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RSU 成員2022-10-012023-03-310000879407ARWR:詹姆斯·漢密爾頓成員2024-01-012024-03-310000879407ARWR:詹姆斯·漢密爾頓成員2024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch12 計劃成員2024-01-012024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch12 計劃成員2024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan1成員2024-01-012024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan1成員2024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan2Member2024-01-012024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan2Member2024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan3Member2024-01-012024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan3Member2024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan4Member2024-01-012024-03-310000879407ARWR: 肯米什科夫斯基會員ARWR: kenmyszkowskimarch28plan4Member2024-03-310000879407ARWR: PatrickoBrienmember2024-01-012024-03-310000879407ARWR: 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證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________
表單 10-Q
_____________________________________
(Mark One)
| | | | | |
x | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條提交的季度報告 |
在截至的季度期間 2024年3月31日
| | | | | |
o | 根據1934年《證券交易法》第13條或第15(d)條提交的過渡報告 |
對於從到的過渡期
委員會檔案編號 001-38042
_____________________________________
ARROWHEAD PHARMICALS, INC
(註冊人的確切姓名如其章程所示)
_____________________________________
| | | | | | | | |
特拉華 | | 46-0408024 |
(公司或組織的州或其他司法管轄區) | | (美國國税局僱主識別號) |
177 東科羅拉多大道, 700 套房
帕薩迪納, 加利福尼亞91105
(626) 304-3400
(主要行政辦公室的地址和電話號碼)
以前的名稱、以前的地址和以前的財政年度(如果自上次報告以來發生了變化):N/A
_____________________________________
根據《交易法》第12(b)條註冊的證券:
| | | | | | | | | | | | | | |
每個班級的標題 | | 交易品種 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
普通股,面值每股0.001美元 | | ARWR | | 納斯達克全球精選市場 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內)提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告,以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的x沒有 o
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內(或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據第 S-T 法規(本章第 232.405 節)第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的x沒有 o
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
| | | | | | | | | | | |
大型加速過濾器 | x | 加速文件管理器 | o |
| | | |
非加速文件管理器 | o | 規模較小的申報公司 | o |
| | | |
新興成長型公司 | o | | |
如果是新興成長型公司,請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13(a)條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司(定義見《交易法》第12b-2條)。是的 o沒有 x
截至2024年5月1日,註冊人的已發行普通股數量為 124,200,230.
| | | | | |
| 頁數 |
第一部分 — 財務信息 | |
| |
第 1 項。財務報表 | 1 |
| |
合併資產負債表 | 1 |
| |
合併運營報表和綜合(虧損)報表) 收入 | 2 |
| |
股東權益合併報表 | 3 |
| |
合併現金流量表 | 4 |
| |
合併財務報表附註 | 5 |
| |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 21 |
| |
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 | 27 |
| |
第 4 項。控制和程序 | 27 |
| |
第二部分 — 其他信息 | 29 |
| |
第 1 項。法律訴訟 | 29 |
| |
第 1A 項。風險因素 | 29 |
| |
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用 | 29 |
| |
第 3 項。優先證券違約 | 29 |
| |
第 4 項。礦山安全披露 | 29 |
| |
第 5 項。其他信息 | 29 |
| |
第 6 項。展品 | 30 |
| |
簽名 | 31 |
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
Arrowhead Pharmicals, In
合併資產負債表
(以千計,每股金額除外)
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年9月30日 |
| (未經審計) | | |
資產 | | | |
流動資產: | | | |
現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 127,704 | | | $ | 110,891 | |
按公允價值計算的可供出售證券 | 395,410 | | | 292,735 | |
預付費用 | 11,022 | | | 8,813 | |
其他流動資產 | 7,514 | | | 7,082 | |
流動資產總額 | 541,650 | | | 419,521 | |
財產、廠房和設備,淨額 | 359,252 | | | 290,262 | |
無形資產,淨額 | 9,412 | | | 10,262 | |
使用權資產 | 44,626 | | | 45,297 | |
其他資產 | 210 | | | 210 | |
總資產 | $ | 955,150 | | | $ | 765,552 | |
| | | |
負債、非控股權益和股東權益 | | | |
流動負債: | | | |
應付賬款 | $ | 8,521 | | | $ | 35,866 | |
應計費用 | 37,055 | | | 39,763 | |
應計工資和福利 | 13,741 | | | 17,963 | |
租賃負債 | 5,285 | | | 10,563 | |
遞延收入 | — | | | 866 | |
其他負債 | 573 | | | 435 | |
流動負債總額 | 65,175 | | | 105,456 | |
長期負債: | | | |
租賃負債,扣除流動部分 | 113,632 | | | 104,608 | |
與出售未來特許權使用費有關的責任 | 280,938 | | | 268,326 | |
長期負債總額 | 394,570 | | | 372,934 | |
承付款和或有開支(注7) | | | |
非控股權益和股東權益: | | | |
普通股,$0.001面值: 已授權 290,000股票;已發行和流通股份 124,133和 107,312股份 | 217 | | | 200 | |
額外的實收資本 | 1,768,866 | | | 1,300,395 | |
累計其他綜合虧損 | (1,095) | | | (3,222) | |
累計赤字 | (1,284,194) | | | (1,026,030) | |
Arrowhead Pharmicals, Inc. 股東權益 | 483,794 | | | 271,343 | |
非控股權益 | 11,611 | | | 15,819 | |
非控股權益和股東權益總額 | 495,405 | | | 287,162 | |
總負債、非控股權益和股東權益 | $ | 955,150 | | | $ | 765,552 | |
附註是這些未經審計的合併財務報表的組成部分。
Arrowhead Pharmicals, In
合併運營報表和綜合(虧損)收益
(以千計,每股金額除外)
(未經審計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
收入 | $ | — | | | $ | 146,267 | | | $ | 3,551 | | | $ | 208,813 | |
運營費用: | | | | | | | |
研究和開發 | 101,122 | | | 74,881 | | | 217,613 | | | 158,576 | |
一般和行政 | 25,069 | | | 23,221 | | | 48,674 | | | 44,206 | |
運營費用總額 | 126,191 | | | 98,102 | | | 266,287 | | | 202,782 | |
營業(虧損)收入 | (126,191) | | | 48,165 | | | (262,736) | | | 6,031 | |
| | | | | | | |
其他收入(支出): | | | | | | | |
利息收入 | 6,250 | | | 4,560 | | | 9,052 | | | 7,242 | |
利息支出 | (7,244) | | | (5,057) | | | (12,611) | | | (7,906) | |
其他,淨額 | 189 | | | 8 | | | 610 | | | 515 | |
其他支出總額 | (805) | | | (489) | | | (2,949) | | | (149) | |
| | | | | | | |
所得税(福利)支出和非控股權益前的(虧損)收入 | (126,996) | | | 47,676 | | | (265,685) | | | 5,882 | |
所得税(福利)支出 | — | | | — | | | (3,313) | | | 17 | |
淨(虧損)收入,包括非控股權益 | (126,996) | | | 47,676 | | | $ | (262,372) | | | $ | 5,865 | |
歸因於非控股權益的淨虧損,扣除税款 | (1,696) | | | (999) | | | (4,208) | | | (1,485) | |
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨(虧損)收益 | $ | (125,300) | | | $ | 48,675 | | | $ | (258,164) | | | $ | 7,350 | |
| | | | | | | |
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc. 的每股淨(虧損)收益: | | | | | | | |
基本 | $ | (1.02) | | | $ | 0.46 | | | $ | (2.24) | | | $ | 0.07 | |
稀釋 | $ | (1.02) | | | $ | 0.45 | | | $ | (2.24) | | | $ | 0.07 | |
用於計算的加權平均份額 | | | | | | | |
基本 | 123,285 | | | 106,757 | | | 115,307 | | | 106,394 | |
稀釋 | 123,285 | | | 108,143 | | | 115,307 | | | 107,893 | |
| | | | | | | |
扣除税款的其他綜合(虧損)收入: | | | | | | | |
可供出售證券的未實現虧損變動 | 216 | | | — | | | 2,125 | | | — | |
外幣折算調整 | (56) | | | (74) | | | 2 | | | (196) | |
綜合(虧損)收入 | $ | (126,836) | | | $ | 47,602 | | | $ | (260,245) | | | $ | 5,669 | |
附註是這些未經審計的合併財務報表的組成部分。
Arrowhead Pharmicals, In
股東權益合併報表
(以千計)
(未經審計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 常見 股票 | | 金額 ($) | | 額外 付費 資本 | | 累積的 其他 全面 損失 | | 累積的 赤字 | | 非- 控股權益 | | 總計 |
