美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
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根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
要麼
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根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在過渡期內 到
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
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（公司或組織的州或其他司法管轄區） |
（美國國税局僱主識別號） |
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（主要行政辦公室地址） |
（郵政編碼） |
（註冊人的電話號碼，包括區號）：（ |
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根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
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交易符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
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大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
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規模較小的申報公司 |
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☒ |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有
截至 2024 年 5 月 3 日，有
目錄
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頁面 |
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第一部分 |
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財務信息 |
3 |
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第 1 項。 |
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合併財務報表（未經審計） |
3 |
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合併資產負債表 |
3 |
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合併經營報表和綜合虧損表 |
4 |
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股東權益變動綜合報表 |
5 |
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合併現金流量表 |
6 |
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合併財務報表附註（未經審計） |
7 |
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第 2 項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
17 |
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第 3 項。 |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
23 |
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第 4 項。 |
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控制和程序 |
23 |
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第二部分 |
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其他信息 |
25 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
25 |
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第 1A 項。 |
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風險因素 |
25 |
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第 2 項。 |
|
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
82 |
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第 3 項。 |
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優先證券違約 |
82 |
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第 4 項。 |
|
礦山安全披露 |
82 |
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第 5 項。 |
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其他信息 |
82 |
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第 6 項。 |
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展品 |
83 |
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簽名 |
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84 |
2
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表
RENEO 製藥有限公司
合併資產負債表
（以千計，股票和麪值數據除外）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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（未經審計） |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債，減去流動部分 |
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績效獎 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合（虧損）收益 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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||
所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
3
RENEO 製藥有限公司
合併運營報表和綜合損失
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入 |
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淨虧損 |
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短期投資的未實現（虧損）收益 |
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綜合損失 |
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歸屬於普通股股東的每股淨虧損， |
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) |
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) |
用於計算淨值的加權平均份額 |
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
4
RENEO 製藥有限公司
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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額外 |
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累積的 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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收入（虧損） |
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赤字 |
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公平 |
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餘額，2023 年 12 月 31 日 |
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) |
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基於股票的薪酬 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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— |
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— |
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餘額，2024 年 3 月 31 日 |
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額外 |
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累積的 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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（虧損）收入 |
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赤字 |
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公平 |
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餘額，2022 年 12 月 31 日 |
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基於股票的薪酬 |
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相關普通股的發行 |
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其他綜合收入 |
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淨虧損 |
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餘額，2023 年 3 月 31 日 |
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) |
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
5
RENEO 製藥有限公司
合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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2024 |
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2023 |
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來自經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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基於股票的薪酬 |
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折舊和攤銷 |
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短期投資的攤銷/增加 |
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績效獎勵公允價值的變化 |
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非現金租賃費用 |
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處置固定資產的損失 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費和其他資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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來自投資活動的現金流 |
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購買財產和設備 |
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購買可供出售的短期投資 |
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可供出售短期投資的到期收益 |
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投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流 |
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在市場上發行普通股的收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金和現金等價物的淨增加（減少） |
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現金和現金等價物，期初 |
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現金和現金等價物，期末 |
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
6
RENEO 製藥有限公司
的注意事項 合併 財務報表
（未經審計）
1。組織和業務
組織
Reneo Pharmicals, Inc.（Reneo或公司）作為一家制藥公司於2014年9月22日開始運營，歷來專注於為罕見遺傳線粒體疾病患者開發療法。2017年12月，該公司批准了mavodelpar（REN001），這是一種新型口服過氧化物酶體增殖物激活受體 delta（PPAR）激動劑。
風險和不確定性
2023年12月14日，該公司宣佈，其關鍵的STRIDE研究未達到其主要或次要療效終點，該研究是一項針對mavodelpar的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的2b期試驗，該研究針對因線粒體DNA缺陷而患有原發性線粒體肌病的成年患者。結果，公司暫停了其唯一候選產品mavodelpar的開發活動，並實施了現金保存活動，包括大幅裁員。2023 年 12 月和 2024 年 2 月，公司實施了裁員並確認了大約 $
該公司面臨許多與其他製藥公司類似的風險，包括但不限於對公司潛在候選產品的臨牀和商業成功的依賴、任何此類潛在候選產品獲得監管部門批准的能力、實現其目標需要大量額外融資、醫生、消費者和第三方付款人廣泛採用其批准的產品（如果有）的不確定性、激烈的競爭和未經測試的製造能力以及對關鍵生產能力的依賴個人和獨家供應商。
流動性
自2014年成立以來，公司因運營而蒙受了鉅額虧損和負現金流，預計在可預見的將來將繼續出現淨虧損，並且可能永遠無法盈利。截至2024年3月31日，該公司的現金、現金等價物和短期投資為 $
未來的資本需求將取決於許多因素，包括運營支出的時間和規模，無法保證公司會成功獲得額外資金，無法保證公司對未來營運資金需求的預測會被證明是準確的，也無法保證任何額外資金都足以在未來幾年繼續運營。如果公司無法獲得足夠的額外資金，則公司可能被迫削減支出，延長與供應商的付款期限，並在可能的情況下清算資產。這些行動中的任何一項都可能對公司的業務、經營業績和未來前景產生負面影響.
7
2。重要會計政策摘要
列報和合並的基礎
公司已根據美國證券交易委員會的規章制度編制了隨附的未經審計的合併財務報表。某些通常包含在根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的年度財務報表中的某些信息和附註披露已被壓縮或省略，儘管該公司認為所做的披露足以使信息不具有誤導性。公司建議將未經審計的合併財務報表與公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。
管理層認為，所有調整，包括正常的經常性調整，被認為是編制財務報表公允表所必需的，均已列入所附的未經審計的財務報表。中期業績不一定表示任何其他中期或整年的預期業績。
隨附的未經審計的合併財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。
重要會計政策摘要
在編制截至2024年3月31日的三個月的合併財務報表時使用的重要會計政策與公司截至2023年12月31日的10-K表年度報告中的合併財務報表附註2中討論的政策一致。
新的會計公告
最近發佈了各種會計準則和解釋，預計都不會對公司的財務狀況、運營或現金流產生重大影響。
3.每股淨虧損
公司計算每股基本虧損的方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，不考慮普通股等價物。攤薄後的每股淨虧損假設所有潛在普通股等價物的轉換、行使或發行，除非納入的影響會產生反稀釋作用。出於本次計算的目的，在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，行使所有已發行股票期權和限制性股票單位歸屬時發行的普通股不包括在攤薄後的每股淨虧損計算中，因為此類股票具有反稀釋性。
攤薄後每股淨虧損計算中未包括的歷史流通反稀釋證券包括以下內容：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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未償還的普通股期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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總計 |
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8
4。公允價值測量
ASC 話題 820， 公允價值測量，為以公允價值計量的工具建立了公允價值層次結構，該層次結構區分了基於市場數據（可觀察輸入）的假設和公司自己的假設（不可觀察的輸入）。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是反映公司對市場參與者在資產或負債定價時將使用的投入的假設的輸入，是根據當時情況下可用的最佳信息得出的。
ASC Topic 820將公允價值確定為退出價格，代表在市場參與者之間的有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的金額。作為在公允價值衡量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC Topic 820建立了三級公允價值層次結構，區分了以下內容：
按公允價值計量的資產和負債根據對公允價值計量具有重要意義的最低投入水平進行全面分類。公司對特定投入對整個公允價值計量的重要性的評估要求管理層做出判斷並考慮資產或負債的特定因素。公司的金融資產定期接受公允價值計量。
該公司使用活躍市場的報價，將其貨幣市場基金歸類為1級。使用其他重要的可觀察輸入，商業票據和美國國債被歸類為二級。公司對某些貨幣市場基金的投資的公允價值是其面值，此類工具被歸類為1級，幷包含在合併資產負債表上的現金和現金等價物中。
根據公司首席執行官（CEO）的僱傭協議，他有權獲得金額為美元的特別績效獎金
9
以公允價值計量的公司資產和負債的經常性公允價值計量為 2024 年 3 月 31 日包括以下內容（以千計）：
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的報價 |
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重要的其他 |
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意義重大 |
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總計 |
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資產 |
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現金和現金等價物： |
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美國國債 |
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短期投資： |
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美國國債 |
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總計 |
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負債 |
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績效獎 |
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總計 |
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截至2023年12月31日，以公允價值計量的公司資產和負債的經常性公允價值計量包括以下內容（以千計）：
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的報價 |
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重要的其他 |
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意義重大 |
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總計 |
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資產 |
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現金和現金等價物： |
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貨幣市場投資 |
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美國國債 |
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總計 |
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$ |
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負債 |
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績效獎 |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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總計 |
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— |
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$ |
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下表彙總了績效獎勵負債公允價值衡量標準的變化（以千計）：
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性能 |
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截至 2024 年 1 月 1 日的餘額 |
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$ |
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公允價值的變化 |
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— |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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$ |
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5。有價債務證券
這個 公司對債務證券的投資按公允價值記賬，歸類為可供出售的流動資產，代表可用於當前業務的資金的投資。債券的增持
10
折扣 有價證券的利息收入作為經營報表中其他收入（支出）的單獨組成部分列為其他收入和綜合虧損。可供出售債務證券的未實現收益和虧損包含在其他綜合收益或虧損中，並在變現期間記入收入或支出。
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截至 2024 年 3 月 31 日 |
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公平 |
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可供出售證券： |
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美國國債 |
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— |
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( |
) |
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總計 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至 2023 年 12 月 31 日 |
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公平 |
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可供出售證券： |
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美國國債 |
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( |
) |
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$ |
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總計 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2024年3月31日，公司認為其投資組合中的未實現虧損是暫時性的，不是信貸損失造成的。公司有意也有能力持有此類投資，直到按公允價值收回為止。該公司做到了
6。應計費用
應計費用包括以下各項（以千計）：
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截至 2024 年 3 月 31 日 |
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截至 2023 年 12 月 31 日 |
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應計臨牀和監管 |
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$ |
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$ |
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應計合同製造成本 |
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應計薪酬* |
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應計其他 |
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應計費用總額 |
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$ |
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*應計薪酬包括遣散費。
7。租約
該公司總部位於加利福尼亞州爾灣，根據2026年11月到期的租賃協議在那裏租賃辦公空間。該公司根據2027年10月到期的租賃協議租賃了位於英國桑威奇的更多辦公空間，並可選擇在2025年10月提前終止，不收取終止費。2024 年 1 月，公司行使了早期
11
與本公司有關的其他信息截至資產負債表所列日期的經營租賃情況如下：
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截至3月31日， |
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2024 |
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2023 |
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加權增量借款利率 |
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% |
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% |
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加權平均剩餘租賃期限（以年為單位） |
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為租賃負債計量中包含的金額支付的現金（以千計） |
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$ |
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$ |
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租賃費用（以千計） |
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$ |
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$ |
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公司按財政年度分列的租賃負債到期日的經營租約如下（以千計）：
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截至 2024 年 3 月 31 日 |
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2024 年（剩下的九個月） |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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租賃付款總額 |
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減去：估算利息 |
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( |
) |
租賃負債的現值 |
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$ |
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8。基於股票的薪酬
2021 年 3 月，公司董事會通過了公司 2021 年股權激勵計劃（2021 年計劃），該計劃是公司 2014 年股權激勵計劃（2014 年計劃）的繼任者。自2021年計劃生效之日起，根據2014年計劃授予的在2014年計劃下被沒收或以其他方式可用的獎勵將包括在內，並可在2021年計劃下發放。根據2021年計劃，公司可以向作為公司及其關聯公司的員工、高級職員、董事或顧問的個人授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他獎勵。
根據2014年的計劃，某些僱員獲得了提前行使選擇權的能力。根據早期行使未歸屬股票期權而發行的普通股受到限制，並在發行後的必要服務期內繼續歸屬。在自願或非自願終止後，公司可以選擇以原始收購價格回購任何未歸屬股份。出於會計目的，員工在提前行使股票期權時購買的股票在股票歸屬之前不被視為已發行股票。截至 2024 年 3 月 31 日，有
為未來發行的預留股份
截至 2024年3月31日，公司已預留普通股以供未來發行，具體如下：
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股份 |
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未償還的普通股期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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可用於 2021 年股權激勵計劃下的未來補助金 |
