附錄 99.1
Atara Biotherapeutics公佈2024年第一季度財務業績和運營進展
Tab-cel® 美國 BLA 有望在 2024 年第二季度提交
ATA3219 狼瘡腎炎研究預計於 2024 年第四季度啟動,初步臨牀數據預計於 2025 年上半年啟動
計劃於 2024 年第四季度啟動未出現淋巴消耗的重度系統性紅斑狼瘡的新的 ATA3219 隊列,初步臨牀數據預計將於 2025 年下半年發佈
加入 ATA3219 非霍奇金淋巴瘤研究,初步臨牀數據預計將在 2024 年第四季度公佈
Cash Runway 進入 2027 年,關鍵渠道讀數成為可能
加利福尼亞州千橡市—2024年5月9日—阿塔拉生物療法有限公司納斯達克股票代碼:ATRA)是T細胞免疫療法領域的領導者,利用其新型異基因愛潑斯坦-巴爾病毒(EBV)T細胞平臺為癌症和自身免疫性疾病患者開發變革性療法,今天公佈了2024年第一季度的財務業績、最近的業務亮點以及2024年即將到來的關鍵里程碑。
Atara總裁兼首席執行官Pascal Touchon表示:“我們的主要CAR Touchon計劃正在作為一種前景光明的腫瘤和自身免疫性疾病新治療選擇而取得進展,它有望受益於我們久經考驗的同種異體EBV T細胞平臺的獨特特性。” ATA3219“預計這將為 ATA3219 提供多個短期臨牀里程碑,包括預計於 2024 年第四季度發佈的非霍奇金淋巴瘤初步數據,以及 2025 年上半年的狼瘡腎炎初步數據,並計劃擴展到沒有淋巴消耗的新系統性紅斑狼瘡隊列。此外,我們與Pierre Fabre的合作繼續創造價值,因為我們在4月份收到了與美國tab-cel監管進展相關的第一筆里程碑式付款,有可能在短期內收到與BLA的接受和批准相關的額外付款。”
Tabelecleucel(tab-cel® 或 ebvalloTM)用於移植後淋巴增生性疾病(PTLD)
ATA3219:狼瘡腎炎 (LN) 的 CD19 計劃
ATA3219:沒有淋巴消耗的嚴重系統性紅斑狼瘡 (SLE) 的 CD19 項目
ATA3219:非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 的 CD19 項目
ATA3431:針對 B 細胞惡性腫瘤的 CD19/CD20 計劃
2024 年第一季度財務業績
2024 年展望和現金走勢
關於 ATA3219
ATA3219 將未經編輯 T 細胞的自然生物學與異基因療法的優勢相結合。它由異基因愛潑斯坦-巴爾病毒 (EBV) 敏化 T 細胞組成,這些細胞表達 CD19 CAR 結構體,用於治療 CD19+ 復發或難治性 B 細胞惡性腫瘤,包括 B 細胞非霍奇金淋巴瘤和 B 細胞介導的自身免疫性疾病,包括伴有腎臟受累的系統性紅斑狼瘡 (SLE)(狼瘡腎炎) [LN])。ATA3219 已經過優化,可提供潛在的同類最佳配置,具有現成可用性。它採用了多種經過臨牀驗證的技術,包括可優化擴張和減輕衰竭的改良CD3信號域(1XX),在製造過程中富集以獲得差異化程度較低的表型,以實現穩健的擴張和持久性,並在不進行基因編輯的情況下保留內源性T細胞受體作為有助於持久性的T細胞的關鍵存活信號。
關於 ATA3431
ATA3431 是一種針對 CD20 和 CD19 的異基因雙特異性 CAR,建立在 Atara 的 EBV T 細胞平臺上。該設計由串聯 CD20-CD19 設計組成,粘合劑旨在優化效力。雙靶標解決了單一抗原丟失和腫瘤變異性的侷限性。ATA3431 具有新穎的 1XX 共刺激結構域、記憶表型和保留的、未經編輯的 T 細胞受體。臨牀前數據表明,與自體CD19/CD20 CAR T基準相比,具有抗腫瘤活性、長期持續性和卓越的腫瘤生長抑制效果的早期證據。
下一代異體 CAR T 方法
Atara專注於應用愛潑斯坦-巴爾病毒(EBV)T細胞生物學(在接受異體EBV T細胞治療的600多名患者中積累了豐富的經驗)和新的嵌合抗原受體(CAR)技術,通過推進腫瘤學和自身免疫性疾病領域潛在的同類最佳CAR T管線,直面自體和異體CAR療法的侷限性。與旨在滅活T細胞受體(TCR)功能以降低移植物對宿主病風險的基因編輯方法不同,Atara的同種異體平臺保持了促進體內功能持久性的原生EBV TCR的表達,同時由於其對特定病毒抗原的識別和部分人類白細胞抗原(HLA)匹配而表現出固有的低異體反應性。一系列經過臨牀驗證的分子工具包——包括專為改善細胞健康狀況和減少疲勞而設計的 1XX 共刺激結構域——為使用下一代 CAR T 解決重大未滿足的需求提供了一種差異化的方法。
關於 Atara Biotherapeutics, Inc