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 | 107,312 | | | $ | 200 | | | $ | 1,300,395 | | | $ | (3,222) | | | $ | (1,026,030) | | | $ | 15,819 | | | $ | 287,162 | |
基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 19,694 | | | — | | | — | | | — | | | 19,694 | |
行使股票期權 | 34 | | | — | | | 267 | | | — | | | — | | | — | | | 267 | |
普通股——限制性股票單位歸屬 | 154 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | 58 | | | — | | | — | | | 58 | |
可供出售證券的未實現虧損變動 | — | | | — | | | — | | | 1,909 | | | — | | | — | | | 1,909 | |
淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | (132,864) | | | (2,512) | | | (135,376) | |
截至2023年12月31日的餘額 | 107,500 | | | $ | 200 | | | $ | 1,320,356 | | | $ | (1,255) | | | $ | (1,158,894) | | | $ | 13,307 | | | $ | 173,714 | |
基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 17,750 | | | — | | | — | | | — | | | 17,750 | |
行使股票期權 | 120 | | | — | | | 1,512 | | | — | | | — | | | — | | | 1,512 | |
普通股——限制性股票單位歸屬 | 723 | | | 1 | | | (1) | | | — | | | — | | | — | | | — | |
已發行的普通股,扣除發行成本 | 15,790 | | | 16 | | | 429,249 | | | — | | | — | | | — | | | 429,265 | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | (56) | | | — | | | — | | | (56) | |
可供出售證券的未實現虧損變動 | — | | | — | | | — | | | 216 | | | — | | | — | | | 216 | |
淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | (125,300) | | | (1,696) | | | (126,996) | |
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | 124,133 | | | $ | 217 | | | $ | 1,768,866 | | | $ | (1,095) | | | $ | (1,284,194) | | | $ | 11,611 | | | $ | 495,405 | |
| | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
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| 常見 股票 | | 金額 ($) | | 額外 付費 資本 | | 累積的 其他 全面 損失 | | 累積的 赤字 | | 非- 控股權益 | | 總計 |
2022 年 9 月 30 日的餘額 | 105,960 | | | $ | 198 | | | $ | 1,219,213 | | | $ | (136) | | | $ | (820,755) | | | $ | 19,819 | | | $ | 418,339 | |
基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 19,390 | | | — | | | — | | | — | | | 19,390 | |
行使股票期權 | 82 | | | — | | | 576 | | | — | | | — | | | — | | | 576 | |
普通股——限制性股票單位歸屬 | 98 | | | 1 | | | (1) | | | — | | | — | | | — | | | — | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | (122) | | | — | | | — | | | (122) | |
淨虧損 | — | | | — | | | — | | | — | | | (41,325) | | | (486) | | | (41,811) | |
截至2022年12月31日的餘額 | 106,140 | | | $ | 199 | | | $ | 1,239,178 | | | $ | (258) | | | $ | (862,080) | | | $ | 19,333 | | | $ | 396,372 | |
基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 20,612 | | | — | | | — | | | — | | | 20,612 | |
行使股票期權 | 64 | | | — | | | 520 | | | — | | | — | | | — | | | 520 | |
普通股——限制性股票單位歸屬 | 665 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | (74) | | | — | | | — | | | (74) | |
| | | | | | | | | | | | | |
淨收入 | — | | | — | | | — | | | — | | | 48,675 | | | (999) | | | 47,676 | |
截至2023年3月31日的餘額 | 106,869 | | | $ | 199 | | | $ | 1,260,310 | | | $ | (332) | | | $ | (813,405) | | | $ | 18,334 | | | $ | 465,106 | |
| | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
Arrowhead Pharmicals, In
合併現金流量表
(以千計)
(未經審計)
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的六個月 |
| 2024 | | 2023 |
來自經營活動的現金流: | | | |
淨(虧損)收入 | $ | (262,372) | | | $ | 5,865 | |
為調節淨虧損與經營活動產生的淨現金流而進行的調整 | | | |
基於股票的薪酬 | 37,444 | | | 40,002 | |
折舊和攤銷 | 8,788 | | | 5,358 | |
票據保費/折扣的攤銷(增加) | 896 | | | (82) | |
已實現的投資收益 | (80) | | | — | |
與出售未來特許權使用費有關的負債的非現金利息支出 | 12,612 | | | 7,906 | |
運營資產和負債的變化: | | | |
應收賬款 | — | | | (68,024) | |
預付費用和其他流動資產 | (2,643) | | | 20,309 | |
應付賬款 | (8,402) | | | 6,688 | |
應計費用 | (11) | | | (27,279) | |
遞延收入 | (866) | | | (99,135) | |
經營租賃,淨額 | 4,417 | | | 1,205 | |
用於經營活動的淨現金 | (210,217) | | | (107,187) | |
| | | |
來自投資活動的現金流: | | | |
購買財產和設備 | (102,731) | | | (66,225) | |
購買投資 | (309,982) | | | (192,528) | |
出售收益和投資到期日 | 208,615 | | | 141,994 | |
用於投資活動的淨現金 | (204,098) | | | (116,759) | |
| | | |
來自融資活動的現金流量: | | | |
行使股票期權的收益 | 1,779 | | | 1,096 | |
普通股發行的收益,扣除發行成本 | 429,265 | | | — | |
出售未來特許權使用費的收益 | — | | | 250,000 | |
融資活動提供的淨現金 | 431,044 | | | 251,096 | |
| | | |
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 | 16,729 | | | 27,150 | |
| | | |
匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響 | 84 | | | (196) | |
| | | |
現金、現金等價物和限制性現金: | | | |
經期開始 | 110,891 | | | 108,005 | |
期末 | $ | 127,704 | | | $ | 134,959 | |
| | | |
現金流的補充披露: | | | |
| | | |
繳納的所得税 | $ | (3,014) | | | $ | — | |
| | | |
非現金投資活動的補充披露: | | | |
資本支出包含在應計費用中 | $ | 7,265 | | | $ | 12,831 | |
所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
Arrowhead Pharmicals, In
合併財務報表附註
(未經審計)
注意事項 1。 組織和重要會計政策
總體和最新進展
Arrowhead Pharmicals, Inc. 及其子公司(以下統稱為 “公司”)主要致力於開發通過抑制致難治性疾病的基因來治療難治性疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的RNA化學組合和高效的遞送方式,觸發RNA幹擾機制,誘導快速、深層和持久地敲除靶基因。RNA 幹擾(“RNaI”)是存在於活細胞中的一種機制,它抑制特定基因的表達,從而影響特定蛋白質的產生。該公司基於RNAI的療法可能會利用這種自然的基因沉默途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
下表顯示了公司目前的渠道:
| | | | | | | | | | | |
治療區 | 姓名 | 舞臺 | 產品權利 |
心臟代謝 | plozasiran (ARO-APOC3) | 第 3 階段 | 箭頭 |
| zodasiran (ARO-ANG3) | 第 2b 階段 | 箭頭 |
| olpasiran | 第 3 階段 | Amgen |
肺部 | ARO-RAGE | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
| ARO-MUC5AC | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
| ARO-MMP7 | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
肝臟 | GSK-4532990 | 第 2b 階段 | 葛蘭素史克 |
| fazirsiran | 第 3 階段 | 武田和箭頭 |
| JNJ-3989 | 第 2 階段 | 葛蘭素史克 |
| ARO-C3 | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
| ARO-PNPLA3 | 第 1 階段 | 箭頭 |
| ARO-CFB | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
肌肉 | ARO-DUX4 | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
| ARO-DM1 | 第 1/2a 階段 | 箭頭 |
中樞神經系統 (CNS) | 各種各樣 | 臨牀前 | 箭頭 |
該公司在加利福尼亞州和威斯康星州設有實驗室設施,在那裏開展研發活動,包括開發RNAi療法。該公司的主要行政辦公室位於加利福尼亞州帕薩迪納。
到目前為止,在2024財年,公司一直在開發和推進其產品線和合作夥伴候選人。近期的幾項重要進展包括:
•完成了安進對olpasiran的第三階段OCEAN(a)——結果試驗的註冊,觸發了$50.0向公司支付了百萬里程碑款項,該款項於2024財年第三季度支付;
•提供了該公司針對重度高甘油三酯血癥患者的在研plozasiran的2期 SHASTA-2 研究的雙盲治療期的最終數據。SHASTA-2 研究結果顯示,載脂蛋白 C-III(APOC3)和甘油三酯顯著、持續降低,多種動脈粥樣硬化脂蛋白水平有所改善;
•宣佈了一項擴大准入計劃(EAP),在臨牀試驗之外為符合資格的家族性乳糜微粒血癥綜合徵(FCS)患者提供研究性plozasiran;
•啟動了 ARO-DM1 的 1/2a 期臨牀試驗,該試驗被開發為 1 型肌強直性營養不良症 (DM1)(最常見的成人發作肌肉萎縮症)的潛在治療方法;
•申請批准啟動ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗,該試驗正在開發為補體介導的腎臟疾病的潛在治療方法;
•與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重述的許可協議,根據該協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化 JNJ-3989(前身為ARO-HBV)的全球獨家許可。JNJ-3989 此前曾獲得詹森製藥公司的許可。參見注釋 2。
合併和演示基礎
中期合併財務報表包括Arrowhead Pharmicals, Inc.及其子公司(全資子公司和以公司為主要受益人的可變權益實體)的賬目。子公司是指Arrowhead Madison, Inc.、Visirna Therapeutics, Inc.(“Visirna”)和Arrowhead Australia Pty Ltd。對於公司擁有或風險敞口低於100%的子公司,公司在其合併運營報表中記錄的歸屬於非控股權益的淨虧損等於相應非控股方在該實體中保留的經濟或所有權權益的百分比。
