mrsn-20240331
0001442836--12-312024Q1假的10xbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票mrsn: 候選人mrsn: segmentmrsn：履約義務mrsn: 目標mrsn: 許可證mrsn: 安全mrsn: 投票xbrli: pure00014428362024-01-012024-03-3100014428362024-05-0300014428362024-03-3100014428362023-12-3100014428362023-01-012023-03-310001442836美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001442836US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001442836US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001442836US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100014428362022-12-310001442836Mrsn: atmarketEquityOffering計劃成員2023-01-012023-03-310001442836美國通用會計準則：普通股成員Mrsn: atmarketEquityOffering計劃成員2023-01-012023-03-310001442836US-GAAP：額外實收資本會員Mrsn: 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單10-Q
☒    根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2024 年 3 月 31 日
或者
☐    根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在從到的過渡期間
委員會檔案編號 001-38129
Mersana Therapeutics, Inc.
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
特拉華04-3562403
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（美國國税局僱主
證件號）
紀念大道 840 號劍橋, MA02139
（主要行政辦公室地址）
（郵政編碼）
(617) 498-0020
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.0001美元MRSN納斯達克全球精選市場
用複選標記表明註冊人（1）在過去的12個月中（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去的90天中是否受此類申報要求的約束。 是的  ☒沒有☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的  ☒沒有☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☐加速過濾器☐
非加速過濾器☒規模較小的申報公司
☒
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐沒有☒
有 122,361,236截至2024年5月3日的已發行普通股（每股面值0.0001美元）。


目錄
對 MERSANA 的引用
在本10-Q表季度報告中，“公司”、“Mersana”、“我們” 和 “我們”，除非背景另有要求，否則均指Mersana Therapeutics, Inc.及其合併子公司，“我們的董事會” 是指Mersana Therapeutics, Inc.的董事會。
關於前瞻性陳述和行業數據的警示説明
本10-Q表季度報告包含前瞻性陳述。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。相反，它們基於我們當前對業務未來、未來計劃和戰略、臨牀結果和其他未來狀況的信念、期望和假設。“目標”、“預測”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可以”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋找”、“應該”、“目標”、“將” 或否定的這些術語或其他類似表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。
除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：
•我們當前和未來的研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗（包括 XMT-1660 和 XMT-2056 的 1 期臨牀試驗）的啟動、成本、時間、進展和結果；
•我們現有戰略合作的潛在好處以及我們進行更多戰略合作的能力；
•我們的 XMT-1660 和 XMT-2056 庫存是否足以支持我們正在進行和計劃中的臨牀試驗，以及計劃生產的結果；
•我們生產自己的候選產品和合作者的候選產品所需的 Dolasynthen 和 Immunosynthen 平臺材料庫存是否充足；
•候選產品獲得監管部門批准的時間以及我們獲得和維持監管部門批准的能力；
•我們能夠快速有效地識別和開發其他候選產品，並在現有或未來的抗體藥物偶聯物平臺上進行創新；
•我們有能力將任何候選產品推進到臨牀試驗併成功完成臨牀試驗；
•有癌症適應症的患者的需求未得到滿足；
•我們的知識產權地位，包括與我們的商業祕密有關的知識產權地位；
•我們的戰略重點；以及
•我們對支出、未來收入、資本需求、當前和預期現金資源的充足性以及對額外融資需求的估計。
實際上，我們可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在截至2024年3月31日的季度期的10-Q表季度報告中包含的重要因素，特別是 “風險因素” 部分，我們認為這些因素可能導致實際業績或事件與我們的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
2
目錄
此處包含的前瞻性陳述代表我們截至本10-Q表季度報告發布之日的觀點，除非法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。因此，在本10-Q表季度報告發布之日之後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。
本10-Q表季度報告可能包括行業和市場數據，這些數據可能來自我們自己的內部估計和研究，以及行業和一般出版物以及第三方進行的研究、調查和研究。行業出版物、研究和調查通常表示，它們是從被認為可靠的來源獲得的，儘管它們不能保證此類信息的準確性或完整性。儘管我們認為此類研究和出版物是可靠的，但我們尚未獨立驗證來自第三方來源的市場和行業數據。
風險因素摘要
我們的業務受到不同程度的風險和不確定性的影響。投資者應考慮下文概述的風險和不確定性，以及本10-Q季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中討論的風險和不確定性。
我們的業務受以下主要風險和不確定性的影響：
•我們在臨牀試驗中評估的候選產品數量有限。我們當前或未來的任何候選產品在臨牀開發中的失敗都可能對我們的業務產生不利影響，並可能要求我們停止基於相同平臺技術開發其他候選產品。
•我們將需要大量的額外融資來實現我們的目標，而未能在需要時獲得這些必要的資本可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化工作。
•自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損，沒有獲準商業銷售的產品，我們預計在可預見的將來我們將繼續蒙受鉅額營業虧損。
•我們的臨牀開發工作正處於初期階段。我們有兩種候選產品，即 XMT-1660 和 XMT-2056，處於第一階段臨牀開發階段，我們尚未完成這兩種候選產品的臨牀試驗。
•我們的信貸額度要求我們履行某些肯定和否定的承諾，並限制了我們的運營和財務靈活性。
•我們面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人先於或比我們更成功地發現、開發或商業化產品。
•藥物發現和開發是一個複雜、耗時和昂貴的過程，充滿風險和很高的失敗率。我們無法保證成功及時開發新的抗體藥物偶聯物（ADC）產品。
•我們無法保證我們的候選產品將獲得監管部門的批准，也無法保證臨牀試驗的結果會令人滿意。
•如果我們未能吸引和留住高級管理層和關鍵科學人員，我們可能無法成功開發候選產品、進行臨牀試驗和將候選產品商業化。
3
目錄
•我們的活動，包括與醫療保健提供者、第三方付款人、患者和政府官員的互動，現在並將繼續受到涉及醫療保健、反腐敗、數據隱私和安全以及消費者保護法的廣泛監管。不遵守適用法律可能會導致鉅額罰款、合同損失、聲譽損害、收入減少以及我們的業務削減或重組。
•我們依靠專利和其他知識產權來保護我們的技術。我們可能無法保護我們的知識產權，我們可能對侵犯他人的知識產權負責。
•不利的全球經濟或地緣政治條件可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
4
目錄
目錄
頁面
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表（未經審計）
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表
6
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損報表
7
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併股東權益表
8
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表
9
簡明合併財務報表附註
10
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
26
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
37
第 4 項。控制和程序
38
第二部分-其他信息
39
第 1 項。法律訴訟
39
第 1A 項。風險因素
39
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
102
第 5 項。其他信息
103
第 6 項。展品
103
簽名
104

5
目錄
第一部分 — 財務信息
第 1 項。財務報表
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物$75,186 $174,561 
短期有價證券107,960 34,523 
預付費用和其他流動資產4,392 4,973 
流動資產總額187,538 214,057 
財產和設備，淨額3,408 3,831 
經營租賃使用權資產6,949 7,694 
其他資產，非流動資產478 478 
總資產$198,373 $226,060 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$3,086 $7,319 
應計費用15,856 21,898 
遞延收入25,618 28,147 
經營租賃負債3,547 3,252 
短期債務5,208 2,083 
其他流動負債91 938 
流動負債總額53,406 63,637 
經營租賃負債，非流動4,224 5,149 
長期債務，淨額20,098 23,148 
遞延收入，非當期92,022 97,167 
其他非流動負債638 55 
負債總額170,388 189,156 
承諾（注11）
股東權益：
優先股，$0.0001面值； 25,000,000授權股份； 0分別於 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份
— — 
普通股，$0.0001面值； 350,000,000授權股份； 122,359,130和 120,711,745分別於 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日已發行和流通的股份
12 12 
額外的實收資本873,730 863,242 
累計其他綜合（虧損）收益 (90)11 
累計赤字(845,667)(826,361)
股東權益總額27,985 36,904 
負債和股東權益總額$198,373 $226,060 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6
目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
三個月已結束
3月31日
20242023
協作收入$9,245 $7,802 
運營費用：
研究和開發18,686 47,275 
一般和行政11,560 18,328 
運營費用總額30,246 65,603 
其他收入（支出）：
利息收入2,697 2,621 
利息支出(1,002)(983)
其他收入總額，淨額1,695 1,638 
淨虧損(19,306)(56,163)
其他綜合損失
有價證券的未實現（虧損）收益(101)164 
綜合損失$(19,407)$(55,999)
歸屬於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄虧損$(19,306)$(56,163)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後$(0.16)$(0.52)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損中使用的普通股加權平均數——基本和攤薄後121,424,953 107,514,655 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

7
目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
股東權益簡明合併報表
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
普通股額外實收資本累積的
其他綜合
收入（虧損）		累積的
赤字		股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額105,144,864 $11 $746,889 $(152)$(654,691)$92,057 
通過市場交易發行普通股，扣除發行成本 $558
3,535,093 — 21,795 — — 21,795 
行使股票期權8,826 — 34 — — 34 
限制性股票單位的歸屬372,291 — — — — — 
股票薪酬支出— — 6,407 — — 6,407 
其他綜合收益— — — 164 — 164 
淨虧損— — — — (56,163)(56,163)
截至2023年3月31日的餘額109,061,074 $11 $775,125 $12 $(710,854)$64,294 
截至2023年12月31日的餘額120,711,745 $12 $863,242 $11 $(826,361)$36,904 
通過市場交易發行普通股，扣除發行成本 $185
1,041,201 — 5,780 — — 5,780 
行使股票期權12,117 — 48 — — 48 
限制性股票單位和其他股票獎勵的歸屬594,067 — — — — — 
股票薪酬支出— — 4,660 — — 4,660 
其他綜合損失— — — (101)— (101)
淨虧損— — — — (19,306)(19,306)
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額122,359,130 $12 $873,730 $(90)$(845,667)$27,985 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
8
目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併現金流量表
（以千計）
（未經審計）
三個月已結束
3月31日
20242023
來自經營活動的現金流
淨虧損$(19,306)$(56,163)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊423 319 
有價證券的溢價和折扣的淨攤銷(1,117)(1,411)
基於股票的薪酬4,660 6,407 
非現金運營租賃費用745 669 
其他非現金物品70 152 
運營資產和負債的變化：
應收賬款— 30,000 
預付費用和其他流動資產580 620 
應付賬款(4,166)4,728 
應計費用(6,042)(10,327)
經營租賃負債(630)(697)
遞延收入(7,874)(3,302)
用於經營活動的淨現金(32,657)(29,005)
來自投資活動的現金流
有價證券的到期日15,000 66,000 
購買有價證券(87,415)(63,693)
購買財產和設備(132)(911)
投資活動提供的（用於）淨現金(72,547)1,396 
來自融資活動的現金流
市場設施的淨收益5,846 21,730 
行使股票期權的收益48 34 
支付債務發行成本— (150)
融資租賃債務項下的付款(65)(65)
融資活動提供的淨現金5,829 21,549 
現金、現金等價物和限制性現金減少(99,375)(6,060)
現金、現金等價物和限制性現金，期初175,039 129,363 
現金、現金等價物和限制性現金，期末$75,664 $123,303 
補充現金流信息：
購買應付賬款和應計費用中的財產和設備$— $169 
應付賬款和應計費用中的普通股發行成本$65 $66 
支付利息的現金$871 $791 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
9
目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註
（未經審計）

1. 業務性質和陳述基礎
Mersana Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發抗體藥物偶聯物（“ADC”），為需求嚴重未得到滿足的癌症患者提供具有臨牀意義的益處。該公司的下一代ADC平臺包括提供專有奧瑞他汀有效載荷的Dolasynthen和提供專有幹擾素基因（“STING”）激動劑有效載荷的Immunosynthen。
該公司正在一項針對包括乳腺癌、子宮內膜癌和卵巢癌在內的實體瘤患者的1期臨牀試驗中研究以b7-H4為導向的Dolasynthen ADC XMT-1660。該公司於2023年1月啟動了一項1期臨牀試驗，旨在研究免疫合成Sting-Agonist ADC XMT-2056，旨在靶向人類表皮生長因子受體2（“HER2”）的新表位，招募先前接受過治療的晚期/複發性實體瘤的患者，包括乳腺癌、胃癌、結直腸癌和非小細胞肺癌。2023年3月，在公司自願暫停該臨牀試驗後，該臨牀試驗被美國食品藥品監督管理局（“FDA”）暫停臨牀試驗，FDA於2023年10月取消了該臨牀暫停。在截至2024年3月31日的三個月中，該公司重新開放了臨牀場所，並恢復了其 XMT-2056 1期臨牀試驗的患者招募工作。該公司還有 二其他利用公司Immunosynthen平臺的早期臨牀前候選藥物，XMT-2068 和 XMT-2175。
2023年7月，該公司公佈了其對upifitamab rilsodotin（“uPRI”）的2期UPLIFT臨牀試驗的主要數據，該試驗未達到其主要終點。與該公告相關的是，該公司於2023年7月27日進一步宣佈，其未來的主要重點將是利用其下一代ADC平臺Dolasynthen和Immunosynthen推進候選產品和合作。結果，該公司結束了與Upri相關的開發活動以及監管和商業準備工作，並終止了UPRI的UPGRADE-A和3期UP-NEXT臨牀試驗，美國食品和藥物管理局已於2023年6月對該試驗暫停了部分臨牀試驗。
公司面臨生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於對額外資本的需求、臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、其可能確定和開發的任何候選藥物需要獲得上市批准和報銷、需要成功將其候選產品商業化並獲得市場認可、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規、開發技術創新競爭對手、對第三方製造商的依賴以及從試點規模生產過渡到大規模產品製造的能力。
公司自成立以來已出現累計淨虧損。在截至2024年3月31日的三個月中，淨虧損為美元19.3百萬，相比之下56.2在截至2023年3月31日的三個月中，有百萬美元。該公司預計，至少在未來幾年內，將繼續出現營業虧損。截至2024年3月31日，該公司的累計赤字為美元845.7百萬。除其他因素外，公司未來的成功取決於其識別和開發候選產品的能力，最終取決於其實現盈利運營的能力。該公司已將其幾乎所有的財務資源和精力都用於研究和開發，以及一般和管理費用來支持此類研發。淨虧損和負運營現金流已經並將繼續對公司的股東權益和營運資金產生不利影響。
該公司認為，自本10-Q表季度報告發布後的至少未來十二個月內，其目前的可用資金將足以為公司的運營提供資金。管理層對其運營資金能力的信念是基於受風險和不確定性影響的估計。如果實際業績與管理層的估計不同，公司可能需要尋求額外的資金。
10
目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
公司未經審計的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）和美國證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。這些附註中提及的適用指南均指財務會計準則委員會（“FASB”）會計準則編纂（“ASC”）和會計準則更新（“ASU”）中權威的美國公認會計原則。
在本報告中，根據美國公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在這些細則和條例的允許下被壓縮或省略。因此，這些財務報表應與截至2023年12月31日止年度的經審計的財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包含在公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日年度的10-K表年度報告中。
未經審計的簡明合併財務報表是在與經審計的財務報表相同的基礎上編制的。公司管理層認為，隨附的未經審計的簡明合併財務報表包含所有必要的調整，以公允列報公司截至2024年3月31日的財務狀況、截至2024年和2023年3月31日的三個月的經營業績、截至2024年和2023年3月31日的三個月的股東權益表以及截至2024年和2023年3月31日的三個月的現金流量表。這種調整是正常和經常性的。截至2024年3月31日的三個月的業績不一定代表截至2024年12月31日的年度或未來任何時期的業績。上期財務報表中的某些項目已重新歸類，以符合本期的列報方式。
2. 重要會計政策摘要
整合原則
隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司默薩納證券公司的財務報表。所有公司間餘額和交易均已消除。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制公司未經審計的簡明合併財務報表要求管理層做出估算和假設，以影響財務報表之日報告的資產、負債、權益、收入、支出和相關披露的或有資產負債金額，以及報告期內報告的收入和支出金額。公司管理層持續評估其估計，其中包括但不限於管理層對收入安排中這些履約義務的績效義務和獨立銷售價格、應計臨牀前、製造和臨牀支出、股票獎勵估值和所得税的判斷。實際結果可能與這些估計有所不同。
細分信息
運營部門被定義為企業的組成部分，在決定如何分配資源和評估績效時，首席運營決策者或決策小組可以對這些組成部分的獨立信息進行評估。該公司將其運營和業務視為一個單一的運營部門，即發現和開發ADC的業務。
會計政策摘要
在編制截至2024年3月31日的三個月的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與附註2中討論的政策一致， 重要會計政策摘要，在公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中。
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目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
公允價值測量
公允價值的定義是出售資產時收到的價格，或者在衡量之日市場參與者之間為轉移負債而支付的價格。ASC 820，公允價值計量，為按公允價值計量的工具建立了三級估值層次結構。層次結構以截至計量之日資產或負債估值輸入的透明度為基礎。這三個級別的定義如下：
第 1 級——估值方法的輸入是活躍市場中相同資產或負債的報價（未經調整）。
第 2 級——估值方法的輸入包括活躍市場中類似資產和負債的報價，以及在金融工具的整個期限內可以直接或間接觀察到的資產或負債的投入。
第 3 級 — 估值方法的輸入不可觀察，對公允價值衡量具有重要意義。
信用風險集中和資產負債表外風險
可能使公司面臨信用風險集中的金融工具主要包括現金等價物和有價證券。根據其投資政策，公司按信用評級、到期日、行業羣體、投資類型和發行人限制對此類證券的投資金額，美國政府發行的證券除外。該公司認為，它不會受到這些金融工具中任何顯著集中的信用風險的影響。公司沒有具有資產負債表外風險的金融工具，例如外匯合約、期權合約或其他外國套期保值安排。
現金和現金等價物
公司將所有原始到期日或購買時剩餘到期日為三個月或更短的高流動性投資視為現金等價物。公司將多餘的現金主要投資於貨幣市場基金、國庫證券、商業票據和政府機構證券，這些基金流動性強，信用評級很高。這些投資受到的信貸和市場風險最小。現金和現金等價物按成本列報，近似於市場價值。
最近發佈的會計公告
財務會計準則委員會或其他準則制定機構不時發佈新的會計公告，公司自規定的生效日期起採用此類公告。除非下文另有討論，否則公司認為最近發佈的準則的採用不會對公司的簡明合併財務報表或披露產生或可能產生重大影響。
2023 年 11 月，財務會計準則委員會發布了《會計準則更新》（ASU，2023-07）， 細分市場報告（主題 280）：對可報告的細分市場披露的改進，旨在改善可申報的分部披露要求，主要是通過額外披露重大分部支出。該標準對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期有效，允許提前採用。修正案應追溯適用於財務報表中列報的所有前期。該公司目前正在評估亞利桑那州立大學2023-07年度可能對公司合併財務報表產生的影響。
2023 年 12 月，FASB 發佈了 ASU 2023-09 所得税披露的改進, 它要求各實體披露有關其有效税率對賬的分類信息, 以及有關司法管轄區繳納的所得税的更多信息.披露要求將在預期的基礎上適用，可以選擇追溯適用。該標準對2024年12月15日之後的財政年度有效，允許提前採用。該公司目前正在評估亞利桑那州立大學2023-09年度可能對公司合併財務報表產生的影響。
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目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
3. 合作協議
葛蘭素史克
2022年8月6日，公司與葛蘭素史克知識產權（第4號）有限公司（“葛蘭素史克協議”）簽訂了合作、期權和許可協議（“葛蘭素史克協議”），根據該協議，公司授予葛蘭素史克獨家選擇權，以獲得獨家許可（“期權”），共同開發和商業化含有 XMT-2056 的產品（“許可產品”），可在指定時間段內行使（公司向葛蘭素史克交付乳腺癌患者的劑量增加和富集後得出的 “期權期”）在 XMT-2056 的 1 期單藥臨牀試驗中。葛蘭素史克行使期權可能需要根據1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法》（“HSR許可” 和葛蘭素史克在任何適用的HSR許可後行使期權，即 “葛蘭素史克期權行使”）獲得許可。在葛蘭素史克期權行使之前，該公司將領導並負責與其 XMT-2056 計劃相關的製造、研究和早期臨牀開發成本。
根據葛蘭素史克協議，葛蘭素史克向公司支付了不可退還的預付費用 $100.02022年8月達到百萬美元。葛蘭素史克期權行使後（如果有），葛蘭素史克有義務向公司支付期權行使款項 $90.0百萬（“期權付款”）。
如果葛蘭素史克不行使期權，GSK協議將在期權期結束時終止。如果進行葛蘭素史克期權行使，除非提前終止，否則葛蘭素史克協議將持續有效，直至所有國家/地區所有許可產品的特許權使用費期限和所有付款義務到期之日為止。
會計分析
該公司根據ASC 606評估了葛蘭素史克協議，並得出結論，合同對手葛蘭素史克是客户。該公司確定了以下幾點 二葛蘭素史克協議規定的材料履行義務：（i）開發活動，包括交付葛蘭素史克協議中規定的數據、信息和材料一攬子所需的製造、研究和早期臨牀開發活動（“開發活動”）；（ii）共同開發和商業化許可產品的選項（“許可選項”）。
該公司使用以下方法確認與期權前開發期限內開發活動績效義務相關的收入執行基礎活動時的比例績效模型。The C公司根據所產生的成本與預期產生的總成本的比例來衡量績效。
公司與許可期權相關的遞延收入確認。如果行使許可期權且葛蘭素史克獲得獨家許可，公司將在履行葛蘭素史克協議規定的義務時確認收入。如果未行使期權，公司將確認期權到期期間的全部收入。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司記錄的合作收入為最低金額和美元0.7分別有百萬美元與其根據葛蘭素史克協議所做的努力有關。截至2024年3月31日和2023年12月31日，該公司的記錄為美元94.8百萬和美元94.6與葛蘭素史克協議下未履行的履約義務相關的遞延收入分別為百萬美元。這筆遞延收入將在剩餘的業績期內予以確認，並根據履行義務的預期時機在合併資產負債表上歸類為流動或非流動收入。
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目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
強生公司
2022年2月，公司與Janssen Biotech Inc.（“強生”，以及經2023年7月14日和2023年9月25日修訂的此類協議，即 “強生協議”）簽訂了研究合作和許可協議，側重於新型ADC的研究、開發和商業化 三利用Mersana的ADC專業知識和Dolasynthen平臺以及強生公司的專有抗體來靶向腫瘤學。強生協議執行後，公司收到了一筆不可退還的預付款 $40.0來自強生公司的百萬美元。強生公司最多可以選擇 三目標，並且可以在替代截止日期之前替換每個目標一次。強生公司無需為其第一替代權支付費用，但在行使第二替代權後，必須為獲得後續替代權支付一次性費用。在截至2023年12月31日的年度中，強生對某個目標行使了第一份替代權。
根據雙方商定的研究、化學、製造和控制（“CMC”）計劃，公司將進行生物偶聯、生產開發、臨牀前製造以及某些相關的研究和臨牀前開發活動，以便通過提交研究性新藥申請（“IND”）來推進靶向進展，供強生公司進一步開發、製造和商業化。該公司估計，其根據目標研究計劃開展的活動將持續到2025年。
強生公司必須按商定的費率支付公司的CMC活動費用。除非提前終止，否則強生協議將在強生協議下產品的最後一個特許權使用費期到期時到期。
強生公司可能會要求公司根據單獨的臨牀供應協議提供臨牀製造服務。強生公司還可能要求該公司以商定的費率進行生物偶聯和製造工藝技術的技術轉讓，費用由強生公司承擔。
會計分析
該公司根據ASC 606對強生協議進行了評估，並得出結論，合同對手強生是客户。該公司確定了以下幾點 七強生協議規定的重要履行義務：(i) 每項協議的獨家強生許可證和研究活動 三指定目標，（ii）每項CMC活動 三指定目標和 (iii) 第一目標替代權.
公司確定，CMC活動的對價是可變對價。其中一個的CMC活動 三指定的目標已經啟動。公司已選擇適用ASC 606中與CMC活動相關的開票權實際權宜之計。因此，當針對給定目標的相應CMC計劃提供服務時，公司將確認與CMC活動相關的收入。
截至2024年3月31日，修訂後的強生協議總交易價格為美元48.0百萬是根據對某些發展里程碑的制約因素以及與實現這些里程碑所需的發展相關的剩餘風險的重新評估得出的.
該公司正在確認與之相關的收入 強生公司使用比例績效模型，在研究服務的估計期限內，許可證和研究服務的績效義務。公司根據所產生的成本與預期產生的總成本的比例來衡量績效。
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目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
2024年2月，公司安排向強生公司提供額外的CMC活動（“2024年CMC安排”）。這些 CMC 活動是一項單一的綜合履約義務。截至2024年3月31日，交易價格為美元5.0百萬美元，按開發和製造藥物的預計總成本計算。公司正在使用比例績效模型確認與CMC活動預計期限內的履約義務相關的收入。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司的合作收入為美元6.1百萬和美元1.5分別與強生協議下的履約義務有關，百萬美元。截至2024年3月31日和2023年12月31日，該公司的記錄為美元5.7百萬和美元10.4與強生協議和2024年CMC安排相關的遞延收入分別為百萬美元，這些收入將在剩餘的業績期內確認，並根據履行相應績效義務的預期時間在合併資產負債表上歸類為當期收入。
默沙東 KGaA
免疫合成平臺協議
2022年12月，公司與位於德國達姆施塔特的默沙東KGaA的全資子公司Ares Trading S.A.（默沙東KGaA和/或其關聯公司，視情況而定，“默沙東KGaA”，以及此類協議，即 “2022年默沙東KGaA協議”）簽訂了研究合作和許可協議，專注於新產品的研究、開發和商業化 ADC 最多支持 二利用 Mersana 的 ADC 專業知識和免疫合成平臺以及默沙東 KGaA 的專有抗體，實現特定的靶向抗原。根據2022年默沙東KGaA協議，公司收到了一筆不可退還的預付款30.0百萬。根據2022年默沙東KGaA協議，公司授予默沙東KGaA 二獨家、不可轉讓的全球許可-研究許可和商業化許可（統稱為 “默沙東 KGaA 許可”）。
根據雙方商定的研究和CMC計劃，公司將進行生物偶聯、生產開發、臨牀前製造以及某些相關的研究和臨牀前開發活動，以便通過提交IND（或外國同等物質）來推進目標的實現，供默沙東KGaA進一步開發、製造和商業化。該公司估計，其根據目標研究計劃開展的活動將持續到2026年。
該公司的CMC活動將由默沙東KGaA按商定的費率進行補償。除非提前終止，否則2022年默沙東KGaA協議將在2022年默沙東KGaA協議下產品的最後一個特許權使用費期到期時到期。
默沙東KGaA可能會要求公司根據單獨的臨牀供應協議提供臨牀製造服務。默沙東KGaA還可能要求公司以商定的費率進行生物偶聯技術的技術轉讓，費用由默沙東KGaA承擔。
會計分析
該公司根據ASC 606評估了2022年默沙東KGaA協議，並得出結論，合同對手默沙東KGaA是客户。該公司確定了以下幾點 四2022年默沙東KGaA協議下的重大履行義務：（i）每項協議的獨家默沙東 KGaA 許可和研究活動 二每項活動的指定目標和 (ii) CMC活動 二指定的目標。
該公司使用比例績效模型確認研究服務預計期限內與默沙東KGaA許可和研究服務履行義務相關的收入。公司根據所產生的成本與預期產生的總成本的比例來衡量績效。
15
目錄
Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司的合作收入為美元3.2百萬和美元3.1分別有100萬美元與其在2022年默沙東KGaA協議下的努力有關。截至2024年3月31日和2023年12月31日，該公司的記錄為美元17.1百萬和美元20.2與2022年默沙東KGaA協議下未履行的履約義務相關的遞延收入分別為百萬美元。這筆遞延收入將在剩餘的業績期內予以確認，並根據履行相應履約義務的預期時機在合併資產負債表上歸類為流動或非流動收入。
合同資產和負債摘要
下表顯示了公司合同負債餘額的變化：
餘額為
開始
週期的
補充
扣除額
餘額為
期末
截至2024年3月31日的三個月
合同負債：
遞延收入總額$125,314 $1,573 $9,247 $117,640 
截至2023年3月31日的三個月
合同負債：
遞延收入總額$147,653 $— $3,302 $144,351 
截至2024年3月31日和2023年3月31日，該公司沒有記錄與其合作協議相關的任何合同資產。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，由於相應時期合同負債餘額的變化，公司確認了以下收入：
截至3月31日的三個月
20242023
該期間確認的收入來自：
期初合同負債中包含的金額$9,245 $5,110 
其他收入
根據2012年的研究、開發和許可協議（“Asana Biosciences協議”），該公司為合作者Asana Biosciences, LLC（“Asana Biosciences”）提供了有限的服務。該公司做到了 不確認截至2024年3月31日的三個月內與這些服務相關的收入。在截至2023年3月31日的三個月中，公司確認的收入為美元2.5百萬與實現Asana生物科學協議下的發展里程碑有關。

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Mersana Therapeutics, Inc.
簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
4. 公允價值測量
下表定期顯示了有關公司按公允價值計量的資產的信息，並指出了用於確定此類價值的估值技術在公允價值層次結構中的水平。
2024年3月31日
（以千計）總計報價
處於活動狀態
市場
（第 1 級）		意義重大
其他
可觀察
輸入
（第 2 級）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
現金等價物
貨幣市場基金$28,658 $28,658 $— $— 
有價證券
美國國債$107,960 $107,960 $— $— 
2023年12月31日
（以千計）總計報價
處於活動狀態
市場
（第 1 級）		意義重大
其他
可觀察
輸入
（第 2 級）		意義重大
無法觀察
輸入
（第 3 級）
現金等價物
貨幣市場基金$90,649 $90,649 $— $— 
美國國債
24,889 24,889 — — 
$115,538 $115,538 $— $— 
有價證券
美國國債$29,548 $29,548 $— $— 
美國政府機構證券4,975 — 4,975 — 
$34,523 $29,548 $4,975 $— 
在截至2024年3月31日的三個月中或截至2023年12月31日的年度中，估值技術或公允價值計量水平之間的轉賬沒有變化。
在估值層次結構中被歸類為第一級的投資通常由美國國債和貨幣市場基金組成，因為根據相同證券的每日活躍市場，公允價值很容易確定。在估值層次結構中被歸類為二級的投資通常由美國政府機構證券組成，因為根據類似證券和其他可觀察投入的每日活躍市場，可以很容易地確定公允價值。公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估算投資的公允價值。
合併資產負債表中反映的賬面金額預付費用和其他流動資產、應付賬款和應計費用由於其短期性質而接近其公允價值。
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司在新信貸額度下未償借款的賬面價值（定義見附註7， 債務）近似公允價值（二級公允價值衡量），反映了公司目前可用的利率。新的信貸額度在附註7中有更詳細的討論, 債務.

