rna-20240331
000159990112-312024Q1假的0.5九年零九個月xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: pureutr: sqft00015999012024-01-012024-03-3100015999012024-04-2200015999012024-03-3100015999012023-12-3100015999012023-01-012023-03-310001599901美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001599901US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001599901US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001599901美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001599901RNA：公開募股會員2024-01-012024-03-310001599901RNA：公開募股會員美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員RNA：公開募股會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：私募會員2024-01-012024-03-310001599901美國通用會計準則：普通股成員US-GAAP：私募會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員US-GAAP：私募會員2024-01-012024-03-310001599901RNA：預先注資的權證私募會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員RNA：預先注資的權證私募會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001599901美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001599901US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001599901US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001599901美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001599901US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001599901US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100015999012022-12-310001599901美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001599901RNA：公開募股會員2023-01-012023-03-310001599901RNA：公開募股會員美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員RNA：公開募股會員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001599901美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001599901US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001599901US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-310001599901US-GAAP：留存收益會員2023-03-3100015999012023-03-310001599901RNA：預先注資的普通股認股權證會員2024-03-310001599901US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：限制性股票單位 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私募股權優惠2024會員2024-03-040001599901RNA: 私募股權優惠2024會員2024-03-040001599901US-GAAP：主要所有者會員RNA: 私募股權優惠2024會員2024-03-042024-03-040001599901US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-12-310001599901US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-03-310001599901US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：績效股成員2023-12-310001599901US-GAAP：績效股成員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：員工股票會員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：員工股票會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：員工股票會員2024-03-310001599901US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-03-310001599901US-GAAP：員工股權會員SRT: 最低成員2024-01-012024-03-310001599901SRT: 最大成員US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001599901US-GAAP：員工股權會員SRT: 最低成員2023-01-012023-03-310001599901SRT: 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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________________________
表單 10-Q
_____________________________________________________
x根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日
要麼
o根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
委員會檔案編號 001-39321
_____________________________________________________
Avidity 生物科學公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________
特拉華46-1336960
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（國税局僱主
證件號）
科學中心大道 10578 號, 125 號套房
聖地亞哥, 加利福尼亞
92121
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(858) 401-7900
（註冊人的電話號碼，包括區號）
_____________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.0001美元RNA納斯達克全球市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器x加速過濾器o
非加速過濾器o規模較小的申報公司o
新興成長型公司o
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 o沒有 x
截至 2024 年 4 月 22 日，註冊人已經 95,636,748已發行普通股。

目錄
Avidity 生物科學公司
表格 10-Q
目錄
第一部分 — 財務信息
第 1 項。
簡明財務報表（未經審計）
3
簡明資產負債表（未經審計）
3
簡明運營和綜合虧損報表（未經審計）
4
股東權益簡明表（未經審計）
5
簡明現金流量表（未經審計）
6
簡明財務報表附註（未經審計）
7
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
16
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
24
第 4 項。
控制和程序
24
第二部分 — 其他信息
第 1 項。
法律訴訟
26
第 1A 項。
風險因素
26
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
26
第 3 項。
優先證券違約
26
第 4 項。
礦山安全披露
26
第 5 項。
其他信息
26
第 6 項。
展品
27
簽名
28
2
目錄
第一部分-財務信息
第 1 項。簡明財務報表（未經審計）
Avidity 生物科學公司
簡明資產負債表
（以千計，面值除外）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物$471,400 $185,082 
有價證券444,473 410,269 