中期合併財務報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。此處包含的公司財務數據未經審計。管理層認為,所有具有正常經常性質的重大調整都是為了公允地列報公司截至2024年3月31日的財務狀況以及本報告所述期間的經營業績和現金流量。所有公司間往來交易和餘額均已清除。
隨附的中期合併財務報表和相關附註中遺漏了某些財務信息,這些信息通常包含在根據公認會計原則編制的年度財務報表中,但不是中期報告目的所必需的。我們敦促讀者查看公司截至2023年9月30日的10-K表年度報告,以獲取更完整的描述和討論。截至2024年3月31日的六個月的經營業績和現金流不一定代表截至2024年9月30日的財年的預期業績。
流動性
該公司的主要融資來源是出售其股權證券、許可和合作協議收入以及出售某些未來的特許權使用費。自公司成立以來,研發活動需要大量資本投資,預計未來將繼續需要大量的現金支出,尤其是在公司的候選藥物管道和員工人數均有所擴大的情況下。此外,隨着公司的產品線逐步成熟進入後期臨牀試驗,將需要大量資本投資。
截至 2024 年 3 月 31 日,該公司有 $127.7百萬現金、現金等價物和限制性現金(美元)2.2百萬美元的限制性現金)和美元395.4數百萬股可供出售的證券為運營提供資金。在截至2024年3月31日的六個月中,公司的現金、現金等價物和限制性現金和投資餘額增加了美元119.5百萬美元,這主要歸因於美元的淨收益429.3下文討論了2024年1月承保發行的百萬美元,由與公司研發計劃、一般和管理費用以及資本支出相關的持續支出所抵消。
2024年1月2日,公司與作為幾家承銷商代表的傑富瑞集團公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承銷協議。該公司發行了 15,790,000普通股,價格為 $28.50每股。投資者支付的總購買價格為 $450.0百萬美元,公司獲得的淨收益為美元429.3扣除諮詢費和發行費用後的百萬美元。
總的來説,公司有資格獲得高達 $2.8數十億美元的開發、監管和銷售里程碑,並可能從其許可和合作協議的淨銷售額中獲得各種特許權使用費,但須遵守這些協議的條款和條件。註釋2中進一步討論了這些合作協議的收入確認。
重要會計政策摘要
公司在截至2023年9月30日財年的最新10-K表年度報告中披露的重要會計政策沒有變化。
所得税的不確定性
該公司記錄的所得税優惠為$3.3百萬和美元0分別在截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中。所得税優惠主要是由於公司與時效到期相關的不確定税收狀況發生了分散變化。
最近的會計公告
2023 年 12 月,財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了 ASU 2023-09 所得税(主題 740):所得税披露的改進,以改善其所得税披露要求。根據亞利桑那州立大學,各實體必須每年(1)在費率對賬中披露特定類別,以及(2)為符合量化閾值的對賬項目提供額外信息。該亞利桑那州立大學將從2025年10月1日起對公司生效。公司預計應用該ASU不會對其合併財務報表和相關披露產生任何重大影響。
注意事項 2。 合作和許可協議
下表彙總了已確認的收入:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | (以千計) |
葛蘭素史克 | | $ | — | | | $ | 30,000 | | | $ | 2,685 | | | $ | 29,323 | |
地平線 | | — | | | — | | | — | | | 21,667 | |
武田 | | — | | | 116,156 | | | 866 | | | 132,468 | |
詹森 | | — | | | 111 | | | — | | | 355 | |
Amgen | | — | | | — | | | — | | | 25,000 | |
總計 | | $ | — | | | $ | 146,267 | | | $ | 3,551 | | | $ | 208,813 | |
下表彙總了與公司合作和許可協議相關的應收賬款和合同負債餘額:
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 2024年3月31日 | | 2023年9月30日 |
| | (以千計) |
應收賬款中包含的應收款 | | $ | — | | | $ | — | |
遞延收入中包含的合同負債 | | $ | — | | | $ | 866 | |
葛蘭素史克知識產權(第 3 號)有限公司(“葛蘭素史克”)
葛蘭素史克許可協議
2021年11月22日,葛蘭素史克與公司簽訂了獨家許可協議(“葛蘭素史克許可協議”)。根據葛蘭素史克許可協議,葛蘭素史克已獲得 GSK-4532990(前身為ARO-HSD)的獨家許可。除大中華區外,獨家許可遍及全球。葛蘭素史克全權負責其境內的 GSK-4532990 的所有臨牀開發和商業化。葛蘭素史克於 2023 年 3 月在 2b 期試驗中為第一位患者服藥,並支付了 $30.0在2023財年第三季度向公司支付了百萬里程碑式的款項。
公司有資格獲得額外的付款 $100.0在3期試驗中實現了第一位患者給藥後,達到了百萬人。此外,如果第三階段試驗結果良好,並且潛在的新藥在主要市場獲得監管部門的批准,則該協議規定向公司支付高達美元的商業里程碑款項190.0首次商業銷售時為百萬美元,最高可達 $590.0與銷售相關的里程碑付款。該公司還有資格獲得產品淨銷售額的分級特許權使用費,範圍在十幾%至20%之間。
GSK-HBV 協議
2023年12月11日,公司與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重述的許可協議(“GSK-HBV協議”),根據該協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化 JNJ-3989(前身為ARO-HBV)的全球獨家許可。該公司的第三代皮下給藥RNaI候選療法正在開發中,是慢性乙型肝炎病毒感染患者的潛在療法。JNJ-3989 此前曾在 2018 年 10 月獲得 Janssen 的許可。
根據GSK-HBV協議的條款, 公司收到了 $2.72023 年 12 月,在簽署經修訂的 GSK-HBV 協議後,達到了百萬美元。公司有資格獲得高達 $832.5根據GSK-HBV協議,支付了數百萬美元的開發和銷售里程碑款項。
有 不截至2024年3月31日記錄的合同資產和負債。
Horizon Therapeutics Ireland DA
2021年6月,Horizon與公司簽訂了合作和許可協議(“Horizon許可協議”)。根據Horizon許可協議的條款,Horizon獲得了 HZN-457 的全球獨家許可,這是Horizon正在開發的一種臨牀階段藥物,可作為失控痛風患者的潛在治療方法。
在Horizon許可協議生效時,該公司確定 一不同的履約義務。公司確定,關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務,包括公司在 HZN-457(“Horizon R&D Services”)開發的臨牀前階段開展所有活動的責任。該公司收到了一美元40.02021 年 7 月預付了百萬美元。在2023年第一季度完成Horizon研發服務的時間框架內,收入按直線方式確認。此外,該公司還收到了額外的 $15.0在 Horizon 於 2023 年 1 月啟動 1 期臨牀試驗後,百萬美元。
2023 年 10 月 6 日,安進完成了對 Horizon 的收購,隨後通知該公司,安進打算終止 HZN-457 許可證。為方便起見,Horizon行使了終止Horizon許可協議的權利,該協議於2023年12月21日生效。
武田藥品株式會社(“武田”)
2020年10月,武田與公司簽訂了獨家許可和共同出資協議(“武田許可協議”)。根據武田許可協議,武田和公司將共同開發公司的fazirsiran計劃(前身為 TAK-999 和 ARO-AAT),這是該公司的第二代皮下注射RNAi候選治療藥物,正在開發用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏相關的肝臟疾病。在美國境內,如果獲得批准,fazirsiran將根據一項共同商業化 50/50 利潤共享結構。在美國以外,武田獲得了將fazirsiran商業化的獨家許可,並將領導全球商業化戰略,而該公司將有資格獲得以下分級特許權使用費 20%到 25%關於淨銷售額。
在武田許可協議簽訂之初,該公司確定 一不同的履約義務。公司確定,關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務,包括公司負責完成紅杉研究的初始部分,完成正在進行的第二階段 AROAAT2002 研究,以及確保法齊爾西蘭藥物產品的某些製造完成並交付給武田(“武田研發服務”)。由於這些武田研發服務的專業性和獨特性質及其與許可證的直接關係,公司確定這些交付品代表 一不同的捆綁包,因此, 一履約義務。除了由公司負責的武田研發服務外,武田還將負責管理美國以外的未來臨牀開發和商業化。在美國境內,公司還將參與共同開發和共同商業化工作,並將與武田共同資助這些工作,這是美國境內50/50利潤分享結構的一部分。公司將包括共同開發和共同商業化在內的合作活動視為主題808中的一個單獨記賬單位,因此,這些共同資助金額酌情記為研發費用或一般和管理費用。
根據武田許可協議的條款, 公司收到了 $300.02021 年 1 月的預付款(百萬美元),另外還有 $40.0武田於2023年3月啟動法齊爾西蘭的3期REDWOOD臨牀研究後獲得百萬美元,並且有資格獲得高達美元的資格527.5還有數百萬個潛在的開發、監管和商業里程碑。
公司已分配了總額 $300.0其初始交易價格為百萬美元 一fazirsiran 許可證和相關的武田研發服務的明確履行義務。收入是使用輸入法確認的(基於實際患者就診量與正在進行的紅杉和 AROAAT2002 臨牀研究的預計就診總次數)。對紅杉和 AROAAT2002 研究患者的第二階段研究訪問已於 2023 年 12 月 31 日結束,該公司已基本完成武田許可協議規定的履約義務。因此,截至2023年12月31日,所有收入均已完全確認。截至2024年3月31日,沒有進一步的遞延收入和合同負債.
該公司記錄了 $13.8截至2024年3月31日,應計支出為百萬美元,主要由共同開發和共同商業化活動推動。
詹森製藥有限公司(“詹森”)
2023 年 4 月 7 日,詹森自願終止了與公司的合作協議,公司重新獲得了 ARO-PNPLA3(前身為 JNJ-75220795)的全部權利。ARO-PNPLA3 正處於 1 期臨牀試驗,這些試驗是
現在由公司開發。
此外,如上所述,該公司於2023年12月11日簽訂了葛蘭素史克-HBV協議,根據該協議,葛蘭素史克獲得了 JNJ-3989(前身為ARO-HBV)的獨家許可。JNJ-3989 此前曾在 2018 年 10 月獲得 Janssen 的許可。
安進公司(“安進”)
2016年9月,安進和公司簽訂了 二合作和許可協議以及普通股購買協議。根據第二份合作和許可協議(“Olpasiran協議”),安進獲得了該公司新型RNaI olpasiran(以前稱為AMG-890或ARO-LPA)計劃的全球獨家許可。這些 RNAi 分子旨在降低脂蛋白 (a) 升高,脂蛋白是動脈粥樣硬化性心血管疾病的基因驗證的獨立危險因素。根據Olpasiran協議,安進全權負責臨牀開發和商業化。
根據Olpasiran協議,該公司已收到$35.0百萬美元的預付款和 $21.5百萬美元,以安進對公司普通股的股權投資的形式出售。此外,該公司還額外獲得了一美元55.0百萬里程碑付款;$10.0在安進於2018年9月啟動第一階段研究後,百萬美元, $20.0在 2020 年 7 月啟動第 2 期臨牀研究時獲得的百萬美元,以及 $25.02022年12月,其首次受試者註冊了3期試驗,數百萬人。該公司已基本完成了Olpasiran協議規定的履約義務。曾經有 不截至2024年3月31日記錄的合同資產和負債。
2022年11月,Royalty Pharma Investments 2019 ICAV(“Royalty Pharma”)與該公司簽訂了特許權使用費製藥協議。作為根據特許權使用費製藥協議支付的款項的對價,Royalty Pharma有權獲得安進根據Olpasiran協議本應向公司支付的所有特許權使用費。公司仍然有資格獲得最高額外的 $535.0安進和Royalty Pharma應支付的剩餘開發、監管和銷售里程碑款為數百萬美元。參見注釋 11。
Visirna Therapeutics, Inc.(“Visirna”)
2022年4月,公司與其子公司Visirna簽訂了許可協議(“Visirna許可協議”),根據該協議,Visirna獲得了在大中華區(包括中華人民共和國、香港、澳門和臺灣)開發、製造和商業化該公司四種基於RNAI的研究性心臟代謝藥物的獨家許可。
該公司還根據Visirna許可協議中設想的雙方之間的臨牀供應協議進行製造和開發工作。公司收到了 $0.1百萬和美元0.9百萬美元作為分別截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月的製造和開發工作的對價。有 不截至2024年3月31日記錄的合同資產和負債。
注意事項 3。 資產負債表賬户
不動產、廠房和設備
下表彙總了公司的主要不動產、廠房和設備類別:
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年9月30日 |
| (以千計) |
土地 | $ | 2,996 | | | $ | 2,996 | |
建築 | 75,262 | | | — | |
研究設備 | 62,926 | | | 56,509 | |
傢俱 | 4,150 | | | 1,540 | |
計算機和軟件 | 923 | | | 700 | |
租賃權改進 | 104,723 | | | 103,813 | |
在建工程 | 158,243 | | | 166,655 | |
| 409,223 | | | 332,213 | |
減去:累計折舊和攤銷 | (49,971) | | | (41,951) | |
財產、廠房和設備,淨額 | $ | 359,252 | | | $ | 290,262 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月,不動產、廠房和設備的折舊和攤銷費用為美元4.1百萬和美元2.2分別為百萬。截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中,財產和設備的折舊和攤銷費用為美元7.9百萬和美元4.5分別是百萬。
