附錄 99.1

Biohaven公佈2024年第一季度財務業績和近期業務發展

•截至2024年3月31日，現金、現金等價物、有價證券和限制性現金總額約為2.876億美元，其中不包括2024年4月22日完成的Biohaven公開發行約2.478億美元的淨收益

•完成了6,451,220股Biohaven Ltd.普通股的公開發行，其中包括全面行使承銷商購買額外股票的選擇權，向公眾公開價格為每股41.00美元

•報告了正在進行的單一遞增劑量（SAD）研究數據的初步摘要，該研究的主要資產來自Biohaven的細胞外蛋白分子降解劑（MoDe™）平臺，BHV-1300

•美國食品和藥物管理局授予該公司的抗肌抑素taldefgrobep alfa的罕見兒科疾病稱號，如果脊髓性肌萎縮症（SMA）適應症最終獲得批准，則有可能獲得優先審查券（PRV）

•完成了 Knopp 對 BHV-7000 和其他 Kv7 管道計劃的部分特許權使用費和里程碑考量的 “回購”，用中等個位數的固定特許權使用費以及某些降低的未來里程碑來取代不超過青少年的特許權使用費義務

•使用選擇性Kv7激活劑 BHV-7000 啟動癲癇、重度抑鬱症（MDD）和躁鬱症的第二和第三階段項目

•使用腦穿透性酪氨酸激酶 2/Janus 激酶 1 (TYK2/JAK1) 抑制劑、BHV-8000 和瞬態受體潛在的褪黑素 3 (TRPM3) 拮抗劑 BHV-2100 的第 1 期研究，項目正在進行中

•共有三項晚期關鍵臨牀試驗正在進行中，分別用taldefgrobep alfa治療SMA和troriluzole治療強迫症

•在美國神經病學會（AAN）年會上展出了20份摘要，包括8份口頭演講和12張海報，包括認可 BHV-2100（TRPM3 拮抗劑）為疼痛類別的傑出摘要；廣泛的演講突顯了Biohaven在神經科學和免疫科學領域的領導地位，以及評估治療神經系統疾病的新療法的廣泛開發項目，摘要涵蓋包括Kv7離子通道調製、TYMODes™ 在內的項目 K2/JAK1 抑制、穀氨酸調節、肌抑素抑制和 TRPM3 拮抗作用

康涅狄格州紐黑文，2024年5月9日 /PRNewswire/ — Biohaven Ltd.（紐約證券交易所代碼：BHVN）（Biohaven或公司）是一家全球臨牀階段的生物製藥公司，專注於治療各種罕見和常見疾病的改變生活的療法的發現、開發和商業化，今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績，並回顧了最近取得的成就和成就預期的未來發展。

Biohaven董事長兼首席執行官弗拉德·科裏克醫學博士評論説：“我們對整個產品組合取得的臨牀進展感到興奮，尤其是最近使用我們的細胞外蛋白分子降解劑（MoDe™）技術啟動的首次人體研究 BHV-1300。我們很高興地報告了初步的安全性和靶向參與數據，顯示正在進行的 BHV-1300 研究的最初兩個低劑量隊列的 IgG 已降解。到目前為止，BHV-1300 的耐受性也很好，沒有明顯的不良反應，迄今未觀察到臨牀上顯著的實驗室異常或心電圖變化。我們仍然對 BHV-1300 的新形勢充滿熱情，並計劃在未來幾年內針對自身抗體介導的疾病靶標的另外幾種模式開展多項支持IND的活動。MODEs是一項變革性技術，可以調節免疫系統，特別是降解已知可導致疾病的細胞外靶標。我們計劃於今年晚些時候在MoDE平臺上發佈的IND包括靶向β-1AR的自身抗體的候選藥物，這些抗體可能用於治療擴張型心肌病，以及針對IgA腎病的半乳糖缺乏IgA的IgA。”

