錯誤2023財年0000914475Http://fasb.org/us-gaap/2023#AccountingStandardsUpdate202006MemberP3Y一一0.00131711P3YP3YHttp://fasb.org/us-gaap/2023#OtherLiabilitiesCurrent33736464836618637500009144752023-01-012023-12-3100009144752023-06-30ISO 4217：美元00009144752024-02-05Xbrli：共享00009144752023-12-3100009144752022-12-31ISO 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EquipmentMembers2022-12-310000914475US-GAAP：ComputerEquipmentMembers2023-12-310000914475US-GAAP：ComputerEquipmentMembers2022-12-310000914475美國-GAAP：傢俱和固定設備成員2023-12-310000914475美國-GAAP：傢俱和固定設備成員2022-12-310000914475Nbix:StockOptionsRestrictedStockAndConvertibleSeniorNotesMember2023-01-012023-12-310000914475Nbix:StockOptionsRestrictedStockAndConvertibleSeniorNotesMember2022-01-012022-12-310000914475Nbix:StockOptionsRestrictedStockAndConvertibleSeniorNotesMember2021-01-012021-12-310000914475NBIX：Amended2020EquityIncentivePlanMembers2023-12-310000914475NBIX：Amended2020EquityIncentivePlanMembers2023-01-012023-12-310000914475Nbix:TwoThousandAndElevenEquityIncentivePlanMember2023-12-310000914475美國-公認會計準則：員工斯托克成員Nbix:Amended2018EmployeeStockPurchasePlanMember2023-12-310000914475Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2023-01-012023-12-310000914475Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2022-01-012022-12-310000914475Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2021-01-012021-12-310000914475美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2023-01-012023-12-310000914475美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-01-012022-12-310000914475美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2021-01-012021-12-310000914475美國-公認會計準則：員工股票期權成員2023-01-012023-12-310000914475美國-公認會計準則：員工股票期權成員2022-01-012022-12-310000914475美國-公認會計準則：員工股票期權成員2021-01-012021-12-310000914475美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2023-01-012023-12-310000914475美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2022-01-012022-12-310000914475美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2021-01-012021-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMember2023-01-012023-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMember2022-01-012022-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMember2021-01-012021-12-310000914475美國-公認會計準則：員工斯托克成員2023-01-012023-12-310000914475美國-公認會計準則：員工斯托克成員2022-01-012022-12-310000914475美國-公認會計準則：員工斯托克成員2021-01-012021-12-310000914475美國-公認會計準則：員工股票期權成員2023-12-310000914475美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2023-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMember2023-12-310000914475美國-公認會計準則：員工股票期權成員SRT：最小成員數2023-01-012023-12-310000914475SRT：最大成員數美國-公認會計準則：員工股票期權成員2023-01-012023-12-310000914475美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2022-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMemberSRT：最小成員數2023-01-012023-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMemberSRT：最大成員數2023-01-012023-12-310000914475Nbix:PerformanceBasedRestrictedStockUnitMember2022-12-310000914475美國-公認會計準則：員工斯托克成員SRT：最大成員數2023-01-012023-12-310000914475美國-公認會計準則：州和地方法律法規成員2023-12-310000914475美國-公認會計準則：外國成員2023-12-310000914475美國公認會計準則：國際收入服務IRSM成員2023-12-310000914475US-GAAP：LetterOfCreditMember2023-12-310000914475US-GAAP：LetterOfCreditMember2022-12-310000914475美國-GAAP：BuildingMembers2022-02-082022-02-080000914475美國-GAAP：BuildingMembers2023-12-310000914475Nbix：GeorgeMorrowMember2023-10-012023-12-310000914475Nbix：GeorgeMorrowMember2023-12-310000914475NBIX：EricBenevichMembers2023-10-012023-12-310000914475NBIX：EricBenevichMembersNBIX：EricBenevich2023計劃成員2023-10-012023-12-310000914475NBIX：EricBenevichMembersNBIX：EricBenevich2023計劃成員2023-12-310000914475NBIX：EricBenevichMembersNBIX：EricBenevich2024計劃成員2023-10-012023-12-310000914475NBIX：EricBenevichMembersNBIX：EricBenevich2024計劃成員2023-12-310000914475NBIX：IngridDelaetMember2023-10-012023-12-310000914475NBIX：IngridDelaetMember2023-12-310000914475Nbix：LeslieNorwalk成員2023-10-012023-12-310000914475Nbix：LeslieNorwalk成員2023-12-310000914475Nbix：ShaliniSharpMember2023-10-012023-12-310000914475Nbix：ShaliniSharpMember2023-12-310000914475Nbix：RichardPopsMembers2023-10-012023-12-310000914475Nbix：RichardPopsMembers2023-12-3100009144752023-10-012023-12-310000914475NBIX：EricBenevichMembersNBIX：EricBenevich2023計劃成員2022-01-012022-03-31

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格：10-K

☑			根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的年度報告

截至本財政年度止12月31日, 2023

☐			根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告

由_至_的過渡期

佣金文件編號0-22705

Neurocrine Biosciences，Inc.

(註冊人的確切姓名載於其章程)

特拉華州

33-0525145

(述明或其他司法管轄權 公司或組織)

(税務局僱主 識別號碼)

埃爾卡米諾皇馬12780號

聖地亞哥，

加利福尼亞

92130

(主要執行辦公室地址)

(郵政編碼)

(858) 617-7600

(註冊人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

普通股，面值0.001美元

NBIX

納斯達克全球精選市場

(每節課的標題)

(交易代碼)

(註冊的每間交易所的名稱)

根據該法第12(G)節登記的證券：

無

(標題為班級)

用複選標記表示註冊人是否為證券法第405條所界定的知名經驗豐富的發行人。是**☑*☐*

用複選標記表示註冊人是否不需要根據該法第13節或第15(D)節提交報告。是的，☐和都是這樣的。不是  ☑ 

用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。是**☑*☐*

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則405(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是**☑*☐*

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

大型加速文件服務器

☑

加速文件管理器

☐

非加速文件服務器

☐

規模較小的報告公司

☐

新興成長型公司

☐

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否提交了一份報告，證明其管理層根據《薩班斯-奧克斯利法案》(《美國聯邦法典》第15編，第7262(B)節)第404(B)條對其財務報告的內部控制的有效性進行了評估，該評估是由編制或發佈其審計報告的註冊會計師事務所進行的。是☑*☐*

如果證券是根據該法第12(B)條登記的，應用複選標記表示登記人的財務報表是否反映了對以前發佈的財務報表的錯誤更正。☐ 

用複選標記表示這些錯誤更正中是否有任何重述需要根據§240.10D-1(B)對註冊人的任何高管在相關恢復期間收到的基於激勵的薪酬進行恢復分析。-☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如該法第12b-2條所界定)。是☐*☑*

由註冊人的非關聯公司持有的註冊人普通股的總市值，根據註冊人最近完成的第二財季，即2023年6月30日的最後一個營業日的收盤價計算，為$7.9十億美元。

截至2024年2月5日，99,507,490註冊人的普通股已發行。

以引用方式併入的文件

在註冊人截至2023年12月31日的財政年度結束後120天內，註冊人根據第14A條提交的與註冊人股東年會有關的最終委託書部分通過引用併入本10-K表格的第III部分。

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目錄

						頁面
第一部分
第1項。			業務			4
項目1A.			風險因素			21
項目1B。			未解決的員工意見			49
項目1C。			網絡安全			49
第二項。			屬性			50
第三項。			法律訴訟			51
第四項。			煤礦安全信息披露			51
第II部
第5項。			註冊人普通股市場、相關股東事項與發行人購買股權證券			52
第7項。			管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析			53
項目7A。			關於市場風險的定量和定性披露			61
第8項。			財務報表和補充數據			62
第9項。			會計與財務信息披露的變更與分歧			92
第9A項。			控制和程序			92
項目9B。			其他信息			95
項目9C。			關於妨礙檢查的外國司法管轄區的披露			95
第III部
第10項。			董事、高管與公司治理			96
第11項。			高管薪酬			96
第12項。			某些實益擁有人的擔保所有權以及管理層和相關股東的事項			96
第13項。			某些關係和相關交易，以及董事的獨立性			96
第14項。			首席會計費及服務			96
第IV部
第15項。			展示、財務報表明細表			97

Neurocrine、Neurocrine徽標、INGREZZA、INGREZZA徽標和其他Neurocrine Biosciences商標是Neurocrine Biosciences，Inc.的財產。ALKINDI、EFMODY和其他日常商標是Neurocrine Biosciences公司DAYURNAL有限公司的財產。本年度報告中出現的任何非Neurocrine Biosciences，Inc.財產的其他品牌名稱或商標均為其各自持有人的財產。

2

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第I部分

前瞻性陳述

本年度報告Form 10-K和本文引用的信息包含涉及大量風險和不確定因素的前瞻性陳述。雖然我們的前瞻性陳述反映了我們管理層的善意判斷，但這些陳述只能基於我們目前已知的事實和因素。因此，這些前瞻性陳述固有地受到風險和不確定因素的影響，實際結果和結果可能與前瞻性陳述中討論的結果和結果大不相同。

前瞻性陳述可以通過使用“相信”、“期望”、“希望”、“可能”、“將”、“計劃”、“打算”、“估計”、“可能”、“應該”、“將”、“繼續”、“尋求”、“形式”或“預期”或其他類似詞語(包括它們在否定中的用法)來識別。或者通過討論未來的事項，如新產品的開發、技術改進、可能的立法變化和其他非歷史性的聲明。這些陳述包括但不限於本報告中“風險因素”、“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”、“業務”以及其他章節的陳述。你應該知道，在題為“項目1a”的第一部分標題下討論的任何事件的發生。風險因素“和本報告中的其他內容可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況造成重大損害，如果發生任何這些事件，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失您持有的我們普通股的全部或部分價值。

本報告中的警告性陳述將適用於所有相關的前瞻性陳述，無論它們可能出現在本報告中。我們敦促你不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅説明截至本報告之日。除非法律要求，我們沒有義務更新我們的前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。

3

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項目1.業務

概述

Neurocrine Biosciences是一家專注於神經科學的生物製藥公司，目的很簡單：為有巨大需求但幾乎沒有選擇的人減輕痛苦。三十年來，我們一直運用我們對神經科學以及大腦和身體系統之間相互聯繫的獨特見解，推動治療未得到充分解決的神經、神經內分泌和神經精神疾病的藥物，我們將繼續堅持不懈地尋求藥物，以減輕令人衰弱的疾病和障礙的負擔。

我們於2017年5月在美國推出INGREZZA，作為美國食品和藥物管理局(FDA)批准的第一種治療遲發性運動障礙的藥物，並於2023年8月推出，用於治療與亨廷頓病相關的舞蹈症。INGREZZA提供每日一次的劑量治療選擇，遲發性運動障礙治療的前7天推薦劑量為40毫克，與亨廷頓病相關的舞蹈症治療14天推薦劑量為40毫克，此後可選擇服用40毫克、60毫克或80毫克，具體取決於患者的劑量需求。

2023年，INGREZZA幫助了比以往任何時候都更多的遲發性運動障礙患者，反映了商業活動增加推動的更高的處方藥需求，包括對我們品牌的直接面向消費者的廣告活動的持續投資，並受益於我們於2022年4月完成的銷售隊伍的擴大。展望未來，我們商業戰略的關鍵要素包括通過一致和有效的商業執行最大化INGREZZA的機會，繼續開發valbenazine作為針對新患者羣體的同類最佳治療方法，並引領對VMAT2生物學及其在疾病中作用的不斷髮展的理解。INGREZZA 2023年產品淨銷售額總計18億美元，2022年14億美元，2021年11億美元，約佔我們2023年產品淨銷售額總額的99%。

我們的內部研究和開發工作專注於具有明確和明確的臨牀和監管審批路徑的創新療法。我們不時地通過授予某些臨牀開發計劃的權利或收購與我們現有的開發和商業能力相協同並允許我們利用的業務，來補充我們的內部研究和開發工作。

商業產品

產品			指示						主要市場
			遲發性運動障礙						美國、日本、精選亞洲市場(1)
			與亨廷頓病相關的舞蹈症
			腎上腺功能不全						美國、英國、歐洲4(2) (3)
			經典型先天性腎上腺增生症						英國，歐盟4(3)
			子宮內膜異位症						美國(4)
			子宮肌瘤						美國(4)

(1)INGREZZA的市場名稱為DYSVAL®(Valbenazine)在日本和REMLEAS®(Valbenazine)在其他精選的亞洲市場，三菱Tanabe Pharma Corporation保留商業化權利。

(2)ALKINDI的市場名稱為ALKINDI SINSINK®(氫化可的鬆)，在美國，伊頓製藥公司保留商業化權利。

(3)歐盟4國市場由以下國家組成：德國、法國、意大利和西班牙。

(4)AbbVie Inc.保留Elagolix的全球商業化權利。

4

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市場營銷與分銷

我們的專業銷售隊伍由位於美國的大約400名經驗豐富的銷售專業人員組成，分為三個專注於精神病學、神經病學和長期護理的銷售團隊。

對於INGREZZA，我們在美國的客户包括通過郵件向患者提供INGREZA的專業藥房提供商的有限網絡，主要向某些專業藥店分銷INGREZZA的批發分銷商，以及主要向閉門藥店和政府機構分銷INGREZZA的專業分銷商。我們依賴第三方服務提供商執行與INGREZZA的包裝、存儲和分發相關的各種功能。

製造和供應

我們目前依賴並打算繼續依賴第三方製造商生產INGREZZA和我們的候選產品。生產INGREZZA和我們的候選產品所需的原材料、活性藥物成分(API)和其他用品從各種第三方製造商和供應商那裏獲得，數量足以滿足我們的需求。通過我們與多家制造商的長期商業供應和製造協議，以及我們繼續專注於擴大和多樣化我們的第三方製造關係，確保此類原材料和原料藥的持續充足供應。

我們相信，我們的外包製造戰略使我們能夠通過INGREZZA將我們的財務資源引導到最大限度地利用我們的機會，投資於我們的內部研發計劃，並通過商業發展機會擴大我們的臨牀渠道。

我們的第三方製造商、供應商和服務提供商可能會受到FDA或其他司法管轄區類似機構的例行現行良好製造規範(CGMP)檢查。我們依賴我們的第三方合作伙伴和我們對他們的質量體系監督，以繼續遵守cGMP要求和適用的外國標準。

5

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臨牀發展計劃

下表重點介紹了我們當前的臨牀開發計劃以及此類計劃的當前開發階段。

_________________________

*三菱Tanabe製藥公司保留在日本和其他精選亞洲市場的商業化權利。

†Heptares治療有限公司保留在日本的商業化權利，在日本，Neurocrine生物科學公司保留在某些開發活動時選擇加入50：50利潤分享安排的權利。

(1)該計劃獲得了赫普塔爾治療有限公司的授權。

(2)該程序由Idorsia PharmPharmticals Ltd.授權。

(3)該程序由Xenon PharmPharmticals Inc.授權。

(4)該程序由賽諾菲公司授權。

(5)本節目由武田藥品工業株式會社授權

除非另有説明，否則Neurocrine Biosciences保留全球權利。

6

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神經病學

計劃			指示
瓦爾貝那津。Valbenazine是一種高度選擇性的VMAT2抑制劑。VMAT2是一種集中在人腦中的蛋白質，對於神經元之間的神經衝動傳輸至關重要。VMAT2主要負責在神經元中包裝和運輸單胺(多巴胺、去甲腎上腺素、5-羥色胺和組胺)。具體地説，多巴胺使參與自願和非自願運動控制的神經細胞之間的神經傳遞成為可能。			運動性腦性癱瘓。運動性腦性癱瘓是一種以不自主運動為特徵的非進行性、永久性疾病，是胎兒或嬰兒大腦基底節受損的結果。基底節負責將信息提交給身體，以幫助協調和控制運動。當受損時，隨意運動就會受到影響，導致非自願和異常運動。它影響發育和運動，並對患者的生活質量產生長期影響。運動障礙腦癱患者的長期前景將取決於大腦損傷的嚴重程度和治療效果。據估計，在美國約50萬至100萬腦癱患者中，有15%的人患有運動性腦癱。
NBI-921352。NBI-921352是一種有效的、高選擇性的鈉通道抑制劑，正在開發中，用於治療患有SCN8A-DEE和其他潛在適應症的兒童患者。我們於2019年12月獲得了nbi-921352的全球版權。			SCN8A發育和癲癇腦病綜合徵，或SCN8A-DIE。SCN8A-DeE是一種罕見的、極其嚴重的單基因癲癇，由激活Nav1.6的SCN8A基因突變引起，Nav1.6是中樞神經系統興奮通路中表達最高的鈉通道。出生時患有SCN8A-DeE的兒童通常在出生到18個月大時開始癲癇發作，大多數人每天都會多次癲癇發作。其他症狀包括學習困難、肌肉痙攣、肌肉張力低或高、協調性差、發育遲緩和類似自閉症的特徵。由於SCN8a突變是最近才發現的，隨着人們對基因監測的認識和獲得的機會的增加，未來將確定患病率估計值。NBI-921352在美國被授予治療SCN8A-DEE的孤兒藥物和罕見兒科疾病的稱號。

安定在兒科和成人運動障礙腦性癱瘓中的應用。 我們正在進行一項正在進行的3期隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀研究，以評估valbenazine治療兒科和成人(6至70歲)運動障礙腦性癱瘓的有效性、安全性和耐受性。

NBI-921352在兒童和青少年SCN8A-DIE中的應用我們有正在進行的皮划艇TM這項研究是一項2期隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀研究，旨在評估NBI-921352作為輔助治療患有SCN8A-DEE的青少年(12至21歲)癲癇的有效性、安全性和藥代動力學。2022年1月，研究方案被修改為包括患有SCN8A-DIE的兒科(2至11歲)。

7

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神經內分泌學

計劃			指示
CrinecerFontCrinecerfont是一種研究、口服、選擇性的促腎上腺皮質激素釋放因子1型(CRF1)受體拮抗劑，正在開發中，旨在通過激素非依賴性機制減少和控制過量的腎上腺雄激素，用於治療由21-羥基酶缺乏(21-OHD)引起的典型先天性腎上腺皮質增生症(CAH)。 Crinecerfont在美國獲得了FDA的孤兒藥物稱號，在歐盟獲得了歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥物稱號。Crinecerfont還在美國獲得了FDA的突破性療法稱號，用於治療成人和兒科因21-OHD引起的CAH。			典型先天性腎上腺增生症。CAH是一種遺傳性疾病，導致皮質醇產生很少或根本沒有，促腎上腺皮質激素(ACTH)和雄激素分泌增加。在大約75%的病例中，腎上腺不能產生醛固酮，這會導致腎上腺鹽耗危機，導致極度虛弱、低血壓、休克，甚至死亡。目前還沒有FDA批准的治療CAH的非類固醇藥物。據估計，美國有3萬人受到CAH的影響，歐洲有5萬人受到影響。
EFMODY。EFMODY是一種氫化可的鬆的改良釋放製劑，模擬皮質醇的生理晝夜節律，專門為皮質醇缺乏症患者設計，如CAH和腎上腺功能不全。			典型先天性腎上腺增生症。
			腎上腺功能不全。腎上腺功能不全是一種罕見的情況，由腎上腺皮質類固醇激素分泌不足引起。腎上腺功能不全會導致嚴重的疲勞，如果不治療，還會導致腎上腺危機，可能危及生命。

CRINECERFONT在成人CAH患者中的應用 2023年9月，我們宣佈了CAHtalyst™第三階段臨牀研究中關於CRINECERFONT治療21-OHD所致成人CAH的正面頂線數據。第三階段成人研究在第24周達到其主要終點，表明在維持雄激素控制的同時，使用crinecerfont治療導致每日糖皮質激素(GC)劑量與安慰劑相比減少了統計上顯著的百分比(p值

Crinecerfont在兒科CAH中的應用。 2023年10月，我們宣佈了CAHtalyst™第三階段臨牀研究中關於crinecerfont在兒童(2-17歲)因21-OHD導致的CAH中的正面頂線數據。第三階段的兒科研究達到了它的主要終點，表明在GC穩定期後，服用crinecerfont的患者在第4周的血清雄烯二酮水平比服用安慰劑的患者在統計學上顯著降低(p=0.0002)。與第三階段成人研究的結果一致，與安慰劑相比，在第28周維持雄激素控制的情況下，crinecerfont治療導致每日GC劑量比基線顯著減少了百分比(p

青少年和成人CAH患者的EFMODY。我們正在進行一項正在進行的2期隨機、雙盲、積極對照臨牀研究，以評估每日兩次的EFMODY與每日兩次的Cortef的療效、安全性和耐受性®(氫化可的鬆速釋片)用於患有CAH的青少年和成年人(16歲及以上)。我們預計在2024年上半年有這項臨牀研究的主要數據。

成人腎上腺皮質功能不全患者的EFMODY我們正在進行ChamPain研究，這是一項第二階段的隨機、雙盲、雙模擬、雙向交叉臨牀研究，以評估每日兩次的EFMODY與每日一次的普利那倫的療效、安全性和耐受性®(改良釋放氫化可的鬆片)用於成人原發性腎上腺皮質功能不全。我們預計在2024年上半年有這項臨牀研究的主要數據。

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神經精神病學

計劃			指示
戊苯那嗪 Valbenazine是一種高度選擇性的VMAT2抑制劑。VMAT2是一種集中在人腦中的蛋白質，對於神經元之間的神經衝動傳輸至關重要。VMAT2主要負責在神經元中包裝和運輸單胺(多巴胺、去甲腎上腺素、5-羥色胺和組胺)。具體地説，多巴胺使參與自願和非自願運動控制的神經細胞之間的神經傳遞成為可能。			精神分裂症精神分裂症是一系列嚴重的神經精神性腦部疾病，患者對現實的理解異常。精神分裂症可能會導致幻覺，妄想和極端混亂的思維和行為的組合，損害日常生活。精神分裂症患者通常需要終身治療。早期治療可能有助於改善長期預後，並在嚴重併發症發生之前控制症狀。據估計，美國有350萬人患有精神分裂症，目前批准的所有抗精神病藥物都被認為是通過對單胺能受體的直接作用而起作用的，大約40%的患者報告了負面副作用，大約30%的患者沒有從這些藥物中充分獲益。
NBI-1117568. NBI-1117568是一種潛在的一流毒蕈鹼M4受體激動劑，有可能開發用於治療精神分裂症。作為一種選擇性M4正構激動劑，NBI-1117568具有改善安全性的潛力，無需聯合治療來改善脱靶效應或與乙酰膽鹼協同作用。毒蕈鹼受體是大腦功能的中心，並被證實為精神病和認知障礙的藥物靶點。我們於2021年12月獲得NBI-1117568的全球權利。
Luvadaxistat。 Luvadaxistat是一種潛在的首個D-氨基酸氧化酶（DAAO）抑制劑，有可能開發用於治療與精神分裂症相關的認知障礙。我們於2020年6月獲得luvadaxistat的全球權利。			與精神分裂症相關的認知障礙，或CIAS。 CIAS可能包括注意力、工作記憶和執行功能的缺陷，對患者的生活質量和功能能力產生負面影響。雖然精神分裂症的認知症狀有很好的特徵，但沒有正式的診斷標準。此外，沒有藥理學藥物被批准用於治療該病症，並且迄今為止測試的上市療法都沒有建立明確的、有意義的療效，這突出了該領域藥物開發的難度，並突出了對經證實的治療選擇的未滿足的需求。在美國，估計有350萬精神分裂症患者中約有80%經歷了臨牀相關的認知障礙。
NBI-1065845. NBI-1065845是一種潛在的一流α-氨基-3-羥基-5-甲基-4-異惡唑丙酸（AMPA）增效劑，有可能開發用於治療重度抑鬱症治療反應不足。我們於二零二零年六月獲得NBI-1065845的全球權利。NBI-1065845目前被指定為武田藥品工業株式會社的50：50利潤分成產品，武田藥品工業株式會社保留將該指定轉換為含使用費產品的一次性退出權。			重度抑鬱症 重度抑鬱症是殘疾的主要原因之一，其特徵是持續抑鬱的情緒或對日常活動失去興趣，除了其他可能影響正常日常功能，關係和整體生活質量的症狀外，每天大部分時間都存在。治療方法包括選擇性5-羥色胺再攝取抑制劑、5-羥色胺去甲腎上腺素再攝取抑制劑、非典型抗精神病藥、三環類抗抑鬱藥和心理療法等。在美國受這種疾病影響的1600多萬人中，約有30%對治療沒有充分的反應。

纈苯那嗪在青少年和成人精神分裂症中的應用 我們有一項正在進行的III期隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀研究，旨在評估戊苯那嗪每日一次口服給藥作為抗精神病藥反應不足的青少年和成人（13歲及以上）精神分裂症患者的連續治療的療效、安全性和耐受性。

NBI-1117568用於精神分裂症成人。 我們正在進行一項II期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、多組、多階段臨牀研究，以評估NBI-1117568在正在經歷急性加重或症狀復發的精神分裂症成人患者中的療效、安全性和耐受性。我們預計在2024年下半年獲得這項臨牀研究的頂線數據。

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Luvadaxistat治療CIAS成人。 我們正在進行ERUDITE™研究，這是一項II期隨機、雙盲、平行、安慰劑對照臨牀研究，旨在評估Luvadaxistat每日一次口服給藥作為CIAS成人連續治療的療效、安全性、耐受性和藥代動力學。我們預計在2024年下半年獲得這項臨牀研究的頂線數據。

對嚴重抑鬱障礙治療反應不足的成人的NBI-1065845。 我們正在進行Savitri™研究，這是一項第二階段的隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀研究，旨在評估NBI-1065845作為輔助治療對嚴重抑鬱障礙治療反應不足的成年人的有效性和安全性。我們預計在2024年上半年有這項臨牀研究的主要數據。

知識產權

我們積極尋求保護我們的產品、候選產品以及我們認為對我們的業務重要的相關發明和改進。我們擁有一系列美國和前美國專利和專利申請，並擁有許多美國和前美國專利和專利申請的許可權。我們擁有和授權的專利和專利申請涵蓋或與我們的產品和候選產品有關，包括某些配方、用於治療特定情況的用途、給藥方法、藥物輸送技術和給藥概況以及製造方法。

以下是INGREZZA和crinecerfont在美國和前美國的專利描述：

•INGREZZA是我們的高選擇性VMAT2抑制劑，在美國獲得批准，用於治療遲發性運動障礙和與亨廷頓病相關的舞蹈症，FDA橙皮書列出的22項美國專利將於2027年至2040年到期。美國第8,039,627號專利的專利期延長，相當於監管部門批准的延遲552天，該專利現在將於2031年到期，涵蓋INGREZZA中所含的活性藥物成分valbenazine。在日本和其他一些東亞市場，我們正在積極申請與FDA橙皮書INGREZZA條目中列出的專利相對應的大部分專利。2023年，我們達成和解協議，解決了我們對提交ANDA尋求批准銷售INGREZZA仿製藥的公司提起的所有專利訴訟，所有案件均已被駁回。根據各自和解協議的條款，這些公司有權從2038年3月1日起或在某些情況下更早地在美國銷售INGREZZA的仿製藥。有關這些事項的更詳細説明，請參閲合併財務報表附註13。

•Crinecerfont是一種正在臨牀開發中的CRF1受體拮抗劑，用於治療成人和兒童的CAH，受美國第10,905,690號、11,311,544號和11,730,739號專利的保護，以及其他專利和正在申請的專利，將於2035年至2044年到期(不包括任何潛在的專利期延長)。

我們還擁有或擁有涵蓋我們其他產品和早期候選產品的專利。除了上面提到的潛在專利期限延長之外，我們正在籌備中的產品和候選產品可能會受到額外的獨家條款的約束，我們可能會通過未來的專利頒發獲得這些條款。

另外，美國、歐盟和日本分別提供新藥物的數據和營銷排他性。如果有這種保護，任何競爭對手都不能在數據和營銷排他性期間使用原始申請人的數據作為仿製藥營銷申請的基礎，該數據和營銷排他性是從FDA或相應的外國監管機構批准上市之日起衡量的。這一專營期在美國一般為5年，在日本為6年，在歐盟為10年，除了生物製品，根據《生物製品價格競爭和創新法》，美國的專營期為12年。此外，如果被授予孤兒藥物稱號，我們的某些候選產品，包括crinecerfont，也可能有資格在美國市場獨家銷售7年，在歐盟市場獨家銷售10年。

請參閲第一部分第1A項。討論我們在獲取或維持專利和/或商業祕密保護方面可能面臨的挑戰的風險因素，以及合併財務報表附註13或對我們與知識產權相關的法律程序的描述。

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競爭

生物技術和製藥業受到快速而激烈的技術變革的影響。在我們的產品和候選產品的開發和營銷方面，我們面臨並將繼續面臨來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的競爭。與我們相比，我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷方面擁有更多的財力和專業知識。

除其他外，競爭還可能來自其他藥物開發技術、預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗，以及新的小分子或其他類別的治療劑。其他公司的此類開發(包括仿製藥的開發)可能會使我們的候選產品或技術過時或缺乏競爭力。

•INGREZZA與AUSTEDO競爭®(Deutetrabenazine)，由Teva製藥工業公司銷售，用於治療成人遲發性運動障礙和與亨廷頓病相關的舞蹈症。AUSTEDO(AUSTEDO XR)於2023年2月推出，每天一次。此外，還有一些商業上可用的藥物用於治療標籤外的遲發性運動障礙，如西乃靜®四苯肼和仿製藥，以及各種抗精神病藥物(如氯氮平)、抗膽鹼類藥物、苯二氮卓類藥物(標籤外)和肉毒桿菌毒素。此外，還有其他公司針對亨廷頓氏病的幾個臨牀開發項目。

•ORILISSA和ORIAHNN分別與FDA批准的幾種產品競爭，用於治療子宮內膜異位症、子宮肌瘤、不孕症和中樞性早熟。此外，還有來自手術幹預的競爭，包括子宮切除和消融。除了這些選擇，還有許多臨牀開發項目是未來潛在的競爭對手。最後，有許多藥物用於治療疾病的症狀(直接與子宮內膜異位症或子宮肌瘤相比)，這些藥物也可能成為競爭對手：口服避孕藥、非類固醇抗炎藥和其他止痛藥，包括阿片類藥物。

•對於CAH，大劑量的皮質類固醇是目前的護理標準，既能糾正內源性皮質醇缺乏，又能減少過量的ACTH水平。僅在美國，就有20多家公司生產以類固醇為基礎的產品。此外，還有其他公司針對CAH的幾個臨牀開發計劃，採用包括基因治療在內的各種方法。

•我們潛在用於癲癇的研究治療在未來可能會與許多已獲批准的抗癲癇藥物和其他幾家公司正在進行的開發階段計劃展開競爭。常用的抗癲癇藥物包括苯妥英、左乙拉西坦、佈列伐西坦、西諾貝酯、卡馬西平、氯巴坦、拉莫三嗪、丙戊酸鹽、奧卡西平、託吡酯、乳糖胺、帕拉帕坦和大麻二醇等。目前還沒有FDA批准的針對早期嬰兒癲癇腦病SCN8A-DIE的治療方法；然而，目前有許多不同的抗癲癇藥物用於這些患者羣體。

•我們潛在用於精神分裂症、快感缺乏症和抑鬱症的研究治療在未來可能會與其他公司正在進行的幾個開發階段的項目展開競爭。目前，沒有FDA批准的專門針對快感缺失或CIAS的治療方法；然而，目前有許多不同的抗精神病藥物用於這些患者羣體。

•我們的研究治療在神經學、神經內分泌學和神經精神病學中的潛在用途，未來可能會與其他幾家公司正在追求的眾多批准的產品和開發階段計劃展開競爭。

協作和許可協議

有關我們重要的協作和許可協議的更多信息，請參閲合併財務報表的附註2。

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政府監管

我們的商業活動受到美國和其他國家的廣泛監管。美國和外國政府當局的監管是我們建議產品的開發、製造、分銷、跟蹤、營銷和銷售以及我們正在進行的研究和產品開發活動中的一個重要因素。我們所有正在開發的產品在商業化之前都需要得到政府機構的監管批准。獲得這些批准以及隨後遵守適當的聯邦和州法規和條例的過程需要花費大量的時間和財政資源。

此外，聯邦和州醫保法以及同等的超國家和外國法律限制了製藥業的商業行為。這些法律包括但不限於聯邦、州和外國欺詐和濫用法律、虛假索賠法律、數據隱私和安全法律，以及關於向醫療保健提供者提供的付款或其他價值項目的透明度法律和行業行為準則。我們有一個全面的合規計劃，旨在確保我們的業務實踐保持合規。

美國聯邦反回扣法規和同等的外國法律規定，任何個人或實體故意或故意、直接或間接地索要、接受、提供或支付任何旨在誘導業務推薦的報酬，包括購買、訂購、租賃任何商品、設施、物品或服務，而這些商品、設施、物品或服務可以根據聯邦醫療保健計劃(如美國的聯邦醫療保險或醫療補助)進行支付，這是非法的。

聯邦及同等的外國民事和刑事虛假申報法以及聯邦民事罰款法和同等的外國法律，其中禁止任何個人或實體在知情的情況下向聯邦計劃(包括聯邦醫療保險和醫療補助)提交或導致提交虛假或欺詐性的或未如聲稱的那樣提供的項目或服務的索賠，或導致提交，以供支付或批准，並故意製作或導致製作虛假記錄，或逃避或減少向聯邦政府付款的義務。

1996年《健康保險可轉移性和責任法案》(HIPAA)制定了額外的聯邦刑法，除其他行動外，禁止明知和故意執行或試圖執行詐騙任何醫療福利計劃的計劃，包括私人第三方付款人，明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或作出任何與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大虛假、虛構或欺詐性陳述，以及同等的外國法律。

我們可能受制於HIPAA(經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)及其隱私和安全法規修訂)，其中規定了某些義務，包括採取行政、物理和技術保障措施來保護受HIPAA約束的承保實體(即健康計劃、醫療保健信息交換所和某些醫療保健提供者)及其業務夥伴為其或代表其提供涉及使用或披露個人可識別健康信息及其承保分包商的某些服務的個人可識別的健康信息。

