GlycoMimetics宣佈了Uproleselan在復發/難治性急性髓細胞白血病(R/R AML)中進行重要的3期關鍵性研究的全面結果陳述 •公司正在探索依據觀察效果包括在初發性難治性AML中使用臨牀上有意義的效果以及顯著的未滿足患者需求來制定 Uproleselan 的多種AML治療方案 • Uproleselan在初發性難治性AML患者中展示了臨牀上有意義的中位總生存期（mOS）提高；在這個子組中，Uproleselan武器的mOS為31.2個月，類比組的mOS為10.1個月 • Uproleselan的不良事件與該研究中使用的化療藥物的已知副作用剖面一致 • NC 全國癌症研究所和 Alliance for Clinical Trials in Oncology正在探討與輔助放化療一起使用 Uproleselan在老年初發AML患者中的2/3期研究 • 將於今天2024年6月4日上午8:30 ET（美國東部時間）舉辦電話會議和Webcast Md. ROCKVIL接到————（BUSINESS WIRE）2024年6月4日——Glycomimetics, Inc.（納斯達克：GLYC）是一家晚期臨牀階段的生物技術公司，發現並開發基於glycompbiology的治療癌症和炎症性疾病的療法，今天宣佈了該公司在R/R AML的Uproleselan 的關鍵性3期研究中的全面結果。

“在關鍵的3期研究的許多大的子組中，我們得到了大量數據，這有助於我們瞭解預定策略因素，如骨幹化療，疾病狀態和年齡如何影響患者的生存結果，”丹尼爾•德安傑羅（Daniel DeAngelo），美國哈佛醫學院的醫學博士和哲學博士，致力於研究急性髓細胞白血病，達納-法伯癌症研究所的主任，本次關鍵性3期研究的首席研究者説，“在初發性難治性設置中，Uproleselan的上述中位總生存期和更長的緩解時間特別引人注目，因為這個領域需要新的治療選擇，可以延長和改善患者的生命。這些結果表明，在初發性難治性AML患者中，Uproleselan具有解決這一未滿足需要的潛力。” “隨着我們與醫療，統計和監管專家分析了這個大型，均衡，精心執行的研究的數據，加之臨牀上的臨牀有意義的獲益，已清楚地表明，Uproleselan可能提供臨牀上有意義的患者獲益，包括初發性難治性AML”，GlycoMimetics首席執行官Harout Semerjian説，“我們致力於解決AML患者的未滿足需求，並計劃與監管機構和NCI合作，討論可能的Uproleselan前進路徑。” R/R AML Uproleselan關鍵性3期研究的結果 本次隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨牀研究評估了在R/R AML患者中使用MEC（米託蒽醌，依託泊苷和阿糖胞苷）或FAI（氟達拉濱，阿糖胞苷和依達盧布辛）聯合使用Uproleselan的療效。患者在1個誘導週期內接受Uproleselan或安慰劑治療8天，並在可能的情況下進行最多3個鞏固週期。主要終點是總生存期(OS)，不為移植獻血做卡方檢驗。次要終點包括口腔黏膜損傷、紅細胞完全緩解（CR）率和部分紅細胞緩解伴有完全緩解（CRh）率。共有在九個國家的388名患者被隨機分配到治療和安慰劑組，共有59個醫院至少招募了一名患者，主要分析時隨訪中位數超過3年。 總生存期 • 主要終點：ITT總體人羣（n=388）的Uproleselan組為13.0個月，安慰劑組為12.3個月（風險比[HR]為0.89；95%的置信區間[CI]為0.69-1.15）；這種差異並不具有統計學意義。 • 疾病狀態 o 初發性難治性：Uproleselan武器組的初發性難治性患者（n=62）的mOS為31.2個月，類比組（n=66）的mOS為10.1個月（HR 0.58；95% CI 0.37-0.91）。這種受益不管骨幹化療是否適用均適用。 ▪ Uproleselan武器的CR的反應時間（DoR平均期）沒有適用於Uproleselan組的初發性難治性患者，而對於安慰劑組，這種時間為12.7個月。 o 早期復發：Uproleselan組的早期復發患者（n=28）的mOS為3.7個月，類比組（n=22）的mOS為6.4個月（HR 1.50；95% CI 0.69-3.27）。 o 晚期復發：Uproleselan武器組晚期復發患者（n=104）的mOS為15.4個月，該類患者的類比組（n=106）的mOS為18.2個月（HR 1.10；95% CI 0.77-1.57）。 • 骨幹化療： o FAI：Uproleselan武器加FAI（n=98）治療患者的mOS為30.2個月，單獨使用FAI治療的患者ITS總體中安慰劑組（n=96）的mOS為12.8個月（HR 0.73；95% CI 0.50-1.06）。 o MEC：Uproleselan組患者的MEC（n=96）治療mOS為8.7個月，單獨使用MEC治療的患者ITS總體中安慰劑組（n=98）的mOS為12.3個月（HR 1.06；95% CI 0.75-1.51）。 • 移植狀態： o 對於接受研究治療後同種異體骨髓移植（HSCT）的患者，接受Uproleselan武器治療的患者的mOS未被限制（n=101）。相比之下，安慰劑組HSCT患者在接受FAI治療的患者中，mOS為26.3個月，在接受MEC治療的患者中，mOS為24.4個月。 次要終點 • 每組患者（n=388）中有7.2%的患者經歷了誘發應急口腔黏膜損傷。 • Uproleselan武器組患者（n=194）在誘導結局（EOI）時由獨立終點評估委員會（IERC）確定了36.1%的紅細胞完全緩解（CR），安慰劑組的患者（n=194）中為33.5%。 • Uproleselan武器組患者在EOI時由IERC確定有46.4%的患者發生CR/CRh，安慰劑組的患者為41.2%。 • Uproleselan武器組的後續治療HSCT率為52.1％，安慰劑組為51％。

