附錄 99.1
Belite Bio公佈2024年第一季度財務業績並提供 公司最新情況
| · | Tinlarebant 是 Belite Bio 的口服片劑，旨在減緩晚期乾性年齡相關性黃斑變性（乾性 AMD）中受斯塔加特病（STGD1）和地理萎縮（GA）影響的 患者的疾病進展 |
| · | 一項針對青少年 STGD1 受試者的為期 24 個月的 2 期試驗數據顯示，與具有相似基線特徵（年齡 ≤18 歲）的 ProgStar 參與者相比，TinlaRebant 治療受試者的萎縮性 病變生長持續降低（p |
| · | 在 2 期試驗中，12 名受試者中有 5 名（42%）具有已知致病性 ABCA4 突變，在 24 個月的治療期內沒有形成萎縮性 （DDAF）病變，也沒有觀察到 QDAF 的變化 |
| · | 一種可以更好地檢測萎縮性病變的新型病變大小量化方法顯示，在基線時，12名受試者中有8名萎縮性病變在黃斑內受累；這些病變向黃斑的生長在 第二年停止了 |
| · | Tinlarebant 針對青少年 STGD1 受試者（“DRAGON”）的關鍵性全球 3 期試驗的中期數據預計將於 2024 年第四季度公佈 |
| · | 啟動了針對青少年 STGD1 患者的 Tinlarebant 的 DRAGON II 試驗 |
| · | Tinlarebant 針對 GA 受試者（“PHOENIX”）的關鍵性全球三期臨牀試驗正在進行中 |
| · | 2024 年 4 月通過註冊直接發行籌集了 2,500 萬美元的總收益 |
| · | 美國東部時間 2024 年 5 月 14 日星期二下午 4:30 的電話會議和網絡直播 |
聖地亞哥，2024年5月13日——專注於推進針對醫療需求未得到滿足的 退行性視網膜疾病的新療法的臨牀階段生物製藥藥物開發公司Belite Bio, Inc（納斯達克股票代碼：BLTE）（“Belite” 或 “公司”）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績，並提供了總體業務最新情況。
Belite Bio董事長兼首席執行官湯姆·林博士表示：“隨着DRAGON II試驗的啟動，以及我們最近於2024年4月完成了2500萬美元的註冊直接發行，這是2024年的良好開端。”“在視覺與眼科研究協會（ARVO）的年會上，我們宣佈了對已完成的Tinlarebant治療青少年 STGD1 的2期試驗的額外 分析，以支持其減緩甚至阻止疾病進展的潛力。 這些發現令我們感到鼓舞，並期待在我們正在進行的 STGD1 試驗、DRAGON & DRAGON II 以及通過我們的 PHOENIX 試驗在 GA 中繼續評估這種療法可能改變生活的 影響，在這一勢頭基礎上再接再厲。”
2024 年第一季度業務亮點和即將到來的里程碑：
臨牀亮點
Tinlarebant（LBS-008）設計為一種口服、強效、 每日一次的視黃醇結合蛋白4（RBP4）拮抗劑，可降低血液中的RBP4水平，減少向眼睛的維生素 A（視黃醇）輸送 ，而不會干擾視黃醇向其他組織的全身輸送。維生素 A 對正常視力至關重要，但在受 STGD1 和 GA（乾性 AMD 的晚期） 影響的個體中會作為 毒性副產物積累，從而導致視網膜細胞死亡和視力喪失。
| · | Stargardt 病（STGD1）：細胞毒性維生素 A 副產物（雙視黃醇）的積累與 STGD1 的發作和進展有關。Tinlarebant 已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予快速通道和罕見兒科疾病 (RPD) 稱號 ，並在 STGD1 被美國、歐洲和日本授予孤兒藥稱號 (ODD)。 目前沒有 FDA 批准的 STGD1 治療方法。 |
| o | LBS-008-CT02 試驗：已完成、開放標籤、針對青少年 STGD1 受試者的為期 24 個月的 2 期試驗，並在 2023 年 11 月的 AAO 年會上公佈了試驗結束數據，並在 2024 年 ARVO 上提供了更多分析 |
| § | Tinlarebant 安全且耐受性良好，沒有因不良事件而停藥 |
| § | 24個月的數據顯示，與具有相似基線特徵（年齡≤18歲）的ProgStar參與者 相比，接受TinlaRebant治療的受試者的萎縮性病變生長持續降低（p |
| § | 在 12 名具有已知致病性 ABCA4 突變的受試者中，有 5 名（42%），在 24 個月的 治療期內沒有形成萎縮性（DDAF）病變，也沒有觀察到 QDAF 的變化 |
