GLYC在復發/難治（R / R）急性髓系白血病（AML）中的關鍵第3期試驗結果 2024年6月|納斯達克股票代碼：GLYC

2 • 在本演示的聲明中，如非歷史事實描述，則為反映GlycoMimetics，Inc.(“GlycoMimetics”，“我們”，“us”，或“our”)管理層的當前信念和期望的前瞻性聲明。本報告中包含的前瞻性陳述可能包括但不限於：(i)我們的藥物候選品，包括uproleselan的潛在適應症、益處和影響；(ii)我們與監管機構互動的計劃；(iii)業務和產品開發戰略，包括我們為我們的計劃進行潛在合作伙伴關係；(iv)我們預計的現金運營時間；以及(v)包含諸如“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“潛在”、“意圖”或“繼續”等術語的任何其他陳述，或這些術語的否定或其他可比術語。 • 前瞻性聲明受已知和未知風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們或我們所處行業的實際結果、活動水平、業績或成就與進行此類聲明時管理層的當前信念和期望有實質性的差異或其他建議。您應當注意不要過度依賴這些前瞻性聲明，因為這些聲明僅適用於本演示的發佈日期。可能導致我們的期望和實際結果之間存在差異的風險、不確定性和因素的示例包括：在臨牀前階段或臨牀試驗中觀察到的意外安全性或效力數據，試驗中觀察到的早期臨牀結果是否會預示後續臨牀結果，我們的藥物候選品的監管環境變化，我們合作伙伴未能支持或推進我們的合作伙伴關係或藥物候選品，我們未來需要資本，不能充分保護我們的知識產權以及成為訴訟或其他爭端的一方。有關前瞻性聲明的風險的進一步描述以及GlycoMimetics面臨的其他風險，請參見公司於2024年3月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的年度10-K報告，公司於2024年5月9日向SEC提交的季度10-Q報告以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他報告，包括這些文件中“Risk Factors”的討論。前瞻性聲明僅適用於本演示的發佈日期，GlycoMimetics無義務更新或修訂這些聲明，除非在法律上要求。 前瞻性聲明

歡迎和介紹 Harout Semerjian 總裁兼首席執行官

活動日程表 4 歡迎和介紹 Harout Semerjian，總裁兼首席執行官 試驗概述： uproleselan在R / R AML的關鍵第3期試驗 Edwin Rock，MD，Ph.D.，首席醫療官 試驗結果： uproleselan在R / R AML的關鍵第3期試驗 丹·德安吉洛，MD，Ph.D.，達納-法伯癌症研究所 路徑前瞻 Harout Semerjian，總裁兼首席執行官 問題和答案

試驗概述： uproleselan在R / R AML的關鍵第3期試驗 Edwin Rock，MD，Ph.D. 首席醫療官

301試驗已招募了388名復發和難治AML患者，是最長的隨機安慰劑對照AML試驗之一，從2018年到2024年運行。2021年11月完成招募；數據截止到2024年第一季度，Q2 2024報告了概要結果。

統計學uproleselan（N = 194）安慰劑（N = 194）風險比，95％CI P值 事件（％）121（62.4）138（71.1） 截尾（％）73（37.6）56（28.9） 中位數13.0 12.3 0.89 95％CI 8.7-19.4 9.6-17.3 0.69-1.15 0.3869 CI：置信區間7 意向治療人羣中的中位總生存期（mOS）為13.0個月，而在安慰劑組中為12.3個月；沒有達到統計學顯著性。 總生存期 （月）

EOI：歸一化感染率，IERC：獨立終點審查委員會，MRD-：可測殘留疾病陰性8 附加終點有利於uproleselan vs.安慰劑 uproleselan的其他終點 N = 194（％） 安慰劑 N = 194（％） 治療 差異P值 歸一化感染期緊急甚至口腔粘膜炎14（7.2）14（7.2）0.0 0.9830 完全緩解（CR），EOI / IERC 70（36.1）65（33.5）2.6 0.6236 緩解（CR / CRh），EOI / IERC 90（46.4）80（41.2）5.2 0.2437 治療後幹細胞移植比率（全部）101（52.1）99（51.0）1.0 0.8638 MRD- CR，EOI / IERC（n = 70 / n = 65）47（67.1）40（61.5）-- --

