附錄 99.1
Milestone Pharmicals 公佈2024年第一季度財務業績並提供監管和公司最新情況
- PSVT 中 etripamil 的保密協議於 2024 年第一季度重新提交
-截至2024年3月31日的現金資源預計將為2026年的運營提供資金
-與美國食品和藥物管理局就最終確定 Afib-RVR 中依曲帕米的第 3 階段協議 進行對話正在進行中
蒙特利爾和北卡羅來納州夏洛特， 2024年5月13日（環球新聞專線）——里程碑製藥公司（納斯達克股票代碼：MIST）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度 財務業績，並提供了監管和公司最新情況。
里程碑製藥總裁兼首席執行官約瑟夫·奧利維託表示：“我們目前有望在2025年上半年獲得美國食品藥品管理局批准CARDAMYST™（依曲帕米爾）鼻腔噴霧劑，為 患PSVT的患者提供有價值的治療選擇。”“我們 仍然專注於在審查過程中與美國食品和藥物管理局合作，為商業化和上市準備做準備。我們預計， 我們目前的現金狀況，加上未來可能的綜合特許權使用費，為在美國市場為PSVT患者推出CARDAMYST 提供了所需的資源。”
第一季度和最近的計劃更新
Etripamil 用於陣發性室上性心動過速 (PSVT) 患者
| · | 重新提交了 etripamil 用於 PSVT 的新藥申請 (NDA)。重新提交是在 2024 年 2 月與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 舉行的 A 類會議之後重新提交的， 期間，公司努力與該機構就解決拒絕提交信中提出的問題達成一致。 重新提交的一攬子文件包括經過重組的數據集，這些數據集記錄了3期PSVT試驗中報告的不良事件的時間，以及為便於FDA的分析而重新格式化的某些 數據文件。該公司目前預計將有一個標準的保密協議審查期。 |
| · | 新的臨牀數據， 在美國心臟病學會科學會議上發表並發表在 美國心臟病學會雜誌 . NODE-303 三期研究（ClinicalTrials.gov ID NCT04072835）評估了在門診環境中自行給藥的依曲帕米是否有 多次PSVT發作。結果表明，使用依曲帕米轉換的PSVT（恢復鼻竇 心律）的症狀提示治療在藥物自我給藥後30分鐘內為60.0％，在藥物自我給藥後60分鐘內為69.9％；這些 轉化率與雙盲和其他開放標籤研究所顯示的相似。安全數據也與 先前研究的發現一致。 |
Etripamil 用於心室速率較快的心房顫動患者（AFIB-RVR）
| · | FDA 在 2024 年第一季度會議上發佈了 第 3 階段的生產性指導方針。FDA重申了其先前關於單一研究、補充新藥申請途徑的指導方針。美國食品和藥物管理局進一步 同意第三階段的關鍵研究內容，包括授權、納入標準和患者羣體，並對終點進行了澄清 以指導研究設計。該公司將在2024年下半年與美國食品藥品管理局進一步溝通，目標是 最終確定註冊研究方案。 |
企業最新消息
| · | 2024 年 3 月，完成了普通股和預先籌資認股權證的公開發行，淨收益約為 3,220 萬美元。Milestone打算將本次發行的收益 用於繼續開發和商業化etripamil，將其作為PSVT的主要指標及其後續的AFIB-RVR指標 ，以及用於營運資金和其他一般公司用途。 |
2024 年第一季度財務業績
| · | 截至2024年3月31日，Milestone的現金、 現金等價物和短期投資為8,950萬美元，而截至2023年12月31日為6,600萬美元。 |
| · | 截至2024年3月31日的第一季度沒有收入，而2023年第一季度為100萬美元。 |
| · | 2024年第一季度 的研發費用為360萬美元，而去年同期為1,030萬美元。同比下降的主要原因是 於2023年完成了PSVT的3期臨牀研究。 |
| · | 2024年第一季度 的一般和管理費用為400萬美元，而去年同期為390萬美元。 |
| · | 2024年第一季度的商業支出為290萬美元，而去年同期為240萬美元 |
| · | 在修訂後的 保密協議提交時間表方面，我們採取了某些現金儲蓄措施。這些現金儲蓄措施已在 2024 年第一季度基本完成 。 |
| · | 2024年第一季度的淨虧損為1,040萬美元，而去年同期為1,500萬美元。 |
有關公司財務狀況的更多詳情 ，請參閲2024年5月13日向美國證券交易委員會提交的截至2024年3月31日的季度10-Q表格。
關於陣發性室上性心動過速
據估計，美國 州目前有200萬人被診斷出患有PSVT，這是一種心律失常或心律異常。PSVT 的特徵是 突然發作的快速心跳發作，通常超過每分鐘 150 到 200 次。心率飆升是不可預測的，可能會持續數小時 小時。心率過快通常會導致嚴重的心悸、呼吸急促、胸部不適、頭暈或頭暈、 和痛苦，迫使患者限制日常活動。PSVT發作何時發作或 將持續多長時間的不確定性會激起患者的焦慮，並在兩次發作之間對他們的日常生活產生負面影響。 發作的影響和發病率對患有潛在心血管或疾病的患者尤其有害，例如心力衰竭、阻塞性 冠狀動脈疾病或脱水。許多醫療保健提供者對缺乏有效的治療選擇不滿意，患者 通常需要長時間、繁瑣且昂貴的急診室甚至侵入性心臟消融手術。
