Praxis Precision Medicines提供公司最新情況並報告2024年第一季度財務業績

計劃分別在 2024 年下半年和 2025 年上半年啟動兩項療效研究，研究 PRAX-628 在局灶性發作性癲癇中的作用

EssentialTremor（ET）的關鍵Essential3試驗繼續強勁招募人才，迄今已收到超過50,000份預篩選表和7,000多份符合資格預審資格標準的轉診申請；預計2024年下半年將公佈一線結果

PRAX-562 第 2 期 EMBOLD 研究的隨機分配，該研究針對發育和癲癇性腦病 (DEE) 的兒科患者完成，預計將在 2024 年第三季度公佈一線結果

2024年完成了兩次承銷的公開募股；截至2024年4月30日，4.512億美元的現金和投資將跑道延長至2027年

馬薩諸塞州波士頓，2024年5月13日——Praxis Precision Medicines, Inc.（納斯達克股票代碼：PRAX）是一家臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳見解轉化為以神經元興奮抑制失衡為特徵的中樞神經系統（CNS）疾病療法的開發，今天提供了2024年第一季度的公司最新情況和財務業績。

“在第一季度，我們在各個方面都取得了重大進展。我們加強了財政資源，並報告了 PRAX-628 的陽性照片陣發性反應 (PPR) 結果，我們認為這進一步降低了我們臨牀開發計劃的風險，並將 PRAX-628 定位為首款治療局灶性發作性癲癇的精準鈉通道調節劑。在兩個研究組中觀察到的強度和一致性，加上良好的耐受性和安全性，增強了人們對我們計劃的 PRAX-628 局灶性發作研究的信心，第一項研究預計將於2024年下半年啟動。” Praxis總裁兼首席執行官Marcio Souza説。“展望未來，我們看到Essential3 3期研究的大量參與令我們感到鼓舞，並有望在今年下半年公佈主要結果。通過以患者為導向的開發策略，這些進步將進一步使Praxis處於中樞神經系統疾病精準醫療的最前沿。”

近期亮點和預期里程碑：

Cerebrum™ 小分子平臺

•Ulixacaltamide for ET：Essential3是ulixacaltamide的第三階段計劃，在患者資格認定、入組和試驗執行方面繼續取得進展，預計2024年下半年將取得主要結果，以支持計劃於2025年提交的新藥申請（NDA）。

oEssential3由兩項同步的3期研究組成，包括一項為期12周的平行設計研究和一項針對穩定反應者的為期12周的隨機戒斷研究。

o自2023年11月開始招聘以來，迄今已收到超過50,000份預篩選表格，並收到超過7,000份符合資格預審資格標準的推薦信。現在，隨機分組速度由適當的患者選擇以及隨機分組前的穩定性和嚴重程度標準決定。

在美國神經病學會2024年年會上，Praxis分享了更多關於Essential3研究設計的海報，以及根據Essential1研究的分析，烏利沙考他胺相對於普萘洛爾的益處。

•PRAX-628 治療局灶性發作性發作：Praxis 報告了陽性結果，在 2a 期概念驗證研究中，100% 的患者出現了反應，該研究評估了 PPR 癲癇患者的 PRAX-628，並確認了啟動兩項針對局灶性發作性癲癇的療效研究的計劃。

oPPR研究有兩個隊列，所有患者都有反應。

•在15 mg隊列中（n=5），80％的患者實現了完全緩解，20％的患者實現了部分緩解。

•在45 mg隊列中（n=3），100％的患者獲得了完全的緩解。

•安全性與先前的劑量遞增研究一致，藥代動力學分析證實了治療暴露。

Opraxis計劃啟動兩項針對局灶性發作性癲癇的療效研究。

•第一項研究預計將於2024年下半年開始，主要結果預計將於2025年開始。

•第二項研究預計將於2025年上半年啟動，主要結果預計將於2026年上半年開始。

•針對 SCN2A 和 SCN8A DEE 的 PRAX-562：Praxis預計，2024年第三季度用於治療小兒DE患者的 PRAX-562 2期EMBOLD研究的主要結果。

oEMBOLD 研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 2 期臨牀研究，旨在評估 PRAX-562 在 2 至 18 歲使用 DEE 的兒科患者中的安全性、耐受性、療效（運動發作頻率）和藥代動力學，隨後進行開放標籤延期。

Solidus™ 反義寡核苷酸 (ASO) 平臺

•針對SCN2A 功能增益（GoF）DEE的Elsunersen（PRAX-222）：Praxis將在2024年上半年完成多項全球監管互動，預計將在2024年晚些時候啟動該計劃的關鍵階段。

公司最新動態：

•2024年1月，Praxis完成了承銷的公開募股，淨收益約為1.616億美元。

•2024年1月，Praxis宣佈與Tenacia Biotechnology建立許可合作伙伴關係，在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣）開發和商業化用於治療ET，潛在對價總額超過2.75億美元。

•2024年4月，Praxis完成了又一次承銷的公開募股，淨收益約為2.158億美元。

•截至2024年4月30日，Praxis的現金、現金等價物和有價證券為4.512億美元。

2024 年第一季度財務業績：

截至2024年3月31日，Praxis擁有2.433億美元的現金、現金等價物和有價證券。目前的現金、現金等價物和有價證券預計將在2027年之前為運營提供資金。

截至2024年3月31日的三個月，研發費用為2700萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2550萬美元。150萬美元的研發費用增加的主要原因是與公司Cerebrum™ 平臺相關的人員支出增加了280萬美元，與公司Cerebrum 平臺相關的支出增加了170萬美元，但部分被與公司Solidus™ 平臺相關的240萬美元支出減少所抵消。

