附錄 99.1

Voyager Therapeutics公佈2024年第一季度財務和經營業績

— 公司宣佈批准向美國食品藥品管理局申請的用於治療阿爾茨海默氏病的抗 tau 抗體 VY-TAU01 的臨牀申請；預計將在未來幾周內開始單劑量遞增試驗 —

— 入選與 Neurocrine 合作的 GBA1 和 Friedreich 的共濟失調基因治療計劃的開發候選人；包括 SOD1-ALS 在內的三種基因療法有可能在 2025 年進入臨牀 —

— 任命神經病學臨牀開發專家、醫學博士、博士託比·弗格森為首席醫學官 —

— 截至2024年3月31日，強勁的現金狀況約為4億美元；預計將在2027年之前提供多次臨牀數據讀取的機會—

馬薩諸塞州列剋星敦——致力於推進神經遺傳學藥物發展的生物技術公司Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）今天公佈了2024年第一季度的財務和經營業績。

Voyager首席執行官小阿爾弗雷德·桑德洛克醫學博士、博士説：“我們的抗tau抗體 VY-TAU01 已獲得IND許可，我們預計將在未來幾周內在健康志願者中為我們的單劑量遞增劑量試驗中的第一位受試者服藥。”“我們的基因療法產品線也在向前推進，在與Neurocrine合作的GBA1和弗裏德賴希共濟失調項目以及我們全資擁有的 SOD1-ALS 項目中，都有候選藥物被選中。我們預計將在2025年完成所有三個基因療法項目的IND申請。我們在季度末保持了約4億美元的強勁現金狀況，並將持續到2027年，我們預計這將使我們能夠在2025年和2026年實現多次數據讀取。”

2024 年第一季度及近期亮點

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獲得阿爾茨海默氏病的 VY-TAU01 的臨牀試驗許可：向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交的用於治療阿爾茨海默氏病的抗 tau 抗體 VY-TAU01 的研究性新藥 (IND) 申請獲得批准。

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GBA1基因療法項目入選的開發候選人：宣佈與合作者Neurocrine Biosciences的聯合指導委員會為該療法的GBA1基因療法項目選擇了主要開發候選人

帕金森氏病和其他GBA1介導的疾病，觸發了向Voyager支付的300萬美元里程碑式付款。

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FXN基因療法項目入選的開發候選人：宣佈與合作者Neurocrine Biosciences的聯合指導委員會為FXN基因療法治療弗裏德賴希共濟失調項目選擇了主要開發候選人，啟動了向Voyager支付的500萬美元里程碑式付款。

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託比·弗格森，醫學博士，被任命為首席醫學官：弗格森博士是一位經驗豐富的生物技術高管，在推進中樞神經系統（CNS）、神經肌肉和罕見疾病等不同適應症的新療法組合方面有着良好的記錄。

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與諾華的戰略合作和衣殼許可協議：宣佈與諾華製藥股份公司達成戰略合作和衣殼許可協議，以推進亨廷頓氏病（HD）和脊髓性肌萎縮症（SMA）的潛在基因療法。諾華預先向旅行者支付了8000萬美元的對價，並向Voyager支付了2000萬美元用於購買Voyager新發行的股權。Voyager有資格獲得高達12億美元的臨牀前、開發、監管和銷售里程碑，以及含有VoyagerTRACER™ 衣殼的產品的全球淨銷售額的分級特許權使用費。

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完成公開發行：完成普通股（或預先籌資的普通股認股權證）的承銷公開發行，總收益約為1億美元。

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在 2024 年 AD/PD 和 ASGCT 2024 上提供的數據：

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2024 年阿爾茨海默氏症和帕金森氏病及相關神經系統疾病國際會議（AD/PD™ 2024）：提供的數據表明，在表達人類tau的小鼠中，靜脈注射（IV）候選tau沉默基因療法後，大腦中的人tau信使RNA（mRNA）和蛋白質明顯減少。還提供了數據，表明非人類靈長類動物（NHP）靜脈注射後，VY-TAU01 的耐受性良好。

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美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第 27 屆年會： 提供了廣泛的轉化數據，包括表明第二代示蹤劑衍生的AAV衣殼增強大腦向性的新數據，跨物種和受體數據所證明的可翻譯性；以及針對阿爾茨海默氏病和肌萎縮性側索硬化症治療靶標的活性。

即將到來的預期里程碑

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針對阿爾茨海默氏病的 VY-TAU01 抗 tau 抗體：Voyager 預計將在未來幾周內為健康志願者的 1a 期單次遞增劑量試驗中的第一位受試者劑量，並於 2025 年啟動針對早期阿爾茨海默氏病患者的 1b 期多劑量遞增劑量試驗。這項多重遞增劑量試驗有可能在2026年通過tau PET成像產生減緩病理tau傳播的初始數據。

