sgmo-20240331
假的2024Q10001001233--12-315.5xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: puresgmo: 里程碑sgmo: 產品sgmo: 員工00010012332024-01-012024-03-3100010012332024-05-0600010012332024-03-3100010012332023-12-3100010012332023-01-012023-03-310001001233美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001001233US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001001233US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001001233US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-12-310001001233美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001001233美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001001233US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001001233US-GAAP：留存收益會員2024-03-310001001233US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2024-03-310001001233美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001001233US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001001233US-GAAP：留存收益會員2022-12-310001001233US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-3100010012332022-12-310001001233美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001001233美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001001233US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001001233US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001001233US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-3100010012332023-03-310001001233SGMO: 直接報價會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO: 直接報價會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: At theMarket 優惠會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO: At theMarket 優惠會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: Kitepharmainc會員SGMO：協議變更估計 2023 年 3 月成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：與客户成員簽訂合同的收入SGMO：來自合作協議補助金和許可集中風險成員的收入SGMO: Biogenmainc 會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：與客户成員簽訂合同的收入SGMO: Kitepharmainc會員SGMO：來自合作協議補助金和許可集中風險成員的收入2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：與客户成員簽訂合同的收入SGMO：諾華生物醫學研究所會員SGMO：來自合作協議補助金和許可集中風險成員的收入2023-01-012023-03-310001001233SGMO：其他許可協議成員US-GAAP：與客户成員簽訂合同的收入SGMO：來自合作協議補助金和許可集中風險成員的收入2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：商業票據成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：資產支持證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：資產支持證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：資產支持證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員US-GAAP：資產支持證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001001233US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：美國財政證券會員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001001233US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001001233US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001001233US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001001233US-GAAP：存款證會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001001233美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2024-03-310001001233美國公認會計準則：現金等價物成員2024-03-310001001233美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-12-310001001233美國公認會計準則：現金等價物成員2023-12-310001001233美國公認會計準則：美國政府贊助的企業債務證券成員2023-12-310001001233US-GAAP：商業票據成員2023-12-310001001233US-GAAP：公司債務證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：資產支持證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：美國財政證券會員2023-12-310001001233US-GAAP：存款證會員2023-12-310001001233SGMO：預先注資的普通股認股權證成員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：預先注資的普通股認股權證成員2024-03-310001001233US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：股票補償計劃成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：股票補償計劃成員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: 輝瑞會員2017-05-012017-05-310001001233SGMO: 輝瑞會員SGMO: sbfiveTwoFive和其他產品成員2017-05-012017-05-310001001233SGMO：實現特定臨牀開發知識產權和監管里程碑成員SGMO: 輝瑞會員SGMO: sbfiveTwoFive和其他產品成員2017-05-012017-05-310001001233SGMO: 輝瑞SB525會員SGMO: sbfiveTwoFive和其他產品成員2017-05-012024-03-310001001233SGMO: sbfiveTwoFiveMemberSGMO: 輝瑞會員2017-05-310001001233SGMO: 輝瑞會員US-GAAP：製成品其他成員2017-05-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: 輝瑞會員SRT: 最低成員2017-05-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: 輝瑞會員SRT: 最大成員2017-05-310001001233SGMO: 輝瑞SB525會員2020-01-012020-12-310001001233SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDisease2017-12-012017-12-310001001233SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDiseaseSGMO: CNINEorfSeventWo 成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDiseaseSGMO：實現指定的臨牀前開發臨牀開發和首個商業銷售里程碑成員SGMO: CNINEorfSeventWo 成員SRT: 最大成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：商業里程碑成就會員SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDiseaseSGMO: CNINEorfSeventWo 成員SRT: 最大成員2017-12-012017-12-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDiseaseSRT: 最低成員2017-12-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDiseaseSRT: 最大成員2017-12-310001001233SGMO: AlexionPharmaceals Inc.c.AstrazenecarareDiseaseDiseaseSGMO: CNINEorfSeventWo 成員2017-12-012024-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: Kitepharmainc會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: Kitepharmainc會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: Kitepharmainc會員US-GAAP：軍人2024-01-012024-03-310001001233SGMO: Kitepharmainc會員US-GAAP：軍人2023-01-012023-03-310001001233SGMO: Kitepharmainc會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO: Kitepharmainc會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO：諾華生物醫學研究所會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO：諾華生物醫學研究所會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：諾華生物醫學研究所會員US-GAAP：軍人2024-01-012024-03-310001001233SGMO：諾華生物醫學研究所會員US-GAAP：軍人2023-01-012023-03-310001001233SGMO：諾華生物醫學研究所會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：諾華生物醫學研究所會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: Biogenmainc 會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO: Biogenmainc 會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：軍人SGMO: Biogenmainc 會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：軍人SGMO: Biogenmainc 會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: Biogenmainc 會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO: Biogenmainc 會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO：其他許可協議成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：許可證會員SGMO：其他許可協議成員2023-01-012023-03-3100010012332023-01-012023-12-310001001233SGMO：設備傢俱和固定裝置成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：在建會員2023-01-012023-03-3100010012332024-02-052024-02-0500010012332024-02-050001001233SGMO：加利福尼亞州里士滿會員2024-02-052024-02-050001001233US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：市場供應協議成員SGMO: JefferiesLLC 成員2020-08-012020-08-310001001233SGMO：市場供應協議成員SGMO: JefferiesLLC 成員2022-12-012022-12-310001001233SGMO：市場供應協議成員SGMO: JefferiesLLC 成員2024-03-310001001233SGMO：市場供應協議成員SGMO: JefferiesLLC 成員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：市場供應協議成員SGMO: JefferiesLLC 成員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: 直接報價會員2024-03-262024-03-2600010012332024-03-260001001233SGMO: 直接報價會員SGMO：預先注資的普通股認股權證成員US-GAAP：後續活動成員2024-04-080001001233SGMO: 直接報價會員SGMO：預先注資的普通股認股權證成員2024-03-262024-03-260001001233SGMO: 直接報價會員SGMO：普通認股權證成員2024-03-260001001233SGMO: 直接報價會員SGMO：預先注資的普通股認股權證成員2024-03-260001001233SGMO: 直接報價會員SGMO：普通認股權證成員2024-03-212024-03-210001001233SGMO: 直接報價會員2024-03-212024-03-210001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-04-262023-04-260001001233SGMO：全職員工會員SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-04-262023-04-260001001233SGMO：合同僱員會員SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-04-262023-04-260001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2023-04-300001001233SGMO：2023 年 4 月重組計劃成員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員2023-11-012023-11-010001001233SGMO：全職員工會員SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員2023-11-012023-11-010001001233SGMO：合同僱員會員SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員2023-11-012023-11-010001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員SRT: 最低成員2024-03-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員SRT: 最大成員2024-03-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員2023-10-012023-12-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員SRT: 場景預測成員SRT: 最低成員2024-06-300001001233SGMO：2023 年 11 月重組計劃成員SRT: 場景預測成員SRT: 最大成員2024-06-300001001233SGMO：法國重組計劃成員2024-03-012024-03-010001001233SGMO：法國重組計劃成員SRT: 最低成員2024-03-310001001233SGMO：法國重組計劃成員SRT: 最大成員2024-03-310001001233SGMO：法國重組計劃成員2023-10-012023-12-310001001233SGMO：法國重組計劃成員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：法國重組計劃成員US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：法國重組計劃成員US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001001233SGMO：法國重組計劃成員SRT: 場景預測成員SRT: 最低成員2024-12-310001001233SGMO：法國重組計劃成員SRT: 場景預測成員SRT: 最大成員2024-12-310001001233SGMO: 直接報價會員SGMO：預先注資的普通股認股權證成員US-GAAP：後續活動成員2024-04-09
目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
________________________________________________
表單 10-Q
________________________________________________
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2024年3月31日
或者
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內             到             
委員會檔案編號 000-30171
________________________________________________
SANGAMO 治療公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
________________________________________________
特拉華68-0359556
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（美國國税局僱主
證件號）
  
運河大道 501 號。, 裏士滿, 加利福尼亞, 94804
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(510) 970-6000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
________________________________________________________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.01美元SGMO納斯達克全球精選市場
用複選標記表明註冊人 (1) 在過去的12個月內（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去的90天中是否受此類申報要求的約束。是的☒ 不 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器
☐
加速過濾器
☒
非加速過濾器
☐
規模較小的申報公司
☐
新興成長型公司
☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐ 沒有 ☒
截至2024年5月6日， 207,510,076發行人的普通股已流通，面值每股0.01美元。


目錄
索引
SANGAMO 治療公司
第一部分財務信息
第 1 項。
財務報表
6
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表
7
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的綜合（虧損）收益簡明合併報表
8
截至2024年和2023年3月31日的三個月的簡明合併股東權益表
9
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表
10
簡明合併財務報表附註
11
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
27
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
37
第 4 項。
控制和程序
37
第二部分。其他信息
第 1 項。
法律訴訟
39
第 1A 項.
風險因素
39
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券
42
第 3 項。
優先證券違約
42
第 4 項。
礦山安全披露
42
第 5 項。
其他信息
42
第 6 項。
展品
43
簽名
44
除非另有説明或上下文另有説明，否則本10-Q表季度報告或季度報告中提及的 “Sangamo”、“公司”、“我們” 和 “我們的” 是指Sangamo Therapeutics, Inc.及其子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S和Sangamo Therapeutics UK Ltd.
本季度報告中出現的任何第三方商品名稱、商標和服務商標均為其各自持有者的財產。
2
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明
本報告中包含的某些陳述是經修訂的1933年《證券法》第27A條、經修訂的《證券法》和1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述與我們的未來活動有關，包括我們的預期運營、研究、開發、製造和商業化活動、臨牀試驗、經營業績和財務狀況。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。前瞻性陳述可能包括但不限於有關以下內容的陳述：
•我們對現金資源和支出的充足性、資本需求和大量額外融資需求以及我們獲得額外融資的能力的估計；
•我們繼續經營的能力，包括我們估計，截至2024年3月31日的可用現金和現金等價物，加上未來可能的成本削減，將不足以為我們在本10-Q表季度報告第一部分第1項 “財務報表和補充數據” 中包含的簡明合併財務報表發佈之日起一年的計劃運營提供資金；
•我們預計的運營和財務業績；
•我們的戰略渠道優先順序，包括推進臨牀前計劃的計劃，以及與我們的重組和任何未來成本削減措施相關的預期費用和成本節約；
•對候選產品的預期研究和開發以及由此獲得批准的任何產品的潛在商業化；
•我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的合作者或戰略合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展速度、入組、劑量、預期結果和時間；
•我們的候選產品的治療和商業潛力，包括治療效果的耐久性；
•我們在候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括我們的基因療法和細胞療法技術、鋅指或 ZF、技術平臺、鋅指核酸酶或 ZFN，以及鋅指轉錄調節劑或 ZF 轉錄調節劑，包括鋅指抑制劑（ZFR）和鋅指激活劑（ZFA）；
•我們的腺相關病毒（AAV）衣殼交付平臺的潛力，包括我們利用利用我們的技術發現的衣殼來恢復之前暫停等待確定合適衣殼的程序的能力；
•我們建立和維持合作和戰略夥伴關係並實現此類安排的預期收益的能力，包括我們為以前合作協議的項目以及我們的法布里病基因療法計劃尋找潛在的新合作伙伴的能力；
•現有和新合作的預期收入及其時間；
•我們對宏觀經濟環境對我們業務和運營以及合作者業務和運營的影響的估計，包括臨牀前研究、臨牀試驗和製造，以及我們管理此類影響的能力；
•我們的研發和其他費用；
•我們有能力從現有和潛在的新供應商和製造商或我們自己的內部製造設施那裏獲得足夠的候選產品的臨牀前和臨牀供應；
•Sangamo和我們的合作者和戰略合作伙伴獲得和維持監管部門對候選產品的批准的能力，以及與獲得監管部門批准相關的時間和成本；
•我們遵守監管要求、義務和限制的能力以及對我們業務和運營的影響；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營業務的能力，包括我們獲得和維護開發候選產品和商業化所需技術權利的能力；
•競爭發展，包括對競爭對手產品和候選產品的競爭地位的影響以及我們應對此類競爭的能力；
3
目錄
•我們的運營和法律風險；以及
•我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。
在某些情況下，您可以通過使用未來日期或使用諸如 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“意願” 和旨在識別前瞻性陳述的類似表述等術語來識別前瞻性陳述。這些陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於：
•人們對我們繼續作為持續經營企業的能力存在重大疑問。我們需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將需要採取額外行動來滿足我們的流動性需求，包括額外的成本削減措施，例如進一步減少運營費用和推遲、縮小研發活動的範圍、停止或改變我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或尋求美國《破產法》的保護，以及您可能會損失全部或部分投資。股票證券的未來銷售和發行也將導致我們的股東大幅稀釋。
•我們是一家生物技術公司，重新調整了臨牀前的工作重點，沒有獲得批准的產品或產品收入。我們的成功在很大程度上取決於臨牀前研究和臨牀試驗的結果，這些結果表明我們的候選產品的安全性和有效性令監管機構滿意。獲得積極的臨牀試驗結果和監管部門的批准是昂貴的、漫長的、具有挑戰性的和不可預測的，任何候選產品都可能永遠無法獲得批准。
•我們的核心臨牀前神經病學項目的研發工作尚處於初期，這些項目是我們當前業務的重點。在將候選產品從研究項目推進到臨牀前和臨牀開發方面，我們可能會遇到困難。
•研究和臨牀前研究的成功或早期臨牀試驗結果可能並不表示在以後的試驗中獲得的結果。同樣，來自臨牀試驗的初步、初始或中期數據可能與最終數據存在重大差異。
•我們的許多候選產品都基於採埃孚的新技術，這些技術尚未產生任何經批准的商業上可行的治療產品。
•自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損，預計在可預見的將來會持續虧損。我們可能永遠無法盈利。
•生物技術和基因組醫學是競爭激烈的業務。我們的競爭對手可能會開發競爭對手的技術和產品，這些技術和產品優於我們的技術和候選產品，或者比我們的候選技術和產品更快地實現商業化。
•基因組藥物的製造複雜、昂貴、監管嚴格，而且存在風險。我們目前嚴重依賴第三方製造商。製造挑戰可能會導致意想不到的成本、供應中斷以及我們的產品開發工作受到損害和延遲。
•即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們批准的產品也可能無法獲得醫生和患者的市場認可，也可能無法獲得第三方付款人的足夠保障和報銷，也可能無法證明其商業可行性。
•我們可能無法在所有所需的司法管轄區為我們的技術和產品候選人獲得、維持和執行必要和理想的知識產權保護，這可能會對我們的技術和產品開發工作的價值產生不利影響，並可能增加代價、漫長和分散注意力的訴訟的風險，導致不可預測的結果。
•第三方，無論他們可能是競爭對手，也可能不是競爭對手，他們可能會聲稱我們侵犯、盜用或以其他未經授權的方式行使他們的專利或其他所有權。此類指控可能導致侵權訴訟、其他挪用公款行為或威脅採取此類行動，所有這些都可能增加昂貴、漫長、分散注意力的訴訟的風險，結果不可預測。
•我們最近的重組可能不會帶來預期的節省或運營效率，可能導致總成本和支出高於預期，並可能擾亂我們的業務。
•我們的成功取決於招聘、整合和留住更多的高素質熟練員工，以及留住現有的主要高管和員工，鑑於我們招聘能力的不確定性，這可能具有挑戰性
4
目錄
充足的額外資金，繼續作為持續經營企業運營，以及眾多生物製藥公司和學術機構之間爭奪具有這些技能的個人。
•不利的全球經濟狀況可能會對我們的運營產生負面影響，這可能會對我們繼續經營的能力產生重大和不利影響，並以其他方式對我們的業務、財務狀況、經營業績、前景和普通股的市場價格產生重大不利影響。
•我們目前不符合納斯達克股票市場有限責任公司的上市標準，也可能無法恢復遵守這些標準，因此我們的普通股可能會被退市。退市可能會對我們普通股的流動性產生不利影響，普通股的市場價格可能會下降，我們獲得足夠的額外資本為運營提供資金和繼續作為持續經營企業運營的能力將受到嚴重損害。
•我們普通股的市場價格一直波動並將繼續波動，您可能會損失對我們普通股的任何投資的全部或部分投資。
•我們的商譽和無限期無形資產已全部減值，我們的使用權和其他長期資產出現了重大減值，如果我們的長期資產在未來進一步減值，我們可能需要記錄鉅額額外費用。
有關上述風險、不確定性和其他因素以及與我們的業務相關的其他風險和不確定性的更多討論，可在我們於2024年3月13日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告第一部分第1A項中的 “風險因素” 中找到，並輔以本10-Q表季度報告第二部分第1A項中描述的風險，我們鼓勵你參考該補充討論。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，這些前瞻性陳述僅代表我們截至本文件提交之日的計劃、目標、估計、預期和意圖。你應該完整地閲讀這份報告，同時要明白，我們未來的實際業績和事件發生的時間可能與我們的預期存在重大差異，否則我們無法保證任何前瞻性陳述都能實現。我們特此通過這些警示性陳述對所有前瞻性陳述進行限定。
除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新或補充任何前瞻性陳述，也沒有義務更新或補充實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因，即使將來有新的信息。但是，建議您查閲我們就相關主題所作的任何進一步披露。
本報告包括對與各種候選產品相關的某些臨牀研究和試驗的討論。這些研究通常是與此類候選產品相關的更大臨牀數據的一部分，此處的討論應在更大數據的背景下考慮。此外，臨牀數據可能有不同的解釋，即使我們認為數據足以支持候選產品的安全性和/或有效性，監管機構也可能不同意我們的觀點，可能需要更多數據或可能完全拒絕批准。

