附錄 99.1

Benitec Biopharma發佈2024年第三季度財務業績並提供最新運營情況

-在 4 月份報告的 1b/2a 期臨牀治療研究中，首位眼嚥肌萎縮症 (OPMD) 受試者服用 BB-301 的中期臨牀試驗數據呈陽性-

-第二個 OPMD 受試者 已在 2 月份安全服用 BB-301 劑量-

-預計2024年下半年將有更多中期臨牀安全數據和 臨牀療效數據-

-23 名 OPMD 受試者已報名參加 OPMD 自然史研究，多名受試者有資格參加 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究-

-4月22日完成了4000萬美元的超額認購私募融資 22^和，Cash Runway 延長至 2025 年-

加利福尼亞州海沃德，2024年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）貝尼特克生物製藥公司（納斯達克股票代碼：BNTC）（貝尼特克或公司）是一家臨牀階段、專注於基因療法的生物技術公司，基於其專有的Silence和 取代DNA導向RNA幹擾（ddrNAI）平臺開發新型基因藥物，今天公佈了截至3月31日的第三財季財務業績，2024。該公司已向美國證券交易委員會提交了10-Q表格的季度報告 。

貝尼特克執行主席兼首席執行官傑雷爾·班克斯醫學博士、博士表示， 首位參加 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究的受試者的中期臨牀試驗結果顯示，每個中心研究終點都出現了持續的、具有臨牀意義的改善，吞嚥的射線照相評估以及受試者報告的關鍵結果指標的相應改善。我們 期待在今年晚些時候公佈第一個研究對象的長期隨訪結果，以及其他研究受試者的累積數據。繼最近的 融資之後，貝尼特克完全有能力在2025年底之前推進 BB-301 臨牀開發計劃。

運營更新

4月18日^第四該公司宣佈超額認購4,000萬美元的公開 股權（PIPE）融資私人投資，以每股4.80美元的價格出售5,749,152股普通股，並以每份預籌認股權證4.799美元的價格購買最多2584,239股普通股的預籌認股權證，以每份預籌認股權證的價格購買最多2584,239股普通股某些機構認可的投資者。

本次融資由Suvretta Capital Management, LLC牽頭，包括Adage Capital Partners L.P.、Nantahala Capital、多隻專注於醫療保健的基金和一家領先的共同基金在內的新老投資者參與。在扣除發行費用之前，PIPE融資的總收益約為4000萬美元。PIPE 於 2024 年 4 月 22 日關閉。

在PIPE融資方面，公司已與長期投資者蘇弗雷塔資本管理公司達成協議，考慮任命蘇維雷塔資本管理公司的投資組合 經理基申·梅塔為公司董事會成員。

與開發用於治療 OPMD 相關吞嚥困難的 BB-301 相關的關鍵里程碑以及其他公司最新情況概述如下：

受試者 1 的 BB-301 1b/2a 期中期臨牀治療研究結果：

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在代表每位受試者服藥前 觀察期的OPMD自然歷史（NH）研究中，受試者1經歷了吞嚥困難逐漸惡化，視頻熒光鏡吞嚥研究（VFSS）、冷水定時飲酒測試和受試者報告的關鍵結果衡量標準（悉尼燕子問卷）的結果都證明瞭這一點。VFSS 是臨牀環境中定量評估吞嚥困難（吞嚥困難）的黃金標準分析方法。

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在給藥 BB-301 後的 90 天劑量後評估中，受試者 1 顯示了關鍵視頻熒光評估的改善，這與觀察到的受試者報告的關鍵結果指標與劑量前觀察期內完成的相應評估的平均 值相比有類似改善（如圖 1 所總結）相關。值得注意的是，在 90 天時間點完成的許多評估結果表明，與受試者首次就診時評估的初始測量結果相比有所改善，該研究發生在 90 天劑量後評估前 12 個多月。

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在第 90 天觀察到的吞嚥任務的 VFSS 改善最為顯著，其重點是評估食用稀薄液體（例如水）、固體食物和濃稠的非固體食物（例如酸奶或布丁）時 咽部收縮肌肉功能和吞嚥效率（圖 1）。 VFSS的改善與受試者報告的關鍵結果指標（悉尼燕子問卷）的改善相關，這表明受試者1報告的吞嚥功能有所改善（圖1）。

