美國證券交易委員會華盛頓特區 20549

表單 8-K

當前報告

根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條

Ultragenyx 製藥公司

（其章程中規定的註冊人的確切姓名）

（如果自上次報告以來發生了變化，則為以前的姓名或以前的地址）

如果提交8-K表格是為了同時履行註冊人根據以下任何條款承擔的申報義務，請勾選下面的相應方框：

根據該法第12（b）條註冊的證券：

用複選標記表明註冊人是1933年《證券法》第405條（本章第230.405節）還是1934年《證券交易法》第12b-2條（本章第240.12b-2節）所定義的新興成長型公司。

新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

項目 8.01 其他活動。

2024年5月30日，Ultragenyx製藥公司（“公司”）公佈了其第三階段的積極業績 GlucoGene 評估 DTX401 的研究（NCT05139316），這是一種研究性基因療法，用於治療八歲及以上Ia型糖原貯積病（“GSdIA”）患者。

該研究達到了其主要終點，表明與安慰劑相比，在第 48 周使用 DTX401 進行治療後，每日玉米澱粉攝入量顯著且具有臨牀意義的減少。DTX401 組（n = 20）的平均下降百分比為41.3％，而在第48周，安慰劑組（n = 24）的平均下降百分比為10.3％（p

該研究還成功實現了減少每天玉米澱粉劑量和維持第48周血糖控制的關鍵次要終點。DTX401 治療導致 DTX401 治療組平均每天減少了 1.1 劑玉米澱粉，而安慰劑組的平均劑量減少了 0.2 劑（p=0.0011）。與安慰劑組相比，DTX401 組的患者在夜間給藥玉米澱粉的頻率和數量方面也表現出顯著改善。這項盲目研究證實了非劣勢（p

第48周的患者全球變化印象（“PGIC”）顯示，DTX401 治療組的中位分數為2.0（適度改善），安慰劑組的中位數為1.0（略有改善）（p=0.132）。中度或更高的PGIC分數改善與每日玉米澱粉總攝入量減少≥30％相關，這表明這是患者具有臨牀意義的閾值。

該研究表明，DTX401 的安全性可接受且符合預期，與 1/2 期研究結果一致。預期的病媒誘發的肝臟效應均不嚴重，可通過預防性皮質類固醇方案加以控制。在截至第48周的研究中，未觀察到背根神經節毒性或血栓性微血管病變的AAV8類影響。

第三階段研究的48周完整數據將在今年晚些時候的科學會議上公佈。這些結果將與監管機構進行討論，以支持2025年的營銷申請。

關於 GlucoGene 3 期研究

這項為期48周的隨機、雙盲、安慰劑對照研究使用了 DTX401（用ddPCR測得的1.0 x 10^13 gc/kg劑量）或安慰劑治療了46名年齡在八歲及以上的患者。在使用 DTX401（n=20）或安慰劑（n=24）治療後的第48周分析期內，修改後的意向治療（MitT）人羣中有44名患者有療效數據。在第48周，符合條件的患者跨過來接受了替代治療。交叉後，患者將再接受96周的隨訪。研究完成後，將為患者提供參加疾病監測計劃（DMP）的資格，在DTX401輸液後，患者將接受至少10年的隨訪。

關於前瞻性陳述的警示説明

本表8-K最新報告包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以通過使用諸如但不限於 “預期”、“繼續”、“將” 等詞語來識別，或者其他與公司預期、計劃和意圖有關的類似術語或表述。前瞻性陳述包括但不限於有關 DTX401 的臨牀益處、耐受性和安全性以及對患者的相應影響、監管會議的時間安排和 DTX401 上市申請提交的陳述。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致公司的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來的業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的顯著差異。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性以及

不可預測性和獲得監管部門批准的漫長過程、公司成功開發 DTX401 的能力、公司在預期時間範圍內實現其預期發展目標的能力、早期研究結果可能無法預測未來研究結果的風險、與不良副作用相關的風險、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、公司產品和候選產品的市場機會小於預期、製造業風險、來自其他療法或產品的競爭，以及可能影響現有現金、現金等價物和短期投資足以為運營提供資金的其他事項、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動和報告結果的時機以及公司產品和候選藥物的可用性或商業潛力。公司沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。有關可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性以及與公司總體業務相關的風險的進一步描述，請參閲公司於2024年2月21日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表年度報告及其隨後向美國證券交易委員會（SEC）提交的定期報告。

項目 9.01 財務報表和附錄。

(d) 展品

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。