美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
要麼
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
在從 ___ 到 ____ 的過渡期內
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
（美國國税局僱主 證件號） |
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（郵政編碼） |
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（主要行政辦公室地址） |
|
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
☒ |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是 ☐ 不是
截至 2024 年 5 月 7 日，有
關於前瞻性陳述的警示性説明
根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》，在本10-Q表季度報告中作出的不是歷史或當前事實陳述的陳述是 “前瞻性陳述”。前瞻性陳述討論了我們的業務、運營和財務業績和狀況，以及我們對業務運營和財務業績和狀況的計劃、目標和預期。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛力”、“尋找”、“尋找” 等術語來識別前瞻性陳述 sould”、“target”、“將”、“將” 和其他類似表述，這些表述是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或者這些術語或其他類似術語的否定詞。此外，“我們相信” 的陳述或類似陳述僅反映我們對相關主題的信念和觀點。這些前瞻性陳述受風險、不確定性和假設的影響，可能包括對我們未來財務業績的預測、預期的增長戰略和業務的預期趨勢。
您應該明白，以下重要因素可能會影響我們的未來業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異：
這些前瞻性陳述基於管理層當前對我們的業務和運營行業的預期、估計、預測和預測，管理層的信念和假設並不能保證未來的業績或發展，涉及已知和未知的風險、不確定性以及在某些情況下我們無法控制的其他因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但前瞻性陳述中反映的未來業績、活動水平、業績或事件和情況可能根本無法實現或發生。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於我們在2024年3月14日提交的10-K表年度報告中討論的因素。所有前瞻性陳述僅在發表之日起適用，除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於本10-Q表季度報告發布之日之後的新信息、未來事件還是其他原因，也沒有義務反映任何意外事件的發生。對本期和以往任何時期的結果進行比較並不旨在表達任何未來趨勢或未來表現的跡象，除非以這種方式表示，而且只能視為歷史數據。
Larimar Therapeutics, Inc
索引
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頁面 |
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第一部分-財務信息 |
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第 1 項 |
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財務報表（未經審計） |
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3 |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表 |
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3 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損報表 |
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4 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股東權益變動簡明合併報表 |
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5 |
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截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表 |
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6 |
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簡明合併財務報表附註 |
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7 |
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第 2 項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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20 |
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第 3 項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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28 |
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第 4 項。 |
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控制和程序 |
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28 |
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第二部分-其他信息 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
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29 |
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第 1A 項。 |
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風險因素 |
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29 |
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第 2 項。 |
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未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 |
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29 |
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第 3 項。 |
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優先證券違約 |
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29 |
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第 4 項。 |
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礦山安全披露 |
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29 |
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第 5 項。 |
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其他信息 |
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29 |
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第 6 項。 |
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展品 |
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30 |
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簽名 |
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31 |
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2
第一部分財務L 信息
第 1 項。財務所有聲明
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
精簡合併數據ED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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長期有價證券 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產 |
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受限制的現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，當前 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債 |
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負債總額 |
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股東權益： |
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優先股; $ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合收益（虧損） |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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$ |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
的簡明合併報表運營和綜合損失
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入，淨額 |
