10-Q

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 ☒ 沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ☒ 沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人還是小型申報公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人” 和 “小型申報公司” 的定義。


大型加速過濾器 ☒		加速過濾器 ☐
非加速過濾器 ☐		規模較小的申報公司 ☐
		新興成長型公司 ☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☒

截至 2024 年 5 月 1 日，有 90,782,211普通股，每股面值0.01美元，已發行。


		頁面
	縮略術語摘要	3
	關於前瞻性陳述的警示聲明	4
	第一部分-財務信息	6
第 1 項。	財務報表	6
	截至2024年3月31日（未經審計）和2022年12月31日的合併資產負債表3	6
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併運營報表（未經審計）)	7
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月綜合虧損報表（未經審計）	8
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併股東權益報表（未經審計）	9
	截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併現金流量表（未經審計）	10
	合併財務報表附註（未經審計）	11
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	25
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	39
第 4 項。	控制和程序	41
	第二部分-其他信息	42
第 1 項。	法律訴訟	42
第 1A 項。	風險因素	42
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券	42
第 3 項。	優先證券違約	42
第 4 項。	礦山安全披露	42
第 5 項。	其他信息	42
第 6 項。	展品	43
簽名		44


2023 年表格 10-K	截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告
AAV	腺相關病毒
ACM	致心律失常心肌病
ASC	會計準則編纂
ASGCT	美國基因與細胞療法學會
BLA	生物製劑許可證申請
BNP	腦利尿肽
cGMP	當前的良好生產規範
CIEMAT	能源、媒體環境和技術研究中心
CIRM	加州再生醫學研究所
DCM	擴張型心肌病
DD	Danon 病
DNA	脱氧紅糖核酸
艾瑪	歐洲藥品管理局
歐盟	歐盟
歐洲	歐盟
FA	範可尼貧血
FASB	財務會計準則委員會
食品藥品管理局	美國食品藥品監督管理局
天哪	大奧蒙德街醫院
HNJ	尼諾耶穌兒童醫院
ICD	植入式心臟除顫器
查找	研究性新藥申請
IPR&D	在研和開發
KCCQ	堪薩斯城心血管問卷
小夥子	白細胞粘附缺陷-I
LV	慢病毒載體
MHRA	藥品和保健產品監管局
NYHA	紐約心臟協會
PKD	丙酮酸激酶缺乏症
PKP2-ACM	Plakophilin-2 致心律失常心肌病
PSU	績效股票單位
研發	研究和開發
Renovacor	Renovacor, Inc. 於 2022 年 12 月 1 日被 Rocket 收購
RSU	限制性股票單位
秒	證券交易委員會
斯坦福	斯坦福大學醫學院權威與治療醫學中心
美國	美國
美國公認會計原則	美國公認會計原則
加州大學洛杉磯	加州大學洛杉磯分校

本截至2024年3月31日的季度10-Q表季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述，以及假設，如果這些陳述沒有實現或被證明不正確，可能會導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，你可以通過 “目標”、“預測”、“相信”、“可以”、“考慮”、“繼續”、“可以”、“設計”、“發展”、“估計”、“期望”、“擴展”、“未來”、“希望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“預測”、“” 等詞語來識別前瞻性陳述項目”、“追求”、“尋求”、“應該”、“戰略”、“目標”、“意願”、“將” 或這些詞語或其他類似術語的否定詞。這些前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：

•

我們在臨牀研究的啟動和時間方面實現各種候選藥物的預期里程碑的能力；

•

聯邦、州和非美國的監管要求，包括美國食品藥品管理局對我們當前或任何其他未來候選產品的監管；

•

向美國食品和藥物管理局提交監管文件以及獲得和維持美國食品藥品管理局或其他監管機構對我們的候選產品的批准或其他行動的時間和能力。

•

我們的競爭對手的活動，包括關於競爭產品發佈時間、定價和折扣的決定；

•

我們的臨牀試驗的安全性和有效性結果以及批准候選產品所需的其他測試是否提供了數據，以保證臨牀試驗的進展、潛在的監管部門批准或我們的任何候選產品的進一步開發；

•

我們開發、收購和推廣候選產品、招募足夠數量的患者參與併成功完成臨牀研究的能力，以及我們在當前預期的時間範圍內或根本沒有能力申請此類候選產品並獲得監管部門批准的能力。

•

我們有能力為我們的候選產品和任何其他未來的候選產品建立關鍵合作和供應商關係；

•

我們發展銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議以銷售和營銷我們的任何候選產品的能力；

•

我們收購更多業務、組建戰略聯盟或創建合資企業的能力，以及我們從此類收購、聯盟或合資企業中獲益的能力。

•

我們成功開發和商業化我們可能許可的任何技術或我們可能收購的產品的能力；

•

發展我們為 AAV 計劃的直接製造能力；

•

我們有能力擴大產品線，以靶向與我們的基因療法技術兼容的其他適應症；

•

我們在目前或將來開展業務的非美國司法管轄區成功開展業務的能力，包括遵守適用的監管要求和法律。

•

我們獲得和執行專利以保護我們的候選產品的能力，以及我們成功保護自己免受不可預見的第三方侵權索賠的能力；

•

我們的業務和運營市場的預期趨勢和挑戰；

•

我們對資本需求的估計；以及

•

我們獲得額外融資並在必要時籌集資金以資助運營或尋求商機的能力。

我們提醒您，上述清單可能不包含本10-Q表季度報告中的所有前瞻性陳述。

本10-Q表季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們目前對未來事件或未來財務業績的看法，並涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。我們在本10-Q表季度報告中包含的重要因素，特別是在10-K表中以引用方式納入的截至2023年12月31日年度報告的 “風險因素” 部分，這些因素可能導致實際業績或事件與我們的前瞻性陳述存在重大差異。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行或參與的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。

您應完整閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件，並瞭解我們的未來實際業績、業績或成就可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務出於任何原因更新或修改這些前瞻性陳述。

本10-Q表季度報告還包含有關我們的行業、業務和某些疾病市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些疾病的發病率和流行率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性和實際事件的影響，或者情況可能與這些信息中反映的事件和情況存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編制的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得該行業、業務、市場和其他數據。本季度報告包含此處描述的某些文件中包含的某些條款的摘要，但要獲得完整的信息，請參考實際文件。所有摘要全部由實際文件作了限定。


	2024年3月31日			2023年12月31日
	（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	35,276		$	55,904
投資		295,037			317,271
預付費用和其他流動資產		14,846			5,047
流動資產總額		345,159			378,222
財產和設備，淨額		39,337			39,172
善意		39,154			39,154
無形資產		25,150			25,150
受限制的現金		1,362			1,372
存款		533			533
投資		-			34,320
經營租賃使用權資產，淨額		4,768			3,901
融資租賃使用權資產，淨額		43,979			44,517
總資產	$	499,442		$	566,341
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計費用	$	30,085		$	45,789
經營租賃負債，當前		1,064			925
融資租賃負債，當前		1,808			1,791
流動負債總額		32,957			48,505
經營租賃負債，非流動		3,714			2,973
融資租賃負債，非當期		19,363			19,353
其他負債		1,906			2,936
負債總額		57,940			73,767
承付款和意外開支（注十三）

股東權益：
優先股，$0.01面值，授權 5,000,000股份：
A系列可轉換優先股； 300,000指定股份； 0已發行和流通股份		-			-
B系列可轉換優先股； 300,000指定股份； 0已發行和流通股份		-			-
普通股，$0.01面值， 120,000,000授權股份； 90,646,590和 90,282,267分別於 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份		906			903
額外的實收資本		1,462,155			1,450,722
累計其他綜合收益（虧損）		(135	)		319
累計赤字		(1,021,424	)		(959,370	)
股東權益總額		441,502			492,574
負債和股東權益總額	$	499,442		$	566,341

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。


	截至3月31日的三個月
	2024			2023
收入	$	-		$	-

運營費用：
研究和開發		45,227			46,371
一般和行政		22,148			15,823
運營費用總額		67,375			62,194
運營損失		(67,375	)		(62,194	)
利息支出		(471	)		(468	)
利息和其他收入，淨額		3,029			1,908
投資折扣的增加，淨額		2,763			2,419
淨虧損	$	(62,054	)	$	(58,335	)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損	$	(0.66	)	$	(0.73	)
已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股		93,549,884			79,453,519

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。


										累積的
							額外			其他						總計
	普通股				財政部		付費			全面			累積的			股東
	股份		金額		股票		資本			收入/（損失）			赤字			公平
截至2023年12月31日的餘額		90,282,267	$	903	$	-	$	1,450,722		$	319		$	(959,370	)	$	492,574
根據行使股票期權發行普通股		73,745		-		-		1,184			-			-			1,184
根據限制性股票單位的歸屬發行普通股		290,578		3		-		(3	)		-			-			-
未實現的投資綜合虧損		-		-		-		-			(454	)		-			(454	)
基於股票的薪酬		-		-		-		10,252			-			-			10,252
淨虧損		-		-		-		-			-			(62,054	)		(62,054	)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額		90,646,590	$	906	$	-	$	1,462,155		$	(135	)	$	(1,021,424	)	$	441,502


