附錄 99.1

Verastem Oncology公佈2024年第一季度財務業績並重點介紹近期業務更新

​

計劃公佈最重要的 RAMP 201 數據，並開始計劃於 2024 年第二季度滾動提交阿沃美替尼和德法替尼聯合治療複發性低度漿液性卵巢癌的新藥上市申請

​

阿伏替尼與阿達格拉西聯合用於治療KRAS G12C突變的轉移性非小細胞肺癌獲得美國食品藥品管理局快速通道認證

​

美國食品藥品管理局授予阿伏替尼加德法替尼與索托拉西布聯合用於治療KRAS G12C突變的轉移性非小細胞肺癌的快速通道資格

​

將在 2024 年 ASCO 年會上公佈的阿伏託美替尼和德法替尼聯合當前一線轉移性胰腺癌治療標準的 RAMP 205 試驗的初步安全性和有效性結果

​

波士頓--(美國商業資訊)--2024年5月9日--致力於為癌症患者開發新藥的生物製藥公司Verastem Oncology（納斯達克股票代碼：VSTM）今天公佈了業務最新情況，並公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績。

​

Verastem Oncology總裁兼首席執行官丹·帕特森表示：“在2024年第一季度，我們獲得了美國食品藥品管理局孤兒藥認定，用於治療複發性低度漿液性卵巢癌的阿伏託美替尼和德法替尼組合，這承認這種罕見的癌症與其他形式的卵巢癌不同且截然不同，並進一步表明了對新治療選擇的需求。”“我們期待着開始計劃中的滾動NDA提交，並分享阿伏託美替尼和德法替尼聯合治療複發性低度漿液性卵巢癌的主要數據。我們還計劃公佈ASCO針對一線轉移性胰腺癌的RAMP 205試驗的初步數據，並計劃在2024年下半年提供其他臨牀項目的最新信息。”

​

2024 年第一季度及近期更新

​

阿伏替尼和德法替尼聯合治療低度漿液性卵巢癌（LGSOC）

​

​

​

阿伏替尼與KRAS G12C抑制劑聯合治療非小細胞肺癌（NSCLC）

​

​

阿伏託美替尼和德法替尼聯合治療一線轉移性胰腺癌

​

​

GFH375 (VS-7375)：口服 KRAS G12D（開/關）抑制劑

​

​

即將舉行的演講

​

Verastem Oncology今天宣佈接受2024年5月31日至6月4日在伊利諾伊州芝加哥舉行的ASCO年會上發表海報的摘要。

​

​

​

企業最新消息

​

​

2024 年第一季度財務業績

​

Verastem Oncology在2024年第一季度末的現金、現金等價物和投資為1.101億美元。

截至2024年3月31日的三個月（“2024年季度”）的總運營支出為2,810萬美元，而截至2023年3月31日的三個月（“2023年季度”）的總運營支出為1,930萬美元。

2024年季度的研發費用為1,770萬美元，而2023年季度的研發費用為1,200萬美元。增加570萬美元，增幅47.5％，主要與合同研究組織成本增加、調查人員費用增加以及包括非現金股票薪酬在內的人員成本增加有關。

2024年季度的銷售、一般和管理費用為1,040萬美元，而2023年季度為730萬美元。增加310萬美元，增幅42.5％，主要與預計阿伏託美替尼和德法替尼可能在LGSOC中上市的額外成本、包括非現金股票薪酬在內的人員成本增加以及諮詢和專業費用增加有關。

2024年季度的淨虧損為3,390萬美元，合每股虧損1.26美元（基本和攤薄後），而2023年季度的淨虧損為1,570萬美元，合每股虧損0.94美元（基本虧損和攤薄後每股虧損，經公司反向股票拆分調整後）。

2024年季度，非公認會計準則調整後淨虧損為2620萬美元，合每股虧損0.98美元（攤薄），而2023年季度的非公認會計準則調整淨虧損為1,780萬美元，合每股虧損1.07美元（攤薄，經公司反向股票拆分調整後）。請參閲本新聞稿所附的公認會計準則與非公認會計準則的對賬。

​

非公認會計準則財務指標的使用

​

為了補充Verastem Oncology的簡明合併財務報表，這些財務報表是根據美國公認會計原則（GAAP）編制和列報的，該公司在本新聞稿中使用了以下非公認會計準則財務指標：非公認會計準則調整後淨虧損和非公認會計準則每股淨虧損。這些非公認會計準則財務指標不包括根據公認會計原則確定的相應財務指標中的某些金額或費用。管理層認為，這些非公認會計準則信息與公司的GAAP財務報表結合使用對投資者很有用，因為它為公司的經營業績提供了更高的透明度和同期可比性，可以增強投資者識別公司業務運營趨勢的能力。除其他因素外，管理層使用這些衡量標準來評估和分析運營結果和趨勢，並進行財務和運營