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淨虧損 |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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綜合損失： |
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淨虧損 |
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其他綜合收益（虧損）： |
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有價證券的未實現收益（虧損） |
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其他綜合收益（虧損）總額 |
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綜合損失總額 |
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) |
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$ |
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) |
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
簡明合併報表 OF 的變化
股東權益
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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累積的 |
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全面 |
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股東 |
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股份 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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收益（損失） |
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公平 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的餘額 |
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普通股發行量，淨額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權 |
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股票薪酬支出 |
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有價證券的未實現虧損 |
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淨虧損 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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累積的 |
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全面 |
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股東 |
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股份 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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收益（損失） |
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公平 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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股票薪酬支出 |
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有價證券的未實現收益 |
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淨虧損 |
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截至2023年3月31日的餘額 |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
壓縮合並 ST現金流量表
（以千計）
（未經審計）
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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來自經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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股票薪酬支出 |
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租賃費用 |
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折舊費用 |
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攤銷有價證券的溢價 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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其他資產 |
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用於經營活動的淨現金： |
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來自投資活動的現金流： |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日和銷售 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流： |
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股權證券發行的收益，扣除發行成本 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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非現金投資和融資活動的補充披露： |
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提供成本包含在應付賬款和應計費用中 |
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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6
LARIMAR THERAPEUTICS, IN
簡明合併附註經審計的財務報表
（未經審計）
Larimar Therapeutics, Inc. 及其子公司（“公司” 或 “Larimar”）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於使用其新型細胞穿透肽技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。Larimar的主要候選產品nomlabofusp（nomlabofusp是國際非專利名稱，也是美國採用的 CTI-1601 名稱）是一種皮下給藥的重組融合蛋白，旨在向弗里德里希共濟失調（“FA”）患者的線粒體輸送人體弗拉他辛（“FXN”），一種必需蛋白。FA 是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於遺傳異常而無法產生足夠的 FXN。
該公司已經完成了對nomlabofusp的兩項1期研究，一項2期劑量探索研究，最近還啟動了一項針對FA患者的開放標籤延期研究（“OLE”）。
2021年5月，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）在報告了公司第一階段FA計劃的積極主要數據後，將公司的nomlabofusp臨牀項目暫停了該公司的nomlabofusp臨牀項目，此前該公司向FDA通報了一項為期26周的非人靈長類毒理學研究的最高劑量死亡率，該研究旨在支持延長nomlabofusp患者的劑量。2022年8月，該公司在與美國食品藥品管理局舉行C型會議後提交了對臨牀擱置的完整迴應，並提議作為nomlabofusp的下一項臨牀試驗，對FA患者進行為期四周的劑量探索研究，該研究以公司1期多遞增劑量臨牀試驗中測試的較低劑量水平開始。2022年9月，美國食品藥品管理局取消了對nomlabofusp計劃的全面臨牀擱置，並實施了部分臨牀暫停。
2023年5月，該公司公佈了其在FA患者中完成的為期四周的nomlabofusp劑量探索試驗的25毫克隊列的主要數據，並於2023年6月向美國食品藥品管理局提供了完整的迴應，其中包括來自第二階段試驗已完成的25 mg隊列的非盲安全性、藥代動力學（“PD”）和藥效學（“PD”）數據。
2023 年 6 月，該公司與 FDA 會面。會後，該公司提交了對FDA部分臨牀封存的完整迴應，其中包括來自2期試驗已完成的25 mg隊列的非盲安全性、PK和frataxin數據。
2023年7月，在美國食品藥品管理局審查了該公司對部分臨牀擱置的完整迴應後，美國食品藥品管理局批准啟動為期四周的為期四周的安慰劑對照的2期劑量探索試驗，以50mg的劑量啟動第二組隊列並啟動一項每日劑量為25mg的OLE研究。
2024年2月，該公司報告了積極的營收數據，併成功完成了為期四周的安慰劑對照的對FA參與者nomlabofusp的2期劑量探索研究。在為期四周的治療期內，Nomlabofusp的耐受性總體良好，藥代動力學特徵可預測，在25mg和50 mg隊列中，每日給藥14天，然後每隔一天給藥直到第28天，所有評估組織（皮膚和頰細胞）中的FXN水平隨劑量增加。25 mg（n=13）和50 mg（n = 15）隊列的參與者以 2:1 的隨機分配，接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰劑。評估nomlabofusp的其他美國臨牀試驗的啟動取決於美國食品藥品管理局對部分臨牀封存下數據的審查。
2024年1月，該公司啟動了如上所述的OLE試驗，評估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行給藥或由護理人員給藥，第一位患者於2024年3月給藥。繼續招募和給藥更多患者，並增加其他臨牀部位。在2期劑量探索研究中完成治療或之前完成過nomlabofusp臨牀試驗的參與者可能有資格篩查OLE研究。OLE研究將評估長期皮下給藥nomlabofusp後的外周組織以及其他探索性藥效學標誌物（脂質譜和基因表達數據）中的安全性和耐受性、藥代動力學和frataxin水平。由於持續的部分臨牀擱置，OLE研究中的劑量增加取決於美國食品藥品管理局對2期研究50毫克隊列數據的審查以及OLE研究的可用數據。中期數據預計將在2024年第四季度公佈。此外，研究期間收集的臨牀評估將與來自弗裏德賴希共濟失調臨牀結果衡量研究（FACOMS）數據庫參與者的匹配對照組的數據進行比較。