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可用於 2021 年員工股票購買計劃下的未來補助金 |
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預留的普通股總數 |
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12
股票期權
公司股票期權活動摘要及相關信息 截至2024年3月31日的三個月情況如下：
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選項 |
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加權- |
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加權- |
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聚合 |
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截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
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被沒收/已過期 |
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( |
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截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 |
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於 2024 年 3 月 31 日交付 |
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可於 2024 年 3 月 31 日行使 |
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$ |
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$ |
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2024年3月31日可行使的期權包括既得期權和有資格提前行使的期權。截至2024年3月31日，所有未兑現的期權預計都將歸屬。
截至2024年3月31日，未確認的股票薪酬支出為 $
公司使用Black-Scholes估值估算股票獎勵在授予之日的公允價值，歸屬視服務要求而定。當沒收發生時，公司會對其進行核算。該公司做到了
無風險利率。 該公司的無風險利率假設基於美國財政部的美國國債零息債券的利率，這些債券的到期日與預期獎勵期限的估值期限相似。
預期的波動率。預期的波動率假設基於股價公開的同行同類公司的波動率以及公司自有股票。該同行羣體是根據生物技術行業的公司開發的。
預期期限。 預期期限是指期權有望到期的期限。由於公司沒有歷史行使行為，因此它使用簡化的方法來確定預期壽命假設，即期權合同期限及其歸屬期的平均值。
預期的股息收益率。 該公司之所以假設預期的股息收益率，是因為它從未支付過現金分紅，目前也沒有支付現金分紅的意圖。
限制性股票單位 (RSU)
RSU 由時間單位 (TSU)、基於績效的單位 (PSU) 和基於市場的單位 (MSU) 組成。下表彙總了 RSU 在此期間的活動 截至2024年3月31日的三個月：
13
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的數量 |
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加權平均值 |
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2023 年 12 月 31 日未歸屬 |
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$ |
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已取消 |
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( |
) |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日未歸屬 |
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$ |
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基於時間的單位
基於性能的單位
PSU的歸屬以公司實現某些監管里程碑為基礎，並取決於員工在實現之日之前是否繼續在公司工作。獎勵的公允價值基於公司在授予獎勵之日普通股的價值，支出確認基於實現績效條件的可能性。股票薪酬支出將在未來時期根據業績狀況預期結果的後續變化進行調整。該公司有
基於市場的單位
MSU的歸屬基於公司在美元以上的收盤股價交易
績效獎
根據首席執行官的僱傭協議，他有權獲得金額為美元的績效獎
14
導演， 超過 $
2021 年員工股票購買計劃
2021 年 3 月，公司董事會通過了公司 2021 年員工股票購買計劃 (ESPP)，該計劃在與公司首次公開募股相關的承銷協議執行前立即生效。截至 2024 年 3 月 31 日,
2021 年 9 月，公司董事會薪酬委員會（薪酬委員會）通過了公司 2021 年英國股票儲蓄子計劃 (SAYE)。的分配
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，與ESPP和SAYE相關的股票薪酬支出並不重要。
股票薪酬支出
下表彙總了股票薪酬支出，包括與期權、TSU、MSU和未歸屬期權的獎勵修改相關的費用，這些費用反映在合併運營報表和綜合虧損報表中（以千計）：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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9。許可協議
2017年12月，公司與vTV Therapeutics LLC（vTV Therapeutics）簽訂了許可協議（vTV 許可協議），根據該協議，公司獲得了某些vTV Therapeutics知識產權下的全球獨家可再許可許可，用於人類的任何治療、預防或診斷應用，開發、製造和商業化含有此類PPARβ激動劑的產品，包括mavodelpar。由於該公司已暫停與mavodelpar相關的所有開發活動，因此目前沒有根據vTV許可協議進行任何開發工作。
迄今為止，公司已經支付了 $
15
實現某些預先規定的開發和監管里程碑後, 公司還必須支付總額不超過$的vTV Therapeutics里程碑付款
16
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告、經審計的合併財務報表及其附註中其他地方包含的合併財務報表和相關附註，以及我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的相關管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。除非另有説明，否則本10-Q表季度報告中提及 “Reneo”、“公司”、“我們”、“我們的”、“我們” 或類似術語的所有內容均指Reneo Pharmicals, Inc.及其子公司。
前瞻性陳述
除了歷史財務信息外，本討論還包含基於當前預期的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。由於各種因素，包括下文第二部分第1A項下標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“項目”、“定位”、“潛力”、“潛力” 等術語來識別前瞻性陳述尋找、” “應該”、“目標”、“將”、“將” 或這些術語或其他類似表述中的否定詞。
此外，“我們相信” 的陳述和類似的陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些陳述基於截至本10-Q表季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的陳述理解為表明我們已對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過分依賴這些陳述。
概述
Reneo是一家制藥公司，歷來專注於罕見遺傳線粒體疾病患者的療法開發和商業化，這些疾病通常與線粒體無法產生三磷酸腺苷有關。我們唯一的候選產品mavodelpar是過氧化物酶體增殖物激活受體delta（PPAR）的強效選擇性激動劑。Mavodelpar已被證明可以增加參與線粒體功能的基因的轉錄並增加脂肪酸的氧化，並可能增加新線粒體的產生。
2023年12月14日，我們宣佈，我們的關鍵STRIDE研究是一項針對線粒體DNA（mtDNA）缺陷導致的原發性線粒體肌病（PMM）成年患者的mavodelpar的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的2b期試驗，未達到其主要或次要療效終點。結果，我們暫停了mavodelpar的開發活動，並實施了現金保存活動，包括大幅裁員。我們在 2023 年 12 月和 2024 年 2 月實施了裁員，目前還剩下八名全職員工。
2024 年 1 月，我們董事會聘請了一名獨立財務顧問，負責啟動正式流程，評估以股東價值最大化為重點的潛在戰略選擇，包括但不限於合併、出售、其他業務合併、與一方或多方建立戰略合作伙伴關係，或許可、出售或剝離資產。我們的董事會正在與我們的獨立財務和法律顧問協商，評估一些戰略選擇。如果我們未能通過戰略替代方案成功完成交易，董事會可能會決定解散和清算公司。目前，我們不再尋求mavodelpar的進一步臨牀開發。本10-Q表季度報告的披露內容包括討論我們的歷史運營情況，以及如果我們或第三方在未來進行進一步的研究、開發或臨牀試驗，可能產生的潛在風險。我們對潛在戰略替代方案的評估涉及許多重大風險和不確定性，包括本10-Q季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 標題下列出的風險和不確定性。
17
Mavodelpar 臨牀試驗的歷史概述
下表總結了我們的歷史臨牀試驗。
學習 |
設計 |
科目 |
劑量 |
持續時間 |
NCT 研究編號 |
1 |
第 1 階段 RDBPC |
健康 |
25-250 毫克 |
單劑量 |
- |
2 |
第 1 階段 RDBPC |
肥胖（血脂異常） |
50-200 毫克 |
14 天 |
- |
3 |
第 1 階段 RDBPC（腿部固定） |
健康 |
200 毫克 |
28 天 |
- |
4 |
開放標籤階段 1b |
嗯 （線粒體DNA） |
100 毫克 |
12 個星期 （+36 周） |
NCT03862846 |
5 |
開放標籤階段 1b |
麥卡德爾 疾病 |
100 毫克 |
12 個星期 |
NCT04226274 |
6 |
開放標籤階段 1b |
LC-FAOD* (nDNA) ^ |
100 毫克 |
12 個星期 |
NCT03833128 |
7 |
RDBPC 第 2b 階段 （步伐） |
嗯 （線粒體DNA） |
100 毫克 |
24 個星期 |
NCT04535609 |
8 |
開放標籤安全 （向前邁進） |
嗯 （mtDNA + nDNA） |
100 毫克 |
2 年 |
NCT05267574 |
隨機雙盲安慰劑對照臨牀試驗
* 長鏈脂肪酸氧化障礙
^ 核 DNA
許可協議
2017年12月，我們與vTV Therapeutics LLC（vTV Therapeutics）簽訂了許可協議（vTV 許可協議），根據該協議，我們在某些vTV Therapeutics知識產權下獲得了全球獨家可再許可的許可，用於人類的任何治療、預防或診斷應用，用於開發、製造和商業化PPAR釔激動劑和含有此類PPARβ激動劑的產品，包括mavodelpar。由於我們已經暫停了與mavodelpar相關的所有開發活動，因此我們目前沒有根據vTV許可協議進行任何開發工作。
根據vTV許可協議的條款，我們向vTV Therapeutics支付了300萬美元的初始預付許可費和200萬美元的里程碑式付款，並向vTV Therapeutics共發行了576,443股普通股。2023年10月30日，我們通過一項非承銷的私人交易，以約440萬美元的總收購價從vTV Therapeutics回購了先前根據vTV Therapeutics向vTV Therapeutics發行的所有576,443股普通股。
在實現某些預先規定的開發和監管里程碑後，我們還需要向vTV Therapeutics支付總額不超過6,450萬美元的里程碑付款。在達到許可產品的特定銷售門檻後，我們還需要向vTV Therapeutics支付高達3,000萬美元的總銷售里程碑費用。截至2024年3月31日，我們共支付了200萬美元的開發和監管里程碑款項。此外，我們有義務根據許可產品的年度淨銷售額等級，以中等個位數至較低的青少年百分比向vTV Therapeutics支付分級特許權使用費，但須遵守某些慣例削減。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，沒有實現或記錄任何里程碑式的付款。
儘管我們已經暫停了與mavodelpar相關的開發活動，但我們繼續維護和起訴mavodelpar的知識產權。
18
我們的經營業績的組成部分
運營費用
研究和開發費用
研發費用主要與mavodelpar的臨牀前和臨牀開發有關。研發費用包括：
研究與開發費用確認為已發生的支出，在收到用於研究和開發的商品或服務之前支付的款項在收到商品或服務之前記作資本化。某些活動的成本，例如製造和臨牀前研究以及臨牀試驗，通常是根據供應商和合作者提供給我們的信息和數據對特定任務完成進展的評估來確認的。當所付金額的最終可收回性尚不確定且該技術在收購後沒有其他用途時，我們會將支付的金額用於購買與正在開發的產品相關的許可證。
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用（未經審計，以千計）：
|
|
截至3月31日的三個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
臨牀和監管 |
|
$ |
3,578 |
|
|
$ |
6,057 |
|
合同製造成本 |
|
|
34 |
|
|
|
2,028 |
|
非臨牀 |
|
|
439 |
|
|
|
1,244 |
|
醫療事務 |
|
|
568 |
|
|
|
1,018 |
|
研究與開發-其他費用 |
|
|
323 |
|
|
|
644 |
|
總計 |
|
$ |
4,942 |
|
|
$ |
10,991 |
|
通過實施現金保值活動，包括暫停mavodelpar的開發活動，我們預計在可預見的將來，我們的研發費用將減少。如果我們將來尋求進一步開發mavodelpar或任何其他候選產品，由於臨牀前和臨牀開發固有的不可預測性，我們無法確定此類臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀和臨牀前開發時間表、成功概率和開發成本可能與預期存在重大差異。將來我們可能需要籌集大量額外資金。此外，我們無法預測未來的候選產品是否會受到未來合作的約束，此類安排何時會得到保障（如果有的話），以及此類安排將在多大程度上影響我們的發展計劃和資本需求。
我們的研發成本可能會因以下因素而有很大差異：
19
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括人事開支，包括行政、財務和行政職能人員的遣散費、工資、福利和股票薪酬支出。一般和管理費用還包括會計、法律和商業開發方面的專業費用、保險和公司設施費用，未以其他方式包含在研發費用中。由於我們的現金儲蓄活動，我們預計，在可預見的將來，我們的一般和管理費用將減少。
其他收入
其他收入包括我們的現金、現金等價物和短期投資的利息收入。
運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月對比（未經審計）
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績（未經審計，以千計）：
|
|
截至3月31日的三個月 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
改變 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和開發 |
|
$ |
4,942 |
|
|
$ |
10,991 |
|
|
$ |
(6,049 |
) |
一般和行政 |
|
|
4,622 |
|
|
|
5,132 |
|
|
|
(510 |
) |
運營費用總額 |
|
|
9,564 |
|
|
|
16,123 |
|
|
|
(6,559 |
) |
運營損失 |
|
|
(9,564 |
) |
|
|
(16,123 |
) |
|
|
6,559 |
|
其他收入 |
|
|
1,138 |
|
|
|
1,016 |
|
|
|
122 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(8,426 |
) |
|
$ |
(15,107 |
) |
|
$ |
6,681 |
|
運營費用
研究和開發費用
20
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月中，研發費用減少了600萬美元。這一下降主要是由於mavodelpar的開發活動和現金儲備活動暫停，包括2023年12月和2024年2月的裁員。
一般和管理費用
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月中，一般和管理費用減少了50萬美元。這一下降主要是由於 2023 年 12 月和 2024 年 2 月的員工裁員。
其他收入
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月，其他收入的增加與2024年利率上升導致的利息收入增加有關。
流動性和資本資源
自成立以來，我們主要通過出售股權證券為我們的運營提供資金。我們沒有通過銷售任何產品產生任何收入。截至2024年3月31日，我們的可用現金、現金等價物和短期投資約為8,280萬美元。
2023年11月，我們與Leerink Partners LLC（Leerink）簽訂了市場股票發行銷售協議（銷售協議），根據該協議，我們可以不時自行決定發行和出售不超過1億美元的普通股（2023年自動櫃員機設施）。截至2024年3月31日，我們尚未根據2023年自動櫃員機融資機制出售任何普通股。自 2024 年 4 月 8 日起，我們終止了銷售協議。
資金需求
自2014年成立以來，我們因運營而蒙受了重大損失和負現金流。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.269億美元。在截至2024年3月31日的三個月中，我們的淨虧損為840萬美元，在截至2024年3月31日的三個月中，我們在經營活動中使用了2,100萬美元的現金。
由於可能因尋求和評估公司的潛在戰略替代方案而導致或與之相關的事件，我們可能會承擔目前未考慮的額外費用。我們認為，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將足以滿足至少未來12個月的現金需求。我們將承擔與任何未來候選產品的開發和商業化相關的所有風險，包括下文第二部分第1A項下標題為 “風險因素” 的部分中討論的風險。
21
現金流
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的現金流量（未經審計，以千計）：
|
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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用於經營活動的淨現金 |
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(21,014 |
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$ |
(9,048 |
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投資活動提供的淨現金 |
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13,757 |
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18,507 |
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融資活動提供的淨現金 |
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— |
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1,009 |
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現金和現金等價物的淨增加（減少） |
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$ |
(7,257 |
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$ |
10,468 |
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運營活動
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為2,100萬美元，主要包括經非現金項目調整後的840萬美元淨虧損30萬美元，這主要歸因於110萬美元的股票薪酬支出和10萬美元的非現金租賃費用，被90萬美元的短期投資攤銷/增加以及1,290萬美元的運營資產和負債淨變動所抵消。我們的淨運營資產和負債的變化主要是由於預付資產和其他流動資產減少了260萬美元，但由於付款時機，應付賬款和應計費用減少了1,540萬美元，抵消了這一減少。
截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為900萬美元，主要包括經非現金項目調整後的淨虧損1,510萬美元，主要是由於120萬美元的股票薪酬支出被80萬美元的短期投資攤銷/增加以及520萬美元的運營資產和負債淨變動所抵消。我們的淨運營資產和負債的變化主要是由於預付資產和其他流動資產減少了200萬美元，應付賬款和應計費用增加了340萬美元，這主要是由於收到發票的時間所致。
投資活動
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金分別為1,380萬美元和1,850萬美元，主要包括可供出售短期投資到期的淨收益。
融資活動
在截至2024年3月31日的三個月中，沒有來自融資活動的現金流。
截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金主要來自於在市場融資機制下發行普通股，扣除發行成本。
物質現金需求
以下討論總結了我們截至2024年3月31日的重要合同義務和承諾。
租賃。有關我們的租賃的信息，包括未來的經營租賃最低付款額，請參閲本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表附註7。
績效獎。有關我們的首席執行官可能有權獲得的特別績效獎勵（包括最高支出）的信息，請參閲本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表附註8。
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vTV 許可協議。有關vTV許可協議的信息，包括潛在的里程碑和特許權使用費支付，請參閲本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表附註9。
除了上述合同義務外，我們還預計在短期內將有與尋求和評估公司潛在戰略替代方案相關的實質性現金需求。
關鍵會計政策與估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的合併財務報表為基礎，這些報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的。這些合併財務報表的編制要求我們做出估算和判斷，這些估算和判斷會影響合併財務報表之日報告的資產、負債和支出金額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值存在重大差異。
我們在截至2023年12月31日的10-K表年度報告中標題為 “管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析——關鍵會計政策和估計” 的部分中描述了我們的關鍵會計政策，以及本10-Q表季度報告中其他地方的合併財務報表附註。在截至2024年3月31日的三個月中，我們的關鍵會計政策與截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中討論的政策沒有重大變化。
最近的會計公告
有關適用於合併財務報表的最新會計聲明的描述，請參閲本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表附註2。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
對於小型申報公司來説不是必需的。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
截至本10-Q表季度報告所涉期末，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與和監督下，評估了我們的披露控制和程序（定義見經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）。根據該評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序是有效的，可以合理地保證我們在根據《交易法》提交或提交的報告中必須披露的信息將在證券交易委員會（SEC）規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，並將此類信息收集並傳達給我們的管理層，包括我們的負責人執行官和我們的首席財務官（視情況而定），以便及時就所需的披露做出決定。
財務報告內部控制的變化
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在截至2024年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分 — 其他信息
第 1 項。法律程序叮噹聲
我們可能會不時參與我們正常業務過程中出現的法律訴訟。我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方。無論結果如何，由於辯護和解費用、管理資源分流、負面宣傳、聲譽損害和其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響，而且無法保證會獲得有利的結果。
第 1A 項。風險因素
正如本節 “風險因素” 標題下更全面地描述的那樣，我們面臨着許多風險和不確定性。其中一些風險和不確定性概述如下。以下摘要不包含所有可能對您重要的信息，您應閲讀本摘要以及 “風險因素” 中對這些風險和不確定性的更詳細的討論。
風險因素
投資我們的普通股涉及高度的風險。在決定是否購買、持有或出售我們的普通股之前，您應仔細考慮下述風險以及本10-Q表季度報告中的其他信息，包括我們的合併財務報表和相關附註以及 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。下述任何風險的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、經營業績、增長前景和/或股票價格，或導致我們的實際業績與我們在本10-Q表季度報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的前瞻性陳述存在重大差異。在評估我們的業務時，您應該考慮所有描述的風險因素。我們用星號 (*) 標記了那些風險因素，這些風險因素反映了截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的類似標題的風險因素的變化。
與我們的業務和行業相關的風險
自2014年成立以來，我們已經蒙受了鉅額淨虧損，預計在可預見的將來，我們將繼續出現淨虧損。*
我們是一家成立於2014年的製藥公司。在最近於2023年12月14日宣佈暫停mavodelpar的開發活動之前，我們的業務主要集中在籌集資金上，
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建立和保護我們的知識產權組合，組織公司併為其配備人員，進行業務規劃，對我們唯一的候選產品mavodelpar進行臨牀前和臨牀開發和製造開發。作為一個組織，我們尚未表現出成功完成臨牀開發、獲得監管機構批准、生產商業規模產品或開展成功商業化所需的銷售和營銷活動的能力。此外，我們還沒有表現出克服公司在快速發展的新領域，尤其是製藥領域經常遇到的許多風險和不確定性的能力。因此，對我們未來業績的任何預測都可能不像我們有成功開發和商業化醫藥產品的歷史那樣準確。
對藥品開發的投資具有很強的投機性，因為這需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品都將無法在目標適應症中表現出足夠的有效性或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准並具有商業可行性。迄今為止，我們沒有獲準商業銷售的產品，也沒有產生任何收入，而且我們繼續承擔與持續運營相關的費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來已經蒙受了可觀的淨虧損。我們可能永遠不會產生任何收入。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們報告的淨虧損分別為840萬美元和1,510萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.269億美元。
我們預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的業務產生不利影響。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們支出的未來增長率和我們的創收能力。我們之前的淨虧損和預期的未來淨虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。由於與我們的業務相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額，也無法準確預測何時能夠實現盈利。
我們評估和尋求潛在戰略選擇的活動可能不會導致任何最終交易或提高股東價值。
在我們唯一的候選產品mavodelpar暫停開發活動之後，我們開始評估和探索各種側重於實現股東價值最大化的戰略選擇，包括但不限於合併、出售、其他業務合併、與一方或多方建立戰略合作伙伴關係，或許可、出售或剝離我們的資產。我們成功執行戰略替代方案的能力取決於多種因素，我們可能無法在有利的時間範圍內以優惠的條件執行交易或其他戰略替代方案，也無法確認這些資產的重大價值（如果有的話）。此外，交易或其他戰略備選方案的談判和完成可能既昂貴又耗時。任何執行的戰略替代方案都可能不會帶來預期的節省或其他經濟利益，可能導致總成本和支出超過預期，可能使吸引和留住合格人員變得更加困難，並可能幹擾我們的運營，每種情況都可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們普通股的當前市場價格可能反映出市場假設，即戰略替代方案將出現，而未能完成戰略替代方案可能會導致投資者產生負面看法，並可能導致普通股市場價格下跌，這可能會對我們進入股票和金融市場的能力以及我們探索和進入不同戰略選擇的能力產生不利影響。不可能確定任何戰略備選方案是否會完成、條件有吸引力、提高股東價值或實現預期收益，成功整合或執行戰略替代方案將面臨額外風險。此外，需要股東批准的潛在戰略替代方案可能不會得到股東的批准。如果我們未能成功完成戰略選擇，董事會可能會決定解散和清算公司。在這種情況下，可供分配給股東的現金數量將在很大程度上取決於清算的時機、需要為承付款和或有負債預留的現金金額。根據這些因素，
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可供分配給普通股股東的金額可能低至0.00美元，這會給我們的股東帶來全部投資損失。
如果我們未能實現近期現金保值活動的預期財務和運營收益，我們的業務和財務業績可能會受到損害。
在我們唯一的候選產品mavodelpar的開發活動暫停之後，我們在2023年12月和2024年2月實施了裁員，這導致了約410萬美元的遣散費和持續福利支出。對我們預計將產生的成本的估計，以及根據現金保值活動成功實施重組活動的情況，取決於許多假設、風險和不確定性，實際結果可能與上述估計有所不同。由於現金保存活動可能導致或與現金保存活動相關的事件，我們還可能承擔目前未考慮的額外費用。重組活動還可能導致過渡期及之後的連續性喪失、知識積累和效率低下。此外，重組可能需要管理層和其他員工花費大量的時間和精力，這可能會將注意力從我們的核心業務活動上轉移開。
由於我們的STRIDE臨牀研究的負面數據以及我們在2023年12月和2024年2月實施的裁員，我們可能無法成功留住關鍵員工。如果我們無法留住剩餘員工，我們確定、評估和尋求戰略備選方案以及完善任何戰略替代方案的能力將受到嚴重損害。
我們在 2023 年 12 月和 2024 年 2 月實施了裁員，目前還剩下八名全職員工。我們的現金儲蓄活動可能會產生意想不到的後果，例如裁員之外的人員流失以及員工士氣低落，這可能會導致我們剩餘的員工尋求替代工作。生物技術公司之間對合格員工的競爭非常激烈。在mavodelpar暫停開發活動之後，我們留住關鍵員工的能力對於我們有效管理資源以完成潛在戰略交易的能力至關重要。此外，由於裁員，我們面臨的就業訴訟風險增加。
如果我們進一步開發任何其他候選產品，我們將需要大量的額外資金來開發和商業化此類候選產品，並實施任何此類運營計劃。如果我們未能籌集額外資金，我們可能無法開始或被迫推遲、減少或取消任何產品開發計劃或商業化工作。*
自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金。2023年12月，我們暫停了唯一候選產品mavodelpar的開發活動，並實施了現金保存活動，包括大幅裁員。但是，如果我們進一步開發任何未來的候選產品，我們將需要大量的額外資金，以便為商業化做準備，如果獲得批准，還將推出和商業化此類候選產品。截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和短期投資為8,280萬美元。根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和短期投資將使我們能夠至少在未來12個月內為運營費用和資本支出需求提供資金。但是，不斷變化的環境可能會導致我們的資本消耗速度比我們目前的預期快得多，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花比目前預期更多的錢。我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
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無論如何，我們將需要額外的資金來開發和商業化任何候選產品。此外，即使我們認為我們有足夠的資金來實施當前或未來的運營計劃，出於有利的市場條件或戰略考慮，我們也可能會尋求額外的資本。
在我們能夠從任何候選產品的銷售中獲得可觀收入之前，如果有的話，我們希望通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款設施、合作、戰略聯盟、許可安排或其中一種或多種資金來源的組合來為我們的運營提供資金。我們可能無法以可接受的條件或根本無法獲得額外資金。
我們籌集額外資金的能力可能會受到全球經濟狀況的惡化以及美國和全球信貸和金融市場的幹擾和波動的不利影響，包括武裝衝突、傳染病、銀行倒閉、利率的實際或預期變化以及經濟通貨膨脹造成的幹擾和波動。我們還可能被要求在理想的更早階段為任何候選產品尋找合作者，或者以不利的條件放棄或以不利的條件向候選產品授予我們的權利，否則我們將自己尋求開發或商業化的市場上放棄或以不利的條件許可我們對候選產品的權利.
