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級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001640266美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001640266美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-3100016402662023-03-310001640266US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001640266US-GAAP：美國財政證券會員2024-03-310001640266US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2024-03-310001640266US-GAAP：公司債券證券會員2024-03-310001640266US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001640266US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001640266US-GAAP：美國政府機構債務證券成員2023-12-310001640266US-GAAP：公司債券證券會員2023-12-310001640266US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001640266US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001640266US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001640266US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001640266US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001640266US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001640266VYGR: facility75 Haydenavenue會員2023-08-110001640266US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：限制性股票成員2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001640266US-GAAP：限制性股票單位 RSU 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美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2024年3月31日


☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ______ 到 ______ 的過渡時期

委員會文件編號： 001-37625

Voyager Therapeutics, Inc

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華		46-3003182
（州或其他司法管轄區公司或組織）		（美國國税局僱主證件號）

海登大道 75 號, 列剋星敦, 馬薩諸塞		02421
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

(857) 259-5340

（註冊人的電話號碼，包括區號）

不適用

（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.001美元	VYGR	納斯達全球精選市場

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 ⌧沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ⌧沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。



大型加速過濾器	☐	加速過濾器	☐
非加速過濾器	☒	規模較小的申報公司	☒
		新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒

截至2024年5月8日，註冊人的已發行普通股數量為，面值每股0.001美元 54,393,628.

前瞻性陳述

本10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述外，所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。

“預期”、“相信”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“考慮”、“預期”、“目標”、“將”、“可能”、“應該”、“繼續” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：

●

我們計劃開發和商業化基於腺相關病毒（AAV）、基因療法和我們的專有抗體的候選產品；

●

我們有能力繼續開發我們專有的基因治療平臺技術，包括我們的 TRACER^TM（通過細胞型特異性表達 RNA 對 AAV 進行向性重定向）發現平臺和我們的矢量化抗體平臺、我們的專有抗體計劃以及我們的基因療法和矢量化抗體計劃；

●

我們識別和優化候選產品和專有 AAV Capsids 的能力；

●

我們與合作伙伴Neurocrine Biosciences, Inc.和諾華製藥股份公司（Novartis）以及我們的被許可方Alexion、阿斯利康罕見病（前被許可方輝瑞公司的利益繼任者）的戰略合作和許可協議，並由其提供資金；

●

我們計劃的臨牀試驗和正在進行和計劃中的臨牀前開發工作、相關的時間表和研究；

●

我們建立未來合作、戰略聯盟或期權和許可安排的能力；

●

候選產品的提交時間和我們提交申請以及獲得和維持監管部門批准的能力，包括為我們的項目提交研究性新藥或IND申請的能力；

●

我們對收入、支出、或有負債、未來收入、現有現金資源、資本需求和現金流的估計；

●

我們的知識產權地位以及我們為我們的專有資產獲得、維護和執行知識產權保護的能力；

●

我們對候選產品的潛在市場規模以及我們為這些市場提供服務的能力的估計；

●

我們對額外資金的需求以及我們籌集額外資金的計劃和能力，包括通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及期權和許可安排；

●

我們的競爭地位以及我們所追求的跡象表明或可能出現的競爭產品的成功；

●

政府法律法規的影響，包括美國、歐盟和日本等其他重要地區的政府法律法規的影響；以及

●

我們有能力根據我們的戰略舉措成功控制成本和優先考慮我們的候選產品渠道和平臺開發目標。

這些前瞻性陳述只是預測，我們可能無法實際實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期。您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們的這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含了重要因素，特別是 “第一部分，第1A項——風險因素”，以及（如果適用）我們的10-Q表季度報告，特別是 “第二部分第1A項——風險因素”，這些因素可能導致未來的實際業績或事件與我們的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、戰略合作、許可、合資企業或投資的潛在影響。

您應閲讀本10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件，前提是我們的未來實際業績可能與我們的預期存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

我們在本10-Q表季度報告中獲得了統計數據和其他行業和市場數據，以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件，這些文件來自我們自己的內部估計和研究，以及行業和一般出版物以及第三方進行的研究、調查、研究和試驗。一些數據還基於我們的誠信估計，這些估計來自管理層對該行業的瞭解和獨立來源。這些數據涉及許多假設和侷限性，提醒您不要過分重視此類估計。此外，儘管我們認為本10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件中包含的市場機會信息是可靠的，並且基於合理的假設，但此類數據涉及風險和不確定性，可能會根據各種因素而發生變化，包括 “風險因素” 下討論的因素以及我們作為10-Q表季度報告附錄提交的文件。此外，“我們相信” 的陳述和類似的陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些陳述基於截至本10-Q表季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的陳述理解為表明我們已對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過分依賴這些陳述。

我們擁有各種美國聯邦商標註冊和申請以及未註冊商標，包括我們的公司徽標。本10-Q表季度報告以及作為10-Q表季度報告附錄提交的文件中提及的10-Q表季度報告中提及的商標、服務標誌和商品名稱，以及此處包含的信息，包括徽標、插圖和其他視覺顯示屏，這些信息可能不帶 ^®要麼 ^TM符號，但此類提法無意以任何方式表明我們不會在適用法律的最大範圍內主張我們或適用許可人對這些商標、服務標誌或商品名稱的權利。我們無意使用或展示其他公司的商品名稱、服務標誌或商標來暗示與任何其他公司的關係，或對我們的認可或贊助。本10-Q表季度報告中包含或以引用方式納入的所有商標、服務商標和商品名稱以及作為10-Q表季度報告附錄提交的文件均為其各自所有者的財產。

VOYAGER THERAPEUTICS, INC

表格 10-Q


		頁面
第一部分財務信息
第 1 項。	簡明合併財務報表（未經審計）	5
	簡明的合併資產負債表	5
	簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益	6
	簡明的股東權益合併報表	7
	簡明的合併現金流量表	8
	未經審計的簡明合併財務報表附註	9
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	18
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	36
第 4 項。	控制和程序	37

第二部分。其他信息
第 1 項。	法律訴訟	37
第 1A 項。	風險因素	38
第 2 項.	未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用	38
第 5 項。	其他信息	38
第 6 項。	展品	39
	簽名	41

第一部分財務信息

Voyager Therapeutics, Inc

簡明合併資產負債表

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）


	3月31日		十二月三十一日
	2024		2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	143,078	$	68,802
有價證券，當前		256,490		162,073
應收賬款		837		80,150
關聯方合作應收賬款		2,620		3,341
預付費用和其他流動資產		6,112		5,318
流動資產總額		409,137		319,684
財產和設備，淨額		17,381		16,494
存款和其他非流動資產		2,890		1,593
有價證券，非流通		980		—
經營租賃、使用權資產		39,204		13,510
總資產	$	469,592	$	351,281
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	7,579	$	1,604
應計費用		7,595		16,823
其他流動負債		5,940		3,200
遞延收入，當前		51,439		42,881
流動負債總額		72,553		64,508
遞延收入，非當期		13,157		32,359
其他非流動負債		42,996		18,094
負債總額		128,706		114,961
承付款和意外開支（見附註7）
股東權益：
優先股，$0.001面值： 5,000,0002024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日授權的股份；不截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份		—		—
普通股， $0.001面值： 120,000,0002024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日授權的股份； 54,318,133和 44,038,333股份發行的和傑出的分別在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日		54		44
額外的實收資本		613,850		497,506
累計其他綜合虧損		(506)		(48)
累計赤字		(272,512)		(261,182)
股東權益總額		340,886		236,320
負債和股東權益總額	$	469,592	$	351,281

隨附的註釋是這些簡要説明的組成部分鞏固財務報表。

Voyager Therapeutics, Inc

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
協作收入	$	19,516	$	150,480
運營費用：
研究和開發		27,092		18,568
一般和行政		8,607		9,028
運營費用總額		35,699		27,596
營業（虧損）收入		(16,183)		122,884
其他收入：
利息收入		4,867		1,864
其他收入總額		4,867		1,864
所得税前（虧損）收入		(11,316)		124,748
所得税條款		14		704
淨（虧損）收入	$	(11,330)	$	124,044
其他綜合（虧損）收入：
可供出售證券的未實現（虧損）淨收益		(458)		87
其他綜合（虧損）收入總額		(458)		87
綜合（虧損）收入	$	(11,788)	$	124,131
每股淨（虧損）收益，基本	$	(0.20)	$	3.05
攤薄後每股淨（虧損）收益	$	(0.20)	$	2.94
已發行普通股加權平均值，基本		57,117,046		40,632,087
已發行普通股的加權平均值，攤薄		57,117,046		42,161,326

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

股東權益簡明合併報表

（金額以千計，股票數據除外）

（未經審計）


						累積的
						其他
				額外		全面
	普通股			付費		（損失）		累積的		股東
	股份	金額		資本		收入		赤字		公平
截至2022年12月31日的餘額	38,613,891	$	38	$	452,713	$	(219)	$	(393,512)		59,020
行使既得股票期權	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票單位的歸屬	374,417		—		—		—		—		—
發行與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售證券的未實現收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
淨收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的餘額	43,435,889	$	43	$	486,518	$	(132)	$	(269,468)	$	216,961

截至2023年12月31日的餘額	44,038,333	$	44	$	497,506	$	(48)	$	(261,182)	$	236,320
行使既得股票期權	32,500		—		78		—		—		78
限制性股票單位的歸屬	324,520		—		—		—		—		—
發行與2023年諾華股票購買協議相關的普通股	2,145,002		2		19,303		—		—		19,305
發行與承銷公開發行相關的普通股和預先注資的認股權證	7,777,778		8		93,465		—		—		93,473
股票薪酬支出	—		—		3,498		—		—		3,498
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(458)		—		(458)
淨虧損	—		—		—		—		(11,330)		(11,330)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額	54,318,133	$	54	$	613,850	$	(506)	$	(272,512)	$	340,886

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

簡明合併現金流量表

（金額以千計）

（未經審計）


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
經營活動產生的現金流
淨（虧損）收入	$	(11,330)	$	124,044
為將淨（虧損）收入與經營活動提供的淨現金進行對賬而進行的調整：
股票薪酬支出		3,573		2,558
折舊		1,196		1,075
攤銷有價證券的溢價和折扣		(1,931)		(17)
處置固定資產的損失		59		44
運營資產和負債的變化：
應收賬款		79,313		(25,000)
關聯方合作應收賬款		721		(71)
預付費用和其他流動資產		(794)		1,411
經營租賃、使用權資產		1,057		469
其他非流動資產		(15)		—
應付賬款		5,975		1,132
應計費用		(9,305)		(122)
經營租賃負債		891		(683)
遞延收入		(10,643)		18,725
經營活動提供的淨現金		58,767		123,565
來自投資活動的現金流
購買財產和設備		(2,141)		(509)
購買有價證券		(203,852)		—
出售和到期有價證券的收益		109,928		15,000
投資活動提供的（用於）淨現金		(96,065)		14,491
來自融資活動的現金流
行使股票期權的收益		78		185
發行與承銷公開發行相關的普通股的收益		93,473		—
與2023年諾華股票購買協議相關的普通股發行收益		19,305		—
與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股發行收益		—		31,121
融資活動提供的淨現金		112,856		31,306
現金、現金等價物和限制性現金的淨增長		75,558		169,362
現金、現金等價物和限制性現金，期初		70,395		100,474
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	145,953	$	269,836
現金和非現金活動的補充披露
已發生但尚未支付的資本支出	$	—	$	109
為換取經營租賃負債而獲得的經營租賃使用權資產	$	26,751	$	—

