dcph-20240331假的2024Q10001654151--12-31xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票00016541512024-01-012024-03-3100016541512024-05-0600016541512024-03-3100016541512023-12-310001654151US-GAAP：產品會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：產品會員2023-01-012023-03-310001654151DCPH：合作安排成員2024-01-012024-03-310001654151DCPH：合作安排成員2023-01-012023-03-3100016541512023-01-012023-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001654151US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001654151US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001654151US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001654151US-GAAP：Warrant 會員2024-01-012024-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001654151US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001654151US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001654151US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001654151US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001654151US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001654151US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100016541512022-12-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：Warrant 會員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001654151US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001654151US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001654151US-GAAP：留存收益會員2023-03-3100016541512023-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2022-04-262022-04-290001654151美國通用會計準則：普通股成員2022-04-260001654151US-GAAP：Warrant 會員2022-04-262022-04-290001654151US-GAAP：Warrant 會員2022-04-2600016541512022-04-262022-04-290001654151美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-01-310001654151美國通用會計準則：普通股成員2023-01-2400016541512023-01-012023-01-310001654151DCPH：公開市場銷售協議成員2023-05-012023-05-030001654151美國通用會計準則：普通股成員DCPH：公開市場銷售協議成員2024-01-012024-03-310001654151DCPH：公開市場銷售協議成員2024-03-3100016541512023-01-012023-12-310001654151US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：員工股票會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：員工股票會員2023-01-012023-03-310001654151國家：美國US-GAAP：產品會員2024-01-012024-03-310001654151國家：美國US-GAAP：產品會員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：非美國會員US-GAAP：產品會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：非美國會員US-GAAP：產品會員2023-01-012023-03-310001654151DCPH: SEC 附表 1209 津貼貿易折扣和津貼會員2023-12-310001654151DCPH: SEC 附表 1209 津貼退款和管理費會員2023-12-310001654151DCPH：美國證券交易委員會附表1209津貼政府回扣和其他激勵措施成員2023-12-310001654151DCPH: SECSchedule1209 津貼退還會員2023-12-310001654151DCPH: SEC 附表 1209 津貼貿易折扣和津貼會員2024-01-012024-03-310001654151DCPH: SEC 附表 1209 津貼退款和管理費會員2024-01-012024-03-310001654151DCPH：美國證券交易委員會附表1209津貼政府回扣和其他激勵措施成員2024-01-012024-03-310001654151DCPH: SECSchedule1209 津貼退還會員2024-01-012024-03-310001654151DCPH: SEC 附表 1209 津貼貿易折扣和津貼會員2024-03-310001654151DCPH: SEC 附表 1209 津貼退款和管理費會員2024-03-310001654151DCPH：美國證券交易委員會附表1209津貼政府回扣和其他激勵措施成員2024-03-310001654151DCPH: SECSchedule1209 津貼退還會員2024-03-310001654151US-GAAP：應收賬款會員2024-03-310001654151US-GAAP：應收賬款會員2023-12-310001654151DCPH：應計支出和其他流動負債會員2024-03-310001654151DCPH：應計支出和其他流動負債會員2023-12-310001654151DCPH：合作安排成員DCPH: 預付會員DCPH: Zailicense協議成員2019-04-012019-06-300001654151DCPH：合作安排成員DCPH: Zailicense協議成員DCPH：發展里程碑成員2024-01-012024-03-310001654151SRT: 最大成員DCPH：開發和商業里程碑成員DCPH: Zailicense協議成員2024-01-012024-03-310001654151SRT: 最大成員DCPH: Zailicense協議成員DCPH：發展里程碑成員2024-01-012024-03-310001654151SRT: 最大成員DCPH：商業里程碑成員DCPH: Zailicense協議成員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：商業票據成員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：美國政府債務證券成員2024-03-310001654151US-GAAP：美國政府債務證券成員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：存款證會員2024-03-310001654151US-GAAP：存款證會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員2024-03-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：美國政府債務證券成員2023-12-310001654151US-GAAP：美國政府債務證券成員2023-01-012023-12-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員2023-01-012023-12-310001654151US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001654151US-GAAP：商業票據成員2023-01-012023-12-310001654151US-GAAP：存款證會員2023-12-310001654151US-GAAP：存款證會員2023-01-012023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001654151美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：商業票據成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2024-03-310001654151US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001654151US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001654151US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001654151美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：美國政府債務證券成員2023-12-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001654151US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001654151US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001654151US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001654151US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001654151US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001654151US-GAAP：信用證會員US-GAAP：存款證會員2023-12-310001654151US-GAAP：信用證會員US-GAAP：存款證會員2024-03-310001654151US-GAAP：績效股成員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：績效股成員2024-01-012024-03-310001654151DCPH：二千一十七股權激勵計劃成員2024-03-310001654151DCPH：員工股票購買計劃SPP會員2024-03-310001654151美國通用會計準則：普通股成員DCPH：激勵計劃成員2022-01-010001654151美國通用會計準則：普通股成員DCPH：激勵計劃成員2024-02-290001654151美國通用會計準則：普通股成員DCPH：激勵計劃成員2023-02-280001654151美國通用會計準則：普通股成員DCPH：激勵計劃成員2024-03-310001654151US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001654151US-GAAP：出售一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001654151US-GAAP：出售一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001654151美國公認會計準則：供應承諾成員2024-03-310001654151US-GAAP：後續活動成員DCPH：合併協議成員2024-04-290001654151DCPH：丹尼爾·馬丁成員2024-01-012024-03-310001654151DCPH: Jamapitman 會員2024-01-012024-03-310001654151DCPH：丹尼爾·馬丁成員2024-03-310001654151DCPH: Jamapitman 會員2024-03-31 美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
___________________________________________
表單 10-Q
___________________________________________
（Mark One） | | | | | |
| ☒ | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日
或者 | | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在過渡期內 到
委員會文件編號： 001-38219
___________________________________________
DECIPHERA 製藥有限公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
___________________________________________ | | | | | | | | |
特拉華 （公司或組織的州或其他司法管轄區） | | 30-1003521 （美國國税局僱主識別號） |
| |
史密斯街 200 號, 沃爾瑟姆, MA （主要行政辦公室地址） | | 02451 （郵政編碼） |
(781) 209-6400
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券： | | | | | | | | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | | 交易品種 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，每股面值0.01美元 | | DCPH | | 納斯達克全球精選市場 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的☒ 不 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。 | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速過濾器 | ☒ | | | 加速過濾器 | ☐ |
| | | | |
| 非加速過濾器 | ☐ | | | 規模較小的申報公司 | ☐ |
| | | | |
| | | | 新興成長型公司 | ☐ |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐不是 ☒
截至 2024 年 5 月 6 日，有 86,475,972普通股，每股面值0.01美元，已流通。
Deciphera 製藥公司
索引 | | | | | |
| 頁面 |
第一部分 — 財務信息 | |
第 1 項。財務報表（未經審計） | 7 |
截至2024年3月31日和2023年12月31日的合併資產負債表 | 7 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併運營報表和綜合虧損表 | 8 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併股東權益表 | 9 |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併現金流量表 | 10 |
合併財務報表附註 | 11 |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 20 |
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 | 30 |
第 4 項。控制和程序 | 30 |
| |
第二部分 — 其他信息 | |
第 1 項。法律訴訟 | 32 |
第 1A 項。風險因素 | 32 |
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 81 |
第 3 項。優先證券違約 | 81 |
第 4 項。礦山安全披露 | 81 |
第 5 項。其他信息 | 82 |
第 6 項。展品 | 83 |
簽名 | 84 |
與我們的業務相關的重大風險摘要
我們的業務面臨許多風險和不確定性，在做出投資決策之前，您應該意識到這些風險和不確定性。這些風險包括但不限於以下幾點：
•我們可能無法在我們預期的時間範圍內完成與小野製藥有限公司（小野）的待處理交易，或者根本無法完成交易，這可能會對我們的業務、財務業績和/或運營產生不利影響。
•雖然合併協議（定義見下文）生效，但我們的業務活動受到限制。
•在某些情況下，合併協議要求我們向小野支付終止費，這可能要求我們使用本來可用於一般公司用途和其他用途的可用現金。
•無法保證我們在QINLOCK®（利普替尼布）（即QINLOCK）方面的商業化努力，包括但不限於我們在歐盟四國（德國、法國、意大利和西班牙）和英國（英國）（我們稱之為歐洲主要市場）推出的QINLOCK會取得成功，也無法保證我們將能夠按預期的水平或時機創造收入，或者在支持我們的目標所必需的水平或時機上。
•我們對二線胃腸道間質瘤（GIST）患者進行QINLOCK對比舒尼替尼的關鍵性3期INSIGHT研究，該研究在試劑盒外顯子11和/或17和/或18中存在突變且試劑盒外顯子9、13和/或14中沒有突變的患者（我們也稱其為試劑盒外顯子11和17/18中存在突變的患者（INSIGHT研究），可能不會成功。
•作為商業公司，我們的經驗有限，QINLOCK或任何未來批准的藥物的營銷和銷售可能不成功或不如預期。
•如果我們無法獲得包括維姆西替尼在內的候選藥物所需的監管部門批准，或者延遲獲得任何相關的伴隨診斷測試所需的監管批准，如果適用，包括第三方的批准，或者我們的藥物供應出現延遲，我們將無法將候選藥物商業化或繼續QINLOCK的地域擴張，我們的創收能力將受到嚴重損害。
•醫藥產品的製造很複雜，並且由於各種原因可能會造成產品損失。我們與第三方簽訂合同，生產用於臨牀前測試、臨牀試驗和製造QINLOCK的候選藥物。我們對唯一來源的第三方供應商的依賴可能會損害我們將 QINLOCK 或未來可能獲得批准的任何候選藥物商業化的能力。
•我們與客户和第三方付款人的關係將受適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規以及健康信息隱私和安全法律的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損失、聲譽損害以及利潤和未來收益的減少。
•未能為新產品或現有產品獲得或維持足夠的保險和報銷可能會限制我們銷售這些產品的能力，降低我們創收的能力。
•最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得上市批准和商業化候選藥物的難度和成本，並降低批准藥物的價格。
•QINLOCK或任何當前的候選藥物，例如vimseltinib和 DCC-3116，或未來的候選藥物，如果成功開發和批准，可能會導致不良的副作用，限制其商業特徵或對批准的產品造成其他重大負面影響；或延遲或阻止候選藥物或新適應症的進一步開發或監管批准，或導致監管機構要求提供標籤聲明。
•我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
•如果我們批准的藥物的市場機會或我們批准的藥物或候選藥物的任何潛在擴張市場小於我們的估計，或者如果我們獲得的任何批准是基於對患者羣體的狹義定義，那麼我們的收入潛力和盈利能力將受到不利影響。
•QINLOCK的商業成功以及未來批准的任何藥物，例如vimseltinib或 DCC-3116，如果獲得批准，將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。
•我們未能在其他外國司法管轄區獲得額外的上市批准將阻礙QINLOCK和我們的候選藥物在國際上更廣泛地上市，而我們在美國（美國）或主要歐洲市場獲得的QINLOCK或我們的候選藥物的任何批准都無法確保QINLOCK或我們的候選藥物在其他外國司法管轄區獲得批准。
•QINLOCK和我們獲得上市批准的任何候選藥物都將持續執行上市後要求，我們可能會受到嚴厲處罰，包括撤回QINLOCK或任何
如果我們未能遵守所有監管要求，未來將獲得市場批准的產品。此外，遵守這些要求可能涉及大量資源，這可能會嚴重損害我們的創收能力。
•在完成或最終無法完成我們的藥物和候選藥物的開發和商業化方面，我們可能會產生額外費用或遇到延誤。
•如果我們在臨牀試驗（包括我們正在進行的 3 期 INSIGHT 研究和 DCC-3116 的 1/2 期研究）的患者入組方面遇到延遲或困難，我們獲得必要的上市批准可能會被推遲或阻止。
•如果在開發我們的藥物或候選藥物的過程中發現了嚴重的不良事件或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制此類開發。
•我們可能無法獲得或保留我們的候選藥物或候選藥物的孤兒藥獨家經營權。
•我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害或全球健康危機的不利影響，包括我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
•自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失，沒有創造足夠的收入來從產品銷售中獲利。我們預計將持續蒙受損失，可能永遠無法實現或維持盈利能力。
•我們的經營歷史有限，沒有成功完成除QINLOCK和vimseltinib之外的任何候選藥物的後期臨牀試驗，也沒有創造足夠的收入來從產品銷售中獲利或我們的運營利潤。我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。
•如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研究或藥物開發計劃或商業化工作。
•我們依賴並預計將繼續依賴第三方來進行我們的臨牀試驗和臨牀前研究，這些第三方的表現可能不令人滿意，或者可能會延遲提供這些服務，包括未能在最後期限之前完成此類試驗或研究，這可能會損害我們獲得監管部門批准或將批准的候選藥物和候選藥物商業化的能力，我們的業務可能會受到嚴重損害。
•我們與第三方簽訂合同，生產用於臨牀前測試、臨牀試驗和製造QINLOCK的候選藥物。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量獲得足夠數量的藥物或候選藥物或此類數量的風險，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化工作。
•我們可能無法在世界各地強制執行我們的知識產權。
•如果我們無法為我們批准的候選藥物獲得和維持足夠的專利保護，或者專利保護的範圍不夠廣泛，則第三方，包括我們的競爭對手，可能會開發和商業化與我們的產品相似或相同的產品，並且我們成功將批准的候選藥物商業化的能力可能會受到不利影響。
上述風險因素摘要應與下文標題為 “風險因素” 的部分中的全部風險因素的文本一起閲讀，以及本10-Q表季度報告（10-Q表）中列出的其他信息，包括我們的合併財務報表和相關附註，以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他文件。我們不確切知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景產生重大不利影響。
前瞻性陳述
本10-Q表格包含前瞻性陳述，這些陳述反映了我們目前對運營和財務業績等的看法。本10-Q表中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。你可以通過使用 “展望”、“相信”、“期望”、“潛在”、“繼續”、“可能”、“將”、“應該”、“尋求”、“大約”、“預測”、“打算”、“計劃”、“估計”、“預期” 等詞語或這些詞語的否定版本或其他類似詞語來識別這些前瞻性陳述。此類前瞻性陳述受各種風險和不確定性的影響。因此，有或將來會有一些重要因素可能導致實際結果或結果與這些陳述中所示的結果或結果存在重大差異。我們認為這些因素包括但不限於 “風險因素” 中描述的因素，除其他外，還包括：
•我們對與小野未決交易的時間框架的期望以及我們在預期的時間範圍內完成交易的能力或完全完成交易的能力；
•我們有能力成功地在美國、主要歐洲市場以及將來可能獲得上市許可的任何其他司法管轄區將QINLOCK用於治療先前接受過三種或更多激酶抑制劑（包括伊馬替尼）治療的晚期GIST成年患者，或以其他方式提供QINLOCK的准入；
•我們研究、開發和商業化候選藥物計劃的成功與成本，包括我們的產品開發活動和臨牀試驗的時間安排，以及任何其他候選藥物的研究性新藥（IND）申請和批准的時間安排；
•我們有能力成功完成 QINLOCK 的關鍵性 3 期 INSIGHT 研究，該研究可能用於治療 KIT 外顯子 11 和 17/18 突變的二線 GIST 患者，通過臨牀開發推進我們的 DCC-3116 計劃，並從我們的開關控制抑制劑平臺中提名更多候選藥物；
•如果我們在臨牀試驗（包括我們正在進行的 INSIGHT 研究和 DCC-3116 的 1/2 期研究）的患者入組方面遇到延遲或困難，我們獲得必要的上市批准可能會被推遲或阻止；
•對我們當前和未來的候選藥物採取監管行動、申請和批准的時間或可能性，包括我們獲得和維持QINLOCK監管部門批准或獲得和維持vimseltinib或我們當前或未來任何候選藥物的監管批准的能力，以及QINLOCK或我們當前或未來可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物標籤上的任何相關限制、限制和/或警告；
•QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的市場接受率和程度；
•我們在繼續維護商業基礎設施、成功營銷和銷售QINLOCK以及我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物方面的能力和計劃，包括我們在銷售隊伍重點和活動、營銷性質、市場準入、患者支持活動以及QINLOCK定價方面的計劃；
•QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的定價和報銷，以及患者援助計劃的使用範圍；
•我們對QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的市場規模和增長潛力以及我們為這些市場服務的能力的期望；
•我們為我們的戰略計劃和運營獲得資金的能力；
•為我們的藥物或我們當前或未來的任何候選藥物開發伴隨診斷測試（如果適用）；
•我們有能力及時製造或獲得足夠數量的QINLOCK或我們的候選藥物，以支持我們計劃對QINLOCK或我們當前或未來可能獲得上市批准的任何候選藥物進行臨牀試驗和商業化；
•QINLOCK和我們的候選藥物的治療益處、有效性和安全性；
•如果我們的藥物或候選藥物獲得批准或獲得定價或報銷批准，我們的商業準備工作以及我們成功商業上市的能力，或在允許的情況下，以其他方式提供對這些藥物或候選藥物的准入；
•根據我們許可協議的條款和條件，我們被許可方Zai Lab（上海）有限公司（Zai）在中華人民共和國（中國）、香港、臺灣、澳門和新加坡（這些地區統稱為大中華區）成功開發和商業化QINLOCK方面的表現和經驗，以及我們在其他地區的分銷商的表現；
•我們針對 DCC-3116 的組合策略的潛在好處；
•我們吸引更多具有開發、監管和商業化專業知識的被許可方和/或合作者或分銷商的能力；
•未來與第三方簽訂的與QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的商業化有關的協議；
•我們對我們獲得、維持、執行和捍衞我們對QINLOCK或候選藥物的知識產權保護的能力的期望；
•已經或可能出現的競爭療法的成功和時機；
•我們吸引和留住關鍵科學、醫療、商業和管理人員的能力；
•我們對支出、未來收入、資本需求、所得款項的使用和額外融資需求的估計的準確性；以及
•全球經濟和政治事態發展對我們業務的影響，包括高通脹和資本市場混亂、烏克蘭-俄羅斯和以色列-哈馬斯戰爭、經濟制裁和經濟放緩或衰退，包括此類事態發展和 COVID-19 疫情或其他公共衞生問題可能造成的任何影響，這可能會損害我們為QINLOCK進行的商業化努力以及我們普通股的價值和我們進入資本市場的能力。
不應將這些因素解釋為詳盡無遺，應與本10-Q表格其他地方以及我們先前向美國證券交易委員會提交的文件中包含的其他警告聲明一起閲讀。您應完整閲讀本10-Q表格以及我們作為10-Q表格的附物提交的文件，並理解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。本10-Q表格中包含的前瞻性陳述是自本10-Q表格發佈之日起作出的，我們沒有義務公開更新或審查任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
關於商標的説明
Deciphera 徽標和 QINLOCK® 文字商標和徽標是註冊商標，Deciphera 文字商標是 Deciphera Pharmicals, LLC 的商標。
在某些情況下，我們省略了本 10-Q 表格中使用的這些商標和其他商標的®、© 和™ 名稱。但是，保留此類商標的所有權利。本表格 10-Q 中提及的這些商標和其他商標均為其各自所有者的財產。
第一部分—財務信息
第 1 項。財務報表。
Deciphera 製藥公司
合併資產負債表
（未經審計，以千計，股票和每股金額除外） | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年12月31日 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 91,228 | | | $ | 83,507 | |
| 短期有價證券 | 181,299 | | | 222,709 | |
| 應收賬款，淨額 | 32,684 | | | 31,952 | |
| 庫存 | 21,098 | | | 21,210 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 23,628 | | | 21,718 | |
| 流動資產總額 | 349,937 | | | 381,096 | |
| 長期有價證券 | 26,778 | | | 46,699 | |
其他長期資產和長期投資——受限 | 8,133 | | | 8,277 | |
| 財產和設備，淨額 | 5,155 | | | 5,421 | |
| 經營租賃資產 | 30,925 | | | 32,073 | |
| 總資產 | $ | 420,928 | | | $ | 473,566 | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付賬款 | $ | 19,459 | | | $ | 26,476 | |
| 應計費用和其他流動負債 | 60,396 | | | 70,295 | |
| 經營租賃負債 | 3,574 | | | 3,504 | |
| 流動負債總額 | 83,429 | | | 100,275 | |
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 21,449 | | | 22,375 | |
| | | |
| 負債總額 | 104,878 | | | 122,650 | |
承付款和或有開支（注7） | | | |
| 股東權益： | | | |
優先股，$0.01每股面值； 5,000,000授權股份； 不已發行或流通的股份 | — | | | — | |
普通股，$0.01每股面值； 125,000,000授權股份； 82,158,670股票和 80,503,338分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份 | 821 | | | 805 | |
額外的實收資本 | 1,788,519 | | | 1,777,839 | |
| 累計其他綜合收益（虧損） | 98 | | | 577 | |
| 累計赤字 | (1,473,388) | | | (1,428,305) | |
| 股東權益總額 | 316,050 | | | 350,916 | |
| 負債和股東權益總額 | $ | 420,928 | | | $ | 473,566 | |
所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
Deciphera 製藥公司
合併經營報表和綜合虧損表
（未經審計，以千計，股票和每股金額除外） | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | | |
| 2024 | | 2023 | | | | |
| 收入： | | | | | | | |
| 產品收入，淨額 | $ | 42,550 | | | $ | 33,222 | | | | | |
| 協作收入 | 2,449 | | | 223 | | | | | |
| 總收入 | 44,999 | | | 33,445 | | | | | |
| 成本和運營費用： | | | | | | | |
| 銷售成本 | 2,088 | | | 488 | | | | | |
| 研究和開發 | 57,834 | | | 54,765 | | | | | |
| 銷售、一般和管理 | 33,924 | | | 31,449 | | | | | |
| 總成本和運營費用 | 93,846 | | | 86,702 | | | | | |
| 運營損失 | (48,847) | | | (53,257) | | | | | |
其他收入： | | | | | | | |
| 利息和其他收入，淨額 | 3,764 | | | 3,648 | | | | | |
其他收入總額，淨額 | 3,764 | | | 3,648 | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (45,083) | | | $ | (49,609) | | | | | |
| | | | | | | |
| 每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 | $ | (0.52) | | | $ | (0.60) | | | | | |
| 加權平均流通普通股——基本股和攤薄後普通股 | 87,388,106 | | | 82,676,624 | | | | | |
| | | | | | | |
| 綜合損失： | | | | | | | |
| 淨虧損 | $ | (45,083) | | | $ | (49,609) | | | | | |
| 其他綜合收益（虧損）： | | | | | | | |
有價證券的未實現收益（虧損） | (206) | | | 709 | | | | | |
| 貨幣折算調整 | (273) | | | 93 | | | | | |
| 其他綜合收益總額（虧損） | (479) | | | 802 | | | | | |
| 綜合損失總額 | $ | (45,562) | | | $ | (48,807) | | | | | |
所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
Deciphera 製藥公司
股東權益合併報表
（未經審計，以千計，股票金額除外）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 普通股 | | 額外的實收資本 | | 累計其他綜合收益（虧損） | | 累計赤字 | | 股東權益總額 |
| | | | | 股份 | | 金額 | | | | |
| 餘額，2023 年 12 月 31 日 | | | | | 80,503,338 | | | $ | 805 | | | $ | 1,777,839 | | | $ | 577 | | | $ | (1,428,305) | | | $ | 350,916 | |
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 根據預先籌集資金的認股權證行使發行普通股 | | | | | 914,001 | | | 9 | | | — | | | — | | | — | | | 9 | |
根據股票期權和激勵計劃發行普通股 | | | | | 741,331 | | | 7 | | | 506 | | | — | | | — | | | 513 | |
股票薪酬支出 | | | | | — | | | — | | | 10,174 | | | — | | | — | | | 10,174 | |
| 其他綜合收益（虧損） | | | | | — | | | — | | | — | | | (479) | | | — | | | (479) | |
| 淨虧損 | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (45,083) | | | (45,083) | |
| 餘額，2024 年 3 月 31 日 | | | | | 82,158,670 | | | $ | 821 | | | $ | 1,788,519 | | | $ | 98 | | | $ | (1,473,388) | | | $ | 316,050 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 普通股 | | 額外的實收資本 | | 累計其他綜合收益（虧損） | | 累計赤字 | | 股東權益總額 |
| | | | | 股份 | | 金額 | | | | |