試驗結果： uproleselan在R / R AML的關鍵第3期試驗 Daniel J. DeAngelo，MD，Ph.D.，達納-法伯癌症研究所

301試驗在各類別中收集重要數據，説明影響生存結局的因素 各區間的關係 病因狀態 初級耐藥（N=128） 早期復發（N=50） 晚期復發（N=210） 主幹化療 MEC（N=194）對比FAI（N=194） 隨機化分層

Uproleselan生存結果因分層因素和其他亞組而異 MEC: Mitoxantrone、 etoposide、 cytarabine，FAI: Fludarabine、 cytarabine and idarubicin，CI:置信區間，MRD:可衡量殘餘疾病，EOI:誘導後 總體生存的亞組風險比（95% CI） 年齡 • 6個月 1.10 (0.77-1.57) 總體存活亞組風險比（95% CI） 疾病反應 • 完全緩解率(CR) 0.92 (0.54-1.59) • CR/CRh 1.01 (0.64 – 1.60) 治療後移植（全部） • Yes 0.59 (0.38 - 0.91) • No 1.42 (1.01 - 2.00) EOI的MDR狀態 • Negative 0.49 (0.28 – 0.84) • Positive 1.27 (0.85 – 1.90)

301試驗在各類別中收集重要數據，説明影響生存結局的因素 各區間的關係 主幹化療 MEC（N=194）對比FAI（N=194） 隨機化分層 MEC：Mitoxantrone，etoposide，cytarabine，FAI：Fludarabine，cytarabine ，idarubicin，MDR-：可衡量殘餘疾病-陰性，AE：不良事件，TEAE: 治療相關不良事件

接受Uproleselan/FAI治療的患者mOS為30.2個月，單獨接受FAI的患者為12.8個月； MEC接受患者中Uproleselan/安慰劑無顯著差異 亞組中的OS：MEC vs FAI MEC Uproleselan (N = 96) Placebo (N = 98) 風險比 95% CI 事件（%） 66 (68.8) 71 (72.4) 被審查（%） 30 (31.3) 27 (27.6) 中位數 8.7 12.3 1.06 95% CI 6.7 - 13.4 7.8 - 19.9 0.75 - 1.51 FAI Uproleselan (N = 98) Placebo (N = 96) 風險比 95% CI 事件（%） 55 (56.1) 67 (69.8) 被審查（%） 43 (43.9) 29 (30.2) 中位數 30.2 12.8 0.73 95% CI 10.1 - 40.7 9.3 - 18.3 0.50 - 1.06 MEC：Mitoxantrone，etoposide，cytarabine，FAI：Fludarabine，cytarabine and idarubicin，CI:置信區間

經Uproleselan移植治療的患者的mOS沒有達到，無論使用何種基礎化療 亞組中的OS：移植、MEC和FAI MEC Transplant Uproleselan (N = 47) Placebo (N = 46) 中位數 (mo.) 未達到 24.44 HR (95% CI) 0.52 (0.28-0.97) FAI Transplant Uproleselan (N = 54) Placebo (N = 53) 中位數 (mo.) 未達到 26.28 HR (95% CI) 0.66 (0.35-1.23) MEC：Mitoxantrone，etoposide，cytarabine，FAI：Fludarabine，cytarabine and idarubicin，HR:危險比，CI:置信區間

301試驗在各類別中收集重要數據，説明影響生存結局的因素 各區間的關係 疾病狀態 初級耐藥（N=128） 早期復發（N=50） 晚期復發（N=210） MEC: Mitoxantrone, etoposide and cytarabine，FAI: Fludarabine, cytarabine and idarubicin，MRD-:可衡量殘餘疾病-陰性，AE：不良事件，TEAE: 治療相關不良事件

接受Uproleselan治療的初級耐藥患者的mOS為31個月，而單獨使用化療則為10個月；早期/晚期復發患者未觀察到此種效益 Statistic Uproleselan (N = 62) Placebo (N = 66) 中位數 31.18 10.09 95% CI 8.08 – NE 7.95 – 15.77 HR (CI) 0.58 (0.37 – 0.91) Statistic Uproleselan (N = 28) Placebo (N = 22) 中位數 3.65 6.39 95% CI 1.64 – 6.87 4.57 – 8.15 HR (CI) 1.50 (0.69 – 3.27) Statistic Uproleselan (N = 104) Placebo (N = 106) 中位數 15.41 18.17 95% CI 9.79 – 30.19 12.22 – 25.59 HR (CI) 1.10 (0.77 – 1.57) Primary Refractory Early Relapse Late Relapse NE:未達到，HR:危險比，CI:置信區間

