走在 罕見疾病療法的最前沿 第一季度業績 電話會議和 網絡直播 2024 年 5 月 9 日 |
2 前瞻性陳述 本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”,涉及 候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間和報告、監管部門可能批准我們的產品 候選產品的前景和時機、商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。我們不應將納入前瞻性陳述視為我們對任何計劃將實現的陳述。本新聞稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能是 錯誤的,並可能受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響。例如,對於有關 的聲明,與監管機構以及定價和報銷機構討論的目標、進展、時間和結果均基於當前信息。由於我們的業務固有的風險和不確定性,實際結果可能與本新聞稿中列出的結果存在重大差異,包括但不限於:臨牀或 臨牀前研究的結果可能表明候選產品不安全或無效;可能難以招募患者參與我們的臨牀試驗;監管 機構可能不批准或推遲批准我們的候選產品;所需的可能性檢查可能會延遲或不延遲成功並延遲或 阻礙產品批准;我們與定價和報銷機構的談判可能無法成功;我們可能無法成功地在歐洲、英國、美國和其他地區將 Galafold® 和/或 Pombiliti® 和 Opfolda® 商業化 ;由於我們發現嚴重的副作用或其他安全問題,臨牀前和臨牀研究可能被推遲 ;潛在的我們可能無法制造或提供足夠的臨牀或商業產品;以及 我們可能需要額外的資金來完成所有研究、產品的製造和商業化。關於有關 公司財務指導和財務目標以及公司收入、非公認會計準則盈利能力和現金狀況的預期實現情況的陳述, 實際業績可能因市場因素以及公司執行運營和預算計劃的能力而異。此外,所有前瞻性陳述均受其他 風險的約束,詳見我們截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告和截至2024年3月31日的季度的10-Q表,這些報告將於今天提交。 提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述,這些陳述僅代表截至本文發佈之日。本警示聲明對所有前瞻性陳述的 進行了全部限定,我們沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。 非公認會計準則財務指標 除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外,本演示文稿還包含調整後的財務指標,我們認為這些指標為投資者和 管理層提供了與經營業績和趨勢相關的補充信息,便於不同時期和預測信息的比較。 這些調整後的財務指標是非公認會計準則指標,應考慮補充根據美國 GAAP 編制的信息,但不能替代這些信息。我們通常會將管理層認為不會影響我們的基本運營且不符合公認會計準則對不尋常或非經常性項目定義的某些 GAAP 項目排除在外。其他公司可能以不同的方式定義這些措施。當我們在前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營支出的預期時,如果不合理的努力,通常無法對非公認會計準則預期與相應的公認會計準則指標之間的差異進行對賬 ,因為未來相關時期將從GAAP指標中排除的項目(例如異常收益或損失)的知名度可能很高, 的複雜性以及知名度低。 個排除項的可變性可能會對我們未來的 GAAP 業績產生重大且可能不可預測的影響。 |
一家稀有公司 一家領先的生物技術公司預計將在2024年實現25%-30%的總收入增長 1 槓桿率 全球 商業 組織 >500 名員工 龐貝病的首個雙組分療法 2 已獲批准 療法 合併峯值 15億美元 — 2B } 世界級 臨牀 開發 能力 13-17% 2024 財年 Galafold 收入增長1 預期 2024 年全年 盈利能力 3 25-30% 2024 財年總收入增長1 1At CER:固定匯率 |
1 2 3 4 Amicus 1CER的未來變革性一年:恆定匯率;2024年加拉福德收入指導採用了截至2024年12月31日的實際匯率 戰略 4 CER1的Galafold® 收入增長11-16%,現已提高到13-17% 多次成功推出Pombiliti® + Opfolda® 推進正在進行的研究,以支持法布里和龐貝病領域的醫學和科學 領導地位 實現全年非公認會計準則盈利能力 4 |
5 Galafold®(migalastat) 持續增長 在法布里 疾病治療方面樹立領導地位 |