圖 1：90 天內所有療效的改善 BB-301 之後注射^*

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存檔的公司數據

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關於迄今為止觀察到的 BB-301 安全概況，在兩名接受 BB-301 的受試者中未觀察到嚴重不良事件 (SAE)。在兩名接受 BB-301 的受試者中觀察到短暫性 2 級胃食管反流病或胃食管反流病（即胃酸倒流或胃灼熱） 。對於兩名研究對象，在使用獲準用於治療胃食管反流病的常用處方藥後，胃食管反流病得到了解決。

公司最新消息：

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已有二十三 (23) 名受試者加入了 OPMD NH 研究， BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究旨在治療 21 到 30主題。兩（2）名受試者已從 OPMD NH 研究轉入 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究，第三名 OPMD 受試者預計將於 2024 年 6 月進入 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究。

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預計將在2024年下半年報告來自BB-301 1b/2a期臨牀治療研究的其他中期安全性數據和療效數據。

財務要聞

2024 年第三財季財務業績

截至2024年3月31日的季度， 的總收入為0美元，而截至2023年3月31日的季度的許可收入為54,000美元。

截至2024年3月31日的季度的總支出為410萬美元，而截至2023年3月31日的季度為440萬美元。 截至2024年3月31日的季度，由於應計費用逆轉，公司產生了特許權使用費和許可費（3,000美元），而截至2023年3月31日的三個月為0美元。該公司承擔了260萬美元的研究 和開發費用，而截至2023年3月31日的同期為320萬美元。研發費用主要與用於 OPMD 治療的 BB-301 的持續臨牀開發有關。一般和管理費用為160萬美元，而截至2023年3月31日的季度為120萬美元。

截至2024年3月31日的季度運營虧損為410萬美元，而截至2023年3月31日的季度虧損為430萬美元。截至2024年3月31日的季度，歸屬於股東的淨虧損為430萬美元，合每股基本虧損和攤薄後每股虧損1.64美元，而截至2023年3月31日的 季度淨虧損為440萬美元，基本和攤薄後每股虧損2.67美元。截至2024年3月31日，該公司擁有1,410萬美元的現金及現金等價物。在最近的PIPE交易於2024年4月22日完成後，該公司收到了大約 3,720 萬美元。

BENITEC BIOPHARMA INC.

合併資產負債表

（以 千計，票面價值和股份金額除外）

		2024 年 3 月 31 日				6月30日 2023
		（未經審計）
資產
流動資產：
銀行現金		$	14,143			$	2,477
受限制的現金			13				13
貿易和其他應收賬款			53				55
預付費和其他資產			157				1,184
流動資產總額			14,366				3,729
財產和設備，淨額			204				87
存款			25				25
預付費和其他資產			69				97
使用權 資產			335				526
總資產		$	14,999			$	4,464
負債和股東權益
流動負債：
貿易和其他應付賬款		$	2,628			$	3,231
應計員工福利			517				472
租賃負債，流動部分			292				275
流動負債總額			3,437				3,978
租賃負債，減去流動部分			62				284
負債總額			3,499			$	4,262
承付款和或有開支（注11）
股東權益：
普通股，面值0.0001美元/授權160,000,000股；截至2024年3月31日和2023年6月30日分別已發行和流通的2724,794股和1,671,485股			—				—
額外的實收資本			197,255				168,921
累計赤字			(184,920	)			(167,889	)
累計其他綜合虧損			(835	)			(830	)
股東權益總額			11,500	)			202
負債總額和股東權益		$	14,999			$	4,464

所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。

BENITEC BIOPHARMA INC.