• 非應答者中隨後的AML治療在uproleselan治療組（n=80）中為40.0％，安慰劑組（n=78）中為46.2％。 安全 • 不良事件與骨幹化療方案已知安全檔案一致。 • 35.9％的uproleselan治療組患者經歷了嚴重的治療性不良事件（TEAEs），而安慰劑組為34.2％。 • 85.9％的uproleselan治療組患者經歷了III級或更高級別的TEAEs，而安慰劑組為87.6％。 NCI前線AML的2/3期研究 除了公司uproleselan的關鍵第三期試驗外，國家癌症研究所（NCI）和臨牀腫瘤聯盟正在進行自適應2/3期uproleselan研究，研究對新診斷的、60歲或以上且適合進行強化化療的AML患者進行uproleselan和標準細胞阿拉伯糖苷和多柔比星方案（7+3）或單獨化療的比較。該研究的2期部分在2021年12月招募了267名患者。該公司正在基於uproleselan在R / R AML的關鍵第三期試驗結果推進與NCI和臨牀腫瘤聯盟的討論。 會議電話詳情 請轉到此註冊鏈接以通過電話訪問，並會提供撥入詳細信息。參與者應提前15分鐘連接。 GlycoMimetics網站的“投資者”選項卡將提供呼叫和相應幻燈片的現場網絡廣播。呼叫的網絡廣播重播將在呼叫後的30天內提供。 關於AML AML是成人最常見的急性白血病，在骨髓中，每年在美國診斷出近21000名患者。儘管有多種治療方法可用，但疾病預後不佳，需要新的治療選擇以改善結果。新診斷AML的5年生存率僅為31.7％，是所有白血病中最低的。復發/難治疾病的5年生存率僅為10％。 關於Uproleselan Uproleselan（yoo 'pro le'se lan）是一種研究中的首類E-selectin拮抗劑，由GlycoMimetics發現和開發。 GlycoMimetics已經獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的突破性療法和快速通道認定，並獲得中國國家醫療產品管理局授予uproleselan治療成年AML患者復發或難治性疾病潛力的突破性療法認定。在細胞和骨髓的內皮細胞上，有證據表明E-selectin與癌細胞相互作用，促進了白血病幹細胞和爆炸體在保護環境中的存活。 關於GlycoMimetics, Inc. GlycoMimetics是一家發現和開發基於糖生物學的治療癌症，包括AML和炎症疾病的後期臨牀期生物技術公司。該公司的科學方法是基於對糖類在細胞識別中所起作用的理解。其專門的化學平臺正在開發小分子藥物，即稱為glycomimetics，用於改變糖類介導的識別在不同的疾病狀態下，包括癌症和炎症病。GlycoMimetics正在利用其具有差異化專業知識的科學方法，以推進其完全擁有的藥物候選人流程線。該公司的目標是開發對於高度未滿足醫學需求的疾病的改變性療法。GlycoMimetics總部位於位於Rockville，MD的BioHealth Capital地區。瞭解更多信息，請訪問www.glycomimetics.com。 前瞻性聲明 本新聞稿包含前瞻性聲明。這些前瞻性聲明可能包括但不限於有關我們、uproleselan和其他藥物候選方案的潛在適應症、益處和影響；我們與監管機構互動的計劃；業務和產品開發戰略，包括我們為我們的計劃進行潛在合作活動；我們預計的現金運營時間；以及任何其他包含“可能”、“將”、“應該”、“預計”、“計劃”、“預測”、“潛在”、“意圖”或“繼續”等術語，或這些術語的否定或其他可比術語的陳述。 • 前瞻性聲明受到已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們或我們所在行業的實際結果、活動水平、業績或成就與進行此類聲明時管理層的當前信念和期望有實質性的差異、或其他建議。請注意，這些前瞻性聲明僅適用於本新聞稿的發佈日期。可能導致我們的期望和實際結果之間存在差異的風險、不確定性和因素的示例包括：在臨牀前階段或臨牀試驗中觀察到的意外安全性或效力數據，早期臨牀試驗結果是否表明後續臨牀試驗結果，監管環境的變化對我們藥物候選品的影響，我們的合作伙伴未能支持或推進我們的合作伙伴關係或藥物候選品，我們未來需要資本而無法充分保護我們的知識產權或成為訴訟或其他爭端的一方。有關前瞻性陳述的風險的進一步描述以及面臨GlycoMimetics的其他風險，請參見公司於2024年3月27日提交給美國證券交易委員會（SEC）的年度10-K報告、公司於2024年5月9日提交給SEC的季度10-Q報告，以及GlycoMimetics定期向SEC提交的其他報告，其中討論了這些文件中的“Risk Factors”字幕下的因素。前瞻性聲明僅適用於本新聞稿的發佈日期，GlycoMimetics無義務更新或修訂這些聲明，除非在法律上要求。 投資者聯繫人： Argot Partners Leo Vartorella 212-600-1902 Glycomimetics@argotpartners.com

並將它們從AML治療中隱藏。Uproleselan的設計是破壞E-selectin的結合並防止白血病髓系細胞使用BME的保護位。