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

旅行者療法公司

未經審計的簡明合併財務報表附註

1。業務性質

Voyager Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家生物技術公司，其使命是利用人類遺傳學的力量來改變神經系統疾病的病程並最終治癒神經系統疾病。該公司的產品線包括阿爾茨海默氏病、肌萎縮性側索硬化、帕金森氏病和其他多種中樞神經系統疾病的項目。該公司的許多項目都源自其TRACER™ 腺相關病毒（“AAV”）衣殼發現平臺，該公司已使用該平臺生成新型衣殼（“TRACER Capsids”）並識別相關受體，從而有可能在靜脈注射後遺傳藥物的高腦穿透率。該公司的一些項目是全資擁有的，還有一些是與包括Alexion、阿斯利康罕見病、諾華製藥股份公司（“諾華”）和Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）在內的被許可人和合作者一起推進的。

該公司有發生年度淨營業虧損的歷史。截至2024年3月31日，該公司的累計赤字為美元272.5百萬。該公司沒有產生任何產品收入，主要通過股票證券的公開發行和私募配售、費用融資、期權行使付款和里程碑付款以及與先前和正在進行的合作和許可協議相關的成本報銷來為其運營提供資金。

截至2024年3月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元400.5百萬。根據公司目前的運營計劃，公司預計，截至2024年3月31日，其現有現金、現金等價物和有價證券將足以滿足公司自這些合併財務報表發佈以來至少十二個月的計劃運營費用和資本支出需求。

無法保證公司能夠按公司可接受的條件獲得額外的債務或股權融資，也無法保證公司能夠及時或根本無法保證從合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。公司未能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。

2。重要會計政策摘要和列報依據

演示基礎

隨附的公司未經審計的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務報告會計原則（“GAAP”）編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。欲瞭解更多信息，請參閲公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的合併財務報表和腳註。管理層認為，這些中期簡明合併財務報表反映了公允列報公司在本報告所述期間的財務狀況和經營業績所必需的所有正常經常性調整。這些附註中提及的適用指南均指財務會計準則委員會《會計準則編纂和會計準則更新》中所載的美國公認的權威會計原則。

整合原則

未經審計的中期合併財務報表包括附註2中披露的公司及其全資子公司的賬目，該賬目位於公司截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告所附的 “合併財務報表附註” 中，標題為 “重要會計政策和列報基礎摘要”。公司間餘額和交易已被清除。

估算值的使用

按照公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出影響合併財務報表和附註中報告的金額的估計和假設。公司管理層持續評估其估計，其中包括但不限於與收入確認、增量租賃借款利率、應計費用、股票薪酬支出和所得税相關的估計。該公司根據歷史經驗和其他特定市場或其他相關假設進行估計，這些假設在當時情況下是合理的。實際結果可能與這些估計或假設不同。

重要會計政策摘要

如公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告所附的 “合併財務報表附註” 附註2 “重要會計政策和列報基礎摘要” 中所述，公司的重大會計政策沒有變化。

3.公允價值衡量

截至2024年3月31日和2023年12月31日，按公允價值定期計量的資產和負債如下：


			報價		意義重大
			處於活動狀態		其他		意義重大
			的市場		可觀察		無法觀察
			相同的資產		輸入		輸入
資產	總計		（第 1 級）		（第 2 級）		（第 3 級）

2024年3月31日	（以千計）
現金和現金等價物中包含的貨幣市場基金	$	49,444	$	49,444	$	—	$	—
有價證券：
美國國庫券		24,486		24,486		—		—
美國政府機構證券		138,191		138,191		—		—
公司債券		88,983		—		88,983		—
商業票據		4,830		—		4,830		—
貨幣市場基金和有價證券總額	$	305,934	$	212,121	$	93,813	$	—
2023年12月31日
現金和現金等價物中包含的貨幣市場基金	$	65,589	$	65,589	$	—	$	—
有價證券：
美國國庫券		103,044		103,044		—		—
美國政府機構證券		31,075		31,075		—		—
公司債券		23,970		—		23,970		—
商業票據		3,985		—		3,985		—
貨幣市場基金和有價證券總額	$	227,663	$	199,708	$	27,955	$	—

公司根據同類證券在活躍市場的報價來衡量貨幣市場基金、美國國債和美國政府機構證券的公允價值。公司衡量二級證券、公司債券和商業票據的公允價值，其依據是近期在活躍市場上的證券交易，或基於類似工具的報價以及從可觀測的市場數據得出或證實的其他重要投入。

4。現金、現金等價物、限制性現金和可供出售的有價證券

截至2024年3月31日和2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券包括以下內容：


	攤銷		未實現		未實現		公平
	成本		收益		損失		價值

	（以千計）
截至 2024 年 3 月 31 日
現金和現金等價物中包含的貨幣市場基金	$	49,444	$	—	$	—	$	49,444
有價證券：
美國國庫券		24,540		—		(54)		24,486
美國政府機構證券		138,285		7		(101)		138,191
公司債券		89,207		11		(235)		88,983
商業票據		4,829		1		—		4,830
貨幣市場基金和有價證券總額	$	306,305	$	19	$	(390)	$	305,934
截至 2023 年 12 月 31 日
現金和現金等價物中包含的貨幣市場基金	$	65,589		—		—	$	65,589
有價證券：
美國國庫券		102,966		81		(3)		103,044
美國政府機構證券		31,068		10		(3)		31,075
公司債券		23,975		2		(7)		23,970
商業票據		3,985		—		—		3,985
貨幣市場基金和有價證券總額	$	227,583	$	93	$	(13)	$	227,663

該公司有 $1.0截至2024年3月31日，有價證券為百萬份，合同到期日超過一年。所有其他有價證券的合同到期日均為一年或更短。

每當投資的公允價值低於攤銷成本時，公司就會審查投資，並且有證據表明投資的賬面金額無法在合理的時間內收回。在這些投資方面，公司評估公允價值的下降是否由信用損失或其他因素造成，同時考慮公允價值在多大程度上低於攤銷成本、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券特別相關的不利條件等因素。如果該評估表明存在信用損失，則將預期從證券中收取的現金流的現值與證券的攤銷成本基礎進行比較。如果預計收取的現金流的現值小於攤銷成本基礎，則存在信用損失，並在簡明合併資產負債表上記錄信貸損失備抵金，但受公允價值低於攤銷成本基礎的金額的限制。任何與信貸無關的減值均在其他綜合虧損中確認。信貸損失備抵額的變動在簡明合併運營報表中記作一般和管理費用中信貸損失支出的準備金（或沖銷）。當公司認為可供出售證券不可收回時，或者當有關出售意向或要求的任一標準得到滿足時，損失將從補貼中扣除。

該公司持有 $230.7百萬和美元44.2截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別處於未實現虧損狀況的百萬只有價證券。截至2024年3月31日和2023年12月31日的未實現虧損歸因於利率的變化，不代表信貸損失。該公司不打算出售這些證券，在收回攤銷成本基礎之前出售這些證券的可能性不大。

下表提供了簡明合併資產負債表中現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些對賬總額與簡明合併現金流量表中顯示的相同金額的總和：


	截至3月31日，
	2024		2023

	（以千計）
現金和現金等價物	$	143,078	$	268,321
存款和其他非流動資產中包含的限制性現金		2,875		1,515
現金、現金等價物和限制性現金總額	$	145,953	$	269,836

5。應計費用

截至2024年3月31日和2023年12月31日的應計費用包括以下內容：


	截至3月31日，		截至12月31日，
	2024		2023

	（以千計）
研究和開發成本	$	2,914	$	5,225
員工補償成本		2,248		6,614
應計商品和服務		1,838		4,229
專業服務		595		755
總計	$	7,595	$	16,823

6。租賃義務

經營租賃

截至2024年3月31日，該公司在馬薩諸塞州列剋星敦海登大道75號的實驗室和辦公空間租賃期至2031年1月31日，在馬薩諸塞州劍橋西德尼街64號租用額外的辦公和實驗室空間，租期至2026年11月30日。

2023年8月11日，公司對其位於馬薩諸塞州列剋星敦海登大道75號的實驗室和辦公空間的現有租約簽訂了第一修正案（“第一修正案”），根據該修正案，公司同意租賃大約 61,307截至 2031 年 1 月 31 日，將增加平方英尺的辦公和實驗室空間。公司收到了 $1.8與第一修正案相關的數百萬項租賃權益改善激勵措施。該公司於 2024 年 2 月 1 日獲得對該空間的控制權，並錄得了 $26.7百萬使用權資產和一美元26.7因此，百萬運營租賃負債反映了租賃權益改善激勵。

公司的租賃協議要求公司保留現金存款或不可撤銷的信用證，總金額為美元2.9向房東支付一百萬美元，作為履行租約義務的擔保。這些金額記作限制性現金，幷包含在隨附的簡明合併資產負債表中的存款和其他非流動資產中。

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司產生的租賃費用為美元1.7百萬和美元0.9分別為百萬英鎊用於經營租賃。截至2024年3月31日，加權平均剩餘租期為 5.5年，用於確定經營租賃負債的加權平均增量借款利率為 6.9%.

7。承付款、意外開支和其他負債

截至2024年3月31日和2023年12月31日，其他流動和非流動負債包括以下內容：


		截至3月31日，		截至12月31日，
		2024		2023

	（以千計）
其他流動負債
租賃責任		5,940		3,200
其他流動負債總額	$	5,940	$	3,200

其他非流動負債
租賃責任	$	41,995	$	17,093
其他		1,001		1,001
其他非流動負債總額	$	42,996	$	18,094

其他協議

2016年，公司與一家非營利組織簽訂了研發資金安排，該組織提供高達$的資金4.0在實現臨牀和開發里程碑後，向公司提供數百萬美元的資金。該協議規定，公司償還包括終止協議在內的某些情況下收到的款項，並支付的金額最高為 2.6任何開發的產品成功開發和商業化後獲得的資金的乘以。2017年，公司獲得了里程碑式的付款 $1.0百萬。該公司對該安排進行了評估，得出結論，這是一項研發融資安排，因為公司很可能會償還根據該安排收到的款項。結果，$1.0百萬美元在簡明合併資產負債表中記錄為非流動負債。

訴訟

截至2024年3月31日或2023年12月31日，公司未參與任何重大法律事務或索賠。截至2024年3月31日或2023年12月31日，公司尚未為任何訴訟負債設立應急準備金。

8。重要協議

2023年12月31日合併財務報表附註9描述了公司的重大協議，該報表包含在其截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中。在截至2024年3月31日的三個月中，公司的合作協議或期權和許可協議沒有重大變化，不新的合作或許可協議。該公司錄得的合作收入為 $19.5百萬和美元150.5在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，分別為百萬人。

2023 年 Neurocrine 合作協議

在截至2024年3月31日的三個月中，公司修訂了對預計將在2023年1月與Neurocrine簽訂的合作和許可協議（“2023年Neurocrine合作協議”）下提供的研究服務的估計。估計值的變動導致額外收入的確認額約為 $7.3在截至2024年3月31日的三個月中，有100萬人。