合併運營報表和綜合虧損報表

（未經審計）

（以千計， 股和每股金額除外）

		三個月已結束								九個月已結束
		3 月 31 日								3月31日
		2024				2023				2024				2023
收入：
來自客户的許可收入		$	—			$	54			$	—			$	68
總收入			—				54				—				68
運營費用：
特許權使用費和許可費			(3	)			—				(108	)			—
研究和開發			2,566				3,167				12,097				9,588
一般和行政			1,578				1,228				4,953				5,011
運營費用總額			4,141				4,395				16,942				14,599
運營損失			(4,141	)			(4,341	)			(16,942	)			(14,531	)
其他收入（虧損）：
外幣交易損失			(118	)			(45	)			(22	)			(391	)
利息支出，淨額			(4	)			(7	)			(16	)			(25	)
其他收入（支出），淨額			(16	)			—				(50	)			50
未實現的投資損失			—				(4	)			(1	)			(4	)
其他收入（虧損）總額，淨額			(138	)			(56	)			(89	)			(370	)
淨虧損		$	(4,279	)		$	(4,397	)		$	(17,031	)		$	(14,901	)
其他綜合收益（虧損）：
未實現的外幣折算收益（虧損）			117				45				(5	)			392
其他綜合收益總額（虧損）			117				45				(5	)			392
綜合損失總額		$	(4,162	)		$	(4,352	)		$	(17,036	)		$	(14,509	)
淨虧損		$	(4,279	)		$	(4,397	)		$	(17,031	)		$	(14,901	)
每股淨虧損：
基本款和稀釋版		$	(1.64	)		$	(2.67	)		$	(6.95	)		$	(11.47	)
加權平均已發行股票數量：基本和攤薄			2,616,288				1,645,951				2,449,295				1,299,423

附註是這些合併 財務報表的組成部分。

關於 BB-301

BB-301 是一種經過改良的新型 AAV9 衣殼，表達一種獨特的單一雙功能結構，可促進密碼子優化 Poly-A 結合蛋白 Nucle-1 (PABPN1) 和兩種針對突變體 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表達。這兩個 siRNA 被建模成 microRNA 骨幹，以抑制錯誤突變體 PABPN1 的表達，同時允許密碼子優化的 PABPN1 的表達用該蛋白質的功能版本取代突變體。我們認為，BB-301 的沉默 和替換機制在提供功能替代蛋白的同時阻止突變體表達，在治療 OPMD 方面具有獨特的優勢。

關於 Benitec Biopharma, Inc.

Benitec Biopharma Inc. （貝尼特克或公司）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於新型基因藥物的發展，總部位於加利福尼亞州海沃德。專有的 Silence and Replace 導向 DNA 的 RNA 幹擾平臺將 RNA 幹擾（簡稱 RNAi）與基因療法相結合，開發出能夠同時促進致病基因的持續沉默以及在單次施用該療法結構後同時輸送野生型替代基因 的藥物。該公司正在開發基於Silence and Replace的療法，用於治療慢性和危及生命的人體疾病，包括眼嚥肌肉萎縮症（OPMD）。公司的全面概述可在貝尼特克的網站www.benitec.com上找到。

前瞻性陳述

除此處列出的歷史信息外，本新聞稿中列舉的事項包括前瞻性陳述，包括 關於貝尼特克計劃開發和商業化其候選產品的聲明、臨牀前和臨牀試驗的完成時間、我們 臨牀試驗數據的可用時間、臨牀試驗中患者入組和給藥的時間和充足性、預期的監管申報時間、臨牀效用和 ddrNAI 的潛在屬性和優點以及貝尼特克的候選產品、 知識產權狀況、公司預計其現金和現金等價物足以執行其業務計劃的時間長度，以及其他前瞻性陳述。

這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，受風險和不確定性影響，可能導致 出現重大差異，包括意想不到的發展和與以下內容相關的風險：意想不到的延遲；進一步的研發和臨牀試驗結果可能不成功或不足以滿足適用的監管 標準或保證持續發展；註冊足夠數量受試者參與臨牀試驗的能力；美國食品藥品管理局和其他機構做出的決定政府機構和其他監管進展；公司 保護和執行其專利和其他知識產權的能力；公司對其與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和公司合作伙伴的 產品的有效性或安全性；公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和 } 分佈需求；超出預期的支出；與訴訟或戰略活動相關的費用；公司通過增加收入和獲得額外融資來滿足其資本需求的能力；COVID-19 疫情的影響，這種疾病由 SARS-CoV-2病毒或任何可能對 公司的業務以及臨牀前和臨牀試驗產生不利影響的類似事件；地方、地區以及國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及 公司向美國證券交易委員會提交的報告中不時詳述的其他風險。公司不承擔任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。

投資者關係聯繫人：

伊琳娜·科夫勒

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