Precision BioSciences公佈2024年第一季度財務業績並提供業務最新情況

北卡羅來納州達勒姆市，2024年5月13日——Precision BioSciences, Inc.（納斯達克股票代碼：DTIL）是一家先進的基因編輯公司，利用其新的專有ARCUS® 平臺開發用於包括基因消除、插入和切除在內的複雜基因編輯的活體基因編輯療法，該公司公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績，並提供了業務最新情況。

Precision Biosciences首席執行官邁克爾·阿莫羅索表示：“在2024年，Precision將專注於強有力的執行，因為我們將全資擁有的乙型肝炎病毒（HBV）和原發性線粒體肌病（PMM）體內基因編輯項目儘快推向臨牀。”“同時，我們的合作伙伴ieCure已經將首個針對非處方藥缺乏症的ARCUS體內基因編輯項目推進到臨牀。我們認為，這不僅驗證了ARCUS的新型基因插入編輯方法，而且還為包括美國在內的全球市場的體內ARCUS基因編輯項目設定了關鍵的監管優先級。”

“我們很高興通過與Prevail Therapeutics的合作重新控制了三個激動人心的開發機會，這些機會充分利用了ARCUS獨特的切割、尺寸和簡便性。迄今為止生成的強有力的體內概念驗證數據已經產生了三個先進的臨牀前項目，我們認為這些項目在多個治療領域具有同類首創和同類最佳的潛力。我們目前正在評估Precision將在內部推進哪些項目，並尋求重新合作，並期望在計劃最終確定後提供最新情況，” 阿莫羅索補充説。

“除了我們在全資和合作計劃中繼續取得重要的運營進展外，我們還通過將CAR T資產貨幣化並完成了4000萬美元的股票發行，將我們的現金流延至2026年下半年，為我們計劃的持續發展提供資金，從而為我們的項目持續發展提供資金，從而為資產負債表增加了現金。”

全資投資組合-主導項目

PBGENE-HBV（病毒消除計劃）：Precision正在開發用於治療慢性乙型肝炎患者的 PBGENE-HBV。目前，據估計，全球約有3億人患有慢性乙型肝炎 PBGENE-HBV 預計將成為第一個、也是唯一的患者

可能具有治療作用的基因編輯程序即將進入臨牀，該計劃專門設計用於消除cccDNA和滅活整合的乙肝病毒DNA。

2024年2月，Precision宣佈，該公司已收到美國食品藥品監督管理局（FDA）的IND前監管反饋，此外還收到了美國以外機構的監管反饋，這些反饋為PBGENE-HBV研究性新藥（IND）/臨牀試驗申請（CTA）的支持臨牀前計劃和臨牀策略提供了明確性和一致性。PBGENE-HBV正在推進最終的毒理學研究，Precision預計將在2024年提交該項目的IND和/或CTA。

PBGENE-PMM（突變線粒體DNA清除計劃）：PBGENE-PMM是同類中首款通過靶向突變線粒體DNA來治療與m.3243相關的PMM的潛在療法。線粒體疾病是世界上最常見的遺傳性代謝疾病。我們的計劃打算解決的與m.3243相關的PMM規模相當大，僅在美國就影響了多達25,000人。精準科學家在《自然代謝》雜誌上發表了新的臨牀前數據，強調了ARCUS核酸酶的高特異性，該核酸酶旨在編輯和消除突變的線粒體DNA，同時允許野生型（正常）線粒體DNA重新填充到線粒體中，從而改善細胞功能。這是一個差異化的程序，因為與CRISPR/CA、鹼基編輯器和主要編輯器不同，ARCUS 核酸酶能夠穿透線粒體膜，因為它們是不需要指南 RNA 的單組分編輯器。該公司預計將在2025年為PBGENE-PMM提交該計劃的IND和/或CTA。