Atara正在利用免疫系統的自然力量開發針對難以治療的癌症和自身免疫性疾病的現成細胞療法,這些療法可以從庫存中快速交付給患者。憑藉尖端科學和差異化方法,Atara是世界上第一家獲得異體T細胞免疫療法監管批准的公司。我們先進而多功能的T細胞平臺不需要T細胞受體或HLA基因編輯,它構成了針對EBV(某些疾病的根本原因)的多樣化研究療法組合的基礎,此外還有專為治療各種血液惡性腫瘤和B細胞驅動的自身免疫性疾病而設計的下一代Allocar-T。Atara 總部位於南加州。欲瞭解更多信息,請訪問 atarabio.com然後關注 @Atarabio 上 X和 領英.
前瞻性陳述
本新聞稿包含或可能暗示1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性陳述”。例如,前瞻性陳述包括以下方面的陳述:(1) tab-cel® 的發展、時間和進展,包括潛在的BLA和潛在適應症、tab-cel® 的潛在特徵和益處、與皮爾法伯實驗室擴大涉及 tab-cel® 的全球合作伙伴關係的進展和結果及前景,以及擴大與皮爾法伯實驗室的全球合作伙伴關係給阿塔拉帶來的潛在經濟利益,包括收據,根據該條款支付任何款項的時間和金額;(2)Atara AlloCAR-T 計劃(包括 ATA3219 和 ATA3431)的開發、時間和進展,包括任何臨牀試驗的開始時間、提交監管申請的時間以及此類產品的潛在益處、安全性和有效性
來自此類計劃的候選人或候選產品;(3)Atara的現金流道、潛在里程碑付款的時間和收款以及運營費用,包括Atara為2027年的計劃運營提供資金的能力;以及(4)Atara計劃將BLA移交給皮埃爾·法伯時與tab-cel相關的幾乎所有活動及其時機。由於此類聲明涉及未來事件,基於Atara當前的預期,因此受各種風險和不確定性的影響,Atara的實際業績、表現或成就可能與本新聞稿中聲明中描述或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述受風險和不確定性的影響,包括但不限於與昂貴而耗時的藥品開發過程以及臨牀成功的不確定性相關的風險和不確定性;COVID-19 疫情以及烏克蘭和中東戰爭,這可能會嚴重影響 (i) 我們的業務、研究、臨牀開發計劃和運營,包括我們在南加州和丹佛以及臨牀試驗基地的業務,以及我們的第三公司的業務或運營與我們開展業務的第三方製造商、合同研究機構或其他第三方,(ii)我們獲得資本的能力,以及(iii)我們普通股的價值;Atara現金資源的充足性和對額外資本的需求;以及影響Atara及其發展計劃的其他風險和不確定性,包括Atara向美國證券交易委員會提交的文件中討論的風險和不確定性,包括 “風險因素” 和 “管理層的討論與分析” 的 “財務狀況和經營業績” 部分公司最近提交了關於10-K表和10-Q表格的定期報告以及隨後的申報文件以及其中以引用方式納入的文件。除非法律另有要求,否則Atara不表示有任何意圖或義務更新或修改任何前瞻性陳述,這些陳述僅代表截至本文發佈之日,無論是由於新信息、未來事件或情況還是其他原因。
金融
阿塔拉生物療法有限公司
合併資產負債表
(未經審計)
(以千計)
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|
3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資產 |
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|
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
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|
現金和現金等價物 |
|
$ |
35,087 |
|
|
$ |
25,841 |
|
短期投資 |
|
|
11,152 |
|
|
|
25,884 |
|
受限制的現金 |
|
|
146 |
|
|
|
146 |
|
應收賬款 |
|
|
35,834 |
|
|
|
34,108 |
|
庫存 |
|
|
16,084 |
|
|
|
9,706 |
|
其他流動資產 |
|
|
8,131 |
|
|
|
6,184 |
|
流動資產總額 |
|
|
106,434 |
|
|
|
101,869 |
|
財產和設備,淨額 |
|
|
2,989 |
|
|
|
3,856 |
|
經營租賃資產 |
|
|
51,981 |
|
|
|
54,935 |
|
其他資產 |
|
|
3,868 |
|
|
|
4,844 |
|
總資產 |
|
$ |
165,272 |
|
|
$ |
165,504 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
負債和股東權益(赤字) |