5
目錄
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
SANGAMO 治療公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計；以千計）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物$54,417 $45,204 
受限制的現金916 — 
有價證券— 35,798 
應收賬款691 923 
預付費用和其他流動資產12,612 12,403 
流動資產總額68,636 94,328 
財產和設備，淨額22,017 26,874 
經營租賃使用權資產20,935 25,991 
可退還的研究所得税抵免和其他非流動資產17,373 16,627 
受限制的現金— 1,500 
總資產$128,961 $165,320 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$15,468 $15,259 
應計薪酬和員工福利6,300 8,918 
其他應計負債18,474 23,554 
流動負債總額40,242 47,731 
租賃負債的長期部分30,817 33,515 
其他非流動負債1,205 1,187 
負債總額72,264 82,433 
承付款和意外開支
股東權益：
優先股— — 
普通股2,037 1,781 
額外的實收資本1,515,926 1,492,077 
累計赤字(1,455,465)(1,406,376)
累計其他綜合虧損(5,801)(4,595)
股東權益總額56,697 82,887 
負債和股東權益總額$128,961 $165,320 
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
6
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明合併運營報表
（未經審計；以千計，每股金額除外）

三個月已結束
3月31日
20242023
收入$481 $157,957 
運營費用：
研究和開發35,891 63,216 
一般和行政11,767 18,136 
長期資產的減值4,349 20,433 
商譽減值— 38,138 
運營費用總額52,007 139,923 
運營收入（虧損）(51,526)18,034 
利息和其他收入，淨額2,535 3,293 
所得税前（虧損）收入(48,991)21,327 
所得税支出98 194 
淨（虧損）收入$(49,089)$21,133 
每股淨（虧損）收益
基本$(0.27)$0.13 
稀釋$(0.27)$0.12 
用於計算每股淨（虧損）收益的股份
基本180,342 168,533 
稀釋180,342 169,181 
    
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
7
目錄
SANGAMO 治療公司
全面（虧損）收益的簡明合併報表
（未經審計；以千計）

三個月已結束
3月31日
20242023
淨（虧損）收入$(49,089)$21,133 
外幣折算調整(980)2,045 
養老金淨收益（虧損）7 (3)
扣除税款的有價證券未實現（虧損）收益(233)604 
綜合（虧損）收入$(50,295)$23,779 
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
8
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計；以千計，股票金額除外）

截至2024年3月31日的三個月
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積的
其他
全面
損失
總計
股東
公平
股份金額
截至 2023 年 12 月 31 日的餘額178,133,548 $1,781 $1,492,077 $(1,406,376)$(4,595)$82,887 
普通股的發行，扣除發行費用24,761,905 248 21,540 — — 21,788 
在行使股票期權後發行普通股和限制性股票單位的歸屬，扣除税款790,633 8 (410)— — (402)
基於股票的薪酬— — 2,719 — — 2,719 
外幣折算調整
— — — — (980)(980)
養老金淨收益— — — — 7 7 
扣除税款的有價證券未實現淨虧損— — — — (233)(233)
淨虧損— — — (49,089)— (49,089)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額203,686,086 $2,037 $1,515,926 $(1,455,465)$(5,801)$56,697 

截至2023年3月31日的三個月
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積的
其他
全面
損失
總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額166,793,320 $1,668 $1,450,239 $(1,148,545)$(8,404)$294,958 
在市面發行中發行普通股，扣除發行費用3,962,430 40 9,665 — — 9,705 
在行使股票期權後發行普通股和限制性股票單位的歸屬，扣除税款1,015,818 10 (1,119)— — (1,109)
基於股票的薪酬— — 8,277 — — 8,277 
外幣折算調整
— — — — 2,045 2,045 
養老金淨虧損— — — — (3)(3)
扣除税款後的有價證券未實現淨收益— — — — 604 604 
淨收入— — — 21,133 — 21,133 
截至2023年3月31日的餘額171,771,568 $1,718 $1,467,062 $(1,127,412)$(5,758)$335,610 