公司面臨生物技術行業商業前公司常見的風險和不確定性，包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發和商業化、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規、其候選藥物或任何其他候選產品未能獲得監管部門的批准，以及
7
獲得額外資金為其運營提供資金的能力。正在開發的候選產品在商業化之前將需要廣泛的非臨牀和臨牀測試以及監管部門的批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員、基礎設施和廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物研發工作取得了成功，也不確定何時（如果有的話）將從產品銷售中獲得可觀的收入。
演示基礎
簡明的合併財務報表包括Larimar及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已清除。隨附的簡明合併財務報表是根據公認會計原則（“GAAP”）編制的。
截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表來自公司經審計的財務報表，但不包括公認會計原則要求的所有披露。隨附的截至2024年3月31日以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的未經審計的簡明合併財務報表由公司根據美國證券交易委員會（“SEC”）的中期財務報表規則和條例編制。根據此類規章制度，通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已被簡要或省略。但是，該公司認為，這些披露足以使所提供的信息不具有誤導性。這些簡明合併財務報表應與公司於2024年3月14日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。
管理層認為，所有調整均已作出，僅包括公允陳述公司截至2024年3月31日的簡明合併財務狀況所需的正常經常性調整、截至2024年3月31日的三個月的簡要合併經營業績以及截至2024年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表。截至2024年3月31日的三個月的經營業績不一定代表截至2024年12月31日的財年的預期經營業績.
流動性和資本資源
該公司的簡明合併財務報表是在將繼續作為持續經營企業列報的基礎上列報的，該財務報表考慮在正常業務過程中變現資產和清償負債。
自成立以來，公司出現了鉅額的經常性營業虧損和負的運營現金流。該公司的淨虧損為 $
迄今為止，該公司主要通過出售普通股的收益和出售預先籌集資金的普通股認股權證的收益、2020年與Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合併後收購現金、現金等價物和有價證券的收益，以及在2020年與Zafgen合併之前，Chondrial Holdings, LLC的資本出資，為其運營提供資金。
2024 年 2 月，公司完成了承銷公開發行，公司在其中發行和出售
根據會計準則更新（“ASU”）第2014-15號 “披露實體持續經營能力的不確定性”，公司評估了總體上是否存在某些條件和事件，使人們對公司在這些簡明合併財務報表發佈後的一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了重大懷疑。截至這些簡明合併財務報表的發佈之日，公司預計，其現金、現金等價物和有價證券，包括其2024年2月公開發行的淨收益，將足以為2026年的預測運營費用和資本支出需求提供資金。如果時機
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公司的臨牀假設被推遲了，或者如果還有其他預測的假設變化對其運營計劃產生負面影響，則公司將減少支出以進一步擴大現金資源。
該公司尚未將任何產品商業化，預計在幾年內（如果有的話）不會通過任何產品的商業銷售產生收入。該公司預計，其研發以及一般和管理費用將繼續增加，因此，它將需要額外的資本來為其未來的運營和資本需求提供資金。除非公司能夠創造可觀的收入，否則管理層會不斷評估不同的策略，以獲得未來運營所需的資金。這些策略包括通過公開或私募股權發行、債務或特許權使用費融資、合作和許可安排、與製藥和/或大型生物技術公司的戰略夥伴關係或其他來源的組合尋求額外資金。債務的產生將導致固定還款義務增加，公司可能需要同意某些限制性契約，例如限制其承擔額外債務的能力，限制其收購、出售或許可知識產權的能力，所需的最低現金餘額以及其他可能對公司開展業務的能力產生不利影響的運營限制。任何額外的籌款活動都可能使公司的管理層偏離其日常活動，這可能會對其開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
無法保證公司能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資金（如果有的話）。如果此類額外融資不能以令人滿意的條件提供，或者資金不足，或者公司沒有足夠的授權股份，則公司可能被要求推遲、限制或取消商業機會的開發，其實現業務目標、競爭力、業務、財務狀況和經營業績的能力將受到重大不利影響。公司還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式在理想的階段尋求資金，並且可能需要放棄對某些技術或候選產品的權利，或以其他方式同意對其不利的條款，其中任何一項都可能對公司的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，地緣政治緊張局勢、資本市場波動和其他不利的宏觀經濟事件，包括通貨膨脹壓力、利率上升、銀行不穩定和美國政府管理聯邦債務限額的能力以及其他健康危機對全球金融市場的潛在影響，可能會降低公司獲得資本的能力，這可能會對其流動性和持續經營能力產生負面影響。
如果公司無法在需要時和/或以可接受的條件獲得足夠的資金，則公司可能被要求大幅削減、推遲或終止其一項或多項研發計劃、臨牀和商業用品的製造、產品組合的擴展、商業化前的努力和/或商業運營，這可能會對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。
估算值的使用
根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估算和假設會影響財務報表之日報告的資產負債金額和或有資產負債的披露以及報告期內報告的支出金額。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通，以確定代表我們提供的服務，以及在我們尚未開具發票或以其他方式通知實際成本的情況下，估算所提供的服務水平和服務產生的相關費用。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於研發費用的應計、在實際提供商品或服務之前支付的款項記作預付費用、股票獎勵的估值和租賃估值。由於估算中固有的不確定性，未來時期報告的實際結果可能會受到這些估計變化的影響。公司持續評估其估計和假設。
研究和開發成本
與內部研發和外部研發服務（包括藥物開發、臨牀研究和非臨牀研究）相關的費用按發生時記作支出。研究和
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開發費用包括工資、員工福利、分包商、設施相關費用、折舊、股票薪酬、第三方許可費、實驗室用品，以及參與發現、非臨牀和臨牀開發活動和臨牀試驗以及製造臨牀試驗材料的外部供應商的外部成本以及其他成本。公司使用其主要服務提供商向公司提供的信息對完成特定任務的進展進行評估，從而確認外部研發成本。
將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款記作預付費用。當貨物已經交付或相關服務已經提供時，或者預計不再交付貨物或提供服務時，這種預付費用被確認為支出。
許可協議下的預付款、里程碑付款和年度維護費目前在發生期間記作支出。
專利成本
由於無法確定能否收回支出，與提交和起訴專利申請有關的所有專利相關費用均按實際支出記作支出。發生的金額被歸類為一般費用和管理費用。
股票薪酬
公司使用Black-Scholes期權定價模型根據授予之日的公允價值來衡量向員工和董事發放的所有股票獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，即相應獎勵的歸屬期。通常，公司僅根據基於服務的歸屬條件發放獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。公司將在沒收發生時對其進行核算。
該公司在合併運營報表中對股票薪酬支出和綜合虧損進行分類，其分類方式與對獎勵獲得者的工資成本進行分類或對獎勵獲得者的服務付款進行分類的方式相同。
在2020年5月28日之前，該公司是一傢俬營公司，缺乏公司特定的普通股歷史和隱含波動率信息。2023年1月1日之前，該公司僅根據上市同行公司的歷史波動率估算了其預期的普通股價格波動率。從2023年1月1日開始，根據公司在納斯達克全球市場上擁有足夠的自有普通股歷史交易數據，可以準確計算其波動率，公司開始混合自2020年6月（在2020年與Zafgen合併之後）到每項股票獎勵之日的波動率，並權衡其同行羣體自2020年5月31日起一段時間的波動率，使混合波動率等於預期的期限相關的股票獎勵。公司股票期權的預期期限是使用 “簡化” 獎勵方法確定的，這些獎勵符合 “普通期權” 資格。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限大致等於獎勵的預期期限。預期的股息收益率考慮了這樣一個事實，即公司從未支付過普通股的現金分紅，預計在可預見的將來不會支付任何現金分紅。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。2023年8月11日之前，已發行基本股包括公司於2020年6月發行的預先注資認股權證的加權平均影響，該認股權證的行使幾乎或根本不需要對普通股的交割進行對價。這些預先注資的認股權證於2023年8月11日行使，公司獲得的現金收益低於美元
歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的攤薄後淨虧損除以普通股的加權平均數，包括假設已發行股票期權、已發行限制性股票單位和未歸屬限制性普通股的攤薄效應，根據庫存股法確定，可能具有稀釋性的普通股等價物。對於公司報告淨虧損的時期（自成立以來的所有時期），攤薄後的每股普通股淨虧損
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歸屬於普通股股東的股東與歸屬於普通股股東的每股普通股基本淨虧損相同，因為如果攤薄普通股等價物的影響具有反稀釋作用，則不假定已發行。
最近發佈和通過的會計公告
財務會計準則委員會或其他準則制定機構會不時發佈新的會計指南，這些指導方針自生效之日起由我們採納，在某些情況下允許提前採用，則會在生效日期之前發佈。我們評估了最近發佈的尚未生效的指導方針，並認為新指南不會對簡明的合併經營業績、現金流或財務狀況產生重大影響。
公允價值測量
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司按公允價值定期計量的資產和負債是根據ASC 820的標準計量的，”公允價值計量和披露”，它建立了衡量公允價值的三級估值層次結構，並擴大了有關公允價值計量的財務報表披露。估值層次結構基於截至計量之日資產或負債估值輸入的透明度。這三個級別的定義如下：
級別 — 1 |
估值方法的輸入是活躍市場中相同資產或負債的報價（未經調整）。 |
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級別 — 2 |