初級耐藥患者的臨牀意義反應率和持續時間 初級耐藥患者的反應率 終點 Uproleselan (N = 62) Placebo (N = 66) 治療 差異 95% CI P-value EOI（IERC）的完全緩解率（CR）率 n(%) 20 (32.3) 18 (27.3) 5.0 95% CI 20.9 – 45.3 17.0 – 39.6 -10.7 – 20.4 0.5424 EOI（IERC）的緩解率(CR/CRh) 到達率 n(%) 24 (38.7) 23 (34.8) 3.9 95% CI 26.6 – 51.9 23.5 – 47.6 -12.5 – 20.1 0.6801 初級耐藥患者的持續時間 Uproleselan (N = 62) Placebo (N = 66) Hazard Ratio CR 達成 20 18 事件 *(%) 6 (30.0) 14 (77.8) 中位數持續時間未達到 12.7 0.26 95% CI 4.4 – NE 3.7 – 27.6 0.09 – 0.75 CR/CRh 達成率 24 23 事件 *(%) 7 (29.2) 17 (73.9) 中位數持續時間未達到 12.7 0.26 95% CI 33.8 – NE 3.7 – 25.2 0.10 – 0.67 反應率 趨向於Uproleselan vs. Placebo 持續時間中位數在Uproleselan組未達到 IERC:獨立終點點評委員會，CI:置信區間，NE:未達到

不論使用何種基礎化療，Uproleselan均可使初級耐藥患者的mOS提高，尤其在FAI加Uproleselan中此種受益顯著 MEC Uproleselan (N = 23) Placebo (N = 27) 中位數 12.2 8.0 95% CI 3.6 – NE 4.1 – 19.9 HR (CI) 0.68 (0.34 – 1.38) FAI Uproleselan (N = 39) Placebo (N = 39) 中位數 33.8 10.2 95% CI 8.1 – NE 8.6 – 19.7 HR (CI) 0.53 (0.30 – 0.93) MEC: Mitoxantrone，etoposide，cytarabine，FAI：Fludarabine，cytarabine and idarubicin，HR:危險比，CI:置信區間

301試驗在各類別中收集重要數據，説明影響生存結局的因素 各區間的關係 MRD-狀態 （N=144） 反應的最大深度和移植 MEC: Mitoxantrone，etoposide，cytarabine，FAI：Fludarabine，cytarabine and idarubicin，MRD-:可衡量殘餘疾病-陰性，AE：不良事件，TEAE: 治療相關不良事件

對初步反應達到MRD-的20名患者，EOI後中位總生存期超過2年;經Uproleselan 治療的患者的中位總生存期無法到達，無論骨幹化療性質如何。 Uproleselan統計數據 （N = 76） 安慰劑 （N = 68） 中位數無達到 24.1 95％CI 40.7-NE 14.5–NE HR（CI）0.49（0.28-0.84） NE：無達到，HR：危險率，CI：置信區間

301項試驗在各種有關影響生存結果的因素中捕獲了顯著數據 21 反應深度和移植 移植狀況 是（N = 200） 否（N = 188） MEC：米託蒽醌，依託泊苷和阿糖胞苷，FAI：氟達拉濱、阿糖胞苷和伊達魯濱，MRD-：可測量殘留疾病-陰性，AE：不良事件，TEAE： 治療相關不良事件

22 移植患者中位總生存期 > 2年;接受移植的Uproleselan 治療患者中位總生存期未達到 移植Uproleselan （N = 101） 安慰劑 （N = 99）危險比 事件（％）40（39.6）55（55.6） 截獲（％）61（60.4）44（44.4） 中位數未達到24.8 0.59 95％CI 40.7-NE 17.7-NE 0.38-0.91 無 移植 Uproleselan （N = 93） 安慰劑 （N = 95）危險比 事件（％）81（87.1）83（87.4） 截獲（％）12（12.9）12（12.6） 中位數4.3 6.0 1.42 95％CI 3.4-6.3 4.0-8.3 1.01-2.00 無移植移植 NE:無達到，CI:置信區間

