分子合作伙伴 2024 年第一季度臨時管理聲明：新增兩項計劃將於 2025 年進入臨牀，MP0533 計劃更新
•MP0533：1期試驗繼續顯示出可接受的安全性和抗腫瘤活性，直到隊列6為止，第7隊列的劑量仍在進行中，其他劑量遞增隊列正在準備中
•radio-Darpin Therapy（RDT）：領先的DLL3候選人與合作伙伴Orano Med一起進入支持IND的研究，臨牀前數據將在SNMI 2024上公佈
•Switch-DARPIN 平臺：初步數據將在 EHA 2024 上公佈；計劃於 2024 年下半年進行 C-kit 項目的臨牀前概念驗證研究
•MP0317：第 1 階段劑量遞增的最終數據將在 ASCO 2024 上公佈
•展望：到2026年，現金和短期存款為1.741億瑞士法郎；預計2024年的總運營支出為7000萬至8000萬瑞士法郎
瑞士蘇黎世-施利倫和馬薩諸塞州康科德，2024年5月16日——根據LR Molecular Partners AG（SIX：MOLN；NASDAQ：MOLN）第53條發佈的臨時公告今天公佈了公司要點和未經審計的財務業績。該公司是一家臨牀階段的生物技術公司，率先設計和開發DarPin療法，以應對其他藥物模式無法輕易解決的醫學挑戰（“分子合作伙伴” 或 “公司”）2024 年第一季度。
Molecular Partners首席執行官帕特里克·阿姆斯圖茲博士説：“本季度，我們的臨牀和臨牀前產品線持續取得進展，正在準備在2025年為我們的Radio DarPin平臺提供兩種新的臨牀候選藥物和首批人體數據。”“在令人鼓舞的初始數據和臨牀活動基礎上，MP0533 劑量遞增將擴大，現在將探索更高的潛在劑量，以瞭解真正的臨牀影響以及哪些患者亞羣受益最大。我們計劃從今年下半年開始共享來自這些高劑量臨牀隊列的數據。對於我們新興的產品線，我們計劃在EHA公佈來自我們的Switch-DARPIN平臺的臨牀前數據，並預計將在2024年下半年公佈轉化療效數據。我們的主要Radio-DARPIN候選人正在與我們的合作伙伴Orano Med合作推進支持IND的研究，計劃於2025年啟動臨牀研究，臨牀前數據將於2024年6月在SNMMI上公佈。”
財務和商業展望
2024年全年，按固定匯率計算，公司預計總運營支出為7000萬至8000萬瑞士法郎，與上年持平。在這一數字中，大約800萬瑞士法郎將是基於股份的支付、國際財務報告準則養老金會計和折舊的非現金有效成本。
公司擁有1.741億瑞士法郎的現金和短期定期存款，截至2024年3月31日沒有債務，預計資金將持續到2026年。本指南不包括來自研發合作伙伴關係的任何潛在收入。
研究與開發亮點
MP0533：臨牀更新和計劃中的劑量遞增擴大
MP0533（CD33 x CD123 x CD70 x CD3）是一種新的四特異性T細胞參與DarPIN，目前正在針對復發/難治性急性髓系白血病（r/r AML）和骨髓增生異常綜合徵/AML（MDS/AML）（NCT05673057）患者的1/2a期臨牀試驗中進行評估。
在美國血液學會（ASH）2023年年會上公佈的首11名接受 MP0533 治療的患者的結果表明，前四種給藥方案（DR）的安全性良好，未觀察到劑量限制毒性。該研究已步入正軌，DR 7的註冊已完成，目前正在進行給藥。根據當前的 MP0533 安全數據以及與主治醫生和主要意見領袖的討論，2024 年 4 月 25 日提交了一項協議修正案，將入學範圍擴大到更高劑量羣組（DRs 8-11），以進一步描述 MP0533 的劑量反應。該公司預計將在2024年下半年無縫地將患者納入更高的羣組。
MP0533 的作用機制旨在優先殺死表達細胞表面抗原 CD33、CD123 和 CD70 任意組合的急性髓細胞白血病細胞（細胞、白血病祖細胞和幹細胞），同時保留往往只表達一種或不表達這些靶標的健康細胞。最新數據（截止日期為 2024 年 3 月 12 日）顯示，MP0533 繼續表現出與早期劑量隊列中報告的臨牀活性相似。在 DrS 5 和 6 中，另有 17 名患者接受了 MP0533 治療，其中 2 名患者達到了形態學白血病自由狀態 (MLFS) 的 ELN 標準，還有其他患者表現出骨髓早期爆炸減少的跡象。藥物安全性狀況仍然可以接受，大多數不良事件報告為輸液相關反應和細胞因子釋放綜合徵。當前的數據支持擴展到更高劑量的隊列，以探索 MP0533 在高度異構的復發/難治性急性髓細胞白血病患者羣體中的活性。正在研究各種參數（例如白血病幹細胞、克隆進化、免疫激活），為下一步的開發步驟提供信息，包括早期治療的潛力和組合設置。該公司預計將於2024年下半年在科學大會上提供該研究的下一次臨牀更新。
Radio-DARPIN 治療平臺
分子合作伙伴繼續推進其RDT平臺和計劃。在2024年1月的摩根大通醫療保健會議上，該公司公佈的數據表明，通過應用新的工程方法來修改DarPin骨幹（Stealth-Darpins）及其半衰期，成功地增加了腫瘤的吸收並減少了腎臟吸收。這使得RDT平臺的內部進展和管道擴展得以進一步發展。
同樣在 2024 年 1 月，Molecular Partners 與 Orano Med 建立了戰略合作，為實體瘤患者共同開發基於 212Pb的RDT。此次合作將DarPins作為一種高度差異化的腫瘤靶向放射性同位素輸送方式的強大功能與Orano Med在靶向α療法和供應方面的領先能力相結合，以進一步推進RDT平臺並擴大分子合作伙伴的RDT產品組合。
