BioLinerX 宣佈與聖裘德兒童研究醫院公司簽訂臨牀試驗協議，以

評估 Motixafortide 對 CD34+ 造血幹細胞 (HSC) 的動員

用於鐮狀細胞病 (SCD) 的基因療法應用

-研究者發起的研究包括 SCD基因療法臨牀領域的領先研究人員

來自聖裘德兒童研究醫院公司和另外兩個臨牀機構的開發成果-

-新的試驗旨在擴大正在進行的用於動員造血幹細胞的莫沙福肽的臨牀研究

SCD 患者-

以色列特拉維夫，2024年5月30日— BioLinerx Ltd.（納斯達克/TASE：BLRX）是一家致力於改變生命的腫瘤和罕見疾病療法的商業階段生物製藥公司，今天宣佈了一項由聖裘德兒童研究 醫院公司贊助的多中心1期臨牀試驗，該試驗旨在評估用於動員CD34+造血幹細胞的莫沙多肽（HSC）用於開發鐮狀細胞病（SCD）患者的基因療法。來自聖裘德兒童 研究醫院公司和另外兩個臨牀機構的試驗研究人員擁有豐富的SCD基因療法臨牀開發經驗，是該領域公認的領導者。

基因改造後的造血幹細胞移植有可能治癒SCD患者。成功進行基因操作和移植需要大量的 個造血幹細胞（至少1,650萬至2,000萬個細胞/千克），但是，SCD患者 禁用最常用的幹細胞採集藥物粒細胞集落刺激因子（G-CSF）。使用動員劑plerixafor進行外周血動員幹細胞是目前為SCD基因療法收集造血幹細胞的策略，但是存在侷限性，包括需要多個收集週期才能達到 必要的HSC產量。對於某些人來説，由於無法獲得足夠數量的造血幹細胞，基因療法可能會令人望而卻步。

BioLinerX首席開發官艾拉·索拉尼博士説：“美國食品藥品管理局最近批准了兩種治療鐮狀細胞病的基因療法，這對鐮狀細胞 界來説是一個令人興奮的進展。”“通過與聖裘德的這項新試驗，以及我們與聖路易斯華盛頓大學醫學院研究人員的持續合作，我們很高興能與基因療法和幹細胞動員領域的領導者合作 ，評估SCD患者潛在的新動員方案。”

聖裘德兒童研究醫院公司的研究預計將在未來幾個月內開始招生。來自聖路易斯華盛頓大學醫學院贊助的臨牀試驗（ClinicalTrials.gov標識符：NCT05618301）的初步數據預計將在2024年下半年 公佈。

BioLinerX的主要候選治療藥物Motixafortide於2023年9月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准， 與非格司汀（G-CSF）聯合使用，以APHEXDA® 的品牌動員造血幹細胞進行多發性骨髓瘤患者的自體移植。

關於與聖 裘德兒童研究醫院公司合作的 SCDSTEMM 臨牀試驗

SCDSTEMM（使用Motixafortide進行鐮狀細胞病幹細胞動員和 血液分離術）1期臨牀試驗是一項開放標籤的多中心研究，評估了12名SCD患者（18歲及以上）中單藥motixafortide（CXCR4 抑制劑）用於動員和收集CD34+ HSC的安全性、耐受性和可行性。該試驗的主要目的是評估莫替卡福肽在SCD患者中的安全性和耐受性，具體取決於不良事件的發生率。次要目標包括瞭解 SCD 患者給藥 motixafortide 後的 CD34+ 動力學，以及確定通過白血分離採集的 CD34+ 造血幹細胞的數量。該研究分為兩部分：A部分（N=6）將評估單劑量莫替卡福肽的動員 ，然後進行一次血液分離療程；B部分（N=6）將評估在為期兩天的動員和血液分離方案中的每日莫替沙福肽給藥情況。其他目標包括表型和細胞功能表徵，以及評估 CD34+ 細胞的基因修飾潛力和衰老。

