Caribou Biosciences公佈2024年第一季度財務業績並提供業務最新情況

— 推進 2L LBCL 的 CB-010 ANTLER 1 期試驗；初始劑量擴展數據將在 2024 年美國臨牀腫瘤學會 (ASCO) 年會上公佈 —

— 擴展到自身免疫性疾病，狼瘡腎炎和腎外狼瘡的 CB-010 臨牀試驗已獲批准；GALLOP 1 期臨牀試驗預計將於 2024 年啟動 —

— 推進血液系統惡性腫瘤和自身免疫性疾病的四項臨牀階段項目；未來將有多個里程碑——

— 3.459億美元的現金、現金等價物和有價證券預計將為2026年第一季度的當前運營計劃提供資金——

加利福尼亞州伯克利，2024年5月7日（環球新聞專線）——臨牀階段領先的CRISPR基因組編輯生物製藥公司Caribou Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：CRBU）今天公佈了2024年第一季度的財務業績，並回顧了最近的研發進展。

Caribou總裁兼首席執行官雷切爾·豪爾維茨博士表示：“我們繼續專注於推進四個臨牀階段的項目，包括在我們最近批准狼瘡臨牀試驗後，同時開發我們在腫瘤學和自身免疫性疾病領域的領先異體CAR-T細胞療法 CB-010。”“我們的臨牀執行使我們今年能夠讀出兩次臨牀數據。在下個月的 ASCO 上，我們期待公佈二線大 B 細胞淋巴瘤患者中 CB-010 的初始劑量擴展數據。此外，我們計劃在今年年底之前提供復發或難治性多發性骨髓瘤中 CB-011 的初始劑量遞增數據。”

臨牀亮點

CB-010，一種臨牀階段的異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法，用於 B 細胞非霍奇金淋巴瘤

•在正在進行的ANTLER 1期試驗中，Caribou將再招募多達20名二線大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者，以對部分人白細胞抗原（HLA）匹配進行前瞻性評估。根據對ANTLER 1期試驗數據的持續回顧性檢查，部分HLA匹配可能會改善臨牀結果。

CB-010，一種治療狼瘡的臨牀階段異基因抗 CD19 CAR-T 細胞療法

•Caribou獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的研究性新藥（IND）申請的批准，該申請旨在評估 CB-010 在狼瘡腎炎（LN）和腎外狼瘡（ERL）患者治療中的作用。

•GALLOP 1 期試驗是一項開放標籤、多中心臨牀試驗，旨在評估成人低血壓和急性淋巴細胞患者單次輸注 CB-010 的情況。該試驗將納入捐贈者來源和患者之間的部分HLA匹配。

CB-011，一種臨牀階段的異基因抗 BCMA CAR-T 細胞療法，用於治療多發性骨髓瘤

•Caribou正在招收復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者參加正在進行的CammoufLage 1期臨牀試驗（https://clinicaltrials.gov/study/NCT05722418）的劑量增加部分。

CB-012，一種治療急性髓系白血病的臨牀階段異基因抗 CLL-1 CAR-T 細胞療法

•Caribou正在將復發或難治性急性髓系白血病（r/r AML）患者納入正在進行的Amplify 1期臨牀試驗（https://clinicaltrials.gov/study/NCT06128044?term=cb-012&rank=1&tab=table）的劑量遞增部分。

即將舉行的醫學會議

2024 年 ASCO 年會，伊利諾伊州芝加哥

•CB-010 ANTLER 一期試驗臨牀數據海報演示：
一種針對復發/難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者的經過 CRISPR 編輯的同種異體抗 CD19 CAR-T 細胞療法，具有 PD-1 基因敲除 (CB-010)：ANTLER 試驗更新的 1 期結果

胡博宇，醫學博士，助理教授，猶他大學亨斯邁癌症研究所血液學/血液系統惡性腫瘤部淋巴瘤和CLL主任

2024 年 6 月 3 日星期一，中部夏令時間上午 9:00 至下午 12:00

•CB-012 Amplify 第一階段試驗設計海報演示：
CB-012 是人體首例 1 期、多中心、開放標籤的研究，這是一種經過 CRISPR 編輯的下一代異體抗 CLL-1 CAR-T 細胞療法，適用於復發/難治性急性髓系白血病 (Amplify) 成人

Naval Daver，醫學博士，德克薩斯大學白血病系白血病研究聯盟項目副教授兼主任 MD 安德森癌症中心

2024 年 6 月 3 日星期一，中部夏令時間上午 9:00 至下午 12:00

2024 年預期里程碑

•CB-010 ANTLER：在2024年ASCO年會上，Caribou計劃展示一張海報，其中包含正在進行的 CB-010 ANTLER 第一階段試驗數據的數據。此次更新將包括：