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。如果我們或第三方尋求進一步開發mavodelpar或任何未來的候選產品，但無法通過臨牀開發推進此類候選產品，獲得監管部門的批准並最終將此類候選產品商業化，或者在這方面遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。如果繼續進行進一步開發，mavodelpar的成功以及未來的任何候選產品都將取決於幾個因素，包括：
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如果我們或第三方未能及時或根本實現其中一個或多個因素，其中許多因素是我們無法控制的，那麼我們或第三方可能會遇到重大延遲，或者無法開發、獲得監管部門批准或商業化任何候選產品。
即使獲得了監管部門的批准，我們或第三方也可能永遠無法成功地將任何候選產品商業化。此外，我們需要在某個時候從一家以歷史發展為重點的公司過渡到一家能夠支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。因此，我們可能無法通過銷售任何候選產品來產生足夠的收入來繼續我們的業務。
任何候選產品的使用都可能與副作用、不良事件或其他特性有關，這些副作用、不良事件或其他特性可能會延遲或阻礙監管部門的批准，或者在上市批准後導致嚴重的負面後果（如果有）。
與一般藥物一樣，使用任何候選產品都可能出現副作用和不良事件。我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。但是，如果我們或第三方決定進一步開發mavodelpar或任何未來的候選產品，則此類臨牀試驗的結果可能會顯示副作用或意外特徵的嚴重程度和患病率很高且不可接受。此類候選產品造成的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者推遲或拒絕美國食品和藥物管理局或其他類似外國當局的監管批准。如果觀察到與藥物相關的嚴重不良事件，此類試驗可能會暫停或終止，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准任何或所有靶向適應症的此類候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
此外，如果任何候選產品獲得上市批准，而我們或其他人隨後發現該候選產品會引起不良副作用，則可能導致許多潛在的重大負面後果，包括：
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如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持市場對候選產品的認可，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
監管機構的批准過程漫長、昂貴且不確定，根據適用的監管要求，我們可能無法獲得監管部門對候選產品的批准。拒絕或推遲任何此類批准將延遲我們或任何第三方候選產品的商業化，並對我們的創收能力、業務和經營業績產生不利影響。
任何候選產品的臨牀開發、製造、標籤、存儲、記錄保存、廣告、促銷、進出口、營銷和分銷都受到美國食品和藥物管理局以及國外市場類似外國監管機構的廣泛監管。在美國，在獲得美國食品藥品管理局的監管批准之前，我們不得銷售任何候選產品。獲得監管機構批准的過程非常昂貴，臨牀試驗開始後通常需要很多年，並且可能因所涉候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標適應症和患者羣體而有很大差異。批准政策或法規可能會發生變化，FDA在藥物批准過程中擁有很大的自由裁量權，包括出於多種原因延遲、限制或拒絕批准候選產品的能力。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了大量時間和費用，但無法保證監管部門的批准。在我們獲得美國食品藥品管理局的保密協議批准之前，我們和任何未來的合作者都不允許在美國銷售任何候選產品。我們之前沒有向美國食品藥品管理局提交過保密協議，也沒有向類似的外國當局提交過類似的藥物批准申請。
在獲得批准在美國或國外市場將候選產品商業化之前，我們必須提供來自充足且控制良好的臨牀試驗的大量證據，證明此類候選產品對於其預期用途是安全有效的，令美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構感到滿意。非臨牀研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們認為任何候選產品的非臨牀或臨牀數據都令人鼓舞，但此類數據可能不足以支持FDA和類似外國監管機構的批准。美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構（視情況而定）也可能要求我們在批准之前或之後對任何候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者可能反對我們的臨牀開發計劃的內容。
任何候選產品都可能由於多種原因而無法獲得監管部門的批准，包括：
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上述任何事件都可能使我們無法獲得任何候選產品的市場認可，並可能大大增加此類候選產品商業化的成本。競爭對手的產品或待遇的任何不利影響也可能對任何候選產品的需求產生負面影響。
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了FDA或外國監管機構的批准程序並實現了商業化。漫長的批准程序以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售任何候選產品，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
即使我們最終完成臨牀試驗並獲得任何候選產品的保密協議或國外上市申請的批准，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外臨牀試驗（包括4期臨牀試驗）的實施和/或REMS的實施來批准該藥物，這可能是確保批准後藥物安全使用所必需的。美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構也可能批准比我們最初要求的適應症或患者羣體更有限的候選產品，而美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不會批准我們認為產品成功商業化所必需或理想的標籤。任何延遲獲得或無法獲得適用的監管批准都將延遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的初步、中期和主要數據可能會發生變化，並且需要接受審核和驗證程序，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。但是，如果我們或第三方決定進一步開發mavodelpar或任何未來候選產品，我們可能會不時公開披露此類臨牀試驗的中期、頭條或初步數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定產品相關的數據進行更全面的審查之後，結果以及相關發現和結論可能會發生變化
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研究或試驗。作為數據分析的一部分，我們還會做出假設、估計、計算和結論，我們可能沒有收到或有機會全面仔細地評估所有數據。因此，一旦收到更多數據並進行了全面評估，我們報告的中期、主要或初步結果可能與相同研究的未來結果有所不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使此類結果合格。中期、頭條和初步數據也仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎地查看此類數據。初步、中期或頭條數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，也可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准性或商業化以及我們公司的總體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息基於通常的大量信息，您或其他人可能不同意我們認為披露中應包含的實質性或其他適當信息，並且我們決定不披露的任何信息最終都可能被視為對未來有關特定產品、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義。如果我們報告的中期、頭條或初步數據與實際業績不同，或者包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，則我們獲得批准和商業化任何候選產品的能力都可能受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
在一個司法管轄區獲得並維持對候選產品的監管批准並不意味着我們將成功獲得其他司法管轄區對該候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得和維持對候選產品的監管批准並不能保證我們能夠在任何其他司法管轄區獲得或維持監管部門的批准，而未能或延遲獲得一個司法管轄區的監管批准可能會對其他司法管轄區的監管批准程序產生負面影響。例如，即使美國食品和藥物管理局批准了候選產品的上市許可，外國司法管轄區的類似監管機構也必須批准這些國家的候選產品的製造、營銷和推廣，然後我們才能開始將其商業化。審批程序因司法管轄區而異，所涉及的要求和行政審查期可能不同於或大於美國的要求和行政審查期，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須獲得報銷批准，然後才能獲準在該司法管轄區銷售。
與美國食品藥品管理局一樣，根據EMA的CHMP的意見，獲得歐盟委員會發布的上市許可申請同樣是一個漫長而昂貴的過程。美國和歐盟（EU）以外司法管轄區的監管機構也有候選產品的批准要求，在這些司法管轄區上市之前，我們必須遵守這些要求。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來嚴重的延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止某些國家推出任何候選產品。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得適用的營銷許可，我們的目標市場將減少，我們充分發揮任何候選產品市場潛力的能力將受到損害，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。
我們目前沒有營銷和銷售組織。如果我們無法建立營銷和銷售能力，也無法與第三方簽訂協議來營銷和銷售任何候選產品，則我們可能無法創造產品收入。
我們目前沒有負責藥品營銷、銷售和分銷的商業組織。我們目前不打算對我們唯一的產品進行進一步的臨牀開發
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候選人，mavodelpar。但是，如果我們或第三方決定進一步開發mavodelpar或任何獲得上市批准的未來候選產品，我們將必須建立我們的營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或與第三方做出安排以提供這些服務。
建立和發展我們自己的銷售隊伍，或者建立合同銷售隊伍來推銷任何候選產品，將既昂貴又耗時，並且可能會延遲任何商業發佈。此外，我們可能無法成功開發這種能力。我們必須與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、僱用、培訓和留住營銷和銷售人員。在尋找第三方來協助我們進行任何候選產品的銷售和營銷工作時，我們還將面臨競爭。在某種程度上，我們依賴第三方將此類候選產品商業化，如果獲得批准，我們可能對此類第三方的營銷和銷售工作幾乎沒有控制權，而且我們的產品銷售收入可能低於我們自己將此類候選產品商業化的收入。如果我們無法發展自己的營銷和銷售隊伍，也無法與第三方營銷和銷售組織合作，我們將無法將任何候選產品商業化。
如果我們對任何候選產品獲得監管部門的批准，我們將受到持續的監管義務和持續的監管審查，這可能會導致大量額外支出，如果我們未能遵守監管要求或在任何產品上遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。但是，如果我們或第三方決定進一步開發mavodelpar或任何未來的候選產品，則獲得的任何監管批准都可能受到對該產品可能上市的批准指定用途的限制或批准條件的約束，或者包含可能昂貴的上市後測試的要求，包括上市後研究或臨牀試驗，以及監測安全性和有效性的監測。美國食品和藥物管理局還可能要求我們採取風險評估和緩解策略（REMS），以確保使用此類候選產品進行治療的益處大於每位潛在患者的風險，其中可能包括與醫療保健從業人員的溝通計劃、患者教育、廣泛的患者監測，或者分銷系統和流程受到高度控制、限制性並比該行業的通常成本更高。如果我們或其他人事後發現由我們單獨或與合作者共同開發的任何產品引起的不良副作用，則我們或我們的合作者可能還需要採用REMS或採取類似的行動，例如患者教育、醫療保健專業人員認證或特定監測。
此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准候選產品，則批准產品的製造、質量控制、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、廣告、促銷、進出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求的約束。對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，FDA和類似的外國監管機構還要求提交安全和其他上市後信息和報告，進行註冊，並繼續遵守當前的良好生產規範（cGMP）要求和GCP。稍後發現候選產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造過程中的不良事件，或者不遵守監管要求，可能會導致：
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上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們對任何候選產品進行商業化和創造收入的能力，並可能要求我們花費大量時間和資源進行應對，並可能產生負面影響。
在美國獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷將受到食品藥品管理局、美國聯邦貿易委員會、司法部（DOJ）、美國衞生與公共服務部（HHS）監察長辦公室、州檢察長、美國國會議員和公眾的嚴格審查。此外，在美國境外獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷都將受到類似外國實體和利益相關者的嚴格審查。違規行為，包括實際或涉嫌將我們的產品用於未經批准或標籤外的用途，將受到FDA、DOJ或類似外國機構的執法信函、詢問和調查，以及民事和刑事制裁。任何實際或涉嫌未能遵守標籤和促銷要求的行為都可能導致罰款、警告信、要求醫療保健從業人員更正信息、禁令或民事或刑事處罰。
美國食品和藥物管理局和其他監管機構的政策可能會發生變化，並且可能會頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或推遲監管部門對任何候選產品的批准。如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何上市許可，也可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。
資金短缺或全球健康問題造成的FDA和其他美國和外國政府機構中斷可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA和類似的外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員和接受用户費用的能力以及法定、監管和政策的變化。因此，近年來，美國食品和藥物管理局的平均審查時間有所波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助受政治進程的制約，政治進程本質上是不穩定和不可預測的。
美國食品藥品管理局和其他美國和外國機構（例如EMA）在遷往阿姆斯特丹並由此導致人員變動後，其中斷也可能減緩必要政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，可能會嚴重影響美國食品和藥物管理局及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
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即使我們對任何候選產品獲得了監管部門的批准，此類候選產品也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健支付方和醫學界其他人的市場認可。
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。但是，如果我們或第三方決定進一步開發mavodelpar或任何其他獲得監管部門批准的候選產品，則此類候選產品可能不會在商業上取得成功。如果獲得批准，此類候選產品的商業成功將在很大程度上取決於醫生和患者在批准的適應症中對此類產品的廣泛採用和使用。如果獲得批准，此類未來產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括：
如果任何候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者、醫療保健支付方或醫學界其他人的市場認可，我們將無法產生可觀的收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，即使候選產品獲得認可，我們可能尋求的適應症患者的治療市場也可能沒有我們估計的那麼大。
如果任何候選產品獲準上市，並且我們被發現不當推廣標籤外用途，我們可能會受到禁止銷售或營銷此類候選產品的禁令、鉅額罰款、處罰、制裁或產品責任索賠，並且我們在行業和市場上的形象和聲譽可能會受到損害。
如果獲得批准，FDA、司法部和類似的外國機構將嚴格監管有關藥品的營銷和促銷聲明。特別是，如產品批准的標籤所示，未經美國食品和藥物管理局或類似外國當局批准的用途或適應症，不得推廣該產品。但是，如果我們獲得任何候選產品的上市批准，醫生可以以與患者獨立專業判斷中批准的標籤不一致的方式向患者開此類產品的處方。如果發現我們推廣了此類標籤外用途，我們可能會收到美國食品和藥物管理局和類似外國當局的警告信，並承擔重大責任，這將對我們的業務造成重大損害。聯邦政府已對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司進行標籤外促銷。如果我們根據我們的營銷和促銷行為成為此類調查或起訴的目標，我們可能會面臨
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類似的制裁，這將對我們的業務造成重大損害。此外，管理層的注意力可能會從我們的業務運營上轉移開，可能會產生鉅額法律費用，我們的聲譽可能會受到損害。美國食品和藥物管理局以及其他美國和外國政府機構還要求公司簽訂同意令或實施永久禁令，根據該禁令，更改或縮減特定的促銷行為，以解決執法行動。如果美國食品和藥物管理局、美國司法部或其他美國和外國政府機構認為我們參與了任何可供標籤外使用的候選產品的推廣，則我們在銷售、營銷和其他業務方面可能會受到某些禁令或其他限制，或者處以鉅額罰款和處罰，這些制裁的實施也可能影響我們在行業中的聲譽和地位。
在某些細分市場，任何候選產品的承保和補償可能有限或不可用，這可能使我們難以以盈利的方式銷售此類候選產品。
如果獲得批准，任何候選產品的成功銷售取決於保險的可用性和第三方付款人的充足報銷。為治療其病情開處方藥的患者通常依靠第三方付款人來報銷與處方藥相關的全部或部分費用。政府醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）以及商業付款人的承保範圍和充足的報銷對於新產品的接受至關重要，我們可能無法獲得此類保險或足夠的報銷。
政府當局和第三方付款人，例如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥品以及他們將提供的報銷金額。第三方付款人的補償可能取決於多種因素，包括但不限於第三方付款人確定產品的使用是：
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們向付款人提供支持我們產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。我們可能無法提供足夠的數據來獲得保險和足夠的賠償。假設我們獲得了給定產品的保險，則由此產生的報銷支付率可能不夠，或者可能需要共同付款，而患者認為這高得令人無法接受。除非提供保險，而且報銷足以支付很大一部分費用，否則患者不太可能使用候選產品。此外，報銷率和承保金額可能會受到此類候選產品的批准標籤的影響。如果我們未來產品的承保範圍和補償不可用或範圍或金額有限，或者定價不令人滿意，則我們可能無法實現或維持盈利能力。
此外，任何候選產品的市場將在很大程度上取決於能否獲得第三方付款人的藥物處方或第三方付款人提供承保和報銷的藥物清單。將行業競爭納入此類處方通常會給製藥公司帶來下行定價壓力。此外，當有更便宜的仿製藥等效品或其他替代品可用時，第三方付款人可以拒絕在其處方中加入特定品牌的藥物，或者以其他方式限制患者通過處方控制或以其他方式獲得品牌藥物。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的藥品承保和報銷政策。第三方付款人通常依靠醫療保險政策和付款限制來設定自己的報銷率，但除了醫療保險外，他們也有自己的方法和批准流程
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決定。因此，藥品的承保範圍和報銷可能因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供科學和臨牀支持，以支持每位付款人使用任何候選產品，但無法保證獲得承保範圍和足夠的報銷。保險政策和第三方付款人賠償率可能隨時更改。因此，即使達到有利的承保範圍和報銷狀態，將來仍可能實施不太優惠的保險政策和補償標準。
如果我們在一個或多個外國司法管轄區獲得批准的候選產品，我們將受這些司法管轄區的規章制約。在一些國外，包括歐盟國家，處方藥和生物製劑的價格受政府控制。在這些國家，候選藥物獲得上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間，而在某些國家，產品要等到商定這樣的價格後才能上市。此外，產品的市場接受程度和銷售將在很大程度上取決於產品的承保範圍和第三方付款人的充足報銷，並可能受到現有和未來的醫療改革措施的影響。
最近頒佈的立法、未來的立法和醫療改革措施可能會增加我們獲得任何候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。*
在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統已經發生了許多立法和監管變化，包括成本控制措施，這些措施可能會減少或限制新批准藥物的承保範圍和報銷，並影響我們銷售任何獲得上市批准的候選產品的盈利能力。特別是，美國聯邦和州兩級已經並將繼續採取許多旨在降低醫療成本和提高醫療質量的舉措。
例如，2010年3月，美國頒佈了經《醫療保健和教育協調法》（統稱為《平價醫療法案》）修訂的《患者保護和平價醫療法案》。《平價醫療法案》中對我們的潛在候選產品至關重要的條款包括：對任何製造或進口特定品牌處方藥和生物製劑的實體規定了不可扣除的年度費用；擴大了醫療補助計劃的資格標準；提高了製造商在醫療補助藥物回扣計劃下必須支付的最低法定回扣；制定了新的醫療保險D部分保險差距折扣計劃；成立了新的以患者為中心的結果研究所來監督，識別優先開展臨牀療效比較研究，同時為此類研究提供資金；並在醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）設立了醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出。
《平價醫療法案》的某些方面存在司法、行政和國會質疑。舉個例子，2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑，該質疑辯稱，由於 “個人授權” 已被國會廢除，《平價醫療法案》完全違憲。此外，拜登總統於2022年8月16日簽署了《2022年通貨膨脹降低法》（IRA），使之成為法律，該法案除其他外，將對在《平價醫療法案》市場購買健康保險的個人的增強補貼延長至2025計劃年。IRA還通過大幅降低受益人的最高自付費用和創建新設立的製造商折扣計劃，從2025年開始消除了Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈洞”。****一直受到司法質疑，聲稱****的某些條款違憲。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》、IRA和我們的業務。
此外，自《平價醫療法案》頒佈以來，還提出並通過了其他立法變革。2011年8月2日，2011年《預算控制法》簽署成為法律，其中除其他外，包括將每個財政年度向提供者支付的醫療保險總額削減2％，該法於2013年4月1日生效，由於隨後對該法規進行了立法修訂，包括《基礎設施投資和就業法》以及2023年的《合併撥款法》，該法將持續到2032年。
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此外，2021年的《美國救援計劃法》取消了單一來源和創新者多來源藥物的法定醫療補助藥品退税上限，該上限先前設定為藥品平均製造商價格的100％，自2024年1月1日起生效。此外，2013年1月2日，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，該法案除其他外，減少了向包括醫院在內的多家提供商支付的醫療保險費用，並將政府向提供者追回多付款項的時效期限從三年延長至五年。
此外，鑑於處方藥成本上漲，美國政府加強了對藥品定價做法的審查。這種審查導致國會最近進行了幾項調查、總統行政命令以及擬議和頒佈的聯邦和州立法，除其他外，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府的產品計劃報銷方法。
在聯邦一級，拜登政府於2021年7月發佈了一項名為 “促進美國經濟競爭” 的行政命令，其中包含多項針對處方藥的條款。針對拜登的行政命令，國土安全部於2021年9月9日發佈了《解決藥品價格高企問題綜合計劃》，該計劃概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策以及國會為推進這些原則可能採取的行政行動。此外，****除其他外，（1）指示國土安全部就醫療保險所涵蓋的某些高成本、單一來源藥物和生物製劑的價格進行談判，（2）根據醫療保險B部分和醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通貨膨脹的漲價。****允許國土安全部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。這些規定將從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS公佈了將進行價格談判的前十種藥物清單，儘管醫療保險藥品價格談判計劃目前面臨法律挑戰。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導方針。目前尚不清楚IRA將如何實施，但可能會對製藥行業產生重大影響。此外，針對拜登政府2022年10月的行政命令，國土安全部於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心的三種新測試模式，將根據其降低藥品成本、促進可及性和改善醫療質量的能力進行評估。目前尚不清楚將來是否會將這些模型用於任何醫療改革措施。此外，拜登政府於2023年12月7日宣佈了一項倡議，通過使用《Bayh-Dole法案》規定的進入權來控制處方藥的價格。2023年12月8日，美國國家標準與技術研究所發佈了考慮行使進入權的機構間指導框架草案徵求意見，該框架首次將產品價格列為機構在決定行使進入權時可以使用的因素之一。儘管此前沒有行使過進入權，但尚不確定在新框架下這種情況是否會繼續下去。
在州一級，美國各州也越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物產品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。例如，2024年1月5日，美國食品藥品管理局批准了佛羅裏達州的第804條進口計劃（SIP）提案，該提案要求從加拿大進口某些藥物，用於特定的州醫療保健計劃。目前尚不清楚該計劃將如何實施，包括將選擇哪些藥物，以及該計劃是否會受到美國或加拿大的法律質疑。其他州也提交了SIP提案，有待FDA審查。任何此類批准的進口計劃一旦實施，都可能導致這些計劃所涵蓋產品的藥品價格降低。法律規定的第三方付款人對付款金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、經營業績、財務狀況和前景。此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用競標程序來確定其處方藥和其他醫療保健計劃中將包括哪些藥品和哪些供應商。