估值方法的輸入包括活躍市場中類似資產和負債的報價，以及該金融工具基本上整個週期內可以直接或間接觀察到的資產或負債的投入。 |
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級別 — 3 |
估值方法的輸入是不可觀察的，對公允價值衡量具有重要意義。 |
公司的金融工具主要包括現金、現金等價物、有價證券、應付賬款和應計負債。對於應付賬款和應計負債，這些金融工具截至2024年3月31日和2023年12月31日的賬面金額因其到期期限短而被視為其公允價值的代表。
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下表彙總了截至本公司的現金等價物和有價證券 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日：
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總計 |
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引用 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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（以千計） |
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2024年3月31日 |
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現金等價物： |
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美國政府證券 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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2023年12月31日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金投資於政府證券 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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美國國庫券 |
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美國政府證券 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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與公司投資相關的應計應收利息為美元
該公司將其貨幣市場基金和美國國庫券歸類為公允價值層次結構中的一級資產，這些基金和美國國庫券是根據活躍市場的報價進行估值的，沒有進行估值調整。
該公司將其對美國政府和機構證券、公司商業票據和公司債券（如果有）的投資歸類為公允價值層次結構中的二級資產。這些投資的公允價值是通過考慮從第三方定價服務獲得的估值來估算的。定價服務使用行業標準估值模型，包括基於收入和市場的方法，所有重要投入均可直接或間接觀察，以估算公允價值。這些輸入包括相同或相似證券的報告交易和經紀商/交易商報價、發行人信用利差、基準證券、基於歷史數據和其他可觀察到的輸入的預付款/違約預測。
截至2024年3月31日和2023年12月31日，可供出售投資的未實現虧損與信貸無關，公司不打算出售處於未實現虧損狀況的投資，也無需在收回攤餘成本基礎（可能是到期）之前出售這些投資。截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日,
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投資 被錄製了。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，該公司做到了
有價證券
下表彙總了截至本公司的有價證券 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日。
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攤銷 |
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格羅斯 |
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格羅斯 |
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公允價值 |
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（以千計） |
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2024年3月31日 |
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資產： |
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美國政府證券 |
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公司債券 |
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2023年12月31日 |
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資產： |
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美國國庫券 |
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美國政府證券 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，該公司持有
預付費用和其他流動資產包括以下內容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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（以千計） |
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預付研發費用 |
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其他預付費用和其他資產 |
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固定資產，淨額包括以下內容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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有用生活 |
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2024 |
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2023 |
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計算機設備 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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減去：累計折舊 |
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折舊費用為 $
應計費用包括以下內容：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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（以千計） |
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應計的研發費用 |
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應計工資和相關費用 |
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應計其他 |
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普通股和預先注資的認股權證
2020年5月28日，公司與某些合格投資者（“購買者”）簽訂了證券購買協議，由公司以私募方式出售
截至 2024 年 3 月 31 日，經修訂的公司第九次修訂和重述的公司註冊證書授權公司最多簽發
2024 年 2 月，公司完成了承銷公開發行，公司在其中發行和出售
自動櫃員機協議
2022年11月，公司與一家作為銷售代理的古根海姆證券有限責任公司簽訂了銷售協議（“2022年自動櫃員機協議”），內容涉及建立 “市場” 發行計劃，根據該計劃，公司最多可以出售總額為美元的股票
2024年5月，公司與古根海姆證券有限責任公司簽訂了銷售協議（“自動櫃員機協議”），內容涉及建立 “市場” 發行計劃，根據該計劃，公司最多可以出售總額為1美元
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2020 年股權激勵計劃
董事會於2020年7月16日通過了2020年股權激勵計劃（“2020年計劃”），公司股東於2020年9月29日批准了2020年計劃。2020年計劃取代了公司在2020年5月與Zafgen合併後製定的先前計劃（“先前計劃”）。先前計劃下未償還的期權將保持未償還狀態，不變，並受先前計劃和相應獎勵協議的條款的約束，並且不會根據先前計劃發放更多獎勵。但是，如果在2020年計劃獲得批准後，先前根據先前計劃授予的任何獎勵到期、終止、被取消或因任何原因被沒收，則受該獎勵約束的股份將添加到2020年計劃份額池中，以便用於2020年計劃下的新補助金。
2020年計劃規定授予激勵性股票期權（“ISO”）、非法定股票期權（“NSO”）、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵以及現金或其他股票獎勵。ISO 只能授予公司的員工，包括公司的高級職員和公司關聯公司的員工。所有其他獎勵可以授予公司的員工，包括公司的高級職員、公司的非僱員董事和顧問以及公司關聯公司的員工和顧問。
在2020年計劃允許的情況下，該公司補充説
在截至 2023 年 12 月 31 日的十二個月中，購買選項
股票期權估值
下表按加權平均值列出了Black-Scholes期權定價模型中使用的假設，以確定授予員工的股票期權的授予日公允價值：
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3月31日 |
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2024 |
無風險利率 |
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預期期限（以年為單位） |
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預期波動率 |
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股息收益率 |
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股票期權
下表彙總了該公司的股票期權活動 截至2024年3月31日的三個月（金額以百萬計，股份、合同期限和每股數據除外）：