•參與劑量擴大的前30名患者的初步安全性和有效性數據

•更新了上次報告數據時仍在研究中的7名劑量遞增患者的安全性和有效性數據

•推薦的 2 期劑量 (RP2D)

•轉化數據（藥代動力學、藥效學，包括 B 細胞再生障礙和部分 HLA 匹配）

•提供多達20名患者的臨牀數據的時間表（部分HLA匹配）

•CB-010 GALLOP：Caribou計劃在2024年年底之前啟動針對LN和ERL成年患者的GALLOP1期臨牀試驗。

•CB-011 CammouFlage：Caribou計劃在2024年年底之前公佈正在進行的CammouFlage 1期臨牀試驗的初始劑量增加數據。

•CB-012 Amplify：隨着復發/難治性急性髓細胞白血病的Amplify 1期臨牀試驗的進展，Caribou計劃提供劑量增加的最新情況。

2024 年第一季度財務業績

現金、現金等價物和有價證券：截至2024年3月31日，Caribou擁有3.459億美元的現金、現金等價物和有價證券，而截至2023年12月31日為3.724億美元。2024年3月31日的餘額包括根據公司的自動櫃員機銷售協議出售Caribou普通股所得的約1,130萬美元的淨收益。Caribou預計，這些現金、現金等價物和有價證券將足以為其2026年第一季度的當前運營計劃提供資金。

許可和合作收入：截至2024年3月31日的三個月，Caribou的許可和合作協議收入為240萬美元，而2023年同期為350萬美元。下降的主要原因是先前披露的艾伯維合作和許可協議現已終止，但部分被Caribou於2023年6月29日與輝瑞簽訂的信息權利協議確認的收入增長所抵消。

研發費用：截至2024年3月31日的三個月，研發費用為3,380萬美元，而2023年同期為2570萬美元。增長主要是由於推進管道計劃的成本，包括 CB-010 ANTLER、CB-011 CammouFlage和 CB-012 Amplify 1期臨牀試驗；人事相關費用，包括因員工人數增加而產生的股票薪酬；以及設施和其他分配支出。

併購費用：截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,460萬美元，而2023年同期為890萬美元。增長主要是由於法律費用和其他與服務相關的費用，包括應計訴訟和解費用；人事相關費用，包括因員工人數增加而產生的股票薪酬；以及其他設施和分配費用。專利申請和維護費的減少部分抵消了這些增長。

淨虧損：Caribou報告稱，截至2024年3月31日的三個月，淨虧損為4,120萬美元，而2023年同期為2,800萬美元。

關於 CB-010

CB-010 是 Caribou 異基因 CAR-T 細胞療法平臺的主要臨牀階段候選產品，正在進行的 ANTLER 1 期臨牀試驗中正在對復發或難治性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者進行評估，並將在GALLOP 1期臨牀試驗中對狼瘡腎炎（LN）和腎外狼瘡（ERL）患者進行評估。在ANTLER，Caribou正在招收大B細胞淋巴瘤（LBCL）的二線患者，該患者由不同的侵襲性複發性B-NHL亞型（DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL和TmzL）組成。據Caribou所知，CB-010 是臨牀上第一種具有PD-1基因敲除的異體CAR-T細胞療法，這是一種基因組編輯策略，旨在通過限制過早的CAR-T細胞衰竭來提高抗病活性。據Caribou所知，CB-010 也是第一種在二線LBCL環境中進行評估的抗CD19異體CAR-T細胞療法，對於復發/難治B-NHL，CB-010 已被美國食品藥品管理局授予再生醫學高級療法（RMAT）、快速通道和孤兒藥稱號。有關ANTLER試驗（NCT04637763）的更多信息可以在clinicaltrials.gov（https://clinicaltrials.gov/study/NCT04637763）上找到。

關於 CB-011

CB-011 是 Caribou 異基因 CAR-T 細胞療法平臺的候選產品，在 CammouFlage 1 期試驗中，正在對復發或難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者進行評估。CB-011 是一種使用 Cas12a chrDNA 基因組編輯技術設計的異基因抗 BCMA CAR-T 細胞療法。據Caribou所知，CB-011 是臨牀上第一種異體CAR-T細胞療法，其設計目的是通過免疫隱身策略來提高抗腫瘤活性，通過B2M敲除和插入B2M—HLA-E融合蛋白來抑制免疫介導的排斥反應。CB-011 已被美國食品藥品管理局授予快速通道和孤兒藥稱號。額外

有關CammouFlage試驗（NCT05722418）的信息可以在clinicaltrials.gov（https://clinicaltrials.gov/study/NCT05722418）上找到。