預付費和其他資產18,601 15,956 
流動資產總額934,474 611,307 
財產和設備，淨額8,655 8,381 
受限制的現金295 295 
使用權資產7,625 8,271 
其他資產425 301 
總資產$951,474 $628,555 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債$37,330 $34,341 
應計補償7,796 14,335 
租賃負債，流動部分3,726 3,639 
遞延收入，當期部分26,103 28,365 
流動負債總額74,955 80,680 
租賃負債，扣除流動部分5,421 6,213 
遞延收入，扣除流動部分40,199 40,898 
負債總額120,575 127,791 
承付款和或有開支（注7）
股東權益：
普通股，$0.0001面值；授權股份 — 400,000；已發行和流通的股份 – 95,594和 79,275分別在 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日
10 8 
額外的實收資本1,470,972 1,071,395 
累計其他綜合收益（虧損）(464)125 
累計赤字(639,619)(570,764)
股東權益總額830,899 500,764 
負債和股東權益總額$951,474 $628,555 
參見隨附的註釋。
3
目錄
Avidity 生物科學公司
簡明的運營報表和綜合虧損
（以千計，每股數據除外）
（未經審計）
截至3月31日的三個月
20242023
協作收入$3,543 $2,233 
運營費用：
研究和開發66,832 47,765 
一般和行政13,898 12,064 
運營費用總額80,730 59,829 
運營損失(77,187)(57,596)
其他收入（支出）：
利息收入8,433 5,516 
其他費用(101)(314)
其他收入總額8,332 5,202 
淨虧損$(68,855)$(52,394)
基本和攤薄後的每股淨虧損$(0.79)$(0.74)
加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票87,21270,433
其他綜合收益（虧損）：
有價證券的未實現淨收益（虧損）(589)1,169 
綜合損失$(69,444)$(51,225)
參見隨附的註釋。
4
目錄
Avidity 生物科學公司
股東權益簡明報表
（以千計）
（未經審計）
普通股額外
付費
資本		累積的
其他
全面
收入（虧損）		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2023年12月31日的餘額79,275$8 $1,071,395 $125 $(570,764)$500,764 
行使股票期權時發行普通股541— 3,896 — — 3,896 
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本 $143
418— 5,594 — — 5,594 
以私募方式發行普通股，扣除發行成本 $12,821
15,2252 238,386 — — 238,388 
以私募方式發行預先注資的認股權證，扣除發行成本 $7,605
—— 141,395 — — 141,395 
發行與限制性股票單位的歸屬相關的普通股135— — — — — 
基於股票的薪酬—— 10,306 — — 10,306 
淨虧損—— — — (68,855)(68,855)
其他綜合損失—— — (589)— (589)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額95,594$10 $1,470,972 $(464)$(639,619)$830,899 
截至2022年12月31日的餘額69,768$7 $939,310 $(2,698)$(358,544)$578,075 
行使股票期權時發行普通股102— 520 — — 520 
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本 $408
943— 22,441 — — 22,441 
基於股票的薪酬—— 9,104 — — 9,104 
淨虧損—— — — (52,394)(52,394)
其他綜合收入—— — 1,169 — 1,169 
截至2023年3月31日的餘額70,813$7 $971,375 $(1,529)$(410,938)$558,915 

參見隨附的註釋。
5
目錄
Avidity 生物科學公司
簡明的現金流量表
（以千計）
（未經審計）
截至3月31日的三個月
20242023
來自經營活動的現金流
淨虧損$(68,855)$(52,394)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊641 391 
股票薪酬支出10,306 9,104 
有價證券的溢價和折扣攤銷，淨額(2,960)(2,231)
非現金運營租賃成本828 688 
運營資產和負債的變化：
預付費和其他資產(2,528)1,491 
應付賬款和應計負債2,575 1,158 
應計補償(6,539)(5,181)
經營租賃負債(887)(774)
遞延收入(2,961)(1,219)
用於經營活動的淨現金(70,380)(48,967)
來自投資活動的現金流
有價證券的到期日109,725 57,490 
購買有價證券(141,557)(251,350)
購買財產和設備(915)(1,820)
用於投資活動的淨現金(32,747)(195,680)
來自融資活動的現金流
在公開發行中發行普通股的收益，扣除發行成本5,594 22,441 
根據員工激勵股權計劃發行普通股的收益3,655 520 
私募發行普通股的收益，扣除發行成本238,647 — 
私募發行預先注資認股權證的收益，扣除發行成本141,549 — 
融資活動提供的淨現金389,445 22,961 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）286,318 (221,686)
期初現金、現金等價物和限制性現金185,377 340,647 
期末現金、現金等價物和限制性現金$471,695 $118,961 
非現金投資和融資活動的補充時間表：
與遞延融資費用相關的已發生但未支付的費用，包括在應付賬款和應計負債中$413 $— 
參見隨附的註釋。
6
目錄
Avidity 生物科學公司
未經審計的簡明財務報表附註
1.    業務描述和陳述依據
業務描述
Avidity Biosciences, Inc.（以下簡稱Avidity）是一家生物製藥公司，致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOC）的新型RNA療法。該公司專有的AOC平臺旨在將單克隆抗體的特異性與RNA療法的精確性相結合，以靶向以前此類療法無法治癒的疾病的根本原因。
流動性
迄今為止，公司已將其大部分資源用於組織和人員配置、業務規劃、籌集資金、開發其專有的AOC平臺、確定潛在的候選產品、建立其知識產權組合、開展研究、臨牀前和臨牀研究，以及為這些業務提供其他一般和行政支持。此外，該公司的運營歷史有限，自成立以來一直出現營業虧損，並預計在可預見的將來，隨着其繼續開發候選產品和開發計劃，將繼續出現淨虧損。截至2024年3月31日，該公司的累計赤字為美元639.6百萬美元和現金、現金等價物和有價證券915.9百萬。
公司認為，自提交本10-Q表格之日起，現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為公司的運營提供至少12個月的資金。該公司計劃通過股權發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可和其他安排，為其未來的現金需求提供資金。如果公司無法獲得足夠的額外資金，則可能被迫削減支出，延長與供應商的付款期限，儘可能清算資產，和/或推遲或縮小其計劃發展計劃的範圍。任何這些行為都可能對公司的業務、經營業績和未來前景造成重大損害。
演示基礎
隨附的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國公認會計原則（GAAP）和美國證券交易委員會（SEC）與10-Q表季度報告相關的規章制度編制的。根據這些細則和條例，通常包含在根據公認會計原則編制的年度財務報表中的某些信息和附註披露已被簡要或省略。未經審計的中期簡明財務報表反映了所有調整，管理層認為，這些調整是公允列報所列期間業績所必需的。所有這些調整都是正常和經常性的。這些未經審計的中期簡明財務報表中列出的經營業績不一定代表未來任何時期的預期業績。這些未經審計的中期簡明財務報表應與公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的截至2023年12月31日止年度的經審計的財務報表及其附註一起閲讀。
2023年12月，公司成立了全資子公司Avidity Biosciences Ireland Limited（“子公司”）。在任何報告期內，子公司均未開展業務，也沒有持有資產和負債。

7
目錄
2.    重要會計政策摘要
估算值的使用
公司的簡明財務報表是根據公認會計原則編制的，該公認會計原則要求公司做出估算和假設，以影響簡明財務報表和附註中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的披露。公司簡明財務報表中最重要的估計與收入確認、股票薪酬和應計研發成本有關。儘管這些估計是基於公司對時事及其未來可能採取的行動的瞭解，但實際結果最終可能與這些估計和假設存在重大差異。
重要會計政策摘要
