EX-99.2

附錄 99.2 美國對 ANX005 的第 3 期研究的標題結果 吉蘭-巴雷綜合症 1


前瞻性陳述本演示包含 “forwardlo ‐關於Annexon, Inc.和我們行業的 “oking” 聲明,涉及重大風險和不確定性。除歷史事實陳述以外的所有陳述,包括有關我們的臨牀和臨牀前計劃的陳述, 未來非臨牀研究、臨牀試驗和研發計劃的時間和開始、臨牀結果的時間安排、提交生物製劑許可申請的預期時間、我們業務的戰略計劃以及 候選產品,包括我們可能追求的其他指標、我們的財務狀況、發展方向和預期的里程碑,都是前瞻性陳述。在某些情況下,你可以通過以下方式識別前瞻性陳述 諸如 “目標”、“預測”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可以”、“設計”、“到期”、“估計” 等術語 “期望”、“專注”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“定位”、“潛力”、“預測”、“尋找” “應該”、“目標”、“將”、“將” 和其他類似表述,這些表述是對未來事件和未來趨勢的預測或指示,或者這些術語或其他類似術語的否定詞。 前瞻性陳述不能保證未來的表現,並且存在風險和不確定性,這些風險和不確定性可能導致實際結果和事件與預期存在重大差異,包括但不限於風險和 與以下方面相關的不確定性:我們的淨營業虧損歷史;我們獲得必要資金為臨牀項目提供資金的能力;候選產品的臨牀開發的早期階段;COVID19 對其他公眾的影響 我們的臨牀項目和業務運營面臨的健康危機;我們獲得監管部門批准併成功將候選產品商業化的能力;候選產品的任何不良副作用或其他特性;我們的 對第三方供應商和製造商的依賴;未來任何合作協議的結果;以及我們為候選產品充分維護知識產權的能力。中描述了這些風險和其他風險 在我們於2024年5月13日向美國證券交易委員會(SEC)提交的10Q表季度報告以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中,標題為 “風險因素” 的部分下有更多細節。全部 本演示文稿中的前瞻性陳述僅代表截至本演講之日。除非法律要求,否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性聲明,無論是新陳述的結果 信息、未來事件或其他方面。本演示涉及正在臨牀研究且尚未獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准上市的候選藥物。這些目前是有限的 根據聯邦法律將其用於調查,對於調查目的的安全性或有效性,不作任何陳述。本演示文稿還包含獨立人士的估計和其他統計數據 各方以及我們就市場規模和增長以及有關我們行業的其他數據所做出的貢獻。這些數據涉及許多假設和侷限性,提醒您不要過分重視此類估計值或統計數據。既不是我們也是 任何其他人對此類數據的準確性或完整性作出任何陳述,或承擔在本演示之日後更新此類數據的義務。2


採取有意而嚴格的方法來解決一系列問題 傳統補體介導的疾病有望迎來2024年及以後的變革性阻止廣泛的治療潛力的啟動具有後期臨牀價值的重要短期經典途徑創造催化劑神經炎症平臺 在幫助患者重獲生活的道路上 ü GBS 關鍵 Ph3 數據讀取(第二季度)得到廣泛支持的 MOA 展示了一套適合用途的藥物差異化功能結果候選人體疾病,GA 關鍵 Ph3 啟動(年中)GBS、GA、HD 和 ALS 大腦和眼睛的口服程序 POC 數據讀取(2H)GBS:格林巴雷綜合症;HD:亨廷頓氏病;ALS:肌萎縮性側索硬化 3


ANX005 在全球 GBS 患者中取得了突破性的 3 期勝利 A 單次輸液在多個終點均顯示出一致的益處對患者有意義達到主要終點加快恢復持久治療效果普遍耐受性良好 P=0.0058 患者更快好轉的可能性高出 2.4 倍 與處於更好健康狀態相比,早期、穩健且臨牀上持續改善,在所有時間點使用多個安慰劑的有意義益處與第 8 周的 GBS-DS 結果衡量指標類似 @ 第 8 周倍數 測量安慰劑 ✓ 美國食品和藥物管理局商定的主要終點 ✓ 與安慰劑相比,能夠更早地行走 ✓ 縮短通氣時間 ✓ 一致的顯著結果 ✓ 減少總體殘疾 ✓ 沒有新的安全信號 ✓ 能夠從多個預先指定的安慰劑中提早運行 ✓ 感染率沒有增加 ✓ 與安慰劑分析相比神經損傷更少 ✓ 全因無差異 ✓ 亞組的效果更大 死亡率西方基線特徵 4 Topline 結果可能會發生變化