參見隨附的簡明合併財務報表附註。
9
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計；以千計）

三個月已結束
3月31日
20242023
經營活動：
淨（虧損）收入$(49,089)$21,133 
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
長期資產的減值4,349 20,433 
折舊和攤銷1,406 3,489 
增加有價證券的折扣(273)(1,048)
經營租賃使用權資產的攤銷1,120 2,092 
基於股票的薪酬2,719 8,277 
商譽減值— 38,138 
經營資產和負債的淨變動：
應收利息354 (229)
應收賬款232 (3,348)
預付費用和其他資產(783)6,223 
應付賬款和其他應計負債(4,939)(1,905)
應計薪酬和員工福利(2,559)(8,599)
租賃負債(1,218)(1,212)
其他非流動負債18 22 
遞延收入— (149,766)
用於經營活動的淨現金(48,663)(66,300)
投資活動：
購買有價證券— (36,225)
有價證券的到期日1,110 82,153 
有價證券的銷售34,730 — 
購買財產和設備— (10,200)
投資活動提供的淨現金35,840 35,728 
融資活動：
普通股發行收益，扣除發行費用22,524 — 
市場發行的收益，扣除發行費用— 9,111 
與股權獎勵淨股結算相關的已繳税款(402)(1,109)
融資活動提供的淨現金22,122 8,002 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響(670)367 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）8,629 (22,203)
現金、現金等價物和限制性現金，期初46,704 101,944 
期末現金、現金等價物和限制性現金$55,333 $79,741 
補充現金流披露：
與普通股發行相關的發行費用包含在未償負債中$736 $— 
未付負債中包含的財產和設備$460 $5,184 
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
10
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
註釋 1—重要會計政策的組織、列報基礎和摘要
業務的組織和描述
Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo” 或 “公司”）於1995年6月在特拉華州註冊成立，並於2017年1月更名為桑加莫生物科學公司。Sangamo是一家基因組醫學公司，致力於將突破性的科學轉化為藥物，以改變患有嚴重神經系統疾病的患者和家庭的生活。該公司認為，其鋅指（“ZF”）表觀遺傳學調節劑非常適合潛在地解決毀滅性的神經系統疾病，其衣殼工程平臺已證明其能夠將輸送範圍擴展到目前可用的鞘內遞送衣殼以外，包括在臨牀前研究中擴展到中樞神經系統（“CNS”）。
2023年，該公司宣佈將戰略轉型為一家專注於神經病學的基因組醫學公司，專注於開發旨在治療嚴重神經系統疾病和新型腺相關病毒（“AAV”）衣殼遞送技術的表觀遺傳學調節療法。
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的中期財務信息會計原則（“美國公認會計原則”）以及美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，為公允列報所列期間的這些財務報表而認為必要的所有調整（僅包括正常的經常性調整）均已包括在內。截至2024年3月31日的三個月的經營業績不一定代表截至2024年12月31日的財年的預期業績。截至2023年12月31日的簡明合併資產負債表數據來自桑加莫於2024年3月13日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告（“2023年年度報告”）中包含的經審計的合併財務報表。
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在簡明合併財務報表中清除。
隨附的簡明合併財務報表和相關財務信息應與2023年年度報告中包含的截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表和腳註一起閲讀。
流動性、持續經營和資本資源
Sangamo目前正在開展一些涉及實驗技術的長期開發項目。這些項目將需要數年時間和大量支出才能完成，最終可能不成功。近年來，公司的運營資金主要來自合作和戰略夥伴關係、研究補助金以及股權證券的發行。截至2024年3月31日，該公司的資本資源為美元54.4百萬美元由現金和現金等價物組成。
在會計準則編纂 (“ASC”) 主題205-40下, 財務報表的列報——持續經營（“ASC主題205-40”），公司有責任評估條件和/或事件是否使人們對其在簡明合併財務報表發佈之日起一年內到期的未來財務義務的能力產生重大懷疑。根據ASC主題205-40的要求，管理層的評估最初不應考慮截至簡明合併財務報表發佈之日尚未全面實施的管理層計劃的潛在緩解影響。當存在重大疑問時，管理層將評估其計劃的緩解效果是否足以緩解人們對公司持續經營能力的實質性懷疑。但是，只有在以下兩個條件下才考慮管理層計劃的緩解作用：(i) 這些計劃很可能在財務報表發佈之日後的一年內得到有效實施；(ii) 計劃實施後很可能會緩解相關條件或事件，這些條件或事件使人們對該實體能否在財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業產生重大懷疑。一般來説，需要考慮
11
目錄
這些計劃可能得到有效實施，必須在財務報表發佈之日之前獲得公司董事會的批准。
該公司的重大虧損歷史、運營現金流為負、目前手頭的流動性資源有限，以及在現有資源耗盡後依賴額外融資為其運營提供資金，這使人們嚴重懷疑其在簡明合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業運營的能力。預計公司目前的運營計劃、截至2024年3月31日的現金和現金等價物將使公司只能在2024年第三季度，即這些簡明合併財務報表發佈之日起不到一年的時間內滿足其流動性需求。
公司發展計劃的成功完成以及最終實現盈利運營取決於未來的事件，包括獲得足夠的資金來支持公司的成本結構和運營計劃。除其他外，管理層的計劃包括採取以下一項或多項措施來籌集額外資金，這些資金都無法得到保障或完全在公司的控制範圍內：
•通過出售公司的普通股籌集資金；
•通過債務或特許權使用費融資籌集資金；以及
•與潛在合作伙伴建立合作關係，以推進公司的產品管道。
如果公司無法以可接受的條件或根本無法籌集資金，或者無法獲得合作安排或外部直接投資來推進其計劃，則公司將被要求停止部分或全部業務，或者制定和實施進一步延長應付賬款、減少管理費用或縮減當前運營計劃的計劃，直到籌集到足夠的額外資金來支持進一步的運營。無法保證這樣的計劃會成功。公司可能無法按可接受或完全可以接受的條件及時提供額外資金。特別是，人們認為公司有能力繼續作為持續經營企業運營，這可能會使獲得持續經營所需的融資變得更加困難，尤其是在當前充滿挑戰的宏觀經濟和市場條件下。此外，由於其新調整的核心神經病學臨牀前項目的投機性質，該公司可能無法吸引新的投資。如果公司無法及時或根本無法獲得足夠的資金，則公司將被要求採取額外行動來滿足其流動性需求，包括額外的成本削減措施，例如進一步減少運營開支以及推遲、縮小範圍、停止或改變其研發活動，這將對其業務和前景產生重大不利影響，或者公司可能被要求完全停止運營，清算全部或部分股份其資產，和/或尋求保護美國破產法。
隨附的簡明合併財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業運營的情況下編制的，該報表考慮在正常業務過程中變現資產和結算負債。簡明合併財務報表不包括任何調整，以反映未來可能對資產可收回性和分類或負債金額產生的影響，這些調整可能源於與公司持續經營能力相關的不確定性。
重要會計政策摘要
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出影響簡明合併財務報表及附註中報告的金額的估計和假設。管理層持續評估其估計，包括與收入確認、臨牀試驗應計額、所得税、資產和負債的公允價值（包括收購產生的資產和負債）、使用壽命和長期資產減值以及股票薪酬相關的關鍵會計政策或估計。估算基於歷史經驗以及公司認為在這種情況下合理的其他各種市場特定假設和其他相關假設，這些假設的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。實際結果可能與這些估計有所不同。
2023年3月，該公司錄得額外收入，原因是與吉利德科學公司子公司Kite Pharma, Inc.（“Kite”）的合作協議相關的估計值變動。這一調整是由公司未來研發服務估計水平的下降以及由此導致的未來項目成本的下降所推動的。這導致此次合作的累積業績按比例增加，收入增加了 $8.9百萬，淨虧損減少了美元8.9百萬，公司的基本和攤薄後的每股淨虧損減少了美元0.06和 $0.05，分別適用於截至2023年3月31日的三個月。
12
目錄
收入確認
公司根據ASC主題606的規定核算其收入， 與客户簽訂合同的收入（“ASC 主題 606”）。該公司的合同收入來自合作協議，包括許可安排和研究服務。研究和許可協議通常包括不可退還的預付簽約費或許可費、按協議費率支付的公司研究人員所花費的時間款項、第三方費用報銷、額外的目標選擇費、分許可費、與持續開發和產品商業化相關的里程碑款項，以及未來被許可方產品銷售的特許權使用費。從公司合作伙伴處收到的所有資金通常不予退還。不可退還的預付費用在合同生效時確定。所有其他費用代表合同中的可變對價。對於包含公司向客户償還某些費用的條款的合同，如果公司不購買任何不同的商品或服務以換取此類付款，則公司將其記作合同交易價格的降低。遞延收入主要代表已收到但未賺取的不可退還的預付費用或里程碑付款的部分。
在確定公司履行協議義務時確認的適當收入金額時，公司採取了以下步驟：（i）確定合同中承諾的商品或服務；（ii）確定承諾的商品或服務是否為履約義務，包括它們在合同中是否不同；（iii）衡量交易價格，包括對可變對價的限制；（iv）將交易價格分配給履約義務基於估計的銷售價格；以及（v）在（或當公司履行每項履約義務時）確認收入。
公司在其合作協議中的大多數履約義務代表不同的知識產權和研發服務許可捆綁包，這些組成部分各不相同。許可公司知識產權和/或收購研發服務的選擇權也代表了客户在授予實質性權利時的履約義務，例如，如果客户不根據現有合同購買公司的服務，他們將無法獲得折扣。
根據成比例的績效方法，逐步確認來自知識產權和研發服務捆綁許可的收入。根據這種方法，通過衡量在履行相關履約義務方面取得的進展來確認收入，採用最能描述相關履約義務履行進展情況的衡量標準。在公司的大多數協議中，衡量進展的標準是基於所付出的努力水平的投入衡量標準，其中包括公司研究人員的實際時間價值加上第三方費用報銷。
分配給包括重大權利的期權的對價將推遲到期權行使或到期為止。此類期權的行使被視為合同延續，目標選擇費和估計的可變對價包含在當時的交易價格中，並專門分配給相應目標的履約義務。
管理層需要做出重大判斷才能確定安排下所需的努力水平，以及公司預計在多長時間內完成該安排下的履約義務。這些估算值的變化可能會對確認的收入產生實質性影響。如果公司無法合理估計其業績義務何時完成或變得無關緊要，則收入確認將推遲到公司能夠合理地做出此類估計之後。出於可變考慮，交易價格中包含的金額僅限於已確認的累計收入可能不會發生重大逆轉的金額。在隨後的每個報告期結束時，公司都會重新評估交易價格中包含的估計可變對價和任何相關限制因素，並在必要時調整其對總體交易價格的估計。然後，在本期內記錄累積補量，以反映更新的交易價格和更新的進展衡量標準。每季度對預計的業績期限和工作水平，包括公司研究人員的時間和第三方成本的價值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司當前的預期。
作為這些安排會計核算的一部分，公司必須制定假設，要求做出判斷，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。公司使用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括預測收入、開發時間表、貼現率和行使技術和監管成功的概率以及研發服務的預期工作水平。
當安排的價格和/或範圍發生變化時，就會發生合同修改。如果修改包括增加新的不同商品或服務，以換取反映這些商品和服務的獨立銷售價格的對價，則該修改將作為與客户簽訂的單獨合同進行核算。否則，如果剩餘的商品和服務不同於先前提供的商品和服務，則現有合同被視為終止，剩餘對價分配給剩餘的商品和服務，就好像這是一份新籤的合同一樣。如果剩餘的商品和服務與先前提供的商品和服務沒有區別，則以類似於估計進展衡量標準變化的方式來考慮修改的影響，在計算時記錄收入的累計補充
13
目錄
修改。如果剩餘的某些商品和服務與先前提供的商品和服務不同，而另一些則不是，則考慮到修改的影響，公司將採用與修改會計目標一致的原則。
截至2024年3月31日的三個月，合作和許可協議的收入並不大。截至2023年3月31日的三個月，合作和許可協議收入佔總收入的百分比如下：
三個月已結束
3月31日
2023
Biogen MA, Inc.84 %
Kite Pharma, Inc.8 %
諾華生物醫學研究院有限公司6 %
其他許可協議2 %
商譽、無限期無形資產和長期資產減值
商譽是指轉讓的對價超過企業合併中收購的資產和承擔的負債的公允價值的部分。具有無限使用壽命的無形資產與收購的在制研發（“IPR&D”）項目有關，最初按收購之日各自的公允價值計量。商譽和無限期無形資產不攤銷。在相關的研發工作完成或放棄之前，與知識產權與開發項目相關的無形資產被視為無限期。如果開發完成（這通常是在獲得監管部門批准銷售產品時發生的），則相關資產將被視為有限壽命，然後將根據其當時各自的估計使用壽命進行攤銷。
商譽和無限期無形資產每年都會進行減值評估，每當事件和情況表明這些資產可能受到減值時，都會進行減值評估。當事件或情況變化表明資產的賬面金額可能無法完全收回時，公司會評估長期資產（包括財產和設備、租賃權益改善和使用權資產）的賬面價值進行減值。
在商譽減值測試中，公司可以選擇首先進行定性評估，以確定申報單位的公允價值是否更有可能低於其賬面金額。如果公司選擇繞過定性評估，或者如果定性評估表明賬面價值很可能超過其公允價值，則公司將進行量化商譽減值測試，將其申報單位的公允價值與包括商譽在內的賬面價值進行比較。如果包括商譽在內的賬面價值超過申報單位的公允價值，則公司將確認賬面金額超過申報單位公允價值（但不超過商譽賬面價值）的減值損失。
在對無限期無形資產進行每項年度減值評估和任何中期減值評估時，公司決定是否應定性評估其IPR&D資產的公允價值是否更有可能低於賬面金額（定性減值測試）。如果公司得出這樣的結論，或者選擇不使用定性減值測試，則公司將繼續定量確定IPR＆D資產的公允價值，並將其公允價值與賬面價值進行比較，以確定減值金額（如果有）（定量減值測試）。
在進行定性減值測試時，公司會考慮最新的量化減值測試的結果，並確定IPR&D資產公允價值的最相關驅動因素。已確定的最相關的公允價值驅動因素與IPR&D資產定量估算中使用的假設一致。利用這些公允價值驅動因素，公司確定自上次定量確定知識產權與開發資產公允價值以來可能影響知識產權與開發資產公允價值的事件和情況。然後，公司權衡這些因素，以確定並得出IPR&D資產減值的可能性是否更大。如果IPR&D資產很有可能受到減值，則公司將繼續定量確定IPR&D資產的公允價值。
在進行量化減值測試時，公司使用收益法來確定其IPR&D資產的公允價值。這種方法計算公允價值的方法是估算在建項目在其使用壽命內歸屬於該項目的税後現金流，然後將這些税後現金流折回現值。該估計包括對市場參與者在評估IPR&D資產時將做出的估計的判斷性假設，包括成功完成臨牀試驗和獲得監管部門批准的可能性、完成IPR&D項目的時間和預期成本、潛在藥品銷售產生的未來淨現金流，這些都基於對藥物銷售價格的估計，
14
目錄
患者人數和治癒率、其在市場上的競爭地位以及適當的折扣和税率。任何要記錄的減值均按公司簡明合併資產負債表中IPR&D資產的估計公允價值與賬面價值之間的差額計算。
如果情況發生變化，表明長期資產可能受到減值，則公司將資產或資產組的賬面價值與未貼現的預期未來現金流進行比較，對可收回性進行測試。長期資產評估是在資產組層面上進行的，即可識別的現金流在很大程度上獨立於其他資產和負債的現金流的最低水平。如果審查表明該資產組的賬面金額無法收回，則減值損失按資產組賬面金額超過其公允價值的金額來衡量。任何減值損失均使用這些資產的相對賬面金額按比例分配給集團的長期資產，但個人資產的賬面金額不得減少到其公允價值以下。
可能表明潛在減值並觸發減值測試的因素包括但不限於總體宏觀經濟狀況、行業和市場特有的狀況、法律因素的不利變化、無限期無形資產的減值、業務環境或業務經營業績的減值，以及股票價格和市值相對於賬面淨值的持續下降。
計算申報單位、資產組和個人資產的公允價值涉及重要的估計和假設。除其他外，這些估計和假設包括預計的未來現金流、風險調整後的貼現率、未來的經濟和市場狀況以及適當的市場可比因素的確定。所使用的這些因素和假設的變化可能會對資產被視為減值期間確認的減值損失金額產生重大影響。
現金、現金等價物和限制性現金
Sangamo將購買的原始到期日為三個月或更短的所有高流動性投資視為現金等價物。現金和現金等價物包括現金、貨幣市場賬户存款和美國政府贊助的實體債務證券。流動資產中的限制性現金包括美元的信用證0.9百萬，用於租賃加利福尼亞州布里斯班的辦公和研發實驗室設施的押金。
隨附的簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與隨附的簡明合併現金流量表中報告的金額的對賬如下（以千計）：
3月31日
2024		十二月三十一日