公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告的 “附註2——重要會計政策摘要” 中討論了公司的重要會計政策。在截至2024年3月31日的三個月中，這些政策沒有重大變化。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，然後根據需要回購或沒收的已發行普通股的加權平均數進行調整。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是，淨虧損除以使用國庫股和折算法確定的期間內已發行普通股和攤薄普通股等價物的加權平均數。在報告的所有期限內，用於計算基本和攤薄後已發行股票的數量沒有差異，因為納入普通股等價證券將具有反稀釋作用。預先注資的普通股認股權證作為行使價的行使價計算在每股基本虧損和攤薄後的淨虧損中0.001每股不是實質性的，這些股份可以很少或根本沒有代價地發行。
計算攤薄後每股淨虧損時未包括的普通股等價證券如下（以千計），因為這樣做會產生反稀釋作用：
3月31日
20242023
普通股期權13,48510,973
限制性庫存單位1,415607
高性能庫存單位
750—
待發行的員工股票購買計劃股票8544
總計15,73511,624
最近發佈的會計公告
2023年11月，財務會計準則委員會（FASB）發佈了亞利桑那州立大學2023-07年《分部報告（主題280）：對應申報分部披露的改進》，其中修改了應申報板塊的披露和列報要求。更新中的修正要求披露定期向CODM提供的重大分部支出，幷包含在每項報告的分部損益衡量標準中。修正案還要求按應報告的分部披露所有其他分部項目並描述其構成。此外，修正案要求披露CODM的所有權和地位，並解釋CODM如何使用報告的分部損益衡量標準來評估分部業績和決定如何分配資源。最後，該修正案要求擁有單一可報告分部的公共實體提供亞利桑那州立大學2023-07要求的所有披露以及主題280中所有現有的分部披露。此更新適用於 2023 年 12 月 15 日之後開始的年度期間以及 2024 年 12 月 15 日之後開始的財政年度內的過渡期。亞利桑那州立大學 2023-07 將追溯適用，允許提前採用。該公司目前正在評估該指導方針將對其財務報表和附註的列報產生的影響。
8
目錄
2023年12月，財務會計準則委員會發布了ASU 2023-09《所得税（主題740）：改進所得税披露》，主要通過對所得税税率對賬和已繳所得税的分類進行標準化和分解，加強所得税的披露。亞利桑那州立大學 2023-09 年對從 2024 年 12 月 15 日之後開始的年度有效。亞利桑那州立大學 2023-09 可以前瞻性或回顧性地申請，並且允許提前採用。該公司目前正在評估該指導方針將對其財務報表和附註的列報產生的影響。
3.    公允價值測量
下表彙總了公司以公允價值（千計）計量的現金等價物和有價證券：
使用公允價值測量
截至 2024 年 3 月 31 日總計的報價
活躍市場
對於相同
資產（級別 1）		意義重大
其他
可觀察
輸入（級別 2）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
有價證券：
美國國債$440,315 $440,315 $— $— 
可轉讓的存款證4,158 — 4,158 — 
總計$444,473 $440,315 $4,158 $— 
使用公允價值測量
截至 2023 年 12 月 31 日總計的報價
活躍市場
對於相同
資產（級別 1）		意義重大
其他
可觀察
輸入（級別 2）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
有價證券：
美國國債$399,890 $399,890 $— $— 
美國政府機構證券4,998 — 4,998 — 
可轉讓的存款證5,381 — 5,381 — 
總計$410,269 $399,890 $10,379 $— 
4.    有價證券
該公司的有價證券由高流動性的有價債務證券組成，被歸類為可供出售的證券，按公允價值列報。下表彙總了公司的有價證券（以千計）：
截至 2024 年 3 月 31 日成熟度
（以年為單位）		攤銷
成本		未實現
收益		未實現
損失		估計的
公允價值
美國國債
1 或更少
$389,180 $26 $(518)$388,688 
可轉讓的存款證
1 或更少
4,165 — (7)4,158 
美國國債
1 - 2
51,592 69 (34)51,627 
總計$444,937 $95 $(559)$444,473 
9
目錄
截至 2023 年 12 月 31 日成熟度
（以年為單位）		攤銷
成本		未實現
收益		未實現
損失		估計的
公允價值
美國國債
1 或更少
$301,053 $102 $(530)$300,625 
美國政府機構證券
1 或更少
5,000 — (2)4,998 
可轉讓的存款證
1 或更少
4,410 1 (4)4,407 
美國國債
1 - 2
98,701 600 (36)99,265 
可轉讓的存款證
1 - 2
980 — (6)974 
總計$410,144 $703 $(578)$410,269 
公司有價證券的未實現虧損是由利率上升造成的，導致這些證券的市值下降。有 不2024年3月31日和2023年12月31日的信貸損失準備金，因為（i）公允價值的下降歸因於利率的變化而不是信貸質量的變化；（ii）公司不打算在到期前出售投資；（iii）公司被要求在攤銷成本基礎恢復之前出售投資的可能性不大。
下表彙總了處於持續未實現虧損狀況但未記錄信貸損失備抵額的有價證券（以千計）：
少於 12 個月
12 個月或更長時間
總計
截至 2024 年 3 月 31 日
公允價值
未實現的虧損
公允價值
未實現的虧損
公允價值
未實現的虧損
美國國債$332,907 $552 $— $— $332,907 $552 
可轉讓的存款證2,204 1 1,955 6 4,159 7 
總計$335,111 $553 $1,955 $6 $337,066 $559 
少於 12 個月
12 個月或更長時間
總計
截至 2023 年 12 月 31 日
公允價值
未實現的虧損
公允價值
未實現的虧損
公允價值
未實現的虧損
美國國債$214,291 $566 $— $— $214,291 $566 
美國政府機構證券4,998 2 — — 4,998 2 
可轉讓的存款證3,665 10 — — 3,665 10 
總計$222,954 $578 $— $— $222,954 $578 
可供出售證券的應計應收利息為美元2.4百萬和美元2.6截至2024年3月31日和2023年12月31日分別為百萬人。該公司有 不t 註銷截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的所有應計應收利息。
5.    合作、許可和研究協議
與百時美施貴寶公司的研究合作和許可協議
2023年11月，公司與百時美施貴寶公司（BMS）簽訂了研究合作和許可協議（BMS合作協議），以擴大與MyoKardia公司的研究範圍。BMS合作協議和BMS購買協議在此被稱為 “BMS協議”。在BMS合作協議方面，公司承認
10
目錄
收入 $2.4截至2024年3月31日的三個月，為百萬美元。曾經有 不在列報的任何期限內與房舍管理處合作協議相關的合作應收賬款。
與 Eli Lilly and Company 的研究合作和許可協議
2019年4月，公司與禮來公司（Lilly）簽訂了研究合作和許可協議（禮來協議），在全球範圍內發現、開發和商業化針對免疫學和其他特定適應症的某些靶點的AOC產品。與禮來協議有關, 公司確認收入為 $1.1百萬和美元2.2截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別為百萬美元。與禮來協議相關的合作應收賬款為美元1.3百萬和美元0.8截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別為百萬美元，這些資產包含在簡明資產負債表的預付資產和其他資產中。
與公司截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研究合作和許可協議相關的遞延收入期末餘額的對賬情況如下（以千計）：
截至2023年12月31日的餘額$69,263 
期初已確認的已計入餘額的收入(2,961)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額$66,302 
截至2022年12月31日的餘額$6,276 
期初已確認的已計入餘額的收入(1,219)
截至2023年3月31日的餘額$5,057 
6.    某些財務報表項目的構成
預付資產和其他資產（以千計）
3月31日
2024		2023年12月31日
應收賬款$1,575 $1,105 
預付資產9,561 7,333
應收利息和其他資產
7,465 7,518
預付資產和其他資產總額$18,601 $15,956 
財產和設備包括以下內容（以千計）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
實驗室設備$12,008 $11,208 
計算機和軟件242 127 
辦公室傢俱和設備1,979 1,979 
租賃權改進288 288 
財產和設備，毛額14,517 13,602 
減去累計折舊(5,862)(5,221)
財產和設備總額，淨額$8,655 $8,381 
與財產和設備相關的折舊費用為美元0.6百萬和美元0.4截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，分別為百萬美元。
11
目錄
應付賬款和應計負債（以千計）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
應付賬款$2,349 $8,809 
應計非臨牀負債28,921 19,535
應計臨牀負債6,060 5,997
應付賬款和應計負債總額$37,330 $34,341 
7.    承付款和或有開支
訴訟
當可能發生負債並且可以合理估計數額時，將記錄因索賠、評估、訴訟、罰款、罰款和其他來源而產生的意外損失負債。有 不這些目前尚未解決但已累計負債的事項.