23 接受Uproleselan 治療的移植患者中位總生存期未到達，無論骨幹化療初始狀態如何 MEC 移植 Uproleselan （N = 47） 安慰劑 （N = 46） 中位數（月）未達到24.44 HR（95％CI）0.52（0.28-0.97） FAI 移植 Uproleselan （N = 54） 安慰劑 （N = 53） 中位數（月）未達到26.28 HR（95％CI）0.66（0.35-1.23） MEC：米託蒽醌，依託泊苷和阿糖胞苷，FAI：氟達拉濱、阿糖胞苷和伊達魯濱，HR：危險率，CI：置信區間

301項試驗在各種有關影響生存結果的因素中捕獲了顯著數據 24 不良事件和嚴重治療相關不良事件 安全性和耐受性 MEC：米託蒽醌，依託泊苷和阿糖胞苷，FAI：氟達拉濱、阿糖胞苷和伊達魯濱，MRD-：可測量殘留疾病-陰性，AE：不良事件，TEAE： 治療相關不良事件

301項安全性觀察結果 與Uproleselan 已知的安全活性一致 •沒有已知的負面藥物相互作用 •沒有CYP抑制/誘導 •無劑量限制毒性 •無hERG信號（QT 延長） •沒有分化綜合徵 25 DDI：藥物相互作用，TEAE：治療相關不良事件，m：事件總數 與骨幹化療方案已知的不良事件活性一致 不良事件Uproleselan n（％）[m] 安慰劑 n（％）[m] 總計 n（％）[m] 嚴重的TEAE 69（35.9）[97] 66（34.2）[97] 135（35.1）[194] ≥ 3級TEAE 165（85.9）[775] 169（87.6）[744] 334（86.8）[1519] TEAE→ 退藥3（1.6）[3] 2（1.0）[2] 5（1.3）[5] 死亡13（6.8）[13] 13（6.7）[14] 26（6.8）[27] 治療相關不良事件

26 Uproleselan 在多個預先定義的亞組中觀察到具有臨牀意義的優勢 生存結果 •安慰劑治療下的移植患者，中位總生存期> 2年，與使用Uproleselan 且未達到危險率為0.59的移植患者相比 •使用Uproleselan 治療的FAI患者的中位總生存期為30.2個月，而安慰劑為12.8個月，危險率為0.73 •使用Uproleselan 治療的初級耐藥患者的中位總生存期為31.2個月，而安慰劑為10.1個月，危險率為0.58 •對於使用Uproleselan + 化療治療 的初級耐藥患者，中位DoR未達到 •患者年齡對試驗中的兩個區塊均無顯著影響 •不良事件與試驗中使用的化療藥物已知副作用一致 MEC：米託蒽醌，依託泊苷和阿糖胞苷，FAI：氟達拉濱、阿糖胞苷和伊達魯濱，MRD-：可測量殘留疾病-陰性，AE：不良事件，TEAE： 治療相關不良事件；DoR：緩解期限

前景 Harout Semerjian 總裁兼首席執行官

• NCCN 和 ELN 指南表明，初級耐藥性AML預示着不良預後 • 當前的治療：拯救性化療；適合的患者強烈推薦HCT • 只有15-20％的患者在拯救性治療後達到CR2 • 5年總生存率：5-10％2 。在接受AlloHCT 的患者中，5年總生存率 20-30％1 28 儘管AML有最近的進展，但需要治療選項的患者是原發性耐藥的急性髓系白血病患者 最多40％ 新診斷AML的患者 原發性耐藥 UK MRC回顧性分析新發現的AML（N = 8907）根據對最初治療的反應對結果進行了研究 根據所研究的定義，從第一次被識別為具有耐藥性的患者的生存或在接受1個療程（C1）誘導化學治療後進入完全緩解 （CR）； P. Fergusson等人制定了原發性耐藥性急性髓系白血病的操作定義，以早期識別可能從同種異體幹細胞移植中受益的患者Haematologica 2016年第 101（11）卷：1351-1358 原發性耐藥的AML 1. K.H. Begna等人。 歐洲白血病網定義的原發性耐藥性急性髓系白血病：同種異體造血幹細胞移植和總體反應的價值。血液癌症 雜誌2022年 2. F. Ravandi等人。對1個週期的高劑量細胞阿糖胞苷誘導化療難治性急性髓系白血病患者的特徵和結果。血液，2010年12月23日 第116卷，第26號

