附錄 99.1
Metagenomi在科學會議和2024年第一季度財務業績上公佈數據
在世界血友病聯合會（WFH）世界大會上發表關於A型血友病研究開發項目的最新演講；預計將在2024年中期提名開發候選人；預計2024年下半年有12個月的非人類靈長類動物耐久性數據
美國基因與細胞療法學會（ASGCT）年會上的演講表明，與spCas9基礎編輯器相比，MGX基礎編輯系統將基因組靶向性擴展了5倍
在ASGCT上的演示表明，MGX RNA介導的整合系統（RIGS）顯示人體細胞中超過900個鹼基對的大量基因整合
恢復了全資基礎編輯和 RIGS 系統的全部版權
截至第一季度，現金、現金等價物和可供出售的有價證券為3.274億美元；現金流預計將支持2027年的預期運營計劃
加利福尼亞州埃默裏維爾，2024年5月14日——致力於使用其專有的綜合宏基因組學衍生基因編輯工具箱為患者開發治療性療法的精準基因醫學公司Megenomi, Inc.（納斯達克股票代碼：MGX）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績和業務最新情況。
Metagenomi首席執行官兼創始人布萊恩·託馬斯表示：“我們在2024年第一季度的持續執行進一步推動了我們的使命，即利用我們廣泛的基因組編輯能力開發潛在的治療性遺傳藥物。”“在世界血友病聯合會世界大會上，我們關於A型血友病全資研究開發項目的演講受到了歡迎，這使我們感到非常興奮，該項目在正在進行的NHP研究中顯示了VIII因子在治療範圍內的表達。此外，我們認為有機會利用我們的A型血友病項目方法作為需要大量基因整合的其他適應症的平臺。我們在美國基因與細胞療法學會年會上對基礎編輯系統和RIGS進行了更新，這體現了我們在精確基因組編輯和複雜的大型基因組校正方面的領導地位。此外，我們很高興最近重新獲得了我們的基礎編輯和RIGS技術的全部版權，我們計劃獨自或與潛在合作伙伴一起在需求未得到滿足的適應症中推進這些技術，例如Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症和威爾遜氏病。”
2024 年的預期里程碑：
血友病 A
我們預計將在2024年年中為我們在A型血友病領域的全資牽頭研究開發項目提名一名開發候選人。
我們還計劃在2024年下半年正在進行的非人靈長類研究中提供因子VIII表達的12個月耐久性數據。這些數據是我們臨牀開發道路上的一個重要里程碑，併為更多的大基因整合創造了平臺。
我們計劃在2024年的剩餘時間裏，在關鍵科學會議上展示持續的技術進步。
最近的數據演示：
WFH 2024 世界大會
西班牙馬德里，2024 年 4 月 21 日至 24 日
後期會議：A型血友病的潛在治療基因編輯方法
（鏈接到演示文稿 這裏)
ASGCT 2024 年年會
馬裏蘭州巴爾的摩，2024 年 5 月 7 日至 11 日
海報標題：從宏基因組學中發現的新型 CRISPR 效應器和逆轉錄酶可實現對人類基因組的廣泛重塑
（鏈接到海報 這裏)
海報標題：專為全面靶向人類基因組而設計的新穎高效鹼基編輯器
（鏈接到海報 這裏)
公司最新動態：
2024 年 5 月 1 日，我們宣佈，我們重新獲得了研究、開發、製造和商業化我們的全資基因編輯技術（包括鹼基編輯和 RIG）的全球全部權利，這些技術先前受授予 ModernaTX, Inc. 的專有權利。此外，我們雙方同意終止在 1 型原發性高草酸尿症 (PH1) 方面的合作、PH1 計劃的開發權以及根據該協議授予的所有其他權利作為解僱的一部分，合作已歸還。該公告為我們提供了一個新的機會，可以通過翻譯我們廣泛的全資基因編輯技術工具箱來推進治療性遺傳醫學的發展，並擴大了與合作伙伴合作以針對這些技術的靶嚮應用的能力。
2024 年第一季度財務業績：
現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和可供出售的有價證券為3.274億美元，其中包括我們在2024年2月完成的首次公開募股所得的約8,070萬美元的淨收益。
研發費用：截至2024年3月31日的三個月，研發（R&D）支出為3,140萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2,010萬美元。
併購費用：截至2024年3月31日的三個月，一般和管理（G&A）費用為880萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為650萬美元。
簡明財務報表
簡明的合併資產負債表數據
（未經審計）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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（以千計） |
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2024 |
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2023 |
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現金、現金等價物和可供出售的有價證券 |
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$ |
327,405 |
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$ |
271,182 |
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總資產 |
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$ |
415,403 |
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|
$ |
364,842 |
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負債總額 |
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$ |
139,770 |
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|
$ |
149,668 |
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可贖回可轉換優先股 |
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$ |
— |
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$ |
350,758 |
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股東權益總額（赤字） |
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$ |
275,633 |
|
|
$ |
(135,584 |
) |
總負債、可贖回可轉換優先股和股東權益（赤字） |
|
$ |
415,403 |
