附錄 99.1

Avidity Biosciences公佈2024年第一季度財務業績和近期亮點

DM1中del-Desiran（AOC 1001）的全球三期HARBOR™ 試驗有望在本季度啟動

Avidity 將在本季度報告來自 FORTITUDE™ 試驗的 FSHD 數據，並在 24 年下半年報告來自 EXPLORE44™ 試驗的 DMD 數據

提供了來自MARINA-OLE™ 的積極長期del-desiran數據，顯示1型肌強直性營養不良症患者的疾病進展在多個終點上出現逆轉；同意在3期HARBOR試驗中使用相同的關鍵終點，以vHOT為主要指標

成功進行私募後，截至124季度末的現金狀況為9.15億美元

聖地亞哥，2024年5月9日 /PRNewswire/-致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOCs™）的新型RNA療法的生物製藥公司Avidity Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績，並重點介紹了最近的公司進展。

Avidity總裁兼首席執行官莎拉·博伊斯表示：“隨着我們計劃在本季度啟動的del-desiran全球第三階段HARBOR™ 研究，我們將繼續努力通過推進我們的AOC平臺來改善人們的生活。”“三月份，我們公佈了來自MARINA-OLE研究的新的長期del-desiran數據，該數據顯示，與END-DM1 自然史數據相比，DM1患者在多個終點的疾病進展出現逆轉，包括視頻手部開放時間（vHOT）、肌肉力量和日常生活活動。重要的是，我們還與全球監管機構達成協議，將這些端點納入HARBOR研究，包括將vHOT作為主要終點。我們期待分享本季度針對FSHD患者的1/2期FORTITUDE™ 試驗中大約一半的研究參與者的初步數據，以及今年下半年我們針對 DMD44 患者的1/2期 EXPLORE44™ 試驗的5 mg/kg隊列數據。”

Avidity首席財務官兼首席商務官邁克·麥克萊恩表示：“在超額認購了4億美元的股權融資之後，我們在第一季度末的9.15億美元現金狀況為我們提供了到2026年底的資金。”“憑藉我們對del-desiran的積極長期數據，以及今年我們的FSHD和 DMD44 臨牀項目計劃再發布兩次數據，我們在推進臨牀項目方面繼續取得重大進展。”

近期亮點

•Avidity宣佈其用於治療DM1的del-desiran獲得了美國食品藥品管理局的突破性療法認證

•該公司宣佈，在與多個監管機構就研究設計達成協議後，將全球第三階段HARBOR™ 研究的啟動時間加快至2024年第二季度。主要終點是視頻開手時間 (vHOT)，關鍵的次要終點包括肌肉力量和日常生活活動

•Avidity 推出了 delpacibart etedesiran 作為 AOC 1001 的經批准的國際非專利名稱，縮寫為 del-desiran

•在2024年3月提供了來自MARINA-OLE™ 研究的del-desiran長期4 mg/kg的陽性數據。數據顯示：

•與 END-DM1 自然史數據相比，1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 患者在多個終點的疾病進展逆轉，包括 vHOT、肌肉力量和日常生活活動

•在以下方面進行了持續而持久的改進：

•Myotonia（視頻手部開啟時間或 vHot）

•多種力量衡量標準：

•握手

•定量肌肉測試（QMT）總分包括手握力、肘部伸展和肘部屈曲、膝蓋伸展和膝蓋屈曲以及腳踝背屈曲

•DM1-Activ，患者報告的預後（PRO），用於衡量日常生活活動（例如洗澡、探親訪友以及走上樓梯）

•del-desiran 輸液超過 265 次，患者總暴露年限為 61.1 年，繼續表現出良好的安全性和耐受性

•美國食品和藥物管理局於 2024 年 2 月授予 AOC 1044 的 DMD44 罕見兒科疾病稱號

即將舉行的里程碑

•即將到來的預期里程碑包括：

•2024年第二季度，啟動針對DM1成年人的del-desiran 3期HARBOR™ 全球試驗

•在2024年第二季度，分享針對FSHD患者的AOC 1020的第1/2期FORTITUDE™ 試驗中約一半參與者的初步數據

•在 2024 年下半年，分享針對 DMD44 患者的 AOC 1044 的 1/2 期 EXPLORE44™ 試驗的 5 mg/kg 隊列數據

2024 年第一季度財務業績

•現金、現金等價物和有價證券：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為9.159億美元，反映了私募籌集的資金總額為4億美元。