腫瘤相關蛋白質Delta樣配體3（DLL3）被選為公司主要RDT計劃的目標，該項目將在2024年上半年進入支持IND的研究。的開始
通過與Orano Med的共同開發，我們的RDT平臺有望在2025年進行臨牀研究和首次人體數據。
Molecular Partners將於6月11日在多倫多舉行的2024年核醫學與分子影像學會（SNMMI）年會上口頭介紹最新情況。
摘要標題：靶向 delta 樣配體 3 (DLL3) 的 Lead-212 radio-DARPIN 治療 (RDT) 在小細胞肺癌 (SCLC) 中顯示出令人鼓舞的臨牀前抗腫瘤療效和耐受性
會議標題：綜合會議：放射性核素（CMIIT/RPSC）
演講時間：2024 年 6 月 11 日；當地時間上午 8:00-9:15
分子合作伙伴還預計將在2024年提名更多靶點和RDT候選人。
此外，Molecular Partners繼續與諾華合作推進其RDT項目組合。
Switch-DARPIN 平臺
Switch-Darpin平臺為多特異性darPin候選物提供邏輯門控的 “開/關” 功能（“開關”），只有在已定義的抗原存在的情況下才能激活靶標。目標是有條件地激活靶向免疫反應。第一個Switch-DARPIN計劃（CKit x CD16a x CD47）是在2024年1月的摩根大通醫療保健年度會議上推出的。這種方法旨在誘導徹底殺死造血幹細胞，作為下一代調理方案，以增強急性髓細胞白血病患者（包括細胞遺傳學風險狀況較差的患者，以及目前沒有資格接受標準高強度調理的患者）在造血幹細胞移植（HSCT）後的長期疾病控制。我們的目的是擴大更多急性髓細胞白血病、其他血液系統惡性腫瘤和需要HSC移植的遺傳性疾病患者獲得可能治癒的HSCT的機會。
該公司將於6月14日在馬德里舉行的2024年歐洲血液學協會（EHA）大會上公佈初步的臨牀前數據，並計劃在2024年下半年進行臨牀前概念驗證研究。
EHA 2024 摘要標題：C-KIT X CD16a X CD47 switch-DARPIN 帶條件阻斷 CD47：造血幹細胞移植的下一代靶向調節
會議標題：幹細胞移植 — 實驗
出版摘要編號：P1294
海報發佈會時間：2024 年 6 月 14 日；歐洲中部時間下午 6-7 點
MP0317：ASCO 第 1 階段的最終數據
MP0317 同時靶向 CD40 和成纖維細胞活化蛋白 (FAP)，以實現腫瘤局部免疫激活。針對晚期實體瘤（NCT05098405）患者 MP0317 的 1 期劑量遞增研究已於 2024 年 1 月完成。46名接受治療的患者的最終結果將於6月1日在伊利諾伊州芝加哥舉行的美國臨牀腫瘤學會（ASCO）2024年年會上公佈。
摘要標題：在一項晚期實體瘤患者的 1 期研究中，FAP x CD40 darPin MP0317 對安全性特徵和腫瘤局部 CD40 激活的影響。
會議標題：發育療法-免疫療法
摘要編號：2573
海報發佈會時間：2024 年 6 月 1 日中部夏令時間上午 9:00（A 廳）
企業和管理要點
2024年2月5日，針對公司、其董事和某些執行官的假定集體訴訟在不偏不倚的情況下被駁回，原告於2024年2月23日提出有偏見的解僱規定。該案於2024年2月29日下令結案。最初的案件於2022年7月12日在美國紐約南區地方法院提起。
在2024年4月17日的公司年度股東大會上，董事會在年度股東大會上提出的所有議案均獲得公司股東的批准。
財經日曆
2024 年 8 月 26 日 — 發佈 2024 年半年度業績（未經審計）
2024 年 10 月 31 日 — 2024 年第三季度中期管理聲明
關於分子夥伴股份公司
Molecular Partners AG（SIX：MOLN，納斯達克股票代碼：MOLN）是一家臨牀階段的生物技術公司，率先設計和開發DarPin療法，以應對其他藥物模式無法輕易解決的醫學挑戰。該公司的項目處於臨牀前和臨牀開發的不同階段，以腫瘤學為主要重點。Molecular Partners利用DarPins的優勢，通過其專有計劃以及與領先製藥公司的合作，為患者提供獨特的解決方案。Molecular Partners成立於2004年，在瑞士蘇黎世和美國馬薩諸塞州康科德均設有辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問 www.molecularpartners.com 並在 LinkedIn 和 Twitter/X 上關注我們 @MolecularPrtnrs。
欲瞭解更多詳情，請聯繫：
塞思·劉易斯，投資者關係與戰略高級副總裁
美國馬薩諸塞州康科德
seth.lewis@molecularpartners.com
電話：+1 781 420 2361
Laura Jeanbart，博士，投資組合管理與傳播主管
瑞士蘇黎世-施利倫
laura.jeanbart@molecularpartners.com
電話：+41 44 575 19 35
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