2023		3月31日
2023		十二月三十一日
2022
現金和現金等價物$54,417 $45,204 $78,241 $100,444 
當前限制性現金916 — — — 
非流動限制性現金— 1,500 1,500 1,500 
簡明合併現金流量表中報告的現金、現金等價物和限制性現金$55,333 $46,704 $79,741 $101,944 
租賃
公司通過評估某項安排是否包含已識別資產以及是否有權控制已識別資產，來確定該安排是否包含租賃。使用權資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。租賃負債在租賃開始之日根據租賃期內未來租賃付款的現值予以確認。使用權資產以租賃負債的計量為基礎，還包括在租賃開始之前或租賃開始時支付的任何租賃付款，不包括租賃激勵措施和產生的初始直接成本（視情況而定）。
由於公司租賃中的隱含利率普遍未知，因此公司根據租約開始之日可用的信息使用其增量借款利率來確定剩餘租賃付款的現值。增量借款利率是對公司在類似經濟環境下在租賃期限內以抵押方式借入等於租賃付款的金額所產生的利率的估計。在計算增量借款利率時，公司會考慮其信用風險、租賃期限和總租賃付款，並在必要時根據抵押品的影響進行調整。租賃條款可能包括在合理確定公司將行使任何此類期權的情況下延長或終止租約的選項。除非使用權資產先前因減值而減記，否則公司經營租賃的租金支出按使用權資產攤銷和租賃負債增加的總和計算，在租賃期內按直線方式確認。每當事件或情況變化表明使用權資產的賬面金額可能無法完全收回時，公司都會對租賃安排進行減值評估。在確定使用權資產減值的情況下，公司將確認減值費用，然後攤銷剩餘的使用權資產
15
目錄
從減值之日起至使用權資產使用壽命結束或租賃期限結束之日止，以直線方式計入租金支出（除非另一種系統性基礎更能代表公司預期從資產中消耗未來經濟收益的模式）。
如果合同條款和條件發生變化，導致租賃範圍或對價發生變化，則公司將確定租賃修改是導致單獨的合同還是現有租賃會計的變化，而不是單獨的合同。對於導致單獨合同的租賃修改，公司以與其他新租賃相同的方式對新合同進行核算。對於未簽訂單獨合同的租賃修改，公司將在修改生效之日重新評估租賃分類，重新衡量和重新分配合同中剩餘的對價，並使用修改生效之日確定的折扣率重新衡量租賃負債。
該公司選擇不將房地產和複印機租賃的租賃和非租賃部分分開，因此將任何租賃和非租賃部分列為單一租賃部分。公司還選擇不對任何期限為12個月或更短的租賃適用確認要求，也不包括購買公司合理確定會行使的標的資產的期權。
購買公司股票的認股權證
公司首先評估認股權證是否符合ASC 480規定的負債分類標準，從而確定購買其股票的認股權證的會計分類為負債或權益， 區分負債和權益(“ASC 480”)。根據ASC 480，體現回購實體股票義務或與此類債務掛鈎且要求或可能要求實體通過轉移資產進行結算的已發行股份以外的金融工具被歸類為負債。此外，如果債務的貨幣價值在開始時完全或主要基於以下任何一項，則發行人必須或可能通過發行可變數量的股權來結算的體現無條件債務的金融工具或體現有條件債務的已發行股票以外的金融工具必須歸類為負債（在某些情況下為資產）：(a) 初始已知的固定貨幣金額，(b)) 發行人公允價值以外的差異股票份額，或（c）與發行人股票公允價值變動成反比關係的變動。
如果不需要根據ASC 480將認股權證等金融工具歸類為負債，則公司將評估此類工具是否與ASC 815-40規定的公司自有股票掛鈎。要將某一工具視為與實體自有股票掛鈎，其結算金額必須始終等於以下各項之間的差額：（a）公司固定數量股權的公允價值和（b）公司發行的固定貨幣金額或固定金額的債務工具的公允價值。如果調整的基礎是對固定價格/固定對價期權公允價值的非槓桿投入，則允許對該金額進行某些調整。
認股權證還必須符合股票分類標準才能歸類為股東權益。根據這些標準，認股權證必須規定以股票、現金或股票結算，由實體選擇。除少數例外情況外，在任何情況下進行淨現金結算的可能性都將導致認股權證被歸類為負債。
歸類為股票的認股權證通常在發行之日使用Black-Scholes估值模型進行衡量。歸類為負債的認股權證在任何報告日均使用與其條款一致的估值模型進行重新計量，並確認收益變動。
重組
公司根據解僱補助金是根據持續的福利安排還是根據一次性福利安排提供來記錄員工遣散費。根據ASC主題712，公司對正在進行的解僱補助金安排進行核算，例如因僱傭協議、適用法規或過去的做法而產生的解僱補助金安排， 薪酬-非退休後的離職後福利（“ASC 主題 712”）。根據ASC 712，與過去的服務相關的以及隨着時間的推移而累積的離職後福利負債應在債務可能發生時入賬，並且可以合理估計。公司根據ASC主題420對一次性就業福利安排進行核算， 退出或處置成本義務（“ASC 主題 420”）。一次性解僱補助金在實體通知員工之日記作支出，除非僱員必須在超過最低通知期限的期限內提供未來服務，在這種情況下，福利將在未來服務期內按比例計費。其他相關費用在負債發生期間確認。
終止合同產生的費用在合同終止時予以確認，例如，向交易對手提供終止通知時。與沒有未來福利的合同有關的成本在停止使用之日予以確認。其他與出境有關的費用確認為已支出。
16
目錄
最近的會計公告尚未通過
2023年11月，財務會計準則委員會（“FASB”）發佈了《2023-07會計準則更新》（“ASU”）， 分部報告（主題 280）：對可報告的分部披露的改進 （“亞利桑那州立大學2023-07”），要求公共實體在中期和年度基礎上披露有關其應申報細分市場的重大支出和其他細分項目的信息。擁有單一可報告細分市場的公共實體必須適用亞利桑那州立大學2023-07年的披露要求，以及ASC主題280中所有現有的分部披露和對賬要求， 分部報告臨時和每年一次。亞利桑那州立大學2023-07對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期有效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-07的影響。
2023 年 12 月，FASB 發佈了 ASU 2023-09所得税（主題 740）：所得税披露的改進 （“亞利桑那州立大學2023-09”），要求公共實體每年在税率對賬中披露特定類別，並披露按司法管轄區分的所得税。亞利桑那州立大學2023-09對2024年12月15日之後開始的財政年度有效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-09年度的影響。
注意事項 2—公允價值測量
公司定期按公允價值衡量某些金融資產和負債，包括現金等價物和有價證券。公允價值是在權威的公允價值衡量和披露指導下，根據三級層次結構確定的，該指導方針對衡量公允價值的投入進行優先排序，如下所示：
級別1：活躍市場的未經調整的報價，在計量日可以獲得相同的、不受限制的資產或負債的報價；
第二級：在資產或負債的整個期限內，非活躍市場的報價或可以直接或間接觀察到的投入；以及
第 3 級：需要對公允價值衡量具有重要意義且不可觀察（即由很少或根本沒有市場活動支持）的投入的價格或估值技術。
公司現金等價物和有價證券的公允價值衡量標準在公允價值層次結構中按以下級別確定（以千計）：
2024年3月31日
公允價值測量
總計第 1 級第 2 級第 3 級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$8,956 $8,956 $— $— 
現金等價物總額$8,956 $8,956 $— $— 
17
目錄
2023年12月31日
公允價值測量
總計第 1 級第 2 級第 3 級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$2,508 $2,508 $— $— 
總計2,508 2,508 — — 
有價證券：
美國政府贊助的實體債務證券22,566 — 22,566 — 
商業票據證券2,826 — 2,826 — 
公司債務證券1,405 — 1,405 — 
資產支持證券2,377 — 2,377 — 
美國國庫券5,593 — 5,593 — 
存款證1,031 — 1,031 — 
總計35,798 — 35,798 — 
現金等價物和有價證券總額$38,306 $2,508 $35,798 $— 
現金等價物和有價證券
該公司通常將其有價證券歸類為二級。當使用在不太活躍的市場上交易的相同證券的可觀察市場價格時，工具被歸類為二級。當沒有相同證券的可觀察市場價格時，此類工具將使用基準曲線、同類證券的基準、行業分組、矩陣定價和估值模型進行定價。這些估值模型是定價提供商或經紀商的專有模型，包括按大致優先順序排列的內容：基準收益率、報告的交易、經紀商/交易商報價、發行人利差、雙向市場、基準證券、出價、報價和參考數據，包括市場研究出版物。對於某些安全類型，可能會使用其他輸入，或者某些標準輸入可能不適用。評估人員可以在任何一天根據市場狀況對任何證券的輸入進行不同的優先級排序，並且並非所有列出的輸入都可用於任何給定日期的每次安全評估的評估過程。
18
目錄
注意事項 3—現金等價物和有價證券
下表彙總了公司的現金等價物和有價證券（以千計）：
攤銷
成本		格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		估計的
公允價值
2024年3月31日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$8,956 $— $— $8,956 
現金等價物總額8,956 — — 8,956 
2023年12月31日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$2,508 $— $— $2,508 
總計2,508 — — 2,508 
有價證券：
美國政府贊助的實體債務證券22,347 219 — 22,566 
商業票據證券2,825 2 (1)2,826 
公司債務證券1,399 6 — 1,405 
資產支持證券2,368 9 — 2,377 
美國國庫券5,599 — (6)5,593 
存款證1,026 5 — 1,031 
總計35,564 241 (7)35,798 
現金等價物和有價證券總額$38,072 $241 $(7)$38,306 
按合同到期日分列的有價證券的公允價值如下（以千計）：
十二月三十一日
2023
在一年或更短的時間內到期$10,855 
一年到五年後逐漸成熟24,943 
總計$35,798 
投資銷售的已實現收益和虧損為 不截至2024年3月31日的三個月期間的材料。曾經有 不在截至2023年3月31日的三個月中，投資銷售的已實現收益和虧損。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，帶有累計其他綜合收益（虧損）淨收益的證券的未實現收益總額並不重要。
該公司通過其投資政策管理與其投資組合相關的信用風險，該政策將購買限於高質量的發行人，還限制了可以投資於單一發行人的投資組合金額。該公司做到了 不記錄截至2023年3月31日的三個月中與其有價證券相關的信用損失備抵金。
在截至2023年3月31日的三個月中，該公司存在與有價證券相關的未實現虧損。截至2023年12月31日，對於連續未實現虧損超過12個月的有價證券，無論是個人還是總體而言，公司均未出現重大未實現虧損。這些未實現的虧損不歸因於信用風險，而是與市場狀況的變化有關。公司定期審查其有價證券，以尋找信貸損失的跡象。沒有出現任何重大事實或情況表明公司所持證券發行人的信譽出現任何重大惡化。根據公司對這些證券的審查，公司確定 不截至2023年12月31日，需要為與其有價證券相關的信貸損失準備金。
在公司投資債務證券期間，公司還考慮了是否更有可能要求公司在收回攤銷成本基礎之前出售債務證券。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，沒有記錄任何減值費用。
19
目錄
注意 4—每股基本和攤薄後的淨（虧損）收益
每股基本淨（虧損）收益的計算方法是將淨（虧損）收入除以該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨（虧損）收益的計算方法是將淨（虧損）收益除以該期間普通股加上可能具有稀釋作用的證券的加權平均數。基本和攤薄後的已發行普通股的加權平均數中都包括在少量或根本沒有對價的情況下可行使的潛在普通股。在截至2024年3月31日的三個月中，包括基本和攤薄後的加權平均已發行股票數量 251,177從預先籌集的認股權證中購買的股份 3,809,523行使價為 $ 的普通股0.01每股。
每股基本收益和攤薄後的淨（虧損）收益的組成部分如下（以千計，每股金額除外）：
三個月已結束
3月31日
20242023
分子：
淨（虧損）收入$(49,089)$21,133 
分母：
基本：
已發行普通股的加權平均數量——基本180,342 168,533 
稀釋：
已發行普通股的加權平均數量——基本180,342 168,533 
限制性股票單位的攤薄效應— 300 
根據員工股票購買計劃，普通股的稀釋效應— 348 
已發行普通股的加權平均數——攤薄180,342 169,181 
每股淨（虧損）收益：
基本$(0.27)$0.13 
稀釋$(0.27)$0.12 
以行使價為美元購買普通股的認股權證1.00每股股東有權參與分紅，但無需吸收所產生的損失，因此，在截至2024年3月31日的三個月中，每股基本淨虧損計算中不包括在每股淨虧損計算中。不包括截至2024年3月31日的三個月攤薄後每股淨虧損的計算 55.6百萬股受股票期權約束的股票、已發行的限制性股票單位、購買普通股的認股權證以及預留髮行的員工股票購買計劃股票，因為它們的納入將對攤薄後的每股淨虧損產生反稀釋作用。截至2023年3月31日的三個月攤薄後每股淨收益的計算不包括在內 14.7百萬股股票受股票期權約束，因為它們的納入將對攤薄後的每股淨收益產生反稀釋作用。
注意 5—主要客户、合作伙伴關係和戰略聯盟
輝瑞公司
2017年5月，公司與輝瑞公司（“輝瑞”）簽訂了獨家全球合作和許可協議，根據該協議，該公司建立了合作關係，以研究、開發和商業化giroctocogene fitelparvovec、其A型血友病候選基因治療產品以及密切相關的產品。
根據該協議，公司負責進行giroctogene fitelparvovec的1/2期臨牀試驗和某些製造活動，而輝瑞則負責giroctocogene fitelparvovec隨後的全球開發、製造、營銷和商業化。
根據協議條款，公司授予輝瑞全球獨家特許權使用權，允許輝瑞使用公司控制的某些技術來開發、製造和商業化giroctogene fitelparvovec及相關產品，並有權授予分許可。輝瑞授予公司非獨家、全球性、免版税、全額付費的許可，並有權授予分許可，使用根據協議開發並由輝瑞控制的某些製造技術來製造使用AAV交付系統的公司產品。
除非提前終止，否則該協議的條款將以每種產品和每個國家/地區為基礎持續到以下兩者中較晚者為止：（i）涵蓋該產品的專利權利要求在某個國家/地區到期，（ii）某一國家/地區的產品監管獨家經營權到期，以及（iii） 15在某個國家首次商業銷售產品後的幾年。輝瑞有權無緣無故地全部終止協議，或以每種產品或每個國家為基礎終止協議。協議也可以由任何一方終止
20
目錄
關於另一方未糾正的重大違約行為或另一方破產。在因任何原因終止後，公司授予輝瑞開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec及相關產品的許可證將自動終止。在公司因故終止或輝瑞在任何一個或多個國家終止協議後，輝瑞將自動授予公司在輝瑞控制的某些技術下的獨家特許權使用許可，允許該公司在終止的國家/地區開發、製造和商業化giroctogene fitelparvovec。
協議執行後，公司收到了一筆預付費用 $70.0百萬並有資格獲得高達 $208.5在實現特定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑後支付百萬美元，最高可達 $266.5在giroctocogene fitelparvovec和可能的其他產品的首次商業銷售里程碑時支付了數百萬美元的款項。迄今為止， 二美元的里程碑55.0總共已經實現並支付了100萬英鎊。公司有資格從輝瑞獲得高達 $ 的收入220.0giroctocogene fitelparvovec 的剩餘里程碑付款為百萬美元，最高可達 $175.0百萬美元用於可能根據該協議開發的其他產品，但由於根據某些第三方知識產權許可支付的款項而有所減少。此外，輝瑞同意為根據協議開發的每種潛在許可產品向公司支付特許權使用費，這些產品是 14% - 20佔此類產品年度全球淨銷售額的百分比，由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，可能會有所減少。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。公司完成了其履約義務並確認了交易價格中包含的金額134.0在截至2020年12月31日期間，為百萬人。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，未確認任何收入。剩餘的開發、知識產權和監管里程碑金額未包含在交易價格中，也沒有得到承認，因為它們的實現取決於輝瑞開發活動的進展和成果，因此不確定。如果這些里程碑有可能實現，屆時它們將得到充分認可。只有在根據合同條款觸發銷售里程碑和特許權使用費後，才能確認銷售里程碑和特許權使用費。
Alexion Pharmicals, Inc.、阿斯利康罕見病
2017年12月，公司與輝瑞簽訂了獨家全球合作和許可協議，隨後於2023年9月分配給Alexion阿斯利康罕見病（“Alexion”），以開發和商業化潛在的基因療法產品，這些產品使用鋅指轉錄調節劑（“採埃孚轉錄調節劑”）來治療肌萎縮性側索硬化症和與突變相關的額瞼葉變性的 C9ORF72基因。根據該協議，公司同意與輝瑞合作開展一項研究計劃，以鑑定、表徵和臨牀前開發採埃孚轉錄調節劑，該調節劑可結合並特異性減少該突變體的表達 C9ORF72基因。