2023 年諾華股票購買協議

根據2023年12月簽訂的股票購買協議（“2023年諾華股票購買協議”），諾華購買了 2,145,002本公司普通股（“諾華股票”）以

總購買價格約為 $20.0百萬。 2024年1月，根據2023年諾華股票購買協議向諾華發行諾華股票，溢價為 $0.7百萬。根據與諾華於2023年12月簽訂的許可和合作協議，該溢價分配給諾華兩個項目的開發和商業化許可證，並在2024年第一季度根據2023年諾華股票購買協議發行諾華股票時被確認為合作收入。

2019 年 Neurocrine 合作協議

2024年2月，該公司宣佈，根據與Neurocrine於2019年1月簽訂的合作和許可協議（“2019年Neurocrine合作協議”），與Neurocrine的聯合指導委員會為弗裏德賴希共濟失調基因療法項目（“FA計劃”）選擇了主要開發候選人，該協議觸發了美元5.02024年第一季度收到的向公司支付的百萬里程碑款項。該公司將美元包括在內5.0因此，在截至2024年3月31日的三個月中，此前分配給FA績效義務的交易價格受到限制的100萬英鎊，這導致合作收入的累計追補調整為美元4.4百萬。

關聯方合作應收賬款

下表顯示了截至2024年3月31日的三個月中，公司2023年Neurocrine合作協議和2019年Neurocrine合作協議的關聯方合作應收賬款和合同負債餘額的變化：


	餘額為						餘額為
	2023年12月31日		補充		扣除額		2024年3月31日

		(以千計）
關聯方合作應收賬款	$	3,341	$	7,340	$	(8,061)	$	2,620
合同負債：
遞延收入	$	75,240	$	586	$	(11,230)	$	64,596

截至2024年3月31日的三個月，關聯方合作應收賬款餘額的變化主要是由2023年和2019年Neurocrine合作協議中拖欠公司的研發服務款項所致，但該期間收取的款項抵消了該期間收取的款項。該期間的遞延收入活動包括入賬美元0.62024年第一季度與FA計劃固定交易價格分配的增加相關的遞延收入為百萬美元，抵消了美元11.2在2023年和2019年Neurocrine合作協議期間，按比例績效模型確認了數百萬美元的合作收入，根據服務的預期交付期限，該協議在隨附的合併資產負債表中被歸類為流動或非流動收入。

9。基於股票的薪酬

股票薪酬支出

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益中確認的所有股票薪酬獎勵的總薪酬成本如下：


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023

	（以千計）
研究和開發	$	1,280	$	863
一般和行政		2,293		1,695
股票薪酬支出總額	$	3,573	$	2,558

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益中按獎勵類型劃分的股票薪酬支出如下：


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023

	（以千計）
股票期權	$	2,408	$	1,663
限制性股票獎勵和單位		1,090		841
員工股票購買計劃獎勵		75		54
股票薪酬支出總額	$	3,573	$	2,558

限制性股票單位

截至2024年3月31日的三個月公司股權獎勵計劃下未歸屬限制性股票單位活動的狀況和變化摘要如下：


		加權
		平均值
		授予日期
		公允價值
	單位	每單位
截至2023年12月31日的未歸屬限制性股票單位	1,370,897	$	6.65
已授予	696,908	$	7.63
既得	(324,520)	$	5.75
被沒收	(23,947)	$	6.42
截至2024年3月31日的未歸屬限制性股票單位	1,719,338	$	7.22

限制性股票單位的股票薪酬基於授予之日公司普通股的公允價值，並在歸屬期內予以確認。公司授予的限制性股票單位通常以相等的金額歸屬，每年超過三年。在截至2024年3月31日的三個月中授予的所有限制性股票單位每年按等額歸屬三年。與限制性股票單位和獎勵相關的股票薪酬支出為美元1.1百萬和美元0.8截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別為百萬美元。

截至2024年3月31日，該公司有未確認的股票薪酬支出與其未歸屬的美元限制性股票單位有關10.9百萬，預計將在剩餘的平均歸屬期內予以確認 2.4年份。

股票期權

以下是截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動摘要：


		加權		剩餘的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		運動		生活	價值
	股份	價格		（以年為單位）	（以千計）
截至 2023 年 12 月 31 日未平息	7,425,444	$	8.52
已授予	1,747,626	$	7.68
已鍛鍊	(32,500)	$	4.91
取消或沒收	(230,974)	$	12.28
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清	8,909,596	$	8.27	7.8	$	17,875
可於 2024 年 3 月 31 日行使	3,880,357	$	9.04	6.2	$	8,728

截至2024年3月31日，該公司有未確認的與未歸屬股票期權相關的股票薪酬支出23.2百萬美元，預計將在剩餘的加權平均歸屬期內得到確認 3.0年份。

10。每股淨（虧損）收益

下表列出了在計算攤薄後的每股淨（虧損）收益時排除的未償還的潛在稀釋性證券，因為將其包括在內會產生反稀釋作用：


	截至3月31日，
	2024	2023
未歸屬限制性普通股獎勵	22,500	45,000
未歸屬的限制性普通股單位	1,719,338	1,336,159
未償還的股票期權	8,909,596	7,360,745
總計	10,651,434	8,741,904

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，基本淨（虧損）收益和攤薄後的加權平均已發行股票如下：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023


分子：
淨（虧損）收入（以千計）	$	(11,330)	$	124,044
每股基本淨（虧損）收益的分母：
加權平均流通股數-基本		57,117,046		40,632,087
攤薄後的每股淨（虧損）收益的分母：
加權平均流通股數-基本		57,117,046		40,632,087
普通股期權和限制性股票單位		—		1,529,239
攤薄後的加權平均流通股數		57,117,046		42,161,326

每股淨（虧損）收益，基本：	$	(0.20)	$	3.05
攤薄後的每股淨（虧損）收益：	$	(0.20)	$	2.94

預備的與附註11中討論的承銷公開發行相關的融資認股權證包含在基本和攤薄後的wei中截至2024年3月31日的三個月的已發行股票平均值。

11。承銷的公開發行

2024年1月4日，公司與花旗集團環球市場公司和古根海姆證券有限責任公司簽訂了承保協議（“承銷協議”），作為其中提到的幾家承銷商（“承銷商”）的代表，涉及承銷的公開發行7,777,778公司普通股，面值 $0.001每股，以及向某些投資者購買的預先注資認股權證（“預融資認股權證”），以代替普通股，最多可購買3,333,333普通股。承銷商同意根據承保協議從公司購買公司的股票，價格為 $8.46以及公司根據承保協議提供的預先注資的認股權證，價格為 $8.459每份預先注資認股權證所依據的每股。根據承保協議的條款，公司還向承銷商授予了期權，該期權可行使於30 天，最多可額外購買1,666,665按公開發行價格減去承保折扣和佣金計算的普通股。該期權未被行使，並於2024年2月2日到期。

2024 年 1 月 9 日，公司發行了 7,777,778普通股和 3,333,333預先注資的認股權證，淨收益約為 $93.5扣除承保折扣和佣金後的百萬美元以及

根據承銷的公開發行支付的發行費用。預融資認股權證符合股票分類指導，因此被歸類為股東權益。

12。關聯方交易

在截至2024年3月31日的三個月中，公司獲得了科學顧問委員會和其他科學諮詢服務一其前任高管中，該公司前首席科學官黛娜·薩博士。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內向薩博士支付的服務費用總額為美元150,000和 $199,800，分別地。

根據公司與Neurocrine達成的每項合作協議，公司和Neurocrine已同意對公司的某些AAV基因療法候選產品進行研究、開發和商業化活動。Neurocrine的應付金額反映為關聯方合作應收賬款。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司擁有大約 $1.2百萬和美元1.4分別與2019年Neurocrine合作協議和2023年Neurocrine合作協議相關的百萬關聯方合作應收賬款。

13。後續事件

2024年4月，該公司宣佈，與Neurocrine的聯合指導委員會根據2023年神經分泌合作協議（“GBA1計劃”）為帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的糖腦苷酶1基因療法項目選擇了開發候選人。聯合指導委員會為GBA1計劃選擇發展候選人引發了$3.0向公司支付了百萬里程碑式的款項。該公司預計將收到 $3.02024年第二季度為百萬美元。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本10-Q表季度報告中其他地方出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註以及2024年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。

我們的實際結果和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述並不能保證未來的業績，我們的實際經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展可能與本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展與本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。

以下信息和任何前瞻性陳述應根據我們截至2023年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項 “風險因素” 以及（如果適用）我們的10-Q表季度報告第二部分第1A項中包含的因素來考慮，這些因素可能導致未來的實際業績或事件與我們的前瞻性陳述存在重大差異。在我們未來向美國證券交易委員會提交的文件中，可能會不時發現其他風險因素。

這些前瞻性陳述是根據經修訂的1933年《證券法》第27A條、經修訂的《證券法》和1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》的安全港條款作出的。這些聲明既不是承諾也不是保證。我們提醒讀者不要過分依賴我們做出的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則有特別要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的結果不同的可能性。

概述

我們是一家生物技術公司，其使命是利用人類遺傳學的力量來改變神經系統疾病的病程並最終治癒神經系統疾病。我們的研發項目包括針對阿爾茨海默氏病（AD）、肌萎縮性側索硬化症（ALS）、帕金森氏病以及其他多種中樞神經系統疾病（CNS）的項目。我們的許多項目都源自我們的TRACER™（通過細胞型特異性表達RNA對AAV進行Tropism重定向）腺相關病毒，或AAV，衣殼發現平臺，我們曾使用該平臺生成新型衣殼或TRACER Capsids，並識別相關受體，從而有可能在靜脈給藥後遺傳藥物實現高大腦穿透力。我們的一些項目是全資擁有的，還有一些是與被許可方和合作者一起推進的，包括Alexion、阿斯利康罕見病或Alexion；諾華製藥股份公司（Novartis）；以及Neurocrine Biosciences, Inc.，或Neurocrine Biosciences, Inc.（Neurocrine）。

我們專注於利用我們在衣殼發現和神經藥理學方面的專業知識來解決限制遺傳醫學和神經病學學科的交付障礙，目標是阻止或減緩疾病進展或降低症狀嚴重程度，從而為患者提供具有臨牀意義的影響。我們正在推進我們自己的專有神經系統疾病候選藥物產品線，重點是AD。我們全資擁有的優先研發項目包括針對AD的抗tau抗體；針對ALS的超氧化物歧化酶1或SOD1，沉默基因療法；以及針對AD的tau沉默基因療法。我們在2023年第一季度為我們的抗tau抗體項目確定了主要開發候選藥物，我們將其稱為 VY-TAU01。我們於 2024 年 3 月向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了 VY-TAU01 的研究性新藥（簡稱 IND）申請，並且我們已經獲得了 IND 的批准。我們預計將在未來幾周內在健康志願者中進行的 VY-TAU01 第 1a 期單次遞增劑量（SAD）試驗中為第一位受試者服藥。我們還希望發起一個

2025 年對早期 AD 患者進行 VY-TAU01 的 1b 期多重遞增劑量（MAD）試驗，該試驗有可能在 2026 年通過 tau 正電子發射斷層掃描（PET）成像產生減緩病理 tau 傳播的初始數據。我們在2023年第四季度確定了SOD1沉默基因療法項目（我們稱之為 VY9323）的主要開發候選項目，我們預計將在2025年中期提交該計劃的IND申請。我們在2024年第一季度將tau沉默基因療法項目推廣為優先項目，其基礎是臨牀前數據顯示小鼠模型中tau信使RNA或mRNA大幅減少，我們預計將在2026年提交IND。我們的專有產品線還包括一項早期研究計劃，旨在開發用於治療AD的基因療法。該項目旨在將矢量化的抗澱粉樣蛋白抗體與TRACER Capsid結合起來。