在2024財年第一季度,該公司完成了其位於威斯康星州維羅納的實驗室和辦公設施的建設,這導致了美元的重新分類75.3截至2024年3月31日,從在建工程到建築中共有100萬英鎊。此外,該公司開始對新完工的設施進行折舊 39 年時期。
應計費用
應計費用包括以下內容:
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | | 2023年9月30日 |
| (以千計) |
應計研發費用 | $ | 14,443 | | | $ | 16,125 | |
應計研發費用;共同開發 | 13,751 | | | 5,895 | |
應計資本支出 | 7,265 | | | 14,044 | |
其他 | 1,596 | | | 3,699 | |
應計費用總額 | $ | 37,055 | | | $ | 39,763 | |
注意事項 4。 投資
該公司的投資包括以下內容:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 |
| (以千計) |
| 調整後的基準 | | 格羅斯 未實現收益 | | 格羅斯 未實現的虧損 | | 公允價值 |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
可供出售證券 | $ | 396,249 | | | $ | 11 | | | $ | (850) | | | $ | 395,410 | |
| | | | | | | |
當前投資總額 | $ | 396,249 | | | $ | 11 | | | $ | (850) | | | $ | 395,410 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2023年9月30日 |
| (以千計) |
| 調整後的基準 | | 格羅斯 未實現收益 | | 格羅斯 未實現的虧損 | | 公允價值 |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
可供出售證券 | $ | 295,699 | | | $ | 3 | | | $ | (2,967) | | | $ | 292,735 | |
| | | | | | | |
當前投資總額 | $ | 295,699 | | | $ | 3 | | | $ | (2,967) | | | $ | 292,735 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
公司已確定,截至2024年3月31日和2023年3月31日,處於未實現虧損狀況的可供出售證券沒有任何信用損失減值。
注意事項 5。 無形資產
需要攤銷的無形資產包括專利和作為2015年3月諾華RNai資產收購的一部分資本化的許可協議。 下表列出了無形資產的組成部分:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 總賬面金額 | | 累計攤銷 | | 減值 | | 淨賬面金額 | | 有用的生命 |
| (以千計) | | (以年為單位) |
截至 2024 年 3 月 31 日 | | | | | | | | | |
專利 | $ | 21,728 | | | $ | 14,097 | | | $ | — | | | $ | 7,631 | | | 14 |
執照 | 3,129 | | | 1,348 | | | — | | | 1,781 | | | 21 |
無形資產總額,淨額 | $ | 24,857 | | | $ | 15,445 | | | $ | — | | | $ | 9,412 | | | |
| | | | | | | | | |
截至2023年9月30日 | | | | | | | | | |
專利 | $ | 21,728 | | | $ | 13,321 | | | $ | — | | | $ | 8,407 | | | 14 |
執照 | 3,129 | | | 1,274 | | | — | | | 1,855 | | | 21 |
無形資產總額,淨額 | $ | 24,857 | | | $ | 14,595 | | | $ | — | | | $ | 10,262 | | | |
| | | | | | | | | |
每年對無形資產進行減值審查,如果存在潛在減值指標,則更頻繁地進行減值審查。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中,沒有發現任何減值指標。
有明確使用壽命的無形資產在其使用壽命期間按直線法攤銷。無形資產攤銷費用為美元0.4在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中,每個月為百萬美元,以及美元0.9截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中,每六個月為百萬美元。任何具有明確使用壽命的無形資產預計都沒有剩餘價值。
下表列出了截至2024年3月31日與無形資產相關的預計未來攤銷費用:
| | | | | | | | |
| | 攤銷費用 |
截至9月30日的一年, | | (以千計) |
2024 年(剩餘部分) | | $ | 850 | |
2025 | | 1,700 | |
2026 | | 1,700 | |
2027 | | 1,700 | |
2028 | | 1,700 | |
此後 | | 1,762 | |
總計 | | $ | 9,412 | |
| | |
注意事項 6。 股東權益
下表彙總了公司的普通股和優先股:
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 股份 |
| 面值 | 已授權 | 已發行 | 傑出 |
| | (以千計) |
截至 2024 年 3 月 31 日 | | | | |
普通股 | $ | 0.001 | | 290,000 | | 124,133 | | 124,133 | |
優先股 | $ | 0.001 | | 5,000 | | — | | — | |
| | | | |
截至2023年9月30日 | | | | |
普通股 | $ | 0.001 | | 290,000 | | 107,312 | | 107,312 | |
優先股 | $ | 0.001 | | 5,000 | | — | | — | |
分別截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 9 月 30 日, 11,723,683和 12,709,837普通股預留用於在行使期權和歸屬公司2004年股權激勵計劃、2013年激勵計劃、2021年激勵計劃下授予或可供授予的限制性股票單位時發行,以及用於根據《納斯達克上市規則》第5635(c)(4)條向新員工提供的其他激勵補助金。
2024年1月2日,公司與作為幾家承銷商代表的傑富瑞集團公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承銷協議。該公司發行了 15,790,000發行價為美元的普通股28.50每股。投資者支付的總購買價格為 $450.0百萬美元,公司獲得的淨收益為美元429.3扣除諮詢費和發行費用後的百萬美元。
2022 年 12 月 2 日,公司簽訂了公開市場銷售協議(“公開市場銷售協議”),根據該協議,公司可以不時以不超過美元的價格出售250,000,000在市場發行(“自動櫃員機發行”)中,通過傑富瑞有限責任公司作為銷售代理和/或委託人購買公司普通股。根據公開市場銷售協議,公司無需出售股票。公司將向Jefferies LLC支付高達的佣金 3.0根據公開市場銷售協議出售普通股所得總收益的百分比。除非另行終止,否則自動櫃員機發行應在 (i) 出售所有受銷售協議約束的普通股以及 (ii) 銷售協議中允許的銷售協議終止,以較早者為準。經事先通知,公司和傑富瑞均可隨時終止公開市場銷售協議。截至2024年3月31日, 不股票已根據公開市場銷售協議發行。
注意事項 7。 承付款和意外開支
訴訟
在正常業務過程中,公司可能會不時受到各種索賠和法律訴訟。如果認為任何索賠、主張或未主張的索賠或法律程序造成的潛在損失是可能的,並且金額可以合理估計,則公司將為估計的損失承擔責任。曾經有 不截至2024年3月31日記錄的或有負債。
承諾
該公司在威斯康星州維羅納的維羅納科技園擁有土地,該園區正在開發成大約 160,000平方英尺的藥品製造設施和大約 140,000平方英尺的實驗室和辦公設施,將支持公司的製造工藝開發和分析活動。在2024財年第一季度,該公司完成了其中一處實驗室和辦公設施的建設。
截至2024年3月31日,公司已產生美元247.0百萬,並打算再花一美元37.0百萬到美元51.0百萬美元用於完成設施的建設。
注意事項 8。 租賃
加利福尼亞州帕薩迪納: 公司租賃 49,000科羅拉多州業主有限責任公司位於東科羅拉多大道177號的公司總部辦公空間平方英尺,該公司的租約將於2027年4月30日到期。租約包含續訂選項 一額外 五年術語。
加利福尼亞州聖地亞哥: 公司租賃 144,000平方英尺的辦公和研發實驗室空間位於加利福尼亞州聖地亞哥霍伊特公園10102號,租約將於2038年4月30日到期。根據租約,在
初始到期後的十二個月 15-年期,公司可以選擇將租約延長至 一額外 十年從長遠來看,基本租金每年會有一定的增長。
租賃協議賦予公司獲得由出租人資助的額外租户改善津貼(“ATIA”)的權利,最高金額為 $7.2百萬,視情況而定 7基準期內每年的利息百分比。此外,2023年9月25日,公司執行了第一項租約修正案,該修正案授予了第二份ATIA,最高金額為美元23.6百萬,利率為 9基準期內每年的百分比。公司收到了 $30.8百萬 出租人在 2024 財年第一季度收到的 ATIA。因此,公司重新評估了其租賃負債和使用權資產,以反映這些額外津貼和相關的租賃付款增加。該公司進一步得出結論,這些ATIA對租賃的分類沒有影響。
該公司此前轉租了位於加利福尼亞州聖地亞哥的額外研發空間,該轉租已於2023財年結束。
威斯康星麥迪遜:該公司租賃辦公和實驗室設施空間,該空間將於2031年9月30日到期。租約包含續訂選項 二的條款 五年。考慮到根據2019年和2020年租賃協議修正案增加的額外租金平方英尺後,公司目前共租賃了 115,000平方英尺。
租賃資產和負債的組成部分及其在公司合併資產負債表上的分類如下:
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
租賃資產和負債 | 分類 | | 2024年3月31日 | | 2023年9月30日 |
| | | (以千計) |
| | | | | |
經營租賃資產 | 使用權資產 | | $ | 44,626 | | | $ | 45,297 | |
| | | | | |
當期經營租賃負債 | 租賃負債 | | 5,285 | | | 10,563 | |
非流動經營租賃負債 | 租賃負債,扣除流動部分 | | 113,632 | | | 104,608 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
租賃成本 | 分類 | | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | (以千計) |
| | | | | | | | | |
運營租賃成本 | 研究和開發 | | $ | 2,572 | | | $ | 2,343 | | | $ | 5,566 | | | $ | 4,412 | |
| 一般和管理費用 | | 491 | | | 500 | | | 967 | | | 1,033 | |
| | | | | | | | | |
可變租賃成本 (1) | 研究和開發 | | 836 | | | 160 | | | 1,615 | | | 370 | |
| 一般和管理費用 | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | |
總計 | | | $ | 3,899 | | | $ | 3,003 | | | $ | 8,148 | | | $ | 5,815 | |
(1) 可變租賃成本主要與公司運營租賃相關的運營費用有關。
有 不2024財年上半年的短期租賃成本。有 $0.4百萬和美元0.7在截至2023年3月31日的三個月和六個月中,短期租賃成本分別為百萬美元。
下表列出了截至2024年3月31日的未貼現經營租賃負債的到期日:
| | | | | |
年 | 金額 |
| (以千計) |
2024 年(財政年度的剩餘時間) | $ | 6,997 | |
2025 | 15,356 | |
2026 | 15,696 | |
2027 | 14,869 | |
2028 | 13,511 | |
2029 年及以後 | 128,356 | |
總計 | $ | 194,785 | |
減去估算的利息 | $ | (75,868) | |
經營租賃負債總額(包括流動部分) | $ | 118,917 | |
與租賃相關的補充現金流和其他信息如下:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | (以千計) |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
按租賃負債計量中包含的金額收到的現金: | | | | | | | | |
來自經營租賃的運營現金流 | | $ | — | | | $ | 8,918 | | | $ | 3,099 | | | $ | 17,929 | |
以修改後的經營租賃負債換取的使用權資產 | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 64 | | | $ | 22,582 | |
為計量租賃負債所含金額支付的現金: | | | | | | | | |
來自經營租賃的運營現金流 | | $ | 2,046 | | | $ | 1,098 | | | $ | 4,016 | | | $ | 2,196 | |
| | | | | | | | |
| | | | | | 3月31日 |
| | | | | | 2024 | | 2023 |
加權平均剩餘租賃期限(以年為單位) | | | | | | 13.0 | | 6.6 |
加權平均折扣率 | | | | | | 8.0 | % | | 8.5 | % |
注意事項 9。 股票薪酬