​

決定。非公認會計準則信息不是根據一套全面的會計規則編制的，只能用於補充對公司根據公認會計原則報告的經營業績的理解，不能孤立地使用，也不能替代或優於根據公認會計原則編制和列報的財務信息。此外，這些非公認會計準則財務指標不太可能與其他公司提供的非公認會計準則信息相提並論。非公認會計準則財務指標中排除的金額的確定是管理層的判斷問題，除其他因素外，還取決於基礎支出或收入金額的性質。在未經審計的簡明合併財務報表之後，本新聞稿的附表中包含了這些非公認會計準則財務指標與截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中最具可比性的GAAP財務指標之間的對賬。

​

關於阿伏託美替尼和德法替尼的組合

​

阿伏託美替尼是一種RAF/MEK夾具，可誘導MEK與ARAF、BRAF和CRAF的非活性複合物，通過最大限度的RAS/MAPK途徑抑制產生更完整、更持久的抗腫瘤反應。與目前可用的僅限 MEK 的抑制劑相比，阿伏託美替尼阻斷了 MEK 激酶活性和 RAF 磷酸化 MEK 的能力。這種獨特的機制允許阿伏託美替尼在不補償激活MEK的情況下阻斷MEK信號傳導，這似乎限制了其他僅限MEK的抑制劑的療效。美國食品藥品監督管理局（FDA）授予阿伏美替尼和選擇性FAK抑制劑德法替尼的研究組合的突破性療法稱號，用於治療所有複發性低度漿液性卵巢癌（LGSOC）患者，無論先前接受了一系列或多種治療（包括鉑類化療）後的KRAS狀態如何。單獨使用阿伏美替尼或與德法替尼聯合使用也被美國食品藥品管理局授予孤兒藥稱號，用於治療LGSOC。

​

作為其Raf And Mek計劃（RAMP）的一部分，Verastem Oncology目前正在使用阿伏替尼治療RAS/MAPK驅動的腫瘤進行臨牀試驗。RAMP 301（NCT06072781）是一項國際性的3期確認性試驗，評估阿伏託美替尼和德法替尼聯合治療複發性LGSOC與標準化療或激素療法的對比。RAMP 201（NCT04625270）是一項針對複發性LGSOC患者的阿伏託美替尼聯合德法替尼的2期註冊導向試驗，在每個劑量優化和擴大階段以及低劑量評估中，入組均已完成。

​

作為RAMP 203（NCT05074810）和RAMP 204（NCT05375994）試驗的一部分，Verastem Oncology已與安進和米拉蒂建立了臨牀合作，分別評估LUMAKRAS™（索托拉西布）與阿伏託美替尼聯合應用於KRAS G12C突變體非小細胞肺癌中的應用。™RAMP 205（NCT05669482）是一項1b/2期臨牀試驗，評估阿伏託美替尼和德法替尼與吉西他濱/nab-紫杉醇在前線轉移性胰腺癌患者中的應用，得到了PanCan治療加速器獎的支持。

​

關於 GFH375 (VS-7375)

GFH375（VS-7375）是一種潛在的同類最佳、強效和選擇性的口服KRAS G12D（開/關）抑制劑，被確定為Verastem Oncology與GenFleet Therapeutics的發現和開發合作的主要項目。在中國的研究性新藥（IND）申請獲得批准（目前正在審查中）後，預計GenFleet將於2024年下半年在中國啟動1期試驗。該合作包括三個發現項目，第一個是KRAS G12D抑制劑，並將為Verastem Oncology提供獲得每種藥物許可證的獨家選擇

​

在成功完成1期試驗的預定里程碑後，有三種化合物正在合作中。這些許可證將賦予Verastem Oncology在中國大陸、香港、澳門和臺灣等GenFleet領土以外的開發和商業化權利。

​

關於 Verastem 腫瘤學

​

Verastem Oncology（納斯達克股票代碼：VSTM）是一家處於後期開發階段的生物製藥公司，致力於新藥的開發和商業化，以改善被診斷患有癌症的患者的生活。我們的產品線側重於Ras/MAPK驅動的癌症，特別是抑制癌症關鍵信號通路的新型小分子藥物，這些藥物可促進癌細胞存活和腫瘤生長，包括RAF/MEK抑制和FAK抑制。欲瞭解更多信息，請訪問www.verastem.com並在領英上關注我們。