根據本協議的條款，公司根據輝瑞（現為Alexion）的相關專利和專有技術授予輝瑞（現為Alexion）獨家的全球許可，允許其開發、製造和商業化使用由此產生的符合預先商定標準的採埃孚轉錄調節劑的基因療法產品。在規定的期限內，公司和Alexion均不得在合作之外研究、開發、製造或商業化任何特異性結合的鋅指蛋白（“ZFP”） C9ORF72基因。
除非提前終止，否則該協議的期限將以每個許可產品和每個國家/地區為基礎持續到以下兩者中較晚者為止：（i）涵蓋某個國家/地區的許可產品的專利權利要求到期，（ii）某個國家/地區的許可產品的監管獨家經營權到期，以及（iii） 15在主要市場國家首次商業銷售許可產品多年後。Alexion還有權在沒有理由的情況下全部終止協議，也可以根據每個產品或每個國家/地區終止協議。任何一方也可以基於另一方未治癒的重大違約行為或另一方破產而終止該協議。在因任何原因終止後，公司授予Alexion根據協議開發、製造和商業化許可產品的許可將自動終止。在公司因故或Alexion無故終止任何國家或地區的任何許可產品或許可產品後，公司將有權與Alexion進行談判，以獲得Alexion控制的某些技術下的非排他性、特許權使用許可，以便在終止的國家或地區開發、製造和商業化許可產品或許可產品。
在公司因Alexion的重大違規行為被公司解僱後，Alexion將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與 Alexion 具有約束力的 ZFP C9ORF72一段時間內的基因。在Alexion因公司的重大違規行為被解僱後，將不允許公司研究、開發、製造或商業化特別具有約束力的ZFP C9ORF72一段時間內的基因。
該公司收到了一美元12.0輝瑞預付了100萬英鎊，並有資格獲得高達$的付款60.0根據特定的臨牀前開發、臨牀開發和首次商業銷售里程碑的實現情況，Alexion將支付100萬美元的研發里程碑款項，最高可達美元90.0如果每年的商業里程碑付款，則為百萬美元
21
目錄
許可產品的全球淨銷售額達到指定水平。此外，Alexion將向公司支付以下特許權使用費 14% - 20佔許可產品年度全球淨銷售額的百分比。由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，這些特許權使用費可能會減少。各方應對其執行研究計劃的成本負責。Alexion對許可產品的後續開發、製造和商業化負有運營和財務責任。迄今為止，這是一個里程碑 $5.0但是，已經實現並支付了100萬英鎊 不產品已獲得批准，因此 不特許權使用費是根據以下規定獲得的 C9ORF72協議。
該公司根據ASC主題606評估了與Alexion的協議，並得出結論，Alexion是客户。公司完成了其履約義務並確認了交易價格中包含的金額17.0在截至2020年12月31日期間，為百萬人。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，未確認任何收入。剩餘的開發里程碑金額未包含在交易價格中，也沒有得到確認，因為其實現取決於Alexion開發活動的進展和成果，因此不確定。如果這些里程碑有可能實現，屆時它們將得到充分認可。只有根據合同條款觸發才能確認與銷售相關的里程碑和特許權使用費。
2023年10月，輝瑞通知公司，根據2023年9月20日結束的臨牀前基因療法資產和支持技術的最終購買和許可協議，輝瑞已將合作和許可協議轉讓給阿斯利康罕見病Alexion。
其他合作和許可協議
在截至2024年3月31日的三個月中，該公司還與Kite簽訂了合作和許可協議。在截至2023年3月31日的三個月中，除了與Kite的協議外，該公司還與諾華生物醫學研究院有限公司（“諾華”）和Biogen MA, Inc.（“Biogen”）簽訂了合作和許可協議。這些合作協議旨在研究、開發和商業化各種潛在治療產品，包括潛在的癌症工程細胞療法和治療神經發育障礙和疾病的基因調控療法。與諾華和百健的合作協議均於2023年6月終止。該公司根據Kite合作協議提供的服務已在截至2023年12月31日的年度內完成，根據其條款，該協議於2024年4月到期。
該公司根據ASC主題606對每份合作協議進行了評估，得出結論，凱特、諾華和百健是客户。
根據這些協議確認的收入如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20242023
與風箏協議相關的收入：
確認許可費固定對價$— $11,440 
研究服務變量注意事項— 868 
總計$— $12,308 
與諾華協議相關的收入：
確認預付許可費$— $7,696 
研究服務— 2,059 
總計$— $9,755 
與Biogen協議相關的收入：
對許可證和其他固定對價的認可$— $130,630 
研究服務的費用分攤付款，淨變量對價— 1,672 
總計$— $132,302 
來自其他許可協議的收入$481 $3,592 
總收入$481 $157,957 
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司沒有應收賬款，沒有遞延收入，交易價格中沒有與任何許可和合作協議相關的金額有待確認。
22
目錄
注意 6—商譽和長期資產減值
在截至2023年12月31日的年度中，公司股價和相關市值持續下跌，與Biogen和Novartis的合作協議終止，並啟動了行動，包括延期和重新確定某些研發計劃的優先順序，宣佈和執行業務重組以及生效的削減。因此，公司全年對各種長期和無限期無形資產進行了減值測試，並確認了税前商譽減值費用 $38.1百萬，税前無限期無形資產減值費用為美元51.4百萬美元，以及減少相關的遞延所得税負債的所得税優惠6.3百萬美元，以及税前長期資產減值費用 $65.5截至 2023 年 12 月 31 日的年度為百萬美元。
截至2024年3月31日的三個月
在截至2024年3月31日的三個月中，公司董事會批准關閉在法國的業務並相應裁員，包括關閉公司位於法國瓦爾邦的細胞療法制造工廠和研究實驗室（“法國重組”），還啟動了多項旨在降低成本的行動，包括開始關閉其位於加州布里斯班的工廠。因此，截至2024年3月31日，公司對其長期資產進行了減值評估。
在法國重組方面，該公司得出結論，截至2024年3月31日，其位於法國的設備、傢俱和固定裝置符合待售標準。公司將這些資產的賬面價值減記為其估計的公允價值 $1.0百萬，扣除估計的銷售成本，確認虧損 $1.8百萬。截至2024年3月31日，待售資產包含在公司簡明合併資產負債表的預付費用和其他流動資產中。公允價值計量代表三級非經常性公允價值計量。虧損包含在隨附的簡明合併運營報表中的長期資產減值中。這些資產預計將在一年內通過供應商或拍賣進行集體或單獨出售。
出於減值評估的目的，該公司還重新評估了其剩餘的長期資產是否繼續代表單一資產組。在考慮了與公司位於法國布里斯班和瓦爾邦訥的設施相關的使用權資產和租賃權益改善的方式、停止使用這些資產所產生的成本、法國重組以及公司銷售這些設施進行轉租的活動之後，公司得出結論，這些資產的可識別運營和現金流現在在很大程度上獨立於彼此的運營和現金流以及其餘部分該公司的。因此，公司分別評估了由此產生的資產組的減值。
根據與布里斯班和瓦爾邦訥設施租賃相關的資產用途的變化，公司得出結論，這些資產集團存在減值指標，並進一步確定這些資產集團的賬面價值無法收回。公司繼續使用貼現現金流法確定其公允價值，該方法代表三級非經常性公允價值計量。因此，公司確認的税前長期資產減值費用為美元2.0百萬美元使用權資產和美元0.5在截至2024年3月31日的三個月中，相關租賃權益改善費用為百萬美元。由於其賬面價值未超過其公允價值，因此未確認剩餘長期資產的減值。
該公司將繼續評估其長期資產在未來時期是否會減值。隨着公司最終結束其法國業務，相應裁減所有法國員工，以及關閉其布里斯班工廠，例如，如果租賃設施的轉租率或待售資產的銷售價格低於預期，則可以合理地確認額外的減值費用。
截至2023年3月31日的三個月
在截至2023年3月31日的三個月中，由於公司股價和相關市值持續下跌，以及與Biogen和Novartis的合作協議終止，公司對商譽、無限期無形資產和其他長期資產進行了減值評估。
根據其業務和報告結構，公司作為單一報告單位運營。在商譽方面，使用市場方法進行了量化減值評估，將公司的股票公允價值與賬面價值進行了比較。權益的公允價值是使用公司的市值和對適用於公司隱含商業企業價值的合理範圍的控制權溢價的估計值得出的。控制權溢價是根據可比市場交易中觀察到的控制溢價估算的。這是二級非經常性公允價值計量。根據該分析，公司確認了税前商譽減值費用 $38.1在截至2023年3月31日的三個月中，有百萬美元。結果，截至2023年3月31日，商譽已全部減值。
23
目錄
在完成商譽減值評估之前，公司還測試了其無限期無形資產，然後對其長期資產進行了減值測試。根據定性評估，公司確定其無限期無形資產很可能沒有受到減值。出於長期資產減值評估的目的，公司確定其所有長期資產均代表一個資產組。該公司得出結論，該資產組的賬面價值無法收回，因為它超過了資產在使用和最終處置中預計產生的未來未貼現現金流。為了分配和確認減值損失，公司確定了其長期資產的個人公允價值。該公司採用貼現現金流法來估算其租賃權益改善和使用權資產的公允價值，包括施工過程中的租賃權益改善，以及成本替代法來估算其傢俱、固定裝置以及實驗室和製造設備的公允價值。這些是第三級非經常性公允價值計量。根據該分析，公司確認的税前長期資產減值費用為美元11.2百萬美元使用權資產，美元5.0百萬美元用於相關的租賃權益改善，以及 $4.2在截至2023年3月31日的三個月中，在建工程中投入了百萬美元。由於剩餘的長期資產的賬面價值不超過其公允價值，因此未確認減值。
注意 7—承付款和意外開支
租賃
2024年2月5日，公司修訂了加利福尼亞州布里斯班辦公和研發實驗室設施的經營租約。該修正案為房東規定了提前終止合同的權利 三十天向公司發出通知，房東終止租約的最早日期為2024年9月30日。此外，該修正案授權房東使用現有的信用證來支付公司2024年2月至2024年4月的大部分租金，並規定公司有義務提供現金保證金或將信用證補充至美元1.5到 2024 年 6 月 1 日，將達到百萬人。
該公司得出結論，該修正案代表了對租約的修改，將作為單一合同與ASC Topic 842下的現有租約一起考慮， 租賃，並使用當前的增量借款利率重新衡量了其租賃負債 9.6%，並記錄了一項調整，以將租賃負債和相應的使用權資產減少美元1.9百萬。
注意 8—股票薪酬
下表顯示了隨附的簡明合併運營報表中確認的股票薪酬支出總額（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20242023
研究和開發$1,385 $4,873 
一般和行政1,334 3,404 
股票薪酬支出總額$2,719 $8,277 
注意 9—股東權益
市場發行協議
2020年8月，公司與傑富瑞有限責任公司（“傑富瑞”）就一項市場發行計劃簽訂了公開市場銷售協議，根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售總髮行價不超過美元的公司普通股150.0百萬美元通過傑富瑞集團作為公司的銷售代理或委託人。2022年12月，公司簽訂了公開市場銷售協議的第2號修正案，該修正案將市場發行計劃下的總髮行價格額外提高了美元175.0百萬。大約 $194.5截至2024年3月31日，根據銷售協議，仍有100萬輛可用。根據銷售協議，公司沒有義務出售任何股票。 沒有在截至2024年3月31日的三個月中，根據銷售協議出售了股票。在截至2023年3月31日的三個月中，公司出售了 3,962,430其普通股的淨收益約為美元9.7百萬。
普通股和認股權證的發行和出售
2024年3月21日，公司與某些機構投資者（統稱為 “投資者”）簽訂了證券購買協議（“購買協議”）。2024年3月26日，公司在註冊直接發行（“註冊直接發行”）中共發行和出售了 24,761,905公司普通股，面值美元0.01每股，以及預先注資的認股權證，總額不超過 3,809,523普通股，以及
24
目錄
隨附的認股權證（“普通認股權證”），最多可購買 28,571,428普通股。單位的合併發行價格包括 一普通股份額和隨附的普通認股權證 一普通股份額為美元0.84。由預先注資的認股權證組成的單位的合併發行價格 一普通股份額和隨附的普通認股權證 一普通股份額為美元0.83。預先注資的認股權證可隨時立即行使，直至全部行使，價格為美元0.01每股普通股。普通認股權證可以行使 六個月自發行之日起，自發行之日起五年半到期，行使價為美元1.00每股。在有限的情況下，預先注資的認股權證和普通認股權證均可淨行使，如果公司支付，則持有人有權獲得股息。
巴克萊資本公司和坎託·菲茨傑拉德公司根據2024年3月21日的配售代理協議（“配售協議”），（“配售代理人”）擔任本次發行的配售代理人。根據配售協議，公司向配售代理人支付了相當於配售代理人的現金配售費 6.0在註冊直接發行中從配售代理安排的銷售中籌集的總收益的百分比。
公司從註冊直接發行中獲得的淨收益總額為美元21.8百萬，扣除配售代理的費用 $1.4百萬美元和其他發行成本0.7百萬。
普通認股權證和預先注資認股權證被確定為股票分類，發行所得收益作為股東權益的一部分，計入額外的實收資本。公司決定，認股權證應歸類為股權，因為它們是獨立的金融工具，不體現公司回購股票的義務，不包含與可觀察市場或指數掛鈎的行使意外開支，允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股以換取固定金額的對價，但僅需進行固定價格/固定對價期權公允價值的調整，以及符合股票分類標準。截至2024年3月31日，普通認股權證和預先注資的認股權證尚未行使，仍未兑現。預先注資的認股權證已於2024年4月8日全部行使。
注意 10—重組費用
2023 年 4 月重組
2023年4月26日，公司進行了業務重組並相應裁員（“2023年4月重組”），旨在降低成本並增加對某些戰略優先事項的關注。2023 年 4 月的重組導致大約 110角色，包括 55全職員工和 55簽約僱員並取消了在美國的空缺職位，或大約 23截至2023年4月26日，佔美國員工總數的百分比，包括一次性遣散費和其他與員工相關的費用，包括額外授予基於服務的股票薪酬獎勵。該公司曾估計將產生美元5.0與2023年4月重組的員工遣散費和通知期付款、福利和相關重組費用相關的支出為百萬美元。 沒有與2023年4月重組相關的費用是在截至2024年3月31日的三個月中產生的。該公司預計，2023年4月的重組和與2023年4月重組相關的現金支付將在2024年第三季度基本完成。
2023 年 11 月重組
2023年11月1日，公司進行了業務重組並相應裁員（“2023年11月重組”），旨在降低成本並推進其向專注於神經病學的基因組醫學公司的戰略轉型。2023 年 11 月的重組導致大約 162角色，包括 108全職員工和 54簽約僱員並取消了在美國的空缺職位，或大約 40佔美國員工總數的百分比，包括一次性遣散費和其他與員工相關的費用，包括基於服務的股票薪酬獎勵的額外歸屬。截至2024年3月31日，該公司估計將產生約美元8.7百萬到美元9.7與員工遣散費和通知期付款、福利、布里斯班設施關閉成本以及2023年11月重組的其他相關重組費用相關的支出為百萬美元。該公司記錄了 $6.7與 2023 年第四季度的 2023 年 11 月重組相關的百萬筆支出。公司產生了美元0.7截至2024年3月31日的三個月中，支出為百萬美元，其中美元0.5百萬美元包含在研發費用中，美元0.2百萬美元包含在隨附的簡明合併運營報表中的一般和管理費用中。該公司預計將產生額外的估計費用 $1.3百萬到美元2.3截至2024年第二季度，將達到百萬美元。該公司預計，2023年11月的重組和與2023年11月重組相關的現金支付將在2024年第二季度基本完成。
25
目錄
法國重組
2024 年 3 月 1 日，公司董事會批准了法國重組，這將導致全部取消 93在法國的職位，或者大約 24佔全球勞動力總數的百分比。預計公司將按照法國法律和適用的集體談判協議條款的要求支付遣散費，以及其他與員工相關的費用。截至2024年3月31日，該公司估計將產生約美元7.8百萬到美元9.6與員工遣散費和通知期付款、福利、合同終止費用以及法國重組的其他相關重組費用相關的支出為百萬美元。該公司記錄了 $4.72023年第四季度與法國重組相關的數百萬筆支出。公司產生了美元0.2截至2024年3月31日的三個月中，支出為百萬美元，其中美元0.1百萬美元包含在研發費用中，美元0.1百萬美元包含在隨附的簡明合併運營報表中的一般和管理費用中。該公司預計將產生額外的估計費用 $2.9百萬到美元4.7截至2024年第四季度，將達到百萬美元。該公司預計，法國重組及其相關的現金支付將在2024年第四季度之前完成。
下表彙總了截至2024年3月31日公司簡明合併資產負債表中其他應計負債中包含的2023年4月重組、2023年11月重組和法國重組的應計費用（以千計）：
截至2024年3月31日的三個月
截至2023年12月31日的餘額$11,733 
重組費用911 
現金支付(5,172)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額$7,472 
由於2023年4月重組、2023年11月重組和法國重組可能導致或與之相關的事件，桑加莫還可能產生目前未考慮或估計的其他現金支出或費用。在截至2023年3月31日的三個月中，沒有產生任何重組費用。
注意 11—後續事件
行使預先注資的認股權證
2024 年 4 月 8 日，公司共發行了 3,809,523普通股，行使價為 $0.01在行使作為註冊直接發行的一部分發行的預先注資的認股權證時向投資者提供。在這次發佈之後, 無在註冊直接發行中出售的預先注資的認股權證中仍未兑現。
納斯達克缺陷通知
2024年4月24日，公司收到納斯達克股票市場有限責任公司（“納斯達克”）上市資格工作人員的缺陷通知（“通知”），通知公司，在過去連續30個工作日中，公司普通股的出價收於每股1.00美元以下，這是納斯達克上市規則5450（a）（1）持續上市要求所要求的最低收盤價。該通知對公司普通股在納斯達克全球精選市場的上市沒有立即生效。


