imtt-202403310001764013錯誤財年2024P1YISO 4217：美元Xbrli：共享ISO 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2023成員2024-03-310001764013美國-公認會計準則：員工股票期權成員2024-03-310001764013美國-公認會計準則：員工股票期權成員2023-03-310001764013美國-公認會計準則：員工股票期權成員2023-04-012024-03-310001764013美國-公認會計準則：員工股票期權成員2022-04-012023-03-310001764013SRT：最小成員數2023-04-012024-03-310001764013SRT：最大成員數2023-04-012024-03-310001764013SRT：最小成員數2022-04-012023-03-310001764013SRT：最大成員數2022-04-012023-03-310001764013美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2023-04-012024-03-310001764013美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2022-04-012023-03-310001764013美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2023-04-012024-03-310001764013美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-04-012023-03-310001764013美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2023-04-012024-03-310001764013美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2022-04-012023-03-310001764013美國-GAAP：受限股票單位RSU成員美國-公認會計準則：關聯方成員2021-01-012021-01-310001764013美國-GAAP：受限股票單位RSU成員美國-公認會計準則：關聯方成員2023-04-012024-03-310001764013美國-GAAP：受限股票單位RSU成員美國-公認會計準則：關聯方成員2022-04-012023-03-3100017640132020-06-3000017640132024-02-012024-02-290001764013imtt：三星生物有限公司成員2023-04-012024-03-310001764013imtt：三星生物有限公司成員2022-04-012023-03-310001764013美國公認會計準則：應計負債成員imtt：三星生物有限公司成員2023-04-012024-03-3100017640132024-01-012024-03-31 美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
_____________________
表格10-K
_____________________
(馬克·奧內爾)
| | | | | |
☒ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的年度報告 |
截至本財政年度止3月31日, 2024
或
| | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
委託文件編號：001-38906
_____________________
IMMUNOVANT，Inc.
(註冊人的確切姓名載於其章程)
_____________________
| | | | | | | | |
| 特拉華州 | | 83-2771572 |
(述明或其他司法管轄權
公司或組織) | | (税務局僱主
識別號碼) |
| | | | | | | | | | | |
| 西37街320號 | 10018 |
| 紐約， | 紐約 |
| (主要執行辦公室地址) | (郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(917) 580-3099
根據該法第12(B)節登記的證券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | | 交易
符號 | | 各交易所名稱
在其上註冊的 |
| 普通股，每股面值0.0001美元 | | IMVT | | 納斯達克股市有限責任公司 |
根據該法第12（g）條登記的證券：無。
_____________________
用複選標記表示註冊人是否為證券法第405條規則中定義的知名經驗豐富的發行人。是**☒*☐
如果註冊人不需要根據該法案的第13或15(D)節提交報告，請用複選標記表示。如果是，則為☐。不是 ☒
用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是 ☒ *排名第一的☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速文件服務器 | ☒ | | 加速的文件管理器 | ☐ |
| | | | |
| 非加速文件服務器 | ☐ | | 規模較小的新聞報道公司 | ☒ |
| | | | |
| | | 新興成長型公司 | ☐ |
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐
用複選標記表示註冊人是否提交了一份報告，證明其管理層根據《薩班斯-奧克斯利法案》(《美國聯邦法典》第15編，第7262(B)節)第404(B)節對其財務報告內部控制的有效性進行了評估，該評估是由編制或發佈其審計報告的註冊會計師事務所進行的。☒
如果證券是根據該法第12(B)條登記的，應用複選標記表示登記人的財務報表是否反映了對以前發佈的財務報表的錯誤更正。☐
用複選標記表示這些錯誤更正中是否有任何重述需要對註冊人的任何執行人員在相關恢復期間根據第240.10D-1(B)條收到的基於激勵的補償進行恢復分析。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如該法第12b-2條所定義)。☐*☒
根據截至2023年9月30日（註冊人最近完成的第二財年的最後一個工作日）註冊人普通股在納斯達克全球精選市場的收盤價，註冊人的非附屬公司持有的註冊人普通股的總市值約為美元2,176.9 百萬，基於註冊人普通股在納斯達克全球精選市場的收盤價每股38.39美元。
截至2024年5月22日，登記人已 146,053,941普通股，每股面值0.0001美元，已發行。
以引用方式併入的文件
註冊人2024年股東年度會議委託聲明的部分內容通過引用納入本年度報告第三部分，表格10-K（見此處所述）。該委託聲明將在註冊人截至2024年3月31日的財年後120天內向美國證券交易委員會提交。
IMMUNOVANT，Inc.
表格10-K的年報
目錄
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第一部分 | |
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項目1.業務 | 7 |
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第1A項。風險因素 | 46 |
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項目1B。未解決的員工意見 | 99 |
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項目1C。網絡安全 | 99 |
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項目2.財產 | 101 |
| |
項目3.法律程序 | 101 |
| |
項目4.礦山安全披露 | 101 |
| |
第II部 | |
| |
項目5.註冊人普通股市場、相關股東事項和發行人購買股權證券 | 102 |
| |
第六項。[已保留] | 102 |
| |
項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 | 103 |
| |
第7A項。關於市場風險的定量和定性披露 | 113 |
| |
項目8.財務報表和補充數據 | 114 |
| |
項目9.會計和財務披露方面的變化和與會計師的分歧 | 137 |
| |
第9A項。控制和程序 | 137 |
| |
項目9B。其他信息 | 139 |
| |
項目9C。關於妨礙檢查的外國司法管轄區的披露 | 139 |
| |
第三部分 | |
| |
項目10.董事、高管和公司治理 | 140 |
| |
項目11.高管薪酬 | 140 |
| |
項目12.某些實益所有人的擔保所有權和管理層及有關股東事項 | 140 |
| |
項目13.某些關係和相關交易，以及董事的獨立性 | 140 |
| |
項目14.首席會計師費用和服務 | 140 |
| |
第四部分 | |
| |
項目15.證物和財務報表附表 | 141 |
| |
項目16.表格10-K摘要 | 143 |
| |
簽名 | 144 |
本年度報告中以Form 10-K格式出現的所有商標、商號、服務標記和版權均為其各自所有者的財產。
有關前瞻性陳述的警示説明
本年度報告(截至2024年3月31日)的Form 10-K年度報告(以下簡稱“年度報告”)包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“可以”、“繼續”、“可能”、“設計”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“希望”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“正在進行”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目，“應該”，“目標”，“將”和“將”，或這些術語的否定，或其他類似的術語，旨在識別關於未來的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。儘管我們相信本年度報告中包含的每個前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期，而我們不能確定這些事實和因素。前瞻性陳述包括有關以下方面的陳述：
•我們的候選產品IMVT-1402和巴託泰布(以前稱為IMVT-1401)的臨牀試驗的時間、進度、成本和結果；
•當前和未來適應症的潛在治療益處和風險，以及在許可司法管轄區獲得監管批准的能力；
•未來的經營或財務業績和現金狀況；
•未來收購、業務戰略和預期資本支出；
•與監管部門開會和反饋的時間，以及提交任何文件供監管部門批准我們的候選產品的時間；
•對於適用的適應症，我們的候選產品與現有療法相比的潛在優勢和差異化特徵；
•我們成功地製造或已經制造了用於臨牀試驗和商業化的藥物產品的能力；
•如果獲得批准，我們成功地將我們的候選產品商業化的能力；
•如果獲得批准，我們的候選產品的市場接受率和程度；
•全球因素，例如後新冠肺炎環境、地緣政治緊張局勢和不利的宏觀經濟條件，對我們的業務、運營和供應鏈的影響，包括對我們臨牀試驗計劃和時間表的潛在影響，例如更多臨牀試驗地點的招募、激活和啟動，以及我們的臨牀試驗結果；
•如果我們的產品被批准用於商業用途，我們對候選產品的患者羣體大小、機會和臨牀實用性的期望；
•我們對費用、持續虧損、未來收入、資本需求和獲得未來融資需求或能力的估計，以完成我們候選產品的臨牀試驗並將其商業化；
•我們依賴並計劃利用第三方進行研發、臨牀試驗、製造和其他活動；
•我們為我們的候選產品維護知識產權保護的能力；
•我們識別、獲取或授權並開發新產品的能力；
•我們識別、招聘和留住關鍵人員的能力；
•與競爭對手或行業有關的發展和預測；以及
•未來股息的支付以及支付股息的現金的可用性。
你應該參考“第1A條”。風險因素“以及本文件中的其他內容，討論可能導致我們的實際結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素。由於這些因素，我們不能向您保證本年度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。
鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述是基於截至本年度報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但這些信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。
我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
投資者和其他人應該注意，我們可能會通過我們的投資者關係網站(www.Immunovant.com)、美國證券交易委員會備案文件、網絡廣播、新聞稿和電話會議向投資者發佈重要的商業和金融信息。我們使用這些媒體，包括我們的網站，與我們的股東和公眾就我們的公司、我們的產品候選人和其他事項進行溝通。我們提供的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者和其他對我們公司感興趣的人查看我們在網站上提供的信息。我們網站上包含的或可以通過我們網站訪問的信息不會以引用方式併入本Form 10-K年度報告中，您不應將我們網站上的信息視為本Form 10-K年度報告的一部分。
除非上下文另有説明，本報告中提及的術語“免疫公司”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”均指免疫公司及其全資子公司。
行業和市場數據
我們在這份Form 10-K年度報告中獲得了行業和市場數據，這些數據來自我們自己的研究以及由第三方進行的行業和一般出版物、調查和研究。工業和一般出版物、研究和調查一般都指出，其中所載信息是從據信可靠的來源獲得的。這些第三方未來可能會改變他們對我們經營業務的市場進行調查和研究的方式。因此，您應仔細考慮與本10-K表格年度報告中所載行業和市場數據相關的固有風險和不確定因素，包括第I部分第1A項中討論的風險和不確定性。“風險因素。”
彙總風險因素
您應仔細考慮本10-K表格年度報告第I部分第1A項中“風險因素”項下所述的風險。“我們”、“我們”和“我們的”在標題為“概要風險因素”的這一節中是指免疫藥品公司及其全資子公司。可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響的風險摘要如下：
•我們的業務目前依賴於我們候選產品的成功和及時開發、監管批准和商業化。
•我們的候選產品，或抗FcRN候選產品或其他人開發的產品，可能會導致不良事件或不良副作用，或具有其他可能推遲或阻止其監管批准的特性，導致我們暫停或停止臨牀試驗，放棄進一步開發，或限制任何批准的標籤或市場接受的範圍。
•臨牀試驗非常昂貴、耗時、難以設計和實施，而且涉及不確定的結果。
•在臨牀試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而變得更加困難或變得不可能。
•我們的非臨牀研究和臨牀試驗的結果可能不支持我們對我們的候選產品提出的聲明，或及時或根本不支持監管部門的批准，並且早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。
•我們不時公佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“一線”或初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
•羅萬特科學有限公司擁有我們普通股的相當大比例的股份，並可能對有待股東批准的事項施加重大控制。
•我們的業務、運營、臨牀開發計劃、時間表和供應鏈可能會受到健康流行病和流行病對我們或與我們有業務往來的第三方(包括我們的合同製造商、合同研究機構、供應商、託運人和其他人)進行的製造、臨牀試驗和其他業務活動的影響。
•我們的業務可能會受到經濟低迷、通脹變化、利率上升、自然災害、政治危機、地緣政治事件(如烏克蘭和中東危機)或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些情況可能會在未來對我們的業務和財務業績產生負面影響。
•我們預計在可預見的未來將出現重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
•我們未能維持或持續改進我們的質量管理計劃可能會對我們的業務產生不利影響，使我們受到監管行動的影響，並導致患者對我們或我們的產品失去信心，以及其他負面後果。
•我們依賴第三方進行、監督和監督我們的臨牀試驗，如果這些第三方的表現不令人滿意，或未能遵守適用的要求，或者我們的質量管理計劃未能及時檢測到此類事件，可能會損害我們的業務。
•如果我們無法吸引和留住關鍵人員，我們可能無法有效地管理我們的業務。
•我們計劃擴大我們的組織，在管理這種增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
•我們的第三方製造商可能在生產中遇到困難，或者我們的質量管理計劃可能無法檢測到第三方製造商的質量問題，這可能會推遲或阻止我們獲得營銷批准或將我們的候選產品商業化的能力。
•我們的經營歷史有限，從未產生任何產品收入。
•我們將需要額外的資金來資助我們的運營。如果我們不能獲得必要的融資，我們可能無法完成我們候選產品的開發和商業化。
•通過發行股權證券籌集額外資金將對現有股東造成稀釋。通過債務融資籌集額外資金可能涉及限制性契約，通過貸款和許可安排籌集資金可能會限制我們的業務或要求我們放棄所有權。
•我們依靠與HanAll Biophma Co.，Ltd.的許可協議或HanAll協議，為我們提供與IMVT-1402和Batotopab相關的核心知識產權的權利。根據HanAll協議，任何重大權利的終止或損失都將對我們IMVT-1402和Batotopab的開發或商業化產生不利影響。
•我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，目標是自身免疫性疾病的適應症。如果我們不能有效地競爭，我們的經營業績將受到影響。
•我們業務的國際擴張使我們面臨與在美國以外開展業務相關的商業、法律、監管、政治、運營、金融和經濟風險。
•我們受到與數據隱私和安全相關的嚴格和不斷變化的隱私、數據保護和信息安全法律、合同義務、自律計劃、政府監管和標準的約束。此外，如果我們的信息技術系統或我們的聯屬公司、服務提供商或其他相關第三方的信息技術系統現在或將來受到攻擊，這可能會對我們的業務造成實質性的不利影響。
•如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者發表關於我們業務的負面報告，我們的股價和交易量可能會下降，而且過去我們的普通股評級下調時，我們的股價和交易量已經下降。
第一部分
第2項：業務
概述
我們是一家臨牀階段的免疫學公司，正在實施廣泛的抗FcRN戰略，基於我們領先資產IMVT-1402潛在的同類最佳概況，並瞭解該類別的廣度，其中23種適應症已公開宣佈，供多家公司研究。我們預計將在幾個治療領域啟動評估IMVT-1402的計劃，包括內分泌學和神經學。為了滿足自身抗體驅動疾病患者尚未得到滿足的需求，我們致力於啟動一系列針對IMVT-1402的晚期計劃，包括Graves病(GD)等一流適應症、重症肌無力(MG)等經典自身抗體適應症，以及其他臨牀數據呈陽性的適應症，如慢性炎症性脱髓鞘多神經病(CIDP)。我們希望利用疾病狀態洞察力、迄今在抗FcRN類別中觀察到的臨牀試驗數據，以及過去和正在進行的Batotopab研究和試驗的操作經驗，為IMVT-1402的開發提供信息並加速開發。
我們的創新產品線包括IMVT-1402和Batotopab，以前稱為IMVT-1401，這兩種都是針對新生兒片段結晶受體(“FcRN”)的新型全人型單抗。我們的候選產品是與HanAll Biophma有限公司(“HanAll”)合作進行的一項多步驟、多年研究計劃的結果，該計劃旨在設計高度有效的抗FcRN抗體，這種抗體可能會作為一種簡單的皮下注射進行優化，我們相信劑量可以根據疾病的嚴重程度和階段進行定製。
FcRN的生理功能是防止免疫球蛋白G抗體的降解。高水平的致病免疫球蛋白抗體可導致多種自身免疫性疾病。抑制FcRN，如通過使用抗FcRN抗體，已被證明可降低總免疫球蛋白和致病免疫球蛋白抗體水平。我們相信，我們已完成的臨牀試驗和其他評估抗FcRN抗體的臨牀試驗已經產生了令人振奮的結果，表明FcRN是一個重要的治療和驗證的藥理靶點，可以降低致病IgG抗體的水平。因此，我們正在開發用於自身免疫性疾病的IMVT-1402和Batotopab，對於這些疾病，有強有力的證據表明致病的免疫球蛋白抗體驅動疾病的表現，並且我們認為，對於這些疾病，減少免疫球蛋白抗體應該會帶來臨牀益處。
我們最初的候選產品Batotopab使用小針頭皮下注射，體積小(例如，2毫升)，併產生了治療相關的藥效學活性。我們相信，這些屬性將推動患者偏好和市場採用率。在迄今進行的臨牀試驗中，觀察到巴曲坦可以降低免疫球蛋白抗體水平，這為在致病免疫球蛋白抗體水平較高的疾病地區使用抗FcRN抗體提供了證據。
同樣，我們的主要候選產品IMVT-1402在對健康成年人進行的第一階段臨牀試驗中也被觀察到可以降低免疫球蛋白抗體水平，與我們最初的巴曲坦第一階段試驗中觀察到的類似。重要的是，儘管FcRN也在維持血清白蛋白水平方面發揮作用，而血清白蛋白水平反過來又與低密度脂蛋白(“LDL”)膽固醇水平呈負相關，但在研究參與者中，觀察到白蛋白沒有或略有下降，而低密度脂蛋白膽固醇水平沒有或僅有輕微上升，IMVT-1402每週皮下注射一次，持續四周。在兩種劑量方案中，白蛋白和低密度脂蛋白膽固醇的變化與服用安慰劑時觀察到的相似。這是IMVT-1402的一個關鍵屬性，我們相信它可能會被用於治療需要維持劑量的慢性疾病，實現高度的免疫球蛋白抑制。
自身免疫性疾病是指免疫反應不適當地針對身體自身的健康細胞和組織的情況。根據自身免疫協會的數據，美國有超過5000萬人。患有100多種確診的自身免疫性疾病之一。誘因可能包括遺傳易感性、環境誘因和其他未知因素。這些疾病中有許多與高水平的致病免疫球蛋白抗體有關。在健康人中，免疫球蛋白抗體是人類免疫系統產生的最豐富的抗體類型，約佔血漿中抗體的75%，在抵禦病原體(如病毒和細菌)方面非常重要。在免疫球蛋白介導的自身免疫性疾病(自身免疫性疾病的一個重要子集)中，免疫球蛋白抗體不適當地針對體內發現的正常蛋白質而產生，引導免疫系統攻擊特定的器官或器官系統。
不幸的是，對於患有許多自身免疫性疾病的患者，缺乏安全有效的治療選擇。歷史上可用的治療方法通常僅限於早期疾病的皮質類固醇和免疫抑制劑，以及晚期疾病的靜脈免疫球蛋白(“IVIg”)或血漿置換。這些方法往往不能滿足患者的需求，因為它們受到起效延遲、治療效益隨着時間的推移而減弱以及不利的安全概況的限制。
我們認為，FcRN抑制在許多治療領域具有廣泛的治療和商業潛力，包括但不限於神經科、內分泌科、血液科、風濕科和皮膚科。根據第三方患者患病率估計，對於多家公司公開宣佈的使用抗FcRN資產進行臨牀開發的23種適應症，我們估計我們的FcRN特許經營權在美國和歐洲的潛在總機會超過200萬名患者。我們在歐洲的估計包括所有歐盟(“EU”)。國家、挪威、列支敦士登、冰島(與歐盟國家一起稱為“歐洲經濟區”)、英國(“英國”)和瑞士。
我們的目標是充分優化IMVT-1402臨牀開發計劃，使其與潛在的同類最佳配置保持一致。我們的戰略重點是通過利用巴託單抗研究和其他FcRN抑制劑研究的數據，在幾個治療領域建立一流的適應症組合，無論是已批准的還是正在開發的。在最近完成了與美國食品和藥物管理局(FDA)的B型會議之後，我們有望在2025年3月31日之前在幾個治療領域啟動四到五個潛在的IMVT-1402註冊計劃，包括內分泌學和神經學。包括這些計劃，到2026年3月31日，我們計劃啟動IMVT-1402的臨牀試驗，總共有10個適應症。目前的Batotopab開發計劃仍然很重要，特別是對於加速和優化IMVT-1402的註冊開發計劃。此外，我們希望通過利用Batotopab數據並應用公開披露的同類競爭對手數據和試驗設計，在我們的IMVT-1402開發計劃中實現財務效率。
我們預計將在2024年秋季宣佈我們在廣東的IMVT-1402開發計劃的概述，同時還將公佈在廣東進行的Batotopab概念驗證研究的更多數據。
我們可能會將我們的CIDP註冊開發計劃從Batotopab過渡到IMVT-1402，而在CIDP中使用IMVT-1402的關鍵研究可能會基於2025年3月31日之前獲得的非盲目Batotopab CIDP數據進行優化。我們還可能將我們的MG和甲狀腺眼病(“TED”)註冊開發計劃從Batotopab過渡到IMVT-1402，最終決定這些計劃的決定取決於這些適應症的Batotopab研究的頂級數據。我們預計將在2025年3月31日之前報告Batotopab MG研究的主要數據，MG的潛在註冊開發預計將在同一時間框架內從Batotopab過渡到IMVT-1402。關於哪些資產將在TED註冊的決定將在2025年上半年做出，同時披露當前Batotopab TED計劃的頂線數據。
由於我們的合理設計和目前對潛在機會的展望，我們相信，如果我們的候選產品被開發並被批准用於商業銷售，將有別於目前可用於治療晚期免疫球蛋白介導的自身免疫性疾病的藥物。到目前為止，這些候選產品已經證明瞭潛在的同類最佳的免疫球蛋白降低，並正在開發使用簡單的自我皮下注射給藥。
我們於2018年12月在特拉華州註冊為一家空白支票公司，名稱為健康科學收購公司(HSAC)。2019年12月18日，免疫科技有限公司(“ISL”)和HSAC完成了HSAC、ISL、ISL和Roivant Sciences Ltd.的股東之間於2019年9月29日達成的特定換股協議下擬進行的交易(“業務合併”)。隨着業務合併的結束，我們將我們的名稱從HSAC更名為免疫公司。
目前正在開發的適應症
神經系統疾病
MG是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，其特徵是隨意肌肉無力和疲勞。MG的臨牀病程多種多樣，但通常是進行性的，患者往往會經歷波動的症狀。據估計，美國每10萬人中有18至36例MG病例。女性通常在20多歲和30多歲時發病，而男性在50多歲和60多歲時發病高峯期。總體而言，MG對女性的影響比男性更頻繁。這種疾病最常見的原因是針對神經肌肉接頭處的乙酰膽鹼受體或肌肉特異性酪氨酸激酶受體的自身抗體，擾亂了正常的肌肉功能。症狀通常出現在眼睛(例如，眼皮下垂、複視、視力模糊)，並進展到面部、喉嚨或四肢。一些患者可能會經歷危及生命的呼吸系統併發症，原因是參與呼吸的肌肉變弱。請參閲“巴託泰布作為治療重症肌無力的潛在藥物“下文作進一步討論。
CIDP是一種自身免疫性神經系統疾病，其特徵是周圍神經系統的髓鞘或神經纖維上的結節受損。儘管CIDP的臨牀病程可能不同，但如果不進行治療，它通常是一種慢性進展性疾病。CIDP是一種罕見的疾病，可發生在任何年齡段，高峯發病在60年代和70年代。CIDP對男性的影響是女性的兩倍。據估計，在美國，它的流行率幾乎為每10萬人中就有9人。至少在一些患者中，CIDP似乎是由針對髓鞘靶點的免疫球蛋白抗體介導的；然而，這些抗體的特定靶點尚未確定。CIDP的特徵症狀是虛弱、麻刺感或手臂和腿部對稱並逐漸惡化的感覺喪失。請參閲“巴妥泰作為慢性炎症性脱髓鞘多神經病的潛在治療方法"下面作進一步討論。
內分泌疾病
GD是一種與甲狀腺激素分泌過多有關的自身免疫性疾病，也是導致甲亢的最常見原因。儘管GD可以影響任何年齡段或性別，但它經常發生在40歲以下的女性中，據估計，在美國每10萬人中有20-50人發生這種疾病。這種疾病是由刺激甲狀腺的免疫球蛋白抗體介導的，這種抗體會導致甲狀腺產生過量的甲狀腺激素，導致全身表現，影響多個器官。患者通常會出現甲狀腺功能亢進症的典型體徵和症狀，如熱耐受、體重減輕、焦慮和頻繁排便。這種疾病也可以表現為眼病(例如，眼睛發紅、腫脹、隆起)或皮膚病。如果不進行治療，患者可能會出現心律失常、心力衰竭或危及生命的甲狀腺風暴。請參閲“巴託泰布作為治療Graves病的潛在藥物"下面作進一步討論。
特德，也被稱為格雷夫斯眼病(GO)，是一種影響眼睛周圍組織的自身免疫性疾病。這是一種進行性和臨牀可變的疾病，可使人虛弱、毀容和威脅視力。據估計，TED在美國的發病率約為每10萬人中有10人。TED可能是由針對促甲狀腺激素受體(TSHR)形成的免疫球蛋白自身抗體引起的。這些抗體也會導致格雷夫斯病。常見的疾病體徵包括眼球突出(眼球突出)、流淚、眼眶周圍浮腫(眼睛周圍腫脹)、發紅、眼睛乾燥、眼睛刺激和眼後疼痛；在嚴重情況下，可能會出現複視或視力喪失。請參閲“巴妥泰可作為治療甲狀腺眼病的潛在藥物“下文作進一步討論。
我們的管道
我們的研究和開發計劃是按治療領域組織和管理的，我們的臨牀試驗正在解決這些領域內的幾個目標適應症。以下是我們目前的開發流程：
FcRN在自身免疫性疾病中的作用
許多自身免疫性疾病與高水平的致病免疫球蛋白抗體有關。雖然在許多自身免疫性疾病中，免疫球蛋白抗體在抵禦病原體(如病毒和細菌)方面很重要，但免疫球蛋白抗體不適當地針對體內發現的正常蛋白質產生，這些致病抗體指示免疫系統攻擊特定的器官或器官系統。
免疫球蛋白抗體不斷地從循環中移除，並內化在被稱為內小體的細胞器中。FcRN是防止免疫球蛋白抗體和白蛋白降解的主要蛋白質，白蛋白是血液中發現的最豐富的蛋白質。FcRN的作用是在更酸性的內體條件下與免疫球蛋白抗體結合，並將它們輸送到細胞表面，在那裏中性的pH使它們重新釋放到循環中。
抑制FcRN，如通過使用抗FcRN抗體，已被證明可降低致病IgG抗體的水平。抗FcRN抗體，包括我們的候選產品，與FcRN結合，從而阻止在內體更酸性的條件下與FcRN形成複合體。因此，未結合的抗體在溶酶體中降解，而不是由FcRN運輸並釋放回循環。這種反FcRN的作用機制如下圖所示。
FcRN還以一種pH依賴的方式調節白蛋白的循環。低血清白蛋白濃度與低密度脂蛋白膽固醇水平升高有關，儘管其潛在機制尚不清楚。FcRN上的免疫球蛋白和白蛋白結合部位是不同的，不重疊。因此，針對受體上的免疫球蛋白結合部位的FcRN抑制劑並不是為了幹擾白蛋白的循環，而只是為了加速免疫球蛋白的清除。然而，在一些FcRN拮抗劑的臨牀試驗中觀察到血清白蛋白水平的降低，並假設這是抗FcRN的非靶點效應同時降低血清白蛋白濃度的結果。
在巴曲坦的早期研究中，在一些試驗對象中觀察到低密度脂蛋白膽固醇水平升高。在一項計劃範圍的回顧中，在多項研究中觀察到的低密度脂蛋白膽固醇的增加被確定為一致的和與劑量相關的，似乎是由白蛋白水平的降低推動的，並且在停止服藥後是可逆的。在廣泛的藥代動力學(“PK”)和藥效學(“PD”)建模之後，對巴曲單抗進行了臨牀評估，該模型提供了旨在優化降低總免疫球蛋白水平，同時將對白蛋白和低密度脂蛋白膽固醇水平的影響降至最低的給藥方案。
這些觀察結果為IMVT-1402作為我們在HanAll聯盟下確定並提出的第二個抗FcRN候選產品的選擇和鑑定提供了依據。在食蟹猴的非臨牀PK/PD研究中，IMVT-1402表現出與巴託泰布類似的深度免疫球蛋白降低，在遠高於預期人類有效劑量的劑量下，對白蛋白和低密度脂蛋白膽固醇水平的影響很小或沒有影響。此外，FcRN與IMVT-1402和巴託坦的配合物的X射線晶體結構證實，當IMVT-1402與FcRN結合時，IMVT-1402與巴託坦的取向不同。這些令人鼓舞的數據表明，IMVT-1402可能是同類中最好的藥物，因此我們將IMVT-1402轉移到臨牀，並將其作為我們主要的抗FcRN資產。
IMVT-1402
概述
我們的主要候選產品IMVT-1402是一種全人單抗，可以抑制FcRN，是根據HanAll協議(定義如下)從HanAll獲得許可的一組抗體的一部分。IMVT-1402有三個關鍵的產品屬性，可能使其有別於其他FcRN抑制劑。首先，我們在我們的第一階段臨牀試驗中觀察到，IMVT-1402的免疫球蛋白降低幅度與我們在巴曲坦第一階段臨牀試驗中觀察到的類似。其次，我們已經完成了IMVT-1402的CMC和配方工作，使其能夠像巴曲坦一樣方便地給藥和簡單的皮下給藥。最後，在到目前為止的研究中，IMVT-1402已經證明白蛋白沒有或略有降低，低密度脂蛋白水平沒有或略有增加。
IMVT-1402在健康志願者中的一期臨牀試驗
在截至2023年6月30日的季度裏，FDA批准了我們的IMVT-1402研究新藥(IND)申請。同時，在監管機構MedSafe批准臨牀試驗申請(“CTA”)後，我們在新西蘭健康成年人中啟動了一期臨牀試驗。2023年9月，我們公佈了IMVT-1402的這一第一階段臨牀試驗的初步數據，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的遞增劑量研究，旨在評估IMVT-1402在健康成年人中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。
在這項研究的單次遞增劑量部分，皮下注射IMVT-1402顯示出持續的免疫球蛋白G降低，其效力與我們最初的巴曲坦1期試驗中觀察到的巴曲坦相似。在300毫克多次遞增劑量(“MAD”)的隊列中，在每週四次皮下注射300毫克IMVT-1402後，觀察到平均總免疫球蛋白水平比基線顯著降低了63%。在研究的單次遞增劑量部分，服用IMVT-1402的健康成年人沒有觀察到白蛋白或略有下降，低密度脂蛋白膽固醇水平沒有或略有上升；白蛋白和低密度脂蛋白膽固醇的變化與服用安慰劑的相似。
2023年12月，我們公佈了每週皮下注射600毫克IMVT-1402的參與者隊列的初步MAD結果。每週皮下注射IMVT-1402四次後，我們觀察到平均總IgG水平較基線下降了74%，具有統計學意義，與巴託利單抗1期臨牀試驗中觀察到的平均總IgG水平下降76%相似，每週皮下注射680毫克。每週皮下注射600毫克IMVT-1402四次後，觀察到白蛋白沒有或極輕微降低，並且低密度脂蛋白膽固醇水平沒有或極輕微增加;白蛋白和低密度脂蛋白膽固醇的變化與安慰劑給藥觀察到的變化相似。
在評估的所有劑量中，IMVT-1402治療通常耐受良好，僅觀察到輕度或中度治療後出現的不良事件。
第一階段試驗設計如下：
IMVT-1402一期臨牀試驗設計
潛在適應症
基於其潛在的同類最佳配置文件的優勢，我們計劃繼續使用IMVT-1402在內分泌學、神經學和其他治療領域進行研究，重點關注代表一流機會的適應症、經典的自身抗體疾病以及被認為是免疫球蛋白自身抗體發揮作用的疾病。在選擇開發適應症時，我們計劃利用我們的Batotopab開發計劃中的數據，並利用公開披露的競爭對手數據，這些數據可用於建立概念驗證以及為潛在的更具信息量的研究設計提供見解。
在2024年第一個日曆季度與FDA舉行了B型會議之後，我們有望在2025年3月31日之前在幾個治療領域啟動四到五個潛在的IMVT-1402註冊計劃。包括這些計劃，到2026年3月31日，我們計劃啟動IMVT-1402的臨牀試驗，總共有10個適應症。
我們預計將在2024年秋季宣佈我們在廣東的IMVT-1402開發計劃的概述，同時還將公佈在廣東進行的Batotopab概念驗證研究的更多數據。我們還可以考慮將我們目前在TED的Batotopab開發計劃過渡到IMVT-1402，這是基於預計在2025年上半年進行的當前Batotopab TED計劃的頂線數據。
我們預計將啟動IMVT-1402在MG的潛在註冊計劃，這取決於目前預計將於2025年3月31日推出的Batotopab試驗結果。我們可能會將我們正在進行的CIDP註冊開發計劃從Batotopab過渡到IMVT-1402。來自Batotopab研究的非盲法數據可能會被證明是有用的，為IMVT-1402在活性CIDP中的關鍵試驗設計提供信息，預計也將於2025年3月31日確定。
在一定程度上，我們選擇開發IMVT-1402作為這些疾病和其他罕見疾病的潛在治療方法，我們計劃在美國和歐洲國家尋求孤兒藥物名稱，如果有，並且有醫學上可信的基礎。
Batoclimab
神經系統疾病
巴託泰布作為治療重症肌無力的潛在藥物
MG概述
MG是一種與肌肉無力和疲勞有關的自身免疫性疾病。MG患者會產生抗體，導致神經和肌肉細胞交界處的關鍵信號受體蛋白受到免疫攻擊，從而抑制神經與肌肉正常溝通的能力。這會導致肌肉無力因活動而加劇，這可以侷限於眼肌，也可以更普遍地遍及全身，包括呼吸肌肉。患有侷限性眼病的患者症狀較為有限，包括眼瞼下垂和由於眼球運動受損而導致的視力模糊或複視。大多數MG患者的血清乙酰膽鹼受體(AChR)抗體水平升高，擾亂了神經纖維和肌纖維之間的信號傳遞。
據估計，MG的患病率為每10萬人中有18至36人，在美國約有59,000至116,000例。MG可發生在任何年齡；然而，發病年齡往往遵循雙峯分佈。早發性疾病通常發生在10至30歲的人羣中，主要影響女性。晚發性疾病通常發生在50歲以上的人中，主要影響男性。與許多自身免疫性疾病一樣，目前還沒有已知的導致MG的基因改變，在大多數患者中，它是自發發生的。大約3%的患者與MG有直接親屬關係，這表明可能存在易患該病的遺傳因素，但這些基因尚未確定。
這種疾病的症狀可以是一過性的，在疾病的早期階段，可以自發緩解。然而，隨着疾病的發展，無症狀期變得越來越少，疾病惡化可能會持續幾個月或保持慢性。15到20年後，一些軟弱通常會得到修復，受影響最嚴重的肌肉經常會萎縮。許多患者發現很難進行日常活動，因為即使在治療後症狀也沒有得到充分改善，而且在一些情況下，口服皮質類固醇的長期副作用很複雜，這是治療MG的一種常見方法。大約15%到20%的MG患者將經歷至少一次肌無力危機。在肌無力危象期間，呼吸所需的肌肉受損可能會危及生命，大約2%到5%的病例會導致死亡。高達90%的肌無力危象患者需要插管和機械通氣，導致住院時間中位數為17天。在這樣的危機中倖存下來的患者中，超過一半的人在出院後仍在功能上依賴。
當前治療模式
非常早期的MG是對症治療的，使用乙酰膽鹼酯酶抑制劑，如吡斯的明。隨着疾病的發展，患者通常使用免疫抑制劑，如糖皮質激素、硫唑嘌呤、黴酚酸酯和環孢素。胸腺切除可用於有胸腺瘤證據的患者，也可考慮用於一些沒有胸腺瘤證據的年輕患者的治療。隨着MG變得更加嚴重，患者可以在病情惡化期間使用IVIg進行治療，它通過包括FcRN飽和在內的多種潛在機制提供治療益處。醫生指導患有更嚴重慢性病的患者和危急時刻的患者進行治療，通過血漿交換或這種血漿交換的變體免疫吸附來降低循環中的免疫球蛋白抗體水平。最近批准用於治療MG的藥物包括兩種補體C5抑制劑eculizumab和raverizumab-cwvz，這兩種藥物的使用僅限於對抗AChR陽性MG有效治療無效的患者。最近，抗FcRN抗體片段Efgartigimod被批准用於治療抗AChR抗體陽性的成年患者的MG，單抗rozanolixizumab也被批准用於治療抗AChR或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性的成人患者的MG。我們認為，目前這種治療MG的方法還有改進的空間，因為其中一些治療方法可能會給患者帶來繁重的給藥要求、顯著的副作用或等待很長時間才能看到治療效果。
巴託泰布3期試驗
在截至2022年6月30日的季度，我們啟動了我們的第三階段關鍵試驗，以評估巴託泰布作為誘導和維持療法在成人泛發性MG患者中的有效性和安全性。這項試驗旨在研究巴託單抗在MG的其他FcRN抑制劑開發計劃中沒有解決的三個重要患者需求方面的潛在好處，因為它將評估高劑量誘導治療、簡單皮下注射的持續長期治療以及多劑量可能實現基於個別患者需求的定製持續治療的潛在好處。主要療效終點將通過抗AChR抗體陽性參與者的重症肌無力日常生活活動(“MG-ADL”)評分的變化來評估。我們預計最新數據將於2025年3月31日公佈。IMVT-1402的進一步潛在註冊開發預計將在相同的時間框架內開始，最終決定將根據當前Batoatab試驗的結果做出。有關研究設計的更多細節如下圖所示。
MG三期試驗設計(N~210)
QW=每週，Q2W=每兩週一次，SC=皮下注射
巴妥泰作為慢性炎症性脱髓鞘多神經病的潛在治療方法
CIDP概述
CIDP被認為是一種免疫介導的神經病，其特徵是周圍神經和神經根脱髓鞘，這種脱髓鞘是由病理性的自身反應性抗體驅動的。在世界範圍內，報告的CIDP流行率為每10萬人0.8至8.9人。平均發病年齡約為50歲，復發病程與患者年齡較小有關，男性主要受影響，與女性的比例約為2：1。
典型的CIDP表現為進行性或複發性，對稱性累及近端和遠端的肌肉無力，持續數週。CIDP的病理生理學機制尚不完全清楚。然而，人們認為，分子模仿等激發過程會導致自身反應性T細胞的激活。激活的T細胞通過黏附分子和突起作用穿過血神經屏障(BNB)，在那裏它們分泌金屬蛋白酶和促炎細胞因子，增加BNB的通透性，並刺激漿細胞產生自身抗體。受損的BNB允許自身抗體和激活的巨噬細胞等可溶性因子通過，這些因子也釋放促炎細胞因子和活性氧物種，從而傳播炎症循環。一旦進入神經，自身抗體可以與包括髓鞘糖蛋白在內的神經元蛋白結合，導致軸突變性和脱髓鞘。自身抗體誘導的周圍神經變性和脱髓鞘導致特徵性的電生理改變，臨牀表現為CIDP的感覺運動障礙。
當前治療模式
靜脈注射免疫球蛋白、皮質類固醇和血漿置換(PLEX)是治療CIDP的一線治療方法。對於接受一線藥物治療3個月後仍未取得客觀改善(即損害和殘疾)的患者，可以嘗試另一種藥物。替代選擇包括利妥昔單抗、環磷酰胺或環孢菌素，儘管支持它們使用的證據有限。一旦達到目標改善，患者可能會轉向維持治療，其目標是減少治療的劑量或頻率，同時仍可控制疾病。對於維持性治療，患者可從IVIg改為皮下免疫球蛋白(SCIg)；免疫調節劑如硫唑嘌呤、環孢菌素或黴酚酸酯可用於IVIg劑量減少、皮質類固醇節省或PLEX頻率降低。對於臨牀穩定的患者的長期治療，應定期減少或停止治療，以評估是否仍需要治療。
儘管有上述療法可用，但仍有大量的醫療需求未得到滿足。例如，雖然免疫球蛋白治療(IVIg、SCIg)是有效的，但它可能與顯著的副作用和併發症有關，如嚴重頭痛、血栓栓塞症和溶血。此外，靜脈注射免疫球蛋白治療增加了患者在輸液中心的時間和管理負擔，因為在家給藥的選擇仍然有限。IVIG的供應受到了限制，而且並非在所有市場都能獲得。SCIg治療通常需要在多個輸液部位使用外部泵頻繁給藥，以提供所需的治療量，這給需要持續治療的患者帶來了挑戰。
皮質類固醇療法雖然有效，但也有眾所周知的嚴重副作用(如體重增加、高血壓、糖尿病和骨質疏鬆症)，特別是長期使用。Plex需要中心靜脈通路，並不是普遍可用的。免疫調節療法都與重大的潛在風險有關，包括髮生惡性腫瘤和/或感染的可能性。例如，這些疾病包括硫唑嘌呤-細胞減少症；環孢菌素-高血壓，腎毒性；黴酚酸酯血癥，包括中性粒細胞減少症和紅細胞再生障礙性貧血；利妥昔單抗-腎毒性；環磷酰胺-心、肺、腎毒性以及骨髓抑制和不孕症。綜上所述，目前可用的治療方法具有顯著的潛在不良反應風險，通常會對患者的時間和精力造成很大的負擔，並且可能受到可獲得性的限制。
巴託泰布2b期試驗
在截至2022年12月31日的季度裏，我們啟動了一項關鍵的2b期試驗，以評估巴託泰布在患有活動性CIDP的成年患者中的有效性和安全性。該試驗旨在支持在CIDP中開發一種可能是同類中最好的慢性抗FcRN療法。主要終點將評估在基線時接受IVIg或PLEX治療的參與者在隨機停藥期間保持無復發的比例，復發通過調整後的炎症原因和治療(“INCAT”)分數來衡量。為了確保活動性CIDP患者的登記，試驗設計納入了與活動性疾病相關的納入標準和一個正式的裁決委員會。此外，試驗還包括一個淘汰階段，在此階段，參與者必須在INCAT量表上惡化至少1分才能繼續參加試驗。這些設計元素是基於對CIDP歷史試驗的觀察而納入試驗的。到目前為止，在Batotopab CIDP試驗中，幾乎所有的患者都在沖洗期經歷了症狀的惡化，這表明納入標準是選擇患有活動期疾病的患者。事實上，有幾名患者在洗滌過程中病情顯著惡化，並在接受任何巴託泰布治療之前或在隨機接受巴託泰布治療的頭兩週內(僅在盲目研究產品一到兩劑後)退出試驗。
為了更好地確保我們能夠優化IMVT-1402臨牀試驗的疾病活動性水平和患者羣體，我們決定在本研究的第一個非盲期之前大約兩個季度再進行巴託泰布CIDP試驗。我們相信，這將更好地確保Batotopab試驗的數據，結合從其他CIDP試驗中學習的經驗，可以在2025年3月31日之前用於優化現役CIDP中的IMVT-1402試驗設計。
有關研究設計的更多細節如下圖所示。
CIDP 2b期試驗設計
內分泌疾病
巴託泰布作為治療Graves病的潛在藥物
GD概述
GD是一種影響甲狀腺的自身免疫性疾病。GD患者會產生甲狀腺刺激素受體(TSHR-Ab)的自身抗體，這會導致甲狀腺激素分泌增加和失控(甲亢)。由於甲狀腺激素在心臟、中樞神經系統和外周神經系統、肌肉、骨骼和皮膚等許多器官的功能中起着重要的作用，甲狀腺激素過量的存在與各種體徵和症狀有關，包括甲狀腺腫大(甲狀腺腫大)、心悸、心律失常、焦慮、體重減輕、失眠、骨質疏鬆症和脛前粘液水腫。根據甲狀腺激素升高的程度和年齡的不同，這些表現可能是輕微的，也可能是嚴重的。雖然焦慮和震顫等神經性症狀在年輕患者中更常見，但老年患者往往會出現心血管併發症，如心跳加快和/或不規則，甚至心力衰竭。TSHR-Ab的存在也參與了GO，也被稱為TED的發病機制，這種疾病更容易發生在甲狀腺功能亢進程度較重、甲狀腺腫大、有吸煙史並接受過放射性碘治療的GD患者中。
根據所採用的方法，報告的GD發病率和流行率各不相同，但據估計，全球約有2%的女性和0.2%的男性受到影響，每年的發病率約為每10萬人中有20至50例。甲狀腺機能亢進症是最常見的甲狀腺機能亢進症的原因，所有年齡段都會發生，但尤其是20歲至50歲的成年人和育齡婦女。
當前治療模式
GD的主要治療目標是降低甲狀腺激素水平。有3種選擇可供選擇：手術、RAI和口服抗甲狀腺藥物(ATDS)。手術，包括切除整個甲狀腺(甲狀腺切除術)是一種選擇，特別是對於患有巨大甲狀腺腫的患者，計劃懷孕的女性，在某些情況下，對ATDS無效的患者。儘管任何這樣的手術都可以立即解決甲狀腺功能亢進症，但它也與一些併發症有關，包括甲狀旁腺損傷，這可能導致一過性或持續性低鈣血癥，以及喉神經損傷。此外，為了減少手術過程中急性併發症的風險，患者通常需要術前治療，以確保心血管和甲狀腺激素的穩定。
RAI治療會破壞甲狀腺，因為電離輻射會導致脱氧核糖核酸損傷。在幾個國家，它被認為是治療的首選，特別是如果ATDS是禁忌證或對這種藥物類別沒有反應的患者。由於RAI可以加重TED，因此不建議TED患者或患TED風險較高的吸煙者以及懷孕或哺乳期的婦女使用RAI。最後，最近的數據表明，RAI放射性碘與幾種類型的癌症有關。在美國，RAI一直是首選治療方法，但近年來的趨勢是增加ATD的使用，減少RAI的使用。除了RAI後癌症風險的潛在增加外，TSHR-Ab效價的持續增加、Graves‘Go的新發風險以及既往眼病的惡化都是這種治療方式從RAI轉向的驅動因素。
由於手術在解剖學上是侵入性的，而RAI伴隨着輻射暴露，兩者都被認為是比ATD更具侵襲性的治療方法。此外，除了侵襲性，在亞洲、拉丁美洲和歐洲，RAI和手術後終身甲狀腺激素替代治療的要求導致了ATD作為主要治療方法的偏好。
在美國最常用的ATD是亞硫酰胺、他巴唑和丙基硫氧嘧啶。雖然這些藥物通常被認為是安全的，但它們的長期使用可能與肝毒性、胰腺炎和骨髓毒性有關。為此，患者需要實驗室監測，在開始治療之前需要進行完整的血細胞計數和肝功能測試。根據美國和歐洲的指導方針，ATD的治療通常持續12至18個月，在此期間實現50%至55%的緩解率。然而，許多患者在停用ATD後會復發。更年輕的年齡(