聯邦醫生支付陽光法案要求某些藥品、設備、生物製品和醫療用品製造商每年向醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)、其他醫療保健專業人員(如醫生助理和護士從業人員)和教學醫院支付或以其他方式轉移價值有關的信息，以及關於醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益的信息。

此外，許多州都有類似的醫療保健法規或法規，範圍可能更廣，可能適用於無論支付者是誰。此外，如果我們的產品在外國銷售，我們可能會受到類似的外國法律的約束。

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美國《反海外腐敗法》(FCPA)禁止公司和個人從事某些活動，以獲得或保留業務，或影響以官方身份工作的人。向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人支付、提出支付或授權支付任何有價值的東西，以試圖獲得或保留業務或以其他方式影響以官方身份工作的人，都是非法的。FCPA還對上市的美國公司及其外國附屬公司實施會計準則和要求，旨在防止公司資金被轉移到行賄和其他不正當支付上。在其他國家，如英國(UK)或歐盟成員國，也存在類似的法律，限制向公共和私人當事人支付不正當款項。許多國家都有法律禁止在各自的國家內進行這類支付。除了這些反腐敗法律外，我們還受到進出口管制法律、關税、貿易壁壘、經濟制裁以及對我們在某些外國市場運營能力的監管限制。

如果不遵守這些法律，可能會導致重大處罰，包括施加重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦及同等的外國醫療保健計劃之外，以及額外的報告要求和監管監督，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。

產品的開發和營銷審批。臨牀前研究通常在實驗室動物身上進行，以評估產品的潛在安全性和有效性。藥物開發商將臨牀前研究的結果作為調查性新藥申請(IND)的一部分提交給FDA，並在開始人體臨牀試驗之前提交給同等的外國當局。通常，臨牀評估涉及一個耗時且昂貴的多階段過程。

階段1						臨牀試驗是在少量受試者中進行的，以確定該產品在人類志願者或目標疾病患者中的早期安全性、最大耐受量和藥代動力學特性。
第二階段						臨牀試驗是對患有特定疾病的患者羣體進行的，以確定初步療效、最佳劑量和擴大的安全性證據。
第三階段						在患有特定疾病的患者中進行更大規模的多中心比較臨牀試驗，以確定安全性和有效性，作為FDA、歐盟委員會或同等外國當局批准上市特定疾病候選產品的主要支持。

FDA密切監測在美國進行的三個臨牀試驗階段的進展情況，並可根據累積的數據和FDA對患者風險/受益比的評估，自行決定重新評估、更改、暫停或終止試驗。機構審查委員會、機構倫理委員會和數據安全監測委員會也密切監測我們試驗的進行，也可能暫停我們的臨牀試驗或建議我們自願這樣做。在外國進行的臨牀試驗也受到這些國家監管機構的監督。

一旦3期試驗完成，藥物開發人員將以新藥申請（NDA）的形式向FDA提交臨牀前研究和臨牀試驗的結果，以批准開始商業銷售。在大多數情況下，NDA的提交需要支付大量的申請用户費用。根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA的目標是從提交標準NDA之日起10個月內對新分子實體進行審查並採取行動。FDA通常對優先NDA有六個月的審查目標。

此外，根據2003年修訂和重新授權的《兒科研究公平法案》，某些申請或申請補充資料必須包含足以評估藥物在所有相關兒科亞羣中用於聲明適應症的安全性和有效性的數據，並支持產品安全有效的每個兒科亞羣的劑量和給藥。FDA可主動或應申請人的要求，批准推遲提交部分或全部兒科數據，直至批准產品用於成人或完全或部分豁免兒科數據要求。

FDA還可能要求提交風險評估和緩解策略，以確保藥物的益處超過其風險。風險評價和緩解策略可包括用藥指南、醫生溝通計劃、評估計劃和/或確保安全使用的其他要素，例如限制分銷方法、患者登記或其他風險最小化工具。

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FDA會在提交後的前60天內對所有NDA進行初步審查，然後再接受它們進行備案，以確定它們是否足夠完整，可以進行實質性審查。FDA可能會要求提供更多信息，而不是接受申請。一旦申請被接受備案，FDA將開始進行深入的實質性審查。FDA審查NDA以確定藥物是否安全有效，用於其預期用途，以及生產，加工，包裝或保存的設施是否符合旨在確保產品持續安全，質量和純度的標準。

FDA可能會將新藥的申請提交給諮詢委員會。諮詢委員會是由包括臨牀醫生和其他科學專家在內的獨立專家組成的小組，負責審查、評估申請並就是否應批准申請以及在何種條件下提供建議。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它在做出決定時會仔細考慮這些建議。

在批准NDA之前，FDA通常會檢查生產產品的設施。除非FDA確定生產工藝和設施符合cGMP要求，並足以確保產品在要求的質量標準範圍內持續生產，否則FDA不會批准申請。此外，在批准NDA之前，FDA可能會檢查一個或多個臨牀試驗場所，以確保符合藥物臨牀試驗質量管理規範（GCP）的要求。

在評估NDA和所有相關信息後，包括諮詢委員會的建議（如有）以及關於生產設施和臨牀試驗地點的檢查報告，FDA可能會發出批准函，或者在某些情況下，發出完整的回覆函。完整的回覆函通常包含為確保申請獲得最終批准而必須滿足的特定條件的聲明，並且可能需要額外的臨牀或臨牀前試驗，以便FDA重新考慮申請。即使提交了這些額外信息，FDA最終也可能決定申請不符合批准的監管標準。如果這些條件得到FDA的滿意滿足，FDA通常會發出批准函。批准函授權該藥物的商業營銷，並附有針對特定適應症的特定處方信息。

即使FDA批准了一種產品，它也可以限制該產品的批准適應症，要求在產品標籤中包括禁忌症、警告或預防措施，要求進行批准後的研究，包括第四階段臨牀試驗，以在批准後進一步評估藥物的安全性，要求測試和監督計劃在產品商業化後對該產品進行監控，或根據風險評估和緩解策略施加其他條件，包括分銷和使用限制或其他風險管理機制，這可能會對該產品的潛在市場和盈利能力產生重大影響。FDA可以根據上市後研究或監測計劃的結果，阻止或限制產品的進一步營銷。批准後，對批准的產品的某些類型的更改，如增加新的適應症、製造更改和額外的標籤聲明，將受到進一步的測試要求和FDA的審查和批准。

我們還必須完成與美國類似的審批流程，以便在每個外國國家將我們的候選產品商業化。批准程序和批准所需的時間因國家而異，可能涉及額外的測試。外國的批准可能不會及時批准，或者根本不會。此外，除了從2023年開始銷售給某些聯邦醫療保險受益人的一定數量的藥品外，美國以外的大多數國家都需要對價格進行監管批准。由此產生的價格可能不足以為我們或我們的公司合作伙伴產生可接受的回報。

孤兒藥物名稱。根據《孤兒藥品法》，FDA可以將用於治療罕見疾病或狀況的藥物授予孤兒藥物稱號，這種疾病或狀況在美國影響不到20萬人，或者如果影響超過20萬人，則沒有合理的預期該藥物在美國的銷售將足以抵消在美國開發和提供藥物的成本。在提交保密協議之前，必須申請孤兒藥物稱號。指定孤兒藥物不會在監管審查和批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查和批准過程的持續時間。

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如果FDA批准了贊助商對用於治療指定罕見病或疾病的指定孤兒藥物的營銷申請，該贊助商有資格獲得七年的市場排他期，在此期間，FDA不得批准另一讚助商對與批准的孤兒藥物具有相同活性部分並用於相同用途或適應症的藥物的營銷申請，除非在有限的情況下，如後續贊助商證明其產品在臨牀上優越。然而，在贊助商的罕見藥專營期內，參賽者可以批准活性部分不同的藥物與批准的孤兒藥物相同的適應症，或者批准活性部分與批准的孤兒藥物相同的藥物，但批准的適應症不同。如果競爭對手在我們之前獲得了用於相同適應症的具有相同活性部分的藥物的批准，則孤立藥物獨佔性可能會在七年內阻止我們的產品獲得批准，除非我們能夠證明存在撤銷孤立藥物獨佔性的理由，或者我們的產品具有臨牀優勢。此外，如果一種指定的孤兒藥物獲得了上市批准，其適應症的範圍比它獲得孤兒藥物指定的罕見疾病或疾病的適應症範圍更廣，它可能沒有資格獲得排他性。

審批後要求。根據FDA批准生產或分銷的藥品須受到FDA普遍和持續的監管，其中包括與記錄保存、定期報告、產品抽樣和分銷、廣告和促銷以及報告產品不良反應有關的要求。在批准後，對批准的產品的大多數更改，如增加新的適應症或其他標籤聲明，都必須事先得到FDA的審查和批准。對於任何上市的產品，還有持續的年度計劃用户費用要求，以及對臨牀數據補充應用程序的新申請費用。

FDA可能會提出一些批准後要求作為NDA批准的條件。例如，FDA可能要求進行上市後測試，包括4期臨牀試驗和監督，以進一步評估和監測產品在商業化後的安全性和有效性。

此外，藥品製造商和其他參與生產和分銷經批准的藥品的實體必須向FDA和州機構登記其機構，並接受FDA和這些州機構的定期突擊檢查，以確保其遵守cGMP要求。對製造工藝的更改受到嚴格監管，通常需要FDA事先批准才能實施。FDA法規還要求調查和糾正與cGMP要求的任何偏差，並對贊助商和贊助商可能決定使用的任何第三方製造商提出報告和文件要求。因此，製造商必須繼續在生產和質量控制領域花費時間、金錢和精力，以保持cGMP合規性。

一旦批准，如果沒有保持對監管要求和標準的遵守，或者如果產品上市後出現問題，FDA可能會撤回批准。產品後來發現以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或生產工藝，或未能遵守監管要求，可能導致強制修訂批准的標籤以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或實施分銷或其他限制。除其他外，其他潛在後果包括：

•限制產品的銷售或製造，完全從市場上撤回產品或召回產品；

•對批准後的臨牀試驗處以罰款、警告信或暫停；

•FDA拒絕批准未決NDA或已批准NDA的補充，或暫停或撤銷產品批准;

•扣押、扣留產品，或者拒絕允許產品進出口的；

•禁制令或施加民事或刑事處罰。

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FDA對投放市場的產品的營銷、標籤、廣告和促銷進行嚴格監管。藥品只能按照批准的適應症(S)並按照批准的標籤的規定進行推廣。然而，公司可能會分享與FDA批准的產品標籤一致的真實且不具誤導性的信息。FDA和其他機構積極執行法律法規，禁止研究藥物的審批前推廣，以及推廣經批准的藥物的標籤外用途，公司可能會承擔重大責任。醫生可能會為合法獲得的產品開具處方，用於產品標籤中未描述的用途，以及與我們測試和FDA批准的用途不同的用途。FDA不規範醫生在選擇治療時的行為。然而，FDA確實限制了製造商在產品標籤外使用問題上的溝通。

報銷

對於我們獲得監管部門批准的任何候選產品的覆蓋範圍和報銷狀態，存在重大不確定性。在美國和其他國家，我們獲得監管批准的任何產品的銷售將在一定程度上取決於第三方付款人為此類藥物產品提供保險的程度和建立足夠的報銷水平。

在美國，第三方付款人包括聯邦和州醫療保健計劃、政府當局、私人管理的醫療保健提供者、私人健康保險公司和其他組織。美國沒有統一的承保範圍和報銷政策，不同支付方的承保範圍和報銷可能會有很大差異。第三方付款人在設置自己的報銷費率時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了聯邦醫療保險確定之外，也有自己的方法和審批流程。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別向每個付款人提供使用我們的藥物產品的科學和臨牀支持，而不能保證首先獲得承保和足夠的補償，或持續適用。

第三方付款人除了質疑藥品和醫療服務的安全性、有效性和臨牀適當性外，還越來越多地挑戰價格，檢查醫療必要性和審查其成本效益。這些付款人可能會將承保範圍限制在批准清單上的特定藥物產品，也稱為處方清單，其中可能不包括FDA批准的特定適應症的所有藥物。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益，以及獲得FDA批准所需的成本。儘管如此，我們的產品或候選產品，包括INGREZZA，可能不被認為是醫學上必要的或具有成本效益的。

此外，確定第三方付款人是否將為藥品提供保險的程序可以與確定藥品價格或確定這種付款人將為藥品支付的償還率的程序分開。付款人決定為藥品提供保險並不意味着將批准適當的報銷率。此外，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。可能無法獲得足夠的第三方付款人報銷，使我們能夠維持足夠的價格水平，以實現我們在產品開發方面的投資的適當回報。

如果第三方付款人不提供保險和足夠的報銷，我們或我們的合作者獲得監管部門批准進行商業銷售的任何產品或候選產品的適銷性可能會受到影響。此外，美國對管理型醫療的重視程度有所提高，我們預計將繼續增加藥品定價的壓力。承保政策和第三方付款人報銷率可能隨時發生變化。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的承保和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。

醫療改革措施

美國和一些外國司法管轄區已經頒佈了一系列立法和監管提案，以改變醫療體系，其方式可能會影響我們銷售產品的盈利能力。在美國，製藥業和處方藥成本一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。

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最近，在2022年8月，總裁·拜登簽署了《2022年降低通貨膨脹法案》(IRA)，其中包括：(1)指示美國衞生與公眾服務部(HHS)部長就聯邦醫療保險覆蓋的某些高支出、單一來源的藥物和生物製品的價格進行談判，(2)重新設計聯邦醫療保險D部分處方藥福利，以降低患者的自付成本，增加製造商的責任，以及(3)要求藥品製造商對價格漲幅超過通貨膨脹率的藥物支付回扣。****還將對在ACA市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長到2025年，並通過新建立的製造商折扣計劃將受益人的最高自付成本大幅降低至2,000美元，從而從2025年開始消除Medicare Part D計劃下的“甜甜圈漏洞”。這些規定自2023年起逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前10種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前尚不清楚****將如何實施；但它可能會對製藥業和處方藥定價產生重大影響。

雖然****的目標是已在市場上上市多年、沒有仿製藥或生物相似競爭的高支出藥物，但我們預計將有資格獲得將於2029年到期的小型生物技術製造商豁免。然而，獲得這項豁免的資格受到各種要求的限制，我們不能保證我們未來仍有資格獲得這項豁免。此外，失去這一豁免或可能失去這一豁免，包括由於潛在的收購或戰略交易，可能會對我們的業務產生不利影響。

此前對管理製藥業和處方藥定價的聯邦法律的最重大修訂是通過2010年3月通過的《患者保護和平價醫療法案》，該法案經《醫療保健和教育和解法案》(統稱為ACA)修訂。這 這項法律旨在通過減少未參保人數、減少或限制醫療支出的增長、加強針對欺詐和濫用的補救措施、增加醫療保健和醫療保險行業的透明度要求、對醫療行業徵收税收和費用以及實施額外的醫療政策改革來擴大獲得醫療保險的機會。

我們預計，這些醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準和更低的處方藥報銷，並導致我們收到的任何批准產品的價格都面臨更大的下行壓力。聯邦醫療保險或其他政府資助計劃的任何報銷減少都可能導致私人第三方支付者支付的類似減少。

自ACA頒佈以來，影響製藥業和處方藥定價的其他重大立法變化已經通過。這些變化包括，除其他外，根據2013年開始的2011年預算控制法，每個財政年度向醫療保險提供者支付的醫療保險付款總額減少2%，由於隨後的立法修正案，包括投資和就業法，將一直有效到2032年。

在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施條例，以審查和/或控制藥品和生物製品的定價，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷費用披露和透明度措施，在某些情況下，立法和實施條例的目的是鼓勵從其他國家進口和大宗採購。例如，2024年1月5日，FDA批准了佛羅裏達州的第804條進口計劃（SIP）提案，從加拿大進口某些藥物用於特定的州醫療保健計劃。目前還不清楚該計劃將如何實施，包括將選擇哪些藥物，以及是否會受到美國或加拿大的法律挑戰。其他州也提交了SIP提案，等待FDA審查。任何此類批准的進口計劃一旦實施，可能會導致這些計劃所涵蓋產品的藥品價格降低。此外，某些州通過立法建立了州處方藥負擔能力委員會（PDAB），以幫助控制該州的藥物成本。PDAB的職能因州而異，可能包括談判州為某些藥物支付的價格，建議或設定藥品價格上限，進行藥物負擔能力審查，並就減少州藥物支出的其他方法向州立法者提供建議。PDAB採取的行動可能會導致在其州銷售的某些藥品價格下降。

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醫療改革措施建議

美國和一些外國司法管轄區正在考慮一系列立法和監管提案，以改變醫療保健系統，從而影響我們銷售產品的盈利能力。在美國和其他地方的政策制定者和支付者中，有很大的興趣促進醫療保健系統的變革，其既定目標是控制醫療保健成本，提高質量或擴大可及性。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，可能會受到重大立法舉措的重大影響。

我們目前無法預測未來可能頒佈的與醫療保健行業相關的其他立法或法規（如有），或最近頒佈的聯邦立法或任何此類額外立法或法規將對我們的業務產生什麼影響。

歐盟藥品批准管理法規和程序

在美國以外的市場銷售任何產品，公司還必須遵守其他國家和司法管轄區關於質量、安全性和有效性的眾多和不同的監管要求，以及對產品的臨牀試驗、營銷授權、商業銷售和分銷等方面的監管要求。無論產品是否獲得FDA批准，申請人都需要獲得可比的外國監管機構的必要批准，然後才能在這些國家或司法管轄區開始臨牀試驗或銷售產品。具體而言，歐盟藥品批准的管理流程通常與美國的要求一致。這需要圓滿完成藥物開發、非臨牀研究以及充分和良好對照的臨牀試驗，以確定藥品對每種擬議適應症的安全性和有效性。

管理臨牀試驗、產品許可、定價和報銷的要求和流程可能因國家而異。在所有情況下，臨牀試驗必須按照GCP和適用的法規要求以及源於赫爾辛基宣言的倫理原則進行。臨牀試驗中使用的藥物必須按照cGMP生產，並在GMP許可的設施中生產，這些設施可以接受GMP檢查。

歐盟的臨牀試驗。在歐盟，臨牀試驗法規（EU）No 536/2014（CTR）於2022年1月31日生效，廢除並取代了前臨牀試驗指令2001/20（CTD）。該法規通過單一入口（“歐盟門户網站”，臨牀試驗信息系統（CTIS））引入了簡化的申請程序;為申請準備和提交的一套文件以及臨牀試驗申辦者的簡化報告程序。已經採用了評估臨牀試驗申請的統一程序，該程序分為兩個部分。

正在進行的臨牀試驗受CTR管轄的程度將取決於個體臨牀試驗的持續時間。對於在2023年1月31日之前根據CTD申請批准的臨牀試驗，CTD將在過渡基礎上繼續適用，直至2025年1月31日。屆時，所有正在進行的審判都將受合作減少威脅方案規定的約束。如果相關臨牀試驗申請是基於CTR提出的，或者如果臨牀試驗在2025年1月31日前已經過渡到CTR框架，CTR將從更早的日期起適用於臨牀試驗。

上市許可。在歐盟，醫藥產品只有在獲得相關的營銷授權(MA)後才能商業化。要在歐盟獲得產品的MA，申請者必須提交營銷授權申請(MAA)，要麼是根據歐盟市場管理局管理的中央程序，要麼是歐盟成員國主管當局管理的程序之一(分散程序、國家程序或互認程序)。MA只能授予在歐盟成立的申請者。

中央程序規定由歐洲委員會授予在整個歐洲經濟區(由27個歐盟成員國加上挪威、冰島和列支敦士登組成)有效的單一併購。根據(EC)第726/2004號條例，對於特定產品，包括(I)生物技術產品，(Ii)被指定為孤兒藥物的產品，(Iii)高級治療藥物(ATMP)，以及(Iv)含有用於治療艾滋病毒/艾滋病、癌症、神經退行性疾病、糖尿病、自身免疫和其他免疫功能障礙以及病毒疾病的新活性物質的產品，必須實行集中管理程序。對於含有用於治療其他疾病的新活性物質的產品，以及具有高度創新性或集中過程有利於患者利益的產品，在相關批准時，通過集中程序的授權是可選的。

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EMA的人用藥品委員會(CHMP)可在特殊情況下批准加速評估，即從公共衞生的角度，特別是從治療創新的角度，預計針對未得到滿足的醫療需求的醫藥產品將具有重大意義。如果CHMP接受加速評估的請求，210天的時限將減少到150天(不包括時鐘停頓)。然而，如果CHMP認為不再適合進行加速評估，它可以恢復到集中程序的標準時限。

原則上，MA的初始有效期為5年。五年後，可根據歐洲金融管理局或原授予該協議的歐盟成員國的主管當局對風險-收益平衡的重新評估，續簽該協議。歐盟委員會或歐盟成員國主管當局可根據與藥物警戒有關的正當理由，決定將MA的續展期再延長5年。一經其後最終續期，金融管理專員的有效期為無限期。任何授權之後，如果沒有在授權失效後三年內將醫藥產品實際投放到歐盟市場(進行集中的MA)或授權的歐盟成員國的市場上(所謂的日落條款)。

在獲得MA後，創新醫藥產品通常有權獲得8年的數據獨佔權和10年的市場獨佔權。如果授予數據排他性，歐盟的監管機構在自創新產品授權之日起八年內不得參考創新者的數據來評估仿製藥申請或生物相似申請，之後可以提交仿製藥或生物相似MAA，並可參考創新者的數據。市場排他期阻止成功的仿製藥或生物相似申請者在歐盟將其產品商業化，直到參考產品在歐盟的首次MA起10年後。如果在這十年的頭八年中，MA持有者獲得了一個或多個新的治療適應症的授權，在授權之前的科學評估期間，這些適應症被認為與現有療法相比能夠帶來顯著的臨牀益處，則整個十年的期限偶爾可以再延長一年，最多為11年。

歐盟的孤兒稱號和相關排他性. 在歐盟，(EC)第141號條例規定，一種醫藥產品可被歐盟委員會指定為孤兒醫藥產品，前提是其贊助商能夠證明：(I)該產品旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病；(Ii)當提出申請時，此類疾病在歐盟影響不超過10,000人中的五人，或(B)該產品沒有孤兒身份帶來的好處，將不會在歐盟產生足夠的回報，不足以證明開發該醫藥產品的必要投資是合理的；以及(Iii)沒有歐盟授權的令人滿意的授權方法來診斷、預防或治療這種疾病，或者即使存在這種方法，產品也將對受該疾病影響的人產生重大好處。

一旦獲得營銷授權，孤兒藥品就有權獲得批准的治療適應症的十年市場獨佔期，這意味着EMA不能接受另一種營銷授權申請或接受類似產品的延期申請，歐盟委員會也不能在十年內批准同一適應症的營銷授權。對於也符合商定的PIP的孤兒藥品，市場專營期延長兩年。但是，如果在第五年結束時確定該產品不再符合其獲得孤兒醫藥產品目的地所依據的標準，則市場專營期可縮短至六年。

歐盟中的授權後義務。在歐盟就醫藥產品授予MA時，MA的持有人必須遵守適用於醫藥產品的製造、營銷、推廣和銷售的一系列監管要求。與美國類似，醫藥產品的MA持有者和製造商都受到EMA、歐盟委員會和/或個別歐盟成員國主管監管機構的全面監管。MA的持有人必須建立和維持藥物警戒系統，並任命一名個人合格的藥物警戒人員，負責監督該系統。主要義務包括加快報告疑似嚴重不良反應和提交定期安全更新報告。

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在歐盟，醫藥產品的廣告和促銷都受到歐盟和歐盟成員國關於醫藥產品促銷、與醫生和其他醫療保健專業人員的互動、誤導性和比較性廣告以及不公平商業做法的法律的約束。歐盟法律確立了醫藥產品廣告和促銷的一般要求，如處方藥產品的直接面向消費者的廣告。然而，細節受各個歐盟成員國的法規管轄，各國可能有所不同。

脱歐與英國的監管框架。英國於2020年1月31日退出歐盟，也就是俗稱的脱歐，改變了英國與歐盟之間的監管關係。藥品和醫療保健產品監管機構(MHRA)現在是英國醫療產品和醫療器械的獨立監管機構。英國(英格蘭、蘇格蘭和威爾士)現在是歐盟的第三個國家。北愛爾蘭繼續遵循歐盟的監管規則。

英國與臨牀試驗相關的監管框架受經修訂的《2004年人用藥品(臨牀試驗)條例》管轄，該條例源自《藥物臨牀試驗條例》，並通過次級立法納入英國國家法律。2023年10月，MHRA宣佈了一項新的臨牀試驗通知計劃，該計劃使第四階段臨牀試驗申請和低風險第三階段臨牀試驗申請的初始臨牀試驗申請能夠更精簡和風險比例更高。

英國的上市授權受修訂後的《人類藥品條例》(SI 2012/1916)管轄。這項立法包括優先獲得將使患者受益的新藥的程序，包括150天評估路線、滾動審查程序和2024年1月1日開始應用的國際認可程序(IRP)。自2024年1月1日起，MHRA在審查某些類型的營銷授權申請時可能會依賴IRP。在英國，醫藥產品沒有上市前的授權孤兒稱號。相反，MHRA在審查相應的營銷授權申請的同時審查孤兒指定申請。這些標準與歐盟的標準基本相同，但是為市場量身定做的。

人力資本

我們的員工。 截至2023年12月31日，我們的團隊已發展到1,400多名員工，主要在美國受僱。我們高素質和經驗豐富的團隊包括銷售、營銷、製造、監管、財務和其他基本職能的科學家、醫生和專業人員，這對我們的成功至關重要。我們還利用臨時工為我們的業務需求提供靈活性。在2023年，我們的團隊增加了大約200名新員工。

我們預計在2024年增加更多員工，重點是擴大我們的研發組織。我們不斷評估我們的業務需求和機會，並在內部與外部專業知識和能力之間取得平衡。目前，我們依賴於第三方代工製造商。

我們的文化。 我們人力資本管理投資的成功體現在我們的員工流動率較低，董事會定期審查這一數字，作為他們監督我們人力資本戰略的一部分。為了表彰我們的努力，2023年，我們在Biophma的財富最佳工作場所中排名第八TM.

員工敬業度、人才發展和福利。 我們相信，我們未來的成功在很大程度上取決於我們繼續吸引和留住高技能員工的能力。我們為我們的員工提供有競爭力的工資和獎金，擁有股權的機會，支持持續學習和增長的發展計劃，以及促進他們生活方方面面福祉的穩健就業方案，包括醫療保健、退休計劃和帶薪休假。作為我們晉升和留住人才努力的一部分，我們還投資於持續的領導力發展項目，並提供學費報銷。此外，我們定期進行員工調查，以衡量員工的敬業度並確定重點領域。

多樣性和包容性。 我們的成功在很大程度上植根於我們團隊的多樣性和我們對包容的承諾。我們重視各個層面的多樣性，並繼續專注於將我們的多樣性和包容性倡議擴展到我們的整個勞動力隊伍。我們相信，我們的業務受益於多元化勞動力帶來的不同視角，我們為擁有基於共同使命和價值觀的強大、包容和積極的文化而感到自豪。

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企業信息

我們最初於1992年1月在加利福尼亞州註冊，1996年5月在特拉華州重新註冊。我們的主要執行辦公室位於12780 El Camino Real，San Diego，California 92130。我們的電話號碼是(858)617-7600。

我們關於Form 10-K的年度報告、Form 10-Q的季度報告、Form 8-K的當前報告以及根據經修訂的1934年《證券交易法》第13(A)和15(D)節提交的報告修正案，均可在我們的網站上免費獲取，網址為Www.neurocrine.com，在該等報告刊登在美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)網站後，儘快在合理切實可行的範圍內作出Www.sec.gov。此外，如有書面要求，我們將免費提供我們的年度報告副本。在我們網站上找到或通過我們的網站訪問的信息不是本10-K表格年度報告的一部分，也不會被納入本年度報告。

項目1A.風險因素

以下信息闡述了可能導致我們的實際結果與我們在本10-K表格年度報告中所作的前瞻性陳述以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中所包含的風險因素。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、經營業績、前景或財務狀況都可能受到損害。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險也可能影響我們的業務運營。

彙總風險因素

我們面臨着與我們的業務相關的風險和不確定因素，其中許多是我們無法控制的。 特別是，與我們的業務相關的風險包括：

•我們可能無法繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化，或者如果我們的任何候選產品在未來獲得批准的話。

•如果醫生和患者不繼續接受INGREZZA或不接受我們的任何其他產品，或者我們的銷售和營銷努力無效，我們可能無法產生足夠的收入。

•頒佈的醫療改革、藥品定價措施和最近的其他立法舉措，包括2022年的通脹降低法案，可能會對我們的業務產生不利影響。

•我們的業務可能會受到健康大流行或流行病的影響，這也可能導致第三方製造商、合同研究組織(CRO)或我們所依賴的其他第三方的運營嚴重中斷。

•我們面臨着激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。

•由於我們候選產品的開發在很大程度上受到技術不確定性的影響，我們可能無法成功開發我們的任何候選產品。

•我們的臨牀試驗可能會因為安全或其他原因而推遲，或者無法證明我們候選產品的安全性和有效性，這可能會阻止或顯著推遲監管部門的批准。

•我們依賴我們目前的合作伙伴開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並可能需要參與未來的合作來開發我們的某些候選產品並將其商業化。

•使用我們批准的產品或我們合作者的產品可能會導致副作用或不良事件。

•我們已經擴大了我們組織的規模，並將需要繼續擴大我們組織的規模。我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會對我們的運營結果產生不利影響。

•如果我們無法留住和招聘合格的科學家和其他員工，或者如果我們的任何關鍵高級管理人員終止了在我們的工作，這可能會推遲我們的開發努力，或者影響我們未來對INGREZZA或我們的任何其他產品或任何FDA批准的候選產品的商業化。

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•我們目前沒有製造能力。如果INGREZZA或我們的任何其他產品的第三方製造商或我們的任何候選產品未能投入足夠的時間和資源來關注我們的問題，或者如果他們的表現不合格，我們的臨牀試驗和產品推出可能會推遲，我們的成本可能會上升。

•我們目前依賴數量有限的第三方供應商。失去這些供應商，或者INGREZZA或我們的任何其他產品的供應延遲或出現問題，可能會對我們成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化的能力產生實質性的不利影響。

•我們從第三方獲得一些核心技術和候選藥物的許可。如果我們違反了這些許可證下的任何義務，或者違反了這些許可證的條款，我們可能會失去對這些技術和候選藥物的權利，或者被迫支付損害賠償金。

•如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。

•政府和第三方付款人可能對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，或限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或就我們產品的狀況制定政策和/或做出可能限制我們產品收入並推遲持續盈利的決定。

•我們的負債可能使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

•我們有虧損的歷史，預計在可預見的未來我們的支出會增加，我們可能無法維持盈利。

•我們的客户很集中，因此失去一個重要客户可能會損害我們的業務。

•我們未來可能需要額外的資本。如果我們不能籌集額外的資金，我們可能無法為我們的商業計劃和未來的研究、開發、商業和製造努力提供資金。

與我們公司相關的風險

我們可能無法繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化，或者如果我們的任何候選產品在未來獲得批准的話。

我們能否產生與預期一致的INGREZA收入，最終取決於我們繼續成功地將INGREZZA商業化並確保足夠的第三方報銷的能力。我們在營銷和銷售醫藥產品方面的經驗始於2017年INGREZZA的批准，當時我們僱傭了我們的銷售團隊，並建立了我們的分銷和報銷能力，所有這些都是成功將我們當前和未來的產品商業化所必需的。我們繼續投資於我們的商業基礎設施和分銷能力，包括擴大我們的專業銷售隊伍，我們於2021年第三季度宣佈，並於2022年4月完成。雖然我們的團隊成員和顧問有營銷和銷售醫藥產品的經驗，但我們可能會面臨管理人員和基礎設施快速增長的相關困難，並且不能保證我們能夠保持必要的人員、系統、安排和能力，以便在未來繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品或任何經FDA或同等外國當局批准的候選產品商業化。

此外，我們的業務一直並可能繼續受到健康大流行或流行病影響的不利影響。在該國部分地區，一些醫院、社區精神衞生機構和其他醫療機構繼續出臺政策，限制我們的銷售代表、醫務人員和患者使用這些設施。此外，許多醫療從業者已經採用遠程健康來與患者互動，這可能會影響醫療從業者篩查和診斷與亨廷頓病相關的遲發性運動障礙或舞蹈症的能力。

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如果醫生和患者不繼續接受INGREZZA或不接受我們的任何其他產品，或者我們的銷售和營銷努力無效，我們可能無法產生足夠的收入。

INGREZZA或我們的任何其他產品的商業成功將取決於醫學界和患者是否接受這些產品是安全和有效的。

INGREZZA或我們的任何其他產品的市場接受度可能受到許多因素的影響，包括：

•收到額外適應症上市批准的時間；

•產品的安全性和有效性；

•我們產品的價格；

•醫療保健支付者覆蓋範圍的可用性和產品的適當報銷；

•公眾對我們可能開發的任何產品的看法；

•針對我們的目標市場的現有競爭對手產品的成功或出現同等或更好的產品；以及

•產品的性價比。

如果醫學界、患者和付款人不繼續接受我們的產品是安全、有效、優越和/或具有成本效益的，我們可能無法產生足夠的收入。

政府和第三方付款人可能會對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，或限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或就我們產品的狀況制定政策和/或作出決定。 這可能會限制我們的產品收入，並推遲持續盈利。

我們能否繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化，在一定程度上將取決於這些產品和相關治療的覆蓋範圍和足夠的補償。政府和第三方付款人通過各種手段繼續努力控制或降低醫療成本和處方藥價格，可能會影響我們的收入。這些付款人的努力可能會降低我們未來可能開發和銷售的任何產品的價格。

假設我們通過第三方付款人為特定產品獲得保險，由此產生的報銷率可能不夠高，或者可能需要患者認為不可接受的高得令人無法接受的共同支付。為治療自己的病情而開處方藥的患者及其處方醫生通常依賴第三方付款人來報銷與其處方藥相關的全部或部分費用。患者不太可能使用我們的產品，除非提供保險，並且報銷足以支付我們產品的全部或很大一部分自付成本。覆蓋範圍的決定可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或更低成本的治療替代品已經可用或隨後可用時，這些標準不利於新藥產品，無論它們是否被FDA批准用於特定用途。付款人對競爭對手產品的承保決定也可能影響我們產品的承保。