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Mersana Therapeutics, Inc.
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（未經審計）
5. 現金、現金等價物和短期有價證券
現金和現金等價物
下表彙總了公司截至2024年3月31日和2023年3月31日的現金、現金等價物和限制性現金。
三個月已結束
2024年3月31日		三個月已結束
2023年3月31日
（以千計）開始
週期的		結束
週期的		開始
週期的		結束
週期的
現金和現金等價物$174,561 $75,186 $128,885 $122,825 
其他資產中包含的限制性現金，非流動資產478 478 478 478 
每張現金流量表的現金、現金等價物和限制性現金總額$175,039 $75,664 $129,363 $123,303 
有價證券
下表彙總了公司在2024年3月31日和2023年12月31日持有的有價證券。
2024年3月31日
（以千計）攤銷
成本		格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
有價證券
美國國債$108,050 $— $(90)$107,960 
2023年12月31日
（以千計）攤銷
成本		格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
有價證券
美國國債$29,535 $13 $— $29,548 
美國政府機構證券4,977 — (2)4,975 
總計$34,512 $13 $(2)$34,523 
公司的所有有價證券都應在一年或更短的時間內到期。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司沒有實現任何確認的有價證券出售收益或虧損，因此，公司沒有從累計綜合虧損中重新歸類任何金額。
截至2024年3月31日，該公司的債務證券投資組合包括 15處於未實現虧損狀況且總公允價值為美元的證券103.1百萬。有 不截至2024年3月31日，處於未實現虧損狀況超過12個月的證券。公司有價證券的未實現虧損是由市場利率上升造成的。公司有意也有能力持有此類證券直至收回。結果，該公司做到了 不記錄截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月內，其投資組合中任何債務證券的信用相關減值費用。

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簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
6. 應計費用
截至2024年3月31日和2023年12月31日，應計費用包括以下內容：
（以千計）3月31日
2024		十二月三十一日
2023
應計工資和相關費用$5,395 $8,807 
應計研究、開發和非臨牀費用3,268 3,090 
應計臨牀費用3,119 5,063 
應計製造費用2,518 2,566 
應計的專業費用995 936 
應計重組費用202 1,047 
應計其他359 389 
$15,856 $21,898 
7. 債務
2021年10月29日，公司與硅谷銀行（“前SVB”）和牛津金融有限責任公司（“牛津”）簽訂了貸款和擔保協議（經2022年2月17日、2022年10月17日、2022年12月27日和2023年3月23日修訂的 “新信貸額度”）。2023年3月，北卡羅來納州硅谷橋樑銀行（“SVBB”）作為前SVB的權益繼任者，取代了前SVBB成為貸款人，然後接管SVBB所有存款和貸款的第一公民銀行和信託公司（“SVB”）旗下的硅谷銀行隨後取代SVBB成為貸款人。新的信貸額度由公司擁有或後來獲得的幾乎所有個人財產作為擔保，不包括知識產權（但包括知識產權的付款權和收益權）和對知識產權的否定質押。公司已經提取了 $25.0截至2024年3月31日，新信貸額度下的百萬美元。截至2024年3月31日，公司在新信貸額度下沒有額外的借款額度。
參見注釋 8， 債務，請參閲公司截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告，瞭解有關新信貸額度的更多信息。截至2024年3月31日，公司遵守了新信貸額度下的所有契約。截至2024年3月31日，新信貸額度下沒有發生違約事件。
以下是截至2024年3月31日新信貸額度下的債務摘要：
（以千計）3月31日
2024
債務總額$25,000 
減去：長期債務的流動部分(5,208)
總負債，扣除流動部分19,792 
債務融資成本，扣除增量(216)
與最終付款相關的增值522 
長期債務，淨額$20,098 
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，與新信貸額度相關的利息支出為美元0.9百萬。

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（未經審計）
8. 股東權益
優先股
截至 2024 年 3 月 31 日，該公司已經 25,000,000授權優先股的股份。 沒有優先股已經發行。
市場（“ATM”）股票發行計劃
2022年2月，公司制定了自動櫃員機股票發行計劃（“2022年2月自動櫃員機”），根據該計劃，該公司能夠發行和出售高達美元的股票100.0不時按現行市場價格計算其數百萬股普通股。在截至2023年3月31日的三個月中，公司出售了 256,3862022年2月自動櫃員機下的普通股，淨收益為美元1.6百萬。截至2023年3月31日，2022年2月的自動櫃員機已全部使用。
2022年11月，公司制定了額外的自動櫃員機股票發行計劃（“2022年11月自動櫃員機”），根據該計劃，該公司能夠發行和出售高達美元的股票150.0不時按現行市場價格計算其數百萬股普通股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司出售了 1,041,201和 3,278,707分別在2022年11月自動櫃員機下發行普通股，淨收益為美元5.8百萬和美元20.2分別為百萬。截至 2024 年 3 月 31 日，大約 $50.0百萬美元仍未售出，可在2022年11月的自動櫃員機下出售。
2024年2月，公司制定了額外的自動櫃員機股票發行計劃（“2024年2月自動櫃員機”），根據該計劃，該公司能夠發行和出售高達美元的股票100.0不時按現行市場價格計算其數百萬股普通股。截至 2024 年 3 月 31 日，大約 $100.0百萬美元仍未售出，可在2024年2月的自動櫃員機下出售。
普通股
普通股的持有人有權 一為持有的每股股票投票。除非公司董事會（“董事會”）宣佈，否則普通股股東無權獲得股息。
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日，有 17,996,810和 14,736,953分別是為行使未償還股票期權、限制性股票單位（“RSU”）和認股權證而預留的普通股。
3月31日
2024		十二月三十一日
2023
股票期權12,710,439 10,902,845 
限制性庫存單位5,286,371 3,834,108 
17,996,810 14,736,953 

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（未經審計）
9. 基於股票的薪酬
股票激勵計劃
在首次公開募股之前，公司根據公司2007年的股票激勵計劃（“2007年計劃”）授予了股票期權。2007 年計劃於 2017 年 6 月到期。根據2007年計劃授予的期權的任何取消或沒收都將增加公司2017年股票激勵計劃（“2017年計劃”）下的可用期權，如下所述。
2017年6月，公司股東批准了2017年計劃。根據2017年計劃，普通股可以期權、限制性股票單位或其他股票獎勵的形式授予公司的員工、高級職員、董事、顧問和顧問。根據2017年計劃可發行的普通股數量將每年1月1日累計增加（a）中的較小值 4前不久的12月31日已發行股份的百分比或 (b) 董事會規定的其他金額。獎勵條款由董事會確定，但須遵守2017年計劃的規定。根據2017年6月到期的2007年計劃授予的期權的任何取消或沒收都將增加根據2017年計劃可以授予的股票數量。2024年1月1日，根據2017年計劃可發行的普通股數量增加了 4,828,469股份。在截至2024年3月31日的三個月中，公司共授予了 4,580,278根據2017年計劃，向僱員和非僱員董事購買普通股的限制性單位和期權。截至 2024 年 3 月 31 日，有 2,895,583根據2017年計劃可供未來發行的股票。
根據2017年計劃，對於激勵性股票期權和非合格股票期權，每股行使價將不低於普通股在授予之日的公允市場價值，授予員工的期權的歸屬期通常為 四年。根據公司不時生效的非僱員董事薪酬政策，向非僱員董事授予的期權以代替所賺取的現金預付金將完全歸於授予，非僱員董事在首次當選董事會時授予的期權歸屬 三年，以及在每屆年度股東大會之日授予非僱員董事的期權歸屬 一年。根據2017年計劃授予的期權的到期時間不遲於 10自授予之日起的幾年。2007年計劃下的期權按董事會（或其授權委員會）確定的行使價授予，該行使價不低於授予之日標的普通股的公允市場價值，並受董事會（或其授權委員會）確定的歸屬條款的約束。在公司合併、合併、解散或清算的情況下，董事會可以加快授予期權的歸屬或以其他方式調整授予期權的條款。
激勵獎勵
根據納斯達克上市規則5635（c）（4），經董事會或其授權委員會批准，公司不時向其員工授予購買普通股和/或限制性股票單位的期權，以此作為就業的誘因。在2022年2月之前，只有購買普通股的期權是作為激勵獎勵授予的，這些期權是在現有股權激勵計劃之外授予的。這些選項的條款與2017年計劃基本相同。
2022年2月，董事會通過了公司的2022年激勵性股票激勵計劃（“激勵計劃”），該計劃規定授予非法定期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵，總額為 2,000,000公司普通股（可根據激勵計劃進行調整）。截至 2024 年 3 月 31 日，有 1,280,925激勵計劃下可供未來發行的股票。
截至2024年3月31日，有購買期權 457,500在激勵計劃制定之前作為激勵獎勵發放的已發行普通股。
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股票期權活動
股票期權活動摘要如下：
數字
的股份		加權-
平均值
行使價格
截至 2024 年 1 月 1 日10,902,845 $7.42 
已授予2,289,529 $3.02 
已鍛鍊(12,117)$3.21 
已取消/已沒收(469,818)$8.36 
截至 2024 年 3 月 31 日未繳清12,710,439 $6.59 
可於 2024 年 3 月 31 日行使6,626,590 $8.21 
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，授予期權的加權平均授予日公允價值為美元2.60和 $6.06分別為每股。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，行使的期權的總內在價值為 非實質的。總內在價值代表行使價格與期權持有人在此期間行使股票期權時獲得的賣出價格之間的差額。
從行使股票期權中獲得的現金是 非實質的在截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 3 月 31 日的三個月。
限制性股票單位和其他獎勵
公司定期向某些高管和其他員工發放包含服務條件的RSU，這些條件通常介於兩者之間 一年和 四年從授予之日起。根據不時生效的非僱員董事薪酬政策，公司每年向通常歸屬的非僱員董事發放附有服務條件的限制性股票單位 一年從授予之日起，公司還可以發行普通股以代替某些非僱員董事賺取的現金預付費，這些股份將在授予後全部歸屬。
RSU 活動摘要如下：
股票數量
2024 年 1 月 1 日未歸屬3,834,108 
已授予2,290,749 
既得(594,067)
被沒收(a)
(244,419)
2024 年 3 月 31 日未歸屬5,286,371 
(a) 包括 14,467撤銷了限制性股票單位。
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員工股票購買計劃
在截至2017年12月31日的年度中，董事會通過了2017年員工股票購買計劃（“2017年ESPP”），公司股東批准了該計劃。根據2017年ESPP可發行的普通股數量增加了 450,0002024 年 1 月 1 日。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，該公司沒有根據2017年ESP發行股票。截至 2024 年 3 月 31 日，有 814,283根據2017年ESPP可供發行的股票。
股票薪酬支出
公司使用ASC 718的規定， 股票補償，以計算向員工和非僱員發放的所有股票獎勵。
股票薪酬支出在必要的服務期（通常是歸屬期）內使用直線法確認。
下表按獎勵類型列出了公司簡明合併運營和綜合虧損報表中包含的股票薪酬支出：
截至3月31日的三個月
（以千計）20242023
股票期權$2,597 $4,219 
限制性股票單位和其他股票獎勵
1,949 1,893 
員工股票購買計劃114 295 
股票薪酬支出包含在總運營費用中$4,660 $6,407 
下表列出了公司簡明合併運營和綜合虧損報表中反映的股票薪酬支出：
截至3月31日的三個月
（以千計）20242023
研究和開發$2,528 $3,332 
一般和行政2,132 3,075 
股票薪酬支出包含在總運營費用中$4,660 $6,407 
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（未經審計）
截至 2024 年 3 月 31 日，有 $17.8百萬和美元15.9數百萬筆未確認的股票薪酬支出分別與未歸屬股票期權和未歸屬的限制性股票單位有關，預計將在加權平均時間內予以確認 2.0年和 2.9年份，分別是。
每個期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型和以下加權平均假設得出的：
三個月已結束
3月31日
20242023
無風險利率3.9 %3.6 %
預期股息收益率— %— %
預期期限（年）6.066.07
預期的股價波動115 %99 %
公司普通股的預期波動率是根據其歷史波動率確定的。無風險利率基於與期權預期期限一致的美國國債收益率。 沒有之所以假設股息收益率，是因為該公司歷來沒有派發過普通股股息，預計也不會派發股息。授予期權的預期期限以使用簡化方法為基礎，在該方法中，假定預期期限為授予日期和合同期限結束之間的中點。
限制性股票單位的公允價值根據授予之日公司普通股的收盤價確定。
10. 每股淨虧損
普通股每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，無需進一步考慮潛在的稀釋性證券。攤薄後的每股淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以使用庫存股法確定的期內普通股和可能具有稀釋作用的證券的加權平均數。
就攤薄後的每股淨虧損計算而言，股票期權、未歸屬的限制性股票單位和購買普通股的認股權證被視為潛在的稀釋性證券，但不包括在攤薄後的每股淨虧損的計算範圍內，因為它們的影響會產生反稀釋作用，因此，所有報告期的基本和攤薄後的每股淨虧損都相同。
下表列出了未償還的潛在稀釋性證券，這些證券被排除在攤薄後每股淨虧損的計算之外，因為將其包括在內將具有反稀釋性（以普通股等價股計算）：
三個月已結束
2024年3月31日
三個月已結束
2023年3月31日
股票期權12,710,439 12,299,527 
未歸屬的限制性股票單位5,286,371 3,447,387 
認股證— 22,590 
17,996,810 15,769,504 
24
目錄
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簡明合併財務報表附註（續）
（未經審計）
11. 承諾
許可協議
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司做到了 不記錄與不可退還的許可付款相關的研發費用。
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，公司做到了 不記錄與開發里程碑相關的研發費用。

25
目錄
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中的未經審計的簡明合併財務報表和附註中其他地方的相關附註一起閲讀。
我們的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或顯示的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述並不能保證未來的業績，我們的實際經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們經營所在行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。
應根據本季度報告中其他地方討論的因素，包括第二部分第1A項中確定的風險，考慮以下信息和任何前瞻性陳述。風險因素。
我們提醒讀者不要過分依賴我們做出的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則有明確要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中列出的結果不同的可能性。
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概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發抗體藥物偶聯物（ADC），為需求嚴重未得到滿足的癌症患者提供具有臨牀意義的益處。我們利用數十年的行業經驗開發了兩個專有的差異化ADC平臺：Dolasynthen和Immunosynthen。Dolasynthen 是我們的細胞毒性 ADC 平臺，旨在生成具有特定位點的同質 ADC。Dolasynthen允許針對特定靶標優化藥物與抗體比例（DAR），並利用專有的奧瑞他汀有效載荷，臨牀證明可避免劑量限制性嚴重中性粒細胞減少症、周圍神經病變和眼部毒性。Immunosynthen 是我們專有的STING（幹擾素基因刺激劑）激動劑平臺，旨在生成全身給藥的ADC，局部激活抗原表達腫瘤細胞和腫瘤駐留免疫細胞中的STING信號，以釋放先天免疫刺激的抗腫瘤潛力。我們正在利用這些平臺為我們的公司和合作者生成ADC候選產品，我們認為這些產品有可能改善當今的護理標準。
我們的兩個臨牀階段候選產品是 XMT-1660 和 XMT-2056。XMT-1660 是一種靶向 b7-H4 的 Dolasynthen ADC，其設計精確、靶向優化 DAR 為 6，我們正在一項 1 期臨牀試驗中對此進行研究。該試驗旨在評估 XMT-1660 的安全性和耐受性，目前正在招收患有各種腫瘤的患者，包括乳腺癌、子宮內膜癌和卵巢癌。我們尚未在該試驗中確定最大耐受劑量，鑑於迄今為止在試驗中觀察到的客觀反應，我們將繼續將患者納入劑量遞增和回填隊列，以優化劑量和時間表選擇，以便在臨牀開發的後期階段進行進一步研究。我們還根據該試驗參與者的新鮮或存檔組織樣本回顧性評估 B7-H4 的表達，為我們的生物標誌物策略提供信息。我們預計將在2024年下半年披露初始劑量增加和回填隊列數據，並計劃在2024年下半年啟動試驗的擴展部分。XMT-2056 是一種全身給藥的免疫合成ADC，靶向一種新型的人類表皮生長因子受體 2 或 HER2 表位，DAR為 8，我們正在針對表達 HER2 的晚期或復發實體瘤（包括乳腺癌、胃癌、結直腸癌和非小細胞肺癌）患者進行的 1 期臨牀試驗中進行研究。2023 年第四季度，我們宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）決定暫停我們在先前接受過治療的表達 HER2 的晚期或復發實體瘤患者中進行的 XMT-2056 一期臨牀試驗。在2024年第一季度，我們重新開放了臨牀場所，該試驗正在積極招募患者。我們預計將在2024年推進試驗的劑量遞增部分。
我們還有兩個早期階段的臨牀前候選藥物，我們稱之為 XMT-2068 和 XMT-2175，它們利用了我們的 Immunosynthen 平臺。
2023年7月，我們決定停止開發 XMT-1536（也稱為upifitimab rilsodotin，簡稱uPRI），並開始結束與Upri相關的開發活動，包括UPRI的幾項臨牀試驗，以及我們的監管和商業準備工作。同時，我們宣佈，董事會已經批准了某些支出削減措施，包括削減當時員工人數的約50％或進行重組。截至2023年12月31日，我們對UPRI相關活動的結束和重組已基本完成。此外，在2022年5月，我們決定停止開發 XMT-1592，這是一種Dolasynthen ADC，曾在卵巢癌和非小細胞肺癌（NSCLC）患者中進行1期劑量探索試驗，並結束這項由公司贊助的試驗，該試驗已於2022年9月完成。
我們已達成全球合作，為葛蘭素史克知識產權（第四號）有限公司（GSK）提供共同開發和商業化 XMT-2056 的獨家選擇權。此外，我們還與楊森生物技術有限公司（Johnsen & Johnson）和位於德國達姆施塔特的默沙東KGaA的全資子公司Ares Trading, S.A. 或這兩個實體（視情況而定）默沙東KGaA建立了戰略研發合作關係，以利用我們專有平臺針對我們選擇的有限數量的目標開發和商業化其他ADC候選產品合作者。我們相信，我們的ADC候選產品和平臺的潛力，在我們的科學和技術專業知識的支持下，以及我們的知識產權戰略的支持，都支持我們為抗癌患者發現和開發改變生活的ADC所做的獨立和協作努力。
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自成立以來，我們的業務一直專注於建立我們的平臺、確定潛在的候選產品、生產用於臨牀前研究的藥物物質和藥物產品材料、進行臨牀前和毒理學研究、製造臨牀試驗材料和進行臨牀試驗、建立和保護我們的知識產權、為公司配備人員和籌集資金。我們沒有任何獲準銷售的產品，也沒有從產品銷售中產生任何收入。我們的業務主要通過戰略合作、可轉換優先股的私募和普通股的公開發行，包括我們的市場上市（ATM）股票發行計劃，為我們的業務提供資金。
自成立以來，我們已經蒙受了鉅額的累積營業虧損。在截至2024年3月31日的三個月中，我們的淨虧損為1,930萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為5,620萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為8.457億美元。我們預計，在未來幾年中，我們將繼續產生鉅額支出和營業虧損，因為我們：
•繼續進行 XMT-1660 和 XMT-2056 的臨牀開發和生產活動；
•繼續開展活動，發現、驗證和開發其他候選產品，包括 XMT-2068 和 XMT-2175；
•在我們與強生、默沙東KGaA和葛蘭素史克的合作下開展研發活動；
•為我們完成臨牀試驗的當前和未來候選產品獲得上市許可；
•為我們的候選產品開發可持續和可擴展的製造工藝，包括與第三方建立和維持商業上可行的供應和製造關係；
•解決任何相互競爭的技術和市場發展；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及
•僱用額外的研究、開發以及一般和行政人員。

財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未通過產品銷售產生任何收入。我們所有的收入都來自戰略合作。
2022年12月，我們與位於德國達姆施塔特的默沙東集團的全資子公司Ares Trading S.A. 簽訂了合作和商業許可協議，即《2022年默沙東KGaA協議》。2022年默沙東KGaA協議規定利用我們針對最多兩種靶向抗原的免疫合成平臺開發和商業化ADC候選產品。默沙東KGaA負責生成針對靶抗原的抗體，我們負責開展生物偶聯活動，以製造ADC和某些化學物質，製造和控制開發以及早期製造活動，費用由默沙東KGaA承擔。默沙東KGaA擁有這些候選ADC產品的專有權利並對這些候選產品的進一步開發和商業化負責。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們分別確認了與2022年默沙東KGaA協議相關的320萬美元和310萬美元的合作收入。
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2022年8月，我們與葛蘭素史克簽訂了合作、期權和許可協議，即《葛蘭素史克協議》，為葛蘭素史克提供獨家選擇權，以獲得獨家許可，共同開發和商業化包含 XMT-2056 的產品或許可產品。在葛蘭素史克行使選擇權（如果有）之前，我們負責與我們 XMT-2056 計劃相關的製造、研究和早期臨牀開發。如果葛蘭素史克行使選擇權，葛蘭素史克將擁有許可產品的進一步共同開發和商業化的專有權利並對此負責。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們分別確認了與葛蘭素史克協議相關的最低金額和70萬美元的合作收入。
2022年2月，我們與強生公司簽訂了研究合作和許可協議，利用我們的Dolasynthen平臺開發和商業化ADC候選產品，用於多達三種靶抗原。我們將經2023年7月14日和2023年9月25日修訂的此類協議稱為強生協議。強生公司負責生成針對目標抗原的抗體，我們負責開展生物偶聯活動，以製造ADC和某些化學物質，製造和控制開發以及早期製造活動，費用由強生公司承擔。強生對這些ADC候選產品的進一步開發和商業化擁有專有權利並對此負責。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們分別確認了與強生協議下的業績相關的610萬美元和150萬美元的合作收入。
在截至2023年3月31日的三個月中，我們確認了250萬美元的收入，這些收入與實現與Asana BioSciences, LLC或Asana Biosciences相關的發展里程碑有關。
在可預見的將來，我們預計幾乎所有的收入都將來自與葛蘭素史克的合作協議， 強生公司還有默沙東 KGaA。鑑於臨牀開發的不確定性質和時機，我們無法預測何時或是否會收到進一步的里程碑付款或這些合作下的任何特許權使用費。
開支
研究和開發費用
研發費用包括我們的藥物發現工作、生產和候選產品的開發，其中包括：
•與員工相關的費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；
•為代表我們進行研究、臨牀前活動、製造和臨牀試驗的第三方開展的研發提供資金的成本；
•實驗室用品；
•設施成本，包括租金、折舊和維護費用；以及
•根據我們的第三方許可協議預付和里程碑付款。
研發費用在發生時記作支出。製造、臨牀前研究和臨牀試驗等某些活動的成本通常是根據對完成特定任務進展情況的評估來確認的。某些開發活動（例如臨牀試驗）的成本是根據對完成特定任務進展情況的評估來確認的，這些數據包括患者入組、臨牀場所激活以及與我們簽約的第三方提供給我們的信息。
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研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品的開發成本通常高於臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間以及製造成本的增加。我們預計，我們未來的研發成本將繼續比目前的水平增加，這取決於我們臨牀開發計劃的進展。與我們的任何候選產品的成功開發和商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，其中許多因素在我們目前的開發階段無法準確確定。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素可能會影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
由於我們的員工和其他資源部署在多個正在開發的項目中，我們歷來沒有按計劃分配內部研發費用。內部研發費用合計列報。我們的內部研發成本主要是人事相關成本、庫存補償成本和設施成本，包括折舊和實驗室消耗品。
我們為製造候選產品和平臺以及代表我們進行臨牀試驗的臨牀研究組織承擔鉅額外部成本。我們會記錄臨牀開發中每種候選產品的外部費用。我們的平臺以及臨牀開發中的相關候選產品的費用通常分配給基於該平臺的臨牀上最先進的候選產品。所有在臨牀開發中不歸因於我們的候選產品的外部研發費用均計入臨牀前和發現成本。這些成本與我們的候選產品 XMT-2068 和 XMT-2175 以及其他早期發現階段的計劃和某些未分配的費用有關。下表彙總了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月期間每個月按計劃列報的外部研發費用。
三個月已結束
3月31日
（以千計）20242023
XMT-1660 外部成本$2,866 $3,507 
XMT-2056 外部成本1,061 2,939 
uPri 外部成本440 16,854 
臨牀前和發現成本146 1,539 
XMT-1592 外部成本— 332 
內部研發成本14,173 22,104 
研究和開發費用總額$18,686 $47,275 
我們的候選產品的成功開發是高度不確定的。因此，我們無法合理估計或知道完成候選產品開發剩餘部分所必需工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時（如果有的話），我們將通過商業化和銷售任何獲得監管部門批准的候選產品來創造收入。這是由於與開發藥物相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
•成功完成臨牀前研究和支持IND的研究；
•成功註冊和完成臨牀試驗；
•獲得相關監管機構的營銷許可；
•建立商業製造能力或與第三方製造商作出安排；
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•獲得和維護我們的候選產品的專利和商業祕密保護以及監管排他性；
•如果獲得批准，將候選產品商業化，無論是單獨還是與其他人合作；以及
•批准後藥物的安全性狀況繼續保持可接受的狀態。
與我們的任何候選產品的開發、製造或商業化相關的任何變量結果的變化都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本、時間和可行性。
例如，2023年7月27日，我們宣佈決定停止uPRI的臨牀開發。因此，我們已將以前專門用於該計劃的資源分配給我們的下一代ADC和平臺，即Dolasynthen和Immunosynthen。隨着我們繼續進行臨牀開發和製造 XMT-1660 和 XMT-2056、推進臨牀前產品線以及投資於 ADC 技術的改進，我們預計在未來幾年內將產生大量的研發費用。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、財務、會計、業務發展、法律運營、信息技術和人力資源職能人員的工資和其他與員工相關的成本，包括股票薪酬。其他重大成本包括未另行包含在研發費用中的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和其他諮詢服務費用。
我們預計，在未來幾年中，將產生大量的一般和管理費用，以支持持續的研發活動，包括與外部顧問費用和專利費用相關的成本增加，以及其他費用。
其他收入（支出）
其他收入（支出）主要包括與我們的信貸額度下的借款相關的利息支出以及遞延融資成本的相關攤銷和債務折扣的增加。利息收入包括現金等價物和有價證券的利息。