8.    股東權益
普通股
2022年11月8日，公司與Cowen and Company, LLC（銷售代理）簽訂了銷售協議（2022年銷售協議）。根據2022年銷售協議，公司可以不時出售總髮行價不超過美元的普通股200.0通過銷售代理獲得百萬美元。普通股（如果有）的出售將按出售時的現行市場價格進行，或與銷售代理商達成的其他協議。根據2022年銷售協議，公司沒有義務出售任何普通股，銷售代理也沒有義務買入或賣出任何普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司出售了 418,408和 943,461根據2022年銷售協議，分別持有其普通股，淨收益為美元5.6百萬和美元22.4扣除與發行相關的交易成本和佣金後，分別為百萬美元。
2024 年 3 月 4 日，公司出售了 15,224,773其普通股的未註冊股份和代替普通股的預先注資的認股權證，總額不超過 9,030,851以私募方式向投資者出售其普通股，發行價為美元16.50每股和 $16.499每份預先注資的認股權證，即普通股的每股發行價格減去行使價 $0.001每股。公司以發行價對普通股進行估值，得出結論，發行價格接近公允價值。私募的淨收益為美元379.8扣除安置費和發行成本後的百萬美元20.4百萬。股票的轉售，包括行使預先注資認股權證時可發行的股票，隨後在2024年4月2日向美國證券交易委員會提交的S-3表格上自動生效的註冊聲明中進行了登記。
預先注資的認股權證是一種獨立工具，不符合ASC 480規定的負債定義，也不符合ASC 815對衍生品的定義。公司以發行價格對預先注資的認股權證進行估值，得出結論，發行價格接近公允價值。預先注資的認股權證符合股票分類標準，並作為額外實收資本的一部分入賬。預先注資的認股權證可立即行使且不會過期。
參與私募的其中一位投資者符合關聯方的標準，因為該投資者是公司10％以上有表決權的主要所有者（主要所有者）。主要所有者購買了 2,121,213公司普通股的股票價格為美元35.0百萬。每股購買價格等於其他參與者支付的價格這一事實證實了主要所有者通過私募方式購買普通股的行為是公平的。截至2024年3月31日，主要所有者尚未支付任何款項。
12
目錄
股票期權
員工和非員工獎勵的股票期權活動及相關信息如下（以千計，每股數據除外）：
的數量
選項		加權-
平均值
運動
每人價格
分享
截至 2023 年 12 月 31 日未平息12,495$14.91 
已授予1,76710.37 
已鍛鍊(541)7.21 
被沒收/已過期(236)16.83 
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清13,485$14.59 
限制性股票單位和績效股票單位
在截至2024年3月31日的三個月中，公司根據2020年激勵獎勵和2022年就業激勵獎勵計劃向公司員工發放了限制性股票單位（RSU）。限制性股票單位按授予之日公司股票的市場價格估值。限制性股票單位每年按比例歸屬 四年服務期限，在歸屬之日以普通股支付。限制性股票單位的薪酬支出在直線基礎上確認 四年服務期限。沒收記錄在沒收發生的時間段內。
下表彙總了截至2024年3月31日的三個月中RSU的活動（以千計，每股數據除外）：
股票數量加權平均撥款日期公允價值
2023 年 12 月 31 日未歸屬758 $18.73 
已授予845 10.53 
既得(135)22.42 
被沒收(53)15.69 
2024 年 3 月 31 日未歸屬
1,415 $13.60 
在截至2024年3月31日的三個月中，歸屬股票的總公允價值為美元1.5百萬。 沒有在截至2023年3月31日的三個月內歸屬的限制性股票單位。
截至2023年12月31日，該公司有 750,000在加權平均授予日的績效股票期權 (PSU) 公允價值為 $6.57每股。截至2024年3月31日， 不PSU 已歸屬並且 不由於業績狀況被認為不太可能，股票薪酬支出已被確認。
員工股票購買計劃
該公司做到了 不在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，分別根據員工股票購買計劃（ESPP）發行普通股。該公司的未清負債為美元0.6截至2024年3月31日為百萬美元，包含在簡明資產負債表的應付賬款和應計負債中，用於員工為當前發行期結束時待發行的股票向ESPP繳款。截至2024年3月31日， 372,517根據ESPP，普通股可供發行。
13
目錄
股票薪酬支出
Black-Scholes-Merton模型中用於確定股票期權授予公允價值的假設如下：
選項
截至3月31日的三個月
20242023
無風險利率
3.9% - 4.3%
3.5% - 4.0%
預期波動率
79% - 80%
81% - 82%
預期期限（以年為單位）
6.0 - 6.1
6.0 - 6.1
預期股息收益率—%—%
無風險利率。公司股票獎勵的無風險利率假設基於美國國債零息債券的利率，這些債券的到期日與預期獎勵期限的估值期限相似。
預期波動率。股票期權的預期波動率是根據同類上市公司普通股的平均歷史波動率和公司自身的波動率估算的。可比較的公司是根據其規模和生命週期階段來選擇的。在獲得足夠數量的有關自身股價波動性的歷史信息之前，公司將繼續採用這一流程。在2023年之前，該公司僅使用同行集團公司來確定預期的波動率。
預期期限。公司的有限期權行使歷史無法為估算預期期限提供合理的依據，因此公司使用簡化的方法估算了股票期權的預期壽命，即預期壽命等於期權歸屬期限和原始合同期限的平均值。根據ESPP購買員工股票的預期壽命假設為六個月，以符合 六個月ESPP 發行期。
預期的股息收益率。該公司的預期股息收益率假設是 零因為它從未支付過股息, 而且目前也無意在將來這樣做.
