第99.1展示文本

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Scholar Rock在2024年ASCO年會上介紹了SRK-181相1期DRAGON試驗的新數據

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馬薩諸塞州劍橋—2024年6月3日—Scholar Rock（納斯達克：SRRK）是一家專注於推動脊髓肌萎縮症（SMA）、心臟代謝疾病和其他與蛋白質生長因子基本作用有關的嚴重疾病的後期生物製藥公司。今天，該公司公佈了SRK-181在晚期實體瘤患者中、與pembrolizumab聯合應用的DRAGON概念驗證試驗的鼓舞人心的數據。結果表明，在多種腫瘤類型以及沉重接受過治療且抗PD-(L)1耐藥患者中觀察到了鼓舞人心的反應。這些數據在6月3日於芝加哥舉行的美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上進行了口頭報告。

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Scholar Rock的總裁兼首席執行官Jay Backstrom博士表示：“我們的SRK-181計劃的新數據顯示，無論是在哪種腫瘤中，用SRK-181治療的反應具有前景，並且進一步證明瞭我們高度選擇性的TGFβ平臺的價值。在嚴重預處理的癌症患者中觀察到的反腫瘤活動，尤其是在清除細胞腎癌和黑色素瘤中，讓我們相信SRK-181可能是克服免疫檢查點抑制劑相關耐藥性的治療策略的一部分。此外，我們發現基線CD8+細胞浸潤狀態和ccRCC中基線的調節性T細胞水平升高與響應率翻了一倍，有可能指導患者選擇策略。我們對這些新數據感到非常鼓舞，並致力於參與FDA的一次第1期後期會議，並繼續評估合作這一重要項目的機會。”

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安全數據繼續顯示SRK-181通常耐受性良好

在Part B （n = 78名患者；每3周使用1500 mg）的所有隊列中，SRK-181與Pembrolizumab聯合應用時的安全數據繼續顯示SRK-181通常耐受性良好。一名患者發生了廣泛性剝脱性皮炎的4級治療相關不良事件（AE）。未發現5級治療相關AE。SRK-181或Pembrolizumab相關的治療相關且至少發生在2%的患者中的唯一嚴重治療相關嚴重不良事件是類天皰瘡，最常見的AE包括皮疹、瘙癢、疲勞和腹瀉。

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所呈現的數據繼續提供客觀的抗腫瘤活動證據

在多種腫瘤類型中觀察到了鼓舞人心的反應，繼續支持SRK-181的概念驗證。基於RECIST 1.1，評估了來自五個隊列的患者（清除細胞腎細胞癌（ccRCC）、頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）、黑色素瘤（MEL）、膀胱癌（UC）和非小細胞肺癌（NSCLC））的抗腫瘤活性摘要如下；不包括沒有觀察到反應的NSCLC (n=11) 的結果。

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多種腫瘤類型的響應率總結

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生物標誌物結果繼續支持機理證明

CD8 + T細胞的腫瘤浸潤率在多種腫瘤類型中進行了測量，針對單個患者在治療前和治療後提取的匹配活檢樣本。分析包括具有ccRCC、黑色素瘤、非小細胞肺癌（NSCLC）、頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）或尿路上皮癌（UC）的患者。在9對分析的匹配活檢中，SRK-181和pembrolizumab的聯合應用與多個隊列中響應患者中激活的CD8 + T細胞導致增強的促炎症微環境有關，並且激活的T細胞數與腫瘤萎縮呈正相關。

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ccRCC中新的生物標誌物發現可能會影響患者選擇策略

值得注意的是，在研究的隊列中，ccRCC所特有的基線免疫背景被識別出，可以預測臨牀響應。統計分析表明，在ccRCC患者中，基線CD8+浸潤狀態與響應率呈正相關，如果只招募腫瘤浸潤CD8+ T細胞的患者，則ORR從23.3%提高到40%，mDoR從7.7個月提高到9.3個月。

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An analysis in ccRCC patients showed a positive correlation between baseline CD8+ infiltration status and response rate, with an increase in ORR from 23.3 to 40%, and an improvement in median durability of response (mDoR) from 7.7 to 9.3 months if enrollment had been limited to patients whose tumors were infiltrated by CD8+ T-cells at baseline.

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此外，獨立分析顯示，在ccRCC患者治療前調節性T細胞（Treg）水平升高與反應率存在正相關性。如果入組限制為基線處於高水平的腫瘤患者，則ORR從23.3％提高到50％，mDoR從7.7個月提高到9.8個月。綜上，這些結果表明，基線CD8 +狀態和Treg水平應進一步作為潛在未來的患者篩選策略進行研究，以預測可能對SRK-181和抗PD-(L)1聯合治療有反應的ccRCC患者。

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演示文稿可在Scholar Rock網站的Publications and Posters部分下載。

有關會議信息，請訪問https://conferences.asco.org/。

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電話會議信息

Scholar Rock將於6月4日美國東部時間上午8點舉行電話會議，可從Scholar Rock網站的Events and Presentations頁面訪問。Scholar Rock的執行管理團隊成員將與Dana-Farber癌症研究所（DFCI）的泌尿生殖（GU）腫瘤學Lank中心主任Toni Choueiri博士一起參加本次電話會議。可以通過在以下鏈接上提前註冊來訪問電話會議的音頻：https://register.vevent.com/register/BIca0060fe57734207b3fc21ce38d84a63