該公司有三項計劃規定以股權為基礎的薪酬。根據2004年的股權激勵計劃(“2004年計劃”)和2013年的激勵計劃(“2013年計劃”), 0和 2,967,887自2024年3月31日起,公司普通股的股票分別用於向員工和董事授予股票期權和限制性股票獎勵。
2021 年 3 月 18 日,公司董事會批准了 Arrowhead Pharmicals, Inc. 2021 年激勵計劃(“2021 年計劃”),該計劃授權了 8,000,000股票(須經某些調整),可用於授予股票期權、股票增值權、限制性和非限制性股票、績效獎勵、現金獎勵和其他可轉換為或以公司普通股為基礎的獎勵。根據2021年計劃授權的最大股份數將減少(i)在2021年1月1日之後根據2013年計劃發放的受獎勵限制的任何股份,以及(ii)增加截至2021年1月1日根據2013年計劃獲得未償還獎勵的任何股份,這些股份在2021年1月1日之後被取消、到期、沒收或以其他方式未根據此類獎勵發行(由於為支付行使費用而被招標或扣留除外)價格或與任何此類獎勵相關的預扣税)或以現金結算。截至2024年3月31日,可供發行的股票總數為 4,553,827股票,其中包括 158,678和 134,389分別根據2013年和2021年計劃沒收的股份,以及 3,689,089股票已根據2021年計劃授予。
此外,還有 688,165為期權預留的股票和 637,563根據納斯達克上市規則第5635(c)(4)條,作為向公司股票薪酬計劃之外的新員工發放的激勵補助金,為限制性股票單位預留的股票。
下表彙總了未獲獎項:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至 2024 年 3 月 31 日 |
| 2004 年計劃 | | 2013 年計劃 | | 2021 年計劃 | | 激勵獎 | | 總計 |
授予和傑出獎項: | | | | | | | | | |
選項 | — | | | 1,358,377 | | | 32,151 | | | 688,165 | | | 2,078,693 | |
限制性庫存單位 | — | | | 1,609,510 | | | 2,844,090 | | | 637,563 | | | 5,091,163 | |
總計 | — | | | 2,967,887 | | | 2,876,241 | | | 1,325,728 | | | 7,169,856 | |
下表彙總了運營費用中包含的股票薪酬支出:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | | | | |
| | | | | | | |
研究和開發 | $ | 7,097 | | | $ | 8,745 | | | $ | 15,413 | | | $ | 17,147 | |
一般和行政 | 9,491 | | | 11,868 | | | 18,860 | | | 22,855 | |
總計 | $ | 16,588 | | | $ | 20,613 | | | $ | 34,273 | | | $ | 40,002 | |
股票期權獎勵
下表彙總了截至2024年3月31日的六個月的股票期權活動:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股份 | | 加權- 平均值 運動 價格 每股 | | 加權- 平均值 剩餘的 合同的 期限(年) | | 聚合 固有的 價值 |
截至 2023 年 9 月 30 日仍未付清 | 2,263,477 | | $ | 22.68 | | | | | |
已授予 | — | | — | | | | | |
已取消或已過期 | (30,437) | | 61.11 | | | | | |
已鍛鍊 | (154,347) | | 11.53 | | | | | |
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 | 2,078,693 | | $ | 23.04 | | | 4.0年份 | | $ | 26,788,979 | |
可於 2024 年 3 月 31 日行使 | 2,054,866 | | $ | 22.72 | | | 3.9年份 | | $ | 26,788,746 | |
總內在價值代表標的股票的市場價格超過期權行使價的金額。在截至2024年3月31日的三個月中行使的期權的總內在價值
而 2023 年是 $2.5百萬和美元1.4分別為百萬。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中,行使的期權的總內在價值為美元3.1百萬和美元3.6分別是百萬
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中與未償還股票期權相關的股票薪酬支出為美元0.6百萬和美元2.2分別為百萬。截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中,與未償還的股票期權相關的股票薪酬支出為美元2.1百萬和美元4.6分別是百萬。
截至2024年3月31日,所有未償還的未歸屬股票期權的税前薪酬支出為美元0.8在加權平均期內,公司的經營業績中將確認百萬美元 4月。
每個股票期權獎勵的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型在授予之日估算的。Black-Scholes期權定價模型是為估算交易期權的公允價值而開發的,這些期權沒有歸屬限制,可以完全轉讓。每種股票期權公允價值的確定受授予之日公司股價以及對許多高度複雜和主觀變量的假設的影響。由於公司的員工股票期權的特徵與已交易期權的特徵明顯不同,而且由於主觀投入假設的變化會對公允價值估計產生重大影響,因此現有模型不一定能為其員工股票期權的公允價值提供可靠的單一衡量標準。 沒有期權是在截至2024年3月31日的六個月內授予的, 2023.
Visirna ESOP: 2023 年 10 月 1 日,該公司的子公司 Visirna 批准了 7,500,000員工股票期權計劃(“Visirna ESOP”)向其員工提供股票期權,該計劃授權 20,000,000用於發行的股票。Visirna的ESOP由Visirna獨立管理,包括估值流程。在截至2024年3月31日的三個月和六個月中,與Visirna ESOP相關的股票薪酬支出為美元1.2百萬和美元3.2分別是百萬。
限制性股票單位
限制性股票單位(“RSU”),包括基於市場、基於時間和基於業績的獎勵,是根據公司的2013年和2021年計劃以及在公司股票薪酬計劃之外作為激勵補助金髮放的。歸屬時,每股未償還的RSU將兑換成公司的一股普通股。RSU 獎勵通常以滿足服務要求或滿足服務要求和實現某些績效目標為前提。
下表彙總了公司限制性股票單位的活動:
| | | | | | | | | | | |
| 的數量 RSU | | 加權- 平均值 格蘭特 日期 公允價值 每股 |
截至 2023 年 9 月 30 日仍未付清 | 4,241,640 | | $ | 58.43 | |
已授予 | 1,838,025 | | 30.75 | |
既得 | (876,352) | | 53.60 | |
被沒收 | (112,150) | | 44.16 | |
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清 | 5,091,163 | | $ | 49.58 | |
限制性股票的公允價值是根據授予日公司普通股的收盤價確定的,同時考慮了獲得獎勵的服務和/或績效條件的可能性。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中,公司記錄了美元16.0百萬和美元18.4與限制性股票單位相關的支出分別為百萬美元。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的六個月中,公司記錄了美元32.2百萬和美元35.4與限制性股票單位相關的支出分別為百萬美元。截至 2024 年 3 月 31 日,有 $112.0與限制性股票單位相關的未確認薪酬成本總額為百萬美元,預計將在加權平均期內予以確認 1.7年份。
注意 10。 公允價值測量
公司採用公允價值層次結構,優先考慮用於衡量公允價值的估值技術的輸入。第四部分 “第15項” 附註10——合併財務報表附註的公允價值計量中披露了公司用於衡量公允價值的估值技術和投入以及公允價值層次結構三個級別(1級、2級和3級)的定義。截至2023年9月30日止年度的10-K表年度報告的附件和財務報表附表”。
公司使用截至評估之日的最新價格和投入,包括市場混亂期間。在市場混亂時期,許多工具觀察價格和投入的能力可能會降低。這種情況可能導致儀器從 1 級重新分類為 2 級,或從 2 級重新分類為 3 級。公司確認等級之間的轉賬要麼是在活動的實際發生日期,要麼是導致轉移的情況發生變化。根據三級衡量標準,截至2024年3月31日和2023年9月30日,公司沒有任何金融資產或金融負債。
下表定期列出了按公允價值計量的公司資產和負債的信息,並指出了公司使用的估值技術的公允價值層次結構:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 |
| 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 | | 總計 |
| (以千計) |
| | | | | | | |
可供出售證券 | | | | | | | |
美國國債 | $ | 4,963 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 4,963 | |
美國政府債券 | — | | | 48,637 | | | — | | | 48,637 | |
市政證券 | — | | | 3,949 | | | — | | | 3,949 | |
商業票據 | — | | | 120,710 | | | — | | | 120,710 | |
公司債務證券 | — | | | 217,151 | | | — | | | 217,151 | |
可供出售證券總數 | 4,963 | | | 390,447 | | | — | | | 395,410 | |
現金等價物 | | | | | | | |
貨幣市場工具 | 77,080 | | | — | | | — | | | 77,080 | |
美國國債 | 4,993 | | | — | | | — | | | 4,993 | |
商業票據 | — | | | 4,997 | | | — | | | 4,997 | |
現金等價物總額 | 82,073 | | | 4,997 | | | — | | | 87,070 | |
金融資產總額 | $ | 87,036 | | | $ | 395,444 | | | $ | — | | | $ | 482,480 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年9月30日 |
| 第 1 級 | | 第 2 級 | | 第 3 級 | | 總計 |
| (以千計) |
| | | | | | | |
可供出售證券 | | | | | | | |
美國政府債券 | $ | 31,553 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 31,553 | |
市政證券 | — | | | 7,093 | | | — | | | 7,093 | |
商業票據 | — | | | 22,205 | | | — | | | 22,205 | |
公司債務證券 | — | | | 231,884 | | | — | | | 231,884 | |
可供出售證券總數 | 31,553 | | | 261,182 | | | — | | | 292,735 | |
現金等價物 | | | | | | | |
貨幣市場工具 | 347 | | | — | | | — | | | 347 | |
現金等價物總額 | 347 | | | — | | | — | | | 347 | |
金融資產總額 | $ | 31,900 | | | $ | 261,182 | | | $ | — | | | $ | 293,082 | |
注意 11。 與出售未來特許權使用費有關的責任
2022年11月,公司與Royalty Pharma簽訂了特許權使用費製藥協議,根據該協議,Royalty Pharma同意支付最高美元410.0向公司提供100萬美元現金,以換取該公司未來對olpasiran的特許權使用費。olpasiran是一種小型幹擾RNA(siRNA),最初由公司開發,並於2016年9月根據Olpasiran協議許可給安進。
根據特許權醫藥協議,Royalty Pharma支付了美元250.0預付一百萬美元,並同意最多額外支付 $160.0如果發生以下里程碑事件,一次性里程碑付款總額為百萬美元:(i) $50.0olpasiran OCEAN 三期臨牀試驗註冊完成後將獲得百萬美元,(ii)美元50.0在獲得美國食品藥品管理局批准奧帕西蘭用於批准的適應症(降低已確診心血管疾病且Lp(a)升高的成年人發生心肌梗塞、緊急冠狀動脈血運重建或冠心病死亡的風險)後,百萬美元,以及(iii)$60.0在 Royalty Pharma 收到至少 1 美元后獲得 100 萬美元70.0在任何一個日曆年內,根據《特許權使用費藥品協議》支付的百萬筆特許權使用費。
作為根據特許權使用費藥品協議支付上述款項的對價,Royalty Pharma有權獲得安進根據奧爾帕西蘭協議本應向公司支付的所有特許權使用費。公司仍然有資格獲得安進根據奧爾帕西蘭協議可能支付的任何里程碑款項。
公司評估了特許權醫藥協議的條款,並根據相關會計指導得出結論,公司將該交易視為債務和資金250.0來自Royalty Pharma的百萬美元被記錄為與出售合併資產負債表上未來特許權使用費相關的負債。公司沒有義務償還根據特許權使用費製藥協議收到的這筆預付資金。
公司使用實際利率法按賬面價值記錄債務。為了攤銷未來特許權使用費的出售,公司利用預期的方法來估算公司在協議有效期內將向交易對手支付的未來特許權使用費。根據預期方法,新的有效利率是根據剩餘現金流的修訂估計值確定的。新利率是貼現率,它將修訂後的剩餘現金流估計值的現值等同於債務賬面金額,並將用於確認剩餘期間的非現金利息支出。公司結合內部預測和外部來源的預測,定期評估預期特許權使用費的支付金額和時間。對未來產品淨銷售額(以及由此產生的特許權使用費)的估計基於關鍵假設,包括人口、滲透率、成功概率和銷售價格等。如果此類付款大於或低於公司的初步估計,或者此類付款的時間與其最初的估計存在重大差異,則公司前景將調整特許權使用費融資義務的攤銷和實際利率。截至2024年3月31日,估計的實際利率為 9.3%.