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VY9323 針對肌萎縮性側索硬化症的SOD1沉默基因治療計劃：Voyager預計將在2025年中期提交IND，並啟動一項針對肌萎縮性側索硬化症患者的1期臨牀試驗。1期試驗有可能根據生物標誌物生成概念驗證數據。

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合作項目：Voyager和Neurocrine Biosciences預計將在2025年提交GBA1和弗裏德賴希共濟失調基因療法計劃的IND。

2024 年第一季度財務業績

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合作收入：Voyager在2024年第一季度的合作收入為1,950萬美元，而2023年同期為1.505億美元。下降的主要原因是2023年第一季度確認了2023年Neurocrine合作協議中的6,950萬美元以及諾華行使兩個衣殼期權的7,900萬美元。

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淨（虧損）收入：2024年第一季度的淨虧損為1,130萬美元，而2023年同期的淨收入為1.24億美元。如上所述，下降的主要原因是2024年第一季度確認的合作收入減少。

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研發費用：2024年第一季度的研發費用為2710萬美元，而2023年同期為1,860萬美元。研發費用的增加主要是由於項目相關支出增加，特別是 VY-TAU01 抗 tau 抗體項目、VY9323 SOD1-ALS 基因療法計劃的製造和新藥研發支持研究，以及 2024 年第一季度諾華亨廷頓舞蹈症計劃的開支啟動，以及員工成本的增加。

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併購費用：2024年第一季度的一般和管理費用為860萬美元，而2023年同期為900萬美元。

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現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券為4.05億美元。

財務指導

Voyager 致力於維持強勁的資產負債表，以支持其平臺和管道的進步和增長。Voyager繼續評估其在本期和未來時期的計劃現金需求。我們預計，我們的現金、現金等價物和有價證券，以及預計將在Neurocrine和Novartis合作下獲得的開發成本補償、某些短期里程碑和利息收入，足以滿足Voyager到2027年的計劃運營支出和資本支出需求。

電話會議

Voyager將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論2024年第一季度的財務和經營業績。要通過電話參與並參加電話直播，請在此處提前註冊：https://register.vevent.com/register/BI1f6af80e7a614ca7925cbad2f35a55c6。註冊後，電話參與者將收到一封確認電子郵件，詳細説明如何加入電話會議，包括撥入號碼和唯一密碼。電話會議還將在Voyager網站ir.voyagertherapeutics.com的 “投資者” 欄目上進行網絡直播，電話會議結束大約兩小時後，將在同一鏈接上重播電話會議。重播將在電話會議結束後的至少30天內提供。

關於 TRACER™ Capsid 發現平臺

Voyager的TRACER™（通過細胞型特異性表達RNA對AAV進行Tropism重定向）衣殼發現平臺是一個廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，可以快速發現新的AAV衣殼以實現基因治療。Voyager利用TRACER創建了多個新型衣殼家族，這些衣殼在臨牀前研究中靜脈注射後，利用中樞神經系統（CNS）的廣泛血管系統穿過血腦屏障，轉導各種中樞神經系統區域和細胞類型。在跨物種臨牀前研究（齧齒類動物和多種非人類靈長類動物物種）中，靜脈注射示蹤劑生成的衣殼可使中樞神經系統以相對較低的劑量廣泛表達有效載荷，從而使Voyager全資和合作的神經系統疾病基因治療項目能夠選擇多種開發候選藥物。

關於旅行者療法

Voyager Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家生物技術公司，致力於利用人類遺傳學的力量來改變並最終治癒神經系統疾病。我們的研發項目包括針對阿爾茨海默氏病、肌萎縮性側索硬化 (ALS)、帕金森氏病和其他多種中樞神經系統疾病的項目。我們的許多項目都源自我們的 TRACER™ AAV 衣殼發現平臺，我們已使用該平臺生成新型衣殼和鑑定相關受體，從而有可能在靜脈給藥後遺傳藥物提高大腦滲透率。我們的一些項目是全資擁有的，還有一些正在與包括Alexion、阿斯利康罕見病、諾華製藥股份公司、Neurocrine Biosciences, Inc.和Sangamo Therapeutics, Inc.在內的合作伙伴一起推進。欲瞭解更多信息，請訪問www.voyagertherapeutics.com。

旅行者療法^®是 Voyager Therapeutics, Inc. 的註冊商標，TRACER™ 是商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，以1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款為目的。使用 “期望”、“將”、“相信”、“預測”、“潛在”、“觸發” 或 “繼續” 等詞語以及其他類似的表述旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager就Voyager推進其基於AAV的基因治療計劃和tau抗體計劃的能力發表的所有聲明，包括對Voyager實現其潛在開發候選藥物的臨牀前和臨牀開發里程碑的期望，例如IND申請、臨牀試驗的啟動以及臨牀數據和概念驗證的生成；Voyager在Neurocrine和Novartis合作下推進基因療法候選產品的能力；Voyager的預期財務狀況結果，包括Voyager預計將從合作伙伴那裏獲得收入或報銷款項；以及Voyager的現金流以及產生足夠現金資源以使其能夠繼續開展業務和運營的能力是前瞻性的。