政府當局和其他第三方付款人正在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本，例如通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額。此外，在美國的第三方付款人中，對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求。因此，藥品的承保和報銷可能因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為每個付款人分別提供使用我們的產品的科學和臨牀支持，而不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致的或首先獲得的。此外，政府官員、媒體和其他人關於醫療成本和藥品定價的溝通可能會對我們的股價產生負面影響，即使此類溝通最終不會影響我們產品的承保或報銷決定。

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對於新批准的藥物或適應症，在獲得保險和補償方面也可能會出現重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着在所有情況下都將支付一種藥物的費用，或支付我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。此外，我們還可能受到與藥品福利經理簽訂的回扣協議的修訂，這些協議要求我們支付更大的回扣金額或修改我們的處方立場，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。即使我們獲得監管部門批准的一個或多個產品獲得了有利的承保和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的承保政策和報銷費率。例如，政府當局可能會做出對我們的一種產品的狀況產生不利影響的決定，這可能會影響該產品的資格和/或政府報銷金額。

作為一家藥品製造商，我們必須遵守各種聯邦法規和法規，要求報告價格數據，並隨後向某些購買者/付款人提供優惠，包括州醫療補助計劃。聯邦機構向製造商發佈與法律法規解釋相關的指導意見，該指導意見已經改變，並可能隨着時間的推移而改變或更新。在解釋這些法律、法規和指南時，製造商可能會做出合理的假設來填補空白，這些合理的假設可能需要在發佈額外的機構指南後進行更新。

如果不提供保險和報銷，或者報銷僅限於有限的級別，我們可能無法成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品，或我們未來獲得營銷批准的任何其他候選產品商業化。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏獲得我們開發的任何經批准的產品的承保範圍和有利可圖的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。此外，我們目前的大部分收入來自聯邦醫療保健計劃的支付者，包括聯邦醫療保險和醫療補助。因此，政府報銷政策的變化、政府對任何產品價格的談判、付款的減少和/或我們暫停或被排除在聯邦醫療保健計劃之外可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

此外，在新冠肺炎大流行期間，由於公共和私營保險公司對遠程保健服務的覆蓋範圍和報銷範圍空前擴大，對醫生遠程保健服務的使用迅速增加。遠程保健對進行徹底體檢的能力施加的限制可能會影響提供者篩查運動障礙的能力，從而導致診斷和/或治療的患者較少。

在美國以外，報銷和醫療保健支付制度因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。歐盟為歐盟成員國提供了各種選擇，以限制其國家健康保險制度提供補償的醫療產品的範圍，並控制供人使用的醫療產品的價格。歐盟成員國可以批准醫藥產品的特定價格，可以拒絕按製造商設定的價格償還產品，或者轉而對將醫藥產品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制的制度。

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為了在一些歐洲國家(包括一些歐盟成員國)為我們的產品獲得報銷，我們可能需要彙編更多數據，將我們產品的成本效益與其他現有療法進行比較。在一些歐盟成員國，包括代表較大市場的國家，醫療產品的衞生技術評估(HTA)正在成為定價和報銷程序中越來越常見的部分。HTA過程是評估特定醫療產品在單個國家的國家醫療保健系統中的治療、經濟和社會影響的程序。HTA的結果往往會影響歐盟個別成員國主管當局給予這些醫藥產品的定價和補償地位。目前，歐盟成員國之間的定價和補償決定受到特定醫藥產品的HTA影響的程度各不相同。2021年12月，歐盟通過了關於HTA的第2021/2282號條例，修訂了第2011/24/EU號指令。該規定自2022年1月起施行，自2025年1月起施行。該法規將允許歐盟成員國使用歐盟範圍內通用的HTA工具、方法和程序，以及早確定有前景的技術，並在其他領域繼續自願合作。歐盟各成員國將繼續負責評估衞生技術的非臨牀(例如，經濟、社會、倫理)方面，並就定價和報銷作出決定。如果我們無法在歐盟成員國對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品保持有利的定價和報銷地位，那麼這些產品在歐盟的任何預期收入和增長前景都可能受到負面影響。

鑑於英國已脱離歐盟，有關HTA的2021/2282號法規將不適用於英國。然而，MHRA正在與英國HTA機構和其他國家組織合作，如蘇格蘭藥品聯盟、國家健康與護理卓越研究所和全威爾士藥品戰略小組，以引入新的途徑，支持安全、及時和高效的醫療產品開發的創新方法。

歐盟和英國的立法者、政策制定者和醫療保險基金可能會繼續提出和實施成本控制措施，以降低醫療成本，特別是考慮到新冠肺炎疫情給歐洲國家的國家醫療體系帶來的財政壓力。這些措施可能包括對我們可能成功開發的候選產品收取的價格限制，以及我們可能獲得監管部門批准的候選產品的價格，或者政府當局或第三方付款人為這些產品提供的報銷水平。此外，越來越多的歐盟和其他外國國家使用在其他國家制定的醫藥產品價格作為“參考價格”，以幫助確定本國境內的產品價格。因此，一些國家醫藥產品價格的下降趨勢可能會導致其他國家出現類似的下降趨勢。

我們面臨着激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。

生物技術和製藥業受到快速而激烈的技術變革的影響。在我們的產品和候選產品的開發和營銷方面，我們面臨並將繼續面臨來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的競爭。

除其他事項外，競爭還可能來自：

•其他藥物開發技術；

•預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及

•新的小分子或其他類別的治療劑。

其他人的開發(包括通用等價物的開發)可能會使我們的候選產品或技術過時或缺乏競爭力。

我們正在商業化研究或開發用於治療幾種疾病的產品，包括子宮內膜異位症、遲發性運動障礙、亨廷頓病相關的舞蹈症、子宮肌瘤、經典先天性腎上腺增生症、疼痛、帕金森病和其他神經學、神經內分泌學和神經精神病學相關的疾病和障礙，我們的產品和候選產品有許多競爭對手。如果我們競爭對手的一個或多個產品或計劃取得成功(包括開發仿製藥)，我們產品的市場可能會減少或被淘汰。

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•INGREZZA與AUSTEDO競爭®(Deutetrabenazine)，由Teva製藥工業公司銷售，用於治療成人遲發性運動障礙和與亨廷頓病相關的舞蹈症。AUSTEDO(AUSTEDO XR)於2023年2月推出，每天一次。此外，還有一些商業上可用的藥物用於治療標籤外的遲發性運動障礙，如西乃靜®四苯肼和仿製藥，以及各種抗精神病藥物(如氯氮平)、抗膽鹼類藥物、苯二氮卓類藥物(標籤外)和肉毒桿菌毒素。此外，還有其他公司針對亨廷頓氏病的幾個臨牀開發項目。

•ORILISSA和ORIAHNN分別與FDA批准的幾種產品競爭，用於治療子宮內膜異位症、子宮肌瘤、不孕症和中樞性早熟。此外，還有來自手術幹預的競爭，包括子宮切除和消融。除了這些選擇，還有許多臨牀開發項目是未來潛在的競爭對手。最後，有許多藥物用於治療疾病的症狀(直接與子宮內膜異位症或子宮肌瘤相比)，這些藥物也可能成為競爭對手：口服避孕藥、非類固醇抗炎藥和其他止痛藥，包括阿片類藥物。

•對於CAH，大劑量的皮質類固醇是目前的護理標準，既能糾正內源性皮質醇缺乏，又能減少過量的ACTH水平。僅在美國，就有20多家公司生產以類固醇為基礎的產品。此外，還有其他公司針對CAH的幾個臨牀開發計劃。

•我們潛在用於癲癇的研究治療在未來可能會與許多已獲批准的抗癲癇藥物和其他幾家公司正在進行的開發階段計劃展開競爭。常用的抗癲癇藥物包括苯妥英、左乙拉西坦、佈列伐西坦、西諾貝酯、卡馬西平、氯巴坦、拉莫三嗪、丙戊酸鹽、奧卡西平、託吡酯、乳糖胺、帕拉帕坦和大麻二醇等。目前還沒有FDA批准的針對早期嬰兒癲癇腦病SCN8A-DIE的治療方法；然而，目前有許多不同的抗癲癇藥物用於這些患者羣體。

•我們潛在用於精神分裂症、快感缺乏症和抑鬱症的研究治療在未來可能會與其他公司正在進行的幾個開發階段的項目展開競爭。目前，沒有FDA批准的專門針對快感缺失或CIAS的治療方法；然而，目前有許多不同的抗精神病藥物用於這些患者羣體。

•我們的研究治療在神經學、神經內分泌學和神經精神病學中的潛在用途，未來可能會與其他幾家公司正在追求的眾多批准的產品和開發階段計劃展開競爭。

與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手擁有更多：

•資本資源；

•有銷售和市場營銷經驗；

•研發資源，包括人員和技術；

•監管經驗；

•有臨牀前研究和臨牀試驗經驗；

•具有製造、市場營銷和分銷經驗；以及

•生產設施。

此外，某些疾病或療法的競爭加劇可能會使我們更難招募或招募患者參加類似疾病或療法的臨牀試驗。

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由於我們候選產品的開發在很大程度上受到技術不確定性的影響，我們可能無法成功開發我們的任何候選產品。

只有一小部分研發項目最終會產生商業上成功的藥物。

在早期開發階段看似前景看好的潛在產品，可能會因為多種原因而無法進入市場。這些原因包括潛在產品可能：

•在臨牀前研究或臨牀試驗中被發現無效或造成有害副作用的；

•未能及時或根本沒有獲得必要的監管批准；

•被第三方的專有權利排除在商業化之外；

•難以大規模生產；或

•商業化或無法獲得市場認可是不划算的。

如果我們的任何候選產品遇到任何這些潛在問題，我們可能永遠不會成功地營銷該候選產品。

我們的臨牀試驗可能會因為安全或其他原因而推遲，或者無法證明我們候選產品的安全性和有效性，這可能會阻止或顯著推遲監管部門的批准。

在獲得監管部門批准銷售我們的任何潛在產品之前，我們必須對這些候選產品進行廣泛的臨牀前和臨牀測試，以證明它們對人類的安全性和有效性。臨牀試驗昂貴、耗時，可能需要數年時間才能完成，結果也不確定。

關於我們候選產品的臨牀試驗，我們面臨以下風險：

•FDA或類似的外國監管機構可能不允許為我們的候選藥物啟動人類臨牀研究所需的IND或國外同等申請，或者FDA或類似的外國監管機構可能要求額外的臨牀前研究作為啟動第一階段臨牀研究的條件，或從第一階段進展到第二階段、第二階段到第三階段的額外臨牀研究，或申請NDA批准；

•候選產品可能不會被證明是有效的或不像其他競爭產品候選產品那樣有效；

•我們可能會發現，候選產品可能會導致有害的副作用，或者FDA或類似的外國監管機構可能無法接受所需的毒理學或其他研究結果；

•臨牀試驗結果不得複製先前試驗的結果；

•FDA或類似的外國監管機構可能要求使用可能被證明對治療效果不敏感的新的或實驗性的終點；

•我們或FDA或類似的外國監管機構可以暫停或更改試驗；

•結果可能在統計學上不顯著；

•臨牀站點啟動或患者招募和登記可能比預期的更慢或更困難；

•FDA或類似的外國監管機構可能不接受來自美國以外的任何試驗或試驗地點的數據；

•患者可能會退出試驗；

•人為或自然災害或公共衞生大流行病或流行病或其他業務中斷，包括例如俄羅斯和烏克蘭之間的衝突以及中東衝突，可能造成不可預見的中斷或延誤；以及

•監管要求可能會發生變化。

這些風險和不確定性影響我們所有的臨牀項目，上述任何臨牀、監管或操作事件都可能改變我們計劃的臨牀和監管活動。例如，俄羅斯和烏克蘭之間的衝突，加上對俄羅斯的制裁，導致我們暫停了在俄羅斯和烏克蘭的所有計劃中的臨牀試驗活動。結果，我們為valbenazine和luvadaxistat計劃的臨牀開發時間表被顯著推遲，而我們正在尋找和操作替代臨牀試驗地點，我們現在已經這樣做了。此外，上述任何事件都可能導致項目暫停和/或取消任何必要的監管審批申請。

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此外，晚期臨牀試驗通常是在疾病最晚期的患者身上進行的。在治療過程中，這些患者可能會死亡或遭受其他不良醫療影響，原因可能與正在測試的藥劑無關，但可能會對臨牀試驗的進行、完成和結果產生不利影響。我們的候選產品在完成臨牀試驗方面的任何失敗或重大延誤都可能嚴重損害我們的業務。

即使臨牀試驗成功完成，我們也不能保證FDA或外國監管機構會像我們一樣解讀結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多試驗。如果FDA或外國監管機構不滿意試驗結果以支持營銷申請，我們候選產品的批准可能會大大推遲，或者我們可能需要花費大量額外資源來進行額外試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。

我們依賴我們目前的合作伙伴開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並可能需要參與未來的合作來開發我們的某些候選產品並將其商業化。

我們依賴我們目前的合作伙伴開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並可能需要參與未來的合作來開發我們的某些候選產品並將其商業化。例如，我們依靠AbbVie生產和商業化ORILISSA和ORIAHNN，並繼續開發Elagolix。我們與MTPC合作，在日本實現DYSVAL的商業化，並在其他精選的亞洲市場繼續開發和商業化治療運動障礙的valbenazine。我們的其他合作伙伴包括Xenon製藥公司、Idorsia製藥有限公司、武田製藥有限公司、赫塔雷治療有限公司和Voyager治療公司。

我們當前和未來的合作和許可可能會使我們面臨許多風險，包括：

•戰略合作伙伴可能會出售、轉讓或剝離與我們的合作產品或候選產品相關的資產或計劃；

•我們可能需要承擔大量業務、財政和管理資源的支出；

•我們可能被要求承擔相當大的實際或或有負債；

•我們可能無法控制我們的戰略合作伙伴投入到我們的產品或候選產品的開發或商業化的資源的數量和時間；

•我們可能無法影響我們的戰略合作伙伴關於我們的合作產品和候選產品的開發和協作的決策，因此，我們的協作合作伙伴可能不會以符合我們最佳利益的方式追求或優先考慮這些合作產品和候選產品的開發和商業化；

•戰略合作伙伴可能會選擇適應症或設計臨牀試驗，但這種方式可能不會像我們這樣做；

•戰略合作伙伴不得及時開展合作活動、提供資金不足、終止臨牀試驗或放棄候選產品、重複或進行新的臨牀試驗或要求候選產品的新版本進行臨牀測試；

•戰略合作伙伴不得對戰略合作安排產生的產品進行進一步開發和商業化，或者可以選擇停止研發計劃；

•我們與我們的戰略合作伙伴之間可能會出現分歧或糾紛，導致延誤或代價高昂的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力並消耗資源；

•戰略合作伙伴可能會遇到財務困難；

•戰略合作伙伴可能無法正確維護、執行或捍衞我們的知識產權，或可能以可能危及或使我們的專有信息無效或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息；

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•我們或戰略合作伙伴可以終止協議(全部或部分)或允許其到期，這將延遲開發和商業化，導致分歧或糾紛，或可能增加我們的產品或候選產品的開發和商業化的成本；以及

•戰略合作伙伴可以單獨或與其他人開發可能與我們競爭的產品或候選產品。

如果這些問題中的任何一個出現，可能會延遲和/或對候選藥物的開發和商業化產生負面影響，最終影響我們產品收入的產生。

使用我們批准的產品或我們合作者的產品可能會導致副作用或不良事件。

與大多數醫藥產品一樣，使用我們批准的產品或我們的合作者的產品可能與副作用或不良事件相關，這些副作用或不良事件在嚴重程度(從輕微的不良反應到死亡)和頻率(罕見或普遍)上可能有所不同。與使用我們的產品或我們的合作者的產品相關的副作用或不良事件可能在任何時候被觀察到，包括在產品商業化之後，任何此類副作用或不良事件的報告可能會對對我們或我們的合作者的產品的需求產生負面影響，或影響我們或我們的合作者維持對此類產品的監管批准的能力。與使用我們批准的產品或我們的合作者的產品相關的副作用或其他安全問題可能要求我們或我們的合作者修改或停止這些產品的商業化，或者使我們面臨產品責任訴訟，這將損害我們的業務。我們或我們的合作者可能會被監管機構要求對我們產品的安全性和有效性進行額外的研究，這是我們沒有計劃或預期的。此外，不能保證我們或我們的合作伙伴將及時或永遠解決與任何產品相關的不良事件相關的問題，使FDA或任何監管機構滿意，這些問題可能會損害我們的業務、前景和財務狀況。

我們從第三方獲得一些核心技術和候選藥物的許可。如果我們違反了這些許可證下的任何義務，或者違反了這些許可證的條款，我們可能會失去對這些技術和候選藥物的權利，或者被迫支付損害賠償金。

我們的一些關鍵技術依賴於第三方的許可。這些許可證通常會讓我們承擔各種商業化、報告和其他義務。如果我們不履行這些義務，我們可能會失去重要的權利。如果我們拖欠任何許可證下的義務，我們可能會失去這些許可證所涵蓋的產品的部分或全部開發、營銷和銷售權利。此外，如果我們質疑某些知識產權的有效性或可執行性，或者如果我們在協議的全部或部分內容中犯下重大違約行為，並且在商定的補救期限內沒有糾正此類違約行為，我們的幾項合作和許可協議允許我們的許可人終止此類協議。此外，如果我們違反了許可證的任何條款，我們可能會受到損害。同樣，如果我們在許可下失去使用專有研究工具的權利，可能會對我們現有的合作產生不利影響，或者對我們形成新合作的能力產生不利影響。我們還面臨這樣的風險：由於多種原因，我們的許可方可能會失去專利保護或失去對我們許可的技術的權利，從而損害或取消我們與他們之間的許可權利。

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我們已經擴大了我們組織的規模，並將需要繼續擴大我們組織的規模。我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會對我們的運營結果產生不利影響。

截至2023年12月31日，我們約有1,400名全職員工。雖然我們已經大幅擴大了我們組織的規模，但我們可能需要增加更多合格的人員和資源，特別是在我們最近增加了銷售隊伍的情況下。我們目前的基礎設施可能不足以支持我們的開發和商業化努力以及預期的增長。未來的增長將給我們的組織帶來重大的額外責任，包括需要確定、招聘、維持和整合更多的員工，並實施和擴大管理、運營和財務系統，這可能成本高昂，並佔用我們業務的其他方面的時間，包括我們候選產品的開發和商業化。例如，我們正在實施新的全公司企業資源規劃(ERP)系統，以簡化某些現有的業務、運營和財務流程。這個項目需要並可能繼續需要資本和人力資源的投資，我們業務流程的重新設計，以及許多員工的注意力，否則他們將專注於我們業務的其他方面。ERP系統實施或設計中的任何中斷、延誤或缺陷都可能對我們財務報告的內部控制的有效性或我們準確保存賬簿和記錄、提供準確、及時和可靠的財務和運營結果報告或以其他方式運營我們的業務的能力產生不利影響。這些後果中的任何一個都可能對我們的運營結果和財務狀況產生不利影響。

我們未來的財務業績以及我們將INGREZZA和任何其他產品商業化的能力，或我們未來獲得監管部門批准的任何候選產品，將部分取決於我們有效管理未來任何增長的能力。特別是，隨着我們將INGREZZA商業化，我們將需要支持我們銷售團隊的培訓和持續活動，並可能需要繼續擴大我們的員工基礎，用於管理、運營、財務和其他資源。為此，我們必須能夠成功地：

•有效管理我們的發展努力；

•整合更多的管理、行政和製造人員；

•進一步發展我們的市場和銷售組織；

•在競爭日益激烈、通貨膨脹日益加劇的市場中，以適當的條件補償我們的員工；

•吸引和留住人才；以及

•維護足夠的行政、會計和管理信息系統和控制。

我們可能無法完成這些任務或成功管理我們的運營，因此可能無法實現我們的研究，開發和商業化目標。如果我們未能實現這些目標，可能會損害我們的財務業績和前景。

如果我們無法留住和招聘合格的科學家和其他員工，或者如果我們的任何關鍵高級管理人員終止了在我們的工作，這可能會推遲我們的開發努力，或者影響我們未來對INGREZZA或我們的任何其他產品或任何FDA批准的候選產品的商業化。

我們高度依賴我們的管理、商業和科學工作人員的主要成員。這些人的任何損失都可能阻礙我們目標的實現，包括INGREZZA或我們任何其他產品或FDA未來批准的任何候選產品的成功商業化。此外，招聘和留住合格的科學人員，以在未來進行研究和開發工作，以及具有營銷和銷售藥品經驗的人員，對我們的成功至關重要。鑑於生物技術、製藥和醫療保健公司、大學和非營利研究機構之間對經驗豐富的科學家和具有營銷和銷售藥品經驗的個人的競爭，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。鑑於我們的人員和基礎設施最近的快速增長以及這些變化對我們的企業文化的影響，我們可能面臨特殊的保留挑戰。此外，我們依賴大量顧問協助我們制定研發策略和商業化策略。我們的顧問可能與其他實體有承諾或諮詢或諮詢協議，這可能會限制他們對我們的可用性。

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我們目前沒有製造能力。如果INGREZZA或我們的任何其他產品的第三方製造商或我們的任何候選產品未能投入足夠的時間和資源來關注我們的問題，或者如果他們的表現不合格，我們的臨牀試驗和產品推出可能會推遲，我們的成本可能會上升。

我們過去曾使用並打算繼續使用第三方製造商來生產我們在臨牀試驗中使用的藥物化合物，並用於我們產品的商業化。我們在製造用於商業目的的產品方面經驗有限，目前沒有任何製造設施。建立內部商業製造能力將需要大量時間和資源，我們可能無法及時或成功地建立此類能力。因此，我們依賴並將繼續依賴幾家合同製造商來生產用於開發和商業目的的所有產品，包括INGREZZA。如果我們無法獲得或保留第三方製造商，我們將無法開發或商業化我們的產品，包括INGREZZA。我們用於臨牀試驗和商業用途的產品的生產受特定FDA和等效外國法規的約束，包括現行藥品生產質量管理規範法規。我們的第三方製造商可能不遵守FDA或與我們的產品用於臨牀試驗和商業用途有關的同等外國法規或現在或將來的其他監管要求。我們對合約製造商的依賴也使我們面臨以下風險：

•合同製造商在實現批量生產、質量控制或質量保證方面可能遇到困難，並且還可能遇到開展業務所需的合格人員或材料和成分短缺的情況。因此，我們的合同製造商可能無法滿足我們的臨牀時間表或在需要時以商業數量充分生產我們的產品;

•轉換製造商可能是困難的，因為潛在製造商的數量有限。我們可能很難或不可能以可接受的條件迅速找到替代製造商，或者根本找不到替代製造商;

•我們的合同製造商可能無法按照約定履行或可能無法在成功生產、儲存或分銷我們的產品所需的時間內繼續從事合同製造業務;以及

•藥品製造商必須接受FDA、美國緝毒局、同等的外國監管機構和其他機構的定期突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商是否遵守這些法規和標準。

我們目前依賴第三方生產我們的產品可能會降低我們銷售INGREZZA或我們任何其他產品或我們未來產品的利潤率（如有），以及我們及時和有競爭力地開發和交付產品的能力。

我們目前依賴數量有限的第三方供應商。失去這些供應商，或者INGREZZA或我們的任何其他產品的供應延遲或出現問題，可能會對我們成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化的能力產生實質性的不利影響。

製藥產品的生產需要大量的專業知識和資本投資，包括開發工藝控制，以持續生產足夠數量的活性藥物成分（API），成品製劑和包裝，同時反覆滿足詳細的產品質量標準。醫藥產品的製造商可能在生產中遇到困難，例如生產成本和產量、過程控制、質量控制和質量保證方面的困難，包括通過經驗證的測試方法測試穩定性、雜質和雜質水平以及其他產品規格，遵守嚴格執行的美國州和非美國法規，以及人為或自然災害、流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷或延遲。我們依賴有限的供應商來生產和包裝INGREZZA及其API。如果我們的第三方供應商遇到這些或任何其他製造，質量或合規困難，我們可能無法滿足對INGREZZA的商業需求，這可能會對我們成功商業化INGREZZA的能力產生重大不利影響。

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此外，如果我們的供應商出於任何原因未能或拒絕向我們提供INGREZZA或其API，則需要大量時間和費用來確定新供應商的資格。FDA和類似的外國監管機構必須批准藥品中使用的活性和非活性藥物成分以及某些包裝材料的製造商。失去供應商可能需要我們獲得監管許可，並承擔與API或產品生產工藝轉移相關的驗證和其他費用。如果新供應商或設施的資格認證出現延遲，或者新供應商無法滿足FDA或類似外國監管機構的批准要求，則可能會出現INGREZZA短缺，這可能會對我們成功商業化INGREZZA的能力產生重大不利影響。

我們開展臨牀試驗所依賴的獨立臨牀研究者和合同研究組織可能不勤奮、不仔細或不及時，或可能在開展試驗時犯錯誤。

我們依賴獨立的臨牀研究者和CRO根據與我們的協議開展我們的臨牀試驗。調查人員不是我們的僱員，我們無法控制他們投入我們項目的資源的數量或時間。如果我們的獨立研究人員未能為我們的藥物開發項目投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格，或者不符合GCP，則可能會延遲或阻止我們的監管申請獲得批准以及我們引入新的治療方法。與我們簽訂合同執行臨牀試驗的CRO在試驗的實施以及隨後的數據收集和分析中發揮着重要作用。CRO未能履行其義務可能會對我們產品的臨牀開發產生不利影響。此外，這些獨立調查員和CRO也可能與其他商業實體有關係，其中一些可能與我們競爭。如果獨立調查員和CRO以我們的費用為代價幫助我們的競爭對手，這可能會損害我們的競爭地位。

我們對INGREZZA有持續的義務和持續的監管審查。此外，我們的其他候選產品，如果獲得批准，可能會受到標籤和其他上市後要求和限制。

對我們任何候選產品的監管批准可能會受到產品上市的批准適應症或批准條件的限制，或包含潛在昂貴的上市後測試要求，包括4期臨牀試驗，以及監測候選產品的安全性和有效性的監督。此外，對於INGREZZA以及FDA或類似的外國監管機構批准的任何候選產品，產品的生產工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守GCP。未能遵守這些持續的監管要求，或後來發現產品或我們的第三方製造商或製造工藝存在先前未知的問題，包括嚴重程度或頻率出乎意料的不良事件，可能導致：

•限制產品的銷售或生產，更改產品標籤，從市場上撤回產品，或自願或強制產品召回;

•對臨牀試驗的罰款、警告或無標題信件或擱置;

•FDA或類似的外國監管機構拒絕批准我們提交的未決申請或已批准申請的補充申請，或暫停或吊銷產品許可證批准；

•不利的檢驗結果或其他暫時延誤產品製造和分銷的活動；

•扣押或扣留產品，或拒絕允許進口或出口產品；

•產品禁令或施加民事或刑事處罰。

任何此類事件的發生都可能對我們的業務、前景以及實現或持續盈利的能力產生不利影響。

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如果我們的產品和候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的預期收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

INGREZZA、CRINECERFONT和我們的其他候選產品正在開發以解決某些疾病，這些疾病是在服務不足和診斷不足的人羣中出現的。我們對患有這些疾病的人數以及將使用我們的產品或候選產品尋求治療的這些疾病患者子集的預測可能不準確。如果我們對患病率或潛在接受治療的患者數量的估計被證明是不準確的，INGREZZA、crinecerfont和我們的其他候選產品的市場機會可能比我們認為的要小，我們產生預期收入的前景可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

由於我們的經營業績在未來可能會有很大的不同，我們的股價可能會下跌。

我們的季度收入、支出和經營業績過去一直波動，未來可能會大幅波動。我們的財務結果是不可預測的，可能會因為其他原因而波動，原因包括客户購買INGREZA和商業銷售INGREZA的季節性和時機、非授權產品的版税、Medicare Part D保險的影響，包括作為《通脹降低法》一部分制定的Part D Benefit的重新設計、我們產品開發目標和里程碑的實現、臨牀試驗登記和費用、研發費用和合同製造的時間和性質、合同研究付款、我們有效税率的波動，以及人為或自然災害或公共衞生流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷，例如，俄羅斯和烏克蘭之間的衝突，或者在中東。由於我們的大部分成本是以年度為基礎預先確定的，部分原因是我們的鉅額研發成本，收入的小幅下降可能會對一個季度的財務業績產生不成比例的影響。因此，我們未來的經營業績和盈利能力可能會在不同時期波動，即使我們按季度或年度實現盈利，我們也可能無法維持或提高我們的盈利能力。此外，隨着我們公司和我們的市值的增長，我們的財務業績越來越受到與證券分析師或投資者的預期進行季度和年度比較的影響。如果我們的財務業績未能達到這些預期，無論是在單個季度還是在一段持續的時間內的年度期間，都可能導致我們的股價下跌。

我們的負債可能使我們面臨風險，這些風險可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

2017年5月，我們出售了2024年債券的本金總額為517.5美元。2020年，我們與2024年債券的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，回購2024年債券本金總額136.2美元，總回購價格為186.9美元現金。在2022年，我們與2024年債券的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，回購2024年債券本金總額2.108億美元，總回購價格為2.79億美元現金。截至2023年12月31日，2024年債券的本金總額為1.704億美元。我們還可能產生額外的債務，以滿足未來的融資需求。

我們的業務可能不會產生足夠的資金，否則我們可能無法保持足夠的現金儲備，以支付2024年票據到期的金額和我們可能產生的任何額外債務。此外，我們未來可能產生的任何債務都可能包含金融和其他限制性契約，這些契約限制了我們經營業務、籌集資本或支付其他債務的能力。如果我們未能遵守這些公約，或未能在到期時償還我們的債務，我們便會在該債務下違約，而這又可能導致該筆債務及我們的其他債務立即全數償還。

我們有虧損的歷史，預計在可預見的未來我們的支出會增加，我們可能無法維持盈利。

自成立以來，我們發生了大量的淨虧損和運營現金流為負的情況。截至2023年12月31日，由於歷史運營虧損，我們累計出現1.571億美元的赤字。

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我們於2017年4月獲得FDA批准，INGREZZA用於遲發性運動障礙，並於2023年8月獲得批准，用於與亨廷頓病相關的舞蹈症。我們的合作伙伴AbbVie於2018年7月獲得FDA批准用於治療子宮內膜異位症的ORILISSA，並於2020年5月獲得批准用於治療子宮肌瘤的ORIAHNN。此外，我們的合作伙伴MTPC於2022年3月獲得日本厚生勞動省批准DYSVAL用於治療遲發性運動障礙。然而，我們還沒有獲得任何其他候選產品的監管批准。即使我們繼續成功地將INGREZZA商業化，或者成功地開發和商業化我們的任何其他候選產品，我們也可能無法持續盈利。我們還預計將繼續產生鉅額運營和資本支出，因為我們：

•將INGREZZA商業化，用於治療與亨廷頓病相關的遲發性運動障礙和舞蹈症；

•為我們的候選產品尋求監管部門的批准，或為我們當前的產品尋求額外的適應症；

•開發、制定、製造和商業化我們的候選產品；

•授權或獲得新產品開發機會；

•實施更多內部系統和基礎設施；以及

•聘請更多的臨牀、科學、銷售和營銷人員。

隨着我們為我們的運營和資本支出提供資金，我們預計在未來幾年將增加我們的費用和其他投資。因此，由於上述因素，我們未來的經營業績和盈利能力可能會在不同時期波動，我們將需要產生大量收入，以實現並保持持續的盈利能力和正現金流。我們可能無法產生這些收入，而且我們可能永遠不會在未來實現持續盈利。如果我們不能持續保持或提高盈利能力，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響。

對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。

從2022年1月1日起，2017年頒佈的非正式名稱為《2017年減税和就業法案》的立法取消了在所發生的年度中扣除用於税收目的的研發費用的選項，並要求納税人在五年內為在美國進行的研究活動資本化並隨後攤銷此類費用，並在15年內為在美國以外開展的研究活動攤銷此類費用。除非美國財政部發布法規，將該條款的適用範圍縮小到我們研發費用的較小子集，或者國會推遲、修改或廢除該條款。我們預計，在這些攤銷期間，我們的運營現金流將大幅減少，我們的遞延税金淨資產將出現類似規模的增長。這一條款的實際影響將取決於多種因素，包括我們將產生的研發費用金額，以及我們是在美國境內還是境外開展研發活動。

此外，新的收入、銷售、使用、消費税或其他税收法律、法規、規則、法規或條例可能隨時頒佈，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，現有的税收法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、修改或應用於我們不利。例如，2017年的減税和就業法案、冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案以及通脹降低法案對美國税法進行了許多重大修改。國税局和其他税務機關未來對此類立法的指導可能會影響我們，此類立法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦税法。未來的税改立法可能會對我們的遞延税收資產的價值產生實質性影響，可能會導致大量的一次性費用，並可能增加我們未來在美國的税收支出。

我們使用税收屬性的能力可能是有限的。

根據修訂後的1986年《國税法》第382和383條，如果一家公司在三年內經歷了股權所有權按價值計算超過50%的“所有權變更”，該公司使用某些變更前的聯邦税收屬性(如研發税收抵免)來抵消變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。根據每年完成的第382條分析，我們不認為我們之前經歷過任何所有權變更，但確定是複雜的，不能保證我們是正確的。此外，我們未來可能會因為股票所有權的變化而經歷所有權的變化，其中一些可能不是我們所能控制的。

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州税法的類似條款也可能適用於限制我們使用累積的州税收屬性，包括淨營業虧損(NOL)結轉。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL或信用的使用，這可能會加速或永久增加州應繳税款。因此，我們可能無法使用我們的NOL、研發抵免和其他税收屬性的全部或大部分，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。

我們的有效税率可能會波動，我們在税務管轄區產生的債務可能會超過應計金額。

我們的實際税率是由我們經營的不同地區的適用税率的組合得出的。在編制我們的財務報表時，我們估計在每個這樣的地方將需要繳納的税款。然而，由於許多因素，我們的有效税率可能與過去有所不同，包括基於股票的薪酬的影響、我們的盈利能力組合從司法管轄區到司法管轄區的變化、對我們税務申報的審查和審計結果、我們無法與税務當局達成或維持可接受的協議、所得税會計核算的變化以及税法的變化。這些因素中的任何一個都可能導致我們的實際税率與前幾個時期或我們目前的預期有很大不同，並可能導致納税義務超過我們財務報表中的應計金額。