| 餘額，2022 年 12 月 31 日 | | | | | 67,637,351 | | | $ | 676 | | | $ | 1,575,361 | | | (983) | | | $ | (1,233,363) | | | $ | 341,691 | |
| 普通股的發行，扣除承保折扣、佣金和發行成本 | | | | | 7,986,111 | | | 80 | | | 134,411 | | | — | | | — | | | 134,491 | |
| 根據預先籌集資金的認股權證行使發行普通股 | | | | | 2,427,693 | | | 24 | | | — | | | — | | | — | | | 24 | |
根據股票期權和激勵計劃發行普通股 | | | | | 456,597 | | | 5 | | | 166 | | | — | | | — | | | 171 | |
股票薪酬支出 | | | | | — | | | — | | | 12,514 | | | — | | | — | | | 12,514 | |
| 其他綜合收益（虧損） | | | | | — | | | — | | | — | | | 802 | | | — | | | 802 | |
| 淨虧損 | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (49,609) | | | (49,609) | |
| 餘額，2023 年 3 月 31 日 | | | | | 78,507,752 | | | $ | 785 | | | $ | 1,722,452 | | | $ | (181) | | | $ | (1,282,972) | | | $ | 440,084 | |
所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
Deciphera 製藥公司
合併現金流量表
（未經審計，以千計） | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| 2024 | | 2023 |
| 來自經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (45,083) | | | $ | (49,609) | |
| 為調節淨虧損與經營活動中使用的淨現金流量而進行的調整： | | | |
| 股票薪酬支出 | 10,174 | | | 12,514 | |
| 折舊費用 | 450 | | | 608 | |
| 非現金租賃費用 | 1,147 | | | 1,102 | |
| | | |
有價證券（折扣）溢價的淨（增加）攤銷 | (1,653) | | | (1,566) | |
| 運營資產和負債的變化： | | | |
| 應收賬款 | (878) | | | 77 | |
| 庫存 | (918) | | | (1,258) | |
| 預付費用和其他流動資產 | (1,967) | | | (4,061) | |
| 其他長期資產 | 140 | | | — | |
| 應付賬款 | (6,944) | | | 993 | |
| 應計費用和其他流動負債 | (8,196) | | | (7,464) | |
| 經營租賃負債 | (857) | | | (791) | |
| 用於經營活動的淨現金流量 | (54,585) | | | (49,455) | |
| 來自投資活動的現金流： | | | |
| 購買有價證券 | (20,264) | | | (122,860) | |
| 有價證券的到期日 | 83,041 | | | 87,021 | |
| 有價證券的銷售 | — | | | 785 | |
| 購買財產和設備 | (146) | | | (360) | |
| | | |
由（用於）投資活動提供的淨現金流 | 62,631 | | | (35,414) | |
| 來自融資活動的現金流： | | | |
| 普通股發行的收益，扣除承保折扣和佣金 | — | | | 135,125 | |
| 預先資助的認股權證行使的收益 | 9 | | | 24 | |
| 發行成本的支付 | — | | | (634) | |
| 股票期權行使和員工股票購買計劃的收益 | 513 | | | 171 | |
| 融資活動提供的淨現金流量 | 522 | | | 134,686 | |
現金和現金等價物的淨增加（減少） | 8,568 | | | 49,817 | |
| 匯率變動對現金和現金等價物的影響 | (847) | | | 79 | |
| 期初的現金和現金等價物 | 83,507 | | | 64,741 | |
| 期末的現金和現金等價物 | $ | 91,228 | | | $ | 114,637 | |
所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
目錄
Deciphera 製藥公司
合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務性質和重要會計政策摘要
業務性質
Deciphera Pharmaceuticals, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化重要的新藥，以改善癌症患者的生活。該公司利用其專有的開關控制抑制劑平臺和在激酶生物學方面的深厚專業知識，設計了靶向激酶開關口袋區域的激酶抑制劑，目標是開發具有潛在變革性的藥物。通過其以患者為靈感的方法，該公司尋求開發廣泛的創新藥物組合，以改善治療結果。該公司的開關控制酪氨酸激酶抑制劑QINLOCK是使用其專有藥物發現平臺發現的，專為治療胃腸道間質瘤（GIST）而設計。QINLOCK已獲澳大利亞、加拿大、中國、歐盟（歐盟）、香港、冰島、以色列、列支敦士登、澳門、新西蘭、挪威、新加坡、瑞士、臺灣、英國（英國）和美國（美國）的批准，用於治療四線GIST。該公司全資擁有QINLOCK及其所有候選藥物，但QINLOCK在大中華區的開發和商業化外包許可協議除外。除QINLOCK外，該公司還使用其開關控制激酶抑制劑平臺，包括vimseltinib和 DCC-3116，開發了一系列強大的新型候選藥物。
公司面臨生物技術行業公司常見的風險和不確定性，包括但不限於競爭對手開發新技術創新、對關鍵人員的依賴、QINLOCK或公司獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的市場接受和成功商業化、專有技術的保護、完成後期臨牀試驗的能力、獲得和維持監管批准的能力、遵守政府法規以及獲得額外資金為運營提供資金的能力。QINLOCK和該公司目前正在開發的候選藥物將需要大量的額外研發工作，包括廣泛的臨牀前和/或臨牀測試以及監管部門的批准。除了支持其研發工作外，公司還必須投資公司的商業能力和基礎設施，以支持其QINLOCK的商業化，該公司首款獲批准的藥物以及公司獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發和商業化努力取得了成功，也不確定該公司何時（如果有的話）將實現足夠的收入，從而從QINLOCK或其獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的產品銷售中獲利。
2022年4月，公司與摩根大通證券有限責任公司和傑富瑞集團（Jefferies，LLC）作為其中提到的幾家承銷商的代表簽訂了承保協議，涉及發行和出售總額為 7,501,239其普通股的公開發行價格為美元10.00每股向某些投資者提供。此外，公司發行並出售了預先注資的認股權證以進行購買 9,748,761其普通股的公開發行價格為美元9.99每份預先注資的認股權證，等於普通股每股的公開發行價格減去美元0.01每份預先注資認股權證的每股行使價。此次發行於2022年4月29日結束，淨收益為美元163.4百萬，扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中， 914,001和 2,427,693預先注資認股權證的股份已分別行使，淨收益低於美元0.1每個時期都有百萬。截至 2024 年 3 月 31 日，有 5,514,269未償還的預先注資認股權證。
2023年1月，公司與摩根大通證券有限責任公司、傑富瑞集團、Cowen and Company, LLC和Guggenheim Securities, LLC作為其中提到的幾家承銷商的代表簽訂了承銷協議，涉及總額的發行和出售 7,986,111其普通股的公開發行價格為美元18.00每股。此次發行於 2023 年 1 月 24 日結束，淨收益為 $134.5百萬，扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後。
2023 年 5 月，公司簽訂了公開市場銷售協議軍士長（銷售協議）與傑富瑞集團，根據該協議，公司可以發行和出售總髮行收益不超過$的股票200.0不時通過傑富瑞集團作為其銷售代理商數百萬美元。配售通知交付後，根據銷售協議的條款和條件，傑富瑞可以通過法律允許的任何方式出售股票，這些方法被視為規則中定義的 “市場發行”
目錄
Deciphera 製藥公司
合併財務報表附註
（未經審計）
415 (a) (4) 根據經修訂的1933年《證券法》頒佈。根據銷售協議的條款和條件，公司可以不時按金額出售股票，有時由公司決定，但它沒有義務根據銷售協議出售任何股票。公司或傑富瑞可在通知另一方後暫停或終止股票發行，但須遵守其他條件。
在截至2024年3月31日的三個月中， 不股票由公司根據銷售協議發行。截至 2024 年 3 月 31 日，最高為 $185.0根據銷售協議，百萬美元可供將來發行。
演示基礎
所附的合併財務報表是在業務連續性、資產變現以及正常業務過程中負債和承諾的清償的基礎上編制的。自成立以來，公司出現經常性虧損，包括淨虧損 $45.1百萬和美元194.9截至2024年3月31日的三個月和截至2023年12月31日的年度分別為百萬美元。截至2024年3月31日，該公司的累計赤字為美元1.5十億。該公司預計，在可預見的將來，將繼續產生營業虧損。該公司預計，其現金、現金等價物和有價證券為美元299.3截至2024年3月31日，百萬加上預期的產品、特許權使用費和供應收入，但不包括根據其合作或許可協議獲得的任何潛在未來里程碑，將足以在自這些合併財務報表發佈之日起至少12個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。
如果待處理的交易（參見合併協議中的定義 註釋 8， 後續事件）與日本公司小野製藥有限公司（kabushiki kaisha)（家長或小野），不關閉，t公司未來的生存能力將取決於其籌集額外資金為其運營提供資金的能力，公司將需要獲得與持續經營相關的大量額外資金。如果公司無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，則可能被迫推遲、減少或進一步終止其研究或藥物開發計劃或某些商業化工作。儘管管理層繼續推行這些計劃，但無法保證公司會按照公司可接受的條件成功獲得足夠的資金，為持續經營提供資金（如果有的話）。
這些合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已清除。
未經審計的中期財務信息
這些合併財務報表是根據美國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的。
截至2023年12月31日的合併資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括公認會計原則要求的所有披露。隨附的截至2024年3月31日以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的未經審計的合併財務報表由公司根據美國證券交易委員會（SEC）的中期財務報表規則和條例編制。根據此類細則和條例，某些通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的信息和腳註披露已被省略。這些合併財務報表應與公司向美國證券交易委員會提交的10-K表格中包含的截至2023年12月31日止年度的公司經審計的財務報表及其附註一起閲讀。
管理層認為，所有調整均已作出，僅包括公允陳述公司截至2024年3月31日的合併財務狀況、截至2024年和2023年3月31日的三個月的合併經營業績和綜合虧損以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的合併現金流所需的正常經常性調整。截至2024年3月31日的三個月的合併經營業績不一定代表截至2024年12月31日的財年的預期經營業績。
在編制截至2024年3月31日的三個月的合併財務報表時使用的重要會計政策與附註2中討論的政策一致， 重要會計政策摘要， 截至2023年12月31日止年度的公司10-K表中的合併財務報表。
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Deciphera 製藥公司
合併財務報表附註
（未經審計）
估算值的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估算和假設會影響報告的資產和負債金額、財務報表之日或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。這些合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於產品收入儲備、研發費用應計額和股票期權獎勵的估值。根據情況、事實和經驗的變化，定期對估算值進行審查。估計值的變化記錄在得知時期。實際結果可能與這些估計有所不同。
每股淨虧損
每股基本淨收益（虧損）的計算方法是將淨收益（虧損）除以該期間已發行普通股（包括預先籌資的認股權證）的加權平均數。攤薄後的每股淨收益（虧損）是通過將攤薄後的淨收益（虧損）除以普通股和潛在稀釋普通股的加權平均數計算得出的，前提是稀釋效應由庫存股法確定。
在公司報告淨虧損的時期，攤薄後的每股普通股淨虧損與普通股基本淨虧損相同，因為如果攤薄普通股的影響具有反稀釋作用，則不假定已發行。該公司報告了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的淨虧損。
根據每個報告期末的未償還金額列報的以下潛在攤薄證券未計入攤薄後每股淨虧損的計算，因為將它們包括在內會產生反稀釋影響： | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日， |
| 2024 | | 2023 |
| 購買普通股的期權 | 10,091,606 | | | 9,256,574 | |
未歸屬的限制性股票單位 | 3,122,494 | | | 2,930,554 | |
員工股票購買計劃股票 | 84,623 | | | 61,307 | |
| 總計 | 13,298,723 | | | 12,248,435 | |
未發行且包含基於業績的歸屬標準且業績條件未得到滿足的限制性股票單位不包括在上圖中未償還的普通股等價物的列報範圍內。
2. 收入
產品淨收入
迄今為止，該公司唯一的產品收入來源是QINLOCK的銷售。
按地理位置劃分的淨產品收入包括以下內容，可根據客户所在地歸因於各個國家： | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| （以千計） | | | | | 2024 | | 2023 |
| 美國 | | | | | $ | 31,836 | | | $ | 24,624 | |
| 世界其他地區 | | | | | 10,714 | | | 8,598 | |
| 產品總收入，淨額 | | | | | $ | 42,550 | | | $ | 33,222 | |
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Deciphera 製藥公司
合併財務報表附註
（未經審計）
每個產品收入補貼和儲備金類別的活動彙總如下： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 貿易折扣和津貼 | | 退款和管理費 | | 政府回扣和其他激勵措施 | | 退貨 | | 總計 |
| 截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 | $ | 754 | | | $ | 880 | | | $ | 24,866 | | | $ | 1,095 | | | $ | 27,595 | |
| 與本年度銷售相關的準備金 | 1,312 | | | 3,879 | | | 5,682 | | | 1,026 | | | 11,899 | |
| 與前一時期銷售額相關的調整 | — | | | — | | | — | | | (164) | | | (164) | |
| 在此期間的貸項和付款 | (1,097) | | | (3,654) | | | (2,787) | | | (521) | | | (8,059) | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | $ | 969 | | | $ | 1,105 | | | $ | 27,761 | | | $ | 1,436 | | | $ | 31,271 | |
上述總儲備金彙總為公司合併資產負債表的組成部分，如下所示： | | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 應收賬款減少額，淨額 | $ | 1,999 | | | $ | 1,528 | |
| 應計費用和其他流動負債的組成部分 | 29,272 | | | 26,067 | |
| 與收入相關的儲備金總額 | $ | 31,271 | | | $ | 27,595 | |
協作收入
Zai 許可協議
2019年6月，公司與Zai Lab（上海）有限公司（Zai）簽訂了許可協議（Zai許可協議），根據該協議，該公司授予Zai在該地區開發和商業化許可產品的獨家權利。除其他外，公司保留在領土以外開發、製造和商業化許可產品的專有權利。
根據Zai許可協議的條款，截至2024年3月31日，公司已收到預付現金款項20.0百萬美元和三筆發展里程碑款項，總計 $12.0百萬，將有資格獲得高達 $173.0百萬美元的潛在開發和商業里程碑付款，包括最多 $38.0百萬個開發里程碑和高達 $135.0數百萬個商業里程碑。此外，在Zai許可協議的期限內，Zai將有義務向公司支付從低到高不等的分級特許權使用費，以該地區許可產品的年淨銷售額為準，視具體情況而定。此外，公司與Zai許可協議相關的某些費用由Zai報銷。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司確認了Zai許可協議下的特許權使用費收入，經中國國家藥品監督管理局（中國NMPA）批准，公司於2021年第二季度開始確認該協議。
請閲讀註釋 3， 收入，請參閲公司截至2023年12月31日止年度的10-K表中的合併財務報表，以瞭解有關Zai許可協議的更多詳細信息。
Zai 供應協議
2020年2月，根據Zai許可協議條款的要求，公司與Zai簽訂了供應協議（Zai供應協議），根據該協議，如果QINLOCK獲得該地區監管部門的批准，公司將向Zai提供許可產品，用於該地區的臨牀試驗和商業庫存。QINLOCK 於 2021 年在中華人民共和國（中國）、香港和臺灣獲得批准，並於 2023 年在澳門和新加坡獲得批准。根據Zai供應協議，公司產生的臨牀和商業供應費用由Zai報銷。
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Deciphera 製藥公司
合併財務報表附註
（未經審計）
在2021年第二季度，繼QINLOCK於2021年3月在中國和香港獲得批准後，該公司開始根據Zai供應協議確認與QINLOCK商業庫存銷售相關的收入。
3. 有價證券和公允價值計量
下表按合約到期日和證券類型列出了有價證券： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日（以千計） | 攤銷成本 | | 未實現收益總額 | | 未實現虧損總額 | | 估計公允價值 |
| 一年內到期： | | | | | | | |
| 美國政府證券 | $ | 80,831 | | | $ | 4 | | | $ | (176) | | | $ | 80,659 | |
| | | | | | | |
| 公司債務證券 | 72,448 | | | 6 | | | (94) | | | 72,360 | |
商業票據 | 28,294 | | | 3 | | | (17) | | | 28,280 | |
| 一年至五年後到期： | | | | | | | |
| 美國政府證券 | 19,790 | | | 5 | | | (156) | | | 19,639 | |
| 公司債務證券 | 7,134 | | | 11 | | | (6) | | | 7,139 | |
| 總計 | $ | 208,497 | | | $ | 29 | | | $ | (449) | | | $ | 208,077 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2023 年 12 月 31 日（以千計） | 攤銷成本 | | 未實現收益總額 | | 未實現虧損總額 | | 估計公允價值 |
| 一年內到期： | | | | | | | |
| 美國政府證券 | $ | 97,889 | | | $ | 15 | | | $ | (93) | | | $ | 97,811 | |
| 公司債務證券 | 82,934 | | | 26 | | | (123) | | | 82,837 | |
| 商業票據 | 39,542 | | | 30 | | | (11) | | | 39,561 | |
| 存款證 | 2,500 | | | — | | | (1) | | | 2,499 | |
| 一年至五年後到期： | | | | | | | |
| 美國政府證券 | 31,698 | | | 34 | | | (151) | | | 31,581 | |
| 公司債務證券 | 15,060 | | | 64 | | | (5) | | | 15,119 | |
| 總計 | $ | 269,623 | | | $ | 169 | | | $ | (384) | | | $ | 269,408 | |
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合併財務報表附註
（未經審計）
下表定期顯示了有關公司以公允價值計量的金融資產的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層次結構的級別： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日（以千計） | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 | | 總計 |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | — | | | $ | 43,773 | | | $ | — | | | $ | 43,773 | |
| | | | | | | |
| 商業票據 | — | | | 1,996 | | | — | | | 1,996 | |
| | | | | | | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| | | | | | | |
| 美國政府證券 | — | | | 100,298 | | | — | | | 100,298 | |
公司債務證券 | — | | | 79,499 | | | — | | | 79,499 | |
商業票據 | — | | | 28,280 | | | — | | | 28,280 | |
| 總計 | $ | — | | | $ | 253,846 | | | $ | — | | | $ | 253,846 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2023 年 12 月 31 日（以千計） | 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 | | 總計 |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | — | | | $ | 29,829 | | | $ | — | | | $ | 29,829 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府證券 | — | | | 129,392 | | | — | | | 129,392 | |
| 公司債務證券 | — | | | 97,956 | | | — | | | 97,956 | |
商業票據 | — | | | 39,561 | | | — | | | 39,561 | |
| 存款證 | — | | | 2,499 | | | — | | | 2,499 | |
| 總計 | $ | — | | | $ | 299,237 | | | $ | — | | | $ | 299,237 | |
上表不包括總額為 $ 的存款證3.1截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司均持有100萬英鎊，用於擔保與租賃相關的信用證並保護信用卡賬户。存款證按合併資產負債表中其他長期資產和長期投資的賬面價值計量——限制性和近似公允價值。有關與公司租賃相關的信用證的更多信息，請閲讀附註7， 租賃，轉到公司截至2023年12月31日止年度的10-K表中的合併財務報表。
歸類為現金等價物和有價證券的二級工具的公允價值是通過第三方定價服務確定的。定價服務使用許多可觀察的市場輸入來確定價值，包括可報告的交易、基準收益率、信用利差、經紀商/交易商報價、出價、報價、當前即期匯率以及其他行業和經濟事件。公司執行驗證程序以確保這些數據的合理性。公司通過將這些價格與其他來源進行比較，對從獨立定價服務獲得的價格進行自己的審查。完成驗證程序後，截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司沒有調整或推翻定價服務提供的任何公允價值衡量標準.
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Deciphera 製藥公司
合併財務報表附註
（未經審計）
4. 庫存
資本化庫存包括以下內容： | | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 原材料 | $ | 4,934 | | | $ | 4,934 | |
| 工作正在進行中 | 16,968 | | | 18,253 | |
| 成品 | 4,130 | | | 2,957 | |
| 總庫存 | $ | 26,032 | | | $ | 26,144 | |
由原材料組成的長期庫存包含在其他長期資產和長期投資中，受合併資產負債表的限制。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，美元4.9百萬被歸類為非流動資金。
因過剩、過時、不可銷售或其他原因而減記的庫存計入銷售成本。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中， 不由於過剩、過時、不可銷售或其他原因而減記的庫存金額。
5. 其他合併財務報表詳情
預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容：
| | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
預付外部研發費用 | $ | 12,767 | | | $ | 12,729 | |
預付銷售、一般和管理費用 | 8,062 | | | 5,811 | |
| 短期應收利息 | 1,413 | | | 1,772 | |
| 其他流動資產 | 1,386 | | | 1,406 | |
預付費用和其他流動資產總額 | $ | 23,628 | | | $ | 21,718 | |
應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容： | | | | | | | | | | | |
| （以千計） | 截至 2024 年 3 月 31 日 | | 截至 2023 年 12 月 31 日 |
| 與收入相關的儲備金 | $ | 29,272 | | | $ | 26,067 | |
| 外部研發費用 | 16,236 | | | 16,095 | |
| 工資和相關費用 | 7,918 | | | 20,519 | |
| 專業費用 | 6,013 | | | 5,669 | |
| 其他 | 957 | | | 1,945 | |
| 應計費用和其他流動負債總額 | $ | 60,396 | | | $ | 70,295 | |
利息收入
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，利息收入為美元3.6百萬和美元3.9分別是百萬。
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合併財務報表附註
（未經審計）
6. 股票類獎勵
股權計劃
公司根據其2017年股票期權和激勵計劃（2017年計劃）授予股票獎勵，並有權根據其2017年員工股票購買計劃（ESPP）發行普通股。2024年2月和2023年2月，公司根據2017年計劃授予了基於業績的限制性股票單位獎勵。 沒有基於績效的限制性股票單位歸屬， 不基於業績的限制性股票單位被沒收，以及 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，確認了與基於績效的限制性股票單位相關的股票薪酬支出。該公司還根據其2015年股權激勵計劃擁有未償還的股票期權，但不再根據該計劃發放獎勵。截至2024年3月31日， 2,119,578根據2017年計劃，普通股可供發行。截至2024年3月31日， 2,619,550根據ESPP，普通股可供參與的員工發行。
2022年1月，公司通過了一項激勵計劃（激勵計劃），公司最初根據該計劃保留了該計劃 800,000根據納斯達克股票市場規則第5635（c）（4）條的定義，普通股將專門用於向以前不是公司僱員或董事的個人發放股票獎勵，以此作為個人在公司工作的激勵材料。2024年和2023年2月，對激勵計劃進行了修訂，根據激勵計劃預留髮行的股票數量有所增加由 355,600和 270,000，分別地。截至2024年3月31日， 800,000根據激勵計劃，普通股可供發行。
股票薪酬支出在合併運營報表和綜合虧損報表中分類如下：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 |
| （以千計） | | | | | 2024 | | 2023 |
| 研究和開發 | | | | | $ | 4,731 | | | $ | 5,455 | |
| 銷售、一般和管理 | | | | | 5,443 | | | 7,059 | |
| 股票薪酬總額 | | | | | $ | 10,174 | | | $ | 12,514 | |
截至2024年3月31日，與未歸屬股份獎勵相關的未確認薪酬成本總額為美元78.1百萬，預計將在加權平均值上予以確認 2.3年份。
7. 承付款和或有開支
與商業供應協議相關的購買承諾
該公司已簽訂與QINLOCK供應相關的商業供應協議，要求公司對一定數量的採購做出具有約束力的預測。一般而言，相關的取消條款將要求公司全額支付這些具有約束力的預測的款項。截至2024年3月31日，公司商業供應協議的合同承諾為美元9.0百萬美元，預計將在一年內支付。
法律訴訟
公司目前不是任何重大法律訴訟的當事方。在每個報告日，公司都會根據涉及意外開支會計的權威指導方針的規定，評估潛在損失金額或潛在損失範圍是否可能且是否可以合理估計。公司將與法律訴訟相關的費用按實際發生的費用開支。
賠償協議
在正常業務過程中，公司可能會就某些事項向供應商、出租人、業務合作伙伴和其他各方提供不同範圍和條款的賠償，包括但不限於因違反此類協議或第三方提出的知識產權侵權索賠而產生的損失。此外，公司已與董事會成員和高級管理層簽訂了賠償協議，這將要求
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合併財務報表附註
（未經審計）
除其他外，公司將賠償他們因其作為董事或高級管理人員的地位或服務而可能產生的某些責任。在許多情況下，根據這些賠償協議，公司未來可能需要支付的最大可能付款金額是無限的。迄今為止，公司尚未因此類賠償而產生任何材料成本。公司不知道根據賠償安排提出任何索賠，截至2024年3月31日或2023年12月31日，其合併財務報表中未計提任何與此類債務相關的負債。
8. 後續事件
2024年4月29日，公司、小野和特拉華州的一家公司、母公司（Merger Sub）的全資子公司Topaz Merger Sub, Inc. 簽訂了合併協議和計劃（合併協議）。根據合併協議，根據合併協議中的條款和條件，Merger Sub將開始現金要約（以下簡稱 “要約”），以每股價格收購公司所有已發行和流通的普通股25.60，以現金向賣方扣除，不計利息，需預扣任何税款 適用法律所要求。要約完成後，Merger Sub將與公司合併併入本公司，公司將繼續作為倖存的公司。合併預計將於2024年第三季度完成。如果公司在合併協議中規定的某些情況下終止合併協議，則公司將被要求向母公司支付終止費 $78.8百萬。
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表中其他地方的合併財務報表和相關附註以及我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告（10-K表）一起閲讀。本討論和分析中包含的或本10-Q表格其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本10-Q表格的 “風險因素” 部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。
概述
我們是一家生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化重要的新藥，以改善癌症患者的生活。利用我們專有的開關控制抑制劑平臺和在激酶生物學方面的深厚專業知識，我們設計了靶向激酶開關口袋區域的激酶抑制劑，目標是開發具有潛在變革性的藥物。通過我們以患者為靈感的方法，我們尋求開發廣泛的創新藥物組合，以改善治療結果。我們的開關控制酪氨酸激酶抑制劑QINLOCK是使用我們的專有藥物發現平臺發現的，專為治療GIST而設計。QINLOCK已獲澳大利亞、加拿大、中國、歐盟、香港、冰島、以色列、列支敦士登、澳門、新西蘭、挪威、新加坡、瑞士、臺灣、英國和美國批准用於治療四線GIST。除了QINLOCK在大中華區的開發和商業化外包協議外，我們完全擁有QINLOCK和所有候選藥物。除了 QINLOCK，我們還使用我們的開關控制激酶抑制劑平臺（包括 vimseltinib 和 DCC-3116）開發了一系列強大的新型候選藥物。
與小野製藥有限公司的待定交易
2024 年 4 月 29 日，我們，日本公司小野製藥有限公司（kabushiki kaisha）（母公司或小野）和特拉華州的一家公司、母公司（Merger Sub）的全資子公司Topaz Merger Sub, Inc. 簽訂了合併協議和計劃（合併協議）。根據合併協議，根據合併協議中的條款和條件，Merger Sub將開始現金要約（以下簡稱 “要約”），以每股價格25.60美元收購我們所有已發行和流通的普通股，向賣方扣除現金，不計利息，並繳納適用法律要求的任何預扣税款。要約完成後，Merger Sub將合併併入我們的公司，我們公司將繼續作為倖存的公司。合併預計將於2024年第三季度完成。如果我們在合併協議中規定的某些情況下終止合併協議，我們將需要向母公司支付7,880萬美元的終止費。
我們的經營業績的組成部分
收入
QINLOCK已獲澳大利亞、加拿大、中國、歐盟、香港、冰島、以色列、列支敦士登、澳門、新西蘭、挪威、新加坡、瑞士、臺灣、英國和美國批准用於治療四線GIST。將來，我們可能會通過產品銷售或協作、分銷或可能與第三方簽訂的任何額外許可協議的付款來創造收入。我們預計，在可預見的將來，我們的收入將主要來自QINLOCK的銷售，以及我們分別於2019年6月和2020年2月與Zai簽訂的Zai許可協議和Zai供應協議下欠我們的款項，包括在2021年3月QINLOCK在中國和香港獲得批准後根據Zai許可協議獲得的特許權使用費收入。我們無法保證我們將在多大程度上從QINLOCK的商業化中獲得收入，也無法保證我們是否、何時或在多大程度上將通過包括vimseltinib在內的候選藥物的商業化和銷售產生收入，我們可能會獲得上市許可（如果有）。此外，我們無法保證未來特許權使用費的支付金額、未來里程碑付款的時間安排，也無法保證我們將實現並收到未來的任何里程碑付款。除了QINLOCK以外，我們可能永遠無法成功獲得監管部門對任何候選藥物的批准。
產品收入，淨額
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們唯一的產品收入來源是QINLOCK的銷售。產品收入是在扣除可變對價的估計值之後記錄的。請閲讀註釋 2，收入，本10-Q表中包含的這些合併財務報表，以進一步詳細説明出於可變考慮而記錄的儲備金。
協作收入
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，合作收入與Zai許可協議和Zai供應協議（如適用）有關。
Zai 許可協議
根據Zai許可協議的條款，我們收到了2,000萬美元的預付現金付款和總額為1,200萬美元的三筆開發里程碑付款，並將有資格獲得高達1.730億美元的潛在開發和商業里程碑付款，包括高達3,800萬美元的開發里程碑和高達1.35億美元的商業里程碑。此外，在Zai許可協議的期限內，Zai有義務向我們支付從低到高的分級百分比特許權使用費，以該地區許可產品的年淨銷售額為準，視具體情況而定。此外，我們產生的與 Zai 許可協議相關的某些費用由 Zai 報銷。
在2021年第二季度，繼QINLOCK於2021年3月在中國和香港獲得批准後，我們開始確認Zai許可協議下的特許權使用費收入。
Zai 供應協議
根據Zai供應協議的條款，我們在生產QINLOCK以供該領土用於臨牀試驗和商業庫存的外部製造服務方面產生的費用由Zai報銷。在2021年第二季度，繼QINLOCK於2021年3月在中國和香港獲得批准後，我們開始根據Zai供應協議確認與QINLOCK商業庫存銷售相關的收入。
銷售成本
我們的銷售成本包括生產和分銷庫存的外部成本，這些成本與相應的關聯銷售期間的產品收入有關。此外，產品運送的運費和手續費在發生時記入銷售成本。此外，銷售成本包括生產和分銷根據Zai供應協議出售的商業庫存的外部成本。銷售成本還包括與因過剩、過時、不可銷售或其他原因減記的庫存相關的費用。