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|
$ |
364,842 |
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簡明合併運營報表
（未經審計）
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三個月已結束 |
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（以千計，股票和每股數據除外） |
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2024 |
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|
2023 |
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協作收入 |
|
$ |
11,159 |
|
|
$ |
8,657 |
|
運營費用： |
|
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研究和開發 |
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31,439 |
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|
20,130 |
|
一般和行政 |
|
|
8,752 |
|
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6,465 |
|
運營費用總額 |
|
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40,191 |
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|
|
26,595 |
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運營損失 |
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(29,032 |
) |
|
|
(17,938 |
) |
其他收入（支出）： |
|
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利息收入 |
|
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3,934 |
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4,003 |
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其他費用，淨額 |
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(50 |
) |
|
|
(1 |
) |
其他收入總額，淨額 |
|
|
3,884 |
|
|
|
4,002 |
|
所得税準備金前的淨虧損 |
|
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(25,148 |
) |
|
|
(13,936 |
) |
所得税準備金 |
|
|
— |
|
|
|
(2,197 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(25,148 |
) |
|
$ |
(16,133 |
) |
歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 |
|
$ |
(1.19 |
) |
|
$ |
(4.74 |
) |
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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|
21,137,868 |
|
|
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3,404,585 |
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關於 Megenomi
Megenomi是一家精準基因藥物公司，致力於使用其專有的綜合宏基因組學衍生工具箱為患者開發治療性療法。Megenomi正在利用宏基因組學（研究從自然環境中回收的遺傳物質）的力量來解鎖40億年的微生物進化，以發現和開發一套新穎的編輯工具，能夠糾正基因組中任何地方發現的任何類型的基因突變。其全面的基因組編輯工具箱包括可編程核酸酶、鹼基編輯器以及RNA和DNA介導的整合系統（包括主要編輯系統和聚類定期間隔的短迴文重複相關轉座酶）。Metagenomi認為，其多樣化的模塊化工具箱使公司能夠訪問整個基因組，並選擇最佳工具來釋放患者基因組編輯的全部潛力。欲瞭解更多信息，請訪問 https://metagenomi.co。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性陳述”。此類陳述通常用 “預測”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和類似的表述來表示，包括但不限於與我們的增長戰略相關的任何陳述以及產品開發計劃，包括提名開發候選人和提交可行性數據的時機、有關療法和候選產品潛力的陳述、與我們的相關的聲明cash runway 以及任何其他非歷史事實的陳述。前瞻性陳述基於管理層當前的預期，受風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和股票價值產生負面影響。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括：與我們的增長戰略相關的風險；我們獲得、履行和維持融資和戰略協議及關係的能力；與研發活動結果相關的風險；與開始和完成臨牀試驗的時間相關的風險；與臨牀前和臨牀測試相關的不確定性；我們對第三方供應商的依賴；我們吸引、整合和留住關鍵人員的能力；早期階段正在開發的產品；我們對大量額外資金的需求；政府監管；專利和知識產權事務；競爭；以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的最新10-K表格和最近提交給美國證券交易委員會（SEC）的10-Q表中 “風險因素” 中描述的其他風險。除非法律要求，否則我們明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布此處包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映我們預期的任何變化或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，並且我們要求1995年《私人證券訴訟改革法》中包含的前瞻性陳述受到安全港的保護。
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