我們普通股的價格波動很大。

生物技術和製藥公司的證券的市場價格歷來波動很大，這些證券的市場不時經歷與特定公司的經營業績無關的重大價格和成交量波動。例如，新冠肺炎疫情對股市和投資者情緒產生了負面影響，導致大幅波動，《降低通貨膨脹法》中聯邦醫療保險藥品價格談判條款的適用性也是如此。此外，特別是隨着我們和我們的市值的增長，我們普通股的價格越來越多地受到季度和年度與跟蹤我們業務的分析師的估值和建議的比較的影響。如果我們的結果不符合這些分析師的預測、我們投資者的預期或我們在任何時期向投資者提供的財務指導，這是基於可能不正確或可能在每個季度發生變化的假設，我們普通股的市場價格可能會下降。在過去12個月中，我們普通股的價格從大約每股89美元到大約每股143美元不等。

我們普通股的市場價格可能會因許多因素而波動，包括：

•INGREZZA等產品的銷售；

•我們的臨牀試驗結果；

•與INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL或我們的任何其他產品相關的安全問題報告；

•關於新的和現有的合作協定的發展；

•我們或包括我們的競爭對手在內的其他人宣佈的技術創新或新的治療產品；

•一般經濟和市場條件，包括影響生物技術產業的經濟和市場條件；

•專利或其他專有權利的發展；

•與FDA、CMS和外國監管機構相關的發展；

•政府監管，包括《降低通貨膨脹法》；

•我們或我們的股東未來出售我們的普通股；

•證券分析師的評論；

•關鍵人員的增減；

•我們經營業績的波動；

•潛在的訴訟事項；

•政府和第三方付款人的覆蓋範圍和報銷；

•我們的任何候選產品，如果獲得批准，都未能取得商業成功；

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•人為或自然災害、流行病或其他商業中斷造成的中斷，包括新冠肺炎大流行和俄羅斯與烏克蘭之間的衝突；以及

•公眾對我們藥品的安全性的擔憂。

此外，我們還是S中盤400指數的成份股。如果我們的市值低於納入指數的門檻而不再被納入S指數或其他指數或指數產品，某些機構股東可能會因其內部政策和投資指導方針而被要求出售所持股份。此類出售可能會對我們的股票價格造成進一步的負面壓力，再加上交易量和流動性的減少，可能會對您的投資價值和您出售股票的能力產生不利影響。

我們的客户很集中，因此失去一個重要客户可能會損害我們的業務。

我們已經與有限數量的專業藥房供應商和分銷商簽訂了INGREZZA的分銷協議，我們INGREZZA的所有產品銷售都是針對這些客户的。其中四個客户約佔我們2023年產品總銷售額的91%，佔截至2023年12月31日的應收賬款餘額的約98%。如果這些重要客户中的任何一個破產，無法為我們的產品付款，或被希望終止與我們關係的公司收購，或者如果我們以其他方式失去這些重要客户中的任何一個，我們的收入、運營結果和現金流將受到不利影響。即使我們彌補了一個重要客户的流失，我們也不能肯定地預測，這種過渡不會導致我們的收入、運營結果和現金流下降。

我們未來可能需要額外的資本。如果我們不能籌集額外的資金，我們可能無法為我們的商業計劃和未來的研究、開發、商業和製造努力提供資金。

我們未來的資金需求將取決於許多因素，我們可能需要籌集額外的資金，以資助我們的商業計劃和未來的研究、開發、商業和製造努力。

我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL和/或我們的任何其他產品的商業成功；

•2024年債券的償債義務；

•在我們的研發和臨牀開發計劃中不斷取得科學進步；

•我們研發項目的規模和複雜性；

•臨牀前試驗和臨牀試驗的進展；

•獲得監管部門批准所需的時間和成本；

•提出和進行專利申請、執行專利權利要求、進行幹擾訴訟或其他專利訴訟所涉及的費用；

•與確保我們的產品獲得足夠的保險和補償相關的成本；

•相互競爭的技術和市場發展；

•與未來任何訴訟有關的事態發展；

•商業化活動和安排的費用，包括廣告宣傳活動；

•製造我們的候選產品的成本；

•新冠肺炎大流行或未來大流行或流行病對我們業務的影響；以及

•任何戰略聯盟、協作、產品內部許可或收購的成本。

我們打算通過戰略聯盟尋求更多資金，並可能通過公開或私下出售我們的證券(包括股權證券)尋求額外資金。此外，在2017年第二季度，我們發行了2024年債券，我們之前曾為資本購買提供資金，未來可能會繼續尋找機會獲得額外的債務融資。2020年，我們與2024年債券的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，回購2024年債券本金總額136.2美元，總回購價格為186.9美元現金。在2022年，我們與2024年債券的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，回購本金總額為2.108億美元的

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2024年債券，總回購價格為2.79億美元現金。截至2023年12月31日，2024年債券的本金總額為1.704億美元。在合理的條件下，可能無法獲得額外的股權或債務融資，如果有的話。任何額外的股權融資都將稀釋我們的股東，任何額外的債務融資可能涉及限制我們業務的運營契約。

遵守不斷變化的公司治理和公開披露法規可能會導致額外的費用。

與公司治理和公開披露相關的不斷變化的法律、法規和標準，包括多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、美國證券交易委員會新規和納斯達克規則，正在給我們這樣的公司帶來不確定性。由於缺乏針對性，這些法律、條例和標準在某些情況下會受到不同的解釋，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，這些法律、條例和標準在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變，這可能導致關於遵約事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。我們致力維持高標準的企業管治和公開披露。因此，我們遵守不斷變化的法律、法規和標準的努力已經並可能繼續導致與合規活動相關的銷售、一般和行政費用以及管理時間的增加。如果我們不遵守這些法律、法規和標準，我們的聲譽可能會受到損害，我們可能會受到監管機構的制裁或調查，比如美國證券交易委員會。任何此類行動都可能對我們的財務業績和我們普通股的市場價格產生不利影響。

越來越多地使用社交媒體可能會產生責任，並對我們的業務造成損害。

我們的員工越來越多地使用社交媒體工具和我們的網站作為一種溝通手段。儘管我們努力監控社交媒體交流，但我們的員工未經授權使用社交媒體傳播我們的產品或業務，或通過這些方式無意中披露重要的非公開信息，可能會導致違反適用的法律和法規，這可能會導致責任，並導致我們的業務受到損害。此外，還存在不適當披露敏感信息的風險，這可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害，可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。此外，在社交媒體上發表關於我們或我們產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。

我們可能會受到這樣的指控，即我們或我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的所謂商業祕密。

就像在生物技術行業中常見的那樣，我們僱用的個人以前曾受僱於其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待決，但我們可能會受到這些員工或我們無意或以其他方式使用或泄露其前僱主的商業祕密或其他專有信息的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

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我們的業務可能會受到健康大流行或流行病影響的不利影響，這也可能導致第三方製造商、CRO或我們所依賴的其他第三方的運營嚴重中斷。

我們的業務可能會受到健康大流行或流行病影響的不利影響，這也可能導致第三方製造商、CRO和我們所依賴的其他第三方的運營嚴重中斷。因此，我們可能會遇到中斷，這可能會嚴重影響我們的供應鏈、正在進行的和未來的臨牀試驗以及INGREZZA或我們任何其他產品的商業化。為了應對新冠肺炎疫情，我們為所有員工實施了遠程工作模式，但參與關鍵業務活動的某些關鍵關鍵成員除外。我們的員工已經恢復了面對面的互動，並在靈活的工作指導方針下返回辦公室。然而，在未來的某個時候，遠程工作模式可能需要恢復。遠程和靈活的工作模式的影響可能會對生產力產生負面影響，擾亂我們的業務，並推遲我們的臨牀計劃和時間表，其程度將取決於我們在正常過程中開展業務的能力。遠程工作也可能增加我們的信息技術系統和數據的風險，因為我們有更多的員工在我們的辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家裏、在路上和在公共場所工作。此外，在重返工作崗位後，我們可能會面臨幾個挑戰或中斷，包括員工重新融入社會的挑戰，以及與這種過渡相關的對管理層的幹擾。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。

此外，出於對患者安全的考慮，臨牀站點啟動和患者登記可能會被推遲。一些患者可能無法遵守臨牀試驗方案，我們招募和留住患者、主要調查人員和現場工作人員的能力可能會受到阻礙，這將對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。

衞生大流行或流行病的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化，這些影響可能會對我們的業務或我們所依賴的第三方的業務產生實質性影響。

與我們的行業相關的風險

如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。

我們的成功將取決於我們的能力，其中包括：

•我們的產品獲得專利保護；

•保護我們的商業祕密；

•防止第三方侵犯我們的所有權；以及

•在不侵犯他人所有權的情況下運營，無論是在美國還是在國際上。

由於通過開發和監管審批程序將新產品推向市場需要相當長的時間和費用，製藥業非常重視為新技術、產品和工藝獲得專利和商業祕密保護。因此，我們打算為我們的專有技術和化合物尋求專利保護。然而，我們面臨的風險是，我們可能無法獲得這些專利中的任何一項，而且我們獲得的索賠範圍(如果有的話)可能無法為我們的專有技術或化合物提供足夠的保護。此外，如果我們的員工、商業合作者或顧問使用生成性人工智能(AI)技術來開發我們的專有技術和化合物，可能會影響我們獲得或成功捍衞某些知識產權的能力。

我們還依靠非專利的商業祕密和改進、非專利的技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與我們的商業合作者、員工和顧問簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與我們的員工以及一些(但不是全部)我們的商業合作者和顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。然而，如果我們的員工、商業合作者或顧問違反了這些協議，我們可能沒有足夠的補救措施來彌補任何此類違規行為，否則我們的商業祕密可能會被我們的競爭對手知曉或獨立發現。

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此外，儘管我們擁有多項專利，但專利的頒發並不能確定其有效性或可執行性，第三方可能會對我們專利的有效性或可執行性提出質疑。我們不能向您保證，如果我們試圖強制執行我們的專利，而這些專利在法庭或其他程序中受到挑戰，我們的專利將獲得多少保護(如果有的話)。競爭對手可能會成功挑戰我們的專利，或者挑戰將導致其覆蓋範圍的限制。此外，競爭對手可能會侵犯我們的專利，或者通過設計創新成功避開我們的專利。此外，潛在的競爭對手過去已經並可能在未來向FDA提交簡短的新藥申請(ANDA)，尋求批准在涵蓋我們的產品或我們競爭對手的產品的專利到期之前銷售我們的產品或競爭對手的產品的仿製藥版本(如果適用)。為了防止侵權或未經授權的使用，我們過去曾提出侵權索賠，未來可能需要提出侵權索賠，這是昂貴和耗時的。見合併財務報表附註13 f或對我們與知識產權相關的法律程序的描述。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利或競爭對手的專利無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用爭議技術。美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定發明相對於我們的專利申請(或我們許可人的專利)或競爭對手的專利的優先權。訴訟或派生程序可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。訴訟或衍生程序，包括競爭對手的訴訟，也可能導致競爭對手比預期更快地進入市場。我們不能向您保證，我們將能夠防止我們的專有權被挪用，特別是在法律可能不像美國那樣充分保護此類權利的國家。

頒佈的醫療改革、藥品定價措施和最近的其他立法舉措可能會對我們的業務產生不利影響。

製藥和生物技術公司的業務和財務狀況受到政府和第三方付款人控制或降低醫療保健成本和降低藥品價格的努力的影響。在美國，聯邦政府頒佈的全面藥品定價立法首次實現了政府對某些處方藥定價的控制。此外，在一些外國司法管轄區，處方藥的定價也受到政府的管制。此外，其他聯邦和州法律對藥品製造商施加了義務，除其他外，涉及披露推向市場的新藥產品和超過指定門檻的藥品價格上漲。

例如，2022年8月，總裁·拜登簽署了《2022年降低通貨膨脹率法案》，其中包括：(1)指示衞生與公眾服務部部長就聯邦醫療保險覆蓋的某些高支出、單一來源的藥物和生物製品的價格進行談判；(2)重新設計聯邦醫療保險D部分處方藥福利，以降低患者自付成本並增加製造商的責任；以及(3)要求藥品製造商對價格漲幅超過通貨膨脹率的藥品支付回扣。****還將對在ACA市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長到2025年並從2025年開始，消除聯邦醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈洞”，並創建一個新的、永久的受益人自付支出上限，以及新建立的製造商折扣計劃。****允許衞生和公眾服務部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多規定。HHS已經發布和更新了指南，並將在這些計劃實施時繼續發佈和更新指南。這些規定自2023年起逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前10種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。目前還不確定隨着時間的推移，****將如何實施；但它可能會對製藥業和處方藥定價產生重大影響。

雖然****的藥品價格談判計劃針對的是已在市場上上市多年、沒有仿製藥或生物相似競爭的高支出藥物，但我們相信，我們將有資格獲得將於2029年到期的小型生物技術談判例外。然而，這一例外的資格受到各種要求的限制，我們不能保證我們未來仍有資格獲得這一豁免。此外，失去這一例外或這一例外的潛在損失，包括由於潛在的收購或戰略交易，可能會對我們的業務產生不利影響。

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在****頒佈之前，最近對製藥業產生影響的最重要的聯邦立法發生在2010年3月，當時ACA簽署成為法律。ACA旨在擴大獲得醫療保險的機會，減少未參保個人的數量，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療保健和醫療保險行業的透明度要求，對醫療行業徵收税費，並實施額外的醫療政策改革。

自ACA頒佈以來，還通過了其他立法修改。這些變化包括根據2013年開始的2011年預算控制法案，每財年向提供者支付的醫療保險總金額減少2%，由於隨後對該法案的立法修訂，包括2023年的基礎設施投資和就業法案和綜合撥款法案，該法案將一直有效到2032年。2012年的《美國納税人救濟法》進一步減少了向包括醫院和癌症治療中心在內的幾家醫療服務提供者支付的聯邦醫療保險，將政府追回向醫療服務提供者多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。

在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施法規，旨在控制藥品和生物製品的定價、價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。例如，2024年1月5日，FDA批准了佛羅裏達州的SIP提案，從加拿大進口某些藥品用於特定的州醫療保健計劃。目前尚不清楚該計劃將如何實施，包括將選擇哪些藥物，以及該計劃是否會在美國或加拿大受到法律挑戰。其他州也提交了正在等待FDA審查的SIP提案。任何此類獲得批准的進口計劃一旦實施，可能會導致這些計劃涵蓋的產品的藥品價格更低。此外，某些州通過立法創建了州PDAB，以幫助控制該州的藥品成本。PDAB的功能因州而異，可能包括建議或設定州政府為某些藥品支付的價格上限，進行藥品可負擔性審查，以及就減少州藥品支出的其他方法向州立法者提供建議。PDAB採取的行動可能會導致在其所在州銷售的某些藥品的價格下降。

實施這些成本控制措施可能會阻止我們創造收入、實現持續盈利或將我們的藥物商業化，特別是因為我們目前的大部分收入來自聯邦醫療保健計劃，包括聯邦醫療保險和醫療補助。

擬議的醫療改革、藥品定價措施和其他預期的立法舉措可能會對我們的業務產生不利影響。

我們預計，將繼續有一些聯邦和州政府提議對處方藥的定價實施額外的政府控制。此外，美國越來越重視降低醫療保健成本，這將繼續給處方藥的定價和報銷帶來壓力。例如，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心將測試的三種新模型，這些模型將根據它們降低藥品成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。

此外，美國以外的某些司法管轄區，包括歐盟，已經對特定產品和療法設定了價格上限，這一點在題為“政府和第三方付款人可能對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，或限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或對我們產品的狀況強加政策和/或作出決定，從而可能限制我們的產品收入並推遲持續盈利”的風險因素中作了進一步描述。

我們目前無法預測未來可能會頒佈哪些與醫療保健行業相關的其他額外立法或法規(如果有的話)，或者最近頒佈的聯邦或同等外國立法或任何此類額外立法或法規將對我們的業務產生什麼影響。此類提議或改革的擱置或批准可能會導致我們的股價下跌，或限制我們籌集資金或達成合作協議，以進一步開發我們的計劃和產品並將其商業化。

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與醫療保健專業人員、主要調查人員、顧問、客户(實際的和潛在的)和第三方付款人之間的任何關係，與我們當前和未來的業務活動有關，都直接或間接地受到聯邦和州醫療保健法律的約束。如果我們不能或沒有完全遵守這些法律，我們可能面臨處罰、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及我們業務的縮減或重組。

我們的業務運營和活動可能直接或間接受到各種聯邦和州醫保法的約束，包括但不限於欺詐和濫用法、虛假申報法、數據隱私和安全法，以及有關向醫療保健提供者提供的付款或其他價值項目的透明度法律。這些法律可能限制或禁止廣泛的商業活動，包括但不限於研究、製造、分銷、定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。這些法律可能會影響我們目前與主要調查人員和研究對象的活動，以及當前和未來的銷售、營銷、患者自付援助和教育計劃。

這些法律包括：

•聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人和實體在知情和故意的情況下，直接或間接地以現金或實物形式索取、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，而這些商品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付；

•聯邦民事和刑事虛假申報法，包括聯邦民事虛假申報法和民事貨幣懲罰法，這些法律對個人或實體施加刑事和民事處罰，除其他外，個人或實體故意向聯邦政府提出或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠，或通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務；

•HIPAA，除其他外，對執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或作出與醫療保健事項有關的虛假陳述等施加刑事和民事責任；

•經HITECH及其實施條例修訂的《HIPAA》，其中還規定，在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面，承保實體，包括某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療信息交換所，及其商業夥伴和承保分包商，有義務，包括強制性合同條款；

•聯邦醫生支付陽光法案，該法案要求某些藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商在聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃下可獲得付款，但具體例外，每年向CMS報告與向醫生(定義包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)、其他醫療保健專業人員(如醫生助理和護士從業者)、教學醫院、以及適用的製造商和適用的團購組織每年向CMS報告醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益有關的信息；以及

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•類似的州、地方和外國法律和法規，例如州反回扣和虛假索賠法，它可能適用於銷售或營銷安排和索賠，涉及由包括私營保險公司在內的非政府第三方付款人償還的醫療項目或服務；州法律，要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南；州法律，要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和以其他方式轉移價值或營銷支出或藥品定價有關的信息；州法律，要求披露高於某些確定的門檻的價格上漲，以及該州新的商業推出；設立處方藥價格負擔委員會以審查或試圖限制藥品支出的州法律；要求藥品銷售代表註冊的州和地方法律；州和地方“藥品收回”法律和法規；以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被HIPAA先發制人，從而使合規工作複雜化。

確保我們的業務安排符合適用的醫保法的努力可能會涉及鉅額成本。雖然我們與醫療保健專業人員的互動，包括我們的演講計劃和其他安排，都是為了遵守這些法律和相關指導，但政府和執法機構可能會得出結論，我們的業務做法或流氓員工的活動可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律的當前或未來法規、法規或判例法。例如，我們維持一項患者援助計劃，以幫助符合條件的患者購買我們的產品。這些和其他類型的項目已經成為政府審查的對象，包括製藥製造商在內的許多組織都受到了與其患者援助項目相關的訴訟、執法行動和和解。如果我們的經營或活動被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能面臨但不限於重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、返還、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃之外、額外的報告要求和監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益以及我們業務的削減或重組，任何這些都可能對我們的運營能力產生不利影響。

此外，一旦我們的產品在美國境外商業化，任何銷售都可能使我們受到上述醫療保健法和其他外國法律的外國等價物的約束。

如果監管機構確定我們正在推廣INGREZZA或我們的任何獲得監管部門批准的候選產品，用於“標籤外”用途，我們可能面臨責任。

一家公司不得推廣其藥品的“標籤外”用途。標籤外使用是指將產品用於產品在美國FDA批准的標籤中未描述的適應症，或在其他司法管轄區使用不同於適用監管機構批准的用途。另一方面，醫生可能會開出用於非標籤用途的產品。儘管FDA和其他監管機構不規範醫生在獨立的醫療判斷中做出的藥物治療選擇，但他們確實限制了來自公司或其銷售人員的促銷信息，涉及尚未發放營銷許可的產品的標籤外用途。然而，公司可能會分享與FDA批准的產品標籤一致的真實且不具誤導性的信息。被發現促進其產品標籤外使用的公司可能會受到重大責任，包括民事和刑事制裁。

如果FDA或任何其他政府機構，包括同等的外國當局，對我們發起執法行動，或者如果我們是魁擔如果我們被私人原告代表政府提起訴訟，並被認定違反了與推廣產品用於未經批准的用途相關的禁令，我們可能會受到鉅額民事或刑事罰款或損害賠償以及其他制裁，如同意法令和公司誠信協議，根據這些制裁，我們的活動將受到持續的審查和監督，以確保遵守適用的法律和法規。任何此類罰款、獎勵或其他制裁都將對我們的收入、業務、財務前景和聲譽產生不利影響。

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如果我們的信息技術系統、我們依賴的第三方或我們的數據受到或受到損害，我們可能會經歷這種損害造成的不利影響，包括但不限於，我們的運營中斷，如我們的臨牀試驗，我們違反了我們的數據保護義務，我們的聲譽受到損害，監管調查或行動，訴訟，罰款和處罰，以及客户或銷售的損失。

我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們和我們所依賴的第三方收集、接收、存儲、處理、生成、披露、提供訪問、保護、處置、傳輸、使用、保護、共享和傳輸，或共同處理我們網絡和數據中心中的機密和敏感電子信息。除其他事項外，這些信息包括身份不明或假名的敏感個人數據(包括健康數據)、我們的知識產權和專有信息、我們的合作者和被許可人的機密信息以及我們員工的個人數據。這些電子信息保持安全，並被認為是安全的，這對我們的運營和業務戰略非常重要。我們的信息技術系統以及與我們簽約的第三方供應商的系統的規模和複雜性，以及我們保留的數據量，使這些系統可能容易受到各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊(包括通過深度偽造，可能越來越難以識別為虛假的攻擊，以及網絡釣魚攻擊)、惡意代碼、惡意軟件(如惡意代碼、廣告軟件和命令與控制(C2))、拒絕服務攻擊、憑證獲取、人員不當行為或錯誤、勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件漏洞、服務器故障、軟件或硬件故障。數據或其他信息技術資產的損失、人工智能增強或促成的攻擊、電信故障和其他類似威脅。網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、線上和線下欺詐以及其他類似活動威脅到我們的敏感信息和信息技術系統以及我們所依賴的第三方系統的機密性、完整性和可用性。此類威脅繼續上升，越來越難以檢測，來源多種多樣，包括傳統的計算機“黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織的犯罪威脅行為者、人員(例如通過盜竊或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者(也稱為APT)。一些行為者現在從事並預計將繼續從事網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因並結合軍事衝突和防禦活動的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突期間，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的高風險，包括報復性網絡攻擊，這可能會實質性地擾亂我們的系統和業務，以及我們進行臨牀試驗的能力。勒索軟件攻擊也變得越來越普遍和嚴重，並可能導致我們的運營嚴重中斷(包括我們進行臨牀試驗的能力)、敏感數據的丟失(包括與我們的臨牀試驗相關的)和收入、聲譽損害以及資金挪用。為了減輕勒索軟件攻擊對財務、運營和聲譽的影響，最好是支付勒索款項，但我們可能不願意或無法這樣做(例如，如果適用的法律或法規禁止此類付款，則包括在內)。同樣，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性也在增加，我們不能保證我們供應鏈中的第三方沒有受到危害，或者它們不包含可利用的缺陷、漏洞或錯誤，這些缺陷、漏洞或錯誤可能導致我們的信息技術系統和基礎設施或支持我們運營的第三方的信息技術系統和基礎設施遭到破壞或中斷。遠程工作已變得越來越普遍，並增加了我們的信息技術系統和數據的風險，因為我們越來越多的員工在家工作，在我們的辦公場所之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家裏、在運輸途中或在公共場所。

此外，自然災害、公共衞生大流行或流行病、恐怖主義、戰爭和地緣政治衝突以及電信和電力故障可能導致關鍵業務流程受損或中斷或受損，或機密信息，包括知識產權、專有業務信息和個人數據的丟失或損壞。

未來或過去的業務交易(如收購或整合)可能使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對這些被收購或整合的實體進行盡職調查時沒有發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。

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隨着網絡威脅的持續發展，我們可能需要花費大量額外資源來繼續修改或增強我們的保護措施，或調查和補救任何信息安全漏洞，或修改我們的業務活動(包括我們的臨牀試驗活動)，以嘗試防範安全事件。

我們採取措施檢測、緩解和補救我們的信息安全系統(例如我們的硬件和/或軟件，包括我們所依賴的第三方的硬件和/或軟件)中的漏洞。然而，我們可能不會及時檢測和補救所有此類漏洞。此外，我們在開發和部署旨在解決已識別的漏洞的補救措施和補丁程序方面可能會遇到延誤. 漏洞可能被利用並導致安全事件。

我們依賴第三方服務提供商和技術來運行關鍵業務系統，以在各種環境中處理敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎設施、數據中心設施、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還依賴第三方服務提供商提供其他產品、服務、部件或其他方式來運營我們的業務，包括臨牀試驗地點和調查人員、承包商、製造商、供應商和顧問。我們監控這些第三方的信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商或CRO遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遇到不良後果。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性都在增加，我們不能保證我們供應鏈中的第三方基礎設施或我們的第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到損害或以其他方式受到安全事件的影響。雖然如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損害，或者我們可能無法追回此類賠償。

儘管據我們所知，我們或我們所依賴的第三方到目前為止還沒有經歷過對我們來説重要的安全事件或中斷，但我們和我們的供應商一直直接或間接地成為網絡安全事件的目標，並預計此類事件將繼續下去。雖然我們已經實施了旨在保護我們的數據安全和信息技術系統的安全措施，但這些措施可能無法防止此類事件發生。此外，雖然我們已經實施並計劃實施旨在避免運營中斷的宂餘，但並非所有潛在事件都可以預見，運營中斷可能會導致生產率下降。

如果我們(或我們依賴的第三方)經歷了安全事件、勒索軟件攻擊或被認為經歷了安全事件，我們可能會經歷不良後果。此類後果可包括：政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查)；額外的報告要求和/或監督；對處理敏感信息(包括個人數據)的限制；訴訟(包括階級索賠)；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害(包括但不限於 損害我們的患者、合作伙伴或員工關係)貨幣資金轉移；管理層注意力轉移；我們業務中斷(包括數據可用性、與我們網絡或互聯網的連接中斷)；財務損失(包括我們業務中斷導致生產率下降)；以及其他類似損害。同樣，已完成或正在進行或計劃中的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。此外，竊取我們的知識產權或專有業務信息可能需要花費大量費用才能補救。適用的數據隱私和安全義務可能還要求我們將安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客户、監管機構和投資者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不良後果。

我們與第三方或CRO的合同可能不包含責任限制，即使有，也不能保證我們的合同中的責任限制足以保護我們免受與我們的數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們也不能確定我們的保險覆蓋範圍是否足夠或足夠，以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，此類保險將繼續以商業合理的條款或根本不存在，或此類保險將支付未來的索賠。

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除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，我們的敏感信息可能會由於我們的員工、人員或供應商可能使用生成性人工智能技術而泄露、披露或泄露。

如果我們未能獲得或保持我們的一些候選產品的孤兒藥物指定或其他監管排他性，我們的競爭地位將受到損害。

除了任何專利保護外，我們還依靠各種形式的監管排他性來保護我們的產品，如孤兒藥物指定。獲得孤兒藥物指定的候選產品可以受益於簡化的監管流程以及批准後的潛在商業利益。目前，如果一種產品是第一個被批准用於這種孤立適應症的產品，這種指定在美國提供7年的市場獨家經營權，在歐盟提供10年的市場獨家經營權。然而，這種市場排他性並不涉及該藥物在批准中特別指定的那些適應症之外的其他適應症，也不阻止其他類型的藥物在這些相同的適應症中獲得孤立的指定或批准。此外，即使在一種孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為該新藥在臨牀上優於該孤兒產品或出現市場短缺，則FDA隨後可以針對相同的情況批准相同的藥物。

在歐盟，如果藥物不再滿足最初的指定標準，或者如果上市授權持有人同意第二次申請孤兒藥物或不能提供足夠的藥物，或者當第二個申請者證明其藥物在臨牀上優於最初的孤兒藥物時，孤兒排他性可能會減少到六年。

如果我們的產品沒有足夠的專利保護，那麼獲得監管排他性的相對重要性就更大了。我們可能不會成功地獲得任何適應症的孤兒藥物名稱，即使我們成功了，具有這種孤兒藥物名稱的候選產品也可能無法獲得FDA的批准。即使具有孤兒藥物名稱的候選產品可以獲得FDA的上市批准，也可能無法在獲得批准後導致或保持孤兒藥物的排他性，這將損害我們的競爭地位。

我們在研究中使用的技術以及我們選擇的藥物靶點可能會侵犯專利或侵犯第三方的專有權利。

我們不能向您保證，第三方不會就潛在產品中使用的技術對我們或我們的合作者提出專利或其他知識產權侵權索賠。如果對我們或我們的合作者提起專利侵權訴訟，我們或我們的合作者可能被迫停止或推遲開發、製造或銷售聲稱侵犯第三方知識產權的潛在產品，除非該方授予我們或我們的合作者使用其知識產權的權利。在這種情況下，我們可能被要求獲得專利許可或他人的專有權利，以便繼續將我們的產品商業化。然而，我們可能無法以可接受的條款獲得第三方的任何專利或專有權利所需的任何許可，或者根本無法獲得許可。即使我們的合作者或我們能夠獲得第三方知識產權的權利，這些權利也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得相同的知識產權。最終，我們可能無法將我們的一些潛在產品商業化，或者可能由於專利侵權索賠而不得不停止一些業務運營，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們的業務運營可能會使我們面臨糾紛、索賠和訴訟，這些可能是昂貴和耗時的，並可能對我們的財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

有時，我們可能會捲入與我們的業務運營相關的糾紛、索賠和訴訟。特別是，我們可能面臨與產品安全、知識產權問題、僱傭問題、税務問題、商業糾紛、競爭、銷售和營銷實踐、環境問題、人身傷害、保險覆蓋範圍以及收購或剝離相關事宜有關的索賠。任何糾紛、索賠或訴訟都可能轉移管理層對我們業務的注意力，我們可能會在處理或辯護任何糾紛、索賠或訴訟時產生鉅額費用，我們可能會被要求支付損害賠償金或和解，或者受到可能對我們的運營和財務業績產生不利影響的公平補救。例如，我們最近解決了與INGREZZA相關的潛在競爭對手的各種知識產權訴訟事宜。見合併財務報表附註13 f或者對這些問題進行更詳細的描述。

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與這些糾紛有關的訴訟可能既昂貴又耗時，如果對我們不利，可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大不利影響。此外，與訴訟相關的不確定性可能導致我們股價的波動性增加。

我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工和獨立承包商(如首席調查人員、顧問、商業合作伙伴和供應商)或我們商業合作伙伴的員工的不當行為可能包括未能遵守FDA法規、向FDA提供準確信息、遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、準確報告財務信息或數據、對我們的商業祕密或商業合作伙伴的商業祕密保密，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和其他商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。員工和獨立承包商的不當行為還可能涉及不當使用個人可識別信息，包括但不限於在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。任何針對我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作伙伴或供應商違反這些法律的行動都可能導致重大的民事、刑事和行政處罰、罰款和監禁。

我們面臨的潛在產品責任敞口遠遠超過我們的保險覆蓋範圍。

在臨牀試驗中使用我們的任何潛在產品，以及銷售任何經批准的產品，包括INGREZZA，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能直接由消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售我們產品的人提出。我們為我們的臨牀試驗以及與INGREZZA銷售相關的產品責任保險提供保險，保險金額與行業慣例一致。然而，我們的保險可能不會補償我們，或者可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保護我們免受任何當前或未來臨牀試驗或批准產品的責任造成的損失。一個成功的產品責任索賠，或一系列索賠，會減少我們的現金儲備，並可能導致我們的股票價格下跌。此外，無論產品責任索賠的最終結果如何，任何針對我們的產品責任索賠都可能減少對我們批准的產品的需求，包括INGREZZA，損害我們的聲譽，導致監管調查，可能需要代價高昂的召回或產品修改，導致臨牀試驗參與者退出，導致為相關訴訟辯護的費用，減少我們的收入，並轉移管理層對管理我們業務的注意力。

我們的活動涉及危險材料，我們可能對由此產生的任何污染或傷害負責。

我們的研究活動涉及危險材料的受控使用。我們不能消除這些材料造成意外污染或傷害的風險。如果發生事故，法院可能要求我們對由此產生的任何損害負責，這可能會損害我們的運營結果，並導致我們使用很大一部分現金儲備，這將迫使我們尋求額外的融資。

我們承擔着與數據隱私和信息安全相關的嚴格和不斷變化的義務。我們實際或認為未能履行此類義務可能會對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。

在我們的正常業務過程中，我們在我們的網絡和數據中心處理機密和敏感信息，包括個人數據、專有和機密商業數據、商業祕密、知識產權、我們收集的與臨牀試驗相關的臨牀試驗參與者數據，以及敏感的第三方數據。我們受制於眾多有關隱私、數據保護、信息安全和個人信息(包括臨牀試驗數據)處理的聯邦、州、地方和外國法律、命令、法規、法規和監管指南，其數量和範圍正在擴大、變化，受到不同應用和解釋的影響，並且可能在不同司法管轄區之間不一致。我們的數據處理活動還可能使我們承擔其他數據隱私和安全義務，例如行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及管理我們和代表我們的第三方處理數據的其他義務。

