新聞稿

Curis 宣佈來自 TakeAIM 白血病研究的更多數據

數據更新將 AML 數據集從 5 名患者擴展到 30 名患者

馬薩諸塞州列剋星敦，2024年5月14日 /PRNewswire/ — 專注於開發口服小分子 IRAK4 抑制劑emavusertib（CA-4948）的生物技術公司Curis, Inc.（納斯達克股票代碼：CRIS）今天宣佈了正在進行的復發/難治性（R/R）急性髓細胞白血病研究（CA-4948-102）的最新數據，將在ASCO和EHA上公佈會議。

本次更新包括FLT3突變（flt3m）和U2AF1/SF3B1剪接因子突變（sFM）隊列中25名新患者的數據，這些患者先前接受的治療少於3系，並以300 mg BID的推薦2期劑量（RP2D）作為單一療法接受了emavusertib的單一療法。

* 截止日期為 2024 年 2 月 26 日

** 2 名患者同時患有 flt3m 和 sFM（雙重突變）

最初的5名患者中有1名患者；新增的25名患者中有1名患者

flt3m 隊列 — 迄今登記了 12 名復發/難治性患者

12 名 flt3m 復發/難治性急性髓細胞白血病患者接受了 emavusertib 的治療。先前的療法包括venetoclax（8/12）、低甲基化藥物或HMA（9/12）和FLT3抑制劑（9/12）。初步數據顯示，在11名反應可評估的患者中有6種客觀反應：3例完全緩解（CR），1例CR為部分血液學恢復（cRH），2例為無形態白血病狀態（MLFS），治療持續時間為46-324天。4名患者在數據截止時仍在進行中，包括1例crH和1例MLFS。

•在對FLT3i治療天真的 3 名患者中，有 3 名取得了客觀反應（2 個 CR，1 個 MLFS）

•在先前的FLT3i治療中或之後取得進展的8名患者中，有3名取得了客觀反應（1 CR、1 crH、1 MLFS）

•1 名患者無法評估反應

所有應急人員都表現出骨髓中的爆炸次數完全正常化。其中一名患者繼續接受異體幹細胞移植。該人羣的反應速度很快，6種反應中有5種發生在一個治療週期內。

SfM 隊列 — 迄今為止登記了 20 名復發/難治性患者

20 名 sFM 復發/難治性急性髓細胞白血病患者接受了 emavusertib 的治療。之前的療法包括venetoclax（18/20）和HMA（17/20）。初步數據顯示，該人羣中18名反應可評估的患者中有4名已達到客觀反應（CR/CRH/MLF）。20名患者中有8名處於數據截止狀態，包括1名MLFS和3名錶現出中性粒細胞計數增加的無反應患者。

•所有 4 名受訪者（1 個 CR、2 個 crH、1 個 MLFS）之前都接受過 HMA 治療；其中 3 人之前也接受過 venetoclax 治療

•另外 3 名無反應的患者正在進行中，且中性粒細胞計數增加

•2 名患者無法評估反應

所有應急人員都顯示骨髓中的爆炸次數完全正常化。其中一名患者繼續接受異體幹細胞移植。“除了應答者外，我們還看到另外幾名正在治療的患者的中性粒細胞數量增加。由於急性髓細胞白血病患者的主要死因是感染（與中性粒細胞計數低有關），因此中性粒細胞的增加對這些患者來説是一種有意義的臨牀改善。” Curis首席科學官Robert Martell博士説。

Curis總裁兼首席執行官詹姆斯·登策表示：“emavusertib繼續表現出明顯的單一藥物活性，支持其在反洗錢中單一療法和聯合療法中的潛力，這讓我們感到鼓舞。”

關於 Curis, Inc.

 

Curis 是一家生物技術公司，專注於開發 emavusertib，這是一種口服可口服的小分子 IRAK4 抑制劑。Emavusertib目前正在與BTK抑制劑依魯替尼聯合對復發/難治性原發性中樞神經系統淋巴瘤（PCNSL）患者進行1/2期TakeAIM淋巴瘤研究的單一療法，進行鍼對復發/難治性急性髓系白血病（AML）和復發/難治性高發性白血病（AML）患者的1/2期TakeAIM白血病研究中的單一療法風險骨髓增生異常綜合徵 (HRMD)，伴有 FLT3 突變或剪接因子突變（U2AF1 或 SF3B2），作為與阿扎西替丁和 venetoclax 聯合使用的一線聯合療法，專利中有AML。Emavusertib已獲得美國食品藥品監督管理局頒發的孤兒藥認定，用於治療急性髓細胞白血病和多發性硬化症。通過在2015年與Aurigene的合作，Curis獲得了emavusertib（CA-4948）的獨家許可。Curis將其Erivedge® 的權利許可給了羅氏集團旗下的基因泰克，根據該公司，他們正在將用於治療晚期基底細胞癌的Erivedge® 商業化。欲瞭解更多信息，請訪問庫里斯的網站www.curis.com。