我們無法預測未來立法或行政行動可能產生的醫療改革舉措的可能性、性質或程度。我們預計，《平價醫療法案》和其他醫療改革措施，包括將來可能採取的措施，可能會導致醫療保險和其他方面的進一步削減
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醫療保健資金、更嚴格的保險標準、新的支付方式以及任何獲批產品的價格面臨的額外下行壓力。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致第三方付款人支付的款項類似減少。如果獲得批准，成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會使我們無法創造收入、實現盈利或將任何候選產品商業化。
我們將來可能會建立或尋求戰略聯盟或簽訂額外的許可安排，但我們可能無法意識到此類聯盟或許可安排的好處。
我們可能會組建或尋求戰略聯盟，創建合資企業或合作，或與第三方簽訂額外的許可協議，以開發和商業化我們可能選擇開發的候選產品。我們還可能在美國和主要歐洲市場之外建立商業合作伙伴關係。任何這些關係都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加近期和長期支出，發行證券，稀釋現有股東，或擾亂我們的管理和業務。此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨激烈競爭，談判過程既耗時又複雜。如果我們對產品或業務進行許可，如果我們無法成功地將其與現有運營和公司文化整合，則可能無法實現此類交易的好處。在戰略交易或許可之後，我們可能無法實現證明此類交易合理的收入或現金流。延遲簽訂新的戰略夥伴關係協議都可能延遲此類候選產品的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和經營業績。
我們的員工、獨立承包商、主要調查員、CRO、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、獨立承包商、主要調查員、CRO、顧問和供應商可能參與欺詐或其他非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為或向我們披露未經授權的活動，這些行為違反：(i) FDA和其他類似外國監管機構的規定，包括要求向FDA和其他類似外國監管機構報告真實、完整和準確信息的規定；(ii) 製造標準；(iii) 美國的醫療保健欺詐和濫用法律以及要求的類似外國欺詐行為法律或 (iv) 要求的法律真實、完整、準確報告我們的財務信息或數據。除其他外，這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究對象的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。特別是，醫療保健產品和服務的促銷、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些業務安排，都受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金、某些客户激勵計劃以及其他一般的業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用在臨牀試驗患者招募過程中獲得的信息。
如果我們獲得監管部門對候選產品的批准，並開始在美國、歐盟和其他國家或司法管轄區將此類產品商業化，那麼我們在這些國家和司法管轄區的法律面前的潛在風險將大大增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能會增加。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護自己的權利，則這些行為可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、撤資、罰款、監禁、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療計劃以及同等的外國醫療保健計劃、如果我們受到企業誠信的約束，額外的報告要求和/或監督協議或類似協議，以解決有關不遵守這些法律、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及削減我們業務的指控。
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我們與客户、醫療保健提供者和第三方付款人的關係可能直接或間接受聯邦、州和類似的外國醫療保健欺詐和濫用法、虛假索賠法和其他醫療保健法律法規的約束。如果我們或我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴或供應商違反這些法律，我們可能會面臨嚴厲的處罰。
我們與客户、醫療保健提供商和第三方付款人的關係可能直接或間接受聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法、虛假索賠法和其他醫療保健法律法規的約束。除其他外，這些法律可能會影響任何未來的臨牀研究計劃，以及我們擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。特別是，醫療保健產品和服務的促銷、銷售和營銷受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵和其他業務安排。可能影響我們運營能力的美國醫療保健法律法規包括但不限於：
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我們還可能受上述每項醫療保健法律的州和國外同等法律的約束，其中一些法律的範圍可能更廣。例如，我們可能受以下條件的約束：可能適用於銷售或營銷安排和索賠的反回扣和虛假索賠法律法規，這些法律法規可能適用於由包括私人保險公司在內的非政府第三方付款人報銷的醫療保健項目或服務，或者無論付款人是誰都適用的法律法規；要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南的法律和法規；要求藥品的法律和法規制造商應報告與向醫生和其他醫療保健提供者付款和其他價值轉移、營銷支出或藥品定價有關的信息；以及要求藥品銷售和醫療代表註冊的法律和法規。
此外，我們可能受消費者保護和不正當競爭法的約束，這些法律廣泛監管市場活動和可能傷害消費者的活動。
由於這些法律法規的廣度以及可用的法定例外情況和監管安全港的範圍很小，我們的某些業務活動或與醫生的安排可能會受到一項或多項此類法律法規的質疑。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為或業務違規行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。努力確保我們的業務安排符合適用的醫療保健法律法規可能會涉及大量成本。政府和執法機構可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用行為的現行或未來法規、法規或判例法或其他醫療保健法律法規。如果我們或我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商違反這些法律法規，我們可能會受到調查、執法行動和/或重大處罰，包括處以重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、撤資、罰款、監禁、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他醫療保健計劃、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收入減少、額外報告要求和/或如果我們受企業誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些法律和法規以及削減業務的指控，則進行監督，其中任何一項都可能對我們經營業務的能力和經營業績產生不利影響。此外，美國境外任何候選產品的任何批准和商業化也可能使我們受上述醫療保健法律法規以及其他外國法律法規等同的外國法律和法規的約束。
我們（以及與我們合作的第三方）受嚴格且不斷變化的美國和外國法律、法規和規則、行業標準、合同義務、政策以及與數據隱私和安全相關的其他義務的約束。我們實際或被認為未能履行此類義務（或與我們合作的第三方的此類失職）可能會導致監管調查或訴訟；訴訟（包括集體索賠）和大規模仲裁要求；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；以及其他不利的業務後果。*
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在正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉移、披露、提供、保護、處置、傳輸和共享（合稱 “處理”）個人數據和其他敏感信息，包括專有和機密業務數據、商業祕密、知識產權、我們收集的與臨牀試驗相關的試驗參與者的數據，以及敏感的第三方數據（統稱為敏感數據）。我們的數據處理活動要求我們履行許多數據隱私和安全義務，例如與數據隱私和安全相關的各種法律、法規、指導、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同要求以及其他義務。
在美國，聯邦、州和地方政府頒佈了許多數據隱私和安全法，包括數據泄露通知法、州和聯邦健康信息隱私法、個人數據隱私法、消費者保護法（例如《聯邦貿易委員會法》第 5 條）以及其他類似的法律（例如竊聽法）。此外，我們可能會從第三方（包括我們獲取臨牀試驗數據的研究機構）獲取健康數據，這些數據受經HITECH修訂的HIPAA及其各自的實施法規的隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露個人身份的受保護健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。
在過去的幾年中，包括加利福尼亞州、弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州在內的許多美國州都頒佈了全面的隱私法，對受保企業規定了某些義務，包括在隱私聲明中提供具體披露以及賦予居民有關其個人數據的某些權利。視情況而定，此類權利可能包括訪問、更正或刪除某些個人數據的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，例如定向廣告、分析和自動決策。這些權利的行使可能會影響我們的業務和提供產品和服務的能力。某些州還對處理某些個人數據（包括敏感信息）施加了更嚴格的要求，例如進行數據隱私影響評估。這些州法律允許對違規行為處以法定罰款。例如，經2020年加州隱私權法案（CPRA）（統稱為 CCPA）修訂的《2018年加州消費者隱私法》適用於身為加利福尼亞州居民的消費者、企業代表和員工的個人數據，要求企業在隱私聲明中提供具體披露並滿足此類個人行使某些隱私權的請求。CCPA規定對每起故意違規行為處以最高7,500美元的罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定賠償。其他幾個州以及聯邦和地方各級也在考慮類似的法律，我們預計未來會有更多州通過類似的法律。儘管這些州（例如CCPA）也豁免了在臨牀試驗背景下處理的某些數據，但這些發展可能會使合規工作進一步複雜化，並增加我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本。
在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準可能管理數據隱私和安全。例如，歐盟的《通用數據保護條例》（EU GDPR）、英國的GDPR（UK GDPR）、加拿大的《個人信息保護和電子文件法》（PIPEDA）、澳大利亞的《隱私法》和新西蘭的《隱私法》對處理個人數據提出了嚴格的要求。例如，根據歐盟GDPR和英國GDPR，公司可能面臨暫時或明確的數據處理禁令和其他糾正措施，在每種情況下，公司可能面臨最高2,000萬歐元或1750萬英鎊的罰款，佔全球年收入的4％，或與處理個人數據相關的私人訴訟，這些訴訟由法律授權代表其利益的類別的數據主體或消費者保護組織提起。
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在正常業務過程中，我們可能會將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。歐洲和其他司法管轄區已頒佈法律，要求對數據進行本地化或限制向其他國家傳輸個人數據。特別是，歐洲經濟區（EEA）和英國（UK）已嚴格限制向美國和其他他們普遍認為隱私法不足的國家傳輸個人數據。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據傳輸法律採取同樣嚴格的解釋。儘管目前有多種機制可用於根據法律將個人數據從歐洲經濟區和英國傳輸到美國，例如歐盟委員會的標準合同條款、英國的國際數據傳輸協議/附錄以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國延期（允許向自我證明合規並參與該框架和/或延期的相關美國組織進行傳輸），這些機制面臨潛在的法律挑戰，並且無法保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法傳輸到美國。如果我們沒有合法方式將個人數據從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者符合法律要求的傳輸要求過於繁重，我們可能會面臨重大的不利後果，包括我們的業務中斷或退化，需要將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區（例如歐洲），增加監管行動風險，鉅額罰款以及處罰，無法傳輸數據以及與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，並禁止我們處理或傳輸經營業務所需的個人數據。這些與將個人數據從歐洲經濟區和英國跨境傳輸到其他司法管轄區的接收者（尤其是美國的接收者）有關的挑戰和風險可能對我們和我們的業務特別重要，因為我們進行的大多數試驗都是在美國以外的地點進行的，其中大量發生在歐洲經濟區或英國。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區（尤其是美國）的公司將受到監管機構、個人訴訟當事人和激進團體的嚴格審查。一些歐洲監管機構因涉嫌違反GDPR的跨境數據傳輸限制而下令某些公司暫停或永久停止將某些個人數據轉移出歐洲。
除了數據隱私和安全法律外，我們還受與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們遵守這些義務的努力可能不會成功。我們的員工和人員可能會使用生成人工智能 (AI) 技術來開展工作，在生成式人工智能技術中披露和使用個人數據受各種隱私法和其他隱私或法律義務（例如版權侵權）的約束。政府已經通過並可能通過更多監管生成人工智能的法律。這項技術的任何使用都可能導致額外的合規成本、監管調查和行動以及消費者訴訟。如果我們無法使用生成式人工智能，它可能會降低我們的業務效率並導致競爭劣勢。
我們發佈有關數據隱私和安全的隱私政策、營銷材料和其他聲明，例如遵守某些認證或自我監管原則。如果發現這些政策、營銷材料或聲明存在缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或誤導我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。
與數據隱私和安全（以及消費者的數據隱私期望）相關的義務正在迅速變化，變得越來越嚴格，並帶來了不確定性。此外，這些義務可能受不同的適用和解釋的約束，這可能不一致或在不同司法管轄區之間發生衝突。為這些義務做好準備和遵守需要我們投入大量資源，可能需要對我們的服務、信息技術、系統和做法以及與我們合作的任何第三方的服務、信息技術、系統和做法進行變革。
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我們在履行數據隱私和安全義務的努力中有時可能會失敗（或被認為失敗了）。此外，儘管我們做出了努力，但我們的人員或與我們合作的第三方可能無法履行此類義務，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。如果我們或與我們合作的第三方未能履行或遵守適用的數據隱私和安全義務，或被認為未能履行或遵守適用的數據隱私和安全義務，我們可能會面臨重大後果。這些後果可能包括但不限於政府的執法行動（例如調查、罰款、處罰、審計、檢查等）；訴訟（包括集體訴訟索賠）和大規模仲裁要求；額外的報告要求和/或監督；禁止或限制處理個人數據；以及銷燬或不使用個人數據的命令。
特別是，原告越來越積極地向公司提出與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規行為的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，則有可能獲得鉅額法定賠償，具體取決於數據量和違規次數。
這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括但不限於：客户流失；我們的業務運營（包括未來的臨牀試驗）中斷或停止；無法處理敏感數據或在某些司法管轄區開展業務；開發或商業化我們產品的能力有限；為任何索賠或查詢辯護所花費的時間和資源；負面宣傳；或修訂或重組我們的業務。
如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制任何候選產品的商業化。
儘管我們目前沒有對唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發，但由於我們對mavodelpar進行的臨牀測試以及未來可能對mavodelpar和任何其他候選產品進行的任何臨牀試驗，我們面臨着固有的產品責任風險。如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果mavodelpar或任何未來的候選產品在臨牀試驗、製造、營銷或銷售過程中造成或被認為造成傷害，或者在其他方面被發現不合適，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反擔保的指控。也可以根據州消費者保護法提出索賠。如果我們無法成功地為自己辯護免受產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任或被要求限制任何候選產品的商業化。即使成功的防禦也需要大量的財務和管理資源。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
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我們無法以可接受的成本獲得和保留足夠的產品責任保險來防止潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或抑制我們可能開發的產品的商業化。目前，我們共有高達700萬美元的產品責任保險，涵蓋我們的臨牀試驗。儘管我們維持此類保險，但可能對我們提起的任何索賠都可能導致法院判決或和解，其金額不屬於我們的保險的全部或部分承保範圍，或者超過我們的保險承保限額。如果我們認定由於任何經批准的產品商業推出而增加產品責任保險是審慎的做法，則我們可能無法在可接受的條件下獲得此類更高的承保範圍，或者根本無法獲得這種更大的承保範圍。我們的保險單也有各種例外情況，我們可能會受到我們沒有承保範圍的產品責任索賠的約束。我們將必須支付法院裁定或在和解協議中談判達成的任何金額，這些金額超過了我們的承保限額或不在保險範圍內，而且我們可能沒有或無法獲得足夠的資金來支付這些款項。
我們使用淨營業虧損（NOL）結轉額和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
我們在歷史上蒙受了巨大損失，預計在不久的將來不會盈利，而且我們可能永遠無法實現盈利。只要我們繼續產生應納税虧損，未使用的虧損將結轉以抵消未來的應納税所得額（如果有），直到此類未使用的虧損到期（如果有的話）。有關進一步討論，請參閲我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的附註11，合併財務報表附註的所得税。
根據2017年頒佈的經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法（CARES法）修改的非正式名為《減税和就業法》（“税收法”）的聯邦税收立法，在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦淨利潤可以無限期結轉，但對於2020年之後的納税年度，只能用於抵消我們每年應納税收入的80％。根據經修訂的1986年《美國國税法》第382條的定義，我們的NOL和税收抵免結轉要接受美國國税局（IRS）和州税務機關的審查和可能的調整，如果重要股東的所有權權益在連續三年內發生某些累計變動超過50個百分點（按價值計算），則可能會受到年度限制。由於所有權變動，我們利用淨利潤結轉和其他税收屬性來抵消未來的應納税所得額或納税義務的能力可能會受到限制。根據州税法，類似的規定可能適用。此類限制可能會導致我們的結轉資金在使用之前到期，如果我們盈利，我們未來的現金流可能會因應納税所得額或納税義務的增加而受到不利影響。我們過去可能經歷過所有權變動，並且可能會由於未來的發行和/或隨後我們的股票所有權變動（其中一些變更超出我們的控制範圍）而發生所有權變更。此外，在州一級，可能會暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加所欠的州税。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大和不利的影響。
《税法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來在《税法》方面的指導可能會影響我們，《税法》的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，CARES法案修改了《税法》的某些條款。公司税率的變化、與我們在美國業務相關的遞延所得税淨資產的變動、國外收入的税收以及税法或未來税收改革立法規定的費用可扣除性可能會對我們的遞延所得税資產的價值產生重大影響，可能導致當前或未來的應納税年度產生鉅額的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。例如，最近頒佈的IRA包括將影響美國聯邦公司所得税的條款，包括對某些大公司的賬面收入徵收最低税，對回購此類股票的公司徵收消費税。上述項目以及未來税法的任何其他變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上將遵守《税收法》、《CARES法》、IRA或任何新頒佈的聯邦税收立法。
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税務機關可能不同意我們對某些税收狀況的立場和結論，從而導致意想不到的成本、税收或預期收益無法實現。
税務機關可能不同意我們採取的税收立場，這可能會導致納税義務增加。例如，美國國税局或其他税務機關可能會質疑我們按税收管轄區劃分的收入分配以及根據我們的公司間安排和轉讓定價政策在關聯公司之間支付的金額，包括為我們的知識產權開發支付的金額。同樣，税務機關可以斷言我們在一個我們認為尚未建立應納税關係的司法管轄區（根據國際税收協定通常被稱為 “常設機構”）應納税，這種説法如果成功，可能會增加我們在一個或多個司法管轄區的預期納税義務。税務機關可能會採取這樣的立場，即實質性所得税負債、利息和罰款應由我們支付，在這種情況下，我們預計我們可能會對此類評估提出異議。對這樣的評估提出異議可能既漫長又昂貴，如果我們未能成功地對評估提出異議，其影響可能會在適用的情況下提高我們預期的有效税率。
影響金融服務行業的不利事態發展，例如涉及流動性、違約或金融機構不良表現的實際事件或擔憂，可能會對我們當前的財務狀況和預計的業務運營產生不利影響。
涉及流動性限制、違約、不良業績或其他影響金融服務行業的金融機構、交易對手方或其他不利事態發展的事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳聞的事件過去和將來都可能導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，加州金融保護與創新部關閉了硅谷銀行（SVB），聯邦存款保險公司（FDIC）被指定為接管人。隨後，聯邦存款保險公司宣佈，所有在SVB的存款都將獲得全額保險。同樣，2023年3月12日，Signature Bank Corp. 和 Silvergate Capital Corp. 分別進入破產管理階段，2023年5月1日，第一共和國銀行進入破產管理階段。我們已將以前在SVB US（第一公民銀行的一個分支機構）和SVB UK（滙豐銀行的一個部門）持有的任何現金或其他存款轉移到其他金融機構。由於SVB的情況，我們沒有對我們的財務狀況或運營產生任何實質性影響。此外，銀行倒閉或金融或信貸市場中影響我們維持餘額或與之開展業務的金融機構的其他不利條件可能會對我們的流動性和財務業績產生不利影響。無法保證我們超過聯邦存款保險公司或其他類似保險限額的存款將來會得到美國或任何適用的外國政府的支持，也無法保證與我們有業務往來的任何銀行或金融機構能夠在未來出現倒閉或流動性危機時通過收購從其他銀行、政府機構或通過收購獲得所需的流動性。此外，如果我們的任何合作伙伴或與我們開展業務的各方由於其金融機構的地位而無法獲得資金，則這些方向我們償還債務或簽訂需要向我們支付額外款項的新商業安排的能力可能會受到不利影響。
投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能會導致不太有利的商業融資條件，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條件或根本無法獲得融資。我們無法以可接受的條件或根本無法獲得融資，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景造成重大損害。
與我們依賴第三方相關的風險
我們過去和將來都依賴第三方來開展、監督和監測我們的臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責、未滿足嚴格執行的監管要求或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們可能選擇開發的任何候選產品商業化。
儘管我們目前並未對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發，但我們在過去和將來都可能依賴第三方CRO來處理任何未來的問題
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我們可能選擇開發的任何候選產品的臨牀試驗。我們控制或將僅控制他們活動的某些方面。儘管如此，我們有責任確保我們已經進行和將來可能進行的每項臨牀試驗都按照適用的協議、法律、監管和科學標準進行，並且我們對CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的CRO必須遵守GCP，這是FDA和類似的外國監管機構對臨牀開發中的候選產品實施的法規和指南。監管機構通過定期檢查試驗發起人、主要調查人員和試驗場所來執行這些GCP。如果我們或這些CRO中的任何一個未能遵守適用的GCP法規，則我們未來的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。經檢查，此類監管機構可能會確定我們未來的臨牀試驗不符合GCP法規。此外，我們未來的臨牀試驗必須使用根據cGMP法規生產的藥品進行，並且需要大量的測試對象。我們或我們的CRO未能遵守這些法規或未能招募足夠數量的患者可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管機構的批准程序。此外，如果我們的任何 CRO 違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
我們歷來依賴的以及將來可能依賴的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO簽訂的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們正在進行的臨牀前、臨牀和非臨牀項目投入了足夠的時間和資源。這些CRO還可能與其他商業實體（包括我們的競爭對手）有關係，他們還可能為他們進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會影響他們代表我們的業績。如果此類CRO未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限之前完成工作，如果他們需要更換，或者他們獲得的臨牀數據的質量或準確性由於未能遵守相關的臨牀協議或監管要求或其他原因而受到損害，則我們未來的臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，並且我們可能無法完成任何候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功商業化。結果，我們的財務業績和任何候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會延遲。