截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,530萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,330萬美元。一般和行政費用增加約200萬美元，主要是由於人事相關費用增加，但諮詢和專業費用的減少部分抵消了這一增加。

Praxis報告稱，截至2024年3月31日的三個月，淨虧損3,960萬美元，其中包括1450萬美元的股票薪酬支出，而截至2023年3月31日的三個月淨虧損為3,750萬美元，其中包括760萬美元的股票薪酬支出。

截至2024年3月31日，Praxis已發行1,330萬股普通股。

關於Ulixacaltamide

Ulixacaltamide 是一種差異化的高選擇性小分子T型鈣通道抑制劑，旨在阻止與震顫活動相關的小腦-丘腦皮層（CTC）迴路中的異常神經元爆發射擊。Ulixacaltamide是PraxisCerebrum™ 小分子平臺中最先進的項目，目前用於治療特發性震顫的開發處於後期階段，即www.praxisessentialtremor.com。

關於 PRAX-628

PRAX-628 是針對大腦中電壓門控鈉 (NaV) 通道過度興奮狀態的下一代功能選擇性小分子，目前正在開發為成人局灶性發作性癲癇的每日一次口服療法。臨牀前數據表明，PRAX-628 與標準護理有所區別，有可能成為局灶性發作性發作的最佳治療方案。在體外，PRAX-628 在疾病狀態 NaV 通道過度興奮方面表現出優異的選擇性。PRAX-628 的體內研究表明，最大電休克發作 (MES) 模型具有前所未有的效力，該模型是對局灶性發作療效的高度預測轉化模型。來自 PRAX-628-101 研究的數據表明，在健康受試者中，PRAX-628 的劑量可以安全地達到預期的人體當量為齧齒動物 MES EC50 的 15 倍以上。

關於 Elsunersen

Elsunersen 是一種 ASO，旨在選擇性降低 SCN2A 基因表達，直接靶向 SCN2A-DEE 早發的根本原因，用於治療 GoF SCN2A 突變患者的癲癇發作和其他症狀。對elsunersen的體外研究表明，SCN2A 基因表達和蛋白質水平均有所降低。在體內，在 SCN2A 小鼠模型中，elsunersen 已顯示出劑量依賴性發作顯著減少、行為和運動活動改善以及存活率提高，有可能成為 SCN2A-DEE 的首種疾病緩解療法。Elsunersen已獲得美國食品藥品管理局頒發的孤兒藥認證（ODD）和罕見兒科疾病認證（RPD），以及歐洲藥品管理局（EMA）頒發的用於治療 SCN2A-DEE 的ODD和PRIME認證。elsunersen項目正在與愛奧尼斯製藥公司（納斯達克股票代碼：IONS）和RogCon, Inc.合作進行中。要了解有關EMBRAVE研究的更多信息，請訪問 https://www.embravestudy.org/。

關於 PRAX-562

PRAX-562 是首創的用於治療 DEE 的小分子，可作為持續鈉電流的優先抑制劑，被證明是早發的 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE 發作症狀的關鍵驅動因素。PRAX-562 的導航信道調製機制與疾病狀態導航信道過度興奮的卓越選擇性一致。PRAX-562 的體內研究表明，在 SCN2A、SCN8A 和其他 DEE 小鼠模型中，對癲癇發作具有劑量依賴性抑制作用，直至完全控制癲癇發作活性。在三項 1 期研究中，PRAX-562 的耐受性總體良好，並已證明生物標誌物變化表明 NaV 調製。PRAX-562 已獲得 FDA 的 ODD 和 RPD，以及歐洲藥品管理局的 ODD，用於治療 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE。要了解有關EMBOLD研究的更多信息，請訪問 https://www.emboldstudy.org/。

關於 Praxis

Praxis Precision Medicines是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，將基因癲癇的見解轉化為以神經元興奮抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病的療法開發。Praxis利用我們對大腦中共享生物靶標和迴路的理解，通過我們專有的小分子平臺Cerebrum™ 和ASO平臺Solidus™，將遺傳見解應用於發現和開發罕見和更常見的神經系統疾病的療法。Praxis已經建立了多元化、多模式的中樞神經系統產品組合，包括針對運動障礙和癲癇的多個項目，還有四種臨牀階段的候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問www.praxismedicines.com並在Facebook、LinkedIn和Twitter/X上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法所指的前瞻性陳述，包括有關Praxis未來預期、計劃和前景的明示或暗示陳述，包括但不限於關於我們臨牀試驗的預期時間、候選產品的開發、監管機構申報和互動的預期時間以及我們預計的現金流的陳述，以及其他包含 “預期” 字樣的聲明，相信”、“繼續”、“可以”、“努力”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將” 或 “將” 以及構成1995年《私人證券訴訟改革法》前瞻性陳述的類似表述。

本新聞稿中包含的明示或暗示的前瞻性陳述僅為預測，受多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：臨牀試驗固有的不確定性；臨牀試驗的預期時間、數據讀出及其結果，以及提交監管部門批准或政府機構審查的文件；監管部門批准進行試驗；以及與Praxis計劃和運營相關的其他風險，如其年度10-K表年度報告所述已結束2023年12月31日以及向美國證券交易委員會提交的其他文件。儘管Praxis的前瞻性陳述反映了其管理層的誠信判斷，但這些陳述僅基於Praxis目前已知的信息和因素。因此，提醒您不要依賴這些前瞻性陳述。本新聞稿中的任何前瞻性陳述僅代表發佈之日。Praxis沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

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