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在美國，有關隱私、數據保護、信息安全和個人數據處理的法律在聯邦和州一級變得越來越普遍。此外，在過去的幾年裏，美國許多州-包括加利福尼亞州、弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州-都頒佈了全面的隱私法，對覆蓋的企業施加了某些義務，包括在隱私通知中提供具體的披露，並向居民提供有關其個人數據的某些權利。如果適用，此類權利可能包括訪問、更正或刪除某些個人數據的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，例如定向廣告、分析和自動決策。這些權利的行使可能會影響我們的業務以及提供產品和服務的能力。某些州還對處理某些個人數據，包括敏感信息，提出了更嚴格的要求，例如進行數據隱私影響評估。這些州的法律允許對不遵守規定的行為處以法定罰款。例如，經2020年《加州隱私權法案》(CPRA)(統稱CCPA)修訂的《加州消費者隱私法》要求企業在隱私通知中提供具體披露，並尊重加州居民行使某些隱私權的請求。CCPA允許對不遵守規定的行為處以罰款(每一次故意違反行為最高可達7500美元)。儘管美國一些全面的隱私法和CCPA豁免了一些在臨牀試驗背景下處理的數據，但這些法律可能會增加合規成本，並可能增加我們可能保留的有關加州居民的其他個人數據的責任。其他州也頒佈了數據隱私法，我們預計未來會有更多司法管轄區通過類似的法律。這些發展可能會使合規工作進一步複雜化，並可能增加我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本。

此外，經HITECH修訂的HIPAA對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。

歐洲關於隱私、數據保護、信息安全和個人數據處理的法律也進行了重大改革，並繼續進行改革。例如，歐盟的一般數據保護條例(EU GDPR)和英國的GDPR(英國GDPR)(統稱為GDPR)對分別位於歐洲經濟區(EEA)和英國的個人數據的處理提出了嚴格的要求。GDPR規定加強個人數據處理者和控制人的數據保護義務，例如，包括以下義務：處理健康和其他敏感數據；徵得個人同意；就數據處理活動向個人發出通知；迴應數據當事人的請求；在聘用第三方處理者時採取某些措施；向數據當事人和監管機構通報數據違規行為；以及實施保障措施以保護個人數據的安全和保密。GDPR對違反數據保護要求的行為處以鉅額罰款。例如，根據GDPR，此類罰款最高可達全球收入的4%或歐盟GDPR下的2000萬歐元/英國GDPR下的1,750萬英鎊，以金額較大者為準，還允許與處理由法律授權代表其利益的各類數據主體或消費者保護組織提起的個人數據有關的私人訴訟。GDPR和其他與加強對某些類型的敏感數據保護相關的法律或法規的變化，如歐盟關於臨牀試驗數據和其他醫療數據的法規，可能要求我們改變我們的業務做法，或導致政府執法行動、私人訴訟或對我們的重大處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生重大不利影響。

我們可能會受到其他外國數據法的約束。例如，在加拿大，《個人信息保護和電子文檔法》（PIPEDA）和各種相關的省級法律以及加拿大的《反垃圾郵件法》（CASL）可能適用於我們的運營。另一個例子是，《一般數據保護法》，即Lei Geral de Proteção de Dados Pessoais（LGPD）（第13，709/2018號法律），可能適用於我們的運營。LGPD對巴西個人數據的處理進行了廣泛的監管，並規定了與歐盟GDPR相當的合規義務和處罰。我們還以亞洲客户為目標，可能會受到亞洲新興數據隱私制度的約束，包括日本的《個人信息保護法》和新加坡的《個人數據保護法》。

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在日常業務過程中，我們可能會將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。某些司法管轄區已頒佈數據本地化法和跨境個人數據傳輸法。例如，歐洲經濟區和英國的國家嚴格限制向美國和其他國家傳輸個人數據，這些國家的隱私法通常被認為是不充分的。雖然目前有各種機制可用於將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到美國，但這些機制符合法律規定，例如歐洲經濟區標準合同條款、英國的國際數據轉移協議/附錄以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展（允許轉移到相關的美國）。如果我們無法為跨境個人數據傳輸實施有效的合規機制，或者如果合法合規傳輸的要求過於繁瑣，則我們無法保證我們能夠滿足或依賴這些措施將個人數據合法傳輸到美國。我們可能面臨更多的監管行動、鉅額罰款和禁止處理或傳輸來自歐洲或其他地方的個人數據的禁令。無法將個人數據導入美國可能會對我們的業務運營產生重大負面影響，包括限制我們在歐洲和其他地方開展臨牀試驗活動的能力;限制我們與受歐洲和其他數據保護法約束的各方合作的能力，或要求我們以鉅額費用提高我們在歐洲和/或其他地方的個人數據處理能力。其他司法管轄區可能對其數據本地化和跨境數據傳輸法律採取類似的嚴格解釋。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區（特別是美國）的公司，將受到監管機構、個人訴訟當事人和維權團體越來越嚴格的審查。一些歐洲監管機構已下令某些公司暫停或永久停止某些向歐洲以外地區的數據傳輸，因為它們涉嫌違反GDPR的跨境數據傳輸限制。

我們的員工和工作人員可能會使用生成人工智能技術來執行他們的部分工作，而在生成人工智能技術中披露和使用個人信息數據須遵守各種隱私法和其他隱私義務。各國政府已經通過並可能通過更多的法律來規範生成AI。我們使用這項技術可能會導致額外的合規成本、監管調查和行動以及消費者訴訟。此外，任何使用生成人工智能開發我們的專有技術和化合物的行為也可能影響我們獲得或成功捍衞某些知識產權的能力。如果我們無法使用生成式人工智能，它可能會使我們的業務效率降低，並導致競爭劣勢。

除了數據隱私和安全法律外，我們可能會在合同中遵守行業組織採用的行業標準，我們現在或將來可能會遵守這些義務。我們還受到與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們遵守這些義務的努力可能不會成功。我們發佈隱私政策、營銷材料和其他有關數據隱私和安全的聲明。如果這些政策、材料或聲明被發現有缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或歪曲我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。

我們與數據隱私和安全相關的義務（以及消費者的數據隱私期望）正在以越來越嚴格的方式迅速變化，併產生不確定性。這些義務可能有不同的適用和解釋，在各管轄區之間可能不一致或相互衝突。準備和遵守這些義務要求我們投入大量資源（包括但不限於財務和時間相關資源）。這些義務可能需要我們以及代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和實踐進行更改。此外，這些義務甚至可能要求我們改變業務模式。

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儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但我們有時可能未能做到這一點(或被視為未能做到)。此外，儘管我們做出了努力，但我們所依賴的人員或第三方可能無法履行此類義務，從而影響我們的合規狀態。如果我們未能或被認為未能解決或遵守數據隱私和安全義務，我們可能面臨嚴重後果。這些後果可能包括但不限於政府執法行動、訴訟(包括集體索賠)、額外的報告要求和/或監督、禁止處理個人數據、監禁公司官員以及下令銷燬或不使用個人數據。特別是，原告越來越積極地對公司提起與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，還可能帶來巨大的法定損害賠償，具體取決於數據量和違規數量。這些事件中的任何一項都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。

項目1B。未解決的員工意見

沒有。

項目1C。網絡安全

風險管理和戰略。 我們依靠信息技術和數據來運營我們的業務，並開發、營銷和向我們的客户提供我們的療法。我們實施並維護了各種信息安全流程，旨在識別、評估和管理關鍵計算機網絡、第三方託管服務、通信系統、硬件、實驗室設備、軟件等網絡安全威脅帶來的重大風險，我們的關鍵數據包括機密、個人、專有和敏感數據(統稱為“信息資產”)。因此，我們維持某些風險評估流程，旨在識別網絡安全威脅、確定其發生的可能性，並評估對我們業務的潛在實質性影響。根據我們的評估，我們實施和維護旨在保護我們信息資產的機密性、完整性和可用性的風險管理流程，並減輕對我們業務的損害。

該公司的一般風險管理計劃旨在管理已確定的重大風險，其中包括重大網絡安全風險。

我們參與旨在識別此類威脅的流程，其中包括使用手動和自動工具監控威脅環境，訂閲識別網絡安全威脅的報告和服務，分析威脅和參與者的報告，對威脅環境進行掃描，評估我們和我們行業的風險狀況，評估向我們報告的威脅，與執法部門就威脅進行協調，對內部和外部威脅進行威脅評估，以及進行漏洞評估以確定漏洞。

我們依賴一個多學科團隊(包括我們的信息安全職能部門、管理層和第三方服務提供商，如下所述)來評估已識別的網絡安全威脅如何影響我們的業務。除其他流程外，這些評估可能會利用旨在幫助評估此類網絡安全威脅的風險的行業工具和指標。

根據環境的不同，我們實施和維護各種技術、物理和組織措施，旨在管理和減輕網絡安全威脅對我們的信息資產造成的重大風險。我們對我們的某些信息資產實施的網絡安全風險管理和緩解措施包括：旨在應對網絡安全威脅的政策和程序，包括事件響應計劃、漏洞管理政策和災難恢復/業務連續性計劃；事件檢測和響應工具；內部和/或外部審計，以評估我們暴露於網絡安全威脅、環境、風險緩解程序遵守情況和相關控制的有效性；記錄的風險評估；安全標準/認證的實施；對我們和/或第三方人員的信用和背景調查；數據加密；網絡安全控制；威脅建模；數據隔離；物理和電子訪問控制；物理安全；資產管理、跟蹤和處置；系統監測；供應商風險管理計劃；員工安全培訓；滲透測試；紅/藍團隊演習；網絡保險；專職網絡安全工作人員/官員。

我們不時與幫助我們識別、評估和管理網絡安全風險的第三方合作，包括專業服務公司、威脅情報服務提供商、網絡安全顧問、網絡安全軟件提供商、託管網絡安全服務提供商和滲透測試。

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為了運營我們的業務，我們利用某些第三方服務提供商執行各種功能，例如外包業務關鍵功能、臨牀研究、專業服務、SaaS平臺、託管服務、物業管理、基於雲的基礎設施、數據中心設施、內容交付、加密和身份驗證技術、企業生產力服務等。我們有特定的供應商管理流程，旨在幫助管理與我們使用某些此類供應商相關的網絡安全風險。根據所提供服務的性質、處理的信息的敏感性和數量以及服務提供商的身份，我們的供應商管理流程可能包括審查此類提供商的網絡安全做法、根據合同向提供商施加與其提供的服務和/或其處理的信息相關的義務、進行安全評估、進行現場檢查、要求其填寫有關其服務和數據處理做法的書面問卷，以及在其參與期間定期進行重新評估。

關於可能對我們造成重大影響的網絡安全威脅的風險以及它們可能如何做到這一點的説明，請參閲第一部分第1A項。有關網絡安全相關風險的其他信息，請參閲風險因素。

治理。 我們的網絡安全風險評估和管理流程由某些公司管理層實施和維護，包括向首席財務官報告的首席信息官。管理層還負責僱用適當的人員，將網絡安全因素納入公司的整體風險管理戰略，並向員工傳達關鍵的優先事項，以及批准預算，幫助準備網絡安全事件，批准網絡安全流程，以及審查安全評估和其他與安全相關的報告。我們的網絡安全事件響應和漏洞管理流程涉及管理層，他們參與我們的披露控制和程序。

我們的網絡安全事件響應和漏洞管理流程旨在根據情況將某些網絡安全事件和漏洞上報給管理層成員，包括與公司的事件響應團隊合作，幫助公司緩解和補救通知他們的網絡安全事件。此外，該公司的事件應對程序包括就某些網絡安全事件向董事會審計委員會報告。

管理層通過監督網絡安全政策和程序的準備、事件響應計劃的測試、供應商的參與進行滲透測試，參與公司預防、檢測和緩解網絡安全事件的努力。管理層作為事件響應團隊的成員參與網絡安全事件響應工作，並幫助指導公司對網絡安全事件的響應。

我們的董事會負責公司的網絡安全風險管理，作為其一般監督職能的一部分。董事會審計委員會負責監督公司的網絡安全風險管理流程，包括監督和緩解來自網絡安全威脅的風險。審計委員會還可以訪問與網絡安全威脅、風險和緩解相關的各種報告、摘要或演示文稿。

第二項。屬性

我們的公司總部位於加利福尼亞州的聖地亞哥。我們相信，我們的物業和設備總體上維護得很好，運營狀況良好，適合我們開展業務。

以下是我們租用的設施的詳細信息，其中包括我們的公司總部，以及辦公空間和研發實驗室。

地址

類型

平方英尺

12780 El Camino Real，加利福尼亞州聖地亞哥

辦公空間、研發實驗室

141,000

6027加利福尼亞州聖地亞哥Edgewood Bend Court

辦公空間

124,000

6029 Edgewood Bend Court，加利福尼亞州聖地亞哥

辦公空間

110,000

12790 El Camino Real，加利福尼亞州聖地亞哥

辦公空間

88,000

加利福尼亞州聖地亞哥沃特里奇環島10420號

研發實驗室

46,000

加州聖地亞哥高崖大道12777號

辦公空間

45,000

12770 El Camino Real，加利福尼亞州聖地亞哥

辦公空間

26,000

2022年2月8日，我們簽訂了一項租賃協議，將在加利福尼亞州聖地亞哥建設一個四棟建築的校園設施，包括建設第五棟建築的六年選擇權。這個由辦公空間和研發實驗室組成的園區設施將作為我們新的公司總部。

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校園設施的建設是分階段進行的。與辦公空間有關的第一階段建設於2023年12月完成。當我們開始使用我們的新校園設施時，當我們確定有多餘的租賃容量時，我們將轉租某些現有的租賃場所。

第三項。法律 訴訟程序

關於我們的法律程序的説明，請參閲綜合財務報表的附註13，該附註通過引用併入本文。

第四項。煤礦安全信息披露

沒有。

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第II部

第五項。註冊人普通股市場、相關股東事項與發行人購買股權證券

我們的普通股在納斯達克全球精選市場上交易，代碼為“NBIX”。

自.起2024年2月5日我們的普通股大約有43名股東。自成立以來，我們沒有對普通股支付任何現金股息，並且預計在可預見的未來也不會支付現金股息。

最近出售未登記證券及發行人購買股本證券

於2023年，概無未經登記出售我們的股本證券，我們亦無購回任何股本證券。

股票表現圖表和累計總回報 *

下圖顯示了假設在2018年12月31日投資100美元（以及此後的股息再投資）的累積總股東回報：（i）Neurocrine Biosciences，Inc.的普通股，（ii）納斯達克綜合指數和（iii）納斯達克生物技術指數。下圖中的比較基於歷史數據，並不表明或意圖預測我們普通股或指數的未來表現。

* 本節中的材料不是“徵求材料”，不被視為“提交”給美國證券交易委員會，也不應通過引用併入我們的任何SEC文件，無論是在本節日期之前還是之後提交的，也無論任何此類SEC文件中的任何一般併入語言，除非我們通過引用特別併入本節。

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項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

以下管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析部分包含前瞻性陳述，其中涉及我們產品和候選產品的商業化，我們合作協議的預期延續，臨牀試驗和其他開發活動的進展，時間，結果或影響，我們尋求監管批准的計劃和時間，我們現有的資本資源將滿足我們的資金需求的時間段，以及我們的運營財務業績。由於各種風險和不確定性，包括本年度報告中10-K表格標題下“項目1A.風險因素”。請參閲本年度報告第一部分表格10-K中的“前瞻性陳述”。

概述

Neurocrine Biosciences是一家專注於神經科學的生物製藥公司，其目的很簡單：為有巨大需求但選擇很少的人減輕痛苦。我們致力於發現和開發改變生活的治療方法，用於治療神經系統、神經內分泌和神經精神疾病。該公司的多元化產品組合包括美國食品和藥物管理局（FDA）批准的治療遲發性運動障礙，舞蹈病與亨廷頓氏病，腎上腺功能不全，子宮內膜異位症和子宮肌瘤與AbbVie公司合作.艾伯維（AbbVie）是歐洲藥品管理局（EMA）批准的經典先天性腎上腺皮質增生症（CAH）治療藥物，在多個治療領域提供多樣化的高級臨牀階段項目組合。

我們推出了INGREZZA®2017年5月，在美國作為第一個FDA批准用於治療遲發性運動障礙的藥物，並於2023年8月用於治療與亨廷頓病相關的舞蹈症成人。INGREZZA於二零二三年的產品淨銷售額合共為18億元，佔我們二零二三年產品淨銷售總額約99%。

我們的合作伙伴Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation（MTPC）推出DYSVAL®於2022年6月在日本上市，用於治療遲發性運動障礙，隨後在其他選定的亞洲市場上市，其銷售名稱為REMLEAS®（valbenazine）。我們按MTPC淨銷售額的分級百分比收取專利使用費。

我們的合作伙伴AbbVie推出了ORILISSA®2018年8月，在美國使用（elagolix片劑）治療與子宮內膜異位症相關的中度至重度疼痛，®2020年6月，該公司在美國接受了一項治療子宮肌瘤引起的大量月經出血的藥物（elagolix、雌二醇和醋酸炔諾酮膠囊和elagolix膠囊）。我們按艾伯維elagolix淨銷售額的分級百分比收取版税。

業務亮點

•2023年INGREZZA產品淨銷售額增加4億美元，增幅28.6%，達到18億美元，反映出處方需求增加和商業活動增加，包括繼續投資於我們品牌的直接面向消費者的INGREZZA廣告活動，並受益於我們於2022年4月完成的銷售隊伍的擴大。

•2023年第四季度，我們宣佈，Neurocrine Biosciences對在Orange Book上市專利到期前向FDA提交簡化新藥申請(ANDA)尋求批准INGREZZA仿製藥上市的公司提起的所有專利訴訟都已解決。根據各自和解協議的條款，這些公司有權從2038年3月1日起或在某些情況下更早地在美國銷售INGREZZA的仿製藥。

管道亮點

•宣佈了CRINECERFONT在成人和患有CAH的兒科患者中的第三階段臨牀研究的積極的頂線數據。Crinecerfont隨後獲得了FDA指定的治療CAH的突破性療法。來自第三階段研究的數據將支持在2024年第二季度向FDA提交新藥申請(NDA)。

53

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•擴大與Voyager Treateutics Inc.(Voyager)的戰略合作伙伴關係，推進多個基因治療計劃，每個計劃都由Voyager的下一代示蹤劑實現TM衣殼，用於治療神經系統疾病。與該協議相關的預付費用總計1.75億美元，其中包括交易日價值3130萬美元的股權投資，其餘1.439億美元的收購價格(包括適用的交易成本)將在2023年作為正在進行的研發支出。

•在2023年第三季度，我們宣佈FDA接受了INGREZZA口服顆粒的NDA，INGREZA口服顆粒是一種新的口服INGREZZA膠囊的噴灑配方。該機構將處方藥使用費法案的目標行動日期定為2024年4月30日。

•2023年第三季度，FDA批准INGREZZA用於治療與亨廷頓病相關的成人舞蹈症。

•在2023年第四季度，我們宣佈了NBI-921352治療局灶性癲癇發作的第二階段臨牀研究和NBI-1065846治療嚴重抑鬱障礙快感缺失的第二階段臨牀研究沒有達到它們的主要終點。目前沒有進一步開發NBI-921352用於局灶性癲癇發作或NBI-1065846用於MDD快感缺乏的計劃。

經營成果

收入

按銷售產品劃分的產品淨銷售額。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
INGREZZA			$	1,836.0					$	1,427.8					$	1,081.9
其他			24.6						13.1						8.2
產品淨銷售額合計			$	1,860.6					$	1,440.9					$	1,090.1

2021年至2022年和2022年至2023年的淨產品總銷售額的增長主要是由於處方需求增加和商業活動增加而導致的INGREZZA產品淨銷售額的增加，包括對我們品牌的直接面向消費者的INGREZZA廣告活動的持續投資，並受益於我們於2022年4月完成的銷售隊伍的擴大。

按類別劃分的協作收入。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
版税			$	21.2					$	22.3					$	22.3
里程碑			—						20.0						15.0
協作和其他			5.3						5.5						6.1
協作總收入			$	26.5					$	47.8					$	43.4

特許權使用費反映了AbbVie從2022年6月開始對Elagolix的淨銷售額和MTPC從2022年6月開始的valbenazine淨銷售額所賺取的收入。

2022年，總協作收入也反映了MTPC在日本首次商業銷售DYSVAL所取得的2000萬美元里程碑的成就。

2021年，合作總收入也反映出與MTPC提交的Valbenazine在日本治療遲發性運動障礙的營銷授權申請有關的1500萬美元里程碑的實現。

54

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運營費用

收入成本。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
收入成本			$	39.7					$	23.2					$	14.3

與2022年相比，2023年收入成本的增長主要是由於INGREZZA和其他產品淨銷售額的增加，與無形資產相關的攤銷成本的增加，與我們與BIAL終止許可協議有關的ONGENTYS庫存過時準備金的增加，以及我們與MTPC合作供應valbenazine藥物產品的製造成本增加。

與2021年相比，2022年收入成本的增加主要是由INGREZZA產品淨銷售額的增加推動的。

按類別劃分的研究和開發。

我們通過承諾向發現、研究和開發計劃以及商業發展機會投入大量資源來支持我們的藥物發現和開發工作。成本在發生時根據計劃狀態反映在適用的開發階段。因此，同一方案可反映在同一報告期的不同發展階段。對於我們的幾個項目，研發活動是我們合作安排的一部分。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
後期			$	106.1					$	68.7					$	55.7
早期階段			107.4						81.1						43.9
研究和發現			96.5						63.7						50.5
里程碑			0.8						42.7						5.4
工資總額和福利			206.7						163.8						129.1
設施和其他			47.5						43.8						43.5
研發			$	565.0					$	463.8					$	328.1

後期。 包括產品候選人在第二階段註冊研究和所有後續活動中發生的費用。

從2021年到2022年以及從2022年到2023年，晚期費用的增長主要反映了對CAH的CRINECERFONT和精神分裂症的valbenazine的第三階段計劃以及CAH的EFMODY第二階段計劃的投資增加。

早期階段. 包括在相關監管機構通過第二階段非註冊研究批准試驗性新藥申請後，候選產品發生的成本。

與2022年相比，2023年早期費用的增加主要反映了對精神分裂症NBI-1117568第二階段計劃和其他精神病學第二階段推進計劃的投資增加，但部分被癲癇早期計劃支出的減少所抵消。

與2021年相比，2022年早期費用的增加主要反映了對推進癲癇和精神病學第二階段項目的投資增加。

研究和探索。 包括在相關監管機構批准研究用新藥申請之前發生的費用。

與2022年相比，2023年研究和發現費用的增加主要反映了對臨牀前開發計劃的投資增加，包括毒副作用激動劑、基因療法和第二代VMAT2抑制劑。

與2021年相比，2022年研究和發現費用的增加反映了對包括精神病學、癲癇和基因療法在內的臨牀前開發項目的投資增加。

55

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里程碑。包括與我們的協作安排相關的開發和監管里程碑費用。

在2022年，我們確認了與FDA接受用於精神分裂症的NBI-1117568的研究新藥申請有關的3,000萬美元的里程碑費用，以及與FDA接受經修訂的皮划艇有關的730萬美元TM研究方案，以及與批准NBI-1070770治療嚴重抑鬱障礙的臨牀試驗申請有關的500萬美元。

2021年，我們確認了540萬美元的里程碑式支出，這與歐洲監管機構批准了NBI-921352治療癲癇的臨牀試驗申請有關。

工資和福利。包括與參與研究和開發活動的員工相關的工資和工資、工資税、福利和基於股票的薪酬所產生的成本。基於股票的薪酬可能會基於我們無法控制的因素而在不同時期波動，例如我們在股票授予發行日期的股票價格。

與2022年相比，2023年工資和福利支出的增長主要反映了員工人數的增加和基於非現金股票的薪酬支出增加了1,030萬美元，這主要是由於與股權贈款協議條款變化有關的增量費用所推動的。

與2021年相比，2022年工資和福利支出的增長主要反映了員工人數的增加，包括2021年8月向我們的高管以外的全職員工授予約50萬股限制性股票單位，以及向我們的高管授予2022年達到績效標準的基於業績的限制性股票單位所推動的非現金股票薪酬支出增加了930萬美元。

設施和其他設施。 包括為受益於多個計劃而產生的間接成本，包括折舊、信息技術和其他基於設施的費用，如租金費用。

收購的正在進行的研發或IPR&D。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
收購正在進行的研究和開發			$	143.9					$	—					$	105.3

2023年，我們確認了1.439億美元的知識產權研發費用，這與我們根據與旅行者公司擴大的戰略合作伙伴關係支付的預付款有關。

2021年，我們確認了1.053億美元的知識產權研發費用，其中1.03億美元與我們與赫塔雷治療有限公司合作支付的預付款有關。

銷售，一般和行政，或SG&A。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
銷售、一般和行政			$	887.6					$	752.7					$	583.3

與2022年相比，2023年SG&A支出的增長主要是由於對我們商業計劃的投資增加，包括我們的品牌直接面向消費者的INGREZZA廣告活動和2022年4月完成的擴大銷售隊伍的部署，以及由於員工人數增加而增加的工資和福利支出，以及主要由與股權授予協議條款變化相關的增量費用推動的非現金股票薪酬支出增加1,090萬美元。

與2021年相比，2022年SG&A支出的增長主要是由於對我們商業計劃的投資增加，以及由於員工人數增加而增加的工資和福利支出，以及2021年8月向我們的全職員工(高管除外)授予約50萬股限制性股票單位和向高管授予基於業績的限制性股票單位(2022年達到業績標準)所推動的基於非現金股票的非現金股票薪酬支出增加2960萬美元。

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其他收入(費用)，淨額。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
利息支出			$	(4.6)					$	(7.1)					$	(25.8)
股權證券的未實現收益			28.4						30.8						20.9
可轉換優先票據終止虧損			—						(70.0)						—
投資收益和其他淨額			57.4						11.2						3.8
其他收入(費用)合計，淨額			$	81.2					$	(35.1)					$	(1.1)

2021年至2022年和2022年至2023年淨其他收入(支出)的變化主要反映了與2022年回購我們的可轉換優先票據有關的債務清償費用、我們的股權安全投資的公允價值的週期性波動、我們的債務安全投資的利息收入增加以及總未償債務減少的利息支出。2021年至2022年期間其他費用淨額的變化也反映了由於2022年1月1日採用ASU 2020-06而導致的利息支出減少。

所得税撥備。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
所得税撥備			$	82.4					$	59.4					$	11.8

2023年，實際税率與聯邦和州法定税率不同，主要是由於研究活動產生的抵免、某些不可扣除的費用、州有效税率變化的影響，以及在沒有記錄税收優惠的外國司法管轄區發生的虧損，因為管理層無法得出結論，此類虧損的税收優惠更有可能在未來實現。

2022年，實際税率與聯邦和州法定税率不同，主要是由於研究活動產生的抵免和某些不可扣除的費用，包括2022年回購我們的可轉換優先票據所支付的溢價。

2021年，有效税率與聯邦和州法定税率不同，主要是由於與基於股票的薪酬和研究活動產生的抵免相關的超額税收優惠。2021年第一季度，我們開始使用接近聯邦和州法定税率的有效税率記錄所得税撥備。

淨收入。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
淨收入			$	249.7					$	154.5					$	89.6

與2022年相比，2023年淨收入的增加主要反映了INGREZZA淨產品銷售額的增加，與2022年回購我們的可轉換優先票據有關的債務償還費用的減少，以及與我們的合作有關的里程碑費用的減少，部分被與Voyager擴大戰略合作伙伴關係相關的預付款增加以及對我們商業業務的投資增加所抵消創新和擴大臨牀組合。

與二零二一年相比，二零二二年的淨收入增加主要反映INGREZZA產品銷售淨額增加及資產收購的預付款項減少，但部分被與二零二二年回購可換股優先票據有關的債務償還費用增加以及對我們的商業計劃及擴大臨牀組合的投資增加所抵銷。

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流動性與資本資源

流動資金來源

我們相信，我們現有的資本資源、預期INGREZZA淨產品銷售產生的資金和投資收入將足以滿足我們至少未來12個月的當前和預計資金需求。然而，我們無法保證我們現有的資本資源和預期收入將足以按計劃開展和完成我們所有的研發計劃或商業化活動。我們可能會在條件有利時尋求進入公共或私人股本市場，或尋求機會在未來獲得額外的債務融資。我們還可能通過戰略聯盟或其他融資機制尋求額外資金。然而，我們不能保證，如果有任何保證的話，我們將以我們可以接受的條件提供足夠的資金。

關於我們的財務狀況的信息。

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
現金、現金等價物和有價證券總額			$	1,719.1					$	1,288.7
營運資金：
流動資產總額			$	1,607.0					$	1,453.5
減流動負債總額			654.8						537.7
總營運資金			$	952.2					$	915.8

關於我們的現金流的信息。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
經營活動的現金流			$	389.9					$	339.4					$	256.5
投資活動產生的現金流			(467.1)						(177.1)						(130.2)
融資活動產生的現金流			65.3						(234.3)						27.4
匯率變動對現金及現金等價物的影響			0.3						(1.3)						—
現金、現金等價物和限制性現金的變動			$	(11.6)					$	(73.3)					$	153.7

經營活動產生的現金流。

與2022年相比，2023年經營活動的現金流變化主要反映出與我們的合作相關的INGREZZA產品淨銷售額增加和里程碑付款減少，但由於我們擴大與Voyager的戰略合作伙伴關係而增加的預付款以及對我們商業計劃和擴大臨牀產品組合的投資增加，部分抵消了這一變化。

與2021年相比，2022年經營活動的現金流變化主要反映了INGREZZA產品淨銷售額的增加和資產收購預付款的減少，但這部分被對我們商業計劃和擴大臨牀產品組合的投資增加所抵消。此外，由於2021年底我們的分銷網絡擴大，INGREZZA在延長客户付款期限下的產品淨銷售額增加，應收賬款增加，以及因INGREZZA產品淨銷售額和付款時機的增加而增加的與收入相關的折扣和津貼導致應計負債增加。

投資活動產生的現金流。

所有期間投資活動產生的現金流的週期性波動反映了與我們的債務證券投資的購買、銷售和到期日相關的時間差異以及我們投資組合的變化。

2023年，投資活動的現金流還反映了對旅行者公司的3130萬美元股權投資。

2022年，投資活動的現金流還反映了以4270萬美元現金收購Diurial Group plc，這是扣除收購的現金後的淨額，以及對Xenon製藥公司的770萬美元股權投資。

58

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融資活動產生的現金流。

所有期間的融資活動的現金流量反映了發行我們普通股的收益。

2022年，融資活動的現金流還反映了我們的可轉換優先票據本金總額2.108億美元的回購，總回購價格為2.79億美元現金。

材料現金需求

在製藥行業，成功完成研發的所有階段並將候選產品商業化可能需要大量的時間和資本資源，由於候選產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途有很大差異，因此無法準確估計所需的最終時間和花費。

執行我們業務戰略所需的資金受到許多不確定因素的影響，如果我們的某些業務領域出現不可預見的困難，我們可能需要進行大量支出。特別是，我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN和/或DYSVAL的商業成功；

•在我們的研究和臨牀開發計劃中繼續取得科學進步；

•我們研發項目的規模和複雜性；

•臨牀前試驗和臨牀試驗的進展；

•獲得監管部門批准所需的時間和成本；

•商業化活動和安排的成本，包括我們的廣告活動；

•我們候選產品的製造成本；

•專利申請、專利權利要求的執行、干涉訴訟或其他專利訴訟所涉及的費用；

•相互競爭的技術和市場發展；以及

•與未來任何訴訟相關的事態發展。

除上述因素外，我們未來還有重大的資本需求，包括：

對外業務發展。 除了我們開發和營銷產品的獨立努力外，我們可能會不時簽訂合作和許可協議或收購業務，以增強我們的藥物開發和商業能力。對於我們現有的協作和許可協議，我們可能需要在實現某些基於事件的里程碑時支付高達170億美元的潛在未來付款。

有關我們重要的協作和許可協議的更多信息，請參閲合併財務報表的附註2。

租約。 我們已經開始的運營租約的期限從2025年到2036年到期，包括辦公空間和研發實驗室，包括我們的公司總部。

2022年2月8日，我們簽訂了一項租賃協議，將在加利福尼亞州聖地亞哥建設一個四棟建築的校園設施，包括建設第五棟建築的六年選擇權。這個由辦公空間和研發實驗室組成的園區設施將作為我們新的公司總部。

校園設施的建設是分階段進行的。與辦公空間有關的第一階段建設於2023年12月完成。當我們開始使用我們的新校園設施時，當我們確定有多餘的租賃容量時，我們將轉租某些現有的租賃場所。

有關我們租賃的更多信息，請參閲綜合財務報表附註11，包括列報不可註銷經營租賃項下我們未來的大約最低租賃付款。

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可轉換優先債券。 2017年5月2日，我們完成了本金總額為5.175億美元的私募，本金2.25%，2024年5月15日到期的固定評級可轉換優先債券(2024年債券)。2020年，我們回購了2024年債券的本金總額1.362億美元，回購總價為1.869億美元現金。在2022年，我們回購了2024年債券的本金總額2.108億美元，回購總價為2.79億美元現金。截至2023年12月31日，2024年債券的本金總額為1.704億美元。

在我們的選擇下，我們可以在某些情況下贖回全部或任何部分2024年期票據。此外，2024年債券持有人可隨時轉換2024年債券，直至緊接2024年5月15日前一個預定交易日的交易結束為止。轉換後，持有人將收到其2024年債券的本金金額和任何轉換溢價，該溢價是根據觀察期內連續30個交易日的每股交易量加權平均價格計算的(如2017年契約中更全面地描述)，以現金形式計算。除非提前轉換、贖回或回購，否則我們將需要在2024年支付190萬美元的利息，並在2024年債券到期時支付未償還本金總額1.704億美元。

2024年債券不包含任何財務或經營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。2024年債券有一些慣常的違約事件，包括一旦發生某些違約事件，2024年債券的100%本金以及應計和未支付的利息將到期並應支付。

有關2024年附註的更多信息，請參閲合併財務報表附註5。

關鍵會計政策和估算

我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的財務報表。編制這些財務報表需要管理層作出估計和判斷，以影響報告的資產、負債和費用以及相關披露的金額。我們會持續評估這些估計，包括與收入確認有關的估計。估計乃根據過往經驗、從第三方收到的資料及在有關情況下被認為合理的其他各種假設而作出，而這些假設的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。從歷史上看，我們對估計的修正並沒有導致財務報表的實質性變化。

我們的財務報表中需要作出重大估計和判斷的項目如下：

政府退税準備金。我們確認INGREZZA產品銷售收入扣除為與我們的客户、付款人和其他第三方簽訂的合同中提供的適用折扣和津貼而建立的準備金。此類準備金包括我們有義務為折扣支付的政府回扣估計數，包括根據Medicaid藥品回扣計劃和Medicare Part D部分支付的回扣。此類回扣的負債包括收到的前幾個季度仍未支付或尚未收到發票的索賠的發票，以及當前適用報告期的估計回扣。這樣的估計要求我們預測我們將受到此類回扣的銷售額，並基於各州的實際歷史回扣、估計的支付者組合、州和聯邦法規以及相關合同條款，並輔之以管理層的判斷。我們在收到每個州的返點通知時會有很大的時間延遲(通常是在確認銷售後幾個月或更長時間)。到目前為止，政府的實際退税與我們的估計沒有太大差異。

60

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所得税。我們的所得税撥備是按照資產負債法計算的。在釐定我們的入息税撥備時，需要作出重大預算。其中一些估計是基於對現有税收法律或法規的解釋。我們確認遞延税項資產和負債為已包括在財務報表或納税申報表中的事件的預期未來税務後果。根據這一方法，遞延税項資產和負債是根據資產和負債的計税基礎與各自按現行税率計算的財務報告金額(臨時差異)之間的差額(暫時性差額)確定的，預計差額將在該年度沖銷。當遞延税項資產的部分或全部遞延税項資產(包括營業淨虧損和税項抵免)極有可能無法變現時，便會為其設立估值撥備。我們定期根據各種因素重新評估我們的遞延税項資產的估值撥備需求，這些因素包括我們通過徵税司法管轄區獲得的歷史收益經驗，以及對未來經營業績的預測，以及對到期前淨營業虧損和税收抵免的利用。在作出這項評估時需要作出重大判斷，並在認為適當的情況下，將我們的估值準備的任何部分轉回我們的遞延税項資產，税項優惠將在該等轉回期間從我們的所得税撥備中確認。

附加信息

請參閲綜合財務報表附註1，以瞭解已影響或預期會對本公司綜合財務狀況、經營業績或現金流產生重大影響的會計聲明的資料。

第7A項。關於市場風險的定量和定性披露

利率風險

我們維持多元化的投資組合，包括期限長達三年的低風險投資級債務證券，包括受利率風險影響的商業票據、政府支持實體的證券和公司債券的投資。我們投資活動的主要目標是保本和保持流動性。如果利率在2023年12月31日發生1%的不利變化，則不會對截至該日我們投資組合的公允價值產生實質性影響。

61

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第8項。財務報表和補充數據

Neurocrine Biosciences，Inc.