											累積的
								額外			其他						總計
	普通股				財政部			付費			全面			累積的			股東
	股份		金額		股票			資本			收入/（損失）			赤字			公平
截至2022年12月31日的餘額		79,123,312	$	791	$	(47	)	$	1,203,074		$	(357	)	$	(713,775	)	$	489,686
根據行使股票期權發行普通股		88,429		1		-			1,113			-			-			1,114
根據限制性股票單位的歸屬發行普通股		126,060		1		-			(1	)		-			-			-
根據行使認股權證發行普通股		126,093		1		-			6			-			-			7
根據市場發行計劃發行普通股，扣除發行成本		948,300		10		-			17,212			-			-			17,222
未實現的投資綜合收益		-		-		-			-			267			-			267
基於股票的薪酬		-		-		-			8,915			-			-			8,915
淨虧損		-		-		-			-			-			(58,335	)		(58,335	)
截至2023年3月31日的餘額		80,412,194	$	804	$	(47	)	$	1,230,319		$	(90	)	$	(772,110	)	$	458,876

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。


	截至3月31日的三個月
	2024			2023
經營活動：
淨虧損	$	(62,054	)	$	(58,335	)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
財產和設備的折舊和攤銷		1,716			1,135
融資租賃使用權資產的攤銷		538			538
基於股票的薪酬		10,252			8,915
投資折扣的增加，淨額		(2,754	)		(2,343	)
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他資產		(1,151	)		866
應付賬款和應計費用		(2,413	)		(7,750	)
經營租賃負債和使用權資產，淨額		13			97
融資租賃負債		27			37
其他負債		(1,030	)		(720	)
用於經營活動的淨現金		(56,856	)		(57,560	)
投資活動：
購買投資		(63,947	)		(96,034	)
投資到期所得收益		101,016			62,335
為收購使用權資產而支付的款項		-			(7	)
購買財產和設備		(2,035	)		(3,015	)
由（用於）投資活動提供的淨現金		35,034			(36,721	)
籌資活動：
根據行使股票期權發行普通股		1,184			1,114
根據市場發行發行普通股計劃，扣除發行成本		-			17,222
根據行使認股權證發行普通股		-			7
融資活動提供的淨現金		1,184			18,343
現金、現金等價物和限制性現金的淨變動		(20,638	)		(75,938	)
期初現金、現金等價物和限制性現金		57,276			141,857
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	36,638		$	65,919

非現金融資和投資活動的補充披露：
應計購買的財產和設備，期末餘額	$	923		$	1,794
投資到期應收賬款和購買應付賬款、期末餘額		8,648			-
經營租賃負債		1,134			-
未實現（虧損）投資收益	$	(454	)	$	267

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 是一家全面整合的後期生物技術公司，專注於開發針對罕見和毀滅性疾病的首個、唯一和同類最佳的基因療法，具有直接的靶向作用機制和明確的臨牀終點。該公司有三臨牀階段活體外慢病毒載體計劃，包括以下項目：

•

範可尼貧血，骨髓中的一種遺傳缺陷，會減少血細胞的產生或促進有缺陷的血細胞的產生；

•

白細胞粘附缺陷-I，一種導致免疫系統出現故障的遺傳性疾病；以及

•

丙酮酸激酶缺乏症，一種導致慢性非球形紅細胞溶血性貧血的紅細胞常染色體隱性遺傳疾病。

2023 年 9 月，美國食品藥品管理局接受了生物製劑許可申請，並批准了用於治療重度 LAD-I 的 RP-L201 的優先審查。FA第二階段研究的治療已於2023年完成，預計將於2024年在美國和歐盟提交FA的監管申請。針對不太常見的FA亞型C和G的基因治療計劃的其他工作正在進行中。

在美國，該公司還有二臨牀階段和一臨牀前階段在活體中與腺相關的病毒程序，包括以下程序：

•

達農病，一種多器官溶酶體相關疾病，因心力衰竭導致過早死亡。DD 計劃目前正在進行第 2 階段試驗。

•

Plakophilin-2 心律失常性心肌病，一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌肉質量逐漸減少、右心室嚴重擴張、發育異常、心肌纖維脂肪置換以及心律失常和猝死傾向高。該計劃已獲得美國食品藥品管理局對一項研究性新藥申請的批准，該公司已啟動一項1期研究。

•

BAG3 擴張型心肌病，這是最常見的心肌病，其特徵是心壁逐漸變薄，導致無法泵血的心室增大。該公司使用基於 AAV9 的重組基因療法，旨在減緩或阻止 BAG3-DCM 的進展。

根據特許權使用許可協議，公司對所有這些候選產品擁有全球商業化和開發權。

風險和流動性

該公司自成立以來沒有產生任何收入並蒙受了損失。公司的運營受到某些風險和不確定性的影響，包括候選藥物開發的不確定性、技術不確定性、專利和專有權利的不確定性、沒有商業製造經驗、營銷或銷售能力或經驗、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及獲得額外融資的需求。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。

該公司的候選產品處於開發和臨牀階段。無法保證公司的研發將成功完成，無法保證公司的知識產權將獲得足夠的保護，開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何經批准的產品都具有商業可行性。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）將從產品銷售中獲得可觀的收入。該公司在技術快速變化以及來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

公司的合併財務報表是在正常業務過程中持續經營、資產變現和負債清償的基礎上編制的。該公司的運營現金流為負，累計赤字為美元1.02截至 2024 年 3 月 31 日，已達十億。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司有 $330.3百萬現金、現金等價物和投資。不包括在美元中330.3百萬現金、現金等價物和投資是尚未收到的證券到期時的應收賬款8.6百萬美元作為預付費用和其他流動資產的一部分入賬。對這筆應收款進行調整後，現金、現金等價物和投資的淨餘額將為美元338.9百萬。該公司預計，這些資源將足以為公司到2026年的運營費用和資本支出需求提供資金。

2022年2月28日，公司與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）就一項市場發行計劃簽訂了銷售協議（“銷售協議”）（“銷售協議”），根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售面值為美元的普通股0.01每股，總髮行價最高為 $200通過Cowen作為其銷售代理獲得百萬股（“股票”）。2023年9月12日，公司和Cowen簽訂了一項修正案（“經修訂的銷售協議”），根據該修正案，市場發行計劃下的可用總髮行金額降至美元180.0百萬。通過 2024年3月31日，該公司已出售 4.2百萬股普通股，淨收益為美元63.8根據市場發行計劃，百萬美元（見附註8 “股東權益”）。在此期間，該公司沒有根據市場發行計劃出售任何股票截至2024年3月31日的三個月。

從長遠來看，公司的未來生存能力取決於其從經營活動中產生現金或籌集額外資本為其運營融資的能力。該公司未能在需要時籌集資金，可能會對其財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。

列報基礎、合併原則和重要會計政策摘要

演示基礎

隨附的未經審計的中期合併財務報表應與2024年2月27日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的截至2023年12月31日的公司合併財務報表一起閲讀。未經審計的中期合併財務報表是在與經審計的年度財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，這些調整反映了所有調整，僅包括正常的經常性調整，這些調整是公允列報公司截至2024年3月31日的合併財務狀況以及截至2024年3月31日的三個月的經營業績和現金流所必需的。這些合併附註中披露的與截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月相關的財務數據和其他信息未經審計。截至2024年3月31日的三個月業績不一定表示截至2024年12月31日的年度以及任何其他中期或任何未來年份或時期的預期業績。

重要會計政策

在編制截至2024年3月31日的三個月的合併財務報表時使用的重要會計政策與2023年10-K表中合併財務報表附註3中披露的政策一致，此處還列出了最重要的保單。

整合原則

合併財務報表代表根據美國公認會計原則對公司及其子公司的賬目進行了合併。在合併中，所有公司間賬户均已清除。

估算值的使用

按照美國公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表日報告的資產負債金額和或有資產負債的披露以及報告期內報告的支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於商譽和無形資產減值、研發費用的應計以及股權交易和股票獎勵的估值。估計數和假設的變化反映在已知期間報告的結果中。實際結果可能與這些估計有所不同。

現金、現金等價物和限制性現金包括銀行存款、存款證和金融機構的貨幣市場賬户。現金等價物由於其短期性質，按近似於公允價值的成本進行記賬，而且公司認為不存在重大信用風險敞口。公司將所有自購買之日起三個月或更短期限的高流動性投資視為現金等價物。公司的現金和現金等價物賬户有時會超過聯邦保險限額。公司在此類賬户中沒有遭受任何損失。