切換或添加 CRO 涉及大量成本，需要大量的管理時間和精力。此外，新的 CRO 開始工作會有一個自然的過渡期。結果，延遲發生，這可能會對我們滿足可能為任何候選產品設定的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎管理與CRO的關係，但將來我們可能會遇到挑戰或延誤，這些延遲或挑戰可能會對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
此外，與傳染病相關的隔離、就地避難和類似的政府命令，或認為可能發生此類命令、停業或其他對業務運營的限制，可能會影響我們的CRO人員，這可能會擾亂我們的臨牀時間表，從而可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們過去和將來可能完全依賴第三方來製造我們的臨牀前和臨牀藥物供應，如果獲得批准，我們將來可能會依賴第三方為我們可能選擇開發的任何候選產品生產商業用品，這些第三方可能無法獲得和維持其設施的監管批准，未能向我們提供足夠數量的藥品，或者無法以可接受的質量水平或價格提供這些產品。
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。如果我們繼續開發其他候選產品，我們很可能會依賴合同製造商生產我們的臨牀藥物供應，用於進行臨牀試驗。我們目前沒有，也沒有計劃在內部獲得基礎設施或能力來製造用於進行臨牀試驗的臨牀藥物用品，而且我們缺乏在臨牀上生產任何候選產品的資源和能力
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或商業規模。相反，我們在歷史上乃至將來都依賴合同製造商進行此類生產。
如果獲得批准，我們對第三方供應商和製造商（包括單一來源供應商）的依賴可能會損害我們開發任何候選產品或將任何此類候選產品商業化的能力。此外，在確定製造商並確認其商業化生產資格方面的任何延誤都可能延遲任何此類候選產品的潛在商業化，而且，如果我們沒有足夠的產品來完成未來的臨牀試驗，則可能會推遲此類試驗。
根據將在提交保密協議或類似外國監管營銷申請後進行的檢查，我們的合同製造商用於生產任何候選產品的設施必須得到包括食品和藥物管理局在內的相關監管機構的批准。如果我們的合同製造商無法成功製造符合我們的規格和美國食品和藥物管理局嚴格監管要求的材料，他們將無法獲得或維持美國食品和藥物管理局對製造設施的批准。此外，我們無法控制合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果美國食品和藥物管理局或任何其他適用的監管機構不批准這些設施用於製造任何此類候選產品，或者將來撤回任何此類批准，或者如果我們的供應商或合同製造商決定不再想為我們供應或製造，我們可能需要尋找替代製造設施，在這種情況下，我們可能無法以可接受的條件確定臨牀或商業供應的製造商，或者根本無法確定製造商，這將嚴重影響我們的開發、獲取能力的監管批准，或推銷任何此類候選產品。
此外，藥品的製造很複雜，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和過程控制。藥品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大規模和驗證初始生產和無污染方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難、質量控制（包括產品的穩定性）、質量保證測試、操作人員失誤、合格人員短缺以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規方面的困難。此外，如果在我們供應的任何候選產品或製造設施中發現污染物，則此類製造設施可能需要長時間關閉，以調查和補救污染。將來可能會出現與任何候選產品的製造相關的任何穩定性或其他問題。此外，與傳染病相關的隔離、就地避難和類似的政府命令，或認為此類命令、停工或其他對業務運營的限制可能發生的看法，可能會影響我們未來可能依賴的第三方製造設施的人員或材料的可用性或成本，這可能會擾亂我們的候選產品的供應鏈。此外，由於資源限制、勞資糾紛或不穩定的政治環境，我們可能依賴的製造商可能會遇到製造困難。如果我們所依賴的製造商遇到任何這些困難，或者以其他方式未能履行其合同義務，那麼我們在臨牀試驗中向患者提供候選產品的能力就會受到威脅。臨牀試驗用品供應的任何延遲或中斷都可能延遲任何未來臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並且視延遲期限而定，要求我們在支付額外費用的情況下開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
如果我們或我們的第三方製造商以造成傷害或違反適用法律的方式使用有害物質，我們可能會承擔損害賠償責任。
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。但是，我們所涉及的歷史研發活動和未來的活動可能涉及我們的第三方製造商對潛在危險物質的控制使用。此類製造商受美國聯邦、州和地方法律法規的約束，這些法律和法規對醫用、放射性和危險材料的使用、製造、儲存、處理和處置。儘管我們認為我們歷來所依賴的製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們無法完全消除污染風險或
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危險材料造成的傷害。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、市、州或聯邦當局可能會減少這些材料的使用並中斷我們的業務運營。如果發生事故，我們可能會承擔損害賠償責任或處以罰款，責任可能超過我們的資源。我們沒有為危險材料產生的責任提供任何保險。遵守適用的環境法律法規是昂貴的，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產工作，這可能會損害我們的業務、前景、財務狀況或經營業績。
與我們的知識產權相關的風險
我們的成功取決於我們為任何候選產品和其他專有技術獲得和維持足夠的知識產權保護的能力。
我們的商業成功將部分取決於我們獲得和維持專利、商業祕密保護和保密協議組合的能力，以保護與任何候選產品和我們開發的其他專有技術相關的知識產權。如果我們無法獲得或維持對此類候選產品以及我們可能開發的其他專有技術的專利保護，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。
我們通常尋求保護我們的產品和候選產品以及我們認為對我們的業務很重要的相關發明和改進。未決的專利申請不能對從事此類申請中聲稱的技術的第三方強制執行，除非並且直到此類申請中頒發了專利，而且只有在已發佈的索賠涵蓋此類技術的範圍內。無法保證我們的專利申請或未來許可人的專利申請會導致專利的頒發，也無法保證已頒發的專利能夠提供足夠的保護，使其免受採用類似技術的競爭對手的侵害，也無法保證所頒發的專利不會被第三方侵犯、圍繞第三方設計或宣佈其無效。
即使是已頒發的專利，以後也可能被認定無效或不可執行，或者在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中可能會被修改或撤銷。我們和我們的許可人的所有權未來保護程度尚不確定。只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。我們在適當保護與候選產品相關的知識產權的能力方面的這些不確定性和/或限制可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們無法確定我們在美國待處理的專利申請、相應的國際專利申請和在某些外國領土上的專利申請，或者我們未來的許可人的專利申請，是否會被美國專利商標局（USPTO）、美國法院或外國專利局和法院視為可獲得專利，也無法確定如果受到質疑，我們未來頒發的專利中的索賠不會被認定為無效或不可執行。
此外，儘管我們與有權獲得我們研發成果中可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，例如我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方，但其中任何一方都可能違反此類協議並在提交專利申請之前披露此類產出，從而危及我們尋求專利保護的能力。
鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化。
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獲得和維持我們的專利保護取決於政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利申請過程面臨許多風險和不確定性，無法保證我們或我們未來的任何潛在合作者都能通過獲得和捍衞專利來成功保護我們的候選產品。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似條款。任何已頒發的專利和/或申請的定期維護費、續訂費、年金費和其他各種政府費用，應在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。我們已經建立了提醒我們支付這些費用的系統，我們僱用了一家外部公司，並依靠我們的外部法律顧問來支付應付給外國專利機構的費用。儘管無意中失效有時可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不合規可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的違規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。如果發生此類事件，我們的競爭對手可能能夠比本應更早地以相似或相同的產品或技術進入市場，這將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品中的競爭地位。
專利權的期限是有限的。任何個人專利的期限都取決於授予專利的國家的適用法律。在美國，只要按時支付所有維護費，專利的有效期通常為自申請之日或最早的非臨時申請日起20年。鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦產品的專利期限到期，我們也可能對來自仿製產品的競爭持開放態度。因此，我們的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利，使我們無法將其他人排除在與我們的類似或相同的候選產品商業化之外。在美國簽發後，可以通過調整專利期限來延長專利期限，調整是基於美國專利商標局造成的某些延遲，但是可以根據專利申請人在專利申請期間造成的某些延遲，減少或取消這種延遲。如果美國專利因先前申請的專利而被終止拒絕，則該專利的期限也可能會縮短。在某些情況下可以延期，但專利的期限及其相應的保護是有限的。美國可能提供基於監管延遲的專利期限延長（PTE）。但是，對於單個產品，每項上市批准只能延長一項專利，任何專利只能延期一次。此外，PTE期間的保護範圍並未擴展到索賠的全部範圍，而僅限於涵蓋批准的產品的索賠範圍。外國司法管轄區管理類似專利企業的法律差異很大，管理從單一專利家族獲得多項專利的法律也差異很大。此外，如果我們在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求，我們可能不會獲得延期。如果我們無法獲得PTE或恢復，或者任何此類延期的期限少於我們的要求，則我們有權獨家銷售產品的期限將縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並可能利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，參考我們的臨牀和臨牀前數據，比其他情況更早地推出產品，這可能會對我們的產品產生重大不利影響業務，財務狀況，運營結果和前景。
即使我們或我們的許可方獲得了涵蓋候選產品的專利，當涵蓋某一產品的所有專利的條款到期時，我們的業務也可能會受到來自競爭產品（包括仿製藥）的競爭。考慮到開發、測試和監管審查所需的時間，以及
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新候選產品的批准，保護此類候選產品的專利可能會在該候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們自有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化。
我們無法確保與我們在待處理的專利申請中描述和主張的發明相關的專利權能夠頒發，也無法確保基於我們的專利申請的專利不會受到質疑，並使其無效和/或不可執行。
我們還有待處理的美國國際 (例如.、PCT）和其他外國專利申請，並可能為任何未來的候選產品提交類似的專利申請。但是，我們無法預測：
我們無法確定我們針對候選產品的待處理和未來專利申請中的索賠以及與我們的研究計劃相關的技術是否會被美國專利商標局或國外專利局視為可獲得專利。確定我們發明可專利性的一個方面取決於 “現有技術” 的範圍和內容，即在權利要求的發明的優先權日期之前，相關技術的技能人員已經或被認為可以獲得的信息。可能有我們不知道的現有技術可能會影響我們的專利索賠的可專利性，或者如果頒發，則會影響與我們的業務相關的專利索賠的有效性或可執行性。無法保證沒有我們所知道的現有技術，但我們認為這些技術與我們的業務無關，儘管如此，這最終可能會被發現限制了我們製造、使用、銷售、報價出售或進口未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。即使專利確實是根據我們的專利申請頒發的，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、無效或不可執行。此外，即使沒有受到質疑，我們投資組合中的專利也可能無法充分排除第三方從事相關技術或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們在候選產品方面的知識產權地位的廣度或優勢受到威脅，則可能會阻礙各公司與我們合作開發候選產品，並威脅到我們商業化候選產品的能力。在訴訟或行政訴訟中，我們無法確定我們所頒發的任何專利的主張是否會被美國或外國法院視為有效。
推導程序可能是確定發明優先權的必要條件，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試向勝利方許可權利。
對於確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們未來許可人的專利或專利申請的優先權，可能需要由第三方發起的、由我們提起的或由美國專利局宣佈的推導程序。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試向勝利方許可其權利。如果勝訴方不以商業上合理的條款向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。我們對推導程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額費用並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，
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與此類程序相關的不確定性可能會對我們籌集必要資金的能力產生重大不利影響，無法繼續進行任何未來的臨牀試驗、繼續我們的開發計劃、向第三方許可必要的技術或建立開發或製造合作伙伴關係，這將有助於我們將候選產品推向市場。
如果我們獲得的任何專利保護範圍不夠廣泛，或者如果我們失去任何專利保護和/或其他市場排他性，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。
生物技術和製藥公司的專利地位高度不確定，涉及複雜的法律、科學和事實問題，近年來經常受到訴訟。因此，我們專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值非常不確定。我們的專利申請可能不會導致專利的頒發，這些專利保護了我們可能開發的任何候選產品和其他專有技術，也不會有效阻止他人將競爭性技術和產品商業化。此外，迄今為止，美國和美國以外的許多司法管轄區尚未就藥品專利中允許的權利要求範圍制定一致的政策。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們知識產權的價值。因此，我們無法預測在我們目前或將來可能擁有或可能從第三方許可的申請中頒發的專利中可能強制執行的權利主張的範圍。此外，如果我們獲得或許可的任何專利被視為無效和不可執行，我們將技術商業化或許可的能力可能會受到不利影響。
此外，在專利頒發之前，專利申請中主張的覆蓋範圍可以大大縮小，並且在頒發後可以重新解釋其範圍。即使我們擁有或將來獲得許可的專利申請作為專利頒發，其簽發的形式也不得為我們提供任何有意義的保護、防止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們擁有或許可的任何專利可能會受到第三方的質疑或規避，或者可能由於第三方的質疑而被縮小範圍或宣佈無效。因此，我們不知道我們的候選產品是否會受到保護或繼續受到有效和可執行的專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利或未來許可方的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性，我們的專利或未來許可人的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。我們可能會受到第三方在發行前向美國專利局提交的現有技術的約束，或者參與異議、推導、撤銷、複審、授予後審查 (PGR) 和各方間審查 (IPR)，或其他質疑我們自有專利權的類似訴訟。對任何此類提交、訴訟或訴訟作出不利裁決都可能縮小我們的專利權範圍，或使其失效或不可執行，允許第三方將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們的專利或未來許可人的專利可能會受到授予後質疑程序的約束，例如外國專利局的異議，這些異議質疑我們的發明優先權或其他可專利性特徵，這些特徵對我們的專利和專利申請以及我們未來的許可人的專利和專利申請的發明優先權或其他可專利性特徵提出質疑。此類質疑可能會導致專利權的喪失、獨家經營權的喪失或專利索賠的範圍縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，此類訴訟也可能導致鉅額成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。此外，如果我們的專利和專利申請或未來許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
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專利申請過程面臨許多風險和不確定性，無法保證我們或我們的任何實際或潛在的未來合作者能夠通過獲得、捍衞和執行專利來成功保護任何候選產品和其他專有技術及其用途。這些風險和不確定性包括：
專利申請過程昂貴、耗時且複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴或維護所有必要或理想的專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。儘管我們與有權獲得我們研發成果中可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方，但其中任何一方都可能違反此類協議並在提交專利申請之前披露此類產出，從而危及我們為此類產出尋求專利保護的能力。此外，我們獲得和維護有效且可執行的專利的能力取決於我們的發明與現有技術之間的差異是否允許我們的發明比現有技術獲得專利。此外，科學文獻中關於發現的出版物往往落後於實際發現和美國的專利申請
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各州和其他司法管轄區通常要等到申請後18個月才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們無法確定我們或我們的許可方是第一個提出我們自有或許可的專利或待處理的專利申請中要求的發明的人，也無法確定我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。
知識產權是不確定的，不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。*
未來對我們所有權的保護程度尚不確定，可能只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持競爭優勢。如果我們不能充分保護我們的知識產權和專有技術，競爭對手可能會侵蝕或否定我們可能擁有的任何競爭優勢，這可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。例如：
其他人已經提交了專利申請，並且將來可能會提交專利申請，涵蓋與我們的產品和技術相似、相同或具有競爭力或對我們的業務很重要的產品和技術。我們無法確定第三方擁有的任何專利申請不會優先於我們提交或許可的專利申請，也無法確定我們或我們的許可人不會參與美國或非美國專利局的幹預、異議或無效訴訟。
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我們無法確定美國專利商標局、美國法院或外國專利局和法院是否將我們已頒發的專利和未決專利申請中的索賠視為可獲得專利，涵蓋任何候選產品。此外，一些外國法律保護所有權的程度或方式與美國法律的保護程度或方式不同。因此，我們在國際上保護和捍衞我們的知識產權時可能會遇到重大問題。
生物技術和製藥領域專利的實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有或許可的專利申請可能無法導致已頒發的專利，其權利要求涵蓋美國或國外的任何候選產品。即使此類專利成功發行，第三方也可能質疑其所有權、有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、無效或不可執行。任何成功反對我們的專利的行為都可能剝奪我們成功實現任何候選產品商業化所必需的專有權利。此外，即使我們的專利沒有受到質疑，也可能無法充分保護我們的知識產權，為任何候選產品提供排他性或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們持有的針對任何未來候選產品的專利所提供的保護的廣度或強度受到威脅，則可能會阻礙公司與我們合作開發任何候選產品，或威脅到我們商業化的能力。
候選藥品的物質組成專利，尤其是主張涵蓋活性藥物成分分子結構的專利，通常為這些類型的產品提供最有力的知識產權保護形式，因為此類專利提供的保護不考慮產品的配方、使用方法或製造過程的任何變化。使用方法專利保護產品在指定方法中的使用。這種類型的專利不妨礙競爭對手生產和銷售與我們的產品相同的產品，但該產品不屬於專利方法的範圍。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能在 “標籤外” 開這些產品的處方。儘管標籤外的處方可能會侵犯或助長對使用方法專利的侵權，但這種做法很普遍，這種侵權行為很難預防或起訴。合成方法專利保護用於製造產品的方法。只要是以不同的方式製造的，這種類型的專利就不會阻止競爭對手生產和銷售與我們的產品相同的產品。
專利改革立法可能會增加與起訴我們的專利申請或未來許可人的專利申請以及執行或辯護我們已簽發的專利或未來許可人的專利有關的不確定性和成本。
2011年9月，《萊希-史密斯美國發明法》或《美國發明法》簽署成為法律。《美國發明法》包括對美國專利法的許多重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟的條款。特別是，根據Leahy-Smith法案，美國於2013年3月過渡到 “第一位發明人申報” 制度，在該制度中，假設滿足其他專利性要求，無論是否是第一個發明主張的發明，第一個提交專利申請的發明人都有權獲得該專利。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以獲得涵蓋我們發明的專利，即使我們在該第三方提出發明之前就已經完成了這項發明。這將要求我們瞭解從發明到提交專利申請的整個過程。此外，我們獲得和維護有效且可執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後或頒發前的一段時間內是保密的，因此我們可能無法確定我們或我們未來的許可人是否是第一個（1）提交與我們的候選產品相關的任何專利申請，或（2）發明專利或專利申請中聲稱的任何發明。
Leahy-Smith法案還包括許多重大變化，這些變化影響了專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。其中包括允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交現有技術，以及通過其他程序來攻擊美國專利商標局管理的授予後程序（包括PGR、IPR和衍生程序）的專利的有效性。不利的決定
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任何此類提交或程序都可能縮小我們的專利權的範圍或可執行性，或使我們的專利權無效，這可能會對我們的競爭地位產生不利影響。
由於與美國聯邦法院宣佈專利申請無效所需的證據標準相比，美國專利商標局訴訟中的證據標準較低，因此第三方有可能在美國專利商標局的訴訟中提供足以使美國專利商標局認定索賠無效的證據，即使在地區法院訴訟中首次提出的同樣的證據不足以宣佈索賠無效。因此，第三方可能會嘗試使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張不會失效。因此，《Leahy-Smith Act》及其實施可能會增加起訴我們的專利申請或我們未來許可人的專利申請，以及執行或捍衞我們已頒發的專利或未來許可人的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
對於在2013年3月16日之前有權獲得優先權的美國專利申請，第三方可以發起幹預程序，也可以由美國專利商標局提起幹預程序，以確定誰是第一個發明我們的專利或專利申請的專利索賠所涵蓋的任何主題的人。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試向勝利方許可權利。如果勝訴方不以商業上合理的條款向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。我們參與幹預程序可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
美國專利法或其他國家專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護任何候選產品和其他專有技術的能力。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，尤其是專利的獲得和執行。在製藥行業獲得和執行專利涉及高度的技術和法律複雜性，因此成本高昂、耗時且具有內在的不確定性。因此，我們的專利權可能會受到美國或外國專利法規、專利判例法、美國專利商標局規章制度或外國專利局規章制度的發展或不確定性的影響。此外，美國可以隨時對美國專利法律和法規進行修改，包括通過立法、監管規則制定或司法判例，這些修改會對現有的專利保護範圍產生不利影響，削弱專利所有者獲得專利、執行專利侵權以及獲得禁令和/或賠償的權利。例如，在過去幾年中，聯邦巡迴上訴法院和最高法院發佈了各種意見，美國專利商標局也多次修改了對從業人員的指導方針，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼削弱了某些情況下專利所有者的權利。其他國家同樣可能以不利地縮小專利保護範圍和削弱專利所有者獲得專利、執行專利侵權行為以及獲得禁令和/或賠償金的方式對其專利法進行修改。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種事件的組合還給專利一旦獲得的價值帶來了不確定性。我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或執行的權利主張的範圍，也無法預測國會或其他外國立法機構是否會通過對我們不利的專利改革立法。
此外，美國和其他政府可以隨時修改法律法規，為質疑已頒發專利的有效性開闢新的途徑。例如，《美國發明法》創建了新的授予後行政程序，包括授權後審查、當事方間審查和允許第三方質疑已頒發專利有效性的衍生程序。這適用於所有美國專利，即使是2013年3月16日之前頒發的專利。由於與美國聯邦法院宣佈專利申請無效所需的證據標準相比，美國專利商標局訴訟中的證據標準較低，因此第三方有可能在美國專利商標局的訴訟中提供足以使美國專利商標局裁定索賠無效的證據，即使在地方法院訴訟中首次提出的同樣的證據不足以宣佈索賠無效。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種事件的組合還給專利一旦獲得的價值帶來了不確定性。視各位的決定而定
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美國國會、聯邦法院和美國專利商標局，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。