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運營結果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較
下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績以及這些項目的變化：
三個月已結束
3月31日		美元兑換
（以千計）20242023
協作收入$9,245 $7,802 $1,443 
運營費用：
研究和開發18,686 47,275 (28,589)
一般和行政11,560 18,328 (6,768)
運營費用總額30,246 65,603 (35,357)
其他收入（支出）：
利息收入2,697 2,621 76 
利息支出(1,002)(983)(19)
其他收入總額，淨額1,695 1,638 57 
淨虧損$(19,306)$(56,163)$36,857 
協作收入
合作收入增加了140萬美元，從截至2023年3月31日的三個月的780萬美元增至截至2024年3月31日的三個月的920萬美元，這主要是由於強生協議下確認的合作收入比上年同期增長了460萬美元，但部分被Asana生物科學協議下確認的與2023年實現發展里程碑相關的250萬美元合作收入的減少所抵消。
研發費用
研發費用減少了2,860萬美元，從截至2023年3月31日的三個月的4,730萬美元減少到截至2024年3月31日的三個月的1,870萬美元。
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研發費用的減少主要歸因於以下原因：
•與uPRI的製造和臨牀開發活動相關的減少了1,600萬美元；
•與員工薪酬（不包括股票薪酬）相關的減少620萬美元，這主要是由於重組後裁員；
•與 XMT-1660 和 Dolasynthen 平臺的製造活動相關的減少了 240 萬美元；
•與諮詢和專業服務費用有關的減少了200萬美元；以及
•減少了190萬美元，與 XMT-2056 的製造和臨牀開發活動有關。
與 XMT-1660 臨牀開發活動相關的90萬美元增加部分抵消了這些成本的下降。
研發費用中包含的股票薪酬支出減少了80萬美元，這主要是由於重組後員工人數減少。
一般和管理費用
一般和管理費用減少了680萬美元，從截至2023年3月31日的三個月的1,830萬美元減少到截至2024年3月31日的三個月的1160萬美元。一般和管理費用減少的主要原因是與諮詢和專業服務費用相關的費用減少了450萬美元，由於重組後員工人數減少，與員工薪酬（不包括股票薪酬）相關的減少了150萬美元。
一般和管理費用中包含的股票薪酬支出減少了90萬美元，這主要是由於重組後員工人數減少。
其他收入總額，淨額
截至2024年3月31日的三個月，其他總收入淨額穩定為170萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為160萬美元。
流動性和資本資源
流動性來源
迄今為止，我們的業務主要通過戰略合作、可轉換優先股的私募和普通股的公開發行，包括首次公開募股、2019年和2020年的後續公開募股以及我們的ATM股票發行計劃，為我們的運營提供資金。
2022年2月，我們與Cowen and Company, LLC或Cowen作為銷售代理簽訂了銷售協議，即2022年2月的自動櫃員機，根據該協議，我們能夠不時按現行市場價格通過Cowen向公眾發行和出售高達1億美元的普通股。在截至2023年3月31日的三個月中，我們在2022年2月的自動櫃員機下出售了約30萬股普通股，總收益和淨收益為160萬美元。截至2023年3月31日，在2022年2月的自動櫃員機下沒有剩餘的未售出和可供出售的款項。
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2022年11月，我們與作為銷售代理的Cowen簽訂了額外的銷售協議，即2022年11月的自動櫃員機，根據該協議，我們可以不時地以現行市場價格通過Cowen向公眾發行和出售高達1.5億美元的普通股。在截至2023年3月31日的三個月中，我們在2022年11月的自動櫃員機下出售了約330萬股普通股，總收益和淨收益分別為2,070萬美元和2,020萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，我們在2022年11月的自動櫃員機下出售了約100萬股普通股，總收益和淨收益分別為600萬美元和580萬美元。截至2024年3月31日，約有5000萬美元仍未售出，可在2022年11月的自動櫃員機下出售。
2024年2月，我們與作為銷售代理的Cowen簽訂了額外的銷售協議，即2024年2月的自動櫃員機，根據該協議，我們可以不時地以現行市場價格通過Cowen向公眾發行和出售高達1億美元的普通股。在截至2024年3月31日的三個月中，我們沒有根據2024年2月的自動櫃員機出售任何普通股，截至2024年3月31日，仍有1億美元未售出，可供在2024年2月自動櫃員機下出售。
2021年10月29日，我們與作為抵押代理人和貸款人的牛津金融有限責任公司、作為貸款人的硅谷銀行或前SVB以及不時作為其一方的其他貸款機構，或統稱為貸款人的其他貸款人簽訂了貸款和擔保協議。2023年3月，作為前SVB的權益繼任者的硅谷橋樑銀行（SVBB）取代了前SVBB作為貸款人，然後是第一公民銀行和信託公司（SVB）旗下的硅谷銀行（承擔SVBB的所有存款和貸款）隨後取代SVBB成為貸款人。我們指的是2022年2月17日，即2022年10月17日修訂的這份貸款和擔保協議，2022年12月27日和2023年3月23日，作為新的信貸額度。截至2024年3月31日，我們在新信貸額度下借入了2500萬美元，新信貸額度下沒有額外的借款額度可供我們使用。我們有義務在2024年11月1日之前僅支付利息，然後在2026年10月1日到期日之前按月支付等額的本金和適用的利息。新信貸額度由我們擁有或後來收購的幾乎所有個人財產作為擔保，不包括知識產權（但包括知識產權的付款權和收益）和對知識產權的否定質押，這確保了清算時貸款人的還款權優先於普通股持有人的權利。
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.831億美元。除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外，根據我們與葛蘭素史克、強生和默沙東KGaA的持續合作協議，我們還有資格獲得里程碑和其他付款。我們獲得里程碑補助金的能力和賺取這些款項的時機取決於我們發展、監管和商業活動的時間和結果，因此，目前尚不確定。
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現金流
下表提供了有關我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月現金流的信息：
三個月已結束
3月31日
（以千計）20242023
用於經營活動的淨現金$(32,657)$(29,005)
投資活動提供的（用於）淨現金(72,547)1,396 
融資活動提供的淨現金5,829 21,549 
現金、現金等價物和限制性現金減少$(99,375)$(6,060)
用於經營活動的淨現金
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為3,270萬美元，主要包括淨虧損1,930萬美元，經調整後，淨虧損為1,930萬美元，與我們的合作協議相關的遞延收入以及其他非現金項目，包括470萬美元的股票薪酬和有價證券的淨攤銷額110萬美元。在截至2023年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為2900萬美元，主要包括經淨營運資金變動調整後的淨虧損5,620萬美元、與合作協議相關的遞延收入以及其他非現金項目，包括640萬美元的股票薪酬以及140萬美元的有價證券保費和折扣淨攤銷。
投資活動提供的淨現金（用於）
在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金為7,250萬美元，而在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金為140萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，用於投資活動的淨現金主要包括購買有價證券，部分被有價證券的到期日所抵消。在截至2023年3月31日的三個月中，投資活動提供的淨現金主要包括有價證券的到期日，部分被有價證券的購買所抵消。
融資活動提供的淨現金
在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金為580萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2150萬美元。在截至2024年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金主要包括在2022年11月自動櫃員機下出售580萬澳元普通股的收益。在截至2023年3月31日的三個月中，融資活動提供的淨現金主要包括我們在2022年2月自動櫃員機下和2022年11月自動櫃員機下出售普通股的收益2170萬美元。
資金需求
我們預計，與持續活動相關的現金支出將增加，尤其是在我們繼續研究和製造候選產品、啟動臨牀試驗並尋求上市批准的情況下。此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們預計將產生與藥品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，前提是此類銷售、營銷和分銷不是潛在合作者的責任。
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目錄
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.831億美元。我們認為，我們目前的可用資金將足以為我們目前的運營計劃承諾提供資金，直至2026年。我們對財務資源足以支持我們運營的時期的預測是一項前瞻性陳述，涉及風險和不確定性，實際業績可能會因多種因素而有所不同。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的，我們可以比目前預期的更快地利用我們的可用資本資源。我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
•我們的候選產品的藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•我們研發計劃的範圍、優先次序和數量；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•我們以優惠條件建立和維持合作的能力（如果有的話）；
•里程碑的實現或根據我們獲得的任何合作協議觸發付款的其他進展的發生；
•根據未來的合作協議，我們在多大程度上有義務報銷或有權獲得臨牀試驗費用報銷（如果有）；
•準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為知識產權相關索賠進行辯護的費用；
•我們在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術；
•確保臨牀和商業生產製造安排的成本；以及
•如果我們獲得監管部門批准來推銷候選產品，則建立或簽訂銷售和營銷能力合同的成本。
確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要許多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現藥品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的商業收入（如果有的話）將來自藥品的銷售，我們預計這些藥品在很多年內甚至根本不會上市。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，我們希望通過戰略合作、許可安排、股票發行和債務融資相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果在我們與葛蘭素史克、強生和默沙東KGaA的合作下研發活動取得成功，我們就有可能獲得與葛蘭素史克、強生和默沙東KGaA的持續協議相關的現金里程碑付款。如果我們通過與第三方的額外戰略合作或許可安排籌集資金，我們可能必須放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來更願意自己開發和銷售的候選產品的權利。
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目錄
如果我們通過出售股票或可轉換債務證券籌集額外資金，則普通股股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。未來的額外債務融資（如果有）可能涉及包括限制或限制我們採取具體行動能力的契約在內的協議，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅。
合同義務
在截至2024年3月31日的三個月中，我們在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日的10-K表年度報告中報告的合同義務沒有重大變化。
關鍵會計估計
我們的管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些財務報表是根據美國公認會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響財務報表中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件，以及在當時情況下被認為合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化不斷評估我們的判斷和估計。估計數的重大修改（如果有）的影響將從估計數變動之日起預計反映在財務報表中。在截至2024年3月31日的三個月中，第二部分第7項 “關鍵會計政策與重要判斷和估計” 標題下報告的關鍵會計估計沒有重大變化。管理層在2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中對財務狀況和經營業績的討論和分析。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
利率風險
我們面臨與利率變動相關的市場風險。截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.831億美元。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物和有價證券，都投資於美國國債、商業票據、公司債券和美國政府機構證券。但是，我們認為，由於我們的投資組合期限較短，投資風險較低，最優惠利率立即變動100個基點不會對我們投資組合的公允市場價值產生實質性影響。
我們的新信貸額度的利率對利率的變化很敏感。信貸額度下的借款應計利息，浮動利率等於（i）8.50％和（ii）最優惠利率加5.25％中的較大值。我們目前不參與任何針對利率變動的套期保值活動。截至2024年3月31日，新信貸額度下的未償還額度為2500萬美元，相關利率的潛在變化可能對我們的經營業績無關緊要。
外幣匯率風險
截至2024年3月31日，我們沒有面臨與外幣匯率變動相關的市場風險，但我們可能會與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，當時可能會受到外幣匯率波動的影響。
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第 4 項控制和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序”，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在 SEC 規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，以及（ii）累積和酌情與我們的管理層，包括我們的主要執行官和首席財務官進行了溝通，以允許及時做出有關所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼精良，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用自己的判斷力。
我們的管理層在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日，即本10-Q表季度報告所涵蓋期末的披露控制和程序的有效性。根據此類評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在截至2024年3月31日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
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第二部分-其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們可能會不時受到在正常業務活動過程中產生的各種法律訴訟和索賠的約束。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源的轉移和其他因素，訴訟都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方。

第 1A 項。風險因素
我們的運營和財務業績受到各種風險和不確定性的影響，包括下文所述的風險和不確定性。在做出任何投資普通股的決定之前，應仔細考慮有關這些風險和不確定性的以下信息，以及本10-Q表季度報告和2023年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的2023年10-K表年度報告，包括我們的合併財務報表及其相關附註中其他地方出現的其他信息。下文描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務產生不利影響，或導致我們的實際業績與我們在本報告中做出的前瞻性陳述中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的業績存在重大差異。如果發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況、經營業績和未來增長前景可能會受到重大不利影響。我們無法保證下文討論的任何事件都不會發生。