近期焦點 29 •R / R AML的3期試驗（n = 388）， 2024年第二季度宣佈結果 •明顯的未滿足需求和 臨牀上意義重大的數據，包括 初級耐藥AML的mOS為31.18個月，而為10.09個月 和危險性比為0.58 •探索潛在的監管 編導路徑在某些AML患者中使用uproleselan，例如原發性耐藥性人羣 顯著的 Uproleselan的關鍵性3期試驗 • 前線AML 2期試驗已完全招募（n = 267），由NCI贊助 • 在其他AML中進行IIT。初步數據 在ASH 2022/2023年會上發表 Uproleselan進展中的多個持續 臨牀試驗 •擴展現金到2025年第一季度 •在SCD 計劃上尋求夥伴關係 有針對性的 運營執行

謝謝，有問題嗎？ 2024年6月| NASDAQ：GLYC

其他試驗數據 2024年6月| NASDAQ：GLYC

CRc: 完全緩解複合, ELN: 歐洲白血病網絡, CI: 置信區間, MRD: 可檢測殘留疾病。32 根據分層因素和其他亞組，Uproleselan的生存結果有所不同 總體生存亞組危險比(95% CI) 性別 • 女性 0.93 (0.63 - 1.36) • 男性 0.95 (0.67 - 1.36) BL ELN 風險 • 有利的 0.72 (0.38 - 1.38) • 中間 0.71 (0.39 - 1.29) • 不利 1.24 (0.85 - 1.82) 總體生存亞組危險比(95% CI) 疾病反應 • 完全緩解 0.92 (0.54 - 1.59) • CR/CRh 1.01 (0.64 – 1.60) • CR/CRi 0.86 (0.52 - 1.41) • CRc 0.94 (0.62 - 1.45) • CRc/MLFS/PR 0.80 (0.55 - 1.17) • 無反應 1.01 (0.70 - 1.46) CRc和MRD • 陰性 0.63 (0.34 - 1.16) • 陽性 1.66 (0.67 - 4.11)

EOI：誘導結束, IERC：獨立終點評估委員會，MRD-：可測量殘留疾病-33 次要終點和CRc MRD-趨勢有利於Uproleselan vs。安慰劑 其他終點 Uproleselan N = 194 n (%) 安慰劑 N = 194 n (%) 治療 差異 P值 非反應者中的隨後AML Rx (n = 80 / n = 78) 32 (40.0) 36 (46.2) -6.2 0.3865 MRD-MRD- CR/CRi，EOI/IERC(n = 77 / n = 80) 50 (64.9) 47 (58.8) MRD- CR/CRh/CRi，EOI/IERC(n = 97 / n = 95) 64 (66.0) 56 (58.9) MRD- CR/CRh/CRi/MLFS/PR，EOI/IERC(n = 114 / n = 116) 70 (61.4) 64 (55.2)

34 用Uproleselan治療的初發性難治性患者的緩解持續時間明顯優於安慰劑 初發性難治性 Uproleselan N = 62 安慰劑 N = 66 危險比 CR/CRh/CRi 已達成 26 29 事件* (%) 8 (30.8) 21 (72.4) 中位數緩解持續時間未達到 12.7 0.28 95% CI 33.8 – NE 6.1 – 16.0 0.12 – 0.68 * 事件定義為縮小的響應丟失 DoR：緩解持續時間，CI：置信區間

CI: 置信區間 35 對於初發性難治性患者，Uproleselan的應答率趨勢有利於安慰劑 初發性難治性 終點Uproleselan （N = 62） 安慰劑 （N = 66） 治療 差額 95% CI P-值 誘導期間嚴重口腔黏膜炎的發生率 n (%) 0 1 (1.5) -1.5 95% CI 0.0 – 5.8 0.0 – 8.2 -8.1 – 4.5 1.000