巴託泰布2期試驗
在截至2023年6月30日的季度，我們在德國GD啟動了概念驗證第二階段臨牀試驗。我們在2023年12月宣佈了這項試驗的初步結果。與其他適應症的巴曲坦的研究一致，在最初的隊列中皮下注射680毫克的劑量顯示出潛在的同類最佳的免疫球蛋白降低，高達87%，治療12周後的平均免疫球蛋白降低81%。340 mg的免疫球蛋白下降幅度較低。
與免疫球蛋白水平的變化類似，皮下注射680毫克的巴託泰布與皮下注射340毫克的巴託泰布相比，抗刺激性TSHR-Abs的下降幅度也更大。此外，在一系列臨牀參數中，與使用340毫克的巴託泰布相比，使用680毫克的巴託泰布治療後的數字反應更高。這些參數包括ATD劑量減少的患者百分比和ATD停止的患者百分比。巴託泰布總體耐受性良好，在初始數據集中沒有觀察到新的安全信號。這項第二階段臨牀試驗正在進行中，有更多的概念驗證數據，以及我們在GD的IMVT-1402開發計劃的概述，預計將於2024年秋季宣佈。
GD第二階段試驗設計
答：未列出其他納入和排除標準
巴妥泰可作為治療甲狀腺眼病的潛在藥物
TED概述
特德，也被稱為圍棋，是一種威脅視力的自身免疫性炎症性疾病，影響眼睛周圍的肌肉和組織。最初的症狀可能包括眼睛乾燥和砂礫，對光敏感，過度流淚，複視，以及眼後壓力感。診斷時，許多TED患者上眼瞼後縮，眼周腫脹和紅腫，眼球突出(凸出)。在某些情況下，眼部肌肉的腫脹和僵硬會阻止眼睛協同工作，從而導致複視。大約3%至5%的TED患者有嚴重的疾病表現，導致劇烈疼痛、炎症、威脅視力的角膜潰瘍或需要手術治療的視神經病變。在多達20%的TED患者中，需要進行減壓手術以改善眼功能，或進行康復手術以提高生活質量。
TED最常見的原因是針對TSHR形成的免疫球蛋白自身抗體。這些抗TSHR抗體激活眼外間隙中高表達TSHR的細胞，如成纖維細胞和脂肪細胞。成纖維細胞的激活導致細胞增殖和透明質酸的產生，透明質酸是一種直接導致TED相關腫脹的物質。透明質酸也是一種炎症信號，導致細胞因子的合成，導致淋巴細胞的招募，導致廣泛的組織炎症和重塑。脂肪細胞的激活會導致眼睛周圍脂肪組織的增殖，導致眼球突出和視神經受壓。抗TSHR自身抗體水平與TED的臨牀特徵呈正相關，並影響其預後。暴露在香煙煙霧等其他炎症介質中會導致疾病的惡化，從而導致更嚴重的症狀。
除了抗TSHR自身抗體外，激活胰島素樣生長因子1受體(“IGF1R”)的抗體也可能與TED有關。TSHR和IGF1R在功能上有重疊，刺激任何一種受體都可能導致TED中類似的生化途徑的激活。已發表的研究發現，IGF1R和TSHR形成受體複合體，IGF1R可以增強TSHR的信號轉導。IGF1R和TSHR之間相互作用的確切性質仍在繼續研究；然而，實驗證據表明，刺激TSHR抗體的作用只被IGF1R拮抗劑部分阻斷，而它們可能被TSHR拮抗劑完全阻斷。
據估計，TED在美國的年發病率為每10萬人中有10例。TED的自然歷史始於持續6至24個月的炎症期，以淋巴細胞滲透、成纖維細胞增殖和脂肪組織增加為特徵。TED患者的一線治療通常是免疫抑制治療，包括大劑量的皮質類固醇。在這一活躍的炎症階段對患者進行免疫抑制治療可以減少症狀，並可能改變疾病的進程。然而，一旦最初的炎症階段結束，免疫抑制療法就無效，由於急性炎症而形成的纖維化水平只能通過手術才能逆轉。我們估計，美國每年有15,000至20,000名患者患有活動期的中度至重度TED，並有資格接受針對致病性抗TSHR抗體的治療。
當前治療模式
作為第一種選擇，活動期TED患者接受免疫抑制治療，例如大劑量的皮質類固醇，通常是靜脈或口服。皮質類固醇並不是對所有患者都有效，大約三分之一的患者會復發。這種療法會增加急性和嚴重器官損傷、骨質疏鬆、體重增加、糖尿病、高血壓、骨質疏鬆症和抑鬱症的風險。中到重度活動期TED對皮質類固醇激素無效的患者可以使用環孢素A或黴酚酸酯這兩種廣泛的免疫抑制藥物進行治療。這些藥物與許多副作用有關，既與它們的一般免疫抑制作用有關，也與固有毒性有關，如高血壓、腎臟疾病和胃腸道毒性。
眼眶放射治療是一種減少淋巴細胞滲透的方法，可與皮質類固醇或免疫抑制療法聯合使用。與這些抗炎和免疫抑制藥物類似，放射治療在TED活動期最有效。
小病例研究已經確定利妥昔單抗是TED患者誘導免疫抑制的另一種方法。利妥昔單抗(Roche)是一種單抗，它與B細胞的特異性抗原結合，導致B細胞的破壞。然而，利妥昔單抗可能會出現嚴重的副作用，如輸液相關反應。還報告了進行性多灶性腦病和其他病毒感染的罕見病例。
手術被認為是高度活躍疾病患者的一種治療選擇，這些患者已經接受了皮質類固醇或免疫抑制治療，但仍有進展性疾病。手術的目的是減少導致眼球突出、眼球運動減少和視力喪失的壓力。由於其侵襲性，手術通常只適用於非活動期疾病。2020年1月，美國食品和藥物管理局批准Horizon Treeutics公司的替普羅單抗(®)用於治療TED，這是一種抗IGF1R抗體。正如最新的TEPEZZA處方信息所反映的那樣，IGF-1R抑制可能與聽力損失有關。我們認為，儘管可以選擇手術或接受6個月的TEPEZZA治療，TED患者仍有大量未得到滿足的需求。
2019年，我們啟動了一項開放標籤的單臂2a期臨牀試驗，用於治療TED。2019年，我們還啟動了一項隨機、掩蔽、安慰劑對照的巴託泰布治療TED的2b期臨牀試驗。我們在2021年2月自願暫停給藥，導致2b期試驗不盲目，主要終點並不顯著。然而，我們對2b期試驗的探索性終點的分析，以及2a期試驗的結果，增加了我們對TED患者抗FcRN作用機制的信心，它們為我們推動TED進一步發展的興趣提供了部分基礎。
巴託泰布3期臨牀方案
在截至2022年12月31日的季度裏，我們啟動了我們的第三階段臨牀計劃，以評估巴託泰布作為治療TED的方法。在TED的兩個巴曲坦的3期試驗中，我們預計將有大約100名受試者進入試驗，並被隨機分配到治療組或安慰劑組。如下所示，被隨機分配到治療組的受試者將服用680毫克的巴託泰布QW，療程為12周，隨後服用340毫克的巴託泰布，療程為12周。這組接受巴曲坦治療的受試者將與服用安慰劑QW 24周的受試者進行比較。這一治療期將持續24周，主要療效終點將以24周時的眼球突出度響應者與安慰劑組進行比較，安慰劑組的響應者定義為研究眼的眼球突出度較基線降低2 mm，而對側眼的≥眼球突出度不惡化，眼球突出度增加2 mm。我們預計這一計劃的主要結果將在2025年上半年公佈，同時還將決定是否將Batotopab提前到TED註冊或在這一適應症中追求IMVT-1402。
TED第三階段試驗設計
關鍵協議
與HanAll Biophma Co.，Ltd.簽署的許可協議
2017年12月，Roivant Sciences Ltd.(“RSL”)的全資子公司Roivant Sciences GmbH(“RSG”)與HanAll簽訂了許可協議(“HanAll協議”)。根據HanAll協議，RSG獲得(1)製造的非獨家權利和(2)在美國、加拿大、墨西哥、歐盟、英國、瑞士、中東、北非和拉丁美洲(“許可地區”)開發、進口和使用(I)稱為巴託泰博的抗體、(Ii)某些備用抗體和下一代抗體(包括IMVT-1402)和(Iii)含有此類抗體的產品的獨家、承擔版税的權利。在協議期限內，用於所有人和動物的用途。關於這些許可證，RSG還收到了在事先書面通知HanAll的情況下向以下各方授予此類再許可的權利：(1)在美國和歐盟以外的許可區域內的任何國家/地區的第三方；(2)RSG在許可區域內的任何國家/地區的附屬機構；以及(3)只有在美國提交生物製品許可證申請(“BLA”)或在歐盟提交營銷授權申請後，RSG才能在美國和歐盟成為第三方。根據HanAll協議，RSG向HanAll授予特定RSG專利、技術訣竅和RSG控制的其他與此類抗體和產品相關的知識產權下的獨家免版税許可證，以開發、製造和商業化此類抗體和產品，供在許可地區以外使用。Hanall還保留與許可地區的合同研究組織或服務提供商合作或通過合同開展有關Batotopab抗體以及某些備份和下一代抗體(包括IMVT-1402)的發現或研究活動的權利。
2018年12月，根據RSG與我們的全資附屬公司免疫科學有限公司(ISG)之間的轉讓和假設協議，我們從RSG獲得並承擔了HanAll協議下的所有權利、所有權、權益和義務，包括許可地區的IMVT-1402和Batotopab的所有權利，總收購價為3,780萬美元。
根據HanAll協議，我們有義務向HanAll償還HanAll產生的某些特定研發費用的一半，總報銷金額最高為2000萬美元，該義務已到期。截至2024年及2023年3月31日，吾等並無任何額外款項應付HanAll，以支付根據HanAll協議而產生及向吾等報告的研發費用。
在截至2023年6月30日的季度，我們根據HanAll協議實現了我們的第三和第四個開發和監管里程碑，總額為1250萬美元，這筆款項是在截至2023年9月30日的季度支付的。我們將負責未來的或有付款和特許權使用費，包括在實現某些監管和銷售里程碑事件後高達420.0美元的或有付款和特許權使用費(截至2024年3月31日，為里程碑事件支付的總額為3,250萬美元)。我們還有義務向HanAll支付授權產品淨銷售額的個位數中位數到十幾歲左右的分級版税，受HanAll協議中規定的標準補償和減少的限制。這些特許權使用費義務在逐個產品和國家/地區的基礎上適用，並在下列時間中最晚終止：(A)被許可專利的最後有效權利要求到期之日，(B)數據或市場排他性到期之日，或(C)就給定國家/地區的特定產品首次商業銷售被許可產品11年後。
除與研究計劃相關的費用分攤外，我們獨自負責與許可地區的許可產品的研究、開發和商業化相關的所有其他活動，費用由我們承擔。我們可能會使用第三方進行許可地區的許可產品的研究、開發和商業化所必需的製造活動。此外，根據HanAll協議，我們同意使用商業上合理的努力在許可地區開發和商業化許可產品。每一方都同意，它或其某些附屬公司都不會在許可地區臨牀上開發或商業化某些競爭產品。
根據《HanAll協議》，我們有唯一的權利但沒有義務控制許可區域內許可專利的起訴、辯護和強制執行，對於我們選擇不對其行使此類權利的任何許可專利，HanAll擁有起訴、辯護和強制執行的後備權利。
HanAll協議將在給定許可產品的最後一個版税期限到期時逐個產品到期，除非提前終止。我們可以在經過30天的討論後180天內發出書面通知，在沒有任何理由的情況下完全終止HanAll協議。任何一方均可就未治癒的實質性違約行為發出60天的書面通知(如果不付款，則在30天內)終止HanAll協議，或者如果另一方提交自願請願書，則在收到書面通知後立即終止HanAll協議，受到證實的非自願請願書或某些其他償付能力事件的影響。如果我們或我們的關聯公司對任何許可專利的有效性或可執行性提出質疑，Hanall可能會終止HanAll協議。
產品服務協議和主服務協議
2021年11月17日，我們的全資子公司ISG與三星生物製藥有限公司(“三星”)簽訂了一項產品服務協議(“PSA”)，根據該協議，如果獲得批准，三星將為我們製造和供應用於商業銷售的巴託泰布藥材，並提供與巴託泰博相關的其他製造服務。我們之前與三星簽訂了日期為2021年4月30日的主服務協議(MSA)，該協議規範了我們與三星關係的某些條款。在簽署PSA後，我們承諾購買Batotopab的過程性能合格批次和審批前檢查批次的Batotopab，這些批次可用於監管提交，並在監管部門批准之前用於商業銷售。除此之外，由於我們在2024年1月到期之前沒有行使提前終止的權利，我們有額外的最低限度的義務在2026年至2029年的四年期間購買額外的Batotopab批次。
除非提前終止PSA，否則PSA將持續到2029年12月31日晚些時候或其下的服務完成為止。任何一方均可因下列原因終止PSA：(I)另一方實質性違反PSA，且在終止通知後的規定期限內未得到補救；(Ii)另一方無力償債或破產；或(Iii)發生某些不可抗力事件。截至2024年3月31日，與該協議相關的剩餘最低購買承諾估計約為4620萬美元。
我們是羅伊萬特公司家族的成員
我們是RSL的多數股權子公司，並從我們利用Roivant模式和更大的Roivant平臺的能力中受益。基於自創建以來可用的集中Roivant功能的支持，我們的組建和運營成熟之間的時間被縮短了。與其模式一致，Roivant為我們提供了運營協助，以及聯繫由科學專家、醫生和技術專家組成的嵌入式團隊，以幫助優化臨牀開發和商業戰略。在未來，我們可能有能力從羅伊萬特的規模和範圍經濟中受益，包括但不限於以下機會：
•利用羅伊萬特的業務發展引擎和龐大的行業關係網絡，確定並獲得新資產和協同合作伙伴關係；
•與羅伊萬特家族的其他成員建立渠道夥伴關係(包括但不限於羅伊萬特建立的以技術為重點的公司)，目標是提高開發和商業化進程的效率；
•使用羅伊萬特的人力資本引擎，從生物製藥行業內外招聘新員工；
•使其員工能夠參與羅伊萬特的職業發展計劃，該計劃促進員工在羅伊萬特家族成員之間的流動性；
•從羅伊萬特公司家族的共享學習、最佳實踐和外部行業關係中受益；以及
•在成為商業階段的公司後，獲得一定的規模效益。
關於我們在與關聯方的協議下的交易的説明，請參閲第二部分，第8項.財務報表和補充數據，附註5-關聯方交易。
關於RSL對我們普通股的重大所有權和相關可能的風險的討論，請參閲第1A項。風險因素，RSL擁有我們普通股的相當大比例的股份，並可能對有待股東批准的事項施加重大控制。“
銷售和市場營銷
我們目前沒有自己的營銷、銷售或分銷能力。為了將Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化，如果獲準進行商業銷售，我們將不得不開發額外的基礎設施來支持產品銷售和營銷活動。我們打算在美國建立一個小型的、有針對性的銷售組織，目標是治療大量自身免疫性疾病患者的專科醫生。我們相信，這些醫生用我們打算瞄準的自身免疫適應症治療大多數患者，最常見的是作為此類適應症的診斷和治療醫生。我們可能會機會主義地尋求戰略合作，以最大限度地擴大Batotopab、IMVT-1402或美國國內外任何未來候選產品的商業機會。
製造業
我們目前沒有擁有或經營製造、測試、儲存和分銷臨牀或商業數量的IMVT-1402或BATOTAPAB的製造設施。我們目前依賴並打算繼續依賴合同製造組織(“CMO”)，在藥品和藥品以及標籤、包裝和分銷方面都是如此。
目前，我們與成熟的第三方製造商簽訂合同，生產我們的藥物物質和藥物產品。看見產品服務協議和主服務協議以上是對協議的描述，根據這些協議，三星將製造並向我們供應用於商業銷售的巴託泰博藥物物質，並執行與巴託泰博有關的其他製造相關服務。關於IMVT-1402，我們已經與CMO建立了供應藥物物質和藥物產品的安排，以支持我們當前和計劃的臨牀試驗計劃。我們預計在任何可能批准IMVT-1402之前達成商業供應安排。
隨着我們的臨牀需求和商業計劃的不斷髮展，我們可能會聘請更多的第三方製造商來支持我們候選產品的任何關鍵臨牀試驗，以及我們候選產品的商業化(如果獲得批准)。此外，我們擁有具有豐富技術和產品開發經驗的人員，他們積極管理生產我們候選產品的CMO，並計劃使用這些人員來管理任何其他候選產品或我們未來可能開發的產品的CMO。
我們的外包生產方法依賴於CMO首先開發符合cGMP的細胞系和製造工藝，然後生產用於非臨牀研究和臨牀試驗的材料。我們與CMOS的協議可能要求他們開發生產細胞系，建立主細胞庫和工作細胞庫，開發和鑑定上游和下游工藝，開發藥物生產工藝，驗證(在某些情況下還開發)用於測試和釋放以及穩定性測試的合適分析方法，生產用於非臨牀試驗的藥材，生產符合cGMP的藥材，或生產符合cGMP的藥品。我們在啟動這些協議下的活動之前對CMO進行審計，並監測業務，以確保遵守雙方商定的流程描述和cGMP規定。
競爭
我們預計將面臨來自其他生物製藥公司的激烈競爭，這些公司正在開發治療自身免疫性疾病的藥物，包括與IMVT-1402或巴曲坦屬於同一類別的多種藥物。我們知道有幾種FcRN抑制劑正在臨牀開發中。這些藥物包括efgartigimod(Argenx SE)、nipocalimab(強生)和rozanolixizumab(UCB)。2023年6月，FDA批准VYVGART®Hytrulo(efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc)用於治療AChR抗體檢測呈陽性的成人全身性重症肌無力(GMG)。此前，FDA於2021年12月批准VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)在相同的患者羣體中使用。2023年6月，美國食品和藥物管理局還批准RYSTIGGO®(羅扎諾利昔單抗)用於治療AChR或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性的成年患者的重症肌無力。2024年2月，強生報告了GMG第三階段關鍵研究對nipocalimab的正面頂線結果。同樣在2024年2月，Argenx宣佈FDA已接受VYVGART Hytrulo治療CIDP的補充BLA進行優先審查，PDUFA日期為2024年6月21日。Viridian治療公司正在開發一系列工程FcRN抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008，這些藥物目前處於臨牀前開發階段，有可能治療各種自身免疫性疾病。
如果獲得批准，IMVT-1402和巴託泰布也可能面臨來自不同作用機制的藥物的競爭。治療MG最常見的處方一線藥物是乙酰膽鹼酯酶抑制劑，如由幾家仿製藥製造商銷售的吡斯的明。靜脈注射丙種球蛋白也是MG患者的常規用法。Soliris®(Eculizumab)由阿斯利康公司銷售，是一種C5蛋白的抗體抑制劑，於2017年獲得批准，用於治療抗AchR抗體陽性患者的重症肌無力。GMG批准的其他C5補體抑制劑包括2022年4月批准的ULTOMIRIS®(RAUVIZUMAB-CWVZ)和2023年10月批准的ZILBRYSQ®(Zilucoplan)。Inebilizumab(Horizon Treeutics)是一種針對CD19的人源化單抗，目前處於第三階段開發。
對於TED患者，一線治療通常是免疫抑制治療，包括大劑量的皮質類固醇。其他廣泛的免疫抑制藥物，如環孢素、環磷酰胺、黴酚酸酯和硫唑嘌呤，當患者對皮質類固醇沒有足夠的反應時，可以使用。利妥昔單抗(Roche)是一種與產生抗體的B細胞特異的抗原結合的單抗，也可用於治療TED和其他免疫球蛋白G介導的自身免疫性疾病。強生正在開發其超唾液酸化IVIg，M254，用於各種自身免疫適應症。2020年1月，美國食品和藥物管理局批准Horizon Treeutics公司的TEPEZZA®(替前列腺癌單抗)用於治療TED，這是一種抗胰島素樣生長因子1受體(IGF1R)抗體。Viridian Treateutics也在為TED開發針對IGF-1R的抗體。
藥物開發競爭激烈，並受到快速和重大技術進步的影響。我們的競爭能力將在很大程度上取決於我們完成必要的臨牀試驗和監管批准程序以及有效銷售我們可能成功開發的任何藥物的能力。我們目前和未來潛在的競爭對手包括製藥和生物技術公司，以及學術機構和政府機構。影響我們可能獲得市場批准的任何候選產品的商業成功的主要競爭因素包括療效、安全性和耐受性概況、給藥便利性、價格、覆蓋範圍、報銷和公眾輿論。我們的許多現有或潛在競爭對手比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，在發現和開發候選產品以及在獲得美國和外國監管部門對這些候選產品的批准方面也有明顯更多的經驗。我們現在和未來的許多潛在競爭對手也有更多的經驗來商業化已被批准上市的藥物。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。2023年10月6日，安進完成了之前宣佈的以約278億美元收購Horizon Treeutics的交易，擴大了其罕見疾病管道。競爭可能會減少我們參與臨牀試驗的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。
因此，競爭對手可能比我們更成功地獲得治療的監管批准，並使他們的藥物獲得市場的廣泛接受。競爭對手為我們的任何目標適應症開發的治癒或更有效的治療方法也可能使我們的候選產品失去競爭力或過時，或者在其能夠收回開發和商業化費用之前減少對其候選產品的需求。
知識產權
我們的商業成功在一定程度上取決於我們為IMVT-1402、BATOTAPAB和我們未來的任何候選產品獲取和維護專利保護的能力，它們在計劃中的適應症、發現、產品開發技術和訣竅中的使用；在不侵犯他人專有權的情況下運營；以及防止他人侵犯我們的專有權。我們的政策是尋求保護我們的專有地位，其中包括申請或授權美國和外國的專利以及與我們的專有技術、發明和改進有關的專利申請，這些對我們業務的發展和實施非常重要。我們還依靠商標、商業祕密、技術訣竅、持續的技術創新和潛在的許可內機會來發展和保持我們的專有地位。
雖然我們在現有的專利申請中尋求廣泛的覆蓋範圍，但對我們開發或加工的任何產品進行更改，可能會為競爭對手提供充分的基礎，以避免侵犯我們的專利主張，這一風險始終存在。此外，如果授予專利，則專利將到期，我們不能保證我們的待決申請或任何未來申請將頒發任何專利，或者任何可能頒發的專利將充分保護我們的產品或候選產品。
在我們於2018年12月從RSG接管HanAll協議下的所有權利、所有權、權益和義務後，憑藉HanAll協議下的專利權許可，ISG是許可區域內針對Batotopab、IMVT-1402和某些備份和下一代抗體以及含有此類抗體的產品的某些專利、專利申請和專有技術的獨家許可人。截至2024年5月22日，授權專利組合包括一個專利系列，涵蓋在美國、阿根廷、巴西、加拿大、哥倫比亞、歐洲專利局、埃及、以色列、墨西哥和沙特阿拉伯正在申請和/或頒發的專利(S)。該專利家族於2015年申請，並公開了抗FcRN抗體，包括巴託頂、其藥物組合物、使用該抗體治療自身免疫性疾病的方法、編碼該抗體的多核苷酸、包括該多核苷酸的表達載體、用該重組表達載體轉染的宿主細胞、製造該抗體的方法以及使用該抗體在體內或體外檢測FcRN的方法。值得注意的是，在這個獲得許可的專利家族中，一項美國專利於2019年7月2日頒發，權利要求針對由其CDR及其表位或其抗原結合片段定義的巴曲坦，以及包含該抗體或其抗原結合片段的藥物組合物。此外，在2020年1月28日，在該許可專利家族中頒發了另一項美國專利，其權利要求指向由其CDRs或其抗原結合片段定義的巴託泰布、包括該抗體或其抗原結合片段的藥物組合物、以及使用該抗體或其抗原結合片段治療各種自身免疫性疾病的方法、多核苷酸和編碼該抗體或抗原結合片段的表達載體、用該表達載體轉染的宿主細胞以及製造該抗體或抗原結合片段的方法。另一項專利於2023年3月28日在美國頒發，要求保護分離的抗FcRN抗體，而不是巴曲坦或其抗原結合片段，包括該抗體或其抗原結合片段的藥物組合物，以及使用該抗體或其抗原結合片段治療各種自身免疫性疾病的方法，多核苷酸和編碼其的表達載體，用該表達載體轉染的宿主細胞和製備該抗體或抗原結合片段的方法。該家族的一項歐洲專利於2023年5月10日頒發，權利要求指向由其重鏈和輕鏈可變序列定義的巴託泰布。該系列還在巴西、加拿大、以色列、墨西哥和沙特阿拉伯獲得了專利。在這個家庭，阿根廷、墨西哥、美國和歐洲的申請正在等待中。該專利家族的專利可能在2035年到期，不考慮任何可能的專利期限調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
此外，許可內的專利組合包括另一個專利家族，該家族公開了一種抗FcRN抗體的藥物配方。該專利系列包括在美國、歐洲、以色列、加拿大、巴西、墨西哥和阿根廷的未決申請，並且該專利系列中頒發的任何專利都可能在2041年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
此外，截至2024年5月22日，獨立於許可的專利組合，ISG擁有針對治療甲狀腺眼病(Graves眼病)的方法和使用抗FcRN抗體治療温性自身免疫性溶血性貧血的方法的專利系列，其中包括在美國和某些司法管轄區的外國同行的專利申請。這些專利家族頒發的任何專利可能分別在2039年和2040年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
ISG與HanAll共同擁有涵蓋IMVT-1402及其用於治療自身免疫性疾病的專利系列的權利。在這個家族中，專利合作條約(“PCT”)申請正在等待中。值得注意的是，在該專利家族中，於2024年3月12日頒發了一項美國專利，其權利要求指向由其CDRs定義的IMVT-1402、包含該抗體或其抗原結合片段的藥物組合物、以及使用該抗體或其抗原結合片段治療自身免疫性疾病的方法。該專利家族的專利可能在2043年到期，不考慮任何可能的專利期調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
ISG還擁有針對Graves病治療方法的PCT應用，以及使用抗FcRN抗體治療慢性炎症性脱髓鞘多發性神經病的方法，包括IMVT-1402和巴曲坦。從這些專利家族頒發的任何專利都可能在2043年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
ISG還擁有針對含有聚山梨酸酯輔料的高濃度蛋白質製劑的PCT應用及其製造方法。從該專利系列頒發的任何專利都可以在2044年到期，而無需考慮任何可能的專利期限調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
ISG還擁有一項針對改進抗FcRN療法的方法的美國臨時申請，該申請描述了IMVT-1402的具體劑量方案。從該專利系列頒發的任何專利都可以在2044年到期，而無需考慮任何可能的專利期限調整或延長，並假設支付所有適當的維護、續訂、年金或其他政府費用。
在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效通常是從其最早的美國非臨時申請日(如果這種美國申請是國家階段申請，則為PCT申請日)算起20年，因為1995年6月8日之後提交的實用新型專利申請的專利期在美國非臨時申請日(或根據美國法典第35 US C.120、121或365(C)條規定的任何更早的申請日)20年後到期，並及時支付維護費。在某些情況下，可以調整專利期限以增加額外的天數，以補償美國專利商標局(“USPTO”)在審查過程中產生的某些延遲。此外，專利和/或專利期限可以延長一段時間，以補償候選產品接受FDA監管審查的至少一部分時間。然而，授予FDA監管審查的專利延期僅適用於涵蓋候選產品或在FDA批准時尚未到期的使用或製造該產品的方法的單一專利。此外，專利展期不得超過五年，包括專利展期在內的總專利期不得超過FDA批准後的14年。外國專利的有效期根據適用的當地法律的規定而有所不同，但通常也是自最早生效的非臨時申請日起20年。專利對特定產品提供的保護因產品而異，取決於許多因素，包括專利的類型、其覆蓋範圍、與監管有關的延展的可用性、特定國家的法律補救措施的可用性以及根據當地法律專利的有效性和可執行性。
ISG擁有IMMnuVANT的註冊商標和與IMMnuVANT聯合使用的公司標識的註冊商標。截至2024年5月22日，該商標組合包括在美國和/或外國司法管轄區的未決商標申請和/或註冊商標。根據HanAll協議，我們有權以我們選擇的商標在許可地區銷售IMVT-1402和BATOTAPAB，但仍需獲得監管部門的批准。然而，在HanAll協議終止後，我們必須將我們在許可產品的開發、製造或商業化中使用的任何和所有商標的所有權利、所有權和利益轉讓給HanAll。
此外，我們依靠商業祕密和技術訣竅以及持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的專有信息，部分是通過與我們的商業合作伙伴、合作者、員工和顧問簽訂保密和發明轉讓協議。這些協議旨在保護我們的專有信息，在發明轉讓協議的情況下，授予我們通過與第三方的關係開發的技術的所有權。這些協議可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違反。此外，我們的商業祕密可能會被競爭對手知曉或獨立發現。如果我們的商業合作伙伴、合作者、僱員和顧問在為我們工作時使用他人擁有的知識產權，則可能會就相關或由此產生的專有技術和發明的權利產生爭議。
我們的商業成功還將在一定程度上取決於不侵犯第三方的專有權。目前還不確定，頒發任何第三方專利是否會要求我們為我們的候選產品或工藝改變我們的開發或商業戰略，或者是否需要獲得許可證或停止某些活動。我們違反任何許可協議或未能獲得開發或商業化我們未來產品所需的專有權許可，可能會對我們產生不利影響。如果第三方在美國準備和提交的專利申請也要求我們擁有權利的技術，我們可能不得不參與美國專利商標局的幹擾或派生程序，以確定發明的優先權。
政府監管
FDA和包括外國在內的聯邦、州、超國家、國家和地方各級的其他監管機構對我們正在開發的生物製品的研究、開發、測試、製造、質量控制、進出口、安全、有效性、標籤、包裝、儲存、分銷、記錄保存、批准、廣告、促銷、營銷、批准後監控和批准後報告等方面進行了廣泛的監管。我們與第三方承包商一起，將被要求滿足我們希望進行研究或尋求批准或許可Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的國家/地區管理監管機構的各種非臨牀、臨牀和商業批准要求。
FDA藥品審批流程
在美國，FDA根據《聯邦食品、藥物和化粧品法》和《公共衞生服務法》及其實施條例對生物製品進行監管。FDA在生物產品候選產品可以在美國上市之前所需的程序通常包括以下幾個方面：
•根據適用的法規和指南完成臨牀前實驗室測試和動物研究，包括FDA現行的良好實驗室操作規範(GLP)法規、國際協調理事會(ICH)指南以及對實驗動物的人道使用或其他適用法規的適用要求；
•向FDA提交IND，該IND必須在臨牀試驗開始之前生效，並且必須至少每年更新一次或在發生重大變化時更新；
•在試驗開始前，獲得機構審查委員會(“IRB”)或倫理委員會對每個臨牀地點的積極意見的批准；
•根據適用的IND法規、良好臨牀實踐(“GCP”)和其他與臨牀試驗相關的法規和指南進行充分和受控的人體臨牀試驗，以評估每個擬議適應症的擬議生物產品候選的安全性、純度和效力；
•在所有關鍵臨牀試驗完成後，準備並向FDA提交BLA，其中包括非臨牀試驗和臨牀試驗結果的製造信息和安全性、純度和有效性的實質性證據；
•FDA在收到BLA後60天內決定提交複審申請；
•令人滿意地完成FDA對生產建議產品的一個或多個製造設施的批准前檢查，以評估符合cGMP，並確保設施、方法和控制足以保持生物製品的持續安全性、純度和效力；
•FDA可能對選定的臨牀研究地點、臨牀前研究和/或作為臨牀試驗贊助商的免疫抗體進行審計，以評估是否符合FDA的GCP標準；
•支付FDA審查BLA的使用費(除非適用費用豁免)；
•與FDA就產品的最終標籤以及任何所需的風險評估和緩解戰略(“REMS”)的設計和實施達成協議；以及
•FDA對BLA的審查和批准或許可，包括令人滿意地完成FDA諮詢委員會的審查(如果適用)，以允許在美國使用特定適應症的產品的商業營銷或銷售。
我們的候選產品正在開發中，將被註冊為預充式注射器和自動注射器，這意味着它們作為組合產品受到監管，因為它們由生物產品和設備產品組成。如果單獨批准並上市，每個成分將受到不同的監管途徑，並由FDA內部的不同中心進行審查。然而，組合產品被分配到一箇中心，該中心將根據對組合產品的主要作用模式的確定，對其監管擁有主要管轄權，這是提供最重要治療作用的單一作用模式。就我們的候選產品而言，主要的行動模式取決於產品的生物成分，這意味着FDA的藥物評估和研究中心對我們候選產品的上市前開發、審查和批准擁有主要管轄權。因此，我們的候選產品必須遵守IND框架，以便通過BLA途徑進行上市前開發和審批。根據我們對FDA組合設備預期的理解，我們預計FDA不會要求注射器或自動注射器獲得單獨的醫療設備授權，但在審查我們可能提交的任何營銷申請的過程中，這一點可能會改變。
歐盟藥品審批程序
在歐盟，醫藥產品只有在獲得相關的營銷授權(MA)後才能商業化。公司可以根據集中、分散或相互認可的程序提交營銷授權申請(MAA)。
要獲得歐盟產品的MA，申請者必須根據歐盟MA管理的中央程序或歐盟成員國主管當局管理的程序之一(分散程序、國家程序或互認程序)提交MAA。MA只能授予在歐洲經濟區(“EEA”)(由27個歐盟成員國加上挪威、冰島和列支敦士登組成)內設立的申請者。我們將重點放在集中程序上，因為我們預計它將成為我們的候選產品的相關程序。
集中程序規定由歐洲委員會授予在整個歐洲經濟區有效的單一併購。根據(EC)第726/2004號條例，對於特定產品，包括(I)生物技術產品，(Ii)被指定為孤兒藥物的產品，(Iii)高級治療藥物產品(“ATMP”)，以及(Iv)含有用於治療艾滋病毒/艾滋病、癌症、神經退行性疾病、糖尿病、自身免疫和其他免疫功能障礙以及病毒疾病的新活性物質的產品，必須實行集中管理程序。對於含有用於治療其他疾病的新活性物質的產品，以及具有高度創新性或集中過程有利於患者利益的產品，在相關批准時，通過集中程序的授權是可選的。
在中央程序下，歐洲藥品管理局(“EMA”)的人用藥品委員會(“CHMP”)對產品進行初步評估。CHMP還負責幾項授權後和維護活動，例如對現有MA的修改或擴展進行評估。
根據中央程序，評估重大影響評估的最長時限為210天，不包括申請人需要提供補充信息或書面或口頭解釋以回答《氣候變化框架公約》的問題。在特殊情況下，如果從公共衞生的角度，特別是從治療創新的角度，預計一種針對未得到滿足的醫療需求的醫藥產品具有重大利益，則CHMP可以批准加速評估。如果CHMP接受加速評估的請求，210天的時限將減少到150天(不包括時鐘停頓)。然而，如果CHMP認為不再適合進行加速評估，它可以恢復到集中程序的標準時限。
通過集中程序批准的MA原則上的初始有效期為5年。通過集中程序批准的MA可在五年後根據環境管理協會對風險-收益平衡的重新評估而續簽。為支持申請，MA持有人必須向EMA提供ECTD(通用技術文件)的綜合版本，提供有關產品質量、安全性和有效性的最新數據，包括自MA獲得許可以來引入的所有變化，至少在MA停止有效的9個月之前。歐盟委員會可以基於與藥物警戒相關的正當理由，決定將MA的續展期再延長五年。一經其後最終續期，金融管理專員的有效期為無限期。任何授權之後，如果沒有在授權失效後三年內將醫藥產品實際投放到歐盟市場上進行集中的MA，則該授權無效(所謂的日落條款)。
歐盟還為市場排他性提供了機會。在歐盟獲得MA後，創新的醫藥產品通常獲得八年的數據獨佔權和另外兩年的市場獨佔權。如果獲得批准，數據獨佔性將阻止仿製藥或生物相似申請者在自參考產品首次在歐盟獲得授權之日起八年內申請仿製藥或生物相似產品上市授權時，參考參考產品檔案中包含的創新者的臨牀前和臨牀試驗數據。在額外的兩年市場獨佔期內，可以提交仿製藥或生物相似產品上市授權，並且可以參考創新者的數據，但在市場獨佔期結束之前，任何仿製藥或生物相似產品都不能上市。如果在這十年的頭八年中，營銷授權持有者獲得了對一個或多個新治療適應症的授權，那麼整個十年的期限將延長到最多十一年，而在授權之前的科學評估中，這些適應症被認為與現有療法相比可以帶來顯著的臨牀益處。
我們的候選產品旨在通過專用醫療設備提供給患者，可能會受到適用於組合產品的歐盟要求的約束。在歐盟，作為醫療產品和醫療器械組合的產品被作為醫療產品或醫療器械進行監管，這取決於哪個組件具有主要的作用模式。
根據歐盟2017/745號醫療器械條例(“MDR”)，將醫療產品作為具有附屬於醫療器械作用的行動的組成部分納入醫療器械的醫療器械受到監管。然而，醫療產品的質量、安全性和有用性也必須作為設備的一部分進行核實，並且必須根據其性質和治療意圖徵求歐盟成員國或歐洲藥品管理局關於醫療產品質量和安全的科學意見，包括將其納入醫療設備的益處或風險。如果醫療器械將醫療產品作為一個組成部分作為一次性用藥輸送系統，則將其作為醫療產品進行管理。在這種情況下，MDR的相關一般安全和性能要求(“GSPR”)將適用於設備元件的安全和性能。
英國退歐和英國的監管框架
英國S於2020年1月31日退出歐盟，也就是通常所説的英國退歐，改變了英國和歐盟之間的監管關係。英國藥品和保健品監管局現在是英國醫療產品和醫療器械的獨立監管機構。英國(英格蘭、蘇格蘭和威爾士)現在是歐盟的第三個國家。在歐盟的監管方面，北愛爾蘭目前將繼續遵循歐盟的監管規則。
英國與臨牀試驗相關的監管框架受經修訂的《2004年人用藥品(臨牀試驗)條例》管轄，該條例源於CTD，並通過二次立法納入英國國家法律。2022年1月17日，MHRA啟動了為期八週的關於重新制定英國臨牀試驗立法的諮詢，旨在簡化臨牀試驗審批，促進創新，提高臨牀試驗透明度，提高風險比例，並促進患者和公眾參與臨牀試驗。英國政府於2023年3月21日公佈了對諮詢的迴應，確認將提前修改立法。這些由此產生的立法修訂將決定英國的法規將在多大程度上與CTR保持一致。2023年10月，MHRA宣佈了一項新的臨牀試驗通知計劃，該計劃使第四階段臨牀試驗申請和低風險第三階段臨牀試驗申請的初始臨牀試驗申請能夠更精簡和風險比例更高。
英國的上市授權受修訂後的《人類藥品條例》(SI 2012/1916)管轄。自2021年1月1日起，歐盟集中程序營銷授權的申請人不能再在英國設立。因此，自此日起，在英國設立的公司不能使用歐盟集中程序，而必須遵循英國國家授權程序之一或英國退歐後剩餘的國際合作程序之一，才能獲得在英國銷售產品的營銷授權。所有現有的歐盟集中授權產品的營銷授權都自動轉換或取消為英國營銷授權，僅在英國有效，1月1日免費。2021年，除非營銷授權持有人選擇退出這種可能性。北愛爾蘭目前仍在歐盟授權的範圍內，涉及中央授權的醫藥產品。因此，在2025年1月1日温莎框架在北愛爾蘭實施之前，屬於歐盟集中程序範圍的產品只能通過英國的國家授權程序進行授權。
MHRA還對國家營銷授權程序進行了修改。這包括引入程序，優先獲得將使患者受益的新藥，包括150天評估路線、滾動審查程序和國際認可程序。自2024年1月1日起，MHRA在審查某些類型的營銷授權申請時可能會依賴國際認可程序(IRP)。本程序適用於已經從參考監管機構獲得相同產品授權的營銷授權申請者。這些機構包括FDA、EMA和個別歐洲經濟區國家的國家主管部門。EMA和CHMP的肯定意見，或相互承認或分散程序的積極結束程序結果，被認為是IRP目的的授權。
在英國，沒有醫藥產品的上市前授權孤兒指定。相反，MHRA在審查相應的營銷授權申請的同時，審查孤兒指定的申請。這些標準基本上與歐盟的標準相同，但是為市場量身定做的。這包括在英國，而不是在歐盟，這種情況的流行率不得超過萬分之五的標準。在被授予孤兒地位的上市授權後，該醫藥產品將受益於經批准的孤兒適應症中類似產品長達10年的市場排他性。這一市場專營期的開始日期將從該產品在英國首次獲得批准之日起生效。
MHRA為醫藥產品的營銷授權申請提供了新的評估程序。這些程序可能會導致在英國(英格蘭、蘇格蘭和威爾士)、英國或北愛爾蘭獲得營銷授權，具體取決於所採取的程序。新的營銷授權申請評估程序包括：
·支持歐盟委員會的決定信賴程序。自2024年1月1日起，MHRA在審查某些類型的營銷授權申請時可能會依賴國際認可程序(IRP)。本程序適用於已經從參考監管機構獲得相同產品授權的營銷授權申請者。參考監管機構包括FDA、EMA和各個EEA國家的國家主管部門。來自CHMP的積極意見，或相互承認或分散程序的積極程序結果，被視為IRP目的的授權；
·批准了國家營銷授權申請。MHRA提供了不超過150天的時間表(不包括要求提供進一步信息的時鐘停止期)，用於評估在英國、大不列顛或北愛爾蘭銷售某種藥品的國家申請；
·允許不受限制的准入程序，允許通過歐盟營銷授權程序或通過北愛爾蘭國家路線獲得的北愛爾蘭有效營銷授權的持有者提交申請，尋求承認英國現有的此類營銷授權；以及
·它採用了“滾動審查”路線，允許公司在整個產品開發過程中分階段提出申請，而不是以合併的完整卷宗形式提交。這條路線適用於英國、英國或北愛爾蘭的新活性物質，或英國的類似生物醫藥產品。
非臨牀與臨牀發展
在美國開始候選產品的第一次臨牀試驗之前，我們必須向FDA提交IND。IND是FDA授權對人類進行研究的新藥產品的請求。IND包括臨牀方案和總體開發計劃，以及評估候選產品的毒理學、PK、藥理學和PD特性的動物和體外研究的結果；化學、製造和控制信息；以及任何可用人類數據或文獻來支持研究產品的使用。IND必須在人體臨牀試驗開始前生效。IND在FDA收到後30天自動生效，除非FDA在30天期限內提出擔憂或問題。在這種情況下，IND可能會被臨牀擱置，直到IND贊助商和FDA解決了懸而未決的關切或問題。FDA還可以在臨牀研究之前或期間，出於安全考慮或不遵守規定的原因，隨時實施臨牀擱置。如果FDA強制臨牀暫停，研究可能不會在沒有FDA授權的情況下重新開始，然後只有在FDA授權的條件下才能重新開始。因此，提交IND並不保證FDA將批准開始臨牀試驗，或一旦開始，不會出現對此類研究產生不利影響、暫停或終止的問題。
臨牀試驗涉及根據GCP在合格研究人員的監督下向人類受試者服用研究產品，其中包括要求所有研究受試者就其參與任何臨牀研究提供知情同意。臨牀試驗是在詳細説明研究目標、用於監測安全性的參數和將要評估的有效性標準的方案下進行的。在產品開發期間進行的每一項後續臨牀試驗，以及任何後續的方案修訂和其他信息，如毒理學或化學、製造和控制(“CMC”)數據，都必須單獨提交給現有的IND，以支持研究產品(S)。對於新的適應症，通常需要單獨的新的IND。在美國以外，臨牀試驗申請通常需要在每個國家進行臨牀研究。此外，建議進行臨牀試驗的每個地點的獨立IRB必須在該地點開始臨牀試驗之前審查和批准任何臨牀試驗的計劃及其知情同意書，並必須監督研究直到完成，以確保參與臨牀試驗的個人面臨的風險降至最低，並且相對於預期的益處是合理的。
監管當局、IRB或贊助商可隨時以各種理由暫停臨牀試驗，包括髮現受試者面臨不可接受的健康風險，或試驗不太可能達到其所述的目標。一些研究還包括由臨牀研究贊助商組織的一個獨立的合格專家小組的監督，該小組稱為數據安全監測委員會或獨立數據監測委員會，該委員會根據對研究的某些數據的訪問，為研究是否可以在指定的檢查點進行提供指導，如果確定對受試者存在不可接受的安全風險或其他理由，如沒有顯示療效，則可能停止臨牀試驗。還有關於向公共註冊機構報告正在進行的臨牀研究和臨牀研究結果的要求。有關大多數臨牀試驗的信息必須在特定的時間框架內提交，以便在Www.clinicaltrials.gov網站。為了獲得BLA/MAA批准，人體臨牀試驗通常分三個連續階段進行，這些階段可能會重疊，也可能會合並。
•階段1-研究產品最初引入健康的人體受試者或患有目標疾病或狀況的患者。這些研究旨在測試研究產品在人體內的安全性、耐受性、吸收、代謝、分佈和消除，以及與增加劑量相關的副作用，並在可能的情況下獲得藥效學和有效性的早期證據。
•第二階段-研究產品用於特定疾病或狀況的有限患者羣體，以評估初步療效、最佳劑量和劑量計劃，並確定可能的不良副作用和安全風險。在開始更大規模和更昂貴的3期臨牀試驗之前，可以進行多個2期臨牀試驗以獲得信息。
•第三階段-研究產品用於擴大的患者羣體，以進一步評估劑量，提供具有統計學意義的臨牀療效證據，並通常在多個全球臨牀試驗地點進行進一步的安全性測試。這些臨牀試驗旨在確定研究產品的總體風險/收益比率，併為產品批准提供充分的基礎。這些試驗可能包括與安慰劑和/或其他對照治療的比較。治療的持續時間經常被延長，以支持在營銷期間長期使用產品。
在某些情況下，FDA可能會要求，或者公司可能會自願在產品獲得批准後進行額外的臨牀試驗，以獲得有關該產品的更多信息。這些所謂的第四階段研究可以作為批准《法案》的條件，或者在某些情況下，在批准後強制進行。這些試驗用於在預期的治療適應症下從患者的治療中獲得額外的經驗，通常是為了產生關於在臨牀環境中使用該產品的額外安全數據，或者在某些情況下支持通過下文所述的加速途徑批准的產品的完全批准。在臨牀開發的所有階段，監管機構要求對所有臨牀活動、臨牀數據和臨牀研究調查人員進行廣泛的監測和審計。詳細説明臨牀研究結果的年度進展報告必須提交給FDA，IND安全報告必須在規定的時間框架內提交給FDA、其他監管機構和調查人員，這些報告涉及嚴重和意外的不良事件、其他研究的任何發現、實驗室動物試驗或體外培養表明對人類受試者有重大風險的檢測，或與方案或研究人員手冊中列出的嚴重可疑不良反應的發生率相比在臨牀上具有重要意義的任何增加，或由其他人開發的抗FcRN候選產品報告的不良事件。
在臨牀試驗的同時，公司可以完成額外的動物研究，開發關於候選產品生物學特徵的額外信息，並必須根據cGMP要求最終確定商業批量生產產品的過程。製造過程必須能夠持續地生產高質量的候選產品批次，尤其是必須開發方法來測試最終產品的特性、強度、質量和純度，或者對於生物製品，必須開發安全、純度和效力的測試方法。美國食品藥品監督管理局可能會要求這樣的檢測必須按批次進行，以便放行臨牀使用的產品。此外，必須選擇和測試適當的包裝，並進行穩定性研究，以證明候選產品在保質期內不會發生不可接受的變質。
在歐盟，臨牀試驗受《臨牀試驗條例》(EU)第536/2014號(“CTR”)管轄，該條例於2022年1月31日生效，廢除並取代了以前的“臨牀試驗指令2001/20”(“CTD”)。
CTR旨在協調和簡化臨牀試驗授權，簡化不良事件報告程序，改善對臨牀試驗的監督，並增加透明度。具體地説，該條例直接適用於所有歐盟成員國，通過一個單一入口點--“歐盟門户網站”--臨牀試驗信息系統引入了簡化的申請程序；為申請準備和提交一套單一的文件；以及簡化了臨牀試驗贊助商的報告程序。已經採用了評估臨牀試驗申請的統一程序，該程序分為兩個部分。第一部分評估由試驗贊助商選定的參考成員國的主管當局領導，涉及被認為在歐盟成員國之間科學統一的臨牀試驗方面。然後，該評估報告將提交給所有有關成員國的主管當局，供其審查。第二部分由每個相關歐盟成員國的主管當局和道德委員會分別進行評估。個別歐盟成員國保留授權在其領土上進行臨牀試驗的權力。
正在進行的臨牀試驗受CTR管轄的程度將取決於個體臨牀試驗的持續時間。對於在2023年1月31日之前根據CTD申請批准的臨牀試驗，CTD將在過渡基礎上繼續適用，直至2025年1月31日。屆時，所有正在進行的審判都將受合作減少威脅方案規定的約束。如果相關臨牀試驗申請是基於CTR提出的，或者如果臨牀試驗在2025年1月31日前已經過渡到CTR框架，CTR將從更早的日期起適用於臨牀試驗。
在所有情況下，臨牀試驗都必須根據GCP以及源於《赫爾辛基宣言》的適用法規要求和倫理原則進行。臨牀試驗中使用的藥品必須按照cGMP指南生產，並在GMP許可的設施中生產，這些設施可以接受GMP檢查。
BLA的提交、審查和批准
假設根據所有適用的法規要求成功完成所有要求的測試，則產品開發、非臨牀研究和臨牀試驗的結果將作為BLA的一部分提交給FDA，請求批准將該產品用於一個或多個適應症的市場。BLA必須包括從相關的臨牀前和臨牀研究中獲得的所有相關數據，包括否定或模糊的結果以及積極的發現，以及與產品的化學、製造、控制和擬議的標籤有關的詳細信息，以及其他信息。從臨牀試驗中獲得的數據並不總是決定性的，FDA對數據的解釋可能與我們對相同數據的解釋不同。提交BLA需要向FDA支付一筆可觀的申請使用費，除非適用於豁免或豁免。不能保證FDA會接受BLA的申請，即使提交了，也不能保證任何批准都會及時批准，如果真的批准的話。