 

關於前瞻性陳述的警示説明：

本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於與Curis的emavusertib計劃、戰略和目標、其臨牀試驗和研究、商業化計劃、時間表、預期結果或治療潛力有關的任何陳述，以及有關emavusertib在臨牀試驗中的啟動、進展、擴展、使用、安全性、有效性、劑量和潛在益處的任何陳述單一療法和/或組合療法療法，Curis的計劃和時間表，以提供初步的，臨時的

和/或來自其正在或計劃中的臨牀試驗的其他數據、其在TakeAIM淋巴瘤、TakeAIM白血病和急性髓細胞白血病三聯體研究中進一步招募患者的能力、有關Curis對其與FDA相互作用的預期的任何陳述、有關突變或潛在生物標誌物的陳述，以及任何前述假設的陳述。前瞻性陳述可能包含 “相信”、“期望”、“預期”、“計劃”、“打算”、“估計”、“假設”、“預測”、“項目”、“目標”、“將”、“可能”、“可能”、“應該”、“繼續”、“潛力”、“專注”、“戰略”、“使命” 或類似表述。這些前瞻性陳述不能保證未來的表現，涉及風險、不確定性、假設和其他重要因素，這些因素可能導致實際業績與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異。Curis的藥物開發計劃可能會出現不良結果、延遲和/或失敗，如果有的話，可能無法在其預測的時間範圍內成功推進其候選藥物的開發。Curis的候選藥物可能會造成意想不到的毒性，無法在臨牀研究中表現出足夠的安全性和有效性，和/或可能永遠無法獲得商業化所需的必要監管批准。在Curis候選藥物的臨牀前研究和早期臨牀試驗中取得的良好結果可能無法在以後的試驗中複製。Curis在很大程度上依賴emavusertib的成功，emavusertib開發的任何延遲都可能對其業務產生重大不利影響。無法保證與Aurigene的合作協議將持續整個期限，也無法保證與NCI簽訂的CRADA協議，也無法保證Curis或其合作者將各自維持必要的財務和其他資源，以繼續為其部分研究、開發和商業化成本提供資金，也無法保證雙方將在合作下成功發現、開發或商業化候選藥物。監管機構可能會決定推遲或限制基因泰克和/或羅氏繼續在基底細胞癌中商業化Erivedge的能力。可能會開發出優於Erivedge的競爭藥物。在與Oberland Capital的協議中，Curis面臨着與Erivedge商業銷售的某些特許權使用費和特許權使用費相關款項的轉讓和抵押相關的風險，包括如果Curis或其全資子公司違約，Curis可能會失去對未來特許權使用費和特許權使用費相關付款的所有保留權利，可能要求Curis回購此類未來的特許權使用費和特許權使用費相關付款其價格是其收到的款項的倍數及其進入未來的能力安排可能會受到抑制，所有這些都可能對其業務、財務狀況和股票價格產生重大不利影響。Curis將需要大量額外資金來為其業務提供資金。根據其可用現金資源，在自本新聞稿發佈之日起的未來12個月內，其手頭沒有足夠的現金來支持當前的業務。如果無法獲得足夠的資金，它將被迫推遲、縮小範圍或取消對emavusertib的開發，包括相關的臨牀試驗和運營費用，這可能會延遲emavusertib的上市時間或阻礙其上市，這可能會對其業務前景和繼續運營的能力產生不利影響，並將對其財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。庫里斯面臨着激烈的競爭。Curis及其合作者面臨着FDA和其他監管機構、調查審查委員會和出版物審查機構可能做出不利決定的風險。Curis可能無法獲得或維持必要的專利保護，並可能參與昂貴而耗時的專利訴訟和幹預程序。不穩定的市場和經濟狀況、自然災害、公共衞生危機、政治危機和其他Curis無法控制的事件可能會嚴重幹擾其運營或Curis所依賴的第三方的運營，並可能對Curis的經營業績及其籌集資金的能力產生不利影響。可能導致或促成實際業績與前瞻性陳述所示結果存在重大差異的其他重要因素包括我們最新的10-K表格和10-Q表中 “風險因素摘要” 和 “風險因素” 標題下列出的因素，以及我們定期向美國證券交易委員會提交的其他文件中討論的因素。此外，任何前瞻性陳述僅代表庫里斯迄今為止的觀點，不應以此為依據來代表庫里斯以後的觀點。除非法律要求，否則在本新聞稿發佈之日之後，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，Curis均不打算或有義務更新任何前瞻性陳述。