下表列出了與出售未來特許權使用費有關的負債方面的活動。
| | | | | | | | |
| | 賬面金額 |
| | (以千計) |
截至 2023 年 9 月 30 日的賬面價值 | | $ | 268,326 | |
確認的非現金利息支出 | | 12,612 | |
截至 2024 年 3 月 31 日的賬面價值 | | $ | 280,938 | |
注意 12。 每股淨虧損
下表顯示了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月和六個月的基本和攤薄後每股淨虧損的計算結果。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | (以千計,每股金額除外) |
分子: | | | | | | | | |
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨(虧損)收益 | | $ | (125,300) | | | $ | 48,675 | | | $ | (258,164) | | | $ | 7,350 | |
| | | | | | | | |
分母: | | | | | | | | |
已發行基本股的加權平均值 | | 123,285 | | | 106,757 | | | 115,307 | | | 106,394 | |
稀釋性證券的影響 | | — | | | 1,386 | | | — | | | 1,499 | |
加權平均攤薄後已發行股票 | | 123,285 | | | 108,143 | | | 115,307 | | | 107,893 | |
| | | | | | | | |
每股基本淨(虧損)收益 | | $ | (1.02) | | | $ | 0.46 | | | $ | (2.24) | | | $ | 0.07 | |
攤薄後的每股淨(虧損)收益 | | $ | (1.02) | | | $ | 0.45 | | | $ | (2.24) | | | $ | 0.07 | |
下表列出了被排除在攤薄後每股淨虧損計算之外的潛在稀釋性證券,因為將其包括在內會產生反稀釋作用。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | (以千計) |
選項 | | 595 | | | 767 | | | 657 | | | 779 | |
限制性庫存單位 | | 3,411 | | | 3,583 | | | 3,931 | | | 3,290 | |
總計 | | 4,006 | | | 4,350 | | | 4,588 | | | 4,069 | |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的某些前瞻性陳述,我們打算使此類前瞻性陳述受由此建立的安全港的約束。為此,除歷史信息外,本10-Q表季度報告中包含的任何陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制前述內容概括性的前提下,諸如 “可能”、“將”、“期望”、“相信”、“預期” 之類的詞語 “目標”、“努力”、“努力”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可能”、“估計”、“目標”、“預測” 或 “繼續” 或這些詞語或其他變體或類似術語的否定詞旨在識別前瞻性陳述。此外,任何涉及我們未來財務業績預測、業務趨勢或未來事件或情況的其他描述的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進展和結果、我們的研發計劃以及 “二十二五” 管道目標的陳述;我們對夥伴關係、許可和/或合作安排以及我們已經或將來可能達成的其他戰略安排和交易的潛在收益的預期;我們對未來里程碑、特許權使用費或其他金額和時間的看法和期望根據現有協議,可能應向第三方支付或來自第三方的款項;以及我們對未來收入、研發費用、資本要求和向第三方付款的估計。
此處包含的前瞻性陳述基於現有信息對我們管理層當前的預期,涉及許多風險和不確定性,所有這些風險和不確定性都難以或不可能準確預測,其中許多是我們無法控制的。因此,我們的實際業績和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。前瞻性陳述並不能保證未來的業績,我們的實際經營業績、財務狀況和現金流可能存在重大差異。可能導致或促成這種差異的因素包括但不限於 “第 1 項” 中更詳細討論的因素。商業” 和 “第 1A 項。第一部分的 “風險因素” 和 “第7項”。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”,見我們最新的10-K表年度報告第二部分。讀者應仔細閲讀這些風險,以及我們不時向美國證券交易委員會(“SEC”)提交的其他文件中描述的其他風險。鑑於此處包含的前瞻性信息固有的重大風險和不確定性,此類信息的包含不應被視為我們或任何其他人對將取得此類結果的陳述,並提醒讀者不要過分依賴此類前瞻性信息。此處的陳述是截至向美國證券交易委員會提交本10-Q表季度報告之日的聲明,此後任何時候都不應依賴這些陳述。除非法律要求,否則我們不打算修改此處包含的前瞻性陳述以反映本文發佈之日之後的事件或情況或反映意外事件的發生。
概述
該公司開發通過抑制引起頑固疾病的基因來治療這些疾病的藥物。該公司的療法使用廣泛的RNA化學物質組合和高效的交付模式,觸發RNAi幹擾機制,誘導目標基因的快速、深度和持久的敲除。RNAi 是活細胞中存在的一種機制,它抑制特定基因的表達,從而影響特定蛋白質的產生。基於RNAI的療法可以利用這種自然的基因沉默途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
該公司將其資源集中在專門利用其在跨多個治療領域的多種動物模型中的高水平藥理活性的療法上。該公司認為 TRiMTM與上一代技術和競爭技術相比,啟用的療法具有多種潛在優勢,包括:簡化製造和降低成本;多種給藥途徑,包括皮下注射和吸入給藥;能夠靶向多種組織類型,包括肝臟、肺、中樞神經系統、肌肉和脂肪組織;由於來自較小、更簡單分子的代謝物較少,因此有可能提高安全性並降低細胞內積聚的風險。
該公司的臨牀產品線包括:
•高甘油三酯血癥-plozasiran(前身為 ARO-APOC3);
•血脂異常-zodasiran(前身為 ARO-ANG3);
•心血管疾病——olpasiran(前身為AMG 890或ARO-LPA,授權給安進);
•粘膜阻塞性或炎性肺部疾病-ARO-MUC5AC 和 ARO-RAGE;
•特發性肺纖維化-ARO-MMP7;
•非酒精性脂肪肝炎(NASH)-GSK-4532990(前身為ARO-HSD,已外包給葛蘭素史克許可);
•α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)——fazirsiran(前身為ARO-AAT,與武田合作);
•慢性乙型肝炎病毒-JNJ-3989(前身為ARO-HBV,已外包給葛蘭素史克許可);
•補體介導的疾病-ARO-C3;
•非酒精性脂肪肝炎 (NASH)-ARO-PNPLA3(以前是 JNJ-75220795 或 ARO-JNJ1);
•面肩肱肌營養不良症-ARO-DUX4;
•Dystrophia myotonica 蛋白激酶 (DMPK)-ARO-DM1;以及
•補體因子 B (CFB) 的肝臟表達-ARO-CFB。
該公司在加利福尼亞州和威斯康星州設有實驗室設施,在那裏開展研發活動,包括開發RNAi療法。該公司的主要行政辦公室位於加利福尼亞州帕薩迪納。
該公司繼續為未來的臨牀試驗開發其他臨牀候選藥物。臨牀候選藥物經過內部測試,並通過外部實驗室的良好實驗室規範(GLP)毒理學研究進行測試。用於此類研究和臨牀試驗的藥物材料要麼由內部製造,要麼承包給第三方製造商。該公司聘請第三方合同研究組織(CRO)管理臨牀試驗,並在臨牀試驗管理的各個方面與此類組織合作,包括計劃設計、患者招募和隨訪。這些外部成本,包括毒理學/療效測試和製造成本,以及臨牀試驗的準備和管理,被稱為 “候選成本”。隨着臨牀候選藥物臨牀開發的進展,候選藥物的成本將增加。
2024財年上半年的業務亮點
截至2024財年的近期主要進展包括以下內容:
•完成了安進對olpasiran的第三階段OCEAN(a)——結果試驗的註冊,觸發了向該公司支付的5000萬美元的里程碑式付款,這筆款項已於2024財年第三季度支付;
•提供了該公司針對重度高甘油三酯血癥患者的在研plozasiran的2期 SHASTA-2 研究的雙盲治療期的最終數據。SHASTA-2 研究結果顯示,載脂蛋白 C-III(APOC3)和甘油三酯顯著、持續降低,多種動脈粥樣硬化脂蛋白水平有所改善;
•宣佈了一項擴大准入計劃(EAP),在臨牀試驗之外為符合資格的家族性乳糜微粒血癥綜合徵(FCS)患者提供研究性plozasiran;
•啟動了 ARO-DM1 的 1/2a 期臨牀試驗,該試驗被開發為 1 型肌強直性營養不良症 (DM1)(最常見的成人發作肌肉萎縮症)的潛在治療方法;
•申請批准啟動ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗,該試驗正在開發為補體介導的腎臟疾病的潛在治療方法;
•作為幾家承銷商的代表,與傑富瑞集團有限責任公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承保協議。該公司以每股28.50美元的價格發行了15,790,000股普通股。投資者支付的總收購價為4.5億美元,扣除諮詢費和發行費用後,公司獲得4.293億美元的淨收益;以及
•與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重述的許可協議,根據該協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化 JNJ-3989(前身為ARO-HBV)的全球獨家許可。JNJ-3989 此前曾獲得詹森製藥公司的許可。參見第一部分附註2-合併財務報表的合作和許可協議,“第 1 項”。財務報表。”
截至2024年3月31日的三個月,歸屬於公司的淨虧損為1.253億美元,而截至2023年3月31日的三個月,歸屬於公司的淨收益為4,870萬美元。截至2024年3月31日的六個月中,歸屬於公司的淨虧損為2.582億美元,而截至2023年3月31日的六個月歸屬於公司的淨收益為740萬美元。截至2024年3月31日的三個月,每股淨虧損——攤薄後為1.02美元,相比之下,截至2023年3月31日的三個月,每股淨虧損攤薄後為0.45美元。截至2024年3月31日的六個月中,每股淨虧損——攤薄後為2.24美元,而截至2023年3月31日的六個月每股淨收益攤薄後為0.07美元。
截至2024年3月31日的三個月和六個月中,歸屬於公司的淨虧損的變化主要是由於公司許可和合作協議的收入減少以及增加
研發費用,隨着公司候選人渠道的擴大和臨牀試驗階段的進展,研發費用持續增加。
截至2024年3月31日,該公司擁有1.277億美元的現金、現金等價物和限制性現金,3.954億美元的可供出售證券和9.552億美元的總資產,而截至2023年9月30日,現金、現金等價物和限制性現金、2.927億美元的可供出售證券和7.656億美元的總資產。根據公司目前的現金和投資資源以及運營計劃,公司預計至少在未來十二個月內將有足夠的流動性為運營提供資金。
關鍵會計估計
截至2023年9月30日財年的最新10-K表年度報告中披露的公司關鍵會計估計沒有重大變化。
操作結果
以下數據彙總了公司在以下所述期間的經營業績:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的三個月 | | 截至3月31日的六個月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| (以千計,每股金額除外) |
收入 | $ | — | | | $ | 146,267 | | | $ | 3,551 | | | $ | 208,813 | |
營業(虧損)收入 | $ | (126,191) | | | $ | 48,165 | | | $ | (262,736) | | | $ | 6,031 | |
歸屬於Arrowhead Pharmicals, Inc.的淨(虧損)收益 | $ | (125,300) | | | $ | 48,675 | | | $ | (258,164) | | | $ | 7,350 | |
攤薄後的每股淨(虧損)收益 | $ | (1.02) | | | $ | 0.45 | | | $ | (2.24) | | | $ | 0.07 | |
收入
截至2024年3月31日的三個月,總收入比2023年同期下降了1.463億美元,下降了100.0%。截至2024年3月31日的六個月中,總收入比2023年同期減少了2.053億美元,下降了98.3%。這些變化主要是由2024財年上半年與公司許可和合作協議相關的收入確認減少所致。截至2024年3月31日的六個月的收入主要由與武田和葛蘭素史克相關的收入確認推動,如下所述。
公司已根據財務會計準則委員會主題808對每份協議進行了評估—合作安排和話題 606-來自客户的合同收入。參見第一部分附註2 — 合併財務報表的合作和許可協議,“第 1 項。財務報表”,瞭解有關根據合作和許可協議確認的收入的更多信息。