一旦提交了BLA，FDA就會在60天內對BLA進行審查，以確定在該機構接受其備案之前，它是否基本上完成了。FDA可以拒絕提交其認為不完整或在提交時不能適當審查的任何BLA，並可能要求提供更多信息。在這種情況下，必須重新提交BLA以及附加信息。重新提交的申請在FDA接受備案之前也要進行審查。根據FDA根據《處方藥使用費法案》(PDUFA)達成的目標和政策，FDA的目標是在接受提交申請後10個月內審查標準申請，如果申請符合優先審查資格，則在FDA接受提交申請後6個月內審查標準申請。在標準審查和優先審查中，FDA並不總是達到PDUFA的目標日期，審查過程可以通過FDA要求提供更多信息或澄清或公司在審查期間提交大量數據來顯著延長。FDA審查BLA以確定產品是否安全、純淨和有效，以及其製造、加工、包裝或持有的設施是否符合旨在確保產品持續安全、純度和效力的標準。FDA可以召集一個諮詢委員會，就申請審查問題提供臨牀見解，重點是分子和建議的適應症的風險和好處，並就是否應該批准申請以及在什麼條件下提供建議。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它在做出決定時會仔細考慮這些建議。在批准BLA之前，FDA通常會檢查生產產品的一個或多個設施。FDA將不會批准申請，除非它確定製造工藝和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在所要求的規格下一致生產。此外，在批准BLA之前，FDA通常會檢查一個或多個臨牀地點、臨牀前研究和/或贊助商，以確保符合GCP。如果FDA確定申請、製造工藝或製造設施不可接受，它將在提交的文件中列出不足之處，並經常要求進行額外的測試或提供信息。儘管提交了任何要求的補充信息，FDA最終可能會決定該申請不符合批准的監管標準。
在FDA評估了BLA並對將生產研究產品和/或其藥物的製造設施進行檢查後，FDA可以出具批准信或完整的回覆信。批准函授權該產品的商業營銷，並提供特定適應症的具體處方信息。一封完整的回覆信將描述FDA在BLA中發現的所有缺陷，如果FDA確定支持申請的數據不足以支持批准，FDA可以在檢查、測試提交的產品批次和/或審查擬議的標籤之前發佈完整的回覆信。在發佈完整的回覆信時，FDA可能會建議申請人可能採取的行動，以使BLA處於批准狀態，包括要求提供更多信息或澄清，完成與臨牀試驗相關的其他重要和耗時的要求，和/或進行額外的臨牀前研究或生產活動。即使提交了這樣的數據和信息，FDA也可能確定BLA不符合批准標準。在生物製劑在美國上市之前，必須獲得FDA對BLA的批准。如果不符合適用的監管標準，FDA可能會推遲或拒絕BLA的批准，並可能需要額外的臨牀測試或安全信息。
如果一種產品獲得監管部門的批准，這種批准將被授予特定的適應症，並可能對該產品可能用於市場的指定用途進行限制，這可能會限制該產品的商業價值。例如，FDA可能會批准帶有REMS的BLA，以確保該產品的好處大於其風險。REMS是一種管理與產品相關的已知或潛在嚴重風險的安全策略，可以包括藥物指南、醫療保健專業人員和/或患者溝通計劃，或確保安全使用的要素，如受限分發方法、患者登記和其他風險最小化工具。FDA將評估是否有必要制定任何標籤或風險管理計劃，以確保在目標患者羣體和適應症中安全使用該產品。一旦獲得批准，如果沒有遵守上市前和上市後的要求，或者如果產品進入市場後出現問題，FDA有權撤回產品批准。FDA可強制實施上市後要求和承諾，如額外的生產數據或測試；額外的臨牀前數據或評估；來自第三階段研究的額外臨牀數據(例如長期擴展數據)；並可能要求一項或多項第四階段上市後研究和監測，以進一步評估和監測產品在商業化後的安全性和有效性，並可能根據這些上市後研究的結果限制產品的進一步銷售。
加快開發和審查計劃以及其他營銷授權程序
任何提交給FDA批准的生物製品上市申請都可能有資格參加旨在加快FDA審批流程的FDA計劃，例如優先審查，快速通道指定，突破性治療和加速批准。
如果一種產品旨在治療嚴重疾病，並且如果獲得批准，將在安全性或有效性方面提供顯著改善，則該產品有資格接受優先審查。優先審查指定意味着FDA根據PDUFA的目標是在60天的申請日期後6個月內對營銷申請採取行動(而在標準審查下為10個月)。為了有資格獲得快速通道認證，FDA必須根據贊助商的請求，確定一種產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，並證明有潛力通過提供一種不存在的療法或基於療效或安全因素的可能優於現有療法的療法來滿足未滿足的醫療需求。快速通道指定旨在促進產品的開發和加速審查，並提供與FDA審查團隊頻繁互動的機會。FDA還可以在提交整個申請之前滾動審查快速通道產品的BLA的完整部分，前提是贊助商和FDA就提交申請部分的時間表達成一致，並且贊助商在提交BLA的第一部分時支付了任何必要的使用費。審查的時間一般要等到《工作重點法》的最後部分提交後才開始。
此外，贊助商可以要求將候選產品指定為“突破性療法”。突破性療法被定義為一種藥物或生物製劑，旨在單獨或與一種或多種其他藥物或生物製品聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，初步臨牀證據表明，該藥物或生物製劑可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。FDA將採取某些行動，如及時召開會議和提供建議，旨在加快批准突破性療法的申請的開發和審查。
此外，被研究的產品在治療嚴重或危及生命的疾病或病症方面的安全性和有效性，以及與現有治療方法相比提供有意義的治療益處的產品可能會獲得加速批准，這意味着它們可能會基於充分和受控的臨牀研究，確定產品對經過驗證的替代終點有合理可能預測臨牀益處的效果，或者基於對臨牀終點的影響，該療效可以比存活率或不可逆轉的發病率更早測量，併合理地有可能預測對生存、不可逆轉發病率或其他臨牀益處的影響。作為加速批准的條件，FDA要求贊助商進行充分和良好控制的上市後驗證性臨牀研究，以驗證和描述對不可逆轉的發病率或死亡率或其他臨牀益處的預期效果。如果驗證性研究沒有驗證預期的臨牀益處，批准可能會被撤回。此外，FDA目前要求作為加速批准的條件預先批准宣傳材料，贊助商必須計劃提供所有商業材料，並在產品推出之前尋求批准。
即使一種產品符合一個或多個這些計劃的條件，FDA也可能在以後決定該產品不再符合資格條件，或者決定FDA審查和批准的時間段不會縮短。此外，優先審查、快速通道指定、突破性治療指定和加速批准不會改變批准的標準，也可能最終不會加快開發或批准過程。
在歐盟，針對未得到滿足的醫療需求並有望對公眾健康產生重大影響的創新產品可能有資格獲得一些快速開發和審查計劃，例如優先藥品(PRIME)計劃，該計劃提供類似於美國突破性療法指定的激勵措施。PRIME是一項自願計劃，旨在加強EMA對針對未得到滿足的醫療需求的醫療產品開發的支持。符合條件的產品必須針對存在未得到滿足的醫療需求的情況(歐盟沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者，如果有，新的醫療產品將帶來重大的治療優勢)，它們必須展示出通過引入新的治療方法或改進現有方法來滿足未得到滿足的醫療需求的潛力。具有Prime稱號的候選產品的贊助商將獲得好處，包括但不限於，及早與EMA進行積極主動的監管對話，頻繁討論臨牀試驗設計和其他開發計劃要素，以及在提交檔案後可能加快MAA評估。
在歐盟，在尚未獲得所有所需的安全性和有效性數據的情況下，可能會授予“有條件的”MA。如果證明符合以下所有標準，歐盟委員會可批准醫藥產品的有條件併購：(I)醫藥產品的效益-風險平衡為正；(Ii)申請人很可能能夠在授權後提供全面的數據；(Iii)醫藥產品滿足未得到滿足的醫療需求；以及(Iv)患者可立即獲得醫藥產品的好處大於仍需要額外數據的固有風險。有條件的MA必須滿足生成丟失數據或確保增加安全措施的條件。它的有效期為一年，必須每年續簽，直到所有相關條件都滿足為止。一旦提供了任何懸而未決的研究，條件MA就可以轉換為傳統MA。然而，如果這些條件沒有在EMA設定的時間框架內得到滿足並得到歐盟委員會的批准，MA將停止續簽。
在“特殊情況下”，如果申請人能夠證明，即使在產品獲得授權和實施特定程序後，它也無法提供有關正常使用條件下的療效和安全性的全面數據，也可以授予MA。這些情況尤其可能發生在預期的適應症非常罕見，而且在當時的科學知識狀況下，不可能提供全面的信息，或者當生成數據可能違反普遍接受的倫理原則時。與有條件的MA一樣，在特殊情況下授予的MA是指擬被授權用於治療罕見疾病或未得到滿足的醫療需求的醫藥產品，而申請人並不持有授予標準MA所需的完整數據集。不過，與有條件收購不同的是，在特殊情況下申請認可的申請人其後無須提供遺失的數據。雖然“在特殊情況下”的MA是最終批准的，但醫藥產品的風險-收益平衡每年都會得到審查，如果風險-收益比不再有利，MA將被撤回。
孤兒藥物名稱
根據《孤兒藥法》，FDA可以授予用於治療罕見疾病或病症的藥物或生物製劑孤兒稱號，這種疾病或病症在美國影響不到20萬人。或在美國超過200，000名個人，沒有合理預期在美國開發和提供用於此類疾病或病症的藥物或生物製品的成本將從該藥物或生物製品在美國的銷售中收回。必須在提交BLA之前申請孤兒指定。在FDA授予孤兒稱號後，該治療劑的通用名稱及其潛在的孤兒用途由FDA公開披露。孤兒藥指定不會在監管審查或批准過程中帶來任何好處，也不會自動縮短監管審查或批准過程的持續時間。
如果一種被指定為孤兒的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的第一次批准，該產品有權獲得孤兒排他性，這意味着FDA可能不會批准任何其他申請，包括完整的BLA，在七年內銷售相同適應症的同一產品，除非在有限的情況下，例如通過更有效、更安全或對患者護理或藥品供應問題提供重大貢獻的方式顯示出相對於具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢。孤兒排他性並不阻止FDA針對相同的疾病或狀況批准不同的藥物或生物，或針對不同的疾病或狀況批准相同的藥物或生物。指定孤兒藥物的其他好處包括某些研究的税收抵免和免除BLA申請費。指定的孤兒產品如果被批准用於比其獲得孤兒指定的指示更廣泛的用途，則不得獲得孤兒排他性。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，則可能會失去在美國的獨家營銷權。
在歐盟，由(EC)第847/2000號條例實施的(EC)第141/2000號條例規定，歐洲委員會可將一種醫藥產品指定為孤兒醫藥產品，前提是其發起人能夠證明：(1)該產品旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病；(Ii)(A)在提出申請時，此類疾病對歐盟每10,000人中不超過5人產生影響，或(B)沒有孤兒身份帶來好處的產品將不會在歐盟產生足夠的回報，不足以證明開發該醫藥產品的必要投資是合理的；(Iii)沒有令人滿意的授權方法來診斷、預防或治療歐盟授權的疾病，或者即使存在這種方法，產品也將對受該疾病影響的人產生重大好處。
(EC)第847/2000號條例對執行將醫藥產品指定為孤兒醫藥產品的標準作出了進一步規定。將醫藥產品指定為孤兒醫藥產品的申請必須在醫藥產品開發的任何階段但在提交MAA之前提交。孤兒藥品的MA只能包括被指定為孤兒的適應症。對於使用相同活性藥物成分治療的非孤兒適應症，必須尋求單獨的上市授權。
孤兒藥品指定使申請者有權獲得諸如費用減免、方案援助和進入集中營銷授權程序等激勵措施。一旦獲得營銷授權，孤兒藥品就有權獲得批准的治療適應症的十年市場獨佔期，這意味着EMA不能接受另一種營銷授權申請或接受類似產品的延期申請，歐盟委員會也不能在十年內批准同一適應症的營銷授權。對於也符合商定的兒科調查計劃(“PIP”)的孤兒藥品，市場專營期延長兩年。任何補充保護證書(“SPC”)的延期不能基於對孤兒適應症的兒科研究。孤兒藥品指定不會在監管審查和批准過程中傳達任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。
但是，如果在第五年結束時確定該產品不再符合其獲得孤兒醫藥產品目的地所依據的標準，則市場專營期可縮短至六年，包括能夠根據現有證據證明原始孤兒醫藥產品的利潤足夠高而不足以證明維持市場專營性是合理的，或者疾病的流行率已超過門檻。此外，在以下情況下，在10年內，可向具有相同孤兒適應症的類似醫藥產品授予MA：(I)如果申請人同意第二次最初的孤兒醫藥產品申請，(Ii)如果最初的孤兒醫藥產品的製造商無法供應足夠的數量；或(Iii)如果第二申請人能夠證明其產品雖然相似，但比最初的孤兒醫藥產品更安全、更有效或在臨牀上更好。公司可以自願將一種產品從孤兒產品登記冊中刪除。
在英國的S離開歐盟後，英國沒有上市前授權的孤兒稱號。取而代之的是，在申請上市授權的同時申請孤兒稱號。雖然在英國，獲得孤兒藥品指定的標準實際上與在歐盟相同，但指定將基於相關疾病在英國的流行程度。因此，在過渡期結束前在英國被指定或將被指定為孤兒條件的條件現在或將不再是，而在歐盟不被或不會被指定為孤兒條件的條件將在英國被指定為孤兒條件。英國的立法為被指定為孤兒的醫藥產品提供了類似的市場排他性條件。然而，只有在歐盟沒有授予有效的孤兒指定的情況下，才能提交包括孤兒指定在內的英國範圍內的營銷授權申請。
兒科信息
根據兒科研究公平法(“PREA”)，BLA或補充BLA必須包含足夠的數據，以評估所有相關兒科亞羣中聲稱適應症的候選產品的安全性和有效性，並支持該產品對每個安全有效的兒科亞羣的劑量和給藥。FDA可能會批准推遲提交兒科數據，或者給予全部或部分豁免。FDASIA修訂了FDCA，要求計劃為包含新活性成分、新適應症、新劑型、新給藥方案或新給藥途徑的產品提交營銷申請的贊助商在第二階段會議結束後60天內提交初步兒科研究計劃(PSP)，如果沒有此類會議，則在第三階段或第二/3階段研究開始之前儘可能早地提交初步兒科研究計劃。最初的PSP必須包括贊助者計劃進行的一項或多項兒科研究的概要，包括研究目標和設計、年齡組、相關終點和統計方法，或不包括此類詳細信息的理由，以及任何要求推遲兒科評估或完全或部分免除提供兒科研究數據和支持信息的要求。FDA和贊助商必須就PSP達成協議。如果需要根據從臨牀前研究、早期臨牀試驗或其他臨牀開發計劃收集的數據考慮兒科計劃的變化，贊助商可以隨時提交對商定的初始PSP的修正案。
根據《兒童最佳藥品法》(BPCA)，藥物或生物製品也可以在美國獲得兒科市場獨家經營權。如果獲得兒科獨家經營權，則現有的獨家專利期和專利條款將增加6個月。這一為期六個月的專營權從其他專有性保護或專利期結束時開始，可在自願完成一項或多項兒科研究的基礎上授予，該研究符合FDA發佈的在規定時間範圍內進行此類研究或多項研究的“書面請求”。
在歐盟，(EC)第1901/2006號條例規定，新醫藥產品的所有MAA必須包括在兒科人羣中進行的試驗結果，符合與EMA兒科委員會(“PDCO”)商定的PIP。PIP規定了生成數據以支持正在尋求上市授權的醫藥產品的兒科適應症的時間和建議的措施。PDCO可以批准推遲實施PIP中規定的部分或全部措施的義務，直到有足夠的數據證明該產品在成人中的有效性和安全性。此外，當不需要或不適當地提供兒科臨牀試驗數據時，PDCO可以免除提供這些數據的義務，因為該產品可能對兒童無效或不安全，該產品預期用於治療的疾病或狀況僅發生在成人人羣中，或者當該產品對兒科患者的現有治療沒有顯著的治療益處時。一旦在所有歐盟成員國獲得營銷授權，並且研究結果包括在產品信息中，即使在否定的情況下，該產品也有資格獲得SPC的六個月延期，如果授權時有效的話，或者對於孤兒藥物產品，有資格將孤兒市場專有權延長兩年。對於歐盟以外的其他國家，如東歐、拉丁美洲或亞洲的某些國家，對進行臨牀試驗、產品批准、定價和報銷的要求因國家而異。在所有情況下，臨牀試驗都應根據GCP以及源於《赫爾辛基宣言》的適用法規要求和倫理原則進行。
審批後要求
我們根據FDA批准製造或分銷的任何產品都受到FDA普遍和持續的監管，其中包括與質量控制和質量保證、記錄保存、不良事件報告、定期報告、產品抽樣和分銷以及產品廣告和促銷相關的要求。在批准後，對批准的產品的大多數更改，如增加新的適應症或其他標籤聲明，都要經過FDA的事先審查和批准。還有持續的用户費用要求，根據這一要求，FDA評估批准的BLA中確定的每種產品的年度計劃費用。生物生產商及其分包商必須向FDA和某些州機構註冊他們的機構，並接受FDA和某些州機構的定期突擊檢查，以瞭解cGMP的合規性，這對我們和我們的第三方製造商施加了某些程序和文件要求。對製造工藝的更改受到嚴格的監管，根據更改的重要性，可能需要FDA事先批准才能實施。FDA的規定還要求調查和糾正任何偏離cGMP的情況，並對我們和我們可能決定使用的任何第三方製造商提出報告要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持遵守cGMP和其他方面的法規遵從性。
如果沒有遵守監管要求和標準，或者如果產品上市後出現問題，FDA可能會撤回批准。後來發現產品存在以前未知的問題，包括涉及我們的候選產品或由他人開發的抗FcRN候選產品的意外嚴重或頻率的不良事件，或與製造工藝有關的不良事件，或未能遵守監管要求，可能會導致修訂批准的標籤以添加新的安全信息；強制進行上市後研究或臨牀研究以評估新的安全風險；或根據REMS計劃實施分銷限制或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：
•限制產品的營銷或生產，強制修改宣傳材料或發佈糾正信息，FDA或其他監管機構發佈安全警報、致醫療保健提供者的信函、新聞稿或其他包含產品警告或其他安全信息的通信，或從市場上完全撤回產品或產品召回;
•對批准後的臨牀研究處以罰款、警告或無標題信件或擱置；
•FDA拒絕批准待批准的申請或對已批准申請的補充，或暫停或撤銷現有的產品批准；
•產品被扣押或扣留，或FDA拒絕允許產品進出口；或
•禁止令、同意令或施加民事或刑事處罰。
FDA嚴格監管生物製品的營銷、標籤、廣告和促銷。一家公司只能根據FDA批准的標籤的規定，提出與安全性和有效性、純度和效力有關的聲明。FDA和其他外國監管機構積極執行禁止推廣標籤外使用和錯誤品牌的法律法規。不遵守這些要求可能會導致負面宣傳、警告信、糾正性廣告以及可能的民事和刑事處罰，包括罰款。醫生可以在他們獨立的醫學判斷中，為產品標籤中沒有描述的、與我們測試並經FDA批准的用途不同的合法可用產品開具處方。FDA不規範醫生在選擇治療時的行為。然而，FDA確實限制製造商在標籤外使用其產品的問題上的溝通，被發現不當推廣標籤外使用的公司可能會受到重大責任，包括聯邦和州當局的調查。處方藥宣傳材料必須在首次使用或首次發表時提交給FDA(如果通過加速審批途徑獲得批准，則在首次使用前30天提交)。此外，如果對藥物或生物有任何修改，包括適應症、標籤或生產工藝或設施的變化，申請人可能被要求提交併獲得FDA對新的BLA或BLA補充劑的批准，這可能需要開發額外的數據或臨牀前研究和臨牀試驗。
凡在歐盟就某一醫藥產品授予MA，該MA的持有人須遵守一系列適用於醫藥產品的製造、營銷、推廣和銷售的監管規定。與美國類似，醫藥產品的MA持有者和製造商都受到EMA、歐盟委員會和/或歐盟個別成員國主管監管機構的全面監管。MA的持有人必須建立和維持藥物警戒系統，並任命一名個人合格的藥物警戒人員，負責監督該系統。主要義務包括加快報告疑似嚴重不良反應，並定期提交安全更新報告。
所有新的MAA必須包括風險管理計劃(RMP)，描述公司將實施的風險管理系統，並記錄防止或將與產品相關的風險降至最低的措施。監管當局也可將特定義務作為金融管理專員的一項條件加以規定。這種風險最小化措施或授權後義務可能包括額外的安全監測，更頻繁地提交PSURs，或進行額外的臨牀試驗或授權後的安全性研究。
在歐盟，醫藥產品的廣告和促銷均受歐盟和歐盟成員國關於醫藥產品推廣、與醫生和其他醫療保健專業人員的互動、誤導性和比較性廣告以及不公平商業行為的法律的約束。雖然藥品廣告和促銷的一般要求是由歐盟立法規定的，但具體細節由歐盟成員國的法規管理，各國可能有所不同。例如，適用的法律要求與醫藥產品有關的促銷材料和廣告符合主管當局批准的與MA有關的產品的產品特性摘要(“SmPC”)。SmPC是向醫生提供有關安全和有效使用產品的信息的文件。不符合SmPC的促銷活動被認為是非標籤的，在歐盟是被禁止的。歐盟也禁止直接面向消費者的處方藥廣告。
生物仿製藥與參考產品排他性
2010年簽署成為法律的患者保護和平價醫療法案(“平價醫療法案”)包括一個副標題，名為2009年生物製品價格競爭和創新法案(“BPCIA”)，該法案為與FDA批准的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一個簡短的審批途徑。
生物相似性可以通過分析研究、動物研究和一項或多項臨牀研究來證明，它要求生物製品與參考產品高度相似，儘管臨牀上沒有活性成分的微小差異，並且生物製品和參考產品在安全性、純度和效力方面沒有臨牀上有意義的差異。互換性要求產品與參考產品生物相似，並且該產品必須證明在任何給定的患者中，它可以預期產生與參考產品相同的臨牀結果，對於多次給藥的產品，在先前給藥後，生物和參考生物可以交替或交換，而不會增加安全風險或相對於獨家使用參考生物而降低療效的風險。
根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，包含申請人自己的臨牀前數據和來自充分和良好控制的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和有效性，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。BPCIA還為被批准為可互換產品的生物仿製藥設立了某些排他性期限。
在歐盟，對於生物仿製藥，即與批准的參考藥品相似但不符合仿製藥定義的生物醫藥產品，有一個特殊的制度，這是因為與生物醫藥產品和參考生物藥品的原材料有關的差異或製造工藝的差異。生物仿製藥按照適用於生物醫藥產品的相同質量、安全性和有效性標準進行批准。對於此類產品，必須提供適當的臨牀前或臨牀試驗結果，以支持上市授權申請，包括與參考生物醫藥產品的臨牀和非臨牀比較研究，以證明生物相似產品與參考產品高度相似(儘管所有生物藥物固有的自然變異性)，並且在安全性、質量和療效方面，生物相似藥物和參考藥物之間沒有臨牀上有意義的差異。然而，生物相似製造商不需要複製參考生物醫藥產品檔案中包含的測試結果或試驗數據。EMA的指南詳細説明瞭為支持不同類型生物製品的授權而必須提供的補充數據的類型。
其他美國醫保法和合規性要求
在美國，我們目前和未來的業務除受FDA的監管和監督外，還受聯邦、州和地方當局的監管和監督，包括但不限於聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)或美國衞生與公眾服務部(HHS)的其他部門(如監察長辦公室、民權辦公室和衞生資源與服務管理局)、美國司法部(DoJ)、司法部內的個別聯邦檢察官辦公室，以及州和地方政府及監管機構。例如，我們的臨牀研究、銷售、營銷和科學/教育資助計劃可能必須遵守《社會保障法》、聯邦《反回扣條例》、虛假申報法、1996年《健康保險可攜性和責任法案》(HIPAA)的隱私和安全條款以及經修訂的類似州法律的反欺詐和濫用條款。我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來安排可能受到聯邦政府以及我們開展業務所在州和外國司法管轄區當局的醫療法律、法規和執法的約束。此類法律包括但不限於州和聯邦反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、隱私和安全、價格報告和透明度以及醫生陽光法律。我們的一些商業前活動受到這些法律的某些約束。
除其他事項外，聯邦反回扣法規禁止任何個人或實體故意或故意以現金或實物直接或間接、公開或隱蔽地提供、支付、索要或接受任何報酬，以誘導或作為購買、租賃、訂購或安排購買、租賃、訂購或安排購買、租賃或訂購根據Medicare、Medicaid或其他聯邦醫療保健計劃可全部或部分報銷的任何物品或服務的回報。薪酬一詞被廣泛解讀為包括任何有價值的東西。反回扣法規被解釋為適用於治療產品製造商與例如處方者、購買者、第三方付款人、藥房和藥房福利經理之間的安排。有一些法定例外和監管避風港保護一些常見活動不受《反回扣法令》的影響。執法當局對例外和安全港的解釋很狹隘，涉及薪酬的做法可能被指控旨在誘導開處方、購買或推薦聯邦醫療保健計劃支付的任何產品，如果它們不符合例外或安全港的資格，可能會受到審查。未能滿足特定法定例外或監管避風港的所有要求，並不意味着根據《反回扣條例》，這種行為本身就是非法的。相反，如果一項安排不明確滿足適用的例外或安全港的條款，將根據審慎因素逐一評估該安排的合法性，包括監察長的HHS在內的當局利用這些因素來確定特定安排是否對聯邦醫療保健計劃構成欺詐和濫用風險(例如，增加政府付款人的成本)。我們的做法可能在所有情況下都不符合法定例外或監管避風港保護的所有標準，我們不能排除執法當局，包括監察長辦公室，未來可以仔細審查我們的做法的可能性。
此外，《平價醫療法》對《反回扣條例》下的意圖標準進行了修正，使之達到更嚴格的標準，使個人或實體不再需要實際瞭解法規或有違反法規的具體意圖即可實施違規行為。違反反回扣法規可能會導致鉅額的民事和刑事罰款和處罰，監禁，並被排除在聯邦醫療保健計劃之外。此外，《平價醫療法》編纂了判例法，即根據聯邦《虛假申報法》(下文討論)，包括因違反聯邦《反回扣條例》而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。
聯邦虛假索賠法，包括可由普通公民通過民事舉報人或“準”行動強制執行的聯邦虛假索賠法，禁止任何個人或實體故意向聯邦政府(包括聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃)提交或導致提交虛假或欺詐性索賠或批准，故意製作、使用或導致製作或使用虛假記錄或陳述，向聯邦政府提供虛假或欺詐性索賠材料，或故意做出虛假陳述以不正當方式避免，減少或隱瞞向聯邦政府支付金錢的義務。索賠包括對提交給美國政府的金錢或財產的“任何請求或要求”。製藥和其他醫療保健公司一直並將繼續因各種行為而根據這些法律受到起訴。例如，執法部門追究了製造商的責任，這些製造商被指向客户免費提供產品，期望客户為該產品向聯邦計劃開具賬單，並因營銷該產品用於未經批准的、標籤外的、因此通常是不可報銷的用途而導致提交虛假聲明。
HIPAA制定了額外的聯邦刑法，除其他事項外，禁止故意和故意執行或試圖執行計劃，以虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾的方式詐騙或獲取任何醫療福利計劃(包括私人第三方付款人)擁有或控制或保管的任何金錢或財產，故意阻礙對醫療違規行為的刑事調查，以及明知和故意通過詭計、計劃或裝置、重大事實或作出任何與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大虛假、虛構或欺詐性陳述。與反回扣法規一樣，《平價醫療法案》修改了HIPAA增加的某些醫療欺詐法規的意圖標準，使個人或實體不再需要實際瞭解法規或違反該法規的具體意圖即可實施違規。
此外，經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)修訂的HIPAA對覆蓋實體提出了某些要求，其中包括某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療信息交換所，以及他們的業務夥伴和代表覆蓋實體接收或獲取受保護健康信息的承保分包商，這些承保實體代表覆蓋實體提供與隱私、安全和傳輸個人可識別健康信息有關的服務。如果我們與“承保實體”(“承保實體”是集團健康計劃、某些醫療保健提供者和“醫療保健結算所”)或其他“商業聯營機構”建立“業務聯營”關係，或以其他方式作為HIPAA下的承保實體，我們將受HIPAA經HITECH修訂的數據隱私、安全和安全違規通知條款的約束。這些條例授權施加民事和刑事處罰、損害賠償、禁令、律師費和費用。此外，許多州法律在特定情況下管理健康信息的隱私和安全，其中許多法律在很大程度上彼此不同，往往沒有被HIPAA先發制人，可能具有比HIPAA更具禁止性的效果，從而使合規工作複雜化。
此外，《平價醫療法案》中的《聯邦醫生支付陽光法案》(以下簡稱《陽光法案》)及其實施條例要求某些藥品、器械、生物和醫療用品的製造商每年向CMS報告與某些付款或其他價值轉移有關的信息，這些藥品、器械、生物和醫療用品根據Medicare、Medicaid或兒童健康保險計劃(某些例外情況除外)可以支付或分配給醫生(定義為包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊醫)、其他醫療保健專業人員(如醫生助理和護士從業人員)、教學醫院，或應醫生(醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊醫)的要求或代表其指定的實體或個人，醫生和教學醫院，並每年報告醫生及其直系親屬持有的某些所有權和投資權益。
許多州都有與上述聯邦法律類似的法規或條例，這些法律或條例的範圍可能更廣，可能適用於不同的付款人(即，不是政府付款人所獨有的)。我們還可能受到州法律的約束，州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，和/或州法律要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移、藥品定價或營銷支出有關的信息。這些法律可能在很大程度上不同，並可能產生不同的效果，從而使合規工作進一步複雜化。
我們受美國政府頒佈的聯邦藥品供應鏈安全法案(“DSCSA”)的約束，該法案要求開發電子譜系，通過分銷系統在暢銷單位級別跟蹤和追蹤每一種處方藥生物，自2013年11月27日頒佈起，將在10年內逐步生效。此外，我們必須遵守州法律，要求對一個州的藥品和生物製品製造商和批發商進行登記，包括在某些州將產品運往該州的製造商和分銷商，即使這些製造商或分銷商在該州沒有營業地點。一些州還要求製造商和分銷商在分銷鏈中建立產品的譜系。遵守DSCSA以及當前和未來的美國聯邦或州電子譜系要求可能需要大量資本支出，增加我們的運營成本，並帶來巨大的行政負擔。幾個州已經頒佈了立法，要求製藥和生物技術公司建立營銷合規計劃，向州政府提交定期報告，定期公開銷售、營銷、定價、臨牀試驗和其他活動，和/或註冊其銷售代表，並禁止藥店和其他醫療保健實體向製藥和生物技術公司提供某些醫生處方數據用於銷售和營銷，並禁止某些其他銷售和營銷行為。我們的所有活動都可能受到聯邦和州消費者保護以及不正當競爭法律的約束。此外，如果我們在國外有業務運營，在外國和司法管轄區銷售我們的任何產品，或者與來自其他國家的醫生打交道，包括加拿大或歐盟，我們可能會受到額外的、可比較的法規的約束。
確保與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規是一項代價高昂的努力。如果我們的業務被發現違反了上述任何聯邦和州醫療保健法律或任何其他當前或未來適用於我們的政府法規，我們可能會受到懲罰，包括但不限於重大民事、刑事和/或行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府計劃之外，如聯邦醫療保險和醫療補助、禁令、個人舉報人以政府名義提起的私人“準”訴訟，或拒絕允許我們簽訂政府合同、合同損害、聲譽損害、行政負擔、利潤減少和未來收入，如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控，以及我們業務的縮減或重組，則我們將承擔額外的報告義務和監督，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。
隱私、數據保護和信息安全
由於我們的業務涉及收集、使用、存儲和傳輸個人信息，因此我們必須遵守許多聯邦、州、地方和外國的法律、法規以及與隱私、數據保護和信息安全相關的其他義務。這些法律包括(或可能包括)《聯邦貿易委員會法》第5(A)條、2018年《加州消費者隱私法》、2020年《加州隱私權法案》、《加州在線隱私保護法》、歐盟《2016/679一般數據保護條例》(下稱《歐盟GDPR》)、憑藉《2018年歐盟(退出)法案》(下稱《英國GDPR》)第3條而構成英國法律一部分的歐盟GDPR，以及歐盟的ePrivacy Directive。世界各國已經通過或正在提出與隱私、數據保護和信息安全相關的類似法律法規，當我們將業務擴展到新的地理市場時，可能會受到這些法規的影響。
承保範圍、定價和報銷
對於免疫藥物可能獲得監管部門批准的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷狀態，存在重大不確定性。在美國和國外市場，免疫藥物獲得監管部門批准用於商業銷售的任何產品的銷售將在一定程度上取決於第三方付款人為此類產品提供保險的程度和建立足夠的報銷水平。在美國，第三方付款人包括聯邦和州醫療保健計劃、私人管理的醫療保健提供者、醫療保險公司和其他組織。政府醫療保健計劃(如美國的聯邦醫療保險和醫療補助)和商業支付者的充分覆蓋和報銷對於新產品的接受度至關重要。
我們成功商業化任何產品的能力還將部分取決於從第三方支付者那裏獲得的這些產品和相關治療的覆蓋範圍和報銷範圍，第三方支付者決定他們將支付哪些治療藥物並確定報銷水平。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於許多因素，包括第三方付款人確定使用治療劑是：
•在其健康計劃下有保障的福利；
•安全、有效和醫學上必要的；
•適用於特定的患者；
•具有成本效益；以及
•既不是試驗性的，也不是調查性的。
我們不能確保我們商業化的任何產品都有保險或報銷，如果有保險和報銷，報銷水平是多少。覆蓋範圍也可能比FDA或類似的外國監管機構批准該產品的目的更有限。報銷可能會影響我們獲得監管部門批准的任何產品的需求或價格。
我們可能會開發一旦獲得批准就可以由醫生管理的產品，這些產品也可能難以根據支付者成本敏感性和處方管理控制的潛在應用(例如，通過替代療法進行步驟編輯)獲得保險和足夠的補償水平。此外，產品本身或使用該產品的治療或程序可能無法單獨報銷，這可能會影響醫生的使用。
第三方付款人除了密切評估其安全性和有效性外，還越來越多地挑戰價格，檢查醫療必要性，審查醫療產品、治療和服務的成本效益。考慮到品牌藥物和在醫生監督下給藥的潛在成本敏感性，為我們的產品獲得報銷可能特別困難。目前尚不清楚第三方付款人是否會接受我們商業化產品的藥物經濟學益處，除了獲得FDA批准所需的成本外，我們還可能需要對我們商業化的任何療法進行詳細研究，以證明其藥物經濟學益處。我們的候選產品對於某些患者來説可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的，包括根據我們可能獲得的FDA批准的性質。無論是在政府計劃下還是從商業付款人那裏，我們的產品都不能保證覆蓋範圍或得到足夠的補償。此外，一個付款人決定為一種產品提供保險並不能保證其他付款人也會為該產品提供保險。可能沒有足夠的第三方報銷來使我們能夠維持足夠的價格水平，以實現我們在產品開發方面的投資的適當回報。如果無法獲得報銷或僅提供有限級別的報銷，我們可能無法成功將我們成功開發的任何候選產品商業化。
其他國家也有不同的定價和報銷方案。在歐盟，不同國家的定價和補償方案差別很大。一些國家規定，只有在商定了補償價格之後，才能銷售產品。其他國家可能要求完成額外的研究，將特定候選產品的成本效益與目前可用的療法進行比較(所謂的健康技術評估)，以獲得報銷或定價批准。例如，一些歐盟成員國可能批准一種產品的具體價格，或者轉而對將該產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制的制度。其他歐盟成員國允許公司自行確定產品價格，但監測和控制處方數量，並向醫生發佈限制處方的指導。最近，許多歐盟成員國增加了製藥公司必須提供的折扣。隨着各國試圖管理醫療支出，這些努力可能會繼續下去。總體上，醫療成本，特別是處方藥的下行壓力變得很大。因此，對新產品進入國家市場設置了越來越高的壁壘。政治、經濟和監管發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價以及平行貿易(低價和高價成員國之間的套利)可以進一步降低價格。
此外，一些歐洲經濟區國家可能要求完成額外的研究，將特定候選醫藥產品的成本效益與目前可用的療法進行比較。這一衞生技術評估或HTA程序是根據該程序對特定醫療產品在個別國家的國家醫療系統中使用的公共健康影響、治療影響以及經濟和社會影響進行評估的程序。關於特定醫藥產品的HTA的結果往往會影響歐盟個別成員國主管當局給予這些醫藥產品的定價和補償地位。2021年12月，歐盟通過了HTA法規。該規例的目的是在歐盟層面引入聯合臨牀評估。該條例將於2025年生效，旨在協調整個歐盟對HTA的臨牀效益評估。
如果政府和第三方付款人未能提供足夠的保險和補償，我們獲得監管部門批准進行商業銷售的任何候選產品的適銷性可能會受到影響。此外，對管理式醫療的重視、健康維護組織日益增長的影響力以及美國額外的立法變化已經增加了醫療定價的壓力，我們預計這種壓力將繼續增加。醫療保健成本總體上漲的下行壓力，特別是處方藥、醫療器械和外科手術程序以及其他治療方法，已成為政府和州監管機構密切關注的焦點。承保政策和第三方報銷費率可能隨時發生變化。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的覆蓋範圍和報銷率，未來也可能實施不太有利的覆蓋政策和報銷率，這可能會對我們的商業化努力產生下行壓力。
醫療改革
在美國和一些外國司法管轄區，已經並將繼續存在幾項立法和監管變更以及醫療保健系統的擬議變更，這些變更可能會阻止或延遲候選產品的上市批准，限制或監管批准後活動，並影響獲得上市批准的候選產品的盈利性銷售能力。在美國和其他地方的政策制定者和支付者中，有很大興趣促進醫療保健系統的變革，其既定目標是控制醫療保健成本，提高質量和/或擴大可及性。在美國，製藥業一直是這些工作的重點，並受到重大立法措施的重大影響。
例如，《平價醫療法案》極大地改變了政府和私營保險公司的醫療融資和提供方式。除其他事項外，《平價醫療法案》提高了品牌藥品製造商應支付的醫療補助回扣的最低水平；要求對醫療補助管理的醫療機構支付的藥品收取回扣；要求製造商參加覆蓋缺口折扣計劃，根據該計劃，他們必須同意在適用品牌藥品的協議價格基礎上，向符合條件的受益人提供銷售點折扣(自2019年1月1日起生效)，作為製造商的門診藥物納入聯邦醫療保險D部分的條件；對向指定的聯邦政府項目銷售某些“品牌處方藥”的製藥商或進口商徵收不可扣除的年費，實施一種新的方法，對吸入、輸注、滴注、植入或注射的藥品計算製造商在醫療補助藥品回扣計劃下的回扣，擴大符合340B藥品折扣計劃的實體類型；擴大醫療補助計劃的資格標準；創建一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項並進行臨牀療效比較研究，以及為此類研究提供資金；並在CMS建立了一個醫療保險創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出。
自頒佈以來，《平價醫療法案》的某些方面受到了法律和政治上的挑戰。例如，2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，《平價醫療法案》整體違憲，因為“個人強制令”已被國會廢除。此外，在美國最高法院做出裁決之前，總裁·拜登於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的投保期，目的是通過平價醫療法案市場獲得醫療保險，從2021年2月15日開始，一直開放到2021年8月15日。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或《平價醫療法案》為獲得醫療保險造成不必要障礙的政策。2021年2月10日，拜登政府撤回了聯邦政府對推翻《平價醫療法案》的支持。此外，2021年3月11日，總裁·拜登簽署了2021年美國救援計劃法案，從2024年1月1日起，取消了針對單一來源和創新多來源藥物的法定醫療補助藥品退税上限，該上限以前設定為藥品平均製造商價格的100%。2022年8月16日，總裁·拜登簽署了《2022年通貨膨脹率降低法案》(簡稱《****》)，其中包括將為在《平價醫療法案》市場購買醫療保險的個人提供的強化補貼延長至2025年。從2025年開始，****還通過顯著降低受益人的最大自付成本和創建新的製造商折扣計劃，消除了聯邦醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈漏洞”。此外，可能還有其他挑戰、廢除或取代《平價醫療法案》的努力。目前尚不清楚拜登政府未來的任何挑戰和醫療改革措施將如何影響平價醫療法案。任何醫療改革立法對美國醫療行業的最終內容、時間或影響也不清楚。
可能會通過進一步的立法或監管，可能會損害我們的業務、財務狀況和運營結果。自《平價醫療法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月，總裁·奧巴馬簽署了《2011年預算控制法案》，其中包括每一財年向醫療服務提供者支付的醫療保險總金額減少2%，該法案從2013年4月1日開始生效，除非國會採取進一步行動，否則該法案將一直有效到2032年。2013年1月，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，其中包括進一步減少了對包括醫院、成像中心和癌症治療中心在內的幾類提供者的醫療保險支付，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。
此外，美國對特殊藥品定價做法的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查、總統行政命令以及擬議和頒佈的聯邦立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項針對處方藥的條款。作為對拜登行政命令的迴應，2021年9月9日，HHS發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以及HHS可以採取的潛在行政行動來推進這些原則。此外，****除其他事項外，(I)指示衞生與公眾服務部就聯邦醫療保險(Medicare)覆蓋的某些高支出、單一來源的藥物和生物製品的價格進行談判，(Ii)根據聯邦醫療保險B部分和D部分徵收回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲。這些規定從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前十種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前尚不清楚****將如何實施，但可能會對製藥業產生重大影響。此外，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心將測試的三種新模型，這些模型將根據它們降低藥品成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。此外，2023年12月7日，拜登政府宣佈了一項倡議，通過使用《貝赫-多爾法案》下的進入權來控制處方藥的價格。2023年12月8日，美國國家標準與技術研究所發佈了一份考慮行使進行權的機構間指導框架草案，徵求意見，其中首次將產品價格作為機構決定行使進行權時可以使用的一個因素。雖然以前沒有行使過遊行權利，但在新的框架下，這種權利是否會繼續下去還不確定。
美國個別州也越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
我們預計，這些措施以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準和更低的報銷，並給我們收到的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。醫療保險和其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。
《反海外腐敗法》
美國《反海外腐敗法》(FCPA)禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供或授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守會計條款，這些條款要求我們保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維護足夠的內部會計控制系統。
附加法規
除上述規定外，有關安全工作條件、環境保護和有害物質的州和聯邦法律，包括《職業安全與健康法》、《資源節約與回收法》和《有毒物質控制法》，都會影響我們的業務。這些法律和其他法律規範了我們對各種生物、化學和放射性物質的使用、處理和處置，這些物質用於我們的行動，以及由我們的行動產生的廢物。如果我們的運營導致環境污染或使個人暴露在危險物質中，我們可能會承擔損害賠償和政府罰款的責任。我們相信，我們在實質上遵守了適用的環境法律，繼續遵守這些法律不會對我們的業務產生實質性的不利影響。然而，我們無法預測這些法律的變化可能會如何影響我們未來的運營。
其他規例
我們還受到許多聯邦、州和地方法律的約束，這些法律涉及安全工作條件、製造實踐、環境保護、火災危險控制和危險或潛在危險物質的處置。我們現在或將來遵守這些法律和法規可能會產生巨大的成本。
人力資本
我們的願景和文化
我們的目標是讓自身免疫性疾病患者能夠過上正常的生活。我們倡導一個所有人都有歸屬感的環境，通過促進一個創造性和協作性的工作場所，帶來真正的聯繫和創新。作為一支多元化的勞動力隊伍，我們致力於種族、性別、年齡、宗教、體能、身份、性取向和經歷的包容性和公平性。 作為一個團隊，我們的願景和實力是由我們的價值觀驅動的，我們專注於對患者負責，不斷適應，朝着我們的願景前進，並邀請所有聲音將強大的想法帶到生活中。我們相信，如果我們的員工與我們的價值觀和文化保持良好的一致性，他們就會高度投入，這將支持他們的表現和對組織的影響。
員工
截至2024年3月31日，我們擁有207名全職永久員工，主要在美國。在這些員工中，約59%擁有高級學位，包括但不限於博士、醫學博士和工商管理碩士，約82%從事研發活動。我們一半以上的員工以及我們的高級管理團隊都是由女性組成的。我們的員工沒有工會代表，也沒有集體談判協議的覆蓋範圍，我們也沒有任何停工。我們相信，我們與員工的關係是良好的。
隨着我們候選產品的臨牀開發的進展，我們預計我們的員工數量和業務範圍也將大幅增長，特別是在臨牀開發、質量、監管事務以及如果我們的任何候選產品獲得營銷批准、銷售、營銷、報銷和分銷方面。此外，我們還預計將招聘更多人員，以維持作為上市公司的運營。
我們的人力資本和資源目標包括，視情況確定、招聘、留住、激勵和整合我們現有的和額外的員工。我們股權激勵計劃的主要目的是通過授予基於股票的薪酬和績效現金獎勵來吸引、留住和激勵我們的員工、非員工董事和顧問。我們的現金獎金獎勵是基於公司和部門在實現關鍵年度目標和員工表現方面的進展情況。
可用信息
我們的網站是www.Immunovant.com。我們須遵守經修訂的1934年證券交易法(“交易法”)的信息要求，並提交或提交報告，包括我們的10-K表格年度報告、10-Q表格季度報告、8-K表格當前報告、根據交易法第13(A)和15(D)節提交的報告修正案、委託書以及提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的其他信息。在我們向美國證券交易委員會存檔或提供這些報告和其他信息後，我們在合理可行的範圍內儘快通過我們的網站免費提供這些報告和其他信息的副本。美國證券交易委員會建立了一個網站，其中包含以電子方式向美國證券交易委員會提交的報告、委託書和信息聲明以及其他信息，網址為www.sec.gov。本年度報告中引用的網站上包含的信息未通過引用併入本文件，網站地址僅作為非活動文本參考提供。
項目1A.風險因素
我們的業務涉及很高的風險。閣下應審慎考慮下述風險，以及本年報所載其他資料，包括本公司的綜合財務報表及本年報其他部分的相關附註。我們不能向您保證以下風險因素中討論的任何事件都不會發生。這些風險可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和現金流產生重大的不利影響，如果是這樣的話，我們的未來前景可能會受到重大的不利影響。如果發生任何這樣的事件，我們普通股的交易價格可能會下降，你可能會損失你的全部或部分投資。
開發、監管批准和商業化相關風險
我們的業務目前依賴於我們候選產品的成功和及時開發、監管批准和商業化.