關於心房顫動 伴有快速心室率
據估計，有500萬 美國人患有心房顫動（AfiB），這是一種常見的心律失常，其特徵是心跳不規則、幹擾性且通常很快。到 2025 年，AfiB 的 發病率預計將增長到約 1000 萬例，到 2030 年將增加到約 1200 萬例。一部分 AfiB 患者會出現心率異常高的發作，通常伴有心悸、呼吸急促、頭暈和虛弱。 雖然這些發作被稱為 Afib-RVR，可以通過口服鈣通道阻滯劑和/或 β 受體阻滯劑進行治療，但患者經常在急診室尋求急診室的急診治療以緩解症狀。2016 年，近 800,000 名患者因 AfiB 症狀住進急診室 ，治療包括在醫學監督下靜脈注射鈣通道阻滯劑或 β 受體阻滯劑、 或電覆律。由於AFIB-RVR的可用數據很少，Milestone的初步市場研究表明，30％至40％的 名心房顫動患者每年經歷一次或多次需要治療的RVR症狀發作，這表明Afib-RVR患者依曲帕米的目標市場在2030年約有三到四百萬名患者。
關於 Etripamil
Etripamil 是 Milestone 的 主要研究產品。它是一種正在臨牀開發的新型鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，用於PSVT和AFIB-RVR頻繁且通常具有高度 症狀的發作。它被設計為一種針對患者的自我管理的快速反應療法，從而繞過了 立即進行醫療監督的需要。如果獲得批准，etripamil旨在為醫療保健提供者提供新的治療方案 ，以實現按需護理和患者自我管理。這種便攜式、自我給藥的治療可以為患者提供積極的管理 和對病情的更大控制感。CARDAMYST™（etripamil）鼻腔噴霧劑是 etripamil鼻腔噴霧劑的有條件批准的品牌名稱，已通過一項強有力的臨牀試驗計劃進行了充分研究，其中包括已完成的 治療PSVT的3期臨牀階段計劃和用於治療AFIB-RVR患者的2期試驗。
關於 Milestone 製藥
Milestone Pharmicals Inc.（納斯達克股票代碼：MIST） 是一家生物製藥公司，正在開發和商業化創新的心血管解決方案，以改善 患有複雜和改變生活的心臟病患者的生活。該公司專注於瞭解未滿足的患者需求和改善患者 體驗，這促使我們開發了新的治療方法，讓患者在自我管理護理方面發揮積極作用。Milestone的 主要研究產品是etripamil，這是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，正在研究患者在沒有醫療監督的情況下自行給藥 ，以治療與PSVT和AFIB-RVR相關的有症狀的發作性發作。
前瞻性 陳述
本新聞 新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。諸如 “相信”、“繼續”、“可以”、“演示”、“設計”、“開發”、 “估計”、“期望”、“可能”、“待定”、“計劃”、“潛在”、“進展”、 “將”、“打算” 等詞語和類似表達（以及其他涉及未來事件、狀況、 或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Milestone截至本新聞稿發佈之日的 預期和假設。這些前瞻性陳述都涉及風險和不確定性。 實際業績可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。本新聞稿中包含的前瞻性陳述 包括以下方面的陳述：我們預計到2026年的現金流；與美國和 外國監管機構（包括食品藥品管理局）未來互動的時間和結果，包括食品和藥物管理局審查保密協議的時機；收到未來合成特許權使用費（如果有的話）的時機；我們對2024年3月私募融資收益的使用；etripamil的潛力幫助患有這些嚴重心律失常的患者；依曲帕米的持續能力 與安慰劑相比，實現了統計學上優異的心室率降低和症狀緩解的改善；etripamil推出的時機 ；以及我們臨牀試驗的時間和結果。可能導致實際結果與前瞻性陳述中 存在重大差異的重要因素包括但不限於我們未來與食品和藥物管理局 的互動是否會產生令人滿意的結果；我們的依曲帕米保密協議是否以及何時獲得美國食品和藥物管理局的批准；FDA 是否需要額外的試驗或數據，這可能會大大延遲和危及我們獲得批准的努力，可能不會成功， 生物製藥產品開發和臨牀試驗固有的風險，包括漫長而不確定的監管審批 程序；與臨牀試驗啟動、註冊、完成、評估和結果的時間相關的不確定性；與清理、驗證和分析試驗數據固有的複雜性相關的風險 和不確定性；以及臨牀試驗是否會驗證依曲帕米治療PSVT或其他適應症的安全性和有效性，包括總體經濟、政治和市場狀況， ，包括惡化的市場狀況由於投資者對通貨膨脹的擔憂，俄羅斯烏克蘭的敵對行動以及以色列和加沙持續的 爭端以及 美國和國外金融市場的總體波動， 與流行病和突發公共衞生事件相關的風險，以及與Milestone資本資源充足以及 其在當前經濟環境下籌集額外資金的能力相關的風險。