2013年3月之後，根據《美國發明法》，美國向第一發明人過渡到文件系統，在該系統中，假設滿足其他法定要求，無論第三方是否是第一個發明要求的發明，第一個提交專利申請的發明人都有權獲得發明專利。因此，如果第三方在2013年3月之後向美國專利商標局提交專利申請，但在我們提交涵蓋同一發明的申請之前，即使我們在該第三方提出該發明之前就已經提出了該發明，也可以授予涵蓋我們發明的專利。這將要求我們瞭解從發明到提交專利申請的整個過程。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後或頒發前的一段時間內是保密的，因此我們無法確定我們或我們的許可方是第一個（i）提交與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術相關的任何專利申請，或（ii）發明了我們或我們的許可人的專利或專利申請中聲稱的任何發明。即使我們擁有有效且可執行的專利，如果另一方能夠證明他們在我們的申請日期之前在商業中使用了該發明，或者另一方受益於強制許可，我們也可能無法將他人排除在所要求的發明的實踐之外。但是，《美國發明法》及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
專利具有國家或地區效力。就我們在全球所有國家開發的任何候選產品和其他專有技術的專利申請、起訴和捍衞專利的費用將高得令人望而卻步。此外，一些外國法律不以與美國法律相同的方式和範圍保護知識產權。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，他們可能會將原本侵權的產品出口到我們受專利保護的地區，但是此類專利保護的執行力度不如美國。這些產品可能會與我們的候選產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
某些國家的專利要求可能有所不同。例如，與其他國家不同，中國對專利性的要求更高，特別要求詳細描述已申報的藥物的醫療用途。在印度，與美國不同，藥物的監管批准與其專利地位之間沒有任何聯繫。除印度外，歐洲和發展中國家的某些國家，包括中國，都有強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。
在這些國家，如果專利受到侵犯，或者我們被迫向第三方授予許可，我們的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低這些專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在全球範圍內執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與生物技術或製藥產品有關的專利、商業祕密和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或普遍侵犯我們所有權的競爭產品的銷售。例如，歐洲申請在獲得專利後，可以選擇成為受統一專利法院（UPC）管轄的統一專利。單一專利的選擇是歐洲專利實踐的重大變化。由於UPC是一個新的法院系統，法院沒有先例，因此增加了
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不確定性。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
此外，美國專利商標局和外國專利局在授予專利時適用的標準並不總是統一或可預測的。因此，我們不知道未來將對我們的技術、產品和候選產品提供多大的保護。儘管我們將努力利用專利等知識產權保護我們的技術、產品和候選產品，但獲得專利的過程既耗時、昂貴又不可預測。
此外，在美國和國外的地緣政治行動（例如俄羅斯和烏克蘭的衝突）可能會增加起訴或維護我們的專利申請或任何當前或未來許可人的專利申請，以及維護、執行或捍衞我們已頒發的專利或任何當前或未來許可人的專利的不確定性和成本。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們可能會聲稱前員工（包括我們許可人的前員工）、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人對我們的專利權、商業祕密或其他知識產權擁有利益。未能在專利申請中指定專利發明人可能導致該專利頒發的專利無法執行。例如，我們的發明權爭議可能源於對被指定為發明人的不同個人的貢獻的意見分歧、外國人蔘與專利主題開發時外國法律的影響、參與開發任何候選產品的第三方的義務衝突，或者潛在聯合發明的共同所有權問題所致。為了解決這些和其他質疑發明權和/或所有權的索賠，可能需要提起訴訟。或者，或此外，我們可能會簽訂協議，明確我們在此類知識產權中的權利範圍。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權，例如寶貴知識產權的專有所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們當前和未來的許可人可能依賴第三方顧問或合作者或第三方的資金，因此我們的許可人不是我們許可的專利的唯一和排他性的所有者。如果其他第三方對我們的許可專利擁有所有權或其他權利，他們可能能夠將此類專利許可給我們的競爭對手，而我們的競爭對手則可以推銷競爭產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權構思或發展的員工和承包商簽署向我們轉讓此類知識產權的協議，但我們可能無法成功地與事實上構想或開發我們視為自己的知識產權的各方執行此類協議。知識產權的轉讓可能無法自動生效，也可能違反轉讓協議，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
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我們可能無法成功獲得或維護未來運營所需的知識產權。
我們未來的業務可能需要使用第三方持有的專有權利，而我們業務的增長可能部分取決於我們獲取、許可或使用這些專有權利的能力。我們可能無法在合理的條件下從第三方那裏獲得或許可我們認為是業務所必需的專有權利。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術，而這些技術可能不可用。即使我們能夠獲得此類專有權利的許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。
任何候選產品的專利保護和專利申請都可能取決於第三方。
儘管我們歷來尋求獲得控制與候選產品相關的專利的起訴、維護和執行的權利，但有時候，與我們的候選產品相關的專利和專利申請的申請和起訴活動可能由我們未來的許可方或合作伙伴控制。當我們從第三方獲得許可或與第三方合作時，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也可能無權維護專利，涵蓋我們從第三方許可的技術，或者此類活動，如果由我們控制，可能需要此類第三方的意見。我們還可能要求我們的許可人和合作者合作以執行任何許可的專利權，並且可能不提供此類合作。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式或適用的法律法規來起訴和執行這些專利和申請，包括為涵蓋我們的候選產品的專利支付所有適用費用，這可能會影響此類專利或此類申請可能頒發的任何專利的有效性和可執行性。如果我們未來的任何許可方或合作伙伴未能以符合我們業務最大利益的方式起訴、維護和執行此類專利和專利申請，包括支付涵蓋候選產品的專利的所有適用費用，我們可能會失去知識產權或這些權利的排他性，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造，使用和銷售競爭對手產品。此外，即使我們有權控制我們從第三方獲得許可的專利和專利申請的專利申請，我們的許可人、未來的許可方及其律師在我們接管專利起訴之日之前的行動或不作為仍可能對我們造成不利影響或偏見。
此外，如果我們確實獲得了必要的許可，我們很可能會承擔這些許可證規定的義務，包括支付特許權使用費和里程碑付款，而任何未能履行這些義務的行為都可能賦予我們的許可人終止許可的權利。終止必要的許可，或許可的專利或專利申請的到期，可能會對我們的業務產生重大不利影響。如果任何此類許可終止、許可人未能遵守許可條款、許可人未能對侵權第三方強制執行許可專利、許可專利或其他權利被認定無效或不可執行，或者我們無法按照可接受的條款簽訂必要的許可，我們的業務將受到損失。此外，如果任何許可證終止，或者基礎專利未能提供預期的排他性，則競爭對手或其他第三方可以自由地尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同或相似的產品。此外，我們的許可人可能擁有或控制未向我們許可的知識產權，因此，我們可能因侵犯或以其他方式侵犯了許可人的權利而受到索賠，無論其價值如何。此外，儘管我們目前無法確定未來產品的銷售需要支付的特許權使用費金額（如果有），但金額可能很大。我們未來的特許權使用費金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權（如果有）。因此，即使我們成功開發和商業化產品，我們也可能無法實現或維持盈利能力。
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我們開發和商業化候選產品的權利可能在一定程度上受他人授予我們的許可條款和條件的約束。
此外，我們未來的一些自有和許可的專利或專利申請可能會與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，則此類共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手則可以銷售競爭產品和技術。此外，我們可能需要我們專利的任何此類共同所有者的合作，才能對第三方執行此類專利，並且可能不向我們提供此類合作。此外，我們擁有和許可的專利可能受一個或多個第三方的保留。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
第三方專有權利的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取策略來許可或收購我們認為必要或有吸引力的第三方專有權利，以便將任何候選產品商業化。由於規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，更成熟的公司可能比我們具有競爭優勢。
我們可能無法以合理的成本或合理的條件（如果有的話）獲得許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計候選產品和技術或其製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能不可行。如果我們做不到，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。我們無法保證不存在第三方專利，這些專利可能會針對我們的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁令禁止我們的製造或未來銷售，或者就我們未來的銷售而言，我們有義務向第三方支付特許權使用費和/或其他形式的補償，這可能是重大的。
此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願以合理的條件或根本不願向我們轉讓或許可權利。我們也可能無法按照允許我們獲得適當投資回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法獲得第三方知識產權。如果我們無法以商業上合理的條件成功獲得所需的第三方知識產權的權利，那麼我們的產品商業化能力以及我們的業務、財務狀況和增長前景可能會受到影響。
將來，我們可能會與其他人簽訂許可協議，以推進我們的研究或允許候選產品的商業化。這些許可證可能不提供在所有相關使用領域以及我們可能希望開發或商業化我們的技術和候選產品的所有地區使用此類知識產權和技術的專有權利。
例如，我們可以與美國和外國學術機構合作，根據與這些機構的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。通常，這些機構為我們提供了就合作產生的該機構任何技術專有權利的獨家許可進行談判的選項。無論以哪種方式協商許可證，我們都可能無法在規定的時間範圍內或根據我們可接受的條款協商許可證。如果我們無法這樣做，該機構可能會在排他性的基礎上將其所有權提供給其他方，這可能會阻礙我們開展計劃的能力。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制涵蓋我們從第三方許可的技術的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。在這種情況下，我們無法確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最大利益的方式編寫、提交、起訴、維護、執行和辯護。如果我們未來的許可方未能起訴、維護、執行和捍衞此類專利或專利申請，或者失去對這些專利或專利申請的權利，
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我們許可的權利可能會被減少或取消，我們開發和商業化受此類許可權約束的任何未來候選產品的權利可能會受到不利影響。
我們未來的許可人可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們未來的許可人不是我們許可的專利的唯一和排他性的所有者。如果其他第三方擁有我們未來的許可專利的所有權，他們可能能夠將此類專利許可給我們的競爭對手，而我們的競爭對手則可以推銷競爭產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們未能履行向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的許可權。
我們可以簽訂許可協議，根據該協議，我們被授予對我們的業務和產品候選人至關重要的知識產權。如果我們未能遵守此類許可協議下的義務，則此類許可協議可能會終止。
我們可以向第三方許可知識產權或技術的協議可能很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們未來許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們按照商業上可接受的條款維持許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
儘管我們盡了最大努力，但我們當前和未來的許可方可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而剝奪我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可證被終止，或者基礎專利未能提供預期的排他性，則競爭對手將可以自由地尋求監管部門的批准並銷售與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們和我們的許可人之間可能會出現有關受許可協議約束的知識產權的爭議，包括：
在保護知識產權方面，我們通常也面臨與許可保護我們擁有的知識產權相同的所有風險，如本文所述。如果我們或我們的許可方未能充分保護該知識產權，我們開發、製造或商業化產品的能力可能會受到影響。
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如果有關我們許可的知識產權的爭議妨礙或損害了我們在可接受的條件下維持當前許可安排的能力，則我們的業務、經營業績、財務狀況和前景可能會受到不利影響。將來我們可能會簽訂額外的許可證，如果我們不遵守這些協議規定的義務，我們可能會遭受不利後果。
將來，我們可能需要獲得第三方技術的額外許可，這些許可證可能無法提供給我們，或者只能以商業上不合理的條件獲得，這可能會導致我們以意想不到的更昂貴或其他不利的方式經營業務。
我們可能會不時被要求向其他第三方許可與我們的治療研究計劃相關的技術，以進一步開發或商業化我們的候選產品。如果要求我們獲得任何第三方技術的許可，包括製造、使用或銷售我們的候選產品所需的任何此類專利，則我們可能無法以商業上合理的條款獲得此類許可，或者根本無法獲得此類許可。無法獲得開發或商業化任何候選產品所需的任何第三方許可可能會導致我們放棄任何相關工作，這可能會嚴重損害我們的業務和運營。
我們將來可能達成的任何合作安排都可能不會成功，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
我們將來進行的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們合作者的努力和活動。合作面臨許多風險，其中可能包括：
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指控知識產權侵權的第三方索賠可能會阻止或延遲我們的藥物發現和開發工作。*
我們的成功部分取決於我們避免侵犯第三方的專利和所有權。但是，我們的研究、開發和商業化活動可能會被指控侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方擁有或控制的專利或其他知識產權。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權，這可能會限制我們製造、使用、銷售、出售或進口我們的候選產品和未來可能獲得批准的產品的能力，或者損害我們的競爭地位。在美國境內外，有大量訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，以及質疑專利的行政訴訟，包括美國專利商標局的當事方審查、授予後審查、干涉和複審程序，或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。這些程序的實施給未來我們的專利面臨挑戰的可能性以及此類挑戰的結果帶來了不確定性。在我們開發任何候選產品的領域中，可能存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待處理的專利申請。
與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟，無論有無法律依據，都是不可預測的，而且通常既昂貴又耗時，而且即使以有利於我們的方式解決，也可能會將大量資源從我們的核心業務中轉移出去，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業損失，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財務資源以及更成熟和發達的知識產權組合。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
隨着生物技術和製藥行業的擴張以及越來越多的專利的頒發，與任何候選產品相關的任何未來活動都可能引起侵犯他人專利權的索賠，風險也隨之增加。生物技術和製藥行業產生了大量專利，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋了各種類型的產品或使用方法。很難確定可能與我們的業務相關的第三方專利權，因為專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利索賠的意義，專利檢索並不完善。我們無法保證我們的任何專利檢索或分析，包括相關專利的確定、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，也無法確定我們已經確定了在美國和國外與我們的研究和其他業務有關或在任何司法管轄區將候選產品商業化所必需的每一項第三方專利和待審申請。我們也無法保證不存在第三方專利，這些專利可能會針對我們當前的技術，包括我們的研究計劃、候選產品、其各自的使用方法、製造和配方，並可能導致禁令禁止我們的生產或未來銷售，或者就我們未來的銷售而言，我們有義務向第三方支付特許權使用費和/或其他形式的補償，這可能相當可觀。專利的涵蓋範圍有待法院解釋，解釋並不總是統一的。我們無法向您保證，我們當前或未來的任何候選產品都不會侵犯現有或未來的專利。我們可能不知道有哪些已經頒發的專利，而第三方可能聲稱這些專利已被我們當前或未來的候選產品之一侵犯。
第三方，包括我們的競爭對手，在美國和國外，可能已經申請或獲得或將來可能申請和獲得的專利，這些專利將阻止
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限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們產品的能力。我們並不總是對待處理的專利申請和頒發給第三方的專利進行獨立審查。第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用了他們的專有技術。可能存在我們目前不知道的第三方專利，涉及與使用或製造任何候選產品相關的材料、配方、製造方法或處理方法。由於專利申請可能需要很多年才能簽發，並且在提交後可能保密18個月或更長時間，因此目前可能有待處理的第三方專利申請，這些專利隨後可能會導致任何候選產品和其他專有技術可能侵犯的專利，或者此類第三方聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。因侵犯或挪用其知識產權而對我們提出索賠的各方可以尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這實際上可能會阻礙我們進一步開發和商業化候選產品的能力。為這些索賠進行辯護，無論其依據如何，都可能涉及鉅額開支，並可能嚴重分散管理層和其他員工資源從我們的業務中流出。
如果我們將來與第三方合作開發技術，我們的合作者可能無法妥善維護或捍衞我們的知識產權，或者可能以可能危害或使我們的知識產權或專有信息失效或使我們面臨訴訟或潛在責任的方式使用我們的專有信息。此外，合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在的責任。將來，我們可能會同意賠償我們的商業合作者免受第三方提出的某些知識產權侵權索賠。
第三方提出的任何專利侵權索賠都將非常耗時，並且可能：
如果我們因專利侵權被起訴，我們需要證明我們的產品或方法沒有侵犯相關專利的專利主張，或者專利索賠無效或不可執行，而且我們可能無法做到這一點。證明無效或不可執行性很困難。例如，在美國，在聯邦法院證明無效需要出示明確和令人信服的證據，才能推翻已頒發專利所享有的有效性推定。即使我們在這些訴訟中取得成功，我們也可能承擔鉅額費用，並分散管理層進行這些訴訟的時間和精力，這可能會對我們產生重大的不利影響。如果我們無法避免侵犯他人的專利權，我們可能需要尋求許可證，但該許可可能不可用，為侵權訴訟辯護或在法庭上質疑專利的有效性或可執行性。專利訴訟既昂貴又耗時。我們可能沒有足夠的資源使這些行動取得圓滿成功。此外，如果我們沒有獲得許可、開發或獲得非侵權技術、未能成功為侵權行為辯護或侵犯了專利
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我們被宣佈無效或不可執行，可能會遭受鉅額金錢損失，在將任何候選產品推向市場時遇到重大延誤，並被禁止開發、製造或銷售任何此類候選產品。
我們並不總是對待處理的專利申請和頒發給第三方的專利進行獨立審查。我們無法確定我們或我們的許可人的任何專利檢索或分析，包括但不限於確定相關專利、分析相關專利索賠範圍或確定相關專利的到期，是完整或徹底的，也無法確定我們在美國、歐洲和其他地方確定了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化有關或必要的每項第三方專利和待處理的申請，因為:
此外，專利權利要求的範圍由法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史決定，可能涉及專家意見等其他因素。我們對專利或待處理申請中權利要求的相關性或範圍的解釋可能不正確，這可能會對我們推銷產品的能力產生負面影響。此外，我們可能會錯誤地確定我們的技術、產品或候選產品不在第三方專利的保護範圍內，或者可能錯誤地預測第三方待處理的專利申請是否會提出相關範圍的索賠。我們對美國或國際上任何我們認為相關的專利的到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和銷售我們的產品或候選產品的能力產生負面影響。此外，我們無法保證我們的任何專利檢索或分析，包括相關專利的確定、專利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也無法確定我們已經確定了與我們在任何司法管轄區的候選產品的商業化有關或必需的在美國和國外的所有第三方專利和待處理的申請。
我們的競爭對手可能已經提交了涵蓋與我們類似技術的專利申請，並將來也可能提交專利申請，而其他競爭對手可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口未來批准產品的能力或損害我們的競爭地位。在我們開發候選產品的領域，存在許多美國和外國頒發的第三方專利和待處理的專利申請。可能有第三方專利或專利申請，聲稱與使用或製造任何候選產品相關的材料、配方、製造方法或處理方法。任何此類專利申請都可能優先於我們的專利申請，這可能進一步要求我們獲得涵蓋此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方就與我們的發明相似的發明提交了美國專利申請，我們可能必須參與美國專利商標局宣佈的幹預程序，以確定發明在美國的優先權。這些訴訟的費用可能很大，如果在我們不知情的情況下，另一方在我們自己的發明之前獨立得出了相同或相似的發明，從而導致我們在美國的專利地位喪失
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尊重這些發明。其他國家也有類似的法律，允許對專利申請保密，並可能有權優先於我們在這些司法管轄區的申請。
一些向我們提出索賠的第三方可能能夠比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於知識產權訴訟或行政訴訟需要進行大量披露，我們的某些機密信息有可能因披露而受到泄露。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品，包括通過法院命令，如果我們被發現故意侵犯第三方的專利、從第三方獲得一個或多個許可、支付特許權使用費或重新設計我們的侵權產品，我們可能必須支付鉅額賠償金和律師費，這些可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
我們無法預測是否會有任何此類許可證，也無法預測是否會以商業上合理的條款提供。此外，即使沒有訴訟，我們也可能需要獲得第三方的許可，以推進我們的研究或允許我們的候選產品的商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款（如果有的話）獲得任何此類許可。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化任何此類候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會使我們的競爭對手獲得相同的知識產權。
儘管截至本10-Q表季度報告發布之日，沒有第三方對我們提出專利侵權索賠，但其他人可能擁有專有權利，這可能會阻止我們的候選產品上市。第三方可能會針對我們的任何候選產品提出專利侵權索賠。對我們提起任何與專利相關的法律訴訟，要求我們損害賠償，並試圖禁止與我們的候選產品、治療適應症或工藝相關的商業活動，都可能使我們承擔重大的損害賠償責任，包括如果我們確定故意侵權，則將獲得三倍的賠償，並要求我們獲得製造或銷售候選產品的許可證。為這些索賠進行辯護，無論其依據如何，都將涉及鉅額訴訟費用，並將嚴重分散員工資源從我們的業務中轉移出去。我們無法預測我們在任何此類行動中是否會佔上風，也無法預測這些專利所要求的任何許可是否將以商業上可接受的條款提供（如果有的話）。此外，即使我們或我們未來的戰略合作伙伴能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，如有必要，我們無法確定是否可以重新設計我們的候選產品、治療適應症或流程以避免侵權。因此，在司法或行政程序中作出不利裁決，或者未能獲得必要的許可，可能會阻止我們開發和商業化候選產品，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，知識產權訴訟，無論結果如何，都可能導致負面宣傳，並可能阻止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。
我們可能會參與訴訟以保護或執行我們的專利或許可人的專利，這可能昂貴、耗時且不成功。此外，如果在法庭上受到質疑，我們頒發的專利可能會被認定無效或不可執行，並且由於與專利和其他知識產權有關的訴訟或其他訴訟，我們可能會承擔鉅額費用。*
包括競爭對手在內的第三方可能會侵犯、盜用或以其他方式侵犯我們的專利、將來可能向我們頒發的專利或許可方授權給我們的專利。為了阻止或防止侵權或未經授權的使用，我們可能需要或選擇提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時。我們可能無法單獨或與我們的許可人一起制止或防止對我們知識產權的侵犯、挪用或其他侵權行為，尤其是在法律可能無法像美國那樣全面保護這些權利的國家。