我們目前沒有獲準商業銷售的產品，可能永遠無法開發出適銷對路的產品。我們預計，今後幾年我們的主要努力和支出將專門用於推進IMVT-1402。我們的業務目前依賴於我們的臨牀試驗的成功完成，以及隨後我們的候選產品的監管批准和商業化，這是不確定的。我們候選產品的臨牀試驗的延遲或失敗，例如由於我們於2021年2月宣佈的Batotopab臨牀試驗的自願暫停和導致的非決定性研究結果，已經並可能在未來對我們的業務造成重大影響和損害。見“與開發、監管批准和商業化相關的風險--臨牀試驗非常昂貴、耗時、難以設計和實施，而且涉及不確定的結果。”
即使我們獲得了監管部門的批准，我們也不能確定我們的任何候選產品是否會獲得監管部門的批准或成功商業化。藥品(包括基於抗體的產品)的研究、測試、製造、標籤、包裝、批准、銷售、營銷、分銷、進口、出口、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄保存，目前和將繼續受到美國和其他國家/地區FDA和其他監管機構的廣泛監管，各國可能會有所不同。在我們獲得生物製品許可證申請(“BLA”)的批准之前，我們不允許在美國銷售我們的候選產品，也不允許我們在任何其他國家/地區銷售我們的候選產品，直到我們獲得這些國家/地區相應監管機構的必要批准才能進行營銷授權。此外，我們還沒有證明我們有能力為我們的候選產品完成後期或關鍵的臨牀試驗。我們還沒有向FDA提交任何候選產品的BLA，也沒有向任何其他外國監管機構提交任何類似的申請。獲得BLA或類似外國監管機構的批准是一個廣泛、漫長、昂貴和內在不確定的過程，FDA或其他外國監管機構可能會出於許多原因推遲、限制或拒絕批准，包括：
•我們可能無法證明我們的候選產品是安全和有效的，以滿足FDA或其他相關外國監管機構對我們目前的任何目標適應症的治療；
•相關監管機構可能需要額外的審批前研究或臨牀試驗，這將增加我們的成本並延長我們的開發時間表；
•我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA或其他相關外國監管機構對上市批准所要求的統計或臨牀意義水平；
•FDA或其他相關外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的數量、設計、規模、進行或實施，包括我們臨牀試驗的設計；
•我們聘請進行臨牀試驗的CRO可能採取我們無法控制的行動，或以其他方式犯下錯誤或違反協議，從而對我們的臨牀試驗和獲得市場批准的能力產生重大不利影響；
•FDA或其他相關外國監管機構可能不會發現來自非臨牀研究或臨牀試驗的數據足以證明我們的候選產品的臨牀和其他好處超過了它們的安全風險；
•FDA或其他相關外國監管機構可能不同意我們對我們候選產品的非臨牀研究和臨牀試驗結果的數據或意義的解釋，或者可能需要進行額外的研究；
•FDA或其他相關外國監管機構可能不接受從我們的臨牀試驗站點產生的數據；
•如果我們的BLA或其他外國營銷授權申請被諮詢委員會提交審查，FDA或其他相關外國監管機構可能難以及時安排諮詢委員會會議，或者諮詢委員會可能建議不批准我們的申請，或者可能建議FDA或其他相關外國監管機構(視情況而定)要求額外的非臨牀研究或臨牀試驗、對批准的標籤或分銷和使用限制的限制作為批准的條件；
•FDA或其他相關外國監管機構可能要求制定風險評估和緩解戰略(“REMS”)藥品安全計劃或外國監管機構強加的類似戰略，作為批准的條件；
•FDA或其他相關外國監管機構可能要求額外的上市後研究和/或患者登記，這將是昂貴的；
•FDA或其他相關外國監管機構可能會發現化學、製造和控制數據不足以支持我們候選產品的質量；
•FDA或其他相關外國監管機構可能會發現我們的第三方製造商的製造工藝或設施存在缺陷；或
•FDA或其他相關外國監管機構可能會改變其批准政策或採用新的法規。
此外，如果我們的候選產品遇到安全性或有效性問題，例如我們臨牀試驗中觀察到的巴曲坦的血脂發現、發育延遲、監管問題、供應問題或我們目標適應症中的其他問題，我們候選產品的開發計劃可能會在其他適應症中受到嚴重損害，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，競爭對手在開發自身免疫疾病領域的候選產品(包括免疫球蛋白介導的自身免疫適應症)時遇到的問題，或者針對與我們的候選產品相同的適應症或使用相同的作用機制的競爭對手所遇到的問題，可能表明我們的候選產品存在問題，可能會損害我們的業務。因此，我們不能向您保證我們的任何候選產品都將成功開發或商業化。
我們的候選產品，或抗FcRN候選產品或其他人開發的產品，可能會導致不良事件或不良副作用，或具有其他可能推遲或阻止其監管批准的特性，導致我們暫停或停止臨牀試驗，放棄進一步開發，或限制任何批准的標籤或市場接受的範圍。
我們的候選產品引起的不良事件(“不良反應”)或不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或FDA、歐盟委員會或其他主管監管機構的監管批准延遲或被拒絕。我們的臨牀試驗結果可能揭示出副作用、毒性或意想不到的特徵的高度和不可接受的嚴重性和流行率。此外，相關候選產品或抗FcRN候選產品或其他人開發的產品引起的不良反應或不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤或FDA、歐盟委員會或其他主管監管機構的監管批准延遲或拒絕。我們的臨牀試驗結果可能揭示出副作用、毒性或意想不到的特徵的高度和不可接受的嚴重性和流行率。
如果我們或其他人的抗FcRN候選產品的開發過程中出現不可接受的不良反應或副作用，我們、其他審查實體、臨牀試驗地點或監管機構可以暫停、更改或終止我們的臨牀試驗，或者監管機構可以命令我們停止臨牀試驗或拒絕批准我們的產品候選產品的任何或所有目標適應症。如果在我們或其他人的抗FcRN臨牀試驗或批准的抗FcRN產品的上市後安全監測中報告了不可接受的不良反應或新的安全信號，我們獲得監管批准的能力可能會受到負面影響。我們的候選產品或其他公司針對類似自身免疫適應症或使用相同作用機制的產品所引起的或可能產生的與治療相關的副作用可能會影響臨牀研究的設計、目標患者羣體、研究的招募和進行、患者招募或納入患者完成我們的臨牀試驗、最終標籤和風險管理的能力，或導致潛在的產品責任索賠。此外，治療醫務人員可能沒有適當地認識到或處理這些副作用。
例如，在我們的臨牀試驗中，與巴曲坦相關的不良反應之前導致我們在巴曲坦的臨牀試驗中暫停給藥。在我們的第一階段臨牀試驗中，最常見的AE是注射部位的輕度紅斑和腫脹，通常在幾個小時內消失。我們在巴曲坦的早期臨牀研究中自願暫停劑量，以評估在一些試驗受試者中觀察到的治療誘導的總膽固醇和低密度脂蛋白水平的升高。在評估了現有的安全性數據並與多個監管機構進行了討論後，我們繼續了巴曲坦的臨牀開發。雖然我們預計短期治療期間低密度脂蛋白的增加不會對患者構成安全問題，但長期服用較高劑量的巴曲坦的風險-收益情況將需要考慮到對血脂情況的任何潛在不利影響。此外，包含長期治療持續時間的方案包括經常監測血脂和治療任何觀察到的血脂異常的指南。這些事件已經損害了我們的業務、財務狀況和前景，任何再次發生都可能繼續損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，我們可能無法與所有監管機構就充分的風險緩解達成一致，我們的候選產品開發將不會在某些國家或某些適應症繼續進行。即使我們能夠通過這種風險緩解措施繼續對我們的候選產品進行臨牀開發，任何未來的批准和營銷都將受到潛在不良反應或副作用的風險和緩解措施的潛在影響，這些措施包括但不限於有限的適應症、監測、盒裝警告、REMS或外國監管機構實施的類似策略、潛在的額外安全研究和其他不利標籤。
如果我們的任何候選產品獲得批准，然後導致嚴重或意想不到的副作用，可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：
•監管機構可以撤銷、暫停、更改或限制對該產品的批准，或要求REMS(或外國監管機構實施的類似策略)對該產品的分銷施加限制或要求採取其他風險管理措施；
•我們可能會被要求召回一種產品；
•可對特定產品的分銷或營銷或該產品或其任何組件的製造工藝施加額外限制，包括在產品標籤上貼上“黑匣子”警告或禁忌語，或包含有關該產品的警告或其他安全信息的通信；
•監管當局可以要求添加標籤聲明，如警告或禁忌症，要求其他標籤更改，或要求向醫生、藥店或公眾發出現場警報或其他溝通；
•我們可能被要求改變產品的給藥或分銷方式，進行額外的臨牀試驗，改變產品的標籤，或被要求進行額外的上市後研究或監測；
•我們可能被要求重複一項非臨牀研究或臨牀試驗或終止一項計劃，即使與該計劃相關的其他研究或試驗正在進行中或已經成功完成；
•我們可能會被起訴並對給患者造成的傷害承擔責任，或者可能被罰款、返還或返還利潤或收入；
•醫生可能會停止開這種產品的處方；
•該產品可能無法獲得報銷；
•我們可以選擇停止銷售我們的產品；
•產品的競爭力可能會下降；以及
•我們的聲譽可能會受損。
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對受影響的候選產品的接受程度，並且如果獲得批准，還可能大幅增加將該候選產品商業化的成本。
臨牀試驗非常昂貴、耗時、難以設計和實施，而且涉及不確定的結果。
我們的候選產品仍處於臨牀開發階段，在準備提交BLA或其他類似申請以獲得監管批准之前，需要進行廣泛的臨牀測試。例如，在截至2025年3月31日的財年中，我們正在為IMVT-1402啟動四到五個潛在的註冊計劃，並計劃在2026年3月31日之前啟動IMVT-1402的十個適應症的試驗(包括2025財年啟動的四到五個計劃)。我們不能保證我們將在我們預計的時間範圍內為我們的候選產品提交BLA以供監管部門批准，或者任何此類申請是否會被相關監管機構接受審查或最終批准。臨牀試驗非常昂貴，很難設計和實施，部分原因是它們受到嚴格的監管要求。例如，FDA或其他外國監管機構可能不同意我們為我們的候選產品提出的任何臨牀試驗的分析計劃或試驗設計；在任何此類審查期間，可能會發現意想不到的療效或安全問題，這可能會推遲批准BLA或類似的外國營銷授權申請。FDA或外國監管機構也可能會發現，我們的候選產品在我們的任何目標適應症中的好處都不會超過它們的風險，包括巴曲坦，與血脂水平升高和白蛋白水平降低相關的風險，足以獲得監管部門的批准。臨牀試驗過程也是耗時和昂貴的，依賴於與許多CRO和臨牀試驗站點的合作。
失敗可能發生在臨牀試驗的任何階段，我們可能會遇到導致我們放棄或重複臨牀試驗的問題。此外，臨牀試驗的結果可能需要進一步的評估，推遲下一階段的臨牀開發或提交BLA。此外，儘管在非臨牀研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵，並且這些候選產品可能在後期臨牀試驗中表現出負面的安全信號，而它們在非臨牀試驗或早期臨牀試驗中沒有表現出來。製藥行業的一些公司，包括生物技術和生物製藥公司，由於缺乏療效或不良安全狀況而在臨牀試驗中遭受重大挫折或中斷，儘管在早期試驗中取得了積極的結果。同樣，我們候選產品的早期非臨牀研究和臨牀試驗的結果，其中一些不是由我們進行的，可能不能預測我們當前或計劃中的開發計劃的結果，也不能保證由合作者或其他第三方進行的研究結果會被看好或預示我們自己未來的試驗結果。
如果我們不能成功地完成候選產品的臨牀試驗，並證明獲得監管部門批准將候選產品推向市場所需的有效性和安全性，我們的業務、財務狀況和前景將受到損害。臨牀試驗的開始和完成可能會因幾個因素而推遲，包括：
•未能獲得開始臨牀試驗的監管授權，或未能與監管機構就我們研究的設計或實施達成共識；
•不可預見的安全問題或受試者經歷嚴重或意想不到的急救；
•繼續存在以前確定的安全問題；
•在其他發起人進行的同類藥物試驗或其他研發的抗FcRN產品候選藥物報告的不良反應中出現不良反應；
•在臨牀試驗中缺乏有效性；
•解決任何劑量問題或限制，包括FDA或其他外國監管機構提出的問題或限制；
•無法與未來的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可能需要進行廣泛的談判，並且可能在不同的CRO和試驗地點之間存在顯著差異；
•招募病人的速度慢於預期，或未能招募到合適的病人蔘加試驗；
•未能增加足夠數量的臨牀試驗地點；
•方案或臨牀試驗設計的變更或修改帶來的意外影響，包括FDA或其他外國監管機構可能要求的變更或修改；
•臨牀研究人員或研究參與者不能或不願意遵循我們的臨牀和其他適用方案或適用的法規要求；
•機構審查委員會(“IRB”)，拒絕批准、暫停或終止調查地點的試驗，禁止招收更多受試者，或撤回對試驗的批准；
•倫理委員會對臨牀試驗發表負面意見或要求對擬議的臨牀試驗進行實質性修改的；
•過早中斷研究參與者的臨牀試驗或丟失影響研究完整性的數據；
•未能生產或釋放足夠數量的我們的候選產品或安慰劑，或未能為我們的臨牀試驗獲得足夠數量的活性對照藥物(如果適用)，這些藥物在每種情況下都符合我們的臨牀試驗和全球質量標準；
•在治療期間或治療後不能充分監測病人；或
•對試驗結果進行不適當的解盲。
此外，我們、FDA或其他外國監管機構可以隨時暫停我們在整個國家的臨牀試驗，或者IRB或道德委員會可以暫停其在任何國家/地區的臨牀試驗站點，如果我們或我們的合作者未能按照法規要求(包括良好臨牀實踐(GCP))進行試驗，或者我們使參與者面臨不可接受的健康風險，或者FDA或其他外國監管機構(視情況而定)發現我們的研究用新藥申請(IND)或其他國家的同等申請或臨牀試驗進行方式存在缺陷。因此，我們不能肯定地預測未來臨牀試驗的開始和完成時間表。如果我們的臨牀試驗延遲開始或完成，或者如果我們在完成之前終止臨牀試驗，我們候選產品的商業前景可能會受到損害，如果我們的候選產品獲得批准，我們從候選產品中創造產品收入的能力可能會推遲。此外，臨牀試驗中的任何延誤都可能增加我們的成本，導致我們的股價下跌，減緩審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何這些情況都可能損害我們的業務、財務狀況和經營結果。此外，我們可能會對我們的候選產品進行配方或生產更改，在這種情況下，我們可能需要進行額外的非臨牀或臨牀研究，以將我們的修改後的候選產品與早期版本聯繫起來。因此，我們的臨牀試驗出現的任何延遲都可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，而我們的競爭對手可能會先於我們將產品推向市場，這可能會影響我們候選產品的商業可行性。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA或其他外國監管機構報告其中一些關係。FDA或其他外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了研究的完整性。因此，FDA或其他外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或其他外國監管機構延遲批准或拒絕我們的營銷申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
此外，FDA、歐盟成員國的主管機構、歐洲藥品管理局、歐盟委員會和其他類似監管機構關於臨牀試驗的政策可能會發生變化，可能會頒佈額外的政府法規。例如，與歐盟臨牀試驗相關的監管格局最近發生了變化。歐盟臨牀試驗條例(CTR)於2014年4月通過，廢除了歐盟臨牀試驗指令，於2022年1月31日生效。CTR允許贊助商向每個歐盟成員國的主管當局和道德委員會提交一份意見書，導致每個歐盟成員國做出一項決定。CTA授權的評估程序也得到了統一，包括由所有有關的歐盟成員國對某些要素進行聯合評估，並由每個歐盟成員國針對與其領土有關的具體要求，包括道德規則，單獨進行評估。每個歐盟成員國的決定都通過歐盟中央門户網站傳達給贊助商。一旦臨牀試驗獲得批准，臨牀研究開發就可以繼續進行。CTR預計將有三年的過渡期。正在進行的臨牀試驗和新的臨牀試驗將在多大程度上受到CTR的控制，這一點各不相同。對於在2023年1月31日之前根據臨牀試驗指令批准的臨牀試驗，該指令將繼續在過渡性基礎上適用，直至2025年1月31日。到那時，所有正在進行的審判都將受制於《禁止酷刑公約》的規定。我們和我們的第三方服務提供商(如CRO)遵守CTR要求可能會影響我們的發展計劃。
鑑於CTR於2022年1月31日開始應用，我們正在將根據CTD獲得監管批准的臨牀試驗過渡到CTR的監管框架。對於在2025年1月30日將在歐盟有至少一個活躍站點的臨牀試驗，需要將由CTD管理的臨牀試驗過渡到CTR。過渡申請必須通過臨牀試驗信息系統提交給歐盟成員國的主管當局，並獲得相關監管部門的批准，才能在2025年1月30日之後繼續進行臨牀試驗。這項活動需要財政、技術和人力資源。如果我們不能及時過渡我們的臨牀試驗，這些臨牀試驗的進行可能會受到負面影響。
如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或管理臨牀試驗的政策，我們的發展計劃可能會受到影響。
在臨牀試驗中登記和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而變得更加困難或變得不可能。
我們在登記時可能會遇到延遲或困難，或者無法招募足夠數量的患者來在我們當前的時間表上完成我們的任何臨牀試驗，或者根本不能，即使一旦登記，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何試驗。我們臨牀試驗的登記可能比我們預期的要慢，或者被停止，導致我們的開發時間表延遲。例如，由於現有的替代療法，包括用於TED、IVIg、血漿置換和類固醇用於CIDP的TED和用於GD的抗甲狀腺藥物，我們可能在評估巴託通治療MG、TED、CIDP和GD的臨牀試驗中難以招募或維持足夠數量的患者，或者患者可能由於方案所需的洗脱期或接受安慰劑的風險而拒絕登記或決定退出我們的臨牀試驗。在我們針對IMVT-1402的開發計劃中也可能出現類似的困難。
臨牀試驗中的患者登記和保留取決於許多因素，包括患者羣體的規模、試驗方案的性質、我們招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員的能力、與研究藥物有關的現有安全性和有效性數據、針對相同適應症的競爭療法和正在進行的臨牀試驗的數量和性質、患者與臨牀地點的距離、試驗的資格標準以及符合這些標準的篩查患者的比例、我們獲得並保持患者同意的能力，以及我們在招募某些患者羣體之前成功完成先決條件研究的能力。我們的候選產品在一定程度上專注於解決罕見的自身免疫適應症，我們已經將Batotopab的初步開發工作集中在治療MG、TED、CIDP和GD上，可供選擇的患者池有限，以便以及時和具有成本效益的方式完成我們的臨牀試驗，如果我們追求這些和某些其他IMVT-1402適應症，可能面臨有限的患者池。
此外，我們可能在候選產品的臨牀試驗中報告的任何負面結果或新的安全信號可能會使我們難以或不可能在我們正在進行的其他臨牀試驗中招募和留住患者，或在暫停的臨牀試驗恢復後恢復招募患者。例如，在我們的臨牀試驗中，由於觀察到一些接受巴曲坦治療的患者總膽固醇和低密度脂蛋白水平升高，我們自願暫停了巴曲坦的劑量。這些結果可能會使未來招募和留住患者進行臨牀試驗變得更加困難，包括我們正在進行的針對MG、TED、CIDP和GD的巴曲坦的試驗。同樣，我們的競爭對手報告的關於他們候選藥物的負面結果可能會對我們臨牀試驗中的患者招募產生負面影響。此外，同一類藥物的競爭對手的營銷授權可能會削弱我們招募患者參加臨牀試驗的能力，推遲或可能阻止我們完成一項或多項試驗的招募。
計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之，這可能會對我們開發候選產品的能力產生有害影響，或者可能使進一步開發變得不可能。此外，我們預計將依靠CRO和臨牀試驗地點來確保我們未來的臨牀試驗適當和及時地進行，雖然我們打算就他們的服務達成協議，但我們強制他們實際表現的能力將是有限的。
我們的非臨牀研究和臨牀試驗的結果可能不支持我們對我們的候選產品提出的聲明，或及時或根本不支持監管部門的批准，並且早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。
非臨牀試驗和早期臨牀試驗的成功並不能確保後來的臨牀試驗也會成功，我們也不能確保後來的臨牀試驗的結果會複製以前的非臨牀試驗和臨牀試驗的結果。此外，臨牀前試驗可能無法充分發現藥物的副作用。特別是，我們不能向您保證，我們在巴託泰布的1期和2期臨牀試驗或IMVT-1402的1期臨牀試驗中觀察到的免疫球蛋白抗體的下降將在未來的任何臨牀試驗中觀察到。同樣，中期分析或其他初步分析的陽性結果並不能確保臨牀試驗作為一個整體是成功的，而且缺乏統計學意義，這進一步限制了這些數據的可靠性。製藥行業的一些公司，包括生物技術公司，即使在早期的非臨牀研究或臨牀試驗取得積極結果後，也在臨牀試驗中遭遇了重大挫折或中斷。這些挫折是由臨牀試驗期間觀察到的非臨牀結果以及臨牀試驗中的安全性或有效性觀察引起的。
此外，儘管在非臨牀和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。如果臨牀試驗未來不能滿足其預先指定的終點，可能會導致我們放棄該適應症。我們臨牀試驗的任何延遲或終止都將推遲向FDA提交BLA或其他相關外國監管機構的其他類似申請，並最終推遲我們將候選產品商業化的能力(如果獲得批准)，併產生產品收入。即使我們的臨牀試驗按計劃完成，我們也不能確定它們的結果是否支持我們對差異化的期望，或者我們候選產品的有效性或安全性。FDA在審查和批准過程中擁有很大的自由裁量權，可能不同意我們的數據支持我們提出的差異化聲明。此外，在開發中的生物製品中，只有一小部分向FDA提交了BLA，或向其他相關外國監管機構提交了其他類似申請，更少的生物製品獲得了商業化批准。
我們不時公佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“一線”或初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
我們可能會不時地公開披露我們臨牀試驗的初步或“頂線”數據，這些數據基於對當時可用的頂線數據的初步分析，在對與特定試驗相關的所有數據進行全面分析後，結果和相關的發現和結論可能會發生變化。我們還作出假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面和仔細地評估所有數據。因此，我們報告的主要結果可能與相同試驗的未來結果不同，或者一旦收到更多數據並進行充分評估，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。最重要的數據也仍然要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎地查看頂線數據。我們還可能披露我們臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露初步或中期數據可能會導致我們普通股的股價波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們的整體業務。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的要包括在我們披露中的重大信息或其他適當的信息，而我們決定不披露的任何信息最終可能被認為對未來關於特定藥物、候選產品或我們的業務的決定、結論、觀點、活動或其他方面具有重大意義。如果我們報告的頂線數據與實際結果不同，或者如果包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，我們獲得Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品並將其商業化的能力可能會受到損害，我們的業務、運營結果、前景或財務狀況可能會受到損害。
我們可能無法及時成功地開發我們的候選產品並將其商業化，甚至根本不能。
我們的候選產品是新的治療性抗體，其潛在的治療益處尚未得到證實。雖然IMVT-1402在一項第一階段的健康志願者研究中證明瞭免疫球蛋白有臨牀意義的降低，而且安全狀況良好，而巴曲坦在迄今進行的臨牀試驗中顯示出免疫球蛋白抗體水平的顯著降低，但IMVT-1402和/或巴曲坦可能無法在患者身上展示我們認為它們可能具有的任何或所有藥理或臨牀益處。我們還沒有，也可能永遠不會成功地在大規模、關鍵的臨牀試驗中證明我們的候選產品的有效性和安全性，或者在此後獲得任何適應症的上市批准。我們早期臨牀試驗的結果不一定能預測我們當前或計劃中的臨牀試驗的結果。如果早期臨牀試驗的結果不能被複制，或者如果我們的巴託泰布第二階段臨牀試驗中觀察到的總膽固醇和低密度脂蛋白水平的增加或總白蛋白的降低無法得到控制，我們可能無法成功地開發、獲得監管批准並將其商業化，用於治療任何正在評估的適應症或任何其他自身免疫適應症。如果我們的開發努力不成功，我們可能無法推進我們候選產品的開發或商業化，無法籌集資金，無法擴大我們的業務或繼續我們的運營。
如果我們不能獲得所需的監管批准，我們將無法將Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化，我們創造產品收入的能力將受到損害。
Batotopab、IMVT-1402和我們可能開發的任何未來候選產品，以及與它們的開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、研究、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、包裝、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA和美國其他監管機構以及美國境外類似監管機構的全面監管。如果未能獲得任何候選產品的上市批准，從而將其商業化，可能會對我們從產品銷售中創造任何收入的能力產生負面影響。
我們尚未獲得監管機構的批准，可以在任何司法管轄區銷售任何候選產品，而且我們的候選產品可能永遠無法獲得我們開始產品銷售所需的適當監管批准。在我們獲得FDA的監管批准或美國以外類似監管機構的類似批准之前，我們或任何合作伙伴都不允許在美國或任何其他司法管轄區銷售我們的候選產品。
獲得FDA批准BLA或從美國以外的類似監管機構獲得類似批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的自由裁量權。在向FDA提交BLA或向任何其他外國監管機構提交類似申請以批准任何候選產品之前，我們需要完成第三階段或其他註冊臨牀試驗，以充分證明安全性、耐受性和有效性方面的有利結果。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。
要獲得上市批准，需要向監管機構提交每個治療適應症的大量製造、非臨牀和臨牀數據和支持信息，以確定我們的候選產品針對指定適應症的安全性和有效性。我們希望依靠第三方CRO、顧問和我們的合作者來幫助我們提交和支持必要的申請，以獲得市場批准。要獲得上市批准，還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。提交上市審批申請或問題的錯誤，包括與收集適當數據和檢查流程相關的錯誤，最終可能會延遲或影響我們獲得監管部門批准、將我們的候選產品商業化並創造產品收入的能力。
我們的候選產品是抗體蛋白，可能會引起患者的免疫反應，導致針對這些治療蛋白產生有害或中和抗體，從而阻止或限制監管部門的批准或我們將候選產品商業化的能力。
除了我們的候選產品面臨的安全性、有效性、製造和監管障礙外，使用諸如單抗之類的蛋白質，甚至包括我們的候選產品在內的那些完全屬於人類的蛋白質，都可以引起免疫反應，從而產生針對治療性蛋白質的抗體。這些抗藥物抗體可能沒有效果，或者可以中和蛋白質的有效性，或者需要使用更高劑量才能獲得治療效果。是否會產生抗藥物抗體以及它們的反應方式往往無法從非臨牀研究或臨牀試驗中預測出來，它們的檢測或出現往往會被推遲。因此，中和抗體可能會在較晚的日期或更長的暴露時間內檢測到，例如在更長時間的臨牀試驗中更長期地給予更多的藥物。在某些情況下，中和抗體的檢測甚至可以在關鍵的臨牀試驗完成後進行。因此，不能保證中和抗體不會在未來的臨牀試驗中檢測到，或者在較長時間暴露後(包括商業化後)檢測到。如果抗藥物抗體降低或中和我們任何候選產品的有效性，則可能會推遲或阻止該候選產品的繼續臨牀開發或獲得營銷批准，即使該候選產品獲得批准，其商業成功也可能是有限的，其中任何一項都將損害我們創造收入和繼續運營的能力。
我們已經在有限的領土內授予了IMVT-1402和BATOTAPAB的權利。在包括HanAll在內的第三方在其他司法管轄區進行的任何臨牀試驗或生產過程中發生的任何不利發展，都可能影響我們獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力。
我們已經授權在許可的領土內開發、製造和商業化抗FcRN抗體(包括IMVT-1402和巴託泰博)。Hanall或我們無法控制的任何分許可人或合作者有權在我們的許可區域以外的地區開發、製造和商業化這些候選產品。如果HanAll或第三方在我們的許可區域以外的其他司法管轄區進行的研究對安全性描述產生影響，FDA或其他外國監管機構可能會推遲、限制或拒絕批准這些候選產品，或者要求我們進行額外的臨牀試驗，作為上市批准的條件，這將增加我們的成本和上市時間。如果我們的任何候選產品獲得FDA或外國監管機構的批准，並且在我們的許可區域以外的其他司法管轄區的第三方進行的臨牀試驗中發現了新的或嚴重的安全問題，FDA或外國監管機構可能會撤回或更改他們的批准，或限制我們營銷和銷售我們產品的能力，或者可能要求進行額外的測試或評估。此外，由於對此類不良反應的擔憂，治療醫生可能不太願意管理我們的候選產品，這將限制我們成功將這些候選產品商業化的能力。此外，HanAll或其任何其他被許可方或協作者使用我們的候選產品的製造過程可能會出現問題，這可能會影響我們獲得監管部門批准或將這些候選產品商業化的能力。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，目標是自身免疫性疾病的適應症。如果我們不能有效地競爭，我們的經營業績將受到影響。
自身免疫性疾病治療的市場是競爭激烈的，其特點是重大的技術發展和新產品的推出。例如，有幾家大小製藥公司專注於為我們的靶向自身免疫性疾病適應症提供治療藥物，包括MG、CIDP和TED。我們預計，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們將面臨來自其他已批准的療法或藥物的激烈競爭，這些療法或藥物將在未來用於治療我們的目標適應症。如果獲得批准，我們的候選產品還可能與未經監管、未經批准和標籤外的治療方法競爭。即使生物相似的產品不如我們的候選產品有效，基於成本或便利性，效果較差的生物相似產品可能會更快地被醫生和患者採用，而不是我們的競爭產品候選產品。如果我們的候選產品獲得批准，預計將為我們正在尋求的某些適應症提供一種新的治療方法，並將不得不與現有的療法競爭，其中一些療法是廣為人知的，並被醫生和患者接受。為了在這個市場上成功競爭，我們必須證明，如果獲得批准，我們候選產品的相對成本、安全性和有效性將提供現有護理標準和其他新療法的有吸引力的替代方案，以獲得一些患者的可自由支配預算份額，並在他們的臨牀實踐中獲得醫生的關注。一些可能提供競爭產品的公司還擁有廣泛的其他產品、龐大的直銷隊伍以及與我們的目標醫生的長期客户關係，這可能會阻礙我們的市場滲透努力。這種競爭可能會導致我們候選產品的市場份額減少，並對我們候選產品的定價造成下行壓力，這可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
我們預計將面臨來自其他生物製藥公司的激烈競爭，這些公司正在開發治療自身免疫性疾病的藥物，包括與IMVT-1402和巴曲坦屬於同一類別的多種藥物。我們知道有幾種FcRN抑制劑正在臨牀開發中。這些藥物包括efgartigimod(Argenx SE)、nipocalimab(強生)和rozanolixizumab(UCB)。2023年6月，FDA批准VYVGART®Hytrulo(efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc)用於治療AChR抗體檢測呈陽性的成人全身性重症肌無力(GMG)。此前，FDA於2021年12月批准VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)在相同的患者羣體中使用。2023年6月，美國食品和藥物管理局還批准RYSTIGGO®(羅扎諾利昔單抗)用於治療AChR或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性的成年患者的重症肌無力。2024年2月，強生報告了GMG第三階段關鍵研究對nipocalimab的正面頂線結果。同樣在2024年2月，Argenx宣佈FDA已接受VYVGART Hytrulo用於治療CIDP的補充BLA進行優先審查，PDUFA日期為2024年6月21日。Viridian Treeutics正在開發一系列工程FcRN抑制劑，包括VRDN-006和VRDN-008，這些藥物目前處於臨牀前開發階段，有可能治療廣泛的自身免疫性疾病。
我們的候選產品如果獲得批准，還可能面臨來自具有不同作用機制的代理商的競爭。治療MG最常見的處方一線藥物是乙酰膽鹼酯酶抑制劑，如由幾家仿製藥製造商銷售的吡斯的明。靜脈注射丙種球蛋白也是MG患者的常規用法。Soliris®(Eculizumab)由阿斯利康公司銷售，是一種C5蛋白的抗體抑制劑，於2017年獲得批准，用於治療抗AchR抗體陽性患者的重症肌無力。GMG批准的其他C5補體抑制劑包括2022年4月批准的ULTOMIRIS®(RAUVIZUMAB-CWVZ)和2023年10月批准的ZILBRYSQ®(Zilucoplan)。Inebilizumab(Horizon Treeutics)是一種針對CD19的人源化單抗，目前處於第三階段開發。
對於TED患者，一線治療通常是免疫抑制治療，包括大劑量的皮質類固醇。其他廣泛的免疫抑制藥物，如環孢素、環磷酰胺、黴酚酸酯和硫唑嘌呤，當患者對皮質類固醇沒有足夠的反應時，可以使用。利妥昔單抗(Roche)是一種與產生抗體的B細胞特異的抗原結合的單抗，也可用於治療TED和其他免疫球蛋白G介導的自身免疫性疾病。強生正在開發其超唾液酸化IVIg，M254，用於各種自身免疫適應症。2020年1月，美國食品和藥物管理局批准Horizon Treeutics公司的TEPEZZA®(替前列腺癌單抗)用於治療TED，這是一種抗胰島素樣生長因子1受體(IGF1R)抗體。Viridian Treateutics也在為TED開發針對IGF-1R的抗體。
我們的許多現有或潛在競爭對手比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，在發現和開發候選產品以及在獲得美國和外國監管部門對這些候選產品的批准方面也有明顯更多的經驗。我們現在和未來的許多潛在競爭對手也有更多的經驗來商業化已被批准上市的藥物。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。2023年10月6日，安進完成了之前宣佈的以約278億美元收購Horizon Treeutics的交易，擴大了其罕見疾病管道。競爭可能會減少我們參與臨牀試驗的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。
由於某些國家的監管要求不同，一些國際市場可用於治療自身免疫性疾病的產品和程序比美國批准使用的產品和程序多得多。在某些國際市場，我們的競爭對手對其產品的有效性和營銷方式的聲稱也受到較少的限制。因此，我們預計這些市場將面臨比美國更大的競爭。
我們成功競爭的能力將在很大程度上取決於我們的能力：
•開發和商業化我們的目標適應症的療法，這些療法優於市場上的其他產品；
•通過我們的臨牀試驗證明，巴曲坦、IMVT-1402或任何未來的候選產品與現有和未來的治療方法是不同的；
•吸引高素質的科研、產品開發、製造和商業人才；
•獲得巴託泰博、IMVT-1402或任何未來候選產品的專利或其他專有保護；
•獲得所需的監管批准，包括批准以區別於現有和未來產品和治療的方式上市Batotopab、IMVT-1402或我們開發的任何未來候選產品；
•以可接受的成本和質量水平並符合FDA和其他法規要求的任何經批准的產品的商業數量；
•如果獲得批准，成功地將巴託泰博、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化；
•從第三方付款人和/或主管當局獲得保險和適當補償，並與第三方付款人和/或主管當局談判有競爭力的定價；
•在新療法的發現、開發和商業化方面與製藥公司成功合作；以及
•避免監管排他性或競爭對手持有的專利可能會阻礙我們的產品進入市場。
我們競爭對手的產品供應可能會限制我們開發的任何候選產品的需求和價格。無法與現有或隨後推出的治療方法競爭將對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
可能需要額外的時間才能獲得巴託泰博或IMVT-1402的預填充注射器或自動注射器的銷售許可，因為它將作為一種組合產品受到監管。
組合產品是將藥物、設備和/或生物製品組合在一起的治療和診斷產品。預先填充的注射器或自動注射器展示我們的候選產品將被視為一種組合產品，需要FDA內部和類似的外國監管機構對其設備和生物成分進行審查。儘管FDA和類似的外國監管機構已經建立了對我們這樣的組合產品的審查和批准制度，但由於產品開發和批准過程中的不確定性，我們可能會在這些候選產品的開發和商業化方面遇到延誤。
在歐盟，組合產品不受單一監管途徑的約束。將醫療器械和醫療產品組合在一起的產品被規定為醫療產品或醫療器械，具體取決於哪種產品具有主要作用模式。或者，它們可以通過兩個不同的程序進行監管，將元素作為醫療產品進行監管，將元素作為醫療器械進行監管。參與聯合產品監管評估的機構可包括歐洲環境管理局、歐盟成員國的國家主管機構和通知機構。
FDA和類似外國機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，即使我們在一個國家或司法管轄區獲得了候選產品的批准，我們也可能永遠不會在其他任何司法管轄區獲得批准或將其商業化，這將限制我們充分發揮市場潛力的能力。
在獲得批准將候選產品在任何司法管轄區商業化之前，我們或我們的合作者必須通過嚴格控制的臨牀試驗提供大量證據，並使FDA或類似的外國監管機構滿意地證明，該候選產品對於其預期用途是安全有效的。非臨牀研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們相信候選產品的非臨牀或臨牀數據是積極的，這些數據可能也不足以支持FDA和其他監管機構的批准。為了在任何特定的司法管轄區銷售任何產品，我們必須在每個國家的基礎上建立和遵守關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。FDA的批准並不確保在美國以外的任何其他國家或司法管轄區的監管機構批准。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，在一個國家的監管批准並不保證在任何其他國家的監管批准。審批流程因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證，以及額外的行政審查期。尋求監管部門的批准可能會給我們帶來困難和成本，並需要額外的非臨牀研究或臨牀試驗，這可能是昂貴和耗時的。我們沒有任何候選產品被批准在任何司法管轄區銷售，包括在國際市場。如果我們未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得和保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們開發的任何產品充分發揮市場潛力的能力將無法實現。
我們未能維持或持續改進我們的質量管理計劃可能會對我們的業務產生不利影響，使我們受到監管行動的影響，並導致患者對我們或我們的產品失去信心，以及其他負面後果。
質量管理在藥品或藥品的合同製造、進行臨牀試驗、防止缺陷、改進我們的候選產品以及確保候選產品的安全性和有效性方面發揮着至關重要的作用。我們的目標是保持強有力的質量管理計劃，其中包括以下廣泛的質量支柱：
•監測和確保良好實踐(“GxP”)產品的臨牀試驗、生產和測試符合法規；
•監督和監督所有GxP供應商(例如，合同開發、製造組織和CRO)；
•為臨牀、製造、供應鏈和分銷業務建立和維持一套完善的質量管理體系；以及
•培養積極、預防性的質量文化，並對員工和供應商進行培訓，以確保質量。
我們未來的成功取決於我們維持和持續改進我們的質量管理計劃的能力。質量或安全問題可能導致不利的檢查報告、警告信、金錢制裁、停止生產和分銷藥品或藥品的禁令、民事或刑事制裁、代價高昂的訴訟、政府拒絕授予批准和許可證、限制運營或撤回現有的批准和許可證。不能有效和及時地解決質量或安全問題也可能導致負面宣傳或患者對我們或我們未來的產品失去信心，這可能導致難以成功推出候選產品並失去潛在的未來銷售，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
我們的部分製造、實驗室研究和臨牀試驗活動都在亞洲進行。該地區的重大破壞，如貿易戰或政治動盪，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們目前並預計將繼續從事合同製造、臨牀試驗和進行美國以外的實驗室研究活動，包括在亞洲。任何生產中斷或我們在亞洲的製造商無法生產足夠數量的產品來滿足我們的需求，都可能損害我們日常運營業務和繼續開發我們的候選產品的能力。特別是，美國和中國之間的貿易緊張和衝突仍然很高，可能會導致美國或中國政府的法律、規則、法規和政策發生變化，從而影響美國生物技術公司與中國實體的合作能力。我們還在亞洲進行某些實驗室研究，並預計將有臨牀試驗地點。因此，如果亞洲的政府政策、政治動盪或不穩定的經濟狀況發生變化，我們可能會受到產品供應中斷、臨牀試驗延遲和成本增加的影響。這些活動的任何中斷都可能對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
即使我們獲得了候選產品的監管批准，我們仍將面臨廣泛的持續質量和監管合規要求，我們的產品可能面臨未來的開發和質量或監管合規困難。
我們獲得上市批准的任何候選產品都將受到廣泛和持續的監管要求的約束，包括FDA和其他監管機構對此類產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、AE報告、儲存、記錄保存、潛在的上市後研究和上市後承諾和要求、出口、進口和廣告以及促銷活動等方面的要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告，建立註冊和藥品上市要求，繼續遵守與生產、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護相關的現行良好製造規範(“cGMP”)要求，有關向醫生分發藥品樣品的要求，我們進行的任何臨牀試驗的記錄保存和GCP要求。即使批准了候選產品的上市，批准也可能受到該產品可能用於市場的指定用途的限制或批准條件的限制。此外，FDA或其他外國監管機構可能會要求禁忌症、警告或預防措施，包括在某些情況下，在產品標籤中包括盒裝警告或建立REMS計劃，這可能會限制產品的銷售。監管部門密切監管藥品的審批後銷售和促銷，以確保藥品僅針對批准的適應症並根據批准的標籤的規定進行銷售。儘管FDA和其他外國監管機構不規範醫生在獨立的醫療判斷中做出的藥物治療選擇，但監管機構對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不根據其批准的適應症銷售我們的產品，我們可能會受到標籤外營銷的執法行動。在美國違反《聯邦食品、藥物和化粧品法》以及在外國司法管轄區違反與推廣處方藥相關的其他類似法規可能會導致FDA、美國司法部、州總檢察長和其他外國監管機構採取執法行動並進行調查，指控其違反了美國聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律，以及外國司法管轄區的州消費者保護法和類似法律。
此外，稍後發現由我們的候選產品或由其他開發的反FcRN候選產品報告的以前未知的AE，或我們的產品、製造商或製造工藝的其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：
•對製造這類產品的限制；
•對這類產品的標籤或營銷的限制，包括產品標籤上的“黑匣子”警告或禁忌，或包含有關該產品的警告或其他安全信息的通信；
•對產品分銷或使用的限制；
•要求進行上市後研究或臨牀試驗，或對我們的臨牀試驗進行任何監管；
•REMS的要求或額外的風險管理計劃(或外國監管機構實施的類似戰略)；
•警告信或無標題信函；
•產品退出市場的；
•召回產品；
•罰款、返還或返還利潤或收入；
•暫停、變更或撤回上市審批；
•拒絕允許該產品進出口的；
•產品檢獲；或
•訴訟、禁令或施加民事或刑事處罰。
FDA和其他外國監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的監管批准。例如，2023年4月26日，歐盟委員會通過了一項提案，要求制定一項新的指令和法規，以修訂現有的藥品立法。如果以提議的形式通過，歐洲經濟區(“EEA”)的醫藥產品監管框架可能會發生一些變化。這些問題包括我們的候選產品在歐洲經濟區的數據和市場排他性可能會減少。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准。
例如，現任美國政府的某些政策可能會影響我們的商業和工業。很難預測這些政策將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些政策對FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力施加限制，我們的業務可能會受到負面影響。
如果我們或任何未來的合作伙伴不遵守法規要求，包括安全監測或藥物警戒，以及與兒科人羣產品開發相關的要求，也可能導致重大經濟處罰。
即使我們獲得了任何候選產品的營銷批准，它也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人或醫學界其他人的接受，這是商業成功所必需的。
即使我們獲得了候選產品的營銷批准，它也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。如果它沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入或盈利。任何候選產品如果被批准用於商業銷售，市場的接受程度將取決於許多因素，包括但不限於：
•與替代療法、競爭療法或現有療法相比，醫生可能認為對部分或全部患者足夠有效的安全性、有效性、風險-效益概況和潛在優勢；
•FDA或其他適用的外國監管機構為我們的候選產品批准的標籤中包含的限制或警告；
•對候選產品的使用以及任何副作用的流行和嚴重程度的任何限制；
•經批准的產品標籤的內容；
•銷售和營銷努力的有效性；
•與替代治療相關的治療費用，包括任何生物相似治療；
•我們有能力以具有競爭力的價格出售我們的產品；
•與替代療法相比，成本、方便程度和給藥容易程度；
•目標患者羣體嘗試新療法的意願，以及醫生在現有或競爭療法中開出這些療法的意願；
•有實力的營銷和分銷支持；
•在我們的候選產品的任何給定價格水平下，第三方保險的可用性和足夠的報銷；
•第三方付款人實施的使用控制，如事先授權和步驟編輯；以及
•如果獲得批准，對我們的候選產品與其他藥物一起使用的任何限制。
市場對用於治療我們的候選產品(包括MG、CIDP、GD和TED)適應症的新產品的接受度也可能受到現有治療足以治療大多數這些患者的看法的影響。此外，如果我們的候選產品獲得批准，可能會與其他已批准的FcRN抑制劑或其他正在開發的FcRN抑制劑競爭，這些藥物表現出類似水平的免疫球蛋白降低，並通過在迄今已完成的臨牀試驗中達到療效終點而顯示出臨牀益處。此外，我們可能針對的某些自身免疫指徵的潛在患者人數相對較少。這可能會影響採用率，因此，如果我們的產品獲得批准，市場對我們候選產品的接受可能會比預期的要慢得多。
我們不能向您保證，Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品，如果獲得批准，將在醫生、患者和第三方付款人中獲得廣泛的市場接受。任何獲得監管機構批准或許可的候選產品未能獲得市場認可或商業成功，都將對我們的業務和運營結果產生不利影響。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的適應症。
我們的財務和管理資源有限。因此，我們可能會放棄或推遲追求其他跡象的機會，這些跡象後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來針對特定適應症的開發計劃上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。任何此類故障都將對我們的業務和運營結果產生不利影響。
如果我們不能建立銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，如果獲得批准。
我們目前沒有任何銷售、營銷或分銷任何產品的基礎設施，建立和維持這樣一個組織的成本可能超過這樣做的成本效益。為了營銷任何可能獲得批准的產品，我們必須建立我們的銷售、分銷、營銷、合規、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。為了使我們獲得上市許可的任何產品取得商業成功，我們需要一個銷售和營銷組織。
如果獲得批准，我們預計將建立一個專注於銷售、分銷和營銷的基礎設施，以在美國營銷我們的候選產品。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力涉及大量費用和風險，包括我們招聘、留住和適當激勵合格人員、開發適當的合規職能、為銷售和營銷人員提供充分培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊以產生足夠需求的能力。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都可能推遲任何產品的推出，這將對其商業化產生不利影響。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的第一個候選產品的商業發佈因任何原因而推遲或沒有發生，我們將過早或不必要地產生這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們自己將產品商業化的因素包括：
•我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
•銷售人員無法接觸到醫生或獲得足夠數量的醫生開出任何藥物；
•如果我們的候選產品獲得批准，則無法獲得足夠的訪問權限和報銷；以及
•與創建銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。
如果我們無法建立自己的銷售隊伍或談判任何候選產品的商業化合作關係，我們可能會被迫推遲潛在的商業化或縮小我們的銷售或營銷活動的範圍。如果我們選擇增加我們的支出來為商業化活動提供資金，我們將需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們將無法將任何候選產品推向市場或產生產品收入。我們可以在比理想情況下更早的階段與合作伙伴達成安排，我們可能被要求放棄對我們的任何候選產品的某些權利，或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生不利影響。
如果我們不能建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化，也可能無法盈利。我們可能正在與許多公司競爭，這些公司目前擁有廣泛且資金充足的營銷和銷售業務。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
我們已經被授予治療MG的巴曲坦的孤兒藥物稱號，並可能為IMVT-1402或我們開發的其他候選產品尋求孤兒藥物稱號，但即使該稱號獲得批准，我們也可能無法獲得此類進一步的稱號或維持與孤兒藥物狀態相關的福利。
作為我們商業戰略的一部分，我們過去和未來可能會為我們開發的任何候選產品尋求孤兒藥物名稱，而我們可能不會成功。2021年7月，我們在美國被FDA批准用於治療MG的巴託泰布為孤兒藥物，2022年8月，我們獲得了歐盟委員會用於治療MG的巴託泰布的孤兒藥物名稱。我們計劃尋求FDA指定我們的候選產品，如果它們的使用有醫學上合理的依據，以及我們可能開發的其他候選產品。我們還可能為我們的產品尋求孤兒藥物名稱，用於治療歐洲國家的其他適應症(如果有)。
儘管我們打算在FDA、歐盟委員會和其他監管機構提供的情況下，為我們的候選產品尋求更多的孤兒藥物指定，但我們可能永遠不會獲得這樣的進一步指定。此外，獲得治療MG的巴曲坦的孤兒藥物指定並不意味着我們將能夠獲得用於任何其他適應症的這種指定。即使我們從任何監管機構獲得了巴託泰博或IMVT-1402的額外孤兒藥物稱號，由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得同一藥物在任何特定孤兒適應症上的上市批准的公司，因此，如果另一家公司獲得相同藥物的批准和孤兒藥物的獨家經營權，我們候選產品的批准可能會被阻止數年。如果我們確實在美國或歐洲國家獲得了市場排他性，如果我們尋求批准一個比孤立指定適應症更廣泛的適應症，它可能是有限的，並且如果FDA或適用的監管機構後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果我們不能保證足夠數量的產品來滿足相關患者的需求，它可能會丟失。此外，排他性可能不能有效地保護產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以被批准用於相同的情況，相同的藥物可以被批准用於不同的適應症，然後可能在我們批准的適應症的標籤外使用，並且針對相同情況的不同藥物可能已經被批准並可用於商業用途。孤兒藥物指定不會在研發或FDA或外國監管機構的審查和批准過程中傳遞任何自動優勢，也不會縮短持續時間。
如果我們獲得批准將我們的產品或任何未來的候選產品在美國以外的地區商業化，與國際業務相關的各種風險可能會對我們的業務產生不利影響。
如果我們的候選產品或任何未來的候選產品被批准在美國境外商業化，我們預計我們將面臨與進入國際業務關係相關的額外風險，包括：
•國外對藥品審批的不同審批後監管要求和藥品商業化規則；
•減少或不保護知識產權；
•關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；
•勞動力不確定、經濟疲軟，包括通貨膨脹，或特別是外國經濟體和市場的政治不穩定；
•在國外居住或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；
•外國税收、報銷、定價和保險制度；
•任何外國合作伙伴或合作者未滿足其各自的監管報告要求，以及任何外國監管機構對此類不符合要求採取行動，應向FDA報告；
•任何外國合作伙伴或合作者沒有及時通知我們任何新的上市後安全信號；
•外匯波動，這可能導致經營費用增加和收入減少，以及在另一國開展業務所附帶的其他義務；
•可能不遵守1977年修訂的《反海外腐敗法》(以下簡稱《反海外腐敗法》)、英國《2010年反賄賂法》(簡稱《英國反賄賂法》)或其他司法管轄區的類似反賄賂和反腐敗法；
•因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而造成的生產短缺；以及
•因地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)或地震、颱風、洪水和火災等自然災害造成的業務中斷。
我們之前沒有任何產品商業化的經驗，許多生物製藥公司發現在國外營銷他們的產品的過程非常具有挑戰性。
我們目前和未來與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的關係受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們面臨處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者支持工作、慈善組織和客户的當前和未來安排，使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規。這些法律規範我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品。這些法律包括：
•聯邦反回扣法規，該法規廣泛禁止交換與可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃支付全部或部分費用的項目或服務有關的任何“報酬”。違反聯邦反回扣法規也可能構成虛假或欺詐性索賠，就《虛假申報法》(“FCA”)而言；
•聯邦刑事和民事虛假索賠法，包括FCA，通過民事舉報人或“qui tam”訴訟，以及民事貨幣懲罰法，除其他外，對導致虛假或欺詐性索賠提交給聯邦政府付款的個人或實體施加刑事和民事處罰；
•1996年《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)，除其他外，對故意和故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃或作出與醫療保健事項有關的虛假或欺詐性陳述的計劃施加刑事和民事責任；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規；
•聯邦醫生支付陽光法案，該法案要求某些藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生(定義包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)、其他醫療保健專業人員(如醫生助理和護士從業者)和教學醫院支付款項或其他“價值轉移”有關的信息，並要求適用的製造商和團購組織每年報告這些醫生及其直系親屬持有的所有權和投資利益；
•要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南的州法律，要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和以其他方式轉移價值有關的信息、營銷支出或藥品定價的州法律，以及要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律；
•類似的國家和外國法律法規，如國家反回扣法和虛假申報法，可能適用於我們的商業實踐；以及
•監管個人信息(包括健康信息)隱私和安全的聯邦、州和外國法律，例如經《經濟和臨牀健康信息技術法案》(HITECH)修訂的HIPAA及其實施條例，其中可能要求我們提供通知，徵得使用和披露信息的個人同意，賦予個人關於其信息的權利，並確保信息安全。執行這類法律可能會導致民事和刑事處罰，在某些情況下，還會導致損害賠償和為私人訴訟辯護的相關費用，包括集體訴訟。
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排將符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務實踐不符合當前或未來涉及適用醫保法的法規、法規、當局指導或判例法。如果我們的經營被發現違反了這些或任何其他可能適用於我們的衞生監管法律，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、可能被排除在其他國家或司法管轄區的Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃或類似計劃的參與、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益的減少、額外的報告要求和監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束)以及我們業務的縮減或重組，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。無論是非曲直，發出傳票或進行調查都可能導致負面宣傳，導致我們的股價下跌，並對我們的業務、財務狀況和運營結果造成其他損害。防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
醫療保健法律及實施法規的變更，以及醫療保健政策的變更，可能會以我們目前無法預測的方式影響我們的業務，並可能對我們的業務及經營業績造成重大不利影響。
有關美國醫療保健系統的許多行政、立法和監管方面的變化以及擬議中的變化已經並將繼續存在，這些變化可能會阻止或推遲候選產品的上市審批，限制或監管審批後活動，並影響我們以盈利方式銷售任何獲得營銷批准的候選產品的能力。在美國的政策制定者和付款人中，有很大的興趣推動醫療保健系統的改革，其既定目標是控制醫療保健成本、提高定價透明度、提高質量和/或擴大患者准入，而製藥業一直是這些努力的特別焦點，並受到重大立法倡議的重大影響。
《患者保護和平價醫療法案》經2010年《醫療與教育協調法案》和相關立法(統稱為《平價醫療法案》)修訂，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。《平價醫療法案》除其他事項外：(1)對吸入、輸液、滴注、植入或注射的藥物和生物製品引入“平均製造商價格”計算，這些藥物和生物製品通常不通過零售社區藥店分發；(2)增加製造商在醫療補助藥品回扣計劃下應獲得的最低醫療補助回扣，並擴大醫療補助收費的回扣責任，將醫療補助管理的醫療機構的使用也包括在內；(3)建立品牌處方藥的製藥商必須向聯邦政府支付的品牌處方藥費用；(4)通過在計劃中增加新的實體，擴大了有資格參與340B藥品定價計劃的覆蓋實體的名單；(5)建立了聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，根據該計劃，製造商現在必須同意在其覆蓋間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥物談判價格的70%的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入聯邦醫療保險D部分的條件；(6)擴大了醫療補助計劃的資格標準，其中包括允許各州向更多的個人提供醫療補助，包括收入低於聯邦貧困水平133%的個人，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任；(7)為後續生物產品創建許可證框架；以及(8)在CMS建立醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低聯邦醫療保險和醫療補助支出。
《平價醫療法案》的某些方面受到了行政、司法和國會的挑戰。例如，2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，《平價醫療法案》整體違憲，因為“個人強制令”已被國會廢除。此外，在美國最高法院做出裁決之前，總裁·拜登於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的投保期，目的是通過平價醫療法案市場獲得醫療保險，從2021年2月15日開始，一直開放到2021年8月15日。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或《平價醫療法案》為獲得醫療保險造成不必要障礙的政策。此外，總裁·拜登於2021年3月11日簽署了《2021年美國救援計劃法案》，從2024年1月1日起，取消了針對單一來源和創新多來源藥物的法定醫療補助藥品退税上限，目前該上限為藥品平均製造商價格的100%。此外，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年《降低通貨膨脹法案》(IRA)使之成為法律，其中包括將對在《平價醫療法案》市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長至2025年計劃年。從2025年開始，****還通過顯著降低受益人的最大自付成本和新建立的製造商折扣計劃，消除了聯邦醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈漏洞”。《平價醫療法案》有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》和我們的業務。我們正在繼續關注平價醫療法案的任何變化，這些變化反過來可能會影響我們未來的業務。
自《平價醫療法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括根據2011年《預算控制法》及隨後的法律，將向醫療保險提供者支付的總金額減少2%，這些法律始於2013年，除非採取額外的國會行動，否則將一直有效到2032年。2013年1月，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，其中包括進一步減少了對包括醫院、成像中心和癌症治療中心在內的幾類提供者的醫療保險支付，並將政府追回向提供者多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。新的法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對客户對我們產品的需求和負擔能力以及我們的財務運營結果產生實質性的不利影響。
此外，最近政府對製藥公司為其上市產品定價的方式進行了更嚴格的審查，這導致了幾次國會調查和擬議的聯邦立法，以及州政府的努力，這些努力旨在提高產品定價的透明度，降低聯邦醫療保險制度下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃對藥品的報銷方法。例如，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為《促進美國經濟中的競爭》，其中有多項針對處方藥的條款。作為對拜登行政命令的迴應，2021年9月9日，美國衞生與公眾服務部(HHS)發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以推進這些原則。此外，****(IRA)除其他事項外，(1)指示HHS就聯邦醫療保險(Medicare)覆蓋的某些單一來源藥物和生物製品的價格進行談判，(2)根據聯邦醫療保險B部分和D部分徵收回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲。****允許衞生和公眾服務部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導意見。這些規定從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前十種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前尚不清楚****將如何實施，但可能會對製藥業產生重大影響。此外，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心將測試的三種新模型，這些模型將根據它們降低藥品成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。此外，2023年12月7日，拜登政府宣佈了一項倡議，通過使用《貝赫-多爾法案》下的進入權來控制處方藥的價格。2023年12月8日，美國國家標準與技術研究所發佈了一份考慮行使進行權的機構間指導框架草案，徵求意見，其中首次將產品價格作為機構決定行使進行權時可以使用的一個因素。雖然以前沒有行使過遊行權利，但在新的框架下，這種權利是否會繼續下去還不確定。
在州一級，美國個別州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
我們預計，這些措施以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準和更低的報銷，並給我們收到的任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。聯邦醫療保險或其他政府資助計劃的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。一旦獲得上市批准，實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的藥物商業化。
我們的候選產品可能無法獲得覆蓋範圍和足夠的報銷，如果獲得批准，這可能會使我們難以盈利銷售。
我們開發的任何經批准的產品的市場接受度和銷售將在一定程度上取決於這些產品和相關治療的保險範圍和足夠的補償將從第三方付款人，包括政府衞生行政部門和私人健康保險公司獲得。不能保證我們的候選產品如果獲得批准，將達到足夠的覆蓋範圍和報銷水平。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策。第三方付款人決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。第三方支付者在設置自己的承保和報銷政策時，通常依賴於聯邦醫療保險承保政策和支付限制。然而，關於我們通過批准開發的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷金額將在計劃的基礎上做出決定。一個付款人決定為一種產品提供保險並不能保證其他付款人也會為該產品提供保險和足夠的補償。此外，第三方付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准足夠的報銷率。每個計劃都決定了它是否會為一種藥物提供保險，它將向製造商支付多少錢來購買該藥物，該藥物將被放置在其處方的哪一層，以及是否需要階梯療法。藥物在處方中的位置通常決定了患者獲得藥物所需支付的共同費用，並可能強烈影響患者和醫生對藥物的採用。根據自己的病情接受處方治療的患者和開這種服務的提供者通常依賴第三方付款人來報銷全部或部分相關的醫療費用。患者不太可能使用我們的產品，除非提供保險，並且報銷足以支付我們產品的很大一部分成本。此外，第三方付款人通常每年都會不時更新和修訂付款率。這種更新可能會影響對我們產品的需求，如果患者服用了我們的產品，如果獲得批准，不會單獨報銷產品成本。