運營費用
我們的藥物和候選藥物的成功開發和商業化是高度不確定的。這是由於存在許多風險和不確定性，包括：
•在美國、主要歐洲市場以及將來我們可能獲得上市批准的任何其他司法管轄區成功商業化或以其他方式提供用於治療四線晚期 GIST 的 QINLOCK 的途徑；
•對我們當前和未來的候選藥物採取監管行動、申請和批准的時間或可能性，包括我們獲得和維持QINLOCK監管部門批准或獲得和維持vimseltinib或我們當前或未來任何候選藥物的監管批准的能力；
•成功完成了我們對 QINLOCK 的 3 期 INSIGHT 研究，通過臨牀開發推進了我們的 DCC-3116 計劃，並從我們的開關控制抑制劑平臺中提名了更多候選藥物；
•在醫學界和第三方付款人處實現和維持對QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的市場接受度；
•制定和實施營銷和報銷策略；
•籌集必要的額外資金，為持續的運營和資本支出需求提供資金，包括完成我們獲得批准的任何當前或未來候選藥物的臨牀開發和商業化；
•為我們的藥物和候選藥物的臨牀和商業供應訂立或維持並擴大與第三方製造商的協議，或建立製造能力；
•獲得批准後，我們的產品繼續保持可接受的安全狀況；
•獲得和維護我們的候選藥物和候選藥物的專利、商業祕密和其他知識產權保護以及監管排他性；
•保護和執行我們在知識產權組合中的權利；
•與其他療法有效競爭；以及
•吸引更多具有開發、監管和商業化專業知識的被許可方和/或合作者或分銷商。
與QINLOCK的商業化或我們的藥物或任何候選藥物的開發相關的任何變量結果的變化都將顯著改變與QINLOCK商業化或我們的藥物或該候選藥物的開發相關的成本和時機。除了QINLOCK以外，我們的任何候選藥物，包括vimseltinib，我們可能永遠無法成功獲得監管部門的批准。
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的費用，包括我們的藥物發現工作以及我們的藥物和候選藥物的開發，其中包括：
•員工相關費用，包括從事研發職能的員工的工資、相關福利、差旅和股票薪酬支出；
•與我們的候選藥物的臨牀前和臨牀開發相關的費用，包括與合同研究組織（CRO）簽訂的協議產生的費用；
•生產用於我們臨牀前研究和臨牀試驗的藥物產品的顧問和合同製造組織（CMO）的成本，以及與vimseltinib商業庫存上市前生產相關的所有費用（如果獲得批准）；以及
•設施、折舊和其他費用，包括設施租金和維護的直接和分配費用、保險、供應和技術相關費用。
我們將研發費用按實際發生的費用計入運營中。對於將來收到的用於研發活動的商品或服務的預付款，在我們的合併資產負債表中記作預付費用。預付金額在相關貨物交付或提供服務時記作支出。
我們的直接研發費用按項目進行跟蹤，主要包括外部成本，例如支付給顧問、中心實驗室、承包商、首席營銷官和首席研究官的與臨牀前和臨牀開發活動相關的費用。我們不將員工成本、與我們的專有開關控制激酶抑制劑平臺技術或設施費用（包括折舊或其他間接成本）分配給特定的藥物或候選藥物開發計劃，因為這些成本用於多個藥物或候選藥物開發計劃，因此不單獨分類。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的藥物和候選藥物通常比處於臨牀開發早期階段的藥物和候選藥物的開發成本更高，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長。我們預計，隨着這些計劃的持續進展以及我們支持vimseltinib的監管申報，與我們的藥物和候選藥物項目相關的研發費用將在2024年剩餘時間內增加。我們認為，目前不可能通過商業化準確預測特定計劃的總支出。與我們的藥物和任何候選藥物的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，根據我們的開發階段，目前無法準確地確定其中許多因素。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
銷售、一般和管理費用
銷售、一般和管理費用主要包括行政、法律、財務、商業、人力資源和管理職能人員的工資和相關成本，包括股票薪酬。銷售、一般和管理費用還包括與設施和技術相關的直接和分配費用，以及法律、專利、諮詢、會計和審計服務的專業費用。
我們預計，由於與QINLOCK持續推出相關的銷售、一般和管理費用增加，我們的銷售、一般和管理費用將在2024年剩餘時間內總體上略有增加
2024年將增加其他司法管轄區，並支持為可能推出的維姆西替尼做商業準備。我們還預計，作為上市公司，我們將繼續承擔與業務和持續運營相關的會計、審計、法律、監管、合規以及投資者和公共關係費用。
其他收入（支出）
利息和其他收入，淨額
利息收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券餘額所賺取的利息。其他淨收入包括與我們的核心業務無關的微不足道的雜項收入和支出，包括外幣匯率差異的影響。
所得税
2017年10月2日，在首次公開募股（IPO）完成之前，我們進行了一系列交易，Deciphera Pharmicals, LLC成為特拉華州公司Deciphera Pharmicals, Inc.（以下簡稱 “轉換”）的全資子公司。在轉換之前，出於税收目的，我們被視為合夥企業，無需繳納美國聯邦或州所得税。轉換後，我們需要繳納典型的美國聯邦和州企業所得税；但是，我們沒有2017年10月2日之前時期的淨營業虧損（NOL）結轉額可用於抵消我們被視為公司的未來時期所得的應納税所得額。
與我們在標題下描述的所得税披露一致”管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——我們經營業績的組成部分“截至2024年3月31日，在我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表格中，由於不確定未來能否從這些項目中獲得收益，我們沒有記錄任何針對淨虧損或獲得的研究和孤兒藥抵免額的美國聯邦或州所得税優惠。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的合併財務報表是根據公認會計原則編制的。編制合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和判斷，以影響合併財務報表中報告的資產、負債、收入、成本和支出金額以及相關披露。我們認為，我們的關鍵會計政策涉及的判斷力和複雜性最大，涉及以下方面：
•產品收入儲備；
•應計研發費用；以及
•基於股票的薪酬。
因此，我們認為上述政策對於充分了解和評估我們的財務狀況和經營業績至關重要。如果實際業績或事件與我們在適用這些政策時使用的估計、判斷和假設存在重大差異，則我們報告的財務狀況和經營業績可能會受到重大影響。
有關我們的重要會計政策的描述，請參閲”管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策以及重大判斷和估計“在我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的年度的10-K表格中。自2023年12月31日以來，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。
運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | | |
| （以千計） | 2024 | | 2023 | | | | |
| 收入： | | | | | | | |
| 產品收入，淨額 | $ | 42,550 | | | $ | 33,222 | | | | | |
| 協作收入 | 2,449 | | | 223 | | | | | |
| 總收入 | 44,999 | | | 33,445 | | | | | |
| 成本和運營費用： | | | | | | | |
| 銷售成本 | 2,088 | | | 488 | | | | | |
| 研究和開發 | 57,834 | | | 54,765 | | | | | |
| 銷售、一般和管理 | 33,924 | | | 31,449 | | | | | |
| 總成本和運營費用 | 93,846 | | | 86,702 | | | | | |
| 運營損失 | (48,847) | | | (53,257) | | | | | |
其他收入： | | | | | | | |
| 利息和其他收入，淨額 | 3,764 | | | 3,648 | | | | | |
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其他收入總額，淨額 | 3,764 | | | 3,648 | | | | | |
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| 淨虧損 | $ | (45,083) | | | $ | (49,609) | | | | | |
收入
產品收入，淨額
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們唯一的產品收入來源是QINLOCK的銷售。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，按地區劃分的淨產品收入包括以下內容：
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| 截至3月31日的三個月 | | |
| （以千計） | 2024 | | 2023 | | | | |
| 美國 | $ | 31,836 | | | $ | 24,624 | | | | | |
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| 世界其他地區 | 10,714 | | | 8,598 | | | | | |
| 產品總收入，淨額 | $ | 42,550 | | | $ | 33,222 | | | | | |
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，美國的淨產品收入增加了720萬美元，這主要是由於銷售量增加了610萬美元，淨價格上漲了110萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，QINLOCK在美國的銷量增長主要是由需求增加推動的，包括新患者獲取、新處方者的增長以及平均治療持續時間的延長。除了QINLOCK的四線GIST適應症表現強勁外，我們還認為，根據醫生的決定，早期療法未經推廣的使用量增加對最近的需求增長產生了積極影響。淨價格的上漲主要是由價格上漲推動的，但部分被退款和管理費以及政府回扣和其他激勵措施的增加所抵消。
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，世界其他地區的淨產品收入增加了210萬美元，這主要是由於在2023年第三季度推出的QINLOCK在意大利的銷量增加，以及隨着我們繼續進行商業化努力，其他司法管轄區的銷量增加。
協作收入
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，合作收入增加了220萬美元，這主要是由於Zai供應協議下的供應收入增加以及Zai許可協議下的特許權使用費增加。
銷售成本
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，按類型劃分的銷售成本包括以下內容：
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| 截至3月31日的三個月 | | |
| （以千計） | 2024 | | 2023 | | | | |
| 產品銷售成本 | $ | 604 | | | $ | 430 | | | | | |
| 協作銷售成本 | 1,484 | | | 58 | | | | | |
| 總銷售成本 | $ | 2,088 | | | $ | 488 | | | | | |
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，銷售成本增加了160萬美元，這主要是由於Zai供應協議中確認的銷售成本增加，以及由於在2023年第一季度收到先前在截至2022年12月31日的年度減記的庫存的抵免額度，美國的銷售成本增加。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，沒有庫存因過剩、過時、不可銷售或其他原因而減記。
隨着我們繼續為未來的銷售生產庫存，然後出售此類庫存，我們預計QINLOCK的銷售成本在未來時期佔淨銷售額的百分比不會大幅增加。
運營費用
研究和開發費用
秦洛克
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，與QINLOCK相關的研發費用相對持平。QINLOCK的臨牀試驗費用增加不到10萬美元，這主要是由於我們對KIT外顯子11和17/18突變患者進行QINLOCK與舒尼替尼的3期INSIGHT研究相關的費用增加，但與QINLOCK治療二線GIST的3期INTRIGUE研究相關的費用減少被部分抵消。
Vimseltinib
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，與我們的vimseltinib計劃相關的研發費用有所增加，這主要是由於製造費用增加了160萬美元。製造費用增加的主要原因是工藝開發和驗證活動以及製造、包裝和標籤活動的時間安排。
DCC-3116
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，與我們 DCC-3116 計劃相關的研發費用有所下降，這主要是由於製造費用減少了170萬美元，但被70萬美元的臨牀試驗費用增加所部分抵消。製造費用減少的主要原因是庫存生產的時間安排和產品的原材料採購時間，這些產品將用於 DCC-3116 的第 1/2 期研究。臨牀試驗費用增加的主要原因是與我們評估 DCC-3116 作為單一藥物和組合隊列的1/2期研究相關的活動增加，以及臨牀藥理學活動的增加。
臨證前
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，與臨牀前成本相關的研發費用減少了240萬美元，這主要是由於我們的早期藥物發現項目（包括 DCC-3084）的生物學、藥代動力學和毒理學活動減少。DCC-3009 此類臨牀前活動的增加部分抵消了這些下降。
人事相關費用和其他研發費用
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，人事相關費用和其他研發費用的增加主要與員工人數增長的250萬美元的人事相關成本增加有關，但部分被股票薪酬減少70萬美元所抵消，這主要是由於2023年第二季度完成了2021年第四季度發放的與公司重組相關的補助金的歸屬。其他研發支出也增加了220萬美元，這主要與 DCC-3009 的製造活動增加和我們的綜合應激反應（ISR）計劃、我們的一般控制不可抑制2（GCN2）活化劑計劃以及 DCC-3084 臨牀試驗準備活動的增加有關，但被DCC-3084 製造活動的減少部分抵消。
我們預計，隨着這些計劃的持續進展以及我們支持vimseltinib的監管申報，與我們的藥物和候選藥物項目相關的研發費用將在2024年剩餘時間內增加。
銷售、一般和管理費用
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，銷售、一般和管理費用的增加主要與260萬美元的專業和顧問費用增加有關，但部分被人事相關成本減少的20萬美元所抵消，這主要是由於股票薪酬支出減少了160萬美元，這是由於2021年第四季度發放的與2021年第四季度相關的補助金的歸屬，股票薪酬支出減少了160萬美元我們的企業重組。由於股票薪酬而導致的人事相關成本減少被員工人數的增加部分抵消。專業和顧問費的增加主要是由於第三方法律服務的增加以及與準備vimseltinib商業上市相關的專業、諮詢和其他費用增加。
我們預計，由於2024年繼續在其他司法管轄區推出QINLOCK以及支持可能推出vimseltinib的商業準備相關的銷售、一般和管理費用增加，我們的銷售、一般和管理費用將在2024年剩餘時間內總體上略有增加。
利息和其他收入，淨額
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，淨利息和其他收入相對持平，增長主要是由於外匯匯率差異，部分被利息收入的減少所抵消。
流動性和資本資源
自2003年成立以來，我們幾乎將所有精力和財務資源集中在組織和人員配置、業務規劃、籌集資金、開發產品和技術權利、為候選藥物開展研發活動、建立商業和營銷組織以及將我們的第一個獲批產品QINLOCK商業化上。我們唯一獲準銷售的產品是QINLOCK，我們沒有創造足夠的收入來帶來利潤。
因此，自成立以來，我們蒙受了巨大的營業損失。迄今為止，我們的收入有限，主要來自我們的產品銷售以及《Zai許可協議》和《Zai供應協議》。QINLOCK 獲準在 16 個地區用於治療四線晚期 GIST。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們的產品收入主要來自於QINLOCK在美國的銷售。此外，我們於2022年1月在德國推出了QINLOCK，自2022年4月起在法國開展了批准後的付費准入計劃，並於2023年第三季度在意大利推出了QINLOCK。我們還簽訂了獨家分銷協議，以促進QINLOCK在我們目前不打算自行分銷QINLOCK的特定地區的產品銷售。從2021年第二季度開始，繼QINLOCK於2021年3月在中國和香港獲得批准之後，我們開始確認Zai許可協議下的特許權使用費收入。但是，我們無法保證我們或我們的合作伙伴將在多大程度上從QINLOCK的商業化中獲得收入。除非我們獲得此類候選藥物的上市批准並開始銷售，否則我們預計在不久的將來，包括vimseltinib在內的任何候選藥物的銷售都不會產生收入，如果有的話。我們可能永遠無法創造足以實現盈利的收入。
2017年10月2日，我們完成了普通股的首次公開募股。自2017年10月以來，我們主要通過首次公開募股、後續發行和市場發行完成普通股的發行來支持我們的運營。通過此類發行，我們已經發行並出售了46,160,921股普通股和預先注資的認股權證，購買了9,748,761股普通股，扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後，淨收益為13億美元。
2022年4月，我們與摩根大通證券有限責任公司和傑富瑞集團（Jefferies，LLC）作為其中提到的幾家承銷商的代表簽訂了承銷協議，涉及以每股10.00美元的公開發行價格向某些投資者發行和出售總計7,501,239股普通股。此外，我們發行並出售了預先注資的認股權證，購買了9,748,761股普通股，公開發行價格為每份預籌認股權證9.99美元，等於普通股的每股公開發行價格減去每份預先注資認股權證的每股0.01美元的行使價。此次發行於2022年4月29日結束，扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後，淨收益為1.634億美元。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，分別行使了914,001股和2,427,693股預籌認股權證，使每個期間的淨收益不到10萬美元。
2023年1月，我們與摩根大通證券有限責任公司、傑富瑞集團、考恩公司有限責任公司和古根海姆證券有限責任公司簽訂了承保協議，該協議涉及以每股18.00美元的公開發行價格發行和出售總計7,986,111股普通股。此次發行於2023年1月24日結束，扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用後，淨收益為1.345億美元。
2023年5月，我們與傑富瑞簽訂了銷售協議，根據該協議，我們可以通過傑富瑞作為其銷售代理不時發行和出售總髮行收益高達2億美元的普通股。在交付配售通知後，根據銷售協議的條款和條件，傑富瑞可以按照經修訂的1933年《證券法》第415（a）（4）條的定義，通過法律允許的任何方式出售股票，這些股票被視為 “市場發行”。根據銷售協議的條款和條件，我們可能會不時按金額出售股票，有時由我們決定，但我們沒有義務根據銷售協議出售任何股票。我們或傑富瑞可在通知另一方後暫停或終止股票發行，但須遵守其他條件。
在截至2024年3月31日的三個月中，沒有根據銷售協議發行任何股票。截至2024年3月31日，根據銷售協議，有高達1.85億美元可供未來發行。
根據合併協議的條款，我們已經同意了各種契約和協議，其中除其他外，包括在執行合併協議和完成合並之間的正常業務過程中開展業務的協議。我們認為這些限制不會阻止我們滿足持續的運營成本、營運資金需求或資本支出要求。根據合併協議的條款，我們可能需要向小野支付
如果在合併協議中規定的某些情況下終止合併協議，則終止費為7,880萬美元。此外，我們已經並將繼續承擔與待處理交易相關的鉅額成本和開支。無論交易是否完成，我們都必須支付這些成本和開支的很大一部分。支付任何此類費用、成本或開支可能要求我們使用本可用於一般公司用途或其他用途的可用現金。
現金流
截至2024年3月31日，我們的主要流動性來源是現金、現金等價物和2.993億美元的有價證券，其中包括現金、貨幣市場基金、商業票據、美國政府證券和公司債務證券。我們投資活動的主要目標是在不顯著增加風險的情況下保持本金、提供流動性和實現收入最大化。鑑於這些投資的性質，我們認為這些工具的市場並非缺乏流動性。
下表彙總了我們在列報的每個時期內現金和現金等價物的來源和用途： | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 |
| （以千計） | 2024 | | 2023 |
| 用於經營活動的淨現金流量 | $ | (54,585) | | | $ | (49,455) | |
由（用於）投資活動提供的淨現金流 | 62,631 | | | (35,414) | |
| 融資活動提供的淨現金流量 | 522 | | | 134,686 | |
| 現金和現金等價物的淨增長 | $ | 8,568 | | | $ | 49,817 | |
運營活動
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，用於經營活動的淨現金流增加了510萬美元，這主要是由於與我們的運營資產和負債變動相關的淨現金流減少了710萬美元，淨非現金費用減少了250萬美元，包括基於股份的薪酬減少230萬美元，但部分被我們的450萬美元淨虧損減少所抵消。與我們的運營資產和負債變動相關的淨現金流減少通常是由於供應商開具發票和付款的時間安排所致。
投資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，投資活動提供的淨現金流增加了9,800萬美元，這主要是由於有價證券的購買量減少了1.026億美元，但部分被到期收益和有價證券銷售收益減少480萬美元所抵消。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，與2023年同期相比，融資活動提供的淨現金流減少了1.342億美元，這主要是由於我們在2023年1月的後續公開募股中以1.345億美元的價格發行普通股的淨收益。
資金需求
我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將在很大程度上取決於QINLOCK的成功商業化以及我們的一種或多種候選藥物的最終商業化。截至2024年3月31日的三個月，我們的淨虧損為4,510萬美元，截至2023年12月31日止年度的淨虧損為1.949億美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為15億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和營業虧損。我們預計，與正在進行的活動相關的支出和資本要求將繼續增加，尤其是在我們：
•繼續在美國將QINLOCK商業化，並繼續建立我們的全球商業能力，將QINLOCK帶給包括主要歐洲市場在內的世界各地符合條件的患者；
•開展我們對QINLOCK的第三階段INSIGHT研究，開發與INSIGHT相關的伴隨診斷測試，以及新試驗可能產生的其他費用；
•尋求監管部門的批准並支持vimseltinib的商業化（如果獲得批准），作為治療TGCT的療法；
•開發我們的 ULK 激酶抑制劑 DCC-3116，用於潛在的突變 RAS 或 RAF 癌症的治療；
•繼續研發和藥物發現活動，啟動更多臨牀試驗；
•為我們的藥物或成功完成臨牀開發的任何候選藥物尋求上市批准；
•發展和擴大我們的能力，以支持我們正在進行的候選藥物臨牀前活動和臨牀試驗，以及我們獲得上市批准的任何候選藥物的商業化；
•根據我們可能簽訂的任何許可或合作協議付款（如果有）；
•維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合；以及
•維護我們的運營、財務和管理系統及人員，包括支持我們的臨牀開發和商業化工作以及我們作為上市公司的運營，包括在歐洲主要市場和其他潛在地區的國際業務。
隨着我們繼續尋求監管部門對候選藥物的批准，我們預計將產生與持續的臨牀開發工作以及與維持和擴大內部商業化能力以支持產品銷售、營銷和分銷相關的活動相關的鉅額費用，除非我們簽訂了涵蓋此類費用的商業化合作夥伴關係。此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的成本。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續經營和推行我們的增長戰略。即使我們能夠實現QINLOCK的大量產品銷售，我們也可能無法盈利。在我們實現盈利之前（如果有的話），我們期望主要通過股權、債務或其他融資、產品、特許權使用費和供應收入、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或其他許可安排為我們的運營融資。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他協議或安排。全球經濟發展、政治動盪、高通脹、COVID-19 疫情或其他公共衞生問題或其他因素導致的市場波動也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的藥物和候選藥物的權利。
如果我們通過出售股票或可轉換債務證券籌集額外資金，則現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及包括限制或限制我們採取具體行動能力的契約在內的協議，例如承擔額外債務、進行收購或資本支出或宣佈分紅。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排（例如Zai許可協議）籌集額外資金，則我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃、藥物或候選藥物的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。
由於與藥品開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出和資本需求增加的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠實現或維持盈利能力。如果我們未能盈利或無法持續維持盈利能力，那麼我們可能無法繼續按計劃水平開展業務，並被迫進一步減少或終止我們的業務。我們的運營支出的時間和金額將在很大程度上取決於：
•臨牀前和臨牀開發活動的時間和進展；
•成功註冊和完成臨牀試驗；
•我們的商業化努力的成功以及QINLOCK或我們未來批准的任何藥物的市場接受度；
•對我們的藥物和候選藥物進行監管審查的時間和結果；
•根據需要為每種候選藥物開發伴隨診斷測試的成本；
•我們有能力與第三方製造商簽訂和管理協議，為我們的臨牀試驗和商業生產提供臨牀供應；
•增加和留住關鍵研發和商業人員，包括銷售和市場營銷人員；
•QINLOCK商業化活動的成本和時機，包括產品製造、營銷、銷售和分銷，包括我們在歐洲主要市場商業推出QINLOCK，以及我們獲得上市批准的任何候選藥物；
•起訴專利申請和執行專利索賠和其他知識產權索賠所涉及的法律和專利費用；以及
•任何合作、許可、分銷或其他安排的條款和時間，包括任何預付款、里程碑款和/或特許權使用費的條款和時間。
我們認為，截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.993億美元，加上預期的產品、特許權使用費和供應收入，但不包括根據我們的合作或許可協議獲得的任何潛在未來里程碑，將使我們能夠為2026年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們根據可能無法實現的假設得出這些估計，我們可以比預期更快地利用現有資本資源。
合同義務和承諾
截至2024年3月31日，與我們在截至2023年12月31日止年度的10-K表中列出的合同義務和承諾相比，我們在正常業務流程之外的合同義務和承諾沒有任何實質性變化。
資產負債表外安排
在本報告所述期間，我們沒有美國證券交易委員會規章制度所定義的任何資產負債表外安排，目前也沒有任何表外安排。
最近發佈的會計公告
根據我們對最近發佈的會計公告的審查，我們認為沒有任何此類聲明會對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
第 3 項。有關市場風險的定量和定性披露。
有關公司對市場風險的披露，請參閲”第二部分—第7A項—有關市場風險的定量和定性披露” 在我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的年度的10-K表格中。公司向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表第二部分第7A項中有關市場風險的披露沒有重大變化。
第 4 項。控制和程序。
評估披露控制和程序
我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別為我們的首席執行官和首席財務官）的參與下，評估了截至2024年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司管理層，包括其主要執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就所需的披露做出決定。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須作出判斷。根據對截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在本季度，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟。
我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方。
第 1A 項。風險因素。
我們的業務面臨許多物質和其他風險。您應仔細考慮下述風險和不確定性以及本10-Q表格（包括我們的合併財務報表和相關附註）以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中包含的所有其他信息。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、前景、經營業績和財務狀況可能會受到重大影響。在這種情況下，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。
與Ono的待處理交易相關的風險
我們可能無法在我們預期的時間範圍內完成與小野的待處理交易，或者根本無法完成交易，這可能會對我們的業務、財務業績和/或運營產生不利影響。
2024 年 4 月 29 日，我們，日本公司小野製藥有限公司（kabushiki kaisha）（母公司或小野）和特拉華州的一家公司、母公司（Merger Sub）的全資子公司Topaz Merger Sub, Inc. 簽訂了合併協議和計劃（合併協議）。根據合併協議，根據合併協議中的條款和條件，Merger Sub將開始現金要約（以下簡稱 “要約”），以每股價格25.60美元收購我們所有已發行和流通的普通股，向賣方扣除現金，不計利息，並繳納適用法律要求的適用預扣税。要約完成後，Merger Sub將與我們公司合併併入本公司，我們公司作為小野的全資子公司存活，我們的每股已發行普通股（不包括我們在要約開始時作為庫存股持有的小野或合併子公司或其任何直接或間接子公司擁有的普通股），不可撤銷地接受Merger Sub在要約中或有資格的股東持有的付款根據特拉華州法律要求的評估權（以及誰正確要求評估權）將被轉換有權獲得每股25.60美元的現金，不含利息，但須繳納適用法律要求的任何預扣税款。
待定交易的完成須滿足或免除合併協議中規定的某些條件，包括 (i) 在要約到期時或之前，應已有效投標且未有效撤回的普通股，這些普通股與母公司及其控制的關聯公司的所有其他普通股（如果有）一起被視為由母公司及其控制的關聯公司實益擁有的任何普通股（不包括根據以下條件投標的任何普通股）尚未實施的有保障的交付程序”收到的”（該術語的定義見特拉華州通用公司法第251（h）（6）（f）條），佔要約到期時已發行普通股總數的50％以上；（ii）適用於要約完成和1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法》下合併的等待期（及其任何延長），即修正, 已到期或已終止; (iii) 任何具有主管和適用管轄權的政府實體均不得頒佈, 發佈, 頒佈,強制執行或簽訂任何有效的命令或法律，限制、禁止或以其他方式禁止或非法完成要約或合併；(iv) 我們在合併協議中包含的陳述和保證應準確無誤，但須遵守慣例實質性閾值和例外情況；(v) 我們本應在所有重大方面履行或遵守合併協議中包含的契約和協議；(vi) 本來不可能發生，而且是在要約到期時仍會對公司產生重大不利影響（定義見合併協議）；以及（vii）其他習慣條件為 合併協議中規定.
此外，在某些特定情況下，合併協議可能會終止，包括但不限於更改董事會的建議或我們終止合併協議以達成協議 "高級提案，"如《合併協議》中所定義。此外，如果待處理的交易未在2025年1月29日（某些情況下為2025年3月1日）之前完成，我們或小野均可終止合併協議，但有某些例外情況。因此，我們無法向您保證與小野的交易將完成，或者如果完成，將完全按照合併協議中規定的條款或在預期的時間框架內完成。
如果待處理的交易沒有在預期的時間範圍內完成或根本沒有完成，我們可能會面臨許多重大風險。我們的普通股價格可能會下跌，因為當前的市場價格反映了市場對交易將完成的假設。如果在合併協議中描述的特定情況下終止合併協議，我們可能需要向小野支付7,880萬美元的終止費。未能完成交易還可能導致負面宣傳，並對我們與股東、員工、合作者的關係產生負面影響，
分銷商、供應商、供應商、監管機構和其他業務合作伙伴。我們還可能需要投入大量時間和資源來處理與未能完成合並有關的訴訟，或者與為履行合併協議規定的義務而對我們啟動的任何執法程序相關的訴訟。
與小野的交易的宣佈和待定可能會對我們的業務、財務業績和/或運營產生不利影響。
我們為完成交易所做的努力可能會對我們的業務造成重大幹擾，並給我們的業務帶來不確定性，這可能會對我們的經營業績和業務產生重大不利影響。交易是否會完成的不確定性可能會影響我們招聘潛在員工或留住和激勵現有員工的能力。在交易進行期間，留住員工可能尤其具有挑戰性，因為交易完成後，員工的角色可能會面臨不確定性。我們的管理層和員工的大部分注意力都集中在交易的完成上，因此從我們的日常運營中轉移了注意力。未來的不確定性可能會對我們的業務以及我們與合作者、分銷商、供應商、監管機構和其他業務夥伴的關係產生不利影響。例如，供應商、供應商、合作者、分銷商和其他交易對手可能會做出不利的反應，包括推遲或推遲有關他們與我們的業務關係或交易的決定，或者試圖改變與我們的現有業務關係。現有業務關係的變更或終止可能會對我們的經營業績和財務狀況以及普通股的市場價格產生不利影響。任何延遲完成交易或終止合併協議都可能加劇交易懸而未決的不利影響。
在合併協議生效期間，我們的業務活動受到限制。
在合併協議生效期間，我們的業務活動受到限制，通常要求我們按正常方式開展業務，未經小野事先同意，我們將受到各種規定的限制。除某些有限的例外情況外，這些限制還包括限制我們收購超過規定限額的其他業務和資產、處置我們的資產、進行投資、簽訂某些合同、回購或發行證券、支付股息、產生超過規定限額的資本支出、採取與知識產權有關的某些行動、修改我們的組織文件以及承擔債務的能力。這些限制可能會阻止我們追求戰略商機，對我們的業務採取我們認為有利的行動，無法有效和/或及時地應對競爭壓力和行業發展，並可能因此對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大和不利影響。
在某些情況下，合併協議要求我們向小野支付解僱費，這可能要求我們使用原本可用於一般公司用途的可用現金。
根據合併協議的條款，如果合併協議中描述的特定情況下終止合併協議，我們可能需要向小野支付7,880萬美元的終止費。如果在這種情況下終止合併協議，則根據合併協議我們可能需要支付的終止費可能要求我們使用本來可用於一般公司用途和其他用途的可用現金。出於這些和其他原因，終止合併協議可能會對我們的業務運營和財務狀況產生重大不利影響，這反過來又會對我們的普通股價格產生重大和不利影響。
由於與小野的未決交易，我們已經產生並將繼續承擔直接和間接費用。
我們已經並將繼續承擔與待處理交易相關的鉅額成本和開支，包括專業服務費用和其他交易成本。無論交易是否完成，我們都必須支付這些成本和開支的很大一部分。有許多我們無法控制的因素可能會影響這些成本和支出的總金額或時間，其中任何一個都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
由於與小野的擬議合併，可能會對我們和董事會成員提起訴訟，這可能會推遲或阻止擬議的合併。
將來可能會就合併協議所考慮的交易對我們、我們的董事會、小野、小野董事會和/或其他人提出投訴。訴訟結果不確定，包括與辯護這些索賠相關的費用金額或與這些索賠的訴訟相關的任何其他責任，我們可能無法成功地為未來的任何此類索賠進行辯護。可能提起的訴訟
針對我們，我們的董事會、小野或小野董事會可能會推遲或阻止要約和合並的完成，導致鉅額成本，並轉移管理層和員工對日常業務的注意力，這可能會影響我們的運營並以其他方式對我們的財務產生不利影響。
以下風險因素假設我們仍然是一家獨立的公司。
與我們的業務和商業化相關的風險
與業務發展和商業化相關的風險
我們的業務在很大程度上取決於我們在美國、主要歐洲市場以及可能獲得上市許可的其他司法管轄區成功商業化QINLOCK的能力。我們無法保證我們在QINLOCK方面的商業化努力，包括但不限於我們在歐洲主要市場推出的QINLOCK會取得成功，也無法保證我們能夠按照預期的水平或時機創造收入，也無法保證能夠達到支持我們目標所需的水平或時機。