科裏克博士繼續説：“Biohaven研發團隊在我們更廣泛的產品線中繼續取得令人印象深刻的進展，我們的 BHV-7000 癲癇項目的註冊已經開始。此外，我們的 TYK2/JAK1 抑制劑 BHV-8000 的 1 期 SAD 和 MAD 隊列的給藥現已完成，這為 2024 年啟動的多項臨牀試驗鋪平了道路，例如帕金森氏病、阿爾茨海默氏病和預防與澱粉樣蛋白降低藥物相關的澱粉樣蛋白相關影像異常 (ARIA)。此外，OCD（強迫症）和SMA的3期試驗正在進行中，預計這兩項研究都將在今年晚些時候公佈數據。此外，第二季度啟動了多項針對MDD、雙相情感障礙和全身性癲癇的2期和2/3期研究，以及針對偏頭痛和肥胖的2期研究預計將於下半年開始。最後，我們新興的抗體藥物偶聯物（ADC）平臺預計將有重要的更新，我們最近開始入組 TROP2 1期研究，預計未來兩年將有多個IND和5—7個新的ADC靶點。我們興奮地等待着一系列預期的即將到來的里程碑，並很高興

完成公開發行以進一步推進我們的發展計劃和研究工作。我們期待在2024年5月29日在康涅狄格州紐黑文舉行的耶魯創新峯會年度研發日上公佈我們的臨牀項目和未來發展計劃的進一步更新。”

2024 年第一季度及近期業務亮點

•報告了正在進行的針對 BHV-1300 的 SAD 研究的初步安全性和 IgG 降低數據 —— 2024 年 4 月，該公司提供了正在進行的 BHV-1300 SAD 研究的初步安全性和 IgG 降低數據。在這項研究中，迄今為止，有16名受試者完成了兩個給藥組。所有羣組均按最初計劃進行，沒有擴大或中斷隊列。

◦迄今為止，BHV-1300 安全且耐受性良好，未觀察到嚴重不良事件 (SAE) 或中度或重度不良事件 (Ae)。僅觀察到輕度 Aes，被認為與 BHV-1300 無關，大多數可自發消退。迄今為止，尚未觀察到臨牀上顯著的實驗室異常（包括肝功能檢查和白蛋白）或心電圖（ECG）變化。

◦初步的IgG降低數據與基於非臨牀經驗的建模一致，即使在最初的低劑量隊列中，也觀察到與劑量和時間有關的 IgG 降低。與 IgG3 相比，IgG1、IgG2 和 IgG4 子類別的減幅更大；BHV-1300 是為節省 IgG3 而設計的。

◦根據初步發現，該公司計劃加快其他自身抗體介導靶標的開發。

•針對癲癇的 BHV-7000 第 2/3 期計劃正在進行中-還啟動了 MDD 的 2 期研究和 BHV-7000 雙相情感障礙和全身性癲癇的 2/3 期研究。

•Taldefgrobep alfa被授予 “罕見兒科疾病” 稱號——2024年4月，該公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予taldefgrobep alfa的 “罕見兒科疾病” 稱號。該指定使得taldefgrobep有可能在SMA的適應症獲得批准後獲得PRV。

•AAN的口頭和海報展示了整個平臺的廣泛開發工作——2024年4月，該公司在AAN年會上發表了8場口頭演講和12張海報，展示了包括Kv7離子通道調製、MODES、TRPM3 拮抗作用、TYK2/JAK1抑制、穀氨酸調節和肌抑素抑制在內的開發項目。

◦AAN 榮譽摘要授予 BHV-2100，該摘要在臨牀前模型中顯示出疼痛的強效逆轉，在 1 期研究中顯示出良好的初始安全性和藥代動力學數據，突顯了 TRPM3 拮抗作用作為治療疼痛和偏頭痛的新型非阿片類藥物靶標的潛力。

◦Biohaven的首款靶向去除IgG的細胞外蛋白分子降解劑（MoDe™）技術 BHV-1300 被選為AAN的口頭演講，重點介紹了其新的作用機制和顯示快速、穩健和選擇性去除靶標的最新臨牀前數據。

•公開發行——2024年4月22日，公司完成了先前宣佈的6,451,220股普通股的承銷公開發行，其中包括全面行使承銷商購買841,463股額外股票的選擇權，公開發行價格為每股41.00美元。扣除承保折扣和公司應付的本次發行的估計費用後，本次發行籌集的淨收益約為2.478億美元。截至2024年5月6日，我們的已發行普通股為88,291,909股。

