第99.1展示文本

（d）  附件。

Scholar Rock宣佈啟動Apitegromab用於肥胖症的2期EMBRAZE試驗和支持SRK-439用於肥胖症的新的臨牀前數據。

（d）  附件。

（d）  附件。

（d）  附件。

（d）  附件。

馬薩諸塞劍橋 - 2024年5月22日 - Scholar Rock (納斯達克：SRRK)是一家專注於推動創新治療脊髓肌萎縮 (SMA)，心臟代謝疾病和其他嚴重疾病的晚期生物製藥公司，在其中蛋白生長因子發揮基本作用，今天宣佈啟動2期EMBRAZE概念驗證試驗，旨在評估高度選擇性的肌肉生長抑制劑Apitegromab對背景為GLP-1受體激動劑（GLP-1 RA）的肥胖症患者保留無脂肪的肌肉質量的安全性和有效性。這項試驗的結果將為SRK-439的開發提供信息，SRK-439是一種新型的選擇性肌肉生長抑制劑，已優化用於治療包括肥胖症在內的心臟代謝性疾病。

（d）  附件。

公司還宣佈了來自SRK-439和抗活化素受體II (anti-ActRII) 抗體的頭對頭比較的新的臨牀前數據，這些數據展示了SRK-439在肥胖症患者中保持瘦體重的最佳可能性。該數據由Mo Qatanani博士，首席科學家，在Scholar Rock的投資者活動上介紹，該活動於今天美國東部時間上午8:30開始，在紐約市舉辦。

（d）  附件。

“我們非常高興能提前啟動EMBRAZE臨牀試驗，並分享我們SRK-439項目的新數據，我們相信這些數據進一步支持了我們的假設，即選擇性潛在肌肉生長抑制比不太選擇性的方法具有優勢，可以安全有效地保持瘦體重，”Scholar Rock首席執行官Jay Backstrom博士説道。 “選擇性是在減輕此病人人羣可能出現的安全問題方面至關重要，我們期待在6月份的美國糖尿病協會84。^th“科學會議的科學會話中，我們將分享SRK-439的最佳潛力的附加臨牀前數據。”

（d）  附件。

SRK-439的新數據

（d）  附件。

在頭對頭的臨牀前研究中，公司在穩定體重的飲食性肥胖（DIO）小鼠模型中產生並測試了抗ActRII抗體（bimagrumab的小鼠相當物種），以及SRK-439的小鼠相當物種。小鼠分別接受semaglutide（每日0.04毫克/千克）和IgG對照抗體（每週20毫克/千克）或semaglutide（每日0.04毫克/千克）與SRK-439（0.3-10毫克/千克）或anti-ActRII抗體（0.3-20毫克/千克）的周注射。使用定量核磁共振（qNMR）分析了治療4周後瘦肉的變化。

（d）  附件。

SRK-439在所有劑量測試中的瘦體重差異均顯著，證實了SRK-439可以是輔助瘦體重保留的重要治療方法，並適用於肥胖症成人的皮下劑量。

（d）  附件。

（d）  附件。

“這次一對一的比較數據顯示，單獨選擇性抑制肌肉生成素就足以在胰高血糖素樣多肽-1拮抗劑背景下保持肌肉組織，可在臨牀前模型中使用。加上在SRK-439低劑量下觀察到的積極數據，我們相信，我們的選擇性肌肉生成素方法是保持肌肉組織的正確潛在解決方案，同時避免觀察到的其他非選擇性方案的潛在非靶點效應。我們認為這是SRK-439可能具有更有利的風險 /收益比證據。Scholar Rock公司的首席科學官Mo Qatanani博士表示。

（d）  附件。

第二階段EMBRAZE試驗設計

（d）  附件。

Scholar Rock於1月份宣佈，美國食品和藥物管理局已批准該公司的EMBRAZE Investigational New Drug（IND）申請，該試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、二期概念驗證試驗，旨在評估BMI＞27（超重）或BMI＞30（肥胖）並使用GLP-1 RA（蒂爾澤巴肽或塞馬格列奈）的成年患者中apitegromab的療效、安全性和藥物動力學。EMBRAZE的目標招募對象是年齡在18-65歲之間、無糖尿病的超重或肥胖患者，招募人數為100人。