迄今為止，我們還沒有創造足夠的收入來從產品銷售中獲利。2020年5月15日，QINLOCK在美國獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療先前接受過三種或更多激酶抑制劑（包括伊馬替尼）治療的晚期GIST的成年患者。目前，我們的業務在很大程度上取決於我們能否在美國、主要歐洲市場以及我們可能獲得上市許可的其他司法管轄區成功地將QINLOCK作為GIST的治療藥物商業化。2021年11月，我們宣佈，歐盟委員會（EC）批准了QINLOCK，用於治療先前接受過三種或更多激酶抑制劑（包括伊馬替尼）治療的晚期GIST成年患者。我們於2022年在德國推出了QINLOCK，於2023年在意大利推出了QINLOCK，並自2022年4月起在法國實施了批准後的付費訪問計劃。我們計劃在2024年繼續擴大QINLOCK的地域擴張，並計劃在其他主要歐洲市場的定價和報銷談判結束後進行商業推出。我們還計劃通過分銷合作伙伴關係向其他國家的四線GIST患者提供QINLOCK的使用渠道。該過程是逐國進行的，既耗時又複雜，我們可能無法成功地以可接受的條件及時獲得報銷和其他批准，或者根本無法成功獲得報銷和其他批准。此外，我們可能永遠無法成功地將我們的產品商業化或滿足我們在收入方面的期望。除了四線高級GIST中的QINLOCK以外，我們從未營銷、銷售或分銷任何用於商業用途的藥品，而且商業銷售歷史有限。我們無法保證我們在GIST中為QINLOCK在美國的商業化而建立的基礎設施、系統、流程、政策、關係和材料，或GIST中為QINLOCK在歐洲主要市場的商業化而建立的基礎設施、系統、流程、政策、關係和材料，足以使我們在預期的水平上取得成功。此外，無法保證我們能夠通過我們可能採用的任何渠道在其他國家擴大患者獲得QINLOCK的機會。
在將QINLOCK商業化以及創造足夠的收入以實現利潤方面，我們可能會遇到問題和挑戰。我們還可能遇到與QINLOCK報銷相關的挑戰，包括涵蓋QINLOCK的範圍、廣度、可用性或報銷金額的潛在限制。同樣，醫療機構或患者可能會確定治療的經濟負擔是不可接受的。我們可能會面臨與QINLOCK價格相關的其他限制或問題。如果我們的現場團隊規模不夠大，或者我們的醫生細分和定位策略不足，或者我們的基礎設施或流程存在缺陷或效率低下，我們的結果也可能會受到負面影響。其他可能阻礙我們成功將QINLOCK或我們未來批准的任何藥物商業化併產生足夠收入以實現利潤的因素包括：
•患者和醫學界對QINLOCK的接受；
•我們有能力成功完成對QINLOCK的第三階段INSIGHT研究；
•我們的第三方製造商有能力以可接受的成本生產QINLOCK的商業用品，在監管機構中保持良好的信譽，並在要求的範圍內保持符合當前良好生產規範（cGMP）法規的商業上可行的製造工藝；
•我們遵守適用於我們和我們商業活動的法律法規的能力；
•FDA或EMA規定的包裝説明書要求，併成功完成任何相關的FDA或EMA上市後要求；
•QINLOCK的實際市場規模，可能與預期的不同；
•服用我們藥物的患者繼續接受治療的時間長度；
•我們的藥物供應是否足以滿足商業和臨牀需求，如果我們對潛在患者人數的預測不準確，我們受到意想不到的監管要求的約束，或者我們目前的藥物供應遭到破壞，或者我們的製造場所、儲存場所或運輸途中受到負面影響，這些需求可能會受到負面影響；
•我們與其他療法有效競爭的能力；以及
•我們維護、執行和捍衞第三方對 QINLOCK 知識產權的質疑的能力。
這些問題中的任何一個都可能損害我們成功實現產品商業化或創造足夠收入以產生利潤或滿足我們對收入或利潤金額或時機的預期的能力。與我們的商業化努力相關的任何問題或障礙都可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。無法保證我們在第四行高級GIST中針對QINLOCK的商業化努力會取得成功。我們還可能在不同時期經歷QINLOCK的銷售額的重大波動，最終，我們可能永遠無法從QINLOCK獲得足夠的收入，無法達到或維持盈利能力或維持預期的運營水平。我們無法在美國、主要歐洲市場以及隨後可能獲得批准的任何其他國際市場成功地將QINLOCK商業化，或者出現任何重大延誤，都可能對我們公司產生重大不利影響。
作為商業公司，我們的經驗有限，QINLOCK或任何未來批准的藥物的營銷和銷售可能不成功或不如預期。
儘管我們正在美國商業化QINLOCK並繼續在歐洲主要市場進行QINLOCK的地域擴張，但我們作為商業公司的經驗有限，關於我們成功克服生物製藥行業藥物商業化公司所遇到的許多風險和不確定性的能力的信息也很有限。要執行我們的業務計劃，除了成功營銷和銷售QINLOCK外，我們還需要成功：
•建立並維持我們與醫療保健提供者的關係，這些提供者將治療可能接受我們的藥物和任何未來藥物的患者；
•為QINLOCK和任何未來的藥物獲得足夠的定價和報銷；
•獲得監管機構的授權，以開發和商業化我們正在研發的候選藥物；
•發展和維持成功的戰略聯盟；以及
•在臨牀試驗、市場批准和商業化導致成本和支出增加的情況下管理我們的支出。
如果我們未能成功實現這些目標，我們可能無法成功開發候選藥物，將QINLOCK或任何未來的藥物商業化，籌集資金，擴大我們的業務或繼續我們的運營。
我們與客户和第三方付款人的關係將受適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規以及健康信息隱私和安全法律的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損失、聲譽損害以及利潤和未來收益的減少。
醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在QINLOCK的推薦和處方以及我們獲得上市批准的任何候選藥物中起着主要作用。我們與第三方付款人、客户和其他第三方的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷QINLOCK以及我們獲得市場批准的任何其他產品的業務或財務安排和關係。除其他外，這些法律影響我們的研究活動和擬議的銷售、營銷和教育計劃，限制了我們的業務和財務安排以及與第三方付款人、醫療保健專業人員和其他各方的關係，我們通過這些方來營銷、銷售和分銷QINLOCK以及我們獲得市場批准的任何其他產品。此外，我們可能受到美國聯邦政府和我們開展業務的州以及外國監管機構（包括歐洲數據保護機構）的患者數據隱私和安全監管。最後，我們當前和未來的業務受其他醫療保健相關法律和監管要求以及外國監管機構在我們開展業務的司法管轄區的執法的約束。有關此類法律、法規和患者援助相關風險的更多信息
程序，請參閲”商業—政府監管—其他醫療保健法“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
每項法律的範圍和執行都不確定，並且會受到當前醫療改革環境的迅速變化的影響。聯邦和州執法機構加強了對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的多項調查、起訴、定罪和和解。即使採取了預防措施，政府當局也有可能得出結論，根據涉及適用的欺詐和濫用行為的現行或未來法規、法規或判例法或其他醫療保健法律法規，我們的商業行為仍可能受到質疑。如果發現我們的業務違反了任何這些法律或可能適用於我們的任何其他政府法規，如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，則我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、監禁、將藥物排除在政府資助的醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）之外、額外的報告要求和監督，如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律的指控、聲譽損害，以及削減或重組我們的業務。如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體不遵守適用法律，則該個人或實體可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。禁止或限制銷售或撤回未來上市的產品可能會對我們的業務產生不利的重大影響。
努力確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律法規將涉及大量成本。任何針對我們違反這些法律的訴訟，即使我們成功地進行了辯護，也可能導致我們承擔鉅額法律費用，並轉移管理層對業務運營的注意力。不斷變化的合規環境以及建立和維護強大且可擴展的系統以遵守具有不同合規或報告要求的多個司法管轄區的需求增加了醫療保健公司違反一項或多項要求的可能性。
我們藥物的保險範圍和報銷狀況尚不確定。QINLOCK和我們的候選藥物可能會受到不利的定價監管、第三方保險和報銷做法或醫療改革計劃的約束，這將損害我們的業務。未能為新產品或現有產品獲得或維持足夠的保險和補償，可能會限制我們銷售這些產品的能力，降低我們的創收能力。
管理新藥上市許可、定價、承保範圍和報銷的法規因國家而異。在美國，最近頒佈的立法可能會對批准要求進行重大修改，這可能會涉及額外的成本，並導致延遲獲得批准。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准才能上市。在許多國家，定價審查期在獲得營銷或產品許可批准後開始。在一些國外市場，包括某些歐洲國家，即使在獲得初步批准之後，處方藥的價格仍受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的上市許可，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規可能會推遲我們對該產品的商業發佈，可能會延遲很長一段時間，並對我們在該國銷售該產品所產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對QINLOCK或一種或多種候選藥物的投資的能力，即使此類候選藥物獲得上市批准。有關保險承保範圍和報銷相關風險的更多信息，請參閲”商業—政府監管—承保範圍和報銷“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
我們成功將QINLOCK和其他候選藥物商業化的能力還將部分取決於政府衞生管理機構、私人健康保險公司和其他組織對這些產品和相關治療的承保範圍和充足的報銷程度。政府當局和其他第三方付款人，例如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物的費用並確定報銷水平。保險的可用性以及政府和私人付款人的報銷範圍對於大多數患者能夠負擔得起治療費用至關重要。我們可能確定的這些或其他候選藥物的銷售將在很大程度上取決於我們的藥物和候選藥物的費用將在多大程度上由健康維護、管理式護理、藥房福利和類似的醫療保健管理組織支付，或由政府衞生管理機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。如果沒有承保範圍和足夠的補償，或者僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將我們的候選藥物或藥物商業化。即使提供了保險，批准的補償金額也可能不夠高，不足以讓我們確定或維持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。
最近頒佈的和未來的立法可能會增加我們獲得上市批准和商業化候選藥物的難度和成本，並降低批准藥物的價格。
在美國和一些外國司法管轄區，已經對醫療保健系統進行了許多立法和監管變更以及擬議的變革，這些變更可能會阻止或延遲我們的候選藥物的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們以獲利的方式銷售我們的批准藥物和任何獲得上市批准的候選藥物的能力。在美國和其他地方的決策者和付款人中，人們對促進醫療保健系統的變革抱有濃厚的興趣，其既定目標是控制醫療成本、提高質量和/或擴大獲得醫療保健的機會。在美國，製藥行業一直是這些工作的特別重點，並受到重大立法舉措的重大影響。聯邦和州兩級已經有立法和監管提案，這些提案旨在擴大醫療保健的可得性，控制或降低醫療保健成本，並將繼續出現。有關與最近頒佈和未來的此類立法相關的風險的更多信息，請參閲”商業—政府監管—美國醫療改革” 在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
美國各州也越來越積極地通過旨在控制藥品和生物製品定價的立法和實施條例，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些藥物准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，以及旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。法律規定的第三方付款人對付款金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用競標程序來確定其處方藥和其他醫療保健計劃中將包括哪些藥品和哪些供應商。這可能會減少對我們藥品的最終需求或給我們的藥品定價帶來壓力，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生負面影響。
我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理式醫療組織和其他醫療保健服務支付方為控制或降低醫療成本和/或實施價格控制所做的持續努力可能會對以下方面產生不利影響：
•如果我們獲得監管部門的批准，對我們的候選藥物的需求；
•我們有能力為我們批准的產品設定我們認為公平的價格；
•我們創造收入和實現或維持盈利能力的能力；
•我們需要繳納的税款水平；以及
•資金的可用性。
醫療保險或其他政府計劃報銷額的任何減少都可能導致私人付款人的補助金減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
我們預計，已經通過並可能在未來採取的醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給我們任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力，並可能嚴重損害我們未來的收入。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
如果我們未能履行醫療補助藥品回扣計劃或其他政府定價計劃下的報告和付款義務，我們可能會受到額外的報銷要求、處罰、制裁和罰款，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
我們參與醫療補助藥品回扣計劃、340B計劃、美國退伍軍人事務部、聯邦供應計劃（FSS）定價計劃和Tricare零售藥房計劃，這些計劃要求我們披露製造商的平均價格，並且將來可能要求我們向醫療保險計劃報告某些藥物的平均銷售價格。定價和返利計算因產品和計劃而異，非常複雜，通常會由我們、政府或監管機構以及法院進行解釋。此外，監管和立法變更以及與這些計劃和政策（包括擴大覆蓋範圍）相關的司法裁決已經增加，並將繼續增加我們的成本和合規復雜性，實施起來一直很耗時，可能會對我們的經營業績產生重大不利影響，尤其是在CMS或其他機構質疑我們的實施方法的情況下。例如，就我們的醫療補助定價數據而言，如果我們意識到上一季度的報告不正確或由於重新計算定價數據而發生了變化，則我們通常有義務在這些數據最初到期後的三年內重新提交更正後的數據。此類重報增加了我們的成本，並可能導致我們過去幾個季度的退税負債超額或未充值。價格重新計算還可能影響我們根據340B計劃提供產品的上限價格，並導致我們有義務向參與340B計劃的實體退款
過去幾個季度的超額收費受價格重新計算的影響。有關價格報告的更多信息，請參閲”商業—政府監管—美國醫療改革” 和”商業—政府監管—承保範圍和報銷” 在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
如果發現我們故意向政府提交了任何虛假的價格或產品信息，如果我們被發現在平均銷售價格報告中做了虛假陳述，如果我們未能及時提交所需的價格數據，或者我們被發現向340B受保實體收取的費用超過了法定上限價格，則可以處以民事罰款。此外，我們參與340B計劃的協議或我們的醫療補助藥品回扣協議可能會終止，在這種情況下，聯邦政府可能無法根據醫療補助或醫療保險D部分為我們的承保門診藥物提供聯邦補助。此外，如果我們在與FSS或Tricare零售藥房的協議中向政府多收費用，則必須將差額退還給政府。根據英國金融行為管理局和其他法律法規，未能進行必要的披露和/或未發現合同超額收費可能會導致對我們的指控。意外地向政府退款，以及對政府的調查或執法行動作出迴應，既昂貴又耗時，並可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
此外，可能會出台立法，如果獲得通過，除其他外，將340B計劃進一步擴大到其他受保實體，或者要求參與的製造商同意為住院環境中使用的藥物提供340億美元的折扣價格，而未來對平均製造商價格或醫療補助回扣金額的定義的任何其他修改都可能影響我們的340億美元上限價格計算，並對我們的經營業績產生負面影響。此外，某些藥品製造商參與了有關340B計劃下合同藥房安排的持續訴訟。這些司法程序的結果以及對製造商通過合同藥房向受保實體提供折扣的方式的潛在影響仍不確定。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關閉或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻礙這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員的能力和接受使用費付款以及法定、監管和政策變化。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。如果政府長期關閉，如果要求美國食品和藥物管理局解僱審查人員或必要員工，或者該機構的業務受到其他影響，則可能會嚴重影響美國食品和藥物管理局及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，未來的政府關閉可能會影響我們進入公開市場和獲得必要資本以適當資本和繼續運營的能力。
秦洛克 或任何當前的候選藥物，例如vimseltinib和 DCC-3116，或未來的候選藥物，如果成功開發和批准，可能會導致不良的副作用，限制其商業特徵或對批准的產品造成其他重大負面影響；或延遲或阻止候選藥物或新適應症的進一步開發或監管批准，或導致監管機構要求提供標籤聲明，例如方框警告。
由QINLOCK或任何當前候選藥物（例如vimseltinib和 DCC-3116）或未來批准的藥物引起的不良副作用可能會限制此類藥物的商業特徵或導致重大的負面後果，例如更嚴格的標籤或其他限制或限制。此外，我們的候選藥物引起的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止非臨牀研究和臨牀試驗，或者可能導致更嚴格的標籤或延遲或拒絕FDA、EMA或其他監管機構的監管批准。
臨牀試驗的性質是利用潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，暴露時間有限，QINLOCK或我們當前候選藥物（例如vimseltinib和 DCC-3116）或未來的候選藥物的某些副作用只能在大量接觸該藥物的患者中才能發現，並且這些副作用可能嚴重或危及生命。如果我們或其他人發現由QINLOCK或任何未來批准的藥物（或任何其他類似藥物）引起的不良副作用，則可能會產生許多潛在的重大負面後果，包括：
•監管機構可以撤回或限制對此類藥物的批准；
•監管機構可能要求添加標籤聲明，例如 “盒裝” 警告或在現有方框警告中添加禁忌症，或禁忌症，包括將某一特定疾病納入某一類藥物的結果；
•監管機構可能拒絕批准擴大QINLOCK或任何批准藥物的附加適應症的標籤；
•我們可能需要改變此類藥物的分發或給藥方式，進行額外的臨牀試驗，或更改藥物的標籤；
•我們可能會受到監管調查和政府執法行動；
•我們可能會決定將此類藥物從市場上撤出；
•我們可能會被起訴並對接觸或服用此類藥物的個人造成的傷害承擔責任；以及
•我們的聲譽可能會受到影響。
我們認為，任何這些事件都可能阻礙我們推進臨牀開發或實現或維持受影響藥物的市場接受度，並可能大大增加此類藥物的商業化成本，並嚴重影響我們成功將此類藥物商業化和創收的能力。
如果執法機構指控或確定我們以違反適用法規的方式從事商業活動或推廣QINLOCK或任何未來批准的藥物，我們可能會承擔重大責任。
醫生可以自行決定為產品標籤中未描述的用途以及與美國食品和藥物管理局或其他適用監管機構批准的用途不同的藥物產品開處方。標籤外用途在醫學專業中很常見。儘管美國食品和藥物管理局和其他監管機構不規範醫生的治療選擇，但美國食品和藥物管理局和其他監管機構對製造商有關標籤外使用的通信進行監管，禁止標籤外促銷以及傳播虛假或誤導性的標籤或宣傳材料。製造商不得推廣用於標籤外用途的藥物。因此，除了先前接受過三種或更多激酶抑制劑（包括伊馬替尼）治療的晚期 GIST 成年患者外，我們不得將QINLOCK推廣用於任何適應症。食品和藥物管理局、歐盟成員國的主管當局以及其他監管和執法機構積極執行法律法規，禁止推廣標籤外用途和促銷未獲得上市許可的產品。被發現不當推廣標籤外用途（包括推廣未經批准的給藥方案）的公司可能會承擔重大責任，其中可能包括民事和行政補救措施以及刑事制裁。
儘管有與產品推廣相關的法規，但食品和藥物管理局、歐盟成員國的主管當局和其他監管機構仍允許公司就其產品進行真實、非誤導性和非促銷性的溝通和科學交流。我們打算根據所有適用的法律和監管指導，參與醫學教育活動並與醫療保健提供者進行溝通。
管理我們當前或未來國際業務的法律法規可能使我們無法在美國境外開發、製造和銷售某些候選藥物和產品，並要求我們制定和實施昂貴的合規計劃。
隨着我們在美國以外的主要歐洲市場擴展業務，我們必須投入更多資源，以遵守我們計劃運營的每個司法管轄區的眾多法律和法規。《反海外腐敗法》（FCPA）禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權付款或提供任何有價值的東西，以影響此類第三方的任何行為或決定，以協助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還規定，證券在美國上市的公司必須遵守某些會計規定，要求公司保留賬簿和記錄，以準確、公平地反映公司的所有交易，包括國際子公司，併為國際業務設計和維護適當的內部會計控制體系。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，尤其是在腐敗已成為公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥行業帶來了特殊的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府經營，醫生和其他醫院僱員被視為外國官員。向醫院支付的與臨牀試驗和其他工作有關的某些款項被視為對政府官員的不當付款，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。其他國家的類似法律，例如《2010年英國反賄賂法》，可能適用於我們的業務。
各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播出於國家安全目的分類的信息，以及與這些產品相關的某些產品和技術數據，或與某些非美國國民共享。此類法律可能會阻止我們在美國境外開發、製造或銷售某些候選藥物和產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。
不遵守管理國際商業慣例的法律可能會導致重大的民事和刑事處罰，以及暫停或禁止政府簽訂合同。美國證券交易委員會還可能因違反《反海外腐敗法》會計條款而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
美國以外的政府傾向於實施嚴格的價格管制，這可能會對我們的收入（如果有）產生不利影響。
在一些國家，特別是加拿大和歐洲國家，包括但不限於德國和法國，處方藥的價格受政府控制。在這些國家，在獲得上市許可後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間才能評估產品的報銷。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選藥物的成本效益與其他可用療法進行比較。如果我們批准的藥物無法獲得報銷或範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到損害。
我們可能無法遵守不斷變化的隱私和數據保護法，這可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
我們在隱私和數據安全方面面臨越來越嚴格的法律要求。在美國，許多州都通過了新的隱私和數據安全法，更多的州和美國國會也提出了新的隱私和數據安全法，這反映了美國隱私立法更加嚴格的趨勢，隨着對個人隱私的擔憂日益增加，這種趨勢可能會加速。該國不同州的全面隱私法的存在將使我們的合規義務更加複雜和昂貴，並可能要求我們修改數據處理慣例和政策，並承擔鉅額成本和潛在責任，以努力遵守此類立法。
在歐盟和英國，我們還可能面臨與《通用數據保護條例》（EU）2016/679（GDPR）的要求相關的特定隱私、數據安全和數據保護風險。在我們處理的個人數據受GDPR約束的情況下，GDPR可能會增加我們對個人數據的責任和責任。遵守GDPR將是一個嚴格而耗時的過程，這可能會增加我們的經商成本或要求我們改變業務慣例，儘管做出了這些努力，但我們仍有可能因歐洲活動而受到罰款和處罰、訴訟和聲譽損害。
同樣，全球許多其他司法管轄區已經頒佈或正在提出全面的新隱私和數據保護法，這些法律可能會影響我們的業務。有關這些法律和法規的更多信息，請參閲”商業-政府監管—隱私和數據安全法“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
在過去的幾年中，美國和世界各地的執法行動和罰款數量均穩步增加。美國數據隱私法，例如CCPA以及其他可能通過的，同樣引入了有關個人信息的要求，不遵守CCPA可能會導致通過私人訴訟（在某些數據泄露的情況下會受到明確的法定賠償）和執法承擔責任。不遵守這些現行和未來的法律、政策、行業標準或法律義務或任何導致未經授權訪問、損壞或獲取、發佈或轉移個人信息的安全事件，可能會導致政府採取執法行動、訴訟、罰款和處罰或負面宣傳，並可能導致我們的客户、業務合作伙伴和投資者對我們失去信任，這可能會對我們的業務和運營業績產生重大不利影響。我們在審判新要求的確切解釋方面仍然面臨不確定性，我們可能無法成功實施數據保護機構或法院在解釋新法律時要求的所有措施。
數據保護機構進行的任何調查或發佈的處罰都可能對我們現有的業務以及我們吸引和留住新客户或製藥合作伙伴的能力產生負面影響。由於某些數據保護機構在解釋現行法律（包括GDPR）時對他們規定的當前（尤其是未來）數據保護義務，客户或製藥合作伙伴面臨潛在的風險敞口，我們也可能會猶豫、不情願或拒絕繼續使用我們的產品。此類客户或製藥合作伙伴還可能認為任何其他合規方法過於昂貴、過於繁重、法律不確定性或在其他方面令人反感，因此決定不與我們做生意。上述任何一項都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績造成重大損害。
由於許多隱私和數據保護法律（包括GDPR）、商業框架和標準的解釋和適用尚不確定，因此這些法律、框架和標準的解釋和適用可能與我們現有的數據管理實踐和政策不一致。如果是這樣，除了可能出現罰款、訴訟、違約索賠以及其他索賠和處罰外，我們還可能被要求從根本上改變我們的業務活動和慣例或修改我們的解決方案，這可能會對我們的業務產生不利影響。任何無法充分解決隱私和安全問題（即使沒有根據），也無法遵守適用的隱私和安全或數據安全法律、法規和政策，都可能給我們帶來額外的成本和責任，損害我們的聲譽，抑制我們進行審判的能力，並對我們的業務產生不利影響。
不利的全球經濟狀況，包括匯率波動，可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。我們未來的部分臨牀試驗可能會在美國以外的地方進行，導致美元疲軟的不利經濟狀況將使這些臨牀試驗的運營成本更高。鑑於我們業務的國際範圍，匯率的波動，尤其是美元和歐元之間的波動，可能會對我們不同時期的經營業績和現金流以及普通股的價格產生重大影響。儘管我們的總部設在美國，但我們在歐盟銷售QINLOCK，我們還簽訂了獨家分銷協議，以促進QINLOCK在我們目前不打算自行分銷QINLOCK的特定地區的銷售。目前，我們沒有任何匯率套期保值安排。
最近的全球金融危機造成了資本和信貸市場的極端波動和混亂。同樣，與 COVID-19 疫情相關的波動導致資本和信貸市場嚴重不穩定和混亂，最近幾個月，全球經濟受到利率上升和高通脹，以及烏克蘭-俄羅斯和以色列-哈馬斯戰爭以及更廣泛全球衝突可能性的影響。嚴重或長期的經濟衰退（包括通貨膨脹或政治暴力和混亂造成的不確定性）可能會給我們的業務帶來各種風險，包括在需要時以可接受的條件（如果有的話）籌集額外資金的能力降低。經濟疲軟或衰退或國際貿易爭端也可能給我們的供應商帶來壓力，其中一些供應商位於美國以外，可能導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預測當前的經濟環境和金融市場狀況將以何種方式對我們的業務產生不利影響。
影響金融服務行業的不利事態發展，例如涉及流動性、違約或金融機構或交易對手不履行義務的實際事件或擔憂，可能會對我們當前和預計的業務運營以及我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。
涉及流動性有限、違約、不履行義務或其他影響金融服務行業或金融服務行業其他公司的交易對手或其他不利事態發展的事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳聞，過去和將來都可能導致整個市場的流動性問題。儘管我們沒有向任何經歷過此類事件的金融機構進行投資，但如果將任何與我們有關係的金融機構置於破產管理之下，我們可能無法獲得此類資金。此外，如果與我們開展業務的任何一方無法根據與此類金融機構的工具或貸款安排獲得資金，則這些當事方向我們償還債務或簽訂需要向我們支付額外款項的新商業安排的能力可能會受到不利影響。在這方面，與處於破產管理或其他財務困境的銀行簽訂的信貸協議和安排的對手以及第三方（例如信用證的受益人等）可能會受到此類金融機構的關閉或重組的直接影響，整個金融服務行業的流動性問題仍然存在不確定性。過去也發生過類似的影響，例如在2008-2010年金融危機期間。
通貨膨脹和利率的快速上升導致先前發行的利率低於當前市場利率的政府證券的交易價值下降。儘管美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會宣佈了一項計劃，向以金融機構持有的某些政府證券為擔保的金融機構提供高達250億美元的貸款，以降低出售此類工具可能遭受損失的風險，但對客户提款的廣泛要求或金融機構對即時流動性的其他流動性需求可能會超過該計劃的容量。此外，無法保證美國財政部、聯邦存款保險公司和聯邦儲備委員會將來在其他銀行或金融機構關閉時提供未投保資金的渠道，也無法保證他們會及時這樣做。
儘管我們對銀行關係進行了我們認為必要或適當的評估，但影響我們、直接與我們有財務安排的金融機構或整個金融服務行業或整個經濟的因素可能會嚴重影響我們當前和預計的未來業務運營融資或資本化的資金來源。除其他外，這些因素可能包括流動性限制或倒閉、根據各種金融、信貸或流動性協議或安排履行義務的能力、金融服務行業或金融市場的混亂或不穩定，或對金融服務行業公司前景的擔憂或負面預期等事件。
此外，投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能導致不太有利的商業融資條件，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條件或根本無法獲得融資。除其他風險外，可用資金或獲得現金和流動性資源的機會的任何減少都可能對我們履行運營費用、財務義務或履行其他義務的能力產生不利影響，導致我們的財務和/或合同義務被違反，或導致違反聯邦或州的工資和工時法。任何這些影響，或由上述因素或上述未描述的其他相關或類似因素造成的任何其他影響，都可能對我們的流動性以及我們當前和/或預計的業務運營、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們未來的成功取決於我們留住關鍵高管以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們未來的運營將在很大程度上取決於我們的總裁兼首席執行官史蒂芬·霍爾特的努力。此外，我們高度依賴執行團隊其他主要成員的研究、開發和管理專業知識。儘管我們已經與我們的執行官簽訂了僱傭協議，但他們每個人都可以隨時終止在我們的工作。
招聘和留住合格的科學、臨牀、製造以及銷售和營銷人員對於我們的成功也至關重要。失去執行官或其他關鍵員工的服務可能會阻礙我們的研究、開發和商業化目標的實現，並嚴重損害我們成功實施業務戰略的能力。此外，更換執行官和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長時間，因為我們行業中具備成功開發、獲得市場批准和商業化產品所需的廣泛技能和經驗的人數有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多製藥和生物技術公司都在競爭類似的人才，我們可能無法以可接受的條件僱用、培訓、留住或激勵這些關鍵人員。在從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員方面，我們還面臨競爭。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來協助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能在與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同下作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們無法繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
與銷售、營銷和競爭相關的風險
我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人之前或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
新制藥和生物技術產品的開發和商業化競爭激烈。我們在批准的藥物和當前臨牀階段的候選藥物方面面臨競爭，對於我們未來可能尋求開發或商業化的任何藥物和候選藥物，我們將面臨來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。目前有許多大型製藥和生物技術公司在銷售和銷售產品，或者正在開發用於治療疾病適應症的產品，我們正在開發候選藥物並將批准的藥物商業化。其中一些具有競爭力的產品和療法基於與我們的方法相似的科學方法，而另一些則基於完全不同的方法。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織，這些機構開展研究，尋求專利保護，並建立研究、開發、製造和商業化合作安排。
具體而言，有許多製藥和生物技術公司開發或銷售癌症治療方法，如果此類候選藥物獲得批准，這些療法將與QINLOCK和我們正在開發的候選藥物相比具有競爭力。其中許多公司正在開發同時也是激酶抑制劑的癌症療法。儘管目前上市的藥物通過靶向主要和次要的試劑盒突變體在GIST中具有活性，但除了
阿伐替尼僅用於GIST PDGFRA外顯子18突變，目前上市的藥物沒有直接靶向試劑盒和PDGFRA中的某些繼發耐藥突變，目前上市的藥物也沒有涵蓋所有KIT和PDGFRA突變體。關於QINLOCK，有許多大型製藥公司和生物技術公司銷售用於治療GIST的小分子藥物或生物製劑，包括藍圖藥品公司、諾華公司（諾華）、輝瑞和拜耳公司。我們還知道有製藥和生物技術公司正在開發治療GIST的藥物，包括AB Sciences S.A.、Ascentage Pharmace集團有限公司（APGI）、Arog製藥有限公司（Arog）、正大天晴藥業集團有限公司（CTTPG）、Cogent Biosciences, Inc.（Cogent）、Immunicum AB（Immunicum）、江蘇恆瑞股份有限公司（江蘇）、寧波泰康醫療科技股份有限公司有限公司（NTKMT）、諾華、大豐製藥株式會社Ltd 和 iDRx, Inc. (iDRx)。其中一些項目處於臨牀研究階段，包括但不限於APGI、Arog、CTTPG、Cogent、Immunicum、江蘇、NTKMT和iDRx。此外，還有許多公司為TGCT銷售或開發靶向 CSF1R 的抗體和小分子，包括Abbisko Therapeutics有限公司、Ammax Bio, Inc.、第一三共有限公司、龍舟生物製藥有限公司、HxPharma、SynoX Therapeutics Ltd和和黃醫藥（中國）有限公司。這些項目也在TGCT的臨牀研究中。此外，pexidartinib是唯一獲得美國食品藥品管理局批准的產品，適用於治療伴有嚴重發病率或功能限制且無法通過手術改善的有症狀TGCT的成年患者。關於 DCC-3116，一種旨在治療突變體 RAS 和 RAF 癌症的 ULK 抑制劑，我們知道還有其他公司正在推進針對英國的項目，包括 Ailon Pharma Oy、Galixir 和 Txinno Bioscience Inc.。關於 DCC-3084，我們還知道有製藥和生物技術公司正在開發泛RAF開發候選藥物，包括百濟神州（BeiGene），Black Diamond Therapeutics, Inc.（黑鑽石）、第一天生物製藥公司（第一天）、Erasca、Jazz Pharma Pharmace製藥公司, Inc.（Jazz Pharma）、F. Hoffmann-La Roche AG（羅氏）、MetIS Therapeutics、Nested Therapeutics、輝瑞、皮爾法伯有限公司（皮埃爾·法伯公司）和維拉斯特姆公司（Verastem）。其中一些項目處於臨牀研究階段，包括但不限於百濟神州、黑鑽石、第一天、爵士製藥、羅氏、皮埃爾·法伯和維拉斯特姆。關於 DCC-3009，我們知道還有其他製藥和生物技術公司正在開發 KIT 抑制劑，包括 Cogent、iDRx 和 NTKMT。
如果我們的競爭對手開發和商業化比QINLOCK或我們可能開發的任何其他產品更安全、更有效、副作用更少或更不嚴重、獲準用於更廣泛的適應症或患者羣體、獲準用於特定亞羣、更方便或更便宜的產品，我們的商業機會就會減少或消除。我們的競爭對手的產品獲得FDA、EMA或其他市場批准的速度也可能比我們獲得的任何批准更快，這可能會導致我們的競爭對手在我們進入市場之前建立強大的市場地位。此外，在許多情況下，我們的競爭能力可能會受到尋求鼓勵使用仿製藥的保險公司或其他第三方付款人的影響。