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如果我們選擇上法庭阻止另一方使用我們在專利中主張的發明，則法院可能會裁定我們擁有或許可的專利無效、不可執行和/或由於多種原因未被該第三方侵犯。在美國的專利訴訟中，被告指控無效和/或不可執行的反訴司空見慣。有效性質疑的理由包括據稱未能滿足幾項法定專利要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性、顯而易見的雙重專利、缺乏書面描述、無限期或不可授權。斷言不可執行的理由可能包括指控與專利起訴有關的人向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或者在起訴期間作出了誤導性陳述，即犯下了不公平的行為。第三方也可以向美國專利商標局提出類似的索賠，即使是在訴訟背景之外也是如此，包括複審、PGR、知識產權和推導程序。外國專利局和法院也存在質疑專利有效性和可執行性的類似機制，可能會導致我們或我們的許可人現在或將來持有的任何外國專利被撤銷、取消或修改。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的，現有技術可能會使我們的專利或許可人的專利無效。如果被告以無效和/或不可執行的法律主張勝訴，我們將失去該候選產品的至少部分，甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生重大的不利影響。還有一種風險是，即使我們的專利有效性得到維持，法院也將裁定我們無權阻止另一方使用有爭議的發明，理由是我們的專利主張不涵蓋此類發明，或者根據美國法典第 35 節 271 (e) 1) 裁定另一方對我們專利技術的使用屬於專利侵權的安全港。
例如，關於有效性問題，我們無法確定現有技術是否無效，而我們、我們未來的許可人和專利審查員在起訴期間都沒有意識到這些技術。我們也無法保證沒有我們所知的現有技術，但我們認為這些技術不會影響我們的專利和專利申請中的索賠的有效性或可執行性，或者我們未來的許可人的專利和專利申請，儘管如此，這些技術最終可能會被認定影響索賠的有效性或可執行性。如果第三方在無效或不可執行的法律主張上佔上風，我們將至少失去開發計劃和競爭地位所需的專利保護的部分，甚至全部的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
可能需要由第三方挑起、由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或推導程序，才能確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或嘗試向勝利方許可其權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們提供許可，或者如果提供了非排他性許可而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或干涉程序的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額費用並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集啟動和繼續任何未來臨牀試驗和研究計劃、向第三方許可必要技術或建立開發或製造合作伙伴關係以幫助我們將任何候選產品推向市場的能力產生重大不利影響。
即使以有利於我們的方式得到解決，與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律訴訟也可能導致我們承擔鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員對其正常職責的注意力。此外，可能會公開宣佈聽證會、議案或其他臨時程序或進展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能會大大增加我們的營業損失，減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來勝訴此類訴訟或其他法律訴訟。由於我們的一些競爭對手擁有更多的財務資源，他們可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
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我們行使專利權的能力取決於我們檢測侵權行為的能力。可能很難發現不宣傳與其產品和服務相關的組件或方法的侵權者。此外，可能很難或不可能獲得競爭對手或潛在競爭對手的產品或服務的侵權證據。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，如果我們勝訴，則裁定的損害賠償或其他補救措施可能沒有商業意義。
此外，如果我們的專利和專利申請或未來許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，則可能會阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。
此外，專利的頒發並不賦予我們實踐該專利發明的權利。第三方可能擁有封鎖專利，這可能會阻止我們銷售自己的專利產品和實踐我們自己的專利技術。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法對第三方強制執行我們的知識產權，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已頒發的專利、由於我們待處理或未來的專利申請或其他知識產權而可能頒發的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整後成本也可能過高或不符合我們公司或股東的最大利益。此外，與訴訟相關的不確定性可能會損害我們籌集必要資金的能力，以繼續進行任何未來的臨牀試驗，繼續我們的內部研究計劃，獲得許可所需的技術或其他候選產品，或者建立開發合作伙伴關係，以幫助我們將候選產品推向市場。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的行動方針是簡單地監視情況或發起或尋求其他非訴訟行動或解決方案。
如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。
我們依靠商業祕密，包括未獲得專利的專有知識、技術和其他專有信息，來保護我們的專有技術並保持我們的競爭地位，尤其是在我們認為專利保護不適當或不可獲得的情況下。但是，商業祕密很難保護。我們部分依賴與員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方簽訂的保密協議來保護我們的商業祕密和其他專有信息。除了合同措施外，我們還嘗試使用公認的物理和技術安全措施來保護我們的商業祕密和其他專有信息的機密性質。儘管做出了這些努力，但我們無法保證所有此類協議均已得到適當執行，這些協議可能無法有效防止機密信息的披露，也可能無法在未經授權披露機密信息的情況下提供適當的補救措施。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。例如，作為透明度倡議的一部分，美國食品和藥物管理局目前正在考慮是否定期公開其他信息，包括我們可能認為是商業祕密或其他專有信息的信息，目前尚不清楚美國食品和藥物管理局的披露政策將來會如何變化（如果有的話）。執行和確定我們的專有權利範圍可能需要昂貴而耗時的訴訟，而未能獲得或維持商業祕密保護可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響。
此外，此類公認的物理和技術安全措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護，例如，在員工、顧問、顧問或其他有權訪問的第三方盜用商業祕密的情況下。我們的安全措施可能無法阻止員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方盜用我們的商業機密並將其提供給競爭對手，而我們針對此類不當行為採取的追索措施可能無法提供充分保護我們的利益的充分補救措施。
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監控未經授權的使用和披露很困難，而且我們不知道為保護我們的專有技術而採取的措施是否有效。未經授權的各方也可能嘗試複製或逆向工程我們認為是專有產品的某些方面。儘管我們使用公認的安全措施，但保護商業祕密的標準可能因司法管轄區而異。此外，我們可能需要與我們當前和未來的業務夥伴、合作者、承包商和其他位於商業祕密盜竊風險較高的國家（包括通過私人或外國行為者的直接入侵）以及與國家行為者有關聯或控制的人員共享我們的專有信息，包括商業祕密。
強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控是困難的、昂貴的、耗時的，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院不太願意或不願保護商業祕密。此外，第三方仍可能獲得這些信息，或者可能獨立獲得這些或類似的信息，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果發生任何此類事件，或者如果我們以其他方式失去了對商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位也會受到損害。
我們對第三方的依賴要求我們共享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或披露的可能性。
我們的候選產品的要素，包括其製備和製造流程，可能涉及專有知識和其他專利未涵蓋的專有信息，因此，在這些方面，我們可能會將商業祕密，包括未專利的專有知識和其他專有信息視為我們的主要知識產權。我們的員工、與我們共享設施的第三方員工或我們聘請的外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和供應商的任何故意或無意披露，或者第三方（例如通過網絡安全漏洞）盜用我們的商業祕密或專有信息，都可能使競爭對手複製或超越我們的技術成果，從而削弱我們的競爭地位我們的市場。
商業祕密，包括未獲專利的專有技術和其他專有信息，可能難以追蹤、保護和執行。我們要求我們的員工簽訂書面僱傭協議，其中包含保密條款和義務，將他們在工作過程中產生的任何發明轉讓給我們。我們還尋求保護我們潛在的商業祕密、專有知識和信息，部分方式是與有權訪問這些信息的各方簽訂保密和保密協議，例如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方。與我們的顧問、顧問、承包商和外部科學合作者簽訂的這些協議通常包括髮明轉讓義務。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和未獲得專利的專有技術，但我們無法保證所有此類協議均已得到正式執行，任何一方都可能違反協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密和未獲專利的專有技術，我們可能無法為此類違規行為獲得足夠的補救措施。監控未經授權的使用和披露很困難，而且我們不知道為保護我們的專有技術而採取的措施是否有效。
商業祕密可以由他人以可能阻止我們追索法律的方式獨立開發。隨着時間的推移，商業祕密將通過獨立開發、發表期刊文章以及將藝術技能人員從一家公司調到另一家公司或從學術界向行業科學崗位流動，在行業內傳播。儘管我們與第三方的協議通常限制我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方發佈可能與我們的商業祕密有關的數據的能力，但我們的協議可能包含某些有限的出版權。如果我們的任何商業祕密由競爭對手合法獲取或獨立開發，我們無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。因為我們希望不時依賴第三方來開發、製造和分銷我們的產品以及我們的供應
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服務，我們有時必須與他們共享商業祕密。儘管採取了上述合同和其他安全預防措施，但共享商業祕密的需求增加了這樣的風險，即此類商業祕密被我們的競爭對手泄露，無意中被納入他人的技術，或者被披露或用於違反這些協議。如果發生任何此類事件，或者我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，或者如果我們以其他方式失去了對商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位將受到損害，我們無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們在此類出版物之前沒有申請專利保護，或者如果我們無法以其他方式維護我們的專有技術和其他機密信息的機密性，那麼我們獲得專利保護或保護我們的商業祕密信息的能力可能會受到損害。
我們可能會被指控我們或我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌機密信息或商業祕密。
我們已經簽訂並將來可能簽訂保密和保密協議，以保護第三方的專有地位，例如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方。當第三方聲稱我們或我們的員工無意中或以其他方式違反了協議並使用或披露了第三方專有的商業祕密或其他信息時，我們可能會受到訴訟。我們還可能被指控錯誤地從競爭對手那裏僱用了員工。為此類事項進行辯護，無論其優點如何，都可能涉及鉅額訴訟費用，並且會嚴重分散員工的業務資源。我們無法預測我們能否在任何此類行動中獲勝。此外，知識產權訴訟，無論結果如何，都可能導致負面宣傳，並可能阻止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。未能對任何此類索賠進行辯護可能會使我們承擔重大的金錢損失責任，或者阻礙或延遲我們的開發和商業化努力，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地為這些索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散我們的管理團隊和其他員工的注意力。
向我們提出索賠的當事方可能比我們更有效地承擔複雜的知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或以其他方式對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果我們的商標和商品名稱沒有得到充分保護，那麼我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們打算使用的商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避或宣佈為通用商標或被確定為侵犯其他商標，我們可能無法獲得替代商標或商品名稱。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些商標和商品名稱來建立我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户的知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們相似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，包含我們註冊或未註冊商標或商品名稱變體的其他商標或商標的所有者可能會提出潛在的商品名稱或商標侵權索賠。在商標註冊程序中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對申請的拒絕。儘管我們將有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對待處理的商標申請並尋求取消註冊商標。可能會針對我們的商標提起異議或取消程序，我們的商標可能無法在這些訴訟中倖存下來。從長遠來看，如果我們無法根據我們的商標和商品名稱建立名稱識別，那麼我們可能無法
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有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商品名稱許可給第三方，例如分銷商。儘管這些許可協議可能為如何使用我們的商標和商品名稱提供指導，但我們的被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們在商標和商品名稱上的權利或削弱與我們的商標和商品名稱相關的商譽。我們執行或保護與商標、商品名稱、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權利的努力可能無效，並可能導致鉅額成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或經營業績產生不利影響。
此外，無論我們是否已將其註冊或申請註冊為商標，我們建議在美國的任何候選產品中使用的任何名稱都必須獲得美國食品和藥物管理局的批准。美國食品和藥物管理局通常對擬議的產品名稱進行審查，包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果 FDA（或外國司法管轄區的同等管理機構）反對我們提議的任何專有產品名稱，我們可能需要投入大量額外資源，努力確定符合適用商標法、不侵犯第三方現有權利且可被 FDA 接受的合適替代名稱。歐洲也有類似的要求。此外，在許多國家，擁有和維護商標註冊可能無法為優先商標所有者隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。此外，其他註冊商標或包含我們註冊或未註冊商標或商品名稱變體的商標的所有者可能會提出潛在的商品名稱或商標侵權索賠。如果我們提出商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可執行，或者我們聲稱商標侵權的當事方擁有優先於相關商標的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標。
與我們的普通股所有權相關的風險
如果我們未能滿足適用的上市標準，我們的普通股可能會從納斯達克全球市場退市。
如果我們從納斯達克全球市場退市或無法將上市轉移到其他股票市場，我們公開或私下出售股票證券的能力和普通股的流動性可能會受到不利影響。納斯達克全球市場的持續上市要求包括上市證券的最低市值、收盤價和股東權益。目前，我們的股票交易價格高於這些最低要求，但我們無法保證我們的股票將繼續滿足這些最低要求。如果我們的普通股被納斯達克退市，可能會導致許多負面影響，包括對普通股價格的不利影響、普通股波動性增加、普通股流動性降低、聯邦政府失去州證券法的優先權以及獲得融資的難度。此外，我們的普通股退市可能會阻止經紀交易商開市或以其他方式尋求或產生普通股的利息，可能導致某些賣方分析師失去當前或未來的保障，並可能阻止某些機構和個人投資我們的證券。退市還可能導致我們的客户、合作者、供應商、供應商和員工失去信心，這可能會損害我們的業務和未來前景。
如果我們的普通股被納斯達克退市，我們的普通股價格可能會下跌，儘管我們的普通股可能有資格在場外交易公告板、另一種場外報價系統或粉紅表上交易，但投資者可能會發現處置普通股或獲得有關普通股市值的準確報價更加困難。此外，如果我們被退市，根據州藍天法，我們將承擔與證券銷售相關的額外費用。這些要求可能會嚴重限制我們普通股的市場流動性以及股東在二級市場出售普通股的能力。
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我們的普通股活躍、流動性和有序的交易市場可能無法維持。
在2021年4月我們的首次公開募股（IPO）結束之前，我們的普通股沒有公開市場。我們股票的活躍交易市場可能無法持續下去。如果我們的普通股交易不活躍，您可能無法快速或按市場價格出售股票。由於這些和其他因素，您可能無法以或高於購買價格的價格轉售我們的普通股。此外，不活躍的市場還可能損害我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能損害我們以普通股作為對價建立戰略夥伴關係或收購公司或產品的能力。
我們的股票價格可能會波動，您可能會損失全部或部分投資。*
我們普通股的交易價格可能高度波動，並可能因各種因素而出現大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。例如，由於我們在2023年12月14日宣佈了關鍵的STRIDE研究的主要結果，並決定暫停所有mavodelpar開發活動，我們的普通股市場價格大幅下跌。除了本 “風險因素” 部分和本10-Q季度報告其他部分中討論的因素外，這些因素還包括：
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此外，整個股票市場，尤其是製藥公司，都經歷了極端的價格和數量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。
我們可能會受到證券集體訴訟。
過去，證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這種風險對我們尤其重要，因為製藥公司近年來經歷了巨大的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大一部分的股票，並將能夠對需要股東批准的事項施加重大控制。
我們的執行官和董事，加上擁有我們已發行股本5％以上的股東，實益擁有佔我們普通股很大比例的股份。因此，這些股東將有能力通過這種所有權狀況影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠對董事選舉、組織文件的修改或任何合併、資產出售或其他重大公司交易的批准產生重大影響。這可能會阻止或阻止您主動提出收購我們普通股的提議或要約，因為作為我們的股東您可能認為符合您的最大利益。
由於激進股東的行為，我們的業務可能會面臨不利後果。
我們現在和將來都可能受到未經請求的企圖獲得對我們公司的控制權、代理競賽和其他形式的股東行動的影響。例如，我們收到了股東主動提出的收購我們所有已發行普通股的提議。我們的董事會將與我們的獨立財務和法律顧問協商，仔細審查和評估每項提案。我們的業務可能會受到不利影響，因為迴應激進股東主動提出的報價、代理競賽或其他行動可能既昂貴又耗時，會干擾我們的運營，並分散管理層和員工對執行潛在戰略選擇的注意力。此外，激進活動對我們未來方向造成的實際或感知的不確定性可能會導致或似乎造成不穩定，從而可能使留住合格人員和合作者變得更加困難，或導致合作機會的喪失；如果個人以具體的議程當選董事會成員，則可能會對我們有效和及時地實施戰略計劃的能力產生不利影響。基於暫時或投機性的市場看法，或其他不一定能反映我們業務基本潛在價值的因素，激進股東活動也可能導致我們的股價出現重大波動。最後，我們可能會遇到與迴應未經請求的報價、代理競賽或相關行動相關的律師費以及行政和相關費用的大幅增加。這些行動還可能對我們的普通股價格產生負面影響。
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籌集額外資金可能會導致現有股東稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對技術或候選產品的權利。
我們可能會通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款便利、合作、戰略聯盟、許可安排或其中一種或多種資金來源的組合來尋求額外資本。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。債務的產生將導致固定還款義務的增加，並可能涉及某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力，限制我們獲得或許可知識產權的能力，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。如果我們通過戰略夥伴關係和聯盟以及與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能必須放棄對我們的技術或當前或未來候選產品的寶貴權利，或者以不利於我們的條款授予許可。
我們是一家新興成長型公司，也是一家規模較小的申報公司，適用於新興成長型公司和小型申報公司的較低報告要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。*
根據2012年《Jumpstart我們的商業初創企業法》（《JOBS法案》）的定義，我們是一家 “新興成長型公司”。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用對各種上市公司報告要求的某些豁免，包括只允許提供兩年的經審計的財務報表，以及任何要求的未經審計的中期財務報表，相應減少本10-Q表季度報告中披露的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”，而不要求我們對財務報告的內部控制進行審計根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》（《薩班斯-奧克斯利法案》）第404條設立的獨立註冊會計師事務所，減少了我們的定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務，免除了就高管薪酬舉行不具約束力的諮詢投票和股東批准任何先前未批准的黃金降落傘付款的要求。我們可能會在2026年12月31日之前或在我們不再是新興成長型公司之前（以較早者為準）利用這些豁免。如果之前發生某些事件，包括如果我們成為《交易法》第12b-2條所定義的 “大型加速申報人”，我們的年總收入超過12.35億美元，或者我們在任何三年期內發行超過10億美元的不可轉換債務，則在這五年期結束之前，我們將不再是新興成長型公司。
根據喬布斯法案，新興成長型公司也可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司為止。我們選擇使用《喬布斯法案》規定的延長的過渡期，直至我們（i）不再是新興成長型公司或（ii）肯定且不可撤銷地選擇退出《喬布斯法》規定的延長過渡期之日為止。
我們也是《交易法》中定義的 “小型申報公司”。即使我們不再是新興成長型公司，我們仍可能繼續是一家規模較小的申報公司，這將使我們能夠利用新興成長型公司可獲得的許多相同豁免，包括無需遵守《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的審計師認證要求以及減少有關高管薪酬的披露義務。只要我們在第二財季最後一個工作日持有的有表決權和無表決權的普通股低於2.50億美元，或者在最近結束的財年中我們的年收入低於1億美元，並且非關聯公司持有的有表決權和無表決權的普通股低於第二財季最後一個工作日的7億美元，我們就能利用這些按比例進行的披露。投資者可能會發現我們的普通股吸引力較小，因為我們可能依賴這些豁免。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
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如果我們未能維持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力就會受到損害。
我們受交易法、薩班斯-奧克斯利法案以及納斯達克股票市場有限責任公司（納斯達克）規章制度的報告要求的約束。除其他外，《薩班斯-奧克斯利法案》要求我們保持有效的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制。每個財政年度，我們的管理層都必須提供一份報告，説明我們對財務報告的內部控制情況，如當年10-K表申報年度報告中所述。關於我們對財務報告內部控制有效性的評估報告需要披露我們在財務報告內部控制中發現的任何重大缺陷，並聲明我們的獨立註冊會計師事務所已對財務報告內部控制的有效性進行了審計。儘管根據美國證券交易委員會2024財年的規定，我們有資格成為新興成長型公司，因此無需獲得2024財年的此類審計，但如果我們在未來幾年有資格成為美國證券交易委員會規定的大型加速申報人或加速申報人，則我們的獨立註冊會計師事務所將被要求根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404（b）條（第404（b）條）對我們的財務報告內部控制的有效性進行審計。任何強制或自願遵守第 404 (b) 條的規定都將導致成本、支出和管理資源的增加。但是，只要我們仍然是喬布斯法案中定義的新興成長型公司，我們就打算利用豁免，允許我們不遵守獨立註冊會計師事務所的認證要求。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制和程序系統存在缺陷，這可能會導致我們的合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼精良，只能為實現控制系統的目標提供合理而非絕對的保證。由於所有控制系統固有的侷限性，任何控制措施評估都無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，也無法發現所有控制問題和欺詐事件。
我們無法向您保證，我們迄今為止採取的措施以及將來可能採取的行動將防止或避免未來潛在的重大缺陷。此外，由於業務狀況的變化，我們目前的控制措施和我們制定的任何新控制措施都可能變得不足。此外，將來可能會發現我們的披露控制和程序以及財務報告的內部控制存在重大缺陷。任何未能建立或維持對財務報告的有效內部控制或在實施或改進財務報告過程中遇到的任何困難都可能損害我們的經營業績或導致我們未能履行報告義務，並可能導致我們重報前期的財務報表，這可能導致我們的普通股價格下跌。此外，如果我們無法繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克上市。