限制性現金包括銀行開具的與公司經營租賃相關的信用證抵押存款（更多披露信息見附註12 “租約”），以及為支持公司信用卡的銀行簽發的信用證提供抵押的存款。現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容：


	2024年3月31日		2023年12月31日
現金和現金等價物	$	35,276	$	55,904
受限制的現金		1,362		1,372
現金、現金等價物和限制性現金總額	$	36,638	$	57,276

信用風險和資產負債表外風險的集中

使公司面臨信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物以及可供出售的證券。公司在高質量的金融機構中維持現金和現金等價物餘額，因此，公司認為此類基金的信用風險最小。公司的有價證券包括美國國債和公司債券。公司的投資政策限制了公司可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資的評級至少為AA/AA3，從而降低了信用風險敞口。

投資

投資包括美國國債和公司債券。管理層在收購這些證券時確定其適當分類，並在每個資產負債表日評估此類分類的適當性。根據FASB ASC 320 “投資-債務和股權證券”，該公司將其投資歸類為可供出售。投資按公允價值入賬，未實現損益作為股東權益累計其他綜合收益（虧損）的一部分，在合併綜合虧損報表中列為綜合虧損總額的一部分，直至變現。已實現收益和虧損在特定識別基礎上計入投資收益。當存在未實現虧損時，公司估計投資的預期信貸損失。與信貸相關的未實現虧損在公司的合併運營報表中確認，與信用無關的未實現虧損在累計的其他綜合收益（虧損）中確認。在截至2024年3月31日的三個月中而且 2023 年，有不與信貸相關的未實現虧損。在結束的三個月中 2024 年 3 月 31 日，有 $0.5 百萬美元的未實現投資淨虧損。在截至 2023 年 3 月 31 日的三個月中，有 $0.3百萬美元的未實現投資淨收益。

無形資產

在相關研發工作完成或放棄之前，與在建研發項目相關的無形資產被視為無限期。如果開發完成（這通常是在獲得監管部門批准銷售產品時發生的），則相關資產將被視為有限壽命，然後將根據其當時各自的估計使用壽命進行攤銷。經確定公允價值下降的IPR&D無形資產向下調整，支出在合併運營報表的研發費用中確認。這些知識產權與開發無形資產至少每年進行一次測試，或者在觸發事件發生時進行測試，該觸發事件可能表明存在潛在減值，這些指標包括研發活動的進展、資產的預計發展變化以及監管環境和未來商業市場的變化。如果發生表明潛在減值的觸發事件，公司將進行定量分析，以確定公允價值是否更有可能低於賬面金額。

公司必須披露所有按公允價值報告的資產和負債的信息，以便評估用於確定報告的公允價值的投入。FASB ASC 820，《公允價值衡量和披露》，在可用時建立了所用投入的層次結構。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是反映公司對市場參與者在資產或負債定價時將使用的投入的假設的輸入，是根據當時情況下可用的最佳信息得出的。公允價值層次結構僅適用於用於確定投資報告的公允價值的估值投入，不能衡量投資信貸質量。公允價值層次結構的三個層次描述如下：

•

1級-根據公司在計量日能夠獲得的相同資產或負債的活躍市場未經調整的報價進行估值。

•

第二級-基於非活躍市場或所有重要投入均可直接或間接觀察到的市場中類似資產或負債的報價進行估值。

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第 3 級-需要反映公司自身假設的估值，這些假設既對公允價值衡量很重要，又不可觀察。

如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，那麼公允價值的確定需要更多的判斷力。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時作出的判斷程度最大。金融工具在公允價值層次結構中的級別基於對公允價值衡量具有重要意義的所有輸入的最低水平。由於大多數金融工具的短期性質，公司金融工具（包括現金和現金等價物、限制性現金、存款、應付賬款和應計費用）的公允價值接近其各自的賬面價值。

認股證

根據FASB ASC 480《區分負債與股權》和/或FASB ASC 815 “衍生品和套期保值”，公司將股票認股權證列為股票工具、負債或衍生負債，視認股權證協議的具體條款而定。負債分類認股權證在每個報告期均按其估計公允價值入賬，直至其行使、終止、重新分類或以其他方式結算。負債分類認股權證的估計公允價值的變動包含在公司合併運營報表中的利息和其他收入中。

股票薪酬

公司向員工和非員工發放股票獎勵，通常以股票期權、RSU和PSU的形式發放。

公司根據授予日獎勵的公允價值，衡量為換取股權工具獎勵而獲得的員工和非僱員服務的薪酬支出。股票期權和限制性股票單位的成本在獎勵的必要服務期內以直線方式予以確認，沒收將在發生時予以確認。PSU 的歸屬條件是基於績效的，當與 PSU 相關的績效目標有可能實現並授予獎勵時，將認可 PSU 的成本。

公司在其合併運營報表中對股票薪酬支出進行分類，其分類方式與對獎勵獲得者的工資成本和服務進行分類或對獎勵獲得者的服務付款進行分類的方式相同。

最近取得的里程碑

2023 年 2 月 7 日，我們宣佈 RP-A501 獲得了美國食品藥品管理局的再生醫學高級療法認證，2023 年 5 月 31 日，我們獲得了 EMA 的優先藥物認定。2023 年 9 月 12 日，我們宣佈在 DD 中 RP-A501 的關鍵研究設計上與美國食品藥品管理局達成一致，該全球研究的入組工作正在進行中。

Plakophilin-2 致心律失常心肌病

心律失常性心肌病是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心律失常和猝死傾向高、心肌質量逐漸減少、嚴重的右心室擴張、發育異常和心肌纖維脂肪置換。最常見的是，心肌病最初表現為右心室自由壁，因此該疾病被稱為致心律失常的右心室發育不良/心肌病。但是，由於還觀察到左顯性和雙心室形式，這導致了最近使用ACM一詞。PKP2 基因的突變是家族 ACM 最常見的基因鑑定病因。PKP2 編碼蛋白質 Plakophilin-2，該蛋白是橋體的一種成分，一種參與細胞間粘附的細胞間複合物。PKP2 還參與心肌細胞之間鈣信號傳導的轉錄調節。PKP2 突變患者通常是雜合子，心肌中 PKP2 的表達降低。平均表現為35歲，患者終身患心律失常、結構性心室異常和心臟性猝死的風險非常高。

目前尚無已證明對ACM非常有效的特定藥物療法，目前的治療方案遵循標準的心室心律失常和心肌病指南，其中包括生活方式的改變（即運動限制），包括β受體阻滯劑、抗心律失常藥和利尿劑等藥物治療。這些療法的使用是由心律失常負擔和心肌病的嚴重程度所驅動的。這些療法不會改變疾病的病程，通常僅提供對症和/或姑息支持。診斷後，很大一部分患者會接受植入式心臟除顫器，用於心室心律失常和心臟性猝死的初級或二級預防。值得注意的是，ICD 不能治癒，危及生命的突破性心律失常可能持續存在，死亡風險持續存在。此外，ICD 不能阻止心力衰竭發展為末期心力衰竭。解僱ICD雖然可以挽救生命，但卻是身體和情感上的創傷事件。病情發展為終末期心力衰竭的患者可考慮接受心臟移植，心臟移植雖然可以治癒潛在疾病，但其本身也與顯著的發病率和死亡率有關。因此，這些人羣中存在大量未得到滿足的醫療需求。據估計，PKP2-ACM 在美國和歐盟的患病率為 50,000 人。

我們目前有一個針對 PKP2-ACM 的 AAV 程序，即 RP-A601，它是一種表達 pkp2a 的重組 Aavrh.74 載體。PKP2-ACM 通常由 PKP2 基因中的雜合致病性突變引起，導致心肌中 PKP2 的表達降低。曾經使用過的基因療法可以在疾病早期解決疾病的根本原因（PKP2缺乏），可以減輕早期的電氣重構，降低與ACM相關的危及生命的心律失常和心臟性猝死的風險，從而可能阻礙不可逆的心臟結構變化的發展。預防突觸發作、危及生命的心律失常、心臟性猝死、ICD 休克以及由此產生的焦慮、不適和住院，預計將大大改善生活質量和存活率。此外，這種方法可以使患者不必終身服用多種心律失常和心力衰竭藥物，這些藥物對 PKP2-ACM 不具有特異性，與自身的副作用有關，從而使患者有機會不受運動限制，減少對心律失常、心悸、ICD 休克和晚期心力衰竭進展的擔憂。

2023 年 5 月，我們在美國基因與細胞療法學會第 26 屆年會上發佈了 RP-A601 的臨牀前療效數據。由發起人進行的非臨牀研究，RP-A601 已證明可有效改變 PKP2 驅動的 ACM 的自然病史。在接受該研究藥物治療的 PKP2 cKO 動物中，100% 的存活期延長至測得的最長時間點（5 個月），心臟擴張和心肌纖維脂肪置換/纖維化減少，左心室功能得以保持，心律失常表型得到緩解。未經治療的 PKP2 cKO 小鼠的中位存活率約為一個月。這些結果於2024年1月發表在《循環：基因組與精準醫學》雜誌上。