股票期權、RSU獎勵、PSU獎勵和ESPP下可購買股票的股票薪酬支出分配如下（以千計）：
截至3月31日的三個月
20242023
研發費用$5,737 $5,272 
一般和管理費用4,569 3,832 
股票薪酬支出總額$10,306 $9,104 
截至2024年3月31日，與未償還的基於時間的期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬成本為美元67.9百萬和美元18.0分別為百萬，預計將在加權平均期內得到確認 2.69年和 3.48分別是幾年。與 PSU 相關的未確認的薪酬成本為 $4.9百萬。截至2024年3月31日，與ESPP下的股票購買權相關的未確認薪酬成本為美元0.2百萬，預計將在加權平均值期間內得到確認 0.21年份。
9.    後續事件
2024 年 4 月，該公司與 Turning Point Therapeutics, Inc. 簽訂了轉租協議 105,000平方英尺用於公司未來公司總部的辦公和實驗室空間。轉租期約為9年零9個月，付款從2025年8月開始。根據轉租協議的條款, 房東將向公司提供高達$的租户改善補貼33.6百萬。額外的租户改善補貼最高為 $5.0百萬美元也可以通過月租金等額分期償還，但須遵守以下條件 8年利率百分比和年增長率
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的 3每年百分比。對於額外費用，公司還有優先選擇權和優先拒絕權 80,000鄰近可用建築物中可出租平方英尺的面積，但尚未行使。租約下的未來租賃承諾總額約為 $72.6百萬，包括 3年租金增長百分比和各種商定的租金減免金額。
在轉租方面，為了房東的利益，公司必須保留信用證，金額為美元2.5百萬美元，已於2024年4月交付，將計入公司簡明資產負債表的限制性現金。
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本10-Q表季度報告中其他地方包含的未經審計的簡明財務報表及其相關附註以及管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，兩者均包含在我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中上2024 年 2 月 28 日。
關於前瞻性陳述的警示説明
本季度報告包含經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的前瞻性陳述。除本季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述，包括有關我們未來的經營業績和財務狀況、業務戰略和計劃、研發計劃、解決del-Desiran部分臨牀擱置的時機和可能性、我們正在和計劃中的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的預期時間、成本、設計和實施、監管機構申報和批准候選產品的時機和可能性的陳述，成功的時機和可能性、管理層對未來運營的計劃和目標以及預期產品開發工作的未來結果、通貨膨脹壓力以及美國以外對我們業務的持續敵對行動均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過諸如 “可能”、“將”、“應該”、“可能”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預測”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 或這些術語或其他類似術語的否定詞來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述只是預測。我們的這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。這些前瞻性陳述僅代表截至本季度報告發布之日，受許多風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險、不確定性和假設。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們不計劃公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AOC）的新型RNA療法。我們專有的AOC平臺旨在將單克隆抗體（mAb）的特異性與RNA療法的精度相結合，以靶向以前此類療法無法治癒的疾病的根本原因。我們不斷髮展和擴大的產品線目前有三個臨牀開發項目。Delpacibart etedesiran，縮寫為del-desiran（前身為AOC 1001），旨在治療1型肌強直性營養不良症（DM1）患者，目前正處於1/2階段的開發階段，正在進行的MARINA開放標籤擴展研究（MARINA-OLE™）。我們目前有望啟動 del-Desiran 的 HARBOR™ 全球三期試驗 本季度。AOC 1020旨在治療面肩肱肌營養不良症（FSHD）患者，目前正在進行FORTITUDE™ 試驗的1/2階段開發。AOC 1044 專為杜興氏肌營養不良症患者設計，目前正處於 EXPLORE44™ 試驗的1/2階段開發階段。AOC 1044 專為具有易受外顯子 44 跳過的突變或 DMD44 的人而設計，也是我們為 DMD 開發的多種 AOC 中的第一種。Del-Desiran、AOC 1020和AOC 1044均已獲得美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒認定，以及美國食品藥品管理局的快速通道認定。此外，美國食品藥品管理局於2024年5月授予了用於治療DM1的del-desiran突破性療法稱號，2024年2月，美國食品藥品管理局授予了AOC 1044罕見兒科疾病稱號。
隨着三款AOC候選產品處於臨牀開發階段，我們計劃在2024年報告多項正在進行的試驗的數據，並於2024年第二季度啟動針對DM1的del-desiran™ 全球3期HARBOR 試驗。2024 年 3 月，我們分享了我們針對 DM1 患者的 MARINA-OLE 試驗的新的長期del-desiran數據，這些數據顯示，與 END-DM1 自然史研究的匹配人羣相比，包括肌張力、肌肉力量和患者報告的一年以上日常生活活動在內的多個終點的疾病進展出現逆轉。截至2024年1月數據截止日期，超過265次輸液的患者總暴露年限為61.1年，del-desiran表現出良好的長期安全性和耐受性。在
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2024年第二季度，我們計劃分享FSHD中AOC 1020的1/2期FORTITUDE™ 試驗中大約一半的研究參與者的初步數據。在 2024 年下半年，我們計劃在 DMD44 患者中分享 AOC 1044 的 1/2 期 EXPLORE44 試驗的 5 mg/kg 隊列數據。
在我們繼續推動核糖核酸革命的同時，我們將繼續推進和擴大我們的內部研發渠道，增加新的研究和開發候選藥物，用於治療骨骼肌和精準心臟病學方面的疾病。除了我們自己的內部研究項目外，我們還將繼續通過合作和夥伴關係，包括免疫學、心臟病學和肌肉以外的其他特定適應症項目，探索AOC平臺的全部潛力。
自 2012 年成立以來，我們已將所有資源投入到公司組織和人員配備、業務規劃、籌集資金、開發我們專有的AOC平臺、確定潛在的候選產品、建立我們的知識產權組合、開展研究、臨牀前和臨牀研究，以及為這些業務提供其他一般和行政支持。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。2020 年 6 月，我們完成了首次公開募股（IPO），此後通過額外的公開募股、銷售協議以及合作和研究服務協議籌集了資金。有關自成立以來籌集的資金以及我們未來資本要求的更多信息，請參閲 “流動性和資本資源”。
自成立以來，我們每年都出現營業虧損。截至2023年12月31日和2022年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為2.122億美元和1.740億美元，截至2024年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為6,890萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為6.396億美元。我們預計，隨着我們進行正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗，繼續開展研發活動，利用第三方生產我們的候選產品和相關原材料，僱用更多人員以及保護我們的知識產權，我們的支出和營業虧損將大幅增加。我們的淨虧損可能會在季度與去年同期之間大幅波動，這取決於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的時間安排、我們在其他研發活動上的支出以及任何合作和服務收入的產生。