全資投資組合-評估中

正如先前宣佈的那樣，Precision與Prevail Therapeutics Inc. 的合作已經結束，Precision行使了選擇權，收回了合作開發的三個計劃的版權。公司正在對新迴歸的通過新合作伙伴進行的內部發展和/或發展計劃進行投資組合評估，並預計將在決策最終確定後提供最新情況。這些計劃包括：

合作項目-體內基因編輯

IEcure-OTC（基因插入計劃）：由ieCure牽頭，ECUR-506 是繼美國、英國和澳大利亞監管部門批准啟動OTC-HOPE研究後，第一個進入臨牀的Arcus介導的活體內基因編輯計劃。OTC-HOPE 研究是人體首個 1/2 期試驗，評估 ECUR-506 作為新生兒發作鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的潛在治療方法，並已開始篩查患者。ieCure 最近表示，英國的一個研究中心已開放並正在招募患者參加 OTC-HOPE 研究。非人類靈長類動物 (NHP) 數據

由賓夕法尼亞大學基因療法項目的研究人員提出，在新生兒和嬰兒 NHP 給藥一年後，治療性非處方藥轉基因可以持續高效地進行基因插入。ieCure 已獲得 FDA 的 ECUR-506 快速通道稱號，預計該試驗的初步數據將在 2024 年底或 2025 年公佈。

PBGENE-NVS（基因插入計劃）：Precision繼續與諾華一起推進其基因編輯計劃，為鐮狀細胞病和β地中海貧血等血紅蛋白病患者開發定製的ARCUS核酸酶。合作意圖是在體內插入一種治療性轉基因，作為直接向患者提供的一次性變革性治療方法，以克服患者在使用其他治療技術（包括針對體外基因編輯方法的治療技術）獲得治療的機會方面的差距。

最新業務——CAR T投資的貨幣化：

與TG Therapeutics完成了針對自身免疫性疾病和癌症以外其他適應症的細胞療法Azer-Cel的許可協議：

2024年1月，Precision宣佈完成與TG Therapeutics（納斯達克股票代碼：TGTX）的交易，該交易涉及開發用於自身免疫性疾病和癌症以外其他適應症的Azercabtagene Zapreleucel（azer-cel）的某些獨家和非獨家許可權。作為這些權利的交換，Precision獲得了價值1,750萬美元的預付和潛在的短期經濟效益。根據某些臨牀、監管和商業里程碑的實現，Precision有資格獲得高達2.88億美元的額外里程碑付款，此外還有資格獲得許可產品的淨銷售額的高個位數至低兩位數的特許權使用費。

與 Caribou Biosciences 簽訂的非獨家專利許可協議：

2024年2月，Precision宣佈已向Caribou Biosciences（納斯達克股票代碼：CRBU）授予Precisions的一項基礎細胞療法專利系列的非獨家全球許可，並有權進行再許可，用於人類治療領域基於CRISPR的療法。許可的專利和申請包括與Precision通過單一基因編輯將編碼外源抗原結合受體（例如CAR）的序列定向插入人類T細胞的T細胞受體α常數（TRAC）基因位點的方法相關的方法和物質組成索賠。該許可系列包括20多項獲得的美國和國際專利，將於2036年10月到期。

該專利家族也有可能向細胞療法領域的其他高質量合作伙伴提供非獨家許可。

業務更新——4000萬美元發行：

2024年3月1日，Precision完成了4000萬美元的公開承銷發行，其中包括250萬股普通股和隨附的認股權證，將以每股16.00美元的合併發行價購買多達250萬股普通股，總收益為4000萬美元，扣除承保折扣和佣金。融資包括領先的生命科學投資者的參與，包括Perceptive Advisors、Janus Henderson Investors、Aquilo Capital Management, LLC和LYFE Capital。