我們還在與合作伙伴合作開展多個項目。2019年1月和2023年1月，我們與Neurocrine簽訂了合作和許可協議。根據我們與Neurocrine的協議，我們正在積極推進兩個後期臨牀前階段的計劃：葡萄糖腦苷酶1或GBA1，帕金森氏病和其他GBA1介導疾病的基因治療計劃，或GBA1計劃，以及針對弗裏德賴希共濟失調的frataxin（FXN）基因治療計劃或FA計劃。根據此類協議，我們還與Neurocrine合作開展五項早期項目，用於基因療法的研究、開發、製造和商業化，這些療法旨在治療中樞神經系統疾病或與稀有遺傳靶標相關的疾病。我們還與包括諾華和Alexion在內的被許可方簽訂了協議，對某些TRACER Capsids進行許可或提供獲得獨家許可的選項。2023年12月，我們與諾華簽訂了許可和合作協議，向諾華提供開發治療脊髓性肌萎縮的潛在基因療法候選產品的某些權利，並與諾華合作開發用於治療亨廷頓氏病的基因療法候選產品。與Neurocrine的聯合指導委員會於2024年2月為FA項目選擇了候選開發項目，我們和Neurocrine預計，該FA計劃將在2025年進入首次人體臨牀試驗。聯合指導委員會選擇了足協計劃的發展候選人，這筆款項觸發了我們於2024年3月收到的500萬美元里程碑式付款。與Neurocrine的聯合指導委員會還於2024年4月選擇了GBA1計劃的開發候選人，我們和Neurocrine預計將在2025年向美國食品藥品管理局提交GBA1計劃的IND申請。聯合指導委員會選擇了GBA1計劃的發展候選人，這筆款項觸發了我們向我們支付的300萬美元里程碑式付款，我們預計將在2024年第二季度收到這筆款項。

我們全資合作研發線中的所有基因療法都利用了源自我們的 TRACER™ Capsid 發現平臺的新型衣殼。TRACER是一個廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，能夠快速發現AAV衣殼，強力穿透血腦屏障，增強包括非人類靈長類動物或NHP在內的多種物種的中樞神經系統向性。

我們的管道概述

我們利用我們的TRACER發現平臺和其他基因治療平臺、我們在專有抗體、矢量化小幹擾RNA或siRNA、敲除、基因遞送方面的專業知識以及我們的矢量化抗體平臺，組建了一系列專有抗體、AAV 基因療法和其他遺傳醫學項目，用於治療神經系統疾病。我們根據以下標準對研發項目進行了優先排序：未滿足的高度醫療需求、靶點驗證、實現人體生物學驗證的有效途徑、強大的臨牀前藥理學和強大的商業潛力。根據疾病的不同，我們正在尋求開發使用基因替換、基因沉默或矢量化抗體方法的AAV基因療法，以及使用被動給藥方法的抗體。

下表總結了我們的項目管道，均處於臨牀前開發階段：

全資項目

用於治療阿爾茨海默病的抗 Tau 抗體 (VY-TAU01)

疾病概述

AD 是一種進行性神經退行性疾病，估計影響美國的600萬人和全球多達4.16億人。這種疾病會導致記憶喪失，並可能升級為獨立性降低、溝通困難、偏執狂和焦慮等行為障礙以及缺乏身體控制。2023年，美國照顧阿爾茨海默氏症和其他痴呆症患者的總費用估計為3450億美元。

我們的治療方法

長期以來，我們一直專注於開發專有和互補的方法來阻斷tau病理的進展，這種病理被認為是AD和其他tau病的核心。減少毒性 tau 聚合物可能會減緩這些疾病的疾病進展和認知能力下降。我們選擇 VY-TAU01 作為我們的主要人源化抗 tau 抗體候選物來對抗 AD。我們認為，VY-TAU01 與其他抗 tau 抗體的區別是基於表位或外來蛋白質或抗原中能夠產生免疫反應的部分，它的靶向是：VY-TAU01 靶向位於 C 末端的表位，而不是 tau 蛋白的 N 末端、中域或微管結合區域。

臨牀前研究

正如先前報道的那樣，我們的C末端靶向抗tau抗體阻斷了絲狀tau的播種/傳播，並顯示出小鼠模型中誘導的tau病理學顯著減少。2023 年 3 月，我們在阿爾茨海默氏症和帕金森氏病（AD/PD，2023 年會議）上公佈了數據，重點介紹了選擇主要候選者 VY-TAU01 的差異化特徵。2024 年 3 月，我們在 AD/PD 2024 會議上公佈了數據，證明瞭 VY-TAU01 的耐受性良好，其血清藥代動力學特徵符合NHP研究的預期。

計劃狀態

2023 年 1 月，我們選擇 VY-TAU01 作為我們的主要人源化抗 tau 抗體候選物，以對抗 AD。我們於 2024 年 3 月向美國食品藥品管理局提交了 VY-TAU01 的IND申請，並且我們已經獲得了 IND 的批准。我們預計將在未來幾周內為計劃在健康志願者中進行的1a期SAD試驗中的第一位受試者服藥。一項針對早期AD受試者的1b期瘋狂試驗預計將於2025年啟動。MAD試驗有可能在2026年生成初步數據，通過tau PET成像減緩病理性tau的傳播。

用於治療肌萎縮性側索硬化症的 SOD1 沉默基因療法計劃 (VY9323)

疾病概述

我們正在開發一種基因療法，利用 BBB 滲透、CNS-tropics TRACER Capsid，通過基因沉默方法治療由 SOD1 突變引起的肌萎縮症。肌萎縮性側索硬化症是一種進行性神經退行性疾病，其中運動神經元萎縮並死亡，導致説話、移動、進食以及最終呼吸的能力喪失。SOD1 ALS 通常在症狀出現後大約兩到五年內死亡。據估計，該疾病影響美國約20,000人。多個基因與肌萎縮性側索硬化症有關；據估計，SOD1基因的突變發生在大約2-3％的肌萎縮性側索硬化症病例中，在美國多達600人。據認為，肌萎縮性側索硬化症患者的SOD1突變會導致有毒的功能增益，從而導致整個脊髓、腦幹和大腦皮層上運動神經元的運動神經元退化。

我們的治療方法

我們認為，通過靜脈注射AAV基因療法提供向量化高效siRNA構造的療法可以廣泛地抑制SOD1的中樞神經系統，這有可能減緩SOD1的ALS患者功能能力的下降。我們選擇了一種靶向SOD1的強效、特異性矢量化siRNA轉基因，該轉基因使用一種新型的TRACER Capsid進行交付。我們認為，一項證明腦脊液和血漿中神經絲光鏈中SOD1含量減少的1期臨牀試驗可以分別提供靶標參與和運動神經元流失減弱的證據。

臨牀前研究

在 2022 年 5 月的美國基因與細胞療法學會第 25 屆年會或 ASGCT 2022 年會上，我們提供了臨牀前數據，表明使用小鼠 BBB 滲透衣殼靜脈注射矢量化 siRNA 後，SOD1-ALS 小鼠模型的運動性能、體重和存活率均有顯著改善。當我們在2023年第四季度宣佈選擇一種開發候選藥物時，我們透露，在一項NHP研究中，該候選藥物在靜脈給cynomolgus macaques注射單劑量後，頸脊髓運動神經元中的SOD1減少了73％。該候選藥物還證實了脊髓和運動皮層各個層次的SOD1的強大抑制作用。此外，候選人表現出轉導神經元和星形膠質細胞的能力，這兩種細胞類型被認為在肌萎縮性側索硬化症中起着重要作用。

計劃狀態

我們已經確定了一種強效的特異性矢量化siRNA轉基因，在小鼠模型中使用穿透BBB的衣殼傳遞時，該轉基因可顯著延長壽命和運動功能。2023 年 12 月，我們選擇 VY9323 作為我們 SOD1 計劃的牽頭開發候選人。我們計劃在 2025 年中期向 FDA 提交 VY9323 的臨牀試驗申請，並在此後儘快啟動對該計劃的 SOD1 ALS 受試者進行 VY9323 的 1 期臨牀試驗。我們希望在這項 1 期試驗中評估 VY9323 的安全性和生物活性。

Tau Silencing 基因治療計劃，用於治療 AD

疾病概述

我們的治療方法

長期以來，我們一直專注於開發專有和互補的方法來阻斷tau病理的進展，這種病理被認為是AD和其他tau病的核心。減少毒性 tau 聚合物可能會減緩這些疾病的疾病進展和認知能力下降。除了前面提到的抗tau抗體計劃外，我們還在推進一種基因療法，該療法利用靜脈注射的TRACER Capsid，其中含有矢量化siRNA，專門靶向tau mRNA。

臨牀前研究

2024年3月，我們在AD/PD 2024會議上公佈了數據，表明對錶達人類tau的小鼠進行一次靜脈注射我們的tau沉默基因療法，可使AAV廣泛分佈在多個大腦區域，tau mRNA水平的劑量依賴性降低多達90％，這與大腦中人類tau蛋白水平的大幅降低有關。

計劃狀態

在2024年第一季度，我們將tau沉默基因療法項目推廣為我們全資研發的優先項目，該計劃基於其體內概念驗證的演示，以及預計在兩到三年內進入IND的進展。我們正在評估該計劃的有效載荷和殼體的最佳組合，以便能夠選擇開發候選人。我們預計將在2026年提交IND。

用於治療AD的矢量化抗澱粉樣蛋白抗體早期研究計劃

2023 年 8 月，我們宣佈了一項早期研究計劃，研究一種針對抗澱粉樣蛋白的基因療法，用於治療 AD。該項目將矢量化抗澱粉樣蛋白抗體與靜脈注射的TRACER Capsid結合在一起。

協作計劃

弗裏德賴希的共濟失調計劃：VY-FXN01（2019 年神經分泌合作）

疾病概述

弗裏德賴希共濟失調是一種使人衰弱的神經退行性疾病，會導致腿部和手臂協調性差、行走能力逐漸喪失、全身虛弱、感覺喪失、脊柱側彎、糖尿病和心肌病以及視力、聽力和言語受損。典型的發病年齡為10至12歲，預期壽命嚴重縮短，患者通常死於神經系統和心臟併發症，年齡在35至45歲之間。根據弗裏德賴希共濟失調研究聯盟的數據，美國大約有4,000名患有該疾病的患者。儘管弗裏德賴希共濟失調的一種治療方法最近獲得美國食品藥品管理局的批准，但我們認為仍有大量需求未得到滿足。

弗裏德賴希的共濟失調患者有FXN基因的突變，這會減少frataxin蛋白的產生，從而導致感官通路退化和各種使人衰弱的症狀。弗裏德賴希共濟失調是一種常染色體隱性遺傳疾病，這意味着一個人必須從父母雙方那裏獲得有缺陷的FXN基因拷貝才能患上這種疾病。一份 FXN 基因的健康拷貝，或正常弗拉他辛蛋白水平的 50%，就足夠了

