附錄 99.1
Moleculin 公佈2024年第一季度財務業績並提供公司最新情況
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最近公佈的來自正在進行的 MB-106 研究的中期數據表明，安那黴素與阿糖胞苷（AnnaRAC）聯合使用 1 中可實現 62%（54% CR）的 cRC 率st以及 2和直線反洗錢受試者（N=13） |
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還宣佈，MB-106 的註冊受試者達到 20 名 |
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公司將於今天，即5月13日星期一舉辦電話會議和網絡直播第四美國東部時間上午 8:30 |
休斯頓，2024年5月13日 /PRNewswire/ — Moleculin Biotech, Inc.（納斯達克股票代碼：MBRX）（“Moleculin” 或 “公司”）是一家臨牀階段製藥公司，擁有廣泛的針對難以治療的腫瘤和病毒的候選藥物組合，今天公佈了截至2024年3月31日的季度財務業績。正如先前宣佈的那樣，公司將在美國東部時間2024年5月13日星期一上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播，討論運營和財務業績。（詳情如下）。
“我們最近舉辦了虛擬反洗錢臨牀日，邀請了知名KOL，即馬丁·塔爾曼博士和邁克爾·安德烈夫博士。很高興聽到他們對安那黴素最近在反洗錢領域的進展的支持和想法。你可以在這裏聽到這個討論。結合迄今為止令人鼓舞的安那黴素數據以及KOL的積極反饋，我們仍然相信我們的結果是 2和直線科目填補了大量未滿足的需求。我們認為，AnnaRac在 2 中表現出的出色 cRC 速率支持了這一點和線路患者，這大大超過了美國目前批准用於2類藥物的任何藥物報告的性能和線路反洗錢。Moleculin董事長兼首席執行官沃爾特·克萊普評論説，我們完全有能力與美國食品藥品管理局舉行一次富有成效的第二階段末會議，討論我們計劃對安那黴素治療急性髓細胞白血病的關鍵研究。
近期亮點
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通過頒發美國專利，鞏固了專利資產。我們最近收到了美國專利商標局（USPTO）的美國專利號為11,980,634的問題通知，標題為”重組脂質體安那黴素的方法。” 早些時候，我們收到了一份標題為” 的問題通知前脂質體安那黴素凍幹物的製備。” 兩者都對含有安那黴素的組合物提出索賠，基本專利期限延長至2040年中期。 |
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舉辦了虛擬急性髓細胞白血病（AML）臨牀開發日，重點介紹了安那黴素正在進行的急性髓系白血病（AML）臨牀開發計劃的積極中期數據。 |
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完整的 MB-106 試驗涉及 20 名受試者，第 1 名 cRC 為 45% — 7第四防線，平均耐久度為4.9個月，可攀巖。 |
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1st以及 2和一線患者的cRC率為62％，CR率為54％。 |
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這個 2和安那黴素與Ara-C（AnnaRac）組合後的生產線性能超過了所有目前批准的批准數據 2和線路藥物。 |
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臨時數據支持推進以註冊為導向的2期臨牀試驗（MB-108）的開發，以進一步提供療效數據，以支持最終的新藥批准（NDA）申請。 |
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宣佈成立安那黴素科學顧問委員會並首次任命馬丁·塔爾曼博士。 |
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獲得歐洲藥品管理局（EMA）頒發的用於治療急性髓細胞白血病的安那黴素孤兒藥認定，增加了美國孤兒藥和快速通道的稱號。 |
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在美國癌症研究協會（AACR）年會上提供了陽性數據，表明安那黴素具有很高的抗癌活性和無心臟毒性特性。 |
正在進行的 AML 臨牀試驗摘要
該公司目前正在進行1B/2期臨牀試驗，評估安那黴素與阿糖胞苷（也稱為 “Ara-C”，安那黴素和Ara-C的組合被稱為AnnaRac）聯合用於治療以急性髓細胞白血病作為一線療法的受試者和誘導治療（MB-106）後難治性或復發的受試者。clinicaltrialsregister.eu: Eudract 2020-005493-10 或 clinicaltrials.gov：NCT05319587。
MB-106 初步結果的彙總表如下所示。這些受試者之前接受過0-6次治療。MB-106 的初步數據顯示，無論先前的治療次數是多少，所有受試者的cRC率均為45％，總緩解率（ORR）為55％（N=20）。將 MB-106 受試者羣體劃分為 1st直線 (N=3)，最值得注意的是 2和試驗中的線性（N=10）療法的cRC率分別為67％和60％，ORR分別為67％和70％。
表 1-截至 2024 年 5 月 2 日 MB-106 中安那黴素緩解情況摘要