合併財務報表索引

			頁面
獨立註冊會計師事務所報告(PCAOB ID：42)			63
合併資產負債表			65
合併損益表和全面收益表			66
股東權益合併報表			67
合併現金流量表			68
合併財務報表附註			69

62

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獨立註冊會計師事務所報告

致Neurocrine Biosciences，Inc.的股東和董事會

對財務報表的幾點看法

我們審計了Neurocrine Biosciences，Inc.(“本公司”)截至2023年12月31日和2022年12月31日的合併資產負債表、截至2023年12月31日的三個年度的相關綜合收益表和全面收益表、股東權益和現金流量表以及相關附註(統稱為“綜合財務報表”)。我們認為，綜合財務報表在所有重要方面都公平地反映了公司在2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的財務狀況，以及截至2023年12月31日的三個年度的經營結果和現金流量，符合美國公認會計原則。

我們還按照美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準，根據特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制-綜合框架(2013框架)》中確立的標準，對公司截至2023年12月31日的財務報告內部控制進行了審計，我們於2024年2月9日發佈的報告對此發表了無保留意見。

意見基礎

這些財務報表由公司管理層負責。我們的責任是根據我們的審計對公司的財務報表發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。

我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些標準要求我們計劃和執行審計，以獲得關於財務報表是否沒有重大錯報的合理保證，無論是由於錯誤還是舞弊。我們的審計包括執行評估財務報表重大錯報風險的程序，無論是由於錯誤還是欺詐，以及執行應對這些風險的程序。這些程序包括在測試的基礎上審查與財務報表中的數額和披露有關的證據。我們的審計還包括評價管理層使用的會計原則和作出的重大估計，以及評價財務報表的整體列報。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。

關鍵審計事項

下文所述的關鍵審計事項是指已向審計委員會傳達或要求傳達給審計委員會的當期財務報表審計所產生的事項：(1)涉及對財務報表具有重大意義的賬目或披露；(2)涉及我們特別具有挑戰性的、主觀或複雜的判斷。傳達關鍵審計事項不會以任何方式改變吾等對綜合財務報表的整體意見，而吾等亦不會因傳達下述關鍵審計事項而改變吾等對關鍵審計事項或與其有關的賬目或披露的獨立意見。

63

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			與產品銷售相關的政府退税準備金
有關事項的描述			該公司向美國的專業藥店和專業分銷商(統稱為“客户”)銷售產品。如綜合財務報表附註1所述，該公司確認向其客户銷售INGREZZA的收入，扣除管理層對儲備的估計，包括根據政府回扣計劃提供的藥品覆蓋缺口回扣(“政府回扣”)。估計的政府回扣在綜合資產負債表的應付帳款和應計負債中列報。
			由於計量過程中使用的管理層假設涉及的不確定性程度，審計政府退税估計數是複雜和具有判斷性的。特別是，管理層需要在2023年12月31日估計預計應接受政府退税的產品部分、按支付方類型劃分的適用的政府合同退税百分比以及適用於支付方類型的適用退税金額。

我們是如何在審計中解決這個問題的			我們測試了公司對管理層流程的內部控制，以估計預計在2023年12月31日應享受政府退税的產品部分。這包括對管理層審查重要假設的控制，以及對估計政府回扣的其他投入的控制，包括計算中使用的數據的準確性。
			為了測試管理層對政府回扣準備金的估計，我們的審計程序包括評估所使用的方法、測試上文討論的重要假設以及測試公司在分析中使用的基礎數據的完整性和準確性。具體地説，我們將這些重要假設與該公司用來估計2023年12月31日政府回扣準備金的第三方報告進行了比較。此外，我們將公司分析中使用的基本政府回扣百分比與適用的政府實體公佈的回扣百分比進行了比較。我們評估了管理層回扣估計的歷史準確性，測試了回扣的支付，並對重要假設進行了敏感性分析，以評估假設變化將導致回扣津貼的變化。

/s/ 安永律師事務所

自1992年以來，我們一直擔任本公司的審計師。

加利福尼亞州聖地亞哥

2024年2月9日

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Neurocrine Biosciences，Inc.

合併資產負債表

			十二月三十一日，
(單位：百萬，不包括每股數據)			2023						2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物			$	251.1					$	262.9
可供出售的債務證券			780.5						726.4
應收賬款淨額			439.3						350.0
庫存，淨額			38.3						35.1
其他流動資產			97.8						79.1
流動資產總額			1,607.0						1,453.5
遞延税項資產			362.6						305.9
可供出售的債務證券			687.5						299.4
使用權資產			276.5						87.0
股權證券			161.9						102.1
財產和設備，淨額			70.8						58.6
無形資產，淨額			35.5						37.2
其他資產			49.6						25.0
總資產			$	3,251.4					$	2,368.7
負債與股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債			$	448.8					$	347.6
可轉換優先票據			170.1						169.4
其他流動負債			35.9						20.7
流動負債總額			654.8						537.7
非流動經營租賃負債			258.3						93.5
其他長期負債			106.3						29.7
總負債			1,019.4						660.9
股東權益：
優先股，$0.001票面價值；5.0授權股份；不是已發行及已發行股份			—						—
普通股，$0.001票面價值；220.0授權股份；98.7和96.5分別發行和發行的股份			0.1						0.1
額外實收資本			2,382.0						2,122.4
累計其他綜合收益(虧損)			7.0						(7.9)
累計赤字			(157.1)						(406.8)
股東權益總額			2,232.0						1,707.8
總負債和股東權益			$	3,251.4					$	2,368.7

見合併財務報表附註。

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Neurocrine Biosciences，Inc.

合併報表收入

和綜合收益

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬，不包括每股數據)			2023						2022						2021
收入：
產品淨銷售額			$	1,860.6					$	1,440.9					$	1,090.1
協作收入			26.5						47.8						43.4
總收入			1,887.1						1,488.7						1,133.5
運營費用：
收入成本			39.7						23.2						14.3
研發			565.0						463.8						328.1
收購正在進行的研究和開發			143.9						—						105.3
銷售、一般和行政			887.6						752.7						583.3
總運營費用			1,636.2						1,239.7						1,031.0
營業收入			250.9						249.0						102.5
其他收入(支出)：
利息支出			(4.6)						(7.1)						(25.8)
股權證券的未實現收益			28.4						30.8						20.9
可轉換優先票據終止虧損			—						(70.0)						—
投資收益和其他淨額			57.4						11.2						3.8
其他收入(費用)合計，淨額			81.2						(35.1)						(1.1)
未計提所得税準備的收入			332.1						213.9						101.4
所得税撥備			82.4						59.4						11.8
淨收入			249.7						154.5						89.6
外幣折算調整，税後淨額			2.4						2.9						—
可供出售債務證券未實現收益（虧損），税後淨額			12.5						(9.1)						(3.5)
綜合收益			$	264.6					$	148.3					$	86.1
基本每股收益			$	2.56					$	1.61					$	0.95
稀釋後每股收益			$	2.47					$	1.56					$	0.92
加權平均已發行普通股，基本股			97.7						95.8						94.6
加權平均已發行普通股，稀釋後			101.0						98.9						97.9

見合併財務報表附註。

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Neurocrine Biosciences，Inc.

合併股東權益報表

			普通股												其他內容 實收資本						累計 其他 綜合收益(虧損)						累計赤字						股東權益總額
(單位：百萬)			股票						$
2020年12月31日的餘額			93.5						$	0.1					$	1,849.7					$	1.8					$	(725.4)					$	1,126.2
淨收入			—						—						—						—						89.6						89.6
其他綜合虧損，税後淨額			—						—						—						(3.5)						—						(3.5)
基於股票的薪酬費用			—						—						134.2						—						—						134.2
根據股票計劃發行普通股			1.4						—						27.5						—						—						27.5
2021年12月31日的餘額			94.9						$	0.1					$	2,011.4					$	(1.7)					$	(635.8)					$	1,374.0
淨收入			—						—						—						—						154.5						154.5
其他綜合虧損，税後淨額			—						—						—						(6.2)						—						(6.2)
由於採用ASU 2020-06而進行的累積效應調整			—						—						(106.8)						—						74.5						(32.3)
基於股票的薪酬費用			—						—						173.1						—						—						173.1
根據股票計劃發行普通股			1.6						—						44.7						—						—						44.7
2022年12月31日的餘額			96.5						$	0.1					$	2,122.4					$	(7.9)					$	(406.8)					$	1,707.8
淨收入			—						—						—						—						249.7						249.7
其他綜合收益，税後淨額			—						—						—						14.9						—						14.9
基於股票的薪酬費用			—						—						194.3						—						—						194.3
根據股票計劃發行普通股			2.2						—						65.3						—						—						65.3
2023年12月31日餘額			98.7						$	0.1					$	2,382.0					$	7.0					$	(157.1)					$	2,232.0

見合併財務報表附註。

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Neurocrine Biosciences，Inc.

合併現金流量表

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
經營活動的現金流：
淨收入			$	249.7					$	154.5					$	89.6
將淨收入與經營活動的現金淨額進行調整：
基於股票的薪酬費用			194.3						173.1						134.2
折舊			17.8						15.1						10.9
投資(折價)溢價(累加)攤銷淨額			(18.3)						3.7						7.4
債務貼現攤銷			—						—						16.2
債務發行成本攤銷			0.7						1.2						1.1
無形資產攤銷			3.5						0.5						—
權益證券公允價值變動			(28.4)						(30.8)						(20.9)
遞延所得税			(56.7)						19.1						4.3
可轉換優先票據終止虧損			—						70.0						—
其他			(0.9)						0.4						(3.0)
經營性資產和負債變動情況：
應收賬款			(89.3)						(162.2)						(28.4)
庫存			5.4						(2.6)						(2.5)
應付賬款和應計負債			64.3						114.6						56.8
其他資產和負債，淨額			47.8						(17.2)						(9.2)
經營活動的現金流			389.9						339.4						256.5
投資活動產生的現金流：
購買可供出售的債務證券			(1,379.9)						(621.2)						(800.1)
可供出售的債務證券的銷售和到期日			972.4						511.0						697.9
收購業務，扣除收購現金後的淨額			—						(42.7)						—
購買股權證券			(31.3)						(7.7)						(4.6)
資本支出			(28.3)						(16.5)						(23.4)
投資活動產生的現金流			(467.1)						(177.1)						(130.2)
融資活動的現金流：
福利計劃下普通股的發行			65.3						44.7						27.5
回購可轉換優先票據			—						(279.0)						(0.1)
融資活動產生的現金流			65.3						(234.3)						27.4
匯率變動對現金及現金等價物的影響			0.3						(1.3)						—
現金及現金等價物和限制性現金的變動			(11.6)						(73.3)						153.7
期初現金、現金等價物和限制性現金			270.7						344.0						190.3
期末現金、現金等價物和限制性現金			$	259.1					$	270.7					$	344.0
補充披露：
非現金資本支出			$	2.5					$	0.7					$	1.9
以新的經營租賃負債換取的使用權資產			$	200.8					$	—					$	23.4
支付利息的現金			$	3.8					$	6.6					$	8.6
繳納所得税的現金			$	51.5					$	14.4					$	5.1

見合併財務報表附註。

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Neurocrine Biosciences，Inc.

合併財務報表附註

1. 重要會計政策的組織和彙總

組織與商業。Neurocrine Biosciences，Inc.及其子公司(Neurocrine Biosciences，The Company，WE，Our或Our)是一家專注於神經科學的生物製藥公司，專注於發現、開發和提供創新療法，以幫助減輕衰弱障礙和疾病的負擔。

我們在單一業務部門運營，包括與治療神經、神經內分泌和神經精神疾病的藥物的研究、開發和商業化相關的所有活動，並反映了我們的首席運營決策者定期審查內部報告的財務信息以分析業績、做出決策和分配資源的方式。

鞏固原則。合併財務報表包括Neurocrine生物科學公司以及我們的全資子公司的賬目。所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。

估計的使用。按照美國公認的會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的數額。實際結果可能與這些估計不同。

現金等價物。我們將所有高流動性的投資視為現金等價物，這些投資可隨時轉換為現金而不受懲罰，並且在購買時的原始到期日不超過三個月。.

應收賬款。 應收賬款是扣除客户即時付款折扣、退款和任何信貸損失準備後的應收賬款。我們對信貸損失撥備的估計迄今並不顯著，是根據現有的合同付款條款、我們客户的實際付款模式和個別客户的情況確定的。

如果我們的客户受到醫療法律、保險和報銷變化、經濟壓力或與本地或全球經濟衰退相關的不確定性或其他客户特定因素的不利影響，我們面臨的信貸損失風險可能會增加。

庫存。存貨按成本或可變現淨值中的較低者計價。我們使用標準成本法來確定庫存成本，標準成本法基於先進先出法來近似實際成本。我們按季度評估存貨的可回收性，並在首次確認減值的期間將任何過剩和陳舊的存貨減記至其可變現淨值。當未來商業化被認為是可能的，並且未來的經濟效益有望實現時，根據管理層的判斷，我們在監管部門批准之前對投放前的庫存成本進行資本化。

債務證券。債務證券包括對存單、公司債務證券和政府支持實體的證券的投資。我們將債務證券歸類為可供出售。可供出售的債務證券按公允價值入賬，未實現收益和虧損計入其他綜合收益或虧損，税後淨額。我們將應計利息從債務證券的公允價值和攤餘成本基礎中剔除。債務擔保在任何本金或利息支付變為非應計狀態時被置於非應計狀態90拖欠的天數。被置於非應計狀態的債務擔保的應計利息但未收到的利息將沖銷利息收入。

利息收入包括購買溢價或折扣的攤銷。債務證券的溢價和折價採用實際利率法攤銷。出售債務證券的收益和損失在交易日計入投資收益和其他淨額，並採用特定的識別方法確定。

69

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信貸損失準備。對於處於未實現虧損狀態的可供出售的債務證券，我們首先評估我們是否打算在攤銷成本基礎收回之前出售或更有可能被要求出售該證券。如果符合出售意向或要求的任何一項標準，證券的攤餘成本基礎將通過收益減記為公允價值。對於不符合上述標準的可供出售債務證券，我們評估公允價值下降是否是由於信用損失或其他因素造成的。在作出這項評估時，吾等會考慮公允價值低於攤銷成本的程度、利率的任何變動及評級機構對證券評級的任何變動等因素。如果這項評估表明存在信用損失，則將預期從證券中收取的現金流量現值與證券的攤餘成本基礎進行比較。如果預期收取的現金流量現值低於攤餘成本基礎，則存在信貸損失，並計入信貸損失準備，但以公允價值小於攤餘成本基礎的金額為限。未計入信貸損失準備的任何減值將在其他全面收益或虧損中確認(視適用情況而定)。

可供出售的債務證券的應計應收利息為#美元。11.2百萬美元和美元4.7分別為2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日。我們不為應計應收利息計提信貸損失準備。就識別和計量減值而言，應計利息不計入債務證券的公允價值和攤餘成本基礎。與減值債務證券相關的應收壞賬利息在確認減值後衝抵利息收入。不是應計利息應收款在2023年、2022年或2021年期間被註銷。

金融工具的公允價值。我們根據公允價值層次記錄現金等價物、可供出售的債務證券和股權證券投資，公允價值層次區分基於市場數據的假設(可觀察到的投入)和我們自己的假設(不可觀察到的投入)。公允價值層次結構由以下三個層次組成：

1級-相同資產或負債在活躍市場的報價(未調整)。

2級-活躍市場中類似資產或負債的報價，不活躍市場中相同或類似資產或負債的報價，或在資產或負債的整個期限內直接或間接可觀察到的投入。

3級-不可觀察的輸入，反映我們對市場參與者在測量日期資產或負債的市場活動很少(如果有的話)時將用於為資產或負債定價的假設的假設。

對可供出售的債務證券的投資被歸類為第二級，並按公允價值列賬。我們利用第三方定價服務估計可供出售的債務證券的公允價值。這些定價服務使用行業標準估值模型，包括收入和基於市場的方法，對於這些模型，所有重要的投入都可以直接或間接地觀察到，以估計公允價值。這些信息包括基於類似工具的實時交易數據的市場定價、發行人信用利差、基準收益率、經紀商/交易商報價和其他可觀察的信息。我們通過了解所使用的模型、從其他定價來源獲取市場價值以及分析某些情況下的數據來驗證從第三方定價服務獲得的估值。

我們認為公允價值層級之間的轉移發生在導致轉移的事件或環境變化發生的報告期結束時。

股權投資。我們按權益會計方法核算某些股權投資，或根據公允價值期權，我們有能力對被投資方的經營和財務政策施加重大影響(但不能控制)。在評估我們是否具有重大影響力時，我們會考慮此類投資的性質和規模、我們擁有的投票權和保護權、對被投資人治理的任何參與以及其他相關因素，例如是否存在合作或其他商業關係。對上市公司的此類投資目前被歸類於公允價值等級的第一級，並按公允價值列賬，此類投資的公允價值的任何變化均在收益中確認。

財產和設備。財產和設備按成本列報，並使用直線法在資產的估計使用年限內折舊。設備折舊的平均估計使用壽命為3至7好幾年了。租賃改進在其估計使用年限或剩餘租賃期中較短的時間內折舊。折舊費用為$17.82023年，百萬美元15.12022年為百萬美元，10.92021年為100萬。

70

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企業合併。在收購會計方法下，我們根據收購日的估計公允價值，將轉移的總代價的公允價值分配給收購的有形和可識別無形資產以及承擔的負債。這些估值要求我們做出估計和假設，特別是關於無形資產。我們將超過有形和無形資產公允價值總額的超額對價，扣除承擔的負債，記為商譽。此外，我們為完成業務合併而產生的成本，如法律和其他專業費用，在發生時計入銷售、一般和行政費用。

商譽、無形資產和其他長期資產。 收購的資產，包括無形資產和正在進行的研發(IPR&D)及承擔的負債，均按收購日期的公允價值計量。商譽具有無限的使用壽命，它代表所獲得的淨資產的成本超過公允價值。用於知識產權研發活動的企業合併中獲得的無形資產被認為是無限期存在的，直到相關研究和開發工作完成或放棄。在相關研究和開發項目結束時(即在商業化時)，知識產權研發資產在其估計使用壽命內攤銷。如果相關研發項目被放棄，知識產權研發資產在放棄期間發生費用。

商譽和IPR&D不攤銷；然而，自10月1日起，至少每年對商譽和IPR&D進行減值審查，如果發生表明可能發生減值的事件，則更頻繁地審查減值。如果報告單位或知識產權研發資產的賬面價值超過其各自的公允價值，則商譽和知識產權研發被視為減值。

我們在報告單位層面進行商譽減值分析，這與我們的報告結構和離散財務信息的可用性保持一致。在商譽減值審核期間，我們評估定性因素，以確定報告單位的公允價值是否更有可能低於包括商譽在內的賬面金額。定性因素包括但不限於宏觀經濟狀況、行業和市場因素，以及我們的整體財務表現。如果在評估所有這些定性因素後，我們確定報告單位的公允價值不太可能少於賬面價值，則不需要進行額外評估。否則，我們將報告單位的估計公允價值與賬面價值(包括商譽)進行比較。如果報告單位的賬面金額超過公允價值，我們將根據差額計入減值損失。我們可以選擇在一段時間內繞過定性評估，繼續進行商譽減值量化測試。

我們具有有限壽命的可識別無形資產通常由已獲得的產品權利組成。具有有限壽命的可確認無形資產的成本一般按資產各自的估計可用年限按直線攤銷。

我們定期進行審查，以確定是否發生了任何可能表明使用壽命有限的無形資產和其他長期資產可能出現減值的事件。如果存在減值指標，則進行減值測試，以確定受影響資產的賬面金額是否超過未貼現的預期未來現金流量，以評估受影響資產的可回收性。若受影響資產不可收回，吾等估計該等資產的公允價值，並於該等資產的賬面價值超過該公允價值時記錄減值損失。可能表明潛在減值的因素包括與賬面淨值相比，我們的股票價格和市值大幅下降，特定資產為我們的戰略業務目標產生正現金流的能力發生重大變化，以及特定資產的使用模式。

租約。我們在合同開始時確定一項安排是否為租賃。使用權(ROU)資產代表我們在租賃期內使用標的資產的權利，經營性租賃負債代表我們支付租賃產生的租賃款項的義務。營運單位資產及經營租賃負債於開始日期根據租賃期內租賃付款的現值確認。在確定租期時，我們包括在合理確定將行使該等選擇權時延長或終止租約的選擇權。

由於我們的經營租賃均沒有提供隱含利率，因此我們使用基於開始日期可獲得的信息的遞增借款利率來確定租賃付款的現值。我們的遞增借款利率是使用與相關租賃相同的貨幣和期限的擔保借款利率來確定的。

用於確定我們的ROU資產的租賃付款可能包括預付或應計租賃付款以及收到的任何租賃獎勵，並在我們合併資產負債表的ROU資產中確認。

71

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我們的租賃協議可能同時包括租賃和非租賃組成部分，當付款固定時，我們將其作為單一租賃組成部分進行會計處理。租賃協議中包含的可變付款在發生時計入費用。

我們的經營租賃在綜合資產負債表的使用權資產、非流動經營租賃負債及其他流動負債中反映。最低租賃付款的租賃開支於租期內按直線法確認。

外幣。 資產和負債按合併資產負債表日的有效匯率折算為報告貨幣。除期間留存收益的變動是損益表換算過程的結果外，權益賬户按歷史匯率換算。收入和費用賬户按期間加權平均匯率折算。與外國子公司淨資產相關的累計換算調整在隨附的綜合股東權益表中計入累計其他全面收益(虧損)。

收入確認。當客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，我們確認收入，其金額反映了我們預期用來交換此類商品或服務的對價。收入確認採用五步模式：(I)確定與客户的合同(S)；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配到合同中的履約義務；以及(V)當(或作為)我們履行履約義務時確認收入。只有當我們可能會收取我們有權獲得的對價，以換取我們轉移給客户的商品或服務時，我們才會將五步模型應用於合同。

產品淨銷售額。在美國，我們銷售INGREZZA®(Valbenazine)主要面向專業藥房供應商和分銷商。當客户獲得對我們產品的控制權時，我們確認產品淨銷售額，這種情況發生在某個時間點，通常發生在將我們的產品交付給客户時。

產品銷售收入是扣除為與我們的客户、付款人和其他第三方簽訂的合同中提供的適用折扣和津貼而建立的準備金後記錄的。這類估計是根據從外部來源獲得的信息(如從我們的客户那裏獲得的關於期末庫存水平和報告期間對最終用户的銷售額的書面或口頭信息)，並輔之以管理層的判斷。我們估計為這些可變對價部分建立的準備金的過程與歷史慣例沒有實質性差異。交易價格，包括反映折扣和折扣影響的可變對價，可能受到限制，只有在確認的累計收入金額很可能不會在未來期間發生重大逆轉的情況下，才計入銷售淨價。實際金額最終可能與我們的估計不同。如果實際結果不同，我們會調整這些估計，這可能會對調整期內的收益產生影響。

我們的主要銷售折扣和津貼類別如下：

產品折扣。產品折扣是基於銷售時向客户提供的付款條件，其中包括為迅速付款提供的獎勵。我們根據我們的歷史經驗，包括客户付款的時間，為產品折扣保留準備金。到目前為止，實際產品折扣與我們的估計沒有實質性差異。

政府退税。我們有義務為折扣支付回扣，包括根據Medicaid藥品回扣計劃和Medicare Part D的折扣。此類回扣的負債包括收到的前幾個季度仍未支付或尚未收到發票的索賠的發票，以及當前適用報告期的估計回扣。這些估計是基於各州的實際歷史回扣、估計的付款人組合、州和聯邦法規以及相關合同條款，並輔之以管理層的判斷。我們的返點應計計算要求我們預測我們的銷售額將受到這些返點的影響。我們在收到每個州的返點通知時會有很大的時間延遲(通常是在確認銷售後幾個月或更長時間)。估計回扣被記錄為相關銷售確認期間收入的減少。到目前為止，政府的實際退税與我們的估計沒有太大差異。

按存儲容量使用計費標價或我們向客户銷售產品的價格與合同價格或客户向合格的醫療保健專業人員銷售我們產品的價格之間的差額由客户向我們收取。除了實際收到的按存儲容量使用計費外，我們還根據我們分銷渠道中現有產品庫存水平的估計合同折扣保留按存儲容量使用計費的準備金。到目前為止，實際的按存儲容量使用計費與我們的估計沒有實質性差異。

72

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支付者和藥房回扣。根據付款人和藥房合同，我們有義務按銷售額的百分比支付回扣。我們根據實際歷史回扣、合同回扣百分比、通過付款人渠道進行的銷售和藥店的購買來估計這些回扣。到目前為止，實際的支付者和藥房回扣與我們的估計沒有實質性差異。

病人經濟援助。為了幫助患者負擔得起我們的產品，我們為符合處方藥共同支付要求的合格患者提供經濟援助。我們根據估計的索賠和我們預計收到的與期末分銷渠道中的庫存相關的每次索賠的成本，應計患者經濟援助。到目前為止，實際的患者經濟援助與我們的估計沒有實質性差異。

總代理商及其他費用。在銷售我們的產品時，我們向向我們提供庫存管理、數據和/或分銷服務的某些客户支付分銷商和其他費用，這些費用通常記錄為收入的減少。與該等服務相關的成本計入銷售、一般和行政費用，只要我們能夠證明該等服務的利益和公允價值是可分離的。到目前為止，實際分銷商和其他費用與我們的估計沒有實質性差異。

產品退貨。我們向客户提供的產品退貨權利主要限於發貨錯誤、損壞的產品和過期的產品，前提是產品在相關分銷協議中規定的產品到期日期的指定期限內。在沒有實際退貨歷史的情況下，我們根據類似產品的基準數據和行業經驗估計退貨額度。該等估計在確認相關銷售期間記錄為收入減少。產品一旦退貨，就會被銷燬。到目前為止，實際產品退貨量與我們的估計沒有實質性差異。

協作收入。我們已經簽訂了合作和許可協議，根據這些協議，我們將我們候選產品的某些權利授權給第三方。這些安排的條款通常包括向我們支付以下一項或多項費用：不可退還的預付許可費；開發、監管和/或商業里程碑付款；以及授權產品淨銷售額的版税。

知識產權許可證。如果我們的知識產權許可被確定為有別於協議中確定的其他履行義務，當許可轉讓給客户並且客户能夠使用許可並從中受益時，我們確認分配給許可的不可退還的預付費用的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，我們評估合併的履約義務的性質，以確定它是在一段時間內還是在某個時間點得到滿足，如果隨着時間的推移，為了確認來自不可退還的預付費用的收入，我們還會評估衡量進展的適當方法。我們在每個報告期評估進度指標，並在必要時調整業績指標和相關收入確認。

里程碑。在包括開發、監管和/或商業里程碑的每個安排開始時，我們評估實現里程碑是否被認為是可能的，並使用最可能金額法估計交易價格中包含的金額。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，相關里程碑的價值將包括在交易價格中。不在我們控制範圍內的里程碑的金額，例如特定事件的實現取決於第三方的開發活動或監管機構的批准，在該特定事件發生之前不被認為是可能實現的。收入通過履行應向客户支付的金額中的履約義務確認。

版税。對於包括基於銷售的特許權使用費且許可被視為與特許權使用費相關的主要項目的安排，我們將在(I)相關銷售發生時或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履約義務已經履行(或部分履行)時確認收入。每個季度，基於銷售額的版税都會根據相關協作產品的估計季度淨銷售額進行記錄。實際結果和估計金額之間的差異在已知期間進行了調整，這通常是在作出估計的季度期間之後。到目前為止，實際收到的特許權使用費與我們的估計沒有實質性差異。

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信用風險集中。可能使我們面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物、應收賬款和可供出售的債務證券。我們已經制定了指導方針，通過利用期限最長為三年的低風險投資級債務證券來分散我們的投資組合，並將我們的投資配置在高信用質量的金融機構以保持流動性，從而限制我們對信用風險的敞口。到目前為止，我們沒有經歷過任何信貸損失，也不認為我們面臨與這些金融工具相關的任何重大信用風險。

我們已經與有限數量的專業藥房供應商和分銷商簽訂了經銷INGREZZA的協議，我們所有的INGREZA產品銷售都是針對這些客户的。這些客户中有四個代表大約91佔我們2023年產品總銷售額的%，大約98佔我們截至2023年12月31日的應收賬款餘額的百分比。

收入成本。 收入成本包括第三方製造、運輸、運費和間接間接管理費用，主要用於製造和分銷已銷售的INGREZZA藥物產品，與我們與三菱Tanabe Pharma Corporation合作供應valbenazine藥物產品的製造成本，Elagolix淨銷售的特許權使用費，無形資產攤銷，以及在管理層根據對未來需求的估計確定無法收回成本的範圍內對過剩和過時庫存進行的調整。

研發，或R&D。研發費用主要包括臨牀前和臨牀試驗成本、工資和福利成本，包括與參與研發活動的員工相關的股票薪酬、某些基於設施的成本以及與我們的協作安排相關的成本，包括基於事件的里程碑。所有這些成本在發生時都作為研發費用計入。

資產收購。我們使用成本累積法對不符合業務定義的資產(或資產組)的收購進行會計處理，即收購的成本(包括某些交易成本)根據其在計量日的相對公允價值(S)分配給收購的資產(或資產組)。在資產收購中不確認任何商譽。在資產收購中收購的用於研發活動的無形資產在收購日作為知識產權研究與開發支出。開發這些資產的未來成本在發生時作為研發支出。

廣告費。廣告費用在發生時作為銷售費用、一般費用和行政費用列支。廣告費是$159.92023年，百萬美元149.72022年為百萬美元，139.82021年為100萬。

基於股票的薪酬。我們向符合條件的員工和董事授予購買普通股的股票期權，並向某些員工授予限制性股票單位(RSU)和基於業績的限制性股票單位(PRSU)。此外，我們還允許員工參與員工股票購買計劃(ESPP)。

我們使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估計了授予日根據ESPP發行的股票期權和股票的公允價值。RSU根據我們普通股在授予之日的收盤價進行估值。預期歸屬的權益工具的公允價值在授予的必要服務期內按直線原則確認和攤銷，一般情況下三至四年；然而，我們的股權補償計劃中的某些條款規定了在某些情況下較短的歸屬期限。根據特別提款權計劃將發行的股份的公允價值在購買期內按直線原則確認和攤銷，一般為六個月。PRSU根據某些預定義的公司特定績效標準的實現進行授權。一旦預定義的基於業績的歸屬標準成為可能，與PRSU有關的費用通常在預期業績期間按比例確認。

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所得税。我們的所得税撥備是按照資產負債法計算的。在釐定我們的入息税撥備時，需要作出重大預算。其中一些估計是基於對現有税收法律或法規的解釋。我們確認遞延税項資產和負債為已包括在財務報表或納税申報表中的事件的預期未來税務後果。根據這一方法，遞延税項資產和負債是根據資產和負債的計税基礎與各自按現行税率計算的財務報告金額(臨時差異)之間的差額(暫時性差額)確定的，預計差額將在該年度沖銷。當遞延税項資產的部分或全部遞延税項資產(包括營業淨虧損和税項抵免)極有可能無法變現時，便會為其設立估值撥備。我們定期根據各種因素重新評估我們的遞延税項資產的估值撥備需求，這些因素包括我們通過徵税司法管轄區獲得的歷史收益經驗，以及對未來經營業績的預測，以及對到期前淨營業虧損和税收抵免的利用。在作出這項評估時需要作出重大判斷，並在認為適當的情況下，將我們的估值準備的任何部分轉回我們的遞延税項資產，税項優惠將在該等轉回期間從我們的所得税撥備中確認。