預計即將到來的里程碑：

我們相信，Biohaven完全有能力在2024年通過眾多項目實現重要的、創造價值的里程碑：

選擇性 Kv7 活化劑：

•繼續推進局灶性癲癇、特發性全身性癲癇、MDD 和躁鬱症的第 2/3 期項目

曲利魯唑：

•繼續使用曲利唑治療強迫症的兩項三期試驗

Taldefgrobep alfa：

•在 2024 年下半年啟動 taldefgrobep 肥胖症二期研究

•報告 taldefgrobep 第 3 階段的頭條結果將在 2024 年下半年出現 SMA

同類首創 TRPM3 拮抗劑：

•在 2024 年下半年啟動針對急性偏頭痛的 BHV-2100 2 期研究

•在 2024 年下半年對神經病理性疼痛進行 BHV-2100 概念驗證 (POC) 研究

TYK2/JAK1 抑制劑：

•使用 BHV-8000 完成 SAD/MAD 研究，並在 2024 年下半年進入第 2 階段

細胞外蛋白降解平臺

•預計到2024年，降解劑計劃共有4項研究性新藥申請（IND）

•在 2024 年 5 月 29 日的年度研發日提供正在進行的 BHV-1300 第 1 期 SAD 研究的最新進展情況，隨後在 24 年下半年提供 MAD 最新情況

下一代 ADC 平臺：

•使用多種腫瘤類型的 BHV-1510 推進第 1 階段 TROP2 定向 ADC 計劃

資本狀況：

截至2024年3月31日，現金、現金等價物、有價證券和限制性現金總額約為2.876億美元，其中不包括2024年4月22日完成的Biohaven公開發行約2.478億美元的淨收益。

2024 年第一季度財務摘要：

研發（R&D）費用：截至2024年3月31日的三個月，研發費用，包括基於非現金股份的薪酬成本，為1.560億美元，而截至2023年3月31日的三個月為6,350萬美元。增加9,250萬美元的主要原因是用於額外和推進臨牀試驗（包括後期2/3期研究和臨牀前研究項目）的直接項目支出增加，以及與收購Pyramid Biosciences, Inc. 相關的1,660萬美元普通股，包括對 BHV-1510 的里程碑式付款，以及基於非現金股份的薪酬支出的增加。截至2024年3月31日的三個月，非現金股份薪酬支出為2,130萬美元，與2023年同期相比增加了1,910萬美元。2024年第一季度的非現金股份薪酬支出有所增加，這主要是由於我們在2023年第四季度和2024年第一季度發放了年度股權激勵獎勵。

一般和管理（G&A）費用：截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為2730萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,430萬美元。增加1,290萬美元的主要原因是非現金股份薪酬支出的增加。截至2024年3月31日的三個月，非現金股份薪酬支出為1,360萬美元，與2023年同期相比增加了1,210萬美元。2024年第一季度的非現金股份薪酬支出有所增加，這主要是由於我們在2023年第四季度和2024年第一季度發放了年度股權激勵獎勵。

其他收入，淨收入：其他收入，截至2024年3月31日的三個月，淨收入為430萬美元，而截至2023年3月31日的三個月的淨收入為820萬美元。減少390萬美元，主要是由於與Biohaven製藥控股有限公司（前母公司）簽訂的過渡服務協議相關的其他收入與2023年同期相比減少了390萬美元。

淨虧損：Biohaven報告稱，截至2024年3月31日的三個月淨虧損為1.795億美元，合每股虧損2.20美元，而2023年同期為7,050萬美元，合每股虧損1.03美元。截至2024年3月31日的三個月，非公認會計準則調整後的淨虧損為1.446億美元，合每股虧損1.77美元，而2023年同期為6,670萬美元，合每股虧損0.98美元。這些非公認會計準則調整後的淨虧損和非公認會計準則調整後的每股淨虧損指標，在 “非公認會計準則財務指標” 中進行了更全面的描述，其中不包括基於非現金股份的薪酬費用。下表列出了GAAP財務業績與非GAAP財務業績的對賬。