預防該疾病的表型。因此，我們認為，通過AAV基因療法將FXN蛋白水平恢復到正常水平的至少50％可能會導致成功的治療。

我們的治療方法

我們正在尋求開發一種AAV基因治療方法，我們相信該方法將通過靜脈注射將FXN基因的功能版本傳遞到感官通路。我們認為這種方法有可能改善弗裏德賴希共濟失調患者的平衡、行走能力、感官能力、協調性、力量和功能能力。大多數弗裏德賴希共濟失調患者產生的frataxin蛋白水平很低，儘管不足以預防該疾病，但會使患者的免疫系統受到弗拉他辛的侵害。這降低了AAV基因療法表達的FXN蛋白觸發有害免疫反應的可能性。

臨證前研究

我們最初對NHP進行了臨牀前研究，在鞘內注射後，脊柱區域的靶感覺神經節或神經元簇內達到了較高的FXN表達水平。最近，我們通過靜脈注射對NHP進行了臨牀前研究，達到了感覺神經節和心臟內的靶向FXN表達水平。平均而言，使用AAV載體在大腦中觀察到的FXN表達水平高於對照正常人腦組織中存在的FXN水平。在小腦齒狀核中也觀察到了 FXN 的表達，這是中樞神經系統的另一個區域，經常受到弗裏德賴希共濟失調的影響，通常被認為難以在治療中靶向。

我們的計劃狀態

根據2019年1月與Neurocrine簽訂的合作和許可協議或2019年Neurocrine合作協議，我們正在開發用於治療弗裏德賴希共濟失調的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前處於臨牀前開發階段。2024年2月，與Neurocrine的聯合指導委員會為其FA計劃選擇了一種將FXN基因替代有效載荷與新型TRACER Capsid相結合的候選開發藥物，我們和Neurocrine預計將在2025年將FA計劃推進到首次人體臨牀試驗。潛在開發候選人的選擇觸發了向我們支付的500萬美元里程碑式付款，這筆款項是我們在2024年3月收到的。

GBA1 治療帕金森氏病的基因替代計劃（2023 年神經分泌合作）

疾病概述

我們正在開發一種基因療法，利用 BBB 滲透劑、CNS-tropics TRACER Capsid，通過基因替代方法治療與 GBA1 突變相關的疾病。編碼溶酶體葡萄糖腦苷酶的基因（Gcase）GBA1的突變是帕金森氏病等突觸核蛋白病的最常見遺傳危險因素。帕金森氏病是最常見的神經退行性疾病之一，影響着美國約一百萬名患者和全球超過一千萬名患者。多達10％的帕金森氏病患者具有GBA1突變，這些突變使帕金森氏病的風險增加了約20倍。GBA1突變會降低Gcase的活性，導致與α-突觸核蛋白聚合物相關的Gcase底物的積累，而α-突觸核蛋白聚合物被認為對神經元有毒。

我們的治療方法

我們認為，恢復Gcase活性可能會減緩疾病進展，並可能減緩神經變性。我們預計通過靜脈注射AAV基因療法來輸送GBA1，這樣可以廣泛傳播到多個受影響的大腦區域，並避免需要更具侵入性的方法。我們認為，對作為腦脊液生物標誌物的葡萄糖鞘醇等Gcase底物的測量可能有助於生物學證明的有效臨牀演示。攜帶GBA1突變的帕金森氏病患者的腦脊液中Gcase酶的此類底物升高，我們預計，如果我們的基因療法恢復大腦中Gcase酶的表達，底物水平將恢復正常。這種基因療法在特發性帕金森氏病中也可能具有潛在的效用，在特發性帕金森氏病中，有證據表明物質中Gcase活性喪失

即使沒有GBA1突變和一般溶酶體功能障礙的證據，帕金森氏病患者也會出現黑人症。

臨牀前研究

在ASGCT 2022年會議上，我們提供了臨牀前數據，表明GBA1功能喪失小鼠模型中中樞神經系統靶標的參與和治療相關水平的Gcase的遞送，以及靜脈注射後三個月或更長時間的持續表達。在AD/PD 2023年會議上，我們提供了來自其他小鼠功效研究的新數據，這些數據表明，三種潛在的開發候選藥物在幾種療效生物標誌物中均顯示出顯著改善。我們在ASGCT 2023會議上提供了數據，總結了小鼠的發現和來自NHP研究的其他數據，該研究表明，與受帕金森氏病影響的大腦兩個區域相比，使用兩種新型BBB滲透型AAV衣殼通過單一劑量靜脈注射報告轉基因，與傳統的AAV9相比，在殼體和黑質中的生物分佈和基因表達得到了顯著改善。

計劃狀態

根據2023年1月與Neurocrine簽訂的合作和許可協議，或2023年Neurocrine合作協議，我們正在開發針對編碼GBA1的基因的基因治療產品，用於治療帕金森氏病和其他與GBA1計劃相關的疾病。GBA1項目目前處於臨牀前開發階段。2024年4月，與Neurocrine的聯合指導委員會選擇了GBA1計劃的開發候選人，我們和Neurocrine預計將在2025年向美國食品藥品管理局提交GBA1計劃的IND申請。開發候選人的選擇觸發了300萬美元的里程碑式付款，我們預計將在2024年第二季度收到這筆款項。

HD 計劃（2023 年諾華合作協議）

疾病概述

亨廷頓氏病是一種致命的遺傳性神經退行性疾病，可導致運動和認知功能逐漸下降以及一系列行為和精神障礙。亨廷頓氏病是由亨廷頓蛋白（HTT）基因的突變引起的。亨廷頓氏病是一種常染色體顯性疾病，這意味着如果父母一方受到影響，則個人有遺傳該疾病的風險。儘管HTT基因在健康個體中的確切功能尚不清楚，但它對於出生前的正常發育至關重要。HTT基因的突變最終導致異常的細胞內亨廷頓蛋白聚集體的產生，以及該基因在神經元中擴張，從而可能導致神經元細胞死亡。

計劃狀態

在2023年12月28日或2023年諾華合作協議生效之日，我們與諾華簽訂了許可和合作協議，或2023年諾華合作協議。根據2023年諾華合作協議，我們和諾華已同意合作開發用於治療亨廷頓氏病的AAV基因療法產品和候選產品，我們稱之為諾華HD計劃。諾華HD項目目前處於臨牀前開發階段。自諾華HD項目首次IND申請提交以來，我們和諾華已同意，諾華將全權負責諾華HD計劃下基因療法產品和候選產品的開發和商業化，包括所有進一步的臨牀前和臨牀開發以及諾華HD項目產品和候選產品的任何商業化。

合作計劃和許可協議

2023 年諾華合作協議

如上所述，在2023年諾華合作協議生效日期，我們與諾華簽訂了2023年諾華合作協議，以（a）向諾華提供某些TRACER Capsids的權利，用於諾華對AAV基因療法產品的研究、開發和商業化，以及

候選產品，包括用於治療脊髓性肌萎縮的TRACER Capsids和有效載荷或諾華SMA計劃，以及（b）合作開發諾華HD計劃下的AAV基因療法產品和候選產品，在每種情況下，都利用TRACER Capsids和我們控制的其他知識產權。

根據2023年諾華合作協議，諾華向我們支付了8000萬美元的預付款。我們有資格獲得諾華SMA計劃的特定開發、監管和商業化里程碑補助金，總額最高為2億美元，諾華HD計劃總額最高為2.25億美元，每種情況下，用於第一個實現相應里程碑的相應產品。我們還有資格獲得（a）諾華SMA計劃總額高達4億美元的特定銷售里程碑補助金，諾華HD計劃總額最高為3.75億美元；（b）按諾華SMA計劃產品和諾華HD計劃產品的年淨銷售額的高個位數至低的兩位數百分比逐步增加特許權使用費。特許權使用費可能會受到慣例的削減，包括專利申請到期、某些第三方許可證的付款以及生物仿製藥的市場滲透率，但須遵守規定的限額。有關2023年諾華合作協議的進一步描述，請參閲附註9， 重要協議，轉到我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的合併財務報表，標題為 “2023年諾華合作協議”。

2023 年諾華股票購買協議

我們和諾華還於2023年12月28日簽訂了股票購買協議，即2023年諾華股票購買協議，以每股9.324美元的價格向諾華出售和發行2,145,002股普通股或諾華股票，總收購價約為2,000萬美元。根據2023年諾華股票購買協議的條款和條件，我們在2024年1月3日或2023年諾華投資截止日向諾華發行並出售了諾華股票。

2023 年諾華投資者協議

我們和諾華還於2023年12月28日簽訂了投資者協議，即2023年諾華投資者協議，該協議自2023年諾華投資截止日起生效，規定了停頓和封鎖限制。

根據2023年諾華投資者協議的條款，未經我們事先書面批准並遵守特定條件，諾華同意不直接或間接收購我們已發行普通股的股份，公開尋求或提議招標或交換要約或雙方合併，不徵求代理人或同意對我們發行的任何有表決權證券進行投票，或採取與可能收購我們額外股權相關的其他特定行動。此外，諾華還同意在特定條件下，未經我們事先批准，不出售或轉讓任何諾華股份，並要求其關聯公司不得出售或轉讓任何諾華股份。

2022年諾華期權和許可協議

在2022年3月4日或2022年諾華期權和許可生效日期，我們與諾華簽訂了期權和許可協議，或2022年諾華期權和許可協議。根據2022年諾華期權和許可協議，我們授予諾華期權或諾華許可期權，允許TRACER Capsids或諾華許可的Capsids與某些靶標獨家使用，以開發和商業化由諾華許可的Capsids和針對此類目標的有效載荷或諾華有效載荷組成的AAV基因療法候選藥物。

根據2022年諾華期權和許可協議的條款，諾華向我們支付了5400萬美元的預付款。自2023年3月1日起，諾華行使了其諾華許可期權，許可TRACER Capsids用於基因治療項目，用於針對兩個未公開的針對特定基因的計劃或諾華初始目標。隨着諾華對兩個諾華初始目標的期權行使，我們在2023年4月收到了2,500萬美元的期權行使付款，並且有資格獲得相關的潛在開發、監管和商業里程碑付款，以及基於包含相應諾華Payload或包含諾華許可Capsids的產品的淨銷售額的中高個位數分級特許權使用費。

獲得許可的兩項初始諾華目標不同於我們全資和合作渠道中的目標。此外，在研究期內，諾華保留擴大協議範圍的權利，包括為最多另外兩個目標許可Capsid的選項，或額外諾華目標，視其可用性而定，每增加一個諾華目標的費用為1,800萬美元。在這種擴張下，我們將有資格為每行使額外的諾華目標獲得1,250萬美元的許可期權行使費，以及未來每增加諾華目標的潛在里程碑付款，以及包含諾華特許Capsids的諾華特許產品的中高個位數分級特許權使用費。

諾華選擇在適用的諾華許可期權到期之前，根據2022年諾華期權和許可協議，不為諾華初始目標的Capsid進行許可。因此，我們授予諾華的與該諾華初始目標相關的非獨家研究許可已經終止，該諾華初始目標的研究期限已到期，我們不再有資格獲得與該諾華初始目標相關的開發、監管和商業里程碑付款或特許權使用費。與諾華初始目標有關的所有權已歸還給我們。有關2022年諾華期權和許可協議的進一步描述，請參閲註釋9， 重要協議，轉到我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的合併財務報表，標題為 “2022年諾華期權和許可協議”。