所有前瞻性陳述均基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為此類前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與Voyager的預期存在重大差異。此類風險和不確定性包括監管機構的預期和決定；Voyager臨牀前和臨牀研究的時機、啟動、進行和結果；臨牀試驗數據的可用性；合作候選產品的可用性或商業潛力；Voyager的合作伙伴履行與Voyager合作協議規定的義務的意願和能力；Voyager技術平臺的持續發展，包括Voyager的TRACER平臺及其抗體篩選技術；Voyager的科學方法和項目開發進展，以及關鍵研究成分的供應限制；第三方開發可能與Voyager的TRACER衣殼發現平臺具有競爭力的衣殼鑑定平臺；Voyager創建和保護與TRACER衣殼發現平臺、該平臺確定的衣殼以及Voyager管道項目的開發候選物相關的知識產權的能力；Voyager創建和保護與TRACER衣殼發現平臺、該平臺確定的衣殼以及Voyager研發候選項目相關的知識產權的能力；Ager的收據項目報銷、開發或商業化里程碑、期權行使以及根據Voyager現有許可或合作協議支付的其他款項；Voyager按Voyager和第三方可接受的條款與其他方談判和完成許可或合作協議的能力；由第三方合作合作伙伴控制且Voyager保留經濟利益的計劃的成功，以及Voyager候選產品的成功；吸引和留住有才華的董事、員工的能力承包商；以及足夠的現金資源為其運營提供資金和實現其公司目標。

精選財務信息

（金額以千美元計，每股數據除外）

（未經審計）


	三個月已結束
	3月31日
運營報表項目：	2024		2023
協作收入	$	19,516	$	150,480
運營費用：
研究和開發		27,092		18,568
一般和行政		8,607		9,028
運營費用總額		35,699		27,596
營業（虧損）收入		(16,183)		122,884
其他收入總額		4,867		1,864
所得税前（虧損）收入		(11,316)		124,748
所得税條款		14		704
淨（虧損）收入	$	(11,330)	$	124,044
基本每股淨（虧損）收益	$	(0.20)	$	3.05
攤薄後每股淨（虧損）收益	$	(0.20)	$	2.94
已發行普通股加權平均值，基本		57,117,046		40,632,087
已發行普通股的加權平均值，攤薄		57,117,046		42,161,326


	3月31日		十二月三十一日
精選資產負債表項目	2024		2023
現金、現金等價物和有價證券	$	400,548	$	230,875
總資產	$	469,592	$	351,281
應付賬款和應計費用	$	15,174	$	18,427
遞延收入	$	64,596	$	75,240
股東權益總額	$	340,886	$	236,320

GAAP 與非公認會計準則財務指標

Voyager的財務報表是根據美國公認的會計原則（GAAP）編制的，代表向證券交易委員會報告的收入和支出。Voyager在本新聞稿中提供了某些未按照公認會計原則編制的財務信息，包括淨合作收入和淨研發費用，其中不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）報銷我們在合作協議下開展臨牀前開發活動所產生的費用的影響。管理層使用這些非公認會計準則指標來評估公司的經營業績，從而可以對其業務趨勢進行有意義的逐期比較和分析。管理層認為，此類非公認會計準則指標對於將當前業績與前期業績進行比較非常重要，並且有助於投資者和金融分析師評估公司的經營業績。非公認會計準則財務指標無需統一適用，未經審計，不應孤立考慮。非公認會計準則指標使投資者和金融分析師能夠更好地瞭解我們的淨收入和淨研發費用，而不會受到Neurocrine成本的直通影響。此處提供的非公認會計準則財務信息應與根據公認會計原則提供的財務信息一起考慮，但不能替代這些信息。鼓勵投資者審查這些非公認會計準則指標與下文列出的最直接可比的GAAP財務指標的對賬情況。


GAAP指標與非GAAP指標的對賬
（以千計）
	三個月已結束
	3月31日
	2024		2023
GAAP 合作收入	$	19,516	$	150,480
為有償研發服務確認的收入（注1）	$	3,178	$	328
淨協作收入	$	16,338	$	150,152

GAAP 研發費用總額	$	27,092	$	18,568
報銷研發服務所產生的開支（注1）	$	3,178	$	328
研發費用淨額	$	23,914	$	18,240

注1：根據公司與Neurocrine和Novartis達成的現有合作協議，根據聯合指導委員會商定的工作計劃和預算，Neurocrine和Novartis同意承擔公司為某些合作計劃開展臨牀前開發活動所產生的所有費用。在此期間提供的有償研發服務計入公司合併運營報表中的合作收入和研發費用。在截至2024年3月31日的三個月中，我們承擔了320萬美元的可報銷研發服務，計入合作收入和研發費用。在截至2023年3月31日的三個月中，我們承擔了30萬美元的可報銷研發服務，計入合作收入和研發費用。