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加權 |
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加權平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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的數量 |
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運動 |
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合同的 |
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價值 (a) |
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股份 |
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價格 |
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期限（以年為單位） |
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（單位：百萬） |
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截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款 |
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授予的期權 |
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行使的期權 |
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期權被沒收/過期 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款 |
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自 2024 年 3 月 31 日起可行使 |
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已歸屬，預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬 |
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期權授予
在截至2024年3月31日的三個月中，該公司授予了購買期權
截至 2024 年 3 月 31 日，與根據2020年計劃授予的未歸屬股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元
激勵股票期權補助金
有
截至 2024 年 3 月 31 日，與授予的未歸屬激勵期權相關的未確認薪酬支出總額為美元
限制性股票單位
2024年1月，根據2020年計劃，向公司的某些員工發放了限制性股票單位，以維持關鍵員工的留用率。RSU 獎勵的價值基於公司在授予之日的股價。在限制性股票單位歸屬之前，限制性股票單位的標的股票才會發行。
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在此期間與公司限制性股票有關的活動 截至2024年3月31日的三個月情況如下（以百萬計，股份、合同期限和每股數據除外）：
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加權 |
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加權平均值 |
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聚合 |
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平均值 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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的數量 |
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授予日期 |
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合同的 |
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價值 (a) |
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股份 |
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公允價值 |
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期限（以年為單位） |
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（單位：百萬） |
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截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款 |
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授予的限制性股票單位 |
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限制性股票單位歸屬 |
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截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款 |
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$ |
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未歸屬，預計將於 2024 年 3 月 31 日歸屬 |
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$ |
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限制性股票單位補助
在截至2024年3月31日的三個月中，該公司授予了
截至 2024 年 3 月 31 日，RSU 未確認的薪酬支出總額為 $
股票薪酬
在簡明合併運營報表中，股票薪酬支出分類如下：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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知識產權許可
公司是2016年11月30日與維克森林大學健康科學大學（“WFUHS”）簽訂的經修訂的獨家許可協議（“WFUHS許可”）以及與印第安納大學（“IU”）簽訂的2016年11月30日經修訂的獨家許可協議（“IU許可證”）的當事方。此類協議規定了公司在開發nomlabofusp時使用的技術的某些專利權的全球可轉讓許可。除非任何一方根據其條款提前終止，否則這兩項協議均從其生效之日起一直持續到許可專利的最後到期日。
作為根據這些協議授予的權利和許可的部分對價，公司將向WFUHS和IU分別支付特許權使用費，金額為許可產品淨銷售額的較低個位數百分比，具體取決於是否有涵蓋此類產品的有效專利。作為這些協議的額外對價，公司有義務向WFUHS和IU每筆支付某些里程碑式的款項，最高金額為美元
17
如果公司需要支付IU對價，則公司可以扣除
2022年10月，該公司啟動了2期研究的劑量。根據WFUHS許可證和IU許可證的條款, 該公司確認的里程碑費用為 $
除非任何一方根據其條款提前終止，否則這兩項協議均從其生效之日起一直持續到許可專利的最後到期日。
租賃
Bala Cynwyd 辦公空間
2019年8月8日，公司簽訂了賓夕法尼亞州巴拉辛威德辦公空間的經營租約，自2019年12月15日起生效，期限為
2023 年 3 月 9 日，公司根據其原始協議簽訂了租賃延期協議
原來的租約延期
新租約開始了
這兩份租賃的使用權資產和租賃負債反映在截至2024年3月31日的三個月的財務報表中，公司波士頓辦公空間的使用權資產和租賃負債也反映在下文討論的公司波士頓辦公空間的使用權資產和租賃負債中。
波士頓辦公室租賃
在腳註1中描述的公司在2020年與Zafgen的合併中，公司於2020年5月28日收購了一份不可取消的經營租約，價格約為
2020年10月27日，公司與馬薩諸塞州市政協會有限公司（“分租户”）簽訂了轉租協議（“轉租”），根據該協議，公司將整個場所轉租給分租户。轉租的初始期限開始於
轉租規定初始年基本租金為 $
18
實驗室空間
2018年11月5日，公司簽訂了賓夕法尼亞州費城辦公和實驗室空間的經營租約，自2018年11月5日起生效
2023年10月16日，公司簽訂了賓夕法尼亞州普魯士國王實驗室空間的運營租約，期限為
租賃費用
經營租賃產生的費用為 $
截至本租賃協議下到期的租賃負債的到期日 2024 年 3 月 31 日情況如下：
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正在運營 |
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（以千計） |
租賃 |
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截至 2024 年 12 月 31 日的九個月 |
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截至2025年12月31日的財年 |
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截至2026年12月31日的財年 |
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截至2027年12月31日的財年 |
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截至2028年12月31日的財年 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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減去：估算利息 |
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租賃負債的現值 |
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法律訴訟
公司目前不是任何訴訟的當事方，管理層也不知道有任何針對公司的未決或威脅提起的訴訟，他們認為這些訴訟將對公司的業務、經營業績、財務狀況或現金流產生重大影響。