26
目錄
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中的討論包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的趨勢分析、估計和其他前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於包含 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將” 等詞語的陳述，以及與這些術語或表述具有相似含義或否定的其他詞語。此類前瞻性陳述受已知和未知風險、不確定性、估計和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就或行業業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。實際業績可能與此類前瞻性陳述中列出的結果存在重大差異，這是由於但不限於第一部分第1A項中描述的 “風險因素”，我們於2024年3月13日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告或2023年年度報告，並輔之以本10-表季度報告第二部分第1A項所述的風險 Q。您還應閲讀以下討論和分析，以及我們2023年年度報告中包含的簡明合併財務報表和附註，這些附註包含在本季度報告和合並財務報表及其附註中。
概述
我們是一家基因組醫學公司，致力於將開創性的科學轉化為藥物，以改變患有嚴重神經系統疾病的患者和家庭的生活。我們認為，我們的鋅指表觀遺傳學調節劑非常適合潛在地解決毀滅性的神經系統疾病，而且我們的衣殼工程平臺在臨牀前研究中已證明能夠將輸送範圍擴大到目前可用的鞘內遞送衣殼以外，包括在中樞神經系統（CNS）中。
企業最新消息
註冊直接發行
2024年3月，我們在向機構投資者註冊直接發行（註冊直接發行）中發行和出售了總計24,761,905股公司普通股，面值每股0.01美元，以及用於購買最多3,809,523股普通股的預先注資認股權證，以及隨附的認股權證，總共購買28,571,428股普通股，總共收到了淨收益為2180萬美元，扣除配售代理費140萬美元和其他70萬美元發行成本。我們預計將本次發行的淨收益用於資助我們以神經病學為重點的基因組藥物產品線、新型腺相關病毒（AAV）、衣殼遞送技術的開發，以及用於其他一般公司用途。
法國重組
自2023年年中以來，Sangamo一直在積極為其位於法國瓦爾邦訥的嵌合抗原受體（CAR）、工程監管T細胞（CAR-Treg）細胞療法項目尋找更多投資者或合作伙伴，這是我們向專注於神經病學的基因組醫學公司的戰略轉型。由於此次搜尋未能成功獲得維持這些計劃的額外資金，Sangamo 董事會於 2024 年 3 月 1 日批准關閉 Sangamo 在法國的業務並相應裁員，包括關閉桑加莫在法國瓦爾邦的細胞療法制造設施和研究實驗室，或法國重組。此次重組於2024年4月開始，預計將在2024年第四季度基本完成。
財務狀況
根據我們目前的運營計劃，截至2024年3月31日，我們的現金和現金等價物預計只能在2024年第三季度之前滿足流動性需求。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們是否有能力籌集大量額外資金來資助我們的運營和支持我們的研發工作，包括推進我們的2023年年度報告和本季度報告中描述的臨牀前和臨牀項目。儘管如上所述，我們通過註冊直接發行籌集了資金，但我們仍需要大量的額外資金才能繼續作為持續經營企業運營併為我們的運營提供資金。我們一直在積極尋求並將繼續積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們計劃的其他直接投資。但是，迄今為止，我們未能成功獲得任何此類額外資金。如果我們無法在短期內獲得額外資金，我們很可能會尋求美國《破產法》的保護。我們已經並將繼續探討申請破產保護是否符合我們公司和利益相關者的最大利益。
27
目錄
核心臨牀前神經病學項目和技術
我們的神經病學臨牀前開發側重於與我們的戰略轉型一致的兩個創新領域：（i）開發治療嚴重神經系統疾病的表觀遺傳學調節療法，（ii）開發新的工程AAV衣殼以將我們的療法交付給預期的神經系統靶標。我們全資擁有的臨牀前項目的適應症包括慢性神經性疼痛、朊病毒病和tauopathy。
神經病學表觀遺傳學調控計劃
•在治療慢性神經性疼痛的Nav1.7項目中，支持毒理學研究的在研新藥（IND）已接近完成。預計將在2024年第四季度提交IND，但要視我們獲得充足資金的能力而定。
•利用我們名為STAC-BBB的新型AAV衣殼，我們的表觀遺傳學調控計劃繼續推進臨牀試驗授權（CTA）的支持活動，以治療朊病毒病。CTA預計將在2025年第四季度提交，但要視我們獲得充足資金的能力而定。
•我們打算恢復之前暫停的tau計劃的開發，開發治療包括阿爾茨海默氏病在內的tau病的表觀遺傳學調節療法。該計劃將利用我們的 STAC-BBB 衣殼。該鋅指抑制劑計劃的IND最早可能在2025年第四季度提交，但要視我們獲得充足資金的能力而定。
•我們在美國細胞與基因療法學會（ASGCT）年會上展示了10張海報演示，展示了表觀遺傳學調控在治療各種神經系統疾病方面取得的進展，包括朊病毒病、taupath、1A 和 2A 型 Charcot-Marie-Tooth 病，或 CMT1A 和 CMT2A、Dravet 綜合徵、SOD1 介導的肌萎縮性側索硬化症，或 ALS、Phelan-McDermid 綜合徵、Phelan-McDermid 綜合徵、金森氏病、安格爾曼綜合症和其他神經系統疾病。
新型 AAV 衣殼輸送技術
•2024年3月，我們公佈了來自STAC-BBB的臨牀前數據，STAC-BBB是我們專有的新型神經營性AAV衣殼變體，該變體顯示出業界領先的血腦屏障（BBB）在靜脈注射後滲透到非人類靈長類動物或NHP中，通過衣殼作用輸送針對朊病和taupath的鋅指有效載荷，從而對靶基因進行強效和廣泛的抑制。
•與基準衣殼AAV9相比，STAC-BBB顯示出BBB的強大滲透力，神經元中的轉基因表達高出700倍，並且表現優於研究中評估的所有其他已知已發表的衣殼變體。
•數據顯示，STAC-BBB介導了神經元中鋅指貨物的強大表達，在大腦的關鍵區域觀察到對朊病毒和tau基因的強大而廣泛的抑制，這表明朊病毒病和各種tau病變有可能改變疾病進展。
•2024 年 5 月，我們在第 27 屆展會上展示了兩場平臺演示和四場海報演示第四ASGCT年會概述了桑加莫通過我們的SIFTER衣殼工程平臺開發的AAV衣殼交付能力的發展。
•我們正在與STAC-BBB的潛在合作者進行持續的業務發展討論。
下一代基因組工程
•2024 年 5 月，我們在第 27 屆展會上展示了一個平臺和三場海報演示第四ASGCT 年會展示了我們的下一代工程能力，包括新一代整合酶技術的發現。我們的模塊化整合酶（MINT）平臺建立在Sangamo在蛋白質-DNA相互作用方面的深厚專業知識之上，該專業知識源自其鋅指平臺，該平臺允許靶向經過精心設計的絲氨酸重組酶，以實現大規模基因組編輯，有可能使用單一藥物治療在同一基因中具有獨特突變的患者。
•我們的MINT平臺源自緊湊的Bxb1變體，旨在將整個基因整合到基因組中，以避免雙鏈DNA斷裂以及需要輔助基因組編輯或DNA修復調節貨物的幫助。MINT平臺可以用於以神經學為重點的適應症，也可以為人類疾病和農業生物技術環境提供潛在的合作機會。
•2024年5月，我們在bioRxiv上發表了一份題為 “重新編程的模塊化整合酶的系統開發可實現大型DNA序列的精確基因組整合” 的手稿，進一步詳細介紹了我們的MINT平臺的發現和潛力。
28
目錄
•我們正在與潛在合作者就Sangamo的模塊化集成能力進行持續的業務發展討論。
臨牀項目
法布里病
•自2024年3月我們上次更新以來，我們已經對isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究（我們用於治療法布瑞氏病的研究性基因療法）中的最後一位患者進行了給藥，結果該研究共有33名患者給藥。這項1/2期研究的篩查、入組和給藥現已完成。
•另有一名接受治療的患者已退出酶替代療法（ERT），導致迄今為止共有14名患者退出ERT。自2024年2月以來開始進行ERT研究的四名患者已計劃在適當的時候退出ERT治療。
•2024 年 2 月，我們在第 20 次會議上公佈了最新的臨牀數據第四年度世界座談會在加利福尼亞州聖地亞哥，isaralgagene civaparvovec顯示出持續的收益和差異化的安全狀況。
•2024年2月，我們與美國食品藥品監督管理局（FDA）就isaralgagene civaparvovec可能獲得批准的縮短途徑達成一致。美國食品藥品管理局在一次D類會議上同意，來自一項充分、對照良好的單一研究的數據可能構成批准isaralgagene civaparvovec生物製劑許可申請（BLA）的主要基礎。擬議的研究將招收多達25名男性和女性患者，無需對照組。與ERT的正面比較不是FDA認為可以接受的擬議研究設計的一部分。這種方法有可能為提交BLA提供比最初預期的更快、更有效和更具成本效益的途徑。此外，isaralgagene civaparvovec還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物或PRIME資格，以及英國藥品和保健產品監管局（MHRA）的創新許可和准入途徑（ILAP）。
•我們目前正在與法布里病計劃的潛在合作伙伴進行積極討論。我們將繼續推遲對潛在註冊試驗規劃的額外投資，直到該計劃的合作伙伴關係或資金得到保障為止。
合作計劃
血友病 A
•giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗繼續取得進展，giroctocogene fitelparvovec是我們與輝瑞公司（Pfizer）共同開發的針對中重度至重度A型血友病患者的研究性基因療法。試驗中所有患者的給藥工作現已完成。
•預計將在2024年中期發佈關鍵數據，如果關鍵讀數支持，輝瑞預計將在2025年初提交生物製劑許可申請（BLA）和上市許可申請（MAA）。
•如果giroctogene fitelparvovec獲得批准並商業化，則在giroctogene fitelparvovec實現某些監管和商業里程碑以及14％至20％的產品特許權使用費後，我們有資格從輝瑞獲得高達2.2億美元的潛在里程碑付款，但由於專利到期、生物仿製藥進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項而有所減少。
合作
我們與生物製藥公司的合作為我們帶來了重要的財務和戰略收益，並增強了我們的研發工作和鋅指（ZF）技術平臺的潛力。他們利用我們合作者的治療和臨牀專業知識以及商業資源，目標是更快地將我們的藥物提供給患者。我們相信，這些合作有可能擴大我們的候選產品的潛在市場。迄今為止，我們已收到約8.17億美元的預付許可費、里程碑付款以及向合作者出售普通股的收益，並有機會從正在進行的合作中獲得高達19億美元的未來潛在里程碑付款，此外還有潛在的產品特許權使用費。
製造和工藝開發
在2023年重組業務之後，我們預計將嚴重依賴外部合作伙伴為我們的神經病學產品組合生產臨牀用品。我們將保留內部分析和流程開發能力。
29
目錄
宏觀經濟狀況
我們的業務和業務以及我們的合作者的業務和業務可能繼續受到美國和其他國家金融不穩定和經濟狀況普遍下滑的影響，這些因素是由政治不穩定和衝突造成的，包括俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突和中東的衝突，以及當前和未來可能的銀行倒閉或普遍健康危機造成的經濟或金融挑戰，這些危機導致了市場混亂，包括大宗商品價格、信貸和資本的巨大波動市場不穩定，包括銀行存款和貸款承諾中斷、供應鏈中斷、利率上升和全球通貨膨脹壓力。這些宏觀經濟因素可能會對我們繼續經營的能力產生重大不利影響，否則可能會對我們的業務、經營、經營業績和財務狀況以及普通股價格產生重大不利影響。特別是，這些宏觀經濟因素可能會對我們籌集所需的大量額外資本以資助業務和繼續經營的能力產生不利影響，我們無法確定我們是否能夠以我們可接受的條件獲得融資，或者根本無法確定我們是否能夠獲得融資。
繼續關注
根據我們目前的運營計劃，截至2024年3月31日，我們的現金和現金等價物預計只能在2024年第三季度之前滿足流動性需求。我們的重大虧損、運營現金流為負、目前手頭的流動性資源有限以及對獲得額外融資為運營提供資金的能力的依賴使管理層評估認為，自本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起，至少在未來12個月內，我們是否有能力繼續作為持續經營企業存在重大疑問。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們是否有能力籌集大量額外資金來資助我們的運營和支持我們的研發工作，包括推進2023年年度報告和本10-Q表季度報告中描述的臨牀前和臨牀項目。儘管如上所述，我們通過註冊直接發行籌集了資金，但我們仍需要大量的額外資金才能繼續作為持續經營企業運營併為我們的運營提供資金。我們一直在積極尋求並將繼續積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們計劃的其他直接投資。由於我們新調整的核心神經病學臨牀前項目的投機性質，我們可能無法吸引新的投資。迄今為止，我們未能成功獲得這樣的額外資金。額外資金可能無法按可接受的條件提供，也可能根本無法提供。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將需要採取額外行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營開支和推遲、縮小研發活動的範圍、停止或改變我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或尋求美國《破產法》的保護，以及您可能會損失全部或部分投資。如果我們無法在短期內獲得額外資金，我們很可能會尋求美國《破產法》的保護。我們已經並將繼續探討申請破產保護是否符合我們公司和利益相關者的最大利益。
經營業績的某些組成部分
我們的收入主要來自合作協議的收入，其中包括預付許可費、研究服務報銷、里程碑成就以及研究補助金。2022年，我們與賽諾菲股份公司（Sanofi）的合作協議終止。2023年，我們與Biogen MA, Inc.和Biogen International GmbH（我們統稱為Biogen）以及諾華生物醫學研究院（簡稱諾華）的合作協議終止，與吉利德科學公司子公司Kite Pharma, Inc.（Kite）的合作協議根據其條款於2024年4月到期。我們預計收入將繼續在不同時期之間波動，並且無法保證新的合作或合作伙伴報銷會持續到其初始期限之後，也無法保證我們能夠實現這些協議中規定的里程碑。有關我們正在進行和已終止的合作協議條款的更多信息，請參閲註釋5 — 主要客户、合作伙伴關係和戰略聯盟在本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註中。
自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損，隨着我們繼續開展研發活動，預計至少在未來幾年內將蒙受損失。迄今為止，我們主要通過發行股權證券以及合作和研究補助金收入來為我們的業務提供資金。
儘管我們預計，由於2023年4月宣佈的業務重組、員工隊伍的裁員，以及我們在加利福尼亞的內部製造和異體研究足跡的大幅減少，或者2023年4月的重組、2023年11月宣佈的進一步業務重組和相應的員工裁員，或2023年11月的重組以及法國重組，我們預計將繼續投入大量資源進行研究和未來的開發，如果我們成功地將候選產品從中提升，預計未來幾年的研發費用將增加
30
目錄
研究階段直至臨牀試驗。根據我們與賽諾菲簽訂的終止和過渡協議的條款，與研發活動相關的某些費用可能會報銷給我們。從賽諾菲收到的任何報銷資金都將減少我們的研發費用。
一般和管理費用主要包括高管、財務和行政人員的工資和人事相關費用、股票薪酬支出、專業費用、分配的設施和信息技術費用、專利申請費用和其他一般公司費用。儘管我們預計，與2023年4月的重組、2023年11月的重組和法國重組有關的一般和管理費用將在短期內減少，但我們預計，隨着我們繼續將候選產品推向臨牀和通過診所，我們的業務增長將需要增加一般和管理費用。
關鍵會計政策與估計
我們的簡明合併財務報表和相關披露是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷會影響我們的簡明合併財務報表和附註中報告的金額。我們的估算基於歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的其他各種假設，這些假設的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。我們認為，以下政策對於瞭解我們的財務狀況和經營業績至關重要，因為它們要求我們對本質上不確定的問題做出估計、假設和判斷。
我們認為，與包括商譽和無限期無形資產在內的長期資產的收入確認和估值相關的關鍵會計政策和估算是編制簡明合併財務報表時使用的最重要的估計和假設。參見注釋 1 — 重要會計政策的組織、列報基礎和摘要在本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註中。
與2023年年度報告第二部分第7項中的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中披露的關鍵會計政策和估計相比，在截至2024年3月31日的三個月中，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
截至2024年和2023年3月31日止三個月的經營業績
收入
截至3月31日的三個月
（以千計，百分比值除外）
20242023改變%
收入$481 $157,957 $(157,476)(99.7%)
截至2024年3月31日的三個月中，收入主要包括我們與Sigma-Aldrich Corporation（Sigma）和開放單克隆技術公司（現為Ligand Pharmicals Inc.）（即Ligand Pharmicals Inc.）（Ligand Pharmicals Inc.）（Ligand Pharmicals Inc.）（我們預計未來的收入將主要來自我們的許可協議。我們與Biogen和Novartis合作協議的終止於2023年6月生效，此後我們無權從Biogen或Novartis獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費，Biogen或Novartis也沒有任何進一步的義務開發或向我們償還以前受Biogen和Novartis合作約束的任何計劃的費用。此外，根據Kite的條款，我們與Kite的合作協議已於2024年4月到期。
截至2024年3月31日的三個月，與2023年同期相比，收入減少了1.575億美元，這主要是由於2023年6月終止了合作協議，與Biogen和Novartis的合作協議相關的收入分別減少了1.323億美元和980萬美元，與Kite的合作協議相關的收入減少了1,230萬美元，減少了310萬美元與我們與Sigma和Ligand簽訂的許可協議相關的收入。
31
目錄
運營費用
截至3月31日的三個月
（以千計，百分比值除外）
20242023改變%
運營費用：
研究和開發$35,891 $63,216 $(27,325)(43%)
一般和行政11,767 18,136 (6,369)(35%)
長期資產的減值4,349 20,433 (16,084)(79%)
商譽減值— 38,138 (38,138)(100%)
運營費用總額$52,007 $139,923 $(87,916)(63%)
研究和開發費用
研發費用主要包括薪酬相關費用，包括重組費用和股票薪酬、實驗室用品、臨牀前和臨牀研究、製造臨牀用品、合同研究以及分配的設施和信息技術費用。
截至2024年3月31日的三個月，研發費用與2023年同期相比減少了2730萬美元，這主要是由於薪酬和其他人員成本減少了1,320萬美元，這主要是由於運營重組和2023年宣佈相應裁員導致員工人數減少，以及獎金支出減少，臨牀前和臨牀費用減少1,000萬美元，主要與終止合作有關與 Biogen 的協議以及諾華，推遲和調整某些計劃的優先順序，降低設施、基礎設施相關費用，並分配的管理費用為470萬美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，研發費用中包含的股票薪酬支出分別為140萬美元和490萬美元。