截至2024年3月31日的季度財務業績：

現金及現金等價物：截至2024年3月31日，Precision擁有約1.378億美元的現金及現金等價物。現有的現金和現金等價物、來自CAR T交易的預付和潛在的短期現金，以及預期的運營收入、持續的財政和運營紀律、Precision的市場（ATM）設施的可用性以及可用信貸預計將把Precision的現金流延至2026年下半年。該公司的現金流有望在第一階段宣讀之前為我們的PBGENE-HBV和PBGENE-PMM體內基因編輯計劃的開發提供資金，同時使新的第三個全資基因編輯計劃得以啟動。

收入：截至2024年3月31日的季度總收入為1,760萬美元，而2023年同期為880萬美元。880萬美元的增長主要是由與TG Therapeutics和Caribou Biosciences進行細胞療法交易的前期投資推動的。

研發費用：截至2024年3月31日的季度，研發費用為1,330萬美元，而2023年同期為1,100萬美元。增加230萬美元的主要原因是隨着我們的全資活體內基因編輯項目PBGENE-HBV和PBGENE-PMM向IND/CTA申請邁進，增加了對這些項目的投資。與員工相關的成本和實驗室用品的減少部分抵消了項目支出的增加。

一般和管理費用：截至2024年3月31日的季度，一般和管理費用為840萬美元，而2023年同期為1,110萬美元。減少270萬美元主要與員工相關費用減少和外部業務支出減少有關。

持續經營淨收益/虧損：截至2024年3月31日的季度，持續經營業務的淨收入為860萬美元，其中包括我們的認股權證負債公允價值的1,040萬美元非現金收益，這不會影響我們的現金流，而2023年同期持續經營業務的淨虧損為1,400萬美元。這種改善主要與上期相比的收入增長以及與我們的認股權證負債和Elo股權投資的公允價值調整相關的非現金收益有關。

淨虧損：截至2024年3月31日的季度，淨收益為860萬美元，合每股虧損1.70美元（基本和攤薄後），而2023年同期的淨虧損為2510萬美元，合每股虧損6.75美元（基本和攤薄後）。2023年第一季度的淨虧損包括與2023年8月退出CAR T的決定相關的已終止業務造成的1,110萬美元虧損。

股票：2024年第一季度基本加權平均已發行普通股為5,060,978股，而2023年同期為3,709,894股。普通股發行後，截至2024年3月31日，我們的已發行股票為6,916,239股。

關於 Precision Biosciences

Precision BioSciences, Inc. 是一家先進的基因編輯公司，致力於改善生活（DTIL），其新穎的專有ARCUS® 基因組編輯平臺與其他技術的不同之處在於其切割方式、體積更小和結構更簡單。關鍵功能和差異化特性可能使ARCUS核酸酶能夠推動更有預期、更明確的治療結果。使用ARCUS，該公司的產品線由體內基因編輯候選藥物組成，旨在為沒有足夠治療方法的最廣泛的遺傳和傳染病提供持久的治療方法。有關 Precision Biosciences 的更多信息，請訪問 www.precisionbiosciences.com。

ARCUS® 平臺正用於開發用於複雜基因編輯的活體基因編輯療法，包括基因插入（將DNA插入基因中以引起表達/添加功能）、消除（去除基因組，例如病毒DNA或突變線粒體DNA）和切除（通過在單個AAV中輸送兩個ARCUS核酸酶來移除大部分缺陷基因）。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括但不限於有關我們和合作夥伴的候選產品和基因編輯方法的臨牀開發和預期安全性、有效性和益處的陳述，包括編輯效率；ARCUS核酸酶與其他基因編輯方法的基因插入和區分的適用性；監管程序（包括PBGENE-HBV的申請和研究）的預期時機PBGENE-PMM）；對我們和合作夥伴的運營計劃、戰略和項目進一步發展的預期；對我們的合作伙伴關係和合作以及我們達成新合作、許可協議或其他安排的能力的期望和最新情況；我們預期的現金流和可用信貸；延續到2026年下半年的現金流充足程度；對實現關鍵里程碑和收到任何里程碑、特許權使用費或其他付款的預期；預期關於我們的流動性和資本資源；以及臨牀數據的預期時間。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“方法”、“相信”、“考慮”、“可能”、“設計”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“看”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛力”、“預測”、“項目”、“追求”、“追求” 等術語來識別前瞻性陳述應該、”、“努力”、“目標”、“將” 或否定詞以及類似的措辭和表述。