​

前瞻性陳述通知

​

本新聞稿包括有關Verastem Oncology戰略、未來計劃和前景的前瞻性陳述，包括與計劃提交低度漿液性卵巢癌阿伏託美替尼和德法替尼聯合藥物的滾動新藥申請（NDA）的預期時間、與GenFleet合作的結果和收益（包括中國新藥臨牀試驗的批准）、公司各項臨牀試驗的潛在臨牀價值相關的聲明開始和完成試驗的時間安排，包括標題數據報告、與監管機構的互動、候選產品商業化的可能性和時機以及涉及Verastem Oncology主要化合物的其他開發計劃的可能性。“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“將”、“可能”、“應該”、“繼續”、“可以”、“希望” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。前瞻性陳述不能保證未來的表現，並且存在風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類陳述中明示或暗示的結果存在重大差異。

​

適用的風險和不確定性包括風險和不確定性等，涉及：我們的候選產品的成功開發和潛在商業化，包括阿伏託美替尼與其他化合物，包括defactinib、LUMAKRAS™ 等；研發固有的不確定性，例如臨牀試驗的陰性或意外結果，可能向任何司法管轄區的監管機構申請候選產品的出現或時間；是否以及何時任何司法管轄區的監管機構均可批准可能為我們的候選產品提交的任何此類申請，以及如果獲得批准，我們的候選產品是否將在這些司法管轄區取得商業成功；我們為候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力；任何法律訴訟的範圍、時間和結果；監管機構就試驗設計、標籤和其他可能影響我們的時機、可用性或商業潛力的事項做出的決定候選產品；我們的候選產品的臨牀前測試以及臨牀試驗的初步或中期數據是否可以預測正在進行或以後的臨牀試驗的結果或成功；我們的候選產品的報銷時間、範圍和費率不確定；第三方付款人（包括政府機構）可能無法報銷；競爭發展可能會影響我們的候選產品；該數據可能無法按預期公佈；臨牀試驗的註冊時間可能比預期的要長；那個與他們的候選產品相比，我們的候選產品將導致不良安全事件和/或意外擔憂，或導致安全狀況難以管理

​

功效水平；我們的候選產品可能出現生產或供應中斷或故障；我們所依賴的任何第三方合同研究組織、合同製造組織、臨牀場所或承包商等未能充分履行職責；我們面臨激烈競爭，這可能導致其他人先於或比我們更成功地開發或商業化產品，這可能會導致候選產品的市場份額或市場潛力降低；我們將無法成功啟動或完成候選產品的臨牀開發和最終商業化；我們的候選產品的開發和商業化將花費比計劃更長的時間或更高的成本，包括進行更多研究的結果；我們可能沒有足夠的現金來資助我們的計劃運營；我們可能無法吸引和留住高素質的人員；我們或中外製藥有限公司將無法根據阿伏託替尼許可協議充分履行職責；那就是我們的候選產品的目標市場可能低於我們目前的估計；根據與Secura Bio, Inc. 簽訂的資產購買協議，包括里程碑式的付款，Secura Bio, Inc.將無法獲得投資回報；根據與GenFleet的合作和期權協議，GenFleet將無法充分履行協議；我們將來可能無法獲得足夠的融資通過產品許可、聯合促銷安排，無論是公開還是私人股權、債務融資或其他方式；我們不會為候選產品申請或提交監管申報；我們的候選產品將不會獲得監管部門的批准，不會成為商業上成功的產品，也不會導致向患者提供新的治療選擇。

​

其他風險和不確定性包括公司於2024年3月14日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的任何文件中在 “風險因素” 標題下確定的風險和不確定性。本新聞稿中包含的前瞻性陳述反映了Verastem Oncology截至本文發佈之日的觀點，除非法律要求，否則公司不承擔並明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

​

投資者和媒體查詢：

朱麗莎·維亞納

企業傳播和投資者關係副總裁

investors@verastem.com 或

media@verastem.com

​

​

Verastem 腫瘤學

簡明合併資產負債表

（以千計）

（未經審計）

​

​

​

​

​

​

Verastem 腫瘤學

簡明合併運營報表

（以千計，每股金額除外）

（未經審計）

​

​

(1) 金額已追溯重報，以反映2023年5月31日生效的12比1的反向股票拆分

​

Verastem 腫瘤學

GAAP 與非 GAAP 財務信息的對賬

（以千計，每股金額除外）

（未經審計）

​

​

(1) 金額已追溯重報，以反映2023年5月31日生效的12比1的反向股票拆分