附錄 99.2
| 新聞稿 |
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Rilzabrutinib LUNA 3 期研究達到了免疫血小板減少症的主要終點
| ● | 來自免疫血小板減少症（ITP）btKi的首項3期研究的關鍵數據突顯了 rilzabrutinib有可能為ITP患者提供具有臨牀意義的益處 |
| ● | 預計美國和歐盟將在年底前提交監管報告 |
| ● | Rilzabrutinib是賽諾菲強大的免疫學產品線中的12種潛在藥物和疫苗之一，也證明瞭 賽諾菲有能力成功加速和建立下一代免疫疾病變革性療法產品組合 |
| ● | 除ITP外，利扎布替尼還在研究各種免疫介導疾病，包括哮喘、慢性 自發性蕁麻疹、結節性瘙癢、IgG4相關疾病和温熱性自身免疫性溶血性貧血 |
巴黎，2024年4月23日。LUNA 3 三期研究的陽性結果表明 rilzabrutinib 400 mg 每天口服兩次，達到持續性或慢性免疫血小板減少症 (ITP) 成年患者持久血小板反應的主要終點。利扎布替尼的安全性與先前研究中報告的 一致。
LUNA 3研究達到了其主要終點，表明與安慰劑相比，接受rilzabrutinib 治療的患者達到持久血小板反應的主要終點的比例明顯更高。這一具有臨牀和統計學意義的結果是在對先前治療有難治性的原發性ITP患者羣體中取得的。總體而言，研究 參與者的先前四種ITP療法的中位數，基線血小板計數中位數為15,000/µL（正常血小板計數水平通常在150,000-450,000/微升之間）。關鍵次要終點的積極結果也突顯了利扎布替尼有可能為持續和慢性 ITP 患者帶來臨牀 有意義的益處。
利扎布替尼於2020年11月被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予用於治療ITP的快速通道資格，此前還被授予孤兒 藥物稱號。
霍曼·阿什拉菲安
賽諾菲執行副總裁兼研發主管
這項研究的結果增強了利扎布替尼成為一種潛力 同類首創口服、可逆的 BTK 抑制劑，可以為患有嚴重免疫介導疾病（如 ITP）的人提供具有臨牀意義的改善。這些 關鍵結果證明瞭我們在罕見血液病方面的承諾和專業知識，以及建立下一代小分子抑制劑產品組合的能力，與現有療法相比，這些抑制劑更具選擇性和優化性，能夠提供強大的療效和安全性 結果。
ITP 是一種嚴重的獲得性自身免疫性血液疾病，其特徵是自身抗體介導的 血小板破壞和血小板生成受損，導致血小板減少（血小板計數低於 100,000/μL），發生危及生命的 出血發作（如顱內出血）的風險增加。此外，ITP 患者通常會經歷嚴重的經歷 生活質量疲勞和認知 功能障礙等損傷。利扎布替尼具有減少致病性自身抗體產生和減少巨噬細胞介導的血小板破壞的雙重作用機制，可以解決導致各種ITP 併發症的潛在機制。
關於 LUNA 3
LUNA 3（NCT04562766）是一項隨機、多中心、三期研究，評估了利扎布替尼與安慰劑對比安慰劑對成人和青少年 持續性或慢性 ITP 患者的療效和安全性。
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