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第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告（“季度報告”）其他地方的簡明合併財務報表和相關附註、經審計的合併財務報表及其附註以及管理層對截至2023年12月31日止年度的財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，這些內容包含在我們向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中) 開啟2024 年 3 月 14 日（“2023 年年度報告”）。本討論和分析中包含的某些信息或本季度報告其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。這些陳述基於我們對未來結果的信念和預期，存在風險和不確定性，可能導致我們的實際業績與預期結果存在重大差異。無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，我們都沒有義務公開更新這些前瞻性陳述。除了本季度報告的 “風險因素” 和 “關於前瞻性陳述的警示説明” 部分外，您還應閲讀我們2023年年度報告中包含的 “風險因素” 部分，以討論可能導致實際業績與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異的重要因素。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於使用我們的新型細胞穿透肽（“CPP”）技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。我們的主要候選產品nomlabofusp（nomlabofusp是國際非專利名稱，也是美國採用的 CTI-1601 名稱），是一種皮下給藥的重組融合蛋白，旨在向弗裏德賴希共濟失調（“FA”）患者的線粒體輸送組織frataxin（“FXN”），一種必需蛋白。FA 是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於遺傳異常而無法產生足夠的 FXN。目前，沒有治療方案可以解決FA的核心赤字，FXN水平低的問題。Nomlabofusp是第一種旨在提高FA患者FXN水平的潛在療法。
我們認為，我們的CPP平臺使治療分子能夠穿過細胞膜到達細胞內靶標，有可能治療其他罕見病和孤兒病。我們打算使用我們的專有平臺來靶向其他以細胞內含量或活性缺乏或改變為特徵的孤兒適應症。
自成立以來，我們已將大部分資源投入到開發nomlabofusp、建立我們的知識產權組合、發展第三方製造能力、業務規劃、籌集資金以及為此類業務提供一般和行政支持上。
Nomlabofusp 計劃更新
臨牀試驗
我們已經完成了兩項1期臨牀試驗，一項2期劑量探索試驗，最近啟動了一項針對FA患者的開放標籤延期研究（“OLE”）。
2021年5月，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）在報告了第一階段FA計劃的積極主要數據後，在我們向FDA通報了一項為期26周的非人靈長類動物毒理學研究的最高劑量死亡率後，將我們的nomlabofusp臨牀項目暫停了臨牀計劃，該研究旨在支持延長nomlabofusp患者的給藥時間。2022年8月，我們在與美國食品藥品管理局舉行C型會議後提交了對臨牀擱置的完整迴應，並提議作為nomlabofusp的下一個臨牀試驗，對FA患者進行為期四周的劑量探索研究，該研究以我們在1期多遞增劑量臨牀試驗中測試的較低劑量水平開始。2022年9月，美國食品藥品管理局取消了對nomlabofusp計劃的全面臨牀擱置，並實施了部分臨牀暫停。
2023年5月，我們公佈了其在FA患者中完成的為期四周的nomlabofusp劑量探索試驗的25毫克隊列的主要數據，並於2023年6月向美國食品藥品管理局提供了完整的迴應，其中包括來自第二階段試驗已完成的25 mg隊列的非盲安全性、藥代動力學（“PD”）和藥效學（“PD”）數據。
2023 年 6 月，我們與 FDA 會面。會後，我們提交了對美國食品藥品管理局部分臨牀擱置的完整迴應，其中包括來自2期試驗已完成的25 mg隊列的非盲安全性、PK和frataxin數據。
20
2023年7月，在美國食品藥品管理局審查了我們對部分臨牀暫停的全部反應後，美國食品藥品管理局批准啟動為期四周的為期四周的安慰劑對照的2期劑量探索試驗，以50mg的劑量啟動第二個隊列，並啟動一項每日劑量為25mg的OLE研究。
2024年2月，我們報告了積極的收入數據，併成功完成了為期四周的安慰劑對照的2期劑量探索研究，該研究對FA參與者進行了nomlabofusp。在為期四周的治療期內，Nomlabofusp的耐受性總體良好，藥代動力學特徵可預測，在25mg和50 mg隊列中，每日給藥14天，然後每隔一天給藥直到第28天，所有評估組織（皮膚和頰細胞）中的FXN水平隨劑量增加。25 mg（n=13）和50 mg（n = 15）隊列的參與者以 2:1 的隨機分配，接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰劑。評估nomlabofusp的其他美國臨牀試驗的啟動取決於美國食品藥品管理局對部分臨牀封存下數據的審查。
2024年1月，我們啟動了如上所述的OLE試驗，評估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行給藥或由護理人員給藥，第一位患者於2024年3月給藥。繼續招募和給藥更多患者，並增加其他臨牀部位。在2期劑量探索研究中完成治療或之前完成過nomlabofusp臨牀試驗的參與者可能有資格篩查OLE研究。OLE研究將評估長期皮下給藥nomlabofusp後的外周組織以及其他探索性藥效學標誌物（脂質譜和基因表達數據）中的安全性和耐受性、藥代動力學和frataxin水平。由於持續的部分臨牀擱置，OLE研究中的劑量增加取決於美國食品藥品管理局對2期研究50毫克隊列數據的審查以及OLE研究的可用數據。中期數據預計將在2024年第四季度公佈。此外，研究期間收集的臨牀評估將與來自弗裏德賴希共濟失調臨牀結果衡量研究（FACOMS）數據庫參與者的匹配對照組的數據進行比較。
最近，我們與美國食品藥品管理局就使用組織FXN水平作為新的替代終點進行了討論。美國食品和藥物管理局已經承認，frataxin缺乏似乎對FA的致病機制至關重要，並且FA患者對解決潛在疾病病理生理學的治療需求仍然未得到滿足。我們打算利用FXN水平、支持性PD和臨牀信息、OLE研究的安全性數據，以及支持新型替代終點方法所需的其他非臨牀藥理學信息，尋求加速審批。我們開始計劃進行一項確認性研究，目標是在2025年下半年提交BLA。
Nomlabofusp已被授予孤兒藥（美國和歐洲）、罕見兒科疾病（美國）、快速通道（美國）和PRIME（歐洲）FA稱號。我們還開始與美國以外的監管機構和調查人員接觸，準備將我們的臨牀計劃擴展到其他地區。由於大約75％的FA患者生活在美國境外，因此建立全球臨牀試驗能力對於解決FA社區尚未滿足的緊迫需求非常重要。
融資活動，包括近期的材料融資
迄今為止，我們的運營資金主要來自出售普通股的收益、出售預先注資的普通股認股權證的收益、2020年與Zafgen, Inc.（“Zafgen”）合併後的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金，以及在2020年與Zafgen合併之前，Chondrial Holdings, LLC的資本出資。
2024年2月，我們完成了承銷公開發行，以每股8.74美元的公開發行價格發行和出售了19,736,842股普通股。扣除承保折扣、佣金和其他發行費用後，我們獲得了約1.618億美元的淨收益。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的簡明合併財務報表是根據公認會計原則編制的。編制簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和假設，以影響報告的資產、負債、成本和支出金額以及相關披露。我們認為，下述會計政策中涉及的估計和假設可能對我們的簡明合併財務報表產生最大的潛在影響，因此，將其視為我們的關鍵會計政策。我們會持續評估這些估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。
研發費用
21
某些研發活動（例如製造、非臨牀研究和臨牀試驗）的成本通常是根據使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據對特定任務完成進展的評估來確認的，因此，這被視為管理層對製造、非臨牀和臨牀費用進行重要判斷和審查的領域。該流程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通，以確定代表我們提供的服務，以及在我們尚未開具發票或以其他方式通知實際成本的情況下，估算所提供的服務水平和服務產生的相關費用。我們與供應商和供應商合作，確保我們對研發費用的估計是合理的。我們預計將增加對研發的投資，以便通過額外的臨牀試驗推動nomlabofusp的發展。因此，我們預計，在可預見的將來，隨着我們對nomlabofusp和/或我們開發的任何其他候選產品進行臨牀開發，我們的研發費用將增加。
股票補償費用
我們使用Black-Scholes期權定價模型，根據授予當日的公允價值來衡量授予員工和董事的所有股票獎勵。Black-Scholes期權定價模型要求使用高度主觀的假設來確定股票獎勵的公允價值。我們的期權定價模型中使用的假設代表了管理層的最佳估計。這些估計很複雜，涉及許多變量、不確定性和假設以及管理層判斷的應用，因此本質上是主觀的。如果因素髮生變化並使用不同的假設，那麼我們基於股票的薪酬支出將來可能會有重大不同。
在2020年5月28日之前，我們是一傢俬營公司，缺乏公司特定的普通股歷史和隱含波動率信息。2023年1月1日之前，公司僅根據上市同行公司的歷史波動率來估算其預期的普通股價格波動率，這些公司具有可比特徵，包括企業價值、風險狀況和行業地位。從2023年1月1日開始，該公司從2020年6月開始（繼2020年與Zafgen合併之後）開始將其歷史數據與歷史同行集團進行合併。我們會定期評估我們的同行羣體，以評估已確定的公司可能不再與我們相似的情況的變化，在這種情況下，將使用股價公開的更合適的公司進行計算。我們預計將繼續這樣做，直到我們獲得有關我們自己交易股票價格波動性的完整歷史數據。
我們的股票期權的預期期限是使用 “簡化” 獎勵方法確定的，這些獎勵符合 “普通期權” 資格。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限大致等於獎勵的預期期限。預期的股息收益率考慮了這樣一個事實，即我們從未支付過普通股的現金分紅，預計在可預見的將來也不會支付任何現金分紅。
這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，該服務期通常是相應獎勵的歸屬期。通常，我們僅根據基於服務的歸屬條件發放獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。我們會在沒收發生時對其進行説明。
我們在合併運營報表中對股票薪酬支出和綜合虧損進行分類，其分類方式與對獎勵獲得者的工資成本進行分類或對獎勵獲得者的服務付款進行分類的方式相同。
財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何收入，並且預計在可預見的將來不會從產品銷售中產生任何收入。如果我們的開發工作取得了臨牀成功，並且我們的候選產品獲得了監管部門的批准或與第三方簽訂了合作協議，那麼我們可能會從這些候選產品或合作中獲得收入。
運營費用
自成立以來，我們的大部分運營支出主要包括研發活動以及一般和管理費用。
22
研究和開發費用
研發費用主要包括與我們的產品研發工作相關的成本，在發生時記作支出。研發費用主要包括：
目前，我們無法合理估計或知道完成nomlabofusp或我們開發的任何其他候選產品的臨牀和商業開發所必需工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時（如果有的話）將從候選產品的銷售中開始大量的淨現金流入。nomlabofusp或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於多種因素，包括：