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
|
|
應付賬款 |
|
$ |
2,854 |
|
|
$ |
3,684 |
|
應計補償 |
|
|
5,707 |
|
|
|
11,519 |
|
應計的研發費用 |
|
|
15,928 |
|
|
|
17,364 |
|
遞延收入 |
|
|
123,154 |
|
|
|
77,833 |
|
其他流動負債 |
|
|
33,047 |
|
|
|
31,826 |
|
流動負債總額 |
|
|
180,690 |
|
|
|
142,226 |
|
遞延收入-長期 |
|
|
719 |
|
|
|
37,562 |
|
經營租賃負債——長期 |
|
|
42,197 |
|
|
|
45,693 |
|
與出售未來收入有關的負債——長期 |
|
|
35,573 |
|
|
|
34,623 |
|
其他長期負債 |
|
|
4,401 |
|
|
|
4,631 |
|
負債總額 |
|
$ |
263,580 |
|
|
$ |
264,735 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股東(赤字)權益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股 |
|
|
12 |
|
|
|
11 |
|
額外的實收資本 |
|
|
1,902,637 |
|
|
|
1,870,112 |
|
累計其他綜合虧損 |
|
|
(55 |
) |
|
|
(204 |
) |
累計赤字 |
|
|
(2,000,902 |
) |
|
|
(1,969,150 |
) |
股東(赤字)權益總額 |
|
|
(98,308 |
) |
|
|
(99,231 |
) |
負債和股東(赤字)權益總額 |
|
$ |
165,272 |
|
|
$ |
165,504 |
|
Atara 生物療法有限公司
合併經營報表和綜合虧損表
(未經審計)
(以千計,每股金額除外)
|
|
|
|
|
|
|
||
|
|
截至3月31日的三個月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
商業化收入 |
|
$ |
27,357 |
|
|
$ |
884 |
|
許可和協作收入 |
|
|
— |
|
|
|
342 |
|
總收入 |
|
|
27,357 |
|
|
|
1,226 |
|
成本和運營費用: |
|
|
|
|
|
|
||
商業化收入成本 |
|
|
1,985 |
|
|
|
216 |
|
研究和開發費用 |
|
|
45,506 |
|
|
|
62,156 |
|
一般和管理費用 |
|
|
11,113 |
|
|
|
13,872 |
|
總成本和運營費用 |
|
|
58,604 |
|
|
|
76,244 |
|
運營損失 |
|
|
(31,247 |
) |
|
|
(75,018 |
) |
利息和其他收入(支出),淨額 |
|
|
(481 |
) |
|
|
269 |
|
所得税準備金前的虧損 |
|
|
(31,728 |
) |
|
|
(74,749 |
) |
所得税準備金 |
|
|
24 |
|
|
|
22 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(31,752 |
) |
|
$ |
(74,771 |
) |
其他綜合收益(虧損): |
|
|
|
|
|
|
||
可供出售證券的未實現收益(虧損) |
|
|
149 |
|
|
|
830 |
|
綜合損失 |
|
$ |
(31,603 |
) |
|
$ |
(73,941 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
||
普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
|
$ |
(0.23 |
) |
|
$ |
(0.72 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
||
基本和攤薄後的加權平均已發行股票 |
|
|
140,587 |
|
|
|
103,969 |
|
投資者和媒體關係:
Jason Awe,博士
企業傳播與投資者關係高級董事
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com
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