這些風險和其他風險載於里程碑向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件 中，包括其截至2023年3月31日止年度的10-K表年度報告 ，標題為 “風險 因素”，因為此類討論可能會在Milestone隨後向美國證券交易委員會提交的文件中不時更新。 除非法律要求，否則即使有新的信息，Milestone也沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映預期的任何變化 。
里程碑製藥公司
簡明合併虧損表（未經審計）
（以千美元計，股份 和每股數據除外）
| 截至3月31日的三個月 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 收入 | $ | — | $ | 1,000 | ||||
| 運營費用 | ||||||||
| 研究與開發，扣除税收抵免 | 3,639 | 10,257 | ||||||
| 一般和行政 | 3,953 | 3,889 | ||||||
| 商用 | 2,884 | 2,356 | ||||||
| 運營損失 | (10,476 | ) | (15,502 | ) | ||||
| 利息收入 | 994 | 585 | ||||||
| 利息支出 | (872 | ) | (33 | ) | ||||
| 淨虧損和綜合虧損 | $ | (10,354 | ) | $ | (14,950 | ) | ||
| 已發行基本和攤薄後的股票和預先籌資認股權證的加權平均數 | 50,155,111 | 42,853,275 | ||||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.21 | ) | $ | (0.35 | ) | ||
里程碑製藥公司
簡明合併資產負債表（未經審計）
（以千美元計，共享 數據除外）
| 2024 年 3 月 31 日 | 十二月三十一日 2023 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 10,131 | $ | 13,760 | ||||
| 短期投資 | 79,350 | 52,243 | ||||||
| 應收研發税收抵免 | 711 | 643 | ||||||
| 預付費用 | 2,362 | 3,178 | ||||||
| 其他應收賬款 | 1,413 | 3,208 | ||||||
| 流動資產總額 | 93,967 | 73,032 | ||||||
| 經營租賃使用權資產 | 1,785 | 1,917 | ||||||
| 財產和設備 | 249 | 277 | ||||||
| 總資產 | $ | 96,001 | $ | 75,226 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付賬款和應計負債 | $ | 3,575 | $ | 6,680 | ||||
| 經營租賃負債 | 555 | 546 | ||||||
| 流動負債總額 | 4,130 | 7,226 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 1,306 | 1,457 | ||||||
| 高級擔保可轉換票據 | 50,644 | 49,772 | ||||||
| 負債總額 | 56,080 | 58,455 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，無面值，無限量授權股份截至2024年3月31日已發行和流通53,245,165股，截至2023年12月31日已發行和流通33,483,111股股票 | 287,879 | 260,504 | ||||||
| 預先注資認股權證——截至2024年3月31日已發行和未償還的12,910,590份認股權證以及截至2023年12月31日的9,577,257份認股權證 | 53,076 | 48,459 | ||||||
| 額外的實收資本 | 35,346 | 33,834 | ||||||
| 累計赤字 | (336,380 | ) | (326,026 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 39,921 | 16,771 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 96,001 | $ | 75,226 | ||||
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