與我們的抗體藥物偶聯物（ADC）候選產品的開發和批准相關的風險
我們目前正在臨牀試驗中評估有限數量的ADC候選產品。我們的任何候選產品在臨牀開發中失敗都會對我們的業務產生不利影響，並可能要求我們停止開發基於相同技術的其他候選ADC產品。
XMT-1660 和 XMT-2056 是我們目前唯一在臨牀試驗中接受評估的候選產品。2023年7月，我們在鉑耐藥卵巢癌患者中宣佈評估我們以前的主要候選產品upifitamab rilsodotin（uPRI）（uPRI）（我們稱之為UPLIFT）的單臂註冊試驗的數據未達到其主要終點，此後，我們結束了與Upri相關的開發活動，並終止了探索UPRI與卡鉑聯合用藥的1期聯合試驗，標準鉑化療廣泛用於治療鉑敏感性卵巢癌，我們稱之為UPGRADE-A，以及我們在復發鉑敏感型卵巢癌（我們稱之為UP-NEXT）中使用鉑雙聯治療後的單一療法維持治療的UPRI的3期臨牀試驗。此外，我們的 XMT-2056 臨牀試驗在 2023 年 3 月至 2023 年 10 月期間被美國食品藥品監督管理局（FDA）暫停臨牀試驗。該試驗目前正在積極招募患者。儘管我們還有其他一些臨牀前項目正在開發中，但此類項目需要額外的投資和時間以及監管部門的許可，才能進入臨牀開發階段。此外，我們目前的產品線中還有其他候選產品，它們基於與 XMT-1660 和 XMT-2056 相同的平臺。如果候選產品由於我們的平臺存在任何潛在問題而導致開發失敗，那麼我們可能需要停止開發基於相同技術的候選產品。如果我們被要求停止開發 XMT-1660 或 XMT-2056 或任何其他當前或未來的候選產品，或者 XMT-1660 或 XMT-2056 或任何其他當前或未來的候選產品未能獲得監管部門的批准或未能獲得足夠的市場認可，我們可能無法或嚴重延遲實現盈利。
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研發計劃或候選產品的失敗可能發生在臨牀前或臨牀開發的任何階段，而且，由於我們和我們合作者的發現計劃和候選產品處於臨牀前或臨牀開發的早期階段，因此失敗的風險很高。我們或我們的合作者可能永遠無法成功獲得監管部門的批准，也無法從此類發現計劃或候選產品中獲得收入。
我們的主要候選產品的臨牀開發工作正處於初期階段。我們正在進行 XMT-1660 和 XMT-2056 的 1 期臨牀試驗，但尚未完成這兩種候選產品的臨牀試驗。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於候選產品的成功開發、市場批准和最終商業化，而這種情況可能永遠不會發生。我們對 XMT-1660 和 XMT-2056 的臨牀前研究結果以及任何其他當前或未來候選產品的臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果不一定能預測我們正在或未來的發現計劃、臨牀前研究或臨牀試驗的結果。臨牀前研究的令人鼓舞的結果和候選藥物的早期令人鼓舞的臨牀結果可能無法預測後期臨牀前研究或臨牀試驗期間人體中的類似結果。製藥和生物技術行業的許多公司在臨牀開發的早期階段取得了積極的成果後，在臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們已經面臨並將再次面臨類似的挫折。例如，2023年7月，我們宣佈，儘管uPRI的1b期臨牀試驗的療效數據令人鼓舞，但我們的uPRI的UPLIFT 2期臨牀試驗仍未達到其主要療效終點。其他公司的挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前發現或臨牀前或臨牀試驗中的安全性或有效性事件（包括以前未報告的不良事件）造成的。隨着臨牀試驗的進展，我們同樣發現了新的安全信號，例如我們評估説，接受uPRI治療的患者發生嚴重出血事件的發生率似乎高於背景發生率，該評估促使我們在2023年6月向美國食品藥品管理局提交了一份綜合數據安全報告。
同樣，臨牀試驗的設計可以決定其結果是否支持產品的批准，而臨牀試驗設計中的缺陷可能要等到臨牀試驗取得良好進展後才會顯現出來。2023 年 3 月，我們宣佈，美國食品藥品管理局已宣佈暫停我們的 XMT-2056 一期試驗，此前我們向 FDA 表示，由於一項被認為與 XMT-2056 有關的 5 級（致命）嚴重不良事件（SAE），我們自願暫停該試驗。SAE發生在第一期臨牀試驗的劑量遞增部分以初始劑量水平入組的第二名患者身上。2023年10月31日，我們宣佈，美國食品藥品管理局取消了臨牀擱置，我們在第一階段劑量遞增設計中降低了起始劑量，該試驗目前正在積極招募患者。
我們可能進行的任何臨牀試驗都可能無法證明獲得監管部門批准以銷售我們的候選產品所必需的療效和安全性。此外，我們的一種候選產品的臨牀試驗結果或使用類似技術的競爭對手產品的臨牀試驗結果可能會引起人們對我們研發中其他候選產品的安全性或有效性的擔憂。如果我們正在進行或未來的臨牀試驗的結果對候選產品的療效尚無定論，如果我們沒有達到具有統計意義的臨牀終點，或者如果我們的候選產品存在安全問題或不良事件，我們可能會被阻止或延遲獲得候選產品的上市批准。例如，2023年6月，在我們向美國食品藥品管理局提交了所有uPRI臨牀試驗的綜合安全性分析報告後，我們評估嚴重出血事件的發生率似乎高於背景發生率，FDA對我們的UPGRADEA和UP-NEXT臨牀試驗進行了部分臨牀擱置，並於2023年7月決定在UPLI之後結束UPRI的未來開發，包括我們的UP-NEXT和UPGRADE-A臨牀試驗 FT臨牀試驗未能達到其主要終點。此外，我們的 XMT-2056 一期臨牀試驗中的一名患者患有 5 級 SAE，導致美國食品藥品管理局在 2023 年 3 月至 2023 年 10 月期間暫停了該試驗。我們預計，隨着我們的候選產品臨牀開發取得進展，在我們正在進行的 XMT-1660 和 XMT-2056 臨牀試驗以及未來的臨牀試驗中，某些患者將出現不良事件，包括可能導致死亡的不良事件。
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由於多種因素，包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體規模和類型的差異、給藥方案和其他臨牀試驗方案的變化和依從性以及臨牀試驗參與者的退出率，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或療效結果可能存在顯著差異。此外，臨牀前和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析的影響，許多公司認為其候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得美國食品藥品管理局的批准。即使我們或我們的合作者認為候選產品的臨牀試驗結果值得上市批准，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構也可能不同意，也可能不會批准我們的候選產品的上市許可。
或者，即使我們獲得了監管部門的批准，該批准也可能適用於未達到預期或預期範圍的適應症或患者羣體，或者可能需要貼上包含重大使用或分銷限制或安全警告的標籤。我們還可能需要進行額外或意想不到的臨牀試驗以獲得批准，或者需要遵守額外的上市後測試要求以維持監管部門的批准。此外，監管機構可能會撤回對產品的批准或對其分銷施加限制，例如以風險評估和緩解策略或REMS計劃的形式。未能及時獲得監管部門對候選產品的批准、任何產品營銷限制或產品撤回都將對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。
隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的初步、中期和主要數據可能會發生變化，並且需要接受審核和驗證程序，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公佈或發佈臨牀試驗的初步、中期或一線數據。積極的初步數據可能無法預測此類試驗的後續或總體結果。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據不一定能預測最終結果，並且隨着患者入組的持續和更多患者數據的出現，一種或多種臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或一線數據也仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們可能發佈的初步或頂線數據存在重大差異。我們計劃在 2024 年下半年披露 XMT-1660 一期臨牀試驗的初始數據，但這些數據可能與試驗的最終數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎地看待初步、中期和最高數據。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
可能延遲或阻礙候選產品成功啟動、註冊或完成臨牀試驗的事件可能會導致我們的成本增加，延遲獲得或未能獲得監管部門的批准，或者導致我們暫停或終止臨牀試驗，這可能會阻礙我們及時或根本無法將候選產品商業化。
我們無法保證臨牀試驗，包括我們正在進行和未來針對 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來候選產品的臨牀試驗，將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話）。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，其他事件可能導致我們暫時或永久停止臨牀試驗。可能妨礙成功或及時開始、註冊或完成臨牀開發的事件包括：
•延遲與監管機構就試驗設計達成共識；
•延遲或未能就可接受的條款與潛在的臨牀研究組織或CRO、場地管理組織或SMO和臨牀試驗場所達成協議；
•難以在每個臨牀試驗地點獲得所需的機構審查委員會（IRB）或倫理委員會（EC）的批准；
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•在招募和招募合適的患者參與符合臨牀試驗協議標準的臨牀試驗方面面臨的挑戰；
•監管機構、IRB或EC出於任何原因，包括安全問題或在檢查臨牀運營或試驗場所後實施臨牀封鎖；
•由與我們或我們的任何供應商或供應商簽訂合同的第三方導致的必要篩查延遲；
•CRO、SMO、其他第三方或我們未能遵守臨牀試驗要求；
•未能按照美國食品和藥物管理局的良好臨牀實踐、GCP或其他國家的適用監管指南行事；
•候選產品或進行臨牀試驗所需的其他材料的數量或質量不足，包括候選產品的測試、驗證、製造或向臨牀場所交付的延遲；
•未完成試驗參與或未返回接受治療後隨訪的患者；
•與臨牀試驗中任何被視為超過候選產品潛在益處的候選產品相關的預期或意想不到的安全問題，包括SAE的發生，或報告可能源於其他類似癌症療法的臨牀前或臨牀測試，這些問題引起了人們對我們的候選產品的安全性或療效的擔憂；
•需要修改或提交新臨牀方案或提交額外數據的監管要求或指導方針的變化；
•缺乏足夠的資金來繼續進行一項或多項臨牀試驗；或
•地緣政治或其他事件，包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突以及以色列與控制加沙地帶的巴勒斯坦組織哈馬斯之間的戰爭，這些事件出人意料地中斷、延遲或普遍幹擾了我們的臨牀試驗基地、CRO、SMO或其他適用於開展相關發展活動的行動的區域或全球運營。
延遲，包括由上述因素造成的延遲，可能代價高昂，並可能對我們開始、註冊或完成當前和預期臨牀試驗的能力產生負面影響。2023年6月，我們宣佈，美國食品藥品管理局已將uPRI的UP-NEXT和UPGRADE-A臨牀試驗暫停部分臨牀試驗，此前我們向美國食品藥品管理局提交了對uPRI的所有臨牀試驗的總體安全性分析，報告了我們的評估，即嚴重出血事件的發生率似乎高於背景發生率。2023年7月，在我們宣佈UPRI的UPLIFT臨牀試驗數據未達到其主要終點以及我們計劃結束UPRI相關開發活動之後，我們終止了uPRI的UPGRADE-A和UP-NEXT臨牀試驗。此外，2023 年 3 月，我們宣佈，我們的 XMT-2056 一期臨牀試驗已被美國食品藥品管理局按照 5 級 SAE 暫停臨牀試驗。美國食品藥品管理局於2023年10月取消了這項臨牀封鎖，我們已經重新開放了臨牀場所，並正在積極為這項臨牀試驗招募患者。如果我們或我們的合作者無法成功完成臨牀試驗，我們或他們將無法獲得監管部門的批准，也無法根據我們的技術將我們的候選產品或合作者的候選產品商業化。
無法在我們的臨牀試驗中招收足夠數量的患者可能會導致我們的候選產品的成本增加和更長的開發週期。
臨牀試驗需要足夠的患者入組，這是多種因素共同作用的結果，包括：
•患者羣體的規模和性質；
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•正在調查的疾病的嚴重程度；
•試驗方案的性質和複雜性，包括審判的資格標準；
•試驗的設計；
•臨牀試驗地點的數量以及患者與這些地點的距離；
•被調查疾病的護理標準；
•臨牀研究人員識別合格患者的能力和承諾；
•臨牀醫生和患者對正在研究的藥物與其他可用療法（包括可能獲準用於我們正在研究的適應症的任何新藥）相比的潛在優勢和風險的看法；以及
•參加臨牀試驗的患者在試驗完成之前退出試驗的風險，或者由於他們是晚期癌症患者，他們無法在臨牀試驗的全部期限內存活下來的風險。
此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭，尋找與我們當前和未來的候選產品屬於相同治療領域的候選產品。這場競賽將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們試驗的患者可能會選擇報名參加我們的競爭對手進行的試驗。由於合格的臨牀研究人員數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗場所進行一些臨牀試驗，這將減少可供我們在這些地點進行臨牀試驗的患者數量。此外，由於我們當前和未來的某些候選產品，包括基於我們的幹擾素基因免疫合成刺激劑或STING-激動劑平臺的候選產品，代表了對更常用的癌症治療方法（包括其他已批准的ADC藥物）的創新，因此潛在患者及其醫生可能傾向於使用傳統的腫瘤療法或其他批准的ADC藥物，而不是讓患者參與我們正在或未來的臨牀試驗。
在招募和註冊合適的患者參與符合協議標準的臨牀試驗方面面臨的挑戰可能會增加成本，並導致我們目前的 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來候選產品的開發計劃延遲。
我們的候選產品可能會造成不良或意想不到的嚴重副作用，這些副作用可能會延遲或阻礙其監管部門的批准，限制經批准的標籤的商業形象，或者在上市批准後產生嚴重的負面後果（如果有）。
我們的候選產品造成的不良或意想不到的嚴重副作用可能導致我們中斷、延遲或停止臨牀前研究，也可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或延遲或拒絕美國食品藥品管理局或類似外國監管機構的監管批准。就像我們正在開發候選產品的許多嚴重疾病的治療方法一樣，使用我們的候選產品可能會產生副作用，包括嚴重的治療相關不良事件或TRAE，包括死亡。我們的試驗結果可能顯示這些副作用或其他副作用的嚴重程度和患病率很高且不可接受。在這種情況下，我們的試驗可能會暫停或終止，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有靶向適應症候選產品。TRAE還可能影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
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例如，我們在2023年停止開發的uPRI臨牀試驗中，患者經歷了嚴重的TRAE，包括但不限於死亡、出血、天冬氨酸氨基轉移酶或AST、升高、噁心、血小板數量減少（包括血小板減少症）、疲勞、貧血、發熱、丙氨酸氨基轉移酶或ALT、升高、血鹼性磷酸酶/乳酸脱氫酶或 ALP/LDH、升高、蛋白尿、嘔吐、虛弱、腹瀉、頭痛、周圍神經病變、中性粒細胞減少症和肺炎。此外，我們 XMT-1592 臨牀試驗的患者也經歷了嚴重的貧血和肺炎TRAEs，該試驗是使用我們的 Dolasynthen 平臺開發的，我們於 2022 年 5 月停止了該試驗。此外，我們使用我們的 Immunosynthen 平臺開發的 XMT-2056 的 1 期臨牀試驗在 5 級 SAE 後被 FDA 暫停了 2023 年 3 月至 2023 年 10 月的臨牀試驗。
我們還在進行 XMT-1660 的 1 期臨牀試驗，該試驗是使用我們的 Dolasynthen 平臺開發的。由於我們的候選產品共享部分但不是全部平臺技術、有效載荷和目標，因此我們可能很難預測或評估針對任何一個候選產品報告的安全事件是否與此類共享屬性有關。在我們候選產品（包括 XMT-1660 和 XMT-2056）開發的任何階段的非臨牀研究或臨牀試驗中，我們可能會觀察到不良副作用，包括可能導致死亡的副作用，或其他 SAE 或潛在的安全問題。任何此類嚴重的 TRAE、SAE 或其他潛在安全問題可能與我們之前在 uPRI、XMT-1592 或任何其他候選產品的臨牀試驗中觀察到的其他嚴重的 TRAE、SAE 或其他安全問題相似或補充。
此外，我們和我們的臨牀試驗研究人員目前正在確定嚴重的不良或不良副作用是否與藥物有關。美國食品和藥物管理局或類似的監管機構可能不同意我們或我們的臨牀試驗研究人員對臨牀試驗數據的解釋，以及我們或我們的臨牀試驗研究人員關於SAE或不良副作用與藥物無關的結論。美國食品和藥物管理局或類似的監管機構可能需要更多與我們的候選產品的安全性相關的信息，包括額外的臨牀前或臨牀數據以支持批准，這可能會導致我們產生額外費用，延遲或阻止我們的候選產品的批准，和/或推遲或導致我們更改商業化計劃，或者我們可能決定完全放棄候選產品的開發。
此外，從設計上講，臨牀試驗依賴於潛在患者羣體的樣本。由於患者數量有限，暴露時間有限，只有當接觸候選產品的患者人數明顯增加時，才能發現我們的候選產品的罕見和嚴重副作用。如果我們的候選產品獲得上市批准，並且我們或其他人發現此類候選產品在獲得批准後引起的不良副作用，則可能會產生許多潛在的重大負面後果，包括：
•監管機構可能要求添加標籤聲明，例如 “黑匣子” 警告或禁忌症；
•我們可能需要制定一份藥物指南，概述此類副作用的風險，然後分發給患者；
•監管機構可能要求REMS計劃來降低風險，其中可能包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的內容，例如限制分發方法、患者登記和其他風險最小化工具；
•我們可能需要更改此類候選產品的分發或管理方式，進行額外的臨牀試驗或更改候選產品的標籤；
•我們可能會受到監管調查和政府執法行動；
•監管機構可以撤回或限制對此類候選產品的批准；
•我們可能會決定將此類候選產品從市場上移除；
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•我們可能會被起訴並對接觸或服用我們的候選產品的個人造成的傷害承擔責任；以及
•我們可能會遭受聲譽損害。
如果獲得批准，這些事件中的任何一個都可能使我們無法獲得或維持對特定候選產品的市場認可，並可能嚴重損害我們的業務、經營業績和前景。
同樣，我們的合作者或競爭對手開發或商業化的ADC的不良或嚴重副作用可能導致美國食品藥品管理局或類似監管機構採取行動，對我們對候選產品進行臨牀試驗，或對此類候選產品的商業化（如果有）的能力產生重大不利影響。
我們可能會選擇不開發潛在的候選產品，也可以暫停或終止一個或多個發現或臨牀前項目或候選產品。
在任何時候，出於任何原因，我們可能會確定我們的一項或多項發現計劃、臨牀前項目或候選產品沒有足夠的潛力來保證為此類計劃或候選產品分配資源。此外，由於我們的財務和人力資源有限，我們將重點放在開發數量有限的候選產品上，包括 XMT-1660 和 XMT-2056，歷史上還包括 uPRI 和 XMT-1592。因此，我們可以選擇不開發候選產品，也可以選擇暫停或終止我們的一項或多項發現或臨牀前項目。如果我們暫停或終止已投入大量資源的計劃或候選產品，我們將把資源花費在無法提供全部投資回報的候選計劃或產品上。例如，2023年7月，我們宣佈決定停止進一步開發uPRI，理由是我們的2期UPLIFT臨牀試驗未能達到其主要終點。此外，2022年5月，我們決定停止開發 XMT-1592，部分原因是Napi2b生物標誌物在非小細胞肺癌（NSCLC）中的患病率較低，而且這種適應症的競爭性質越來越強。我們也可能停止開發針對特定適應症的候選產品。例如，2021年11月，我們決定停止在非小細胞肺癌患者中開發uPRI作為單一藥物，並決定將開發重點放在卵巢癌患者身上。因此，我們可能錯過了將最初用於開發 uPRI 和 XMT-1592 的資源分配給可能更具生產力的用途（包括現有或未來的計劃或候選產品）的機會。如果我們沒有準確評估特定未來候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排將寶貴的權利讓給未來的候選產品。
我們或我們的合作者可能無法發現和開發其他潛在的候選產品。
我們和我們的合作者尋找新候選產品的研究計劃將需要大量的技術、財務和人力資源，我們或我們的合作者在尋找新的候選產品方面可能無法成功。如果我們或我們的合作者無法為臨牀前和臨牀開發確定合適的其他候選產品，那麼我們或他們開發候選產品的能力以及我們通過產品商業化獲得收入或從合作者未來產品銷售中獲得特許權使用費的能力可能會受到損害，這可能會嚴重損害我們的財務狀況並對我們的股價產生不利影響。
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與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們將需要大量的額外融資來實現我們的目標，而未能在需要時獲得這些必要的資本可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作。
截至2024年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為1.831億美元。自成立以來，我們已經使用了大量現金，預計在可預見的將來，我們將繼續花費大量資源開發 XMT-1660、XMT-2056 和任何其他當前或未來的候選產品。這些支出可能包括與研發、進行臨牀前研究和臨牀試驗、可能獲得監管部門批准和生產產品、營銷和銷售獲準銷售的產品（如果有）以及可能收購新技術相關的成本。此外，還可能產生其他意想不到的費用。由於我們計劃和預期的臨牀試驗的結果非常不確定，因此我們無法合理估計成功完成候選產品的開發和商業化所需的實際金額。如果我們的任何當前或未來候選產品的臨牀試驗出現任何延遲，包括患者入組延遲，我們的成本就會增加。將來，我們還可能產生與上市公司運營、僱用更多人員和擴建設施相關的費用。
我們未來的資本要求取決於許多因素，包括：
•研究和開發 XMT-1660、XMT-2056 和任何其他當前或未來候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•為準備監管機構批准和為商業化做準備而製造 XMT-1660、XMT-2056 和任何其他當前或未來臨牀試驗候選產品的成本；
•如果臨牀前研究和臨牀試驗成功，XMT-1660、XMT-2056 和任何其他當前或未來候選產品獲得監管部門批准的時間和所涉及的成本；
•XMT-1660、XMT-2056 和任何其他當前或未來的候選產品（如果有任何候選產品獲準銷售）的商業化活動成本，包括製造、營銷、銷售和分銷成本；
•我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排的能力以及此類協議的財務條款；
•準備、提出、起訴、維持、辯護和執行專利索賠所涉及的費用，包括訴訟費用和任何此類訴訟的結果；
•我們未來產品（如果有）或合作者開發的產品的銷售時間、收入和金額或特許權使用費；
•競爭性癌症療法的出現和其他不利的市場發展；以及
•開發任何伴隨診斷和/或補充診斷的要求或成本。
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目錄
我們認為，我們目前的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們目前的運營計劃承諾提供資金，直至2026年。但是，我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這些估計的，由於我們目前未知的許多因素，我們的運營計劃可能會發生變化，而且我們可能需要比計劃更早的額外資金。當我們需要額外資金時，我們可能無法以我們可接受的條款或根本無法獲得這些資金。如果我們無法及時獲得足夠的資金，我們可能需要延遲、限制、減少或終止針對我們的一種或多種候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗或其他開發活動，或者延遲、限制、減少或終止我們未來建立的銷售和營銷能力或將候選產品商業化所必需的其他活動。即使我們認為我們有足夠的資金來實施當前或未來的運營計劃，出於有利的市場條件或戰略考慮，我們也可能會尋求額外的資金。
自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損，沒有獲準商業銷售的產品，我們預計至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受鉅額營業虧損。我們可能永遠無法實現或維持盈利能力。
自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損。截至2024年3月31日的三個月，我們的淨虧損為1,930萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為8.457億美元。我們的損失主要來自於我們的發現和開發活動所產生的成本。我們的淨虧損可能會在每個季度之間以及逐年大幅波動。迄今為止，我們尚未將任何產品商業化，也沒有通過產品銷售產生任何收入，我們預計在可預見的將來不會產生任何產品收入。如果不從產品銷售中獲得足夠的收入，我們將來可能永遠無法實現盈利。
我們將大部分財務資源用於研發，包括我們的臨牀和臨牀前開發活動。迄今為止，我們的運營資金主要來自戰略合作、優先股的私募和普通股的公開發行，包括首次公開募股、2019年和2020年的後續公開募股以及我們的上市或ATM股票發行計劃。我們未來的淨虧損金額將部分取決於我們未來的支出率。我們尚未完成任何候選產品的關鍵臨牀試驗，目前或計劃中的臨牀試驗中只有有限數量的候選產品。如果有的話，我們還需要幾年時間才能找到準備商業化的候選產品。即使我們獲得監管部門批准來推銷候選產品，我們未來的收入也將取決於我們的候選產品獲得此類批准的一個或多個市場的規模，以及我們獲得足夠的市場接受度、第三方付款人補償以及候選產品在這些市場中獲得足夠市場份額的能力。
我們預計，在未來幾年中，將繼續產生鉅額支出和營業虧損。我們的支出可能會隨着我們正在進行的活動而增加，因為我們：
•繼續進行 XMT-1660 和 XMT-2056 的臨牀開發和生產活動；
•繼續開展活動，發現、驗證和開發其他候選產品，包括 XMT-2068 和 XMT-2175；
•在我們的合作下開展研發活動；
•為我們完成臨牀試驗的當前和未來候選產品獲得上市許可；
•為我們的候選產品開發可持續和可擴展的製造工藝，包括與第三方建立和維持商業上可行的供應和製造關係；
•解決任何相互競爭的技術和市場發展；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及
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目錄
•僱用額外的研究、開發以及一般和行政人員。
如果美國食品藥品管理局或任何同等外國監管機構要求我們在目前預計進行的臨牀試驗或臨牀前試驗之外進行臨牀試驗或臨牀前試驗，或者如果完成 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來候選產品的臨牀試驗出現任何延遲，我們的費用可能會增加。
為了實現並保持盈利，我們必須成功開發我們的候選產品，獲得監管部門的批准，並製造、營銷和銷售我們可能獲得監管部門批准的產品。我們可能無法在這些活動中取得成功，而且我們可能永遠無法從產品銷售或戰略合作中獲得足以實現盈利的收入。即使我們在未來實現盈利，我們也可能無法在後續時期維持盈利能力。我們未能實現或保持盈利將抑制我們的市場價值，並可能損害我們籌集資金、擴大業務、發現或開發其他候選產品或繼續運營的能力。
籌集額外資金可能會導致現有股東稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對我們的技術或ADC候選產品的權利。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過各種方式為我們的資本需求提供資金，包括通過私募和公開股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則普通股股東的所有權權益將被稀釋，此類股權或可轉換債務證券的條款可能包括清算或其他優先於普通股股東權利或以其他方式對普通股股東權利產生不利影響的優惠。額外的債務融資（如果有）可能涉及包括契約在內的協議，這些協議限制或限制我們採取某些行動的能力，例如承擔未來債務、進行資本支出、申報分紅或抵押資產以擔保未來債務，每種協議都可能對我們開展業務和執行運營計劃的能力產生不利影響。如果我們通過與第三方的戰略合作籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術（包括我們的平臺或候選產品）的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們針對 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來候選產品的產品開發或未來的商業化工作，或者授予第三方開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
我們的信貸額度要求我們遵守某些肯定和否定協議，並限制了我們的運營和財務靈活性。
2021年10月，我們與作為抵押代理人的牛津金融有限責任公司和作為貸款人的貸款人、作為貸款人的硅谷銀行（第一公民銀行和信託公司的一個部門）以及該銀行的其他貸款方，或統稱為貸款人，簽訂了貸款和擔保協議。我們將經2022年2月17日、2022年10月17日、2022年12月27日和2023年3月23日修訂的貸款和擔保協議稱為新信貸額度。根據新信貸額度，我們已經借入了2500萬美元，新信貸額度下沒有額外的借款額度可供我們使用。新信貸額度由我們擁有或後來獲得的幾乎所有個人財產作為擔保，不包括知識產權（但包括知識產權的付款權和收益權）和對知識產權的否定質押。
新信貸額度還包括慣常陳述和擔保、肯定和否定承諾以及慣常的違約事件。除其他外，某些慣常的負面契約限制了我們承擔未來債務、授予留置權、進行投資、進行收購、分配股息、進行某些限制性付款和出售資產的能力，在每種情況下都有某些例外情況。我們未能遵守這些契約將導致貸款和擔保協議下的違約，並可能導致我們在新信貸額度下所欠債務的加速償還。
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目錄
我們可能會花費資源來尋找特定的候選產品，而無法利用利潤更高或成功可能性更大的候選產品。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於特定的候選產品。因此，我們可能會放棄或推遲與其他候選產品一起尋找機會，這些候選產品後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。未能正確評估潛在的候選產品可能會導致我們專注於市場潛力低的候選產品，這將損害我們的業務和財務狀況。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能無法產生任何商業上可行的候選產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作、許可或其他特許權使用費安排向該候選產品放棄寶貴的權利，在這種情況下，保留此類候選產品的獨家開發和商業化權對我們更有利。
與我們依賴第三方相關的風險
由於我們依賴第三方製造商和供應商，我們對研發、臨牀前和臨牀開發材料的供應可能會受到限制或中斷，或者數量或質量可能不令人滿意。
我們依賴第三方合同製造商來製造我們的臨牀前和臨牀試驗產品供應，並支持我們在當前合作下的製造義務，而且我們缺乏內部資源和在臨牀或商業規模上生產任何候選產品的能力。根據我們在向相應監管機構提交上市申請或相關外國監管機構提交上市申請或相關外國監管機構提交申請後將進行的檢查，我們的合同製造商用於製造活性藥物成分和最終藥物產品的設施必須為美國食品藥品管理局和其他類似外國監管機構所接受。無法保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應充足、不間斷或質量令人滿意，也無法保證繼續以可接受的價格供應。如果我們的合同製造商無法成功製造符合我們的規格以及食品和藥物管理局或適用的外國監管機構的嚴格監管要求的材料，他們將無法獲得或維持其製造設施的監管批准。此外，如果我們無法控制或合同製造商無法控制的地緣政治事件對績效造成障礙，從而阻礙他們為我們製造或交付製成品的能力，則我們可能無法確保足夠的臨牀前和臨牀開發產品供應庫存。我們的製造商的任何替代品都可能需要大量的努力和專業知識，因為合格替代品的數量可能有限。
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目錄
候選產品的製造過程需要接受美國食品和藥物管理局和外國監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格設施和流程驗證測試，以遵守監管標準，例如當前的良好生產規範。我們無法直接控制合同製造商維持適當質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果我們的任何製造商未能遵守監管要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者由於其他原因我們的部件或其他材料供應受到限制或中斷，我們可能會被迫自己製造我們目前沒有能力或資源的材料，或者與其他第三方簽訂協議，如果我們根本無法在合理的條件下做到這一點。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將此類技能或技術轉讓給其他第三方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對此類製造商的依賴，或者要求我們獲得此類製造商的許可，才能讓其他第三方生產我們的候選產品。如果出於任何原因我們需要更換製造商，我們將需要驗證新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和準則。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算範圍內開發候選產品的能力產生負面影響。我們對合同製造商的依賴還使我們有可能獲得並盜用我們的商業祕密或其他專有信息，即他們或有權訪問其設施的第三方。
如果我們對任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商。只要我們與第三方現有或將來簽訂了生產協議，我們將依賴這些第三方根據合同和監管要求及時履行其義務，包括與質量控制和保證相關的義務。如果我們無法為候選產品獲取或維持第三方製造，或者無法以商業上合理的條件進行第三方製造，則我們可能無法成功開發和商業化我們的候選產品。我們或第三方未能執行我們的製造要求和遵守當前的良好生產規範（cGMP）可能會對我們的業務產生多種不利影響，包括：
•延遲或無法啟動或繼續對正在開發的候選產品進行臨牀試驗；
•延遲提交候選產品的監管申請，或延遲或未能獲得監管部門的批准；
•失去現有或未來戰略合作者的合作；
•對第三方製造設施或我們的製造設施進行監管機構的額外檢查；