| § | 一種可以更好地檢測萎縮性病變的新型病變大小量化方法顯示，在基線時，12名受試者中有8名萎縮性病變受累於黃斑內 ；這些病變向黃斑的生長在第二年停止了 |
| § | 在試驗期間，大多數受試者的視力穩定，經過24個月的 治療，平均損失了五個字母（損失為 |
| § | 在先前有雙邊 BCVA 流失的 6 名受試者中（平均每年約 10 個信函），24 個月內的 BCVA 平均損失為 1.9 個字母/年 |
| § | 具有相同 ABCA4 突變的兄弟受試者表現出不同的 QDAF/DDAF 病變生長率和 BCVA 流失率 |
| § | 對視力喪失、基因型特徵和視網膜成像數據的其他分析為Tinlarebant 減緩並可能阻止病變生長的潛力提供了進一步的支持 |
| o | DRAGON 試驗：正在進行的，24 個月，隨機（2:1，活性：安慰劑），雙重掩碼，安慰劑對照，全球，多中心，關鍵 針對青少年 STGD1 受試者的三期試驗 |
| § | 在 11 個國家完成了 104 個科目的入學申請 |
| § | 主要療效終點是減緩萎縮性病變生長速度；還將評估安全性和耐受性 |
| § | 中期數據預計將於2024年第四季度公佈 |
| o | DRAGON II 試驗：將評估替拉瑞班特在 日本青少年 STGD1 受試者中的藥代動力學和藥效學的 1b 期開放標籤試驗與一項針對青少年 STGD1 受試者的雙面掩蓋、安慰劑對照、多中心試驗相結合 |
| § | 大約60名年齡在12至20歲之間的受試者，包括大約10名日本受試者，將按照 1:1 的隨機分配，入組該試驗的 2/3階段。來自日本受試者的數據旨在促進日本未來的保密協議申請 |
| § | 在日本、美國和英國發起 |
| § | 主要療效終點是減緩萎縮性病變生長速度；還將評估安全性和耐受性 |
| · | 地理萎縮（GA）：GA 是乾性 AMD 的晚期形式，是一種 視網膜的慢性退行性疾病，可導致老年人失明。毒性維生素 A 副產物（雙視黃醇）的積累與 GA 的 進展有關。目前尚無美國食品藥品管理局批准的 GA 口服治療方法。 |
| o | PHOENIX 試驗：正在進行的，為期 24 個月，隨機分配（2:1，活性：安慰劑；n~430 名受試者），雙面掩膜，安慰劑對照，全球，多中心， 針對胃腸炎患者的關鍵性三期試驗 |
| § | 主要療效終點是減緩萎縮性病變生長速度；還將評估安全性和耐受性 | |
| § | 已經註冊了 99 個科目 |
| § | 預計將在試驗中點提供臨時數據 |
企業要聞
| · | 在截至2024年3月31日的三個月中，通過行使後續發行和自動櫃員機發行中發行的認股權證籌集了1,250萬美元。 |
| · | 2024年4月25日宣佈了2500萬美元的註冊式 直接發行，購買和出售公司總共651,380股美國存托股票（“ADS”）， 每股ADS代表公司的一股普通股，每股ADS的收購價為38.38美元，以及購買總額不超過651,380股美國存託證券的認股權證，初始行使價等於至每份ADS44.14美元，可立即行使並在發行五週年之際到期 。 |
2024 年第一季度財務業績：
流動資產：
截至2024年3月31日，該公司擁有9,550萬美元的現金和美國 國庫券。
研發費用：
在截至2024年3月31日的三個月中， 的研發費用為680萬美元，而2023年同期為570萬美元。研究 和開發支出的增加主要歸因於（i）進行DRAGON試驗，（ii）啟動DRAGON II試驗，以及 （iii）由於我們的研發團隊擴張和2023年第三季度發放的基於股份的薪酬， （iii）工資和薪水增加。
併購費用：
在截至2024年3月31日的三個月中，一般和管理 支出為160萬美元，而2023年同期為120萬美元。這一增長主要源於2023年第三季度發放的基於股份的 薪酬的增加。
淨虧損：
在截至2024年3月31日的三個月中， 公司報告的淨虧損為790萬美元，而2023年同期的淨虧損為690萬美元。
網絡直播信息
Belite Bio將於美國東部時間2024年5月14日星期二下午 4:30 主持網絡直播，討論公司的財務業績並提供最新業務情況。要加入網絡直播， 請訪問 https://wsw.com/webcast/cc/blte3/1420956。活動結束後的大約 90 天內將提供重播。
關於 Belite Bio
Belite Bio是一家臨牀階段的生物製藥藥物開發公司 專注於推進針對視網膜退行性眼病的新療法，這些疾病的醫療需求尚未得到滿足，例如 (i) 萎縮性年齡相關性黃斑變性 (AMD)，在晚期乾性 AMD 中通常稱為地理萎縮 (GA)，以及 (ii) 常染色體 隱性遺傳性斯塔加特病，或 STGD1，此外還有特定的代謝性疾病。欲瞭解更多信息，請在推特、Instagram、 LinkedIn、Facebook上關注我們，或訪問我們的網站www.belitebio.com。