非公認會計準則財務指標

本新聞稿包括根據美國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的財務業績，以及某些非公認會計準則財務指標。特別是，Biohaven提供了非公認會計準則調整後的淨虧損和調整後的每股淨虧損，這些淨虧損經過調整後不包括基於非現金股的薪酬，這在很大程度上取決於普通股市場價格的變化。非公認會計準則財務指標不能替代根據公認會計原則編制的財務指標。但是，Biohaven認為，將非公認會計準則調整後的淨虧損和調整後的每股淨虧損與GAAP業績結合起來看，可以使投資者對持續經營業績有更有意義的瞭解，可以幫助投資者比較Biohaven的不同時期的表現。

此外，這些非公認會計準則財務指標是Biohaven用作評估業績、規劃和預測未來時期基礎的指標之一。這些非公認會計準則財務指標無意孤立地考慮，也不能作為公認會計準則財務指標的替代品。本新聞稿稍後將介紹這些非公認會計準則指標與最直接可比的GAAP指標之間的對賬情況。

關於 Biohaven

Biohaven是一家生物製藥公司，專注於在免疫學、神經科學和腫瘤學等關鍵治療領域發現、開發和商業化改變生活的療法。該公司正在利用其成熟的藥物開發經驗和多個專有藥物開發平臺，推進其創新的療法產品組合。Biohaven 廣泛的臨牀和臨牀前項目包括治療癲癇和情緒障礙的 Kv7 離子通道調節；免疫疾病的細胞外蛋白降解；偏頭痛和神經病理性疼痛的 TRPM3 拮抗作用；神經炎症性疾病的 TYK2/JAK1 抑制；強迫症和 SCA（脊髓小腦共濟失調）的穀氨酸調製；神經肌肉和代謝性疾病的肌抑素抑制，包括 SMA 和肥胖；抗體招募雙特異性分子和抗體藥物偶聯物以治療癌症。

前瞻性陳述

本新聞稿包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。某些詞語的使用，包括 “繼續”、“計劃”、“將”、“相信”、“可能”、“期望”、“預期” 和類似的表達方式，旨在識別前瞻性陳述。提醒投資者，任何前瞻性陳述，包括有關候選開發項目的未來開發、時間和潛在上市批准以及商業化的陳述，都不能保證未來的業績或業績，涉及重大風險和不確定性。由於各種因素，實際結果、發展和事件可能與前瞻性陳述中的結果存在重大差異，包括：Biohaven計劃和正在進行的臨牀試驗的預期時間、開始時間和結果；計劃與美國食品藥品管理局進行互動和申報的時間安排；預期監管申報的時間和結果；遵守適用的美國監管要求；Biohaven候選產品的潛在商業化；Biohaven候選產品有可能成為同類療法中的第一名；以及Biohaven 候選產品的有效性和安全性。Biohaven向美國證券交易委員會提交的文件中描述了與前瞻性陳述相關的其他需要考慮的重要因素，包括標題為 “風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的部分。前瞻性陳述自本新聞稿發佈之日起作出，除非法律要求，否則Biohaven不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

BIOHAVEN 有限公司

合併運營報表

（金額以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

						截至3月31日的三個月
						2024						2023
運營費用：
研究和開發						$	155,972					$	63,461
一般和行政						27,268						14,321
運營費用總額						183,240						77,782
運營損失						(183,240)						(77,782)
其他收入，淨額						4,305						8,229
所得税準備金前的虧損						(178,935)						(69,553)
所得税準備金						569						939
淨虧損						$	(179,504)					$	(70,492)
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後						$	(2.20)					$	(1.03)
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後的普通股						81,601,826						68,206,879

BIOHAVEN 有限公司

合併資產負債表

（金額以千計，股票金額除外）

BIOHAVEN 有限公司

公認會計準則與非公認會計準則財務指標的對賬

（金額以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Modes 是 Biohaven Therapeutics Ltd

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詹妮弗·波切利

投資者關係副總裁

jennifer.porcelli@biohavenpharma.com

+1 (201) 248-0741

媒體聯繫人：

邁克·拜爾

山姆·布朗公司

mikebeyer@sambrown.com

+1 (312) 961-2502