我們已經啟動了一項針對 RP-A601 的多中心 1 期研究。這項多中心 1 期劑量遞增試驗將評估 RP-A601 對至少六名患有 ICD 和心律失常總體高風險的成人 PKP2-ACM 患者的安全性和初步療效。該研究將評估 RP-A601 對 PKP2 心肌蛋白表達、心臟生物標誌物以及危及生命的心室心律失常和心臟性猝死的臨牀預測指標的影響。劑量遞增試驗的患者將接受單劑量的 RP-A601。起始劑量為 8 x 1013Gc/kg。

最近取得的里程碑

我們已經在代表 PKP2-ACM 的動物模型中實現了 RP-A601 的臨牀前概念驗證，完成了藥理學和 GLP 毒理學研究，生產了 GMP 藥物產品，並開發了適當的效力測定以支持 I 期研究。2023 年 5 月 9 日，我們宣佈獲得 FDA 批准新藥臨牀試驗，2023 年 6 月 8 日，我們宣佈收到 FDA 快速通道和孤兒藥認證。美國第一階段研究的註冊工作正在進行中。

BAG3 擴張型心肌病

擴張型心肌病是最常見的心肌病，其特徵是心壁逐漸變薄，導致無法泵血的心室腫大。在20-50％的DCM患者中，可以發現DCM的家族性關聯，多達40％的家族性患者具有可識別的遺傳病因。BAG3基因（與BCL-2相關的athanogene 3）的突變是家族性DCM中觀察到的較常見的致病性遺傳變異之一，這些變異具有很高的滲透性，在BAG3基因中具有致病遺傳變異的個體中，約有80％在40歲以上時會出現DCM。BAG3 蛋白與多種細胞功能有關，包括心臟收縮力、蛋白質質量控制（作為共同伴侶）、心肌細胞結構支持和抗細胞凋亡。BAG3 相關的擴張型心肌病 (BAG3-DCM) 會導致早發、迅速進展的心力衰竭和顯著的死亡率和發病率。我們估計，在美國，與BAG3相關的DCM的患病率多達3萬人。

目前，具有BAG3突變的DCM患者接受心力衰竭標準治療，包括血管緊張素轉換酶抑制劑、血管緊張素受體阻滯劑、奈普利辛抑制劑、β-腎上腺素能受體拮抗劑或β受體拮抗劑、醛固酮拮抗劑和/或利尿劑，以及某些生活方式的改變，並且不解決疾病的根本原因。滿足特定參數的患者還可以接受植入式心律復律除顫器、心臟再同步設備或兩者的組合。目前尚無直接針對BAG3相關DCM潛在機制的療法，與與BAG3變異無關的DCM患者相比，被診斷為BAG3相關DCM的患者進展到終末期心力衰竭和死亡的速度似乎更快。例如，大約 19% 的 BAG3-DCM 患者需要機械心臟支持、心臟移植或在診斷 12 個月後出現與心力衰竭相關的死亡，幾乎是同期非 BAG3-DCM 患者的兩倍。

2022年12月，我們完成了對Renovacor的收購，該收購為Rocket提供了基於重組AAV9的基因治療計劃，該計劃旨在提供一種功能齊全的BAG3基因，以提高心肌細胞中的BAG3蛋白水平，減緩或阻止 BAG3-DCM 的進展。AAV9-BAG3 的初步概念驗證已在 Bag3-Knockout 小鼠模型的研究中得到證實，該模型表明，與未經治療的敲除小鼠相比，接受治療的小鼠的射血分數有所提高，在注射後 4 周和 6 周的時間點，射血分數與行走測試對照組相當。

最近取得的里程碑

我們正在評估該計劃的最佳開發路徑，並計劃在 2024 年提交 BAG3-DCM 的臨牀試驗報告。

血液學項目

Fanconi 貧血補充組 A

FA是一種罕見且危及生命的DNA修復疾病，通常由單個FA基因的突變引起。據估計，60％至70％的病例來自Fanconi-A基因的突變，這是我們計劃的重點。FA 通常會導致骨髓衰竭、發育異常、髓系白血病和其他惡性腫瘤，通常發生在生命的最初幾年和幾十年中。骨髓再生障礙是骨髓中不再產生任何或極少的紅細胞和白細胞和血小板，從而導致感染和出血，是FA早期發病和死亡的最常見原因，發病率中位數在10歲之前。白血病是第二常見的死亡原因，最終發生在大約20％的患者晚年。實體器官惡性腫瘤，例如頭頸癌，也可能發生，儘管在生命的頭二到三十年中發生率較低。

儘管異基因（捐贈者介導）造血幹細胞移植（目前最常用的FA療法）的改善導致該疾病頻繁的血液學糾正，但造血幹細胞移植與急性和長期風險有關，包括移植相關死亡率、移植物失敗和移植物對宿主病，這是一種以胃腸道潰瘍痛為特徵的異基因移植有時致命的副作用，肝毒性和皮疹，以及後續癌症的風險增加。我們在FA中的基因療法計劃旨在在疾病早期使用患者自己的幹細胞進行最低毒性的血液學矯正，並且無需調理即可給藥。我們認為，開發一種廣泛適用的自體基因療法可以為這些患者帶來變革。

我們的每項血液學項目都利用第三代自失活的心室幹細胞來糾正患者造血幹細胞的缺陷，HSC是骨髓中發現的細胞，能夠在患者的一生中產生血細胞。造血幹細胞的遺傳編碼缺陷可能導致嚴重的、可能危及生命的貧血，這是指患者的血液中缺乏足夠正常運作的紅細胞，無法將氧氣輸送到全身。幹細胞缺陷還可能導致白細胞嚴重減少，可能危及生命，從而易受感染，並導致血液凝固的血小板減少，這可能導致嚴重且可能危及生命的出血發作。FA 患者存在遺傳缺陷，無法正常修復骨髓血細胞內的基因和染色體，這通常會導致骨髓衰竭、急性髓系白血病和骨髓增生異常綜合徵類型的血液癌的發展。FA 患者通常還會出現先天性缺陷。足協患者的平均壽命估計為30至40年。據估計，在美國和歐盟，FA的患病率約為4,000名患者。鑑於非病症患者的療效，現在據信每年可能出現的市場機會是美國和歐盟共有400至500名患者。

我們目前有一個活體外基於 LV 的程序，目標是 FA、RP-L102。RP-L102 是我們領先的 LV 項目，由西班牙馬德里領先的研究機構能源、環境與技術研究中心授權。我們在斯坦福大學醫學院權威與治療醫學中心、倫敦大奧蒙德街醫院和西班牙的兒童耶穌醫院進行了治療 FA RP-L102 患者的二期註冊臨牀試驗，完成了治療。該試驗共治療了來自美國和歐盟的12名患者。在斯坦福大學的美國 1 期研究中，又有兩名患者接受了治療，因此在 Rocket 贊助的臨牀試驗中，共有 14 名患者接受了 RP-L102 治療。患者接受單次靜脈注射利用新鮮細胞的 RP-L102 和 “流程 B”，該過程結合了經過改進的幹細胞富集工藝、轉導增強劑以及商業級載體和最終藥物產品。

我們正在進行的2期研究的主要終點是治療後至少一年的骨髓幹細胞對絲裂黴素C（一種DNA破壞劑）產生耐藥性。根據與美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局達成的協議，導致骨髓修復超過10％絲裂黴素C耐藥閾值的植入可以支持上市申請批准。

2022 年 12 月，我們在第 64 屆大會上公佈了 RP-L102 的陽性臨牀數據第四ASH 年會。在隨訪時間超過 12 個月的 10 名可評估患者中，RP-L102 對至少有 6 名進行了表型校正，骨髓衍生菌落形成細胞對 MMC 的耐藥性增強、伴隨的基因校正和血液學穩定就證明瞭這一點。正如外周血和骨髓VCN所證明的那樣，第七名患者表現出基因校正逐漸增強的證據，最近出現了MMC耐藥性，並且在隨訪36個月後可能出現了血液學穩定性指標。根據一項試驗方案，主要終點已經達到，在該試驗方案中，統計學和臨牀意義要求至少有五名患者在兩個或更多時間點達到比基線高出至少10％的MMC耐藥性，同時提供基因校正和臨牀穩定的證據。RP-L102 的安全性非常好，並且該治療在沒有任何細胞毒性條件的情況下進行治療，耐受性良好。未觀察到與 RP-L102 相關的骨髓發育異常、克隆優勢或插入誘變的跡象。

