2898–903.doi:10.1210/jc.2011-0435;4. Wewege MA、Desai I、Honey C等。在健康成年人中的新英格蘭醫學雜誌（Feb）2022中作為體脂百分比、體脂肪和內臟脂肪的影響：系統綜述和Meta分析。 doi：10.1007/s40279-021-01562-2；5. Zurlo、F.，Larson、K.，Bogardus、C.，et al.骨骼肌代謝是休息能量消耗的主要決定因素。 J。臨牀投資。1990年; 86（5），1423-1427;6. Fukushima Y，Kurose S，Shinno H，等。通過體重減少改進胰島素抵抗來保持瘦肌肉質量在女性患者中。肥胖症。糖尿病代謝性疾病雜誌。2016年;40：147-153；7. Roh E，Choi KM。肌肉消瘦性肥胖的健康後果：敍事性綜述。前沿。內分泌學。2020年; 11:332；8. Volpi E，Nazemi R，Fujita S。隨着年齡的增長，肌肉組織發生變化。目前臨牀營養學與代謝護理意見。2004;7（4）：405-410。更好的胰島素敏感性和較低的糖尿病前期危險性3 減少腹部脂肪4 增加骨密度、強度、功能、壽命和減少受傷和殘疾的風險6-8 運動後卡路里消耗增加5 增強葡萄糖穩態2 基礎代謝率增加1

©2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。潛在優勢我們的解決方案提供有吸引力的臨牀風險/效益比 80 • 阻礙肌肉負調節因子myostatin可以促進肌肉生長和功能 • Apitegromab是一種選擇性的肌肉負調節因子抑制劑，已在第2期概念驗證研究中顯示出改善運動功能 • 保持肌肉——在能量代謝中發揮重要作用的內分泌器官，具有提高減重持久性的潛力 • 選擇性靶向最小化非靶向效應，有可能支持健康體重管理的長期使用我們在肥胖症治療中的肌肉靶向方法的治療潛力保留肌肉改善功能提高持久性長期安全重點説明

©2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。 82 Apitegromab改善非獨立SMA患者的運動功能心臟代謝發育計劃 n = 35 29 32 29 28 95% CI=(1.4,4.1) (1.2,6.0) (1.9,6.6) (1.0,6.9) 年齡 2-21歲彙總非行走患者(N=35) 2.8 3.6 4.2 4.0 0 1 2 3 4 5 6 7 基線 6個月 12個月 24個月 36個月 HFMSE增益基線平均年齡=7.3| SMN Rx時間=24.1m 相對基線變化量（+SE） 0 2 4 6 8 基線 8 16 24 32 40 12個月終點時間(周) 對比基準值的 HFMSE得分變化 Apitegromab 2 mg/kg Apitegromab 20 mg/kg 10 10 10 10 10 10 7 8 8 8 8 8 9 8 2 mg/kg 20 mg/kg 每個訪問的Apitegromab樣本量 HFMSE的劑量反應關係 TOPAZ非行走隊列 3名患者被隨機分配給2mg/kg和20mg/kg，雙盲方式 HFMSE, Hammersmith功能運動量表擴展版。劑量反應圖: Crawford TO，等. 神經病學. 2024; 102:e20915 Apitegromab尚未被美國FDA或任何其他衞生管理機構批准使用，其安全性和有效性尚未得到確認。

©2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。利用Apitegromab POC研究來指導 SRK-439 的發展 83 心臟代謝發育計劃檢驗假説肥胖人羣選擇性抗肌肉負調節激素 POC研究開始* POC數據讀數* 第2期概念驗證試驗 APITEGROMAB+GLP-1激動劑 2024 2025 SAPPHIRE Q4最終數據* 潛在商業推出* APITEGROMAB SMA 脊髓肌萎縮新藥申請* SRK-439+GLP-1激動劑心臟代謝紊亂預期時間 POC=概念驗證

©2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。在肥胖症中啟動Apitegromab第2期概念驗證研究 85 EMBRAZE試驗設計隨機、雙盲、安慰劑對照(n=100) 招募超重或肥胖患者預計2024年第2季度開始招募篩選(長達4周) • 在知情同意時，男性或女性，年齡在18歲至65歲之間 • 在篩選前90天內穩定體重 • BMI ≥30.0 kg/m2至≤45.0 kg/m2或≥27.0 kg/m2 至

©2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。 FDA指南增加了臨牀益處 86 監管路徑 *臨牀結果評估：常見問題：https://www.fda.gov/about-fda/clinical-outcome-assessment-coa-frequently-asked-questions#Consideration1 臨牀結果評估是描述或反映患者感覺、功能或生存狀況的測量。* 增量臨牀益處增量減重 • 基於總體減重獲批減肥藥 • 增量減重作為首要終點點- 保留瘦體重可能導致超過 GLP-1激動劑介導的額外遞減 • 增加的肌肉量有可能改善代謝情況(如HbA1c) • 保留清瘦體重預計會改善身體機能 • FDA指南支持聯合策略 • 需要證明聯合策略的附加臨牀益處

©2024 Scholar Rock，Inc.版權所有。 88 心臟代謝計劃擁有成功的關鍵要素 SUMMARY中的不同方法監管路線 FDA指南支持組合策略; SRK-439的開發有可能改善功能和增量減重利用Apitegromab的研究第一種且唯一的肌肉負調節因子，顯示了臨牀驗證的概念， Apitegromab在肥胖症的研究指導了SRK-439的開發 SRK-439專為肥胖症設計特異性最小化非靶向效應; 在轉化模型中的作用保留瘦體重,增強脂肪減少和改善代謝