（d）  附件。

作為研究設計的一部分，治療期為24周，所有受試者將接受GLP-1 RA治療。此外，所有受試者將在24周治療期間每四周隨機分配為注射apitegromab或安慰劑。主要終點是24周基線時由雙能X線吸收法評估的瘦組織質量的變化。次要終點包括額外的體重減輕措施、安全性和耐受性以及藥代動力學結果。 24周和32周的探索性終點包括心臟代謝指標（例如，HbA1c），身體構成和身體功能。

（d）  附件。

EMBRAZE的初步數據預計於2025年中期公佈，將為Scholar Rock開發SRK-439提供信息，以便於2025年預計的IND申請。

​

Scholar Rock投資者日的演示文稿將在Scholar Rock網站的投資者和媒體版塊中可用。可以訪問Scholar Rock網站的投資者和媒體版塊以獲取活動的現場網絡廣播。演示文稿的存檔回放將在公司網站上提供，約可供觀看90天。

（d）  附件。

（d）  附件。

（d）  附件。

（d）  附件。

關於SRK-439

（d）  附件。

SRK-439是一種新的、臨牀前的、正在研究的肌肉生成素抑制劑，具有高的體外親和力，適用於前肌肉生成素和潛在的肌肉生成素，並保持肌肉生成素的特異性（即無GDF11或Activin-A結合），最初是為治療心血管代謝障礙，包括肥胖症而開發的。根據臨牀前數據，SRK-439有可能通過在減重過程中保持肌肉組織來支持更健康的體重管理。SRK-439的療效和安全性未得到證實，也未被FDA或任何其他監管機構批准任何用途。

（d）  附件。

關於Apitegromab

（d）  附件。

Apitegromab是一種全人源單克隆抗體，通過選擇性結合骨骼肌中的前肌肉生成素和潛在形式來抑制肌肉生成素的活化。它是第一個在脊髓性肌萎縮（SMA）中展示臨牀概念證明的針對肌肉的治療候選藥物。肌肉生成素是生長因子TGFβ超家族的成員，主要由骨骼肌細胞表達，其基因的缺失與多種動物物種中的肌肉質量和力量增加有關，包括人類。Scholar Rock認為，其高度選擇性地瞄準肌肉蛋白生成素的前肌肉生成素和潛在形式的Apitegromab可能會在SMA患者中引起臨牀意義重大的運動功能改善。美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Apitegromab用於SMA的快速通道、孤兒藥和罕見兒科疾病設計ations，並且歐洲藥品管理局（EMA）已授予其Apitegromab用於治療SMA的PRIME和孤兒療法產品designation。Apitegromab的療效和安全性未得到證實，也未得到FDA或任何其他監管機構的批准。

（d）  附件。

關於Scholar Rock

（d）  附件。

Scholar Rock是一家生物製藥公司，發現，開發和提供治療高度未被滿足的嚴重疾病的生命變革性療法。作為轉化生長因子β（TGFβ）細胞蛋白超家族的生物學全球領導者，該臨牀階段的公司專注於推進基礎蛋白生長因子至關重要的創新治療。在過去的十年中，Scholar Rock已經創造了一個潛力巨大的管道，可以提高神經肌肉疾病，心臟代謝紊亂，癌症和其他條件的治療標準。

（d）  附件。

Scholar Rock是唯一展示脊髓性肌萎縮（SMA）中針對肌肉的治療方法具有臨牀概念證明的公司。這種解鎖根本不同的治療方法的承諾是由廣泛應用專有平臺推動的，該平臺已開發出了對蛋白生長因子進行畸變的新型單克隆抗體，具有極高的選擇性。通過利用在傳統療法中歷史上受到忽視的疾病領域中的前沿科學，Scholar Rock每天都在為患者創造新的可能性。瞭解更多有關Scholar Rock方法的信息，請訪問ScholarRock.com，並關注@ScholarRock和LinkedIn。