根據我們目前的運營計劃，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券9.159億美元（截至2024年3月31日）將足以為我們自提交10-Q表格之日起至少12個月的運營提供資金。儘管我們可能會根據當前和/或未來的合作協議創造收入，但在我們成功完成開發並獲得監管部門對一種或多種候選產品的批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從候選產品的銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過股權發行、債務融資或其他資本來源，包括潛在的合作、許可和其他安排，為我們的現金需求提供資金。但是，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他安排。我們未能籌集資金或在需要時達成此類其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選產品的權利。
與百時美施貴寶的研究合作
2023年11月，我們（i）與BMS簽訂了研究合作和許可協議，或BMS合作協議，以擴大我們與MyoKardia的研究，利用我們的專有AOC平臺技術擴展我們對多達五個目標的研究；（ii）與BMS簽訂了證券購買協議，或BMS購買協議，用於BMS以5,075,304美元的收購價格私募購買我們的普通股每股7.8813美元，總收購價約為4000萬美元。我們將BMS合作協議和BMS購買協議一起稱為 “BMS協議”。根據BMS協議的條款，我們收到了約1億美元的預付款，其中包括根據BMS合作協議條款支付的6000萬美元現金，以及根據BMS收購協議條款購買普通股的大約4000萬美元。我們還有資格獲得高達約13.5億美元的研發里程碑付款，高達約8.25億美元的商業里程碑付款，以及從高個位數到低兩位數的淨銷售額的分級特許權使用費。我們對根據協議產生的研究合作費用負責，但累計支出限額為4000萬美元。BMS將為此次合作帶來的所有未來臨牀開發、監管和商業化活動提供資金。
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與 Eli Lilly and Company 的研究合作和許可協議
2019年4月，我們與禮來公司（Lilly and Company）簽訂了研究合作和許可協議，即禮來協議，在全球範圍內發現、開發和商業化免疫學和其他特定適應症中的AOC產品。根據禮來協議，我們和禮來公司將合作開展此類產品的臨牀前研究和發現活動，禮來公司負責為雙方此類活動的費用提供資金。禮來公司還將自費領導所有此類產品的臨牀開發、監管批准和商業化。我們授予禮來獨家全球版税許可，並有權根據我們的技術進行再許可，以研究、開發、製造和銷售含有針對最多六個 mRNA 靶標的 AOC 的產品。我們保留使用我們的技術來履行協議規定的義務以及未授予禮來公司的所有目的的權利。禮來公司在2019年向我們支付了2,000萬美元的預付許可費，我們有資格獲得每個目標高達6000萬美元的開發里程碑付款，每個目標可獲得高達1.4億美元的監管里程碑付款，每個目標獲得高達2.05億美元的商業化里程碑付款。我們有資格從禮來公司獲得許可產品的全球年淨銷售額從中等個位數到低兩位數不等的分級特許權使用費，前提是生物仿製藥產品的市場準入、許可產品的專利覆蓋範圍的喪失，以及因在該地區實現許可產品商業化所需的額外權利而應向第三方支付的款項。
運營結果的組成部分
收入
迄今為止，我們的收入來自根據研究合作和許可協議收到的款項。在可預見的將來，根據我們當前和/或未來的合作協議，我們可能會通過預付款、里程碑付款和服務報銷的組合來創造收入。除非我們的候選產品已通過臨牀開發和監管部門批准（如果有的話）取得進展，否則我們預計不會從產品的銷售中獲得任何收入。我們預計，由於與此類服務和里程碑相關的付款時間和金額以及我們的任何產品獲得批准和成功商業化的程度，我們產生的任何收入（如果有的話）將逐季度波動。如果我們未能完成候選產品的臨牀前和臨牀開發或獲得監管部門的批准，那麼我們創造未來收入的能力以及我們的經營業績和財務狀況將受到不利影響。
運營費用
研究和開發
研發費用包括與我們的研發活動相關的外部和內部成本，包括我們的發現和研究工作，以及候選產品的臨牀前和臨牀開發。我們的研發費用包括：
•外部成本，包括在與第三方的安排下產生的費用，例如合同研究機構、合同製造商、顧問和我們的科學顧問；以及
•內部成本，包括；
◦與員工相關的費用，包括工資、福利和股票薪酬；
◦實驗室用品以及獲取、開發和製造臨牀前研究材料的成本；以及
◦設施, 信息技術和折舊, 包括設施租金和維護費用以及租賃地產改善和設備折舊的直接和分配費用.
研究和開發費用，包括根據禮來協議報銷的費用，在發生時記作支出，此類金額的償還被確認為收入。我們將用於未來研發活動的商品和服務的預付款不可退還記作提供服務或收到商品時的費用。
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在任何時候，我們都在開發多個程序。我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現計劃都沒有直接關係，通常部署在多個項目中。
我們預計，在可預見的將來，隨着我們繼續開展持續的研發活動，推進臨牀前研究計劃，包括開展支持臨牀試驗的研究，以及進行臨牀試驗，我們的研發費用將增加。進行臨牀前研究和臨牀試驗以獲得監管機構批准的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠無法成功獲得任何候選產品的市場批准。
與研發活動相關的時間表和成本不確定，每個候選產品和開發計劃可能有很大差異，並且難以預測。我們預計，我們將根據臨牀前和臨牀結果、監管發展、對每個項目商業潛力的持續評估以及我們維持或開展新合作的能力，決定持續開展哪些項目以及向每個項目提供多少資金，前提是我們確定合作者的資源或專業知識將有利於給定項目。將來我們將需要籌集大量額外資金。此外，我們無法預測哪些發展計劃可能受未來合作的約束，此類安排何時會得到保障（如果有的話），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。
我們的開發成本可能會因以下因素而有很大差異：
•臨牀、臨牀前和支持臨牀試驗的研究的數量和範圍；
•解決對del-desiran的部分臨牀擱置的時機和可能性；
•每位患者的試驗費用；
•需要批准的試驗數目；
•試驗所包括的地點數目；
•進行審判的國家；
•註冊符合條件的患者所需的時間長度；
•參與試驗的患者人數；
•患者接受的劑量數量；
•患者的退學率或停藥率；
•監管機構要求的潛在額外安全監測；
•患者參與試驗和隨訪的持續時間；
•製造我們的候選產品的成本和時間；
•我們的候選產品的開發階段；以及
•我們的候選產品的功效和安全性概況。
一般和行政
一般和管理費用主要包括與員工相關的費用，包括行政、財務、會計、法律、業務發展和支持職能的員工的工資、福利和股票薪酬。其他一般和管理費用包括分配的設施、未包含在研發費用中的信息技術和折舊相關成本，以及審計、税收、知識產權和法律服務的專業費用。與提交和進行專利申請相關的費用被確認為一般和管理費用，因為此類開支的可收回性尚不確定。
我們預計，在可預見的將來，我們的一般和管理費用將增加，以支持我們增加的研發活動和其他公司活動。
其他收入（支出）
其他收入（支出）主要包括我們的現金、現金等價物和有價證券的利息。
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運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們在所列期間的經營業績（以千計）：
截至3月31日的三個月改變
20242023
收入$3,543 $2,233 $1,310 
研究和開發費用66,832 47,765 19,067 
一般和管理費用13,898 12,064 1,834 
其他收入8,332 5,202 3,130 
收入
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，收入增加了130萬美元，這主要是由於根據BMS協議確認的收入在上一年度比較期內沒有確認收入，但根據禮來協議向禮來公司直接計費的減少部分抵消了這一收入。
研究和開發費用
下表説明瞭本報告所述期間我們的研發支出的組成部分（以千計）：
截至3月31日的三個月改變
20242023
外部成本：
del-Desiran$9,095 $6,960 $2,135 
AOC 10206,163 7,616 (1,453)
AOC 10445,839 2,536 3,303 
其他節目1,438 3,477 (2,039)
未分配19,707 6,631 13,076 
外部費用總額42,242 27,220 15,022 
內部成本：
與員工相關的費用19,336 15,978 3,358 