我們預計未來將繼續投入大量資源進行研究和開發。儘管我們預計，由於2023年4月的重組、2023年11月的重組和法國重組以及某些計劃的相關優先次序調整以及某些新投資的延期，我們的研發費用將在短期內減少，但我們最終預計，如果我們成功推進臨牀項目，如果我們能夠將臨牀前候選產品推進臨牀試驗和/或成功獲得新的臨牀試驗，研發費用將在未來幾年內增加合作或推進我們的臨牀項目所必需的其他資本。
完成我們的開發計劃所需的時間長短和這些項目的開發成本可能會受到臨牀前測試結果、候選產品的臨牀試驗註冊範圍和時間、我們在其他治療領域進行開發計劃的決定、無論我們是與合作伙伴或合作者一起開發候選產品還是獨立開發候選產品的能力，以及我們為推進項目開發獲得必要資金的能力的影響。例如，我們目前的重點是我們的核心神經病學臨牀前項目，我們還不知道我們是否以及在多大程度上會將臨牀前計劃中的任何候選產品推廣到臨牀和哪些治療領域。在這方面，與2023年4月的重組和2023年11月的重組有關，在與Biogen和Novartis的合作結束後，我們暫停了某些臨牀前項目的進一步開發，並將推遲對法布里病基因療法項目註冊試驗規劃活動的新投資，直到我們為該計劃找到合作伙伴或外部投資。我們正在積極尋找合作伙伴或直接外部投資（如適用），以推進我們的法布里病、STAC-BBB和模塊化整合酶計劃。此外，每個所追求的治療領域獲得監管部門批准所需的臨牀試驗的範圍和數量取決於相關監管機構的意見，我們尚未就我們可能選擇進行的所有潛在治療領域徵求此類意見，即使在提供了此類意見之後，適用的監管機構隨後仍可能要求根據我們或其他公司生成的新數據或出於我們無法控制的其他原因進行額外的臨牀研究，然後再給予監管部門的批准。作為任何監管部門批准的條件，我們還可能需要遵守上市後的開發承諾，包括額外的臨牀試驗要求。由於上述不確定性，我們無法確定與我們的開發計劃相關的期限或全部成本。
我們的潛在治療產品受到漫長而不確定的監管程序的約束，這可能導致我們獲得任何必要的監管批准。未能獲得必要的監管批准將使我們無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們的候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲監管部門的批准。關於我們的研發活動（包括完成候選產品的開發）的風險和不確定性以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的影響的討論可以在本報告第一部分第1A項的 “風險因素” 中找到
32
目錄
2023年年度報告，並輔以本10-Q表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與薪酬相關的費用，包括高管、法律、財務和行政人員的重組費用和股票薪酬、專業費用、分配的設施和信息技術費用以及其他一般公司費用。
與2023年同期相比，截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用減少了640萬美元，這主要是由於業務重組和2023年宣佈相應裁員導致員工人數減少，以及獎金支出減少，Biogen合同成本資產攤銷減少270萬美元，這主要是由終止合同通知推動的中的合作協議2023年3月，設施和基礎設施相關成本降低了180萬美元。增加的290萬美元間接費用部分抵消了這些減少。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，一般和管理費用中包含的股票薪酬支出分別為130萬美元和340萬美元。
儘管我們預計，與2023年4月的重組、2023年11月的重組和法國重組有關的一般和管理費用將在短期內略有減少，但我們預計，如果我們成功推進臨牀項目，如果我們能夠將臨牀前候選產品推進臨牀試驗和/或成功獲得新的合作或其他資本，未來幾年的一般和管理費用將增加。
重組費用
2023 年，我們執行了一系列業務重組，並在 2023 年 4 月和 2023 年 11 月宣佈了相應的裁員。2024年，我們將結束在法國的業務，並於2024年3月宣佈相應裁員。這些重組旨在降低總體成本，推進我們向專注於神經病學的基因組醫學公司的戰略轉型，專注於針對嚴重神經系統疾病的表觀遺傳學調控計劃和新型AAV衣殼輸送技術。在2023年4月的重組、2023年11月的重組和法國重組方面，在截至2024年3月31日的期間，我們承擔了約90萬美元的員工遣散費和通知期付款、福利和相關重組費用，其中70萬美元包含在研發費用中，20萬美元包含在本10-Q表季度報告中隨附的簡明合併運營報表中的一般和管理費用。在截至2023年3月31日的三個月中，我們沒有產生任何重組費用。
有關更多信息，請參見注釋 10 —重組費用在本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註中。
商譽和長期資產減值
在截至2024年3月31日的三個月中，我們董事會批准了法國重組，我們啟動了多項旨在降低成本的行動，包括開始關閉我們在加州布里斯班的工廠。由於這些因素，我們得出結論，我們的長期資產，主要包括使用權資產、相關的租賃權益改善以及某些製造和實驗室設備，受到損害。根據我們的分析，在截至2024年3月31日的三個月中，我們確認了430萬美元的税前長期資產減值費用。
在截至2023年3月31日的三個月中，我們得出結論，由於股價和相關市值持續下跌以及與Biogen和Novartis的合作協議終止，我們的商譽和某些長期資產受到減值。根據該分析，在截至2023年3月31日的三個月中，我們確認了3,810萬美元的非現金税前商譽減值費用和2,040萬美元的長期資產減值費用。
有關更多信息，請參閲註釋 6 —商譽和長期資產減值在本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註中。
利息和其他收入，淨額
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，利息和其他收入淨額分別為250萬美元和330萬美元。80萬美元的減少主要是由有價證券減少導致的利息收入減少190萬美元所致，部分被與外幣匯率波動相關的50萬美元和30萬美元的研究税收抵免所抵消。
33
目錄
流動性和資本資源
流動性
自成立以來，我們已經蒙受了鉅額淨虧損，我們的運營資金主要來自發行股權證券、企業合作者和戰略合作伙伴的付款以及研究補助金。
截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物總額為5,440萬美元，而截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為8,100萬美元。我們在這一年中最主要的資本使用是員工薪酬和外部研發費用，例如與我們的治療項目相關的製造、臨牀試驗和臨牀前活動。我們的現金和投資餘額存放在各種計息工具中，包括美國政府贊助的實體債務證券、商業票據證券、貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和存款證。超過即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，以實現資本保值和流動性。
2020年8月，我們與傑富瑞集團簽訂了公開市場銷售協議或銷售協議，規定根據現有的貨架註冊聲明，不時以 “在場” 發行的形式出售高達1.5億美元的普通股。2022年12月，我們簽訂了公開市場銷售協議的第2號修正案，該修正案將銷售協議下的總髮行價格又增加了1.75億美元。截至2024年3月31日，銷售協議下仍有約1.945億美元的可用資金。在截至2024年3月31日的三個月中，沒有出售任何股票。
根據會計準則編纂主題205-40，財務報表的列報——持續經營或ASC主題205-40，我們有責任評估條件和/或事件是否使人們對我們在本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起一年內到期的未來財務義務的能力產生重大懷疑。根據ASC主題205-40的要求，管理層的評估最初不應考慮截至簡明合併財務報表發佈之日尚未全面實施的管理層計劃的潛在緩解影響。當存在重大疑問時，管理層將評估其計劃的緩解效果是否足以緩解人們對公司持續經營能力的實質性懷疑。但是，只有在以下兩個條件下才考慮管理層計劃的緩解作用：(i) 這些計劃很可能在財務報表發佈之日後的一年內得到有效實施；(ii) 計劃實施後很可能會緩解相關條件或事件，這些條件或事件使人們對該實體能否在財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業產生重大懷疑。通常，這些計劃必須在財務報表發佈之日之前獲得公司董事會的批准，才能被視為可能得到有效實施。
根據我們目前的運營計劃，截至2024年3月31日，我們的現金和現金等價物預計只能在2024年第三季度之前滿足流動性需求。我們的重大虧損、運營現金流為負、目前手頭的流動性資源有限以及對獲得額外融資為運營提供資金的能力的依賴使管理層評估認為，自本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起，至少在未來12個月內，我們是否有能力繼續作為持續經營企業存在重大疑問。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們是否有能力籌集大量額外資金來為我們的運營提供資金和支持我們的研發工作，包括推進本10-Q表季度報告中描述的臨牀前和臨牀項目。儘管我們通過註冊直接發行籌集了資金，在扣除配售代理費和我們應付的預計發行費用後，淨收益約為2180萬美元，但我們仍需要大量額外資本才能繼續作為持續經營企業運營併為我們的運營提供資金。我們一直在積極尋求並將繼續積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們計劃的其他直接投資。由於我們新調整的核心神經病學臨牀前項目的投機性質，我們可能無法吸引新的投資。迄今為止，我們未能成功獲得這樣的額外資金。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將需要採取額外行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營開支和推遲、縮小研發活動的範圍、停止或改變我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或尋求美國《破產法》的保護，以及您可能會損失全部或部分投資。如果我們無法在短期內獲得額外資金，我們很可能會尋求美國《破產法》的保護。我們已經並將繼續探討申請破產保護是否符合我們公司和利益相關者的最大利益。額外資金可能無法按可接受的條件提供，也可能根本無法提供。
儘管我們預計2023年4月的重組、2023年11月的重組和法國重組將分別在2024年第三季度、2024年第二季度和2024年第四季度之前完成，但我們也可能產生其他費用
34
目錄
或由於每一次重組可能發生或與之有關的事件而目前未考慮的現金支出.此外，我們可能無法在預期的時間表上實現這些成本削減措施和其他成本削減計劃的預期收益，或者我們可能比預期的更快地使用可用資本，否則可能會加速我們的流動性需求，並可能迫使我們進一步削減或暫停或完全停止運營。此外，我們在一定程度上依賴我們的合作伙伴為我們的臨牀前和臨牀項目提供資金或以其他方式推進我們的臨牀前和臨牀項目。但是，在2022年6月，我們與賽諾菲的合作協議終止，我們與百健和諾華的合作協議於2023年6月終止，我們與Kite的合作協議於2024年4月到期。儘管我們可能會尋找新的合作伙伴來推進這些合作所涉及的一些項目以及我們的法布里病、STAC-BBB和模塊化整合酶計劃，但我們尚未而且可能永遠不會成功地及時、以可接受的條件或完全成功地完成這些計劃，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自己推進這些計劃，在這種情況下，我們將不會獲得任何成功我們在這些計劃中的投資回報。無論如何，我們需要大量的額外資金來推進這些合作所涉及的項目以及我們的法布里病、STAC-BBB和模塊化整合酶計劃，並以其他方式執行我們目前的運營計劃。如果我們通過公開或私募股權發行（包括根據我們在傑富瑞集團的市場發行計劃進行銷售）籌集額外資金，則現有股東的所有權權益將被稀釋，鑑於我們目前的股價下跌，這種稀釋可能會很大，而且任何新的股票證券的條款都可能優先於我們的普通股，幷包括優於普通股的權利。如果我們通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能需要向我們的候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃放棄某些寶貴的權利，或者以可能不利的條款授予許可。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制我們將候選產品商業化或作為企業運營的能力。
此外，當我們將精力集中在專有的人體療法上時，我們將需要向美國食品藥品管理局或其他類似的外國監管機構尋求監管部門對候選產品的批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。由於我們無法控制的外部因素，例如新興生物技術公司股票市場的波動以及美國和國外的總體經濟和市場狀況，我們在進入資本市場方面可能會遇到困難。特別是，我們籌集業務所需的大量額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況以及美國和全球信貸和金融市場的混亂和波動的不利影響，例如最近發生的部分原因是俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突和中東的衝突以及銀行倒閉導致的銀行存款和貸款承諾中斷。我們無法確定我們是否能夠按照我們可接受的條件獲得融資，或者根本無法確定。
現金流
經營活動
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為4,870萬美元，這主要是由於：
•淨虧損4,910萬美元，經非現金長期資產減值費用430萬美元，與股票薪酬相關的其他非現金支出270萬美元，折舊和攤銷140萬美元，經營租賃使用權資產攤銷110萬美元，被有價證券折扣和減值的增加所抵消；以及
•應付賬款和其他應計負債減少490萬美元，應計薪酬和僱員福利減少260萬美元，租賃負債減少120萬美元，預付費用和其他資產增加80萬美元。應收利息減少40萬美元和應收賬款減少20萬美元，部分抵消了這些損失。
截至2023年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為6,630萬美元，主要反映了我們的淨收入2,110萬美元，經非現金商譽和長期資產減值支出分別為3,810萬美元和2,040萬美元，預付費用和其他資產減少了620萬美元，與股票薪酬、折舊和攤銷、有價證券溢價攤銷相關的非現金支出為1,280萬美元，以及經營租賃使用權資產的攤銷。這些增長被遞延收入減少1.498億美元所抵消，這主要歸因於我們與Biogen合作協議的終止相關合同的修改以及我們與Kite合作協議估計值的變化，應計薪酬和員工福利減少860萬美元，主要歸因於獎金支付，應收賬款增加330萬美元，應付賬款和其他應計負債減少190萬美元，以及減少租賃負債增加了120萬美元。
35
目錄
投資活動
截至2024年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為3580萬美元，涉及3,470萬美元的有價證券的銷售和110萬美元的有價證券的到期日。
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為3570萬美元，與8,220萬美元的有價證券的到期日有關，部分被購買的3,620萬美元有價證券和1,020萬美元的房地產和設備所抵消。
籌資活動
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為2,210萬美元，與普通股發行收益2,250萬美元有關，扣除140萬美元的發行費用，部分被與40萬美元股權獎勵淨股結算相關的税款所抵消。
截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為800萬美元，主要與市場發行的940萬美元收益有關，扣除30萬美元的發行費用，部分被與110萬美元股權獎勵淨股結算相關的税款所抵消。
運營資本和資本支出要求
我們預計至少在未來幾年內將繼續出現營業虧損，並且需要籌集大量額外資金。當前宏觀經濟環境的影響，包括烏克蘭戰爭和中東衝突的影響、與當前和未來可能的銀行倒閉相關的金融和流動性挑戰、通貨膨脹、氣候變化、利率上升和其他經濟不確定性和波動，已經並可能繼續導致全球金融市場的嚴重混亂，這可能會損害我們以可接受或完全可以接受的條件獲得資本的能力，進而可能對我們的流動性和能力產生負面影響繼續作為持續經營企業運營。2024年第三季度之後的未來資本需求將是可觀的，我們預計現有的現金和現金等價物，加上未來可能降低的成本，將足以為我們的計劃運營提供資金，我們需要籌集大量額外資金，以繼續作為持續經營企業運營，併為候選產品的開發、製造和潛在商業化提供資金。在這方面，我們一直在積極尋求並將繼續積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們計劃的其他直接投資。迄今為止，我們未能成功獲得這樣的額外資金。額外資金可能無法按可接受的條件提供，也可能根本無法提供。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將需要採取額外行動來滿足我們的流動性需求，包括額外的成本削減措施，例如進一步減少運營費用和推遲、縮小研發活動的範圍、停止或改變我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或尋求美國《破產法》的保護，以及您可能會損失全部或部分投資。如果我們無法在短期內獲得額外資金，我們很可能會尋求美國《破產法》的保護。 我們已經並將繼續探討申請破產保護是否符合我們公司和利益相關者的最大利益。
當我們將精力集中在專有的人體療法上時，我們將需要尋求美國食品藥品管理局對候選產品的批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。我們未來的資本要求將取決於許多前瞻性因素，包括：
•對我們的早期核心神經病學項目候選產品的臨牀前測試結果；
•我們的候選產品和潛在候選產品的臨牀試驗的啟動、進展、時間安排和完成；
•監管部門批准的結果、時間和成本；
•我們的合作協議的成功；
•可能由於監管要求的變化而導致的延誤；
•我們追求的候選產品的數量；
•提交和起訴專利申請以及執行和辯護專利索賠所涉及的費用；
•未來許可內和向外許可交易的時間和條款；
•建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本和時機；
•採購我們的候選產品的臨牀和商業用品的成本；
36
目錄
•我們在多大程度上收購或投資企業、產品或技術，包括與此類收購和投資相關的成本；以及
•潛在爭議和訴訟的費用。
合同義務
2023年年度報告中報告了我們截至2023年12月31日的未來最低合同義務。在截至2024年3月31日的三個月中，與先前在2023年年度報告中披露的合同義務相比，我們的正常業務流程沒有發生任何重大變化。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
我們的市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券有關。我們投資政策的目標是保護資本、滿足流動性需求以及根據我們的投資政策參數和市場條件獲得市場回報率。過去，我們選擇了在這些指導方針範圍內儘可能最大限度地提高利息收入的投資。為了實現我們的目標，我們維持現金等價物投資組合，投資於信貸質量高、期限不同的證券，以滿足預計的現金需求。
由於截至2024年3月31日我們的現金和現金等價物餘額減少，我們的市場風險與2023年年度報告第7A項中討論的風險相比已大幅降低。
外幣兑換風險
我們在美國和歐洲都有業務。每個外國子公司的本位幣是當地貨幣。我們面臨外幣風險，主要是通過我們在歐洲的子公司的運營，這些子公司主要以歐元開展業務。由於將子公司的財務報表轉換為美元，我們在股東權益中記錄收益和虧損。截至2024年3月31日，我們的外匯匯率風險與2023年年度報告第7A項中討論的風險沒有重大變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在合理地保證《交易法》報告中要求披露的信息將在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，並收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