我們僅在税務機關根據税務狀況的技術優點進行審查後，税務狀況很有可能持續的情況下，方會確認不確定税務狀況的税務利益。在任何期間，一個或多個不確定税務狀況的不利解決方案可能對該期間的經營業績產生重大影響。

每股收益。每股基本盈利按本期已發行普通股加權平均數計算。每股攤薄盈利乃採用庫存股及假設轉換法計算，並反映期內已發行普通股及潛在攤薄股份的加權平均數，惟不包括具反攤薄影響的股份。

於2021年，我們訂立2017年契約的第一份補充契約，據此，我們合理地選擇清償2017年契約的本金額。 2.252024年5月15日到期的%固定利率可轉換優先票據，轉換時以現金支付，並以現金或普通股股份結算任何轉換溢價。因此，根據已轉換法，僅須支付任何轉換溢價的股份被視為具攤薄影響。此外，計算每股攤薄盈利時不包括尚未達致表現條件的PRSU。

2. 協作和許可協議

Hepatitis Therapeutics Limited，或Hepatitis。我們與Hepaline訂立合作及許可協議，於二零二一年十二月生效，以開發及商業化若干含有亞型選擇性毒蕈鹼M1、M4或雙重M1/M4受體激動劑的化合物，我們擁有全球獨家開發、製造及商業化的權利，惟日本除外，Hepaline保留在日本開發、製造及商業化的權利，並將所有包含M1受體激動劑的化合物商業化，但有某些例外。就Hepatore保留的該等權利而言，我們保留選擇參與溢利分享安排的權利，據此，我們及Hepatore將平均分佔日本該等化合物的經營溢利及虧損。在符合特定條件的前提下，我們可以選擇在開始該化合物的第一個概念驗證II期臨牀試驗之前，或在我們從Heparin收到該化合物的該臨牀試驗的頂線數據之後，就每種該化合物行使該選擇權。我們負責任何協作產品的所有開發、製造和商業化成本。

根據該協議，我們向赫珀塔爾支付了$100.0由於該許可證並無可預見的其他未來用途，故預付費用（包括若干交易相關成本）於二零二一年支銷為知識產權及開發。由於所收購的一組資產並不構成一項業務，故我們將該交易作為資產收購入賬。

鑑於FDA於2022年6月接受了我們的NBI-1117568治療精神分裂症的研究性新藥申請，我們向Heparin支付了里程碑式的$30.02022年，研發費用為100萬元。

根據協議條款，赫普利可有權收取最高達美元的潛在未來付款。2.6在實現某些基於事件的里程碑後，將獲得10億美元，並有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。

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除非提前終止，否則該協議將按許可產品和國家繼續有效，直至該許可產品的特許權使用費期限在該國家到期之日。按許可產品和國家劃分，特許權使用費支付將從許可產品的首次商業銷售開始，並在以下時間（以較晚者為準）終止：（i）該許可產品在該國家的最後一項專利到期，（ii）自該特許產品在該國家首次商業銷售之日起若干年，以及（iii）該許可產品在該國家的監管排他性到期。

我們可能會終止整個協議或對一個或多個目標， 180在研究合作期間和研究合作完成後， 90在研究合作期限屆滿後提前30天書面通知赫普金。在研究合作期限屆滿後，如果我們在不少於以下的連續時間內沒有在日本境外就適用目標類別內的某個化合物或許可產品進行任何重大開發活動，則Heparin可以逐個目標地終止協議。 365天內，不得開始任何此類活動 120收到書面通知的天數。任何一方均可在符合以下特定條件的情況下終止協議：（i）另一方嚴重違約，但須遵守補救期;（ii）另一方質疑某些知識產權的有效性或可撤銷性，但須遵守補救期;或（iii）另一方破產或採取某些與破產有關的行動。

Takeda Pharmaceutical Company Limited或Takeda。於二零二零年，我們與武田訂立獨家許可協議，據此，我們獲得開發及商業化若干早中期精神科藥物的獨家權利，包括luvadaxistat、NBI-1065845、NBI-1065846及 四非臨牀階段化合物。Luvadaxistat和 四非臨牀階段的化合物均被指定為具有使用費的產品。NBI-1065845和NBI-1065846目前均被指定為利潤分享產品。我們負責所有的製造，開發和商業化成本的任何版税產品。

關於NBI-1065845和NBI-1065846，我們和武田將平等分享經營利潤和虧損。武田保留選擇退出利潤分享安排的權利，根據該安排，武田將有權在此類化合物實現某些基於事件的里程碑時收取潛在的未來付款，並就此類化合物的未來淨銷售額收取特許權使用費（代替平均分享經營利潤和虧損）。武田可選擇在此類化合物的第二次II期臨牀試驗完成後立即行使此類化合物的選擇退出權，或者在與我們將進行的開發和商業化活動相關的某些情況下，在此類化合物的III期臨牀試驗開始前行使此類化合物的選擇退出權。

關於我們在2022年批准NBI-1070770治療重度抑鬱症的臨牀試驗申請，我們向武田支付了里程碑式的$5.02022年，研發費用為100萬元。

根據該協議的條款，武田可能有權在未來收到最高達$的潛在付款。1.9在實現某些基於事件的里程碑後，將獲得10億美元的特許權使用費，並有權就任何含特許權使用費產品的未來淨銷售額獲得特許權使用費。

除非提前終止，否則協議將按許可產品和國家繼續有效，直至：（i）對於任何含特許權使用費的產品，特許權使用費期限在該國家到期之日;以及（ii）對於任何利潤分成產品，只要我們繼續開發、製造或商業化該許可產品。 按許可產品和國家，特許權使用費支付將從含特許權使用費產品的首次商業銷售開始，並在以下較晚者終止：（i）該含特許權使用費產品在該國家的最後一項專利到期，（ii）自該含特許權使用費的產品在該國家首次商業銷售起計若干年，以及（iii）在該國家，該含特許權使用費產品的監管獨佔權到期。

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我們可能會終止整個協議或在一個或多個（但不是全部）美國，日本、歐盟（EU）和英國（UK）（統稱為主要市場）， 六個月向武田發出的書面通知：（i）在發生首次商業銷售的首個許可產品的首次商業銷售之前，就所有許可產品發出的書面通知;或（ii）在發生首次商業銷售的該目標類別的首個許可產品的首次商業銷售之前，就一個或多個給定目標類別的所有許可產品發出的書面通知。我們可以在以下情況下終止整個協議或在一個或多個（但不是全部）主要市場終止協議： 12（i）就首次商業銷售的首個許可產品進行首次商業銷售後的所有許可產品，或（ii）就首次商業銷售的首個許可產品進行首次商業銷售後的一個或多個給定目標類別中的所有許可產品，向武田發出書面通知。武田可在符合特定條件的情況下終止本協議：（i）如果我們對某些武田知識產權的有效性或可撤銷性提出質疑，或（ii）如果我們在特定的連續時間內未對該目標類別內的任何許可產品進行任何重大開發或商業化活動，則武田可逐個目標類別地終止本協議。在補救期的規限下，任何一方均可在發生任何重大違約的情況下終止協議，僅就與該重大違約有關的特許產品的目標類別而言，或在發生與所有特許產品有關的任何重大違約的情況下終止全部協議。

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.，或伊多西亞於二零二零年，我們與Idorsia訂立合作及許可協議，據此，我們獲得NBI-827104的全球權利，NBI-827104是一種強效、選擇性、口服活性及腦穿透性T型鈣通道阻滯劑，正在臨牀開發中，用於治療罕見的小兒癲癇及其他潛在適應症，包括特發性震顫。我們負責任何協作產品的所有制造、開發和商業化成本。

根據該協議的條款，Idorsia可能有權獲得最高達美元的潛在未來付款。1.7在實現某些基於事件的里程碑後，將獲得10億美元，並有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。

在以下情況下，我們可以終止整個協議或針對特定化合物或開發候選物的協議： 90給Idorsia的幾天的書面通知。此外，如果一方當事人實施了實質性違約，而沒有在90在收到書面通知後的幾天內，非違約方可在書面通知違約方後立即全部終止協議。

氙氣製藥公司，或氙氣。2019年，我們與Xenon簽訂了一項合作和許可協議，以識別、研究和開發鈉通道抑制劑，包括Nbi-921352和三臨牀前候選藥物，我們擁有獨家開發和商業化的權利。除某些例外情況外，我們對任何協作產品的所有開發和製造成本負責。

關於這項協議，我們購買了大約1.4百萬股(每股$14.1962019年的氙氣普通股)。購買的股份按公允價值#美元入賬。14.1在考慮Xenon的股價和在計量日期適用於該股票的某些轉讓限制後，該公司將支付1,600萬歐元。

2021年，監管機構批准了我們在歐洲對NBI-921352用於治療成人局灶性癲癇發作的臨牀試驗申請，我們向Xenon支付了監管里程碑美元10.0百萬美元，包括購買大約0.3百萬股(每股$19.9755每股)的氙氣普通股。購買的股份按公允價值#美元入賬。4.6在考慮Xenon的股價和在計量日期適用於該股票的某些轉讓限制後，該公司將支付1,600萬歐元。剩餘的$5.42021年，里程碑式的付款中有100萬用於研發。

與FDA接受我們修改後的皮划艇有關TM2022年，我們向Xenon支付了監管里程碑美元15.0百萬美元，包括購買大約0.3百萬股(每股$31.855每股)的氙氣普通股。購買的股份按公允價值#美元入賬。7.7在計入Xenon在測量日期的股價後，為100萬歐元。剩餘的$7.32022年，里程碑式的付款中有100萬用於研發。

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根據協議條款，氙氣可能有權獲得未來可能高達#美元的付款。1.7在實現某些基於事件的里程碑時，將有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的版税。Xenon保留選擇共同開發一種主要適應症產品的權利，根據該權利，Xenon將在未來此類產品在美國的淨銷售額中獲得中位數至個位數百分比的版税增長，我們和Xenon將在適用的適應症中平均分攤此類產品的開發成本，除非此類開發成本僅涉及美國以外的監管機構對此類產品的批准。

除非提前終止，否則該協議將按許可產品和國家/地區繼續生效，直到此類產品在該國家/地區的版税期限屆滿。在特定許可產品和國家/地區的版税期限到期後，我們就該產品和國家/地區獲得的許可將變為全額支付、免版税、永久和不可撤銷。我們可以在以下情況下終止協議90除非我們採取商業上合理的努力來完成某些特定的臨牀研究，否則這種單方面終止將對某些產品無效。任何一方在發生全部或部分實質性違約的情況下，均可在符合特定條件的情況下終止協議。

Voyager治療公司或Voyager。

2019年旅行者協議。2019年，我們與Voyager簽訂了合作和許可協議(2019 Voyager協議)，根據該協議，我們保留開發Friedreich的共濟失調項目和將其商業化的某些權利。二未公開的節目。我們負責2019年旅行者協議下任何協作產品的所有開發和商業化費用，但必須遵守旅行者保留的某些共同開發和共同商業化的權利。

關於2019年旅行者協議，我們購買了大約4.2百萬股(每股$11.9625每股)Voyager普通股(2019年購買的股票)，受某些轉讓、受益所有權和投票限制的限制，期限最長為三年自《2023年旅行者協議》(定義如下)生效之日起。2019年購買的股票以公允價值#美元入賬。54.7在考慮了Voyager的股票價格和在計量日期適用於股票的某些轉讓限制後，該公司的股票價格為1,000,000美元。

根據2019年旅行者協議的條款，旅行者可能有權在未來獲得高達$的潛在付款1.3在實現某些基於活動的里程碑時，將有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費，但須受Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利的限制。

除非提前終止，否則2019年Voyager協議將繼續有效，直至協議下任何協作產品的最後一個到期使用費期限屆滿，或2019年Voyager協議規定的Voyager已行使的任何共同開發和共同商業化權利最後到期或終止。我們可能會在以下情況下終止2019年旅行者協議180在2019年旅行者協議下任何協作產品首次商業銷售前幾天或在一年如果該通知是在根據《2019年旅行者協議》進行的任何協作產品的首次商業銷售之後發出的。

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2023年旅行者協議。2023年，我們與Voyager簽訂了合作和許可協議(2023年Voyager協議)，根據該協議，我們獲得了針對編碼葡萄糖神經酰胺酶β1(GBA1)基因的基因治療產品的全球權利，用於治療帕金森氏症和其他與GBA1相關的疾病(GBA1計劃)，以及三針對罕見的中樞神經系統(CNS)靶點的基因治療程序，每個程序都由旅行者的下一代示蹤劑實現TM冰蓋。對於受GBA1計劃約束的協作產品，我們負責任何此類產品的所有開發和商業化成本，包括在美國，Voyager保留某些共同開發和共同商業化的權利。Voyager可能會選擇行使此類權利，在Voyager收到此類產品第一階段臨牀試驗的頂級數據後，我們和Voyager將平分此類產品在美國的運營損益(而不是Voyager有權在其在美國取得某些基於事件的里程碑事件的潛在未來付款，並根據此類產品未來在美國的淨銷售額收取版税)。無論Voyager選擇行使此類權利，Voyager可能有權在美國境外實現某些基於事件的里程碑時獲得潛在的未來付款，並有權就任何此類產品在美國境外的未來淨銷售額獲得版税。三針對罕見的中樞神經系統靶點的基因治療計劃，我們負責任何此類產品的所有開發和商業化成本。

關於2023年旅行者協議，我們向旅行者支付了$175.0預付100萬美元，包括購買約4.4百萬股(每股$8.88每股)Voyager普通股(2023年購買的股票)，受某些轉讓、受益所有權和投票限制的限制，期限最長為三年自《2023年旅行者協議》生效之日起。此外，作為合作的一部分，Neurocrine的首席科學官Jude Onyia博士被任命為Voyager的董事會成員，其初始任期將於2024年結束。Onyia先生(或我們指定的其他個人)將被提名參加旅行者公司董事會的年度選舉，任期最長為10自2023年旅行者協議生效之日起數年。因此，我們對Voyager的戰略投資受到權益會計方法的制約，在我們購買了2023年購買的股份後，Voyager成為ASC 850項下的關聯方，之後，連同2019年購買的股份，我們擁有大約19.9旅行者公司有投票權的股票的%。我們選擇公允價值選項來説明我們對Voyager的戰略投資，因為我們相信它在未來的報告日期就投資的公允價值創造了更大的透明度。2023年購買的股票以公允價值#美元入賬。31.3在考慮到Voyager在測量日期的股價後，這一數字為100萬美元。剩餘的$143.92023年，由於許可證沒有可預見的未來替代使用，包括某些與交易相關的成本在內的購買價格中的100萬被作為知識產權研發支出。我們將這筆交易計入資產收購，因為收購的資產集不構成企業。我們確認了未實現收益#美元。15.52023年為百萬美元，14.52022年為100萬美元，未實現虧損1美元8.72021年我們對旅行者的戰略投資為100萬美元。截至2023年12月31日，我們對旅行者的戰略投資的公允價值(1級)為$72.4百萬美元。

根據2023年旅行者協議的條款，旅行者可能有權在未來獲得高達$的潛在付款6.1在實現某些基於活動的里程碑時，將有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費，但須受Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利的限制。

除非提前終止，否則2023年Voyager協議將繼續有效，直至2023年Voyager協議下任何協作產品的版税期限最後一次到期或Voyager根據2023年Voyager協議規定行使的任何共同開發和共同商業化權利最後到期或終止。我們可以在以下情況下終止2023年旅行者協議180在2023年旅行者協議下的任何協作產品首次商業銷售前幾天或在一年在通知日期之後，如果該通知是在2023年旅行者協議下的任何協作產品的首次商業銷售之後發出的。

Bial-Portela&Ca，S.A.或BIAL.2017年，我們從BIAL獲得了將ONGENTYS商業化和營銷的許可證®(Opicapone)在美國和加拿大。我們在美國推出了ONGENTYS，作為FDA批准的左旋多巴/卡比多巴的附加療法，用於治療2020年出現運動波動的帕金森病患者。2023年，我們向BIAL發出了終止許可協議的書面通知，終止了ONGENTYS在美國和加拿大的商業化和營銷，並確認了ONGENTYS庫存過時儲備總計$5.2與終止有關的收入成本為100萬美元，於2023年12月生效，因為管理層確定成本無法收回。

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三菱Tanabe製藥公司，簡稱MTPC. 2015年，我們將安定在日本和其他精選亞洲市場的使用權外包給了MTPC。2020年，我們與MTPC簽訂了一項商業供應協議，根據該協議，我們向MTPC供應Valbenazine藥物產品，用於此類市場的商業用途。MTPC負責在這些市場上開發、製造和商業化Valbenazine的所有成本。

MTPC推出DYSVAL®於2022年6月在日本上市，用於治療遲發性運動障礙，隨後在其他選定的亞洲市場上市，其銷售名稱為REMLEAS®(Valbenazine)。我們收到的特許權使用費的階梯百分比的MTPC淨銷售額的valbenazine。關於MTPC在日本的第一次商業銷售DYSVAL，我們收到了一筆里程碑式的付款#20.02022年將達到100萬。ASC 606為承諾用於換取知識產權許可的基於銷售或基於使用的使用費提供使用費例外。根據特許權使用費例外，只有在(1)隨後的銷售或使用發生或(2)部分或全部基於銷售或基於使用的特許權使用費分配的履約義務已得到滿足(或部分滿足)時，里程碑才被確認為收入。由於這一里程碑與知識產權許可有關，並取決於MTPC在日本的第一次商業銷售DYSVAL，這一里程碑被確認為2022年的收入。

根據我們與MTPC的許可協議條款，我們可能有權獲得未來高達$的潛在付款30.0在實現某些以銷售為基礎的里程碑時，有權在較長的時間內按未來MTPC安定淨銷售額的階梯百分比費率獲得特許權使用費10相關專利權的有效期或年限。MTPC可在下列情況下終止協議180提前幾天向我們發出書面通知。在這種情況下，所有對外授權的產品權利將恢復到我們手中。

艾伯維公司，或艾伯維。我們在2010年將Elagolix的全球權利授權給了AbbVie。艾伯維負責Elagolix的所有開發和商業化成本。

AbbVie推出ORILISSA®2018年8月，在美國使用（elagolix片劑）治療與子宮內膜異位症相關的中度至重度疼痛，®該藥於2020年6月在美國上市，用於治療子宮肌瘤引起的月經大出血。我們按AbbVie Elagolix的淨銷售額和公認的Elagolix特許權使用費收入的分級百分比收取版税16.72023年為1000萬美元，21.22022年為1000萬美元，22.32021年為1000萬。

根據我們與AbbVie的許可協議條款，我們可能有權收到未來可能高達$366.0在實現某些基於活動的里程碑時，有權獲得按艾伯維未來Elagolix淨銷售額的分級百分比費率計算的特許權使用費10相關專利權的有效期或年限。AbbVie可以在以下情況下終止協議180提前幾天向我們發出書面通知。在這種情況下，所有對外授權的產品權利將恢復到我們手中。

3. 債務證券

下表列出了按主要證券類型和合同期限彙總的可供出售債務證券的攤銷成本、未實現損益和在累計其他綜合收益(虧損)和公允價值中確認的虧損。

									十二月三十一日， 2023																								十二月三十一日， 2022
(單位：百萬)			合同 成熟性						攤銷 成本						未實現收益						未實現虧損						公平 價值						攤銷 成本						未實現收益						未實現虧損						公平 價值
商業票據			0至1年						$	53.5					$	—					$	—					$	53.5					$	156.2					$	—					$	(0.2)					$	156.0
公司債務證券			0至1年						382.1						0.1						(1.0)						381.2						296.2						—						(3.2)						293.0
政府性實體證券			0至1年						346.1						0.2						(0.5)						345.8						283.4						—						(6.0)						277.4
									$	781.7					$	0.3					$	(1.5)					$	780.5					$	735.8					$	—					$	(9.4)					$	726.4
公司債務證券			1至3年						$	483.5					$	2.9					$	(0.4)					$	486.0					$	259.5					$	0.2					$	(4.3)					$	255.4
政府性實體證券			1至3年						201.1						0.5						(0.1)						201.5						45.0						—						(1.0)						44.0
									$	684.6					$	3.4					$	(0.5)					$	687.5					$	304.5					$	0.2					$	(5.3)					$	299.4

80

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我們的可供出售債務證券投資的未實現虧損主要是由於利率的變化。這些投資具有很高的信用質量，我們不打算出售這些投資，而且我們也不太可能被要求在其攤銷成本基礎收回之前出售這些投資。截至2023年12月31日或2022年12月31日，沒有確認任何信貸損失準備金。

下表列出了截至2023年12月31日處於未實現虧損狀態的可供出售的債務證券，按主要證券類型和持續虧損狀態的時間長度彙總。

			少於12個月												12個月或更長時間												總計
(單位：百萬)			公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失
公司債務證券			$	265.1					$	(0.4)					$	183.8					$	(1.0)					$	448.9					$	(1.4)
政府性實體證券			$	214.6					$	(0.2)					$	16.7					$	(0.4)					$	231.3					$	(0.6)

下表列出了截至2022年12月31日處於未實現虧損狀態的可供出售的債務證券，按主要證券類型和持續虧損狀態的時間長度彙總。

			少於12個月												12個月或更長時間												總計
(單位：百萬)			公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失						公平 價值						未實現 損失
商業票據			$	32.1					$	(0.2)					$	—					$	—					$	32.1					$	(0.2)
公司債務證券			$	199.5					$	(1.9)					$	299.1					$	(5.6)					$	498.6					$	(7.5)
政府性實體證券			$	107.7					$	(2.5)					$	198.4					$	(4.5)					$	306.1					$	(7.0)

4. 公允價值計量

下表彙總了按公允價值經常性計量的金融資產。

			十二月三十一日， 2023																		十二月三十一日， 2022
			公平 價值						調平												公平 價值						調平
(單位：百萬)									1級						2級																		1級						2級
現金和貨幣市場基金			$	251.1					$	251.1					$	—											$	262.9					$	262.9					$	—
受限現金			8.0						8.0						—												7.8						7.8						—
商業票據			53.5						—						53.5												156.0						—						156.0
公司債務證券			867.2						—						867.2												548.4						—						548.4
政府性實體證券			547.3						—						547.3												321.4						—						321.4
股權證券			161.9						161.9						—												102.1						102.1						—
			$	1,889.0					$	421.0					$	1,468.0											$	1,398.6					$	372.8					$	1,025.8

5. 可轉換優先票據

2017年5月2日，我們完成了一筆美元的私募517.5本金總額為百萬元2.252024年5月15日到期的固定利率可轉換優先票據(2024年票據)，並就2024年票據訂立2017年契約。2024年債券的利息每半年一次，分別於每年的5月15日和11月15日到期。

在2020年，我們回購了美元136.22024年發行的債券本金總額為百萬元，回購價格合計為186.9百萬現金。2022年，我們回購了美元210.82024年發行的債券本金總額為百萬元，回購價格合計為279.0百萬美元現金，這導致了一美元的確認70.0滅火損失百萬美元。

下表是截至2023年12月31日的2024年票據摘要。

			本金 金額						未攤銷發行成本						淨載運 金額						公允價值
(單位：百萬)																					金額						調平
2024年筆記			$	170.4					$	(0.3)					$	170.1					$	295.7					2級

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下表列出了截至2022年12月31日的2024年債券摘要。

			本金 金額						未攤銷發行成本						淨載運 金額						公允價值
(單位：百萬)																					金額						調平
2024年筆記			$	170.4					$	(1.0)					$	169.4					$	268.0					2級

下表概述了2024年發行的債券的利息支出。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
息票利息			$	3.9					$	5.9					$	8.5
攤銷債務貼現和發行成本			0.7						1.2						17.3
利息支出總額			$	4.6					$	7.1					$	25.8

2024年債券的初始兑換率為每美元13.1711股普通股，在某些情況下可能會進行調整(如2017年契約所規定)。1,000本金和等值初始轉換價格約為$75.92每股，反映出約42.5高於美元收盤價的%53.282017年4月26日，我們普通股的每股。

如果我們普通股的最後報告銷售價格(根據2017年契約的定義)至少是130當時有效轉換價格的百分比(等於$98.70截至2023年12月31日)至少20任何期間的交易日(不論是否連續)30連續交易日期間，截至本行發出贖回通知日期前一個交易日(包括前一個交易日)。

2024年債券持有人只有在以下情況下，才可在緊接2024年5月15日前一個營業日交易結束前的任何時間轉換2024年債券：

(i)在任何日曆季度(僅在該日曆季度期間)，如果我們普通股的最後一次報告銷售價格至少為20一段時間內的兩個交易日(不論是否連續)30在上一個日曆季度的最後一個交易日結束的連續交易日大於130轉換價格的%(相當於$98.70截至2023年12月31日)每個適用的交易日；

(Ii)在緊接任何連續五個交易日期間(測算期)之後的前五個營業日期間內，交易價(定義見2017年契約)每美元1,0002024年票據在測算期內每個交易日的本金金額少於。98本公司普通股最近一次報告銷售價格的產品的百分比以及每個該交易日的轉換率；

(Iii)發生特定的公司事件，包括合併或出售我們的全部或幾乎所有資產；或

(Iv)如果我們贖回2024年債券，直到緊接贖回日期前一個營業日的交易結束為止。

在緊接2024年5月15日前一個預定交易日的交易結束前，2024年債券的持有人可以隨時轉換2024年債券。我們於2024年1月4日向2024年債券持有人發出通知，選擇以現金結算2024年債券的所有兑換。因此，在轉換時，持有人將獲得其2024年債券的本金金額和任何轉換溢價，該溢價是根據每股成交量加權平均價格計算的30觀察期內的連續交易日(如2017年契約中更全面地描述)，以現金支付。

如果我們經歷了根本性的變化(如2017年的契約所定義)，在某些條件下，2024年債券的持有人可能要求我們以現金方式回購其全部或部分2024年債券，回購價格相當於100將購回的2024年債券本金的%，另加基本變動回購日期(但不包括)的應計及未付利息。此外，如果在2024年1月15日之前發生完全根本性變化(如2017年契約所定義)，在某些情況下，我們將提高選擇與完全根本性變化相關轉換票據的持有人的轉換率。

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2024年票據是我們的一般無擔保債務，其償付權優先於我們所有的債務，而2024年票據的償付權明確從屬於2024年票據，並與我們的無擔保債務同等。2024年債券不包含任何財務或經營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。2017年的契約載有與2024年票據有關的慣例違約事件，包括某些違約事件，1002024年期票據的本金及應計和未付利息的%將自動到期並應付。

6. 商譽與無形資產

下表列出了商譽賬面金額的變動情況。商譽計入我們綜合資產負債表中的其他資產。

(單位：百萬)			金額
截至2021年12月31日的餘額			$	—
與企業合併相關的商譽確認			5.2
外幣折算調整			0.2
截至2022年12月31日的餘額			5.4
外幣折算調整			0.4
截至2023年12月31日的餘額			$	5.8

下表列出了截至2023年12月31日與我們確認的無形資產相關的信息。

(百萬美元)			使用壽命						總賬面金額						累計攤銷						網絡 賬面金額
已開發的產品權利			10年份						$	35.9					$	4.0					$	31.9
收購的知識產權研發			不定						$	3.6					$	—					3.6
無形資產總額，淨額																					$	35.5

下表顯示了截至2023年12月31日我們有限壽命無形資產的大約未來年度攤銷費用。

(單位：百萬)			金額
截至2024年12月31日的年度			$	3.6
截至2025年12月31日的年度			$	3.6
截至2026年12月31日的年度			$	3.6
截至2027年12月31日的年度			$	3.6
截至2028年12月31日的年度			$	3.6
此後			$	13.9

7. 其他資產負債表明細

庫存，淨額，包括以下內容：

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
原料			$	21.5					$	12.0
Oracle Work in Process			9.7						5.6
成品			12.3						17.5
			43.5						35.1
庫存儲備減少			(5.2)						—
總庫存，淨額			$	38.3					$	35.1

83

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財產和設備淨額由下列部分組成：

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
改善租户狀況			$	38.1					$	37.9
科學設備			79.6						58.8
計算機設備			25.2						21.5
傢俱和固定裝置			10.9						6.7
			153.8						124.9
減去累計折舊			(83.0)						(66.3)
財產和設備合計(淨額)			$	70.8					$	58.6

應付賬款和應計負債包括以下內容：

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
銷售回扣和準備金			$	139.3					$	131.9
應計員工相關成本			86.2						72.8
現行品牌處方藥費用			45.7						27.5
應計發展成本			44.3						39.1
應繳當期所得税			24.4						9.0
應付賬款和其他應計負債			108.9						67.3
應付賬款和應計負債總額			$	448.8					$	347.6

其他長期負債包括：

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
應付非流動所得税			$	96.0					$	19.8
非現行品牌處方藥費用			10.3						9.9
其他長期負債總額			$	106.3					$	29.7

下表列出了合併資產負債表內報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，這些現金、現金等價物和限制性現金合計為合併現金流量表中顯示的相同數額的總額。

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
現金和現金等價物			$	251.1					$	262.9
受限現金			8.0						7.8
現金總額、現金等價物和限制性現金			$	259.1					$	270.7

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8. 每股收益

每股收益計算如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬，不包括每股數據)			2023						2022						2021
淨收益--基本收益和攤薄收益			$	249.7					$	154.5					$	89.6
加權平均已發行普通股：
基本信息			97.7						95.8						94.6
稀釋證券的影響			3.3						3.1						3.3
稀釋			101.0						98.9						97.9
每股收益：
基本信息			$	2.56					$	1.61					$	0.95
稀釋			$	2.47					$	1.56					$	0.92

由於其影響具有反攤薄作用而不計入每股攤薄金額的股份為 4.72023年為100萬，4.62022年， 4.12021年為100萬。

9. 基於股票的薪酬

2020年股權激勵計劃。 於2022年5月，我們的股東批准2020年以股支薪獎勵計劃的修訂（經修訂後，稱為經修訂2020年計劃）。經修訂的2020年計劃規定授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、業績獎勵和其他獎勵。截至2023年12月31日， 10.5 根據經修訂的2020年計劃，仍有100萬股普通股可供未來授予。

根據經修訂的2020年計劃的條款，可供發行的普通股數量將：（i）減少（a） 一根據經修訂2020年計劃授出的獎勵（定義見經修訂2020年計劃）發行的每股股份，以及（b） 2.13根據經修訂2020年計劃於2022年5月18日或之後授出的全值獎勵（定義見經修訂2020年計劃）發行的每股股份;及（ii）增加（a） 一根據經修訂的2020年計劃的條款，可再次發行的每股股份可兑換1股股份，但須受升值獎勵的限制;及（b） 2.13根據2022年5月18日或之後經修訂的2020年計劃的條款，可再次發行的全額價值獎勵。

2011年股權激勵計劃。 於二零一一年五月，我們採納二零一一年以股支薪獎勵計劃（“二零一一年計劃”）。2011年計劃是一項股東批准的計劃，根據該計劃，已作出傑出獎勵，但 不是可以或將會頒發更多的獎項。

2018年員工購股計劃。 2021年5月，我們的股東批准了2018年員工股票購買計劃的修訂和重述(經修訂和重述，修訂後的2018年ESPP)。截至2023年12月31日，0.5根據修訂後的2018年ESPP，仍有1.3億股普通股可供未來發行。

基於股票的薪酬費用。以股票為基礎的薪酬費用對我們的合併損益表和按行項目的全面收益表的影響如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
銷售、一般和行政費用			$	126.3					$	115.4					$	85.8
研發費用			68.0						57.7						48.4
基於股票的薪酬總支出			$	194.3					$	173.1					$	134.2

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按獎勵類型劃分的基於股票的薪酬費用以下是：

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
股票期權			$	91.6					$	62.6					$	60.5
RSU			93.4						86.4						62.5
PRSU			4.6						20.1						7.6
ESPP			4.7						4.0						3.6
基於股票的薪酬總支出			$	194.3					$	173.1					$	134.2

截至2023年12月31日，按獎勵類型分列的未確認股票薪酬支出和預計確認此類支出的加權平均期間適用情況如下：

(百萬美元)			未確認費用						加權平均識別期
股票期權			$	94.1					2.3年份
RSU			$	162.4					2.3年份
PRSU			$	22.3

股票期權。通常，股票期權有一個10年期期限和背心超過三至四年制句號。授予的股票期權的行權價格等於授予日我們普通股的收盤價。我們使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估計股票期權在授予之日的公允價值。布萊克-斯科爾斯期權定價模型包含了各種高度敏感的假設，包括預期波動率、期限和利率。已授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為#美元。45.192023年，$32.052022年和$45.022021年。

授予的每個股票期權的公允價值是在授予之日利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型在以下加權平均假設下估計的：

			截至十二月三十一日止的年度：
			2023						2022						2021
無風險利率			3.9		%				1.8		%				0.6		%
普通股預期波動率			40.8		%				42.6		%				45.9		%
股息率			0.0		%				0.0		%				0.0		%
預期期權期限			5.5年份						5.0年份						5.2年份

加權平均估值假設確定如下：

•普通股的預期波動率是根據我們普通股最近一段時間的歷史波動率估計的，與我們股票期權的估計預期期限相稱。

•預期的期權期限是根據歷史經驗和員工的狀態進行估計的。例如，董事和高級管理人員的預期期權期限比所有其他員工都長。

•股票期權合同期限內的無風險利率是基於適用於我們員工股票期權預期期限的觀察利率。

•我們在歷史上沒有宣佈或支付紅利，在可預見的未來也不打算這樣做。

下表列出了與股票期權相關的活動摘要。

(單位：百萬，加權平均數據除外)			數量 股票期權						加權 平均值 行權價格						加權平均剩餘合同期限						聚合內在價值
在2022年12月31日未償還			9.0						$	79.10
授與			1.9						$	103.66
已鍛鍊			(0.8)						$	66.84
取消			(0.1)						$	98.29
截至2023年12月31日的未償還債務			10.0						$	84.46					6.2年份						$	467.8
可於2023年12月31日行使			6.8						$	78.75					5.2年份						$	361.3

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行使的股票期權的總內在價值為$。39.92023年，百萬美元39.72022年為百萬美元，58.02021年為100萬。從股票期權行使中收到的現金為#美元55.52023年，百萬美元37.02022年為百萬美元，20.72021年為100萬。