關於前瞻性陳述的重要注意事項
本新聞稿包含有關未來 預期和計劃的前瞻性陳述，以及有關非歷史事實事項的其他陳述。這些陳述包括但不限於關於臨牀數據對患者的潛在影響的陳述，以及Belite Bio的進展和 預期的臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑和候選產品的商業化，以及 任何其他包含 “期望”、“希望” 和類似表述的陳述。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中顯示的結果存在重大差異，包括但不限於 Belite Bio證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；可能不支持進一步開發或監管批准的候選藥物的臨牀結果；完成相關臨牀試驗和/或獲得此類臨牀試驗的 臨時/最終數據的時機；內容以及相關監管機構作出決定的時機關於 監管部門對Belite Bio候選藥物的批准；Tinlarebant的潛在療效，以及這些風險，在Belite Bio向美國證券交易委員會提交的文件的 “風險因素” 部分進行了更全面的討論 。所有前瞻性 陳述均基於Belite Bio目前獲得的信息，除非法律要求，否則Belite Bio沒有義務公開更新或修改 任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
BELITE BIO, INC
未經審計的運營和綜合虧損簡明合併報表
（金額以千美元計， 股和每股金額除外）
| 在這三個月裏 | ||||||||
| 已於 3 月 31 日結束， | ||||||||
| 2023 | 2024 | |||||||
| 開支 | ||||||||
| 研究和開發 | 5,723 | 6,765 | ||||||
| 一般和行政 | 1,158 | 1,563 | ||||||
| 運營費用總額 | 6,881 | 8,328 | ||||||
| 運營損失 | (6,881 | ) | (8,328 | ) | ||||
| 其他收入（支出）： | ||||||||
| 其他（支出）收入總額，淨額 | (8 | ) | 463 | |||||
| 所得税前虧損 | (6,889 | ) | (7,865 | ) | ||||
| 所得税支出 | 6 | 6 | ||||||
| 淨虧損 | (6,895 | ) | (7,871 | ) | ||||
| 其他綜合收益（虧損） | ||||||||
| 扣除零税後的外幣折算調整 | 16 | (96 | ) | |||||
| 綜合損失總額 | $ | (6,879 | ) | (7,967 | ) | |||
| 每股計算中使用的普通股的加權平均數： | ||||||||
| -基礎版和稀釋版 | 20,950,240 | 29,677,173 | ||||||
| 每股普通股淨虧損 | ||||||||
| -基礎版和稀釋版 | $ | (0.33 | ) | (0.27 | ) | |||
BELITE BIO, INC
未經審計的簡明合併餘額 表
（金額以千美元計， 份額除外）
| 十二月三十一日 | 3月31日 | |||||||
| 2023 | 2024 | |||||||
| 流動資產 | $ | 89,940 | $ | 96,468 | ||||
| 其他資產 | 4,702 | 4,679 | ||||||
| 總資產 | $ | 94,642 | $ | 101,147 | ||||
| 負債總額 | $ | 4,211 | $ | 4,677 | ||||
| 股東權益總額 | 90,431 | 96,470 | ||||||
| 負債總額和股東權益 | $ | 94,642 | $ | 101,147 | ||||
| 普通股已獲授權 | 400,000,000 | 400,000,000 | ||||||
| 已發行的普通股 | 29,184,475 | 29,802,332 | ||||||
| 已發行普通股 | 29,149,444 | 29,794,433 | ||||||
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朱莉·法倫/ belite@argotpartners.com