在我們的首席執行官兼首席財務官的監督下，我們評估了截至2024年3月31日的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據該評估，截至2024年3月31日，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
控制和程序的固有侷限性
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，預計我們的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制不會防止所有錯誤和所有欺詐。控制系統，無論設計和操作多麼精良，都只能合理地保證控制系統的目標得到滿足。控制系統的設計反映了資源限制；必須從成本的角度考慮控制的好處。由於所有控制系統都存在固有的侷限性，因此任何控制措施評估都無法絕對保證我們公司的所有控制問題和欺詐事件（如果有）已經或將要被發現。由於這些固有的限制是披露和財務報告程序的已知特徵，因此可以在流程中設計保障措施，以減少但不能消除這些風險。這些固有的侷限性包括決策中的判斷可能是錯誤的，而崩潰是由於簡單的錯誤或錯誤而發生的。也可以通過某些人的個人行為、兩人或更多人的串通或管理層推翻控制來規避控制。任何控制系統的設計都部分基於對未來事件可能性的某些假設。儘管我們的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理的保證，但無法保證任何設計在未來的所有條件下都能成功實現其既定目標。隨着時間的推移，由於條件的變化或對政策或程序的遵守程度下降，控制措施可能會變得不足。由於具有成本效益的控制系統固有的侷限性，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。
37
目錄
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
38
目錄
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們不是任何未決法律訴訟的材料的當事方。我們可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。
第 1A 項。風險因素
下面，我們以補充形式提供了與先前在《2023年年度報告》第一部分第1A項中披露的風險因素相比的變化。我們在2023年年度報告第一部分第1A項中披露的風險因素進一步討論了這些補充風險，我們鼓勵您閲讀並仔細考慮2023年年度報告第一部分第1A項中披露的風險因素，以更全面地瞭解對我們的業務至關重要的風險和不確定性。
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損，預計在可預見的將來我們將持續遭受虧損。
我們有經常性淨虧損的歷史，包括截至2024年3月31日的三個月的4,910萬美元以及截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的2.578億美元和1.923億美元，自1995年開始運營以來，我們已經產生了營業虧損。我們未來的虧損程度和盈利時機尚不確定，我們預計在可預見的將來將蒙受損失。自採埃孚技術成立以來，我們一直在開發採埃孚技術，這已經並將繼續需要大量的研發支出。迄今為止，我們的資金來自於股票證券的發行、合作協議產生的收入、我們技術非治療應用方面的其他戰略夥伴關係、聯邦政府的研究補助金和研究基金會發放的補助金。隨着我們繼續開發臨牀前核心神經病學治療項目和衣殼工程平臺，我們預計未來幾年將繼續蒙受額外的營業虧損。如果創造可觀的產品收入和實現盈利所需的時間比我們目前的預期要長，或者如果我們無法通過股權融資或其他資金來源產生流動性，我們可能會被迫進一步削減或暫停或完全停止運營。
人們對我們繼續作為持續經營企業的能力存在重大疑問。我們需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將需要採取額外行動來滿足我們的流動性需求，包括額外的成本削減措施，例如進一步減少運營費用和推遲、縮小研發活動的範圍、停止或改變我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或尋求美國《破產法》的保護，以及您可能會損失全部或部分投資。股票證券的未來銷售和發行也將導致我們的股東大幅稀釋。
自成立以來，我們已經蒙受了鉅額的營業虧損和負的運營現金流，尚未實現盈利。根據我們目前的運營計劃，我們估計，截至2024年3月31日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，加上未來可能的成本削減，將足以為2024年第三季度的計劃運營提供資金。我們的財務狀況使人們對我們繼續作為持續經營企業的能力產生了嚴重懷疑。我們能否繼續作為持續經營企業運營，取決於我們是否有能力籌集大量額外資金來資助我們的運營和支持我們的研發工作，包括推進我們的2023年年度報告和本季度報告中描述的臨牀前和臨牀項目。在這方面，我們一直在尋求並將繼續積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們計劃的其他直接投資。儘管我們在2024年3月通過註冊直接發行普通股和附帶認股權證或2024年註冊直接發行籌集了資金，在扣除配售代理費和我們應付的預計發行費用後，淨收益約為2180萬美元，但我們仍需要大量額外資本才能繼續作為持續經營企業運營併為我們的運營提供資金。迄今為止，我們未能成功獲得這樣的額外資金。額外資金可能無法按可接受的條件提供，也可能根本無法提供。特別是，人們認為我們有能力繼續作為持續經營企業運營，這可能會使我們更難獲得持續經營所需的融資，尤其是在當前艱難的宏觀經濟和市場條件下。此外，由於我們新調整的核心神經病學臨牀前項目的投機性質，我們可能無法吸引新的投資。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將需要採取額外行動來滿足我們的流動性需求，包括進一步減少運營開支和推遲、縮小研發活動的範圍、停止或改變我們的研發活動，這將對我們的業務和前景產生重大不利影響，或者我們可能被要求完全停止運營，清算全部或部分資產，和/或尋求美國《破產法》的保護，而且您可能會損失全部或部分投資。如果我們無法在短期內獲得額外資金，我們很可能會尋求美國的保護。
39
目錄
《破產法》。我們已經並將繼續探討申請破產保護是否符合我們公司和利益相關者的最大利益。
2023年4月，我們宣佈重組業務，裁減生效，大幅減少我們在加利福尼亞的內部製造和異體研究足跡，或2023年4月進行重組。2023年11月，我們宣佈進一步重組運營並裁員，即2023年11月的重組，包括一項戰略轉型，將資源集中在我們專有的以神經學為重點的表觀遺傳學調控計劃和AAV衣殼交付技術上，並轉移所有美國業務，包括我們的業務總部，移至我們在加利福尼亞州里士滿的工廠。2024 年 3 月 1 日，我們董事會批准在 2024 年底前結束我們在法國的業務並關閉我們在法國瓦爾邦的工廠，或法國重組。儘管我們預計2023年4月的重組、2023年11月的重組和法國重組將分別在2024年第三季度、2024年第二季度和2024年第四季度完成，但由於每項重組可能導致或與之相關的事件，我們也可能會產生目前未考慮的其他費用或現金支出。此外，我們可能無法在預期的時間表上實現這些成本削減措施和其他成本削減計劃的預期收益，或者我們可能比預期的更快地使用可用資本，否則可能會加速我們的流動性需求，並可能迫使我們進一步削減或暫停或完全停止運營。此外，我們歷來部分依賴合作伙伴為我們的臨牀前和臨牀項目提供資金或以其他方式推進我們的臨牀前和臨牀項目。但是，我們與賽諾菲的合作協議在2022年6月終止，我們與百健和諾華的合作協議於2023年6月終止，我們與Kite的合作協議根據其條款於2024年4月到期。儘管我們可能會尋找新的合作伙伴來推進這些合作所涉及的一些項目以及我們的法布里病、STAC-BBB和模塊化整合酶計劃，但我們尚未而且可能永遠不會成功地及時、以可接受的條件或完全成功地完成這些計劃，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自己推進這些項目和其他計劃，在這種情況下，我們將會我們在這些計劃中的投資不會獲得任何回報。無論如何，我們需要大量的額外資金來推進這些合作的主題項目以及我們的法布里病、STAC-BBB和模塊化整合酶計劃，推進我們的核心神經病學項目並以其他方式執行我們目前的運營計劃。
如果我們通過公開或私募股權發行（包括根據我們與傑富瑞集團的市場發行計劃進行銷售）籌集額外資金，則現有股東的所有權權益將被稀釋，鑑於我們目前的股價下跌，這種稀釋可能會很大。例如，在2024年的註冊直接發行中，我們發行了24,761,905股普通股、購買3,809,523股普通股的預先注資認股權證以及隨附的認股權證，以普通股每股價格（或以預先籌資的認股權證代替）購買共計28,571,428股普通股，並附帶每股0.84美元的認股權證。此外，我們可能發行的任何新股票證券的條款可能優先於普通股，幷包括優先於普通股的權利。如果我們通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能需要向我們的候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃放棄某些寶貴的權利，或者以可能不利的條款授予許可。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制我們將候選產品商業化或作為企業運營的能力。
此外，當我們將精力集中在專有的人體療法上時，我們將需要向美國食品藥品管理局或其他類似的外國監管機構尋求監管部門對候選產品的批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。由於我們無法控制的外部因素，例如新興生物技術公司股票市場的波動以及美國和國外的總體經濟和市場狀況，我們在進入資本市場方面可能會遇到困難。特別是，我們籌集為業務提供資金所需的大量額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況以及美國和全球信貸和金融市場的混亂和波動的不利影響，例如最近所經歷的那樣。我們無法確定我們是否能夠按照我們可接受的條件獲得融資，或者根本無法確定。我們未能及時獲得充足的資金將對我們繼續經營的能力以及開發候選技術和產品的能力產生不利影響。
如果我們尋求根據美國《破產法》進行重組，我們的未來業務將不確定，這種重組可能不成功和/或導致我們的普通股持有人無法獲得回報。如果我們無法成功進行重組，我們可能被迫清算部分或全部資產。
根據我們目前的運營計劃，截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券預計只能在2024年第三季度之前滿足流動性需求。儘管我們完成了2024年的註冊直接發行，但我們仍在積極尋求大量額外資本，包括通過公開或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作和對我們計劃的其他直接投資，迄今為止，我們未能成功獲得任何此類額外資本。因此，我們已經並將繼續探討申請破產保護是否符合我們公司和利益相關者的最大利益。在
40
目錄
如果我們根據《美國破產法》申請救濟，我們的業務、我們開發候選產品和執行運營計劃的能力以及我們繼續經營的能力將受到與破產程序相關的風險和不確定性的影響，其中包括：我們執行、確認和完善重組計劃的能力；破產程序的額外鉅額成本和相關費用；我們獲得足夠破產融資以使我們擺脱破產的能力並執行我們的業務在此之後進行規劃，以及我們遵守任何此類融資條款和條件的能力；我們繼續正常運營的能力；我們維持與合作者、交易對手、員工和其他第三方關係的能力；我們以合理可接受的條款和條件獲得、維持或續訂對我們的運營至關重要的合同的能力；我們吸引、激勵和留住關鍵員工的能力；第三方使用某些條款的能力美國《破產法》即將終止未事先尋求破產法院批准的合同；第三方尋求並獲得法院批准以終止或縮短我們提出和確認重組計劃、任命受託人或將《美國破產法》第11章規定的程序轉換為《美國破產法》第7章規定的程序的獨家期限的能力；以及我們的利益相關者和其他第三方在破產程序中可能存在不一致的行動和決定包括我們的運營和戰略計劃。破產程序的任何延誤都將增加我們可能無法重組業務和擺脱破產程序的風險，並可能增加與破產程序相關的成本或導致長期的運營中斷。此外，在任何破產程序中，對於正常業務過程之外的交易，我們都需要事先獲得破產法院的批准，這可能會限制我們及時應對某些事件或利用某些機會的能力。由於任何破產程序都存在風險和不確定性，我們無法準確預測或量化任何此類程序中可能發生的事件的最終影響。無法保證如果我們尋求美國《破產法》的保護，我們將作為經營中企業擺脱任何此類訴訟，也無法保證我們的普通股持有人將從任何破產程序中獲得任何追償。
如果我們無法尋求美國《破產法》第11章規定的保護，或者如果我們成功地從此類訴訟中脱穎而出，則我們可能需要根據美國破產法第7章為我們的全部或部分業務尋求保護。在這種情況下，將根據美國《破產法》規定的優先事項，任命或選舉第7章受託人清算我們的資產進行分配。我們認為，第7章規定的清算將導致向利益相關者提供的分配比我們在第11章下可能獲得的分配少得多，或者根本不進行分配，這主要是因為資產可能必須在短時間內以不良方式出售或以其他方式處置，而不是以受控方式和作為持續經營企業進行處置。在這種情況下，您可能會損失部分或全部投資。
我們已經對商譽和無限期無形資產進行了全面減值，記錄了長期資產的重大減值，如果我們的長期資產在未來進一步減值，我們可能需要記錄大量的額外費用。
我們每年對商譽、無限期無形資產和長期資產進行減值測試，如果情況變化或事件發生表明存在減值，則更頻繁地進行減值測試。任何表明賬面價值下降的市場狀況的重大變化，包括股價的波動，都可能在變動得知的時期內導致減值。例如，在截至2023年12月31日的年度和截至2024年3月31日的三個月中，我們確認的減值費用分別為1.55億美元和430萬美元。我們已經完全減損了我們的商譽和無限期無形資產，並嚴重減損了我們的長期資產。該公司將繼續評估其長期資產在未來時期是否會減值。隨着公司最終結束其法國業務，相應裁減所有法國員工，以及關閉其布里斯班工廠，例如，如果租賃設施的轉租率或待售資產的銷售價格低於預期，則可以合理地確認額外的減值費用。有關這些減值費用的更多信息，請參見附註6— 商譽和長期資產減值在本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註中。
將來，情況的變化（其中許多是我們無法控制的），或者與評估長期資產適當估值時使用的假設和估計相關的眾多變量的變化，可能會導致我們的長期資產產生大量的額外減值費用，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。
我們目前不符合納斯達克股票市場有限責任公司或納斯達克的上市標準，因此我們的普通股可能會被退市。退市可能會對我們普通股的流動性產生不利影響，普通股的市場價格可能會下降，我們獲得足夠的額外資本為運營提供資金和繼續作為持續經營企業運營的能力將受到嚴重損害。
我們的普通股目前在納斯達克全球精選市場上市，公司必須滿足最低要求才能繼續上市。這些要求包括維持每股1.00美元的最低收盤價
41
目錄
股票，其收盤出價在連續30個交易日內不能低於每股1.00美元，或出價要求。2024年4月24日，我們收到了上市資格工作人員或納斯達克工作人員的缺陷通知或通知，通知我們，在過去的連續30個工作日中，我們普通股的出價收於每股1.00美元以下，因此未能滿足納斯達克上市規則5450（a）（1）的持續上市要求中規定的投標價格要求。該通知對我們的普通股在納斯達克全球精選市場的上市沒有立即影響。根據納斯達克上市規則5810（c）（3）（A），我們有180個日曆日，即在2024年10月21日之前，通過要求我們的普通股至少連續10個交易日將最低收盤價維持在每股1.00美元以上的收盤價，從而恢復對買入價要求的遵守。如果我們在合規期到期之前沒有恢復對投標價格要求的遵守，除非納斯達克行使延長該期限的自由裁量權，否則我們的普通股可能會受到納斯達克的退市訴訟。
反向股票拆分可能使我們能夠滿足出價要求，但我們無法向您保證反向股票拆分將獲得股東的批准，也無法向您保證，任何反向股票拆分如果實施，都將足以使我們能夠維持在納斯達克的上市。此外，如果實施反向股票拆分，則無法保證反向股票拆分後我們普通股每股新股的市場價格將保持不變，也無法保證反向股票拆分前已發行普通股的舊股數量的減少成比例地增加。鑑於反向股票拆分後流通的普通股數量減少，任何反向股票拆分都可能對我們普通股的流動性產生不利影響。此外，在任何反向股票拆分之後，我們普通股的市場價格可能不會吸引新的投資者，也可能無法滿足這些投資者的投資要求。
如果我們的普通股由於我們未能恢復遵守投標價格要求而從納斯達克退市，或者由於納斯達克沒有批准我們的延期，或者由於我們未能繼續遵守繼續在納斯達克上市的任何其他要求，則我們的普通股可以在場外市場或為非上市證券設立的電子公告板上進行，則我們的普通股可以在場外交易市場或為粉紅表等非上市證券設立的電子公告板上進行或者場外交易公告板，但不可能沒有保證我們的普通股將有資格在該替代交易所或市場上交易。
此外，如果我們的普通股從納斯達克退市，我們的普通股的流動性將受到不利影響，普通股的市場價格可能會下降，我們獲得足夠的額外資本為運營提供資金和繼續作為持續經營企業運營的能力將受到嚴重損害，我們的普通股交易可能會失去聯邦政府對州證券法的優先權。此外，證券分析師和新聞媒體對我們的報道也可能進一步減少，經紀交易商可能會被阻止開市或以其他方式尋求或產生對普通股的利息，這可能會導致我們的普通股價格進一步下跌。此外，除名還可能對我們的合作者、供應商、供應商和員工對我們的信心和員工士氣產生負面影響。
第 2 項。未經登記的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券
沒有。
第 3 項。優先證券違約
不適用。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
沒有。
42
目錄
第 6 項。展品
展品編號文件描述
3.1
重述的公司註冊證書（參照公司於2023年6月2日提交的8-K表最新報告附錄3.3納入）。
3.2
第五次修訂和重述的章程（參照公司於2022年12月19日提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
4.1
購買普通股的預先注資認股權證表格（參考公司於2024年3月25日提交的8-K表最新報告的附錄4.1納入）。
4.2
購買普通股的認股權證表格（參照公司於2024年3月25日提交的8-K表最新報告的附錄4.2納入）。
10.1+
公司與PPF OFF 7000 Marina Boulevard LP於2024年2月5日簽訂的租賃協議第二修正案。
10.2
Sangamo Therapeutics, Inc.及其購買方於2024年3月21日簽訂的證券購買協議表格（參照公司於2024年3月25日提交的8-K表最新報告附錄10.1納入）。
31.1+
規則 13a — 14 (a) 首席執行官的認證。
31.2+
規則 13a — 14 (a) 首席財務官的認證。
32.1+*
根據《美國法典》第 18 章第 1350 條進行認證。
101.INSXBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。
101.SCH內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104
桑加莫截至2024年3月31日的三個月的10-Q表季度報告的封面採用Inline XBRL格式，包含在附錄101中
_____________________________
* 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條，附錄32.1附於本10-Q表季度報告中，不應將註冊人視為 “已提交” 的證書。根據經修訂的1934年《證券交易法》第18條的規定，不應將這些認證視為註冊人 “提交”。

#    表示管理合同或補償計劃或安排。

+ 隨函提交。

43
目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
日期：2024 年 5 月 9 日
SANGAMO 治療公司
/s/ 亞歷山大 D. 麥克雷
亞歷山大 D. 麥克雷
總裁兼首席執行官
（首席執行官）
/s/ PRATHYUSHA DURAIBABU
Prathyusha Duraibabu
高級副總裁兼首席財務官
（首席財務和會計官）


44