我們正在與之競爭或將來可能與之競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得上市批准以及營銷和銷售批准產品方面的財務資源和專業知識要比我們多得多。製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。規模較小的公司和其他處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些第三方與我們競爭，招募和留住合格的科學、管理、銷售和營銷人員，建立臨牀試驗場所和臨牀試驗患者登記，以及購買與我們的項目互補或必需的技術。
如果FDA、EMA或其他外國監管機構批准了QINLOCK的仿製版本或任何未來批准的產品，或者這些機構在批准這些產品的仿製版本之前沒有給予任何未來批准的產品適當的獨家經營期，則我們的產品銷售如果獲得批准，可能會受到不利影響。
一旦保密協議獲得批准，所涵蓋的產品將成為美國食品藥品管理局橙皮書中的 “參考上市藥物”。製造商可以通過在美國提交縮略新藥申請（ANDA）來尋求上市參考藥物的仿製版本的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商無需進行臨牀試驗來評估安全性和有效性。相反，申請人通常必須證明其產品具有與所列參考藥物相同的活性成分、劑型、強度、給藥途徑和使用條件或標籤，並且仿製藥與所列參考藥物具有生物等效性，這意味着它被人體吸收的速度和程度相同。仿製藥的上市成本可能比上市參考藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以較低的價格提供這些產品。因此，仿製藥推出後，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額的很大一部分通常會流失到仿製藥身上。
仿製藥目前已投放市場，以滿足我們所追求的某些適應症，預計未來幾年還將有更多產品在非專利基礎上上市。仿製藥製造商可能會尋求推出仿製藥
在 QINLOCK 的獨家期限到期後或我們為任何未來批准的產品獲得的任何獨家期限到期後的產品，即使我們對此類產品仍有專利保護。我們預計，與任何競爭性仿製產品相比，QINLOCK和任何未來批准的產品的價格都將大大高於任何競爭對手的仿製產品。QINLOCK或任何未來批准的產品在仿製版本中可能面臨的競爭可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生重大不利影響，並嚴重限制我們從對這些產品的投資中獲得回報的能力。
尚未精確確定我們批准的候選藥物或候選藥物的目標患者羣體的發病率和流行率，以及我們批准的藥物或候選藥物的任何潛在擴張市場。如果我們批准的藥物的市場機會或我們批准的藥物或候選藥物的任何潛在擴張市場小於我們的估計，或者如果我們獲得的任何批准是基於對患者羣體的狹義定義，那麼我們的收入潛力和盈利能力將受到不利影響。
GIST、TGCT、特異突變型RAS和RAF癌以及我們正在探索的其他適應症的確切發病率和患病率尚不清楚。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選藥物或候選藥物治療中受益的部分患有這些疾病的人數的預測都是基於估計的，這些估計本質上是不確定的。例如，我們假設INTRIGUE試驗中的GIST患者羣體代表二線GIST患者，而先前接受過伊馬替尼治療且KIT外顯子11和/或17和/或18出現突變且KIT外顯子9、13和/或14中沒有突變的二線GIST患者的美國市場機會將與我們在INTRIGUE研究中觀察到的比例一致。
QINLOCK的總體潛在市場機會，包括我們在INSIGHT研究中針對的二線GIST人羣中的子組vimseltinib和 DCC-3116，以及我們可能開發的任何其他候選藥物，最終將取決於我們當前和未來針對這些適應症的待售藥物的最終標籤中包含的診斷標準、醫學界的接受程度、患者准入、藥品定價和報銷。我們的目標商業市場和其他地方的患者數量可能低於預期，我們的預期治療或治療持續時間可能低於預期，患者可能不願意接受我們的藥物治療，或者新患者可能越來越難以識別或獲得治療，所有這些都將對我們的經營業績和業務產生不利影響。
QINLOCK以及任何未來批准的藥物，例如vimseltinib或 DCC-3116，如果獲得批准，其商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。
QINLOCK以及任何未來批准的藥物，例如vimseltinib或 DCC-3116，如果獲得批准，其商業成功將部分取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。例如，當前的癌症治療方法，例如手術、現有的靶向療法、化療和放射治療，在醫學界已經很成熟，醫生可能會繼續依賴這些療法。如果QINLOCK和任何未來批准的藥物，例如vimseltinib或 DCC-3116，如果獲得批准，沒有達到和保持足夠的接受水平，我們可能不會產生可觀的產品收入，也可能無法盈利。如果獲準商業銷售，QINLOCK和任何當前候選藥物（例如vimseltinib和 DCC-3116）或未來的候選藥物的市場接受程度將取決於多種因素，包括：
•替代療法和競爭療法的可用性、感知優勢以及相對成本、安全性和有效性；
•這些領域中任何副作用、不良反應、濫用或任何不利宣傳的發生率和嚴重程度，尤其是與替代療法相比；
•我們（以及我們的合作伙伴的能力）以具有競爭力的價格出售我們的產品；
•與替代療法相比，給藥的便利性和易用性；
•目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開這些療法的意願；
•我們的營銷、銷售和分銷策略和努力的力量和有效性，包括但不限於我們自己的以及我們的被許可方和分銷商的策略和努力，以及經批准的標籤在多大程度上支持促銷活動以取得商業成功；
•分銷和/或使用限制的存在，例如通過風險評估和緩解策略（REMS）；
•第三方付款人保險的可用性和及時性以及充足的報銷；
•根據保險範圍和/或福利設計，患者無法負擔藥物治療的自付費用；
•與其他產品批准相關的任何上市批准的時間；
•患者權益團體的支持；
•如果獲得批准，保持我們批准的藥物和候選藥物的可接受的安全性；
•我們產品的標籤，包括任何重大的使用或分銷限制或安全警告；
•對將我們的產品與其他藥物一起使用的任何限制；以及
•上述因素適用於我們的候選藥物（例如 DCC-3116）可能被批准作為聯合療法的一部分開處方的任何複方藥物。
即使一種潛在藥物在臨牀前和臨牀研究中表現出良好的療效和安全性，該藥物的市場接受程度也要等到上市後才能知道。我們教育醫學界和第三方付款人瞭解我們藥物的益處的努力可能需要大量的資源，而且可能永遠不會成功。我們教育市場的努力可能需要比競爭對手銷售的療法所需的資源還要多。此外，即使我們的3期INSIGHT研究得出了積極的結果，並且我們在二線GIST患者亞組中獲得了監管部門的批准，但QINLOCK在該適應症中的商業成功取決於許多其他因素，包括對GIST患者採用ctDNA檢測。上述任何一種情況都可能導致QINLOCK或任何未來批准的藥物，例如vimseltinib或 DCC-3116，如果獲得批准，則不成功或不如預期。
我們未能在其他外國司法管轄區獲得額外的上市批准將阻礙QINLOCK和我們的候選藥物在國際上更廣泛地上市，而我們在美國、主要歐洲市場或世界其他國家獲得的QINLOCK或我們的候選藥物的任何批准都無法確保QINLOCK或我們的候選藥物在其他外國司法管轄區獲得批准。
繼美國食品藥品管理局於2020年5月批准QINLOCK之後，我們開始在美國商業銷售QINLOCK。此外，我們的合作伙伴Zai獲得了監管部門的批准，將於2021年在中國、香港和臺灣銷售QINLOCK，並於2023年在以色列、澳門和新加坡上市。繼歐盟於2021年11月獲得歐盟批准後，我們於2022年在德國啟動了QINLOCK，於2023年在意大利推出了QINLOCK，並自2022年4月起在法國實施了批准後的付費訪問計劃。在其他主要歐洲市場的定價和報銷談判結束後，我們計劃繼續擴大QINLOCK的地域擴張，進行商業投放。我們還計劃通過具有分銷安排的其他渠道向其他國家的四線GIST患者提供QINLOCK的准入。
為了在其他司法管轄區營銷和銷售QINLOCK或任何未來產品，我們或我們的合作伙伴必須在適用的外國司法管轄區獲得單獨的營銷許可，並遵守眾多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試以及其他信息和申報。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管批准程序通常包括與獲得 FDA 批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家/地區，產品必須先獲得報銷批准，然後才能批准在該國家/地區銷售。我們可能不會（和/或我們的合作伙伴，視情況而定，可能不會）及時獲得美國以外監管機構的批准，或者可能無法成功尋求和獲得優惠的當地報銷和定價批准。FDA 的批准並不確保獲得其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，而美國以外的一個監管機構的批准並不能確保獲得其他國家或司法管轄區的監管機構或 FDA 的批准。除了我們獲得批准的特定國家/地區的QINLOCK外，我們或我們的合作伙伴可能無法申請營銷許可，也可能無法獲得在美國以外的任何市場將我們的產品商業化所需的批准。
QINLOCK和我們獲得上市批准的任何候選藥物都將受到上市後要求的持續執行，如果我們未能遵守所有監管要求，我們可能會受到嚴厲處罰，包括將QINLOCK或任何未來批准的產品從市場上撤出。此外，QINLOCK的上市批准條款以及任何未來批准的產品，以及對我們產品的持續監管，可能會限制我們生產和銷售產品的方式，遵守這些要求可能涉及大量資源，這可能會嚴重損害我們的創收能力。
QINLOCK和我們獲得上市批准的任何候選藥物，以及此類產品的製造工藝、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動，都將受到美國食品藥品管理局和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括但不限於限制
管理批准產品的推廣、安全和其他上市後信息和報告的提交、註冊和上市要求、與生產、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護相關的cGMP要求，以及有關藥品分發和向醫生分發樣本和記錄保存的要求。此外，根據2022年的《食品藥品綜合改革法案》，經批准的藥物和生物製劑的贊助商必須提前6個月通知FDA任何上市狀態的變化，例如撤回藥物，不這樣做可能會導致FDA將該產品列入停產產品清單，這將取消該產品的上市能力。
美國食品藥品管理局和其他聯邦和州機構，包括司法部，嚴格監管處方藥產品所有要求的遵守情況，包括根據經批准的標籤和按照cGMP要求製造產品的規定進行藥品營銷和促銷的要求。違反此類要求可能會導致調查，指控其違反《聯邦食品、藥品和化粧品法》和其他法規，包括英國金融行為管理局和其他聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。我們未能遵守所有監管要求，後來發現我們的產品、製造商或製造工藝中以前未知的不良事件或其他問題，可能會產生各種結果，包括：
•涉及患者服用我們產品的訴訟；
•對此類產品、製造商或製造工藝的限制；
•對產品標籤或營銷的限制；
•對產品分銷或使用的限制；
•進行上市後研究或臨牀試驗的要求；
•警告信或無標題的信件；
•將產品撤出市場；
•拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充；
•自願召回產品；
•罰款、歸還或侵吞利潤或收入；
•暫停或撤回營銷許可；
•損害與任何潛在合作者的關係；
•不利的新聞報道和對我們聲譽的損害；
•拒絕允許進口或出口我們的產品；
•產品扣押；或
•禁令或施加民事或刑事處罰。
我們或任何未來的合作者不遵守監管要求，包括安全監測或藥物警戒，以及與兒科人羣產品開發相關的要求，也可能導致重大的經濟處罰。同樣，不遵守有關個人信息保護的適用監管要求也可能導致重大的處罰和制裁。
此外，我們和我們的合同製造商將繼續在所有監管合規領域投入時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監督和質量控制。對於某些商業處方藥產品，製造商和供應鏈中涉及的其他各方還必須滿足分銷鏈要求，建立電子互操作系統，用於產品跟蹤和追蹤，以及向食品藥品管理局通報假冒、轉移、盜竊和故意摻假產品或其他不適合在美國分銷的產品。如果我們無法遵守批准後的監管要求，我們可能會獲得QINLOCK或任何未來的上市許可批准的產品監管機構撤回，我們銷售QINLOCK或任何未來批准產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利能力產生不利影響。因此，遵守批准後法規的成本可能會對我們的經營業績和財務狀況產生負面影響。
如果我們和/或我們的合作伙伴無法維持和進一步發展銷售和營銷能力，則我們或我們的合作伙伴可能無法成功地將QINLOCK或我們的任何候選藥物商業化（如果它們獲得批准），並且我們可能無法產生足夠的收入來帶來利潤。
目前，我們在生物製藥產品的銷售、營銷或分銷方面的經驗有限。為了使QINLOCK或我們獲得市場批准的任何其他產品取得商業上的成功，我們將需要通過自己或通過與第三方的合作、許可、分銷或其他安排，成功地維持和擴大我們的銷售、營銷和分銷能力。此外，我們的大中華區QINLOCK被許可方正在建立銷售和營銷基礎設施，但目前在商業產品的銷售、營銷和分銷方面的經驗有限。
我們在美國建立了自己的專注、專業的銷售和營銷組織，並在主要的歐洲市場建立了商業能力。除了我們向Zai發放的現有大中華區QINLOCK許可外，我們還在特定地區執行並打算尋求額外的分銷安排，在這些地區，我們選擇不設立銷售機構來支持QINLOCK或我們獲得上市批准且可以通過此類安排商業化的候選藥物的商業化。
建立我們自己的銷售和營銷能力存在風險。例如，招聘、培訓和激勵銷售隊伍既昂貴又耗時，並且可能會延遲任何產品的發佈。我們將需要投入大量的管理和其他資源來維持我們的商業組織。我們可能無法以具有成本效益的方式實現必要的發展和增長，也無法實現投資的正回報。我們還必須與其他公司競爭，以招聘、僱用、培訓和留住銷售和營銷人員。我們無法確定我們是否能夠招聘、僱用、培訓和保留足夠數量的銷售代表，也無法確定他們能否有效地推廣QINLOCK或任何未來批准的藥物。
可能阻礙我們自行將QINLOCK或任何未來批准的產品商業化的因素包括：
•我們無法招聘、僱用、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
•我們無法籌集維持和發展商業化基礎設施所需的融資；
•銷售人員無法接觸醫生或教育醫生了解QINLOCK或任何未來批准產品的益處、安全性和有效性；
•缺乏可由銷售人員提供的補充產品，這可能使我們與擁有更廣泛產品線的公司相比處於競爭劣勢；以及
•與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和支出。
由於我們選擇在美國或主要歐洲市場以外的市場建立任何合作伙伴關係，我們的產品收入和盈利能力（如果有）可能會低於我們自己在這些市場推銷和銷售產品。此外，我們可能無法成功地與第三方達成協議，以推銷和銷售QINLOCK或任何未來批准的產品，或者可能無法按照我們可接受的條款進行營銷和銷售。我們可能對此類第三方几乎沒有控制權，而且這些第三方中的任何一個都可能無法投入必要的資源和精力來有效開發（在相關司法管轄區有必要）、銷售和營銷QINLOCK或任何未來批准的產品。如果我們不能成功地維持和擴大我們的銷售和營銷能力，無論是靠我們自己還是與第三方合作，我們將無法成功地將QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何候選藥物商業化。如果我們無法及時、高效地有效部署我們的銷售組織或分銷戰略，如果有的話，QINLOCK和我們的候選藥物的商業化如果獲得批准，可能會被推遲，這將對我們創造產品收入的能力產生負面影響。
與我們的業務相關的其他風險
我們的業務可能會受到網絡安全威脅的負面影響。
網絡攻擊或類似事件可能會發生，並導致信息盜竊、數據損壞、運營中斷、我們的聲譽受損或財務損失。我們依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術，來運營我們的業務。我們的技術、系統、網絡或其他專有信息，以及我們的供應商、供應商和其他業務合作伙伴的技術、系統、網絡或其他專有信息，可能會成為網絡攻擊或信息安全泄露或泄露的目標，這些攻擊或泄露可能導致私人、專有和其他信息未經授權的發佈、收集、監控、濫用、丟失或破壞，或者可能導致我們的業務運營中斷。網絡攻擊變得越來越複雜，某些網絡事件（例如監視）可能在很長一段時間內未被發現，並可能導致關鍵系統中斷或未經授權泄露機密或其他受保護的信息。這些事件可能
由於補救行動、業務損失、運營中斷、我們的聲譽受損或潛在責任（包括訴訟、監管調查和執法行動）而導致的財務損失。我們的系統和保險範圍可能不足以防範網絡安全風險。此外，隨着網絡攻擊的不斷髮展，我們可能需要花費大量額外資源來繼續修改或加強我們的保護措施，或者調查和修復任何網絡攻擊漏洞。
我們越來越依賴關鍵、複雜和相互依賴的信息和技術 (I&T) 系統和數據來運營我們的業務。該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞，包括安全攻擊、事件和/或漏洞，都可能損害我們有效運營業務的能力。
我們已經將創科和業務基礎設施的很大一部分外包給了第三方提供商，我們目前使用這些提供商為我們提供關鍵業務創科和商業服務。因此，無論相關網絡和系統是由我們直接管理還是由與我們簽約的第三方管理，我們都容易受到網絡安全攻擊和事件的影響，而且我們已經經歷過並將來可能會遇到此類網絡安全威脅和攻擊。由於我們現在在混合工作環境中運營，並且在不太安全的家庭環境中工作的員工可以訪問敏感數據，因此此類威脅和攻擊的風險持續增加。我們的工作方式在業務的大多數方面仍然包含重要的遠程組成部分，我們將繼續將其納入我們的網絡安全風險管理戰略。此外，由於我們對第三方提供商的依賴，由於我們無法控制的各種因素，包括技術故障、自然災害、欺詐或安全漏洞、妥協或這些第三方提供商經歷或引起的攻擊，我們已經經歷過並將來可能會遇到與創科服務可用性相關的中斷、延遲或中斷。這些第三方提供商提供的服務中斷可能會影響我們執行關鍵任務的能力。
由於我們是一家全球製藥公司，我們的系統經常受到網絡攻擊。由於越來越複雜的攻擊的性質越來越多，它們有可能在一段時間內未被發現。儘管我們在保護數據和信息技術方面進行了投資，但我們的努力可能無法防止服務中斷或安全漏洞、事件或漏洞（例如勒索軟件、網絡釣魚或其他社會工程計劃）。對我們的系統或數據的任何此類中斷、泄露或泄露都可能對我們的業務運營產生不利影響和/或導致關鍵或敏感的受保護信息丟失，包括機密信息、個人信息或知識產權，並可能對我們造成財務、法律、業務和聲譽損害。我們維持網絡責任保險；但是，該保險可能不足以承保因我們的系統中斷、受損或違規而可能造成的財務、法律、業務或聲譽損失。
儘管實施了安全技術和組織措施，但我們的內部計算機系統以及與我們簽訂合同的第三方的內部計算機系統仍容易受到安全事件、入侵、違規和/或攻擊（例如勒索軟件、計算機病毒、蠕蟲、社會工程計劃和其他破壞性或破壞性軟件）、未經授權的訪問或濫用、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障造成的損害。系統故障、事故或安全攻擊、入侵和/或泄露我們的系統或數據可能導致運營中斷和/或對我們的臨牀和商業化活動及業務運營造成實質性幹擾，此外還可能需要大量的資源進行補救。臨牀試驗數據的丟失、濫用或完整性受損可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何系統中斷、安全入侵、安全事件或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失、損壞或完整性受損，或者不當披露受保護信息，包括機密、個人或專有信息，我們可能會承擔責任，我們的產品研發、商業化工作可能會中斷或延遲。此外，我們可能沒有足夠的保險來賠償與此類事件相關的任何損失。
我們可能會面臨因挪用、濫用、泄露、偽造或故意或意外披露或丟失我們公司信息系統和網絡中維護的信息（包括受保護的信息）而造成的風險，例如我們員工的個人信息和患者的個人健康信息。此外，外部各方可能試圖滲透我們的系統或供應商的系統，或欺詐性地誘使我們的員工或供應商的員工披露敏感信息，以獲取訪問我們的系統和數據的權限。像其他公司一樣，我們的數據和系統有時會受到威脅，並將繼續受到威脅，包括惡意代碼和病毒，以及其他安全事件、漏洞和攻擊。隨着時間的推移，這些威脅的數量和複雜性繼續增加。儘管我們經歷了上述一些事件，但迄今為止，它們尚未對我們的業務產生實質性影響。儘管如此，將來發生上述任何事件都可能幹擾我們的業務運營，並導致執法行動或責任，包括潛在的罰款和處罰、損害賠償索賠和/或股東訴訟。
安全事件、妥協和漏洞還可能包括供應鏈攻擊，如果成功，可能會導致我們的產品或候選藥物的生產和/或分銷延遲。我們的主要業務合作伙伴面臨類似的風險，任何安全漏洞或系統或數據泄露都可能對我們的安全狀況產生不利影響。此外，我們越來越多地使用雲技術可能會加劇這些風險和其他運營風險，雲技術服務提供商未能充分保護其系統和防止網絡攻擊都可能幹擾我們的運營，導致包括機密、個人或專有信息在內的受保護信息被盜用、損壞或丟失。
最後，隨着我們商業活動的增加，我們的品牌越來越廣為人知和認可，我們可能會成為惡意第三方更具吸引力的目標。如果發生嚴重違反我們或第三方提供商的安全漏洞，市場對我們安全措施有效性的看法可能會受到損害，我們可能會失去業務，我們的聲譽和信譽可能會受到損害。我們可能需要花費大量資金和其他資源來修復或更換信息資產、安全控制和/或信息系統。我們還可能被要求更換第三方提供商和/或產品，但要付出高昂的代價。儘管我們開發和維護旨在防止這些事件發生的系統和控制措施，並且我們有識別和緩解威脅的流程，但這些系統、控制和流程的開發和維護成本高昂，並且隨着技術的變化和克服安全措施的努力變得越來越複雜，需要持續的監控和更新。此外，儘管我們作出了努力，但無法完全消除這些事件發生的可能性。任何因第三方行為、員工疏忽、不當行為和/或錯誤、瀆職、缺陷或損害我們數據的機密性、完整性或可用性而違反或破壞我們的安全措施都可能導致：
•對我們的聲譽或品牌造成嚴重損害，或對我們保護信息機密性、完整性和可用性的技術和組織措施的整體市場認知產生重大和不利影響；
•個人和/或集體訴訟，這可能會導致對我們的財務判決，從而可能導致我們承擔律師費和費用；
•法律或監管調查和執法行動，這可能會導致罰款和/或處罰，並導致我們承擔律師費和費用；和/或
•與應對業務中斷或安全事件、妥協和/或違規行為相關的額外成本，例如調查和補救費用、向個人和/或數據所有者提供違規通知的成本、律師費、任何額外欺詐或網絡檢測活動的費用，或長期系統中斷或關閉的費用。
這些事件中的任何一個都可能對我們的業務和經營業績產生重大不利影響。
人工智能帶來的風險和挑戰可能會影響我們的業務，包括對我們的機密信息、專有信息和個人數據構成安全風險。
人工智能開發和使用方面的問題，加上不確定的監管環境，可能會對我們的業務運營造成聲譽損害、責任或其他不利後果。與許多技術創新一樣，人工智能帶來的風險和挑戰可能會影響我們的業務。對於經過法律和信息安全審查的特定用例，我們可能會採用生成式人工智能工具並將其集成到我們的系統中。我們的供應商可以在不向我們披露使用情況的情況下將生成人工智能工具納入其產品中，而這些生成式人工智能工具的提供商可能不符合隱私和數據保護方面的現有或快速變化的監管或行業標準，並可能抑制我們或我們的供應商維持足夠水平的服務和體驗的能力。如果我們、我們的供應商或我們的第三方合作伙伴因使用生成人工智能而遭遇實際或感知的泄露或隱私或安全事件，我們可能會失去寶貴的知識產權和機密信息，我們的聲譽和公眾對我們安全措施有效性的看法可能會受到損害。此外，世界各地的不良行為者使用越來越複雜的方法，包括使用人工智能，從事涉及盜竊和濫用個人信息、機密信息和知識產權的非法活動。這些結果中的任何一個都可能損害我們的聲譽，導致寶貴的財產和信息的損失，並對我們的業務產生不利影響。
此外，我們預計與人工智能的使用和道德相關的政府和超國家監管將越來越多，這也可能顯著增加該領域研究、開發和合規的負擔和成本。例如，歐盟的人工智能法（AI Act）是世界上第一部全面的人工智能法，預計將於2024年春季生效，除一些例外情況外，將在24個月後生效。該立法對高風險人工智能系統的提供者和部署者規定了重要義務，並鼓勵人工智能系統的提供商和部署者在開發和使用這些系統時考慮歐盟的道德原則。
社交媒體平臺的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。
社交媒體越來越多地被用來宣傳我們的藥物、臨牀開發計劃以及我們的藥物和候選藥物正在開發用於治療的疾病。我們正在利用我們認為合適的社交媒體來開展QINLOCK的商業化工作，如果獲得批准，我們打算對未來的產品也這樣做。生物製藥行業的社交媒體實踐不斷髮展，與此類使用相關的法規並不總是很明確。這種演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險，從而可能對我們採取監管行動。例如，患者可以使用社交媒體渠道評論他們在正在進行的臨牀研究中的經歷或報告所謂的不良事件。當此類披露發生時，我們有可能無法監控和遵守適用的不良事件報告義務，或者由於我們對調查產品的評論受到限制，面對社交媒體產生的政治和市場壓力，我們可能無法捍衞我們的業務或公眾的合法利益。還存在不當披露敏感信息或在任何社交網站上發佈有關我們的負面或不準確的帖子或評論的風險。如果發生任何此類事件，或者我們以其他方式未能遵守適用法規，我們可能會承擔責任，面臨監管行動或對我們的業務造成其他損害。
已頒佈的税收立法和其他立法、監管和行政發展對我們業務的影響尚不確定。與此類事態發展相關的成本增加可能會對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。
無法預測税法、法規和裁決是否、何時、以何種形式或生效日期頒佈、頒佈或發佈，這可能會導致我們或我們的股東的納税義務增加，或者需要改變我們的運營方式以最大限度地減少或減輕税法變更的任何不利影響。
我們利用淨營業虧損結轉額和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條，如果公司發生 “所有權變動”（通常定義為三年內其股權所有權的變動（按價值計算）超過50％），則公司使用其變更前的淨營業虧損結轉額和其他變更前税收屬性來抵消其變更後的應納税所得額的能力可能會受到限制。由於後續的股票所有權轉移，我們未來可能會發生所有權變動。截至2023年12月31日，我們有美國聯邦淨營業虧損結轉和美國聯邦研發税收抵免結轉，如果我們發生 “所有權變動”，結轉額可能會受到限制。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被處以罰款或處罰，或者承擔可能損害我們業務的費用。
我們受眾多外國、聯邦、州和地方的環境、健康和安全法律法規的約束，包括規範實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料。我們的業務還生產危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。我們無法消除這些材料的污染或傷害風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能對由此造成的任何損失負責，並且任何責任都可能超出我們的資源，包括任何可用的保險。
此外，根據這些法律或法規中的某些規定，我們對不動產的租賃和運營可能會使我們承擔責任。根據美國現行環境法律法規，不動產的現任或前任所有者或經營者以及處置或安排處置危險物質的實體可能對調查或補救危險物質釋放造成的污染的費用承擔嚴格、連帶和單獨的責任，即使他們對危險物質排放一無所知也不承擔任何責任。
由於不遵守此類法律法規，我們可能會承擔鉅額成本和責任，這可能會對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響，其中包括民事或刑事罰款和處罰、財產損失和人身傷害索賠、與設施升級或運營程序變更相關的費用，或限制或更改我們運營的禁令等。
儘管我們維持工傷補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。對於因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而可能向我們提出的環境責任或有毒侵權索賠，我們不提供保險。
此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會承擔大量成本。這些現行或未來的法律法規變得越來越嚴格，可能會損害我們的研究、開發或製造工作。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害或全球健康危機的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
自然災害或全球健康危機可能會嚴重幹擾我們的運營，並對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。如果發生自然災害、全球健康危機、停電或其他事件，使我們無法使用總部的全部或很大一部分，損壞了關鍵基礎設施，例如我們的第三方合同製造商的製造設施，或者以其他方式幹擾了我們的運營或供應商的運營，則我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續開展業務。
此外，任何高度傳染性或傳染性疾病的爆發都可能嚴重損害我們的研究、開發和商業化工作，增加我們的成本和支出，並對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
基礎廣泛的業務或經濟混亂可能會對我們正在進行或計劃中的研發和商業化活動產生不利影響。例如，2019年12月，一種新型冠狀病毒的疫情蔓延到包括美國在內的全球大多數國家。任何高度傳染性或傳染性疾病的爆發對我們的業務的影響將取決於未來的發展，這些發展高度不確定，無法自信地預測，包括疫情的範圍、嚴重程度和持續時間、為遏制疫情或減輕其影響而採取的行動以及由此產生的直接和間接經濟影響疫情和遏制措施，除其他外。
我們制定的災難恢復和業務連續性計劃可能不足以應對嚴重災難、健康危機或類似事件。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃性質有限，我們可能會承擔鉅額開支，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
與我們的候選藥物和候選藥物的臨牀開發、監管審查和批准相關的風險
與臨牀開發相關的風險
我們在試劑盒外顯子11和/或17和/或18中存在突變且試劑盒外顯子9、13和/或14中沒有突變的二線GIST患者（我們也稱其為試劑盒外顯子11和17/18中存在突變的患者（INSIGHT研究）中存在突變的患者（INSIGHT研究）中，我們對QINLOCK與舒尼替尼的關鍵性3期INSIGHT研究可能不會成功。
2023年1月，我們公佈了對先前接受過伊馬替尼治療的GIST患者對QINLOCK的3期INTRIGUE研究的探索性ctDNA分析結果，該分析顯示，QINLOCK對具有KIT外顯子11和17/18突變的二線GIST患者具有顯著的臨牀益處。基於這些探索性結果，我們於2023年下半年啟動了該患者羣體中QINLOCK對比舒尼替尼的關鍵性3期INSIGHT研究。但是，我們在二線GIST患者中針對QINLOCK的3期INTRIGUE研究並未達到其主要終點，任何支持QINLOCK批准用於治療某些二線GIST患者的臨牀前研究或臨牀試驗的結果，包括但不限於3期INTRIGUE研究或對該研究亞組突變數據的探索性分析，都可能無法預測包括我們的3期INSIGHT研究在內的未來臨牀試驗的結果。
我們無法確定該人羣中QINLOCK的3期INSIGHT研究的結果是否與INTRIGUE研究的探索性ctDNA分析中觀察到的結果一致。無法保證INSIGHT研究將取得成功，也無法保證其產生的結果將支持市場批准或任何額外收入，並且所產生的任何收入都可能低於我們的預期。即使我們從3期INSIGHT研究中獲得積極結果並獲得上市批准，也無法保證我們將成功地將QINLOCK商業化用於KIT外顯子11和17/18中突變的二線GIST患者，而且我們在QINLOCK的商業化過程中可能會遇到問題，包括但不限於醫生不廣泛採用對新診斷的二線GIST患者的ctDNA測試作為護理標準，以及我們產生足夠的能力收入以產生利潤。此外，我們在研究進行和/或入組方面可能會遇到困難或延遲，包括但不限於研究啟動、研究中心啟動和/或3期INSIGHT研究的患者入組，這可能會推遲我們對3期INSIGHT研究的發展計劃，增加我們的成本和限制
我們有能力獲得上市批准併成功將QINLOCK商業化，用於KIT外顯子11和17/18中出現突變的二線GIST患者，並創造收入。
此外，儘管我們計劃簽訂協議，驗證或開發伴隨診斷方法，以供美國食品藥品管理局批准或批准並用於潛在的營銷和商業化，但我們可能會延遲或無法就這些服務的可接受條款達成協議。伴隨診斷測試作為醫療器械受監管，並且必須經過美國食品藥品管理局或某些專門用於QINLOCK的外國監管機構的批准或批准才能在我們打算研究的子組中將QINLOCK商業化。我們或我們委託驗證或開發伴隨診斷的任何第三方可能無法及時或根本無法驗證或開發符合此類要求的診斷方法。
臨牀藥物開發涉及漫長而昂貴的過程。在完成或最終無法完成我們的藥物和候選藥物的開發和商業化方面，我們可能會產生額外費用或遇到延誤。
我們目前有幾種候選藥物處於不同的臨牀開發階段，包括vimseltinib和 DCC-3116，失敗的風險很高。我們無法預測我們的任何候選藥物何時或是否會被證明對人體有效或安全，或者將獲得上市批准。在獲得監管機構批准銷售任何候選藥物之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選藥物對人體的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成，而且結果不確定。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前測試和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期或初步結果不一定能預測最終結果，一種適應症的結果可能無法預測其他適應症的成功。特別是，我們早期臨牀試驗中的患者人數很少，這可能會降低這些試驗結果對後期臨牀試驗結果的預測性。例如，2021年11月，我們宣佈，儘管我們在二線GIST中對QINLOCK的1期研究中最初觀察到了令人鼓舞的初步數據，但與標準護理舒尼替尼相比，INTRIGUE研究並未達到改善PFS的主要終點。這些因素也適用於我們的候選藥物的早期試驗，包括 DCC-3116 的 1/2 期研究。
在臨牀試驗期間或由於臨牀試驗的結果，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得上市批准或將我們的藥物或候選藥物商業化的能力，包括：
•監管機構不得授權我們開始或繼續進行臨牀試驗，也可能實施臨牀暫停，或可能通過實施部分臨牀擱置來限制臨牀試驗的進行；
•機構審查委員會（IRB）不得授權我們或我們的研究人員在潛在的試驗場所開始或繼續進行臨牀試驗，或者IRB可能不批准正在進行的臨牀試驗的協議修正案；
•我們可能會延遲或未能與潛在試驗地點就可接受的臨牀試驗合同或臨牀試驗方案達成協議；
•臨牀試驗可能產生陰性或不確定的結果，我們可能會決定或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗、推遲計劃中的試驗或放棄產品開發計劃；
•我們的候選藥物臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的要多，這些臨牀試驗的入組可能比我們預期的要慢，參與者退出這些臨牀試驗的速度可能比我們預期的要高，或者這些臨牀試驗的持續時間可能比我們預期的要長；
•我們的第三方承包商，包括調查人員，可能無法及時履行對我們的合同義務，或者根本無法履行其對我們的合同義務，原因是他們的業務中斷或可能無法遵守監管要求；
•由於各種原因，包括髮現參與者面臨不可接受的健康風險，我們可能不得不暫停、更改或終止臨牀試驗；
•我們的藥物或候選藥物可能有不良的副作用或其他意想不到的特徵，導致我們或我們的研究人員、監管機構或IRB暫停、更改或終止試驗；
•不可預見的全球不穩定，包括政治不穩定或在我們進行臨牀試驗或第三方承包商開展業務的國家或周邊地區爆發的流行病或傳染病的不穩定，可能會延遲我們的臨牀試驗的開始或完成速度，或者我們與Zai合作可能在大中華區進行的臨牀試驗的開始或完成速度；
•我們的藥物或候選藥物的臨牀試驗成本可能高於我們的預期，包括由全球經濟和政治發展引起的臨牀試驗成本；以及
•我們的藥物或候選藥物或進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不足，並導致我們的臨牀試驗延遲或暫停。
雖然我們設計的QINLOCK是為了抑制驅動GIST等癌症的已知突變體或擴增的KIT和PDGFRA激酶的全譜譜，但我們可能會發現接受QINLOCK治療的患者具有或出現會對治療產生耐藥性的突變。我們知道，在未接受QINLOCK治療的患者中，PDGFRA中存在繼發突變，其抑制效力決定於 體外QINLOCK的化驗表明，這種突變可能會使患者對QINLOCK產生耐藥性。我們可能會在 PDGFRA 中發現其他對 QINLOCK 具有耐藥性的突變或 KIT 中的突變。例如，我們的3期INSIGHT研究旨在評估在試劑盒外顯子11和17/18中出現突變的特定GIST患者羣體。我們的INSIGHT研究將KIT外顯子9、13和/或14突變的患者排除在外，因為我們在3期INTRIGUE研究的ctDNA分析中觀察到舒尼替尼與QINLOCK相比，該亞組患者的臨牀益處明顯改善。如果患者對我們批准的藥物或候選藥物的治療產生或出現耐藥性，我們可能無法成功完成臨牀試驗，也可能無法獲得監管部門的批准。
如果我們在臨牀前研究或臨牀試驗或獲得上市批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本將增加。我們不知道我們計劃中的任何臨牀前研究或臨牀試驗是及時開始還是根本開始，是否需要重組，或者是否會按計劃完成，或者根本不知道。我們正在進行的試驗繼續生成FDA或其他監管機構可能要求的其他數據。美國食品和藥物管理局可能會要求我們提供更多的信息或數據，或者要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或更改我們的開發計劃，任何此類請求或要求都可能導致開發延遲。例如，美國食品藥品管理局最近發佈了 “擎天柱項目” 指南，該計劃旨在改革腫瘤藥物開發中的劑量選擇。如果美國食品和藥物管理局認為我們沒有充分證明所選劑量不僅能最大限度地提高候選藥物的療效，而且還能最大限度地提高安全性和耐受性，那麼我們啟動新研究的能力可能會延遲。即使我們進行了額外的研究或提供了所需的額外信息，美國食品和藥物管理局也可能不同意我們滿足了他們的要求，所有這些都將給我們的項目造成重大延誤和開支。此外，如果美國食品和藥物管理局對我們提供的信息不滿意，他們可能會暫停我們的試驗，可以是再次暫停部分臨牀或完全暫停，這可能會導致試驗延遲。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們可能擁有將候選藥物商業化的專有權利或允許競爭對手在我們之前將產品推向市場的任何期限，從而削弱我們成功實現候選藥物商業化的能力，並可能損害我們的業務和經營業績。