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研究 MB-106 聯合療法 — 使用 Ara-C + 安那黴素 “5+3” 進行第 1B/2 階段 |
所有線路（範圍） 1-7) |
1st線 |
2和線 |
1st以及 2和線 合併 |
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所有科目 |
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已招募並可評估 |
20 |
3 |
10 |
13 |
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可評估的受試者未按協議給藥 |
2 |
0 |
1 |
1 |
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平均年齡-年（範圍） |
69 (19-78) |
49 (19-69) |
71 (53 - 78) |
67 (19-78) |
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完全緩解 (CR) |
8 |
2 |
5 |
7 |
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恢復不完全的 CR (CRi) |
1 |
0 |
1 |
1 |
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總複合完全緩解期 (cRC) |
9 |
2 |
6 |
8 |
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完全緩解 (CR) 率 |
40% |
67% |
50% |
54% |
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完全緩解綜合 (cRC) 率 |
45% |
67% |
60% |
62% |
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部分緩解 (PR) |
2 |
0 |
1 |
1 |
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總回覆率（cRC + pR）或 ORR |
55% |
67% |
70% |
69% |
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cRC 迄今為止已復發或死亡 |
2 |
0 |
2 |
2 |
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迄今為止的 BMT（在 CR 中） |
2 |
0 |
1 |
1 |
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參見下面的註釋 1 |
表 1 的注意事項：來自 MB-106 的數據適用於意向治療（ITT）受試者，是初步數據，可能會發生變化。
安那黴素反洗錢開發計劃的預期里程碑
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2024 年上半年：完成 MB-106 1B/2 期臨牀試驗。 |
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2024 年上半年：MB-106 與 FDA 的第 2 階段會議結束。 |
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2025 年上半年：啟動關鍵試驗。 |
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2026 年下半年：FDA EOP2 會議的反饋 |
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2026 年下半年：結束關鍵試驗。 |
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2027 年：可能提交保密協議。 |
2024年第一季度財務業績摘要
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，研發（R&D）支出分別為430萬美元和570萬美元。140萬美元的減少主要與臨牀試驗活動水平有關。
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，一般和管理費用分別為240萬美元和260萬美元。減少20萬美元主要與監管和法律費用減少有關。
截至2024年3月31日，該公司的現金和現金等價物為1,680萬美元，並認為這筆現金足以滿足其2024年第四季度的預計運營需求，包括公司目前的1B/2階段臨牀項目和未來臨牀試驗的準備工作。
電話會議和網絡直播
Moleculin管理層將於美國東部時間2024年5月13日星期一上午8點30分為投資者、分析師和其他有關各方舉辦季度電話會議和網絡直播。
感興趣的參與者和投資者可以通過撥打（877）407-0832（國內）或（201）689-8433（國際）並參考分子生物技術電話會議來參加電話會議。網絡直播可在Moleculin網站moleculin.com投資者欄目的 “活動” 頁面上觀看，並將存檔90天。
關於 Moleculin Biotech, Inc.