2023 年 Neurocrine 合作協議

2023年1月，我們與Neurocrine簽訂了合作協議，即2023年Neurocrine合作協議，以研究、開發、製造和商業化我們的某些AAV基因療法產品。根據2023年Neurocrine合作協議，我們同意合作開展四個合作項目，我們統稱為2023年Neurocrine計劃：GBA1計劃，以及三個新項目，側重於研究、開發、製造和商業化旨在解決中樞神經系統疾病或與稀有遺傳靶標相關的疾病的基因療法，即2023年探索計劃。

根據2023年Neurocrine合作協議的條款，Neurocrine向我們支付了約1.36億美元的預付款，並向我們支付了約3,900萬美元作為在2023年2月購買4,395,588股普通股股權的對價。2023年Neurocrine合作協議規定，根據GBA1計劃，Neurocrine向我們支付高達9.85億美元的開發里程碑款項，用於基因療法產品或2023年合作產品的研究、開發、製造和商業化；以及（b）2023年三項發現計劃中每項2023年每個發現計劃最高1.75億美元的金額。根據GBA1計劃，我們可能有權獲得最多兩個2023年合作產品的商業里程碑總額付款，每個2023年合作產品最高為9.5億美元，以及每個2023年探索計劃下每個2023年探索計劃下最高2.75億美元的2023年合作產品。

Neurocrine還同意根據2023年協作產品的未來淨銷售額向我們支付分級特許權使用費。對於美國境內外的淨銷售額，此類特許權使用費百分比從（a）GBA1計劃的低兩位數到20位數以及高個位數到青少年中期，以及（b）每個2023年探索計劃的高個位數到青少年中期，分別為中位數和低兩位數。在逐國和2023年Neurocrine計劃到2023年Neurocrine計劃的基礎上，雙方同意特許權使用費將在該國首次商業銷售時開始，並在最遲於（x）涵蓋2023年合作產品組成或其在該國批准的使用方法的最後一項專利到期、失效或放棄時終止，（y）自2023年首次商業銷售起十年此類國家的協作產品以及 (z) 監管的到期此類國家的排他性，或2023年特許權使用費期限。在特定情況下，特許權使用費最多可減少50％，包括與2023年合作產品相關的專利權到期、生物仿製藥產品在給定國家獲得批准，或者要求向與任何2023年協作產品的開發和商業化相關的第三方支付許可費。此外，在適用於2023年協作產品的2023年特許權使用費期到期後，授予Neurocrine的許可將自動轉換為針對逐國和2023年協作產品的全額付費、永久、不可撤銷的免版税許可。

2023 年 Neurocrine 合作協議於 2023 年 2 月 21 日生效。2023年2月23日，我們收到了預付款，根據適用的股票購買協議，我們的普通股發行並出售給了Neurocrine。有關2023年Neurocrine合作協議的進一步描述，請參閲附註9， 重要協議，轉到我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的合併財務報表，標題為 “2023年Neurocrine合作協議”。

2019 年 Neurocrine 合作

2019年1月，我們簽訂了2019年Neurocrine合作協議，以研究、開發和商業化我們的某些AAV基因療法產品。根據2019年Neurocrine合作協議，我們同意合作開展四個合作計劃，我們將其統稱為2019年Neurocrine項目：治療帕金森氏病的NBIB-1817（VY-AADC）計劃或VY-AADC計劃；FA計劃和另外兩個未公開的項目，我們稱之為2019年發現計劃。

根據2019年Neurocrine合作協議的條款，Neurocrine已向我們支付了1.15億美元的預付款。關於2019年Neurocrine合作協議，Neurocrine還向我們支付了5,000萬美元作為股權購買4,179,728股普通股的對價。2019年Neurocrine合作協議規定，根據FA計劃，Neurocrine向我們支付高達1.35億美元的基因療法產品或2019年合作產品的研究、開發、製造和商業化總額的開發里程碑款項，以及（b）2019年兩項發現計劃中每項2019年最高1.30億美元的研發計劃。我們可能有權獲得每項2019年合作產品的總商業里程碑付款，最高為2.75億美元，但2019年所有Neurocrine計劃的商業里程碑付款總額上限為11億美元。鑑於有關VY-AADC計劃的2019年Neurocrine合作協議已部分終止，我們不再有資格獲得VY-AADC計劃的里程碑或特許權使用費。

Neurocrine還同意根據2019年合作產品的未來淨銷售額向我們支付特許權使用費。對於美國境內外的淨銷售額，此類特許權使用費百分比（視情況而定）在（a）足總計劃的範圍內，分別從低到十幾歲，從高個位數到十幾歲，從高個位數到十幾歲；（b）對於每個2019年探索計劃，分別從高個位數到十幾歲，從中個位數到低十歲。特許權使用費將從2019年協作產品的首次商業銷售開始，並於（x）涵蓋2019年協作產品或其在該國使用方法的最後專利到期，（y）自2019年合作產品首次商業銷售起10年，（z）該國家/地區的監管獨家經營權到期，或2019年特許權使用費，以較晚者為準。在特定情況下，特許權使用費最多可減少50％，包括與2019年協作產品相關的專利權到期、生物仿製藥產品在給定國家獲得批准或要求向第三方支付與任何2019年協作產品的開發和商業化相關的許可費。此外，在適用於該國家/地區的2019年協作產品的2019年特許權使用費到期後，授予Neurocrine的許可證將自動轉換為已全額付清、無特許權使用費、永久、不可撤銷的獨家許可，逐個國家和產品逐一授權。有關2019年Neurocrine合作協議的進一步描述，請參閲註釋9， 重要協議，轉到我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的合併財務報表，標題為 “2019年Neurocrine合作協議”。

其他許可協議

Alexion 許可協議

2021年10月，我們與輝瑞公司（Pfizer）簽訂了期權和許可協議，或輝瑞協議，根據該協議，我們授予輝瑞期權，允許其獲得對某些TRACER Capsids的獨家許可或輝瑞許可期權，以開發和商業化由衣殼和特定輝瑞轉基因組成的某些AAV基因候選療法，或輝瑞轉基因。自2022年9月30日起，輝瑞就特定輝瑞轉基因的衣殼行使了輝瑞牌照期權，該衣殼可能用於治療一種罕見的神經系統疾病。在行使針對一種罕見神經系統疾病的輝瑞牌照期權方面，我們授予輝瑞一項

全球獨家許可，根據我們的某些知識產權，有權再許可使用衣殼候選藥物開發和商業化罕見神經系統疾病產品，並納入相應的輝瑞Transgene或輝瑞許可的中樞神經系統產品。輝瑞沒有行使許可衣殼用於心血管疾病潛在治療的選擇權。因此，根據輝瑞協議的條款，輝瑞針對心血管疾病行使輝瑞許可期權的權利已終止，該心血管疾病的Capsids的所有權利已恢復給我們。

自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion、AstraZeneca Rare Disease或Alexion收購了輝瑞在《輝瑞協議》下的所有權利，並根據該協議成為輝瑞的利益繼承人。我們將收購後的輝瑞協議稱為Alexion協議。此次收購不會影響期權和許可協議的實質性條款。

根據Alexion協議的條款，我們已收到3000萬美元的預付款和1000萬美元的付款，用於在2022年第四季度行使輝瑞許可期權（我們也稱為Alexion許可期權），用於治療一種罕見的神經系統疾病。我們還有資格獲得首款輝瑞許可的CNS產品（我們也稱之為Alexion許可的CNS產品）獲得總額為1.15億美元的特定開發、監管和商業化里程碑付款，以實現適用的里程碑。在Alexion許可的CNS產品按Alexion許可的CNS產品分列的基礎上，我們還有資格獲得（a）特定的銷售里程碑付款，每件Alexion許可的CNS產品總額最高為1.75億美元，以及（b）按每種Alexion許可的CNS產品年淨銷售額的中到高個位數百分比進行分級遞增的特許權使用費。特許權使用費可能會在習慣情況下有所減少，包括專利申請到期、某些第三方許可證的付款以及生物仿製藥的市場滲透率，但須遵守規定的限額。有關Alexion協議的進一步説明，請參閲附註9， 重要協議，轉到截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的合併財務報表，標題為 “Alexion期權和許可協議（前身為輝瑞期權和許可協議）”。

Touchlight IP 有限許可協議

2022年11月，我們與Touchlight IP Limited（簡稱 Touchlight）簽訂了許可協議或《Touchlight許可協議》，以授權我們歷史上使用某一DNA製備過程或受試者DNA製備工藝，並授權潛在地利用使用受試者DNA製備流程創建的TRACER Capsids。Touchlight許可協議的條款包括在2022年第四季度向Touchlight支付的500萬美元一次性、不可退還的技術接入費。Touchlight許可協議的條款還包括未來的里程碑付款以及我們應向Touchlight支付的低個位數特許權使用費，前提是我們或我們的項目合作者或被許可人選擇在治療產品中使用過去使用受試者DNA製備流程生產的某些TRACER Capsids。此外，我們有義務向Touchlight支付較低的個位數特許權使用費，這些款項與特定的TRACER Capsids的許可有關，這些TRACER Capsids是以往使用受試者DNA製備工藝生產的，不包括我們任何治療項目的許可或合作。

2024 年承銷公開發行

2024年1月，我們發行並出售了7,777,778股普通股，並向某些投資者發行了預先籌資的認股權證，用於在公開發行或2024年公開發行中購買3,333股普通股，公開發行價格為每股普通股9.00美元，每份預先籌資認股權證8.999美元。扣除承保折扣和佣金以及發行費用後，2024年的公開發行為公司帶來了約9,350萬美元的淨收益。

每份預先注資的認股權證的行使價為每股0.001美元，從發行之日起可以行使一股普通股，直到預先注資的認股權證全部行使。根據預先注資認股權證的條款，我們不得影響任何此類認股權證的行使，持有人無權行使任何此類認股權證的任何部分，這些認股權證在生效時或在此之前會導致：(1) 該持有人（及其關聯公司）實益擁有的普通股總數超過我們在生效後立即已發行普通股數量的9.99％行使；或 (2) 由該持有人實益擁有的我們證券的合併投票權 (及其關聯公司）超過總額的9.99％

我們在行使生效後立即擁有所有已發行證券的投票權，因為這種所有權百分比是根據預先注資認股權證的條款確定的。但是，任何預先注資認股權證的持有人均可將該百分比提高或減少至不超過19.99％的任何其他百分比，前提是任何此類增加要到61％才生效^st持有人向我們發送通知後的第二天。

累計赤字；費用

儘管我們報告了截至2023年12月31日的年度淨收入為1.323億美元，但我們有遭受重大虧損的歷史。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.725億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和營業虧損。我們預計，與正在進行的活動相關的支出將大幅增加，因為我們：

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開展臨牀前開發活動，啟動與我們的抗tau抗體計劃和SOD1 ALS基因療法計劃相關的IND應用支持研究和臨牀試驗；

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繼續投資我們的專有抗體計劃、基因療法和矢量化抗體平臺和計劃以及其他研發計劃；

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增加對TRACER的投資和支持，TRACER是我們的專有發現平臺，旨在促進AAV衣殼的選擇，並擴大我們的投資，在中樞神經系統和其他具有特定治療應用的細胞特異性轉導特性的組織中發現具有廣泛向性的TRACER Capsids；