限制性股票單位。RSU通常歸屬於四年制期內，並可根據合資格僱員的選擇作出延遲交付安排。受限制股份單位的公平值乃根據發行日期我們普通股的收市銷售價計算。已歸屬受限制股份單位的公平值總額為$101.02023年，百萬美元72.42022年為百萬美元，64.32021年為100萬。

下表載列與受限制股份單位有關的活動概要。

(單位：百萬，加權平均數據除外)			數量 RSU						加權平均授予日期 公允價值						加權平均剩餘合同期限						聚合內在價值
未歸屬於2022年12月31日			2.3						$	92.61
授與			1.1						$	103.54
已釋放			(0.9)						$	93.46
取消			(0.1)						$	95.62
未歸屬於2023年12月31日			2.4						$	97.32					1.3年份						$	312.5

基於業績的限制性股票單位。 PRSU基於實現某些預定義的公司特定績效標準而歸屬。倘確定於適用期間內未符合相關表現標準，則任何未歸屬PRSU將失效。 三至四年制業績期間。PRSU的公允價值根據我們普通股於授出日期的收市銷售價估計。於2023年歸屬的PRSU的公平值為$34.4百萬美元。不是於二零二二年或二零二一年歸屬的PRSU。

下表概述了與PRSU有關的活動。

(單位：百萬，加權平均數據除外)			數量 PRSU						加權平均授予日期 公允價值						加權平均剩餘合同期限						聚合內在價值
未歸屬於2022年12月31日			0.5						$	101.00
授與			0.3						$	97.22
已釋放			(0.3)						$	98.43
取消			(0.2)						$	115.60
未歸屬於2023年12月31日			0.3						$	89.23					1.7年份						$	33.0

員工購股計劃。根據修訂後的2018年ESPP，符合條件的員工可以根據其年度薪酬的百分比每半年以折扣價購買我們的普通股。折扣購買價格等於以下兩者中的較低者 85（i）發行期第一天的每股普通股市值或（ii）購買日的每股普通股市值的%。

10. 所得税

下表呈列未扣除國內及國際業務之所得税撥備前來自持續經營業務之收入。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
美國			$	409.2					$	218.0					$	101.4
外國			(77.1)						(4.1)						—
未計提所得税準備的收入			$	332.1					$	213.9					$	101.4

87

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下表呈列持續經營業務之所得税開支（利益）組成部分。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
當前：
聯邦制			$	115.0					$	17.1					$	—
狀態			28.1						20.3						6.3
現行所得税			143.1						37.4						6.3
延期：
聯邦制			(45.2)						27.5						5.9
狀態			(15.5)						(5.5)						(0.4)
遞延所得税			(60.7)						22.0						5.5
所得税撥備			$	82.4					$	59.4					$	11.8

應繳納所得税的收入的所得税撥備不同於法定的聯邦税率，原因如下：

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
聯邦所得税税率為21%			$	69.7					$	44.9					$	21.3
州所得税，扣除聯邦福利後的淨額			17.5						11.8						6.2
品牌處方藥費用			8.7						6.5						4.8
可轉換優先票據終止虧損			—						12.0						—
基於股票的薪酬費用			(3.9)						(2.5)						(11.3)
高級船員薪酬			9.6						9.2						7.0
税率的變化			(2.1)						(1.3)						0.2
過期的税屬性			—						—						0.6
研究學分			(42.2)						(29.9)						(22.0)
更改估值免税額			22.0						7.4						5.0
其他			3.1						1.3						—
所得税撥備			$	82.4					$	59.4					$	11.8

下表顯示了我們遞延税項資產的重要組成部分。

			十二月三十一日，
(單位：百萬)			2023						2022
遞延税項資產：
淨營業虧損			$	36.4					$	27.4
研發學分			55.3						108.9
資本化研究與開發			178.7						91.1
基於股票的薪酬費用			52.7						45.9
經營性租賃資產			72.0						26.8
無形資產			110.0						80.7
其他			25.0						24.9
遞延税項資產總額			530.1						405.7
遞延税項負債：
經營租賃負債			(66.3)						(21.0)
其他			(12.3)						(11.8)
遞延税項負債總額			(78.6)						(32.8)
扣除遞延税項資產及負債			451.5						372.9
估值免税額			(88.9)						(67.0)
遞延税項淨資產			$	362.6					$	305.9

88

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截至2023年12月31日，我們的遞延税項資產主要是淨經營虧損結轉、資本化研究成本、收購的無形資產和税收抵免結轉的結果。於2023年及2022年12月31日，我們錄得估值撥備$88.9百萬美元和美元67.0分別與我們的遞延税金資產餘額總額相抵銷。

截至每個報告日期，管理層都會考慮新的證據，無論是積極的還是消極的，這可能會影響其對我們遞延税項資產未來變現的評估。截至2023年12月31日，管理層確定有足夠的積極證據得出結論，遞延税資產更有可能為$362.6百萬美元是可變現的。記錄的估值免税額為#美元88.9百萬美元主要包括國家和國外淨營業虧損結轉和國家信貸結轉，管理層不能得出結論認為很有可能實現。

截至2023年12月31日，我們有國家和外國所得税淨營業虧損結轉$286.0百萬美元和美元134.3分別為100萬美元。我們有不是聯邦所得税營業虧損截至2023年12月31日結轉。加州的淨營業虧損將於2029年開始到期，除非以前利用過，而與其他州相關的淨營業虧損將於2026年開始到期。瑞士淨營業虧損將於2030年開始到期，除非之前利用過。英國的淨營業虧損將無限期結轉。

截至2023年12月31日，我們有國家研發税收抵免結轉美元。85.6百萬美元。加州的研發税收抵免將無限期結轉，而與其他州相關的研發税收抵免將於2033年開始到期，除非以前使用過。

此外，根據美國國税法第382和383節的規定，由於未來可能發生的所有權變更，未來利用我們的淨營業虧損和研發税收抵免結轉來抵消未來應納税收入可能受到年度限制。截至2023年12月31日，所有權沒有發生任何變化。

不確定的所得税狀況對所得税申報表的影響必須以相關税務機關審計後更有可能持續的最大金額確認。如果一個不確定的所得税狀況持續的可能性低於50%，它將不被確認。

我們在所得税支出中確認與所得税相關的利息和罰金。我們有與所得税事宜有關的應計利息#美元。3.1百萬美元和美元1.2截至2023年12月31日和2022年12月31日，分別為100萬。我們有應計的與所得税有關的罰款#美元。2.2百萬美元和美元0.4截至2023年12月31日和2022年12月31日，分別為100萬。截至2021年12月31日，與所得税事項相關的利息和罰款的應計項目並不重要。

我們在美國、各州和外國司法管轄區都要納税。由於未使用的淨營業虧損和研發税收抵免的結轉，聯邦政府2020年的納税年度、加利福尼亞州的開始納税年度、其他重要州司法管轄區的2016至2020納税年度以及2021年及以後的外國納税年度將受到税務機關的審查。

下表彙總了與未確認的税收優惠相關的活動。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬)			2023						2022						2021
1月1日的餘額			$	84.5					$	64.6					$	60.8
與上一年納税狀況有關的增加			3.4						4.7						0.6
與本年度納税狀況有關的增加			36.7						15.2						4.9
與上一年度納税狀況相關的減少額			(3.6)						—						—
評税訴訟時效屆滿			—						—						(1.7)
12月31日的結餘			$	121.0					$	84.5					$	64.6

截至2023年12月31日，我們擁有105.3未確認的税收優惠，如果確認和實現，將影響實際税率，但須受估值免税額變化的影響。我們預計，在未來12個月內，我們未確認的税收優惠不會有重大變化。

89

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2021年，經合組織宣佈了一個關於税基侵蝕和利潤轉移的包容性框架，其中包括定義全球最低税率的兩個支柱示範規則，該規則要求大型跨國公司的最低税率為15%。隨後，又出臺了多套行政指導意見。許多非美國税務司法管轄區最近通過立法，從2024年開始採用第二支柱示範規則的某些組成部分(包括歐盟成員國)，並在以後幾年採用額外的組成部分，或者宣佈計劃在未來幾年立法。我們正在繼續評估已制定的立法和即將通過的立法在我們運營的非美國税收管轄區制定第二支柱示範規則的影響。

11. 租契

我們已經開始的運營租約的期限從2025年到2036年到期，包括辦公空間和研發實驗室，包括我們的公司總部。其中某些租賃協議包含可由我們選擇續簽的條款。由於我們不能合理地確定在相關租約開始時行使任何該等續期選擇權，因此並無該等選擇權被確認為我們的ROU資產或經營租賃負債的一部分。

下表提供了已開始的經營租賃的補充經營租賃信息。

			截至十二月三十一日止的年度：
(單位：百萬，加權平均數據除外)			2023						2022						2021
經營租賃成本			$	17.1					$	16.3					$	15.3
轉租收入			(0.7)						—						—
經營租賃淨成本			$	16.4					$	16.3					$	15.3
為計入經營租賃負債的金額支付的現金			$	17.9					$	16.9					$	12.6
									十二月三十一日， 2023						十二月三十一日， 2022
加權平均剩餘租期									10.8年份						7.9年份
加權平均貼現率									5.1		%				5.3		%
與代替現金保證金而簽發的信用證有關的受限現金									$	7.8					$	7.8

下表列出了截至2023年12月31日的經營租賃和轉租收入項下未來不可取消的最低租賃付款的大致情況。

(單位：百萬)			運營中 租契(1)						轉租 收入
截至2024年12月31日的年度			$	33.0					$	(1.7)
截至2025年12月31日的年度			34.7						(1.7)
截至2026年12月31日的年度			34.0						(1.7)
截至2027年12月31日的年度			34.8						(1.7)
截至2028年12月31日的年度			35.6						(1.7)
此後			211.4						(4.3)
經營租賃支付總額(轉租收入)			383.5						$	(12.8)
增值較少的利息			93.2
經營租賃負債總額			290.3
減去列入其他流動負債的當期經營租賃負債			32.0
非流動經營租賃負債			$	258.3

_________________________

(1)上表所列款額不包括$15.42025年為100萬美元，23.62026年，百萬美元24.32027年，百萬美元25.12028年為100萬美元，223.5此後，根據尚未開始的經營租賃，約有100萬不可註銷的未來最低租賃付款。

新校園設施。 2022年2月8日，我們簽訂了一項租賃協議，將在加利福尼亞州聖地亞哥建設一個四棟建築的校園設施，包括一個六年制建造第五棟建築的選擇。這個由辦公空間和研發實驗室組成的園區設施將作為我們新的公司總部。

90

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校園設施的建設是分階段進行的。我們確認的ROU資產為$199.0百萬美元和經營租賃負債$189.82023年12月與辦公空間有關的第一階段建築工程完工後，與開始經營租約有關的費用增加了100萬美元。

當我們開始使用我們的新校園設施時，當我們確定有多餘的租賃容量時，我們將轉租某些現有的租賃場所。其中某些分租契約既包含租賃內容，也包含非租賃內容。轉租收入在租賃期內按直線法確認為對營業費用的抵銷。與非租賃部分相關的收入在運營費用中確認為我們與主要租賃相關的成本的減少。

12. 退休計劃

我們為所有符合資格的員工制定了401(K)規定的供款儲蓄計劃，並允許員工自願供款，最高可達60以國税局規定的最高限額為限的基本工資的百分比。僱主繳款為$12.52023年，百萬美元10.32022年為百萬美元，8.12021年為100萬。

13. 法律訴訟

於二零二一年、二零二二年及二零二三年，我們收到來自（i）Teva Pharmaceuticals Development，Inc.，(ii)Lupin Limited，（iii）水晶製藥（蘇州）有限公司，(iv)山德士公司及（v）Zydus Pharmaceuticals（USA）Inc.每家公司都向FDA提交了一份簡短的新藥申請（ANDA），尋求批准INGREZZA的仿製藥。這些公司表示，他們各自的ANDA均包含第IV段專利證書，聲稱我們涉及INGREZZA的某些專利無效，並且/或者不會因製造、使用或銷售提交ANDA的藥物而受到侵犯。

於二零二一年、二零二二年及二零二三年，我們向美國特拉華州地方法院提起訴訟，控告（i）Teva Pharmaceuticals，Inc.，Teva Pharmaceuticals Development，Inc.，Teva Pharmaceuticals USA，Inc.和Teva Pharmaceutical Industries Ltd.（實體已解散），統稱為“Teva”，（ii）Lupin Limited，Lupin Pharmaceuticals，Inc.，盧平公司和盧平·亞特蘭蒂斯控股有限公司統稱為“Lupin”，（iii）水晶製藥（蘇州）有限公司，有限公司，水晶製藥科技有限公司有限公司，統稱為“Crystal”，（iv）Sandoz Inc.，Sandoz International GmbH（實體解散）和Sandoz AG（實體解散），統稱為“Sandoz”和（v）Zydus Pharmaceuticals（USA）Inc.，Zydus Worldwide DMCC、Zydus Lifesciences Limited（前身為Cadila Healthcare Limited d/b/a Zydus Cadila）和Zydus Healthcare（USA）LLC（實體已解散），統稱為“Zydus”。我們亦於二零二一年、二零二二年及二零二三年向美國新澤西地區法院就Zydus提起訴訟。

於二零二三年，我們與（i）山德士及Crystal（統稱“山德士訂約方”）、（ii）Teva、（iii）Lupin及（iv）Zydus各自訂立和解協議，以解決上述訴訟。根據與山德士各方、Teva、Lupin和Zydus各自協議的條款，Teva、山德士各方、Lupin和Zydus均有權自2038年3月1日起或在某些情況下更早在美國銷售INGREZZA的仿製藥。與Teva、Sandoz Parties、Lupin和Zydus的和解解決了我們對提交ANDA尋求批准銷售仿製藥INGREZZA的公司提起的所有專利訴訟，所有案件都已被駁回。

在我們的日常業務過程中，我們也可能不時受到其他法律程序或索賠的影響。我們目前認為，任何針對我們的未決索賠或訴訟都不可能單獨或共同對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。然而，鑑於訴訟固有的不可預測性，我們無法預測這些事項的結果。

91

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第9項。與會計師在會計和財務披露方面的變化和分歧

不適用。

項目9A。控制和程序

我們維持披露控制和程序，旨在確保在SEC規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告《交易法》報告中要求披露的信息，並確保這些信息得到積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官（如適用）。以便及時就所需的披露作出決定。在設計和評估披露控制措施和程序時，管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作如何良好，都只能為實現預期控制目標提供合理保證，而在達到合理保證水平時，管理層必須在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時作出判斷。

根據美國證券交易委員會規則13 a-15（b）的要求，我們在管理層（包括首席執行官和首席財務官）的監督和參與下，對截至本報告所涵蓋年度末的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。基於上述情況，我們的首席執行官和首席財務官認為，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

92

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管理層關於財務報告內部控制的報告

財務報告內部控制是指由首席執行官和首席財務官設計或監督，並由董事會、管理層和其他人員實施的程序，旨在合理保證財務報告的可靠性，以及按照公認會計原則編制供外部使用的財務報表，幷包括以下政策和程序：

(1) 涉及以合理的細節準確和公正地反映我們資產的交易和處置的記錄的維護;

(2) 提供合理的保證，交易記錄是必要的，以便根據公認的會計原則編制財務報表，我們的收入和支出僅根據我們的管理層和董事的授權進行;

(3)我們應就防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置我們的資產提供合理保證。

財務報告內部控制由於其固有的侷限性，不能為實現財務報告目標提供絕對保證。財務報告的內部控制是一個涉及人的勤奮和合規的過程，容易因人的失誤而出現判斷失誤和故障。對財務報告的內部控制也可以通過串通或不當的管理凌駕來規避。由於這些限制，財務報告的內部控制可能無法及時防止或發現重大錯報。然而，這些固有的限制是財務報告程序的已知特徵。因此，有可能在過程中設計保障措施，以減少(儘管不是消除)這一風險。管理層負責建立和維護對公司財務報告的充分內部控制。

管理層使用了特雷德韋委員會贊助組織委員會發表的題為《內部控制-綜合框架(2013年框架)》(2013年框架)的報告中提出的框架，即COSO，以評估我們對財務報告的內部控制的有效性。基於這一評估，管理層得出結論，我們對財務報告的內部控制自2023年12月31日起有效。我們的獨立註冊會計師事務所安永會計師事務所發佈了一份截至2023年12月31日我們對財務報告的內部控制的認證報告，該報告包含在本文中。

在最近一個財政季度，我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對其產生重大影響。

93

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獨立註冊會計師事務所報告

致Neurocrine Biosciences，Inc.的股東和董事會

財務報告內部控制之我見

我們根據特雷德韋委員會贊助組織委員會發布的《內部控制-綜合框架》(2013年框架)(COSO標準)中確立的標準，對Neurocrine Biosciences，Inc.S截至2023年12月31日的財務報告內部控制進行了審計。我們認為，根據COSO標準，截至2023年12月31日，Neurocrine Biosciences，Inc.(本公司)在所有重要方面都保持着對財務報告的有效內部控制。

我們還按照美國上市公司會計監督委員會(PCAOB)的標準審計了本公司截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的綜合資產負債表、截至2023年12月31日的三個年度的相關綜合收益表和全面收益表、股東權益和現金流量表，以及相關附註和我們於2024年2月9日發佈的報告，對此發表了無保留意見。

意見基礎

本公司管理層負責維持有效的財務報告內部控制，並對隨附的《管理層財務報告內部控制報告》所載財務報告內部控制的有效性進行評估。我們的責任是根據我們的審計，對公司財務報告的內部控制發表意見。我們是一家在PCAOB註冊的公共會計師事務所，根據美國聯邦證券法以及美國證券交易委員會和PCAOB的適用規則和法規，我們必須與公司保持獨立。

我們是按照PCAOB的標準進行審計的。這些標準要求我們計劃和執行審計，以獲得合理的保證，以確定財務報告的有效內部控制是否在所有重要方面都得到了維護。

我們的審計包括瞭解財務報告的內部控制，評估存在重大弱點的風險，根據評估的風險測試和評估內部控制的設計和運作有效性，以及執行我們認為在情況下必要的其他程序。我們相信，我們的審計為我們的觀點提供了合理的基礎。

財務報告內部控制的定義及侷限性

公司對財務報告的內部控制是一個程序，旨在根據公認的會計原則，為財務報告的可靠性和為外部目的編制財務報表提供合理保證。公司對財務報告的內部控制包括下列政策和程序：(1)關於保存合理詳細、準確和公平地反映公司資產的交易和處置的記錄；(2)提供合理的保證，即交易被記錄為必要的，以便按照公認的會計原則編制財務報表，公司的收入和支出僅根據公司管理層和董事的授權進行；(三)提供合理保證，防止或及時發現可能對財務報表產生重大影響的未經授權收購、使用或處置公司資產。

由於其固有的侷限性，財務報告的內部控制可能無法防止或發現錯誤陳述。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有可能因條件的變化而出現控制不足的風險，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。

/S/安永律師事務所

加利福尼亞州聖地亞哥

2024年2月9日

94

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項目9B。其他信息

在2023年10月1日至2023年12月31日期間，我們的高管和董事通過或終止了購買或出售我們證券的合同、指令或書面計劃，如下所述：

姓名和頭銜

行動

日期

交易安排

授權股份總數 待售

期滿 日期

規則10B5-1*

非規則10b5-1**

喬治·莫羅

採行

12/14/2023

X

40,000

11/15/2024

(董事)

埃裏克·貝內維奇

終止(1)

11/30/2023

X

131,341

12/31/2023

(首席商務官)

採行

11/29/2023

X

169,818

11/27/2024

英格麗·德萊特

採行

11/29/2023

X

30,000

9/7/2025

(首席監管主任)

萊斯利·諾沃克

採行

11/28/2023

X

9,106

11/28/2024

(董事)

沙里尼·夏普

採行

11/27/2023

X

1,106

5/31/2024

(董事)

理查德·波普斯

採行

11/21/2023

X

42,100

11/30/2024

(董事)

______________

*旨在滿足規則10b5-1(C)的肯定抗辯

** 不是為了滿足規則10b5-1(C)的肯定抗辯

(1)2023年11月30日，首席商務官埃裏克·貝內維奇終止了一項旨在滿足規則10b5-1的平權抗辯的交易安排(即《貝內維奇10b5-1計劃》)。貝內維奇10b5-1計劃於#年簽訂2022年2月23日，到期日為2023年12月31日。

項目9C。關於妨礙檢查的外國司法管轄區的披露

沒有。

95

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第III部

第10項。董事、高管與公司治理

本項目所需信息將包含在我們2024年股東年會的最終委託書中，該委託書將根據第14A條規定在2023年12月31日後120天內提交給美國證券交易委員會。這種信息在此引用作為參考。

我們已經通過了一套適用於我們的首席執行官、首席財務官以及我們所有其他高級管理人員、董事、員工和代理人的道德準則。道德準則可在我們網站www.urocrine.com的投資者頁面的公司治理部分獲得。我們打算在修訂或豁免之日起四個工作日內，在上述網站上披露對本公司道德守則某些條款的未來修訂或豁免。在我們網站上找到的或通過我們網站訪問的信息不是本10-K表格年度報告的一部分，也不會被納入本年度報告。

第11項。高管薪酬

本項目所需信息將包含在我們2024年股東年會的最終委託書中，該委託書將根據第14A條規定在2023年12月31日後120天內提交給美國證券交易委員會。這種信息在此引用作為參考。

第12項。某些實益擁有人的擔保所有權以及管理層和相關股東的事項

本項目所需信息將包含在我們2024年股東年會的最終委託書中，該委託書將根據第14A條規定在2023年12月31日後120天內提交給美國證券交易委員會。這種信息在此引用作為參考。

第13項。某些關係和相關交易，以及董事的獨立性

本項目所需信息將包含在我們2024年股東年會的最終委託書中，該委託書將根據第14A條規定在2023年12月31日後120天內提交給美國證券交易委員會。這種信息在此引用作為參考。

第14項。首席會計費及服務

本項目所需信息將包含在我們2024年股東年會的最終委託書中，該委託書將根據第14A條規定在2023年12月31日後120天內提交給美國證券交易委員會。這種信息在此引用作為參考。

96

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第四部分

第15項。展示、財務報表明細表

(A)作為本報告一部分提交的文件。

1.財務報表一覽表以下內容包括在本報告項目8中：

獨立註冊會計師事務所報告

截至2023年12月31日和2022年12月的合併資產負債表

截至2023年12月31日、2023年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的綜合收益表和全面收益表

截至2023年、2023年、2022年和2021年12月31日止年度股東權益綜合報表

截至2023年、2023年、2022年和2021年12月31日的合併現金流量表

合併財務報表附註

2.所有財務報表明細表列表。所有附表都被省略，因為它們不適用，或所需資料載於財務報表或附註。

3.S-K條例第601項要求的證物清單。見下文(B)部分。

(B)展品。以下證據作為本報告的一部分提交，或以引用方式併入本報告：

展品

3.1

描述：

經修訂的公司註冊證書

參考資料：

引用本公司於2018年11月5日提交的Form 10-Q季度報告的附件3.1

3.2

描述：

經修訂的附例

參考資料：

引用本公司於2023年8月1日提交的Form 10-Q季度報告的附件3.2

4.1

描述：

普通股股票的格式

參考資料：

參照公司在表格S-1上的註冊聲明（註冊編號333-03172）而成立

4.2

描述：

本公司與美國銀行全國協會（作為受託人）簽訂的契約，日期為2017年5月2日

參考資料：

參考2017年5月2日提交的公司當前報告表格8-K的附件4.1合併

4.3

描述：

第一份補充契約，日期為2021年12月22日，由本公司與美國銀行全國協會（作為受託人）簽訂

參考資料：

參考2022年2月11日提交的10-K表格公司年度報告附件4.3合併

4.4

描述：

代表公司2024年到期的2.25%可換股票據的票據形式

參考資料：

參考2017年5月2日提交的公司當前報告（表格8-K）附件99.1合併

4.5

描述：

公司普通股説明

參考資料：

參考2020年2月7日提交的公司10-K表格年度報告附件4.4合併

21.1

描述：

本公司的附屬公司

23.1

描述：

獨立註冊會計師事務所的同意

31.1

描述：

根據1934年《證券交易法》頒佈的規則13 a-14和15 d-14對首席執行官進行認證

31.2

描述：

根據1934年《證券交易法》頒佈的規則13 a-14和15 d-14對首席財務官進行認證

32***

描述：

根據18 U.S.C.認證首席執行官和首席財務官根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的第1350條

97

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97+

描述：

神經分泌生物科學公司回補政策

101.INS

描述：

內聯XBRL實例文檔。- 實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。

101.SCH

描述：

內聯XBRL分類擴展架構文檔。

101.CAL

描述：

內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。

101.DEF

描述：

內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。

101.LAB

描述：

內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。

101.PRE

描述：

內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。

104

描述：

封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息)

協作和許可協議:

10.1**

描述：

雅培國際盧森堡公司於2010年6月15日簽署的合作協議。和2011年8月31日修訂的本公司

參考資料：

引用本公司於2021年5月5日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

10.2**

描述：

2011年8月31日公司與雅培國際盧森堡有限公司簽訂的合作和許可協議第一修正案。

參考資料：

引用本公司於2021年5月5日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.2

10.3**

描述：

三菱Tanabe製藥株式會社與該公司於2015年3月31日簽署的合作和許可協議

參考資料：

引用本公司於2021年5月5日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.3

10.4*

描述：

Voyager Treateutics，Inc.與該公司於2019年1月28日簽署的合作和許可協議

參考資料：

引用本公司於2019年2月7日提交的Form 10-K年度報告的附件10.5

10.5

描述：

Voyager治療公司與本公司於2019年1月28日簽訂的股票購買協議

參考資料：

引用本公司於2019年2月7日提交的Form 10-K年度報告的附件10.6

10.6

描述：

Voyager Treeutics，Inc.與本公司於2019年6月14日簽署的合作和許可協議的第1號修正案

參考資料：

引用本公司於2019年7月29日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

10.7**

描述：

武田藥品工業株式會社與本公司於2020年6月12日簽訂的獨家許可協議

參考資料：

參考2020年8月3日提交的公司10-Q表格季度報告附件10.3合併

10.8**

描述：

Hepatitis Therapeutics Limited與本公司於2021年11月22日訂立的合作及許可協議

參考資料：

參考2022年2月11日提交的公司10-K表格年度報告附件10.10合併

10.9**

描述：

Voyager Therapeutics，Inc.與Voyager Therapeutics，Inc.於2023年1月8日簽訂的合作和許可協議。及本公司

參考資料：

參考2023年5月3日提交的公司10-Q表格季度報告附件10.2合併

10.10

描述：

Voyager Therapeutics，Inc.與Voyager Therapeutics，Inc.於2023年1月8日簽訂的股票購買協議。及本公司

參考資料：

參考2023年5月3日提交的公司10-Q表格季度報告附件10.3合併

98

---

10.11

描述：

Voyager Therapeutics，Inc.與Voyager Therapeutics，Inc.於2023年1月8日簽訂的修訂和重述投資者協議。及本公司

參考資料：

參考2023年5月3日提交的公司10-Q表格季度報告附件10.4合併

股權計劃及相關協議:

10.12+

描述：

神經分泌生物科學公司2011年股權激勵計劃，經修訂

參考資料：

通過引用本公司於2018年5月30日提交的8-K表格當前報告的附件99.1而合併

10.13+

描述：

在Neurocrine Biosciences，Inc.2011年股權激勵計劃下使用的股票期權授予通知和期權協議的格式，以及在Neurocrine Biosciences，Inc.2011年股權激勵計劃下使用的限制性股票單位授予通知和限制性股票單位協議的格式

參考資料：

通過引用本公司2015年6月1日提交的8-K表格當前報告的附件99.1合併

10.14+

描述：

經修訂的Neurocrine Biosciences，Inc.誘導計劃

參考資料：

引用本公司於2018年2月13日提交的10-K表格年度報告附件10.17

10.15+

描述：

在Neurocrine Biosciences，Inc.激勵計劃下使用的股票期權授予通知和期權協議的格式，以及在Neurocrine Biosciences，Inc.激勵計劃下使用的限制性股票單位授予通知和受限股票單位協議的格式

參考資料：

引用本公司2015年7月29日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

10.16+

描述：

經修訂和重述的Neurocrine Biosciences，Inc.2018年員工股票購買計劃

參考資料：

引用本公司於2022年8月4日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.3

10.17+

描述：

在Neurocrine Biosciences，Inc.2020股權激勵計劃下使用的股票期權授予通知和期權協議的格式，以及在Neurocrine Biosciences，Inc.2020股權激勵計劃下使用的限制性股票授予通知和受限股票單位獎勵協議的格式

參考資料：

引用本公司於2022年2月11日提交的Form 10-K年度報告的附件10.17

10.18+

描述：

Neurocrine Biosciences，Inc.2020股權激勵計劃，經修訂和重述

參考資料：

引用本公司於2023年8月1日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

與高級職員及董事簽訂的協議:

10.19+

描述：

修訂和重新簽署了公司與Kevin C.Gorman博士於2007年8月1日生效的僱傭協議。

參考資料：

引用本公司2007年8月3日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.3

10.20+

描述：

《高級管理人員聘用協議修正案》表格，自2010年12月15日起生效

參考資料：

引用本公司2008年2月11日提交的Form 10-K年度報告的附件10.32

10.21+

描述：

公司與Darin Lippoldt於2014年10月28日簽訂的僱傭協議

參考資料：

引用本公司於2023年5月3日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

10.22+

描述：

公司與Eric Benevich於2015年5月26日簽訂的僱傭協議

參考資料：

引用本公司於2017年2月14日提交的10-K表格年度報告的附件10.3

10.23+

描述：

公司與馬修·C·阿伯內西於2017年11月29日生效的僱傭協議

參考資料：

引用本公司於2018年2月13日提交的10-K表格年度報告附件10.26

10.24+

描述：

公司與其高級管理人員和董事簽訂的賠償協議格式

參考資料：

引用本公司於2017年11月1日提交的10-Q表格季度報告的附件10.1

99

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10.25+

描述：

公司於2018年1月8日與艾裏·W·羅伯茨醫學博士簽訂的僱傭協議。

參考資料：

引用本公司於2019年7月29日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.2

10.26+

描述：

公司與Jude Onyia於2021年11月29日簽訂的僱傭協議

參考資料：

引用本公司於2022年8月4日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

與不動產有關的協議:

10.27

描述：

修訂及重訂日期為二零一一年十一月一日本公司與Kilroy Realty，L.P.之間的租約。

參考資料：

參考2012年1月18日提交的公司當前8-K報表的附件99.2合併

10.28

描述：

公司與Kilroy Realty，L.P.之間修訂和重新簽訂的租約的第一修正案，日期為2017年6月5日

參考資料：

參考公司2017年8月3日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

10.29

描述：

2017年10月12日公司與Kilroy Realty，L.P.之間修訂和重新簽訂的租約的第二修正案

參考資料：

引用本公司於2017年11月1日提交的10-Q表格季度報告的附件10.3

10.30

描述：

2019年8月7日本公司與Kilroy Realty之間修訂和重新簽訂的租約的第三次修正案

參考資料：

引用本公司於2019年11月4日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

10.31

描述：

日期為2022年2月8日的商業租約，由本公司與Gemdale Aperture第一期有限責任公司簽訂並相互簽訂

參考資料：

引用本公司於2022年5月4日提交的Form 10-Q季度報告的附件10.1

+						管理合同或補償計劃或安排。
*						展品的某些部分已獲得保密待遇。
**						根據S-K法規第601項，本展品中的某些信息已被遺漏。
***						根據美國法典第18章第1350節的規定，這些證書僅隨本年度報告一起提供，並不是為了1934年《證券交易法》第18節的目的而提交的，也不會通過引用的方式併入Neurocrine Biosciences，Inc.的任何文件中，無論該文件中的任何一般合併語言是在本文件日期之前還是之後進行的。
						除上文特別註明外，公司的年度報告Form 10-K、季度報告Form 10-Q和當前報告Form 8-K的佣金文件編號為22705-000。

(C)財務報表附表。見上文第.15(A)(2)項。

100

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簽名

根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式安排由正式授權的以下籤署人代表其簽署本報告。

Neurocrine Biosciences，Inc.
(註冊人)
發信人：			/s/ 凱文·C·戈爾曼
			凱文·C·戈爾曼
			首席執行官
日期：			2024年2月9日
發信人：			/s/ 馬修·C·阿伯內西
			馬修·C·阿伯內西
			首席財務官
日期：			2024年2月9日

101

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授權委託書

通過此等陳述，我知道所有人，每個在下面簽名的人構成並任命Kevin C.Gorman和Matthew C.Abernethy，以及他們中的每一個人，作為他或她的真正合法的事實代理人和代理人，以他或她的名義以任何和所有的身份，簽署對本Form 10-K年度報告的任何和所有修訂，並將其連同其證物和其他相關文件提交給美國證券交易委員會，授予上述事實代理人和代理人，以及他們各自，完全授權作出和執行每一項必要和必要的行為和事情，盡其本人可能或可以親自作出的所有意圖和目的，在此批准並確認所有上述事實代理人和代理人，以及他們中的任何人，他或她的一名或多名代理人，可以合法地作出或導致作出憑藉本條例而作出的事情。

根據1934年《證券交易法》的要求，截至2024年2月9日，本報告已由以下人員以註冊人的名義簽署：

簽名						標題
/s/ 凱文·C·戈爾曼						董事首席執行官兼首席執行官
凱文·C·戈爾曼博士。						(首席行政主任)
/s/Matthew C.Abernethy						首席財務官
馬修·C·阿伯內西						(首席財務會計官)
/s/ 威廉·H·拉斯泰特						董事會主席
William H. Rastetter博士
/s/ 加里·A·萊昂斯						董事
加里·A·萊昂斯
/s/ 約翰娜·梅西爾						董事
約翰娜·梅西爾
/s/ 喬治·J·莫羅						董事
喬治·J·莫羅
/s/ 萊斯利·V·諾沃克						董事
萊斯利·V·諾沃克
/s/克莉絲汀·A·潘						董事
克莉絲汀·A·潘
/s/ 理查德·F·波普斯						董事
理查德·F·波普斯
/s/ 沙里尼·夏普						董事
沙里尼·夏普
/s/ 史蒂芬·A·舍温						董事
史蒂芬·A·舍温醫學博士

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