我們之前曾透露，該試驗中最初有移植證據的五名患者中有一人在給藥 RP-L102 大約 22 個月後出現了 T 細胞淋巴細胞淋巴瘤。淋巴瘤的手術活檢顯示，在血液和骨髓中伴隨的VCN分別為0.26和0.42時，淋巴瘤的基因標記可以忽略不計（VCN為0.003）。這些發現最終表明，淋巴瘤不是由LV介導的插入引起的，因為腫瘤中基本上沒有基因標記（非常低但可檢測的VCN可能是腫瘤標本中血細胞的結果）。FA 是一種癌症易感綜合徵，癌症可能發生在 10 歲以下的患者身上。重要的是，該患者耐受了淋巴瘤的誘導化療，沒有出現明顯的併發症，目前處於完全緩解狀態。基因校正的造血細胞的存在可能提高了該患者對化療的總體耐受性。

2023 年 5 月，我們在 ASGCT 26 上發佈了 RP-L102 的最新臨牀數據第四年度會議。截至數據截止日期（2023 年 4 月 17 日），RP-L102 為 12 名可評估患者中的 8 名提供了持續的基因校正，在 12 名可評估的患者中，有 7 名進行了全面的表型校正，骨髓衍生菌落形成細胞對絲裂黴素C（MMC）的耐藥性增加和血液學穩定就證明瞭這一點。RP-L102 的安全性仍然非常好，沒有與 RP-L102 相關的骨髓發育不良、克隆佔主導地位或插入誘變的跡象。在有表型、遺傳和血液學移植證據的七名患者中均觀察到多克隆整合模式。關鍵試驗的註冊和治療已經完成。

預期里程碑

2024 年 4 月 2 日，我們宣佈歐洲藥品管理局接受了我們的 RP-L102 上市許可申請。我們正在與美國食品藥品管理局敲定化學、製造和控制一攬子計劃，並預計在2024年上半年向美國食品藥品管理局提交BLA。

白細胞粘附缺陷-I

LAD-I 是一種罕見的常染色體隱性遺傳性白細胞粘附和遷移疾病，由白細胞的突變引起 ITGB2β-2 整合素成分 CD18 的基因編碼。CD18的缺乏會導致中性粒細胞（抗感染白細胞的子集）離開血管進入需要這些細胞來對抗感染的組織的能力受損。與許多罕見疾病一樣，發病率的準確估計很難得到證實；但是，迄今為止，已經報告了數百例嚴重程度的病例。據信大多數 LAD-I 患者患有嚴重的疾病。在未接受異基因造血幹細胞移植的患者中，重度 LAD-I 以反覆發作、危及生命的感染和大量嬰兒死亡率而著稱。據報道，在沒有異基因 HCST 的情況下，到兩歲時，重度 LAD-I 的死亡率為 60% 至 75%。

我們目前有一個活體外針對 LAD-I、RP-L201 的計劃。RP-L201 是一項臨牀項目，我們已獲得 CIEMAT 的許可。加州大學洛杉磯分校及其Eli和Edythe Broad再生醫學與幹細胞研究中心是LAD-I註冊臨牀試驗的美國領先臨牀研究中心，HNJ和GOSH分別是西班牙和倫敦的主要臨牀研究中心。這項研究已獲得CIRM的590萬美元的 CLIN2 撥款，用於支持LAD-I基因療法的臨牀開發。

這項開放標籤、單臂、支持 1/2 期註冊的 RP-L201 臨牀試驗已經治療了九名重度 LAD-I 患者，以評估 RP-L201 的安全性和耐受性。2019 年第三季度，第一位患者在加州大學洛杉磯分校接受了 RP-L201 的治療。該研究的第 1 階段和第 2 階段的註冊現已完成；美國和歐洲的 3 個調查中心已有 9 名患者接受了 RP-L201 治療。

2022年12月，我們在第64屆ASH年會上公佈了積極的臨牀數據。該演示包括先前披露的所有患者在 RP-L201 輸注後三到二十四個月隨訪的主要數據，以及七名患者在輸液後 12 個月或更長時間內的總存活率數據。根據Kaplan Meier的估計，我們觀察到輸液後12個月的總存活率為100％，所有9名LAD-I患者的所有住院、感染和炎症相關住院人數以及長期住院人數均在統計學上顯著降低，可用隨訪時間為3至24個月。所有年齡在三個月至九歲的患者中，超過 10% 的中性粒細胞表現出持續的 CD18 恢復和表達（範圍：20%-87%，中位數：56%）。數據還顯示了與LAD-i相關的皮疹得到緩解和傷口修復能力恢復的證據。RP-L201 的安全性在迄今為止沒有與 RP-L201 相關的嚴重不良事件的所有患者中都非常有利。此前已經披露了與其他研究程序（包括白消安調理）相關的不良事件，這些不良事件與這些藥物和程序的耐受性概況一致。

2023年5月，在ASGCT第26屆年會上，我們對第1/2期臨牀試驗中所有九名患者進行了12至24個月隨訪的最新數據，顯示輸液後12個月的總存活率為100％。所有患者繼續顯示出與 LAD-i 相關的皮疹緩解和傷口修復能力恢復的證據，RP-L201 的安全性狀況仍然非常好，隨訪時間為 12-36 個月。沒有觀察到具有複製能力的慢病毒的證據。插入部位分析表明，整個隊列中存在高度多克隆整合模式。

最近實現和預期的里程碑

美國食品藥品管理局接受了 RP-L201 的 BLA 申請，並於 2023 年 10 月進行了優先審查，《處方藥使用者費用法》的初始日期為 2024 年 3 月 31 日。2024年2月13日，審查時間延長了三個月，至2024年6月30日，以便有更多時間審查Rocket為迴應FDA信息請求而提交的澄清化學、製造和控制信息。美國食品和藥物管理局進一步證實，不需要召開諮詢委員會會議。

丙酮酸激酶缺乏症

紅細胞 PKD 是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，由編碼紅細胞糖酵解途徑組成部分的丙酮酸激酶 L/R 基因突變引起。PKD 的特徵是慢性非球形紅細胞溶血性貧血，這種疾病中，紅細胞無法呈現出正常的球形並被分解，導致向細胞輸送氧氣的能力降低，貧血嚴重程度從輕度（無症狀）到嚴重不等，可能導致兒童死亡或需要經常終身輸注紅細胞。兒科羣體是 PKD 患者中最常見、受影響最嚴重的亞組，PKD 通常會導致脾腫大（脾臟異常腫大）、黃疸和慢性鐵超負荷，這可能是慢性溶血和用於治療該疾病的紅細胞輸血造成的。據信，貧血嚴重程度的變異部分源於可能影響丙酮酸激酶L/R基因的大量不同突變。據估計，在美國和歐盟白人中，疾病發病率在百萬分之3.2至51例之間。業內估計表明，美國和歐盟已經診斷出至少2,500例病例。市場研究表明，將基因療法應用於更廣泛的人羣可以將市場機會從每年約250名患者增加到500名。

我們目前有一個活體外基於 LV 的程序，針對 PKD，RP-L301。RP-L301 是一項臨牀階段項目，我們已獲得 CIEMAT 的許可。

我們正在進行一項全球 1 期開放標籤、單臂臨牀研究，已在美國和歐洲招收了 2 名成人患者和 2 名兒科患者（年齡在 8-17 歲之間），旨在評估 RP-L301 的安全性、耐受性和初步活性。斯坦福大學是美國成人和兒科患者的牽頭機構，HNJ是歐洲兒科的牽頭機構，希門尼斯迪亞茲基金會大學醫院是歐洲成人患者的牽頭機構。在第一階段研究中，成人和兒童入組均已完成。

2023 年 5 月，我們在ASGCT 第 26 屆年會（截止日期為 2023 年 5 月 3 日）上提供了積極的最新臨牀數據，其中包括兩名接受治療的成年患者長達 30 個月的隨訪以及首位接受 RP-L301 治療的兒科患者的早期臨牀數據。兩名成年患者在輸液後長達 30 個月內均觀察到穩健而持續的療效，血紅蛋白正常化（基線治療前水平在 7.0-7.5 g/dL 範圍內）、溶血蔘數改善以及紅細胞輸血獨立性證明瞭這一點。此外，兩名成年患者均報告説，通過正式的生活質量評估，生活質量有所改善。安全性表現仍然非常好，兩名成年患者均未出現與RP-L301相關的嚴重不良事件。在 RP-L301 後 24 個月內，兩名成年患者外周血和骨髓的插入部位分析顯示出高度多克隆模式，並且沒有插入誘變的證據。首例兒科患者輸液 RP-L301 耐受性良好，在第 15 天完成了植入，輸液後不到一個月出院，沒有與 RP-L301 相關的嚴重不良事件，也沒有早期療效跡象。植入後沒有紅細胞輸血要求。在第一階段研究中，成人和兒童入組均已完成。