如果我們在臨牀試驗（包括我們正在進行的 3 期 INSIGHT 研究和 DCC-3116 的 1/2 期研究）的患者入組方面遇到延遲或困難，我們獲得必要的上市批准可能會被推遲或阻止。
如果我們無法按照美國食品藥品管理局或美國以外類似監管機構的要求找到和招募足夠數量的符合條件的患者參與這些試驗，我們可能無法繼續對我們的候選藥物或候選藥物進行臨牀試驗；如果由於健康考慮、准入限制、全球經濟和政治發展或其他因素導致全球供應鏈中斷和短缺而導致註冊放緩或暫停，我們的臨牀試驗可能會延遲。由於我們的一些候選藥物的目標患者羣體和經批准的用於其他適應症的臨牀開發藥物相對較少，因此可能很難成功識別患者。
例如，我們的INSIGHT研究入組要求患者具有特定的KIT外顯子11初級突變和17/18外顯子二級突變。我們估計，每一位符合擬議試驗標準的患者，我們都需要對大量的GIST患者進行檢測，這將需要多個站點。我們無法確定有多少患者具有必要的突變以納入試驗，也無法確定我們能否成功招收監管部門批准所需的患者人數。如果我們無法找到或確定足夠數量的符合條件的患者，或者我們的ctDNA分析供應商不符合我們的預期時間表或質量標準，則我們的臨牀試驗和開發計劃可能會延遲，我們尋求參與FDA的快速審查和批准計劃，包括突破性療法認定（BTD）和快速通道指定或以其他方式尋求加快臨牀開發和監管時間表的能力可能會受到損害。此外，我們的一些競爭對手正在進行或計劃進行臨牀試驗，這些候選藥物的適應症與我們的候選藥物相同，以及我們現有藥物的其他適應症，並可能同時涵蓋相同的治療系列和/或側重於某一系列療法的亞羣，而本來有資格參加我們臨牀試驗的患者可以改為參加競爭對手的候選藥物的臨牀試驗，或者患者可能沒有資格參加我們的試驗，這可能沒有資格參加我們的試驗，這可能是可能會更改可用性或來自特定亞羣的患者人數。患者入學率和/或退學率受其他因素的影響，包括：
•正在調查的疾病的嚴重程度和罕見性；
•目標患者羣體的規模；
•有關審判的資格標準；
•正在研究的藥物或候選藥物的感知風險和益處；
•為促進臨牀試驗的及時註冊所做的努力；以及
•醫生的患者轉診做法。
如果像我們之前在INTRIGUE研究中所經歷的那樣，在一項以事件為導向的研究中，我們的退學率高於預期，那麼我們可以選擇增加研究中的患者總數，以增強實現預先規定事件數量的能力。其他可能導致入組速度慢於預期的因素可能包括罕見疾病患者面臨的招募挑戰和/或具有所需突變的患者亞羣較少，以及同時招募的競爭性試驗。我們無法招募足夠數量的患者參加臨牀試驗，將導致嚴重延遲，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們的臨牀試驗延遲註冊可能會導致我們的候選藥物的開發成本增加，或者QINLOCK在標籤擴張機會方面的研發成本增加，這將對我們的財務狀況造成重大損害，對我們的股價產生不利影響，並削弱我們的籌資能力。此外，如果患者對我們批准的藥物或候選藥物的治療產生或出現耐藥性，我們可能無法成功完成臨牀試驗，也可能無法獲得監管部門的批准。
如果在開發我們的藥物或候選藥物的過程中發現了嚴重的不良事件或不可接受的副作用，我們可能需要放棄或限制此類開發。
如果我們的候選藥物或候選藥物在臨牀試驗中與嚴重的不良事件或不良副作用有關或具有意想不到的特徵，則我們可能需要放棄其開發，將開發限制在更狹窄的用途或亞羣中，嚴重不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或從風險收益的角度來看更容易接受，或者在批准的產品標籤中強調這些風險、副作用或其他特徵。在藥物開發中，許多最初在治療癌症和其他疾病的早期測試中顯示出希望的藥物後來可能會產生副作用，從而阻礙該藥物的進一步開發。目前上市的癌症治療療法通常在一定程度上受到其毒性的限制。此外，我們的一些候選藥物將是慢性療法或用於兒科人羣，對此，安全問題可能特別重要。使用我們的候選藥物作為單一療法也可能導致本質上與其他上市療法一致的不良事件。此外，如果將來與其他療法聯合使用，我們的候選藥物或藥物，例如 DCC-3116，可能會加劇與該療法相關的不良事件，並導致藥物相互作用引起的不良事件。如果在開發過程中發現嚴重的不良事件或意想不到的副作用，我們可能需要開發REMS來減輕這些嚴重的安全風險，如果獲得批准，這可能會對我們的藥物或候選藥物施加重大的分銷和/或使用限制。
除了 QINLOCK，我們目前沒有獲準銷售的產品。我們的藥物和所有候選藥物靶向與激酶切換區域的關鍵相互作用，以抑制激酶活性。如果我們無法成功開發和商業化QINLOCK或我們的候選藥物，如果獲得批准，或者在開發過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。
除了用於治療四線晚期 GIST 的 QINLOCK 外，我們目前沒有獲準銷售的產品。我們的所有候選藥物，包括維美替尼和 DCC-3116，仍處於不同的臨牀開發階段。2023 年 8 月，我們還宣佈，我們在試劑盒外顯子 11 和 17/18 中出現突變的二線 GIST 患者中開啟了 QINLOCK 對比舒尼替尼的 3 期 INSIGHT 研究的首批入組地點。
我們的藥物和候選藥物靶向與激酶切換區域的關鍵相互作用，以抑制激酶活性。我們停用了早期的候選藥物，該候選藥物還針對與激酶切換區域的關鍵相互作用以抑制激酶活性。由於戰略和競爭原因，其開發已停止。無法保證我們目前的候選藥物將在臨牀試驗中取得成功或獲得監管部門的批准。
如果獲得批准，我們持續創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們批准的藥物和候選藥物的成功開發和商業化。我們在開發經批准的候選藥物和候選藥物方面的成功將取決於幾個因素，包括：
•成功完成臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們正在進行的QINLOCK三期INSIGHT研究；
•從相關監管機構獲得的上市批准的收據及相關條款，包括用於潛在治療TGCT的vimseltinib的許可；
•籌集必要的額外資金，以完成我們獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的臨牀開發和商業化；
•獲取和維護我們的候選藥物和候選藥物的專利、商業祕密和其他知識產權保護和監管排他性；
•為我們的藥物和候選藥物的臨牀和商業供應與第三方製造商訂立和維持及時且具有成本效益的安排，或建立製造能力；
•成功開發、批准和/或批准任何與我們的候選藥物和候選藥物一起使用的伴隨診斷測試，例如我們打算為QINLOCK開發的用於識別KIT外顯子11和17/18突變的二線GIST患者的試驗；
•吸引更多具有開發、監管和商業化專業知識的被許可方和/或合作者或分銷商；以及
•保護和執行我們在知識產權組合中的權利。
如果我們不能及時或根本實現其中一個或多個因素，我們可能會遇到重大延誤，或者無法成功實現QINLOCK或我們獲得批准的任何當前或未來候選藥物的商業化，這將對我們的業務造成重大損害。例如，我們正在進行的針對二線GIST的QINLOCK的第三階段INTRIGUE研究的初步結果，我們的業務受到了重大影響，該研究未能達到其主要終點。
此外，我們可能需要或可能尋求為我們的候選藥物或候選藥物開發伴隨診斷測試，以便選擇最有可能對治療產生反應的患者，或者為我們獲得批准的藥物或候選藥物確定合適的患者。伴隨診斷測試作為醫療器械受監管，並且必須先獲得美國食品藥品管理局或某些其他外國監管機構的批准或批准才能將用於此類伴隨診斷的候選藥物商業化。
我們最終可能無法完成候選藥物的開發和商業化。
如果我們無法成功完成候選藥物或候選藥物的臨牀試驗或其他測試，無法獲得非陽性或僅呈中度陽性的試驗或測試結果，或者存在安全問題，我們可能需要對我們的藥物或候選藥物進行額外的臨牀試驗或其他測試。雖然我們通常只計劃對目前預期的每種候選藥物進行一項關鍵的3期試驗，但為了支持向FDA提交保密協議的單一隨機試驗，該試驗必須設計良好，進行良好，風險/收益比率良好，並提供具有統計學説服力的療效結果，以至於第二項試驗是不道德的，或者幾乎不可能重複。此外，我們迄今為止提供的某些數據是在臨牀場所生成和審查的，這些數據是初步的。這些數據可能會受到後續的中央審查，根據該審查，這些數據可能會有不利的變化。例如，在我們對QINLOCK的1期研究中，觀察到根據1期方案在臨牀場所評估的成像數據與中央審查的成像數據之間存在差異，包括在某些情況下，中央審查關於客觀答覆數量的發現不如先前報告的結果。此外，臨牀前和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析的影響，許多認為其候選藥物在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意的公司仍然未能獲得其產品的上市批准。此外，在當地監管機構批准任何上市申請之前，我們或我們當前或未來的被許可人，例如大中華區的Zai，可能需要在被許可人尋求將我們的藥物或候選藥物商業化的當地或地區進行額外的臨牀試驗。除其他外，這些本地研究可能涉及探索我們的候選藥物或藥物可能對當地人羣產生的影響，這可能與我們迄今為止的臨牀試驗結果或經驗不同，並使這些試驗和我們的開發工作面臨不支持地區批准的風險。
將來，我們可能會改變我們在正在進行的臨牀試驗中使用的任何批准藥物的臨牀供應的製造工藝，以滿足更高的商業化藥物需求。在這種情況下，我們將需要證明我們批准的採用新工藝生產的藥物與迄今為止在臨牀試驗中使用的藥物的可比性，包括進行生物等效性研究。如果我們無法確定可比性或生物等效性，或者無法及時與美國食品和藥物管理局就必要的研究設計達成協議，則我們批准藥物的商業化可能會受到供應的嚴重延遲或限制。如果我們無法生產足夠數量的批准藥物來滿足商業需求，我們的業務和經營業績將受到損害。
此外，我們可能：
•延遲獲得我們的候選藥物或藥物的上市許可；
•根本沒有獲得營銷批准；
•對於未達到預期或預期範圍的適應症或患者羣體，獲得批准；
•使用包含重大使用或分銷限制或安全警告的標籤獲得批准；
•須遵守額外的上市後測試要求；或
•在獲得上市批准後，將包括QINLOCK在內的產品從市場上撤出。
與行業相關的風險
除QINLOCK外，我們尚未獲得任何司法管轄區監管機構的批准或授權來銷售我們的任何候選藥物。即使我們完成了必要的臨牀試驗，上市審批過程也昂貴、耗時且不確定，這可能會使我們無法獲得部分或全部候選藥物商業化的批准，也無法在其他地區擴大QINLOCK的營銷。如果我們無法獲得包括維姆西替尼在內的候選藥物所需的監管部門批准，或者延遲獲得任何相關的伴隨診斷測試所需的監管批准，如果適用，包括第三方的批准，或者我們的藥物供應出現延遲，我們將無法將候選藥物商業化或繼續QINLOCK的地域擴張，我們的創收能力將受到嚴重損害。
我們的候選藥物和與我們批准的候選藥物或候選藥物相關的任何伴隨診斷測試，以及與其開發和商業化相關的活動，包括其設計、測試、製造、安全性、有效性、記錄保存、標籤、存儲、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，均受美國食品藥品管理局和其他監管機構、歐盟成員國EMA和國家主管當局以及中國國家藥品監督管理局及類似機構的全面監管外部的監管機構美國在將任何候選藥物商業化之前，我們必須獲得上市許可。我們或第三方可能還需要獲得任何相關的伴隨診斷測試的上市許可或批准，包括我們打算為QINLOCK開發的伴隨診斷測試，以識別出在KIT外顯子11和17/18中出現突變的二線GIST患者。
未能獲得候選藥物的上市批准將使我們無法將候選藥物商業化。我們的候選藥物處於不同的臨牀開發階段，面臨藥物開發固有的失敗風險。我們僅在美國、歐洲和其他特定司法管轄區獲得了 QINLOCK 的上市許可，沒有從任何司法管轄區的監管機構獲得我們的任何候選藥物的上市許可。我們在開展和管理臨牀試驗、提交和支持獲得上市批准所需的申請方面經驗有限，我們期望依靠第三方CRO來協助我們完成這一過程。要獲得上市批准，需要向監管機構提交每種治療適應症的大量非臨牀和臨牀數據及支持信息，以確定候選藥物的安全性和有效性。獲得上市批准還需要向監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由監管機構檢查製造設施。我們的候選藥物可能無效，可能僅具有中等療效，或者可能被證明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他可能阻礙我們獲得上市批准或阻止或限制商業用途的特徵。
在美國和國際上獲得上市批准的過程都很昂貴，如果需要額外的臨牀試驗，如果獲得批准，則可能需要很多年，並且可能因各種因素（包括所涉候選藥物的類型、複雜性和新穎性）而有很大差異。此外，開發期間上市批准政策的變化、附加法規或法規的變更或頒佈、對每份已提交產品申請的監管審查的變化，或伴隨診斷測試或同等申請類型的上市前批准申請，都可能導致申請延遲批准或拒絕。例如，既然英國已經退出歐盟，則需要單獨申請上市許可才能在英國銷售產品，而由於英國的監管體系獨立於歐盟，英國和歐盟獲得上市許可的要求和程序可能會進一步分歧。監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，可能會拒絕接受任何申請，或者可能認為我們的數據不足以獲得批准，需要額外的非臨牀、臨牀或其他研究。此外，對從非臨牀和臨牀測試中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻礙候選藥物的上市批准。我們最終獲得的任何上市批准都可能受到限制，也可能受到限制或批准後承諾的約束，這使得批准的產品在商業上不可行。如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者我們未能獲得候選藥物的批准，而我們或第三方未能獲得與我們批准的藥物和候選藥物相關的伴隨診斷測試的批准，或者我們未能將QINLOCK的批准範圍擴大到其他地區，
我們的候選藥物或候選藥物的商業前景可能會受到損害，我們創造更多收入的能力將受到重大損害。
我們可能無法獲得或保留我們的候選藥物或候選藥物的孤兒藥獨家經營權。
某些司法管轄區（包括美國和歐洲）的監管機構可能會應發起人的要求將針對相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥。根據《孤兒藥法》，如果某一產品是用於治療罕見疾病或病症的藥物，美國食品藥品管理局可以將其指定為孤兒藥，這種藥物通常定義為美國每年的患者人數少於 200,000 人。例如，我們在美國獲得了用於治療四線 GIST 的利普替尼的孤兒藥認定。在歐盟，如果 (1)，一種藥物可能會被指定為孤兒它旨在診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病；(2) (i) 這兩種情況在提出申請時，歐盟每10,000人中就有5人受到疾病的影響，或者（ii）如果沒有孤兒身份帶來的好處，該產品不太可能在歐盟產生足夠的回報，足以證明對其開發進行必要投資是合理的；（3）不存在批准在歐盟上市的令人滿意的診斷、預防或治療此類疾病的方法，或者如果存在這種方法，該產品將具有重大益處根據（歐洲共同體）847/2000號法規的定義，受該疾病影響的人。
通常，如果具有孤兒藥名稱的產品隨後獲得了該名稱的適應症的首次上市許可，則該產品有權獲得一段上市獨家經營期，這就排除了該時期內同一藥物針對相同適應症的另一項上市申請的批准。在美國的適用期限為七年，在歐盟為十年。如果FDA或EMA確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足罕見疾病或病症患者的需求，則孤兒藥的獨家經營權可能會喪失。此外，如果美國食品和藥物管理局得出結論，認為後一種藥物在臨牀上具有優越性，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則可以批准用於治療相同疾病或病症的相同藥物或具有相同活性成分的產品的上市申請。同樣，如果確定第二種產品雖然相似，但更安全、更有效或在臨牀上優於授權的孤兒產品，EMA可以隨時授予與授權孤兒產品相同適應症的類似藥物的上市許可。在孤兒獨佔期內，FDA和EMA還可以批准針對相同孤兒適應症的不同藥物，或者為不同的適應症批准相同的藥物。
2017年《美國食品藥品管理局重新授權法》（FDARA）除其他外，編纂了美國食品藥品管理局先前存在的監管解釋，要求藥物贊助商證明孤兒藥的臨牀優勢，該孤兒藥在其他方面與先前批准的用於同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥的獨家經營權。該法律推翻了先前的先例，認為《孤兒藥法》毫不含糊地要求美國食品藥品管理局承認孤兒獨家經營期，無論其臨牀優勢如何。此外，在2021年的《合併撥款法》中，國會澄清説，FDARA中編纂的解釋將適用於FDA在FDARA頒佈之前發佈孤兒稱號，但在FDARA頒佈之後獲得產品批准的案例，並未進一步修改這種解釋。美國食品藥品管理局可能會進一步重新評估其在《孤兒藥法》下的法規和政策。我們不知道美國食品藥品管理局將來是否、何時或如何修改孤兒藥的法規和政策，也不確定任何變化會如何影響我們的業務。視美國食品藥品管理局可能對其孤兒藥法規和政策做出的修改而定，我們的業務可能會受到不利影響。
即使我們獲得了某一產品在特定適應症中的用途的孤兒藥獨家經營權，這種排他性也可能無法有效保護該產品免受競爭。有關孤兒藥指定和孤兒藥獨家經營相關風險的更多信息，請參閲”商業—政府監管—孤兒藥認定“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
隨着更多患者數據的出現，我們不時宣佈或發佈的臨牀試驗的中期、“一流” 和初步數據可能會發生變化，如果披露了更多數據，則可能會有不同的解釋，並且受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公開披露臨牀試驗的初步或 “一線” 數據，這些數據可能基於對當時可用數據的摘要或 “頂線” 格式的初步分析，隨着更多患者數據的出現，結果和相關發現可能會發生變化，如果以後披露更多數據，則可能會有不同的解釋，並且受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生實質性變化。如果我們的臨牀試驗的其他結果得不到積極評價，我們獲得批准的藥物和候選藥物的批准和商業化的能力、我們的業務、經營業績、前景或財務狀況可能會受到損害，我們的股價可能會下跌。
作為數據分析的一部分，我們還會做出假設、估計、計算和結論，我們可能沒有收到或有機會全面仔細地評估所有數據。因此，一旦披露了其他數據和/或收到並進行了全面評估，我們報告的初步或 “一線” 結果可能與同一試驗的未來結果有所不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使此類結果合格。此類數據還需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎地看待初步和 “頂級” 數據。我們還可能披露臨牀試驗的中期數據。隨着患者入組的持續和更多患者數據的出現，我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能會面臨一種或多種臨牀結果可能發生重大變化的風險。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，包括監管機構在內的其他機構可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，也可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選藥物或產品的批准性或商業化以及我們的總體業務。此外，關於我們公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息，例如 “頂級” 數據，您或其他人可能不同意我們認為此類披露中包含的實質性或其他適當信息，並且我們決定不披露或在以後不披露或不披露的任何信息，例如在醫學會議上，最終都可能被視為對有關特定特定問題的未來決定、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義藥物、候選藥物或我們的業務。如果我們報告的 “頂線” 數據與實際結果不同，或者在以後披露更多數據後有不同的解釋，或者包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，則我們獲得候選藥物批准和商業化的能力可能會受到損害，我們的業務、經營業績、前景或財務狀況可能會受到損害，或者我們的股價可能會下跌。
如果我們無法成功為需要此類測試的候選藥物開發伴隨診斷測試，或者在開發過程中遇到重大延遲，我們可能無法充分發揮這些候選藥物的商業潛力。
我們可以自己開發，也可以與合作者一起開發 體外針對某些適應症對我們的候選藥物進行伴隨診斷測試，包括我們打算為QINLOCK開發的伴隨診斷測試，目的是識別在KIT外顯子11和17/18中出現突變的二線GIST患者。為了取得成功，我們或我們的合作者需要解決許多科學、技術、監管和物流方面的挑戰。FDA 監管 體外伴隨診斷測試是指醫療器械，可能會與我們的候選藥物的臨牀試驗一起進行臨牀試驗，並且在商業化之前需要獲得監管部門的批准或批准。我們將而且將來可能會依賴第三方為需要此類測試的候選治療藥物設計、開發和製造伴隨診斷測試。我們在與第三方合作開發和商業化伴隨診斷測試方面的經驗有限，可能無法成功地與第三方一起開發和商業化適當的伴隨診斷測試以與獲得上市批准的候選藥物配對。如果這些當事方無法成功地為這些候選治療藥物開發伴隨診斷測試，或者在開發過程中遇到延誤，則這些候選治療藥物的開發可能會受到不利影響，這些候選治療藥物可能無法獲得上市批准，我們可能無法充分發揮任何獲得上市批准的療法的商業潛力。因此，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到重大損害。有關開發伴隨診斷測試相關風險的更多信息，請參閲”企業—政府對診斷測試的監管“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
我們可能進行的任何伴隨診斷測試未能獲得所需的監管許可或批准可能會阻止或延遲我們的任何候選藥物的批准。此外，我們任何需要伴隨診斷的候選藥物的商業成功將取決於是否獲得任何必要的監管許可或批准以及此類測試的持續可用。
在針對某些適應症的候選藥物的臨牀開發方面，我們可能會與合作者合作開發或獲得 體外為我們的候選藥物確定合適患者的伴隨診斷測試，包括我們打算為QINLOCK開發的伴隨診斷測試，目的是識別在KIT外顯子11和17/18中出現突變的二線GIST患者。我們將而且將來可能依賴第三方來開發、測試和製造這些伴隨診斷測試，申請和接收任何必要的監管許可或批准，以及這些伴隨診斷測試的商業供應。我們的第三方合作者可能無法獲得所需的監管許可或批准，這可能會阻止或延遲我們的候選藥物的批准。此外，我們任何需要伴隨診斷的候選藥物的商業成功都將取決於並取決於獲得所需的監管許可或批准，以及此類第三方是否有能力在相關地區以合理的條件將伴隨診斷進行商業銷售。當前市售的診斷測試將來可能會不可用。
美國食品藥品管理局快速指定我們的候選藥物實際上可能不會加快開發或監管審查或批准流程。
2021年11月，我們宣佈vimseltinib已獲得美國食品藥品管理局的快速通道認定，用於治療不適合接受手術的TGCT患者。我們打算而且將來可能會為我們的其他一些候選藥物尋求快速認定。如果一種藥物旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且該藥物顯示出解決該疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則藥物贊助商可以申請FDA的快速通道稱號。美國食品和藥物管理局對是否授予這一稱號擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為特定的候選藥物有資格獲得該稱號，我們也無法向你保證美國食品藥品管理局會決定授予該稱號。即使我們確實獲得了快速通道認證，與傳統的FDA程序相比，我們的開發過程、審查或批准可能不會更快。如果候選藥物不再符合快速通道認證的資格標準，例如該藥物：（1）不再顯示出滿足未滿足的醫療需求的潛力，或者（2）沒有以表明該藥物可以治療嚴重疾病和滿足未滿足的醫療需求的方式進行研究，則美國食品和藥物管理局可以撤銷快速通道認定。如果新產品在滿足相同需求的傳統批准下獲得批准，或者新出現的臨牀數據未能表明快速通道指定候選藥物比現有療法具有預期的優勢，則候選藥物可能不再顯示出滿足未滿足的醫療需求的潛力。有關快速通道指定相關風險的更多信息，請參閲”商業—政府監管—FDA特別快速審查和批准計劃“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
美國食品和藥物管理局對我們的候選藥物的BTD可能不會加快開發或監管審查或批准程序，也不會增加我們的候選藥物獲得上市批准的可能性。
2023年3月，美國食品藥品管理局批准了QINLOCK的BTD，用於治療先前接受過伊馬替尼治療且攜帶KIT外顯子11突變和同時發生的KIT外顯子17和/或18突變（KIT外顯子11+17/18突變）的成年患者。我們過去曾收到過，將來可能會為我們的一些候選藥物尋求BTD。有關 BTD 相關風險的更多信息，請參閲”商業—政府監管—FDA特別快速審查和批准計劃“在我們截至2023年12月31日止年度的10-K表格中。
突破性療法被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合使用來治療嚴重或危及生命的疾病或病症的藥物，初步臨牀證據表明，該藥物在一個或多個具有臨牀意義的終點上可能顯示出與現有療法相比的實質性改進，例如在臨牀開發初期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的藥物和生物製劑，美國食品和藥物管理局與該試驗發起人之間的互動和溝通有助於確定最有效的臨牀開發途徑，同時最大限度地減少處於無效對照方案的患者人數。被美國食品藥品管理局指定為突破性療法的藥物也可能有資格獲得加速批准。
被指定為突破性療法由美國食品藥品管理局自行決定。因此，即使我們認為我們的一種候選藥物符合突破性療法的指定標準，美國食品藥品管理局也可能不同意，而是決定不作出這樣的認定。無論如何，與根據傳統的FDA程序考慮批准的藥物相比，收到候選藥物的BTD可能不會加快開發過程、審查或批准的速度，也不能保證最終獲得FDA的批准。此外，即使我們的一種或多種候選藥物符合突破性療法的資格，美國食品和藥物管理局稍後也可能會決定這些產品不再符合資格條件，或者決定不縮短FDA的審查或批准期限。
與藥物發現相關的風險
候選藥物的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測以後的研究或試驗的結果。我們的候選藥物在以後的臨牀試驗（如果有）中可能沒有良好的結果，也可能沒有獲得監管部門的批准。
臨牀前和臨牀藥物開發成本高昂，可能需要很多年才能完成，其結果本質上是不確定的。在臨牀前研究或臨牀試驗過程中，失敗可能隨時發生。儘管臨牀前或臨牀結果令人鼓舞，但任何項目或候選藥物都可能在臨牀前或臨牀開發的任何階段意外失敗。我們行業中項目或候選藥物的歷史失敗率很高。臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果可能無法預測後來的臨牀前研究或臨牀試驗的結果，臨牀試驗的中期結果不一定代表最終結果。儘管臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展，但處於臨牀試驗後期階段的候選藥物可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。
生物製藥行業的許多公司在開發的早期階段取得了積極成果，但在開發的後期階段遭受了重大挫折。此外，非臨牀和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析的影響，許多公司認為其候選藥物在臨牀前表現令人滿意
儘管如此，研究和臨牀試驗仍未能獲得監管部門的批准。一個項目可能無法產生指定的化合物的原因有很多，包括無法實現所需的候選特性特性、化學或專利方面的挑戰，或者體外和/或體內研究尚無定論或相互矛盾。正在進行IND支持研究（包括動物毒性研究）的指定化合物在該階段可能會失效。此外，即使提交了IND，監管機構也可能無法批准該候選人是否可以安全地進行人體研究。即使有任何候選藥物進入臨牀試驗，儘管動物研究取得了積極成果，但這些候選藥物可能無法實現臨牀概念驗證或顯示出獲得監管部門批准所需的臨牀開發安全性和有效性。我們或我們的合作者未能複製早期研究計劃和臨牀前研究的積極結果，這可能會阻礙我們進一步開發和商業化這些藥物或其他候選藥物，這將限制我們從中獲得收入的潛力，損害我們的業務和前景。
出於上述原因，我們無法確定任何正在進行或未來的臨牀前研究或臨牀試驗，包括我們正在進行的 DCC-3116 1/2 期研究、我們的 3 期 INSIGHT 研究或泛英國皇家空軍研究計劃，是否會成功。我們在目標區域的任何一項臨牀前研究或臨牀試驗中觀察到的任何安全性或有效性問題都可能限制該領域和其他領域的候選藥物獲得監管部門批准的前景，這可能會對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們可能會將有限的資源用於研究特定的候選藥物或適應症，而無法利用可能更有利可圖或更有可能成功的候選藥物或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於針對特定適應症確定的研究計劃和候選藥物。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選藥物的機會，或者尋找後來被證明具有更大商業潛力的其他適應症。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症的候選藥物上的支出可能不會產生任何其他商業上可行的產品。如果我們不準確評估特定候選藥物的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、分銷商、許可或其他特許權使用費安排放棄該候選藥物的寶貴權利，在這種情況下，保留該候選藥物的唯一開發和商業化權對我們來説更有利。
我們發現更多潛在候選藥物的努力可能不會成功。
我們戰略的一個關鍵要素是運用我們的專有知識和對靶向開關控制機制的激酶抑制劑的結構、生物學和活性的理解來開發候選藥物。我們正在開展的治療發現活動可能無法成功發現其他可用於治療癌症或其他疾病的候選藥物。我們的研究項目最初可能顯示出確定潛在候選藥物的前景，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選藥物，包括：
•所使用的研究方法可能無法成功識別潛在的候選藥物；
•經進一步研究，潛在的候選藥物可能被證明具有有害副作用或其他特徵，表明它們不太可能成為獲得上市批准或獲得市場接受的藥物；或
•潛在的候選藥物可能無法有效治療其靶向疾病。
確定新候選藥物的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源。我們可以選擇將精力和資源集中在最終被證明不成功的潛在候選藥物上。如果我們無法確定適合臨牀前和臨牀開發的候選藥物，我們將無法在未來時期從產品銷售中獲得收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害並對我們的股價產生不利影響。
與訴訟相關的風險
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔鉅額責任，並限制我們批准的藥物或我們可能開發的任何候選藥物的商業化。
我們面臨着與銷售和使用我們批准的藥物、在人體臨牀試驗中測試候選藥物以及通過同情使用和擴大准入計劃使用我們的候選藥物相關的產品責任風險的固有風險，而與我們當前和未來藥物的商業化相關的風險甚至更大。如果我們不能成功
為自己辯護，免受任何關於我們批准的藥物或任何候選藥物造成傷害的索賠，我們將承擔鉅額責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
•對我們批准的藥物或我們可能開發和商業化的任何候選藥物或產品的需求減少；
•我們的聲譽受損和媒體的嚴重負面關注；
•臨牀試驗參與者的退出；
•為相關訴訟進行辯護的鉅額費用；
•向試驗參與者或患者提供大量金錢獎勵；
•收入或特許權使用費損失；
•減少了管理層執行業務戰略所需的資源；以及
•無法將我們批准的藥物或我們可能開發的任何候選藥物商業化。
目前，我們在美國和其他某些司法管轄區共持有2,000萬美元的產品責任保險，每起事件的限額為2,000萬美元，這可能不足以支付我們在賠償義務方面可能承擔或可能承擔的所有責任。我們預計，隨着我們擴大臨牀試驗或成功將更多藥物或候選藥物商業化，我們可能需要進一步增加保險覆蓋範圍。保險越來越昂貴。我們可能無法以合理的成本或足以償還可能產生的任何責任的金額維持保險。
我們可能會受到證券集體訴訟。
過去，證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這種風險對我們尤其重要，因為製藥公司近年來經歷了巨大的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
與知識產權訴訟相關的風險
我們可能會捲入訴訟或行政糾紛以保護或執行我們的專利或其他知識產權，這可能昂貴、耗時且不成功。
我們的商業成功取決於獲得和維護我們的產品和候選藥物的知識產權，以及成功地捍衞這些權利免受第三方質疑。競爭對手可能會侵犯我們的專利、商標、版權、商業祕密或其他知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時，並且會分散我們的管理人員和科研人員的時間和注意力。除了聲稱我們的專利無效或不可執行或兩者兼而有之的反訴外，我們對被認定侵權者提出的任何索賠都可能促使這些當事方對我們提出反訴，指控我們侵犯了他們的專利或其知識產權。在任何專利侵權訴訟中，法院都有可能裁定我們的專利全部或部分無效或不可執行，並且我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。還有一種風險是，即使此類專利的有效性得到維持，法院也會狹義地解釋專利的主張，或者以我們的專利要求不涵蓋發明為由裁定我們無權阻止另一方使用有爭議的發明。涉及我們專利的訴訟或訴訟的不利結果可能會限制我們對這些當事方或其他競爭對手主張專利的能力，並可能限制或阻礙我們排除第三方生產和銷售類似或競爭性產品的能力。任何此類事件都可能對我們的競爭業務地位、業務前景和財務狀況產生不利影響。同樣，如果我們提出商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可執行，或者我們聲稱商標侵權的當事方擁有優先於相關商標的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標。
即使我們證實了侵權行為，法院也可能決定不對進一步的侵權活動下達禁令，而是僅裁定金錢賠償，這可能是也可能不是適當的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要進行大量披露，因此我們的一些機密信息有可能在訴訟期間因披露而受到泄露。也可以公開宣佈聽證結果、動議或其他臨時程序或進展情況。如果證券分析師或投資者認為這些結果是
負面影響，它可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。此外，無法保證我們將有足夠的財政或其他資源來提出和提出此類侵權索賠，此類侵權索賠通常持續數年才能結案。即使我們最終在這類索賠中獲勝，此類訴訟的金錢成本以及轉移我們管理和科學人員注意力的行為也可能超過我們在訴訟中獲得的任何好處。
此外，即使在訴訟範圍之外，第三方也可以向美國的行政機構或類似的外國當局提出無效或不可執行的索賠。此類機制包括重新審查, 各方之間審查、授權後審查、干涉程序、推導程序和外國司法管轄區的同等程序（例如異議程序）。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋和保護我們的候選藥物或藥物。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於我們的專利的有效性，我們無法確定不存在我們、我們的許可人、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間沒有意識到的無效的現有技術。如果第三方在無效或不可執行的法律主張上佔上風，我們將失去對一種或多種候選藥物或藥物的至少部分，甚至全部專利保護。任何此類專利保護的喪失都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們因侵權、盜用或以其他方式侵犯第三方的知識產權而被起訴，則此類訴訟或爭議可能代價高昂且耗時，並可能阻止或延遲我們開發或商業化我們的候選藥物和候選藥物，不利的結果可能會損害我們的業務。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權和其他專有權利的情況下開發、製造、營銷和銷售我們的藥物和候選藥物的能力。如果發現任何第三方專利或專利申請涵蓋我們的候選藥物或藥物或其使用方法或製造，我們可能需要支付賠償金，這可能是鉅額的，如果沒有獲得許可證，我們將無法自由製造或銷售我們的候選藥物或候選藥物，而許可證可能無法按商業上合理的條款提供，或者根本無法獲得。
生物技術和製藥行業存在大量知識產權訴訟，我們可能會成為與我們的藥物或候選藥物有關的知識產權訴訟或其他對抗訴訟的當事方或受到這些訴訟的威脅，包括在美國專利商標局（USPTO）的幹預訴訟。
第三方可能會根據現有或未來的知識產權對我們提出侵權、挪用或其他索賠。知識產權訴訟和其他爭議的結果存在不確定性，無法事先充分量化。製藥和生物技術行業已經產生了大量專利，包括我們在內的行業參與者可能並不總是清楚哪些專利涵蓋了各種類型的產品或使用或製造產品的方法。專利的涵蓋範圍有待法院解釋，解釋並不總是統一的。如果我們因專利侵權被起訴，我們需要證明我們的候選藥物、藥物或使用方法、製造或其他適用活動沒有侵犯相關專利的專利主張，或者專利索賠無效或不可執行，我們可能無法成功做到這一點。證明無效很困難。例如，在美國，證明無效需要出示明確而令人信服的證據，才能推翻已頒發專利所享有的有效性推定。即使我們認為第三方知識產權索賠沒有法律依據，也無法保證法院會在侵權、有效性或可執行性問題上作出有利於我們的裁決。即使我們在這些訴訟中取得成功，我們也可能承擔鉅額費用，我們的管理和科學人員的時間和精力可能會被轉移到進行這些程序上，這可能會嚴重損害我們的業務和經營業績。此外，我們可能沒有足夠的資源來成功結束這些行動。
如果我們被發現侵犯、盜用或以其他方式侵犯了第三方的知識產權，而我們未能成功證明此類知識產權無效或不可執行，則我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權候選藥物或藥物，包括通過法院命令。或者，我們可能需要獲得此類第三方的許可，才能使用侵權技術並繼續開發、製造或銷售侵權藥物或候選藥物。但是，我們可能無法以商業上合理的條款獲得任何所需的許可，或者根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠獲得許可給我們的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能會被判承擔金錢損失，包括三倍賠償金和律師費。我們無法保證不存在可能對我們的候選藥物或藥物強制執行的第三方專利，侵權認定可能會阻止我們對候選藥物或藥物進行商業化或迫使我們停止部分業務運營，這可能會對我們的業務造成重大損害。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生類似的負面影響。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工或顧問或我們侵佔了他們的知識產權，或者聲稱擁有我們認為屬於我們自己的知識產權的所有權。