確定第三方付款人是否將為產品提供保險的過程可以與確定產品價格或確定第三方付款人將為產品支付的償還率的過程分開。即使我們確實獲得了足夠的補償水平，第三方付款人，如政府或私人醫療保險公司，也會仔細審查，並越來越多地質疑產品的覆蓋範圍，並對產品的收費提出挑戰。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對產品的定價提出挑戰。我們還可能被要求進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額是合理的。我們不能確保我們商業化的任何產品都可以獲得保險和報銷，如果可以報銷，報銷水平是多少。承保範圍不足或報銷不足可能會影響我們獲得市場批准的任何產品的需求或價格。如果無法獲得保險和足夠的報銷，或僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將我們開發的任何候選產品商業化。此外，已經有一些立法和監管建議改變美國和一些外國司法管轄區的醫療體系，這可能會影響我們未來銷售任何有利可圖的藥物的能力。我們不能保證，如果我們的候選產品獲得批准，第三方付款人將認為我們的候選產品在醫學上是合理的、必要的或具有成本效益的，不能保證覆蓋範圍或足夠的報銷水平，或者我們產品銷售所在的美國和外國的報銷政策和做法不會對我們銷售我們的候選產品的盈利能力產生負面影響(如果批准銷售)。
許多歐盟成員國定期審查其醫藥產品的報銷程序，這可能會對報銷狀況產生不利影響。我們預計，歐盟成員國的立法者、政策制定者和醫療保險基金將繼續提出和實施成本控制措施，例如降低最高價格、降低或缺乏報銷範圍，以及鼓勵使用更便宜、通常是通用的產品作為品牌產品的替代品，和/或通過平行進口獲得的品牌產品，以降低醫療成本。此外，為了在一些歐洲國家(包括一些歐盟成員國)獲得我們產品的報銷，我們可能需要彙編額外的數據，將我們產品的成本效益與其他現有療法進行比較。在一些歐盟成員國，包括代表較大市場的國家，醫療產品的衞生技術評估(HTA)正在成為定價和報銷程序中越來越常見的部分。HTA程序目前由每個歐盟成員國的國家法律管理，是評估特定醫療產品在個別國家的國家醫療保健系統中的治療、經濟和社會影響的程序。HTA的結果往往會影響歐盟個別成員國主管當局給予這些醫藥產品的定價和補償地位。目前，歐盟成員國之間的定價和補償決定受到特定醫藥產品的HTA影響的程度各不相同。
2021年12月，歐盟通過了關於衞生技術評估(HTA)的第2021/2282號條例，修訂了第2011/24/EU號指令。該條例於2022年1月生效，將於2025年1月生效，旨在促進歐盟成員國在評估衞生技術(包括新醫藥產品)方面的合作，併為在這些領域進行歐盟層面的聯合臨牀評估提供基礎。該規定預計有三年的過渡期，並將允許歐盟成員國在歐盟範圍內使用通用的HTA工具、方法和程序，在四個主要領域進行合作，包括對對患者具有最大潛在影響的創新衞生技術進行聯合臨牀評估，聯合科學會診，開發人員可以向HTA當局尋求建議，確定新興衞生技術以及早發現有前景的技術，以及繼續在其他領域進行自願合作。歐盟各成員國將繼續負責評估衞生技術的非臨牀(例如，經濟、社會、倫理)方面，並就定價和補償作出決定。如果我們無法在歐盟成員國對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品保持有利的定價和報銷地位，那麼這些產品在歐盟的任何預期收入和增長前景都可能受到負面影響。
歐盟的立法者、政策制定者和醫療保險基金可能會繼續提出和實施成本控制措施，以降低醫療成本；特別是考慮到新冠肺炎疫情給歐盟成員國的國家醫療體系帶來的財政壓力。這些措施可能包括對我們可能成功開發的候選產品收取的價格限制，以及我們可能獲得監管部門批准的候選產品的價格，或者政府當局或第三方付款人為這些產品提供的報銷水平。此外，越來越多的歐盟和其他外國國家使用在其他國家制定的醫藥產品價格作為“參考價格”，以幫助確定本國境內的產品價格。因此，一些國家醫藥產品價格的下降趨勢可能會導致其他國家出現類似的下降趨勢。
與我們的業務、財務狀況和資本要求相關的風險
我們的業務、運營、臨牀開發計劃和時間表以及供應鏈可能會受到衞生流行病和流行病對我們或與我們有業務往來的第三方(包括我們的合同製造商、CRO、供應商、託運人和其他人)進行的製造、臨牀試驗和其他業務活動的影響。
無論我們在哪裏有臨牀試驗地點或其他業務運營，我們的業務都可能受到衞生流行病的不利影響。此外，衞生流行病可能會對第三方製造商、CRO和我們所依賴的其他第三方的運營造成重大幹擾。例如，新冠肺炎疫情對世界各地的公共衞生和經濟構成重大挑戰，影響到員工、患者、社區和企業運營，也影響到美國經濟和金融市場。
新冠肺炎大流行和由此產生的大流行後環境影響了臨牀站點的激活和患者登記。在後新冠肺炎時代，臨牀試驗地點的能力有限，人員短缺，部分原因是疫情期間人員被重新分配，導致整個行業的患者登記積壓和地點啟動延遲。我們無法成功招聘和留住患者、首席研究人員和現場工作人員，這可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
我們依賴於全球供應鏈的產品用於我們的臨牀試驗，如果得到監管機構的批准，也將用於商業化。隔離、避難所和類似的政府命令，或此類命令、關閉或其他限制可能發生或再次發生的預期，無論是與衞生流行病、流行病或其他傳染病有關的，都可能影響美國和其他國家第三方製造設施的人員，或者材料的可用性或成本，這可能會擾亂我們的供應鏈。例如，目前在美國和韓國的工廠或IMVT-1402或任何未來的候選產品生產的Batotopab的任何製造供應中斷，都可能對我們進行Batotopab、IMVT-1402和任何未來候選產品的臨牀試驗的能力產生不利影響。此外，運輸公司和模式樞紐的關閉可能會對我們的臨牀開發和任何未來的商業化時間表產生重大影響。
我們預計在可預見的未來將出現重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，以及候選產品無法獲得監管批准或無法在商業上可行的重大風險。我們從未產生過任何產品收入，我們無法準確估計我們未來虧損的程度。我們目前沒有任何可供商業銷售的產品，我們可能永遠不會產生產品收入或實現盈利能力。我們的淨損失是 $259.3百萬美元和$211.0截至2024年3月31日和2023年3月31日的財政年度分別為100萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為825.7百萬美元。
我們預計，如果巴託泰博、IMVT-1402或任何未來的候選產品獲得批准，我們將繼續招致大量和不斷增加的損失，目前我們還沒有獲得批准進行商業銷售的產品。因此，我們不確定何時或是否能夠實現盈利，如果是的話，我們是否能夠維持盈利。我們創造產品收入和實現盈利的能力取決於我們完成候選產品的開發、為該候選產品獲得必要的監管批准和製造併成功地將該候選產品單獨或與其他公司合作商業化的能力。我們不能向您保證，即使我們成功地將Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化，我們也能夠實現或保持盈利。如果我們確實成功地獲得了監管部門對候選產品的營銷批准，我們的收入將在一定程度上取決於我們獲得監管批准的地區的市場規模、這些市場中競爭對手的數量、我們候選產品的可接受價格、我們候選產品的報銷環境以及我們是否擁有這些地區的商業權。如果監管部門批准的Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的適應症比我們預期的要窄，或者治療人羣因競爭、醫生選擇或治療指南而縮小，即使獲得批准，我們也可能無法從此類候選產品的銷售中獲得顯著收入。如果不能盈利並保持盈利，可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續運營的能力產生不利影響。
我們預計，與我們的候選產品開發計劃相關的研究和開發費用將繼續大幅增加。例如，我們預計我們的研發費用將大幅增加，因為我們尋求執行我們的計劃，即在2025年3月31日之前啟動四到五個潛在的IMVT-1402註冊計劃，並在2026年3月31日之前啟動IMVT-1402在十個適應症中的試驗(包括2025財年啟動的四到五個計劃)。此外，如果我們獲得監管部門對巴託泰博或IMVT-1402的批准，我們預計將產生更多的銷售、營銷和製造費用。因此，在可預見的未來，我們預計將繼續遭受重大且不斷增加的運營虧損和負現金流。這些虧損已經並將繼續對我們的經營業績、財務狀況和營運資本產生不利影響。
我們的經營歷史有限，從未產生任何產品收入。
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。我們尚未證明有能力成功完成大規模的關鍵臨牀試驗、獲得市場批准、製造商業規模的產品、或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，我們沒有有意義的業務來評估我們的業務，如果我們有更長的運營歷史或成功開發、製造和商業化藥物產品(包括基於抗體的產品)的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會像應有的那樣準確。
我們創造產品收入並實現盈利的能力取決於我們成功完成我們開發的候選產品的開發並獲得必要的監管批准的能力。我們從來沒有盈利過，沒有任何產品被批准用於商業銷售，也沒有產生任何產品收入。
即使我們獲得了巴託泰博、IMVT-1402或任何未來候選產品的監管批准，我們也不知道何時或是否會產生產品收入。
我們創造產品收入的能力取決於許多因素，包括但不限於，我們的能力：
•成功完成臨牀試驗，並獲得監管機構批准在美國和其他司法管轄區營銷Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品；
•增加運營、財務和管理信息系統人員，包括支持我們的臨牀、製造和計劃中的未來商業化努力的人員；
•啟動和繼續與第三方供應商和製造商的關係，並使商業數量的巴託泰博、IMVT-1402或任何未來的候選產品以可接受的成本和質量水平生產，並符合FDA和其他外國法規要求；
•吸引和留住經驗豐富的管理和諮詢團隊；
•在需要時以我們可以接受的條件籌集額外資金；
•單獨或與其他公司合作，在商業上推出Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品，包括建立銷售、營銷和分銷系統；
•為任何批准的產品設定一個可接受的價格，並從第三方支付者那裏獲得保險和足夠的補償；
•在醫療界和第三方付款人和消費者中實現對任何經批准的產品的市場接受；
•與其他針對自身免疫性疾病適應症的生物技術和製藥公司有效競爭；以及
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合。
由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，包括受試者登記的延遲或臨牀試驗供應或研究產品的中斷，我們無法預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現或保持盈利。如果FDA或類似的外國監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行研究或臨牀試驗，我們的費用可能會超出預期。即使Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與其商業推出相關的鉅額成本。如果我們不能成功執行上述任何一項，我們的業務可能不會成功，您可能會損失部分或全部投資。
我們可能不會成功地識別和獲得或授權更多候選產品或技術，或為開發和商業化任何此類未來候選產品而達成合作或戰略聯盟。
我們可能尋求在自身免疫性疾病領域識別和獲得或授權新的候選產品或技術。我們確定候選產品和技術的過程可能會因多種原因而無法產生用於臨牀開發的候選產品，包括這些風險因素中討論的那些原因，以及：
•我們確定和決定獲得候選產品或技術的過程，包括我們根據服務協議從RSL及其子公司獲得的業務發展支持，可能不會成功；
•經過進一步研究，潛在的候選產品可能被證明具有有害的副作用或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得上市批准並獲得市場認可的產品；
•潛在的候選產品在治療其目標疾病方面可能無效；或
•收購或許可內交易可能帶來許多運營和功能風險，包括承擔未知債務、業務中斷、產生大量債務或稀釋發行股權證券以支付交易對價或成本，或高於預期的收購或整合成本。
我們可能會選擇將我們的努力和資源集中在最終被證明是不成功的潛在產品候選或技術上。我們也不能確定，在收購或許可交易之後，我們是否會實現證明此類交易合理的收入或特定淨收入。此外，識別、獲取和開發潛在的候選產品或技術所花費的時間和資源可能會分散管理層對我們的主要業務或其他開發計劃的注意力。如果我們無法確定和獲得適合臨牀開發的候選產品，這可能會對我們的業務戰略、我們的財務狀況和股價產生不利影響。
未來，我們還可能決定與其他製藥公司合作，在美國或其他國家或地區開發我們的候選產品並進行潛在的商業化。在尋找合適的合作者方面，我們可能會面臨激烈的競爭。我們為我們的候選產品建立戰略合作伙伴關係或其他替代安排的努力可能不會成功，因為他們可能被認為處於協作努力的開發階段太早，第三方可能認為我們的候選產品不具備展示安全性和有效性所需的潛力。如果我們與第三方合作開發和商業化候選產品，我們可以預期將對該候選產品未來成功的部分或全部控制權讓給第三方。我們能否就合作達成最終協議，除其他事項外，將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議合作者對若干因素的評價。
我們將需要額外的資金來資助我們的運營。如果我們不能獲得必要的融資，我們可能無法完成我們候選產品的開發和商業化。
我們預計將花費大量資金完成我們候選產品的開發，尋求監管部門的批准，並將其商業化。例如，我們將需要大量資金來執行我們的計劃，即在2025年3月31日之前啟動四到五個潛在的IMVT-1402註冊計劃，並在2026年3月31日之前啟動十種適應症的IMVT-1402試驗(包括2025財年啟動的四到五個計劃)。我們的支出還可能包括與HanAll協議相關的成本，包括在實現任何產品銷售之前與實現某些監管里程碑相關的付款、實現某些銷售里程碑後的重大進一步付款以及與商業銷售Batotopab或IMVT-1402相關的分級特許權使用費支付(如果獲得批准)。
我們將需要額外的資金來完成我們候選產品的開發和潛在的商業化。由於與成功開發我們的候選產品相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法確定地估計我們將需要多少實際資金用於開發以及任何經批准的營銷和商業化活動。額外資本可能無法以足夠的數量或合理的條件獲得，而且我們籌集額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況的不利影響，包括美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動、俄羅斯與烏克蘭和中東之間持續的軍事衝突、通貨膨脹的變化、利率上升、最近和未來由於銀行倒閉和其他因素而在獲得銀行存款或貸款承諾方面的中斷。我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們為候選產品進行臨牀試驗的時間、進度、成本和結果；
•滿足FDA和其他類似外國監管機構制定的監管要求的結果、時間和成本；
•提交、起訴、辯護和執行我們的專利主張和其他知識產權的成本；
•為潛在的知識產權糾紛辯護的成本，包括第三方對我們或我們當前或未來的任何候選產品提起的專利侵權訴訟；
•我們可能獲得或許可的未來產品候選或技術的成本；
•競爭性市場發展的影響；
•完成商業規模和其他製造活動的成本和時間；
•在我們選擇將這些候選產品商業化的地區建立銷售、營銷和分銷能力的成本，如果獲得批准的話；以及
•如果我們的候選產品被批准用於商業銷售，我們將其商業化的啟動、進展、時機和結果。
我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止Batotopab、IMVT-1402和任何未來候選產品的開發或商業化，或者可能完全停止運營。此外，試圖獲得更多資金可能會轉移我們管理層從日常活動上的時間和注意力，並損害我們的候選產品開發努力。由於與Batotopab或IMVT-1402的開發和潛在商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計增加的資本支出、運營支出和資本需求的相關金額。
通過發行股權證券籌集額外資金將對現有股東造成稀釋。通過債務融資籌集額外資金可能涉及限制性契約，通過貸款和許可安排籌集資金可能會限制我們的業務或要求我們放棄所有權。
我們預計，未來將需要大量額外資本來繼續我們計劃中的業務。在我們能夠產生可觀的產品收入之前，我們預計將通過股權發行、債務融資、戰略聯盟以及許可和開發協議或其他合作來為我們的現金需求提供資金。在我們通過發行股權證券籌集額外資本的情況下，我們現有股東的所有權可能會大幅稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對普通股股東權利產生不利影響的優惠。此外，任何關於未來債務或優先股融資的協議，如果可用，可能涉及限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們未來的收入來源、研究計劃或Batotopab、IMVT-1402或任何未來產品候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來會自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們依靠HanAll協議為我們提供與IMVT-1402和Batotopab相關的核心知識產權的權利。根據HanAll協議，任何重大權利的終止或喪失都將對我們IMVT-1402和BATOTAPAB的開發和商業化產生不利影響。
根據HanAll協議，我們已經從HanAll獲得了與IMVT-1402和Batotopab相關的核心知識產權許可。如果由於任何原因，HanAll協議終止或我們以其他方式失去這些權利，這將對我們的業務產生不利影響。HanAll協議對我們施加了與排他性、領土權利、開發、商業化、資金、付款、勤勉、再許可、保險、知識產權保護和其他事項有關的義務。如果我們違反任何實質性義務或以未經授權的方式使用根據HanAll協議授權給我們的知識產權，我們可能被要求向我們的合作者支付損害賠償金，他們可能有權終止適用的許可，這將導致我們無法開發、製造和銷售Batotopab，如果獲得批准。
根據HanAll協議，我們有義務支付里程碑式的付款，其中一些可能會在我們可能將Batotopab或IMVT-1402商業化之前觸發。
根據HanAll協議，我們將負責未來的或有付款和特許權使用費，包括總計4.2億美元(截至2024年3月31日為里程碑事件支付的總額為3250萬美元)，其中某些將在Batotopab或IMVT-1402商業化之前發生。因此，我們將被要求在我們能夠從巴託泰博或IMVT-1402的商業銷售中產生任何收入之前支付此類款項。商業化後，如果獲得批准，我們可能需要在實現銷售里程碑時進一步支付大量款項，並支付與Batotopab和/或IMVT-1402的商業銷售相關的分級特許權使用費。我們不能保證我們將有必要的資金來支付這些款項，或者能夠在需要時以我們可以接受的或根本不能接受的條件籌集這些資金。因此，我們可能被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力。
如果我們無法吸引和留住關鍵人員，我們可能無法有效地管理我們的業務。
由於生物科技、製藥和其他行業對合格人才的激烈競爭，我們可能無法吸引或留住合格的管理和商業、科學和臨牀人才。如果我們不能吸引和留住必要的人員來實現我們的業務目標，包括我們計劃在2026年3月31日之前啟動10種適應症的IMVT-1402的臨牀試驗，我們可能會遇到一些限制，這些限制將嚴重阻礙我們發展目標的實現、我們籌集額外資本的能力以及我們實施業務戰略的能力。
我們高度依賴我們的高級管理團隊和關鍵員工的技能和領導力。我們的高級管理層和關鍵員工之前曾在我們公司任職，並可能隨時終止他們的職位。如果我們失去了高級管理團隊的成員或關鍵員工，我們成功實施業務戰略的能力可能會受到不利影響。替換這些人員可能很困難，會對我們的業務造成中斷，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、製造、獲得監管批准並將產品商業化所需的廣泛技能和經驗的個人數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，我們可能無法招聘、培訓、留住或激勵更多的關鍵人員。我們不為任何高級管理團隊成員或其他員工提供“關鍵人物”保險。
我們計劃擴大我們的組織，在管理這種增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計將直接或通過我們目前或未來的任何子公司為我們的管理、財務和會計、法律、臨牀、科學和工程、監管、運營、製造、醫療事務、業務開發以及銷售和營銷團隊招聘更多員工。
我們可能會在確定、招聘、整合和留住新員工方面遇到困難。未來的增長將使我們的管理層承擔更多的責任，包括需要確定、招聘、維持、激勵和整合更多的員工、顧問和承包商，包括培訓更多的合格人員。例如，我們針對IMVT-1402的開發計劃要求在2025年3月31日之前啟動四到五個潛在的註冊計劃，並在2026年3月31日之前開始總共十種適應症的試驗。我們的管理層可能需要將過多的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們在整個實體中的業務擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱，導致操作錯誤、失去商業機會、員工流失和剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發Batotopab、IMVT-1402和任何未來的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期的增長更多，我們創造或增長收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們將Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來增長的能力。
與我們競爭合格人才和顧問的許多其他製藥公司，比我們擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業運營歷史。它們還可能為職業發展提供更多樣化的機會和更好的機會。其中一些機會可能對高素質的候選人和顧問更具吸引力，而不是我們提供的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人員和顧問，我們開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到損害。
我們或我們關聯公司的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作者、服務提供商和其他供應商或潛在合作者可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的運營結果產生不利影響。
我們面臨我們或我們附屬公司的員工和承包商，包括首席調查人員、CRO、顧問、商業合作者、服務提供商和其他供應商可能從事不當行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或違反FDA或其他類似監管機構法律法規的其他未經授權的活動，包括要求向這些監管機構報告真實、完整和準確信息的法律、製造業和GCP或cGMP標準、聯邦、州和外國醫療欺詐和濫用法律以及數據隱私或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和其他商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易、賄賂、腐敗、違反反壟斷和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律可能限制或禁止廣泛的商業活動，包括研究、製造、分銷、定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。受這些法律約束的活動還包括不當使用或歪曲在臨牀試驗過程中獲得的信息，在我們的非臨牀研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或非法挪用藥物產品，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工或第三方的不當行為，我們為檢測和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。
此外，我們面臨的風險是，任何人，包括任何可能從事任何欺詐或不當行為的人，或政府機構，可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。此外，我們依賴我們的CRO和臨牀試驗站點來充分報告我們的臨牀試驗數據。例如，此類各方未能從任何此類試驗中及時向我們充分報告安全信號，也可能會影響我們候選產品的可批准性，或者導致我們候選產品的審批延遲或中斷(如果有的話)。如果我們或我們關聯公司的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作者、服務提供商或其他供應商被指控或被發現違反任何此類監管標準或要求，或受到公司誠信協議或類似協議的約束，並削減我們的業務，可能會對我們的業務和財務結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害、金錢罰款、暫停或推遲我們的臨牀試驗、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦和州醫療保健計劃或類似的外國計劃之外、FDA除名、合同損害、聲譽損害、利潤和未來收益的減少以及額外的報告要求和監督，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。
我們業務的國際擴張使我們面臨與在美國以外開展業務相關的商業、法律、監管、政治、運營、金融和經濟風險。
我們業務戰略的一部分涉及可能與第三方合作伙伴進行國際擴張，以尋求對Batotopab、IMVT-1402和美國以外任何未來候選產品的監管批准。在國際上開展業務涉及許多風險，包括但不限於：
•多個相互衝突和不斷變化的法律法規，如税法、進出口限制、勞動法、反賄賂和反腐敗法、監管要求和其他政府批准、許可和許可證；
•我們或我們的合作者未能獲得在不同國家/地區銷售或使用我們的候選產品的適當許可或監管批准；
•因影響國外原料供應或製造能力的事件，導致臨牀試驗材料供應延遲或中斷的；
•管理海外業務的困難；
•與管理多種付款人償還制度或自付制度有關的複雜性;
•財務風險，如付款週期較長，難以執行合同和收回應收賬款，以及受外幣匯率波動的影響；
•減少對知識產權的保護；
•自然災害、政治和經濟不穩定，包括戰爭、恐怖主義和政治動亂、疾病爆發，包括流行病和相關的就地避難令、旅行、社會隔離和檢疫政策、抵制、削減貿易和其他商業限制；以及
•未能遵守《反海外腐敗法》，包括其賬簿和記錄條款及其反賄賂條款、英國《反賄賂法》以及其他司法管轄區的類似反賄賂和反腐敗法律，例如未能保持準確的信息和對銷售或分銷商活動的控制。
如果遇到任何這些風險，都可能嚴重損害我們未來的國際擴張和運營，從而對我們的財務狀況和運營結果產生負面影響。
我們受到嚴格且不斷變化的隱私、數據保護和信息安全法、合同義務、自律計劃、政府法規和與數據隱私和安全相關的標準的約束。我們、我們的CROs或供應商實際或認為未能遵守此類義務可能會導致我們的聲譽受到損害、監管調查或行動、鉅額罰款和責任、我們的臨牀試驗中斷或對我們的業務造成其他重大不利影響。
我們收集、接收、存儲、處理、使用、生成、轉移、披露、獲取、保護和共享個人信息和其他信息，包括我們收集的與美國和國外臨牀試驗有關的患者和醫療保健提供者的信息（“處理”或“處理”），這些信息是運營我們的業務以及出於法律、營銷和其他業務相關目的所必需的。
有許多關於隱私、數據保護、信息安全和處理的聯邦、州、地方和外國法律、法規和指南(“數據保護法”)，其數量和範圍正在變化，取決於不同的應用和解釋，並且可能在司法管轄區之間不一致，或與其他規則、法律或數據保護義務(定義如下)相沖突。
在美國，聯邦、州和地方政府頒佈了許多數據隱私和安全法律，包括數據泄露通知法、個人數據隱私法、消費者保護法(例如，聯邦貿易委員會法案第5條)和其他類似法律(例如，竊聽法)。在過去的幾年裏，美國許多州-包括加利福尼亞州、弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州-都頒佈了全面的隱私法，對覆蓋的企業施加了某些義務，包括在隱私通知中提供具體的披露，並向居民提供有關其個人數據的某些權利。如果適用，此類權利可能包括訪問、更正或刪除某些個人數據的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，例如定向廣告、分析和自動決策。如果獲得批准，這些權利的行使可能會影響我們進行臨牀試驗和將我們的候選產品商業化的業務和能力。某些州還對處理某些個人數據，包括敏感信息，提出了更嚴格的要求，例如進行數據隱私影響評估。這些州的法律允許對不遵守規定的行為處以法定罰款。例如，經2020年《加州隱私權法案》(“CPRA”)(統稱為《CCPA》)修訂的2018年《加州消費者隱私法》適用於身為加州居民的消費者、商業代表和僱員的個人數據，並要求企業在隱私通知中提供具體披露，並尊重此類個人行使某些隱私權利的請求。CCPA規定，每一次故意違規最高可處以7500美元的罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定損害賠償。其他幾個州以及聯邦和地方各級也在考慮類似的法律，我們預計未來會有更多的州通過類似的法律。這些發展可能會使合規工作進一步複雜化，並增加我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本。
我們還預計，各個外國司法管轄區將繼續提出和頒佈有關隱私、數據保護和信息安全的新的或修訂的法律、法規和行業標準。例如，根據歐盟的一般數據保護條例(“歐盟GDPR”)和英國的GDPR(“英國GDPR”)，公司可能面臨與處理各類數據主體或在法律上授權代表其利益的消費者保護組織提起的個人信息有關的私人訴訟；暫時或最終禁止數據處理和其他糾正行動；以及根據歐盟GDPR最高可罰款2000萬歐元，根據英國GDPR最高可罰款1750萬英鎊，或其全球年收入的4%，以金額較大者為準。如果我們或我們的CRO或其他第三方供應商未能遵守GDPR，可能會導致監管機構處以鉅額罰款，或限制我們根據需要處理個人信息的能力，以便在EEA和/或英國(視情況適用)進行臨牀試驗或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。我們還可能有義務協助我們的臨牀試驗地點、CRO和供應商履行其在GDPR下的合規義務，這可能需要花費大量資源。協助我們的臨牀試驗地點、CRO和供應商遵守GDPR或自己遵守GDPR可能會導致我們產生鉅額運營成本，或者需要我們改變我們的業務做法。
在正常的業務過程中，我們可能會將個人信息從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。歐洲和其他司法管轄區已經頒佈了法律，要求數據本地化或限制向其他國家轉移個人信息。特別是，歐洲經濟區(EEA)和英國(U.K.)在很大程度上限制了向美國和其他國家傳輸個人信息，它普遍認為這些國家的隱私法不足。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據轉移法採取類似嚴格的解釋。儘管目前有多種機制可用於依法將個人信息從歐洲經濟區和英國轉移到美國，如歐洲經濟區和英國的S標準合同條款、英國的S國際數據轉移協議/附錄以及歐盟-美國數據隱私框架(允許自行認證合規並參與該框架的相關美國組織進行轉移)，但這些機制受到法律挑戰，不能保證我們能夠滿足或依賴這些措施合法地向美國轉移個人信息。如果我們沒有合法的方式將個人信息從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者如果合法轉移的要求過於繁瑣，我們可能面臨嚴重的不利後果，包括我們的業務中斷或降級、需要以鉅額費用將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區(如歐洲)、面臨更多的監管行動、鉅額罰款和處罰、無法轉移數據和與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，以及禁止我們處理或轉移運營我們業務所需的個人信息。 此外，將個人信息從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區，特別是轉移到美國的公司，將受到監管機構、個人訴訟當事人和維權團體的更嚴格審查。一些歐洲監管機構已下令某些公司暫停或永久停止將某些資金轉移出歐洲，理由是它們涉嫌違反了GDPR的跨境數據轉移限制。
除了數據隱私和安全法律外，我們可能在合同上受到行業組織採用的行業標準的約束，並可能在未來受到額外的此類義務的約束。我們還受到與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們遵守這些義務的努力可能不會成功。例如，某些隱私法，如GDPR和CCPA，可能要求我們的供應商對其服務提供商施加特定的合同限制。我們發佈關於我們的數據隱私和安全實踐的隱私政策。如果這些政策被發現有缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或歪曲我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。
我們還受制於我們的外部和內部隱私和安全政策、陳述、認證、標準、出版物和框架(“隱私政策”)的條款，以及與隱私、數據保護、信息安全和處理有關的第三方的合同義務(“數據保護義務”)。
在可預見的未來，全世界的數據保護法和數據保護都是不確定的，而且很可能仍然是不確定的。我們努力遵守適用的數據保護法律、隱私政策和數據保護義務，但我們有時可能無法做到這一點，或可能被視為未能做到這一點。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的人員、承包商或供應商不遵守適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務，我們可能無法成功實現合規。
如果我們、我們的供應商或業務合作伙伴未能或被視為未能處理或遵守適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務，或者如果我們的隱私政策被發現全部或部分不準確、不完整、欺騙性、不公平或不能代表我們的實際做法，它可能會增加我們的合規和運營成本，使我們面臨監管審查、行動、罰款和處罰，導致聲譽損害、中斷或停止臨牀試驗、導致訴訟和責任，導致無法處理個人信息或在某些司法管轄區運營，對我們的業務運營或財務業績造成重大不利影響，或以其他方式對我們的業務造成重大不利影響。
由於適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務規定了複雜而繁重的義務，加上對這些要求的解釋和應用存在很大的不確定性，我們在處理和遵守這些義務以及對我們的隱私政策和做法進行必要的更改方面已經並可能面臨額外的挑戰，並可能在努力做到這一點時產生物質成本和費用，其中任何一項都可能對我們的業務運營和財務業績產生實質性的不利影響，並可能限制對我們產品的採用和使用，並減少對我們產品的總體需求，這可能對我們的業務產生不利影響。
我們未來可能會收到關於我們的隱私和信息安全實踐和處理的詢問，或受到不同政府實體的調查、訴訟或行動(“監管訴訟”)。這些監管程序可能會對我們的聲譽、業務或財務狀況造成實質性的不利影響，包括但不限於：我們的業務運營(包括相關的臨牀試驗)中斷或停頓；資源轉移和管理層的注意力從我們的業務轉移到為任何索賠或調查辯護；我們的產品商業化能力有限；必要的加工中斷；負面宣傳；或我們的商業模式或運營的重大變化。
如果我們的信息技術系統或我們的聯屬公司、服務提供商或其他相關第三方的信息技術系統現在或將來遭到破壞，可能會對我們的業務造成重大不利影響，包括但不限於我們的運營受到重大幹擾、我們的聲譽受到損害、監管調查或行動、鉅額罰款、處罰和責任、違反或觸發數據保護法、隱私政策和數據保護義務或我們的臨牀試驗或其他業務活動受到重大幹擾。
在我們的正常業務過程中，我們收集、處理和存儲專有、保密和敏感信息，包括由我們或其他方擁有或控制的個人信息(包括健康信息)、知識產權、商業祕密和專有商業信息(“敏感信息”)。
我們可能會使用第三方服務提供商和子加工商來幫助我們運營我們的業務，並代表我們從事加工，例如RSL及其附屬公司、我們的CRO和其他承包商。我們還可能與我們的關聯公司或與我們的業務相關的其他第三方共享敏感信息。如果我們、我們的服務提供商、關聯公司或其他相關第三方經歷過或將來發生任何安全事件(S)，導致意外或非法的數據丟失、刪除或破壞，未經授權訪問、丟失、未經授權獲取或披露敏感信息，或無意中暴露或披露敏感信息，或與我們(或他們)的信息技術、軟件、服務、通信或數據的安全性、保密性、完整性或可用性相關的損害(統稱為“安全漏洞”)，則可能會對我們的業務造成實質性的不利影響，包括但不限於，我們的藥物開發計劃中斷，我們的監管審批工作延遲，監管調查或執法行動、訴訟、賠償義務、負面宣傳和經濟損失。
網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動以及線上和線下欺詐威脅到我們的敏感信息和信息技術系統以及我們所依賴的第三方系統的機密性、完整性和可用性。這種威脅很普遍，而且還在繼續上升，越來越難以發現，其來源多種多樣，包括傳統的計算機“黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織的犯罪威脅行為者、人員(例如通過盜竊或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。一些行為者現在從事並預計將繼續從事攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因並結合軍事衝突和防禦活動的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突期間，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的風險增加，包括報復性網絡攻擊，這可能會實質性地擾亂我們的系統和運營、供應鏈以及生產、銷售和分銷我們的商品和服務的能力。
我們和我們工作的第三方(包括我們的CRO和試驗站點)受到各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊(包括通過深度偽裝，可能越來越難以識別為假貨)、軟件漏洞、惡意代碼(如病毒和蠕蟲)、員工盜竊或濫用、供應鏈攻擊、拒絕服務攻擊(如憑據填充)和勒索軟件攻擊、網絡釣魚攻擊、病毒、惡意軟件安裝(包括高級持續威脅入侵)、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他計算機資產丟失、廣告軟件或其他類似問題。特別是，嚴重的勒索軟件攻擊正變得越來越普遍，可能導致我們的運營嚴重中斷、敏感數據和收入丟失、聲譽損害和資金轉移。勒索付款可能會減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但我們可能不願意或無法支付此類付款，例如，由於適用的法律或法規禁止此類付款。
隨着越來越多的員工在我們的辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家裏、途中和公共場所工作，遠程工作已變得越來越普遍，並增加了我們的信息技術系統和數據的風險。此外，未來或過去的業務交易(如收購或整合)可能會使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對這些被收購或整合的實體進行盡職調查時沒有發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
我們依賴第三方服務提供商和技術來運行關鍵業務系統，以在各種環境中處理敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎設施、臨牀試驗操作、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們監控這些第三方的信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遇到不良後果。雖然如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損害，或者我們可能無法追回此類賠償。 此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性都有所增加，我們不能保證我們供應鏈中第三方的基礎設施或我們第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到損害。
任何先前識別的或類似的威脅都可能導致安全事件或其他中斷，從而可能導致未經授權、非法或意外地獲取、修改、銷燬、丟失、更改、加密、披露或訪問我們的敏感信息或我們所依賴的第三方的信息技術系統。安全事件或其他中斷可能會擾亂我們(以及我們所依賴的第三方)開展業務運營的能力。我們可能需要花費大量資源，從根本上改變我們的業務活動和做法，或修改我們的運營(包括我們的臨牀試驗活動)或信息技術，以努力防範安全漏洞，並緩解、檢測和補救實際和潛在的漏洞。適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施，或使用行業標準或合理的安全措施來保護我們的信息技術系統和敏感信息。雖然我們已經實施了旨在防止安全違規的安全措施，但不能保證我們或我們的服務提供商、合作伙伴和其他第三方的安全措施將有效地防範所有安全違規行為以及此類違規行為可能對我們的業務造成的不利影響。我們(和我們的第三方)集成到我們的平臺、系統、網絡和物理設施中的恢復系統、安全協議、網絡保護機制和其他安全措施，旨在防範、檢測和最大限度地減少安全違規行為，可能不足以防止或檢測服務中斷、系統故障或數據丟失。
我們過去並不總是能夠，將來也可能無法檢測、預測、測量或防止安全漏洞或用於檢測或利用我們(或我們的服務提供商、合作伙伴或其他相關第三方)信息技術、服務、通信或軟件中的漏洞的威脅或技術，因為此類威脅和技術經常變化，而且性質往往很複雜。因此，此類漏洞可以被利用，但可能要在安全事件發生後才能檢測到。此外，安全研究人員和其他個人已經並將繼續積極搜索和利用我們(或我們的第三方)信息技術和通信中的實際和潛在漏洞。這些漏洞給我們的業務帶來了實質性的風險。我們不能確定我們是否能夠完全或部分地解決任何此類漏洞，而且在開發和部署補丁程序和其他補救措施以充分解決漏洞方面可能會出現延誤。
適用的數據保護法、隱私政策和數據保護義務可能要求我們通知相關利益相關者安全違規行為，包括受影響的個人、客户、監管機構和信用報告機構。此類披露代價高昂，披露或未能遵守此類要求可能會對我們的業務造成不利影響，包括但不限於政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查)；額外的報告要求和/或監督；對處理敏感信息(包括個人數據)的限制；訴訟(包括類別索賠)；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣資金轉移；我們業務中斷(包括數據的可用性)；財務損失；以及其他類似損害。
如果我們未能遵守適用的數據保護法、隱私政策或與信息安全或安全違規相關的數據保護義務，不能保證我們合同中的責任限制是可強制執行的或足夠的，或者以其他方式保護我們免受責任或損害。
我們的信息技術或電信系統或我們的第三方服務提供商使用的系統發生故障或嚴重停機也可能導致我們的運營嚴重中斷，並對敏感或機密信息的保密性、完整性和可用性產生不利影響，包括阻止我們進行臨牀試驗、測試或研發活動，以及阻止我們管理業務的行政方面。
雖然我們維持一般責任保險及錯誤或遺漏保險，但我們不能保證該等保險足夠或以其他方式保護我們免受或充分減輕因我們的私隱及保安措施、處理或保安違規行為而產生的索賠、成本、開支、訴訟、罰款、罰金、業務損失、資料遺失、監管行動或對我們業務的不利影響的責任或損害，或該等保險將繼續以可接受的條款或完全可接受的條款提供。如果對我們提出的一項或多項超出我們可用保險範圍的大額索賠獲得成功，或導致我們的保單發生變化(包括增加保費或實施大額免賠額或共同保險要求)，可能會對我們的業務產生不利影響。此外，我們不能確定我們現有的保險範圍和錯誤和遺漏保險將繼續以可接受的條款提供，或者我們的保險公司不會拒絕未來的任何索賠。
除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感信息，這些信息揭示了有關我們組織的競爭敏感細節，並可能用於破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，我們的敏感信息可能會因我們的員工、人員或供應商使用生成性人工智能技術而被泄露、披露或泄露，即使此類使用未經我們授權或我們的內部政策允許。
針對我們的潛在產品責任訴訟可能會導致我們招致重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中使用巴託泰博、IMVT-1402和任何未來的候選產品，以及銷售我們獲得營銷批准的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。消費者、醫療保健提供者、其他製藥公司、政府當局或其他服用或以其他方式接觸任何經批准的產品的人可能會向我們提出產品責任索賠。有時，在藥物產生了意想不到的不良影響的集體訴訟中，會做出大筆金錢判決。如果我們不能成功地抗辯產品責任索賠，我們可能會招致大量的責任和成本。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠可能會導致：
•損害我們的商業聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•臨牀試驗延遲或終止，或參與者退出我們的臨牀試驗；
•相關訴訟的鉅額辯護費用；
•分散管理層對我們主要業務的注意力；
•向患者或其他索賠人提供鉅額金錢獎勵；
•如果獲得批准，不能將任何候選產品商業化；
•產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制；
•如果獲得批准，對任何候選產品的需求減少；以及
•收入損失。
我們目前承保的產品責任保險以及我們未來購買的任何額外的產品責任保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，未來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而造成的損失。如果我們獲得Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的營銷批准，我們打算購買包括商業產品銷售在內的保險；然而，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。成功的產品責任索賠或針對我們提出的一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響，包括阻止或限制任何經批准的產品的商業化。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們招聘、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新的或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA或類似的外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法規、法規和政策的變化、FDA或類似的外國監管機構僱用和保留關鍵人員的能力、接受用户費用的支付以及其他可能影響FDA或類似的外國監管機構履行常規職能的能力的情況。因此，FDA的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他外國監管機構的中斷也可能會減緩新藥和生物製品或經批准的藥品和生物製品的修改由必要的政府當局審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。
另外，為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局對國內外製造設施採取了基於風險的檢查和類似的限制措施。使用替代監管工具可能會推遲FDA或外國監管機構的行動。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題阻礙FDA或其他外國監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的業務可能會受到經濟低迷、通脹變化、利率上升、自然災害、政治危機、地緣政治事件(如烏克蘭和中東危機)或其他宏觀經濟狀況的不利影響，這些情況可能會在未來對我們的業務和財務業績產生負面影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟經歷了極端的波動和破壞，其中除其他外，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、供應鏈短缺、通貨膨脹率上升、利率上升、由於銀行倒閉和經濟穩定方面的不確定性，最近和今後可能中斷獲得銀行存款或貸款承諾。例如，美聯儲最近多次加息，以迴應對通脹的擔憂，並可能再次加息。利率上升，再加上政府支出減少和金融市場波動，可能會增加經濟不確定性，影響消費者支出。同樣，俄羅斯與烏克蘭之間持續不斷的軍事衝突以及以色列/哈馬斯在中東的衝突已造成全球資本市場的極端波動，預計還將對全球經濟產生進一步影響，包括擾亂全球供應鏈和能源市場。任何此類波動和中斷都可能對我們的業務或我們所依賴的第三方產生不利影響。如果股市和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭的結果，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利條件獲得，成本更高，或更具稀釋作用。通貨膨脹率的上升可能會增加我們的成本，包括勞動力和員工福利成本，從而對我們產生不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們沒有自己的製造能力，依賴第三方生產我們候選產品的臨牀用品和商業用品。生物製品的製造很複雜，我們或我們的第三方製造商可能會在生產中遇到困難，或者我們的質量管理計劃可能無法檢測到第三方製造商的質量問題，這可能會推遲或阻止我們獲得營銷批准或將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。
我們沒有生物製造方面的經驗，也不擁有或運營產品製造、儲存和分銷或測試的設施，我們也不希望擁有或運營這些設施。我們依賴第三方為我們的候選產品生產臨牀用品和商業用品。例如，2021年11月，我們與三星生物製藥有限公司簽訂了一項協議，製造並向我們供應用於商業銷售的巴託泰布藥物物質，並提供與巴託泰博有關的其他製造相關服務。由於需要特殊能力，可能很難為我們的產品候選工藝和配方開發和製造找到其他第三方供應商，並且他們可能無法滿足我們的質量標準。由於需要更換第三方製造商而導致的Batotopab、IMVT-1402或其原材料組件供應的任何重大延遲，或正在進行的臨牀試驗的安慰劑對照方面的任何重大延遲，都可能會大大推遲我們的臨牀試驗、產品測試以及可能獲得監管部門批准的Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品。如果我們的製造商或我們在獲得監管機構批准後無法購買這些原材料，則該候選產品的商業發佈將被推遲或出現供應短缺，這將削弱我們從銷售該候選產品中獲得收入的能力。此外，我們的候選產品是生物製品，需要的加工步驟比大多數化學藥物所需的步驟更難。因此，需要多個步驟來控制製造過程。我們未來的成功取決於我們維持並持續改進我們的質量管理計劃以監控第三方製造商使用的製造過程的能力，我們對第三方製造商的依賴並不能免除我們的監管責任。這些製造過程的問題，即使是與正常過程或製造過程中使用的材料的微小偏差，我們可能無法及時發現，可能會導致產品缺陷或製造失敗，導致批量故障、產品召回、產品責任索賠和庫存不足。由製造故障引起的質量或安全問題可能導致不利的檢查報告、警告信、金錢制裁、停止製造和分銷藥品或藥品的禁令、民事或刑事制裁、代價高昂的訴訟、政府拒絕授予批准和許可證、限制運營或撤回現有的批准和許可證。
我們的合同製造商用於生產Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的設施必須得到FDA和類似的外國監管機構的批准，檢查將在我們向FDA提交我們的BLA或向外國監管機構提交類似申請後進行。我們不控制藥品生產的cGMP要求，並完全依賴於我們的合同生產夥伴的生產過程。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或類似的外國監管機構的嚴格監管要求的材料，我們將無法確保或保持對我們的候選產品的監管批准。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果他們在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這可能會嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或銷售Batotopab、IMVT-1402或任何未來產品候選產品的能力。我們、我們的合同製造商、任何未來的合作伙伴及其合同製造商可能會受到FDA或其他類似外國監管機構的定期突擊檢查，以監督和確保遵守cGMP。儘管我們努力審核和驗證監管合規性，但我們的一個或多個第三方製造供應商在FDA或其他類似的外國監管機構的監管檢查中可能會發現不符合cGMP規定。這可能會導致第三方供應商關閉或藥品批次或工藝失效。在某些情況下，可能需要或要求召回產品，這將對我們供應和營銷我們的藥品的能力產生重大影響。
此外，我們對第三方製造商的依賴會帶來風險，包括：
•無法始終如一地滿足我們的產品規格和質量要求；
•延遲或無法採購或擴大足夠的製造能力；
•與擴大生產規模有關的製造和產品質量問題，這對生物產品來説可能是困難的；
•擴大規模所需的新設備和設施的成本和驗證；
•不遵守適用的法律、法規和標準，包括cGMP和類似的外國標準；
•記錄不全或者保存不當的；
•無法在商業上合理的條件下與第三方談判製造協議；
•與第三方的潛在糾紛可能會延誤第三方合同項下的工作；
•以對我們造成代價或損害的方式或時間終止或不續簽與第三方的製造協議；
•依賴有限數量的來源，在某些情況下，產品組件的單一來源，這樣，如果我們不能確保這些產品組件的足夠供應，我們將無法制造和銷售任何候選產品，如果獲得批准，及時、足夠的數量或在可接受的條件下；
•目前從單一或單一來源供應商採購的零部件缺乏合格的後備供應商；
•我們的第三方製造商或供應商的運營可能會受到與我們的業務或運營無關的條件的幹擾，包括製造商或供應商的破產或與生產另一家公司的產品相關的其他監管制裁；
•超出我們控制範圍的航空公司中斷或成本增加；以及
•未能在規定的儲存條件下及時交付產品。
這些事件中的任何一項都可能導致臨牀試驗延遲、成本超支、延遲或未能獲得監管部門的批准，或影響我們成功將產品商業化的能力，以及產品召回或產品撤回。其中一些事件可能成為FDA或其他外國監管機構採取行動的基礎，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暫停生產。
我們依賴第三方進行、監督和監督我們的臨牀試驗，如果這些第三方的表現不令人滿意，或未能遵守適用的要求，或者我們的質量管理計劃未能及時檢測到此類事件，可能會損害我們的業務。
我們目前沒有能力獨立進行符合良好實驗室規範(“GLP”)要求的非臨牀研究。我們目前也沒有能力獨立進行任何臨牀試驗。我們完全依賴CRO和臨牀試驗站點，它們需要遵守GCP，以確保我們的臨牀試驗正確和及時地進行，我們對它們的實際表現的影響有限。
我們依靠CRO為我們的臨牀項目以及非臨牀研究的執行監測和管理數據。我們只控制我們CRO活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項研究都是按照適用的協議、法律、法規和科學標準進行的，我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。
我們和我們的CRO必須遵守FDA執行的GLP和GCP法規和指南以及同等的外國法規和指南，包括國際協調委員會指南，這些指南是由外國監管機構針對IMVT-1402、Batotopab或我們未來任何處於非臨牀和臨牀開發階段的候選產品執行的。儘管我們依賴CRO進行符合GLP標準的非臨牀研究和符合GCP標準的臨牀試驗，但我們仍有責任確保我們的每項非臨牀研究和臨牀試驗都按照其研究計劃和方案以及適用的法律法規進行，並且我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。因此，我們臨牀試驗的成功取決於我們是否有能力維持並持續改進我們的質量管理計劃，以監督我們的CRO是否符合適用的法規。如果我們或我們的CRO未能遵守GCP要求，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會拒絕我們的營銷申請或要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。因此，如果我們或我們的CRO未能遵守這些法規或其他適用的法律、法規或標準，或未能招募足夠數量的受試者，我們可能會被要求重複臨牀試驗，這將延誤相關的監管批准過程。如果我們的CRO未能根據適用的法律正確執行研究方案，也可能為我們作為這些研究的贊助商帶來產品責任和監管風險。此外，我們或我們的CRO無法解決質量或安全問題可能會導致不利的檢查報告、警告信、民事或刑事制裁、代價高昂的訴訟、政府拒絕授予批准和許可證、限制運營或撤回現有的批准和許可證。
雖然我們會有管理他們活動的協議，但我們的CRO不是我們的員工，我們不會控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們未來的臨牀和非臨牀項目中。這些CRO還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。我們面臨CRO可能未經授權披露或挪用我們的知識產權的風險，這可能會減少我們的商業祕密和知識產權保護，並允許我們的潛在競爭對手訪問和利用我們的專有技術。如果我們的CRO未能成功履行其合同職責或義務，未能在預期期限內完成，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們(或他們自己的)臨牀方案或法規要求或任何其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法為我們開發的任何候選產品獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績和我們開發的任何候選產品的商業前景可能會受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會推遲。
如果我們與這些CRO的關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排，或以商業合理的條款或以及時的方式這樣做。更換或增加額外的CRO涉及大量成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生不利影響。儘管我們謹慎地管理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
更改候選產品的製造或配方的方法可能會導致額外的成本或延誤。
隨着候選產品通過非臨牀研究進行到後期臨牀試驗，以獲得潛在的批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，在此過程中被改變以努力優化過程和結果，這是很常見的。這樣的變化有可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一項都可能導致巴託泰博或任何未來的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA批准或類似的。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡性臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的批准，或危及我們開始銷售和創造收入的能力。
與我們的知識產權有關的風險
我們打算尋求批准的生物製品候選產品可能會比預期的更早面臨競爭。
在美國，《生物製品價格競爭與創新法案》(BPCIA)為與FDA許可的參考生物製品生物相似或可互換的生物製品創建了一條簡短的審批途徑。根據BPCIA，新的生物製品，如IMVT-1402或巴託泰布，可能有權獲得監管排他性。BPCIA授予新生物製品FDA 12年的獨家經營權。此外，根據BPCIA，生物相似產品的申請可以在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。然而，在專營期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，該競爭產品包含贊助商自己的臨牀數據，以證明其產品的安全性、純度和有效性，則另一家公司仍可銷售該參考產品的競爭版本。在排他期結束後，FDA可以通過簡化的審批程序批准生物相似產品。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，其最終影響、實施和意義都存在不確定性。
我們認為，我們的候選產品IMVT-1402和巴託泰博作為生物製品，應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短的風險，可能會比預期更早地創造仿製藥競爭的機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性規定，也是訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上取代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，目前尚不清楚，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
如果我們無法獲得和維持對Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們可能無法在我們的市場上有效競爭。
我們依賴並將繼續依賴與員工、顧問、合作者、顧問和其他第三方簽訂的專利、商標、商業祕密保護和保密協議的組合，以保護與我們的品牌、當前和未來的藥物開發計劃和候選產品相關的知識產權。我們的成功在很大程度上取決於我們有能力在美國和其他國家獲得和保持有關Batotopab、IMVT-1402和任何未來候選產品及其用途的專利保護。為了保護我們的專有地位，我們在美國和海外的許可區域內提交了與我們當前和未來的藥物開發計劃和候選產品相關的專利申請，成功地捍衞了我們的知識產權，抵禦了第三方的挑戰，併成功地執行了我們的知識產權，以防止第三方侵權。專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。
我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。我們可以選擇不為某些創新或產品尋求專利保護，也可以選擇不在某些司法管轄區尋求專利保護，根據某些司法管轄區的法律，專利或其他知識產權可能無法獲得或範圍有限，在任何情況下，我們獲得的任何專利保護都可能是有限的。我們一般在許可地區內我們打算製造、已經制造、使用、提供銷售或銷售產品的國家申請專利，並評估侵權風險，以證明尋求專利保護的成本是合理的。然而，我們並不是在我們打算銷售產品的所有國家都尋求保護，我們可能也不會準確地預測最終需要專利保護的所有國家。如果我們未能在任何這樣的國家或主要市場及時提交專利申請，我們可能會被禁止在以後這樣做。我們還可能在監管審批過程中向監管機構發表聲明，這些聲明可能與我們在起訴我們的專利期間採取的立場不一致，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。
我們在美國或其他國家/地區授權的專利申請可能不會導致已頒發的專利保護我們的候選產品，或者導致在某些司法管轄區受到挑戰後專利被縮小、無效或無法執行。我們不能保證任何當前或未來的專利將為我們提供任何有意義的保護或競爭優勢。不能保證與我們的專利和專利申請有關的所有潛在相關的現有技術都已找到，這些技術可能會阻止專利從未決的專利申請中頒發，或者被用來使已頒發的專利無效。審查過程可能要求我們縮小索賠範圍，這可能會限制我們獲得的任何專利保護的範圍。即使基於我們的專利申請成功地頒發了專利，即使這些專利涵蓋了我們的候選產品、我們候選產品的用途或與我們候選產品相關的其他方面，第三方也可能會對其有效性、所有權、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或持有不可執行或規避，任何這類專利都可能限制我們阻止競爭對手和其他第三方開發和營銷類似產品的能力，或者限制我們對我們候選產品和技術的專利保護期(如果獲得批准)。其他公司也可能圍繞我們的專利進行設計。第三方可能擁有阻止專利，這可能會阻止我們營銷我們的候選產品，如果獲得批准，或實踐我們自己的專利技術。此外，如果我們在監管審批方面遇到拖延，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間段可能會縮短。如果我們的任何專利在我們的候選產品商業化之前到期或受到第三方的挑戰、無效、規避或以其他方式限制，並且如果我們不擁有或獨佔保護我們候選產品的其他可執行專利，競爭對手和其他第三方可能會銷售與我們的產品基本相似的產品，我們的業務將受到影響。
如果我們持有或已經獲得許可的與我們的開發計劃和候選產品相關的專利申請未能發佈，如果它們的保護廣度或強度受到威脅，或者如果它們未能為我們的候選產品提供有意義的排他性，可能會阻止公司與我們合作開發我們的候選產品，並威脅到我們未來藥物商業化的能力。任何這樣的結果都可能對我們的業務產生不利影響。我們未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非且直到專利從此類申請中頒發。
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律、科學和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。美國專利商標局(“USPTO”)及其外國同行用於授予專利的標準並不總是可預測地或統一地應用。此外，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞此類權利時遇到了嚴重的問題。
美國的專利改革立法可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本。例如，《萊希-史密斯美國發明法》(“萊希-史密斯法案”)於2011年簽署成為法律，其中包括對美國專利法的多項重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，重新定義現有技術，併為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查、當事人間審查和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。2013年3月後，根據《萊希-史密斯法案》，美國過渡到第一發明人到申請制，在這種制度下，假設其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。
科學文獻中發現的出版物往往滯後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請後18個月才發表，或者在某些情況下直到專利發佈後才發表。因此，我們不能確切地知道，我們是第一個在我們擁有或許可的專利或正在申請的專利申請中提出要求的發明，還是我們第一個為這些發明申請專利保護。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，這些專利可能不會全部或部分保護Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品，也不會有效地阻止其他公司將競爭產品商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。
此外，我們可能受到第三方向美國專利商標局提交的現有技術的發行前提交，或參與反對、派生、重新審查、各方間審查、授權後審查或幹擾程序，挑戰我們擁有或許可的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化，並在不向我們付款的情況下與我們直接競爭，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品。
專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致排他性喪失，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，這可能限制我們阻止他人使用類似或相同產品或將其商業化的能力，或限制我們產品的專利保護期限。此外，專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。在某些情況下，可以調整專利期以增加額外的天數，以補償美國專利商標局在發佈專利時發生的延誤。此外，專利有效期可以延長一段時間，以補償候選產品接受FDA監管審查的至少一部分時間。然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。如果不對Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品進行專利保護，我們可能會面臨來自此類產品的仿製藥的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
任何涵蓋生物的專利的有效性、範圍和可執行性都可以通過BLA(如巴託泰布)獲得FDA的批准，這些專利可以受到第三方的質疑。