武田:2020年10月,武田與公司簽訂了武田許可協議。該公司已將總額3億美元的初始交易價格分配給其法齊爾西蘭許可證和相關的武田研發服務的一項不同履行義務。收入是使用輸入法確認的(基於實際患者就診量與正在進行的紅杉和 AROAAT2002 臨牀研究的預計就診總次數)。對紅杉和 AROAAT2002 研究患者的第二階段研究訪問已於 2023 年 12 月 31 日結束,該公司已基本完成武田許可協議規定的履約義務。因此,截至2023年12月31日,所有收入均已完全確認。
在截至2023年3月31日的六個月中,該公司錄得1.325億美元的收入,其中包括通過給法齊爾西蘭3期紅杉臨牀研究的第一名患者給藥的4,000萬美元里程碑式付款。
葛蘭素史克:2023年12月11日,葛蘭素史克與公司簽訂了葛蘭素史克HBV協議。根據葛蘭素史克-HBV協議,葛蘭素史克獲得了開發和商業化 JNJ-3989(前身為ARO-HBV)的全球獨家許可。JNJ-3989 此前曾在 2018 年 10 月獲得 Janssen 的許可。根據葛蘭素史克-HBV協議的條款,該公司在簽署葛蘭素史克-HBV協議後,於2023年12月獲得了270萬美元。
在截至2023年3月31日的六個月中,該公司根據葛蘭素史克許可協議為2b期試驗中的第一位患者服藥,記錄了3000萬美元的里程碑式付款。
地平線/安進:在截至2023年3月31日的六個月中,公司在2021年7月收到的4,000萬美元預付款總額中錄得670萬澳元的收入,這筆款項是在直線基礎上確認的
完成Horizon研發服務的時間表,將於2023年第一季度結束。Horizon 於 2022 年 12 月招收了第一位受試者參加一項第 1 期隨機安慰劑對照試驗,該試驗旨在評估 HZN-457 的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學,從而觸發了向該公司支付的1,500萬美元里程碑式付款,該款項於2023財年第二季度支付。此外,安進在其olpasiran的第三階段試驗中招收了第一個受試者,該試驗觸發了向該公司支付的2,500萬美元的里程碑式付款,該款項於2023財年第二季度支付。2023 年 10 月 6 日,安進公司完成了對 Horizon 的收購,隨後通知該公司,安進打算終止 HZN-457 許可證。為方便起見,Horizon行使了終止Horizon許可協議的權利,該協議於2023年12月21日生效。
運營費用
以下分析詳細説明瞭運營費用,並討論了公司在主要支出類別中的支出。為了比較起見,下表顯示了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月和六個月的金額。
研發(R&D)費用
研發費用與公司的研發發現工作和相關的候選成本有關,主要包括與臨牀用品製造、毒性/療效研究和臨牀試驗費用相關的外包成本。內部成本主要與公司位於加利福尼亞和威斯康星州的研究機構的發現業務有關,包括設施成本和實驗室相關費用。公司不按個別研發項目或個別候選藥物單獨跟蹤研發費用。公司以跨職能的方式跨項目運營,不單獨分配與設施相關的成本、候選成本、發現成本、薪酬支出、折舊和攤銷費用以及與研發活動相關的其他費用。
下表詳細列出了所示期間的研究與開發費用:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
(以千計) | 三個月已結束 2024年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 三個月已結束 2023年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 增加(減少) |
| | | | $ | | % |
候選人費用 | $ | 33,905 | | | 34 | % | | $ | 26,586 | | | 36 | % | | $ | 7,319 | | | 28 | % |
研發發現成本 | 24,786 | | | 24 | % | | 17,431 | | | 23 | % | | 7,355 | | | 42 | % |
工資 | 24,921 | | | 25 | % | | 16,404 | | | 22 | % | | 8,517 | | | 52 | % |
相關設施 | 5,923 | | | 6 | % | | 3,450 | | | 4 | % | | 2,473 | | | 72 | % |
研發費用總額,不包括非現金支出 | $ | 89,535 | | | 89 | % | | $ | 63,871 | | | 85 | % | | $ | 25,664 | | | 40 | % |
股票補償 | 7,487 | | | 7 | % | | 8,745 | | | 12 | % | | (1,258) | | | (14) | % |
折舊和攤銷 | 4,100 | | | 4 | % | | 2,265 | | | 3 | % | | 1,835 | | | 81 | % |
研發費用總額 | $ | 101,122 | | | 100 | % | | $ | 74,881 | | | 100 | % | | $ | 26,241 | | | 35 | % |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
(以千計) | 六個月已結束 2024年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 六個月已結束 2023年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 增加(減少) |
| | | | $ | | % |
候選人費用 | $ | 79,179 | | | 36 | % | | $ | 68,870 | | | 43 | % | | $ | 10,309 | | | 15 | % |
研發發現成本 | 54,008 | | | 25 | % | | 30,124 | | | 19 | % | | 23,884 | | | 79 | % |
工資 | 47,516 | | | 22 | % | | 31,093 | | | 20 | % | | 16,423 | | | 53 | % |
相關設施 | 12,465 | | | 6 | % | | 6,791 | | | 4 | % | | 5,674 | | | 84 | % |
研發費用總額,不包括非現金支出 | $ | 193,168 | | | 89 | % | | $ | 136,878 | | | 86 | % | | $ | 56,290 | | | 41 | % |
股票補償 | 16,494 | | | 7 | % | | 17,147 | | | 11 | % | | (653) | | | (4) | % |
折舊/攤銷 | 7,951 | | | 4 | % | | 4,551 | | | 3 | % | | 3,400 | | | 75 | % |
研發費用總額 | $ | 217,613 | | | 100 | % | | $ | 158,576 | | | 100 | % | | $ | 59,037 | | | 37 | % |
與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月,候選人成本增加了730萬美元,增長了28%,在截至2024年3月31日的六個月中增加了1,030萬美元,增長了15%。這一增長主要是由於公司進入臨牀試驗和通過臨牀試驗的候選人渠道進一步增加,這導致了更高的收益
製造、外包臨牀試驗和毒性研究成本。
與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月,研發發現成本增加了740萬美元,增長了42%,在截至2024年3月31日的六個月中增加了2390萬美元,增長了79%。這一增長主要是由公司研發工作的增長以及在新型治療領域和組織類型的持續發展所推動的,特別是由於勞動力的增加以及與中樞神經系統研究和實驗室用品相關的成本上漲。
工資和股票薪酬支出包括公司研發人員的工資、獎金、工資税、相關福利和股票薪酬。截至2024年3月31日的三個月和六個月的工資增長主要是由於公司擴大候選人渠道以及年度薪資增長導致研發人員增加。股票薪酬支出基於授予員工和董事的股票期權和限制性股票單位的估值。截至2024年3月31日的三個月和六個月中,股票薪酬支出的減少主要是由於員工離職後取消了獎勵。
設施相關費用包括公司位於加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜市的研發設施的租賃成本。與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月,設施相關成本增加了250萬美元,增長了72%,在截至2024年3月31日的六個月中增加了570萬美元,增長了84%。這一增長主要歸因於加利福尼亞州聖地亞哥的租約ATIA。參見第一部分 “第1項” 附註8——合併財務報表附註的租賃。財務報表。”
與2023年同期相比,折舊和攤銷費用(非現金支出)增加了180萬美元,增長了81%,截至2024年3月31日的六個月增加了340萬美元,增長了75%。增長主要歸因於聖地亞哥設施開發的完工,租賃權的改善幅度增加。此外,截至2023年12月31日,該公司完成了位於威斯康星州維羅納的實驗室和辦公設施的建造,並開始折舊。
該公司預計,隨着候選藥物渠道的增加和進入後期臨牀試驗,再加上商品和服務以及勞動力市場面臨的通貨膨脹壓力,這些研發費用將繼續增加。
一般和管理費用
下表詳細列出了公司在指定期間的一般和管理費用:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
(以千計) | 三個月已結束 2024年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 三個月已結束 2023年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 增加(減少) |
| | | | $ | | % |
工資 | $ | 7,088 | | | 28 | % | | $ | 5,005 | | | 22 | % | | $ | 2,083 | | | 42 | % |
專業、外部服務及其他 | 6,278 | | | 25 | % | | 4,923 | | | 21 | % | | 1,355 | | | 28 | % |
相關設施 | 1,015 | | | 4 | % | | 1,020 | | | 4 | % | | (5) | | | — | % |
一般和管理費用總額,不包括非現金支出 | $ | 14,381 | | | 57 | % | | $ | 10,948 | | | 47 | % | | $ | 3,433 | | | 31 | % |
股票補償 | 10,263 | | | 41 | % | | 11,868 | | | 51 | % | | (1,605) | | | (14) | % |
折舊和攤銷 | 425 | | | 2 | % | | 405 | | | 2 | % | | 20 | | | 5 | % |
一般和管理費用總額 | $ | 25,069 | | | 100 | % | | $ | 23,221 | | | 100 | % | | $ | 1,848 | | | 8 | % |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
(以千計) | 六個月已結束 2024年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 六個月已結束 2023年3月31日 | | % 的 開支 類別 | | 增加(減少) |
| | | | $ | | % |
工資 | $ | 13,347 | | | 27 | % | | $ | 9,212 | | | 21 | % | | $ | 4,135 | | | 45 | % |
專業、外部服務及其他 | 11,500 | | | 24 | % | | 9,306 | | | 21 | % | | 2,194 | | | 24 | % |
相關設施 | 2,040 | | | 4 | % | | 2,025 | | | 4 | % | | 15 | | | 1 | % |
一般和管理費用總額,不包括非現金支出 | $ | 26,887 | | | 55 | % | | $ | 20,543 | | | 46 | % | | $ | 6,344 | | | 31 | % |
股票補償 | 20,950 | | | 43 | % | | 22,855 | | | 52 | % | | (1,905) | | | (8) | % |
折舊和攤銷 | 837 | | | 2 | % | | 808 | | | 2 | % | | 29 | | | 4 | % |
一般和管理費用總額 | $ | 48,674 | | | 100 | % | | $ | 44,206 | | | 100 | % | | $ | 4,468 | | | 10 | % |
與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月,工資支出增加了210萬美元,增長了42%,在截至2024年3月31日的六個月中增加了410萬美元,增長了45%。增長是由於
支持公司增長所需的年度加薪和增加的員工人數相結合。