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增加我們在發現和開發受體介導的非病毒向中樞神經系統輸送治療有效載荷的模式方面的投資；

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根據我們的戰略合作進行聯合研發，以研究、開發和商業化我們的某些研發項目，包括根據2019年Neurocrine合作協議進行的FA計劃和根據2023年Neurocrine合作協議開展的GBA1計劃，以及根據2023年諾華合作協議開展的諾華HD計劃；

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為我們的其他項目啟動額外的臨牀前研究和臨牀試驗，並繼續研究和開發；

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繼續我們的工藝研發活動，並建立我們的研究級製造能力；

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確定其他需要使用我們的AAV基因療法治療的疾病，並開發其他計劃或候選產品；

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為我們的任何成功完成臨牀開發的候選產品尋求營銷和監管部門的批准；

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維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合；

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識別、收購或許可其他候選產品和技術；

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擴大我們的運營、財務和管理系統和人員，包括支持我們的臨牀開發、製造和商業化工作的人員；

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在我們擴大臨牀試驗的同時，繼續提供臨牀試驗保險，並在我們開展商業化工作後增加產品責任保險；以及

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繼續作為上市公司運營。

財務運營概述

收入

迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何收入，預計在可預見的將來不會從產品銷售中產生任何收入。在截至2024年3月31日的三個月中，我們確認了來自2023年Neurocrine合作協議的1150萬美元合作收入、來自2019年Neurocrine合作協議的650萬美元合作收入、與2023年諾華合作協議相關的80萬美元合作收入以及與根據2023年諾華股票購買協議向諾華發行諾華股票的溢價相關的70萬美元合作收入。

有關我們與2019年Neurocrine合作協議和2023年諾華合作協議合作相關的收入確認政策的更多信息，請參閲我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的2023年12月31日合併財務報表附註9。

在可預見的將來，我們預計我們幾乎所有的收入都將來自我們目前與Neurocrine、Novartis和Alexion的戰略合作和外包許可協議，以及我們未來可能達成的任何其他戰略合作和外包許可安排。如果我們的開發工作取得成功，我們將來還可能從產品銷售中獲得收入。

開支

研究和開發費用

研發費用主要包括我們的研究活動所產生的成本，包括我們的項目發現工作，以及我們專有的抗體計劃和基因療法以及矢量化抗體平臺和計劃的開發，其中包括：

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員工-相關費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；

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資助代表我們進行研發、臨牀前活動、製造和生產設計的第三方開展的研究的成本；

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購買用於設計、開發和製造臨牀前研究材料的實驗室用品和非資本設備的成本；

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顧問費；

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設施成本，包括租金、折舊和維護費用；

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保障和保護與我們的研發活動相關的知識產權的成本；以及

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維護費根據我們的第三方許可協議進行許可。

研發費用在發生時記作支出。某些活動（例如製造、臨牀前研究和臨牀試驗）的成本通常是根據供應商和合作者提供給我們的信息和數據對特定任務完成進展的評估來確認的。

研發活動是我們商業模式的核心。我們處於候選產品的開發初期階段。在截至2024年3月31日的三個月中，我們的研發費用與去年同期相比有所增加。隨着我們研發計劃的進展，以及我們確定候選產品並啟動臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們計劃進行的評估 VY-TAU01 的 SAD 臨牀試驗，我們預計研發成本將持續下去

增加。目前，我們無法合理估計或知道完成候選產品開發所必需工作的性質、時間和估計成本。

由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額。在以下情況下，我們的支出將增加：

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FDA、歐洲藥品管理局或其他監管機構要求我們重新設計或修改試驗或研究，或者在目前預期的試驗或研究之外進行試驗或研究；

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在收到監管部門批准以啟動我們計劃的臨牀計劃方面存在任何延遲；或

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在招募患者或完成我們的臨牀試驗或候選產品的開發方面存在任何延遲.

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括行政、財務、會計、信息技術、業務發展、法律和人力資源職能人員的薪金和其他相關費用，包括股票薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包含的公司設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。

在截至2024年3月31日的三個月中，我們的一般和管理費用與去年同期相比有所下降。

其他收入

其他收入主要包括我們有價證券的利息收入。

關鍵會計政策與估計

我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來表現非常重要。我們認為這些政策至關重要，因為這些特定領域通常要求我們對估算時不確定的問題做出判斷和估計。與截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中所述的政策相比，在截至2024年3月31日的三個月中，我們的關鍵會計政策沒有變化。重要的是，接下來對我們經營業績的討論應與第7項中披露的關鍵會計政策一起閲讀。”關鍵會計政策與估計”在我們於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中。

運營結果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績，以及這些項目的美元變化：


	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023		改變

	（以千計）
協作收入	$	19,516	$	150,480	$	(130,964)
運營費用：
研究和開發		27,092		18,568		8,524
一般和行政		8,607		9,028		(421)
運營費用總額		35,699		27,596		8,103
其他收入：
利息收入		4,867		1,864		3,003
其他收入總額		4,867		1,864		3,003
所得税前（虧損）收入		(11,316)		124,748		(136,064)
所得税條款		14		704		(690)
淨（虧損）收入	$	(11,330)	$	124,044	$	(135,374)

協作收入

截至3月31日的三個月，合作收入為1,950萬美元和1.505億美元，分別是 2024 年和 2023 年。在2024年第一季度，我們確認了與以下協議相關的合作收入：

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2023年Neurocrine合作協議為1150萬美元；

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2019年Neurocrine合作協議為650萬美元；

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2023年諾華合作協議為80萬美元；以及

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70萬美元，包括根據2023年諾華股票購買協議向諾華發行諾華股票的溢價。

在截至2023年3月31日的三個月中，我們確認了與以下協議相關的合作收入：

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7,900萬美元，其中諾華決定行使兩項諾華許可期權，以及第三份諾華許可期權的到期；

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與交付GBA1計劃的開發和商業化許可證相關的2023年Neurocrine合作協議為6,950萬美元；以及

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2019年Neurocrine合作協議中200萬美元的研發服務報銷。

研發費用

研發費用增加了850萬美元，從截至2023年3月31日的三個月的1,860萬美元增加到截至2024年3月31日的三個月的2710萬美元。研發費用的增加主要歸因於以下方面：

●

與截至2023年3月31日的三個月相比，與研發職能員工人數增加相關的員工和顧問相關成本增加約280萬美元，包括招聘有針對性的開發團隊以支持我們的發展渠道；

●

與項目相關支出增加相關的外部研發成本約270萬美元，特別是在我們的抗tau抗體計劃和SOD1計劃的製造和IND支持研究方面，以及在2024年第一季度啟動諾華HD計劃的支出；以及

●

大約 240 萬美元用於增加設施和其他費用主要與增加有關對我們位於馬薩諸塞州列剋星敦海登大道75號的現有實驗室和辦公空間租約的第一次修訂，我們已於2024年2月1日入住。

一般和管理費用

一般和管理費用減少了40萬美元，從截至2023年3月31日的三個月的900萬美元降至截至2024年3月31日的三個月的860萬美元。一般和管理費用的減少主要是由於與2023年第一季度執行2023年Neurocrine合作協議相關的律師費導致的律師費減少。

其他收入

其他收入增加了約300萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，確認的金額約為490萬美元，而截至2023年3月31日的三個月中確認的金額為190萬美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中的其他收入反映了有價證券餘額的利息收入。上調是由於在截至2024年3月31日的三個月中，有價證券餘額增加的利率與截至2023年3月31日的三個月相比有所提高。

流動性和資本資源

流動性來源

我們的業務主要通過可贖回可轉換優先股的私募配售、普通股的公開發行和私募以及收購普通股的預先融資認股權證，以及戰略合作和期權和許可安排，包括我們與Neurocrine、諾華和Alexion的戰略合作以及期權和許可協議，為我們的業務提供資金。

在截至2024年3月31日的三個月中，扣除承保折扣和佣金以及發行費用後，2024年的公開發行為公司帶來了約9,350萬美元的淨收益。

我們和諾華於2023年12月28日簽訂了2023年諾華股票購買協議，以每股9.324美元的價格向諾華出售和發行2,145,002股普通股，總收購價約為2,000萬美元。根據2023年諾華股票購買協議的條款和條件，我們於2024年1月3日向諾華發行並出售了這些股票。

現金流

下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月現金流的信息：


	截至3月31日的三個月
	2024		2023

	（以千計）
提供的淨現金（用於）：
經營活動	$	58,767	$	123,565
投資活動		(96,065)		14,491
籌資活動		112,856		31,306
現金、現金等價物和限制性現金的淨增長	$	75,558	$	169,362

經營活動提供的淨現金

截至2024年3月31日的三個月，經營活動提供的淨現金為5,880萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1.236億美元。在截至2024年3月31日的三個月中，經營活動提供的淨現金主要包括2024年第一季度根據2023年諾華合作協議收到的8000萬美元預付款，應收賬款減少了7,930萬美元，被我們的淨虧損1,130萬美元所抵消。2023年第一季度經營活動提供的淨現金主要包括我們的1.24億美元淨收入。

投資活動提供的淨現金（用於）

在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為9,610萬美元，而在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金為1,450萬美元。截至2024年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金主要是由於購買了2.039億美元的有價證券，被有價證券銷售和到期日的1.099億美元收益所抵消。截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金主要來自有價證券的銷售收益和到期日1500萬美元。

融資活動提供的淨現金

在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為1.129億美元，主要包括與2024年公開發行相關的普通股和預融資認股權證發行的9,350萬美元淨收益以及與2023年諾華股票購買協議相關的1,930萬美元普通股發行收益。在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為3,130萬美元，這得益於與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股發行收益。

資金需求

隨着研發計劃的進展和員工人數的增加，我們在截至2024年3月31日的三個月中的支出與截至2023年3月31日的三個月相比有所增加。我們預計，隨着我們繼續研發候選產品，進行臨牀試驗並尋求上市批准，包括我們計劃於2024年評估 VY-TAU01 的1a期SAD臨牀試驗，以及我們繼續履行與合作協議相關的義務，我們的支出將繼續增加。此外，如果我們為任何候選產品獲得上市批准，我們預計將承擔與全資計劃的計劃銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用，前提是此類銷售、營銷和分銷不由潛在合作者負責（如適用）。此外，我們預計與上市公司運營、執行財務報表控制、滿足監管和質量標準、滿足醫療合規要求以及維持產品、臨牀試驗以及董事和高管責任保險覆蓋範圍相關的成本將不斷增加。我們還預計，由於美國現有的市場狀況，商品和服務的成本以及向員工支付的薪酬水平將增加

總體經濟。因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集資金或進行業務發展交易，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化努力。

截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為美元400.5百萬。根據我們目前的運營計劃，我們預計，截至2024年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券，以及根據我們與Neurocrine和Novartis的合作和許可協議、某些短期里程碑和利息收入預計將收到的開發費用補償金額，將足以滿足我們在2027年的計劃運營支出和資本支出需求。我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括:

●

範圍，我們產品的產品發現、臨牀前研究和臨牀試驗的進展、結果和成本候選人，包括我們計劃進行的評估 VY-TAU01 的 1a 期 SAD 臨牀試驗;