對於需要FDA通過BLA批准的生物製品，如IMVT-1402或巴託泰布，BPCIA為一個或多個第三方提供了一種機制，以尋求FDA的批准來製造或銷售品牌生物製品的生物相似或可互換版本。由於與小分子相比，生物製品的大小和複雜性，生物相似物必須與參考產品“高度相似”，“兩者之間沒有臨牀上有意義的差異”。BPCIA要求一個正式的訴訟前程序，其中包括生物相似申請人和參考生物贊助人之間的信息交流，其中包括相關專利的識別以及各方侵權和無效的依據。在交換這些信息後，我們可能會在30天內提起訴訟，為交換中確定的專利進行辯護。如果生物相似申請人成功挑戰所主張的專利權利要求，則可能導致相關專利權利要求的部分或全部無效或無法執行，或導致不侵權的裁決。此類執法或保護知識產權的訴訟或其他程序往往非常複雜，可能非常昂貴和耗時，可能會分散我們管理層對核心業務的注意力，並可能導致不利的結果，可能會限制我們阻止第三方與Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品競爭的能力。
我們可能無法在世界各地保護或執行我們的知識產權。
在全球所有國家或地區申請、起訴和捍衞有關Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的專利將是昂貴得令人望而卻步的，即使在我們尋求保護我們的知識產權的國家，這種保護也可能沒有美國規定的那麼廣泛。某些國家對專利性的要求可能不同，特別是發展中國家，並且允許的專利主張的廣度可能不一致。此外，一些外國法律對專利權的保護程度不及美國聯邦法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在某些司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區利用我們的發明來開發他們自己的產品，也可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
我們在某些可能存在市場的外國國家沒有專利權。此外，在我們可能獲得專利權的外國司法管轄區，執行此類權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式銷售競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能使我們的專利面臨被無效或狹隘解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們可能無法阻止競爭對手在外國推銷和銷售與我們的產品和服務相同或相似的產品和服務，從而損害我們在國際市場上的競爭地位。
包括歐盟國家在內的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會在特定情況下被強制向第三方授予許可。在這些國家，如果專利被侵犯，或者如果我們被迫向第三方授予許可，我們的補救措施可能有限，這可能會大幅降低這些專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。在某些情況下，可以調整專利期以增加額外的天數，以補償美國專利商標局在發佈專利時發生的延誤。此外，專利有效期可以延長一段時間，以補償候選產品接受FDA監管審查的至少一部分時間。然而，專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們的候選產品獲得了專利，一旦專利到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。在美國和其他司法管轄區，針對Batotopab物質組成的專利家族自然預計將於2035年到期。針對IMVT-1402物質的組成及其用於治療自身免疫性疾病的專利家族在美國和其他司法管轄區的自然預計到期日為2043年。在美國和其他司法管轄區，針對巴託泰布配方的專利家族自然預計將於2041年到期。在美國和其他司法管轄區，針對使用巴託泰布治療TED的專利家族自然預計將於2039年到期。針對使用IMVT-1402和巴託泰博治療GD以及使用IMVT-1402和巴託泰博治療CIDP的專利系列在美國和其他司法管轄區都有一個自然的預計有效期為2043年。針對這種方法的製造方法和由這種方法生產的配方的專利系列，包括Batotopab的製造和配方，在美國和其他司法管轄區自然預計將於2044年到期。考慮到任何新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們不能根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國和外國根據類似的法律獲得專利期限的延長，從而可能延長我們對Batotopab、IMVT-1402或我們可能確定的其他候選產品的營銷獨家期限，我們的業務可能會受到損害。
我們的商業成功將在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得和維護專利和其他知識產權的能力，這些知識產權涉及我們的專有技術、候選產品和我們的目標適應症。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護我們候選產品的專利可能會在這些候選產品開始商業化之前或之後不久到期。根據FDA批准Batotopab或我們可能確定的其他候選產品上市的時間、期限和具體情況，根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(“Hatch-Waxman Act”)，涵蓋每種候選產品或其使用的一項美國專利可能有資格獲得最多五年的專利期延長。哈奇-瓦克斯曼法案允許每個FDA批准的產品最多延長一項專利，作為對FDA上市前監管審查過程中失去的專利期的補償。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起14年的剩餘期限，只能延長涉及經批准的藥物產品、使用方法或製造方法的權利要求。根據類似的法律，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，專利期限延長也可能在某些外國國家/地區可用，包括歐盟，在那裏它被稱為補充保護證書(SPC)。然而，我們可能不會在美國或任何其他國家/地區獲得延長專利期的許可，例如，由於未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用的要求。此外，政府當局提供的延期期限以及在任何此類延期期間的專利保護範圍可能比我們要求的要短。
如果我們無法獲得專利期限的延長，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們產品的期限可能會縮短，我們的競爭對手可能會更快獲得營銷競爭產品的批准，我們的收入可能會大幅減少。
根據《哈奇-瓦克斯曼法》，我們有可能不會獲得涵蓋巴託泰博、IMVT-1402或我們可能確定的其他候選產品的美國專利的專利期延長，即使在哪些情況下該專利有資格延長專利期限，或者如果我們獲得了這樣的延長，其期限可能比我們尋求的更短。此外，對於我們以後可能獲得許可或共同擁有的專利，我們可能無權控制專利訴訟，包括根據《哈奇-瓦克斯曼法案》向美國專利商標局提交延長專利期的請願書。因此，如果其中一項專利有資格根據《哈奇-瓦克斯曼法案》獲得專利期延長，我們可能無法控制是否會提交或從美國專利商標局獲得獲得專利期延長的請願書。
我們在某些地區沒有保護知識產權的權利，可能無法充分保護我們的權利。
我們無權在許可地區以外的司法管轄區開發、製造、使用或商業化Batotopab、IMVT-1402或從HanAll獲得許可的其他資產。一個或多個第三方可能會在許可區域以外的司法管轄區向HanAll挑戰與授權給我們的專利組合相對應的專利，並且HanAll可能不會合理地與我們合作保護和執行此類專利，這可能會削弱我們在許可區域內的司法管轄區捍衞或強制執行我們對相應專利的權利的能力。
如果我們未能履行我們在任何許可、合作或其他協議(包括HanAll協議)下的義務，我們可能被要求支付損害賠償金，並可能失去開發和保護我們的候選產品所必需的知識產權。
我們已經從HanAll獲得了某些知識產權的許可，包括涵蓋我們的候選產品的某些知識產權。我們非常依賴HanAll協議來開發、製造和商業化我們的候選產品。如果由於任何原因，我們在HanAll協議下的許可證被終止或我們以其他方式失去這些權利，這可能會對我們的業務產生不利影響。HanAll協議規定，我們未來簽訂的任何合作協議或許可協議都可能將各種開發、商業化、資金、里程碑付款、特許權使用費、勤勉、再許可、保險、專利起訴和強制執行或其他義務強加給我們。如果我們違反任何實質性義務，或以未經授權的方式使用授權給我們的知識產權，我們可能會被要求支付損害賠償金，作為許可方，HanAll可能有權終止許可，這可能導致我們無法開發、製造和銷售許可技術涵蓋的產品，或者不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的許可，或者使競爭對手能夠獲得許可技術。
此外，根據許可協議，可能會產生關於知識產權的爭端，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的候選產品、技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；
•在我們的第三方關係下對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；
•由我們的許可人和我們以及我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前向HanAll授權知識產權或技術的協議很複雜，協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和業務前景產生不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化這些受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和業務前景產生不利影響。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和其他外國專利機構。美國專利商標局和各種外國國家或國際專利機構要求在專利申請過程中和專利有效期內的費用支付過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利權被放棄或失效的不合規事件包括但不限於：未能根據我們的國際專利申請及時提交國家和地區階段的專利申請，未能在規定的期限內對官方行動做出迴應，未支付費用，以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋Batotopab、IMVT-1402或我們未來任何候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能會比預期更早進入市場，這將對我們的業務產生不利影響。
我們可能需要從第三方獲得知識產權許可，而此類許可可能無法獲得或可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可能持有知識產權，包括對我們的任何候選產品的開發非常重要或必要的專利權。我們可能有必要使用第三方的專利或專有技術將Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化，在這種情況下，我們將被要求以商業合理的條款從這些第三方獲得許可。這樣的許可可能無法獲得，或者可能無法以商業上合理的條款獲得。如果我們不能以商業上合理的條款或根本不能獲得這樣的許可，或者如果提供了非排他性許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務將受到損害。
其他地方描述的與我們的知識產權有關的風險也適用於我們授權的知識產權，如果我們或我們的許可人未能獲得、維護、捍衞和執行這些權利，可能會對我們的業務產生不利影響。在某些情況下，我們可能無法控制我們許可的專利的起訴、維護或強制執行，並且可能沒有足夠的能力為此類專利的專利起訴、維護和辯護過程提供投入，我們的許可人可能無法採取我們認為必要或適宜的步驟來獲取、維護、辯護和強制執行許可的專利。
第三方聲稱侵犯專利或其他專有權利或試圖使專利或其他專有權利無效的索賠或訴訟可能會推遲或阻止我們候選產品的開發和商業化。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們的運營能力，同時避免侵犯或以其他方式侵犯第三方的專利和專有權。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。在美國國內外，生物技術和製藥行業涉及專利和其他知識產權的訴訟數量很大，包括專利侵權訴訟、幹預、派生和行政法訴訟，各方間美國專利商標局之前的審查和撥款後審查，以及外國司法管轄區的反對意見和類似程序。我們在美國和海外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭技術方面進行了大量投資，他們可能已經申請或獲得了專利，或者未來可能申請或獲得專利，這些專利將阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們的候選產品的能力。在我們和我們的合作者正在開發候選產品的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，以及我們作為一家上市公司獲得更高的知名度和市場曝光率，我們的候選產品或其他商業活動可能受到侵犯第三方專利和其他專有權利的索賠的風險增加。第三方可能會聲稱我們侵犯了他們的專利或未經授權使用了他們的專有技術。
可能存在與使用或製造我們的候選產品相關的第三方專利或對材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求的專利申請。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們的候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可或直到該等專利到期。同樣，如果任何第三方專利由有管轄權的法院持有，涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的方方面面，包括聯合療法，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們開發適用的候選產品並將其商業化的能力，除非我們獲得了許可證或該專利到期。在任何一種情況下，這樣的許可可能都不會以商業上合理的條款或根本不存在。此外，如果我們的員工、顧問或承包商在為我們的工作中使用他人擁有的知識產權或專有信息，我們可能會因侵犯其他知識產權(如商標或版權)或盜用他人的商業祕密而受到指控，因此可能會發生有關相關或由此產生的專有技術和發明的權利的糾紛。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的候選產品。為這些索賠辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。如果針對我們的侵權或其他知識產權索賠成功，我們可能必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們受影響的產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務產生類似的負面影響。
我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能導致負面宣傳，對潛在客户造成不利影響，導致產品發貨延遲，或禁止我們製造、進口、營銷或以其他方式將我們的候選產品或任何未來的候選產品商業化。任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生不利影響，或對我們的業務、經營結果、財務狀況或現金流產生不利影響。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，這可能會對我們普通股的股價產生不利影響。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生不利影響。任何這些事件的發生都可能對我們的業務、經營結果、財務狀況或現金流產生不利影響。
我們不能提供任何可能針對我們的候選產品或任何未來候選產品強制執行的第三方專利不存在的保證，從而導致禁止我們的銷售或對於我們的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税或其他形式的賠償。
我們可能不識別相關的第三方專利，或可能錯誤地解釋第三方專利的相關性、範圍或失效，這可能會對我們開發和營銷我們的候選產品或任何未來候選產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們或我們的許可人的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了美國和國外與我們的候選產品或任何未來候選產品在任何司法管轄區的商業化有關或可能相關或必要的每一項第三方專利和未決申請。在美國和其他地方的專利申請直到要求優先權的最早申請後大約18個月才公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。此外，在2000年11月29日之前提交的美國專利申請和在該日期之後提交的某些美國專利申請在專利發佈之前不會在美國境外提交，這些申請將保持保密。因此，涉及我們的候選產品或任何未來候選產品的專利申請可能是在我們不知情的情況下由其他人提交的。此外，在某些限制的限制下，已經發布的待定專利申請可在以後進行修改，以涵蓋我們的候選產品或任何未來的候選產品，包括其使用，前提是這些待定專利申請導致已頒發專利，我們開發和營銷我們的候選產品或任何未來候選產品的能力可能會在此類專利頒發的司法管轄區受到不利影響。
專利權利要求的範圍取決於對法律的解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，如果獲得批准，這可能會對我們營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們適用的候選產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方的待定申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對我們認為相關的任何美國或國外專利的到期日期的確定可能是不正確的，如果我們未能識別和正確解釋相關專利，可能會對我們開發和營銷我們的候選產品或任何未來候選產品的能力產生負面影響(如果獲得批准)。
如果我們不能識別或正確解釋相關專利，我們可能會受到侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付損害賠償金外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們被認定為侵權的任何產品商業化。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計產品，這樣我們就不再侵犯第三方的知識產權。任何這些事件，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們將能夠投入到我們的業務中。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利、許可人的專利或我們的其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯或以其他方式侵犯我們的專利、我們許可方的專利或我們的其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出法律索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們或我們的許可人的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。法院用來解釋專利的標準並不總是可預測地或統一地適用，而且可能會發生變化，特別是隨着新技術的發展。因此，我們無法肯定地預測，如果我們試圖強制執行我們的專利，而它們在法庭上受到挑戰，我們的專利將得到多少保護，如果有的話。此外，即使我們在美國地區法院勝訴侵權者，侵權者也始終存在這樣的風險，即侵權者提起上訴，地區法院的判決將在上訴法院被推翻，和/或上訴法院將就我們專利的有效性或可執行性做出不利裁決。
任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效的風險，或以不足以實現我們的業務目標的方式狹隘地解釋，或者可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險。對第三方發起索賠也可能導致第三方對我們提出反索賠，例如聲稱我們的專利無效或不可強制執行的索賠。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、不能實施或缺乏書面説明或法定主題。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞了相關重要信息，或在起訴期間發表了具有重大誤導性的聲明。
第三方也可以在撥款後的程序中向美國專利商標局提出類似的有效性索賠，例如單方面複試，各方間審查，或撥款後審查，或反對或類似的訴訟程序，與訴訟同時進行，甚至不在訴訟範圍內。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。我們不能確定沒有我們和專利審查員在起訴期間不知道的無效的先前技術。對於我們可能許可的專利和專利申請，我們可能有有限的權利或沒有權利參與保護任何許可的專利免受第三方的挑戰。如果被告在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，未來對巴託泰博、IMVT-1402或任何未來候選產品的專利保護。這種專利保護的喪失可能會損害我們的業務。
我們可能無法單獨或與許可人一起發現或防止盜用我們的知識產權，特別是在那些法律可能沒有像美國那樣充分保護這些權利的國家。如果勝訴方在訴訟中沒有以商業合理的條款向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。任何強制執行我們知識產權的訴訟或其他程序都可能失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生不利影響。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已發佈的專利，由於我們未決的或未來的專利申請或其他知識產權而可能發佈的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高，或者不符合我們公司或我們的股東的最佳利益。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的做法是簡單地監測情況，或者發起或尋求其他非訴訟的行動或解決方案。
美國專利法或其他國家或司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護Batotopab、IMVT-1402或我們未來任何候選產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是與我們的候選產品IMVT-1402和巴託泰博相關的專利，以及任何未來的候選產品。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國專利法或專利法解釋或USPTO規則和法規的變化都可能增加不確定性和成本。
此外，根據1980年的《貝赫-多爾法案》(“貝赫-多爾法案”)，美國聯邦政府對在其財政援助下產生的發明保留某些權利。根據《貝赫-多爾法案》，聯邦政府為自己的利益保留了一份“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案也為聯邦機構提供了“遊行權利”。進入權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“負責任的一個或多個申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。
近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家相關立法機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
同樣，其他國家或司法管轄區專利法和法規的變化，或執行它們的政府機構的變化，或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化，可能會削弱我們獲得新專利或執行我們已授權或未來可能獲得的專利的能力。我們無法預測未來專利法解釋的變化或專利法可能被美國和外國立法機構制定為法律的變化。這些變化可能會對我們的專利或專利申請以及我們未來獲得額外專利保護的能力產生實質性影響。
如果我們無法保護我們的商業祕密和其他專有信息的機密性，包括由於我們對第三方的依賴，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。
除了為我們的候選產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密，包括非專利的技術訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求通過在開始研究或披露專有信息之前與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議、材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。儘管我們做出了這些努力，並在與第三方合作時採用了合同條款，但由於我們依賴第三方，需要共享商業祕密和其他機密信息，這增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中或被披露或違反這些協議使用的風險。我們的員工、與我們共享我們設施的第三方員工或我們聘請進行研究、臨牀試驗或製造活動的第三方顧問和供應商的任何有意或無意的披露，或第三方對我們的商業祕密或專有信息的挪用(例如通過網絡安全漏洞)，都可能使競爭對手複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。
監管未經授權使用和披露我們的知識產權是困難的，我們也不知道我們為保護我們的知識產權而採取的步驟是否有效。此外，我們可能無法就任何此類違規行為獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。此外，我們的主要員工、顧問、供應商或其他能夠使用我們的專有技術和專有技術的個人可以將這些技術和專有技術融入獨立開發或與第三方合作開發的項目和發明中。因此，可能會出現有關此類技術或專有技術的所有權的糾紛，並且任何此類糾紛可能不會以有利於我們的方式解決。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密或其他專有信息被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位可能會受到損害。
我們可能會受到指控，稱我們的許可人、員工、顧問、獨立承包商或我們錯誤地使用或披露了他們的前僱主或其他第三方的機密信息。
我們確實並可能僱用以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的許可人、競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們試圖通過確保我們與員工、顧問、合作者、獨立承包商和與我們有業務往來的其他第三方的協議包括條款，要求這些各方將發明權利轉讓給我們，並且不使用其前僱主或其他第三方的專有技術或機密信息，以保護我們對知識產權的所有權，但我們可能會受到索賠，即我們或我們的員工、顧問、合作者或獨立承包商無意中或以其他方式使用或泄露了其前僱主或其他第三方的專有技術或機密信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。不能保證成功地為這些索賠辯護，如果我們未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能導致客户為技術尋求其他來源，或停止與我們的業務往來。這樣的知識產權可以授予第三方，我們可能需要從第三方獲得許可才能將我們的技術或候選產品商業化。這樣的許可可能不會以商業上合理的條款或根本不存在。即使我們成功了，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。此外，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們的聲譽、我們形成戰略聯盟或將我們的權利轉授給合作者、與科學顧問接觸或僱用員工或顧問的能力產生不利影響，每一項都將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們或我們的許可人可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權中擁有權益的索賠。例如，我們或我們的許可人可能因參與開發我們的候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生發明權糾紛。可能有必要提起訴訟，以抗辯這些和其他挑戰我們擁有或授權的專利、商業祕密或其他知識產權的庫存或所有權的索賠。
此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權開發的我們的員工和承包商簽署將此類知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。我們和他們的轉讓協議可能不是自動執行的，或者可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠或他們可能對我們提出的索賠，以確定我們視為我們的知識產權的所有權。
如果我們或我們的許可人未能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的人員或知識產權，例如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們和我們的許可人成功地起訴或抗辯此類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
知識產權訴訟可能會導致我們花費大量資源，分散我們的人員的正常責任，並對我們的業務成功產生不利影響。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們的知識產權。此外，與訴訟相關的不確定性可能會影響我們籌集必要資金的能力，以繼續我們的臨牀試驗和內部研究計劃，或獲得許可所需的技術或任何未來的產品候選。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力，包括損害我們籌集繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方許可必要的技術或進行開發合作以幫助我們將我們的候選產品或任何未來的候選產品商業化(如果獲得批准)的能力。
我們已經獲得或可能獲得的任何商標和商號都可能受到侵犯或成功挑戰，從而對我們的業務造成損害。
我們希望依靠商標和商號作為一種手段，將我們任何獲準上市的候選藥物與我們競爭對手的產品區分開來。一旦我們選擇了新的商標並申請註冊，我們的商標申請可能不會被批准。我們可能無法保護我們在這些商標和商品名稱上的權利，我們需要這些權利來與我們感興趣的市場中的潛在合作伙伴或客户建立知名度。此外，第三方可能已經在某些司法管轄區使用了與我們的商標相似和相同的商標，並且可能已經或可能在未來申請註冊此類商標。第三方可能反對或試圖取消我們的商標申請或商標，或以其他方式挑戰我們對商標的使用。如果我們的商標被成功挑戰，我們可能無法使用這些商標在這些國家和地區營銷我們的產品，並可能被迫重新命名我們的藥品，這可能會導致品牌認知度的喪失，並可能需要我們投入資源來廣告和營銷新品牌。我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標，而我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。如果我們試圖強制執行我們的商標並主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。在任何情況下，如果我們無法根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。
我們與第三方的知識產權協議可能會在合同解釋上出現分歧，這可能會縮小我們對相關知識產權的權利範圍。
我們知識產權協議中的某些條款可能容易受到多種解釋。可能出現的任何合同解釋分歧的解決可能會影響我們對相關知識產權的權利範圍，或影響相關協議下的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和業務前景產生不利影響。
我們可能不會成功地通過收購和許可證內獲得未來產品的必要知識產權。
我們可能尋求收購或許可更多候選產品或技術，以擴大我們的產品供應和知識產權組合。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法從第三方獲得與任何此類候選產品相關的知識產權或對這些候選產品所必需的知識產權。在這種情況下，我們可能無法開發或商業化這些候選產品或技術。我們也可能無法確定我們認為適合本公司戰略的候選產品或技術，以及保護與該等候選產品和技術相關或必要的知識產權。
候選產品的內部許可和獲取第三方知識產權是一個競爭領域，一些更成熟的公司也在採取戰略，為我們可能認為有吸引力或必要的產品提供內部許可或獲取第三方知識產權。這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。如果我們不能成功地獲得更多技術或產品的權利，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到影響。
此外，我們預計未來對我們有吸引力的候選產品和技術的許可內或獲取第三方知識產權的競爭可能會加劇，這可能意味着對我們來説合適的機會更少，獲取或許可成本也會更高。我們可能無法授權或獲取候選產品或技術的第三方知識產權，其條款將使我們的投資獲得適當回報。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
一旦授予，專利可能仍然面臨無效挑戰，包括反對，干涉，重新審查，授予後審查， 各方間在允許或授予之後的一段時間內，在法院或專利局或類似程序中進行審查、廢止或派生訴訟，在此期間第三方可以對所授予的專利提出異議。在這種可能會持續很長一段時間的訴訟過程中，專利權人可能被迫限制因此而提出質疑的允許或准予權利要求的範圍，或者可能完全失去允許或准予的權利要求。
此外，我們的知識產權對未來的保護程度並不明朗，因為知識產權只能提供有限的保護，可能不能充分保護我們的業務，不能為我們的競爭對手或潛在競爭對手提供進入壁壘，也不能讓我們保持競爭優勢。此外，如果第三方擁有覆蓋我們技術實踐的知識產權，我們可能無法充分行使我們的知識產權或從我們的知識產權中提取價值。以下示例是説明性的：
•其他人可能能夠製造與Batotopab、IMVT-1402或未來的候選產品相同或相似的配方或組合物，但這些配方或組合物不在我們擁有或許可的專利權利要求的範圍內；
•其他人可能能夠製造出與我們的候選產品相似的產品，並且不包括在我們獨家許可並有權強制執行的專利範圍內；
•我們、我們的許可人或任何合作者可能不是第一個製造或減少實施我們擁有或獨家許可的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們、我們的許可人或任何合作者可能不是第一個提交專利申請的人，這些申請涵蓋我們或我們的許可人的某些發明；
•其他人可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們的知識產權；
•我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利；
•我們擁有或獨家許可的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能會因為法律挑戰而被認定為無效或不可執行；
•我們的競爭對手可能會在美國和其他國家進行研究和開發活動，為某些研究和開發活動提供免受專利侵權指控的安全港，以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息來開發在我們的主要商業市場銷售的有競爭力的產品；
•我們可能不會開發其他可申請專利的專有技術；
•使用我們的候選產品或技術為我們進行製造或測試的第三方可能在未獲得適當許可的情況下使用他人的知識產權；
•當事人可以主張對我們知識產權的所有權權益，如果勝訴，此類糾紛可能會阻止我們對該知識產權行使專有權；
•我們可能不會開發或許可其他可申請專利的專有技術；
•我們可能無法以商業上合理的條款或根本不能獲得和維護必要的許可證；以及
•他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。
如果發生上述任何事件，我們的業務、財務狀況、經營業績和業務前景都可能受到不利影響。
與投資我國證券有關的一般風險
RSL擁有我們普通股的相當大比例的股份，並可能對有待股東批准的事項施加重大控制。
截至2024年5月22日，RSL實益擁有我們普通股流通股約54.6%的投票權。因此，我們由RSL控制，RSL有能力通過這一所有權地位對我們產生重大影響並施加重大控制。RSL可能能夠控制董事選舉、股權發行，包括根據股權激勵計劃向我們的員工發放股權，修改我們的組織文件或批准任何合併、合併、出售資產或其他重大公司交易。RSL是公開交易的，其利益可能並不總是與我們的公司利益或其他股東的利益一致，它可能會以您可能不同意的方式或可能不符合我們其他股東的最佳利益的方式行使其投票權和其他權利。RSL的管理或所有權或RSL的商業模式可能會發生變化，這可能會以與我們的公司利益或其他股東的利益不一致的方式影響RSL的利益。任何此類變化可能會減少或完全消除我們預期從羅伊萬特公司家族成員資格中獲得的任何好處。只要RSL繼續持有我們大量的股權，它就將繼續有力地影響和有效地控制我們的決策。
RSL有權選舉一定數量的董事進入我們的董事會。
RSL有權根據我們修訂和重述的公司註冊證書(我們的“註冊公司證書”)選舉一定數量的A系列優先股董事(“A系列優先董事”)進入我們的董事會。雖然RSL委任的董事有義務按照其適用的受託責任行事，但他們可能在RSL擁有股權或其他權益，因此他們的利益可能與RSL的利益一致，這可能並不總是與我們的公司利益或我們其他股東的利益一致。在Roivant持有低於50%的已發行股本投票權之前，Roivant一般有權在董事選舉中投票，Roivant任命的董事將能夠決定提交給董事會的所有事項的結果。
我們的組織結構和所有權結構可能會產生重大的利益衝突。
我們的組織和所有權結構涉及許多關係，這些關係可能會導致我們與普通股少數股東和RSL之間的某些利益衝突。我們的某些董事和員工在RSL擁有股權，因此，他們的利益可能與RSL的利益一致，這可能並不總是與我們的公司利益或我們其他股東的利益一致。此外，我們的其他股東可能無法瞭解我們任何董事或高管的RSL所有權，這種所有權可能會隨時通過收購、處置、稀釋或其他方式發生變化。我們董事或高級管理人員RSL所有權的任何變化都可能影響這些持有人的利益。
此外，我們還與RSL、RSI和RSG簽訂了某些關聯方協議。這些實體及其股東，包括我們的某些董事和員工，可能擁有與我們的利益或我們普通股少數股東的利益不同的利益。我們與RSL、RSI、RSG或RSL的任何其他關聯公司之間的任何重大交易均受我們的關聯方交易政策的約束，該政策要求此類交易事先獲得我們審計委員會的批准。如果我們未能妥善處理任何此類利益衝突，可能會對我們的聲譽和籌集額外資金的能力以及交易對手與我們做生意的意願產生負面影響，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和現金流產生不利影響。
我們普通股的市場價格一直很不穩定，而且很可能會非常不穩定，您可能會損失部分或全部投資。
我們普通股股票的市場價格一直並可能繼續高度波動，並可能受到各種因素的廣泛波動，包括以下因素：
•巴託泰博、IMVT-1402或任何未來候選產品或我們競爭對手的臨牀試驗結果；
•我們未來出售我們普通股的股份或我們的股東未來出售或購買我們的普通股，包括RSL；
•臨牀試驗的開始、登記和最終完成過程中的任何延誤；
•任何延遲提交BLA或類似的Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的申請，以及與FDA或其他外國監管機構對該BLA或類似申請的審查有關的任何不利發展或被認為不利的發展；
•未能成功開發和商業化巴託泰博、IMVT-1402或任何未來的候選產品；
•無法獲得額外資金；
•美國或其他國家或司法管轄區適用於Batotopab或任何未來候選產品的法規或法律發展；
•不利的監管決定；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•無法為Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品獲得足夠的產品供應，或無法以可接受的價格供應；
•競爭對手引進新產品、新服務或新技術；
•未能達到或超過我們向公眾提供的財務預測；
•未能達到或超過投資界的估計和預測；
•同類公司的市場估值變化；
•製藥和生物技術行業的市場狀況以及發佈新的或更改的證券分析師報告或建議；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾；
•我們的財務結果或被認為與我們相似的公司的財務結果的變化；
•證券分析師對財務業績的估計或者投資建議的變更；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟以及與我們的專有權有關的糾紛或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力；
•關鍵科學技術人員或管理人員的增減；
•賣空本公司普通股；
•在公開市場上出售相當數量的本公司普通股，或市場認為持有大量股票的人打算出售股票；
•根據《交易法》第16條，我們的董事或高級職員出售或購買我們普通股的股票；
•媒體或分析師報告中的負面報道，無論是否準確；
•發出傳票或調查要求或政府機構調查的公開事實，不論是否有功；
•我們公開上市的規模；
•本公司普通股的交易流動性；
•投資者對我們公司和業務的總體看法；
•一般經濟、工業和市場情況；以及
•“風險因素”一節中描述的其他因素。
根據條件，我們普通股的某些股票有權要求我們提交關於其股票的登記聲明，或將其股票包括在我們可能為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還登記了或打算登記根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股或在行使未償還期權後可以發行的所有普通股。這些股票一旦獲得授權，即可在公開市場上自由出售，但受適用於關聯公司的數量限制。此外，我們的某些董事、高管和某些附屬公司已經或可能根據《交易法》規則10b5-1制定或可能制定程序化的出售計劃，以實現我們普通股的銷售。如果這些事件中的任何一個導致我們的股票在公開市場上大量出售，或者如果我們的股票被認為將被大量出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
此外，在過去，當一隻股票的市場價格波動時，該股票的持有者有時會對發行該股票的公司提起證券集體訴訟。例如，我們之前曾收到過一起針對我們的此類假定的集體訴訟。我們可能會招致為這起或類似訴訟辯護的鉅額費用，以及轉移我們管理層的時間和注意力，任何或所有這些都可能嚴重損害我們的業務。此外，股票市場最近經歷了極端的價格和成交量波動，已經並將繼續影響許多公司的股權證券的市場價格，這導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本業務模式或前景沒有根本改變。這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。廣泛的市場和行業因素，包括潛在的經濟狀況惡化、通貨膨脹加劇和其他不利影響或事態發展，包括政治、監管和其他市場條件，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何。我們普通股的市場價格可能會下跌，您的投資可能會損失部分或全部。
我們受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會分散管理層的注意力，並對我們的業務產生不利影響。
我們普通股的市場價格一直並可能繼續波動。經歷過普通股市場價格波動的公司往往會受到證券集體訴訟的影響。例如，2021年2月，我們、我們的某些官員和HSAC的一名董事會成員被提起證券集體訴訟，指控其違反了《交易法》。2024年4月，負責訴訟的法院做出了有利於被告的判決。原告沒有對法院的判決提出上訴，因此訴訟現在結束。未來的任何證券訴訟都可能導致鉅額成本和轉移管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務造成不利影響。訴訟中任何不利的裁決也可能使我們承擔重大責任。更多信息見第一部分，第3項.法律程序。
我們是適用的納斯達克全球精選市場(“納斯達克”)上市規則所指的“受控公司”，因此有資格豁免某些公司治理要求。如果我們依賴這些豁免，你們將得不到向受此類要求約束的公司的股東提供的同樣的保護。
RSL控制着我們普通股流通股的大部分投票權。因此，我們是適用納斯達克上市規則所指的“受控公司”。根據這些規則，董事選舉的投票權超過50%由個人、集團或另一家公司持有的公司是“受控公司”。此外，只要RSL指定的董事控制所有提交給我們董事會表決的事項，我們將是一家“受控公司”。只要我們仍然是一家“受控公司”，我們就可以選擇不遵守某些公司治理要求，包括以下要求：
•董事會多數成員由獨立董事組成；
•對提名委員會、公司治理委員會和薪酬委員會進行年度業績評價；
•我們有一個提名和公司治理委員會，該委員會完全由獨立董事組成，並有一份書面章程，説明該委員會的目的和職責；以及
•我們有一個完全由獨立董事組成的薪酬委員會，並有書面章程説明委員會的宗旨和職責。
我們打算使用所有或部分這些豁免。因此，你可能得不到與受納斯達克公司治理要求所有約束的公司股東享有的同等保護。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者發表關於我們業務的負面報告，我們的股價和交易量可能會下降，而且過去我們的普通股評級下調時，我們的股價和交易量已經下降。
我們普通股的股票交易市場將在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。我們對這些分析師沒有任何控制權。如果我們的財務業績沒有達到分析師的預期，或者一個或多個跟蹤我們的分析師下調了我們普通股的股票評級，或者改變了他們對我們普通股股票的看法，我們的股價可能會下跌，就像2021年8月發生的那樣。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去知名度，這可能會導致我們的股價或交易量下降。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們普通股的股票支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過普通股股票的任何現金股息。我們目前預計，我們將為業務的發展、運營和擴張保留未來的收益，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值將是您投資我們普通股的唯一收益來源。
作為一家上市公司，我們將繼續產生增加的成本，我們的管理層將繼續投入大量時間來遵守我們的上市公司責任和公司治理做法。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，特別是因為我們現在是一個大型加速申報公司，將不再能夠依賴較小的報告公司提供的大規模披露豁免，從我們截至2024年6月30日的三個月的Form 10-Q季度報告開始。2002年的《薩班斯-奧克斯利法案》(以下簡稱《薩班斯-奧克斯利法案》)、《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司施加了各種要求。我們的管理層和其他人員將需要繼續投入大量時間來遵守這些要求。此外，不遵守這些法律、法規和標準可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格成員加入我們的董事會或委員會或擔任高級管理層成員。這可能導致未來關於合規事項的不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
作為一家上市公司，我們有義務制定和保持對財務報告的適當和有效的內部控制，任何未能保持這些內部控制的充分性都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
根據第404條，我們必須提交管理層關於我們財務報告的內部控制的報告，包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於我們對財務報告的內部控制的認證報告。為了保持對第404條的遵守，我們參與了一個記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續提供內部資源，聘請外部諮詢人，完善和修訂詳細的工作計劃，以評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制措施是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們和我們的獨立註冊會計師事務所都有可能無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。
如果我們無法斷定我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會對投資者對我們財務報告的準確性和完整性失去信心，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能彌補財務報告內部控制的任何重大缺陷，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能對我們進入資本市場的能力產生負面影響。
此外，有效的披露控制和程序使我們能夠及時和準確地披露我們必須披露的財務和非財務信息。作為一家上市公司，如果我們的披露控制和程序無效，我們可能無法及時準確地報告我們的財務業績或進行其他披露，這可能導致我們報告的財務業績或其他披露發生重大錯報，導致投資者信心喪失，並導致我們普通股的市場價格下跌。
我們可能會受到不可預見的税務負債和更高的實際税率的影響。
我們的全資子公司，免疫科學有限公司(“ISL”)，是根據百慕大的法律註冊成立的，在那裏它不需要繳納任何所得税或預扣税。此外，ISL是在英國集中管理和控制的，根據英國現行税法，在英國集中管理和控制的公司在税務方面被視為居住在英國。因此，我們預計ISL的收入和收益將在英國納税，並受英國S控制的外國公司規則的約束，除非適用豁免。出於英國税收的目的，ISL可能被視為雙重居民公司。因此，ISL申請英國税收減免的權利可能會受到限制，而英國法律或實踐的變化可能會導致ISL申請英國税收減免的權利受到進一步限制。由於ISL的活動和運營，ISL還可能在某些司法管轄區被徵收所得税、預扣税或其他税，而且任何此類司法管轄區的税務當局也可能聲稱ISL受到的税收比我們目前預期的更高。任何此類額外的税務負擔都可能對我們的經營業績產生不利影響。
我們的公司結構和公司間安排的預期税收影響取決於各個司法管轄區税法的適用情況以及我們的業務運營方式。
我們的全資子公司ISL和控股股東RSL是根據百慕大法律註冊成立的，是英國的税務居民。此外，我們目前在英國、瑞士和美國還有其他子公司。如果我們成功地發展了業務，我們預計將通過我們在不同國家和税收管轄區的子公司開展更多業務，部分是通過我們與母公司和子公司之間的公司間服務協議。在這種情況下，我們的公司結構和公司間交易，包括我們開發和使用我們知識產權的方式，將得到組織，以便我們能夠以節税的方式並遵守適用的轉讓定價規則和法規來實現我們的業務目標。如果兩家或兩家以上的關聯公司位於不同的國家或税務管轄區，每個國家的税收法律法規一般會要求轉讓價格與無關公司之間的轉讓價格保持距離，並保留適當的文件以支持轉讓價格。雖然我們相信我們的經營符合適用的轉讓定價法律，並打算繼續這樣做，但我們的轉讓定價程序對適用的税務機關並不具有約束力。如果其中任何一個國家的税務機關成功挑戰我們的轉讓價格，認為它沒有反映公平交易，他們可能會要求我們調整轉讓價格，從而重新分配我們的收入，以反映這些修訂後的轉讓價格，這可能會導致我們承擔更高的納税義務。此外，如果收入重新分配的來源國不同意重新分配，兩國可能會對相同的收入徵税，可能會導致雙重徵税。如果税務機關將收入分配到更高的税務管轄區，對我們的收入進行雙重徵税或評估利息和罰款，將增加我們的綜合納税義務，這可能對我們的財務狀況、經營業績和現金流產生不利影響。
在評估我們的税務狀況和確定我們的所得税撥備時，需要做出重大判斷。在正常的業務過程中，有許多交易和計算的最終税收決定是不確定的。舉例來説，我們的實際税率可能會因外幣匯率的變動或相關税務、會計及其他法律、法規、原則及詮釋的變動而受到不利影響。由於我們打算在許多國家和税務管轄區開展業務，這些司法管轄區的税務當局在適用税法時可能會有不同的解釋，有時甚至相互矛盾。不同國家的徵税當局意見相左的情況並不少見，例如，除其他事項外，在轉讓定價目的或知識產權估值方面適用公平長度標準的方式。此外，税法是動態的，隨着新法律的通過和對法律的新解釋的發佈或應用，税法可能會發生變化。此外，某些相關的税法、會計法和其他法律適用於“關聯”、“合併”或類似的集團，這些集團可能包括RSL、ISL及其各自的子公司，可能會影響公司的納税義務。我們會繼續評估税法的這些變化對我們業務的影響，並可能根據我們所經營的其他司法管轄區的税法的這些變化和發展，決定有必要改變我們的結構、慣例或税務狀況。然而，這些變化可能無法有效避免我們的綜合税負增加，這可能會損害我們的財務狀況、經營業績和現金流。
税法或我們的有效税率的變化可能會減少我們未來的淨收入。
新的收入、銷售、使用、消費税或其他税收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，這可能會對我們產生不利影響。此外，現有税率、税法、税務慣例、税務條約或税務法規的改變或歐洲(包括英國和瑞士)、美國、百慕大及其他司法管轄區税務當局對其解釋的改變，以及某些國際税務發展的影響，可能會對我們的税務狀況造成不利影響，包括經濟合作與發展組織(“OECD”)目前提議的某些變化及其關於税基侵蝕和利潤轉移的行動計劃(“BEPS”)，以及OECD和歐盟委員會牽頭的其他舉措。例如，經濟合作與發展組織正在領導有關提案的工作，這些提案通常被稱為“BEPS 2.0”，如果得到實施，並在一定程度上得到實施，將對國際税收制度做出重大改變。這些建議以兩個“支柱”為基礎，包括將某些跨國企業高於固定利潤率的課税權分配給其經營業務的司法管轄區(稱為第一支柱建議)，以及對某些跨國企業徵收最低有效税率(稱為第二支柱建議)。我們開展業務的多個國家/地區(包括英國和瑞士)已於2024年1月1日起制定或正在制定《第二支柱規則》的核心要素。根據我們目前對最低收入門檻的理解，我們目前預計將不在擬議的第一支柱和第二支柱提案的範圍內，但未來可能屬於它們的範圍，這可能會增加我們在開展業務的國家的納税義務。
未能管理與國際税收變化相關的風險，或對提供此類變化的法律的曲解，可能會導致代價高昂的審計、利息、罰款和聲譽損害，這可能會對我們的業務、我們的運營結果和我們的財務狀況產生不利影響。此外，根據《美國國税法》、美國財政部法規或其他美國國税局指南的更改，可能會對我們的實際税率產生不利影響。例如，最近頒佈的2022年通脹削減法案包括將影響美國聯邦公司所得税的條款，包括對某些大公司的賬面收入徵收最低税率，以及對公司回購此類股票的某些公司股票回購徵收消費税。
我們的實際有效税率可能與我們的預期不同，這種差異可能是實質性的。許多因素可能會提高我們未來的有效税率，包括確定利潤應在哪個司法管轄區賺取和納税、與各税務機關進行任何未來税務審計所產生的問題的解決、我們遞延税項資產和負債估值的變化、不可用於税務目的的費用的增加(包括與收購相關的交易成本和商譽減值)、股票補償徵税的變化、税法或此類税法的解釋的變化以及公認會計原則的變化以及與我們的結構相關的轉讓定價政策面臨的挑戰。
我們使用美國淨營業虧損結轉和某些其他美國税收屬性的能力可能會受到限制。
根據現行的美國聯邦所得税法，2017年12月31日之後開始的應税年度產生的美國聯邦淨運營虧損（NOL）可以無限期結轉，但此類美國聯邦NOL的可扣除性通常限制為應税收入的80%。此外，我們在美國的研發信貸結轉將於截至2039年3月31日的財年開始到期。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守現行美國聯邦所得税法。
此外，根據修訂後的1986年《國內税法》第382和383條以及州法律的相應條款，如果一家公司經歷了一次“所有權變更”，這通常被定義為其股權所有權在三年期間累計變化超過50個百分點(按價值計算)，該公司使用變更前的淨資產結轉和其他變更前的税收屬性(如研究税收抵免)來抵消變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。我們有可能在過去經歷了一次或多次所有權變更。此外，我們還可能在未來經歷所有權的變化，因為我們的股票所有權隨後發生了變化，其中一些可能不是我們所能控制的。因此，我們使用所有權前變更NOL結轉抵銷美國聯邦應税收入(如果我們賺取了應納税淨收入)和任何其他所有權前變更税收屬性的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
我們章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會使收購我們公司變得更加困難，限制我們的股東更換或撤換我們目前管理層的嘗試，並限制我們普通股的市場價格。
我們的公司註冊證書中的條款以及修訂和重述的章程（“我們的章程”）可能會產生延遲或阻止我們控制權變更或管理層變更的效果。我們的公司證書和章程包括以下條款：
•授權我們的董事會在不需要股東採取進一步行動的情況下發行非指定優先股，其條款、權利和優先權由我們的董事會決定，可能優先於我們的普通股；
•明確我們A系列優先股的持有者RSL有權任命一定數量的A系列優先股董事進入我們的董事會；
•要求，自本公司不再是納斯達克規則所指的“受控公司”起及之後，本公司普通股持有人採取的任何行動必須在正式召開的年度會議或特別會議上實施，而不是通過書面同意；
•明確我們的股東特別會議只能由我們的董事會主席、首席執行官或董事會召開；
•建立股東提議提交年度會議的預先通知程序，包括建議的董事會成員提名；
•規定，在我們A系列優先股股東權利的約束下，我們的董事只有在至少66 2/3%的有投票權股票的流通股投票後才能被免職；
•需要我們的董事會的批准，或者在我們不再是納斯達克規則所指的“受控公司”的一段時間之後，持有至少662/3%的我們的流通股的股東修改我們的章程和我們的公司註冊證書的某些條款；
•規定董事人數定為七人，只有董事會決議才能改變，包括當時任職的多數A系列優先董事；
•禁止在董事選舉中進行累積投票；以及
•規定，在符合我們A系列優先股股東權利的情況下，我們董事會的空缺只能由當時在任的大多數董事填補，即使不到法定人數。
這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。上述任何條款都可能限制投資者未來可能願意為我們的普通股支付的價格，它們可能會阻止潛在的收購者收購我們的公司，從而降低您在收購中獲得您的普通股溢價的可能性。
我們的公司註冊證書指定特拉華州衡平法院和美國聯邦地區法院為我們與股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這將限制我們的股東選擇司法法庭處理與我們或我們的董事、高管或員工的糾紛。
我們的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院將是特拉華州衡平法院根據特拉華州法律或普通法提起的下列類型的訴訟或訴訟的獨家法院：代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；任何聲稱違反受託責任的訴訟；任何根據特拉華州一般公司法(“DGCL”)、我們的公司註冊證書或我們的附例對我們提出索賠的訴訟；DGCL賦予特拉華州衡平法院管轄權的任何訴訟；以及任何根據內部事務原則對我們提出索賠的訴訟。這一規定不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對所有此類《證券法》訴訟擁有同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。為了避免不得不在多個司法管轄區提起訴訟，以及不同法院做出不一致或相反裁決的威脅，以及其他考慮因素，我們的公司註冊證書規定，美國聯邦地區法院將成為解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇。
這些法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們將積極主張我們的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要大量的額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他司法管轄區的法院執行。如果法院發現我們公司註冊證書中的專屬法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會因在其他司法管轄區解決糾紛而產生更多重大額外費用，所有這些都可能嚴重損害我們的業務。
項目1B.未解決的工作人員意見。
沒有。
項目1C：網絡安全問題
風險管理與戰略
我們已經建立了一些旨在評估、識別和管理網絡安全風險的流程，這些流程內置在我們的信息技術職能中，旨在幫助保護我們的信息資產和業務免受內部和外部網絡威脅。我們的網絡安全風險管理流程針對數據保護、訪問控制、事件響應和漏洞管理等不可或缺的領域，並整合到我們的整體企業風險管理流程中。作為我們整個企業風險管理流程的一部分，我們公司的信息技術職能部門，包括我們的信息技術部門領導和第三方服務提供商，識別、評估和評估影響我們整個公司運營的網絡安全風險。
根據信息系統和環境的不同，我們的網絡安全計劃包括旨在管理和緩解網絡安全威脅的重大風險的各種行政、物理和技術保障措施，例如，包括：事件響應計劃、事件檢測和響應、風險評估、數據加密、網絡安全控制、數據隔離、訪問控制、物理安全、系統監控、供應商風險管理計劃、滲透測試、網絡安全保險、專門的網絡安全人員以及資產管理、跟蹤和處置。此外，我們還為包括兼職和臨時員工在內的所有員工提供年度和臨時網絡安全意識培訓。
我們的信息技術職能通過使用各種方法監測和評估我們的威脅環境，包括內部和外部審計、滲透和漏洞測試、自動化工具、訂閲識別網絡安全威脅的報告和服務、分析威脅和參與者的報告、使用外部情報饋送、評估我們和我們行業的風險狀況、評估向我們報告的威脅、內部和外部威脅的威脅評估、內部系統威脅掃描和事件響應模擬(包括第三方進行的紅/藍團隊測試和桌面事件響應演習)，從而識別和評估來自網絡安全威脅的風險。我們聘請某些外部服務提供商，包括顧問、獨立隱私評估員和計算機安全公司，酌情評估、測試或以其他方式協助我們的安全控制方面，包括網絡安全事件遏制和補救工作，並加強我們的網絡安全監督。我們還使用第三方服務提供商幫助我們不時識別、評估和管理來自網絡安全威脅的重大風險，例如，包括滲透測試公司、網絡安全顧問、法醫調查人員、網絡安全軟件提供商、託管網絡安全服務提供商和專業服務公司(包括法律顧問)。
我們使用第三方服務提供商在整個業務中執行各種功能，例如應用程序提供商、託管公司、合同研究組織、合同製造組織、分銷商和供應鏈資源。關於我們對第三方服務提供商的使用和監督，我們使用基於風險的方法，根據此類第三方服務提供商訪問、處理或存儲的數據的性質和敏感性應用我們的網絡安全流程，並視情況執行額外的風險篩選和程序。我們使用多種方法來評估與我們的第三方服務提供商相關的網絡風險，包括每個供應商的風險評估、供應商安全問卷和與新供應商入職相關的盡職調查，以及與關鍵或高風險第三方供應商的持續審查和盡職調查。我們還尋求收集和評估網絡安全審計報告和其他支持文件(如果有)，並在適用的情況下在我們的合同中包括適當的安全條款，作為我們對第三方提供商監督的一部分。
有關網絡安全風險及其對我們公司的潛在影響的更多信息，包括我們的業務戰略、運營結果或財務狀況，請參閲項目1A。本年度報告中的風險因素，包括標題中的風險因素我們受到嚴格且不斷變化的隱私、數據保護和信息安全法、合同義務、自律計劃、政府法規和與數據隱私和安全相關的標準的約束。我們、我們的CROs或供應商實際或認為未能遵守此類義務可能會導致我們的聲譽受到損害、監管調查或行動、鉅額罰款和責任、我們的臨牀試驗中斷或對我們的業務造成其他重大不利影響。”
治理
我們董事會的審計委員會監督我們的網絡安全和數據隱私風險管理活動，並酌情就此類監督向董事會報告。審計委員會每年至少兩次收到管理層關於網絡安全事項的最新情況，並在更新期間收到關於任何重大新的網絡安全威脅或事件的通知。
我們的信息技術和設施部副主任總裁和我們的網絡安全主管領導着對全公司網絡安全戰略、政策、標準和流程的運營監督，並在相關部門之間開展工作，以評估和幫助我們和我們的員工做好應對網絡安全風險的準備。信息技術與設施部總裁副主任擁有超過16年的生命科學組織所有職能的系統交付經驗，包括基礎設施、安全、軟件即服務(SaaS)系統和數據集成的支持，以及10年的網絡安全工作經驗。網絡安全負責人擁有大約15年的網絡安全專業知識，並獲得了註冊信息安全經理(CISM)和註冊信息系統安全專業人員(CISSP)認證。
在發生網絡安全事件時，我們維持網絡安全事件響應計劃，旨在規範響應和報告涉及我們信息資產的安全事件所需的行動，包括將某些事件上報給管理層成員，包括信息技術和設施部副總裁和網絡安全主管。根據該計劃及其升級協議，並根據每個潛在網絡安全事件的性質、嚴重性和其他情況，指定人員可能負責評估事件和相關威脅的嚴重性、遏制威脅、補救威脅，包括恢復數據和訪問系統、分析與事件相關的任何報告義務，以及執行事件後分析。
第2項：中國房地產
我們在紐約西37街320號6樓，New York 10018和北卡羅來納州達勒姆210號套房Park 40 Plaza 1000開展業務運營，郵政編碼27713。ISL的註冊辦事處位於百慕大哈密爾頓HM11教堂街2號Clarendon House，而ISL的主要辦事處位於倫敦百老匯50號7樓，郵編：SW1H0dB。ISG在瑞士巴塞爾Viaduktstrasse 8,4051開展業務。
我們可以在增加員工的同時增加新設施或擴大現有設施，我們相信，根據需要，將有合適的額外或替代空間來容納我們業務的任何此類擴展。
第三項：提起法律訴訟
我們一直並可能會不時地參與我們正常業務過程中出現的法律或監管程序。然而，我們目前預計此類法律程序不會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。然而，根據特定糾紛的性質和時間，不利的解決方案可能會對我們當前或未來的運營或現金流結果產生重大影響。
關於我們的法律程序的説明，見第二部分，第8項：財務報表和補充數據，附註10--承付款和或有事項。
第四項：煤礦安全披露情況
不適用。
第II部
項目5.註冊人普通股市場、相關股東事項和發行人購買股權證券
市場信息
我們的普通股目前在納斯達克全球精選市場交易，股票代碼為“IMVT”。
紀錄持有人
大陸股票轉讓信託公司是我們普通股的轉讓代理和登記機構。截至2024年5月22日收盤，我們有三個普通股持有者。股東的實際數量超過了這一記錄持有者的數量，包括作為實益所有者的股東，但其股票由經紀人和其他被提名者以街頭名義持有。這一數量的登記持有人也不包括其股票可能由其他實體信託持有的股東。
股利政策
我們從未宣佈或支付過我們普通股的任何股息。我們預計，我們將保留我們未來的所有收益，用於我們業務的運營和擴張，並且在可預見的未來不會支付現金股息。未來宣佈和支付股息的任何決定將由我們的董事會自行決定，並將取決於我們的運營結果、現金需求、財務狀況、合同限制和董事會可能認為相關的其他因素。
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人購買股票證券
沒有。
第6項。[已保留]
項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
閣下應閲讀本年度報告其他部分所載有關本公司財務狀況、經營業績及現金流量的以下討論及分析，以及經審計的綜合財務報表及其相關附註。本討論和分析中包含的一些信息或本年度報告中其他部分闡述的信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。在討論可能導致實際結果與以下討論和分析中的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大相徑庭的重要因素時，應查閲“關於前瞻性陳述的警示説明”和“第1A項風險因素”。我們的財政年度將於3月31日結束。
概述
我們是一家臨牀階段的免疫學公司，正在實施廣泛的抗FcRN戰略，基於我們領先資產IMVT-1402潛在的同類最佳概況，並瞭解該類別的廣度，其中23種適應症已公開宣佈，供多家公司研究。我們預計將在幾個治療領域啟動評估IMVT-1402的計劃，包括內分泌學和神經學。為了滿足自身抗體驅動疾病患者尚未得到滿足的需求，我們致力於啟動一系列針對IMVT-1402的晚期計劃，包括Graves病(GD)等一流適應症、重症肌無力(MG)等經典自身抗體適應症，以及其他臨牀數據呈陽性的適應症，如慢性炎症性脱髓鞘多神經病(CIDP)。我們希望利用疾病狀態洞察力、迄今在抗FcRN類別中觀察到的臨牀試驗數據，以及過去和正在進行的Batotopab研究和試驗的操作經驗，為IMVT-1402的開發提供信息並加速開發。