•要求停止分發或批量召回我們的候選產品；
•如果候選產品獲準上市和商業化，則無法滿足我們產品的商業需求；以及
•罰款, 負面宣傳以及民事和刑事執法和制裁.
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目錄
我們或我們的第三方製造商可能無法成功擴大ADC候選產品的生產規模，使其質量和數量充足，這將延遲或阻礙我們開發ADC候選產品和將批准的產品（如果有）商業化。
為了對我們的候選產品進行臨牀試驗，並將任何經批准的候選產品商業化，我們或我們的第三方製造商將需要大量生產這些候選產品。我們或我們的第三方製造商可能無法及時或具有成本效益的方式成功提高任何候選產品的製造能力，或者根本無法成功提高任何候選產品的製造能力。此外，在擴大規模活動期間可能會出現質量問題。如果我們或任何第三方製造商無法以足夠的質量和數量成功擴大候選產品的生產規模，則該候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會延遲或不可行，任何最終產品的監管批准或商業發佈可能會延遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。如果我們無法獲得或維持第三方製造的候選產品的商業供應，或者無法按照商業上合理的條件進行生產，則我們可能無法成功開發和商業化我們的候選產品。
我們依賴第三方對 XMT-1660、XMT-2056 和我們的其他候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，如果此類第三方未能正確、及時和成功地履行對我們的義務，我們可能無法獲得監管機構對 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來的 ADC 候選產品的批准。
我們設計了正在進行的 XMT-1660 和 XMT-2056 臨牀試驗、2022年結束的 XMT-1592 試驗、UPLIFT、UPGRADE-A和UP-NEXT的upri臨牀試驗（我們已於2023年停止開發），我們打算為未來可能開發的任何候選產品設計任何臨牀試驗，如果臨牀前研究成功且我們沒有戰略合作者負責此類試驗設計。但是，我們依靠CRO、SMOs、臨牀場所、研究人員和其他第三方來協助管理、監測和以其他方式開展其中許多試驗。因此，與完全依賴自己的員工相比，我們對這些臨牀試驗的進行、時間和完成以及通過臨牀試驗得出的數據的管理的直接控制要少。這些 CRO、SMO、調查人員和其他第三方不是我們的員工，我們對他們為我們的項目投入的時間和資源的控制有限。我們與許多其他公司爭奪這些第三方的資源。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些實體可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中消耗時間和資源。與我們簽約的第三方可能不勤奮、謹慎或及時地進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗，或者遵守當前的良好實驗室規範或當前的良好臨牀實踐（如適用），從而導致臨牀前研究或臨牀試驗延遲或失敗。
我們所依賴的第三方通常可以隨時終止其合約，而必須簽訂替代安排將延遲我們候選產品的開發和商業化。與外部各方溝通也可能具有挑戰性，可能會導致錯誤以及活動協調方面的困難。外部各方可能：
•人員配備困難；
•未能履行合同義務；
•遇到監管合規問題；
•優先事項發生變化或陷入財務困境；或
•與其他實體建立關係，其中一些實體可能是我們的競爭對手。
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目錄
美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構要求在設計、開展、監測、記錄、分析和報告臨牀試驗結果時遵守法規和標準，包括GCP，以確保數據和結果可信和準確，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。儘管我們依賴並打算繼續依賴第三方來進行臨牀試驗，但他們不是我們的員工，我們有責任確保每項臨牀試驗都按照其總體研究計劃、協議和其他要求進行。我們依賴這些第三方進行研發活動將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。對於在進行臨牀試驗期間出現任何違反法律或法規的行為，我們可能會收到無標題的警告信或執法行動，其中可能包括民事處罰，包括刑事起訴。
如果這些第三方未能成功履行協議規定的職責，如果他們因未能遵守臨牀試驗協議或監管要求而導致他們獲得的數據的質量或準確性受到損害，或者他們以其他方式未能遵守臨牀試驗協議或在預期的最後期限之前完成，則我們的候選產品的臨牀試驗可能不符合監管要求。FDA通過定期檢查臨牀試驗發起人、主要研究人員和試驗場所來執行GCP法規。如果我們或我們的CRO未能遵守適用的GCP或其他監管要求，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，可能需要更換第三方，我們可能會受到負面宣傳、罰款和民事或刑事制裁，臨牀前開發活動或臨牀試驗可能會延期、延遲、暫停或終止。如果發生任何此類事件，我們可能無法及時或根本無法獲得監管部門對候選產品的批准。
我們依靠與其他公司的某些戰略關係來協助我們的ADC平臺和ADC候選產品的研究、開發和商業化。如果我們現有的重要合作者的表現不如預期，這可能會對我們商業化ADC候選產品或通過技術許可創造收入的能力產生負面影響，或者可能對我們的業務產生負面影響。
我們已經建立了戰略合作關係，並打算繼續與第三方建立戰略合作和其他關係，以研究、開發和商業化我們的平臺以及現有和未來的候選產品。2022年12月，我們與德國達姆施塔特默沙東KGaA的子公司Ares Trading, S.A. 或默沙東KGaA簽訂了合作和許可協議，利用我們的Immunosynthen平臺研究、開發和商業化ADC候選產品。2022年2月，我們與詹森生物技術公司或強生公司簽訂了研究合作協議，利用我們的Dolasynthen平臺開發和商業化ADC候選產品。此外，2022年8月，我們與葛蘭素史克知識產權（第4號）有限公司（GSK）簽訂了期權、合作和許可協議，根據該協議，我們授予葛蘭素史克獨家選擇權，以獲得獨家許可，共同開發和商業化含有 XMT-2056 的產品。根據這些安排，我們將依靠我們的合作者來設計和進行臨牀試驗。因此，我們將無法控制或監督合作者對這些計劃的執行，這些計劃可能不會成功，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。此外，如果這些合作者中的任何一個撤回對這些計劃或擬議產品的支持，或者以其他方式損害他們的開發或取得負面結果，我們的業務和候選產品可能會受到負面影響。
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目錄
我們的合作者可以在某些情況下出於原因終止與我們的協議，在某些情況下可以隨意終止與我們的協議，並停止使用我們的技術。此外，我們無法控制合作者在使用或整合我們技術的產品上投入資源的數量和時間。此外，我們與合作者的關係可能會分散科研人員和管理團隊的大量時間和精力，需要將我們的資源有效分配給多個內部和協作項目。我們的合作者可能無法履行合作協議下的義務或可能無法及時履行其義務。如果我們的合作者與我們之間發生衝突，另一方可能會以對我們不利的方式行事，並可能限制我們實施戰略的能力。如果我們的任何重要合作者終止或違反了我們與他們的協議，或者以其他方式未能及時履行其義務，或者如果葛蘭素史克最終決定不行使共同開發和商業化 XMT-2056 許可的選擇權，則可能會減少或消除我們獲得技術准入和許可費、里程碑和特許權使用費、開發成本報銷以及可能要求我們付出更多努力的可能性，從而對我們的財務狀況產生不利影響併產生相關費用追求候選產品的內部開發。此外，如果我們的合作者不優先考慮與我們的候選產品或合作產品候選產品相關的項目並投入足夠的資源，我們或我們的合作者可能無法將這些候選產品商業化，這將限制我們創收和盈利的能力。
我們的合作者可能會單獨尋求競爭產品、治療方法或技術，為我們或我們的合作者所針對的疾病開發治療方法。競爭產品，無論是由我們的合作者開發的，還是我們的合作者擁有權利的，都可能導致合作者撤回對我們候選產品的支持。即使我們的合作者繼續為戰略關係做出貢獻，他們仍可能決定不積極進行任何由此產生的產品的開發或商業化。此外，如果我們的合作者基於我們的平臺或技術，對候選產品採取不同的臨牀或監管策略，則其候選產品的不良事件可能會對我們使用類似技術的候選產品產生負面影響。任何這些事態發展都可能損害我們的產品開發工作。
迄今為止，我們收入的很大一部分依賴於少數合作者。失去這些合作者中的任何一個都可能導致我們無法實現預期的收入支付。
我們已經與有限數量的公司建立了戰略合作。迄今為止，我們收入的很大一部分來自根據與戰略合作者的某些協議支付的款項，我們預計我們的部分收入將繼續來自戰略合作。我們的任何合作者的損失，或者我們的合作者未能履行與我們的協議規定的義務，包括支付許可或技術費用、里程碑付款、特許權使用費或報銷，都可能對我們的財務業績產生重大不利影響。在我們現有和未來的戰略合作下，付款還會受到時間和金額的重大波動的影響，這可能導致我們的收入低於證券分析師和投資者的預期，並導致我們的股價下跌。
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目錄
我們可能會尋求建立額外的戰略合作，如果我們無法在商業上合理的條件下建立或維持這些合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。
我們將繼續對我們的合作進行戰略評估，並酌情預計將來會進行更多的戰略合作，包括可能與大型生物技術或生物製藥公司進行合作。在為我們的候選產品和平臺尋找合適的合作者方面，我們面臨着激烈的競爭，而且談判過程既耗時又複雜。為了使我們成功地與第三方合作以利用我們的平臺或提升我們的候選產品，潛在的合作者必須將這些平臺和候選產品視為在他們認為具有吸引力的市場中具有經濟價值，因為我們正在尋求的條款以及可供其他公司許可的其他可用平臺和產品。即使我們在建立戰略合作方面取得了成功，我們商定的條款也可能對我們不利，如果候選產品的開發或批准被延遲或批准產品的銷售令人失望，我們可能無法維持這種戰略合作。任何延遲簽訂與我們的候選產品或平臺相關的戰略合作協議都可能延遲現有或未來候選產品的開發和商業化，並降低其競爭力，即使它們進入市場。如果我們無法根據我們的預期或行業分析師的預期通過戰略合作創造收入，那麼這種失敗可能會損害我們的業務，並立即對普通股的交易價格產生不利影響。
如果我們未能建立和維持與尚未達成戰略合作的候選產品相關的額外戰略合作，我們將承擔與開發任何此類候選產品相關的所有風險和成本，並且我們可能需要尋求額外的融資，僱用更多員工，並以其他方式發展我們未編入預算的額外專業知識。如果我們在必要時未能成功尋求額外融資、僱用更多員工或培養更多專業知識，我們的現金消耗率就會提高，或者我們需要採取措施降低候選產品的開發率。這可能會對我們目前沒有合作者的任何候選產品的開發產生負面影響。
與我們的ADC候選產品的商業化相關的風險
如果獲得批准，我們未來的商業成功取決於我們的ADC候選產品能否獲得醫生、患者和醫療保健支付者的廣泛市場認可。
即使我們將來可能開發或收購的任何其他當前或未來候選產品獲得了監管部門的批准，候選產品也可能無法獲得醫生、醫療保健支付者、患者和更廣泛的醫療保健界的市場認可。任何經批准的產品的市場接受程度都取決於多種因素，包括：
•該產品的功效和安全性，如臨牀試驗所示；
•該產品獲得批准的適應症和監管機構批准的與產品一起使用的標籤，包括標籤上可能要求的任何警告；
•醫生和患者接受該產品作為一種安全有效的治療方法；
•與替代療法相關的治療成本、安全性和有效性；
•第三方付款人和政府機構能否提供足夠的報銷和定價；
•相對方便和易於管理；
•不良副作用的發生率和嚴重程度；以及
•我們銷售和營銷工作的有效性。
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目錄
對任何產品的看法都會受到對競爭對手產品的看法的影響。因此，公眾對競爭對手產品的負面看法可能會對我們的候選產品的市場接受度產生負面影響。市場接受度對於我們創造可觀收入和盈利的能力至關重要。任何候選療法，如果獲得批准並商業化，只能以有限的身份被接受，也可能根本不被接受。如果任何經批准的產品沒有像我們預期的那樣被市場接受，我們可能無法創造可觀的收入，我們的業務將受到影響。
尚未精確確定我們的候選藥物目標患者羣體的發病率和流行率。如果我們的候選藥物的市場機會小於我們的預期，或者如果我們獲得的任何批准是基於對患者羣體的狹義定義，那麼我們的收入和盈利能力將受到不利影響，甚至可能嚴重受影響。
表達 b7-H4 的癌症和表達人類表皮生長因子受體 2-或 HER2-的癌症的確切發病率和患病率尚不確定。我們對患有這些疾病的人數以及有可能從我們的候選產品的治療中受益的部分人羣的估計基於估計。除其他外，XMT-1660、XMT-2056 或我們當前或未來任何其他候選產品的總體潛在市場機會最終將取決於每種候選產品最終標籤中包含的診斷標準（如果我們的候選產品獲準銷售這些適應症）、醫學界的接受以及患者准入、藥品定價和報銷。事實證明，可以接受 XMT-1660、XMT-2056 或我們當前或未來任何其他候選產品治療的患者人數可能低於預期，患者可能不願意接受我們的藥物治療，或者我們在識別或接觸新患者方面可能面臨越來越多的困難，所有這些都將對我們的經營業績和業務產生不利影響。
如果我們無法建立銷售、營銷和分銷能力，那麼如果候選產品獲得批准，我們可能無法成功將其商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有產品的銷售、營銷或分銷經驗。為了使我們獲得上市批准的任何產品取得商業成功，我們將需要建立銷售和營銷組織或為此類銷售和營銷做出合作安排。
將來，我們預計將建立一個有針對性的銷售和營銷基礎設施，以便在美國和某些外國司法管轄區推廣 XMT-1660 和任何其他當前或未來的候選產品，前提是這些候選產品獲得批准，我們可能會為 XMT-2056 這樣做。建立我們自己的銷售、營銷和分銷能力存在風險。例如，招募和培訓銷售隊伍既昂貴又耗時，並且可能會延遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷能力的候選產品的商業發佈由於任何原因被推遲或沒有推遲，我們將過早或不必要地承擔這些商業化費用。這可能會很昂貴，如果我們無法留住或重新部署銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。
可能阻礙我們自行將產品商業化的因素包括：
•我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；
•銷售人員無法獲得醫生的幫助；
•缺乏足夠數量的醫生來開任何未來產品的處方；
•缺乏可由銷售人員提供的補充產品，這可能使我們與擁有更廣泛產品線的公司相比處於競爭劣勢；以及
•與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和支出。
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目錄
如果我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，也無法與第三方達成安排以提供這些服務，那麼我們的產品收入和盈利能力（如果有）可能會低於我們自己開發的任何產品進行營銷、銷售和分銷的情況。
此外，我們可能無法成功地與第三方達成協議，在美國境外銷售、營銷和分銷我們的某些候選產品，或者可能無法以對我們有利的條件進行銷售、營銷和分銷。我們對此類第三方的控制可能有限，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和精力來有效地銷售和營銷我們的產品。如果我們不能成功地建立銷售、營銷和分銷能力，無論是靠我們自己還是與第三方合作，我們都無法成功地將候選產品商業化。
在某些細分市場，我們的ADC候選產品的補償可能有限或不可用，這可能會使我們難以以盈利的方式銷售產品。
在國內外市場，我們的任何候選產品的銷售如果獲得批准，將部分取決於我們的產品成本將在多大程度上由第三方付款人支付，例如政府健康計劃、商業保險和管理式醫療保健組織。這些第三方付款人決定將承保哪些藥品，並確定這些藥品的報銷水平。控制醫療保健成本已成為國內外政府以及私人第三方付款人的優先事項。藥品價格一直是這項工作的重點。政府和私人第三方付款人試圖通過限制特定藥物的承保範圍和報銷金額來控制成本，這可能會影響我們銷售候選產品的盈利能力。成本控制舉措可能導致我們降低可能為產品設定的價格，這可能會導致產品收入低於預期。
第三方付款人的補償可能取決於多種因素，包括第三方付款人確定產品的使用是：
•其健康計劃下的承保福利；
•安全、有效且在醫學上必要；
•適合特定患者；
•具有成本效益；以及
•既不是實驗性的，也不是研究性的。
不利的定價限制可能會阻礙我們收回對 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來候選產品的投資的能力，即使此類候選產品獲得市場批准。
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們向付款人提供支持性的科學、臨牀和成本效益數據，以便我們使用我們的產品。此外，在第三方付款人的承保範圍和新批准藥品的報銷方面存在很大的不確定性。我們可能無法提供足夠的數據來獲得承保和賠償方面的認可。我們無法確定我們的任何候選產品是否能獲得保險或足夠的賠償。此外，我們無法確定賠償金額不會降低對我們產品的需求或價格。如果不提供補償或僅限於有限的補償，我們可能無法將某些產品商業化。此外，在美國，第三方付款人越來越多地試圖通過限制新藥的承保範圍和報銷水平來控制醫療保健成本。因此，第三方付款人是否會報銷患者使用新批准藥物的費用以及報銷金額存在很大的不確定性，這反過來將給藥品定價帶來壓力。製造商可能還需要提供價格優惠以實現銷售或優惠的覆蓋範圍。
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目錄
美國和國外市場可能會實施價格管制，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
在美國，藥品的價格越來越多地受到審查和立法行動，以對此類產品的成本進行政府監管。此外，在一些外國，包括歐盟成員國或歐盟成員國，處方藥的定價受政府的控制。其他國家可能會對處方藥的定價採取類似的方法。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。此外，政府和其他利益攸關方可能會對價格和報銷水平施加相當大的壓力，包括作為成本控制措施的一部分。政治、經濟和監管方面的發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。各歐盟成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價歐盟成員國之間的套利，可以進一步降低價格。在某些國家，我們可能需要進行臨牀試驗或其他試驗，將我們的候選產品與其他可用療法的成本效益進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。我們無法確定此類價格和報銷是否能為我們或我們的戰略合作伙伴所接受。第三方付款人或當局公佈折扣可能會給出版國和其他國家的價格或報銷水平帶來進一步的壓力。如果定價不令人滿意，或者我們的產品無法獲得報銷或範圍或金額有限，那麼我們或我們的戰略合作伙伴的銷售收入以及候選產品在這些國家的潛在盈利能力將受到負面影響。
我們面臨着激烈的競爭，如果我們的競爭對手開發和銷售比我們當前或未來的任何候選產品更有效、更安全或更便宜的產品，我們的商業機會將受到負面影響。
生物技術和生物製藥行業的特點是技術飛速發展，競爭激烈，專有產品受到高度重視。在開發各種癌症治療方法方面，許多第三方與我們競爭。它們包括製藥公司、生物技術公司、學術機構和其他研究組織。我們的競爭對手開發的任何治療方法都可能優於我們的候選產品。這些競爭對手有可能成功開發出比我們的平臺或候選產品更有效的技術，或者會使我們的平臺過時、缺乏競爭力或不經濟的技術。我們預計，隨着越來越多的公司進入我們的市場以及圍繞其他癌症療法的科學發展持續加速，我們將來將面臨日益激烈的競爭。
我們還知道，有多家採用ADC技術的公司可能會對我們的平臺具有競爭力，這些公司或其合作伙伴和合作者可能會開發與我們當前和未來的候選產品相同的候選產品。儘管免疫刺激方法不同，但多家公司也在開發針對與我們的目標相同的生物標誌物的ADC，或者可以與我們的Immunosynthen候選產品競爭。與其他候選產品相比，我們希望根據我們的創新技術以及我們的ADC的功效、安全性和耐受性進行競爭，但是如果我們的ADC在這些方面沒有明顯的優勢，我們可能無法有效地競爭。我們未來可能開發的產品也可能面臨來自其他產品和療法的競爭，其中一些我們目前可能還不知道。
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我們的許多競爭對手在研發、製造、臨牀前研究、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷方面的財務資源和專業知識要比我們多得多。此外，這些競爭對手中有許多正在積極尋求專利保護和許可安排，以期為使用他們開發的技術收取特許權使用費。特別是大型製藥公司在臨牀測試、獲得上市許可、建立臨牀試驗場所、招募患者和製造藥品方面擁有豐富的經驗，並可能在我們之前成功地發現、開發和商業化我們領域的產品。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的戰略關係。這些第三方與我們競爭，招聘和留住合格的科學和管理人員，以及獲取與我們的計劃相輔相成的技術。
此外，如果我們的候選產品獲得批准並商業化，我們可能會面臨來自生物仿製藥的競爭。隨着2010年3月《醫療改革法》的通過，生物仿製藥的市場之路已經確立。2009年《生物製劑價格競爭與創新法》（BPCIA）為美國食品藥品管理局批准後續生物製劑確立了途徑，併為參考產品提供了12年的數據專有權。BPCIA 很複雜，仍由美國食品和藥物管理局解釋和實施。此外，政府提案試圖縮短12年的參考產品獨家經營期。此外，由於BPCIA是作為整個《醫療改革法》的一部分頒佈的，因此當前對該法案的訴訟質疑（下文將詳細討論）可能會影響BPCIA的有效性。因此，關於BPCIA的最終影響、實施和監管解釋，仍然存在很大的不確定性。
在歐洲，歐洲藥品管理局（EMA）發佈了通過縮短途徑批准產品的指南，生物仿製藥也已在歐洲獲得批准。如果我們的一種潛在產品的生物仿製藥在美國或歐洲獲得批准，可能會對潛在產品的銷售和毛利以及我們的財務狀況產生負面影響。
關於我們當前和未來潛在的候選產品，我們認為，我們能否有效競爭，開發能夠經濟高效地製造和成功銷售的產品，將取決於我們的以下能力：
•推進我們的技術平臺；
•為我們的技術和產品獲得和維護知識產權保護；
•及時獲得所需的政府和其他公共和私人批准；
•吸引和留住關鍵人員；
•有效地商業化；
•為我們的產品獲得批准適應症的補償；
•遵守與我們的產品商業化相關的適用法律、法規和監管要求和限制，包括任何變更或增加的監管限制；以及
•進行更多戰略合作，以推進我們候選產品的開發和商業化。
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與我們的知識產權相關的風險
如果我們無法獲得或保護與我們的技術和ADC候選產品相關的知識產權，或者如果我們的知識產權不足，我們可能無法有效競爭。
我們的成功在很大程度上取決於我們獲得和維持知識產權和專有技術保護的能力。我們依靠專利、商業祕密和機密專有技術保護和保密協議的組合來保護與我們的平臺和候選產品（包括 XMT-1660、XMT-2056、XMT-2068 和 XMT-2175）相關的知識產權。生物製藥公司的專利地位通常不確定，因為它涉及複雜的法律和事實考慮，並且近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們專利權的發行、範圍、有效性、可執行性和商業價值非常不確定。美國專利商標局（USPTO）和外國專利局在授予專利時適用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於可獲得專利的主體或專利中允許的權利要求範圍，沒有統一的全球政策。此外，美國和其他國家專利法的變化或專利法的解釋可能會降低我們專利的價值或縮小我們的專利保護範圍。專利申請過程昂貴、複雜且耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交、起訴、維護、執行或許可所有必要或理想的專利和專利申請。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。無法保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在相關現有技術都已找到。我們可能不知道有哪些現有技術可以用來使已頒發的專利無效或阻止我們待處理的專利申請作為專利頒發。
我們擁有或許可的專利申請可能無法獲得已頒發的專利，即使它們確實作為專利頒發，此類專利也可能不涵蓋我們在美國或其他國家的平臺和候選產品。專利的頒發並不能確定其發明權、範圍、有效性或可執行性，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。此類質疑可能會導致獨家經營權的喪失或專利索賠的範圍縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或者限制我們的候選技術和產品的專利保護期限。例如，即使我們許可或擁有的專利申請確實成功地作為專利頒發，即使此類專利涵蓋我們的平臺和候選產品，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利縮小範圍或失效。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法為我們的ADC平臺或候選產品提供足夠的保護或排他性，無法阻止他人圍繞我們的主張進行設計或以其他方式為我們提供競爭優勢。這些結果中的任何一個都可能損害我們防止來自第三方競爭的能力，這可能會對我們的業務產生不利影響。
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如果我們擁有或已獲得許可的平臺或候選產品的專利申請未能作為專利簽發，如果它們的保護範圍或力度受到威脅或不足，或者它們未能提供有意義的排他性，則可能會阻礙公司與我們合作。我們無法保證將頒發哪些專利（如果有）、任何此類專利的廣度，或者任何已頒發的專利是否會被認定無效和不可執行或會受到第三方的威脅。任何無法獲得相關授權專利或成功質疑這些專利或我們擁有或許可的任何其他專利，都可能剝奪我們成功開發和商業化任何候選產品的必要權利。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，而且有些專利申請在頒發前一直是保密的，因此我們無法確定我們是第一個提交與候選產品相關的專利申請的人。此外，對於我們的至少某些專利和專利申請，如果第三方提交了此類專利申請，則美國專利商標局或第三方可以在美國啟動幹預程序，以確定誰是第一個發明我們申請的專利索賠所涵蓋的任何標的。此外，專利的壽命有限。在美國，專利的自然到期時間通常為申請後的20年。可以有各種延期；但是，專利的有效期及其提供的保護是有限的。鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，我們保護此類候選產品的自有或許可的專利可能會在有效阻止其他人將對我們的候選產品具有競爭力的產品商業化之前到期。如果我們在獲得監管部門批准方面遇到延誤，我們可以銷售受專利保護的藥物的時間可能會進一步縮短。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦產品的專利期到期，我們也可能對來自類似或仿製產品的競爭持開放態度。特別是，我們其中一種產品的仿製版本的推出可能會導致對我們產品的需求立即大幅減少，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
2011年9月16日，《Leahy-Smith 美國發明法》或《Leahy-Smith Act》簽署成為法律。Leahy-Smith 法案包括對美國專利法的許多重大修改。其中包括影響專利申請起訴方式、重新定義現有技術、可能影響專利訴訟以及將美國專利制度從 “先發明” 制度轉變為 “先發明者到申請” 制度的條款。在先發明人到申請的制度下，假設其他專利性要求得到滿足，則無論其他發明人是否早先提出過發明，提交專利申請的第一位發明人通常都有權獲得該發明的專利。這些條款還允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交現有技術，並規定了攻擊美國專利商標局在授予後訴訟中管理的專利有效性的額外程序。美國專利商標局制定了額外的法規和程序來管理《萊希-史密斯法案》，許多與《萊希-史密斯法案》相關的專利法實質性修改，特別是《首次發明人申請》條款，已於2013年3月16日生效。因此，目前尚不清楚《Leahy-Smith法案》將對我們的業務運營產生什麼影響（如果有的話）。《Leahy-Smith Act》及其實施可能會增加與起訴我們的專利申請和執行或辯護我們的專利相關的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。美國或其他國家的知識產權法律可能發生進一步的變化，或者美國對Leahy-Smith法案條款的持續解釋和實施，會給我們獲得、維護和執行知識產權的能力帶來不確定性，並可能對我們以保護平臺和候選產品的方式這樣做的能力產生不利影響。
任何專利保護的喪失都可能對我們的業務產生重大不利影響。我們可能無法阻止競爭對手使用與我們的候選產品相似或相同的產品進入市場。
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已頒發的涵蓋 XMT-1660、XMT-2056 和任何其他當前或未來的 ADC 候選產品的專利可能會被認定為未被競爭產品侵犯，如果在法庭或向美國專利商標局或類似的外國機構提出質疑，則無效或不可執行。
在某些情況下，可能很難發現第三方對我們知識產權的侵犯，而且，即使被發現，也可能很難證明侵權行為。如果我們或我們的許可合作伙伴對第三方提起法律訴訟，要求執行涵蓋 XMT-1660、XMT-2056 或任何其他當前或未來候選產品的專利，則被告可以反訴其產品沒有侵犯所主張的專利，或者涵蓋我們候選產品的專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告指控無效或不可執行的反訴司空見慣，第三方可以根據許多理由主張專利無效或不可執行。除其他外，質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性、缺乏書面描述或不予支持。除其他外，不可執行性斷言的理由可能包括指控與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或者發表了誤導性陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使是在訴訟範圍之外也是如此。此類機制包括複審、當事方間審查、授予後審查、干涉程序、推導程序和外國法域的同等程序（例如異議程序）。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋和保護我們的候選產品。依法斷言侵權、無效和不可執行的結果是不可預測的。關於侵權行為，法院可能會以確定第三方產品不侵犯這些索賠的方式來解釋索賠，或者我們可能無法成功地確定第三方產品體現或實踐了索賠的每個要素，因此侵犯了索賠。例如，關於我們的專利的有效性，我們無法確定不存在我們、我們的許可人、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間沒有意識到的無效的現有技術。如果第三方以無效或不可執行的法律主張為準，我們將失去對一個或多個候選產品的至少部分，甚至全部的專利保護。任何此類專利保護的喪失或發現第三方的競爭產品沒有侵犯我們的專利，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們未能履行任何許可、戰略合作或其他協議規定的義務，我們可能需要支付賠償金，並可能失去開發和保護我們的ADC候選產品所必需的知識產權。
我們在某種程度上依賴許可、合作和其他協議。我們可能需要從他人那裏獲得額外的許可來推進我們的研究或允許我們的候選產品的商業化，而且我們可能無法以合理的成本或合理的條件（如果有的話）獲得額外的許可證。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，還有幾家成熟的公司可能會採取策略來許可或收購我們可能認為具有吸引力的第三方知識產權。由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，這些成熟的公司可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願向我們轉讓或許可權利。我們也可能無法按照允許我們獲得適當投資回報的條款許可或收購第三方知識產權。
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此外，我們現有的許可和合作協議，包括我們與默沙東KGaA簽訂的涵蓋Immunosynthen平臺的知識產權許可；我們可能與葛蘭素史克簽訂的涉及 XMT-2056 的知識產權許可；我們與強生公司簽訂的涵蓋Dolasynthen平臺的知識產權許可，以及我們與Synaffix B.V.（Synaffix）就Dolasynthen平臺中包含的組件的知識產權許可，實施以及任何未來的許可，我們簽訂的合作或其他協議很可能向我們施加各種開發、商業化、融資、里程碑、特許權使用費、盡職調查、分許可、保險、專利申請、質疑和執行或其他義務。如果我們違反任何這些義務，或以未經授權的方式使用許可給我們的知識產權，我們可能需要支付賠償金，許可方可能有權終止許可，包括就我們與默沙東KGaA的協議而言，包括對Immunosynthen平臺相關權利的許可；如果是我們與葛蘭素史克的協議，則可能終止涉及 XMT-2056 的權利的許可；如果是我們與強生公司的協議，涵蓋Dolasynthen平臺的版權許可；就我們而言，與 Synaffix 達成的協議，即 Dolasynthen 平臺中組件版權的許可。就我們與默沙東KGaA、葛蘭素史克和強生公司的協議而言，許可協議的任何此類終止都可能導致延遲或終止根據相關協議開發候選產品，而我們本來有權獲得財務報酬。就我們與 Synaffix B.V. 的協議而言，許可協議的任何此類終止都可能導致我們無法開發、製造、再許可和商業化受許可知識產權保護的產品，例如使用當前 Dolasynthen 平臺的產品，包括 XMT-1660。上述任何情況都可能導致我們無法開發、製造和銷售受許可知識產權保護的產品，也無法使競爭對手獲得許可技術。可能會出現有關受許可、合作或其他協議約束的知識產權的爭議，包括：
•根據許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；
•我們的技術和流程在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權；
•根據我們的合作開發關係對專利和其他權利進行再許可；
•我們在許可協議下的盡職調查義務以及哪些活動符合這些盡職調查義務；
•我們的許可人、我們和我們的合作者共同創造或使用知識產權所產生的發明權和所有權以及專有技術；以及
•專利技術發明的優先權。
此外，我們目前向第三方許可知識產權或技術所依據的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。此外，如果有關我們許可的知識產權的爭議阻礙或損害了我們在商業上可接受的條款上維持當前許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品。