設施、實驗室用品及其他5,254 4,567 687 
內部成本總額
24,590 20,545 4,045 
研發費用總額$66,832 $47,765 $19,067 
與2023年同期相比，截至2024年3月31日的三個月，研發費用增加了1,910萬美元，這主要是由於與臨牀試驗和臨牀前研究進展相關的外部成本增加，包括與藥品相關的1,540萬美元製造成本增加，以及內部成本增加，包括340萬美元的人事成本增加。
一般和管理費用
與2023年同期相比，截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用增加了180萬美元，這主要是由於240萬美元的人事成本增加，部分被80萬美元的專業費用減少所抵消。
其他收入
由於有價證券投資的利息收入增加，截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，其他收入增加了310萬美元。
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目錄
流動性和資本資源
流動性來源
2022年11月8日，我們與Cowen and Company, LLC或銷售代理簽訂了銷售協議或2022年銷售協議。根據2022年銷售協議，我們可以不時通過銷售代理出售總髮行價不超過2億美元的普通股。普通股（如果有）的出售將按出售時的現行市場價格進行，或與銷售代理商達成的其他協議。根據2022年銷售協議，我們沒有義務出售，銷售代理也沒有義務買入或賣出任何普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，根據2022年銷售協議，我們分別出售了418,408股和943,461股普通股，扣除與發行相關的交易成本和佣金後，分別獲得了560萬美元和2,240萬美元的淨收益。
2024年3月4日，我們以每股16.50美元的價格完成了15,224,773股普通股的私募配售，並以每份預籌認股權證16.499美元的價格購買了總計9,030,851股普通股的預籌認股權證。扣除配售費和2,040萬澳元的發行成本後，私募的淨收益為3.798億美元。每份預先注資的認股權證的行使價為每股普通股0.001美元，可立即行使且不會過期。
自我們成立至2024年3月31日，為我們的運營籌集的其他重要資金來源包括來自首次公開募股的2.741億美元，來自後續公開募股的3.789億美元，先前銷售協議下的1.406億美元淨收益，出售和發行可轉換優先股和可轉換票據的總收益1.316億美元，以及合作和研究服務協議下的1.433億美元。
未來資本要求
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為9.159億美元。根據我們目前的運營計劃，我們認為，自提交本10-Q表格之日起，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營提供至少12個月的資金。但是，我們對財務資源足以支持我們運營的時期的預測是一項前瞻性陳述，涉及風險和不確定性，實際業績可能會有重大差異。我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，而且我們可能會比預期的更快地耗盡我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中進行臨牀前研究和測試候選產品的過程成本高昂，而且這些研究和試驗的進展時間和費用尚不確定。
我們未來的資本需求難以預測，將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們正在尋求或將來可能選擇的候選產品的發現、臨牀前研究和臨牀試驗的類型、數量、範圍、進展、擴展、結果、成本和時機，包括任何部分臨牀擱置的解決方案對我們已完成的1/2期MARINA臨牀試驗的影響；
•我們的候選產品的製造成本和時間，以及商業製造的成本和時間（如果有任何候選產品獲得批准）；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•建立和維持合作、許可證和其他安排的條款和時間；
•獲得、維護和執行我們的專利和其他知識產權的成本；
•隨着我們臨牀前和臨牀活動的增加，與僱用更多人員和顧問相關的成本；
•里程碑或根據禮來協議或任何未來合作協議向我們支付的其他款項的時間和金額；
•如果任何候選產品獲得批准，建立或確保銷售和營銷能力的成本和時機；
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•我們有能力獲得足夠的市場認可、覆蓋範圍和來自第三方付款人的充足報銷，以****何經批准的產品獲得足夠的市場份額和收入；以及
•與我們可能獲得許可或收購的任何產品或技術相關的成本。
儘管我們可能會根據當前和/或未來的合作協議創造收入，但在我們成功完成開發並獲得監管部門對一種或多種候選產品的批准之前，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間，而且可能永遠不會發生。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。因此，在我們能夠從候選產品的銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過股權發行、債務融資或其他資本來源，包括當前和未來的合作、許可和其他安排，為我們的現金需求提供資金。但是，我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他安排。此外，即使我們認為我們有足夠的資金來實施當前或未來的運營計劃，出於有利的市場條件或戰略考慮，我們也可能會尋求額外的資本。我們未能籌集資金或在需要時達成此類其他安排將對我們的財務狀況產生負面影響，並可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選產品的權利。
現金流
下表彙總了我們在列報期間的現金流量（以千計）：
截至3月31日的三個月改變
20242023
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(70,380)$(48,967)$(21,413)
投資活動(32,747)(195,680)162,933 
籌資活動389,44522,961366,484 
現金、現金等價物和限制性現金淨減少$286,318 $(221,686)$508,004 
運營活動
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金分別為7,040萬美元和4,900萬美元，主要包括用於資助我們與臨牀試驗、臨牀前研究和其他項目開發相關的業務的現金。增長是由於研發成本的增加以及上文 “經營成果” 中所述的一般和管理費用增加。
投資活動
截至2024年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為3,270萬美元，主要包括1.416億美元用於購買有價證券和對到期有價證券收益的再投資，以及90萬美元的房地產和設備購買，由1.097億美元的有價證券到期收益所抵消。截至2023年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為1.957億美元，其中2.514億美元用於購買有價證券，用於投資2022年12月出售2.238億美元的普通股收益和到期有價證券收益的再投資，180萬美元用於購買房地產和設備，部分被5,750萬美元的有價證券到期收益所抵消。
融資活動
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為3.894億美元，主要包括出售普通股和私募認股權證的淨收益。截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為2300萬美元
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目錄
主要包括根據2022年銷售協議出售普通股的淨收益。
關鍵會計估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的簡明財務報表，該財務報表是根據美國公認會計原則（GAAP）編制的。編制這些簡明財務報表要求我們做出影響所報告的資產、負債、收入和支出金額的估算和判斷。我們會持續評估這些估計和判斷。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種假設。這些估計和假設構成了判斷資產和負債賬面價值以及記錄收入和支出的基礎，而這些收入和支出從其他來源看不出來。實際結果可能與這些估計值存在重大差異。截至2024年3月31日，我們的關鍵會計估算與2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中所披露的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——關鍵會計政策和估計” 中披露的估算沒有重大變化。