關於 CB-012

CB-012 是 Caribou 的異基因 CAR-T 細胞療法平臺的候選產品，正在對復發或難治性急性髓系白血病（r/r AML）患者進行的 Amplify 1 期臨牀試驗中進行評估。CB-012 是一種抗CLL-1 CAR-T細胞療法，經過五次基因組編輯而設計，由Caribou獲得專利的下一代CRISPR技術平臺支持，該平臺使用Cas12a chrDNA基因組編輯來顯著提高基因組編輯的特異性。據Caribou所知，CB-012 是第一種既通過PD-1敲除幹擾檢查點，又通過B2M敲除和B2M—HLA-E融合蛋白插入來進行免疫隱身的異基因 CAR-T 細胞療法；兩種裝甲策略都旨在提高抗腫瘤活性。Caribou已獲得紀念斯隆·凱特琳癌症中心（MSKCC）在異體CLL-1靶向細胞療法領域的獨家許可，該小組由靶向 CLL-1 的全人源SCFV組成，該公司已從中為該公司的CAR的生成選擇了合適的scfV。有關Amplify試驗（NCT06128044）的更多信息可以在clinicaltrials.gov（https://clinicaltrials.gov/study/NCT06128044）上找到。

關於 Caribou 的新型下一代 CRISPR 平臺

CRISPR 基因組編輯使用易於設計的模塊化生物學工具對活細胞進行 DNA 更改。2 類 CRISPR 系統有兩個基本組成部分：切割 DNA 的核酸酶蛋白和引導核酸酶產生位點特異性雙鏈斷裂、導致目標基因組位點編輯的 RNA 分子。CRISPR系統能夠編輯意想不到的基因組位點，即脱靶編輯，這可能會對細胞功能和表型造成有害影響。為了應對這一挑戰，Caribou開發了CRISPR混合RNA-DNA指南（chrDNA；發音為 “chardonnays”），與全RNA指南相比，它指導的基因組編輯要精確得多。Caribou正在利用其chrDNA技術的力量進行高效的多次編輯，開發經過CRISPR編輯的療法。

關於 Caribou Biosciences, Inc.

Caribou Biosciences是一家臨牀階段的CRISPR基因組編輯生物製藥公司，致力於為患有毀滅性疾病的患者開發變革性療法。該公司的基因組編輯平臺，包括其Cas12a chrDNA技術，能夠以卓越的精度開發具有潛在抗腫瘤活性的細胞療法。Caribou正在從其CAR-T細胞平臺推進臨牀階段的現成細胞療法產品線，這些療法是血液系統惡性腫瘤和自身免疫性疾病患者的現成治療方法。關注我們 @CaribouBio 並訪問 www.cariboubio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。在某些情況下，你可以通過諸如 “可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在” 或 “繼續” 等術語來識別前瞻性陳述，或者這些術語或其他類似表述的否定詞，儘管不是所有前瞻性陳述包含這些單詞。這些前瞻性陳述包括但不限於與 Caribou 的戰略、計劃和目標以及對其臨牀和臨牀前開發計劃的預期相關的陳述，包括其對 CB-010 ANTLER 1 期臨牀試驗進展時間和最新情況的預期，包括 (i) 報告初始劑量擴展數據的時機、翻譯數據、ANTLER 試驗的後續劑量遞增數據、CB-010 推薦的 2 期劑量的披露、改善的可能性臨牀結果通過利用部分人類白細胞抗原匹配和部分 HLA 匹配臨牀數據的時間表；（ii）其 CammoufLage 1 期 CB-011 臨牀試驗的狀態和最新情況以及對提交初始劑量遞增數據時機的預期；（iii）其 CB-012 Amplify 1 期臨牀試驗的狀態和更新的時機；（iv）其 GALLOP 1 期臨牀試驗的狀態和更新的時機用於 LN 和 ERL 患者的 CB-010；以及 (v) 其預期的現金、現金等價物資金來源，以及有價證券。管理層認為，這些前瞻性陳述在發表時是合理的。但是，此類前瞻性陳述受風險和不確定性的影響，實際結果可能與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績存在重大差異。風險和不確定性包括但不限於細胞療法產品開發所固有的風險；與Caribou當前和未來的研發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、成本、時間、進展和結果相關的不確定性；以及初始、初步或中期臨牀試驗數據最終無法預測Caribou候選產品的安全性和有效性的風險，或者隨着患者入組的持續和患者的增加，臨牀結果可能有所不同的風險數據變成可用；臨牀前研究結果無法在人體患者身上得到證實或得出不同結論或考慮因素的風險；獲得關鍵監管意見和批准的能力；以及Caribou向美國證券交易委員會提交的文件中不時描述的其他風險因素，包括其截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告和隨後的申報。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律要求，否則Caribou沒有義務出於任何原因公開更新任何前瞻性陳述。

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