前瞻性陳述基於管理層當前的預期、信念和假設以及我們目前獲得的信息。這些陳述既不是承諾也不是擔保，涉及許多已知和未知的風險、不確定性和假設，實際結果可能與前瞻性陳述中明示或暗示的結果存在重大差異，這些因素包括但不限於我們的盈利能力；我們獲得足夠資金以推進計劃的能力；與資本需求、預期現金跑道、當前債務工具的要求以及相關限制措施的影響相關的風險，包括我們根據市場狀況和/或市值籌集額外資金的能力；我們的運營費用和預測這些開支的能力；我們有限的運營歷史；我們花費資源的計劃和候選產品的進展和成功；我們評估產品安全性和有效性的能力有限或無力

候選人；其他基因組編輯技術可能為我們的ARCUS技術帶來顯著優勢的風險；我們對ARCUS技術的依賴；研發活動和臨牀前和臨牀研究（包括臨牀試驗和研究性新藥應用）的啟動、成本、時機、進展、里程碑和結果的實現；公眾對基因組編輯技術及其應用的看法；基因組編輯、生物製藥合作和生物技術領域的競爭；我們或我們的 ators' 或其他被許可方識別、開發和商業化候選產品的能力；針對我們或我們的合作者或其他與我們的技術和候選產品相關的被許可方的未決和潛在產品責任訴訟和處罰；適用於我們和我們的合作者或其他被許可人開發候選產品的美國和外國監管格局；我們或我們的合作者或其他被許可方推進候選產品併成功設計、實施和完成臨牀試驗的能力；潛在的製造業與我們的任何候選產品的開發或商業化相關的問題；我們和我們的合作者和其他被許可方註冊患者的能力延遲或困難；我們宣佈或發佈的臨時 “收入” 和初始數據的變化；如果我們的候選產品無法按預期發揮作用或造成不良副作用；與適用的醫療保健、數據保護、隱私和安全法規及其遵守情況相關的風險；我們或我們的被許可方獲取的能力孤兒藥指定或快速通道指定我們的候選產品或實現這些稱號的預期收益；我們或我們的合作者或其他被許可方獲得和維持候選產品的監管部門批准的能力，以及經批准的候選產品標籤上的任何相關限制、限制和/或警告；我們任何候選產品的市場接受率和程度；我們有效管理業務增長的能力；我們吸引、留住和激勵高管和人員的能力；影響系統故障和安全漏洞；保險費用和未投保負債風險；税收規則的影響；任何疫情、流行病或傳染病爆發的影響；我們現有合作和其他許可協議的成功，以及我們簽訂新合作安排的能力；我們當前和未來與包括供應商和製造商在內的第三方的關係和對第三方的依賴；我們為我們的技術和任何候選產品獲得和維持知識產權保護的能力；潛在的相關訴訟侵犯或挪用知識產權；自然和人為災害、突發公共衞生事件和其他自然災難事件的影響；持續通貨膨脹、供應鏈中斷和中央銀行重大政策行動的影響；市場和經濟狀況；與普通股所有權相關的風險，包括股價波動；我們滿足普通股要求並維持在納斯達克或其他公共證券交易所上市的能力；以及本文討論的其他重要因素在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中註明 “風險因素”，因為我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中可能會不時更新任何此類因素，這些文件可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov和我們網站的投資者頁面investor.precisionbiosciences.com的美國證券交易委員會文件下查閲。

所有前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

投資者和媒體聯繫人：

納雷什·塔納

投資者關係副總裁

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com