合同義務和承諾
截至2024年3月31日，我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——合同義務和承諾” 中報告的合同義務在正常業務過程中沒有發生任何重大變化。
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目錄
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
截至2024年3月31日，我們的市場風險與2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中所述的 “市場風險定量和定性披露” 中描述的市場風險沒有實質性變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在確保我們在向美國證券交易委員會提交的定期和最新報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理而非絕對的保證。為了達到合理的保證水平，管理層必須運用自己的判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。此外，任何控制系統的設計也在一定程度上基於對未來事件可能性的某些假設，無法保證任何設計在未來所有潛在條件下都能成功實現其既定目標；隨着時間的推移，由於條件的變化，控制可能會變得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能會惡化。由於具有成本效益的控制系統存在固有的侷限性，因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。
截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，由於下文所述的財務報告內部控制存在重大缺陷，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上沒有生效。
正如我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告第9A項 “控制和程序” 中披露的那樣，我們此前曾發現財務報告的內部控制存在重大缺陷，涉及與企業資源規劃（ERP）系統模塊相關的某些信息技術一般控制（ITGC）的職責分離。這些ITGC未能有效運作，以便（i）限制對某些數據的訪問和對其進行更改的能力，以及（ii）監控此類數據的變化。雖然已查明的控制缺陷沒有導致任何錯報，但存在無法及時預防或發現年度或中期財務報表和披露的重大錯報的合理可能性。儘管存在重大弱點，但我們的管理層認為，本10-Q表季度報告中未經審計的簡明財務報表在所有重大方面都公允地反映了我們截至和該期間根據公認會計原則列報的財務狀況、經營業績和現金流。
補救
我們的管理層致力於維持強大的內部控制環境。正如上文所討論和我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告第9A項 “控制和程序” 中披露的那樣，我們已經更改了相關訪問權限以解決已知的職責分離問題，並將更新我們的訪問審查控制以納入其他程序。儘管我們認為迄今為止所採取的行動在解決這一控制問題上是實質性的，但一旦適用的控制措施運作了足夠長的時間並且管理層採取了行動，我們就會考慮對此進行補救
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目錄
通過測試得出結論，這些控制措施正在有效運作。我們將通過測試繼續監測這些行動的有效性，以確保這些控制措施繼續有效運作。
財務報告內部控制的變化
除上述情況外，在截至2024年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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目錄
第二部分 — 其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們目前沒有受到任何重大法律訴訟的約束。我們可能會不時參與法律訴訟或在正常業務過程中發生索賠。無論結果如何，由於辯護和和解費用、資源轉移和其他因素，此類訴訟或索賠都可能對我們產生不利影響，而且無法保證會獲得有利的結果。
第 1A 項。風險因素
我們認為，我們於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告第一部分第1A項中規定的風險因素沒有任何重大變化。此類報告中描述的風險因素並不是我們面臨的唯一風險。我們目前未知的因素、我們目前認為不重要的因素或非我們特有的因素，例如總體經濟狀況，也可能對我們的業務或財務狀況產生重大不利影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
股權證券的未註冊銷售
沒有。
發行人回購股票證券
沒有。
第 3 項。優先證券違約
不適用。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
規則 10b5-1 交易安排
我們的高級職員（定義見第16a—1（f）條）和董事可以不時簽訂第10b5-1條或非規則10b5-1的交易安排（每個術語的定義見S-K法規第408項）。在截至2024年3月31日的三個月中，我們的高級管理人員或董事均未加入 採用要麼 終止任何此類交易安排。
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目錄
第 6 項。展品
展覽
數字		展品描述以引用方式納入已歸檔
在此附上
表單日期數字
3.1
經修訂和重述的公司註冊證書
8-K6/16/20203.1
3.2
經修訂和重述的章程
8-K12/13/20233.1
4.1
普通股證書表格
S-15/22/20204.1
4.2
預付認股權證表格
8-K
2/29/20244.1
10.1
經修訂和重述的非僱員董事薪酬計劃
X
10.2
Avidity Biosciences, Inc. 及其各購買方之間於 2024 年 2 月 28 日簽訂的證券購買協議
8-K2/29/202410.1
31.1
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的第13a-14（a）條或第15d-14（a）條的要求，對Avidity Biosciences, Inc.首席執行官進行認證。
X
31.2
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的第13a-14（a）條或第15d-14（a）條的要求，對Avidity Biosciences, Inc.的首席財務官進行認證。
X
32.1*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官進行認證。
X
32.2*
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席財務官進行認證。
X
101.INS行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。X
101.SCH內聯 XBRL 分類擴展架構文檔X
101.CAL內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔X
101.DEF內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔X
101.LAB內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔X
101.PRE內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔X
104封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）X
*該認證被視為未按照《交易法》第18條的目的提交或以其他方式受該節的責任約束，也不得將其視為以引用方式納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中。
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
Avidity 生物科學公司
日期：2024 年 5 月 9 日
來自：/s/ 莎拉·博伊斯
莎拉·博伊斯
總裁、首席執行官兼董事
（首席執行官）

日期：2024 年 5 月 9 日
來自：/s/ 邁克爾·麥克萊恩
邁克爾·麥克萊恩
首席財務官兼首席商務官
（首席財務和會計官）
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