GBS:長期殘疾的神經系統急症;需要 立即進行有針對性的有效幹預 • 感染後,補體激活感染後自身抗體會攻擊神經,導致補體神經損傷和急性麻痺介導的疾病 • 可能發生於 任何人,隨時隨地 • 每年有22,000名患者在美國和歐洲住院治療未得到滿足的醫療需求 • iVIG未獲美國食品藥品管理局批准,MOA未知,需要5天治療 • 儘管接受了iVig治療,但GBS導致: • 嚴重虛弱和癱瘓顯著 • 25% 的患者出現機械通氣發病率 • 嚴重的神經損傷導致恢復不確定和不完全斷絕機械通氣中斷奶 MOA:作用機制 1) van Doorn,2013 年;Willison 等人,2016 年 2(van den Berg 等人,2014)3 Walgaard 等人(2021)《柳葉刀神經病學》20 (4): 275,4AAN 指南 “GBS 免疫療法”,4Hund EF 等人(1993)Crit Care Med 21:433,5 454Fletcher D 等人(2000) 神經病學 27;54 (12)、46、5Van den Berg B 等人(2014)Nat Rev Neurol Aug;10(8)、6Stephan 等人(2012)神經科學 35:369、7Lansita 等人(2017)Int.J. Toxicol。36:449


精心設計和執行的關鍵試驗顯示出明確的結果 ANX005 適用於 GBS 獲得 FDA 快速通道和 FDA/EMA 孤兒藥認定研究設計 • 基線 GBS‐DS 分數 3-5 • GBS 確診為 GBS


各治療組的基線特徵通常很平衡 按關鍵預後因素分層:MRC 總分和自虛弱發作以來的時間安慰劑 ANX005 30mg/kg ANX005 75mg/kg 基線特徵(N = 81)(N = 79)(N = 81)(N = 81)篩查年齡(歲);平均值(SD)34.2(12.59)36.9(14.88)37.9(15.29)性別,n (%) 男性 57 (70.4) 51 (64.6) 51 (63.0) GBS-DS 基準分數,n (%) 3 能夠在空地上行走 10 米 7 (8.6) 12 (15.2) 10 (12.3) 64 (79.0) 56 (70.9) 60 (74.1) 4 卧牀或坐在椅子上 10 (12.3) 11 (13.9) 11 (13.9) 11 (13.6) 需要 11 (13.6) 5 一天中至少一部分時間的輔助通氣基線 MRC Sumscore(範圍 0-60),n(%)21−60 輕度/中度肌力喪失 42 (51.9) 41 (51.9) 44 (54.3) 0‐20 嚴重肌力喪失 38 (46.9) 38 (48.1) 37 (45.7) 從虛弱發作到隨機化的時間 6.4 (1.7) 6.3 (1.9) 6.5 (2.0) 天,平均值 (SD) 自虛弱發作到治療的時間天數,平均值 (SD) 6.5 (1.7) 6.3 (1.9) 6.6 (2.0) 按哈登標準進行電生理學,n (%) 18 (22.2) 16 (20.3) 16 (19.8) 急性炎症性脱髓鞘性多發性神經病 (AIDP) 49 (60.5) 50 (63.3) 50 (61.7) 急性運動軸索神經病 (AMAN) 14 (17.3) 13 (16.5) 15 (18.5) 其他 7 項主要結果可能發生變化


ANX005 30 mg/kg 接受治療的患者的治療效果顯著、快速且持續 多項 GBS 措施的改善實現了幫助患者儘快康復的目標 1 1 1 ü 快速而完整 ü 具有統計學意義 ü 具有統計學意義 ü 具有統計學意義 ü 具有統計學意義 ü 具有統計學意義 ü 具有統計學意義 ü 具有統計學意義 Vent wk 26 顯著抑制傳統的 nFl 早期減速機率更高早期和持續的機率更少連續服用呼吸機補充劑的時間在第 8 周更好整個研究(主要終點)肌肉力量期有所改善 c1q nFl GBS-DS MRC Sumscore 通風量 1 標稱 p-值 8 頂線結果可能會發生變化