2023 年 10 月，我們在第 30 次會議上公佈了積極的最新臨牀數據第四ESGCT年度大會（數據截止日期為2023年10月9日），包括對成人隊列進行長達36個月的隨訪，對兒科隊列進行更有限的6個月隨訪。在成人隊列中已顯示出持續的療效，包括血紅蛋白正常化、輸血獨立性、溶血減少和生活質量改善；兒科隊列中已觀察到血紅蛋白相對於治療前基線的改善。安全狀況仍然良好。

最近取得的里程碑

2023 年初，根據在 1 期治療患者中觀察到的強勁療效，我們宣佈獲得 FDA 再生醫學高級療法稱號和 EMA RP-L301 優先藥物稱號。

我們已經與美國食品藥品管理局就 RP-L301 的二期關鍵試驗的研究設計達成協議。根據1期研究的積極安全性和有效性數據，我們已就支持加快批准的關鍵研究設計與美國食品藥品管理局保持一致，並正在啟動一項由10名患者組成的單臂2期關鍵試驗，其主要終點是12個月後Hgb改善≥1.5個百分點。

cGMP 製造

我們在新澤西州克蘭伯裏佔地103,720平方英尺的製造工廠已擴大規模，為我們的DD第二階段關鍵研究生產AAV藥物產品。該設施還設有用於研發和質量的實驗室空間。我們與美國食品和藥物管理局就化學、製造和控制要求達成了諒解，以在我們的內部工廠開始AAV cGMP的製造，以及DD的2期關鍵試驗的效力分析計劃。

策略

我們力求通過開發和商業化具有潛在療效的首創基因療法，為患有毀滅性、治療不足、罕見的兒科疾病的患者帶來希望和救濟。為了實現這些目標，我們打算髮展成為一家完全整合的生物技術公司。在短期和中期，我們打算開發我們的首創候選產品，這些產品針對的是需求大量未得到滿足的毀滅性疾病，開發專有的內部分析和製造能力，並繼續開始對我們目前計劃中的項目進行註冊試驗。在中長期內，在獲得有利數據之前，我們預計將提交其餘臨牀項目的BLA，並建立我們的基因治療平臺並擴大我們的產品線，以靶向我們認為可能與我們的基因療法技術兼容的其他適應症。此外，我們認為，在此期間，我們目前計劃的計劃將有資格獲得美國食品和藥物管理局提供的優先審查憑證，這些券可以加快審查。我們組建了一支在細胞和基因療法、罕見病藥物開發和產品批准方面具有專業知識的領導和研究團隊。

我們認為，我們的競爭優勢在於我們基於疾病的選擇方法，這是一個嚴格的流程，有明確的標準來識別目標疾病。我們認為，這種資產開發方法使我們作為基因療法公司與眾不同，並有可能為我們提供先發優勢。

財務概覽

自成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到公司的組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、收購或發現候選產品以及保護相關知識產權、開展發現、候選產品的研發活動以及規劃潛在的商業化。我們沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。從成立到2024年3月31日，我們通過股權和可轉換債務融資從投資者那裏籌集了約10億美元的淨現金收益，為運營活動提供資金。

迄今為止，我們尚未從任何來源產生任何收入，包括產品銷售，我們預計在不久的將來不會從產品銷售中產生任何收入。如果我們對候選產品的開發工作取得成功並導致監管部門批准或與第三方簽訂許可協議，那麼我們未來可能會通過產品銷售創造收入。

研究和開發費用

我們的研發計劃費用主要包括開發候選產品所產生的外部費用。這些費用包括：

•

根據與代表我們開展研發活動（包括工藝開發、臨牀前和臨牀活動）的研究機構和顧問簽訂的協議產生的費用。

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與工藝開發、臨牀前和臨牀材料生產相關的成本，包括支付給合同製造商的費用以及用於內部製造過程的製造投入成本。

•

為流程開發和監管活動提供支持的顧問；以及

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與許可開發和商業化我們的候選產品組合的權利相關的成本。

我們根據與計劃活動相一致的合同付款時間表、所發生工作的發票以及與第三方發生的成本相對應的里程碑來確認外部開發成本。對於將來收到的用於研發活動的商品或服務，不可退還的預付款記作預付費用。

我們的直接研發費用是逐項跟蹤候選產品的計劃，主要包括外部成本，例如與我們的臨牀前研究、工藝開發、製造和臨牀開發活動相關的研究合作和第三方製造協議。我們按項目劃分的直接研發費用還包括根據許可協議產生的費用。我們的人員、非計劃和未分配計劃支出包括與內部研發組織開展的活動相關的成本，通常會使多個項目受益。這些成本不是由候選產品單獨分配的，主要包括：

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我們從事研發活動的科研人員的工資和人事相關成本，包括福利、差旅和股票薪酬；

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設施和其他費用，包括設施租金和維護費用以及折舊費用；以及

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用於內部研發活動的實驗室用品和設備。

我們分配與特定計劃直接相關的工資和福利成本。我們不分配與人事相關的全權獎勵或股票薪酬成本、與我們的總體發現平臺改進相關的成本、折舊成本或其他間接成本，這些成本分配在多個正在開發的項目中，因此，這些成本單獨歸類為其他研發費用。


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
直接費用：
Danon 病 (AAV) RP-A501	$	6,821	$	6,403
Plakophilin-2 致心律失常心肌病 (AAV) RP-A601		1,193		-
白細胞粘附缺陷 (LVV) RP-L201		5,135		5,841
範可尼貧血 (LVV) RP-L102		3,520		6,548
丙酮酸激酶缺乏症 (LVV) RP-L301		2,784		299
其他候選產品		2,386		3,439
直接支出總額		21,839		22,530
未分配的費用：
員工薪酬	$	13,617	$	11,210
股票薪酬支出		4,637		3,819
折舊和攤銷費用		1,467		1,137
實驗室及相關費用		1,034		5,102
專業費用		1,148		985
其他開支		1,485		1,588
其他研發費用總額		23,388		23,841
研發費用總額	$	45,227	$	46,371

我們無法確定完成當前或未來候選產品的臨牀研究的時間和成本，也無法確定我們是否、何時或在多大程度上將通過商業化和銷售任何獲得監管部門批准的候選產品產生收入。我們的任何候選產品都可能永遠無法成功獲得監管部門的批准。臨牀研究和候選產品開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，包括：

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正在進行的臨牀研究以及我們將來進行的任何臨牀研究和其他研發活動的範圍、進展速度和費用；

•

未來的臨牀研究結果；

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臨牀研究入學率的不確定性；

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更改監管批准標準；以及

•

任何監管部門批准的時間和收據。

我們預計，隨着我們的項目進入後期開發階段以及我們進行更多臨牀試驗，我們將繼續投資於與開發候選產品相關的研發活動，包括對製造業的投資，在可預見的將來，研發費用將增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，而且候選產品的成功開發具有很大的不確定性。因此，我們無法確定研發項目的期限和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上通過任何候選產品的商業化和銷售來創造收入。

我們未來的研發費用將取決於我們的候選產品的臨牀成功率，以及對此類候選產品的商業潛力的持續評估。此外，我們無法確定地預測哪些候選產品可能受到未來合作的約束，此類安排何時會得到保障（如果有的話），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。隨着我們尋求進一步開發候選產品，我們預計，在可預見的將來，我們的研發費用將增加。

我們的候選產品的成功開發和商業化是高度不確定的。這是由於與產品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

•

我們的臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進展、結果和成本；

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與替代療法（包括任何護理標準）相比，我們的候選產品的療效和潛在優勢；

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我們的候選產品的市場接受度；

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獲得、維護、捍衞和執行專利索賠和其他知識產權。

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重要且不斷變化的政府法規；以及

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任何營銷批准的時間、收據和條款。

與開發候選產品相關的任何變量的結果發生變化都可能意味着與開發候選產品相關的成本和時間發生重大變化。例如，如果美國食品和藥物管理局或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗或其他測試，而不是我們目前為完成可能開發的任何候選產品的臨牀開發而考慮的試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的註冊方面出現嚴重延遲，則我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括人員的工資和相關福利成本，包括我們在商業、行政、運營、財務、法律、業務發展和人力資源職能部門的員工的股票薪酬和差旅費用。此外，其他重要的一般和管理費用包括法律、諮詢、投資者和公共關係、審計和税務服務的專業費用，以及用於一般和行政活動的設施租金和維護、保險和其他用品的其他費用。我們預計，在可預見的將來，一般和管理費用將繼續增加，這是由於預計將增加員工人數，以支持我們的候選產品的持續發展和商業運營的進展。我們還預計，隨着我們繼續以越來越複雜的上市公司運營，我們將繼續承擔更多的會計、審計、法律、監管、合規、董事和高級管理人員的保險費用以及投資者和公共關係費用。

利息支出

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的利息支出與我們在新澤西州克蘭伯裏設施的融資租賃義務有關。

利息和其他收入

與投資和現金等價物所得利息以及認股權證負債公允價值減少相關的利息和其他收入。

關鍵會計政策與重要判斷和估計

與2023年10-K表中披露的相比，在截至2024年3月31日的三個月中，我們在編制合併財務報表方面的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。