專業、外部服務和其他費用包括法律、諮詢、專利費用、商業保險費用、其他外部服務、差旅以及通信和技術費用。與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月,該支出增加了140萬美元,增長了28%,在截至2024年3月31日的六個月中增加了220萬美元,增長了24%。增長主要歸因於與新專利申請和知識產權事務相關的法律服務以及其他專業服務。
設施相關費用主要包括公司位於加利福尼亞州帕薩迪納的公司總部的租金和其他設施相關費用。
股票薪酬支出是一種非現金支出,基於授予員工的股票期權和限制性股票單位的估值。與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月,該支出減少了160萬美元,下降了14%,在截至2024年3月31日的六個月中減少了190萬美元,下降了8%。減少的主要原因是與績效獎勵相關的薪酬成本降低。
折舊和攤銷費用是非現金支出,主要與公司總部租賃權益改善的攤銷有關。
該公司預計,隨着候選人渠道的增加和進入後期臨牀試驗,以及商品和服務以及勞動力市場面臨的通貨膨脹壓力,這些一般和管理費用將繼續增加。
其他收入(支出)
其他收入(支出)主要與利息收入和支出有關。與2023年同期相比,截至2024年3月31日的三個月和六個月的其他支出分別增加了30萬美元和280萬美元。增長主要是由於與出售未來特許權使用費相關的負債的非現金利息支出,但部分被利率提高導致的投資收益率上升所抵消。
流動性和資本資源
該公司歷來通過出售其股權證券、許可和合作協議收入以及出售某些未來特許權使用費來為其運營提供資金。自公司成立以來,研發活動需要大量資本投資,隨着公司產品線的持續擴大和成熟進入後期臨牀試驗,預計將繼續需要大量的現金支出。此外,該公司擴建了位於威斯康星州維羅納的設施,並在加利福尼亞州聖地亞哥租賃了更多設施。這些擴張都旨在提高公司的內部製造和發現能力,並且需要大量的資本投資。
截至2024年3月31日,該公司的現金、現金等價物和限制性現金從2023年9月30日的1.109億美元增至1.277億美元。截至2024年3月31日,投資於可供出售證券的現金為3.954億美元,而截至2023年9月30日為2.927億美元。
2022年12月2日,公司簽訂了公開市場銷售協議,根據該協議,公司可以不時通過作為銷售代理和/或委託人的傑富瑞有限責任公司在市場發行中出售高達2.5億美元的公司普通股。截至2024年3月31日,尚未根據公開市場銷售協議發行任何股票。
2024年1月2日,公司與作為幾家承銷商代表的傑富瑞集團公司、美銀證券公司和Cowen and Company, LLC簽訂了承銷協議。該公司發行了15,790,000股普通股,發行價為每股28.50美元。投資者支付的總收購價為4.5億美元,扣除諮詢費和發行費用後,公司獲得4.293億美元的淨收益。
該公司認為,其目前的財務資源足以為至少未來十二個月的運營提供資金。
下表彙總了現金流量:
| | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日的六個月 |
| 2024 | | 2023 |
| (以千計) |
現金流來自: | | | |
經營活動 | $ | (210,217) | | | $ | (107,187) | |
投資活動 | (204,098) | | | (116,759) | |
籌資活動 | 431,044 | | | 251,096 | |
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 | $ | 16,729 | | | $ | 27,150 | |
| | | |
期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | 127,704 | | | $ | 134,959 | |
在截至2024年3月31日的六個月中,用於經營活動的現金流為2.102億美元,這主要是由於與公司研發計劃相關的持續支出以及一般和管理費用。用於投資活動的現金為2.041億美元,這主要歸因於1.027億美元的資本支出和3.1億美元的投資購買,由銷售收益和投資到期日2.086億美元所抵消。融資活動提供的4.310億美元現金主要與普通股發行和股票期權行使中獲得的現金有關(見附註6——股東) 第一部分合並財務報表票據的權益,“第1項。財務報表。”)。
在截至2023年3月31日的六個月中,經營活動使用的現金流為1.072億美元,這主要是由於與公司研發計劃相關的持續支出以及一般和管理費用,部分被從安進和Horizon收到的4000萬美元所抵消。用於投資活動的現金為1.168億美元,主要與資本支出、6,620萬美元的在建工程和1.925億美元的投資購買有關,被銷售收益和投資到期日1.420億美元所抵消。融資活動提供的2.511億美元現金主要與Royalty Pharma支付的2.5億美元以及從股票期權行使中獲得的現金有關。參見第一部分 “第1項” 附註11——與出售合併財務報表票據未來特許權使用費相關的負債。財務報表。”
合同義務
與截至2023年9月的10-K表年度報告第7項所述的合同義務相比,公司的合同義務沒有重大變化。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
沒有實質性變化 公司’s截至2023年9月30日止年度的10-K表年度報告第7A項所述的市場風險敞口。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
公司維持披露控制和程序,旨在確保在根據《交易法》提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告,並收集此類信息並將其傳達給其管理層,包括酌情傳達給首席執行官和首席財務官,以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時,管理層認識到,任何控制和程序,無論設計和運作多好,都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證,管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷力。
根據《交易法》第13a-15(b)條的要求,公司在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下,對截至本10-Q表季度報告所涵蓋的季度末公司披露控制和程序的設計和運營的有效性進行了評估。基於上述情況,公司首席執行官兼首席財務官得出結論,公司的披露控制和程序在合理範圍內是有效的
保障級別。
財務報告內部控制的變化
在公司最近一個財季中,公司對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能對公司財務報告的內部控制產生重大影響的變化。公司定期評估其控制和程序,改進既定控制和程序的設計和有效性,並補救在此過程中可能發現的任何缺陷。
第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟
公司可能會不時參與例行法律程序,以及正常業務過程中出現的要求、索賠和威脅性訴訟。訴訟可能代價高昂,並且會干擾正常的業務運營。此外,無法肯定地預測法律訴訟的結果,特別是複雜的法律訴訟的結果。公司在截至2023年9月30日止年度的10-K表年度報告第一部分第3項中披露的法律訴訟沒有重大進展。
第 1A 項。風險因素
該公司’的業務、經營業績和財務狀況受到各種風險的影響。這些風險在本10-Q表季度報告的其他地方和公司中都有描述’向美國證券交易委員會提交的其他文件,包括該公司’截至2023年9月30日止年度的10-K表年度報告。與公司確定的風險因素相比,沒有實質性變化’截至2023年9月30日止年度的10-K表年度報告。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
(c) 交易計劃
在截至2024年3月31日的季度中,以下董事和高級職員(定義見《交易法》第16a-1(f)條)通過了旨在滿足第10b5-1(c)條的某些交易計劃:
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
姓名 | | 標題 | | 收養日期 | | 計劃開始日期 | | 計劃結束日期 | | 股份 歸屬和 視乎而定 賣給- 封面 (1) | | 其他 股份 被出售 (視情況而定 肯定的 條件) |
詹姆斯漢密 | | 首席發現與轉化醫學 | | 3/26/2024 | | 1/6/2025 | | 1/17/2025 | | 60,000 | | 不適用 |
肯·米什科夫斯基 | | 首席財務官 | | 3/12/2024 | | 6/11/2024 | | 2/28/2025 | | 不適用 | | 115,000 |
肯·米什科夫斯基 | | 首席財務官 | | 3/28/2024 | | 1/6/2025 | | 1/17/2025 | | 15,000 | | 不適用 |
肯·米什科夫斯基 | | 首席財務官 | | 3/28/2024 | | 1/6/2025 | | 1/17/2025 | | 15,000 | | 不適用 |
肯·米什科夫斯基 | | 首席財務官 | | 3/28/2024 | | 1/6/2025 | | 1/17/2025 | | 15,000 | | 不適用 |
肯·米什科夫斯基 | | 首席財務官 | | 3/28/2024 | | 1/6/2025 | | 1/17/2025 | | 18,750 | | 不適用 |
帕特里克·奧布萊恩 | | 首席運營官兼總法律顧問 | | 3/21/2024 | | 1/6/2025 | | 1/17/2025 | | 67,500 | | 不適用 |
威廉·瓦迪爾 | | 董事會成員 | | 3/27/2024 | | 12/16/2024 | | 12/31/2024 | | 不適用 | | 7,495 |
(1)此列顯示與股權獎勵相關的歸屬股票總數,而不是要出售的股票數量。根據賣出到封面安排下支付的適用預扣税所需金額,實際出售的股票數量將較少。
第 6 項。展品
| | | | | | | | |
展覽 數字 | | 文件描述 |
| | |
3.1 | | 經修訂和重述的公司註冊證書(以引用方式納入公司於2016年4月6日提交的8-K表附錄3.3) |
| | |
3.2 | | Arrowhead Pharmicals, Inc. 經修訂和重述的公司註冊證書修正證書. (以引用方式納入公司於2023年5月2日提交的10-Q表附錄3.2) |
| | |
3.3 | | 經2023年1月24日修訂和重述的Arrowhead Pharmicals, Inc. 第二份經修訂和重述的章程(以引用方式納入公司於2023年5月2日提交的10-Q表附錄3.3) |
| | |
10.1* | | Arrowhead Pharmicals, Inc. 激勵計劃 |
| | |
31.1* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條對首席執行官進行認證 |
| | |
31.2* | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的 1934 年《證券交易法》第 13a-14 (a) 條對首席財務官進行認證 |
| | |
32.1** | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官進行認證 |
| | |
32.2** | | 根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席財務官進行認證 |
| | |
101.INS* | | 內聯 XBRL 實例文檔 |
| | |
101.SCH* | | 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
| | |
101.CAL* | | 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔 |
| | |
101.LAB* | | 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔 |
| | |
101.PRE* | | 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔 |
| | |
101.DEF* | | 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
| | |
104* | | 本10-Q表季度報告的封面採用Inline XBRL格式(包含在附錄101中) |
_________________
*隨函提交。
**隨函提供。
† 本展覽的某些部分是通過用星號標記這些部分來編輯的,因為標識的部分是 (i) 非實質性的,(ii) 被公司視為私密或機密部分。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求,註冊人已正式要求下列簽署人代表其簽署本10-Q表季度報告,並經正式授權。
日期:2024 年 5 月 9 日
| | | | | | | | |
| ARROWHEAD PHARMICALS, INC |
| | |
| 來自: | //Kenneth A. Myszkowski |
| | 肯尼思·A·米什科夫斯基 首席財務官 |
| | (首席財務官兼正式授權人員) |