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在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護專利，涵蓋我們從第三方許可的技術。因此，我們無法確定這些專利和申請是否會以符合我們業務最大利益的方式受到起訴、維護和執行。如果我們的許可人未能獲得或維護此類知識產權，或失去對此類知識產權的權利，則我們許可的權利和排他性可能會減少或取消，我們開發和商業化受此類許可權約束的任何產品的權利可能會受到不利影響。
此外，我們對未經許可的專利和專利申請的權利在一定程度上取決於此類許可專利和專利申請的共同所有者之間的機構間或其他運營協議。如果其中一個或多個共同所有者違反了此類機構間協議或運營協議，我們對此類許可專利和專利申請的權利可能會受到不利影響。此外，儘管我們目前無法確定未來產品的銷售需要支付的特許權使用費金額（如果有），但金額可能很大。我們未來的特許權使用費金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權（如果有）。因此，即使我們成功開發和商業化產品，我們也可能無法實現或維持盈利能力。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權或維持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到影響。
我們可能會參與訴訟以保護或執行我們的知識產權，或者為知識產權索賠進行辯護，這可能代價高昂、耗時且不成功。
競爭對手和其他第三方可能會侵犯我們的專利，或盜用或以其他方式侵犯我們擁有和許可的知識產權。為了打擊侵權或未經授權的使用，可能需要提起訴訟或其他知識產權訴訟，以執行或捍衞我們擁有和許可的知識產權，保護我們的機密信息和商業祕密，或確定我們自己的知識產權或他人專有權利的有效性和範圍。此類訴訟或訴訟可能既昂貴又耗時，任何此類索賠都可能促使被告對我們提出反訴，包括指控我們侵犯其專利或其他知識產權的索賠。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們當前和潛在的許多競爭對手都有能力投入比我們更多的資源來提起知識產權訴訟，並且擁有更加成熟和發達的知識產權組合。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或盜用我們的知識產權。即使以有利於我們的方式解決，訴訟或其他知識產權訴訟也可能導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務和財務業績。
此外，在訴訟或其他訴訟中，法院或行政法官可能會裁定我們擁有或許可給我們的專利無效或不可執行，或者法院可以以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或其他程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效、無法執行或狹義解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟和其他程序需要進行大量披露，因此我們的某些機密信息有可能因此類訴訟中的披露而受到泄露。在任何專利或其他知識產權訴訟或其他程序的過程中，可能會公開宣佈聽證結果、動議裁決和其他臨時程序或進展，如果證券分析師或投資者認為這些公告是負面的，我們的候選產品、項目或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們普通股的市場價格可能會下跌。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
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第三方提出的知識產權侵權或挪用索賠可能會阻止或延遲我們的開發和商業化工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們和戰略合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方專利和專有權利的情況下開發、製造、營銷和銷售候選產品以及使用我們的專有技術的能力。在美國境內外，有大量訴訟涉及生物製藥行業的專利和其他知識產權，包括美國專利商標局和相應外國專利局的專利侵權訴訟、幹預、異議、複審、當事方間審查、推導和授權後審查程序。在我們正在開發和可能開發候選產品的領域中，存在許多美國和外國頒發的專利以及第三方擁有的待處理的專利申請。隨着生物製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的候選產品可能因侵犯第三方專利權而受到索賠的風險增加。
第三方可能會斷言，我們、我們的客户、被許可人或受我們賠償的各方未經授權使用了他們的專有技術，或者侵犯、侵佔或以其他方式侵犯了他們的知識產權或其他權利，無論其價值如何。例如，我們可能會被指控侵犯了第三方的專利、商標或版權，或者我們的員工盜用或泄露了其前僱主的商業祕密或機密信息。可能存在第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請涉及與使用或製造我們的候選產品相關的材料、配方、製造方法或治療方法，但我們未能確定。例如，在2000年11月29日之前提交的申請以及在該日期之後提交的某些不會在美國境外提交的申請在作為專利頒發之前是保密的。除了某些例外情況，包括前面的例外情況外，美國和其他地方的專利申請通常只有在最早提交後約18個月的等待期後才公佈，有時甚至根本不公佈。因此，涵蓋我們平臺或候選產品的專利申請可能是在我們不知情的情況下由其他人提交的。此外，在某些限制的前提下，已發佈的待審專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的平臺、候選產品或候選產品的使用或製造。
即使我們認為第三方對我們的索賠沒有法律依據，有管轄權的法院也可以認定該第三方的專利是有效的、可執行的，涵蓋了我們的候選產品的各個方面，包括材料、配方、製造方法、分析方法或治療方法，在這種情況下，此類第三方將能夠阻止我們開發和商業化適用技術或候選產品的能力，直到該專利到期或除非我們獲得了許可證，我們可能需要支付此類第三方-當事方金錢賠償，這可能是鉅額的。此類許可證可能無法按可接受的條款提供。即使我們能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權，並可能要求我們支付大量的許可和特許權使用費。最終，如果由於實際或威脅的專利侵權索賠，我們無法按照可接受的條款簽發許可，則我們可能無法將產品商業化，或者被迫停止業務運營的某些方面。
對我們提出索賠的各方還可以獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們的技術或一種或多種候選產品的能力。無論結果如何，對專利侵權、盜用商業祕密或其他侵犯知識產權的索賠進行辯護都可能既昂貴又耗時。因此，即使我們最終獲勝，或者在早期階段達成和解，此類訴訟也可能給我們帶來大量意想不到的費用。此外，訴訟或威脅性訴訟可能會對我們的管理團隊的時間和精力產生重大要求，從而分散他們對其他公司業務的追求。如果對我們成功提出侵權索賠，除了潛在的禁令救濟外，我們可能還必須支付鉅額賠償，包括三倍賠償金和故意侵權的律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品或從第三方獲得一個或多個許可，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
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如果第三方認為我們不當獲取和使用了該第三方的機密信息或商業祕密，我們可能會面臨盜用索賠。如果發現我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，我們可能會被阻止進一步使用此類機密信息或商業祕密，從而限制我們開發候選產品的能力，我們可能需要獲得此類機密信息的許可，此類機密信息可能無法以商業上合理的條款提供，也可能是非排他性的，我們可能需要支付鉅額的賠償金。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和所有權。
在我們預計我們的產品將有重要市場的全球所有國家，申請、起訴和捍衞候選產品的專利可能會讓人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。此外，我們的知識產權許可協議可能並不總是包括全球權利。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明。競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可能將原本侵權的產品出口到我們擁有專利保護或許可證但執法力度不如美國的地區。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。
此外，一些外國法律保護知識產權的程度與美國法律的保護程度不一樣，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權時遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度不贊成執行專利和其他知識產權保護，尤其是與生物技術有關的專利和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的許可和擁有的專利或銷售侵犯我們的知識產權和所有權的競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨不作為專利頒發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多國家都有強制性許可法，根據這些法律，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制了針對政府機構或政府承包商的專利的可執行性。在這些國家，專利所有者可能有有限的補救措施，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可方被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
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與員工和第三方簽訂的保密協議可能無法阻止未經授權的商業祕密和其他專有信息的披露。
除了專利提供的保護外，我們還依賴對機密知識的保護，包括通過商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以執行專利的流程，以及我們的平臺技術和發現和開發流程中涉及專有知識、信息或未受專利保護的技術的任何其他要素。但是，包括商業祕密在內的機密知識可能難以保護。我們力求通過與員工、顧問和外部科學顧問、承包商和合作者簽訂保密協議來保護我們的專有技術和流程。我們無法保證我們已經與可能擁有或已經獲得我們的商業祕密或專有技術和流程的各方簽訂了此類協議。此外，我們的保密協議和其他合同保護可能不足以保護我們的知識產權免受未經授權的披露、第三方侵權或挪用。在違反任何此類協議的情況下，我們可能沒有足夠的補救措施，我們的商業祕密和其他專有信息可能會被披露給我們的競爭對手，或者其他人可能會獨立開發基本等同或優越的專有信息和技術，或者以其他方式獲取我們的商業祕密或披露此類技術。
就第三方非法獲取和使用我們的任何機密專有技術或商業祕密的指控進行強制執行既昂貴又耗時，而且結果是不可預測的。此外，美國境內外的一些法院有時不太願意保護商業祕密。盜用或未經授權披露我們的機密專有技術和商業祕密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的許可人、員工、顧問、顧問或我們盜用了他們的知識產權，或者聲稱擁有我們認為屬於我們自己的知識產權的所有權。
我們和我們的許可方的許多員工，包括我們的高級管理人員、顧問或顧問，目前或以前曾在大學或其他生物技術或製藥公司工作，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些員工，包括我們的高級管理層成員，簽署了與先前此類工作相關的所有權、保密和非競爭協議或類似協議。儘管我們努力確保我們的員工、顧問和顧問在工作中不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會聲稱我們或這些個人使用或披露了任何此類個人現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。為抗辯此類索賠，可能需要提起訴訟。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員或遭受損失。此類知識產權可能會授予第三方，我們可能需要獲得該第三方的許可才能將我們的技術或產品商業化。此類許可證可能無法按商業上合理的條款提供，也可能根本不可用。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權構思或發展的員工和承包商簽署向我們轉讓此類知識產權的協議，但我們可能無法成功地與事實上構想或開發我們視為自己的知識產權的各方執行此類協議。知識產權的轉讓可能無法自動生效，也可能違反轉讓協議，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為的知識產權的所有權。
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目錄
如果我們沒有獲得我們可能開發的任何候選產品的專利期限延長和數據排他性，我們的業務可能會受到重大損害。
根據我們可能開發的任何候選產品的FDA上市批准的時間、期限和具體情況，我們擁有或許可的一項或多項美國專利可能有資格獲得有限的專利期限延長，例如，在美國，根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》或Hatch-Waxman修正案。Hatch-Waxman修正案允許將專利期限延長至多五年，以補償在FDA監管審查過程中損失的專利期限。專利期限的延期不能將專利的剩餘期限從產品批准之日起延長到總共14年以上，只能延長一項專利，並且只有那些涉及已批准藥物、其使用方法或製造方法的權利要求才能延長。但是，我們可能無法獲得延期，例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求。此外，適用的時限或所提供的專利保護範圍可能小於我們的要求。如果我們無法獲得專利期限延期，或者任何此類延期的期限少於我們的要求，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。
除了專利和其他知識產權保護外，我們還可能為受美國食品和藥物管理局生物製劑許可申請（BLA）程序約束的候選生物製品尋求市場和數據排他性，該程序目前在美國為12年，在歐洲為10年，在其他國家（如果有）為期限。涵蓋我們的候選產品的專利期限不得超出數據和市場排他性範圍。由於美國或目前提供此類保護的其他國家的立法行動，這些數據和市場排他性有可能縮短，這可能會造成生物仿製藥競爭可能比預期更早進入市場的風險。此外，尚不清楚任何生物仿製藥競爭產品一旦獲得批准，可以在多大程度上取代我們的相關參考產品，這將取決於許多不確定的市場和監管因素。
獲得和維持我們的專利保護取決於對政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們擁有或許可的專利和申請的有效期內，將定期向美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構支付專利和專利申請的定期維護費、續訂費、年金費和其他各種政府專利費用。我們依靠外部法律顧問和其他專業顧問來幫助我們遵守這些要求，在某些情況下，我們依靠許可合作伙伴來支付應付給美國和非美國專利機構的費用。美國專利商標局和各種非美國政府機構要求在專利申請過程中遵守多項程序、文件、費用支付和其他類似條款。在這裏，我們也依靠外部法律顧問和其他專業顧問來幫助我們遵守這些要求，在某些情況下，我們還依賴我們的許可方採取必要的行動來遵守與我們的許可知識產權有關的這些要求。在某些情況下，可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式來彌補無意中的失效。但是，在某些情況下，違規行為可能導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能能夠以相似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
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目錄
知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權未來提供的保護程度尚不確定，因為知識產權有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或允許我們保持競爭優勢。例如：
•其他人可能能夠生產的ADC產品與我們可能開發或使用類似的ADC相關技術的任何候選產品類似，但不在我們許可或將來可能擁有的專利的索賠範圍內；
•我們、我們的許可合作伙伴或當前或未來的戰略合作伙伴，可能不是第一個提出我們許可或將來可能擁有的已頒發專利或待審專利申請所涵蓋的發明的人；
•我們，或我們的許可合作伙伴或當前或未來的戰略合作伙伴，可能不是第一個提交涵蓋我們或他們的某些發明的專利申請的人；
•其他人可以在不侵犯我們擁有或許可的知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術；
•我們待處理的許可專利申請或我們未來可能擁有的專利申請可能不會導致專利的簽發；
•我們擁有權利的已頒發專利可能被視為無效或不可執行，包括由於競爭對手的法律質疑；
•我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研發活動，然後利用從此類活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場上出售；
•我們不得開發其他可申請專利的專有技術；
•他人的專利可能會損害我們的業務；以及
•我們可以選擇不申請專利，以維護某些商業祕密或機密知識，第三方隨後可能會申請涵蓋此類知識產權的專利。
如果發生任何此類事件，都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
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目錄
與監管批准和其他法律合規事項相關的風險
即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，監管機構的批准程序也昂貴、耗時且不確定，可能會使我們無法獲得部分或全部候選產品的商業化批准。因此，我們無法預測何時、是否以及在哪些地區將獲得市場批准，將候選產品商業化。
產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷、推廣和分銷均受美國食品和藥物管理局及類似外國監管機構的廣泛監管。在獲得 FDA 的 BLA 批准或美國以外適用監管機構的上市批准之前，我們不得在美國或其他國家銷售我們的候選產品。我們的候選產品處於不同的開發階段，面臨開發固有的失敗風險。我們尚未在美國或任何其他司法管轄區提交任何候選產品的申請或獲得上市許可。此外，作為一家公司，我們在提交和支持獲得市場批准所需的申請方面沒有經驗，因此希望依靠第三方CRO來協助我們完成這一流程。
在美國和國外獲得營銷批准的過程漫長、昂貴且不確定。如果獲得批准，可能需要很多年，並且可能因各種因素而有很大差異，包括所涉候選產品的類型、複雜性和新穎性。要獲得上市批准，需要向監管機構提交每種治療適應症的大量臨牀前和臨牀數據及支持信息，包括製造信息，以確定候選產品的安全性和有效性。美國食品和藥物管理局或其他監管機構可能會確定我們的候選產品不安全有效，僅具有中等療效，或者具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特徵，使我們無法獲得上市批准或阻止或限制商業用途。
此外，根據《兒科研究公平法》（PREA），某些生物製品的BLA或BLA補充劑必須包含評估該生物製品在所有相關兒科亞羣中的安全性和有效性的數據，並支持該產品安全有效的每個兒科亞羣的劑量和給藥，除非發起人獲得美國食品藥品管理局的延期或豁免。延期可能有多種原因，包括在兒科試驗完成之前發現該產品或候選療法已準備好批准用於成人，或者需要在兒科試驗開始之前收集額外的安全性或有效性數據。歐盟適用的立法還要求發起人要麼根據EMA兒科委員會批准的兒科調查計劃對兒科人羣進行臨牀試驗，要麼獲得該委員會對這些研究的豁免或延期。對於我們正在尋求美國或歐盟監管部門批准的任何候選產品，我們無法保證我們能夠獲得豁免或及時完成任何必要的研究和其他要求，或者根本無法保證，這可能會導致相關的聲譽損害並使我們面臨執法行動。
此外，開發期間市場批准政策的變化、附加法規、法規或指南的變更或頒佈或頒佈，或對每份提交的產品申請進行監管審查的變化，都可能導致申請延遲批准或拒絕。例如，在2022年12月，隨着FDORA的通過，國會要求發起人為每項3期臨牀試驗或任何其他新藥或生物製品的 “關鍵研究” 制定和提交多元化行動計劃。這些計劃旨在鼓勵更多樣化的患者羣體參與美國食品藥品管理局監管產品的後期臨牀試驗。此外，2022年1月，新的臨牀試驗條例（歐盟）第536/2014號在歐盟生效，並取代了先前的2001/20/EC臨牀試驗指令。該法規旨在簡化和精簡歐盟臨牀試驗的授權、進行和透明度。根據臨牀試驗批准的協調程序，在多個歐盟成員國進行的臨牀試驗的發起人只需提交一份批准申請。提交的材料將通過臨牀試驗信息系統提交，該系統是由EMA監督的臨牀試驗門户網站，可供臨牀試驗發起人、歐盟成員國的主管當局和公眾查閲。
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目錄
監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，對臨牀前和臨牀測試中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻礙候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何上市批准都可能受到限制，也可能受到限制或批准後承諾的約束，這使得批准的產品在商業上不可行。
未能在外國司法管轄區獲得上市批准將阻止我們的候選產品在國外銷售。我們在美國可能獲得的候選產品的任何批准都不能保證我們的候選產品在外國司法管轄區獲得批准，而我們可能獲準在外國司法管轄區上市的任何候選產品都將面臨與外國業務相關的風險。
如果獲得批准，我們打算直接或通過合作在國際市場上銷售我們目前的候選產品，即 XMT-1660 和 XMT-2056。為了在歐盟和其他外國司法管轄區營銷和銷售我們的產品，我們必須獲得單獨的營銷許可，並遵守眾多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得美國食品和藥物管理局批准所需的時間有很大不同。美國境外的上市批准程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。如果有的話，我們可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准。美國食品和藥物管理局的批准並不能確保獲得其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，而美國以外的一個監管機構的批准並不能確保獲得其他國家或司法管轄區的監管機構或食品和藥物管理局的批准。我們可能會申請營銷許可，但未獲得必要的批准，無法在任何市場上將我們的產品商業化。
在美國以外的許多國家/地區，候選產品還必須獲得報銷批准，然後才能在該國家/地區銷售。在某些情況下，如果獲得批准，我們打算為產品收取的價格也需要獲得批准。獲得非美國監管機構的批准並遵守非美國監管要求可能會給我們帶來嚴重的延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家的推出。此外，如果我們未能獲得在美國境外銷售候選產品所需的非美國批准，或者我們未能遵守適用的非美國監管要求，我們的目標市場將降低，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
此外，由於英國退出歐盟（通常稱為英國退歐），我們在獲得英國上市許可方面可能面臨更大的風險。英國不再是歐洲單一市場和歐盟關税同盟的一部分。自2021年1月1日起，藥品和保健產品監管局（MHRA）開始負責根據國內法監管英國（包括英格蘭、蘇格蘭和威爾士）的藥品和醫療器械，而根據北愛爾蘭協議的條款，北愛爾蘭目前受歐盟規則的約束。但是，英國和歐盟已同意温莎框架，該框架從根本上改變了《北愛爾蘭議定書》下的現有體系，包括英國對藥品的監管。温莎框架引入的變更一旦實施，將使MHRA負責批准所有運往英國市場（即英國和北愛爾蘭）的藥品，EMA將不再在批准運往北愛爾蘭的藥品方面發揮任何作用。由於英國脱歐或其他原因，任何延遲獲得或無法獲得任何營銷許可的行為都可能迫使我們限制或推遲在英國為候選產品尋求監管部門批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大實質性損害。
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目錄
此外，外國監管機構可能會更改其批准政策，並可能頒佈新的法規。例如，在歐盟委員會於2020年11月啟動的歐洲藥品戰略倡議的背景下，歐盟藥品立法目前正在進行全面的審查過程。歐盟委員會於2023年4月26日發佈了修訂幾項與藥品相關的立法文書（可能縮短監管數據保護期限、修改快速通路資格等）的提案。擬議的修訂仍有待歐洲議會和歐洲理事會的商定和通過，因此，提案在通過之前可能會進行實質性修改，而這在2026年初之前預計不會發生。但是，從長遠來看，這些修訂可能會對製藥行業和我們的業務產生重大影響。
我們預計，在美國境外獲得上市批准的任何候選產品進行商業化時，我們將面臨額外的風險，包括關税、貿易壁壘和監管要求；經濟疲軟，包括通貨膨脹或政治不穩定，尤其是外國經濟和市場；在國外生活或旅行的員工遵守税收、就業、移民和勞動法；可能導致運營費用增加和收入減少的外幣波動，以及其他債務事件轉到在另一個國家做生意；以及勞工動盪比美國更為普遍的國家的勞動力不確定性。
我們計劃在美國以外的地方進行臨牀試驗。美國食品和藥物管理局可能不接受在這些地點進行的試驗的數據，在美國境外進行試驗可能會使我們面臨額外的延誤和費用。
我們計劃在美國境外的一個或多個試驗場所進行一項或多項臨牀試驗。美國食品和藥物管理局或其他監管機構接受在其管轄範圍之外進行的臨牀試驗的研究數據可能受某些條件的約束，也可能根本不被接受。如果外國臨牀試驗的數據旨在作為美國上市批准的唯一依據，則食品和藥物管理局通常不會僅根據國外數據批准申請，除非 (i) 數據適用於美國人口和美國醫療機構；(ii) 試驗是由具有公認能力的臨牀研究人員進行的，符合GCP法規；(iii) 數據無需現場檢查即可被視為有效美國食品和藥物管理局，或者 FDA 是否這樣認為檢查是必要的，美國食品和藥物管理局能夠通過現場檢查或其他適當手段來驗證數據。
此外，即使外國研究數據不打算作為批准的唯一依據，美國食品和藥物管理局也不會接受這些數據作為上市批准申請的支持，除非該研究是按照GCP要求精心設計和進行的，並且美國食品和藥物管理局在認為必要時能夠通過現場檢查來驗證研究數據。許多外國監管機構也有類似的批准要求。此外，此類外國審判將受審判所在外國司法管轄區的適用當地法律的約束。無法保證食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構會接受在美國或適用司法管轄區以外進行的試驗的數據。如果美國食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構不接受此類數據，則需要進行額外的試驗，這可能既昂貴又耗時，並且可能導致我們可能開發的當前或未來候選產品無法在適用司法管轄區獲得商業化批准。
在美國境外進行臨牀試驗還會使我們面臨其他風險，包括與以下相關的風險：
•其他外國監管要求；
•外匯波動；
•遵守國外製造、海關、裝運和儲存要求；
•醫療實踐和臨牀研究中的文化差異；
•一些國家對知識產權的保護有所減弱；以及
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目錄
•戰爭或恐怖主義等地緣政治事件導致我們的審判中斷或延誤。
任何監管部門對我們產品上市的批准都將受到指示的限制。如果我們不遵守規定或被發現違反了美國食品和藥物管理侷限製為未經批准的用途促銷產品的規定，我們可能會受到刑事處罰、鉅額罰款或其他制裁和損害賠償。
與推廣未經批准用途的產品有關的法規非常複雜，需要FDA、EMA、MHRA和其他政府機構進行實質性解釋。2021年9月，美國食品藥品管理局發佈了最終法規，描述了該機構在確定藥品預期用途時將考慮的證據類型。儘管如此，醫生可能會以與批准的標籤不一致的方式向患者開出我們的產品處方。我們打算實施合規和培訓計劃，以確保我們的銷售和營銷行為符合適用法規。儘管有這些計劃，但美國食品和藥物管理局或其他政府機構可能會指控或發現我們的做法構成禁止為未經批准的用途推廣我們的產品。我們也無法確定我們的員工是否會遵守有關為未經批准的用途促銷產品的公司政策和適用法規。
儘管監管部門對標籤外促銷有限制，但美國食品和藥物管理局和其他監管機構仍允許公司在某些情況下就其產品進行真實、非誤導性和非促銷性的科學宣傳。例如，2023年10月，美國食品和藥物管理局發佈了指南草案，概述了該機構關於向醫療保健提供者分發有關未經批准用途的科學信息的非約束性政策。該指南草案要求此類溝通必須真實、無誤導、事實和公正，幷包括醫療保健提供者解釋未經批准的使用信息的優缺點以及有效性和效用所必需的所有信息。此外，根據美國食品藥品管理局和作為2023年合併撥款法案的一部分簽署成為法律的《預批准信息交換法》（PIE Act）的一些相對較新的指導，各公司還可以宣傳與處方信息一致的信息，並主動與付款人的處方委員會成員就未獲批准的藥物或批准藥物的未獲批准用途的數據進行交談。我們可能會參與這些討論，並根據所有適用法律、監管指南和行業最佳實踐，與醫療保健提供者、付款人和其他選區進行溝通。我們將需要仔細閲讀美國食品和藥物管理局的各種法規、指導和政策以及最近頒佈的立法，以確保遵守有關我們產品促銷的限制。
近年來，許多製藥和生物技術公司成為各聯邦和州監管、調查、檢察和行政實體在促銷未經批准的產品和其他銷售行為方面的詢問和調查的目標，包括司法部和美國各檢察官辦公室、衞生與公共服務部監察長辦公室、食品和藥物管理局、聯邦貿易委員會或聯邦貿易委員會以及各州總檢察長辦公室。這些調查指控違反了各種聯邦和州法律法規，包括聲稱違反反壟斷、違反《聯邦食品、藥品和化粧品法》（FDCA）、《虛假索賠法》、《處方藥營銷法》和反回扣法的索賠，以及其他涉嫌與未經批准用途的產品、定價和醫療保險和/或醫療補助報銷有關的違規行為。這些調查中有許多起源於”qui TAM” 根據《虛假索賠法》提起的訴訟。根據《虛假索賠法》，任何個人都可以代表政府提出索賠，指控個人或實體提出了虛假索賠或導致向政府提交虛假索賠要求付款。帶着的人 qui TAM訴訟有權從任何追回或和解中分得一部分。 Qui tam訴訟通常也被稱為 “舉報人訴訟”，通常由現任或前任員工提起。在一個 qui TAM訴訟，政府必須決定是否幹預和起訴此案。如果拒絕，個人可以單獨追究案情。
如果 FDA 或任何其他政府機構對我們提起執法行動，或者我們是 qui TAM訴訟並確定我們違反了與未經批准的用途促銷產品相關的禁令，我們可能會被處以鉅額的民事或刑事罰款或損害賠償以及其他制裁，例如同意令和企業誠信協議，根據這些協議，我們的活動將受到持續的審查和監測，以確保遵守適用的法律和法規。任何此類罰款、獎勵或其他制裁都會對我們的收入、業務、財務前景和聲譽產生不利影響。
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我們將來獲得上市批准的任何產品都可能受到上市後限制或退出市場，如果我們不遵守監管要求或在批准後出現任何此類產品出現意想不到的問題，我們可能會受到鉅額處罰。
我們獲得上市許可的任何產品，以及此類產品的製造工藝、批准後的研究和措施、標籤、廣告和促銷活動等，都將受到美國食品和藥物管理局和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造、質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的要求、向醫生分發樣本的要求以及保存記錄。即使產品獲得上市許可，該批准也可能受到對該產品可能銷售的指定用途的限制或批准條件（包括實施REMS的要求）的約束。
美國食品和藥物管理局還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。美國食品和藥物管理局和包括司法部在內的其他機構嚴格監管和監督產品的批准後的營銷和推廣，以確保產品的製造、銷售和分銷僅用於批准的適應症，並符合批准的標籤的規定。美國食品和藥物管理局對製造商有關標籤外使用的通信施加了嚴格的限制，如果我們銷售任何未經批准的適應症的產品，我們可能會因標籤外營銷而受到警告或採取執法行動。違反與處方藥促銷和廣告相關的FDCA和其他法規，包括《虛假索賠法》，可能會導致對違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法的調查或指控。
此外，以後發現任何我們可能獲得上市批准的產品及其製造商或製造工藝出現以前未知的不良事件或其他問題，或者不遵守監管要求，可能會產生各種結果，包括：
•對此類產品、製造商或製造工藝的限制；
•對產品標籤或營銷的限制；
•對產品分銷或使用的限制；
•進行上市後研究或臨牀試驗的要求；
•警告信或無標題的信件；
•將產品撤出市場；
•拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充；
•召回該產品；
•限制第三方付款人的承保範圍；
•罰款、歸還或沒收利潤或收入；
•暫停或撤回營銷許可；
•拒絕允許該產品的進口或出口；
•產品扣押；或
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•禁令或施加民事或刑事處罰。
最後，我們開發和銷售新藥產品的能力可能會受到質疑美國食品藥品管理局批准米非司酮的持續訴訟的影響。具體而言，2023年4月7日，美國德克薩斯州北區地方法院暫緩了美國食品藥品管理局對米非司酮的批准。米非司酮最初於2000年獲得批准，其分銷受REMS規定的各種條件的約束。在作出該裁決時，地方法院作出了許多可能對美國藥品的開發、批准和分銷產生負面影響的裁決。除其他裁決外，地方法院認為，原告在沒有充分考慮有關該藥物在其標籤規定的條件下是否可以安全使用的證據，即美國食品和藥物管理局在批准米非司酮時採取了任意和反覆無常的行動，他們很可能會勝訴。此外，地方法院將聯邦法院訴訟的常設要求解讀為允許原告就美國食品藥品管理局批准保密協議或根據REMS制定要求的決定對FDA提起訴訟，前提是有證據表明原告或其成員將受到傷害，以至於FDA的藥物批准決定實際上迫使原告為因特定藥物引起的不良事件的患者提供護理。
2023年4月12日，美國第五巡迴上訴法院部分暫緩執行了地方法院的裁決。此後，美國最高法院於2023年4月21日宣佈暫緩執行地方法院的全部裁決，等待第五巡迴上訴法院對地方法院裁決的上訴以及向最高法院提交移審令的任何申請的處理處理。第五巡迴上訴法院於2023年5月17日就該案進行了口頭辯論，並於2023年8月16日發佈了裁決。法院拒絕下令將米非司酮從市場上撤出，認定訴訟時效禁止對食品和藥物管理局2000年首次批准提出質疑。但上訴法院確實認為，原告很可能會勝訴，即美國食品和藥物管理局在2016年和2021年批准的允許擴大米非司酮准入的變更是武斷和反覆無常的。2023年9月8日，司法部和米非司酮的一家制造商提交了移審令申請，要求美國最高法院複審上訴法院的裁決。2023年12月13日，最高法院批准了這些上訴法院裁決的移審令申請。最高法院於2024年3月26日聽取了該案的口頭辯論，預計將在2024年7月作出裁決。
類似的限制也適用於我們的產品在歐盟的批准。上市許可的持有人必須遵守一系列適用於醫藥產品的製造、營銷、促銷和銷售的要求。其中包括：遵守歐盟嚴格的藥物警戒或安全報告規則，這可能會規定授權後的研究和額外的監測義務；生產授權藥品，必須單獨獲得製造商的許可；以及經授權的藥物的銷售和推廣，這些藥物在歐盟受到嚴格監管，也受歐盟成員國法律的約束。不遵守這些要求和其他歐盟要求也可能導致重大的處罰和制裁。
因此，假設我們或我們的合作者獲得一項或多項候選產品的上市許可，那麼我們和我們的合作者以及我們及其合同製造商將繼續在所有監管合規領域花費時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監督和質量控制。如果我們和我們的合作者無法遵守批准後的監管要求，我們或我們的合作者銷售任何未來產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利能力產生不利影響。此外，遵守批准後法規的成本可能會對我們的經營業績和財務狀況產生負面影響。
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我們可能會為候選產品尋求某些稱號，包括但不限於美國的突破性療法、快速通道和優先審評認定，以及歐盟的Priority Medicines或PRIME認證，但我們可能不會收到此類指定，即使我們獲得此類指定，此類指定也可能無法加快開發或監管審查或批准流程。
我們過去曾尋求並將來也可能為我們的一種或多種候選產品尋求某些名稱，以加快美國食品和藥物管理局的審查和批准。Breakthrough Therapy產品被定義為一種旨在單獨或與一種或多種其他產品聯合使用來治療嚴重疾病的產品，初步臨牀證據表明，該產品在一個或多個具有臨牀意義的終點上可能顯示出與現有療法相比的實質性改進，例如在臨牀開發初期觀察到的實質性治療效果。對於被指定為突破性療法的產品，美國食品和藥物管理局與該試驗發起人之間的互動和溝通有助於確定最有效的臨牀開發途徑，同時最大限度地減少處於無效對照方案的患者人數。
如果某一產品，無論是單獨使用還是與一種或多種其他產品聯合使用，用於治療嚴重或危及生命的疾病或病症，並且該產品顯示有可能解決此類疾病或病症未得到滿足的醫療需求，則美國食品和藥物管理局也可以指定該產品進行快速審查。對於Fast Track產品，贊助商可能會與FDA進行更多互動，FDA可能會在申請完成之前啟動對Fast Track產品申請部分的審查。如果FDA在對發起人提交的臨牀數據進行初步評估後確定Fast Track產品可能有效，則可以進行此滾動審查。美國食品和藥物管理局已授予用於治療晚期或轉移性三陰性乳腺癌成年患者的 XMT-1660 的快速通道資格。
我們還可能為我們的一個或多個候選產品尋求優先審評指定。如果美國食品和藥物管理局確定候選產品在治療方面取得了重大進展，或者在沒有適當療法的情況下提供的治療方法，FDA可能會指定候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着美國食品和藥物管理局審查申請的目標是六個月，而不是十個月的標準審查期。
這些名稱由 FDA 自行決定。因此，即使我們認為我們的候選產品之一符合這些指定標準，美國食品和藥物管理局也可能不同意，而是決定不進行此類指定。此外，即使我們獲得了指定，與根據傳統FDA程序考慮批准的產品相比，收到候選產品的此類指定也可能不會加快開發或監管審查或批准過程，也不能保證最終獲得美國食品和藥物管理局的批准。此外，即使我們的一個或多個候選產品有資格獲得這些稱號，美國食品和藥物管理局稍後可能會決定候選產品不再符合資格條件，或者決定不縮短FDA的審查或批准時間。
在歐盟，我們將來可能會為我們的候選產品尋求PRIME稱號。PRIME是一項自願計劃，旨在加強EMA在加強科學和監管支持方面的作用，以優化開發，加速評估具有重大公共衞生利益、有可能解決未滿足的醫療需求的新藥。該計劃側重於針對歐盟不存在令人滿意的治療方法的疾病的藥物，或者即使存在這種方法，它也可能比現有療法具有重大的治療優勢。PRIME僅限於正在開發且未在歐盟獲得批准的藥物，申請人打算通過集中程序申請初始上市許可申請。要獲得 PRIME 認可，候選產品必須符合其主要公共衞生利益和治療創新方面的資格標準，其所依據的信息必須能夠證實這些説法。
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獲得PRIME稱號的好處包括任命人用藥品委員會（CHMP）為報告員，在上市許可申請之前提供持續的支持和幫助積累知識，在關鍵開發里程碑上進行早期對話和提供科學建議，以及有可能使產品符合加速審查資格，這意味着縮短在申請流程早期發佈批准意見的審查時間。PRIME 使申請人能夠請求並行的 EMA 科學建議和健康技術評估建議，以促進及時的市場準入。即使我們的任何候選產品獲得了PRIME稱號，與傳統的EMA程序相比，該認證也可能不會顯著加快開發過程、審查或批准的速度。此外，獲得PRIME稱號並不能保證或增加EMA授予上市許可的可能性。
我們已經獲得了 XMT-2056 的孤兒藥稱號，但我們可能無法獲得任何其他候選產品的孤兒藥獨家經營權，即使我們這樣做了，這種排他性也可能不會阻礙 FDA 或 EMA 批准其他競爭產品。
根據《孤兒藥法》，如果某一產品是用於治療罕見疾病或病症的藥物或生物製劑，FDA可以將其指定為孤兒藥。歐盟EMA對孤兒產品的批准也有類似的監管計劃。通常，如果獲得孤兒藥稱號的候選產品隨後獲得該稱號的適應症的首次上市許可，則該產品有權獲得一段上市獨家期，這使美國食品和藥物管理局無法在該時期內批准同一產品針對相同治療適應症的另一份上市申請。在美國的適用期限為七年，在歐盟為十年。如果產品不再符合孤兒藥指定標準，特別是如果該產品利潤充足，市場排他性不再合理，則歐盟的獨家期限可以縮短至六年。
為了讓美國食品和藥物管理局授予我們的一種產品的孤兒藥獨家經營權，該機構必須發現該產品適用於治療美國每年患者人數少於20萬的病症或疾病。美國食品和藥物管理局可能會得出結論，我們尋求孤兒藥獨家經營權的病症或疾病不符合該標準。即使我們獲得了某種產品的孤兒藥獨家經營權，這種排他性也可能無法有效保護該產品免受競爭，因為不同的產品可以被批准用於相同的病症。特別是，就孤兒藥獨家經營而言，什麼構成 “同一種藥物” 的概念在基因療法的背景下仍在不斷變化，美國食品和藥物管理局發佈了最終指導方針，表明它不會僅僅根據給定載體類別中轉基因或載體的細微差異就將兩種基因醫學產品視為不同的藥物。此外，即使在孤兒藥獲得批准之後，如果美國食品和藥物管理局得出結論，認為後一種產品在臨牀上具有優越性，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則美國食品和藥物管理局隨後也可以批准該產品用於相同的疾病。如果FDA或EMA確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證足夠數量的產品以滿足罕見疾病或病症患者的需求，則孤兒藥的獨家經營權也可能會喪失。2022年5月，美國食品藥品管理局授予用於治療胃癌患者的 XMT-2056 孤兒藥資格，但我們將來可能無法獲得任何其他候選產品的孤兒藥獨家經營權。