關於鐮狀細胞病

SCD 是全球最常見的遺傳病之一，影響着全球數百萬人，對有色人種的影響尤其嚴重。SCD 源於血紅蛋白基因的突變，最終導致形狀異常（鐮狀的）紅細胞的產生。SCD 的臨牀表現包括貧血和血管閉塞，這可能導致 急性和慢性疼痛，以及多個器官系統（例如大腦、肺、心臟、腎臟、脾臟、肝臟、骨骼）的組織缺血，最終損害終末器官功能。這些併發症的累積影響顯著 會顯著影響 SCD 患者的發病率和死亡率。

關於 BioLinerX

BioLinerX有限公司（納斯達克/塔斯證券交易所代碼：BLRX）是一家商業階段的生物製藥公司，致力於在腫瘤學和罕見 疾病中尋求改變生活的療法。該公司的第一個獲批產品是APHEXDA®（motixafortide），其在美國的適應症是用於多發性骨髓瘤自體移植的幹細胞動員。BioLinerX 正在推進針對鐮狀細胞病、胰腺癌和其他實體瘤患者的研究藥物 產品線。該公司總部位於以色列，在美國開展業務，正在利用開發和商業化方面的端到端專業知識推動創新療法， 確保改變生活的發現從試驗枱延伸到牀邊。

前瞻性聲明

本新聞稿 中有關BioLinerX未來預期的各種陳述構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述包括 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“ “期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和 “將” 等詞語，並描述了對未來事件的看法。其中包括有關管理層對motixafortide臨牀試驗的期望、信念和意圖的陳述， 等。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致 BioLinerX的實際業績、業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致BioLinerX實際結果與此類前瞻性陳述中表達或 暗示的結果存在重大差異的因素包括但不限於：BioLinerX臨牀前研究、臨牀試驗和其他候選療法開發工作的啟動、時間、進展和結果；BioLinerX 將其候選療法推進臨牀試驗或成功完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力；BiolinerX 是否有能力將其候選藥物推向臨牀試驗或成功完成臨牀前研究或臨牀試驗；無論是 BiolinerX inerX 的合作伙伴將能夠執行協作及時實現目標； APHEXDA的臨牀試驗結果是否可以預測現實世界的結果；BioLinerX獲得監管機構對其候選療法的批准以及其他監管機構申請和批准的時機；BioLinerX候選療法的臨牀開發、 商業化和市場接受度，包括用於動員造血的APHEXDA的市場吸收程度和速度用於多發性骨髓瘤患者自體移植的幹細胞；是否可以在多發性骨髓瘤患者中獲得APHEXDA商業上可行的 方式，以及APHEXDA是否從第三方付款人那裏獲得足夠的報銷；BioLinerX建立、運營和維持企業合作的能力；BioLinerX整合新的候選療法和新 人員的能力；對BioLinerX候選療法的特性和特徵的解釋，以及對臨牀前研究或臨牀試驗中其候選療法獲得的結果的解釋；BioLinerX的實施 商業模式及其業務戰略計劃和候選治療藥物；BioLinerX能夠確立和維持涵蓋其候選療法及其在不侵犯他人知識產權的情況下經營 業務的能力的知識產權；對BioLinerX支出、未來收入、資本要求及其對足夠額外融資的需求和能力的估計，包括任何意外成本 或APHEXDA商業上市的延遲；與變更相關的風險醫療保健法律、規章和條例美國或其他地方；競爭性公司、技術和BioLinerX的行業；關於以色列 政治和安全局勢對BioLinerX業務影響的聲明；以及 COVID-19 疫情、俄羅斯入侵烏克蘭、以色列對哈馬斯宣戰以及針對哈馬斯和其他恐怖主義 組織的軍事行動的影響，這可能會加劇上述因素的嚴重性。BioLinerX於2024年3月26日向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告的 “風險因素” 部分對這些因素和其他因素進行了更全面的討論。此外，任何前瞻性陳述僅代表BioLinerX截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則BioLinerX 不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

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