與開發候選產品相關的一個或多個變量的結果發生變化可能會顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。例如，如果美國食品和藥物管理局或其他監管機構要求我們進行額外的非臨牀或臨牀試驗，而我們目前預計完成候選產品的臨牀開發所需的非臨牀或臨牀試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的註冊方面遇到嚴重延遲，我們可能需要在完成臨牀開發上花費大量的額外財政資源和時間。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括人事成本，包括工資、相關福利和股票薪酬、與我們的行政、財務、信息技術相關的成本以及與其他管理職能相關的成本。一般和管理費用還包括保險費用和審計、税務和法律服務的專業費用，包括為我們的知識產權尋求專利保護的法律費用。我們預計，在可預見的將來，隨着我們僱用更多員工來實施、改善和擴展我們的運營、財務、商業和管理系統，我們的一般和管理費用將增加。
23
運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績：
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截至3月31日的三個月 |
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增加 |
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2024 |
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2023 |
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（減少） |
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（以千計） |
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運營報表數據： |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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$ |
12,939 |
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$ |
4,562 |
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$ |
8,377 |
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一般和行政 |
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3,795 |
|
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3,075 |
|
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720 |
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運營費用總額 |
|
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16,734 |
|
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7,637 |
|
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9,097 |
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運營損失 |
|
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(16,734 |
) |
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|
(7,637 |
) |
|
|
(9,097 |
) |
其他收入（支出），淨額 |
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2,080 |
|
|
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1,111 |
|
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969 |
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淨虧損 |
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$ |
(14,654 |
) |
|
$ |
(6,526 |
) |
|
$ |
(8,128 |
) |
研究和開發費用
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的研發費用增加了840萬美元。研發費用的增加主要是由nomlabofusp製造成本增加570萬美元，主要與2024年第一季度開始給患者給藥的OLE研究相關的臨牀成本增加了100萬美元，由於員工人數增加而增加了100萬美元，諮詢費用增加了30萬美元，與第一季度撥款相關的股票薪酬支出增加了20萬美元 2024 年季度。
一般和管理費用
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月的一般和管理費用增加了70萬美元。一般和管理費用的增加主要是由人員支出增加20萬美元，律師費增加20萬美元，與2024年第一季度撥款相關的股票薪酬支出增加10萬美元所致。
其他收入（支出），淨額
2024年第一季度的其他收入（支出）淨收入為210萬美元，而2023年第一季度的收入為110萬美元。2024年第一季度主要與利息收入有關，與2023年第一季度相比，利息收入有所增加，這是由於更高的投資基礎和更高的利率。
24
流動性和資本資源
自成立以來，我們沒有從任何來源（包括產品銷售）產生任何收入，並且從我們的運營中蒙受了巨大的運營損失和負現金流。我們已將大部分資源投入到開發nomlabofusp、建立我們的知識產權組合、發展第三方製造能力、業務規劃、籌集資金以及為此類業務提供一般和行政支持上。
現金流
下表彙總了我們在下述每個時期的現金來源和用途：
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
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2023 |
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（以千計） |
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用於經營活動的淨現金 |
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$ |
(10,411 |
) |
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$ |
(7,551 |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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(68,364 |
) |
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92,250 |
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融資活動提供的淨現金 |
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162,151 |
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— |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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$ |
83,376 |
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|
$ |
84,699 |
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用於經營活動的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，經營活動使用了1,040萬美元的現金，這歸因於我們的淨虧損為1,470萬美元，經調整後的非現金支出為160萬美元，運營資產和負債的變化使現金來源為270萬美元。我們的淨虧損主要歸因於與我們的nomlabofusp計劃相關的研發活動以及上述一般和管理費用。非現金支出主要是基於股票的薪酬支出。運營資產和負債的變化主要是由於應付賬款和應計費用的增加。
在截至2023年3月31日的三個月中，經營活動使用了760萬澳元的現金，這歸因於我們的淨虧損650萬美元，經調整後的非現金支出為130萬美元，運營資產和負債的變化導致現金來源為230萬美元。我們的淨虧損主要歸因於與我們的nomlabofusp計劃相關的研發活動以及上述一般和管理費用。非現金支出主要是基於股票的薪酬支出。運營資產和負債的變化主要是由於應付賬款和應計費用的減少。
由（用於）投資活動提供的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，投資活動使用了6,840萬美元的現金購買了8,490萬美元的有價證券，部分被有價證券到期日提供的1,650萬美元現金所抵消。
在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動從有價證券的到期日中提供了9,230萬美元的現金。
融資活動提供的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供了1.622億美元的現金流，主要來自普通股的發行。
在截至2023年3月31日的三個月中，沒有融資活動。
運營資本要求
我們尚未將任何產品商業化，預計在幾年內（如果有的話）不會從任何產品的商業銷售中獲得收入。
迄今為止，我們已經蒙受了淨虧損。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們分別蒙受了約1,470萬美元和650萬美元的淨虧損。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為2.032億美元，現金及現金等價物為2.39億美元，不包括130萬美元的限制性現金。
25
損失主要來自與研發活動有關的成本，以及與nomlabofusp的開發和我們的業務有關的一般和管理費用。我們預計在可預見的將來將產生鉅額支出和營業虧損，因為我們預計將繼續承擔與正在進行的活動相關的費用，前提是我們：
2024年2月，我們完成了承銷公開發行，發行並出售了19,736,842股普通股，扣除承保折扣、佣金和其他發行費用後，淨收益約為1.618億美元。我們預計，我們目前的現金、現金等價物和有價證券將為2026年的運營提供資金。如果我們在臨牀試驗中遇到意想不到的延遲，或者如果我們的運營計劃與目前的假設相比還有其他意想不到的變化，對我們的運營產生了負面影響，我們可能會減少支出，以進一步擴大現有的現金資源。在我們能夠創造可觀的收入之前（如果有的話），我們預計將通過公開或私募股權發行、債務/特許權使用費融資、合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源的組合來尋求額外的資金。債務的產生將導致固定還款義務增加，我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力、最低現金餘額、限制我們收購、出售或許可知識產權的能力以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。任何額外的籌款活動都可能使我們的管理層偏離他們的日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