主要終點概述:GBS-DS 第 8 周 FDA 認可的終點 隨着統計方法的一致性,GBS-DS SCALE 分為 3 個類別 GBS-DS 關鍵階段 3 的量表增強了臨牀解釋性 GBS-DS 三分量表(三分法)方法:將 7 級量表縮小為 3 級 scale 1 2 3(三分法)良好狀態健康嚴重殘疾/死亡 • 0-1:健康狀況良好 0 1 2 3 4 5 6 • 2-3:殘疾 • 4-6:嚴重殘疾/死亡 ANX005 轉向更好健康理由:ü 增強 通過關注受試者在接受 ANX005 或安慰劑後的第 8 周的實際健康狀況來實現臨牀解釋性 ü 評估所有健康狀態的患者 GBS Ph3 研究人羣 ü 最有效的統計分析 GBS-DS 基線分數接近 3-5 分 9 條標題結果可能會發生變化


ANX005 30 mg/kg 顯示出高度顯著且具有臨牀意義 第 8 周(主要終點)治療對 GBS-DS 的影響,與安慰劑 GBS-DS 的 Grotta Bar 相比,第 8 周 ANX005 30mg/kg N=78 或 2.41,p=0.0058 安慰劑 N=81 10 頂線結果對象 去改變


第 8 周預先指定的 GBS-DS 響應者分析:ANX005 30 mg/kg 與安慰劑相比,顯示出明顯的≥3點改善,第8周的治療效果顯著,進一步支持初步分析 1 1 標稱值 11 Topline 結果可能發生變化


早點好起來:ANX005 30 mg/kg 增加肌肉力量 早些時候相對於安慰劑,優勢隨着時間的推移而增長通過整整 26 周的研究(p=0.001)ANX005 30mg/kg(n=79)安慰劑(n=81)與安慰劑相比改善了 10 個百分點 p=0.0351 * 1 45.5 天數 p


ANX005 75 mg/kg 未達到抑制劑的主要終點 除活性疾病過程外 75 毫克/千克的肌肉力量在第 8 周的早期時間點上確實提高了 30 mg/kg 與 GBS-DS 基線 MRC 評分相比變化 ANX005 30mg/kg (n=79) ANX005 75mg/kg (n=81) ANX005 安慰劑 (n=81) 75mg/kg N=81 安慰劑 N=81 或 1.20,p=0.5548 修改後的治療意圖(N=241)標稱 p 值 13 頂線結果可能會發生變化


早點好轉:ANX005 30 mg/kg 的早期表現明顯好轉 * 在ONLS量表上,運動障礙與安慰劑的改善在26周內保持執行日常任務的能力 p=0.0063 與安慰劑相比改善了2.1分,p


更快地好轉:ANX005 30 mg/kg 持續顯示更快 與安慰劑相關的臨牀重要措施的恢復幫助患者儘快實現獨立性 56 天 ANX005 30mg/kg:N=79 提前 87 天 31 天行走,p=0.0211 安慰劑 N=81 20 天 ANX005 提前通氣 30mg/kg:N = 15 48 天前 28 天,p=0.0356 安慰劑 N=15 標稱 p-值 15 頂線結果可能發生變化


截至第 26 周,經過 ANX005 30mg/kg 治療的患者的療效更好 相對於安慰劑,在研究中,ANX005 治療在所有時間點都顯示出比安慰劑更好的結果 GBS-DS:好轉的可能性高 1.49 倍健康狀況更好 p=0.012 截至第 26 周,接受了 MRC 治療的患者:5.4 平均值 積分改善肌肉力量更高 p=0.0010 ANX005 30mg/kg 我們更有可能:ONLS:1.1 平均分數改善更好地完成日常任務 p=0.0063 標稱 p-值 16 16 頂線結果可能會發生變化


GBS 第 3 階段的結果與西方人羣高度相關 ANX005 30 mg/kg 的治療效果在西方世界型患者中更為明顯西方患者的疾病嚴重程度往往較低 ANX005 30 mg/kg 對患者的影響,而具有這些特徵的 AIDP 神經型疾病嚴重程度美國/歐洲嚴重疾病 處於較好狀態的可能性要高3.03倍(MRC 0-20)80% 的美國/歐洲 20% 的患者在第 8 周的基線 p=0.0102 MRC 大於 20 個百分點(47% 的患者患有較輕的疾病)80% 輕度/中度疾病(MRC 21-60)神經型 5.31x 更有可能在第 8 周處於更好的健康狀態 60% 的美國/歐洲 40% 的 AMAN + 其他 60% 的患者患有 AIDP p=0.0130(21% 的患者患有 AIDP)AIDP 標稱 p-值 17 Topline 結果可能發生變化