關於SRK-181

SRK-181是一種選擇性TGFβ1激活抑制劑，旨在克服晚期腫瘤抗PD-(L)1抗體等檢查點抑制劑治療的原始耐藥性。 TGFβ1是許多人類腫瘤類型中表達的主要TGFβ亞型。基於對多種抗PD-(L)1治療耐藥性的人類腫瘤的分析，數據表明TGFβ1是免疫抑制性腫瘤微環境的主要貢獻者，抑制和防止細胞毒性T細胞進入腫瘤，以及抑制T細胞活性，從而抑制抗腫瘤免疫力。

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SRK-181以一種與環境無關的方式專門靶向潛在TGFβ1亞型，旨在實現腫瘤微環境中所有部分完全抑制TGFβ1。Scholar Rock認為，SRK-181具有在聯合抗PD-(L)1治療中克服這種免疫抑制性腫瘤微環境並誘導腫瘤迴歸的潛力，同時可能避免與非選擇性TGFβ抑制相關的毒性。 DRAGON 1期概念驗證臨牀試驗（NCT04291079）的招募已於2023年12月完成，仍在進行研究的患者繼續接受治療。該試驗在多個概念驗證隊列中並行進行，包括尿路上皮癌（UC）、皮膚黑色素瘤（MEL）、非小細胞肺癌（ NSCLC）、頭頸鱗狀細胞癌（HNSCC）和透明細胞腎癌（ccRCC）。 SRK-181是一種探索性產品候選，其療效和安全性尚未確定。SRK-181尚未獲得FDA或任何其他監管機構的批准。

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關於Scholar Rock

Scholar Rock是一家生物製藥公司，發現，開發和提供治療高度未被滿足的嚴重疾病的生命變革性療法。作為轉化生長因子β（TGFβ）細胞蛋白超家族的生物學全球領導者，該臨牀階段的公司專注於推進基礎蛋白生長因子至關重要的創新治療。在過去的十年中，Scholar Rock已經創造了一個潛力巨大的管道，可以提高神經肌肉疾病，心臟代謝紊亂，癌症和其他條件的治療標準。

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Scholar Rock是唯一展示了治療脊髓肌肉萎縮症（SMA）肌肉靶向治療的臨牀概念證明的公司。這種解鎖根本不同的治療方法的承諾，是通過廣泛應用專有平臺，使用了具有非凡選擇性的單克隆抗體來調節蛋白生長因子。通過在傳統療法未能解決的疾病領域利用最尖端的科學，Scholar Rock每天都致力於為患者創造新的可能性。瞭解更多關於我們的方法在ScholarRock.com和跟隨@ScholarRock和領英。

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有關Scholar Rock的其他信息的可用性

投資者和其他人應注意，我們使用我們的公司網站www.scholarrock.com與投資者和公眾交流，包括但不限於公司披露，投資者演示文稿和常見問題解答，證券交易委員會申報，新聞發佈，公開會議通話記錄和網絡研討會記錄，以及在Twitter和LinkedIn上。我們在網站或Twitter或LinkedIn上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者，媒體和其他感興趣的人定期查看我們在那裏發佈的信息。我們的網站或社交媒體的內容不得被視為根據1933年證券法修改而提供的任何備案中的所含內容。

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前瞻性聲明

本新聞稿包含"前瞻性聲明"，根據1995年的私人證券訴訟改革法案中，包括但不限於，有關Scholar Rock未來期望、計劃和前景的聲明，包括但不限於，Scholar Rock的增長，戰略，進展和時間SRK-181的臨牀試驗，指示選擇和開發時間，包括其治療潛力，臨牀效益和安全性，關於當前正在進行的臨牀試驗的時間，成功和數據公告，任何產品候選能否以與早期非臨牀、臨牀前或臨牀試驗數據一致的方式在人類中發揮作用，以及其產品候選和專有平臺的潛力。使用“可能”，“可能”，“可能”， “將”，“應該”，“預計”，“計劃”，“預期”，“相信”，“估計”，“項目”，“意圖”，“未來”，“潛力”或“繼續”，以及其他類似的表述，旨在確定此類前瞻性聲明。所有這些前瞻性聲明均基於管理團隊對未來事件的當前期望，並受到一些風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果出現重大和不利的差異，或在所述前瞻性聲明中設定或隱含的。這些風險和不確定性包括但不限於，預臨牀和臨牀數據，包括SRK-181的1期臨牀試驗結果，不能用於預測或不一致，或比同一產品的未來或正在進行的臨牀試驗中生成的數據更為有利； Schol Rock為明確股東提供必要的財務支持，資源和專業知識，以便按預期時間軸確定和開發產品候選；源自Scholar Rock的非臨牀和臨牀研究以及臨牀試驗獲取的數據；監管機構提供的信息或決策；與他人競爭，他們正在開發用於類似用途的產品；Scholar Rock獲取，維護和保護其知識產權的能力；Scholar Rock對第三方進行發展和製造的產品候選包括供應任何臨牀試驗的依賴性；以及： Schol Rock能夠管理費用並在需要時獲得額外資金以支持其業務活動，並建立和保持戰略業務聯盟和新業務舉措；以及在其隨後向證券交易委員會提交的文件中完全討論的那些風險更全面地討論了Scholar Rock的季度報告，該報告於2024年3月31日結束。關於潛在風險，不確定性和Scholar Rock其他重要因素的討論，請參閲Scholar Rock隨後向證券交易委員會提交的文件中的潛在風險，不確定性和其他重要因素的討論。任何前瞻性聲明僅代表Scholar Rock僅於今天的看法，不應作為任何後續日期Scholar Rock看法的依據。本新聞稿中的所有信息均截至發佈日期，Scholar Rock無需更新此信息，除非法律要求。

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Scholar Rock：

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投資者

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