我們的一些員工和顧問目前或曾經在大學或其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。這些員工和顧問可能已經簽訂了所有權、保密和非競爭協議或與此類其他當前或以前的工作相關的類似協議。儘管我們努力確保我們的員工和顧問在工作中不會使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會聲稱我們或這些個人使用或披露了第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。為抗辯此類索賠，可能需要提起訴訟。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員或遭受損失。此類知識產權可能會授予第三方，我們可能需要獲得該第三方的許可才能將我們的技術或產品商業化。此類許可證可能無法按商業上合理的條款提供，也可能根本不可用。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。上述任何一項都將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，儘管我們通常要求可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署向我們轉讓此類知識產權的協議，但我們可能無法成功地與實際上開發我們視為自己的知識產權的各方簽署此類協議。此外，此類協議可能無法自動生效，因此，如果不執行其他轉讓，就無法將受此類協議約束的知識產權轉讓給我們，而且我們可能無法獲得此類轉讓。此外，此類協議可能遭到違反。因此，我們可能被迫對第三方提起索賠，或為他們可能就此類知識產權的所有權向我們提出的索賠進行辯護。如果我們未能起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權。即使我們成功起訴或抗辯此類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們的高級管理層和科學人員的注意力，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
與我們的財務狀況、資本需求和普通股所有權相關的風險
與我們的財務狀況相關的風險
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失，沒有創造足夠的收入來從產品銷售中獲利。我們預計在可預見的將來將持續蒙受損失，可能永遠無法實現或維持盈利能力。
對藥品開發的投資是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的風險。我們於 2003 年成立並開始運營。除了 QINLOCK 之外，我們沒有經批准的商業銷售產品，也沒有產生足夠的收入來從產品銷售中獲利。我們繼續承擔與持續運營相關的大量研發和其他費用。因此，我們從未盈利，自成立以來每年都蒙受損失。在截至2024年3月31日的三個月和截至2023年12月31日的年度中，我們報告的淨虧損分別為4,510萬美元和1.949億美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為15億美元。
自成立以來，我們幾乎將所有精力和財務資源集中在開發我們的專有化合物庫上，包括但不限於QINLOCK和我們的候選藥物的臨牀前和臨牀開發，以及最近建立的商業基礎設施。2020年5月15日，QINLOCK獲美國食品藥品管理局批准，用於治療先前接受過三種或更多激酶抑制劑（包括伊馬替尼）治療的晚期GIST的成年患者。除了 QINLOCK，我們的所有候選藥物，包括維美替尼和 DCC-3116，仍處於臨牀開發階段。迄今為止，我們尚未創造足夠的收入來從QINLOCK的產品銷售中獲利，我們的運營資金主要來自於在公開募股中出售普通股的收益、出售優先股、發行可轉換票據的收益、根據已簽訂的合作協議收到的款項、根據我們與Zai的許可協議收到的預付款和里程碑、根據已償還的建築貸款的借款以及來自該公司的研發補助金堪薩斯生物科學權威。自成立以來，我們從此類交易中總共獲得了16億美元的淨收益。截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.993億美元。
我們預計在可預見的將來將出現營業虧損，尤其是在我們將QINLOCK商業化、尋求vimseltinib的上市批准以及推進我們的藥物和候選藥物的開發過程中。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。我們預計在進行和未來的臨牀試驗中將產生大量的研發費用
QINLOCK 參與了 3 期 INSIGHT 研究、vimseltinib 和 DCC-3116，以及我們可能選擇研究的任何其他未來候選藥物的開發。此外，將來，我們將承擔與QINLOCK和任何其他批准藥物的商業化相關的大量銷售、營銷和外包製造成本和支出。我們預計，與QINLOCK在這些選定司法管轄區的上市批准有關，將產生與歐洲主要市場和世界其他國家的商業活動準備相關的費用。我們已經並將繼續承擔與上市公司運營相關的額外費用。因此，我們預計在可預見的將來將繼續蒙受營業虧損。由於醫藥產品的開發和商業化存在諸多風險和不確定性，我們無法預測未來損失的程度或何時盈利（如果有的話）。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或增加每季度或每年的盈利能力。
我們的盈利能力取決於我們的創收能力。迄今為止，我們還沒有創造足夠的收入來帶來利潤，我們也不知道何時或是否會產生利潤或正的運營現金流。我們還僅在美國和其他特定司法管轄區獲得了用於治療四線晚期GIST的QINLOCK的上市許可，並且尚未獲得任何其他適應症或候選藥物的上市許可。除非我們獲得此類候選藥物的上市批准並開始銷售，否則我們預計不會從我們的候選藥物中獲得可觀的收入。我們從銷售QINLOCK或候選藥物的銷售中獲得更多收入的能力取決於多種因素，包括但不限於我們的以下能力：
•在美國、主要歐洲市場以及將來我們可能獲得上市批准的任何其他司法管轄區成功商業化或以其他方式提供用於治療四線晚期 GIST 的 QINLOCK 的途徑；
•對我們當前和未來的候選藥物採取監管行動、申請和批准的時間或可能性，包括我們獲得和維持QINLOCK監管部門批准或獲得和維持vimseltinib或我們當前或未來任何候選藥物的監管批准的能力；
•成功完成我們對 QINLOCK 的 3 期 INSIGHT 研究，通過臨牀開發推進我們的 DCC-3116 計劃，並從我們的開關控制抑制劑平臺中提名更多候選藥物；
•啟動併成功完成其他符合其臨牀終點的後期臨牀試驗；
•啟動併成功完成我們的候選藥物獲得美國和國外上市批准所需的所有安全性研究和相關報告；
•繼續維持和擴大商業製造能力，或與第三方製造商就QINLOCK和我們的候選藥物的臨牀供應和商業化製造做出進一步的安排；
•獲取、維護、保護和捍衞我們的知識產權組合；以及
•在醫學界和第三方付款人處獲得並維持對QINLOCK或我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物的市場認可。
為了實現並保持盈利，我們必須成功開發和商業化能夠產生可觀收入的產品。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成候選藥物的臨牀前測試和臨牀試驗，發現更多候選藥物，與第三方建立協議，生產我們的候選藥物和候選藥物的臨牀和商業用品，獲得我們的候選藥物的上市許可，以及製造、營銷和銷售我們獲得上市批准的任何產品，包括QINLOCK。我們正處於許多此類活動的初期階段。我們可能永遠無法在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠無法創造足以實現盈利的收入。
由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測我們將增加支出的時間或金額，也無法準確預測何時或是否能夠實現盈利。如果FDA、EMA或其他監管機構要求我們在目前預期的研究之外進行研究，如果在為任何候選藥物的開發建立適當的生產安排或完成臨牀試驗方面出現任何延誤，或者由於全球經濟不穩定或全球政治事態發展（包括歷史高通脹、利率上升和政治動盪）的影響，我們的支出可能會大幅增加。
即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高每季度或每年的盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利將對我們的財務狀況造成重大損害，對我們的股價產生不利影響，並削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發工作、實現產品多樣化甚至繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致您損失全部或部分投資。
我們的經營歷史有限，沒有成功完成除QINLOCK和vimseltinib之外的任何候選藥物的後期臨牀試驗，也沒有創造足夠的收入來從產品銷售中獲利或我們的運營利潤。我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。
我們於 2003 年開始運營。迄今為止，我們的業務僅限於組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、進行研發、申請專利、確定潛在的候選藥物、進行臨牀前研究、啟動和進行臨牀試驗、與第三方建立生產我們的藥物和候選藥物的安排，以及在美國和主要歐洲市場建立商業基礎設施。2020年5月15日，QINLOCK獲美國食品藥品管理局批准，用於治療先前接受過三種或更多激酶抑制劑（包括伊馬替尼）治療的晚期GIST的成年患者。除了 QINLOCK，我們的所有候選藥物，包括維美替尼和 DCC-3116，仍處於臨牀開發階段。
除了用於治療四線GIST的QINLOCK和用於TGCT潛在治療的vimseltinib之外，我們還沒有證明我們有能力完成除QINLOCK以外的3期臨牀試驗，也沒有證明我們有能力完成任何伴隨診斷測試的開發，而且我們沒有創造足夠的收入來從產品銷售或運營中獲利。因此，我們可能永遠無法實現或維持盈利能力，您對我們未來的成功或生存能力所做的任何預測都可能不如我們有這些活動的運營歷史那麼準確。
此外，隨着成長型企業進入藥物開發的新階段，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知或未知的因素。儘管我們已經從一家以研發為重點的公司轉變為支持商業活動的公司，但在旨在開展持續成功的產品商業化所必需的大規模銷售、營銷和分銷活動的活動方面，我們的經驗仍然有限。
我們可能會進行戰略交易，這些交易可能會影響我們的流動性，增加我們的開支，並嚴重幹擾我們的管理層。
我們可能會不時考慮戰略交易，例如收購公司、企業或資產，以及對產品、候選藥物或技術進行外包許可或授權。我們可以考慮的其他潛在交易包括各種不同的業務安排，包括分割、戰略夥伴關係、合資企業、重組、資產剝離、業務合併和投資。任何此類交易都可能要求我們產生非經常性費用或其他費用，可能會增加我們的短期或長期支出，並可能構成重大的整合挑戰或擾亂我們的管理或業務，這可能會對我們的運營和財務業績產生不利影響。例如，這些交易可能帶來許多運營和財務風險，包括：
•承擔未知負債的風險；
•中斷我們的業務，將管理層的時間和精力轉移到開發收購的產品、候選藥物或技術上；
•出現鉅額債務或以攤薄方式發行股權證券以支付收購費用；
•高於預期的收購和整合成本；
•減記資產或商譽或減值費用；
•攤銷費用增加；
•將任何收購企業的運營、系統和人員與我們的業務、系統和人員相結合的困難和成本；
•由於管理和所有權的變動，與任何收購業務的主要供應商或客户的關係受到損害；以及
•無法留住任何收購企業的關鍵員工。
我們在使用營運資金方面擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效使用營運資金。
我們的管理層在運用營運資金方面擁有廣泛的自由裁量權，股東沒有機會評估營運資金的使用是否適當。由於決定我們使用營運資金的因素的數量和可變性，其最終用途可能與其當前的預期用途有很大差異。管理層可能不會以最終增加股東價值的方式使用營運資金。我們未能有效運用營運資金可能會損害我們的業務。在使用之前，我們可以將營運資金投資於短期、投資級的計息證券。
這些投資可能不會給我們的股東帶來豐厚的回報。此外，此類投資的公允價值可能會因包括全球經濟和政治發展在內的潛在市場波動而發生變化。如果我們不以提高股東價值的方式投資或使用營運資金，我們可能無法實現預期的財務業績，這可能會導致我們的股價下跌。
與我們的資本需求相關的風險
我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研究或藥物開發計劃或商業化工作。
我們預計我們的持續活動將產生鉅額開支，尤其是在我們將 QINLOCK 商業化並進行 3 期 INSIGHT 研究、推進我們的候選藥物維美替尼和 DCC-3116 以及尋求在我們的研究計劃中確定主要候選藥物時。我們預計，隨着我們繼續研發，啟動更多臨牀試驗，與第三方建立生產臨牀用品的安排，併為我們的候選藥物尋求上市批准，支出將增加。此外，我們預計將產生與QINLOCK的產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化成本和費用，包括我們在歐洲主要市場的商業上市以及我們可能獲得上市批准的任何當前或未來候選藥物，包括vimseltinib。此外，我們預計將繼續產生與上市公司運營相關的成本。
因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，也無法以有吸引力的條件籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研究或藥物開發計劃或我們的商業化工作。
我們認為，截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券，以及預期的產品、特許權使用費和供應收入，但不包括根據我們的合作或許可協議獲得的任何潛在未來里程碑，將使我們能夠為2026年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。
我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
•我們的候選藥物發現、臨牀前開發和臨牀試驗的範圍、進展、成本和結果；
•如果獲得批准，我們有能力獲得監管部門批准並支持用於治療TGCT的vimseltinib的商業化；
•我們追求的候選藥物的數量和開發要求，包括我們可能從第三方那裏收購的候選藥物；
•與第三方安排生產QINLOCK和我們的候選藥物的臨牀和商業用品的成本和時機；
•與我們的QINLOCK或我們未來批准的任何藥物的商業化活動相關的市場接受度、成功程度、成本和時機，包括產品製造、營銷、銷售和分銷，以及美國和主要歐洲市場以及我們可能尋求上市批准並選擇銷售或簽訂分銷安排的其他司法管轄區的基礎設施成本；
•我們獲得上市批准的QINLOCK和我們的候選藥物的商業銷售所獲得的收入（如果有）；
•根據我們與Zai的許可協議或我們已經簽訂或將來可能簽訂的任何合作、分銷或其他許可協議（如果有），實現里程碑或發生其他可觸發付款的開發項目，包括但不限於向我們支付里程碑或特許權使用費；
•準備、提交和起訴任何專利申請、維護和執行我們的知識產權以****何與知識產權相關的索賠進行辯護的費用和時間；
•我們有能力以優惠的條件（如果有的話）與其他生物技術或製藥公司建立額外的許可、分銷商和/或合作協議，以開發或商業化我們的候選藥物；以及
•我們在多大程度上收購或許可候選藥物、技術和相關知識產權，這可能需要向銷售方或許可方預付里程碑和/或特許權使用費。
確定潛在的候選藥物，進行臨牀前測試和臨牀試驗，對於獲得上市批准的任何候選藥物，建立和維護商業基礎設施是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得額外上市批准所需的必要數據或結果，包括其他地區的QINLOCK的上市批准，也無法獲得足夠的收入，從而為QINLOCK或我們獲得的任何候選藥物帶來利潤上市許可。此外，QINLOCK和我們的任何獲得上市批准的候選藥物都可能無法取得商業成功。因此，我們將需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本無法提供足夠的額外資金。
與我們的普通股所有權相關的風險
籌集額外資金可能會導致股東稀釋，限制我們的業務，或要求我們放棄對我們的技術或候選藥物的權利。
至少在我們能夠創造足夠的產品收入以實現利潤之前，如果有的話，我們預計將主要通過股權、債務或其他融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排的組合來為我們的現金需求提供資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。此外，出於有利的市場條件或戰略考慮，即使我們認為我們有足夠的資金來實施當前或未來的運營計劃，我們也可能會尋求額外的資本。如果我們通過出售股票或可轉換債務證券籌集額外資金，則股東權益的所有權將被稀釋，我們的證券條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行收購或資本支出或宣佈分紅。
如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的營銷、分銷或許可安排籌集額外資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃、藥物或候選藥物的寶貴權利，或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的藥物和候選藥物的權利。
我們預計我們的經營業績將在未來一段時間內波動，這可能會對我們的股價產生不利影響。
我們的季度經營業績過去曾波動，我們相信未來將繼續波動。我們的經營業績可能會波動，這要歸因於我們的商業努力的成功程度，以及支出時間和規模導致的運營開支的可變性。在未來一個或多個時期，我們的經營業績可能低於證券分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。
如果我們的執行官、董事和主要股東選擇共同行動，他們將繼續有能力對提交給股東批准的所有事項施加重大影響。
截至2024年3月31日，我們的執行官和董事，加上擁有我們已發行股本10％以上的股東，共計實益擁有股份，約佔我們資本存量的32％。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠對提交股東批准的所有事項以及我們的管理和事務施加重大影響。例如，如果這些人選擇共同行動，他們將對董事的選舉以及對我們全部或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准產生重大影響。這種所有權控制的集中可能：
•延遲、推遲或防止控制權變更；
•鞏固我們的管理層和董事會；或
•阻礙其他股東可能希望的涉及我們的合併、合併、收購或其他業務合併。
我們的公司章程、特拉華州法律以及我們的某些合同協議中的規定可能會使收購我們公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程中的規定可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變更，包括您本來可能會獲得股票溢價的交易。這些條款還可能限制投資者將來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們董事會負責任命管理團隊成員，因此這些條款可能會使股東更難更換董事會成員，從而阻礙或阻止股東更換或罷免我們現任管理層的任何嘗試。除其他外，這些規定：
•設立機密董事會，每年只選舉三類董事中的一名；
•僅允許通過董事會的決議更改董事的授權人數；
•限制股東可以將董事從董事會中撤職的方式；
•制定股東提案的預先通知要求，這些提案可以在股東大會和董事會提名中採取行動；
•要求股東的行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止我們的股東在書面同意下采取行動；
•限制誰可以召集股東會議；
•授權我們董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可能被用來制定 “毒丸”，這將削弱潛在敵對收購方的股票所有權，從而有效防止未經董事會批准的收購；以及
•要求所有股東有權投票的至少 75% 的持有人批准，才能修改或廢除我們的章程或章程的特定條款。
此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》第203條的約束，該條禁止擁有我們已發行有表決權股票15％以上的個人在收購我們超過15％的已發行有表決權股票的交易之日起三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們修訂和重述的章程將特定法院指定為股東可能提起的某些類型的訴訟和程序的專屬論壇，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的爭議獲得有利司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的章程規定，除非我們以書面形式同意其他法庭，否則特拉華州財政法院將是受理以下任何州法律索賠的唯一專屬論壇：(i) 代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；(ii) 任何聲稱違反或基於我們現任或前任董事、高級管理人員和員工違反信託義務的訴訟致我們或我們的股東，（iii）對我們或我們的任何現任或前任董事、高級管理人員提出索賠的任何訴訟，根據《特拉華州通用公司法》、我們修訂和重述的公司註冊證書或我們修訂和重述的章程，或 (iv) 任何主張受內政原則（統稱為《特拉華州論壇條款》）管轄的索賠的訴訟產生的員工或股東。特拉華州論壇條款不適用於《證券法》或《交易法》引起的任何訴訟原因。我們修訂和重述的章程進一步規定，除非我們書面同意選擇替代法庭，否則美國馬薩諸塞州地方法院應是解決任何主張《證券法》或《聯邦法庭條款》引起的訴訟理由的投訴的唯一論壇，因為我們的主要行政辦公室位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。此外，我們修訂和重述的章程規定，任何購買或以其他方式收購我們任何股本的任何權益的人均應被視為已通知並同意《特拉華州論壇條款》和《聯邦論壇條款》；但是，股東不能也不會被視為放棄了我們對美國聯邦證券法及其相關規章制度的遵守。
我們認識到，特拉華州論壇條款和聯邦論壇條款可能會使股東在提出任何此類索賠時產生額外的訴訟費用。此外，我們修訂和重述的章程中的這些法庭選擇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙對我們以及我們的董事、高級管理人員和員工提起此類訴訟
儘管一項行動如果成功，可能會使我們的股東受益。儘管特拉華州最高法院和其他州法院維持了旨在要求根據《證券法》向聯邦法院提出索賠的聯邦法庭選擇條款的有效性，但其他法院是否會執行我們的聯邦法庭條款尚不確定。聯邦論壇條款還可能向聲稱該條款不可執行的股東收取額外的訴訟費用，如果發現聯邦論壇條款不可執行，我們可能會在解決此類問題時產生額外費用。特拉華州財政法院和美國馬薩諸塞特區地方法院也可能作出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能所在地或選擇提起訴訟的法院，此類判決或結果可能對我們比對股東更有利。
我們普通股的市場價格可能會波動，並在未來事件發生時大幅波動，這可能會給普通股的購買者造成巨大損失。
我們的股價可能會波動。總體而言，股票市場，尤其是小型生物製藥公司的市場經歷了極大的波動，這種波動通常與特定公司的經營業績無關。我們的普通股目前在納斯達克全球精選市場上市，股票代碼為 “DCPH”。自2017年9月28日我們的普通股開始在納斯達克全球精選市場交易以來，截至2024年3月31日，我們的股票交易價格一直低至每股6.51美元，高達每股71.11美元。我們普通股的市場價格將受到多種因素的影響，包括：
•根據未來發行發行的新股權證券，包括優先股的發行；
•利率的變化；
•我們財務協議中的反稀釋條款導致的嚴重稀釋；
•如果獲得批准，我們的藥物和候選藥物成功商業化；
•競爭發展，包括競爭對手發佈的新產品或服務或重要合同、收購、戰略夥伴關係、合資企業或資本承諾的公告；
•季度經營業績或被認為與我們相似的公司的經營業績的變化；
•我們普通股市場的深度和流動性；
•投資者對我們公司以及製藥和生物技術行業的總體看法；
•競爭產品或技術的成功程度；
•我們的藥物或候選藥物或競爭對手的臨牀試驗和臨牀前研究的結果；
•美國和其他國家的監管或法律發展；
•收到或未能獲得監管部門的批准；
•與專利申請、已頒發的專利或其他所有權有關的事態發展或爭議；
•關鍵人員的招聘或離開;
•我們企業戰略和目標的成功；
•與我們的藥物或我們的任何候選藥物或臨牀開發計劃相關的費用水平；
•我們努力發現、開發、收購或許可其他技術或候選藥物的結果，包括我們與 DCC-3116 的聯合戰略；
•對財務業績、開發時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；
•有關涉及我們公司或我們的藥物或候選藥物的交易的傳聞或公告；
•醫療保健支付系統結構的變化；
•製藥和生物技術部門的市場狀況;
•一般經濟、工業和市場狀況以及其他國家或全球狀況；以及
•本 “風險因素” 部分中描述的其他因素。
如果我們未能對財務報告保持適當有效的內部控制，我們編制準確和及時的財務報表的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的經營業績、投資者對我們的看法，從而損害我們普通股的價值。
根據薩班斯-奧克斯利法案第404條（第404條），我們的獨立註冊會計師事務所必須證明我們對財務報告的內部控制的有效性。準備此類認證報告以及遵守我們之前未實施的報告要求的成本已經並將繼續增加我們的開支並需要大量的管理時間。由於額外的合規成本，投資者可能會發現我們的普通股吸引力較小。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
管理層和我們的獨立註冊會計師事務所評估我們對財務報告的內部控制所必須滿足的標準的管理規則非常複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。在我們和我們的獨立註冊會計師事務所對財務報告內部控制的評估方面，我們可能需要升級系統，包括信息技術，實施額外的財務和管理控制、報告系統和程序，並僱用更多的會計和財務人員。
任何未能執行所需的新控制措施或改進的控制措施或執行中遇到的困難，都可能導致我們無法履行報告義務。此外，我們或我們的獨立註冊會計師事務所進行的任何與第404條相關的測試都可能揭示我們對財務報告的內部控制存在缺陷，這些缺陷被視為重大缺陷，或者可能需要對我們的財務報表進行預期或追溯性修改，或者確定其他需要進一步關注或改進的領域。較差的內部控制還可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。內部控制缺陷還可能導致我們未來重報財務業績。我們可能會受到股東或其他第三方訴訟，以及美國證券交易委員會、納斯達克全球精選市場或其他監管機構的調查，這可能需要額外的財務和管理資源，並可能導致罰款、暫停交易、支付賠償金或其他補救措施。此外，任何延遲遵守第404條的審計師認證條款都可能使我們受到各種行政制裁，包括沒有資格進行短期轉售登記、美國證券交易委員會採取行動以及暫停或退市普通股，這可能會降低我們普通股的交易價格，並可能損害我們的業務。
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的資本存量支付任何現金分紅，因此資本增值（如果有）將是您的唯一收益來源。
我們從未申報或支付過股本的現金分紅。我們目前打算保留所有未來收益（如果有），為我們業務的增長和發展提供資金。此外，我們未來可能達成的任何債務協議的條款都可能使我們無法支付股息。因此，在可預見的將來，我們普通股的資本增值（如果有）將是您的唯一收益來源。
與我們依賴第三方相關的風險
我們依賴並預計將繼續依賴第三方來進行我們的臨牀試驗和臨牀前研究，這些第三方的表現可能不令人滿意，或者可能會延遲提供這些服務，包括未能在最後期限之前完成此類試驗或研究，這可能會損害我們獲得監管部門批准或將批准的候選藥物和候選藥物商業化的能力，我們的業務可能會受到嚴重損害。
我們目前依賴各種第三方 CRO 來進行我們正在進行的針對 QINLOCK、vimseltinib 和 DCC-3116 的臨牀試驗，並且不打算獨立對我們未來的候選藥物進行任何臨牀試驗。我們預計將繼續依賴第三方，例如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行我們的臨牀試驗。我們還依靠包括第三方實驗室在內的CRO來進行一些臨牀前研究。與這些第三方簽訂的協議可能由於各種原因而終止或修改，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，那將延遲我們的產品開發和商業化活動。
我們依賴這些第三方進行研發活動將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每項臨牀試驗都按照試驗的總體研究計劃和協議進行。此外，美國食品和藥物管理局要求我們遵守有關開展、記錄和報告結果的要求，通常稱為良好的臨牀實踐
臨牀試驗，確保數據和報告的結果可信和準確，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。
此外，這些第三方可能與其他實體（其中一些可能是我們的競爭對手）有關係，並與其他客户負有實質性的其他合同義務。此外，這些第三方可能會遇到業務中斷，例如與全球經濟和政治發展有關的業務中斷，這可能會阻礙他們履行對我們的合同義務的能力，或者可能延遲他們履行為我們提供的服務。如果這些第三方未能成功履行其合同職責，未能在預期的最後期限之前完成或根據監管要求、適用的法律、規章和規章以及我們規定的協議進行臨牀試驗，我們將無法獲得或延遲獲得候選藥物的上市批准，如果獲得批准，我們將無法或可能推遲我們成功實現候選藥物商業化的努力。
醫藥產品的製造很複雜，並且由於各種原因可能會造成產品損失。我們與第三方簽訂合同，生產用於臨牀前測試、臨牀試驗和製造QINLOCK的候選藥物。我們對唯一來源的第三方供應商的依賴可能會損害我們將 QINLOCK 或未來可能獲得批准的任何候選藥物商業化的能力。
我們目前不擁有或運營任何用於生產QINLOCK或將來可能獲得批准的任何候選藥物的製造設施。我們在研究實驗室生產非常少量的藥物物質，用於研究計劃的評估。我們依賴並預計將繼續依賴唯一來源的第三方供應商來製造和供應QINLOCK和我們的某些候選藥物，用於臨牀前和臨牀測試，以及我們當前和未來任何藥物的商業製造。這種對第三方的依賴增加了我們無法以可接受的成本或質量或及時的方式獲得足夠數量的藥物或候選藥物或此類數量的風險，這可能會延遲、阻礙或損害我們或合作伙伴的開發或商業化努力。我們的第三方供應商可能不被要求或可能無法向我們提供任何有保障的最低產量或為我們的藥物提供足夠的專用產能。此外，無法保證我們對QINLOCK和其他候選藥物的供應不會受到限制、中斷或質量令人滿意。因此，無法保證我們將能夠獲得足夠數量的QINLOCK或任何未來可能獲得批准的候選藥物，這可能會對我們的整個業務產生重大不利影響。儘管我們積極管理這些第三方關係以確保連續性、質量和合規性，但一些我們無法控制的事件，包括全球經濟或政治發展，可能會導致供應鏈中斷或這些製造服務的全部或部分失敗。任何此類失敗或中斷都可能對我們的業務、財務狀況、現金流和經營業績產生重大不利影響。
我們可能無法與第三方製造商達成任何協議，也無法按照可接受的條款達成協議。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，對第三方製造商的依賴也會帶來額外的風險，包括：
•依賴第三方進行監管、合規和質量保證；
•第三方可能違反生產協議；
•如果第三方因任何原因停止運營；
•我們作為客户對第三方的相對重要性，以及第三方是否將我們的需求置於其他客户的次要地位；
•可能盜用我們的專有信息，包括我們的商業祕密和專業知識；以及
•第三方（包括獨家供應商）可能在代價高昂或不方便的時間終止或不續訂協議。
我們對候選藥物的供應安排有限，對QINLOCK的藥物和成品的商業供應只有唯一來源的供應商安排。我們已經擴大並驗證了QINLOCK的製造工藝，並可能根據需要繼續擴大規模，以滿足更高的商業化藥物需求。我們根據採購訂單購買了許多關鍵材料。因此，儘管我們的藥物物質和QINLOCK的成品有商業供應安排，但我們的候選藥物和其他材料沒有長期的供應安排。我們目前沒有為藥物或藥品的宂餘供應或第二來源作出安排。
我們現有或未來製造商的任何性能失誤都可能延遲臨牀開發、上市批准或商業供應，包括與QINLOCK相關的供應。如果我們目前的唯一來源供應商或未來的第三方
製造商，無法按約定履約，或者如果此類合同製造商選擇終止與我們的協議，我們將被要求更換此類製造商。在識別和認證任何此類替代製造商或與任何此類替代製造商達成協議時，我們可能會產生額外的成本、延誤和困難。此外，我們依賴第三方製造商的專有技術來開發QINLOCK和某些候選藥物，我們可能遇到困難，或者合同限制禁止我們將此類技能轉讓給備用或替代供應商，或者我們可能根本無法轉讓此類技能。我們還需要驗證，例如通過製造業可比性研究，任何新供應商都將根據先前提交給美國食品和藥物管理局或其他監管機構的規格生產我們的候選藥物或產品。此外，供應商的變更通常涉及製造程序和流程的變化，這可能要求我們在臨牀試驗中使用的先前臨牀供應與任何新供應商的臨牀供應之間進行橋接研究。與驗證新供應商或新制造工藝的可比性相關的延誤可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選藥物或將產品商業化的能力產生負面影響。
如果任何供應商機構未通過美國食品和藥物管理局的批准前檢查，或者如果食品和藥物管理局在任何候選藥物的保密協議批准程序中發現任何此類設施存在重大缺陷，則在第三方製造商遵守規定或我們獲得另一家設施的協議（FDA認為足夠的情況下）之前，我們將無法將該候選藥物商業化。如果美國食品和藥物管理局要求更改我們的製造工藝或任何供應商設施的條件、流程或其他事項，作為對我們可能提交的候選藥物保密協議的迴應的一部分，它將推遲我們的批准。我們對第三方製造商做出更改或迴應以解決任何美國食品和藥物管理局問題的能力的控制有限。此外，我們的QINLOCK供應商用來製造商業藥品的設施在製造商用藥品方面經驗有限。
2020年3月27日，為應對美國 COVID-19 疫情而起草的《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》（CARES法案）成為法律。在整個 COVID-19 疫情期間，公眾一直對關鍵醫療產品的可用性和可及性感到擔憂，《CARES法案》增強了美國食品藥品管理局在藥品短缺措施方面的現有權力。根據CARES法案，我們必須制定風險管理計劃，以確定和評估每個生產藥物或活性藥物成分的機構供應經批准的用於某些嚴重疾病或病症的藥物所面臨的風險。風險管理計劃將在檢查期間接受美國食品和藥物管理局的審查。如果我們的上市產品供應短缺，我們的業績可能會受到重大影響。
對於我們的其他候選藥物，如果獲得批准，如果我們無法與任何第三方製造商談判商業供應條款，如果我們的候選藥物獲得批准，我們可能無法將其商業化，我們的業務和財務狀況將受到重大損害。如果我們被迫接受與任何此類第三方製造商的關係的不利條款，我們的業務和財務狀況將受到重大損害。
第三方製造商可能無法遵守美國食品藥品管理局的cGMP法規或美國以外的類似監管要求，包括歐洲。我們或第三方製造商未能遵守適用法規可能會導致我們受到制裁，包括臨牀擱置、罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准、沒收或自願召回候選藥物或產品、運營限制和刑事起訴，所有這些都可能對我們的候選藥物或藥物的供應產生重大不利影響。第三方製造商未能根據適用的監管要求達到和維持較高的製造標準或製造錯誤的發生，也可能導致患者受傷或死亡、產品短缺、產品測試或交付延遲或失敗、成本超支或其他可能嚴重損害我們業務的問題。第三方製造商經常遇到與產量、質量控制和質量保證以及合格人員短缺有關的困難。
我們的候選藥物和候選藥物可能會與其他藥物和候選藥物競爭，爭奪生產設施的准入。因此，我們可能無法優先或根本無法獲得這些設施的使用權。根據cGMP法規運營的製造商數量有限，這些製造商可能有能力為我們製造。
除了我們批准的藥物QINLOCK外，我們目前沒有任何候選藥物的經過驗證的製造工藝。此外，我們尚未擴大除vimseltinib以外的任何候選藥物的生產工藝。即使與正常製造流程略有偏差，也可能導致產量降低、產品缺陷和其他供應中斷。如果在我們的候選藥物或候選藥物或生產我們的候選藥物的生產設施中發現微生物、病毒或其他污染物，則可能需要長時間關閉此類生產設施以調查和補救污染。
我們目前和預期的未來依賴他人來製造我們的藥物或候選藥物，可能會對我們未來的利潤率以及我們及時和有競爭力的將批准產品商業化的能力產生不利影響。
我們目前依賴包括藥明在內的外國CRO和CMO來製造我們的臨牀材料，並且將來可能會繼續依賴國外的CRO和CMO。
我們目前依賴包括藥明在內的外國CRO和CMO來製造我們的臨牀材料，並且將來可能會繼續依賴國外的CRO和CMO。外國首席營銷組織可能會受到美國立法或調查的約束，包括擬議的生物安全法案、制裁、貿易限制和其他外國監管要求，這可能會增加成本或減少我們可用材料的供應，延遲或影響臨牀試驗，對我們獲得政府重大承諾購買我們批准的候選藥物的能力產生不利影響，並可能對我們的財務狀況和業務前景產生不利影響。此外，如果我們出於任何原因被要求更換臨牀材料製造商，我們將需要驗證新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南。如果我們能夠找到替代來源，與新制造商驗證相關的延誤可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品的能力產生負面影響。
我們可能會與第三方簽訂許可和/或合作，以開發和商業化我們批准的候選藥物或藥物。如果這些許可和/或合作，包括但不限於我們與Zai在大中華區開發和商業化QINLOCK的許可安排，不成功，我們可能無法利用我們批准的候選藥物的市場潛力。
