附錄 99.1

Larimar Therapeutics宣佈美國食品藥品管理局取消了弗裏德賴希共濟失調中Nomlabofusp計劃的部分臨牀擱置

賓夕法尼亞州巴拉辛威德，2024年5月20日——專注於開發複雜罕見疾病治療的臨牀階段生物技術公司拉利瑪治療公司（Larimar）（納斯達克股票代碼：LRMR）今天宣佈，美國食品藥品管理局取消了先前對該公司nomlabofusp（CTI-1601）臨牀計劃的部分臨牀封鎖。Nomlabofusp目前正在開發用於治療弗裏德賴希共濟失調（FA）患者。Nomlabofusp是一種新的蛋白質替代療法，旨在通過向線粒體輸送弗拉他辛來解決FA的根本原因。美國食品藥品管理局在審查了該公司最近完成的為期四周的安慰劑對照的2期劑量探索研究的數據後，取消了部分臨牀擱置。該審查包括來自25毫克和50毫克隊列的數據，這些患者每天服用nomlabofusp，為期14天，然後每隔一天給藥一次，直到第28天。

“在審查了我們的第二階段數據後，美國食品藥品管理局取消了對nomlabofusp計劃的部分臨牀封鎖，我們對此感到非常興奮。幫助患有FA的患者是我們的首要任務，我們感謝美國食品藥品管理局對所有提交的數據的關注和全面審查。” Larimar總裁兼首席執行官Carole Ben-Maimon説。“重要的是，在我們正在進行的OLE研究中，我們現在已獲準將劑量增加到50 mg劑量，我們計劃在進一步描述25mg劑量的frataxin PD之後進行該研究。OLE研究正在評估日常服用nomlabofusp後的長期安全性以及frataxin水平，我們期待今年第四季度的中期數據。”

在第二階段劑量探索研究中，nomlabofusp在為期四周的治療期內總體耐受性良好。Nomlabofusp具有可預測的藥代動力學特徵，並表現出皮膚和口腔細胞中frataxin水平的劑量依賴性增加。在50 mg隊列中，所有在基線和第14天具有可量化水平的患者的皮膚細胞中frataxin水平均超過健康志願者在第14天觀察到的平均水平的33％，有3名患者的水平超過平均健康志願者水平的50％。

正在進行的針對FA患者的OLE研究目前正在評估nomlabofusp後外周組織中的長期安全性和耐受性、藥代動力學和frataxin水平。OLE研究將首先評估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行給藥或由護理人員給藥。Larimar計劃在OLE研究中將劑量增加到50 mg，此前對25mg劑量的frataxin PD進行了進一步的表徵。如有必要，將劑量進一步增加到50 mg以上，將需要提交更多數據以供FDA審查，以支持增加劑量。OLE研究的中期數據預計將在2024年第四季度公佈。

關於 Nomlabofusp (CTI-1601)

Nomlabofusp 是一種重組融合蛋白，旨在將人類 frataxin 輸送到無法產生足夠這種必需蛋白質的弗裏德賴希共濟失調患者的線粒體。Nomlabofusp已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予罕見兒科疾病稱號、快速通道認證和孤兒藥稱號，歐盟委員會授予孤兒藥稱號，歐洲藥品管理局授予PRIME認證。

關於 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LRMR）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發複雜罕見疾病的治療方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在開發中，可作為弗裏德賴希共濟失調的潛在治療方法。Larimar還計劃使用其細胞內遞送平臺設計其他融合蛋白，以靶向其他以細胞內生物活性化合物缺乏為特徵的罕見疾病。欲瞭解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於Larimar管理層的信念和假設以及管理層目前可獲得的信息。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於關於Larimar開發和商業化nomlabofusp（也稱為 CTI-1601）和其他計劃候選產品的能力、Larimar計劃的研發工作，包括其nomlabofusp臨牀試驗的時機、與美國食品藥品管理局的互動和總體發展計劃以及與拉里瑪業務戰略、籌資能力有關的其他事項的陳述資本，資本的使用，結果運營和財務狀況以及未來運營的計劃和目標.

在某些情況下，你可以通過這些術語或其他類似術語的 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“預測”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“持續” 或否定詞語或其他類似術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。這些風險、不確定性和其他因素包括Larimar產品開發活動、非臨牀研究和臨牀試驗的成功、成本和時機，包括nomlabofusp的臨牀里程碑和與美國食品藥品管理局的持續互動；初步臨牀試驗結果可能與最終臨牀試驗結果不同，早期的非臨牀和臨牀數據以及nomlabofusp的測試可能無法預測後來的臨牀試驗和評估的結果或成功；美國食品藥品管理局最終可能不會同意 Larimar 的觀點nomabofusp 發展戰略；公共衞生危機對拉里瑪未來臨牀試驗、製造、監管、非臨牀研究時間表和運營以及總體經濟狀況的潛在影響；Larimar 和第三方製造商 Larimar 參與優化和擴展 nomlabofusp 製造流程的能力；Larimar 獲得 nomlabofusp 和未來候選產品的監管批准的能力；Larimar 發展銷售和營銷能力的能力，無論是單獨還是與潛在的未來合作者一起，併成功將任何經批准的候選產品商業化；Larimar籌集必要資金以開展其產品開發活動的能力；以及Larimar向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險，包括但不限於Larimar的定期報告，包括10-K表年度報告、10-Q表季度報告以及向美國證券交易委員會提交或提供並可在美國證券交易委員會查閲的8-K表最新報告 www.sec.gov。這些前瞻性陳述基於Larimar目前已知的事實和因素及其對未來的預測，對此尚無法確定。因此，前瞻性陳述可能不準確。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表Larimar管理層截至本文發佈之日的觀點。除非法律要求，否則Larimar沒有義務以任何理由更新任何前瞻性陳述。

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