由於上市公司的運營，我們的成本已經並將繼續大幅增加，我們的管理層將被要求在新的合規舉措上投入大量時間。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續承擔作為私營公司沒有承擔的重大法律、會計和其他費用。我們受到《交易法》的報告要求的約束，除其他外，該法要求我們向美國證券交易委員會提交有關業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，《薩班斯-奧克斯利法案》以及美國證券交易委員會和納斯達克隨後為實施薩班斯-奧克斯利法案條款而通過的規則，對上市公司提出了重要要求，包括要求建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理慣例的變革。此外，2010年7月，《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》（《多德-弗蘭克法案》）頒佈。《多德-弗蘭克法案》中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在 “薪酬發言權” 和代理訪問等領域通過額外的規章制度。新興成長型公司和小型申報公司不受某些要求的約束，但我們可能需要比預算或計劃更快地實施這些要求，從而產生意想不到的費用。股東行動主義、當前的政治環境和當前的政府高層
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幹預和監管改革可能會導致大量的新監管和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預期的方式運營業務的方式。
我們預計，適用於上市公司的規章制度將繼續大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使某些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求轉移了我們的管理層和人員對其他業務問題的注意力，則可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。成本的增加將減少我們的淨收入或增加我們的合併淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高產品或服務的價格。例如，我們預計這些規章制度將使我們更難獲得董事和高級管理人員責任保險，而且我們可能需要承擔大量費用才能維持相同或相似的保險。我們無法預測或估計為滿足這些要求而可能產生的額外費用的金額或時間。這些要求的影響還可能使我們更難吸引和留住合格人員在董事會、董事會委員會任職或擔任執行官。
在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。*
我們的大量普通股隨時都可能在公開市場上出售。這些出售，或者市場上認為大量股票的持有人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2024年3月31日，我們的已發行普通股共有33,420,808股。
此外，在各種歸屬時間表的規定以及經修訂的1933年《證券法》（《證券法》）的規定允許的範圍內，受未發行期權、限制性股票單位或基於業績的限制性股票單位約束或根據我們的員工福利計劃為未來發行而預留的普通股將有資格在公開市場上出售。如果在公開市場上出售這些額外的普通股，或者有人認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下跌。
此外，根據《證券法》，16,242,841股普通股的持有人有權獲得有關其股票註冊的權利。根據《證券法》註冊這些股票將導致股票可以不受證券法限制地自由交易，但關聯公司持有的股份除外，如《證券法》第144條所定義。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生重大的不利影響。
未來的普通股或普通股購買權的銷售和發行，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們的股價下跌。*
我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。如果我們將來恢復此類開發或繼續開發任何候選產品，我們預計將需要大量的額外資金。為了籌集資金，我們可能會以我們不時確定的價格和方式通過一次或多筆交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，則隨後的銷售可能會嚴重稀釋投資者。此類出售還可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新投資者可能會獲得優先於普通股持有人的權利、優惠和特權。
根據我們的2021年股權激勵計劃（2021年計劃），我們的管理層有權向員工、董事和顧問授予股票期權和其他股票獎勵。此外，根據2021年計劃預留髮行的普通股數量將在每年1月1日（包括2031年1月1日）自動增加，佔我們已發行股本總數的5％
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上一個日曆年度的12月31日，或由我們董事會確定的較少數量的股份。此外，根據我們的2021年員工股票購買計劃，我們預留髮行的普通股數量將在截至2031年1月1日（含當日）的每個日曆年1月1日自動增加，（i）在自動增加之日前一個日曆月最後一天已發行普通股總數的1％，以及（ii）729,174股；前提是任何此類股票發生之日之前增加，我們的董事會可能會決定此類增幅將小於中規定的金額第 (i) 和 (ii) 條。除非我們董事會選擇不增加每年可供未來授予的股票數量，否則我們的股東可能會遭受進一步的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。
我們不打算為普通股支付股息，因此任何回報都將僅限於我們的股票價值。
我們從未申報或支付過普通股的任何現金分紅。我們目前預計，我們將保留未來的收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何現金分紅。此外，未來的債務工具可能會嚴重限制我們支付普通股股息的能力。因此，股東的任何回報將僅限於其股票的升值（如果有的話）。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或阻礙我們的股東更換或罷免我們現任管理層的嘗試。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會推遲或阻止股東可能認為有利的公司控制權變更或董事會變動。其中一些規定包括：
此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》第203條的規定管轄，該條款可能禁止某些業務合併，股東擁有我們15％或以上的已發行有表決權的股票。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的其他條款可能會使收購變得更加困難
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股東或潛在收購方獲得對我們董事會的控制權或發起行動，這些行動遭到當時的董事會反對，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約或代理競賽。這些條款還可能阻礙代理競爭，使您和其他股東更難選出您選擇的董事或導致我們採取您想要的其他公司行動。控制權變更交易或董事會變更的任何延遲或阻止都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程規定，特拉華州財政法院將是我們與股東之間幾乎所有爭議的獨家法庭，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的爭議獲得有利司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程規定，特拉華州財政法院是根據特拉華州成文法或普通法提起的以下類型的訴訟或訴訟的唯一專屬論壇：（i）代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；（ii）聲稱我們任何現任或前任董事、高級管理人員違反信託義務的任何訴訟或程序，或我們或我們的股東的其他員工；(iii) 任何針對我們或我們的股東提出索賠的訴訟或程序我們或我們的任何現任或前任董事、高級管理人員或其他員工，由特拉華州通用公司法、我們修訂和重述的公司註冊證書或經修訂和重述的章程的任何規定引起或依據；(iv) 為解釋、應用、執行或確定我們經修訂和重述的公司註冊證書或經修訂和重述的章程的有效性而採取的任何行動或程序；(v) 與之相關的任何行動或程序特拉華州通用公司法賦予州財政法院管轄權特拉華州；以及（vi）對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他受內政原則管轄的員工提出索賠的任何訴訟，在所有情況下，均應在法律允許的最大範圍內，並受法院對指定為被告的不可或缺的當事方具有屬人管轄權的前提下。
這些條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。此外，《證券法》第22條為聯邦和州法院規定了對所有此類證券法訴訟的並行管轄權。因此，州和聯邦法院都有權受理此類索賠。除其他因素外，為了防止不得不在多個司法管轄區提起訴訟，避免不同法院可能作出不一致或相反的裁決，我們修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程規定，美利堅合眾國聯邦地方法院是解決任何主張《證券法》引起的訴訟理由的投訴的專屬論壇，包括針對此類投訴中點名的任何被告提出的所有訴訟理由。儘管特拉華州法院已裁定此類法院選擇條款表面上是有效的，而且一些州初審法院已經執行了此類條款，並要求向聯邦法院提起訴訟《證券法》索賠，但無法保證上訴法院會確認此類條款的可執行性，儘管如此，股東仍可以尋求在排他性法庭條款中指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們希望大力維護我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中專屬法庭條款的有效性和可執行性。這可能需要在其他司法管轄區解決此類訴訟所需的鉅額額外費用，而且無法保證這些條款將由其他司法管轄區的法院執行。如果法院認定我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程中的任何一項專屬法庭條款在訴訟中不適用或不可執行，則我們可能會承擔與向州法院或州和聯邦法院提起《證券法》索賠相關的更多鉅額額外費用，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
這些專屬法庭條款可能會限制股東向其認為有利於我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的爭議的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們以及我們的董事、高級管理人員和其他員工提起訴訟。如果法院認定我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的專屬法庭條款或經修訂和重述的章程在訴訟中不適用或不可執行，則我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決爭議相關的更多鉅額額外費用，所有這些都可能嚴重損害我們的業務。
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一般風險因素
我們受美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會損害我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為而面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們受出口管制和進口法律法規的約束，包括《美國出口管理條例》、美國海關法規、美國財政部外國資產控制辦公室管理的各種經濟和貿易制裁法規，以及反腐敗和反洗錢法律法規，包括《反腐敗法》、《美國法典》第 18 篇第 201 節中所載的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法以及其他州和國家的反賄賂法規，以及以下國家的反洗錢法我們開展的活動。反腐敗法的解釋很寬泛，禁止公司及其員工、代理人、臨牀研究組織、承包商和其他合作者和合作夥伴授權、許諾、提供、提供、提供、拉客或直接或間接向公共或私營部門的收款人不當付款或其他任何有價值的款項。我們可能會聘請第三方在美國境外進行臨牀試驗，在我們進入商業化階段後在國際上銷售我們的產品，和/或獲得必要的許可、執照、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和僱員進行直接或間接的互動。我們可能對員工、代理人、臨牀研究組織、承包商和其他合作者和合作夥伴的腐敗或其他非法活動承擔責任，即使我們沒有明確授權或實際瞭解此類活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致鉅額的民事和刑事罰款和處罰、監禁、出口或進口特權的喪失、取消資格、税收重新評估、違約和欺詐訴訟、聲譽損害和其他後果。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
我們的業務以及承包商和顧問的業務可能會受到地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災害或業務中斷的影響，我們主要是自保。這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和開支。我們依靠第三方製造商來生產 mavodelpar。我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。如果我們恢復此類開發或繼續開發其他候選產品，則如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得mavodelpar臨牀供應和任何未來候選產品的能力可能會受到幹擾。我們的公司總部位於加利福尼亞州，靠近主要的地震斷層和火災區。位於重大地震斷層和火災區附近並在某些地理區域進行整合對我們、我們的供應商和我們的總體基礎設施的最終影響尚不清楚，但如果發生重大地震、火災或其他自然災害，我們的運營和財務狀況可能會受到影響。
如果我們的信息技術系統或與我們合作的第三方的信息技術系統或我們的數據遭到或遭到泄露，我們可能會因此類泄露而遭受不利後果，包括但不限於監管調查或訴訟、訴訟、罰款和處罰、業務運營中斷、聲譽損失、收入或利潤損失、客户或銷售損失以及其他不利後果。*
在我們的正常業務過程中，我們和與我們合作的第三方處理敏感數據，因此，我們和與我們合作的第三方面臨着各種不斷變化的威脅，這些威脅可能會導致安全事件。
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網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、在線和離線欺詐以及其他類似活動威脅着我們以及與我們合作的第三方的敏感數據和信息技術系統的保密性、完整性和可用性。此類威脅普遍存在並持續上升，越來越難以發現，並且來自各種來源，包括傳統的計算機 “黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織犯罪威脅行為者、人員（例如通過盜竊或濫用）、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。
一些行為者現在參與並將繼續參與網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因以及與軍事衝突和國防活動相關的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突時期，我們和與我們合作的第三方可能容易受到這些攻擊（包括報復性網絡攻擊）的更大風險，這些攻擊可能會嚴重幹擾我們的系統和運營、供應鏈以及生產、銷售和分發服務的能力。我們目前沒有對我們唯一的候選產品mavodelpar進行進一步的臨牀開發。如果我們恢復此類開發或繼續開發其他候選產品，則已完成或正在進行的臨牀試驗中的任何臨牀試驗數據丟失都可能導致任何監管批准或許可工作的延遲或取消，並大大增加我們恢復或複製數據以及隨後將任何產品商業化的成本。此外，盜竊我們的知識產權或專有商業信息可能需要大量支出才能進行補救。
我們和與我們合作的第三方面臨着各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊（包括通過深度偽造攻擊，這種攻擊可能越來越難以識別為虛假攻擊）、惡意代碼（例如病毒和蠕蟲）、惡意軟件（包括高級持續威脅入侵所致）、拒絕服務攻擊、憑證填充攻擊、憑據收集、人員不當行為或錯誤以及勒索軟件攻擊，供應鏈攻擊，軟件錯誤，服務器故障，軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產丟失、廣告軟件、電信故障、地震、火災、洪水、人工智能增強或助長的攻擊以及其他類似威脅。
特別是，嚴重的勒索軟件攻擊變得越來越普遍，可能導致我們的運營、提供產品或服務的能力嚴重中斷、敏感數據和收入的損失、聲譽損害以及資金轉移。勒索付款可以減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但由於適用法律或法規禁止此類付款，我們可能不願或無法支付此類款項。隨着越來越多的員工在辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家工作、在交通途中和在公共場所工作，遠程工作已變得越來越普遍，也增加了我們的信息技術系統和數據面臨的風險。
此外，未來或過去的商業交易（例如收購或整合）可能會使我們面臨額外的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現對此類收購或整合實體進行盡職調查時未發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
此外，我們對第三方服務提供商的依賴可能會給我們的業務運營帶來新的網絡安全風險和漏洞，包括供應鏈攻擊和其他威脅。我們依靠第三方服務提供商和技術來運營關鍵業務系統，以處理各種環境中的敏感數據，包括但不限於基於雲的基礎架構、數據中心設施、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還依賴第三方服務提供商提供其他產品、服務、零件或以其他方式運營我們的業務。我們監控這些第三方信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果與我們合作的第三方遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遭受不利後果。雖然如果與我們合作的第三方未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回此類賠償。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中第三方的基礎設施或第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到損害。
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任何先前發現的威脅或類似威脅都可能導致安全事件或其他幹擾，從而可能導致未經授權的、非法的或意外地獲取、修改、破壞、丟失、更改、加密、披露或訪問我們的敏感數據或信息技術系統，或與我們合作的第三方的敏感數據或信息技術系統。安全事件或其他中斷可能會干擾我們（以及與我們合作的第三方）提供產品的能力。
我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動（包括未來的任何臨牀試驗活動），以防範安全事件。此外，某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施或行業標準或合理的安全措施，以保護我們的信息技術系統和敏感數據。
儘管我們已經實施了旨在防範安全事件的安全措施，但無法保證這些措施會有效。我們採取措施檢測、緩解和修復系統中的漏洞（例如我們的硬件和/或軟件，包括與我們合作的第三方的漏洞）。但是，我們可能無法檢測和修復所有此類漏洞，包括及時發現和修復這些漏洞。此外，我們以及與我們合作的第三方在開發和部署旨在解決已發現漏洞的補救措施和補丁時可能會遇到延遲。漏洞可能會被利用並導致安全事件。
適用的數據隱私和安全義務可能要求我們將安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客户、監管機構和投資者，或實施其他要求，例如提供信用監控。此類披露和遵守此類要求的成本很高，披露或不遵守此類要求可能會導致不利後果。
如果我們（或與我們合作的第三方）遇到安全事件或被認為經歷了安全事件，我們可能會遭受不利後果，例如政府執法行動（例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查）；額外的報告要求和/或監督；對敏感數據（包括個人數據）處理的限制；訴訟（包括集體索賠）；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣資金轉移；轉移管理層的注意力；我們的運營中斷（包括數據的可用性）；財務損失；以及其他類似的危害。安全事件和隨之而來的後果可能會阻止或導致客户停止使用我們的產品或服務，阻止新客户使用我們的產品或服務，任何候選產品的開發和商業化都可能延遲，並對我們發展和運營業務的能力產生負面影響。同樣，我們依賴第三方進行臨牀試驗，與其信息技術系統或數據相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們的合同可能不包含責任限制，即使有責任限制，也無法保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們無法確定我們的保險是否足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，無法確定此類保險是否會繼續以商業上合理的條款提供或根本不確定，也無法確定此類保險能否支付未來的索賠。
除了遇到安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷出有關我們的敏感數據，這些數據會揭示有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，由於我們的員工、人員或供應商使用生成式人工智能技術或與之相關的情況，公司的敏感數據可能會被泄露、披露或泄露。
如果證券或行業分析師不發表有關我們業務的研究報告或發表不準確或不利的研究，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告。如果報道我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級或發佈了有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的股價可能會下跌。如果一個或
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這些分析師中有更多人停止了對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
股權證券的未註冊銷售
沒有。
所得款項的用途
我們根據S-1表格（文件編號333-254534）上的註冊聲明開始了首次公開募股，該聲明於2021年4月8日宣佈生效，共註冊了7,187,500股普通股。2021年4月13日，我們完成了首次公開募股，並以每股15.00美元的公開發行價出售了625萬股普通股，總收益為9,380萬美元，扣除承銷商的折扣和佣金以及與發行相關的費用。扣除660萬美元的承保折扣和佣金以及約260萬美元的發行費用後，淨收益為8,460萬美元。Jefferies LLC、SVB Securities LLC（現為Leerink Partners LLC）和派珀·桑德勒公司擔任聯席賬面經理。
截至2024年3月31日，我們已經使用了首次公開募股淨收益中的約6,660萬美元。我們將剩餘的淨收益投資於高流動性的貨幣市場基金和短期投資。首次公開募股的剩餘淨收益將用於為我們的運營提供資金。所有發行收益均未直接或間接支付給我們的任何董事或高級職員（或其關聯公司）或擁有我們任何類別股權證券10.0％或以上的個人或任何其他關聯公司。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
沒有。
第 5 項。其他信息
沒有。
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第 6 項。展品
展覽索引
展覽 |
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描述 |
3.1 |
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經修訂和重述的註冊人公司註冊證書（參照註冊人於2021年4月13日向美國證券交易委員會提交的8-K表格最新報告的附錄3.1納入）。 |
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3.2 |
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經修訂和重述的註冊人章程（參照註冊人於2021年4月13日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.2）。 |
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4.1 |
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普通股證書表格（參照註冊人於2021年4月5日向美國證券交易委員會提交的經修訂的表格S-1註冊聲明（文件編號333-254534）附錄4.1納入）。 |
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4.2 |
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註冊人及其某些股東於2020年12月9日簽訂和重述的投資者權利協議（參照註冊人於2021年3月19日向美國證券交易委員會提交的經修訂的S-1表格註冊聲明（文件編號333-254534）附錄4.2納入）。 |
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31.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。 |
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32.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。 |
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101.SCH |
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帶有嵌入式 Linkbase 文檔的內聯 XBRL 分類擴展架構 |
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104 |
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封面交互式數據文件（以 Inline XBRL 格式化幷包含在附錄 101 中） |
* 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350條，作為附錄32.1所附的認證隨附於本10-Q表季度報告，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，不應被視為註冊人 “提交”。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
日期：2024 年 5 月 7 日
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RENEO 製藥有限公司 |
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來自： |
/s/ 格雷戈裏 J. 弗萊舍 |
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姓名： |
格雷戈裏 J. 弗萊舍 |
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標題： |
總裁兼首席執行官 |
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（首席執行官） |
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來自： |
/s/ 詹妮弗·P·林 |
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姓名： |
詹妮弗·P·林 |
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標題： |
財務和行政高級副總裁 |
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（首席財務和會計主任） |
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