我們的創新產品線包括IMVT-1402和Batotopab，以前稱為IMVT-1401，這兩種都是針對新生兒片段結晶受體(“FcRN”)的新型全人型單抗。我們的候選產品是與HanAll Biophma有限公司(“HanAll”)合作進行的一項多步驟、多年研究計劃的結果，該計劃旨在設計高度有效的抗FcRN抗體，這種抗體可能會作為一種簡單的皮下注射進行優化，我們相信劑量可以根據疾病的嚴重程度和階段進行定製。
FcRN的生理功能是防止免疫球蛋白G抗體的降解。高水平的致病免疫球蛋白抗體可導致多種自身免疫性疾病。抑制FcRN，如通過使用抗FcRN抗體，已被證明可降低總免疫球蛋白和致病免疫球蛋白抗體水平。我們相信，我們已完成的臨牀試驗和其他評估抗FcRN抗體的臨牀試驗已經產生了令人振奮的結果，表明FcRN是一個重要的治療和驗證的藥理靶點，可以降低致病IgG抗體的水平。因此，我們正在開發用於自身免疫性疾病的IMVT-1402和Batotopab，對於這些疾病，有強有力的證據表明致病的免疫球蛋白抗體驅動疾病的表現，並且我們認為，對於這些疾病，減少免疫球蛋白抗體應該會帶來臨牀益處。
我們最初的候選產品Batotopab使用小針頭皮下注射，體積小(例如，2毫升)，併產生了治療相關的藥效學活性。我們相信，這些屬性將推動患者偏好和市場採用率。在迄今進行的臨牀試驗中，觀察到巴曲坦可以降低免疫球蛋白抗體水平，這為在致病免疫球蛋白抗體水平較高的疾病地區使用抗FcRN抗體提供了證據。
同樣，我們的主要候選產品IMVT-1402在對健康成年人進行的第一階段臨牀試驗中也被觀察到可以降低免疫球蛋白抗體水平，與我們最初的巴曲坦第一階段試驗中觀察到的類似。重要的是，儘管FcRN也在維持血清白蛋白水平方面發揮作用，而血清白蛋白水平反過來又與低密度脂蛋白(“LDL”)膽固醇水平呈負相關，但在研究參與者中，觀察到白蛋白沒有或略有下降，而低密度脂蛋白膽固醇水平沒有或僅有輕微上升，IMVT-1402每週皮下注射一次，持續四周。在兩種劑量方案中，白蛋白和低密度脂蛋白膽固醇的變化與服用安慰劑時觀察到的相似。這是IMVT-1402的一個關鍵屬性，我們相信它可能會被用於治療需要維持劑量的慢性疾病，實現高度的免疫球蛋白抑制。
我們認為，FcRN抑制在許多治療領域具有廣泛的治療和商業潛力，包括但不限於神經科、內分泌科、血液科、風濕科和皮膚科。根據第三方患者患病率估計，對於多家公司公開宣佈的使用抗FcRN資產進行臨牀開發的23種適應症，我們估計我們的FcRN特許經營權在美國和歐洲的潛在總機會超過200萬名患者。我們在歐洲的估計包括所有歐盟(“EU”)。國家、挪威、列支敦士登、冰島(與歐盟國家一起稱為“歐洲經濟區”)、英國(“英國”)和瑞士。
我們的目標是充分優化IMVT-1402臨牀開發計劃，使其與潛在的同類最佳配置保持一致。我們的戰略重點是通過利用巴託單抗研究和其他FcRN抑制劑研究的數據，在幾個治療領域建立一流的適應症組合，無論是已批准的還是正在開發的。在最近完成了與美國食品和藥物管理局(FDA)的B型會議之後，我們有望在2025年3月31日之前在幾個治療領域啟動四到五個潛在的IMVT-1402註冊計劃，包括內分泌學和神經學。包括這些計劃，到2026年3月31日，我們計劃啟動IMVT-1402的臨牀試驗，總共有10個適應症。目前的Batotopab開發計劃仍然很重要，特別是對於加速和優化IMVT-1402的註冊開發計劃。此外，我們希望通過利用Batotopab數據並應用公開披露的同類競爭對手數據和試驗設計，在我們的IMVT-1402開發計劃中實現財務效率。
由於我們的合理設計和目前對潛在機會的展望，我們相信，如果我們的候選產品被開發並被批准用於商業銷售，將有別於目前可用於治療晚期免疫球蛋白介導的自身免疫性疾病的藥物。到目前為止，這些候選產品已經證明瞭潛在的同類最佳的免疫球蛋白降低，並正在開發使用簡單的自我皮下注射給藥。
我們臨牀項目的最新發展
IMVT-1402
在截至2023年6月30日的季度裏，FDA批准了我們的下一代FcRN抑制劑IMVT-1402的研究新藥(IND)申請。同時，在監管機構MedSafe批准臨牀試驗申請(“CTA”)後，我們在新西蘭健康成年人中啟動了一期臨牀試驗。在截至2023年9月30日的季度裏，我們宣佈了IMVT-1402的這一第一階段臨牀試驗的初步數據，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的遞增劑量研究，旨在評估IMVT-1402在健康成年人中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。
在這項研究的單次遞增劑量部分，皮下注射IMVT-1402顯示出持續的免疫球蛋白G降低，其效力與我們最初的巴曲坦1期試驗中觀察到的巴曲坦相似。在研究的單次遞增劑量部分，服用IMVT-1402的健康成年人觀察到白蛋白沒有或略有下降，低密度脂蛋白膽固醇水平沒有或略有上升；白蛋白和低密度脂蛋白的變化與服用安慰劑的情況相似。
我們還宣佈了300毫克隊列的初步多次遞增劑量(MAD)結果。在每週四次皮下注射300毫克IMVT-1402後，我們觀察到平均總免疫球蛋白水平比基線顯著降低了63%，白蛋白沒有或略有下降，低密度脂蛋白水平沒有或略有增加；白蛋白和低密度脂蛋白的變化與服用安慰劑時觀察到的相似。
在截至2023年12月31日的季度裏，我們宣佈了每週接受600毫克IMVT-1402皮下注射的參與者隊列的初步MAD結果。在每週四次皮下注射IMVT-1402後，我們觀察到平均總免疫球蛋白水平比基線下降了74%，與在皮下注射四周劑量680毫克後觀察到的巴曲坦1期試驗中觀察到的平均總免疫球蛋白水平下降了76%類似。在每週四次皮下注射600毫克IMVT-1402後，觀察到白蛋白沒有或略有下降，低密度脂蛋白水平沒有或略有上升；白蛋白和低密度脂蛋白的變化與服用安慰劑的情況相似。
在評估的所有劑量中，使用IMVT-1402的治療總體耐受性良好，僅觀察到輕微或中度的治療緊急不良事件。
基於其潛在的同類最佳配置文件的優勢，我們計劃繼續使用IMVT-1402在內分泌學、神經學和其他治療領域進行研究，重點關注代表一流機會的適應症、經典的自身抗體疾病以及被認為是免疫球蛋白自身抗體發揮作用的疾病。在選擇開發適應症時，我們計劃利用我們的Batotopab開發計劃中的數據，並利用公開披露的競爭對手數據，這些數據可用於建立概念驗證以及為潛在的更具信息量的研究設計提供見解。
我們預計將在2024年秋季宣佈我們在廣東的IMVT-1402開發計劃的概述，同時還將公佈在廣東進行的Batotopab概念驗證研究的更多數據。
我們可能會將我們的CIDP註冊開發計劃從Batotopab過渡到IMVT-1402，而在CIDP中使用IMVT-1402的關鍵研究可能會基於2025年3月31日之前獲得的非盲目Batotopab CIDP數據進行優化。我們還可能將我們的MG和甲狀腺眼病(“TED”)註冊開發計劃從Batotopab過渡到IMVT-1402，最終決定這些計劃的決定取決於這些適應症的Batotopab研究的頂級數據。我們預計將在2025年3月31日之前報告Batotopab MG研究的主要數據，MG的潛在註冊開發預計將在同一時間框架內從Batotopab過渡到IMVT-1402。關於哪些資產將在TED註冊的決定將在2025年上半年做出，同時披露當前Batotopab TED計劃的頂線數據。
Batoclimab
內分泌疾病
在截至2023年6月30日的季度，我們在德國GD啟動了概念驗證第二階段臨牀試驗，在截至2023年12月31日的季度，我們宣佈了這項試驗的初步結果。與其他適應症的巴曲坦的研究一致，在最初的隊列中皮下注射680毫克的劑量顯示出潛在的同類最佳的免疫球蛋白降低，高達87%，治療12周後的平均免疫球蛋白降低81%。340 mg的免疫球蛋白下降幅度較低。
與免疫球蛋白水平的變化類似，皮下注射680毫克的巴曲坦與皮下注射340毫克的巴曲坦相比，抗促甲狀腺激素受體自身抗體的下降幅度也更大。此外，在一系列臨牀參數中，與使用340毫克的巴託泰布相比，使用680毫克的巴託泰布治療後的數字反應更高。這些參數包括抗甲狀腺藥物(“ATD”)劑量減少的患者百分比和停用ATD的患者百分比。巴託泰布總體耐受性良好，在初始數據集中沒有觀察到新的安全信號。這項第二階段臨牀試驗正在進行中，有更多的概念驗證數據，以及我們在GD的IMVT-1402開發計劃的概述，預計將於2024年秋季宣佈。
在截至2022年12月31日的季度裏，我們啟動了我們的第三階段臨牀計劃，以評估巴託泰布作為治療TED的方法。我們預計2025年上半年將有最好的結果，同時還將決定是否將Batotopab提前到TED註冊或在這一適應症中繼續研究IMVT-1402。
神經系統疾病
在截至2022年12月31日的季度，我們啟動了一項治療CIDP的關鍵2b期巴託泰布試驗。為了更好地確保我們能夠優化IMVT-1402臨牀試驗的疾病活動性水平和患者羣體，我們決定在本研究的第一個非盲期之前大約兩個季度再進行巴託泰布CIDP試驗。我們相信，這將更好地確保Batotopab試驗的數據，結合從其他CIDP試驗中學習的經驗，可以在2025年3月31日之前用於優化IMVT-1402 CIDP試驗設計。
在截至2022年6月30日的季度，我們啟動了治療重症肌無力的巴託泰布的3期關鍵試驗。我們預計最新數據將於2025年3月31日公佈。IMVT-1402的進一步潛在註冊開發預計將在相同的時間框架內開始，最終決定將根據當前Batoatab試驗的結果做出。
宏觀經濟考量
美國、加拿大和國外的不利經濟狀況可能會對我們業務的增長和我們的經營業績產生負面影響。例如，宏觀經濟事件，包括後新冠肺炎環境、通脹變化、美國聯邦儲備委員會加息、美國潛在的經濟衰退、最近和未來可能由於銀行倒閉而導致的銀行存款或貸款承諾中斷、以及俄羅斯和烏克蘭的戰爭以及中東衝突，導致了全球經濟的不確定性。宏觀經濟狀況的影響可能要到未來一段時間才能在我們的業務結果中得到充分反映。然而，如果經濟不確定性增加或全球經濟惡化，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到損害。
有關可能影響我們的業務、財務狀況和經營結果的與宏觀經濟事件相關的風險和不確定性的更多信息，請參閲標題為本年度報告第I部分第1A項下的“風險因素”。
我們的主要協議
與HanAll的許可協議(“HanAll協議”)
關於我們在HanAll協議下的交易的描述，請參閲第二部分，第8項.財務報表和補充數據，附註3-重大協議。
產品服務協議和主服務協議
關於我們與三星生物股份有限公司的產品服務協議和主服務協議下的交易的描述，請參閲第二部分第8項財務報表和補充數據、注3-材料協議和注10-承諾和或有事項。
關聯方交易
關於我們在與關聯方的協議下的交易的説明，請參閲第二部分，第8項.財務報表和補充數據，附註5-關聯方交易。
財務運營概述
收入
自成立以來，我們沒有產生任何收入，併發生了重大的運營虧損，我們預計不會從任何產品的銷售中產生任何收入，除非或直到我們獲得監管部門的批准並將Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品商業化。我們能否產生足夠的收入來實現盈利，將完全取決於Batotopab、IMVT-1402和任何未來候選產品的成功開發和最終商業化。
研究和開發費用
我們一直主要從事臨牀試驗的準備和進行。研究和開發費用包括特定於計劃的成本以及未分配的成本，並扣除根據與第三方的成本分擔安排應償還給公司的成本。
特定於計劃的成本包括直接的第三方成本，其中包括根據與合同研究組織的協議發生的費用，以及在特定計劃的基礎上協助我們的候選產品開發的顧問成本、研究人員補助金、贊助研究，以及直接可歸因於候選產品開發的任何其他第三方費用。特定於計劃的成本還包括與生產用於進行臨牀前和臨牀研究的材料相關的合同製造成本，包括根據我們與三星的協議，只要這些成本可以分配給特定的計劃。
未分配費用包括：
•研發人員的人事費用，包括工資、福利等與員工有關的費用和其他與工作人員有關的費用；
•研究開發人員的股票薪酬費用；
•根據我們與Roivant Sciences Inc.(“RSI”)和Roivant Sciences GmbH(“RSG”)的服務協議(“服務協議”)分配給我們的成本；以及
•其他費用，包括協助我們研發的顧問費用和與合同製造相關的費用，但不分配給特定計劃。
研發活動將繼續是我們商業模式的核心。我們預計會產生研發費用，因為我們繼續進行治療重症肌無力的巴託泰布的第三階段試驗、評估治療TED的巴託泰布的第三階段臨牀計劃、治療慢性阻塞性肺疾病的巴託泰布的關鍵的2b階段試驗以及治療GD的巴託泰布的概念驗證第二階段臨牀試驗。此外，我們正在繼續我們的IMVT-1402在新西蘭健康成年人中的第一階段臨牀試驗。我們預計，隨着我們尋求執行我們的計劃，即在2025年3月31日之前啟動四到五個潛在的IMVT-1402註冊計劃，並在2026年3月31日之前啟動IMVT-1402的十種適應症試驗(包括2025財年啟動的四到五個計劃)，我們的研發費用將會增加。在接下來的幾年裏，我們的研發費用預計將繼續增加，因為我們僱傭了人員，我們的薪酬成本增加，開始對IMVT-1402進行更多的臨牀試驗，增加IMVT-1402和巴託泰博藥物物質和藥品的生產，並準備為我們的候選產品尋求監管部門的批准。我們不可能確定我們可能進行的任何臨牀試驗的持續時間和完成成本。
IMVT-1402、Batotopab和任何未來候選產品的臨牀試驗的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括但不限於：
•批准所需的試驗次數；
•每名患者的試驗費用；
•參與試驗的患者數量；
•包括在試驗中的地點數目；
•在哪些國家進行試驗；
•登記符合條件的患者所需的時間長度；
•患者接受的劑量；
•患者的輟學率或中途停用率；
•監管部門要求的潛在的額外安全監測或其他研究；
•患者隨訪時間長短；
•監管批准的時間安排和接收；
•宏觀經濟事件的潛在影響，包括後新冠肺炎環境、通脹變化、美國聯邦儲備委員會加息、美國潛在的經濟衰退、最近和未來由於銀行倒閉和俄羅斯-烏克蘭戰爭以及中東衝突而在獲得銀行存款或貸款承諾方面的潛在影響；
•候選產品的療效和安全性；以及
•製造成本。
此外，我們候選產品的成功可能性將取決於許多因素，包括我們產品的功效、安全性、易用性、競爭、製造能力和商業可行性。
收購的正在進行的研發費用
收購的正在進行的研究和開發費用包括根據HanAll協議實現某些開發和監管里程碑而支付或應支付的款項。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括僱員薪金及相關福利、一般及行政人員的股票薪酬、法律及會計費用、諮詢服務、根據服務協議分配的費用，以及與公司事務及日常運作有關的其他營運費用。
我們預計我們的一般和行政費用將繼續支持我們正在進行的研發活動。這些費用可能包括與專利相關的費用，包括申請、起訴和維護聲稱我們候選產品的專利和專利申請的法律和專業費用，與僱用額外人員相關的增加成本以及外部顧問專業服務的費用。此外，如果IMVT-1402或巴托克利單抗獲得監管機構批准，我們預計將產生與市場研究活動和建立商業團隊相關的大量額外費用。
經營成果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的年份比較
下表列出了截至2024年和2023年3月31日止年度的經營業績（以千計）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2013年3月31日的年度， | | 變化 |
| 2024 | | 2023 | | $ |
| 運營費用： | | | | | |
| 研發 | $ | 212,928 | | | $ | 160,257 | | | $ | 52,671 | |
| 收購正在進行的研究和開發 | 12,500 | | | 10,000 | | | 2,500 | |
| 一般和行政 | 57,281 | | | 48,019 | | | 9,262 | |
| 總運營費用 | 282,709 | | | 218,276 | | | 64,433 | |
利息收入 | (24,948) | | | (7,578) | | | (17,370) | |
其他費用，淨額 | 1,008 | | | 253 | | | 755 | |
扣除所得税準備前的虧損 | (258,769) | | | (210,951) | | | (47,818) | |
所得税撥備 | 567 | | | 9 | | | 558 | |
| 淨虧損 | $ | (259,336) | | | $ | (210,960) | | | $ | (48,376) | |
研究和開發費用
下表總結了截至2024年和2023年3月31日止年度研發費用的同比變化（單位：千）：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2013年3月31日的年度， | | 變化 |
| 2024 | | 2023 | | $ |
| Batoclimab -計劃特定成本： | | | | | |
| 神經病學疾病 | $ | 41,060 | | | $ | 52,100 | | | $ | (11,040) | |
| 內分泌疾病 | 33,205 | | | 26,377 | | | 6,828 | |
| Batotopab總成本-特定於計劃的成本 | 74,265 | | | 78,477 | | | (4,212) | |
| IMVT-1402 | 43,102 | | | 10,270 | | | 32,832 | |
| 未分配成本： | | | | | |
| 與人事有關的費用，包括基於股票的薪酬 | 75,010 | | | 49,767 | | | 25,243 | |
| 其他 | 20,551 | | | 21,743 | | | (1,192) | |
| 研發費用總額 | $ | 212,928 | | | $ | 160,257 | | | $ | 52,671 | |
研發費用增加了5,270萬美元，從截至2023年3月31日的年度的160.3美元增加到截至2024年3月31日的212.9美元。
Batotopab計劃特定研發成本，包括藥物物質工藝性能鑑定活動的合同製造成本，從截至2023年3月31日的年度的7850萬美元減少到截至2024年3月31日的年度的7430萬美元，減少了420萬美元。與包括MG和CIDP在內的神經系統疾病相關的計劃成本減少了1,100萬美元，主要反映了上一年期間總體臨牀試驗成本的增加，其中包括我們第三階段和第二階段臨牀試驗的前期和啟動成本。與內分泌疾病(包括TED和GD)相關的項目成本增加了680萬美元，主要反映了臨牀試驗成本的上升，部分原因是我們啟動了概念驗證第二階段臨牀試驗。
與IMVT-1402開發相關的研發成本增加了3,280萬美元，從截至2023年3月31日的年度的1,030萬美元增加到截至2024年3月31日的年度的4,310萬美元。這一增長主要反映了合同製造成本以及與我們的第一階段臨牀試驗和臨牀前研究相關的成本的增加。
未分配的研發成本增加了2410萬美元，從截至2023年3月31日的年度的7150萬美元增加到截至2024年3月31日的年度的9560萬美元。這一增長反映了與人員相關的支出增加，為2520萬美元，主要是因為隨着我們在現有和新的適應症方面推進臨牀活動，增加了員工人數，並增強了我們支持戰略目標的能力。部分抵消了這一增長的是，與支持IMVT-1402和Batotopab計劃的交叉適應症研究和開發活動相關的成本降低了120萬美元，主要反映了我們轉向與項目相關的活動，以推進Batotopab的臨牀開發，包括我們在MG、TED、CIDP和GD以及IMVT-1402的臨牀試驗。
收購的正在進行的研發費用 截至2024年及2023年3月31日止年度
於截至2024年、2024年及2023年3月31日止年度，收購的正在進行的研發開支分別為1,250萬美元及1,000萬美元，與根據HanAll協議條款達成Batotopab的開發及監管里程碑有關。
一般和行政費用
一般和行政費用增加了930萬美元，從截至2023年3月31日的年度的4800萬美元增加到截至2024年3月31日的年度的5730萬美元。增加的主要原因是與人事有關的費用、市場調查費用、法律和其他專業費用以及信息技術費用增加。
利息收入
利息收入增加了1,740萬美元，從截至2023年3月31日的年度的760萬美元增加到截至2024年3月31日的年度的2,490萬美元，主要反映了貨幣市場基金餘額增加所產生的利息，這是我們2023年10月承銷的公開發行和同時進行的私募所得收益的結果。
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2024年和2023年3月31日，我們的現金和現金等價物分別為635.4和376.5美元。截至2024年和2023年3月31日的年度，我們分別淨虧損259.3和211.0美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們從來沒有產生過任何收入，我們預計不會產生產品收入，除非我們成功完成開發，並獲得監管部門對Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的批准。
到目前為止，我們的運營資金主要來自股票發行。在此之前，如果有的話，我們可以通過銷售Batotopab、IMVT-1402或任何未來的候選產品來產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資和潛在的合作、許可或開發協議的組合來滿足我們的現金需求。我們籌集額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況惡化以及美國和世界各地信貸和金融市場持續中斷和波動的不利影響，包括俄羅斯與烏克蘭和中東之間持續的軍事衝突、後新冠肺炎環境、通脹變化、利率上升以及最近和未來可能由於銀行倒閉而在獲得銀行存款或貸款承諾方面的中斷。
我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
2023年10月，我們完成了承銷的公開發行8,475,500股我們的普通股(包括Roivant Sciences Ltd.(“RSL”)按與其他投資者相同的條款購買1,526,316股普通股，以及全面行使承銷商購買額外1,105,500股普通股的選擇權)，向公眾公佈的價格為每股38.00美元。在公開發售的同時，RSL以私募方式購買了4,473,684股我們的普通股，免除了修訂後的1933年證券法的登記要求，每股價格與公開發售的投資者相同。在扣除承銷折扣和佣金、配售代理費和發售費用後，我們獲得的淨收益約為4.667億美元。
於2023年11月9日，吾等與作為銷售代理的Leerink Partners LLC(“Leerink Partners”)訂立銷售協議，根據該協議，吾等可不時發售及出售本公司普通股股份(“自動櫃員機股份”)，惟須受銷售協議所指明的若干條件規限。我們同意向Leerink Partners支付通過出售協議出售的ATM股的每一次銷售總收益的3%。自動櫃員機股票將按出售時的現行市場價格出售，因此價格可能會有所不同。根據銷售協議將出售的自動櫃員機股票(如果有)將根據我們於2023年11月9日提交給美國證券交易委員會的S-3表格自動擱置登記聲明以及與根據銷售協議要約和出售最多1.5億美元的ATM股有關的招股説明書附錄進行發行和出售。本公司並無根據自動櫃員機發售計劃發行或出售任何自動櫃員機股份。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集更多資金，我們可能被要求放棄對未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意開發和營銷的候選產品的權利，或者可能停止運營。
現金流
下表列出了截至2024年3月31日和2023年3月31日的年度現金流量摘要(單位：千)：
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| 截至2013年3月31日的年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 用於經營活動的現金淨額 | $ | (214,227) | | | $ | (188,193) | |
| 用於投資活動的現金淨額 | (360) | | | (197) | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 472,427 | | | 70,885 | |
經營活動
在截至2024年3月31日的一年中，2.142億美元的現金用於經營活動，主要反映了本年度的淨運營虧損2.593億美元，但被4250萬美元的非現金費用和260萬美元的運營資產和負債淨變化部分抵消。非現金費用主要包括4110萬美元的基於股票的薪酬，反映出與上一年相比，員工人數和激勵性股權獎勵增加。營業資產和負債的變化反映了應付帳款和應計費用增加了710萬美元，主要反映了合同製造和其他研發成本的支付時間和水平，以及預付費用和其他流動資產減少了160萬美元，這主要是由於與我們正在進行的臨牀試驗相關的付款和服務的時間安排所致。這些變化被應收賬款增加460萬美元部分抵銷，這反映了根據與第三方的研究和開發成本分攤安排欠我們的金額。
在截至2023年3月31日的一年中，1.882億美元的現金用於經營活動，主要反映了運營淨虧損2.11億美元以及運營資產和負債淨變化1080萬美元，但被3360萬美元的非現金費用部分抵消。非現金費用主要包括3230萬美元的基於股票的薪酬。我們營業資產和負債的變化主要是由於與合同製造成本相關的付款時間的影響，導致應付賬款減少了1710萬美元。營業資產和負債的變化還反映出，在與臨牀研究和合同製造活動相關的付款的推動下，預付費用和其他流動資產增加了2,010萬美元。這些變動被主要與合同製造成本相關的應計費用增加1,560萬美元和應收賬款減少1,180萬美元部分抵銷，這反映了根據與第三方的研發成本分攤安排應收本公司的款項。
投資活動
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的年度，用於投資活動的現金與購買計算機設備有關。
融資活動
在截至2024年3月31日的年度內，融資活動提供的4.724億美元現金主要包括我們2023年10月承銷的公開發行所得收益和同時進行的私募4.667億美元，扣除承銷折扣和佣金、配售代理費和發售費用後，兩者合計為4.667億美元。融資活動提供的現金還反映了行使股票期權所得的570萬美元。
截至2023年3月31日止的年度，融資活動提供的7090萬美元現金主要包括我們2022年10月承銷發行的收益約7020萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及發售費用後。融資活動提供的現金還反映了行使股票期權的70萬美元收益。
材料現金需求
我們資本的主要用途一直是，我們預計將繼續用於推進我們的臨牀和臨牀前開發計劃。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早使用我們可用的資本資源。我們的淨虧損和運營現金流可能會在季度與季度和年度之間大幅波動，這取決於我們計劃的臨牀試驗的時間、IMVT-1402或Batotopab製造的時間、HanAll里程碑付款以及我們在其他研發活動上的支出。
由於與候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計完成候選產品開發所需的增加的資本支出和運營支出。
我們的短期和長期現金需求2024年3月31日主要包括與我們的臨牀試驗和臨牀開發活動相關的費用，我們預計將主要用我們現有的現金餘額為其提供資金。我們最重要的現金需求如下：
產品服務協議和主服務協議
在截至2022年3月31日的年度內，我們與三星達成了一項協議，如果獲得批准，我們將生產一定數量的巴託泰布藥物物質，用於商業銷售。截至2024年3月31日，就本協議而言，我們對三星的剩餘最低債務約為4620萬美元，其中360萬美元、1170萬美元、1690萬美元和$14.0 預計在截至2025年3月31日、2026年3月31日和2027年3月31日的財政年度內支付100萬美元2029, 分別進行了分析。更多細節見第二部分，第8項.財務報表和補充數據，附註3--實質性協議。
漢諾爾協議
根據HanAll協議，未來可能到期的付款取決於未來的事件。截至2024年3月31日，在某些監管和銷售里程碑事件實現後，根據HanAll協議，我們可以要求我們支付的里程碑付款總額為4.2億美元(截至2024年3月31日，為實現的里程碑事件支付的總金額為3250萬美元)。在截至2023年6月30日的季度內，我們根據HanAll協議實現了我們的第三和第四個開發和監管里程碑，並根據協議條款在截至2023年9月30日的季度支付了1250萬美元的里程碑式付款。
租賃協議
2020年6月，我們與RSI簽訂了兩份紐約兩層寫字樓的轉租協議，分別於2024年2月27日和2024年4月29日到期。2024年3月，我們與一家非關聯方簽訂了一份短期租賃協議，租用紐約的辦公空間。
2022年3月，我們與無關方簽訂了北卡羅來納州一棟大樓辦公空間的租賃協議，該協議原定於2024年3月31日到期。2024年2月，我們修改了租賃協議，將不可取消的租賃期限延長至2025年3月31日。修改後的租賃協議包括由我們選擇續簽一年的選擇權。
截至2024年3月31日，我們未來的最低租賃付款總額為60萬美元。
有關租賃的更多信息，見第二部分，第8項.財務報表和補充數據，附註9 – 租約。
展望
我們目前預計，截至2024年3月31日，我們現有的現金和現金等價物為6.354億美元，將足以支付至少從提交本年度報告之日起的未來12個月以及未來12個月之後的長期運營費用和資本支出需求。
除上文所述外，我們並無任何其他現金流為固定及可釐定的持續重大合約債務。隨着業務的進一步發展，我們希望達成其他承諾。在正常業務過程中，吾等與CRO訂立臨牀試驗協議，並與非臨牀研究、製造及其他服務及產品供應商訂立協議，該等協議一般可由吾等隨時取消，但須支付有約束力的採購訂單項下的剩餘責任，在某些情況下，亦須支付象徵性的提前終止費用。這些承諾被認為並不重要。在某些合同中，我們有最低的購買承諾，然而，大多數合同都是在一年內到期並支付的。
我們預計我們的短期和長期未來資本需求將大幅增加，因為我們：
•資助我們的臨牀開發項目；
•在更多的適應症中啟動IMVT-1402的任何潛在臨牀試驗；
•增加IMVT-1402和巴曲坦藥材的生產，以支持臨牀試驗；
•根據我們與第三方的協議實現里程碑，包括HanAll協議，這將要求我們向這些各方支付大量款項；
•將所獲得的技術納入全面的監管和產品開發戰略；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
•聘用科研、臨牀、質量控制和管理人員；
•增加業務、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的藥物開發努力的人員；
•啟動審批所需的臨牀試驗數量；
•為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准；
•尋求確定、獲得、開發和商業化其他候選產品；
•最終建立銷售、營銷和分銷基礎設施，並擴大外部製造能力，將我們可能獲得監管批准的任何候選藥物商業化；以及
•作為一家上市公司運營，需要支付保險、法律和其他合規費用。
我們現金的主要用途是為臨牀試驗、臨牀開發和製造活動提供資金。我們目前的資金將不足以使我們能夠完成所有必要的開發，並且如果獲得批准，將不足以商業發射IMVT-1402或巴託泰博。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續蒙受淨虧損。
關鍵會計估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的綜合財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則編制的。編制這些合併財務報表需要我們作出估計、判斷和假設，這些估計、判斷和假設會影響報告期間報告的資產和負債的報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期間的費用報告金額。根據美國公認會計原則，我們會持續評估我們的估計和判斷。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們將我們的關鍵會計估計定義為根據美國公認會計原則，要求我們對不確定並可能對我們的財務狀況和運營結果以及我們應用這些原則的具體方式產生重大影響的事項做出主觀估計和判斷。雖然我們的主要會計政策在本年度報告第II部分第8項的綜合財務報表附註2-重要會計政策摘要中有更全面的描述，但我們認為編制綜合財務報表時使用的以下關鍵會計估計需要重大估計和判斷。我們沒有對截至2024年3月31日的年度的這些假設做出任何實質性改變。我們預計在截至2024年3月31日的年度內，基本假設在短期內不會有任何重大變化。
研究開發和已獲得的正在進行的研究和開發費用
未來沒有其他用途的研究和開發成本在發生時計入費用。我們根據合同研究機構尚未開具發票的已接受服務和相關費用的估計，應計臨牀試驗活動的成本。在作出這些估計時，我們考慮了各種因素，包括所提供服務的狀況和時間、登記的病人數目和病人登記的比率。在監管部門批准產品之前支付的產品許可證付款和在監管部門批准產品之前實現的里程碑付款在發生的期間作為已獲得的正在進行的研究和開發費用支出。研發成本在發生時計入費用，主要包括員工薪酬和代表我們進行研發活動(包括製造)的第三方的費用。
項目7A。關於市場風險的定量和定性披露
根據美國證券交易委員會的規則和規定，我們沒有被要求在本報告中提供這一項所要求的信息，因為我們有資格使用適用於“較小的報告公司”的按比例披露要求。
項目8.財務報表和補充數據
Immunovant，Inc
合併財務報表索引
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獨立註冊會計師事務所報告(PCAOB ID：42) | 115 |
合併財務報表： | |
截至2024年和2023年3月31日的合併資產負債表 | 117 |
截至2024年和2023年3月31日止年度的綜合業務報表 | 118 |
截至2024年和2023年3月31日止年度的綜合全面虧損表 | 119 |
截至2024年和2023年3月31日止年度股東權益綜合報表 | 120 |
截至2024年、2024年和2023年3月31日的合併現金流量表 | 121 |
合併財務報表附註 | 122 |
獨立註冊會計師事務所報告
致免疫藥物公司的股東和董事會。
對財務報表的幾點看法
我們審計了所附的截至2024年3月31日和2023年3月31日的綜合資產負債表、截至2024年3月31日的兩年中每一年的相關綜合業務表、全面虧損、股東權益和現金流量以及相關附註(統稱為“綜合財務報表”)。我們認為，綜合財務報表在所有重要方面都公平地反映了公司在2024年3月31日、2024年3月31日和2023年3月31日的財務狀況，以及截至2024年3月31日的兩個年度的經營結果和現金流量，符合美國公認會計原則。
我們還按照美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準，根據特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制-綜合框架(2013框架)》中確立的標準，對公司截至2024年3月31日的財務報告內部控制進行了審計，我們於2024年5月29日發佈的報告對此發表了無保留意見。
意見基礎
這些財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計對公司的財務報表發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。
我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些標準要求我們計劃和執行審計，以獲得關於財務報表是否沒有重大錯報的合理保證，無論是由於錯誤還是舞弊。我們的審計包括執行評估財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查與財務報表中的數額和披露有關的證據。我們的審計還包括評價管理層使用的會計原則和作出的重大估計，以及評價財務報表的整體列報。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。
關鍵審計事項
下文所述的關鍵審計事項是指已向審計委員會傳達或要求傳達給審計委員會的當期財務報表審計所產生的事項：(1)涉及對財務報表具有重大意義的賬目或披露；(2)涉及我們特別具有挑戰性的、主觀或複雜的判斷。關鍵審計事項的傳達不會以任何方式改變我們對合並財務報表的整體意見，我們也不會通過傳達下面的關鍵審計事項來提供關於關鍵審計事項或與之相關的賬目或披露的單獨意見.
阿斯利康：阿斯利康；阿斯利康：臨牀試驗應計
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| 有關事項的描述 | 如綜合財務報表附註2所述，本公司根據合約研究機構尚未開具發票的服務估計及相關開支，計提臨牀試驗活動的成本。在做出這些估計時，該公司考慮了各種因素，包括所提供服務的狀態和時間、患者登記的數量以及患者登記的比率。 |
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| 審計公司臨牀試驗成本的應計費用尤其複雜，因為估算應計費用所需的信息是從臨牀研究機構積累的，而公司對這些信息的評估受到變異性和不確定性的影響。此外，在某些情況下，需要判斷在報告所述期間收到的服務的性質和數量，因為供應商開具發票的時間和模式與提供的服務水平不符，臨牀研究現場和其他供應商的開具發票可能會出現延誤。 |
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| 我們是如何在審計中解決這個問題的 | 我們獲得了了解，評估了設計，並測試了內部控制的操作有效性，這些內部控制解決了與公司記錄臨牀試驗應計費用的過程中使用的信息相關的已識別風險。例如，我們測試了對管理層對臨牀試驗進展的審查與從第三方收到的信息和發票進行比較的控制，以及對用於計算應計項目的數據的完整性和準確性的控制。 |
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| 為了測試臨牀試驗應計費用，我們的審計程序包括閲讀公司與服務提供商的協議樣本，以瞭解關鍵的財務和合同條款，並測試應計費用計算中使用的基礎數據的準確性和完整性。我們還通過直接詢問監督臨牀試驗的公司運營人員，並直接從某些服務提供商那裏獲得有關服務提供商對截至2024年3月31日發生的成本的估計的信息，評估了管理層對供應商對臨牀試驗樣本的進度的估計。為了評估應計項目的完整性，我們還檢查了服務提供商隨後的發票和向服務提供商支付的現金，只要這些發票是在合併財務報表印發之日之前收到的，或者是在發出合併財務報表之前支付的。 |
/s/ 安永律師事務所
自2018年以來，我們一直擔任本公司的審計師。
伊塞林，新澤西州
2024年5月29日
IMMUNOVANT，Inc.
合併資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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| 3月31日， |
| 2024 | | 2023 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 635,365 | | | $ | 376,532 | |
| 應收賬款 | 5,337 | | | 700 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 24,902 | | | 26,916 | |
| 應收所得税 | 166 | | | 185 | |
| 流動資產總額 | 665,770 | | | 404,333 | |
| 經營性租賃使用權資產 | 133 | | | 1,172 | |
| 財產和設備，淨額 | 462 | | | 333 | |
| 總資產 | $ | 666,365 | | | $ | 405,838 | |
| 負債與股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付帳款 | $ | 7,155 | | | $ | 1,353 | |
| 應計費用 | 41,300 | | | 40,421 | |
| 經營租賃負債的當期部分 | 138 | | | 1,173 | |
| 應歸功於Roivant Sciences Ltd. | 15 | | | 350 | |
| 流動負債總額 | 48,608 | | | 43,297 | |
| 經營租賃負債，扣除當期部分 | — | | | 47 | |
| 總負債 | 48,608 | | | 43,344 | |
| 承付款和或有事項(附註10) | | | |
| 股東權益： | | | |
A系列優先股，面值$0.0001每股，10,0002024年3月31日和2023年3月31日授權、發行和發行的股份 | — | | | — | |
優先股，面值$0.0001每股，10,000,000授權股份，不是2024年3月31日和2023年3月31日已發行和發行的股份 | — | | | — | |
普通股，面值$0.0001每股，500,000,000授權股份，145,582,999截至2024年3月31日已發行和發行的股份以及 500,000,000授權股份，130,329,863截至2023年3月31日已發行和發行股票 | 14 | | | 13 | |
| 額外實收資本 | 1,441,518 | | | 927,976 | |
| 累計其他綜合收益 | 1,908 | | | 852 | |
| 累計赤字 | (825,683) | | | (566,347) | |
| 股東權益總額 | 617,757 | | | 362,494 | |
| 總負債和股東權益 | $ | 666,365 | | | $ | 405,838 | |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
IMMUNOVANT，Inc.
合併業務報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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| 截至2013年3月31日的年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 運營費用： | | | |
研發 | $ | 212,928 | | | $ | 160,257 | |
| 收購正在進行的研究和開發 | 12,500 | | | 10,000 | |
一般和行政 | 57,281 | | | 48,019 | |
| 總運營費用 | 282,709 | | | 218,276 | |
利息收入 | (24,948) | | | (7,578) | |
其他費用，淨額 | 1,008 | | | 253 | |
扣除所得税準備前的虧損 | (258,769) | | | (210,951) | |
所得税撥備 | 567 | | | 9 | |
| 淨虧損 | $ | (259,336) | | | $ | (210,960) | |
| 普通股每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (1.88) | | | $ | (1.71) | |
| 已發行普通股加權平均數-基本和攤薄 | 138,100,577 | | | 123,075,329 | |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
IMMUNOVANT，Inc.
合併全面損失表
(單位：千)
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| 截至2013年3月31日的年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 淨虧損 | $ | (259,336) | | | $ | (210,960) | |
| 其他全面收入： | | | |
| 外幣折算調整 | 1,056 | | | 448 | |
| 其他全面收入合計 | 1,056 | | | 448 | |
| 綜合損失 | $ | (258,280) | | | $ | (210,512) | |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
IMMUNOVANT，Inc.
股東權益合併報表
(單位：千，共享數據除外)
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| A系列
優先股 | | 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計 其他 全面 收入 | | 累計
赤字 | | 總計
股東的
股權 |
| 股票 | | 金額 | | 股票 | | 金額 | |
| 2022年3月31日的餘額 | 10,000 | | | $ | — | | | 116,482,899 | | | $ | 12 | | | $ | 824,796 | | | $ | 404 | | | $ | (355,387) | | | $ | 469,825 | |
| 承銷發行普通股 | — | | | — | | | 12,500,000 | | | 1 | | | 70,227 | | | — | | | — | | | 70,228 | |
| 股票期權已行使並歸屬和結算限制性股票單位 | — | | | — | | | 1,346,964 | | | — | | | 657 | | | — | | | — | | | 657 | |
| 出資-股票報酬 | — | | | — | | | — | | | — | | | 330 | | | — | | | — | | | 330 | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | — | | | — | | | 31,966 | | | — | | | — | | | 31,966 | |
| 外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 448 | | | — | | | 448 | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (210,960) | | | (210,960) | |
| 2023年3月31日的餘額 | 10,000 | | | $ | — | | | 130,329,863 | | | $ | 13 | | | $ | 927,976 | | | $ | 852 | | | $ | (566,347) | | | $ | 362,494 | |
通過承銷公開發行和私募發行普通股 | — | | | — | | | 12,949,184 | | | 1 | | | 466,732 | | | — | | | — | | | 466,733 | |
| 股票期權已行使並歸屬和結算限制性股票單位 | — | | | — | | | 2,303,952 | | | — | | | 5,694 | | | — | | | — | | | 5,694 | |
| 出資-股票報酬 | — | | | — | | | — | | | — | | | 103 | | | — | | | — | | | 103 | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | — | | | — | | | 41,013 | | | — | | | — | | | 41,013 | |
| 外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,056 | | | — | | | 1,056 | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (259,336) | | | (259,336) | |
| 2024年3月31日的餘額 | 10,000 | | | $ | — | | | 145,582,999 | | | $ | 14 | | | $ | 1,441,518 | | | $ | 1,908 | | | $ | (825,683) | | | $ | 617,757 | |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
IMMUNOVANT，Inc.
合併現金流量表
(單位：千)
| | | | | | | | | | | |
| 截至2013年3月31日的年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 經營活動的現金流 | | | |
| 淨虧損 | $ | (259,336) | | | $ | (210,960) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | | | |
| 基於股票的薪酬 | 41,116 | | | 32,296 | |
| 財產和設備折舊 | 231 | | | 193 | |
| 非現金租賃費用 | 1,130 | | | 1,131 | |
| 經營性資產和負債變動情況： | | | |
| 應收賬款 | (4,577) | | | 11,764 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 1,558 | | | (20,533) | |
| 應收所得税 | 19 | | | 461 | |
| 應付帳款 | 5,784 | | | (17,124) | |
| 應計費用 | 1,349 | | | 15,568 | |
| 經營租賃負債 | (1,172) | | | (1,145) | |
| 應歸功於Roivant Sciences Ltd. | (329) | | | 156 | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (214,227) | | | (188,193) | |
| 投資活動產生的現金流 | | | |
| 購置財產和設備 | (360) | | | (197) | |
| 用於投資活動的現金淨額 | (360) | | | (197) | |
| 融資活動產生的現金流 | | | |
承銷發行和私募發行普通股的收益 | 472,745 | | | 70,500 | |
發行和私募費用的支付 | (6,012) | | | (272) | |
| 行使股票期權所得收益 | 5,694 | | | 657 | |
| | | |
| | | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 472,427 | | | 70,885 | |
| 匯率變動對現金及現金等價物的影響 | 993 | | | 220 | |
| 現金和現金等價物淨變化 | 258,833 | | | (117,285) | |
| 現金和現金等價物--期初 | 376,532 | | | 493,817 | |
| 現金和現金等價物--期末 | $ | 635,365 | | | $ | 376,532 | |
| 非現金經營活動 | | | |
| 經營租賃以經營租賃負債換取的使用權資產 | $ | 91 | | | $ | — | |
| 已付現金的補充披露： | | | |
| 所得税 | $ | 509 | | | $ | — | |
附註是這些合併財務報表的組成部分。
IMMUNOVANT，Inc.
合併財務報表附註
注1-企業的組織和性質
[A]業務説明
免疫公司(及其全資子公司，“公司”或“免疫公司”)是一家臨牀階段的免疫學公司，致力於使患有自身免疫性疾病的人能夠正常生活。該公司的創新產品線包括其候選產品IMVT-1402和Batotopab(以前稱為IMVT-1401)，這兩種產品都是針對新生兒片段結晶受體(“FcRN”)的新型、完全人類的單抗。IMVT-1402和巴替單抗被優化為簡單的皮下注射，該公司認為劑量可以根據疾病的嚴重程度和階段量身定做，已經觀察到它們可以降低免疫球蛋白G(“IgG”)抗體水平，這為在與致病IgG抗體水平高相關的疾病領域使用抗FcRN抗體提供了證據。
免疫科技公司S的全資子公司包括總部設在美國特拉華州的免疫科技股份有限公司和百慕大豁免有限公司。ISL註冊成立的全資附屬公司包括：免疫科技控股有限公司(“ISHL”)，一家根據英格蘭和威爾士法律在英國註冊成立的私人有限公司；IMVT Corporation，一家總部設在美國的特拉華州公司；以及免疫科技有限公司(“ISG”)，一家根據瑞士法律成立的有限責任公司。ISG擁有該公司的所有知識產權。
該公司已確定它已一運營和報告部門。
[B]流動性
自成立以來，該公司在運營中出現了重大虧損和負現金流。截至2024年3月31日，公司現金及現金等價物合計 $635.4百萬美元，累計赤字為#億美元825.7百萬美元。
到目前為止，該公司還沒有產生任何收入，在它成功完成開發並獲得監管部門對Batotopab、IMVT-1402或任何未來候選產品的批准之前，預計不會產生任何收入。管理層預計未來將出現更多虧損，以資助其運營和進行產品研究和開發，並認識到需要籌集額外資本以全面實施其業務計劃。
本公司打算通過發行股權證券、債務融資或其他來源籌集此類額外資本，以進一步實施其業務計劃。然而，如果沒有足夠的資金，該公司將需要重新評估其運營計劃，並可能被要求推遲其候選產品的開發。該公司目前預計，截至2024年3月31日的現有現金和現金等價物將足以支付至少從這些合併財務報表發佈之日起的未來12個月的運營費用和資本支出需求。
注2-重要會計政策摘要
[A]陳述的基礎
公司會計年度截止日期為3月31日，前三個會計季度截止日期分別為6月30日、9月30日和12月31日。隨附的綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。本附註內對適用指引的任何提及，均指財務會計準則委員會(“FASB”)的會計準則編纂(“ASC”)及會計準則更新(“ASU”)所載的權威美國公認會計原則。
隨附的綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。本公司並無未合併的附屬公司。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
[B]預算的使用
按照美國公認會計原則編制合併財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響合併財務報表和附註中報告的金額。該公司定期評估與資產、負債、基於股票的補償、訴訟應計費用、臨牀試驗應計費用、經營租賃、研發成本和所得税有關的估計和假設。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下屬合理的各種其他因素作出估計及假設，而該等因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。實際結果可能與這些估計不同。
此外，本公司評估了後新冠肺炎環境、地緣政治緊張局勢和全球經濟活動放緩、通脹變化、利率上升和美國潛在的經濟衰退對其截至2024年3月31日的運營和財務業績的影響，並通過本報告的發佈。公司的分析是以公司所知的事實和情況為依據的。這項評估考慮了這些不確定性可能對財務估計和假設產生的影響，這些估計和假設影響到報告的資產、負債和費用數額。
[C]風險和不確定性
該公司面臨生物製藥行業早期公司常見的風險，包括但不限於以下方面的不確定性：產品的臨牀有效性、產品商業化、監管批准、對關鍵產品、關鍵人員和合同研究機構(CRO)等第三方服務提供商的依賴、知識產權保護、獲得額外融資的需要和能力以及根據任何許可、合作或供應協議支付里程碑、特許權使用費或其他付款的能力。
[D]信用風險集中
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括現金和現金等價物。截至2024年3月31日，現金和現金等價物餘額保存在公司認為具有高信用質量並超過聯邦保險水平的銀行機構。本公司與經認可的金融機構維持其現金及現金等價物，因此，該等資金的信貸風險最低。該公司的現金和現金等價物沒有出現任何虧損。
[E]現金和現金等價物
自購買之日起，所有原始到期日為三個月或以下的高流動性投資均視為現金等價物。截至2024年3月31日、2024年3月和2023年3月，現金和現金等價物包括#美元607.7百萬美元和 $346.2數以百萬計的貨幣市場基金投資於由美國政府及其機構發行和擔保的高質量短期證券，這些證券被歸入公允價值等級的第一級，因為它們是使用報價的市場價格進行估值的。
[F]財產和設備
財產和設備由計算機組成，按成本入賬。不能改善或延長相應資產壽命的維護和維修在發生時計入運營費用。折舊是用直線法在估計使用年限內記錄的三年。於出售、報廢或出售時，相關成本及累計折舊將從賬目中撇除，任何由此產生的損益將計入綜合經營報表。
[G]長期資產減值準備
長期資產，例如因經營租約、物業及設備而產生的使用權資產，於發生事件或環境變化顯示某項資產的賬面價值可能無法收回時，評估其減值。如果情況需要對長期資產進行可能的減值測試，本公司首先將資產預期產生的未貼現現金流與資產的賬面價值進行比較。如果長期資產的賬面價值不能按未貼現現金流法收回，則在賬面價值超過其公允價值的範圍內確認減值。公允價值按各種估值方法釐定，包括折現現金流量模型、報價市值及第三方獨立評估(視乎需要而定)。
[H]或有事件
本公司一直是，也可能是由正常商業活動引起的各種糾紛和索賠的一方。本公司不斷評估訴訟，以確定不利的結果是否會導致可能的損失或可以估計的合理的可能損失。本公司在本公司認為可能已產生負債的最早日期應計提所有或有事項，並可合理估計該等負債的金額。如果對可能損失的估計是一個範圍，並且該範圍內的任何金額都比另一個範圍更有可能，則本公司應計提該範圍中的最小值。在公司認為存在合理可能的損失的情況下，公司披露訴訟的事實和情況，如有可能，包括可估計的範圍。與或有損失相關的法律辯護費用在發生的期間內支出。此外，本公司在與第三方保險公司就此類追償達成協議並且被認為可能收到的情況下，記錄保險追償權利的應收賬款，僅限於已發生或可能發生的損失。這包括第三方保險公司同意代表公司直接向適用的律師事務所和和解基金支付某些法律辯護費用和和解金額的情況。
[I]研究和開發費用
未來沒有其他用途的研究和開發成本在發生時計入費用。研發費用主要包括與員工相關的成本和代表公司進行研發活動(包括製造)的第三方費用。該公司根據對收到的服務和尚未由CRO開具發票的相關費用的估計，應計臨牀試驗活動的成本。在做出這些估計時，該公司考慮了各種因素，包括所提供服務的狀態和時間、患者登記的數量以及患者登記的比率。該公司在合同規定的服務期內應計非臨牀研究和合同製造活動的成本，並根據對工作水平和實際發生的成本的持續審查進行必要的調整。已完成工作的估計數是通過與內部人員和外部服務提供者討論完成這些服務的進展情況和為這些服務支付的商定費用而確定的。隨着實際成本的瞭解，應計估計數進行了調整。預計這樣的估計與實際發生的金額不會有實質性差異。
該公司參與與第三方的成本分攤安排，而第三方已同意分擔該公司發生的與巴託泰布藥物製造和臨牀試驗有關的部分成本。本公司根據本公司實際發生並應向第三方支付的金額，在隨附的綜合財務報表中將第三方應佔成本記為研發費用的減少和應收賬款的增加。這些費用分攤安排沒有考慮到未來的任何創收活動或BATOTAPAB的全球商業化努力，使任何締約方受益。
[J]收購的正在進行的研發費用
收購的正在進行的研發(“IPR&D”)支出包括在實現開發和監管里程碑時與許可協議相關的已支付或應支付的款項。
該公司對知識產權研發項目的許可內協議進行評估，以確定它是否符合業務的定義，因此應作為業務合併入賬。如果知識產權研發的許可協議不符合業務的定義，且資產未達到技術可行性，因此未來沒有其他用途，本公司將在其綜合經營報表中支付根據該等許可協議支付的費用，如收購的正在進行的研發費用。在監管機構批准產品之前，為實現里程碑的付款和產品許可證付款在發生的期間內支出。與監管和基於銷售的里程碑相關的付款將資本化，並在資產剩餘使用壽命內攤銷至產品銷售成本。
[K]租契
經營租賃使用權(“ROU”)資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，經營租賃負債代表公司支付租賃所產生的租賃款項的義務。經營租賃ROU資產及租賃負債初步按開工日預期租賃期內未來固定租賃付款的現值確認，並按適用於租賃資產的本公司遞增借款利率計算，除非隱含利率可輕易釐定。經營租賃ROU資產還包括在租賃開始時或之前支付的任何租賃付款，經任何初始直接成本調整後，不包括收到的任何租賃激勵。本公司將租期確定為租約的不可撤銷期限，並可在合理確定本公司將行使該選擇權時，包括延長或終止租約的選擇權。12個月或以下的租約不會在綜合資產負債表中確認。最低租賃付款的租賃費用在租賃期限內以直線基礎確認。變動租賃成本，如公共區域成本和其他運營成本，在發生時計入費用。
本公司將租賃和非租賃組成部分作為其租賃的單一租賃組成部分進行會計處理。
[L]所得税
本公司按資產負債法核算所得税。根據這一方法，遞延税項資產和負債是根據綜合財務報表中的金額與資產和負債的計税基礎之間的差額確定的，該差額採用預期差額將被沖銷的年度的現行税率。税率變動對遞延税項資產和負債的影響在包括頒佈日期在內的期間內隨附的綜合經營報表中的所得税(福利)費用中確認。
本公司確認遞延税項資產的程度取決於其認為這些資產更有可能變現的程度。在作出這項決定時，本公司會考慮所有可獲得的正面及負面證據，包括現有應課税暫時性差異的未來沖銷、預計未來應課税收入、税務籌劃策略及近期經營的結果。如果本公司確定其未來能夠實現其遞延税項資產超過其記錄淨額，本公司將對遞延税項資產估值準備進行調整，這將減少所得税撥備。
當存在不確定的税收頭寸時，本公司確認税收頭寸的税收優惠，以使其更有可能實現。關於税收優惠是否更有可能實現的決定，是基於税收狀況的技術優點以及對現有事實和情況的考慮。本公司的政策是在所得税撥備中確認與所得税相關的利息和/或罰款。
[M]基於股票的薪酬
發放給僱員和董事的股票獎勵在授予之日按公允價值計值，公允價值在必要的服務期間確認為股票薪酬支出。分級歸屬的股票獎勵的授予日期公允價值是在必要的服務期內以直線基礎確認的，所需服務期通常是相應獎勵的歸屬期間。該公司採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型對僅有服務歸屬要求的股票期權進行估值。與限制性股票獎勵相關的基於股票的薪酬以授予日公司普通股的公允價值為基礎。在釐定以股票為基礎的獎勵的授予日期公允價值時，管理層進一步考慮是否需要因重大非公開信息而對估值中使用的本公司普通股的可見市場價格或波動性進行調整，前提是該信息預計將導致股價大幅上漲。
關於使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，需要做出某些假設，包括獎勵的預期壽命、標的股票的波動性、無風險利率、預期股息率和公司普通股的公允價值。由於本公司行使期權的歷史有限，因此一般選擇根據“簡化方法”估計獎勵的預期壽命，並繼續使用該方法，直至本公司有足夠的行使歷史為止。本公司普通股的預期股價波動率是通過採用本公司同行的平均歷史價格波動率來估計的。無風險利率是基於美國財政部發行的證券支付的利率，期限接近股權獎勵的預期壽命。由於本公司從未就其普通股支付過現金股息，也不預期支付現金股息，因此預期股息率假設為零。本公司對發生的授予前沒收進行會計處理。
[N]金融工具的公允價值
本公司採用公允價值框架來計量和披露其金融資產和負債。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格。公允價值層次要求一個實體在計量公允價值時儘可能地使用可觀察到的投入，並最大限度地減少使用不可觀察到的投入。有三種水平的投入可用於衡量公允價值：
•級別1-相同資產或負債在活躍市場的報價。
•第2級--第1級價格以外的可觀察投入，例如類似資產或負債的報價；不活躍市場的報價；或基本上整個資產或負債期限內可觀察到的或可得到可觀測市場數據證實的其他投入。公允價值是通過利用活躍市場中類似資產和負債的報價或其他市場可觀察到的信息(如利率和收益率曲線)來確定的。
•第三級-市場活動很少或沒有市場活動支持的不可觀察的投入，對資產或負債的公允價值具有重大意義。
在某種程度上，估值是基於市場上較難觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，公司在確定公允價值時的判斷程度為GR公允價值層次結構中金融工具的水平是基於對公允價值計量有重要意義的任何投入中的最低水平。
公司的金融工具包括現金和現金等價物、應收賬款、應付賬款、應計費用和應付金額。羅萬特科技有限公司(“RSL“)。該等金融工具按其各自的歷史賬面值列賬，由於其短期性質，該等賬面金額大致為公允價值。截至2024年3月31日或2023年3月，沒有二級或三級金融工具。
[O]外幣
該公司在美國、英國、百慕大和瑞士都有業務。其非以美元為基礎的功能貨幣業務的結果按期間的平均匯率換算為美元。公司的資產和負債按截至綜合資產負債表日的當前匯率換算，權益按歷史匯率換算。將公司外幣子公司的合併財務報表換算成美元所產生的調整不計入淨虧損的確定，而是在累計其他全面收益(虧損)中確認。外匯交易損益計入其他費用(收益)，淨額計入合併經營報表。
[P]每股普通股淨虧損
每股普通股基本淨虧損的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數量。每股普通股攤薄淨虧損的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的攤薄加權平均數。在公司報告淨虧損期間，所有普通股等價物被視為反攤薄，即每股普通股基本淨虧損和稀釋後每股普通股淨虧損相等。由於這些證券對公司淨虧損產生的每股普通股淨虧損具有反稀釋作用，潛在的稀釋性普通股已被排除在所有呈報期間的每股攤薄淨虧損計算之外。對於基本和稀釋後每股普通股淨虧損數據，沒有用於計算已發行普通股總加權平均數的對賬項目。
下列潛在攤薄證券因其反攤薄影響而不計入每股攤薄淨虧損計算：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 轉換後的優先股 | 10,000 | | | 10,000 | |
| 股票期權 | 13,026,329 | | | 11,682,481 | |
| 限制性股票單位 | 3,466,057 | | | 3,692,979 | |
| 總計 | 16,502,386 | | | 15,385,460 | |
[Q]近期尚未採用的會計公告
2023年11月，FASB發佈了ASU 2023-07，“分部報告(主題280)：對可報告分部披露的改進”，主要通過加強對重大分部費用的披露，更新了可報告分部的披露要求。修正案適用於2023年12月15日之後開始的財政年度，以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期。本ASU適用於公司截至2025年3月31日的財政年度的Form 10-K年度報告以及隨後的中期報告，允許及早採用。這些修正應追溯適用於財務報表中列報的以前所有期間。該公司目前正在評估採用這種ASU對其合併財務報表的影響。
2023年12月，FASB發佈了ASU 2023-09《所得税(主題740)：所得税披露的改進》，其中更新了與司法管轄區支付的所得税的税率對賬和分解有關的所得税披露。修正案從2024年12月15日之後的會計年度開始生效，並適用於該公司從2025年4月1日開始的會計年度，但允許提前採用。修正案應具有前瞻性，但允許追溯適用。該公司目前正在評估採用這種ASU對其合併財務報表的影響。
財務會計準則委員會(包括對會計準則委員會的技術更正)、美國註冊會計師協會和美國證券交易委員會(下稱“美國證券交易委員會”)最近發佈的其他權威指導意見沒有或預計不會對公司的綜合財務報表和相關披露產生實質性影響。
注3-材料協議
許可協議
2017年12月19日，RSL的全資子公司Roivant Sciences GmbH(以下簡稱RSG)與HanAll Biophma Co.，Ltd.(簡稱：HanAll)簽訂了許可協議(以下簡稱《HanAll協議》)。根據HanAll協議，RSG在美國、加拿大、墨西哥、歐盟、英國、瑞士、中東、北非和拉丁美洲(“特許地區”)獲得(1)製造和(2)開發、進口、使用和商業化稱為巴託泰博的抗體和某些備份和下一代抗體(包括IMVT-1402)和含有此類抗體的產品的獨家、特許權使用費權利。
作為本許可證的交換，RSG提供或同意提供以下對價：
•預付，不退款$30.0百萬；
•最高可達$20.0百萬美元的共享(50%)HanAll產生的研究、開發和自付費用，該義務已到期；
•總計最高可達$420.0百萬美元(在總額為#美元之後32.5在實現某些監管和銷售里程碑後，為截至2024年3月31日實現的里程碑事件支付百萬美元；以及
•分級使用費從特許產品淨銷售額的個位數中位數到十幾歲左右的百分比不等，但須按產品和國家/地區的標準抵消和減少，直至(1)專利和監管排他性到期或(2)此類產品在該國首次商業銷售11週年。
2018年8月18日，RSG與ISG簽訂了一項再許可協議(“再許可協議”)，以再許可這項技術以及RSG的技術訣竅和與免疫學相關的任何化合物或產品的開發、製造或商業化所需的專利。2018年12月7日，RSG發佈通知，終止與ISG的再許可協議，並簽訂轉讓和承擔協議，將RSG的HanAll協議下的所有權利、所有權、權益和未來義務轉讓給ISG，包括在許可地區對IMVT-1402和Batotopab的所有權利，總收購價為$37.8百萬美元。每一方都同意，它或其某些附屬公司都不會在許可地區臨牀上開發或商業化某些競爭產品。
在截至2023年6月30日的季度內，公司根據HanAll協議實現了第三次和第四次開發和監管里程碑事件，金額為12.5百萬美元，在截至本季度結束的季度支付2023年9月30日並在隨附的截至2024年3月31日的年度綜合經營報表中記錄為收購的正在進行的研發費用。在截至2022年12月31日，公司實現了其在HanAll協議下的第二個發展和監管里程碑事件$10.0百萬美元，這是在截至2023年3月31日並在隨附的截至該年度的綜合經營報表中記為已購入的在製品研發費用2023年3月31日.