Moleculin Biotech, Inc. 是一家臨牀階段的製藥公司，針對難以治療的腫瘤和病毒的產品線不斷擴大，包括二期臨牀項目。該公司的主要項目安那黴素是下一代蒽環素，旨在避免多藥耐藥機制，並消除目前處方蒽環類藥物常見的心臟毒性。安那黴素目前正在開發中，用於治療復發或難治性急性髓系白血病（AML）和軟組織肉瘤（STS）肺轉移。上面討論的所有中期和初步數據可能會發生變化。
此外，該公司正在開發免疫/轉錄調節劑 WP1066，一種免疫/轉錄調節劑，能夠抑制p-stat3和其他致癌轉錄因子，同時刺激針對腦腫瘤、胰腺和其他癌症的自然免疫反應，以及用於局部治療皮膚 T 細胞淋巴瘤的 WP1066 類似物 WP1220。Moleculin 還參與開發抗代謝藥物產品組合，包括用於潛在病毒治療的 WP1122，以及包括腦腫瘤、胰腺癌和其他癌症在內的癌症適應症。
有關公司的更多信息，請訪問 www.moleculin.com 並在 Twitter、LinkedIn 和 Facebook 上連接。
前瞻性陳述
本新聞稿中的一些陳述是1933年《證券法》第27A條、1934年《證券交易法》第21E條和1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於公司的預測現金消耗率（包括其對足以滿足其預計運營需求的現金的估計）以及上述預期里程碑的實現情況。儘管Moleculin認為，截至發佈之日，此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但事實證明，預期可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。Moleculin試圖通過包括 “相信”、“估計”、“預期”、“計劃”、“項目”、“打算”、“潛力”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“大約” 或其他表示未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。這些陳述只是預測，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括在項目1A下討論的因素。我們最近向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表格中的 “風險因素”，並在我們的10-Q表文件和向美國證券交易委員會提交的其他公開文件中不時更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至發佈日期。我們沒有義務更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，以反映其發佈日期之後發生的事件或情況，也沒有義務反映意外事件的發生。
投資者聯繫人：
JTC Team, LLC
珍妮·託馬斯
(833) 475-8247
MBRX@jtcir.com
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Moleculin Biotech有限公司 |
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未經審計的簡明合併資產負債表 |
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（以千計） |
2024年3月31日 |
2023年12月31日 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
$ | 16,824 | $ | 23,550 | ||||
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預付費用和其他流動資產 |
2,133 | 2,723 | ||||||
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流動資產總額 |
18,957 | 26,273 | ||||||
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傢俱和設備，淨額 |
240 | 272 | ||||||
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無形資產 |
11,148 | 11,148 | ||||||
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經營租賃使用權資產 |
500 | 524 | ||||||
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總資產 |
$ | 30,845 | $ | 38,217 | ||||
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用以及其他流動負債 |
$ | 5,408 | $ | 6,815 | ||||
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流動負債總額 |
5,408 | 6,815 | ||||||
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經營租賃負債——長期，扣除流動部分 |
450 | 474 | ||||||
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認股權證責任-長期 |
3,400 | 4,855 | ||||||
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負債總額 |
9,258 | 12,144 | ||||||
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股東權益總額 |
21,587 | 26,073 | ||||||
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負債和股東權益總額 |
$ | 30,845 | $ | 38,217 | ||||
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未經審計的簡明合併運營報表 |
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截至3月31日的三個月 |
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（以千計，股票和每股金額除外） |
2024 |
2023 |
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收入 |
$ | - | $ | - | ||||
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運營費用： |
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研究和開發 |
4,252 | 5,687 | ||||||
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一般和行政費用以及折舊和攤銷 |
2,425 | 2,667 | ||||||
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運營費用總額 |
6,677 | 8,354 | ||||||
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運營損失 |
(6,677 | ) | (8,354 | ) | ||||
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其他收入： |
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認股權證負債公允價值變動的收益 |
1,455 | 39 | ||||||
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其他收入，淨額 |
11 | 8 | ||||||
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淨利息收入 |
241 | 392 | ||||||
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淨虧損 |
(4,970 | ) | (7,915 | ) | ||||
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每股普通股淨虧損——基本虧損和攤薄後 |
$ | (2.02 | ) | $ | (4.13 | ) | ||
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加權平均已發行普通股——基本股和攤薄後普通股 |
2,466,174 | 1,916,665 | ||||||