2017年，國會通過了《2017年美國食品藥品管理局重新授權法》（FDARA）。除其他外，FDARA編纂了美國食品藥品管理局先前存在的監管解釋，要求藥物贊助商證明孤兒藥的臨牀優越性，該孤兒藥在其他方面與先前批准的用於同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥的獨家經營權。根據特朗普總統於2020年12月27日簽署的綜合立法，對產品表現出臨牀優勢的要求適用於在2017年FDARA頒佈之前獲得孤兒藥認定但尚未獲得美國食品藥品管理局批准或許可的藥物和生物製劑。
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美國食品藥品管理局和國會可能會進一步重新評估《孤兒藥法》及其法規和政策。鑑於第十一巡迴上訴法院於2021年9月作出裁決，該裁決認定，為了確定排他性範圍，“相同疾病或病症” 一詞是指指定的 “罕見疾病或病症”，FDA不能將其解釋為 “適應症或用途”，因此可能尤其如此。法院得出結論，孤兒藥的排他性適用於整個指定的疾病或病症，而不是 “適應症或用途”。儘管已有立法提案推翻這一決定，但尚未頒佈為法律。2023年1月23日，美國食品藥品管理局宣佈，對於法院命令範圍以外的事項，美國食品藥品管理局將繼續適用其現行法規，將孤兒藥獨家經營權與孤兒藥獲批的用途或適應症掛鈎。我們不知道美國食品藥品管理局或國會將來是否、何時或如何修改孤兒藥的法規和政策，也不確定任何變化會如何影響我們的業務。視美國食品藥品管理局可能對其孤兒藥法規和政策做出的修改而定，我們可能會失去獲得的 XMT-2056 孤兒藥認定所帶來的任何預期收益，我們的業務可能會受到不利影響。
美國食品和藥物管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關閉或這些機構運營的其他中斷，可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，阻礙新產品和服務的及時開發或商業化，或者以其他方式阻礙這些機構履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品和藥物管理局審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員和接受用户費用的能力，以及法律、監管和政策的變化。因此，近年來，該機構的平均審查時間有所波動。美國食品和藥物管理局和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新候選產品所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。此外，政府對美國證券交易委員會和我們的業務可能依賴的其他政府機構的資助，包括為研發活動提供資金的機構，受政治進程的約束，而政治進程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA、EMA和其他機構的中斷也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，近年來，包括在2018年和2019年，美國政府多次關閉，某些監管機構，例如FDA和SEC，不得不讓關鍵員工休假並停止關鍵活動。
此外，與 COVID-19 疫情類似的事件可能會導致中斷。在 COVID-19 疫情期間，由於美國食品藥品管理局無法完成對其申請的必要檢查，許多公司宣佈收到了完整的回覆信。如果將來發生類似的突發公共衞生事件，美國食品和藥物管理局可能無法延續目前的步伐，審查時間表可能會延長。美國以外面臨類似情況的監管機構可能會採取類似的限制措施或其他政策措施來應對類似的突發公共衞生事件，其監管活動也可能出現延誤。
因此，如果政府長期關閉或其他幹擾發生，可能會嚴重影響美國食品和藥物管理局及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。未來的停業或其他中斷也可能影響美國證券交易委員會等其他政府機構，這也可能通過在必要的情況下推遲對公開文件的審查，以及我們進入公開市場的能力，從而影響我們的業務。
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即使我們當前或未來的任何候選產品獲得美國食品和藥物管理局的批准，也不會加快開發或監管審查或批准程序，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們可能會使用美國食品藥品管理局的加速批准途徑尋求對我們當前和未來的任何候選產品的批准。如果一種產品可以治療嚴重或危及生命的疾病，通常比現有療法具有明顯的優勢，並且對替代終點的影響可以合理預測臨牀益處，則該產品可能有資格獲得加速批准。美國食品和藥物管理局或其他適用的監管機構決定替代終點是否合理地預測長期臨牀益處。
在尋求這種加速批准之前，我們將尋求美國食品和藥物管理局的反饋，並以其他方式評估我們尋求和獲得此類加速批准的能力。作為批准的條件，美國食品和藥物管理局要求獲得加速批准的產品的贊助商進行適當且控制良好的上市後確認性臨牀試驗。這些確認性試驗必須經過盡職調查才能完成，我們可能需要評估這些上市後確認性試驗中的不同或更多終點。這些確認性試驗可能需要的患者入組人數超過我們目前的預期，並將導致額外費用，這可能會高於我們目前預期的估計成本。此外，美國食品和藥物管理局目前要求將促銷材料的預先批准作為加快批准的條件，這可能會對該產品的商業發佈時間產生不利影響。
無法保證美國食品和藥物管理局會同意任何擬議的替代終點，也無法保證我們會決定尋求或提交BLA以加速批准或以任何其他形式加速開發、審查或批准我們當前或未來的任何候選產品。同樣，即使我們最初決定這樣做，也無法保證在收到美國食品和藥物管理局的反饋後，我們會繼續尋求或申請加速批准或任何其他形式的快速開發、審查或批准。此外，如果我們決定提交加速批准申請或根據其他快速監管機構指定提交申請，則無法保證此類提交或申請會被接受，也無法保證任何快速審查或批准會及時獲得批准，或根本無法保證。
例如，如果驗證我們候選產品的預期臨牀益處所需的試驗未能驗證此類益處，或者沒有證明足夠的臨牀益處來證明與該藥物相關的風險是合理的，則美國食品和藥物管理局可能會撤回對根據加速批准途徑批准的候選產品的批准。如果其他證據表明我們的候選產品在使用條件下未被證明是安全或有效的，我們未能通過盡職調查對候選產品進行任何必要的批准後試驗，或者我們散佈與候選產品相關的虛假或誤導性宣傳材料，則美國食品和藥物管理局也可以撤回批准。如果我們的候選產品未能獲得加速批准或任何其他形式的快速開發、審查或批准，或撤回候選產品，將導致此類候選產品的商業化時間延長，可能會增加此類候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。
隨着2022年12月食品藥品綜合改革法案（FDORA）的通過，國會修改了有關加快藥品和生物製品批准的某些條款。具體而言，新立法授權食品和藥物管理局：要求發起人在加速批准之前進行確認性臨牀試驗；要求獲得加速批准的產品的贊助商在研究完成之前每六個月向美國食品藥品管理局提交批准後研究的進展報告；在確認性試驗未能驗證產品的臨牀益處之後，使用快速程序撤回對新藥申請或BLA的加速批准。此外，FDORA要求該機構在批准加速批准後決定不要求進行此類研究時，在其網站上公佈 “批准後研究不適當或不必要的理由”。
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最近，美國食品和藥物管理局在2023年3月發佈了指導方針草案，概述了其當前加快批准的想法和方法。美國食品藥品管理局表示，由於癌症的嚴重性和危及生命的性質，加速批准途徑通常用於批准腫瘤藥物。儘管單組試驗通常用於支持加快審批，但隨機對照試驗是首選方法，因為它提供了更可靠的療效和安全性評估，並允許與現有療法進行直接比較。為此，美國食品藥品管理局概述了設計、進行和分析試驗數據的注意事項，這些試驗旨在支持加快腫瘤療法的批准。儘管該指南目前僅處於草案形式，即使最終確定也不具有法律約束力，但如果我們尋求加快批准任何產品，則需要仔細考慮美國食品和藥物管理局的指導方針。因此，即使我們獲得了加速批准，我們也可能無法體驗到更快的開發或監管審查或批准流程，而獲得加速批准並不能保證最終獲得美國食品和藥物管理局的全面批准。
在歐盟，在尚未獲得所有必需的安全性和有效性數據的情況下，可以授予 “有條件的” 上市許可。有條件的上市許可必須滿足生成缺失數據或確保加強安全措施的條件。有條件的營銷許可的有效期為一年，必須每年續訂，直到滿足所有相關條件為止。一旦提供了適用的待定研究，有條件的上市許可就可以成為 “標準” 的營銷許可。但是，如果未在EMA設定的時間範圍內滿足條件，則營銷許可將停止續訂。
如果美國食品和藥物管理局、歐洲藥品管理局或類似監管機構要求我們獲得與任何候選產品或一組治療產品的批准相關的伴隨診斷測試的批准或批准，而我們沒有獲得診斷測試的批准或批准，或者我們在獲得診斷測試的批准或批准方面面臨延誤，則我們可能無法將候選產品商業化，我們的創收能力可能會受到重大損害。
如果FDA、EMA或類似的監管機構要求我們獲得與任何候選產品的批准相關的伴隨診斷測試的批准或批准，則此類伴隨診斷測試將在我們更晚期的臨牀試驗以及候選產品的商業化中使用。為了成功開發和商業化結合這些伴隨診斷的候選產品，我們或我們的合作者將需要解決許多科學、技術、監管和物流方面的挑戰。根據美國食品和藥物管理局的指導方針，如果FDA確定伴隨診斷設備對於確保安全有效地使用新治療產品或新適應症至關重要，則如果伴隨診斷未獲得批准或批准，則FDA通常不會批准該治療產品或新的治療產品適應症。但是，在某些情況下（例如，當治療產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病，但尚無令人滿意的可用療法時，或者需要修改經批准的產品的標籤以解決嚴重的安全問題時），美國食品和藥物管理局可能會在沒有伴隨診斷事先或同期上市許可的情況下批准治療產品。在這種情況下，批准伴隨診斷可能是上市後的要求或承諾。
聯合開發伴隨診斷和治療產品對於精準醫療的進步至關重要。無論是在開發之初還是稍後啟動，共同開發通常都應以有利於獲得治療產品和相關伴隨診斷的同期上市許可的方式進行。如果需要伴隨診斷來確定最有可能從接受該產品中受益的患者、因使用特定治療產品進行治療而出現嚴重不良事件的風險增加的患者，或者監測對使用特定治療產品進行治療的反應以調整治療以提高安全性或有效性，則美國食品和藥物管理局要求所有伴隨診斷測試獲得上市批准，這對於安全有效地使用癌症療法治療產品至關重要。各種外國監管機構也將體外伴隨診斷作為醫療器械進行監管，根據這些監管框架，可能會要求進行臨牀試驗，以證明我們未來可能開發的任何診斷的安全性和有效性，我們預計這些國家在商業化之前將需要單獨的監管許可或批准。
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批准伴隨診斷作為治療產品標籤的一部分，該治療產品的使用僅限於那些表達了伴隨診斷旨在檢測的特定基因組改變或突變變的患者。如果FDA、EMA或類似的監管機構要求我們的任何候選產品的伴隨診斷獲得批准或批准，無論是在候選產品獲得批准之前、同時還是在批准之後，我們和/或未來的合作者在開發和獲得這些伴隨診斷的許可或批准方面可能會遇到困難。獲取或創建此類診斷的過程既耗時又昂貴。美國食品和藥物管理局此前曾要求進行體外輔助診斷，旨在選擇對候選產品有反應的患者，以獲得上市前批准（PMA），同時獲得候選療法的批准。PMA流程，包括臨牀前和臨牀數據的收集以及FDA的提交和審查，可能需要幾年或更長時間。它涉及嚴格的上市前審查，在此期間，發起人必須做好準備，並向美國食品和藥物管理局提供合理的設備安全性和有效性保證，以及有關設備及其組件的有關設備設計、製造和標籤等方面的信息。設備投放市場後，仍需遵守重要的監管要求，包括開發、測試、製造、分銷、營銷、促銷、標籤、進出口、記錄保存和不良事件報告方面的要求。
我們或第三方合作者在開發或獲得伴隨診斷的監管許可或批准方面的任何延遲或失敗都可能延遲或阻礙我們的相關候選產品的批准或繼續營銷。此外，2020年4月，美國食品藥品管理局發佈了關於為特定腫瘤治療產品組開發和標記伴隨診斷的新指南，包括支持更廣泛的標籤聲明而不是單個治療產品的建議。我們將繼續評估該指南對我們的伴隨診斷開發和戰略的影響。本指南以及FDA、EMA和其他監管機構未來發布的指南可能會影響我們為候選產品開發伴隨診斷藥物，並可能導致監管機構延遲批准或批准，或者我們的候選產品是否仍需要伴隨診斷的決定發生變化。我們可能需要進行更多研究，以支持對一部分人羣的更廣泛主張或更狹義的主張。此外，只要其他經批准的診斷能夠擴大其標籤聲明範圍，將我們未來批准的候選產品所涵蓋的任何適應症包括在內，我們可能不再需要繼續我們的伴隨診斷開發計劃，也可能需要修改這些伴隨診斷開發策略，這可能會對我們通過銷售伴隨診斷測試創收的能力產生不利影響。
此外，我們可能依賴第三方為我們的候選產品設計、開發和製造伴隨診斷測試。如果我們簽訂這樣的合作協議，我們將依賴於我們未來合作者的持續合作和努力，以開發和獲得這些伴隨診斷的許可或批准。在開發和監管批准或批准過程中，可能需要解決伴隨診斷的選擇性/特異性、分析驗證、可重複性或臨牀驗證等問題。此外，即使臨牀前研究和早期臨牀試驗的數據似乎支持候選產品的伴隨診斷的開發，後期臨牀試驗中生成的數據也可能無法支持伴隨診斷的分析和臨牀驗證。我們和我們未來的合作者在開發、獲得監管許可或批准、製造和商業化伴隨診斷產品方面可能會遇到困難，包括在獲得監管許可或批准、以商業規模和適當的質量標準生產足夠數量以及獲得市場認可方面存在的問題。
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如果我們無法成功為候選產品開發輔助診斷方法，或者開發過程中出現延遲，則我們的候選產品的開發可能會受到不利影響，我們的候選產品可能無法獲得市場批准，並且我們可能無法充分發揮任何獲得市場批准的候選產品的全部商業潛力。因此，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到重大損害。此外，與我們簽訂合同的診斷公司可能會決定停止銷售或生產我們預計用於開發和商業化候選產品的配套診斷測試，或者我們與此類診斷公司的關係可能會以其他方式終止。我們可能無法與其他診斷公司達成協議，以獲取替代診斷測試的供應以用於候選產品的開發和商業化，也可能無法以商業上合理的條件這樣做，這可能會對我們的伴隨診斷和治療候選產品的共同開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
如果獲得批准，我們作為生物製劑獲得許可和監管的候選產品可能會面臨來自通過縮短監管途徑批准的生物仿製藥的競爭。
BPCIA是作為《患者保護和平價醫療法案》的一部分頒佈的，該法案經《醫療保健和教育負擔能力協調法》（統稱《ACA》）修訂，旨在為生物仿製藥和可互換生物產品的批准建立縮短途徑。監管途徑為美國食品和藥物管理局審查和批准生物仿製藥確立了法律權限，包括根據生物仿製藥與批准的生物製劑的相似性，可能將其指定為 “可互換”。
根據BPCIA，參考生物產品自首次獲得許可之日起被授予12年的數據專有權，FDA要等到參考生物產品首次獲得許可之日起四年後才會接受基於參考生物產品的生物仿製藥或可互換產品的申請。此外，生物仿製藥產品的許可要到參考產品發佈之日起12年後才能由FDA生效產品首次獲得許可。在這12年的獨家經營期內，另一家公司仍然可以開發和獲得競爭生物製劑的許可，只要其BLA不回覆參考產品、贊助商的數據或作為生物仿製藥申請提交申請。
我們認為，我們根據BLA作為生物製品開發的任何候選產品都應符合12年的獨家經營資格。但是，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者美國食品藥品管理局不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這有可能比預期的更快地為生物仿製藥的競爭創造機會。此外，生物仿製藥一旦獲得批准，將在多大程度上以類似於非生物產品的傳統仿製藥替代品的方式取代任何一種參考產品，將取決於許多仍在發展的市場和監管因素。儘管如此，由於競爭加劇和定價壓力，生物仿製藥批准給我們的候選產品將對我們的業務產生重大不利影響。
我們的活動，包括與醫療保健提供者、第三方付款人、患者和政府官員的互動，現在並將繼續受到涉及醫療保健、反腐敗、數據隱私和安全以及消費者保護法的廣泛監管。不遵守適用法律可能會導致鉅額罰款、合同損失、聲譽損害、收入減少以及我們的業務削減或重組。
我們的活動現在或將來可能直接或間接受與醫療保健、反腐敗、數據隱私和安全消費者保護相關的各種聯邦和州法律的約束。如果我們的任何候選產品獲得美國食品藥品管理局的批准，並開始在美國將這些產品商業化，那麼我們在此類法律下的潛在風險將大大增加，與遵守此類法律相關的成本也可能會增加。這些法律包括但不限於：
•聯邦虛假申報、虛假陳述和民事罰款法，除其他外，禁止任何人故意提出或導致提交虛假的政府資金付款索賠，或故意提出或導致作出虛假陳述以獲得虛假索賠的支付；
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•聯邦反回扣法，除其他外，該法禁止個人直接或間接地提供、索取、接受或提供任何報酬，以誘導個人轉介或購買或訂購商品或服務，而這種商品或服務可以通過聯邦醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）付款；
•聯邦反回扣禁令，即《消除康復中的回扣法》，於2018年頒佈，該禁令禁止向某些提供者（康復院、臨牀治療機構和實驗室）轉診患者支付某些款項，並適用於私人健康計劃和政府醫療保健計劃報銷的服務；
•被稱為《1996年健康保險流通與責任法》（HIPAA）的聯邦法律，除了對醫療保健提供者和其他實體的隱私保護外，還禁止執行欺詐任何醫療福利計劃（可能包括私人健康計劃）或作出與醫療保健事務有關的虛假陳述的計劃；
•《食品、藥品和化粧品法》除其他外，嚴格規範藥品銷售，禁止製造商銷售此類產品供標籤外使用，並規範樣品的分發；
•聯邦法律要求藥品製造商向政府報告某些計算出的產品價格，或向政府機構或私營實體提供某些折扣或回扣，通常作為政府醫療計劃補償的條件；
•所謂的 “聯邦陽光法”，要求製藥和醫療器械公司監測並向聯邦政府報告與教學醫院、醫生和某些非執業醫生的某些財務互動，以便向公眾重新披露；
•HIPAA的隱私、安全和違規條款，其中規定某些 “受保實體”（醫療保健提供商、健康計劃和醫療保健信息交換所）及其某些 “商業夥伴” 承包商有義務保護個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸；
•聯邦和州法律法規，包括州安全漏洞通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法，規範健康相關信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護。
•聯邦消費者保護和不正當競爭法，廣泛規範市場活動和可能傷害消費者的活動；
•《反海外腐敗法》（FCPA），這是一項規範與外國政府官員（例如，可能包括某些醫療專業人員）的某些財務關係的美國法律；以及
•上述每項聯邦法律的州法律類似物，例如可能適用於任何第三方付款人報銷的物品或服務的反回扣和虛假索賠法，包括私人健康計劃、州隱私法、州消費者保護法以及規範製藥製造商與醫療保健提供者之間互動的州法律，要求披露此類財務互動或強制採用某些合規標準，其中許多標準在很大程度上相互不同，通常不會被搶佔先機根據聯邦法律，從而使合規工作複雜化.
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此外，我們在美國以外的任何候選產品的監管批准和商業化也可能會使我們遵守與上述醫療保健法等同的外國法律以及其他外國法律。努力確保我們的業務安排符合適用的醫療保健法律可能會涉及大量成本。政府和執法機構可能會得出結論，認為我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用行為的現行或未來法規、法規或判例法或其他醫療保健法律法規。如果發現我們的業務違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括但不限於民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收入減少以及削減或重組我們的業務。
當前和未來的立法可能會增加我們為候選產品獲得報銷的難度和成本。
在美國和一些外國司法管轄區，已經並將繼續有許多有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更，這些變更可能阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，影響我們銷售任何獲得上市批准的產品的盈利能力。我們預計，現行法律以及未來可能通過的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的保險標準，並給我們任何批准產品的價格帶來額外的下行壓力。如果我們的產品無法獲得補償或補償範圍有限，我們的業務可能會受到重大損害。
2010年3月，奧巴馬總統簽署了經ACA修訂的《患者保護和平價醫療法案》（PPACA），使之成為法律。此外，自ACA頒佈以來，還提出並通過了其他立法變更。2011年8月，除其他外，2011年的《預算控制法》制定了國會削減開支的措施。負責建議在2013年至2021年期間有針對性地削減至少1.2萬億美元的赤字的赤字削減問題聯合特別委員會未能實現所需目標，從而觸發了該立法對多項政府計劃的自動削減。這些變化包括每個財政年度對醫療保險提供者的醫療保險補助總額最多削減2％，該費用於2013年4月生效，並將根據《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》（CARES法案）持續到2031年。
根據現行立法，醫療保險補助金的實際減少幅度可能高達4％。拜登總統於2022年12月簽署成為法律的《合併撥款法》對醫療保險計劃的封存進行了幾處修改。《合併撥款法》第1001條將2010年4％的法定即用即付法（PAYGO）的封存期推遲了兩年，至2024日曆年年底。由2021年《美國救援計劃法》的頒佈觸發，對醫療保險計劃的4％削減將在2023年1月生效。《合併撥款法》的醫療保健抵消標題包括第4163條，該條將2011年醫療保險封存的2％預算控制法案延長了六個月，至2032財年，並降低了2030和2031財年的補助金減免百分比。
除其他外，2012年的《美國納税人救濟法》減少了對多家提供者的醫療保險補助金，並將政府向提供者追回多付款項的時效期限從三年延長至五年。這些法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管部門批准的任何產品或候選產品的價格或處方或使用任何此類產品的頻率。
自ACA頒佈以來，已經存在並將繼續存在許多法律挑戰，國會為廢除和取代該法律條款而採取的行動。例如，隨着2017年就業減税法（簡稱《税收法》）的頒佈，國會廢除了 “個人授權”。該條款要求大多數美國人購買最低水平的健康保險，該條款的廢除於2019年生效。2021年6月17日，美國最高法院駁回了幾個州最近對PPACA提出的質疑，但沒有對PPACA的合憲性作出具體裁決。有關ACA的訴訟和立法可能會繼續，結果不可預測和不確定。
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特朗普政府還採取行政行動破壞或推遲ACA的實施，包括指示擁有ACA權限和責任的聯邦機構放棄、推遲、豁免或推遲ACA中任何可能給州、個人、醫療保健提供者、健康保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔的條款。然而，2021年1月28日，拜登總統撤銷了這些命令，併發布了一項新的行政命令，指示聯邦機構重新考慮限制美國人獲得醫療保健的規則和其他政策，並考慮採取行動保護和加強這種機會。根據該命令，聯邦機構被指示重新審查：破壞對已有疾病（包括與 COVID-19 相關的併發症）患者保護的政策；醫療補助和ACA下可能減少承保範圍或破壞計劃的示威和豁免，包括工作要求；破壞健康保險市場或其他健康保險市場的政策；使醫療補助和ACA註冊變得更加困難的政策；以及降低保險或經濟援助負擔能力的政策，包括受撫養人。
歐盟於2021年12月13日通過了關於健康技術評估（HTA）的第 2021/2282 號法規，該法規修訂了第 2011/24/EU 號指令。雖然該法規於2022年1月生效，但它將從2025年1月開始生效，在此期間將採取準備和實施相關步驟。一旦適用，將根據相關產品分階段實施。該法規旨在促進歐盟成員國在評估健康技術（包括新藥品和某些高風險醫療器械）方面的合作，併為歐盟層面在這些領域進行聯合臨牀評估的合作提供基礎。它將允許歐盟成員國在歐盟範圍內使用通用的HTA工具、方法和程序，在四個主要領域進行合作，包括對患者潛在影響最大的創新健康技術進行聯合臨牀評估，開發人員可以向HTA當局尋求建議的聯合科學磋商，確定新興健康技術以儘早發現有前途的技術，以及繼續在其他領域進行自願合作。個別歐盟成員國將繼續負責評估健康技術的非臨牀（例如經濟、社會、倫理）方面，並就定價和報銷做出決策。
我們預計，這些醫療改革以及未來可能採取的其他醫療改革措施可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步削減、更嚴格的保險標準、新的支付方法，並給我們任何批准產品的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准產品而獲得的報銷水平帶來額外的下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或產品處方或管理產品的頻率產生負面影響。Medicare或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人付款人的補助金出現類似的減少。因此，此類改革如果頒佈，可能會對我們可能成功開發並可能獲得市場批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況以及開發或商業化候選產品的能力。
美國和外國司法管轄區的處方藥價格受到大量立法和行政行動的約束，如果獲得許可，可能會影響我們的產品獲得的價格。
處方藥的價格也一直是美國廣泛討論的主題。美國國會最近進行了幾項調查，以及擬議和頒佈的州和聯邦立法，除其他外，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低醫療保險和醫療補助下的藥品成本。2020年，特朗普總統發佈了幾項旨在降低處方產品成本的行政命令，這些命令中的某些條款已納入法規。這些法規包括一項臨時最終規則，實施最惠國待遇的價格模式，將某些醫生管理的藥品的醫療保險B部分付款與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鈎，該規則自2021年1月1日起生效。但是，該規定已受到全國範圍的初步禁令的約束，2021年12月29日，醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）發佈了撤銷該規定的最終規則。隨着該規則的發佈，CMS表示將探索所有選擇，將價值納入Medicare B部分藥品的支付中，並改善受益人獲得循證醫療的機會。
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此外，2020年10月，美國衞生與公共服務部（HHS）和食品藥品管理局發佈了一項最終規則，允許各州和其他實體制定第804條進口計劃（SIP），將某些處方藥從加拿大進口到美國。該法規在美國藥物研究與製造商協會（phRMA）的訴訟中受到質疑，但在聯邦地方法院認定phRMA沒有資格起訴HHS之後，該案於2023年2月被聯邦地方法院駁回。一些州已經通過了允許從加拿大進口毒品的法律。其中一些州已經提交了第804條進口計劃提案，正在等待美國食品和藥物管理局的批准。2023年1月5日，美國食品藥品管理局批准了佛羅裏達州的加拿大藥品進口計劃。該規定還為銷售點反映的降價創造了新的安全港，併為藥房福利經理與製造商之間的某些固定費用安排建立了新的安全港，根據《通貨膨脹減少法》（IRA），該協議的實施已推遲到2032年1月1日。
2021年7月9日，拜登總統簽署了第14063號行政命令，除其他外，該命令側重於藥品的價格。該命令指示國土安全部在45天內製定一項計劃，以打擊 “處方藥定價過高，改善國內藥品供應鏈，降低聯邦政府為此類藥品支付的價格，並解決反覆出現的價格欺詐問題”。2021年9月9日，國土安全部發布了降低藥品價格的計劃。該計劃的主要特點是：（a）通過支持與製造商的藥品價格談判，使所有消費者和整個醫療保健系統的藥品價格更實惠和更公平；（b）通過支持加強供應鏈、推廣生物仿製藥和仿製藥以及提高透明度的市場變化，改善和促進整個處方藥行業的競爭；（c）通過支持公共和私人研究來促進更好的醫療保健和改善健康狀況；以及確保市場激勵措施促進有價值和可獲得的新療法的發現。
最近，拜登總統於2022年8月16日將****簽署為法律。新立法對Medicare D部分有影響，該計劃適用於有權獲得Medicare A部分或加入Medicare B部分的個人，允許他們選擇每月為門診處方藥保險支付保費。除其他外，IRA要求某些藥品的製造商與Medicare進行價格談判（從2026年開始），可以談判的價格有上限；根據醫療保險B部分和醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通貨膨脹的漲價（2023年首次到期）；並用新的折扣計劃（從2025年開始）取代D部分的覆蓋差距折扣計劃。****允許國土安全部部長在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。
具體而言，在價格談判方面，國會授權Medicare就某些昂貴的單一來源藥物和生物製劑進行談判，這些藥物和生物製劑沒有競爭性仿製藥並根據Medicare B部分和D部分進行報銷。CMS可以從2026年開始談判由Medicare D部分支付的十種高成本藥物的價格，隨後在2027年再談判15種醫療保險B部分或D部分藥物的價格在2029年及以後，每年還將增加20種醫療保險B部分或D部分藥物。該條款適用於已獲批准至少九年的藥品和已獲得許可13年的生物製劑，但不適用於已獲準用於單一罕見疾病或病症的藥物和生物製劑。儘管如此，由於CMS可能會在價格談判中為這些產品設定最高價格，因此如果我們的產品成為醫療保險價格談判的主題，我們將完全面臨政府採取行動的風險。此外，考慮到可能存在的風險，IRA的這些條款還可能進一步增加這樣的風險，即如果我們的任何候選產品獲得批准，我們將無法實現任何候選產品的預期回報，如果價格是在任何此類批准的產品上市九年之後確定的，則保護任何此類批准藥品的專利的全部價值。
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此外，該立法還規定，藥品生產商如果不遵守立法，提供的價格不等於或低於法律規定的 “最高公平價格”，或者價格漲幅超過通貨膨脹，則可能受到民事罰款和可能的消費税。該立法還要求製造商為Medicare D部分中價格上漲超過通貨膨脹的藥品支付回扣。新法律還將2024年的醫療保險自付藥品費用限制為每年4,000美元，此後從2025年開始每年限制為2,000美元。此外，IRA可能會給參與Medicare D部分處方藥計劃的個人帶來法律風險，如果他們在達到更高的門檻或 “災難性時期” 之前需要的保險超過最初的年度保險限額，則保險範圍可能會出現差距。需要超過初始年度保險限額且低於災難期的服務的個人必須支付處方費用的100％，直到他們進入災難期。除其他外，IRA包含許多條款，旨在通過降低共同保險和共付成本、擴大低收入補貼計劃的資格以及年度自付支出的價格上限來減輕個人的這種財務負擔，每項條款都可能對定價和報告產生潛在影響。因此，儘管目前尚不清楚IRA將如何生效，但我們無法確定地預測任何聯邦或州的醫療改革將對我們產生什麼影響，但是此類變化可能會對我們的活動施加新的或更嚴格的監管要求，或導致我們產品的報銷減少，任何一種都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
2023年6月6日，默沙東公司對HHS和CMS提起訴訟，聲稱除其他外，****的醫療保險藥品價格談判計劃構成無償採購，違反了憲法第五修正案。隨後，包括美國商會、百時美施貴寶公司、phRMA、安斯泰來、諾和諾德、詹森製藥、諾華、阿斯利康和勃林格·英格爾海姆在內的許多其他各方也在多個法院提起訴訟，對HHS和CMS提出類似的憲法索賠。自這些案件提交以來，法院做出了各種裁決。我們預計，涉及****這些條款和其他條款的訴訟將繼續進行，結果不可預測和不確定。因此，儘管目前尚不清楚IRA將如何生效，但我們無法確定地預測任何聯邦或州的醫療改革將對我們產生什麼影響，但是此類變化可能會對我們的活動施加新的或更嚴格的監管要求，或者導致我們產品的報銷減少，如果獲得批准，其中任何一種都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響。
在州一級，各州越來越積極地通過旨在控制藥品和生物產品定價的立法和實施法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。此外，區域醫療保健組織和個別醫院越來越多地使用競標程序來確定其處方藥和其他醫療保健計劃中將包括哪些藥品和哪些供應商。一旦獲得批准，這些措施可能會減少對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們的候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
在歐盟，如果獲得批准，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們以盈利方式將候選產品商業化的能力。在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家已經對特定產品和療法設定了價格上限。在許多國家，包括歐盟國家，處方藥的定價受政府的控制和准入。在這些國家，在獲得產品上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作者可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的產品與其他可用療法的成本效益進行比較。如果我們的產品無法獲得補償，或者賠償範圍或金額有限，或者定價不令人滿意，我們的業務可能會受到重大損害。
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我們受與數據隱私和安全相關的嚴格的隱私法律、信息安全法律、法規、政策和合同義務的約束，不遵守這些要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們受適用於收集、傳輸、存儲和使用個人識別信息的數據隱私和保護法律法規的約束，除其他外，這些法律法規對個人信息的隱私、安全和傳輸提出了某些要求，包括美國、歐盟和英國的全面監管體系。全球司法管轄區的隱私和數據保護立法和監管格局持續發展，人們越來越關注有可能影響我們業務的隱私和數據保護問題。不遵守任何法律和法規都可能導致對我們採取執法行動，包括罰款、監禁公司官員和公開譴責、受影響個人的損害賠償、我們的聲譽損害和商譽損失，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績或前景產生重大不利影響。
有許多與個人信息的隱私和安全相關的美國聯邦和州法律法規。特別是，根據HIPAA頒佈的法規制定了隱私和安全標準，限制了個人身份健康信息或受保護健康信息的使用和披露，並要求實施行政、物理和技術保障措施，以保護受保護健康信息的隱私，確保電子保護健康信息的機密性、完整性和可用性。確定受保護的健康信息的處理是否符合適用的隱私標準和我們的合同義務可能很複雜，可能會有變化的解釋。這些義務可能適用於我們現在或將來的部分或全部業務活動。
如果我們無法妥善保護受保護健康信息的隱私和安全，我們可能會被認定違反了合同。此外，如果我們未能遵守適用的隱私法，包括適用的HIPAA隱私和安全標準，我們可能會面臨民事和刑事處罰。國土安全部的執法活動可能導致財務責任和聲譽損害，對此類執法活動的應對措施可能會消耗大量的內部資源。此外，州檢察長有權針對威脅州居民隱私的違規行為提起民事訴訟，要求禁令或賠償。我們無法確定這些法規將如何解釋、執行或適用於我們的業務。除了與執法活動和潛在合同責任相關的風險外，我們在聯邦和州兩級為遵守不斷變化的法律法規所做的持續努力可能代價高昂，並且需要不斷修改我們的政策、程序和系統。
除了HHS可能的執法外，我們還可能受到聯邦貿易委員會的隱私執法的約束。聯邦貿易委員會通過其最近的執法行動，特別關注未經許可的健康和遺傳數據處理，並正在擴大《聯邦貿易委員會法》第5條下它認為是 “不公平” 的侵犯隱私行為的類型，以及它認為觸發《健康違規通知規則》（聯邦貿易委員會也有權執行該規則）的活動類型。該機構還在制定與商業監控和數據安全相關的規則，這些規則可能會影響我們的業務。我們將需要考慮聯邦貿易委員會不斷變化的規則和指導方針，以採取適當的隱私和數據安全措施，以降低我們採取可能代價高昂的潛在執法行動的風險。如果我們可能受到聯邦貿易委員會執法行動的約束，我們可能會受到和解令的約束，該命令要求我們遵守非常具體的隱私和（取決於涉嫌違規行為的性質）。如果我們違反與聯邦貿易委員會達成的任何同意令，我們可能會被處以額外的罰款和合規要求。
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各國還積極制定與個人信息處理有關的具體規則。2018年，加利福尼亞州通過了《加州消費者隱私法》（CCPA），使之成為法律，該法於2020年1月1日生效，並對處理加州居民個人信息的企業施加了許多要求。CCPA的許多要求與《通用數據保護條例》（GDPR）中的要求類似，後者將在下文進一步介紹，包括要求企業向數據主體提供有關其收集的信息以及如何使用和共享此類信息的通知，以及賦予數據主體請求訪問此類個人信息的權利，並在某些情況下要求刪除此類個人信息的權利。CCPA還賦予加州居民選擇不要 “出售” 其個人信息的權利。CCPA包含對違反其要求的公司的嚴厲處罰。2020年11月，加州選民通過了《加州隱私權法》（CPRA）的投票倡議，該法於2023年1月1日生效，並大幅擴大了CCPA，納入了其他類似GDPR的條款，包括要求加利福尼亞州居民個人信息的使用、保留和共享必須合理必要且與收集或處理的目的相稱，為敏感個人信息提供額外保護，以及要求進一步披露與通知居民相關的信息關於保留信息。CPRA還成立了一個新的執法機構——加州隱私保護局——其唯一職責是執行CPRA和其他加利福尼亞隱私法，這將進一步增加合規風險。CPRA中的規定可能適用於我們的某些業務活動。
除加利福尼亞州外，至少還有十一個州通過了與CCPA和CPRA類似的全面隱私法。這些法律要麼已經生效，要麼將在2026年底之前的某個時候生效。與CCPA和CPRA一樣，這些法律規定了與個人信息處理相關的義務，以及處理 “敏感” 數據（在某些情況下包括健康數據）的特殊義務。這些法律的某些規定可能適用於我們的業務活動。還有一些州正在認真考慮或已經在2023年立法會議期間通過了全面的隱私法，該法律將於2024年及以後生效，包括新罕布什爾州和新澤西州。其他州將來將考慮這些法律，國會也一直在辯論通過聯邦隱私法。還有一些州專門監管可能影響我們業務的健康信息。例如，華盛頓州最近通過了一項健康隱私法，該法將規範健康信息的收集和共享，該法律還規定了私人訴訟權，這進一步增加了相關的合規風險。康涅狄格州和內華達州也通過了監管消費者健康數據的類似法律。這些法律可能會影響我們的業務活動，包括我們對研究對象的確定、與業務合作伙伴的關係以及最終產品的營銷和分銷。
與美國法律類似，也有重要的隱私和數據安全法律適用於歐洲和其他國家。收集、使用、披露、傳輸或以其他方式處理有關位於歐洲經濟區或歐洲經濟區的個人的個人數據，包括個人健康數據，以及在歐洲經濟區進行的個人數據的處理，受《通用數據保護條例》的監管。GDPR於2018年5月生效，規定在我們行業中運營的公司有義務處理個人數據和此類數據的跨境傳輸。GDPR 規定了繁重的問責義務，要求數據控制者和處理者保留其數據處理和政策的記錄。如果我們或我們的合作者或服務提供商的隱私或數據安全措施不符合GDPR要求，我們可能會受到訴訟、監管調查、要求我們更改個人數據使用方式的執法通知和/或最高2,000萬歐元或最高占上一財政年度全球年營業額4％的罰款，以較高者為準，以及受影響個人提出的賠償要求、負面宣傳、聲譽損害和潛在的業務和商譽損失。
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GDPR 限制將個人數據從歐盟跨境傳輸到歐盟委員會認為沒有提供足夠數據保護立法的國家，例如美國。人們一直擔心公司是否有能力將個人數據從歐盟轉移到其他國家。2020年7月，歐盟法院（CJEU）宣佈歐盟-美國無效。隱私盾是用於將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國合法化的機制之一。歐洲法院的裁決還使人們質疑從歐洲經濟區向美國傳輸個人數據的替代數據傳輸方式，即標準合同條款的長期可行性。儘管我們沒有根據隱私盾進行自我認證，但歐盟法院的這一決定可能會導致對從歐洲經濟區向美國的數據傳輸的總體審查更加嚴格，並增加我們遵守數據隱私立法的成本以及與供應商和合作者談判適當的隱私和安全協議的成本。
2022年10月，拜登總統簽署了一項執行歐盟-美國協議的行政命令。數據隱私框架，它是歐盟-美國的替代品隱私盾牌。歐盟委員會於2023年7月10日通過了充足性決定。充足性決定允許美國公司向歐盟-美國進行自我認證數據隱私框架將其作為從歐盟向美國傳輸數據的有效數據傳輸機制。但是，一些隱私權倡導團體已經表示，他們將挑戰歐盟-美國。數據隱私框架。如果這些挑戰取得成功，它們可能不僅會影響歐盟-美國數據隱私框架，但也進一步限制了標準合同條款和其他數據傳輸機制的可行性。圍繞這個問題的不確定性有可能影響我們的業務。
英國退出歐盟後，《2018年英國數據保護法》適用於在英國進行的個人數據處理，包括與GDPR規定的義務並行承擔的義務。英國 “實施” 和補充 GDPR 的 2018 年《數據保護法》於 2018 年 5 月 23 日獲得皇家同意，並在英國生效。根據歐盟委員會2021年6月的充足性決定，根據GDPR，從歐洲經濟區向英國傳輸個人數據目前是合法的。但是，這一決定可能會在法庭上受到質疑。英國已確定，它認為所有歐盟和歐洲經濟區成員國都足以保護數據，確保從英國流向歐盟/歐洲經濟區的數據不受影響。
除了 GDPR 之外，世界上越來越多的國家都有隱私和數據安全法。儘管許多法律鬆散地遵循GDPR作為模式，但其他法律包含不同或相互衝突的條款。如果獲得批准，這些法律將通過增加合規成本、與合同相關的成本和潛在的執法行動，影響我們開展業務活動的能力，包括臨牀試驗和商業產品的銷售和分銷。