如果有的話，也無法保證我們能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資金。如果此類額外融資不能以令人滿意的條件提供，或者資金不足，或者我們沒有足夠的授權股份，我們可能需要推遲、限制或取消商業機會的開發，我們實現業務目標、競爭力、業務、財務狀況和經營業績的能力將受到重大不利影響。我們還可能被要求在不理想的階段通過與合作伙伴的安排、戰略聯盟或其他方式尋求資金，我們可能需要放棄對某些技術或候選產品的權利，或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何條款都可能對我們的業務、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，地緣政治緊張局勢、資本市場波動和其他不利的宏觀經濟事件，包括通貨膨脹壓力、利率上升、銀行不穩定和美國政府管理聯邦債務限額的能力引起的負面影響，以及健康危機對全球金融市場的潛在影響，可能會降低我們獲得資本的能力，這可能會對我們的流動性和持續經營的能力產生負面影響。
如果我們無法在需要時和/或以可接受的條件獲得足夠的資金，我們可能被要求大幅削減、推遲或終止我們的一項或多項研發計劃、臨牀和商業用品的製造、產品組合的擴大和/或商業化前的工作，這可能會對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務的能力，限制我們收購、出售或許可知識產權的能力，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。任何額外的籌款活動都可能使我們的管理層偏離他們的日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
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資產負債表外安排
在本報告所述期間，我們沒有美國證券交易委員會適用規則所定義的任何資產負債表外安排，例如與未合併實體或金融合夥企業的關係，通常被稱為結構性融資或特殊目的實體，其目的是促進無需反映在資產負債表上的融資交易。
最近發佈的會計公告
請閲讀本10-Q表季度報告第1部分中包含的簡明合併財務報表附註2，以描述適用於我們業務的最新會計聲明（如果有）。
其他公司信息
沒有。
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第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第12b-2條的定義，我們是 “小型申報公司”，無需提供本項下的信息。
第 4 項。 控制和程序
我們維護《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條中定義的 “披露控制和程序”，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告，並將此類信息收集並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官以及我們的首席財務官，以便及時就所需做出決定披露。
任何披露控制和程序的設計也部分基於對未來事件可能性的某些假設，無法保證任何設計在未來所有潛在條件下都能成功實現其既定目標。
在截至2024年3月31日的季度中，在管理層的監督和參與下，我們對披露控制和程序的設計和運作有效性進行了評估。根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。
管理層不希望我們對財務報告的內部控制能夠防止或發現所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論構思和操作多麼周密，都只能為控制系統的目標得到滿足提供合理而非絕對的保證。此外，控制系統的設計必須反映資源限制這一事實，並且必須考慮控制的效益與其成本的關係。由於成本效益高的控制系統存在固有的侷限性，任何對財務報告內部控制的評估都無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的誤報，也無法確保所有控制問題和欺詐事件（如果有）已經或將要被發現。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的財政季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。
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第二部分-其他R 信息
第 1 項。法律訴訟程序
在正常業務過程中，我們有時會受到法律訴訟的索賠。據我們所知，在截至2024年3月31日的三個月中，截至本季度報告發布之日，沒有可能對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響的、威脅或待決的法律行動。
第 1A 項。Risk 個因子
您應仔細考慮我們 2023 年年度報告中 “第 1A 項” 標題下描述的風險因素。風險因素。”我們在2023年年度報告中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第 2 項。 未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。 優先證券違約
沒有。
第 4 項。 礦山安全披露
不適用。
第 5 項。 其他信息
2024 年 “上市” 發行協議
2024年5月9日，我們與作為銷售代理的古根海姆證券有限責任公司（“代理人”）簽訂了銷售協議，該協議涉及建立 “市場” 發行計劃，根據該計劃，我們可以不時通過代理人出售我們的普通股（“ATM股票”）（“ATM協議”）。
根據自動櫃員機協議，我們將設定出售自動櫃員機股票的參數，包括要發行的自動櫃員機股票的數量、要求出售的時間段、對在任何一個交易日內可以出售的自動櫃員機股票數量的限制以及不得低於該最低價格進行銷售的任何最低價格。根據經修訂的1933年《證券法》第415條的定義，可以根據自動櫃員機協議出售自動櫃員機股票（如果有），這些交易被視為 “市場發行”。我們將向代理人支付佣金，金額最高為根據ATM協議通過代理人出售的任何ATM股票總收益的3.0％，並同意向代理人償還某些特定費用。ATM 協議包含我們的慣常陳述、擔保和協議、我們和代理人的賠償義務、雙方的其他義務和終止條款。我們沒有義務出售任何ATM股票，並且可以隨時暫停ATM協議下的報價。
ATM股票將根據公司於2024年5月9日提交的S-3表格註冊聲明（“註冊聲明”）和構成該註冊聲明一部分的銷售協議招股説明書的發行和出售，如果有的話，將在美國證券交易委員會宣佈註冊聲明生效之後。
上述對自動櫃員機協議的描述並不完整，完全參照了自動櫃員機協議進行了限定，該協議的副本作為本季度報告附錄10.1提交。
本季度報告不構成賣出要約或買入要約邀請，在根據任何此類州的證券法進行註冊或獲得資格認證之前，在任何州出售自動櫃員機股票，也不得出售此類股票。
規則 10b5-1 交易安排
在截至2024年3月31日的季度中，我們的董事或高級職員（定義見《交易法》第16a-1（f）條）均未採用或終止 “第10b5-1條交易安排” 或 “非規則10b5-1交易安排”（每個術語的定義見S-K法規第408（a）項）。
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第 6 項。E展覽
作為本季度報告的一部分提交的證物列於附錄索引中，該附錄索引以引用方式納入此處。
展覽索引
展品編號 |
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描述 |
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10.1* |
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公司與古根海姆證券有限責任公司簽訂的銷售協議，日期為2024年5月9日。 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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32.1** |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18條第1350節對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
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101.INS* |
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內聯 XBRL 實例文檔-該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中 |
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101.SCH* |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。 |
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104 |
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封面交互式數據文件（格式為行內 XBRL，包含在附錄 101 中） |
* 隨函提交。
** 隨函提供。
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簽名URES
根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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LARIMAR THERAPEUTICS, IN |
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日期：2024 年 5 月 9 日 |
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來自： |
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/s/Carole S. Ben-Maimon，醫學博士 |
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Carole S. Ben-Maimon，醫學博士 |
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總裁兼首席執行官 （首席執行官） |
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日期：2024 年 5 月 9 日 |
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來自： |
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/s/ 邁克爾·切拉諾 |
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邁克爾·切拉諾 |
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首席財務官 （首席財務和會計官） |
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