截至2024年3月31日和 2023，該公司做到了不根據HanAll協議，是否向HanAll支付任何額外的研發費用並向本公司報告。
產品服務協議和主服務協議
2021年11月17日，ISG與三星生物製藥有限公司(“三星”)簽訂了一項產品服務協議(“PSA”)，根據該協議，如果獲得批准，三星將製造和向該公司供應用於商業銷售的巴託泰博藥物，並提供與巴託泰博相關的其他製造服務。該公司此前與三星簽訂了日期為2021年4月30日的主服務協議(MSA)，該協議規範了公司與三星關係的某些條款。在執行PSA時，公司承諾購買批處理性能合格批次和審批前檢查批次的Batotopab可用於監管提交，以及在等待監管批准的情況下用於商業銷售。此外，由於本公司在2024年1月到期前沒有行使提前解約權，因此本公司有額外的最低限度義務購買額外批次的Batotopab。四年制從2026年到2029年。
除非提前終止PSA，否則PSA將持續到2029年12月31日晚些時候或其下的服務完成為止。任何一方均可因下列原因終止PSA：(I)另一方實質性違反PSA，且在終止通知後的規定期限內未得到補救；(Ii)另一方無力償債或破產；或(Iii)發生某些不可抗力事件。自.起2024年3月31日，與本協議有關的剩餘最低購買承諾估計約為#美元。46.2百萬美元。
注4-應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日， |
| 2024 | | 2023 |
| 研發費用 | $ | 24,634 | | | $ | 31,321 | |
| 應計獎金 | 14,744 | | | 7,530 | |
律師費及其他專業費用 | 465 | | | 572 | |
| 其他費用 | 1,457 | | | 998 | |
| 應計費用總額 | $ | 41,300 | | | $ | 40,421 | |
注5-關聯方交易
Roivant Sciences Inc.(“RSI”)和RSG服務協議
於2018年8月，本公司與RSI及RSG訂立經修訂及重述的服務協議(“服務協議”)，根據該等協議，RSI及RSG同意向本公司提供與發展、行政及財務活動有關的服務。根據每項服務協議，公司將支付或補償RSI或RSG(視情況而定)或代表其行事的第三方為公司產生的任何費用。對於RSI或RSG員工進行的任何一般和行政以及研發活動，RSI或RSG(視情況而定)將收取員工補償費用外加預先確定的加價。員工薪酬支出，包括基本工資和附加福利，根據用於處理公司事務的時間的相對百分比確定。所有其他費用將按成本價結算。服務協議的期限將持續到公司、RSI或RSG(視情況而定)終止為止90提前幾天發出書面通知。
截至2024年3月31日和2023年3月31日止年度，公司發生美元0.6百萬美元和美元0.4服務協議項下的價值分別為百萬美元，幷包含在隨附的綜合經營報表中。
RSL信息共享與合作協議
2018年12月，本公司與RSL簽訂了經修訂並重述的信息共享與合作協議(“合作協議”)。合作協議“(其中包括)：(1)公司有義務應合理要求向RSL提供定期財務報表和其他信息，並遵守其他指定的財務報告要求；(2)要求公司向RSL提供某些重要信息，以幫助其準備未來的任何美國證券交易委員會申報文件；以及(3)要求公司執行和遵守與適用法律法規相關的某些政策和程序。本公司已同意賠償RSL及其聯屬公司及其各自的高級職員、僱員及董事因RSL根據合作協議作為股東的身份，以及RSL或其聯屬公司或彼等各自的高級職員、僱員或董事的運作或向本公司或其任何附屬公司提供的服務而產生的一切損失，或因此而產生的一切損失，但須受合作協議所載的若干限制所規限。根據本協議，沒有支付或收到任何金額。
除特定的例外情況外，合作協議將於(1)雙方書面同意或(2)RSL不再(A)美國公認會計準則要求其綜合本公司的經營結果和財務狀況、根據股權會計方法核算其在本公司的投資或根據美國證券交易委員會的任何規則在其可能向美國證券交易委員會提交的任何文件中包括本公司的單獨財務報表時終止，且(B)有權選舉構成本公司董事會多數成員的董事。
RSI轉租
請參閲注9 -租賃，瞭解公司與RTI簽訂的分包合同的討論，該合同已於2024年2月27日和2024年4月29日到期。止年度 2024年3月31日和2023年3月31日本公司產生 $1.1百萬和$1.2這些經營租賃項下的租金支出分別為百萬美元。
RSL股票購買
有關RSL股票購買的討論，請參閲注7 -股東權益，作為公司2023年10月承銷發行和私募以及2022年10月承銷發行的一部分。
注6-所得税
所得税前虧損及相關税務撥備如下（單位：千）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 所得税前收入(虧損) | | | |
| 美國 | $ | (16,180) | | | $ | (27,708) | |
| 瑞士 | (242,518) | | | (183,187) | |
| 百慕大羣島 | (71) | | | (58) | |
| 英國 | — | | | 2 | |
| 所得税前總虧損 | $ | (258,769) | | | $ | (210,951) | |
| 現行税種 | | | |
| 美國-聯邦 | $ | 562 | | | $ | — | |
| 美國-州 | 5 | | | 9 | |
| | | |
當期税費總額 | 567 | | | 9 | |
| 遞延税費 | — | | | — | |
所得税撥備總額 | $ | 567 | | | $ | 9 | |
按美國法定税率計算的所得税撥備的對賬 21截至2024年和2023年3月31日止年度綜合經營報表中反映的所得税撥備的百分比如下（單位：千）：
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， |
| 2024 | | 2023 |
| 法定税率所得税優惠 | $ | (54,341) | | | $ | (44,300) | |
| 外幣利差 | 19,321 | | | 14,569 | |
| 研發學分 | (8,096) | | | (4,798) | |
| 估值免税額 | 46,389 | | | 31,944 | |
| 不可扣除的費用 | 7,518 | | | 3,632 | |
| 股票補償的税收不足（超額税收優惠） | (9,204) | | | (1,960) | |
| 其他 | (1,020) | | | 922 | |
所得税撥備總額 | $ | 567 | | | $ | 9 | |
本公司的實際税率為(0.22)%和0截至2024年和2023年3月31日止年度分別為%，主要受公司按地點劃分的司法管轄區盈利、某些不可扣除支出、研發信貸以及消除公司全球淨遞延所得税資產的估值撥備推動。
遞延税反映了為財務報告目的記錄為資產和負債的金額與為所得税目的記錄的可比金額之間差異的税務影響。 2024年和2023年3月31日的遞延所得税資產（負債）的主要組成部分如下（單位：千）：
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日， |
| 2024 | | 2023 |
| 遞延税項資產 | | | |
| 無形資產 | $ | 9,865 | | | $ | 8,112 | |
| 淨營業虧損 | 98,248 | | | 64,418 | |
| 基於股票的薪酬 | 9,110 | | | 7,120 | |
| 研發學分 | 21,245 | | | 10,798 | |
| 其他 | 3,363 | | | 2,042 | |
| 遞延税項資產總額 | 141,831 | | | 92,490 | |
| 估值免税額 | (141,484) | | | (91,988) | |
| 遞延税項資產，扣除估值準備後的淨額 | $ | 347 | | | $ | 502 | |
| 遞延税項負債 | | | |
| 折舊 | $ | (74) | | | $ | (69) | |
| 使用權資產 | (39) | | | (250) | |
| 其他 | (234) | | | (183) | |
| 遞延税項負債總額 | (347) | | | (502) | |
| 遞延税金淨額合計 | $ | — | | | $ | — | |
截至2024年3月31日，該公司在以下司法管轄區結轉的淨營業虧損總額約為$681.2100萬美元，將於2027年3月31日開始到期，聯合王國約為$0.8百萬美元，可無限期結轉，每年使用限制，美國約為$43.3在2021年1月1日或之後的納税年度，這筆錢可以無限期結轉，使用率不得超過未來應納税所得額的80%。該公司在美國的研發和孤兒藥物信貸結轉約為$21.2百萬美元。
本公司根據現有的正面和負面證據評估每個資產負債表日遞延税項淨資產的可變現程度，以確定最有可能變現的金額，並在必要時記錄估值撥備。由於公司的累計虧損狀況提供了難以克服的重大負面證據，公司已計入估值準備金#美元。141.5百萬美元和美元92.0截至2024年3月31日和2023年3月31日的年度分別為100萬歐元，代表預計不會實現的遞延税項淨資產部分。被視為可變現的遞延税項淨資產的金額可能會根據影響評估公司客觀和主觀證據的未來因素進行調整。本公司將繼續評估每個資產負債表日遞延税項淨資產的變現能力，以確定估值準備所需的適當金額(如果有的話)。
截至2024年3月31日，公司沒有來自境外子公司的未分配收益。該公司定期評估海外收益是否有望無限期地再投資。這項評估需要對公司未來的運營和流動性需求做出判斷。經濟和商業條件、外國或美國税法或公司財務狀況的變化可能會導致公司地位的變化。
該公司在英國、瑞士以及美國聯邦、州和地方司法管轄區納税並提交所得税申報單。本公司截至2019年3月31日至2024年3月31日的財政年度的納税期間仍在大多數適用的所得税司法管轄區接受税務審查。税務審計和審查可能涉及複雜的問題、解釋和判斷。問題的解決可能跨越數年，特別是在需要通過訴訟或談判的情況下。本公司相信其已使用合理的估計及假設適當地記錄其税務狀況，然而，潛在的税務優惠可能會影響清盤、結算期間或訴訟時效屆滿時的綜合經營業績或現金流。在截至2024年和2023年3月31日的年度內，公司有未確認的税收優惠活動，相關負債在公司截至2024年和2023年3月31日的綜合財務報表中並不重要。本公司預計未確認的税收優惠金額在未來12個月內不會大幅增加或減少。
注7-股東權益
A系列優先股
截至2024年3月31日，10,000A系列優先股的股份，面值$0.0001每股，均為流通股，由RSL持有。
A系列優先股持有人(S)有權在確定有權就該事項投票的股東的記錄日期，投出相當於其持有的A系列優先股股票可轉換為普通股的全部普通股的表決權，但不具有累計投票權。
A系列優先股的多數流通股持有人(S)，作為一個單獨的類別，有權選擇：(1)四名A系列優先股董事，只要A系列優先股持有人(S)持有50一般有權在董事選舉中投票的所有當時已發行股本的投票權的%或以上，(Ii)三名A系列優先股董事，只要A系列優先股持有人(S)持有40%或更多但小於50一般有權在董事選舉中投票的所有當時已發行股本的投票權的百分比，以及(Iii)兩名A系列優先股董事，只要A系列優先股持有人(S)持有25%或更多但小於40一般有權在董事選舉中投票的所有當時已發行股本的投票權的百分比。如此選出的任何A系列優先股董事可由且僅由A系列優先股持有人(S)在為此目的而正式召開的A系列優先股持有人(S)的特別會議上投贊成票，或根據A系列優先股持有人(S)的書面同意而無故取消。
A系列優先股的每股可根據持有者的選擇隨時轉換為一普通股股份。在A系列優先股的任何股份轉讓時，無論是否有價值，每一股轉讓的股份將自動轉換為一普通股，但經修訂和重述的公司註冊證書中所述的某些轉讓除外。
當A系列優先股持有者(S)持有的A系列優先股低於25佔公司流通股總投票權的百分比。
未經A系列優先股至少過半數的持有人(S)同意，本公司不得更改或廢除公司修訂和重述的公司註冊證書或章程中對A系列優先股的權力、優先或權利產生不利影響的任何條款。
在公司清算、解散或清盤的情況下，A系列優先股的持有人(S)將首先獲得相當於每股$0.01然後有權按比例分享合法可分配給所有股東的資產。
優先股
截至2024年3月31日，本公司已授權10,010,000優先股面值$0.0001每股。董事會有權在股東不採取進一步行動的情況下，以一個或多個系列發行該等優先股，不時確定每個該等系列應包括的股份數目，並釐定股份的股息、投票權及其他權利、優惠及特權。而不是10,000被指定為A系列優先股的優先股股份，有 不是截至2024年3月31日的已發行和已發行優先股。
普通股
截至2024年3月31日，公司授權500,000,000普通股，面值$0.0001每股。
普通股每股有權一投票吧。普通股持有人還有權在資金合法可用並經董事會宣佈時獲得股息，但須受所有類別已發行股票的持有人享有優先股利權利的限制。自公司成立以來，董事會沒有宣佈任何股息。
於2023年11月，本公司與作為銷售代理的Leerink Partners LLC(“Leerink Partners”)訂立銷售協議，根據該協議，本公司可不時發售及出售其普通股股份(“自動櫃員機股份”)，惟須受銷售協議所指明的若干條件規限。該公司同意向Leerink Partners支付高達3通過出售協議售出的自動櫃員機股票的每一次出售所得毛收入的%。自動櫃員機股票將按出售時的現行市場價格出售，因此價格可能會有所不同。根據銷售協議將出售的自動櫃員機股票(如果有的話)將根據公司於2023年11月提交給美國證券交易委員會的S-3表格自動擱置登記聲明以及與要約和出售有關的招股説明書補編進行發行和出售，募集金額最高可達$150.0根據銷售協議購買百萬股自動取款機股票。本公司並無根據自動櫃員機發售計劃發行或出售任何自動櫃員機股票。
2023年10月，本公司完成承銷公開發行8,475,500其普通股股份(包括1,526,316RSL按照與發行中其他投資者相同的條款購買普通股，並充分行使承銷商的購買選擇權 1,105,500額外普通股）以美元的價格向公眾出售38.00每股。在公開發行的同時，RSL購買了4,473,684非公開發行的公司普通股不受修訂後的1933年《證券法》的登記要求，每股價格與公開發行的投資者相同。該公司的淨收益約為$466.7扣除承銷折扣和佣金、配售代理費和發售費用後的百萬美元。2022年10月，本公司完成了以下包銷發行12,500,000其普通股股份(包括416,667RSL購買的普通股)，發行價為$6.00每股，為公司淨收益約$70.2扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後的100萬美元。
截至2024年3月31日，公司已d 145,582,999已發行普通股股份，其中包括上述年內發行的股份以及因行使股票期權和授予限制性股票單位而發行的普通股股份。有關股票期權和限制性股票單位的更多詳細信息，請參閲註釋8 -基於股票的補償。
公司預留了以下普通股供發行：
| | | | | | | | | | | |
| 3月31日， |
| 2024 | | 2023 |
| A系列優先股的轉換 | 10,000 | | | 10,000 | |
| 未償還股票期權 | 13,050,172 | | | 11,682,481 | |
| 已發行的限制性股票單位 | 4,099,279 | | | 4,057,778 | |
| 可用於未來贈款的股權獎勵 | 2,090,367 | | | 590,317 | |
| 總計 | 19,249,818 | | | 16,340,576 | |
上述股票期權相關的預留股份包括23,843截至2024年3月31日已行使但尚未結算的股票期權。上述限制性股票單位的預留股份包括633,222截至2024年3月31日已歸屬但尚未結算的限制性股票單位。此外，本公司已預留5,000,000截至2024年3月31日，根據其2023年激勵計劃可能發行的普通股。詳情見附註8--基於股票的薪酬。
注8-基於股票的薪酬
2019年股權激勵計劃
2019年12月，公司股東批准《2019年股權激勵計劃》(《2019年計劃》)並預留5,500,000據此發行的普通股。預留供發行的普通股股數2019年計劃將於每年4月1日自動增加，一直持續到2029年4月1日，截止日期為4.0上月最後一日已發行普通股總股數的%，或者董事會決定的較少股數。根據2019年計劃行使激勵性股票期權可發行的普通股最高數量為16,500,000。公司的員工、董事和顧問有資格獲得該計劃下的非合格和激勵性股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、其他股票獎勵和業績獎勵。一般來説，每個期權的行權價格將等於公司普通股在授予之日的公平市場價值，以及十年合同條款。對於授予激勵性股票期權，如果受讓人擁有或被視為擁有，10%或以上，則行使價格為110公司普通股在授予日的公平市值的%，該期權將擁有五年制合同條款。被沒收、取消或已到期的股票期權可用於未來的授予。
在……上面2023年4月1日5,213,194股份數為F普通股根據《2019年計劃》被添加到計劃池中4.02019年規劃常青樹撥備比例。截至2024年3月31日，購買期權10,416,556普通股和普通股3,466,057根據2019年計劃，限制性股票單位(“RSU”)尚未結清2,090,367根據2019年計劃，普通股仍可用於未來的授予。
2018年股權激勵計劃
截至2019年度計劃生效之日，2018年度股權激勵計劃(“2018年度計劃”)並無作出或將會作出進一步的股票獎勵。截至2024年3月31日，購買期權2,609,773根據2018年計劃，普通股已發行。
2023年激勵計劃
根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條，2023年2月1日，本公司董事會批准通過2023年誘導計劃(“誘導計劃”)，該計劃將專門用於向以前不是本公司僱員或董事(或在一段真正的非受僱期間後)的個人授予獎勵，作為該等個人進入本公司就業的實質性激勵。本公司已預留5,000,000根據激勵計劃可能發行的普通股。激勵計劃的條款和條件與2019年計劃的條款和條件基本相似。截至2024年3月31日，不是獎勵是根據獎勵計劃授予的或未完成的。
股票期權活動
公司股權激勵計劃項下的股票期權活動摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 數量
股票期權 | | 加權的-
平均值
鍛鍊
價格 | | 剩餘
合同
期限(年) | | 集料
內在價值
(單位：萬人) |
| 餘額-2023年3月31日 | 11,682,481 | | | $ | 8.05 | | | 8.16 | | $ | 88,919 | |
| 授與 | 2,398,263 | | | 18.01 | | | | | |
| | | | | | | |
| 已鍛鍊 | (795,913) | | | 7.30 | | | | | |
| 被沒收 | (252,279) | | | 11.96 | | | | | |
| | | | | | | |
| 過期 | (6,223) | | | 8.24 | | | | | |
| 餘額-2024年3月31日 | 13,026,329 | | | $ | 9.85 | | | 7.51 | | $ | 293,920 | |
| 可撤銷-2024年3月31日 | 7,518,395 | | | $ | 8.30 | | | 6.74 | | $ | 180,535 | |
總內在價值計算為所有未行使和可行使股票期權的行使價與公司普通股截至2024年3月31日的公允價值之間的差額。截至2024年3月31日和2023年3月31日止年度行使的股票期權的內在價值為美元22.1百萬美元和美元0.5分別為百萬。截至2024年3月31日和2023年3月31日止年度授予的股票期權的加權平均公允價值為美元14.10每股及$5.39分別於授予日期每股。截至2024年3月31日和2023年3月31日止年度歸屬的股票期權授予日公允價值總額為美元21.6百萬美元和美元17.3分別為100萬美元。公司使用Black-Scholes期權定價模型，應用下表加權平均假設，估計每份期權在授予日期的公允價值：
| | | | | | | | | | | |
| 截至2013年3月31日的年份， |
| 2024 | | 2023 |
| 無風險利率 | 3.45% – 4.94% | | 2.74% – 4.21% |
| 預期期限(以年為單位) | 6.11 | | 6.11 |
| 預期波動率 | 93.66% – 98.15% | | 87.12% – 93.78% |
| 預期股息收益率 | —% | | —% |
限制性股票單位獎
公司股權激勵計劃下的RSU活動摘要如下：
| | | | | | | | | | | |
| RSU數量 | | 加權平均授予日期公允價值 |
截至2023年3月31日未歸屬 | 3,692,979 | | | $ | 7.63 | |
| 已發佈 | 1,732,648 | | | 17.15 | |
| 既得 | (1,800,305) | | | 7.49 | |
| 被沒收 | (159,265) | | | 10.53 | |
截至2024年3月31日未歸屬 | 3,466,057 | | | $ | 12.32 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日止年度授予的RSU的加權平均公允價值為美元17.15每股及$6.79分別於授予日期每股。截至2024年3月31日和2023年3月31日止年度歸屬的受限制股份單位的授予日公允價值總額為美元13.5百萬美元和美元12.9分別為100萬美元。
基於股票的薪酬費用
截至2024年和2023年3月31日止年度，公司股權激勵計劃項下的股票薪酬費用如下（單位：千）： | | | | | | | | | | | |
| 截至2013年3月31日的年份， |
| 2024 | | 2023 |
| 研發費用 | $ | 20,409 | | | $ | 14,779 | |
| 一般和行政費用 | 20,604 | | | 17,187 | |
| 基於股票的薪酬總額 | $ | 41,013 | | | $ | 31,966 | |
截至2024年3月31日，與未歸屬股票期權和受限制單位相關的未確認薪酬費用總額為美元45.6百萬美元和$35.5分別為百萬，ch預計將在剩餘加權平均服務期內確認 2.38年和2.53分別是幾年。
RSL分配給公司的股票補償
關於RSL向Roivant和公司員工發行的RSL普通股獎勵和期權，公司確實 不截至2024年3月31日的年度有任何股票補償費用並記錄美元0.1在所附的綜合經營報表中，截至2023年3月31日的年度基於股票的薪酬支出為100萬美元。
RSL普通股獎勵於授出日按公允價值估值，並確認以股票為基礎的薪酬開支，並在所需服務期內分配給本公司。羅伊萬特員工股票薪酬的分配是基於羅伊萬特員工在公司事務上使用的時間的相對百分比。
RSL RSU
公司首席執行官被授予 73,155RSL的RSU於2021年1月到期，在 四年。截至2024年及2023年3月31日止年度，本公司錄得0.1百萬美元和$0.2分別為與這些RSU相關的基於股票的薪酬支出。截至2024年3月31日，與未歸屬RSL RSU相關的未確認補償支出金額為最低。
注9-租契
2020年6月，本公司簽訂了二與RSI簽訂的轉租協議二紐約辦公空間的樓層，分別於2024年2月27日和2024年4月29日到期。於2024年3月，本公司與一名非關聯方就紐約寫字樓訂立短期租約，因此所有相關租賃款項將於租賃期內以直線方式於營運開支中確認。
2022年3月，本公司與無關方簽訂了北卡羅來納州一棟大樓辦公空間的租賃協議，該協議原定於2024年3月31日到期。2024年2月，公司修改了租賃協議，將不可取消的租賃期延長至2025年3月31日。經修訂的租賃協議包括由公司選擇續簽的選擇權一額外的一年。
這些租約被歸類為經營租約。合計加權平均剩餘租約期為0.7年和1.0分別截至2024年和2023年3月31日的年份。由於本公司的經營租賃並無提供隱含利率，因此根據簽訂每份租賃協議時可獲得的資料估計的遞增借款利率被用作釐定租賃付款的現值。本公司經營租賃的加權平均增量借款利率為5.4%和3.9截至2024年及2023年3月31日止年度分別為%。變動租賃成本，如公共區域成本和其他運營成本，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的年度按已發生和最低限度計入。
於截至2024年及2023年3月31日止年度內，本公司產生1.2百萬美元的租金費用，並支付了$1.2與經營租賃項下的合同租金義務相關的現金百萬美元。下表提供了公司在截至3月31日的每個財政年度內到期的剩餘未貼現合同租金義務與截至2024年3月31日確認的經營租賃負債的對賬(以千為單位)：
| | | | | | | | |
截至三月三十一日止的一年， | | 經營租約 |
| 2025 | | $ | 141 | |
| | |
| 未貼現付款合計 | | 141 | |
減去：推定利息 | | (3) | |
經營租賃負債現值 | | $ | 138 | |
| | |
| | |
附註10-承付款和或有事項
賠償協議
本公司是在正常業務過程中籤訂的多項協議的一方，這些協議包含典型的條款，即本公司有義務在發生某些事件時賠償此類協議的其他各方。根據該等賠償條款，本公司未來潛在的總負債總額並不確定。本公司還就某些事件或事件向其每位董事和高級管理人員提供賠償，但有一定的限制。未來潛在賠償的最高金額是不受限制的；然而，該公司目前持有董事和高級管理人員責任險。
訴訟
本公司在日常經營過程中不時涉及各種訴訟、索賠和其他法律事務。當某一特定意外事件可能發生且可估量時，該公司會記錄負債。
2021年2月，美國紐約東區地區法院對該公司及其某些現任和前任高級職員提起證券集體訴訟，指控其違反了1934年《證券交易法》第10(B)和20(A)條。在任命了首席原告和各方的廣泛簡報，包括對申訴和駁回動議的多項修正案後，法院於2024年3月29日以偏見駁回了執行申訴。2024年4月5日，法院做出了有利於被告的判決。原告沒有對法院的判決提出上訴，因此訴訟現在結束。該公司尚未記錄與這起訴訟相關的責任。
承付款
截至年底止年度2022年3月31日，ISG與三星簽訂了PSA，以生產一定數量的巴曲坦藥物物質，其中包括商業銷售，如果獲得批准的話。截至2024年3月31日，就本協議而言，公司對三星的剩餘最低債務約為$46.2100萬美元，其中3.6百萬，$11.7百萬，$16.9百萬美元和$14.0預計在截至2025年3月31日、2026年3月31日和2027年3月31日的財政年度內支付100萬美元2029, 分別進行了分析。截至2024年、2024年及2023年3月31日止年度，本公司記錄$2.3百萬美元和$19.8與PSA相關的研發費用為數百萬美元。該公司支付的現金為$15.1在截至2024年3月31日的年度內與PSA有關的百萬美元，並記錄了$2.7截至2024年3月31日的合併資產負債表中的應計費用為100萬美元。更多細節見附註3--材料協議。
截至2024年3月31日，公司沒有任何其他現金流是固定和可確定的持續重大合同義務。在正常業務過程中，公司與CRO簽訂臨牀試驗協議，並與非臨牀研究、製造和其他服務及產品的供應商簽訂協議，這些協議一般可由公司隨時取消，但須支付具有約束力的採購訂單項下的剩餘債務，在某些情況下，還需支付象徵性的提前終止費用。這些承諾被認為並不重要。在某些合同中，公司有最低購買承諾，但大多數合同都是在一年內到期並支付的。
或有事件
後新冠肺炎時代環境、地緣政治緊張局勢和全球經濟活動放緩、通脹變化、利率上升以及美國可能出現的經濟衰退對公司未來運營和財務業績的影響程度將取決於某些事態發展，包括對公司臨牀試驗計劃和時間表的潛在影響，例如更多臨牀試驗地點的招募、激活和啟動，以及公司臨牀試驗的結果。所有這些都是不確定的，無法預測的。在這一點上，這些事件可能在多大程度上影響公司未來的財務狀況或經營結果還不確定。
項目9.會計和財務披露方面的變更和與會計師的分歧
沒有。
項目9A。控制和程序
信息披露控制和程序的評估。
吾等維持“披露控制及程序”(定義見1934年“證券交易法”(下稱“交易法”)第13a-15(E)及15d-15(E)條)，旨在提供合理保證，確保吾等根據交易法提交或提交的報告中須披露的信息，在美國證券交易委員會的規則及表格所指定的期限內予以記錄、處理、彙總及報告。
披露控制和程序包括但不限於旨在提供合理保證的控制和程序，確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息已累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出有關要求披露的決定。
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日，即本年度報告涵蓋的期間結束時，我們的披露控制程序和程序的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
管理層關於財務報告內部控制的報告。
我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的監督和參與下，負責建立和維護對財務報告的充分內部控制，這一術語在《交易所法案》第13a-15(F)條中定義。財務報告的內部控制旨在根據公認的會計原則，為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。
公司對財務報告的內部控制包括以下政策和程序：(1)與保持合理詳細、準確和公平地反映公司資產的交易和處置的記錄有關；(2)提供合理的保證，即交易被記錄為必要的，以便根據美國公認的會計原則編制財務報表，並且公司的收入和支出僅根據公司管理層和董事的授權進行；(三)提供合理保證，防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置公司資產。
由於其固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有可能因條件的變化而出現控制不足的風險，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。
我們的管理層評估了截至2024年3月31日我們對財務報告的內部控制的有效性。在進行這項評估時，管理層採用了特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制--綜合框架》(2013年框架)中規定的標準。管理層的評估包括對我們財務報告內部控制設計的評估，以及對我們財務報告內部控制運作有效性的測試。根據管理層的評估，管理層得出結論，截至2024年3月31日，我們對財務報告的內部控制基於這些標準是有效的。
截至2024年3月31日，我們對財務報告的內部控制的有效性已由獨立註冊會計師事務所安永會計師事務所審計，如本文所述。
財務報告內部控制的變化。
在截至2024年3月31日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地很可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
獨立註冊會計師事務所報告
致免疫藥物公司的股東和董事會。
財務報告內部控制之我見
我們根據特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制-綜合框架(2013年框架)》(COSO標準)中建立的標準，對免疫公司截至2024年3月31日的財務報告內部控制進行了審計。我們認為，根據COSO標準，截至2024年3月31日，免疫公司(本公司)在所有重要方面都對財務報告進行了有效的內部控制。
我們還按照美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準審計了合併的 公司截至2015年的資產負債表 2024年3月31日和2023年3月31日， 這個 相關合並經營報表、全面虧損、股東權益和現金流量 中的每 截至2024年3月31日的兩年期內， 以及相關的注意事項 我們2024年5月29日的報告對此發表了無保留的意見。
意見基礎
本公司管理層負責維持有效的財務報告內部控制，並對隨附的《管理層財務報告內部控制報告》所載財務報告內部控制的有效性進行評估。我們的責任是根據我們的審計，對公司財務報告的內部控制發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。
我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些標準要求我們計劃和執行審計，以獲得合理的保證，以確定財務報告的有效內部控制是否在所有重要方面都得到了維護。
我們的審計包括瞭解財務報告的內部控制，評估存在重大弱點的風險，根據評估的風險測試和評估內部控制的設計和運作有效性，以及執行我們認為在情況下必要的其他程序。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。
財務報告內部控制的定義及侷限性
公司對財務報告的內部控制是一個程序，旨在根據公認的會計原則，為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。公司對財務報告的內部控制包括下列政策和程序：(1)關於保存合理詳細、準確和公平地反映公司資產的交易和處置的記錄；(2)提供合理的保證，即交易被記錄為必要的，以便按照公認的會計原則編制財務報表，公司的收入和支出僅根據公司管理層和董事的授權進行；(三)提供合理保證，防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置公司資產。
由於其固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有可能因條件的變化而出現控制不足的風險，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。
/S/安永律師事務所
伊塞林，新澤西州
2024年5月29日
項目9B。其他信息
在截至2024年3月31日的三個月內，我們的董事或第16條報告人員通過、修改或已終止任何規則10 b5 -1交易安排或非規則10 b5 -1交易安排（此類術語在SEC S-K法規第408項中定義）。
項目9C。關於妨礙檢查的外國司法管轄區的披露
不適用。
第三部分
根據第14A條，我們將不遲於本財年結束後120天或2024年3月31日向美國證券交易委員會提交2024年股東周年大會的最終委託書(“2024年委託書”)。因此，在一般指示G(3)中，表格10-K省略了第三部分所要求的某些資料。只有2024年委託書中具體涉及在此陳述的項目的部分通過引用併入本文。
項目10.董事、高管和公司治理
本項目所要求的信息將包含在我們的2024年委託書中，標題為“關於董事會和公司治理的信息”、“董事會及其委員會的會議”和“執行官員”，並通過引用併入本文。
我們的董事會已經通過了一項適用於我們所有員工、高管和董事的商業行為和道德準則(“行為準則”)。《行為準則》可在我們的網站上查閲，網址為：www.munovant.com。如果吾等對《商業行為及道德守則》作出任何實質性修訂，或向執行類似職能的主要行政人員、首席財務官及主要會計主任或財務總監或財務總監或其他人士豁免《商業行為及道德守則》的任何條文，吾等將立即在本公司的網站上披露修訂或豁免的性質。我們網站上包含的或可以通過我們網站訪問的信息不會以引用方式併入本Form 10-K年度報告中，您不應將我們網站上的信息視為本Form 10-K年度報告的一部分。
第11項.高管薪酬
本項目要求的信息將包含在我們的2024年委託書中，標題為“關於董事會和公司治理的信息”、“高管薪酬”和“董事薪酬”，並通過引用併入本文。
第12項：某些實益所有人和管理層的擔保所有權及相關股東事項
本項目所需資料將包含於我們的2024年委託書中，標題為“若干實益擁有人及管理層的擔保所有權”及“於2024年3月31日的股權補償計劃”，並在此併入作為參考。
第13項：某些關係和關聯交易，以及董事獨立性
本項目所要求的信息將包含在我們的2024年委託書中，標題為“某些關係和關聯方交易”和“關於董事會和公司治理的信息”，並通過引用併入本文。
項目14.總會計師費用和服務
本項所需的信息將包含在我們2024年委託聲明中，標題為“批准選擇獨立註冊會計師事務所”，並通過引用納入本文。
第四部分
項目15.展示和財務報表附表
(A)作為本報告一部分提交的文件
(1)所有財務報表
關於這一項目的資料載於本年度報告第二部分第8項。
(2)財務報表附表
所有財務附表均已略去，原因是所需資料呈列於作為本年報一部分而存檔的綜合財務報表或其附註內，或不適用或不需要。
(3)展品
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展品
數 | | 描述 | | 時間表/
表格 | | 以引用方式併入 |
| 文件編號 | | 展品 | | 提交日期 |
| 2.1+ | | Immunovant Sciences Ltd.於2019年9月29日簽訂的股份交換協議，Immunovant Sciences Ltd.的股東，Roivant Sciences Ltd.，和健康科學收購公司。 | | 8-K | | 001-38906 | | 2.1 | | 2019年10月2日 |
| 3.1 | | 修訂和重述Immunovant，Inc.的註冊證書 | | 8-K | | 001-38906 | | 3.1 | | 2019年12月20日 |
| 3.2 | | Immunovant，Inc.修訂和重述章程 | | 8-K | | 001-38906 | | 3.2 | | 2019年12月20日 |
| 4.1 | | 證券説明。 | | 10-K | | 001-38906 | | 4.3 | | 2020年6月29日 |
| 10.1 | | Immunovant，Inc.的英國子計劃2019年股權激勵計劃 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.1 | | 2023年2月3日 |
| 10.2 | | 英國子計劃股票期權授予通知和協議格式 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.2 | | 2023年2月3日 |
| 10.3 | | 英國子計劃的限制性股票單位授予通知和協議格式 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.3 | | 2023年2月3日 |
| 10.4 | | Immunovant，Inc 2023年誘導計劃 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.4 | | 2023年2月3日 |
| 10.5 | | Immunovant，Inc.的股票期權授予通知和期權協議格式2023年誘導計劃 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.5 | | 2023年2月3日 |
| 10.6 | | Immunovant，Inc.的限制性股票單位授予通知和授予協議的格式2023年誘導計劃 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.6 | | 2023年2月3日 |
| 10.7 | | Health Sciences Acquisition Corporation及其投資者方於2019年9月29日修訂和重述的註冊權協議。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.1 | | 2019年12月20日 |
| 10.8 | | 限制性股票協議，日期為2019年9月29日，由Health Sciences Acquisition Corporation和Health Sciences Holdings，LLC簽署。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.2 | | 2019年12月20日 |
| 10.9† | | Immunovant，Inc. 2019年股權激勵計劃 | | 10-K | | 001-38906 | | 10.3 | | 2020年6月29日 |
| 10.10.1† | | Immunovant，Inc. 2019年股權激勵計劃下的期權授予通知和期權協議形式 | | 10-K | | 001-38906 | | 10.3.1 | | 2020年6月29日 |
| 10.10.2† | | Immunovant，Inc. 2019年股權激勵計劃項下限制性股票單位授予通知和獎勵協議的形式 | | 10-K | | 001-38906 | | 10.3.2 | | 2020年6月29日 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
展品
數 | | 描述 | | 時間表/
表格 | | 以引用方式併入 |
| 文件編號 | | 展品 | | 提交日期 |
| 10.11† | | Immunovant Sciences Ltd. 2018年股權激勵計劃及其下的授予協議的形式。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.4 | | 2019年12月20日 |
| 10.12† | | Roivant Sciences Ltd.修訂並重新制定2015年股權激勵計劃. | | S-4 | | 333-256165 | | 10.25 | | 2021年5月14日 |
| 10.13† | | 賠償協議格式。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.5 | | 2019年12月20日 |
| 10.14†† | | Roivant Sciences GmbH和HanAll BioPharma Co.，Ltd.簽署的許可協議，日期為2017年12月19日。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.6 | | 2019年12月20日 |
| 10.15 | | 轉讓和假設協議，日期為2018年12月7日，由免疫科技有限公司和羅萬特科技有限公司簽訂，涉及羅萬特科技有限公司和HanAll BioPharma Co.，Ltd.之間的許可協議。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.7 | | 2019年12月20日 |
| 10.16 | | 服務協議，自2018年8月20日起生效，由Roivant Sciences，Inc.，Immunovant Sciences GmbH，IMVT Corporation(前身為Immunovant，Inc.)簽署，並在這些公司之間生效。和免疫科技有限公司。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.8 | | 2019年12月20日 |
| 10.17 | | 服務協議，自2018年8月20日起生效，由羅萬特科學有限公司和免疫科學有限公司簽署，並在兩家公司之間生效。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.9 | | 2019年12月20日 |
| 10.18 | | 修訂並重新簽署了《信息共享與合作協議》，自2018年12月28日起生效，由免疫科技有限公司和羅萬特科學有限公司簽署，並在兩者之間生效。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.10 | | 2019年12月20日 |
| 10.19† | | 與彼得·薩爾茲曼的僱傭協議，日期為2019年5月30日。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.11 | | 2019年12月20日 |
| 10.20† | | 與Julia G.Butchko簽訂的僱傭協議，日期為2019年10月9日. | | 8-K | | 001-38906 | | 10.13 | | 2019年12月20日 |
| 10.21† | | 與William Macias簽訂的僱傭協議，日期為2021年10月25日，經修訂。 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.1 | | 2022年2月4日 |
| 10.22† | | 與Renee Barnett簽訂的僱傭協議，日期為2021年9月14日。 | | 8-K | | 001-38906 | | 10.1 | | 2021年9月15日 |
| 10.23† | | 與Mark Levine簽訂的僱傭協議，日期為2022年1月19日。 | | 10-K | | 001-38906 | | 10.16 | | 2022年6月8日 |
| 10.24† | | 與Jay Stout簽訂的僱傭協議，日期為2023年4月11日。 | | 10-K | | 001-38906 | | 10.24 | | 2023年5月22日 |
10.25† | | 與Michael Geffner簽訂的僱傭協議，日期為2024年1月9日。 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.1 | | 2024年2月12日 |
10.26†† | | 三星生物製品公司之間的主服務協議，Ltd.和Immunovant Sciences GmbH，日期：2021年4月30日。 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.2 | | 2022年2月4日 |
10.27†† | | 三星生物製品公司之間的產品服務協議，Ltd.和Immunovant Sciences GmbH，日期為2021年11月17日。 | | 10-Q | | 001-38906 | | 10.3 | | 2022年2月4日 |
10.28 | | Immunovant，Inc.簽訂的銷售協議和Leerink Partners LLC，日期為2023年11月9日。 | | S-3ASR | | 333-275419 | | 1.2 | | 2023年11月9日 |
| 21.1 | | 子公司名單。 | | 10-K | | 001-38906 | | 21.1 | | 2022年6月8日 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
展品
數 | | 描述 | | 時間表/
表格 | | 以引用方式併入 |
| 文件編號 | | 展品 | | 提交日期 |
| 23.1 | | 獨立註冊會計師事務所安永會計師事務所的同意。 | | | | | | | | |
| 24.1 | | 授權書(包括在本年度報告的簽字頁上) | | | | | | | | |
| 31.1 | | 根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13 a-14（a）條和第15 d-14（a）條對首席執行官進行認證。 | | | | | | | | |
| 31.2 | | 根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條通過的1934年證券交易法第13 a-14（a）和15 d-14（a）條對首席財務官進行認證。 | | | | | | | | |
| 32.1# | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官的認證。 | | | | | | | | |
| 32.2# | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對首席執行官的認證。 | | | | | | | | |
| 97.1 | | Immunovant公司激勵薪酬補償政策 | | | | | | | | |
| 101.INS | | 內聯XBRL實例文檔 | | | | | | | | |
| 101.SCH | | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 | | | | | | | | |
| 101.CAL | | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 | | | | | | | | |
| 101.DEF | | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 | | | | | | | | |
| 101.LAB | | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 | | | | | | | | |
| 101.PRE | | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 | | | | | | | | |
| 104 | | 封面交互數據(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) | | | | | | | | |
___________
| | | | | |
| + | 根據S-K法規第601條，股份交換協議的附件、附表和某些附件已被省略。 |
| † | 指管理合同或補償計劃、合同或安排。 |
| †† | 本展覽的某些部分（用星號表示）已被省略，因為它們不是材料，並且是Immunovant，Inc.視為私人或機密。 |
| # | 根據S-K法規第601（b）（32）（ii）項和SEC版本號33-8238和34-47986，最終規則：管理層關於財務報告內部控制和交易法披露認證的報告定期報告、附件32.1和32.2中提供的認證被視為隨附本年度報告，並且不會被視為根據交易法第18條的目的“歸檔”。此類認證不會被視為通過引用納入根據《證券法》或《交易法》提出的任何文件中，除非註冊人通過引用具體納入該認證。 |
第16項：表格10-K摘要
沒有。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
日期：2024年5月29日
| | | | | | | | |
| IMMUNOVANT，Inc. |
| | |
| 發信人： | 撰稿S/彼得·薩爾茲曼 |
| | 彼得·薩爾茲曼，醫學博士
首席執行官 |
授權委託書
通過此等陳述，我知道所有人，以下簽名的每個人構成並任命Peter Salzmann，M.D.和Eva Renee Barnett，以及他們中的每一個人作為他或她的真正合法的事實代理人和代理人，具有充分的替代和替代的權力，以他們的名義，地點和替代，以任何和所有的身份，簽署對本Form 10-K年度報告的任何和所有修正案，並將該表格連同其中的所有證物和其他相關文件提交給證券交易委員會，授予上述事實代理人和代理人，而他們中的每一人，完全有權作出和執行與此相關的每一項必要和必要的作為和事情，盡其可能或可以親自作出的所有意圖和目的，在此批准和確認所有上述事實代理人和代理人或他們中的任何人，或他們中的任何人，或其替代人，可以合法地作出或安排作出憑藉本條例而作出的事情。
根據1934年《證券交易法》的要求，本報告已由以下人員以登記人的身份在指定日期簽署。
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| 簽名 | | 標題 | | 日期 |
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| 撰稿S/彼得·薩爾茲曼 | | 董事首席執行官兼首席執行官 | | 2024年5月29日 |
| 彼得·薩爾茲曼，醫學博士 | | (首席執行幹事) | | |
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| /s/伊娃·蕾妮·巴尼特 | | 首席財務官 | | 2024年5月29日 |
| 伊娃·蕾妮·巴尼特 | | (首席財務會計官) | | |
| /S/Frank M.Torti | | 董事會執行主席 | | 2024年5月29日 |
| Frank M.托蒂，醫學博士 | | | | |
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| /s/安德魯·弗羅姆金 | | 董事 | | 2024年5月29日 |
| 安德魯·弗羅姆金 | | | | |
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| /s/道格拉斯·休斯 | | 董事 | | 2024年5月29日 |
| 道格拉斯·休斯 | | | | |
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| /S/喬治·米高斯基 | | 董事 | | 2024年5月29日 |
| 喬治·米高斯基 | | | | |
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| /s/阿圖爾·潘德 | | 董事 | | 2024年5月29日 |
| Atul Pande，醫學博士 | | | | |
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| /s/ Eric Venker | | 董事 | | 2024年5月29日 |
| 埃裏克·文克爾，醫學博士，藥學博士 | | | | |
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