儘管我們繼續探討最近數據隱私法規變化的影響，但數據隱私在國內和國際層面仍是一個不斷變化的格局，新法規即將生效，法律挑戰仍在繼續，我們為遵守不斷變化的數據保護規則所做的努力可能不會成功。這些法律的解釋和適用可能與我們的慣例不一致，這可能會對我們的業務產生不利影響。我們必須投入大量資源來理解和適應這種不斷變化的格局。不遵守有關個人信息隱私和安全的聯邦、州和國際法律可能會使我們面臨此類法律規定的罰款和處罰。
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管理我們未來可能開展的任何國際業務的法律法規可能會使我們無法在美國境外開發、製造和銷售某些產品，並要求我們制定和實施昂貴的合規計劃。
如果我們將業務擴展到美國以外的地區，我們將需要投入更多資源，以遵守有關國際業務的美國法律以及我們運營和計劃運營的每個司法管轄區的法律法規。《反海外腐敗法》禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提議或授權支付或提供任何有價值的東西，以影響外國實體的任何行為或決定，以協助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還規定，證券在美國上市的公司必須遵守某些會計規定，要求公司保留準確和公平地反映公司包括國際子公司所有交易的賬簿和記錄，併為國際業務設計和維持適當的內部會計控制體系。
遵守《反海外腐敗法》既昂貴又困難，尤其是在腐敗已成為公認問題的國家。此外，《反海外腐敗法》給製藥行業帶來了特殊的挑戰，因為在許多國家，醫院由政府經營，醫生和其他醫院僱員被視為外國官員。向醫院支付的與臨牀試驗和其他工作有關的某些款項被視為對政府官員的不當付款，並導致了《反海外腐敗法》的執法行動。
各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播或與某些非美國國民共享出於國家安全目的分類的信息，以及與這些產品相關的某些產品和技術數據。此外，歐盟禁止向醫生提供福利或優勢以誘導或鼓勵開處方、推薦、認可、購買、供應、訂購或使用藥品。向醫生提供福利或好處也受歐盟成員國的國家反賄賂法管轄，例如2010年《英國反賄賂法》。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。必須公開披露向某些歐盟成員國的醫生支付的款項。此外，與醫生簽訂的協議通常必須經過醫生的僱主、其主管專業組織和/或個別歐盟成員國的監管機構的事先通知和批准。這些要求在適用於歐盟的國家法律、行業守則或專業行為準則中規定。成員國。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。
如果我們將業務擴展到美國以外的地區，將需要我們投入更多資源來遵守這些法律，而這些法律可能會阻止我們在美國以外開發、製造或銷售某些產品和候選產品，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。不遵守管理國際商業慣例的法律可能會導致重大的民事和刑事處罰，以及暫停或禁止政府簽訂合同。美國證券交易委員會還可能因違反《反海外腐敗法》會計條款而暫停或禁止發行人在美國交易所交易證券。
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我們和我們的第三方合同製造商必須遵守環境、健康和安全法律法規，不遵守這些法律法規可能會使我們面臨巨大的成本或負債。
我們和我們的第三方製造商受許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括規範實驗室程序以及危險材料和廢物的使用、生成、製造、分銷、儲存、處理、補救和處置的法律法規。危險化學品，包括易燃材料和生物材料，涉及我們業務的某些方面，我們無法消除因使用、生成、製造、分配、儲存、處理、處理或處置危險材料和廢物而造成傷害或污染的風險。如果發生污染或受傷，或者未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能對由此造成的任何損失承擔責任，任何此類責任都可能超過我們的資產和資源。我們還可能因不遵守此類法律和法規而承擔與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。儘管我們維持工傷補償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。對於因我們儲存或處置生物、危險或放射性材料而可能向我們提出的環境責任或有毒侵權索賠，我們不提供保險。
環境、健康和安全法律法規變得越來越嚴格。為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會承擔大量成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產工作。我們不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
此外，就我們的第三方合同製造商的運營而言，如果他們未能按照適用的環境、健康和安全法律法規進行運營或妥善處置與我們的產品相關的廢物，我們可能會對由此產生的任何損害承擔責任，遭受聲譽損害或在我們的候選產品或產品的製造和供應中斷。
我們的員工可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守 FDA 法規、向 FDA 提供準確信息、不遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律法規、遵守州和聯邦證券法、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。員工的不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和預防這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。此外，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為，我們也有可能有人指控此類欺詐或其他不當行為。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護我們的權利，則這些行為可能會對我們的業務產生重大影響，包括實施民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收入減少以及削減或重組我們的業務，等等這可能會對我們產生不利影響經營我們業務的能力和我們的經營業績。
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美國和國際貿易政策的變化，尤其是與中國有關的政策，可能會對我們的業務和經營業績產生不利影響。
美國政府最近發表聲明並採取了某些行動，可能導致美國和國際貿易政策發生潛在變化，包括對在中國製造的某些產品徵收幾輪關税和出口管制限制。2018年3月，特朗普政府宣佈對進入美國的鋼鐵和鋁徵收關税，2018年6月，特朗普政府宣佈對從中國進口的商品徵收進一步的關税。最近，中國和美國都徵收了關税，這表明有可能出現進一步的貿易壁壘，包括美國商務部在其 “未經核實的清單” 中增加了許多中國實體，該清單要求美國出口商在向此類實體出口商品之前必須經過更多程序。目前尚不清楚是否以及將在多大程度上通過新的關税、出口管制或其他新的法律或法規，也不知道任何此類行動將對我們或我們的行業產生什麼影響，目前尚不清楚拜登政府是否會努力撤銷這些措施或採取類似的政策舉措。
此外，我們的一些製造商和供應商位於中國。近年來，中美之間的貿易緊張局勢和衝突不斷升級，因此，如果美國或中國政府的法律、法規、規章和政策發生變化，或者由於地緣政治動盪和經濟狀況不穩定，我們有可能出現產品供應中斷以及成本和支出增加的情況。某些中國生物技術公司可能會受到貿易限制、制裁、其他監管要求或美國政府擬議立法的約束，這可能會限制甚至禁止我們與此類實體合作的能力，從而有可能中斷它們對我們的材料供應。例如，2024年2月，美國議員呼籲調查並可能對中國生物技術公司藥明康德和藥明生物製劑（統稱無錫）實施經濟制裁，理由是他們涉嫌與中國軍方有關聯。此外，眾議院最近提出的生物安全法案以及參議院一項基本相似的法案都針對某些中國生物技術公司。如果這些法案成為法律，或者類似的法律獲得通過，它們有可能在不失去與美國政府簽訂合同或以其他方式獲得資助的情況下，嚴格限制公司與某些受關注的中國生物技術公司簽訂合同的能力。這種中斷可能會對我們的候選產品的開發和業務運營產生不利影響。
任何不利的國際貿易政策，例如出口管制、資本管制或關税，都可能增加我們的候選產品和平臺材料的製造成本，影響對我們的藥物產品的需求（如果獲得批准）、候選產品的競爭地位，以及我們和合作者的臨牀前研究和臨牀試驗中使用的原材料和候選成品的進口或出口，特別是我們從中國進口的任何候選產品和材料，包括根據我們與無錫的製造服務協議。如果實施任何新的關税、出口管制、立法和/或法規，或者重新談判現有的貿易協定，特別是如果由於最近的貿易緊張局勢而美國或中國政府採取報復性貿易行動，這些變化可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。
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與我們的業務和行業相關的風險
如果我們未能吸引和留住高級管理層和關鍵科研人員，我們可能無法成功開發我們的ADC候選產品、進行臨牀試驗和將我們的ADC候選產品商業化。
我們在競爭激烈的生物技術和生物製藥行業中競爭的能力取決於我們吸引、激勵和留住高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的高級管理層成員，包括我們的總裁兼首席執行官馬丁·胡伯醫學博士，他在2023年9月接替安娜·普羅託帕帕斯擔任該職務。我們還宣佈我們的首席醫療官和首席人事官於2023年9月離職。失去我們高級管理層任何其他成員的服務都可能阻礙我們的研究、開發和商業化目標的實現。此外，這些人中的每一個人都可以隨時終止在我們的工作。我們不為任何高管或其他員工保持 “關鍵人物” 保險。
招聘和留住合格的科學、臨牀、銷售和營銷人員對於我們的成功也至關重要。我們在馬薩諸塞州劍橋的工廠開展業務，該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。對熟練人員的競爭非常激烈，流失率可能很高，這可能會限制我們以可接受的條件或根本沒有條件僱用和留住高素質人員的能力。鑑於眾多製藥和生物技術公司都在競爭類似的人員，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住這些人員。此外，在2023年7月，我們宣佈將裁員人數約50％或重組，重組已於2023年12月31日基本完成。重組可能會使未來留住和招聘合格人員變得更加困難。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來協助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於其他實體或根據諮詢或諮詢合同承擔義務，這可能會限制他們對我們的可用性。
如果發生系統故障、安全漏洞或網絡攻擊，我們的業務和運營將受到影響。
我們的計算機系統，以及與我們合作或依賴或將來可能依賴的各種第三方的計算機系統，包括我們的首席風險官和其他承包商、顧問以及法律和會計師事務所，都容易受到服務中斷或安全漏洞的影響，包括網絡攻擊、計算機病毒、勒索軟件、惡意軟件、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電氣故障。我們依靠第三方提供商來實施有效的安全措施，並識別和糾正任何此類故障、缺陷或漏洞。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜程度的增加，安全漏洞或中斷的風險，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府、民族國家行為者和網絡恐怖分子發動的網絡攻擊或網絡入侵的風險普遍增加。特別是，嚴重的勒索軟件攻擊正變得越來越普遍，可能導致我們的運營、提供產品或服務的能力嚴重中斷、敏感數據和收入的損失、聲譽損害和資金轉移。勒索付款可能會縮短勒索軟件攻擊的負面影響的持續時間，但由於適用法律或法規禁止此類付款，我們可能不願或無法支付此類款項。但是，如果發生任何故障、事故或安全漏洞，並導致我們的運營或與我們簽訂合同的第三方的運營中斷，則可能導致我們的計劃和業務運營出現實質性中斷。
我們的大多數員工都以混合方式工作，我們也有遠程工作的員工。這種安排增加了我們信息技術系統和數據的風險，因為我們的員工越來越多地使用我們的場所或網絡之外的網絡連接、計算機和設備，包括在家工作、在交通途中和在公共場所工作。
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目錄
我們過去曾經歷過嘗試但未成功的網絡釣魚攻擊，這些攻擊並未對我們的運營產生實質性影響；但是，將來我們可能會遇到重大的系統故障或安全漏洞，這些故障或安全漏洞可能會導致我們的運營中斷或導致我們的開發計劃受到實質性幹擾。我們可能會無法訪問我們的商業祕密或其他專有信息，或者遇到其他中斷，這可能需要大量的資源來補救。例如，我們的候選產品的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。
我們還可能面臨因盜用、濫用、泄露、偽造或故意或意外泄露或丟失在我們的信息系統和網絡中維護的信息（包括我們員工或其他人的個人信息）而造成的風險。外部各方可能試圖滲透我們的系統或與我們簽訂合同的第三方的系統，或脅迫或欺詐性地誘使我們的員工或此類第三方的員工披露敏感信息以獲取對我們數據的訪問權限。隨着時間的推移，這些威脅的數量和複雜性繼續增加。儘管我們開發和維護旨在防止這些事件發生的系統和控制措施，並且我們有識別和緩解威脅的流程，但此類風險無法消除。此外，無法保證我們或與我們簽訂合同的第三方會立即發現任何此類幹擾或安全漏洞（如果有的話）。此外，這些系統、控制和流程的開發和維護成本高昂，隨着技術的變化和克服安全措施的努力變得越來越複雜，需要持續的監控和更新。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序或與我們的技術或產品候選產品相關的其他數據或應用程序丟失或損壞，或者機密或專有信息的不當披露，我們可能會承擔責任，我們的競爭地位和市場對我們安全措施有效性的看法可能會受到損害，我們的信譽可能會受到損害，候選產品的進一步開發可能會延遲。
越來越多地使用社交媒體和基於人工智能的平臺可能會導致責任、違反數據安全和隱私法的行為或聲譽損害。
我們和我們的員工越來越多地使用社交媒體工具作為內部和外部溝通的手段。儘管我們努力監控不斷變化的社交媒體傳播準則並遵守適用的規則，但我們或我們的員工使用社交媒體就我們的產品或業務進行溝通可能會導致我們被發現違反適用要求的風險。此外，我們的員工可能故意或無意中以不符合我們的社交媒體政策或其他法律或合同要求的方式使用社交媒體，這可能會導致責任，導致商業祕密或其他知識產權的丟失，或導致我們的員工、臨牀試驗參與者和其他人的個人數據被公開泄露。此外，社交媒體上對我們或我們的候選產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。此外，基於人工智能或人工智能的解決方案，包括生成式人工智能，正越來越多地用於生物技術和生物製藥行業，包括我們。我們的員工或我們所依賴的第三方對人工智能解決方案的使用可能會繼續增加，並可能導致公開披露機密信息（包括個人數據和專有信息），這違反了我們的內部政策、數據保護法、其他適用法律或合同要求。濫用人工智能解決方案可能會導致責任，導致商業祕密或其他知識產權的丟失，導致聲譽損害，或導致意想不到的偏見或其他後果。濫用人工智能解決方案還可能導致未經授權訪問和使用我們的員工、臨牀試驗參與者、合作者或其他第三方的個人數據。這些事件中的任何一個都可能對我們的業務、前景、經營業績和財務狀況產生重大不利影響，並可能對我們的普通股價格產生不利影響。
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目錄
我們在管理未來的增長和成功擴大業務方面可能會遇到困難。
儘管我們在停止開發uPRI後於2023年實施了重組，但隨着我們尋求通過臨牀試驗和商業化推進當前候選產品的發展，我們將需要擴大我們的開發、監管、製造、營銷和銷售能力，或與第三方簽訂合同，為我們提供這些能力。隨着過去業務的擴展，我們需要擴展，如果我們的業務在未來再次擴大，我們預計將繼續需要管理與各種戰略合作者、供應商和其他第三方的更多關係。未來的增長將大大增加管理層成員的責任。我們未來的財務業績以及我們對候選產品進行商業化和有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來增長的能力。為此，我們必須能夠有效地管理我們的開發工作和臨牀試驗，並僱用、培訓和整合額外的管理、行政人員，必要時還包括銷售和營銷人員。由於我們的財務資源有限，以及管理這種預期增長所涉及的物流和運營變化，我們可能無法完成這些任務，而我們未能完成其中任何一項任務都可能阻礙我們成功發展公司或擾亂我們的運營。
如果對我們提起產品責任訴訟或其他索賠，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制我們的ADC候選產品的商業化。
由於對候選產品的臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，將面臨更大的風險。例如，如果我們開發的任何產品在臨牀試驗、製造、營銷或銷售過程中導致或被認為造成傷害或在其他方面不合適，我們可能會被起訴或對我們提起其他索賠。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反擔保的指控。也可以根據州或外國消費者保護法案或類似計劃提出索賠。如果我們無法成功地為自己辯護免受產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任或被要求限制候選產品的商業化。即使成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
•損害我們的聲譽；
•對我們的候選產品或我們可能開發的產品的需求減少；
•臨牀試驗參與者的退出；
•為相關訴訟辯護的費用；
•分散管理層的時間和資源；
•向臨牀試驗參與者或患者提供可觀的金錢獎勵；
•產品召回、撤回或貼標、營銷或促銷限制；
•收入損失；
•無法將我們的候選產品商業化；以及
•我們的股價下跌。
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目錄
未能以可接受的成本獲得和保留足夠的產品責任保險以防止潛在的產品責任索賠，可能會阻止或抑制我們開發的產品的商業化。我們目前的產品責任保險涵蓋我們的臨牀試驗，總額為1000萬美元。儘管我們維持此類保險，但可能對我們提起的任何索賠都可能導致法院判決或和解，其金額不屬於我們的保險的全部或部分承保範圍，或者超過我們的保險承保限額。我們的保險單也有各種例外情況，我們可能會受到我們沒有承保範圍的產品責任索賠的約束。在這種情況下，我們可能必須支付法院裁定或在和解協議中談判達成的任何金額，這些金額超過了我們的承保限額或不在保險範圍內，而且我們可能沒有或無法獲得足夠的資金來支付這些款項。如果我們無法以可接受的成本獲得或維持足夠的保險，或者無法以其他方式保護潛在的產品責任索賠，則可能會阻止或抑制我們的候選產品的開發和商業生產和銷售，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生不利影響。
我們將來可能會收購資產或結成戰略聯盟，但我們可能無法實現此類收購的好處。
我們可能會收購更多技術和資產，結成戰略聯盟或與第三方建立合資企業，我們認為這將補充或增強我們的現有業務。如果我們收購具有前景的市場或技術的資產，如果我們無法成功地將其與現有技術整合，我們可能無法實現收購這些資產的好處。在開發、製造和銷售任何因戰略聯盟或收購而產生的新產品時，我們可能會遇到許多困難，這些新產品延遲或阻礙我們實現其預期收益或增強我們的業務。我們無法保證，在進行任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易的合理性。
與我們的普通股相關的風險
如果我們的股價波動，我們的股東可能會蒙受鉅額損失。
我們的股價一直波動並將繼續波動。在2021年5月3日至2024年5月3日期間，我們普通股的收盤價從每股15.77美元的高點到每股1.06美元的低點不等。由於本 “風險因素” 部分中列出的許多風險因素以及我們無法控制的其他風險因素，我們普通股的市場價格可能會出現大幅波動，包括：
•我們當前或未來候選產品（包括 XMT-1660 和 XMT-2056）的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時機；
•競爭對手產品的臨牀試驗結果；
•未能充分保護我們的商業祕密；
•我們籌集額外資金的條款或我們籌集額外資金的能力；
•任何戰略合作或許可安排的開始或終止；
•監管發展，包括與我們的產品或競爭對手的產品有關的行動；
•我們的財務狀況和經營業績的實際或預期波動；
•證券分析師發佈有關我們或我們的競爭對手或我們行業的研究報告；
•我們或競爭對手未能達到我們或競爭對手可能向市場提供的分析師預測或指導；
•關鍵人員的增設和離職;
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目錄
•我們或競爭對手的戰略決策，例如收購、資產剝離、分割、合資企業、戰略投資或業務戰略變更；
•影響我們或我們行業的立法或其他監管發展的通過；
•醫療保健支付系統結構的變化；
•投資者認為與我們可比的公司的估值波動；
•我們（包括通過我們的自動櫃員機發行計劃）、我們的內部人士或其他股東出售我們的普通股；
•新聞界或投資界的投機；
•宣佈或預期將開展更多融資工作；
•生物製藥股票市場狀況的變化；以及
•總體市場和經濟狀況的變化，例如地緣政治衝突，包括俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突以及以色列和哈馬斯之間持續的戰爭，持續的高利率和通貨膨脹。
此外，股票市場歷來經歷過劇烈的波動，尤其是製藥、生物技術和其他生命科學公司的股票。製藥、生物技術和其他生命科學公司股票的波動性通常與股票所代表公司的經營業績無關。由於這種波動，股東可能無法以或高於其股票支付的價格出售普通股。由於我們在單一行業中運營，我們特別容易受到這些因素的影響，因為它們會影響我們的行業或產品，或者在較小程度上影響我們的市場。此外，由於這種波動，我們可能無法維持對納斯達克股票市場上市要求的合規性。過去，證券集體訴訟通常是在股價波動一段時間後對公司提起的。此類訴訟可能導致鉅額成本，轉移管理層的注意力和資源，還可能要求我們支付大量款項以履行判決或解決訴訟。
我們預計在可預見的將來不會支付任何現金分紅。
我們預計在可預見的將來我們不會向普通股持有人支付任何現金分紅。相反，我們計劃保留所有收益以維持和擴大我們的業務。此外，我們的新信貸額度包含條款，任何未來的債務融資安排都可能包含額外條款，禁止或限制普通股可能申報或支付的股息金額。因此，投資者必須依靠在價格升值後出售普通股作為實現投資回報的唯一途徑，而這種情況可能永遠不會發生。
我們經修訂和重述的經修訂的公司註冊證書、第二次修訂和重述的章程以及特拉華州法律中的規定可能會產生反收購效應，即使收購對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。
我們經修訂和重述的公司註冊證書、經修訂的第二修正和重述的章程以及特拉華州法律中包含的條款可能阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的對我們的控制權變更或管理層變動，包括股東可能獲得股份溢價的交易。我們經修訂和重述的經修訂的公司註冊證書以及第二修正和重述的章程包括以下條款：
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目錄
•授權 “空白支票” 優先股，該優先股可以在未經股東批准的情況下由我們董事會發行，並且可能包含表決、清算、分紅和其他優先於我們普通股的權利；
•設立機密董事會，其成員錯開任期三年；
•規定股東特別會議只能由董事會召開；
•經書面同意，禁止股東採取行動；
•制定提前通知程序，在股東年會之前獲得股東批准，包括提名候選董事會的人選；
•規定我們董事會的空缺只能由當時在職的多數董事填補，即使少於法定人數；
•前提是我們的董事只能出於正當理由被免職；
•規定不允許任何股東在任何董事選舉中累積選票；
•明確授權我們董事會有權酌情修改、修改或廢除我們第二次修訂和重述的章程；以及
•要求普通股持有人的絕大多數票才能修改我們經修訂和重述的公司註冊證書（經修訂）以及第二修正和重述的章程的特定條款。
此外，由於我們在特拉華州註冊成立，我們受特拉華州通用公司法（DGCL）第203條的約束，該條款禁止擁有我們已發行有表決權股票15％以上的個人在交易之日起的三年內與我們進行合併或合併，除非合併或合併獲得批准規定的方式。
我們經修訂和重述的公司註冊證書（經修訂、第二次修訂和重述的章程）或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
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目錄
我們使用淨營業虧損和某些税收抵免結轉額的能力可能會受到某些限制。
在截至2023年12月31日、2022年和2021年12月31日的年度中，由於無法從這些項目中獲得收益，我們沒有記錄每年產生的淨營業虧損或NOL的所得税優惠。自成立以來，我們沒有產生任何損失。截至2023年12月31日，我們的聯邦淨資產約為4.790億美元，州淨資產約為4.148億美元。在4.790億美元的聯邦淨資產中，有3,410萬美元將在2037年的不同日期到期。剩餘的4.448億美元的聯邦NOL不會到期。到2043年，各州的NOL將在不同的日期到期。截至2022年12月31日，我們的聯邦和州研發税收抵免結轉額分別約為2320萬美元和680萬澳元，將在2043年的不同日期到期。根據《税法》，2018年及未來幾年產生的聯邦淨利率可以無限期結轉，但此類聯邦淨負債的可扣除性是有限的。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》。此外，根據美國國税法（該法）第382條以及州法律的相應條款，如果公司在三年內發生 “所有權變動”（通常定義為其股權所有權的價值變動超過50％），則公司使用其變更前的NOL和其他變更前税收屬性來抵消其變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。我們已經確定，自成立以來，所有權變更已經發生，某些NOL和研發税收抵免結轉將受到限制。未來我們股票所有權的變化（其中一些是我們無法控制的）可能會導致《守則》第382條下的所有權變動，進一步限制我們使用NOL和研發税收抵免結轉的能力。根據州法律，我們的NOL也可能受到損害。因此，我們可能無法使用NOL和研發税收抵免結轉金中的很大一部分。此外，我們使用NOL和研發税收抵免結轉額的能力取決於我們實現盈利能力和產生美國聯邦應納税所得額。自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損，預計至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受重大損失；因此，我們不知道何時會產生使用NOL所必需的美國聯邦應納税所得額。由於這些資產未來收益能否最終實現的不確定性，我們已經記錄了與淨資產和其他遞延所得税資產相關的全額估值補貼。
税法的變化或其實施或解釋的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
税法的變化可能會對我們的業務或財務狀況產生不利影響。經《CARES法》修訂的《税法》對該法進行了重大修訂。除其他外，税法包含對公司税的重大修改，包括將公司税率從最高邊際税率35％降至21％的統一税率，以及將NOL的扣除額限制為當年應納税所得額的80％，以彌補自2017年12月31日之後的應納税年度產生的損失，儘管任何此類NOL可以無限期結轉。此外，從2022年開始，《税法》取消了目前扣除研發支出的選項，並要求企業在五年或15年內將其資本化和攤銷，如果是外國研究的支出。
除了《CARES法案》外，作為國會應對 COVID-19 疫情的一部分，2020年和2021年頒佈了包含税收條款的經濟救濟立法。2022年8月簽署成為法律的IRA還引入了新的税收條款，包括對上市公司的某些股票回購徵收1％的消費税。百分之一的消費税通常適用於上市公司（或其某些關聯公司）以換取金錢或其他財產（公司本身的股票除外）為換取金錢或其他財產（公司本身的股票除外）而從公司股東手中收購的任何股票，但有最低限度的例外情況。因此，消費税可能適用於某些不是傳統股票回購的交易。
《税法》、IRA和其他立法下的監管指導方針即將出台，並將繼續出臺，此類指導最終可能會增加或減少它們對我們業務和財務狀況的影響。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守《税法》、IRA和其他税收立法。
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我們經修訂和重述的公司註冊證書將特拉華州的州或聯邦法院指定為股東可能提起的某些類型的訴訟和程序的專屬論壇，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的爭議獲得有利司法論壇的能力。
我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州財政法院將是 (1) 代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟的獨家論壇，(2) 任何主張我們的任何董事、高級管理人員或其他僱員違反對我們或股東應履行的信託義務的訴訟，(3) 任何主張索賠的訴訟根據DGCL的任何條款、我們經修訂和重述的公司註冊證書（經修訂的）或我們的第二次修訂和重述的章程，(4) 為解釋、適用、執行或確定我們經修訂和重述的公司註冊證書或第二次修訂和重述的章程的有效性而採取的任何行動，或 (5) 任何其他受內政原則管轄的對我們提出索賠的訴訟，在每種情況下，均受大法官對其中列為被告的不可或缺的當事方擁有屬人管轄權的限制。任何購買或以其他方式收購我們股本股份的任何權益的個人或實體均應被視為已通知並同意我們經修訂和重述的上述經修訂的公司註冊證書的規定。這種法庭選擇條款可能會限制股東向其認為有利於我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的爭議的司法論壇提出索賠的能力，這可能會阻礙對我們以及我們的董事、高級管理人員和員工提起此類訴訟。或者，如果法院認定我們修訂和重述的公司註冊證書中的這些條款對一項或多項特定類型的訴訟或程序不適用或不可執行，則我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
這一專屬法庭條款不適用於為執行經修訂的1934年《證券交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，該法規定了聯邦法院的專屬管轄權。但是，它可能適用於屬於專屬法庭條款中列舉的一個或多個類別的訴訟，根據經修訂的1933年《證券法》或《證券法》提出索賠，因為《證券法》第22條規定，聯邦和州法院對為執行《證券法》或其規則和條例規定的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有並行管轄權，前提是針對根據證券法提出的索賠《證券法》，我們的股東不會被視為放棄了我們的遵守聯邦證券法及其相關規則和條例。
如果證券分析師不發佈有關我們業務的研究或報告，或者他們對我們的股票發表負面評價，我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於行業或金融分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告。如果負責我們業務的一位或多位分析師下調對我們股票的評估，我們的股票價格可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止報道我們的股票或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去股票在市場上的知名度，這反過來又可能導致我們的股價下跌。
我們的已發行股票總額的一部分可能會在不久的將來出售給市場，即使我們的業務表現良好，這也可能導致我們普通股的市場價格大幅下跌。
我們的大量普通股可能隨時在公開市場上出售。這些出售，或者市場上認為大量普通股的持有人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。
我們已經註冊了根據股權補償計劃可能發行的所有普通股。這些股票可以在發行後在公開市場上自由出售，一旦歸屬，但須遵守適用於關聯公司的數量限制。如果在公開市場上出售這些額外股票，或者有人認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下跌。
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一般風險因素
根據經修訂的1933年《證券法》，我們是一家 “小型申報公司”，如果我們決定利用適用於小型申報公司的各種報告要求的某些豁免，我們的普通股對投資者的吸引力可能會降低。
只要我們有資格成為 “小型申報公司”，我們就可以選擇利用適用於不是 “小型申報公司” 的其他上市公司的各種報告和其他要求的某些豁免，包括但不限於減少定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務以及遵守某些新披露義務的延遲生效日期。此外，只要我們既不被視為大型加速申報人也不是加速申報人，我們將繼續使用經修訂的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條或《薩班斯-奧克斯利法案》的審計師認證要求的豁免。如果我們（i）截至我們當時本財年第二季度的最後一個工作日，非關聯公司持有的公開持股量低於2.5億美元，或者（ii）在最近結束的財年中年收入低於1億美元，截至該財年第二季度最後一個工作日的公眾持股量低於7億美元，則我們將保持規模較小的申報公司。
如果我們有資格並且確實依賴小型申報公司的豁免，我們無法預測投資者是否會因為我們可能或確實依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力降低。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力降低，那麼我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
不利的全球經濟或地緣政治條件可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟總體狀況、地緣政治考慮和全球金融市場狀況的不利影響，包括通貨膨脹、利率和整體經濟狀況的變化以及不確定性。例如，全球金融危機造成資本和信貸市場的極端波動和混亂。我們無法向股東保證，全球信貸和金融市場的惡化不會對我們的股價、我們當前的現金等價物或投資組合或我們實現融資目標的能力產生負面影響。如果當前的股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、更具稀釋性。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。經濟疲軟或衰退，也可能給參與我們臨牀開發活動的供應商和供應商帶來壓力。
此外，始於2022年2月的俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突以及包括美國和其他國家實施的制裁在內的全球應對措施，以及以色列和哈馬斯之間的戰爭，可能會造成或加劇我們的業務面臨的風險。我們已經評估了我們的業務、供應商合同和臨牀試驗安排，目前我們預計這些衝突不會直接對我們的財務狀況或經營業績產生重大不利影響。但是，如果這些敵對行動持續、升級或擴大，我們在本報告中指出的其他風險可能會加劇。例如，如果我們的供應安排或臨牀場所因擴大制裁範圍或我們有業務或關係的國家參與而中斷，我們的業務可能會受到重大幹擾。此外，作為衝突的一部分，國家支持的網絡攻擊的使用範圍可能會擴大，這可能會對我們維持或加強網絡安全和數據保護措施的能力產生不利影響。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預測當前的經濟和地緣政治環境以及金融市場狀況將以何種方式對我們的業務產生不利影響。
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目錄
未能對財務報告和披露控制和程序保持有效的內部控制可能會損害我們的業務，並對投資者對我們公司的信心和普通股的價值產生負面影響。
對財務報告進行有效的內部控制是我們提供可靠財務報告的必要條件，再加上適當的披露控制和程序，旨在防止欺詐。任何不執行都需要新的或改進的控制措施，或者在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行報告義務。此外，我們根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條進行的任何測試，或我們獨立註冊會計師事務所隨後進行的任何測試，都可能揭示我們對財務報告的內部控制存在缺陷，這些缺陷被視為重大缺陷，或可能需要對我們的財務報表進行預期或追溯性修改，或者可能確定其他需要進一步關注或改進的領域。較差的內部控制還可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們股票的交易價格產生負面影響。
我們需要每季度披露內部控制和程序的變化，並且我們的管理層必須每年評估這些控制措施的有效性。但是，只要我們是一家規模較小的申報公司，根據薩班斯-奧克斯利法案（Sarbanes-Oxley Act）第404條，我們的獨立註冊會計師事務所就無需證明我們對財務報告的內部控制的有效性。
無法保證我們維持或改善控制過程的努力最終會取得成功，也無法保證避免未來潛在的重大缺陷。我們在2023年實施了重組，這在某些情況下導致執行內部控制活動的員工與以前從事這些活動的員工不同。不斷變化的運營環境增加了我們的內部控制系統設計不有效或內部控制活動無法按設計開展的風險。重組以及會計或財務職能僱員或顧問或其他業務領域負責監督關鍵內部控制的個人的任何進一步離職，都可能增加未來內部控制缺陷的可能性。如果我們無法成功修復未來財務報告內部控制中的任何重大缺陷，或者如果我們發現任何其他重大缺陷，則財務報告的準確性和時機可能會受到不利影響，除了適用的證券交易所上市要求外，我們可能無法遵守證券法關於及時提交定期報告的要求，投資者可能會對我們的財務報告失去信心，我們的股價可能會因此下跌。我們還可能受到納斯達克、美國證券交易委員會或其他監管機構的調查，這可能會損害我們的聲譽和財務狀況，或者將財務和管理資源從我們的核心業務中轉移出去。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到嚴重災難的不利影響。
任何計劃外事件，例如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣狀況、醫療疫情、電力短缺、電信故障或其他導致我們無法充分使用我們的設施或與我們簽約的第三方設施的自然或人為事故或事件，都可能對我們的業務運營能力產生重大不利影響，並可能對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法進入這些設施或運營可能會導致成本增加，延遲我們當前或未來的候選產品的開發或我們的業務運營在相當長的一段時間內中斷。
如果發生嚴重災難或類似事件，我們無法保證我們維持的保險金額足以彌補任何損害和損失。如果我們的設施或第三方合同製造商的製造設施由於事故或事故或任何其他原因而無法運營，即使在很短的時間內，我們的任何或全部研發計劃和商業化努力都可能受到損害。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
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目錄
第 5 項。其他信息
我們的董事或高級職員都沒有 採用要麼 終止2024年第一季度第10b5—1條交易安排或非10b5-1交易安排（定義見S-K法規第408（c）項）。

第 6 項。展品。
展品編號描述
3.1
截至2023年6月8日，經修訂的第五次修訂和重述的公司註冊證書（參照公司於2023年6月9日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
3.2
第二份經修訂和重述的章程（參照公司於2023年3月31日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄3.1納入）。
10.1
公司與Cowen and Company, LLC於2024年2月28日簽訂的銷售協議（參照公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告附錄1.1合併）。
31.1
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。
31.2
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。
32.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。
101.INS
內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104
封面交互式數據文件——封面 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中（包含在附錄 101 中）。
*本10-Q表季度報告附錄32.1所附的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以引用方式納入公司根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》提交的任何文件，無論該文件中包含何種通用註冊措辭，均不得以引用方式納入公司提交的任何文件。
103
目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
Mersana Therapeutics, Inc
日期：2024 年 5 月 9 日來自：
/s/ 馬丁·胡伯
馬丁·胡伯，醫學博士
總裁兼首席執行官
（首席執行官兼授權簽署人）
日期：2024 年 5 月 9 日來自：//Brian DeSchuytner
布萊恩·德舒特納
高級副總裁、首席運營官兼首席財務官
（首席財務官）

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