（d）  附件。

有關Scholar Rock的其他信息的可用性

（d）  附件。

投資者和其他人應注意，我們使用我們的公司網站www.scholarrock.com與投資者和公眾交流，包括但不限於公司披露，投資者演示文稿和常見問題解答，證券交易委員會申報，新聞發佈，公開會議通話記錄和網絡研討會記錄，以及在Twitter和LinkedIn上。我們在網站或Twitter或LinkedIn上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者，媒體和其他感興趣的人定期查看我們在那裏發佈的信息。我們的網站或社交媒體的內容不得被視為根據1933年證券法修改而提供的任何備案中的所含內容。

Scholar Rock®是Scholar Rock, Inc.的註冊商標。

（d）  附件。

Scholar Rock®是Scholar Rock，Inc.的註冊商標。

（d）  附件。

前瞻性聲明

（d）  附件。

本新聞稿包含“前瞻性聲明”，這些聲明根據1995年《私人證券訴訟改革法》的規定，包括但不限於關於Scholar Rock未來的期望、計劃和前景的聲明，包括且不限於Scholar Rock關於其增長、策略、進展以及apitegromab和其臨牀前程序，包括SRK-439的臨牀試驗的時間和指示選擇和開發時間，以及其治療潛力、臨牀效益和安全性的期望、當前進行中的臨牀和臨牀前試驗的時機、成功和數據發佈的期望，任何產品候選劑在人體內以與早期非臨牀、臨牀前或臨牀試驗數據一致的方式進行的能力，以及其產品候選劑和專有平臺的潛力。使用像“可能”、“可能”、“可以”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預期”、“信任”、“估計”、“項目”、“意圖”、“未來”、“潛在”的等類似表達方式，旨在識別此類前瞻性聲明。所有此類前瞻性聲明都基於管理層對未來事件的當前預期，並且受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與這類前瞻性聲明設置的或暗示的結果有所不同並持續不利影響。這些風險和不確定性包括但不限於，預臨牀和臨牀數據，包括apitegromab的2a臨牀試驗結果或SRK-439的臨牀前數據，不預測，可能不一致或更有利於，也可能更不利於，這類產品候選劑，包括但不限於脊髓性肌萎縮的apitegromab III期臨牀試驗或EMBRAZE 2a期臨牀試驗； Schjolar Rock提供為在預期的時間內確定和開發產品候選劑所需的財務支持、資源和專業知識；來自Scholar Rock非臨牀和臨牀研究以及臨牀試驗所產生的數據；監管機構提供的信息或做出的決定；正在開發類似用途產品的第三方的競爭； Scholar Rock獲得、保持和保護其知識產權；Scholar Rock的依賴第三方（包括但不限於為任何臨牀試驗提供臨牀試驗的和製造製品候選者）發展和製造產能可以識別和管理費用並在需要時獲得其他資金，以支持其業務活動並建立和維護戰略業務聯盟和新的業務計劃；以及在Scholar Rock的季度報告中更全面地討論的那些風險，以及Scholar Rock隨後提交給美國證券交易委員會的其他文件中討論的潛在風險，不確定性和其他重要因素的討論。任何前瞻性聲明僅代表Scholar Rock今天的觀點，並且不應被依賴作為任何後續日期的觀點。本新聞稿中的所有信息都是在發佈日期，並且Scholar Rock將不承擔任何法律責任，除非法律有必要更新此信息。

（d）  附件。

Scholar Rock：

（d）  附件。

投資者聯繫

Rushmie Nofsinger

scholar rock

rnofsinger@scholarrock.com

ir@scholarrock.com

857-259-5573

（d）  附件。

（d）  附件。

媒體

莫莉·麥克羅德

Scholar Rock

mmacleod@scholarrock.com | 802-579-5995

media@scholarrock.com

802-579-5995