ANX005 一般安全且耐受性良好的安慰劑 ANX005 30mg/kg ANX005 75mg/kg 大多數不良反應為輕度(1 級)至 N=81 N=79 N=81 中度(2 級)• 最常見的相關事件是所有年級 ≥ 3 級所有年級 ≥ 3 級所有年級 ≥ 3 所有年級 ≥ 3 級輸液相關反應受試者人數 79 35 79 33 80 36 § 大多數為輕度短暫性皮疹報告 TEAE,n (%) (97.5) (43.2) (100.0) (41.8) (98.8) (44.4) • 無自身免疫相關不良事件報告的受試者數量 4 (4.9) 1 (1.2) 24 (30.4) 4 (5.1) 32 (39.5) 7 (8.6) 輸液相關反應 • 不同劑量組的感染率相當,與典型皮疹(最常見的 2 (2.5) 0 20 (25.3) 1 (1.3) 25 (30.9) 2 (2.5) 醫院獲得性IRR 感染)一致 • 3 名患者有 治療最常見的 TEAE(非 IRR),n(%)停藥 44 (55.7) 14 (17.7) 35 (43.2) 12 (14.8) 血 CPK 增加 46 (56.8) 16 (19.8) § 1 每劑量組中有 1 例死亡肌肉骨骼疼痛 35 (43.2) 0 36 (45.6) 0 26 (32.1) 1 (1.2) • 21 (26.6) 2 (2.5) 23 (28.4) 6 (7.4) ALT 的發病率沒有觀察到差異 23 (28.4) 6 (7.4) 全因死亡率——每個劑量組有 3 人死亡尿路感染 18 (22.2) 6 (7.4) 19 (24.1) 5 (6.3) 18 (22.2) 1 (1.2) • 3.7% 的死亡率持續低鉀血癥 24 (29.6) 8 (9.9) 16 (20.3) 4 (5.1) 11 (13.6) 3 (3.7),美國和歐盟便祕的發病率為 10 (12.3) 0 15 (19.0) 0 17 (21.0) 0 • 死亡發生在年齡較大和較嚴重的受試者中 11 (13.9) 1 (1.3) 17 (21.0) 3 (3.7) AST 增加了 16 (19.8) 3 (3.7) 18 專有和機密的標題結果可能會發生變化


GBS 病理生理學和 ANX005 19 的靶向 MOA


GBS 是一種需要緊急幹預的神經系統緊急情況有限 停止活動性疾病過程並達到治療效果的時間窗急性活性期恢復期急性活動期活動性疾病過程 • 快速進行性雙側肌肉無力在大多數情況下達到峯值 1 — 2 周 病例 • 腿部、手臂麻痺以及可能出現麻痺的呼吸肌肉 • 延長重症監護室通氣和重症支持治療恢復階段功能範圍 • 漸進的肌肉力量和功能 隨着神經自身抗體再生,恢復能力在數月至數年內有所改善 • 約 20% 在 1 年後無法行走或死亡,另有 20% 的感染繼續出現症狀 ——4 0 2 4 8 12+ 自虛弱發作之日起 12+ (周)20 改編自 van den Berg 等人(2014)Nat Rev Neurol 10、469—482


GBS 時間課程:隨之而來的是自身免疫補體介導的神經損傷 通過正常補體促進修復補體介導的補體促進神經損傷修復(碎片清除)識別最有效的活性疾病治療窗口麻痺阻斷自身免疫補體介導的神經 抑制期較短期間的損傷活性疾病更長的抑制持續時間更長的功能恢復範圍自身抗體允許正常補體在感染恢復階段促進神經修復‐4 0 2 4 8 12+ 起始時間 虛弱發作(周)21 改編自 van den Berg 等人(2014)Nat Rev Neurol 10,469—482


ANX005:兩種劑量的預期藥代動力學和動態反應 補體抑制持續時間定義了活性治療窗口 • 快速 C1q 參與和功能抑制(CH50 試驗)§ 30 mg/kg 提供:約 1 周的抑制持續時間 § 75 mg/kg 提供:持續時間 2-3 周 抑制 ANX005 75 mg/kg ANX005 30 mg/kg C1q 抑制 ~ 1 周 C1q 抑制 2-3 周活性病期恢復期活性疾病階段恢復期 C1q 功能 c1q 功能 ANX005 ANX005 22 頂線結果視情況而定 改變