運營結果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較


	截至3月31日的三個月
	2024			2023			改變
運營費用：
研究和開發	$	45,227		$	46,371		$	(1,144	)
一般和行政		22,148			15,823			6,325
運營費用總額		67,375			62,194			5,181
運營損失		(67,375	)		(62,194	)		(5,181	)
利息支出		(471	)		(468	)		(3	)
利息和其他收入，淨額		3,029			1,908			1,121
投資折扣的增加，淨額		2,763			2,419			344
其他收入總額，淨額		5,321			3,859			1,462
淨虧損	$	(62,054	)	$	(58,335	)	$	(3,719	)

研究和開發費用

與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的研發費用減少了110萬美元，至4,520萬美元。研發費用的減少主要是由製造和開發的減少以及580萬美元的直接成本推動的。由於研發人員增加，薪酬和福利成本增加了140萬美元，專業費用為110萬美元，實驗室用品為90萬美元，非現金股票薪酬支出為80萬美元，臨牀試驗費用為60萬美元，臨牀試驗成本為60萬美元，部分抵消了減少的減少。

與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月，併購支出增加了630萬美元，至2,210萬美元。併購支出的增加主要是由商業準備相關費用增加330萬美元、法律費用增加150萬美元和非現金股票薪酬支出增加50萬美元推動的。

其他收入，淨額

與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月，其他收入增加了150萬美元，至530萬美元。其他收入的增加主要是由淨投資折扣增加30萬美元以及淨利息和其他收入增加110萬美元推動的。淨利息和其他收入增加110萬美元，主要是由於認股權證負債的公允價值下降了110萬美元。

流動性和資本資源

自成立以來，我們沒有產生任何收入並蒙受了損失。公司的運營受到某些風險和不確定性的影響，包括與候選藥物開發、技術和數據安全、專利和專有權利、我們缺乏商業製造營銷或銷售經驗、對關鍵人員的依賴、遵守政府法規以及獲得額外融資的需求相關的風險和不確定性。在商業化之前，目前正在開發的候選藥物將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員基礎設施和廣泛的合規報告能力。

我們的候選藥物處於開發和臨牀階段。無法保證我們的研發將成功完成，無法保證我們的知識產權將得到足夠的保護，開發的任何產品都將獲得必要的政府批准，也無法保證任何經批准的產品在商業上是可行的。即使我們的產品開發工作取得了成功，也不確定何時（如果有的話）我們將從產品銷售中獲得可觀的收入。我們在技術快速變化以及來自制藥和生物技術公司的激烈競爭的環境中運營。

我們的合併財務報表是在正常業務過程中業務連續性、資產變現和負債清償的基礎上編制的。自成立以來，Rocket的運營每年都產生淨虧損和負現金流。在截至2024年3月31日的三個月中，火箭淨虧損6,210萬美元，截至2023年12月31日的年度淨虧損2.456億美元。我們的運營現金流為負數，截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的累計赤字分別為10.2億美元和9.594億美元。截至2024年3月31日，我們有3.303億美元的現金、現金等價物和投資。3.303億美元的現金、現金等價物和投資中不包括尚未收到的860萬美元的證券到期應收賬款，這些應收賬款作為預付費用和其他流動資產的一部分入賬。對這筆應收款進行調整後，現金、現金等價物和投資餘額的淨餘額將為3.389億美元。我們預計，這些資源將足以為2026年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們主要通過出售股權為我們的業務提供資金。

從長遠來看，我們未來的生存能力取決於我們從經營活動中產生現金或籌集額外資金為運營融資的能力。如果我們通過發行股票證券籌集更多資金，我們的股東將受到稀釋。我們參與的任何未來債務融資都可能對我們施加額外的契約，限制我們的運營，包括限制我們承擔留置權或額外債務、支付股息、回購普通股、進行某些投資以及參與某些合併、合併或資產出售交易的能力。我們籌集的任何債務融資或額外股權可能包含對我們或我們的股東不利的條款。我們未能在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和推行業務戰略的能力產生負面影響。

現金流

下表彙總了我們在每個報告期內來自運營、投資和融資活動的現金流量，以千計：


	截至3月31日的三個月
	2024			2023
用於經營活動的淨現金	$	(56,856	)	$	(57,560	)
由（用於）投資活動提供的淨現金		35,034			(36,721	)
融資活動提供的淨現金		1,184			18,343
現金、現金等價物和限制性現金淨減少	$	(20,638	)	$	(75,938	)

在截至2024年3月31日的三個月中，經營活動使用了5,690萬美元的現金及現金等價物，這主要是由於我們的淨虧損6,210萬美元被980萬美元的淨非現金支出所抵消，其中包括1,030萬美元的非現金股票薪酬支出，220萬美元的折舊和攤銷費用，部分被280萬美元投資折扣的增加所抵消。截至2024年3月31日的三個月，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用減少240萬美元，預付費用增加120萬美元，其他負債減少100萬美元。

在截至2023年3月31日的三個月中，經營活動使用了5,760萬美元的現金及現金等價物，這主要是由於我們的淨虧損5,830萬美元被820萬美元的淨非現金支出所抵消，其中包括890萬美元的非現金股票薪酬支出，170萬美元的折舊和攤銷費用，部分被230萬美元投資折扣的增加所抵消。截至2023年3月31日的三個月，我們的運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用減少780萬美元，預付費用減少90萬美元，其他負債減少70萬美元。

投資活動

在截至2024年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金為3,500萬美元，主要來自投資到期日收益的1.01億美元，被6,390萬美元的投資購買以及200萬美元的房地產和設備購買所抵消。

在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動使用的淨現金為3670萬美元，主要來自投資到期日收益的6,230萬美元，被購買的9,600萬美元投資以及購買的300萬美元房地產和設備所抵消。

融資活動

在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為120萬美元，其中包括行使股票期權的120萬美元收益。

在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供了1,830萬澳元的現金，主要來自通過我們的市場融資出售股票所得的1720萬美元淨收益。

合同義務和承諾

有關合同義務和承諾的信息可在本10-Q表季度報告中未經審計的中期合併財務報表附註13中找到。我們沒有任何對我們的財務狀況或經營業績具有重大意義或合理可能具有重要意義的資產負債表外安排。

最近發佈的會計公告

最近沒有對公司產生影響或對合並財務報表產生重大影響的會計公告。

第 3 項。定量和質量關於市場風險的初步披露

我們的市場風險敞口主要侷限於我們的現金、現金等價物和有價證券。我們投資於美國國債、公司和機構債券，截至2024年3月31日，這些債券被歸類為可供出售證券。我們在高質量的金融機構中維持現金和現金等價物餘額，因此，我們認為此類基金的信用風險最小。我們的投資政策限制了我們可以投資於任何一種投資的金額，並要求公司持有的所有投資的評級至少為AA/AA3，從而降低了信用風險敞口。

我們的可供出售證券受利率風險影響，如果市場利率上升，其價值將下跌。如果市場利率從2024年3月31日的水平立即統一提高100個基點或一個百分點，那麼對我們的利息敏感有價證券淨公允價值的淨影響將導致假設下降130萬美元。儘管我們認為我們的現金、現金等價物和有價證券不包含過大的風險，但我們無法絕對保證我們的投資將來不會受到市值的不利變化的影響。此外，我們在一家或多家金融機構持有超過聯邦保險限額的大量現金、現金等價物和有價證券。鑑於金融機構的潛在不穩定性，我們無法保證這些存款不會遭受損失。我們不使用利率對衝協議或其他利率衍生工具。

截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在主要高管和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性。根據對截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。根據《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。

披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷。

內部控制的固有侷限性

由於其固有的侷限性，對財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。因此，即使那些被確定有效的制度也只能為財務報表的編制和列報提供合理的保證。對未來時期的任何成效評估的預測都可能面臨這樣的風險：由於條件的變化，控制措施可能變得不充分，或者對政策或程序的遵守程度可能下降。

財務報告內部控制的變化

在本報告所涉期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

我們可能會不時受到在正常業務活動過程中產生的各種法律訴訟和索賠。儘管無法肯定地預測訴訟和索賠的結果，但我們認為我們不是任何其他索賠或訴訟的當事方，如果這些索賠或訴訟的結果對我們不利，個人或總體上可以合理地預計會對其業務產生重大不利影響。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源的轉移和其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。

第 1A 項。風險因素

我們的重大風險因素已在 2023 年 10-K 表格的第 1A 項中披露。與先前在該文件中披露的風險因素相比，沒有實質性變化。

第 2 項。未註冊的 S股權證券的出售、所得款項的使用和發行人購買股權證券

沒有。

第 3 項。設置時默認nior 證券

沒有。

第 4 項。礦山安全y 披露

不適用。

第 5 項。其他信息形成

在截至2024年3月31日的三個月中，我們的董事或高級職員都沒有採用要麼終止 a “規則 10b5-1 交易安排” 或 “非規則 10b5-1 交易安排”，每個術語的定義見第 S-K 法規第 408 (a) 項。