●

這我們的研發計劃的範圍、進展、結果、成本、優先順序和數量；

●

我們的戰略合作、期權和許可協議以及我們未來可能達成的任何類似安排的進展和狀況，包括我們負責的任何研發費用、我們未來可能承諾的與這些協議相關的額外義務，以及我們從合作伙伴或許可方那裏收到的任何未來里程碑付款和特許權使用費；

●

根據我們可能加入的任何合作或許可協議，例如Touchlight許可協議，我們有義務在多大程度上報銷臨牀前開發和臨牀試驗費用，或里程碑的實現或觸發里程碑和特許權使用費的其他開發的發生；

●

對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；

●

我們有能力以優惠的條件（如果有的話）為我們的候選產品建立和維持合作、分銷或其他營銷安排；

●

準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為知識產權相關索賠進行辯護的費用和時間；

●

我們在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術，包括與此類候選人或技術相關的任何知識產權，收購或投資其他業務，或超越我們的候選產品、Capsids或其他技術的許可；

●

提高我們的製造能力和確保預商用生產安排的成本以及商業化製作；

●

我們或我們的合作者在未來獲得市場批准的任何候選產品的銷售水平；

●

作為上市公司運營和維持充足的產品、臨牀試驗以及董事和高級職員責任保險的成本；以及

●

建立的費用或簽訂銷售、製造、營銷、分銷和其他商業化合同能力，前提是我們獲得監管部門批准來推銷我們的候選產品。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成。我們可能永遠不會生成必要的數據，或者

獲得市場批准和實現產品銷售所需的結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的產品收入（如果有）以及根據我們的合作協議支付的任何商業里程碑款項或特許權使用費將來自於可能在很多年內無法上市（如果有的話）的產品的銷售。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資和業務發展交易來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資。

在我們能夠創造足以實現持續盈利的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及期權和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。除了我們有權從合作伙伴和許可方那裏獲得的用於報銷某些研發費用、潛在期權行使、特定監管和商業里程碑的實現以及根據我們的合作支付的特許權使用費以及期權和許可協議（如適用）的金額外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或股票掛鈎證券（包括可轉換債務）籌集額外資金，則我們的股東所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，這些優惠會對我們作為普通股持有人的現有股東權利產生不利影響。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動能力的協議，例如承擔額外債務、獲得額外資本、收購或剝離企業、進行資本支出或宣佈分紅。

如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的期權和許可安排籌集額外資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。

合同義務

我們在正常業務過程中與臨牀研究組織、合同製造組織和機構簽訂協議，以許可知識產權。我們通常可以在提前 30 至 90 天書面通知的情況下隨時取消這些合同。

我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這筆款項取決於使用協議許可的知識產權開發產品，並取決於臨牀試驗或監管部門批准里程碑的實現。根據適用協議的條款，我們還可能需要支付年度維護費或最低應付金額，從低四位數到低五位數不等。在某些情況下，如果獲得批准，我們還有義務使用根據適用協議許可的知識產權，根據產品的銷售向許可人支付特許權使用費。

由於我們在馬薩諸塞州劍橋和列剋星敦的設施租賃辦公和實驗室空間，我們還簽訂了不可取消的經營租賃承諾。欲瞭解更多信息，請參閲本10-Q表季度報告中其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表附註6。

資產負債表外安排

根據適用的美國證券交易委員會規則，在本報告所述期間，我們沒有任何資產負債表外安排，目前也沒有任何資產負債表外安排。

第 3 項。有關市場風險的定量和定性披露

我們面臨與利率變動相關的市場風險。我們的政策要求我們投資高質量的發行人，限制對任何個別發行人的敞口，並確保足夠的流動性。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響，尤其是

因為我們的投資，包括現金等價物，是以貨幣市場基金和有價證券的形式進行的，投資於美國國債。由於我們投資組合的短期期限和投資的低風險狀況，我們認為利率立即變動100個基點不會對我們投資組合的公允市場價值產生實質性影響。

我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的市場風險；但是，我們將來可能會與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，屆時可能會受到外幣匯率波動的影響。

通貨膨脹通常會增加我們的勞動力、商品和服務成本，從而影響我們。我們認為，在截至2024年3月31日的三個月中，通貨膨脹對我們的業務、財務狀況或經營業績沒有實質性影響。

第 4 項。控制和程序

管理層對披露控制和程序的評估

我們維護 “披露控制和程序，” 如規則13a-15 (e) 中定義要麼 15d-15 (e) 下方《交易法》 1934 年的《交易法》，指公司的控制和其他程序旨在確保需要披露的信息由一家公司做的在其根據《交易法》提交或提交的報告中，將在證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。我們的披露控制和程序包括但不限於控制措施和其他程序，旨在確保我們在報告中披露所需信息我們提交或提交根據《交易法》進行積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性的 2024 年 3 月 31 日。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷力. 根據上述評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。

我們將繼續審查和記錄我們的披露控制和程序，並可能不時進行更改，以提高其有效性，並確保我們的系統與業務一起發展。

財務報告內部控制的變化

在截至2024年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，正如《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條所定義的那樣，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。

第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟

在正常業務過程中，我們不時參與與知識產權、商業安排和其他事項相關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。儘管無法肯定地預測任何此類事項的結果，但截至2024年3月31日，我們不是任何未決訴訟的當事方。政府尚未對我們提起任何重大訴訟，據我們所知，也沒有考慮對我們提起任何重大訴訟。我們不是任何重大訴訟的當事方，在這些訴訟中，我們的任何董事、高級管理層成員或關聯公司都是對我們或我們子公司不利的一方，或者對我們或我們的子公司有不利的重大利益。

第 1A 項。風險因素

我們面臨許多風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和未來前景產生不利影響，包括我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中確定的風險。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

根據我們與諾華製藥股份公司（Novartis）於2023年12月28日簽訂的某些股票購買協議，我們以每股9.324美元的價格向諾華私募了2,145,002股普通股，總收購價約為2,000萬美元。我們依據經修訂的1933年《證券法》第4 (a) (2) 條或《證券法》的註冊豁免向諾華發行股票，自2024年1月3日起以私募方式向諾華發行股票，該發行人的交易不涉及根據證券法第4 (a) (2) 條和/或根據證券法頒佈的第4 (a) (2) 條和/或根據國家證券的相應條款頒佈的D條例第506條或 “藍天” 法律。

2024年3月25日，我們向一位高管發行了非法定股票期權，以每股9.26美元的行使價購買總共21萬股普通股。該期權是在我們的2015年股票期權和激勵計劃之外授予的，是根據納斯達克上市規則第5635（c）（4）條接受我們的工作機會的激勵材料。我們打算根據《證券法》在S-8表格上提交註冊聲明，在期權標的股票可行使之前，註冊股票期權所依據的普通股。

第 5 項。其他信息

董事和高級管理人員交易安排

我們的董事和高級管理人員的一部分薪酬（定義見經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第16a-1（f）條）以股權獎勵的形式提供，董事和高級管理人員不時就根據此類股權獎勵或我們的其他證券收購的證券進行公開市場交易，包括在股權獎勵歸屬或行使時履行預扣税義務，以及多元化或其他個人原因。

董事和高級管理人員必須根據我們的內幕交易政策進行證券交易，該政策要求交易符合適用的美國聯邦證券法，該法禁止在持有重要非公開信息的情況下進行交易。《交易法》第10b5-1條提供了積極的辯護，使董事和高級管理人員能夠預先安排我們的證券交易，從而避免擔心在持有重要非公開信息的情況下啟動交易。

下表描述了在本報告所涵蓋的季度期間，我們的董事和高級管理人員採用或終止的每項出售或購買我們證券的交易安排，這些安排要麼是（1）旨在滿足第10b5-1（c）條（“第10b5-1條交易安排”）肯定辯護條件的合同、指示或書面計劃，或（2）“非規則10b5-1交易安排”（定義見第40項）S-K) 法規第 8 (c) 條：


姓名（標題）	已採取的行動（行動日期）	的類型交易安排	的性質交易安排	交易時長安排	證券總數
南希·維塔萊(董事)	收養 (2024年3月19日)	規則 10b5-1 行使期權和出售股份的交易安排	出售	直至 2025 年 8 月 29 日，或所有交易未經執行即可完成或到期的較早日期	最多 89,000股份
託比·弗格森，醫學博士，博士 (首席醫療官)	收養 (2024年3月22日)	持久規則 10b5-1 與2024年4月1日當天或之後授予的限制性股票單位（“RSU”）相關的賣出到封面交易的交易安排	出售	直至任何承保的 RSU 最終結算	不確定⁽¹⁾

(1) 歸屬時為履行適用的預扣税義務而出售的受保障限制性股票單位約束的股票數量尚不清楚，因為該數量將根據歸屬條件的滿足程度、結算時普通股的市場價格以及受本安排約束的未來可能發放的額外限制性股票單位而有所不同。該交易安排適用於限制性股票單位，無論是根據時間推移還是績效目標的實現情況進行歸屬，它規定自動出售本應在每個結算日以足以履行適用的預扣義務的金額發行的受保限制性股票，出售所得款項交付給我們，以履行適用的預扣税義務。

第 6 項。展品

作為本季度報告的一部分提交或提供的證物載於附錄索引，該附錄索引以引用方式納入此處。

展品索引

以引用方式納入：

展覽
沒有。

描述

表格或
日程安排

展覽
沒有。

備案
與之約會
秒

美國證券交易委員會文件
數字

已歸檔
在此附上

4.1

預付認股權證表格

8-K

4.1

01/08/2024

001-37625

10.1

註冊人與 Dinah Sah 博士之間的《諮詢協議》第 4 號修正案，日期為 2024 年 2 月 1 日。

10.2

註冊人與託比·弗格森醫學博士、博士簽訂的僱傭協議，截止日期為2024年2月29日。

8-K

10.1

03/13/2024

001-37625

10.3

註冊人與 Peter P. Pfreundschuh 之間簽訂的過渡、分離和解除索賠協議，日期為 2024 年 4 月 1 日。

8-K

10.1

04/02/2024

001-37625

10.4

註冊人與 Peter P. Pfreundschuh 之間簽訂的諮詢協議，日期為 2024 年 5 月 6 日

31.1

根據《交易法》第13a-14條或第15d-14條對首席執行官進行認證。

31.2

根據《交易法》第13a-14條或第15d-14條對首席財務官進行認證。

32.1+

根據《交易法》第13a-14（b）條或第15d-14（b）條以及美國法典第18條第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。

101.INS

行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。

101.SCH

內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。

101.CAL

內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。

101.DEF

內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。

101.LAB

內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔.

101.PRE

內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。

104

封面頁交互式數據文件 — 封面頁交互式數據文件不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中

* 根據S-K法規第601 (b) (10) (iv) 項，本附件的部分內容已被省略。

+	本附錄32.1中提供的認證被視為與本10-Q表季度報告一起提供，根據經修訂的1934年《證券交易法》第18條的目的，除非註冊人特別以引用方式將其納入，否則不被視為 “已提交”。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。


日期：2024 年 5 月 13 日	VOYAGER THERAPEUTICS, INC

	來自：	/s/ 阿爾弗雷德·桑德洛克，醫學博士，博士
		阿爾弗雷德·桑德洛克，醫學博士，博士
		首席執行官、總裁兼董事
		（首席執行官）

	來自：	/s/ 羅賓·斯沃茲
		羅賓·斯沃茲
		首席運營官
		（首席財務和會計官）