ANX005 快速關閉整個經典補體的激活 在神經上級聯以防止急性損傷經典補體驅動有害炎症和組織破壞從一開始就停止 C1q • 阻斷上游和下游炎症和組織損傷 • 在下游旁路之前 機制(突破)和免疫 C4b C4 C4a 途徑擴增細胞攻擊 • 差異化功能結果 C2 免疫細胞顯示在 GBS、GA、HD 和 ALS 招募下游方法 (C3/C5) 中 • 不阻斷正在進行的 上游經典途徑 c3a C3 C3b 的炎症壓力 • 更容易受到補體旁路機制/炎症突破膜 c5a c5b-9 C5 損傷 23 23 GBS:吉蘭-巴雷綜合症;GA:地理萎縮; HD:亨廷頓氏病;ALS:肌萎縮性側索硬化


ANX005 GBS 第 3 階段試驗摘要和前進之路 Douglas Love, 總裁兼首席執行官安耐森生物科學 24


支持計劃中期監管申報的真實證據 萊茵集團數據支持第三階段研究結果的可比性和相關性 • 美國食品和藥物管理局同意,一項關鍵研究將是Annexon + IGOS RWE對BLA來説已經足夠了:可比性研究 § 大量證據 ANX005 的治療效果與安慰劑 § Ph3 人羣與西方患者之間的可比性全球 GBS 真實世界證據隊列 • Annexon 與 IGOS 開發了現實世界證據 (RWE) 可比性協議 (ANX005-GBS-04) • IGOS 數據支持正在進行的可比性研究,包括:Annexon 3 期研究 § 約 50% 的西方 IGOS 患者符合 GBS Ph3 的入學標準 § ANX005 對 “西方世界” 類型的強大影響 3 期患者 § 準備匹配的隊列以與 iViG 25 Topline 結果進行比較,可能會發生變化


GBS 是一個尚未開發的商業機會,Annexon 正在追求 量身定製的方法通過集中商業足跡實現 ANX005 的重大商業機會 ANX005 一線 22,000 名單一療法患者在美國接受治療和歐洲 GBS 住院 GBS ANX005 幫助 GBS 患者獲得 每年越快越好 ü 單次輸液 ü 恢復/獨立性更快 90% 的美國接受非標籤IvIG治療的GBS患者 ü 醫療保健系統可能大幅降低成本‐每天輸液超過5天 強有力的HEOR計劃旨在證明降低的醫療成本 ——以非特異性方法治療GBS為重點和有針對性的商業啟動計劃為患者、護理人員帶來超過20億美元的年度成本負擔,與Lonza建立了1項商業製造合作伙伴關係 醫院和付款人 GBS 是機械相關神經的灘頭堡,在主要都會區 2 和大型社區醫院接受治療的大多數患者自身免疫適應症 1 2 Frenzen,PD(2008)神經病學 71:21‐27 7,ClearView Health 市場研究 26 26 標題結果可能會發生變化


ANX005 GBS 第三階段關鍵成果摘要對於 GBS 來説是一個深刻的時刻 社區 — 第一種顯示出積極療效的靶向療法,第 3 期達到主要終點,證實了早先的研究 1 GBS-DS 在第 8 周:接受 ANX005 治療的患者健康狀況改善的可能性要高 2.4 倍 對於安慰劑,p=0.0058 ANX005 幫助 GBS 患者更快地好轉 2 在第 8 周之前對多種療效指標產生早期、強大且具有臨牀意義的益處,包括更早行走能力和減少神經損傷,與安慰劑持久治療相比 在為期 26 周的整個研究過程中,效果在所有時間點上均與安慰劑相比持續改善,包括縮短 3 次通氣時間,減少總體殘疾。一般安全且耐受性良好 4 安全概況類似於 安慰劑——感染率沒有增加,單劑量便利 BLA 提交和啟動 5 準備在今年晚些時候與 FDA 合作,支持 BLA 提交 1H25 有望在 25 年上半年完成 RWE 研究以支持 BLA 時間表 與專業的商業團隊一起制定明確的發佈策略 27 27 Topline 業績可能會發生變化