過去、現在和將來，我們一直在尋找第三方被許可人和/或合作者，以選擇性地開發和商業化某些已獲批准的藥物或候選藥物。我們可能參與任何安排的被許可方和/或合作方包括大中型製藥公司、區域和國家制藥公司以及生物技術公司。例如，在2019年，我們向總部位於中國和美國的商業階段生物製藥公司Zai許可了QINLOCK在大中華區的開發和商業化。Zai獲得監管部門的批准，將於2021年在中國、香港和臺灣銷售QINLOCK，並於2023年在以色列、澳門和新加坡上市。我們不會從Zai在大中華區銷售QINLOCK獲得產品收入，作為授予的許可權的回報，我們將以預付款、某些里程碑付款（如果已實現）以及被許可方在指定時期內在大中華區銷售QINLOCK的特許權使用費等形式獲得特定款項。此外，我們的 DCC-3116 臨牀開發計劃側重於針對已記錄 RAS 和 RAF 癌症突變的患者的聯合策略。我們目前已經並將來可能會選擇與其他製藥公司簽訂合作協議，以達成與 DCC-3116 的協議。
就我們現有的範圍而言，如果我們確實與任何第三方達成任何進一步的此類安排，我們對被許可人和/或合作者專門用於開發或商業化我們的藥物或候選藥物的資源的數量和時機的控制可能會受到限制。我們從這些安排中獲得收入的能力將取決於我們的被許可人和/或合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力和努力。涉及我們的藥物或候選藥物的許可和合作將給我們帶來許多風險，包括：
•被許可人和/或合作者在決定將用於這些安排的努力和資源方面有很大的自由裁量權，並且可能無法按預期履行其義務；
•被許可方和/或合作者可以不強調或不追求我們批准的藥物或候選藥物的開發和商業化，或者根據臨牀試驗結果、戰略重點的變化（包括出售或處置業務部門或開發職能的結果）、可用資金或外部因素（例如轉移資源或產生競爭優先事項的收購），選擇不繼續或更新開發或商業化計劃；
•被許可人和/或合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗，或放棄已批准的藥物或候選藥物，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求對候選藥物進行新配方進行臨牀測試；
•如果被許可方和/或合作者認為競爭性產品更有可能成功開發或能夠按照比我們更具經濟吸引力的條款進行商業化，則他們可以獨立開發或與第三方一起開發與我們批准的候選藥物或候選藥物直接或間接競爭的產品；
•許可和/或合作安排可能會使我們受排他性條款的約束，這可能會限制我們在某些地區的競爭能力，包括那些許可給被許可方和/或合作者的地區；
•擁有多種產品營銷和分銷權的被許可方和/或合作者可能無法投入足夠的資源來營銷和分銷我們的產品與其他產品相關的產品；
•被許可人和/或合作者可能無法正確獲取、維護、捍衞或執行我們的知識產權，或者可能使用我們的專有信息和知識產權來引發訴訟或其他知識產權相關程序，這些訴訟可能會危及我們的專有信息和知識產權或使其失效，或者使我們面臨潛在的訴訟或其他知識產權相關程序；
•被許可方和/或合作者與我們之間可能會出現爭議，導致我們批准的藥物或候選藥物的研究、開發或商業化延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，轉移管理層的注意力和資源；
•許可證和/或合作可能會終止，如果終止，可能導致需要額外的資金來進一步開發或商業化我們批准的候選藥物或藥物；
•許可或合作協議可能無法以最有效的方式或根本無法導致我們批准的藥物或候選藥物的開發或商業化；以及
•如果我們的被許可方和/或合作者參與業務合併，對我們產品開發或商業化計劃的持續追求和強調可能會被推遲、減少或終止。
如果我們與Zai的許可安排或我們未來可能達成的任何許可或合作（如果有）不成功，則我們的業務、財務狀況、經營業績、前景以及開發和商業化努力可能會受到不利影響。我們與Zai的許可協議的任何終止或到期，或者我們未來可能達成的任何許可或合作（如果有），都可能對我們的財務產生不利影響，或損害我們的商業聲譽、發展和商業化努力。
如果我們無法與分銷商建立許可證和/或合作關係或分銷安排，則可能必須更改我們的開發和商業化計劃。
我們的藥物開發計劃和QINLOCK的商業化以及我們獲得上市批准的任何候選藥物都需要大量的額外現金來支付開支。過去，我們曾經是合作協議的當事方，該協議在完成之前就簽訂了，因為我們的合作伙伴選擇在1期臨牀試驗之後不繼續開發候選藥物。我們已經簽訂了在大中華區開發和商業化QINLOCK的許可交易。將來，我們可能會決定為QINLOCK簽訂額外許可證，或者向製藥和生物技術公司發放許可或與之合作，以開發我們的候選藥物，包括DCC-3116，並可能將其商業化。我們目前已經獲得營銷許可但不希望投資自己的本地銷售和商業支持基礎設施的司法管轄區的當地分銷商，並且將來可能會選擇與當地分銷商簽訂分銷協議。
我們在尋找合適的被許可人和/或合作者或分銷商方面面臨激烈競爭。除其他外，我們能否就許可、合作或分銷協議達成最終協議，將取決於我們對被許可人/合作者/分銷商資源和專業知識的評估、擬議交易的條款和條件以及擬議的被許可人/合作者/分銷商對多種因素的評估。這些因素可能包括以下內容：
•臨牀試驗的設計或結果；
•獲得 FDA 或美國以外的類似監管機構批准的可能性；
•標的藥物或候選藥物的潛在市場；
•製造和向患者交付此類藥物或候選藥物的成本和複雜性；
•競爭產品的潛力；
•我們的知識產權組合是否有能力將他人排除在營銷可能侵犯我們權利的競爭產品之外，包括但不限於仿製藥；
•我們在技術或其他權利的所有權方面存在不確定性，如果不考慮質疑的是非曲直而對此類所有權提出質疑，這種不確定性就會存在；以及
•行業和市場總體狀況，包括全球經濟不穩定的影響。
被許可方/合作者/分銷商還可以考慮替代候選藥物或類似適應症的技術，這些適應症可能可供合作，以及這種合作是否會比與我們合作開發我們的候選藥物或候選藥物更具吸引力。我們也可能受到任何許可協議的限制，包括但不限於我們的許可
與 Zai 的協議，包括按特定條款簽訂協議，或者與潛在的被許可方、合作者或分銷商達成協議。許可證或合作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，大型製藥公司最近進行了大量的業務合併，導致未來潛在的被許可人/合作者人數減少，合併後的公司的戰略也發生了變化。
我們可能無法及時、按可接受的條款或根本無法就許可證、合作或分銷安排進行談判。如果我們做不到，我們可能不得不減少此類候選藥物的開發，減少或推遲一項或多項其他開發計劃，推遲此類藥物或候選藥物的商業化（如果獲得批准），或者縮小此類藥物或候選藥物的任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加支出並自費開展開發、製造或商業化活動。如果我們選擇增加支出，為開發、製造或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資金可能無法按可接受的條件提供，或者根本無法提供。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選藥物或將其推向市場並創造產品收入。
與我們的知識產權相關的風險
我們可能無法在世界各地強制執行我們的知識產權。
在全球所有國家申請、起訴和捍衞我們的藥物和候選藥物的專利將非常昂貴，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。某些國家，尤其是發展中國家，對專利性的要求可能有所不同。此外，我們的知識產權許可協議可能並不總是包括全球權利。因此，競爭對手和其他第三方可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可能將原本侵權的產品出口到我們可以獲得專利保護但專利執法不如美國的地區。在我們沒有任何已頒發或許可的專利，或者任何未來的專利索賠或其他知識產權可能無效或不足的司法管轄區，這些產品可能會與我們的產品競爭防止他們與我們競爭，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，外國知識產權法不可預見的變化可能會對我們保護和執行知識產權的能力產生不利影響。此外，美國和歐洲以外的一些國家的法律提供的知識產權保護程度與美國和歐洲法律的保護程度不一樣。在某些外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家的法律制度，包括印度、中國和俄羅斯，不贊成執行專利和其他知識產權，尤其是與美國實體擁有的生物技術產品和/或知識產權有關的專利和其他知識產權，這可能使我們難以制止侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利或其他知識產權的行為。例如，許多外國都有強制許可法，根據該法，專利所有者必須向第三方授予許可。因此，我們可能無法阻止第三方在美國和歐洲以外的某些國家實踐我們的發明。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論成功與否，都可能導致鉅額成本，並將我們的精力和資源從業務的其他方面轉移開來，可能使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。此外，儘管我們打算保護產品在主要市場的知識產權，但我們無法確保我們能夠在我們可能希望銷售產品的所有司法管轄區啟動或維持類似的努力。因此，我們在這些國家保護知識產權的努力可能不夠。
如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的技術價值可能會受到重大不利影響，我們的業務將受到損害。
雖然我們已經獲得了與我們的藥物和某些候選藥物相關的物質專利，但我們也依靠專有技術和商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有知識或商業祕密。例如，我們選擇不為我們專有的開關控制激酶抑制劑平臺申請專利，因此依賴將我們平臺的專有方面作為商業祕密進行保護。我們尋找
通過與有權訪問的各方（例如我們的員工、顧問、獨立承包商、顧問、合同製造商、供應商、合作者和其他第三方）簽訂保密和保密協議，在一定程度上保護我們的商業祕密和專有技術。我們還與員工和某些顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。但是，我們無法保證我們已經與可能擁有或已經獲得我們的商業祕密或專有知識的各方簽訂了此類協議。此外，我們的保密協議和其他合同保護可能不足以保護我們的知識產權免受未經授權的披露、第三方侵權或挪用。我們與之簽訂此類協議的任何一方都可能違反該協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們無權阻止該第三方或他們向其傳遞此類技術或信息的人使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密，包括我們專有的開關控制激酶抑制劑平臺的商業祕密，被披露給競爭對手或其他第三方或由其獨立開發，我們的業務、財務狀況、經營業績以及我們的業務前景和競爭地位可能會受到重大損害。
如果我們未能履行任何許可、合作或其他協議規定的義務，我們可能需要支付賠償金，並可能失去開發和保護我們的藥物或候選藥物所必需的知識產權。
我們在某種程度上依賴許可、合作和其他協議。我們可能需要從他人那裏獲得額外的許可來推進我們的研究或允許我們的藥物和候選藥物的商業化，而且我們可能無法以合理的成本或合理的條件（如果有的話）獲得額外的許可。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，還有幾家成熟的公司可能會採取策略來許可或收購我們可能認為具有吸引力的第三方知識產權。由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，這些成熟的公司可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願轉讓或許可使用權。我們也可能無法按照允許我們獲得適當投資回報的條款許可或獲取第三方知識產權。
此外，我們目前和未來的許可、合作和其他知識產權相關協議可能會對我們施加各種開發、商業化、資金、里程碑、特許權使用費、盡職調查、再許可、保險、專利申請和執行或其他義務。如果我們違反任何這些義務，或者以未經授權的方式使用許可給我們的知識產權，我們可能需要支付賠償金，我們的許可方可能有權終止許可。如果我們的許可或其他知識產權相關協議終止，我們可能需要停止開發和商業化受許可知識產權保護的藥物或候選藥物。根據許可、合作或其他協議，可能會出現與知識產權有關的爭議，包括：
•協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和流程在多大程度上侵犯了不受協議約束的許可人的知識產權；
•根據我們的合作開發關係對專利和其他權利進行再許可；
•我們在協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
•我們的許可人、我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明權和所有權；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們向第三方許可知識產權或技術所依據的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們在商業上可接受的條件下維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的藥物或候選藥物。
在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護專利，涵蓋我們從第三方許可的技術。因此，我們無法確定這些專利和申請是否會以符合我們業務最大利益的方式受到起訴、維護和執行。如果我們的許可人未能獲得或維護此類知識產權，或失去對此類知識產權的權利，則我們許可的權利和排他性可能會減少或取消，我們開發和商業化受此類許可權約束的任何產品的權利可能會受到不利影響。
此外，我們對未經許可的專利和專利申請的權利可能在一定程度上取決於此類許可專利和專利申請的共同所有者之間的機構間或其他運營協議。如果其中一個或多個共同所有者違反了此類機構間協議或運營協議，我們對此類許可專利和專利申請的權利可能會受到不利影響。此外，儘管我們目前無法確定未來產品的銷售需要支付的特許權使用費金額（如果有），但金額可能很大。我們未來的特許權使用費金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權（如果有）。因此，即使我們成功開發和商業化產品，我們也可能無法實現或維持盈利能力。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權或維持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關藥物的商業化或相關計劃或候選藥物的開發，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到影響。
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權未來提供的保護程度尚不確定，因為知識產權有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或允許我們保持競爭優勢。例如：
•其他人可能能夠生產與我們批准的藥物或我們可能開發或使用類似的相關技術相似的產品，這些技術不在我們許可或將來可能擁有的專利的保護範圍內；
•我們、我們的許可合作伙伴或當前或未來的合作者，可能不是第一個提出我們許可或將來可能擁有的已頒發專利或待審專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們，或我們的許可合作伙伴或當前或未來的合作者，可能不是第一個提交涵蓋我們或他們的某些發明的專利申請的人；
•其他人可以獨立開發類似或替代技術，或複製我們的任何技術，而不會侵犯、盜用或以其他方式侵犯我們擁有或許可的任何知識產權；
•我們待處理的許可專利申請或我們未來可能擁有的專利申請可能不會導致專利的簽發；
•我們擁有權利的已頒發的專利可能被視為無效或不可執行，包括由於我們的競爭對手或其他第三方的法律質疑；
•我們的競爭對手或其他第三方可能會在我們沒有專利權的國家開展研發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品以在主要商業市場上出售；
•我們不得開發其他可申請專利的專有技術；
•他人的專利可能會損害我們的業務；以及
•我們可以選擇不申請專利，以維護某些商業祕密或專有技術，隨後第三方可能會申請涵蓋此類知識產權的專利。
如果發生任何此類事件，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
與專利相關的風險
如果我們無法為我們批准的候選藥物獲得和維持足夠的專利保護，或者專利保護的範圍不夠廣泛，則第三方，包括我們的競爭對手，可能會開發和商業化與我們的產品相似或相同的產品，並且我們成功將批准的候選藥物商業化的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們保護我們認為對我們的業務至關重要的專有技術的能力，包括尋求和維持專利保護，以涵蓋我們批准的藥物和候選藥物（例如QINLOCK、vimseltinib和 DCC-3116）的物質成分、其使用方法、相關技術以及對我們的業務至關重要的其他發明。除了專利保護外，我們還依靠商業祕密來保護我們業務中不符合或我們認為不適合專利保護的方面，包括我們專有的開關控制激酶抑制劑平臺。如果我們不能充分獲得、維護、保護或執行我們的知識產權，包括競爭對手在內的第三方可能會削弱或否定我們可能擁有的任何競爭優勢，市場競爭可能會加劇，這可能會損害我們的業務，減少我們的潛在收入，並對我們實現盈利的能力產生不利影響。
專利申請和批准過程昂貴、耗時且複雜。我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。
此外，生物技術和製藥公司的專利狀況通常非常不確定。迄今為止，美國或許多外國司法管轄區尚未就生物技術和藥品專利中允許的權利主張範圍制定一致的政策。美國專利商標局和外國專利局在授予專利時適用的標準並不總是統一或可預測的。此外，藥物化合物專利權的確定通常涉及複雜的法律和事實問題，而這些問題近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值非常不確定。因此，我們無法保證將頒發哪些專利（如果有的話），任何此類專利的廣度，任何已頒發的專利是否會被認定無效和不可執行，或者是否會受到第三方的威脅，或者任何已頒發的專利是否會有效阻止他人將競爭技術和候選藥物商業化。
我們待處理的專利申請不能對使用此類申請中聲稱的技術的第三方強制執行，除非此類申請發放了專利。假設其他可專利性要求得到滿足，那麼當前，最先提交專利申請的人通常有權獲得該專利。但是，在2013年3月16日之前，在美國，第一個發明的人有權獲得該專利。科學文獻中有關發現的出版物往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常要等到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，而且有些專利申請在發佈前一直是保密的，因此我們無法確定我們是第一個提交或發明任何與我們批准的候選藥物或候選藥物相關的專利申請的人（在2013年3月16日之前）。此外，我們與有權訪問我們研發成果的機密或可獲得專利的各方，例如我們的員工、合作者、顧問、顧問和其他第三方，簽訂保密和保密協議；但是，這些當事方中的任何一方都可能違反協議，在提交專利申請之前披露此類產出，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，如果第三方提交了與我們批准的藥物、候選藥物或技術相關的專利申請，則美國專利商標局或第三方可以在美國啟動幹預程序，以確定誰是第一個發明我們申請專利索賠所涵蓋的任何主題的人。因此，我們無法確定我們是第一個提出專利或待處理專利申請中要求的發明的人，或者我們是第一個為此類發明申請專利保護的人。
此外，由於專利的頒發不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性，因此我們的專利或待處理的專利申請可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。無法保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關現有技術都已被發現，第三方可以利用這些技術來質疑我們專利的有效性，從而阻止正在審理的專利申請中頒發專利。例如，我們可能需要第三方在發行前向美國專利商標局提交現有技術，或者參與授予後的審查程序、異議、推斷、撤銷、複審、 各方之間在美國或其他地方進行的審查或幹預程序，質疑我們的專利權或他人的專利權。對任何此類質疑作出不利裁決都可能導致排他性喪失，或者我們的專利主張被全部或部分縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制我們技術和產品的專利保護期限。此類挑戰還可能導致鉅額成本和
即使最終結果對我們有利，也需要我們的科學家和管理層花費大量時間。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，考慮到新候選藥物的開發、測試和監管審查所需的時間，我們保護此類藥物或候選藥物的專利可能會在該類藥物或候選藥物商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品（包括此類產品的通用版本）商業化。此外，我們的一些專利將來可能會與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，則此類共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手則可以銷售競爭產品和技術。此外，我們可能需要我們專利的任何此類共同所有者的合作，才能對第三方執行此類專利，並且可能不向我們提供此類合作。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們待處理和未來的專利申請可能不會導致專利的頒發，以保護我們批准的全部或部分藥物或候選藥物，也不會有效阻止他人將競爭產品商業化。美國和其他國家專利法的變化或對專利法的解釋可能會降低我們專利的價值或縮小我們的專利保護範圍。此外，外國法律可能無法以與美國法律相同或相同的方式保護我們的權利。例如，歐洲專利法對人體治療方法的可專利性的限制比美國法律更嚴格。
即使我們的專利申請是作為專利頒發的，它們也不得以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式簽發。此外，在專利頒發之前，專利申請中主張的覆蓋範圍可以大大縮小，並且在頒發後可以重新解釋其範圍。我們的競爭對手和其他第三方可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利。我們的競爭對手和其他第三方也可能尋求批准，以銷售與我們的產品相似或以其他方式具有競爭力的產品。或者，我們的競爭對手或其他第三方可能試圖銷售任何批准產品的仿製藥或生物仿製藥，從而聲稱我們擁有或許可的專利無效、不可執行或未受到侵犯。在這種情況下，我們可能需要捍衞或維護我們的專利，或兩者兼而有之，包括提起指控專利侵權的訴訟。在任何此類訴訟中，法院或其他具有管轄權的機構都可能認定我們的專利無效或不可執行，或者我們的競爭對手正在以非侵權方式競爭。因此，即使我們擁有有效且可執行的專利，這些專利仍可能無法提供足以實現我們業務目標的競爭產品或工藝的保護。
此外，我們的專利可能受一個或多個第三方的權利保留。例如，如果我們的任何技術將來是在政府資助下開發的，則政府可能會獲得任何由此產生的專利的某些權利，包括授權政府使用該發明或讓其他人代表政府使用該發明的非排他性許可。如果美國政府隨後決定行使這些權利，則無需聘請我們作為其承包商。這些權利還可能允許政府向第三方披露我們的機密信息，並行使進入權，使用或允許第三方使用我們的許可技術。如果政府認為有必要採取行動，因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用，因為必須採取行動來緩解健康或安全需求、滿足聯邦法規的要求或優先考慮美國工業，則政府也可以行使介入權。此外，我們在此類政府資助的發明中的權利可能受到某些要求的約束，以便在美國製造體現此類發明的產品。政府行使上述所有權的任何行為都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景。
在維護我們的專利組合方面，我們將承擔大量的持續費用。如果我們缺乏維持專利組合或對侵權者行使權利的資金，我們可能會受到不利影響。此外，任何可能頒發給我們或我們的許可方的專利未能充分保護我們的藥物、候選藥物或技術，都可能對我們的業務產生不利影響。
我們的專利期限可能不足以保護我們在產品上的競爭地位。
鑑於開發、測試和監管審查新候選藥物所需的時間，保護此類候選藥物的專利可能會在此類候選藥物商業化之前或之後不久到期。根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》（通常稱為《Hatch-Waxman法案》），我們的一項或多項美國專利可能有資格獲得有限的專利期延長，具體取決於我們批准的藥物或任何候選藥物獲得的任何FDA上市批准的時間、期限和其他因素。專利期限延期申請
在美國獲得一項涵蓋QINLOCK的專利授權，我們預計將尋求延長美國其他候選藥物的專利條款，如果有的話，我們正在申請專利的其他國家的專利期限也將延長。在美國，《Hatch-Waxman法案》允許將專利期限延長至多五年，以補償在監管審查過程中損失的專利期限。專利期限的延長不能將自產品批准之日起的專利剩餘期限延長到總共14年以上，只能延長一項專利，並且只有那些涉及經批准的藥物、其使用方法或製造方法的權利要求才能延長，並且延期申請必須在專利到期之前提交。但是，適用機構，包括美國的FDA和USPTO以及其他國家的任何同等監管機構，可能不同意我們對我們的專利是否可以進行此類延期的評估，可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求，我們可能無法獲得延期。如果我們無法獲得專利期限延期，或者任何此類延期的期限比我們要求的要短，我們的競爭對手和其他第三方可能能夠在專利到期後獲得競爭產品的批准，並通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，並比其他情況更早地推出他們的產品。上述任何一項都將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
獲得和維持我們的專利保護取決於對政府專利局規定的各種程序、文件、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利局。美國專利商標局和外國專利局要求在專利申請過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他要求。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴來支付應付給美國和非美國專利機構的這些費用，並遵守與我們的許可專利和專利申請有關的其他要求。雖然無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，違規行為可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利或專利權的部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的違規事件包括但不限於未能在法定截止日期之前提交聲稱我們的臨時申請具有優先權的非臨時申請、未能根據國際專利申請及時提交國家和地區階段的專利申請、未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、不支付費用以及未能對正式文件進行適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手和其他第三方可能能夠以相似或相同的產品或技術進入市場，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
美國和其他司法管轄區專利法的修改可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，尤其是專利。在生物製藥行業獲得和執行專利涉及技術和法律方面的複雜性，因此成本高昂、耗時，而且本質上是不確定的。美國專利法的變化或對專利法的解釋可能會增加專利申請的起訴和已頒發專利的執行或辯護方面的不確定性和成本。美國和其他國家最近的專利改革立法，包括2011年9月簽署成為法律的《Leahy-Smith 美國發明法》（Leahy-Smith Act），可能會增加這些不確定性和成本。Leahy-Smith 法案包括對美國專利法的許多重大修改。其中包括影響專利申請起訴方式、重新定義現有技術以及為競爭對手質疑專利有效性提供更有效和更具成本效益的途徑的條款。例如，《Leahy-Smith Act》允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交現有技術，以及攻擊美國專利商標局管理的授予後程序（包括授予後審查）的專利有效性的附加程序， 各方之間審查和推導程序。此外，《Leahy-Smith Act》將美國專利制度從 “先發明” 制度轉變為 “先申請” 制度，在該制度中，假設滿足其他專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得發明專利，無論第三方是否是第一個發明所要求的發明。但是，“先申報” 條款直到2013年3月16日才生效。因此，目前尚不清楚《Leahy-Smith法案》將對我們的業務運營產生什麼影響（如果有的話）。但是，《Leahy-Smith Act》及其實施可能會使我們的發明獲得專利保護變得更加困難，並增加我們或我們合作伙伴的專利申請的起訴以及執行或捍衞我們或我們的合作伙伴頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能損害我們的業務、經營業績、財務狀況和前景。
近年來，美國最高法院對幾起專利案件作出了裁決，要麼縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，這些修改如果獲得通過，可能會影響我們執行專有技術的能力。視美國國會、美國法院、美國專利商標局和其他國家的相關立法機構未來採取的行動而定，有關專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的現有專利和專利的能力。
我們頒發的歐洲專利可能受最近成立的統一專利法院（UPC）的管轄。
我們的歐洲專利和專利申請可能會在最近為歐盟創建的UPC中受到質疑。我們決定將我們的歐洲專利和歐洲專利申請從UPC的管轄範圍內移除，即選擇退出。但是，如果不滿足某些手續和要求，我們的歐洲專利和專利申請可能會因不合規而受到質疑，並受UPC的管轄。即使我們決定退出UPC，我們也無法確定我們的歐洲專利和專利申請是否會避免屬於UPC的管轄範圍。根據UPC，授予的歐洲專利將在許多歐洲國家有效並可執行。儘管此類專利權將適用於許多歐洲國家，但成功質疑UPC下的歐洲專利可能會導致許多歐洲國家失去專利保護。因此，在UPC下針對歐洲專利的有效性和侵權行為提起的單一訴訟可能會導致許多歐洲國家失去專利保護，而不是像此類專利一樣分別在每個經過審理的國家/地區造成專利保護的喪失。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們商業化或許可我們的技術和候選藥物的能力產生重大的不利影響。
我們從第三方獲得的知識產權許可可能會限制我們控制與獲得許可的歐洲專利和申請相關的某些決策的能力。
我們可能會簽訂許可協議，在此情況下，我們可能無法對是否能夠從最近為歐盟創建的UPC中選擇拒絕某些已獲得許可的歐洲專利和專利申請擁有最終或唯一的決定權。儘管我們的許可人可能會決定選擇退出UPC，但我們無法保證我們當前或未來獲得許可的任何歐洲專利和專利申請將在選擇退出程序期間因不合規而受到質疑，如果成功，則歸UPC管轄，也無法保證我們的許可人稍後會決定選擇重新加入UPC。因此，我們無法確定我們當前或未來獲得許可的任何歐洲專利和專利申請是否不屬於UPC的管轄。根據UPC，單一歐洲專利將在許多歐洲國家有效並可執行。根據UPC對歐洲專利有效性的質疑，如果成功，可能會導致許多歐洲國家失去專利保護，這可能會對我們的業務以及將我們的技術和候選產品商業化或許可的能力產生重大不利影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約。
沒有。
第 4 項礦山安全披露。
不適用。
第 5 項。其他信息。
在截至2024年3月31日的季度中， 丹尼爾·馬丁，我們的 首席商務官兼執行官，以及 賈瑪·皮特曼，我們的 首席開發官兼執行官，每個 採用出售公司普通股證券的交易安排（交易計劃第10b5-1條），旨在滿足《證券交易法》第10b5-1（c）條的肯定辯護條件。馬丁先生的第10b5-1條交易計劃於以下時間獲得通過 2024年1月10日除非提前終止或修改，否則將持續到2024年12月31日。根據馬丁先生的第10b5-1條交易計劃，總數為 79,308可以在規則10b5-1交易計劃有效期內出售或購買證券。皮特曼女士的第10b5-1條交易計劃於以下時間獲得通過 2024年2月8日除非提前終止或修改，否則將持續到2025年4月30日。根據皮特曼女士的第10b5-1條交易計劃，總數為 106,917可以在規則10b5-1交易計劃有效期內出售或購買證券。在 2024 年 4 月，馬丁先生和皮特曼女士終止了在截至2024年3月31日的季度中通過的第10b5-1條交易計劃。
第 6 項。展品。
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展覽
數字 | | 描述 |
| 2.1 | | 註冊人Deciphera Pharmicals, LLC及其所列其他各方於2017年10月2日簽訂的重組協議和合並計劃。（參照註冊人於2017年11月14日提交的10-Q表季度報告的附錄2.1納入）（1）。 |
| | |
2.2 | | 小野製藥株式會社之間簽訂的截至2024年4月29日的合併協議和計劃Ltd.、Topaz Merger Sub, Inc.和Deciphera Pharmicals, Inc.（參照註冊人於2024年4月29日提交的8-K表最新報告附錄2.1併入（1）。 |
| | |
| 3.1 | | 經修訂和重述的註冊人公司註冊證書（參照註冊人於2017年10月5日提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。 |
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| 3.2 | | 經修訂和重述的註冊人章程（參照註冊人於2020年6月12日提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入其中）。 |
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| 31.1* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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| 31.2* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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| 32.1† | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350節對首席執行官進行認證。 |
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| 32.2† | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席財務官進行認證。 |
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| 101.INS | | 內聯 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 |
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| 101.SCH | | 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。 |
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| 101.CAL | | 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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| 101.LAB | | 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 |
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| 101.PRE | | 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。 |
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| 101.DEF | | 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 |
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| 104 | | 封面交互式數據文件 — 封面交互式數據文件不出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 |
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* 隨函提交。
† 就經修訂的 1934 年《證券交易法》（“交易法”）第 18 條而言，本認證不被視為 “已提交”，也不會受該條規定的責任約束。除非以引用方式特別納入經修訂的1933年《證券法》或《交易法》提交的任何文件，否則此類認證將不被視為以提及方式納入此類申報中。
(1) 根據S-K法規第601 (a) (5) 項，省略了附表。公司特此承諾應美國證券交易委員會的要求提供任何遺漏附表的補充副本；但是，公司可以根據1934年《證券交易法》第24b-2條要求對如此提供的任何附表進行保密處理。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。 | | | | | | | | |
| DECIPHERA 製藥有限公司 |
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| 日期：2024 年 5 月 10 日 | 來自： | /s/ 託馬斯·P·凱利 |
| | 託馬斯·P·凱利
首席財務官
（首席財務和會計官） |