展品編號	展品描述
2.1	Inotek Pharmicals Corporations、Rocket Pharmicals, Ltd. 和 Rome Merger Sub 於2017年9月12日簽訂的截至2017年9月12日的合併和重組協議和計劃（參照公司於2017年9月13日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄2.1納入）
2.2	Rocket Pharmicals、Renovacor, Inc.、Zebrafish Merger Sub, Inc. 和 Zebrafish Merger Sub, LLC 於2022年9月19日簽訂的合併協議和計劃（參照公司於2022年9月20日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄2.1合併）
3.1	Rocket Pharmicals, Inc. 第七次修訂和重述的公司註冊證書，自2015年2月23日起生效（參照公司於2015年3月31日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告（001-36829）附錄3.1納入）
3.2	註冊人第七次修訂和重述的公司註冊證書的修正證書（反向股票拆分），自2018年1月4日起生效（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表格（001-36829）最新報告的附錄3.1納入）
3.3	註冊人第七次修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修正證書（名稱變更），自2018年1月4日起生效（參照公司於2018年1月5日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.2納入）
3.4	註冊人第七次修訂和重述的註冊人公司註冊證書的修正證書（解密董事會），於2019年6月25日生效（參照公司最新的8-K表報告（001-36829）附錄3.1納入，於2019年6月25日向美國證券交易委員會提交
3.5	經修訂和重述的火箭製藥公司章程，自2018年3月29日起生效（參照公司於2018年4月4日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄3.2納入）
4.1	預先注資認股權證表格（參照公司於2023年9月15日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告（001-36829）附錄4.1納入）
10.1#*	註冊人與 Aaron Ondrey 之間於 2024 年 3 月 25 日簽發的錄取通知書
31.1*	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席執行官進行認證
31.2*	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席財務官進行認證
32.1**	根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18節第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證
101.INS	內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH	帶有嵌入式 Linkbase 文檔的內聯 XBRL 分類擴展架構。
104	封面交互式數據文件（封面頁 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中）

* 隨函提交。

# 表示管理合同或補償計劃。

** 本附錄32.1中提供的認證被視為與本10-Q表季度報告一起提供，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，除非註冊人特別以引用方式將其納入，否則不被視為 “已提交”


特拉華		04-3475813
（公司或組織的州或其他司法管轄區）		（美國國税局僱主識別號）

錫達布魯克大道 9 號, 克蘭伯裏, 新澤西		08512
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元	RCKT	納斯達克全球市場


	截至2024年3月31日的公允價值衡量使用以下方法：
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場共同基金	$	17,107	$	-	$	-	$	17,107
		17,107		-		-		17,107

投資：
美國國債		-		273,846		-		273,846
公司債券		-		21,191		-		21,191
		-		295,037		-		295,037

總資產	$	17,107	$	295,037	$	-	$	312,144

負債：
認股權證責任	$	-	$	-	$	765	$	765
負債總額	$	-	$	-	$	765	$	765

	截至2023年12月31日的公允價值衡量使用以下方法：
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場共同基金	$	50,737	$	-	$	-	$	50,737
美國國庫證券		-		2,487		-		2,487
		50,737		2,487		-		53,224

投資：
美國國債		-		312,696		-		312,696
公司債券		-		38,895		-		38,895
		-		351,591		-		351,591

總資產	$	50,737	$	354,078	$	-	$	404,815

負債：
認股權證責任	$	-	$	-	$	1,876	$	1,876
負債總額	$	-	$	-	$	1,876	$	1,876


	認股權證責任
餘額，2023 年 12 月 31 日	$	1,876
公允價值調整		(1,111	)
餘額，2024 年 3 月 31 日	$	765


	2024年3月31日			2023年12月31日
股票價格	$	26.94		$	29.50
行使價格	$	65.23		$	65.23
預期波動率		63.34	%		68.83	%
無風險利率		5.04	%		4.70	%
預期股息收益率		-			-
預期壽命（年）		1.06			1.31
每份權證的公允價值	$	1.24		$	3.04


☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告


☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告


	2024年3月31日			2023年12月31日
實驗室設備	$	30,777		$	29,232
機械和設備		12,508			12,325
計算機設備		244			244
傢俱和固定裝置		2,777			2,777
租賃權改進		6,876			6,723
內部使用軟件		1,903			1,903
		55,085			53,204
減去：累計折舊和攤銷		(15,748	)		(14,032	)
財產和設備總額，淨額	$	39,337		$	39,172


2024年3月31日	總賬面價值		累計攤銷		無形資產，淨額
在制研與開發	$	25,150	$	-	$	25,150
無形資產總額	$	25,150	$	-	$	25,150


				加權		加權
				平均值		平均值		聚合
	的數量			運動		合同的		固有的
	股份			價格		期限（年）		價值
截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款		14,863,996		$	15.07		5.16	$	250,602
已授予		1,174,939			29.46		9.88
已鍛鍊		(73,745	)		16.05				956
取消或沒收		(41,384	)		18.18
截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款		15,923,806		$	16.12		5.24	$	208,603

截至 2024 年 3 月 31 日已歸屬和可行使的期權		12,351,611		$	14.14		4.14	$	190,665
截至 2024 年 3 月 31 日未歸屬的期權		3,572,195		$	22.94		9.04	$	17,937


				加權平均值
	的數量			授予日期
	股份			公允價值
截至 2023 年 12 月 31 日未歸屬		1,490,357		$	18.53
已授予		566,366			29.24
既得		(290,578	)		19.38
被沒收		(25,400	)		17.04
截至 2024 年 3 月 31 日未歸屬		1,740,745		$	21.89


行使價格	傑出		撥款/假設日期	到期日期
$57.11		603,386	2020 年 12 月 21 日	2030年12月21日
33.63		301,291	2021年8月9日	2031年8月9日
22.51		153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
22.51		153,155	2021年12月17日	2031年12月17日
65.23		617,050	2022年12月1日	2025年4月23日
65.23		760,086	2022年12月1日	2026年12月1日
$0.01		3,126,955	2023年9月15日	不適用
總計		5,715,078


	認股權證數量
	出色且可鍛鍊		每股行使價
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額		5,715,078
已發行		-	$	-
已鍛鍊		-		-
已過期		-	$	-
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額		5,715,078


	截至3月31日的三個月
租賃成本	2024		2023
運營租賃成本	$	369	$	358
融資租賃成本：
使用權資產的攤銷		538		538
租賃負債的利息		471		468
總租賃成本	$	1,378	$	1,364


截至12月31日的財政年度，	2024年3月31日
2024（九個月）	$	815
2025		1,001
2026		1,005
2027		759
2028		522
此後		2,420
租賃付款總額	$	6,522
減去：利息		(1,744	)
經營租賃負債總額	$	4,778


	2024年3月31日		2023年12月31日
研究和開發	$	15,216	$	13,867
應付投資		-		13,137
員工薪酬		4,192		9,930
財產和設備		923		1,077
專業費用		7,003		6,006
其他		2,751		1,772
應付賬款和應計費用總額	$	30,085	$	45,789


	截至3月31日的三個月
	2024			2023
無風險利率		5.16	%		4.02	%
預期期限（以年為單位）		5.88			5.88
預期波動率		73.62	%		73.54	%
預期股息收益率		0.00	%		0.00	%
行使價格	$	29.46		$	20.17
普通股的公允價值	$	29.46		$	20.17


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
股票期權	$	6,938	$	6,985
限制性庫存單位		3,314		1,930
股票薪酬支出總額	$	10,252	$	8,915


	截至3月31日的三個月
	2024		2023
可行使普通股的認股權證		2,588,123		2,595,174
限制性庫存單位		1,740,745		1,622,457
高性能庫存單位		139,323		-
購買普通股的期權		15,923,806		14,651,390
未計入攤薄後每股淨虧損的潛在股份總數		20,391,997		18,869,021


租賃	2024年3月31日		2023年12月31日
運營使用權資產	$	4,768	$	3,901

經營性流動租賃負債	$	1,064	$	925
經營性非流動租賃負債		3,714		2,973
經營租賃負債總額	$	4,778	$	3,898

為使用權資產融資	$	43,979	$	44,517

為當前的租賃負債融資	$	1,808	$	1,791
為非流動租賃負債融資		19,363		19,353
融資租賃負債總額	$	21,171	$	21,144


	火箭製藥有限公司

2024年5月7日	來自：	/s/ Gaurav Shah，醫學博士
		醫學博士高拉夫·沙阿
		首席執行官兼董事
		（首席執行官）

2024年5月7日	來自：	/s/ Aaron Ondrey
		亞倫·昂德雷
		首席財務官
		（首席財務官）

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