致患者、家屬、護理人員、醫生和醫療團隊 參與了我們的試驗,我們永遠感謝您的支持和貢獻!感謝我們的員工、合作者和顧問,感謝你們的勇士精神,也感謝所有人為一個承諾!28


謝謝!問答 Annexon Biosciences 衷心感謝大家 幫助使 ANX005 Ph3 GBS 研究成為可能的患者、家屬和研究人員。29


附錄 30


ANX005 30 mg/kg 的早期表現顯著降低 神經絲輕鏈 (nFl) 預設分析血清 nFl 第 2-4 周神經元損傷減輕的評估 p=0.03 關鍵要點 p=0.03 關鍵要點 p=0.027 安慰劑 (n=77) 30 mg/kg (n=76) • 預先設定的 nFl 減少評估 75 mg/kg (n=77)在第 2-4 周與 pH1b 一致 • 捕捉疾病從急性進展期向康復期的過渡 • ANX005 30 mg/kg 在第 2 — 4 周之間與 pbo 1 相比,nFL 的早期顯著降低(31.3% vs 20.1%,p=0.03) 第 1 周標稱 p-值 31 頂線結果如果發現血清 nFl (ng/ml) ± 1 SEM,可能會發生變化


Y 補體是驅動 GBS 神經損傷的關鍵力量 ANX005 是 一種可快速阻斷補體的靶向免疫療法 • C1q 與神經表面的自身抗體結合 • 一劑 ANX005 可快速阻斷 C1q • 激活經典補體通路 • 停止激活整個經典補體通路 途徑 GBS ANX005 • 在活動期間阻斷神經纖維損傷 • 導致神經炎症、神經疾病相位損傷、組織碎片和麻痺周圍神經纖維在 GBS 中使用 ANX005 在 GBS 中受到周圍神經纖維周圍神經纖維的攻擊 • 經典補體激活 c1q C1q 阻斷 ANX005 • 神經纖維損傷 • 組織碎片神經纖維完好無損致病性自身抗體 Hafer—— Macko C 等人,(1996)Ann Neurol 39 和 40 32


Eculizumab 與 ANX005 的 3 期比較 Eculizumab ph3 GBS 試驗 ANX005 GBS Ph3 試驗靶向下遊補體 (C5) 阻斷整個經典補體 MOA‐漏掉神經損傷的重要上游級聯補體驅動因素平均發病時間超過 7 天


ANX005 已顯示出直接對抗 GBS 所需的特性 靶標機制導致嚴重的神經損傷和麻痺 • 補體是 GBS 中的既定靶標 • C1q 與神經成分上的自身抗體結合,啟動補體的局部激活,從而導致炎症、復發 免疫細胞和神經損傷快速起作用 • ANX005 已顯示靶標在多種中樞和周圍神經系統疾病中快速參與血液和腦脊液 • 單劑量 ANX005 可抑制傳統的 第 1 天補體通路 • 預防急性和持續的神經損傷,促進神經修復為整個疾病譜系提供臨牀益處 • 補體介導的神經破壞存在於 GBS 的所有神經類型中 • ANX005 的作用機制與神經型或疾病嚴重程度無關 • MRC 的早期改善可見各種疾病範圍內的副作用微乎其微 • 已在 250 多名 GBS 患者中安全使用 ANX005 • 通常 耐受性良好 • 未觀察到與毒品相關的死亡,也未觀察到嚴重感染 34


第三階段研究體現了智能數據化的關鍵特徵 驅動型、以患者為中心的設計我將如何設計 PH3 GBS 研究 ANNEXON 如何設計 3 期關鍵研究 ü 由 ph1b、IGOS 和多個外部 Ivig/PE 數據集驅動的數據驅動使用所有可用的全球數據和 ü 例行 與GBS的領先專家合作通常會尋求專家的意見 ü 比例賠率使用完整的GBS-DS量表,包括所有患者,提高功效衡量所有有意義的結果 ü 療效評估涵蓋所有GBS症狀和體徵 在疾病各個階段的所有重要時間點 ü 按基線 MRC 和出現吉蘭綜合徵症狀後的天數對患者進行分層控制疾病異質性 ü 使用 MRC、虛弱發作時間、基線 nFl 和年齡作為 協變量 ü 從發病到治療的時間縮短了取得更好療效的可能性嚴格執行 ü 在具有國際認可的 GBS 臨牀經驗的場所進行 35