•合作收入：合作收入與Avidity的研究合作和許可合作伙伴關係有關。2024年第一季度的合作收入為350萬美元，與百時美施貴寶和禮來公司的合作伙伴關係有關

相比之下，2023年第一季度與禮來公司的合作伙伴關係為220萬美元。2023年沒有與百時美施貴寶的合作相關的收入。

•研發（R&D）費用：研發費用包括與研發活動相關的外部和內部成本。2024年第一季度的這些支出為6,680萬美元，而2023年第一季度為4,780萬美元。增長主要是由del-desiran、AOC 1020和AOC 1044的進步以及與公司整體研究能力擴張相關的內部和外部成本推動的。

•一般和管理（G&A）費用：併購費用主要包括與員工相關的費用、專業費用、保險費用以及專利申請和維護費。2024年第一季度的這些支出為1,390萬美元，而2023年第一季度為1,210萬美元。增長的主要原因是支持公司擴大業務的人事成本增加。

關於 Avidity

Avidity Biosciences, Inc.其使命是通過提供一類新的RNA療法——抗體寡核苷酸偶聯物（AOcS™），深刻改善人們的生活。Avidity致力於通過其專有的AOC徹底改變RNA領域，這些AOC旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性相結合，以解決現有RNA療法以前無法達到的靶標和疾病。利用其專有的AOC平臺，Avidity首次成功地將RNA靶向輸送到肌肉，並在三種罕見肌肉疾病的臨牀開發項目方面處於該領域的領先地位：1型肌強直性營養不良症（DM1）、杜興氏肌營養不良症（DMD）和麪肩肱肌營養不良症（FSHD）。Avidity正在通過內部發現工作和關鍵合作伙伴關係不斷髮展和擴大其產品線，包括心臟病學和免疫學項目，從而擴大AOC的覆蓋範圍。Avidity 總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。如需瞭解有關我們的 AOC 平臺、臨牀開發渠道和人員的更多信息，請訪問 www.aviditybiosciences.com 並通過 LinkedIn 和 X 與我們互動。

前瞻性陳述

Avidity提醒讀者，本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是前瞻性陳述。這些陳述基於公司當前的信念和期望。此類前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：計劃啟動針對DM1患者的del-desiran全球3期HARBOR™ 試驗；FORTITUDE™ 和 EXPLORE44™ 試驗數據的預期發佈，包括其時間和隊列劑量數據；描述MARINA-OLE™ 研究中與del-desiran相關的數據；包括心臟病學和免疫學在內的研發計劃的進展計劃學；Avidity 的財務狀況、現金餘額和為其提供資金的能力運營；Avidity的增長和相關需求；以及AOC瞄準一系列目標的潛力

肝臟以外的不同細胞和組織，用於治療心臟和免疫疾病。

納入前瞻性陳述不應被視為Avidity對任何計劃都將實現的陳述。由於Avidity業務固有且無法控制的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果有所不同，包括但不限於：Avidity可能無法解決與1/2期MARINA® 試驗中發生的嚴重不良事件相關的部分臨牀擱置問題；繼續可用的與Avidity當前臨牀項目相關的其他數據可能與截至相應數據截止日期的數據不一致分析現有數據和分析新數據數據得出的結論可能與截至本文發佈之日得出的結論不同，此類數據可能不符合Avidity的預期；Avidity候選產品出現意想不到的不良副作用或療效不足，可能會延遲或限制其開發、監管批准和/或商業化；美國食品藥品管理局和其他全球監管機構後來的發展可能與迄今為止收到的有關3期HARBOR試驗擬議設計和協議的反饋不一致；Avidity的方針的發現和發展基於其AOC平臺的候選產品尚未得到證實；臨牀前研究或臨牀試驗的開始、註冊、數據讀取和完成可能出現延遲；其臨牀前研究和公司候選產品的臨牀試驗取得成功；Avidity在臨牀前和臨牀測試及產品製造方面對第三方的依賴；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的監管發展；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的監管發展；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的監管發展；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的監管發展；Avidit耗盡其所能資本資源早於其目前的預期；以及Avidity截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。Avidity提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，公司沒有義務更新此類陳述以反映本文發佈之日之後發生的事件或情況。本警示聲明是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的，對所有前瞻性陳述進行了全面的限定。

投資者聯繫人：

傑弗裏·格蘭德，特許金融分析師

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