6 2024 Galafold Success(截至 2024 年 3 月 31 日) Galafold 適用於確診為法布里病且變異適宜的成年人。Galafold(≥ 10%) 報告的最常見不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱。有關加拉福德的更多信息,包括完整的美國處方信息,請訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關加拉福德的更多重要安全信息,包括藥理和給藥方法、特殊警告、 藥物相互作用和藥物不良反應,請參閲歐洲藥品管理局網站www.ema.europa.europa.eu上提供的Galafold歐洲sMPC。 一種獨特的作用機制,適用於 具有適宜變異的 35-50% Fabry 患者 適合 Galafold 40+ 獲得 監管 批准的國家 2,400+ 個人 治療 9,9400 萬美元 1Q24 Galafold 收入 13-17% 2024 Galafold CER1 的增長率 > 60% 接受治療的患者比例 Galafold 是 Fabry 病 1At CER:恆定匯率 |
7 2016財年2017財年2018財年20財年2021財年23財年24財年500萬美元 3700萬美元 9100萬美元 1.82億美元 2.61億美元 3.29億美元 3.29億美元 Galafold Performance 全球組合開關(約 42%)和之前的 未經治療的患者(約 58%)2 預計會出現非線性由於訂購模式不均衡和外匯 波動 將2024財年的Galafold增長預期提高至13%-17% 1At CER:恆定匯率 2 存檔數據 第一季度9,900萬美元 3.88億美元 4.38億美元至4.54億美元1加拉福德收入按季度分配 與前五年相比: 第一季度第二季度第三季度第四季度 5 年平均 22% 24% 26%28% 2024年第一季度Galafold報告稱,按CER計算,收入增長+16%,達到9,940萬美元 第二季度9400萬美元 第三季度1.01億美元 第四季度1.07億美元 第一季度8,600萬美元 |
8 通過吸收天真人羣 以及地域和標籤擴張來擴大市場 通過持續的醫療 教育、篩查和改進診斷來增加患者的識別 通過出色的執行力推動接受治療的患者的市場份額 通過 HCP 以及患者教育和支持保持超過 90% 的依從性和依從性 2024 年 8 個關鍵增長驅動因素過去四年的最高患者需求奠定了堅實的基礎 2024 年 Galafold 將持續實現兩位數的增長 8 |
9 Pombiliti®(cipaglucosidase alfa-atga) Opfolda®(miglustat) 有可能為晚發龐貝病患者建立新的護理標準 + |
10 2023財年Pombiliti + Opfolda績效 預計2024財年將達到6200萬美元至6700萬美元 Pombiliti + Opfolda收入1 6200萬至6700萬美元2024年第一季度收入為1,100萬美元,較2023年第四季度增長30% 1At CER奠定了堅實的基礎 第一季度1100萬美元 1At CER:恆定匯率 |
11 Pombiliti + Opfolda 正在全球成功推出 准入和 報銷 與全球付款人的積極互動 通過美國保險 流程加速 逐國 報銷流程 正在進行中 預計將在 2024 年下半年多次推出 商用產品或 計劃接受治療的患者 約 135 名正在接受治療的患者 從現實生活中獲得非常積極的早期反饋 是 2024 年新 商業患者水平的兩倍 KOL Outreach 成功參與 每個 批准的國家都有 名列前茅的處方者 與 關鍵治療中心的 HCP的現有關係 持續的疾病教育 處方者的深度和 的廣度不斷提高 患者需求 截至2024年4月底 11 2024年的重點是在年底之前最大限度地增加接受治療的患者人數 11 |
12 法規和臨牀更新 繼續積累大量證據,擴大商業准入 >10 份報銷檔案和多份 監管申報材料正在進行鍼對遲發 龐貝病 (LOPD) 和嬰兒發病的龐貝 病 (IOPD) 兒童的臨牀研究 Pompe disease (IOPD) 長期影響 在 2024 年世界研討會上大放異彩,共有 11 張海報和口頭演講 重點介紹在 Fabry 和 Pompe 的作品 |
13 企業展望 履行我們對患者和 股東的使命 |
14 2024 年第一季度精選財務業績 2024 年第一季度收入為 1.1 億美元,增長 28%,淨虧損減少 (以千計,每股數據除外)2024 年 3 月 31 日 2023 年 3 月 31 日產品收入 110,403 美元 86,270 美元銷售成本 13,567 6,942 研發費用 28,329 41,499 銷售費用公允價值變動 88,029 73,957 或有對價-251 重組費用 6,045- 折舊和攤銷 2,154 1,257 運營虧損 (27,721) (37,636) 利息收入 1,540 2,199 利息支出 (12,436) (11,844) 其他費用 (4,966) (5,938) 所得税 (費用) 收益 (4,836) 287 淨虧損 (48,419) (52,932) 每股淨虧損 (0.16) (0.18) 2024 年 3 月 31 日加權平均已發行普通股:302,903,009 2023 年 3 月 31 日加權平均已發行普通股:291,336,750 |
15 份更新的 2024 年全年指南 更新指南 之前的 指導 總收入增長1 25% 至 30%- Galafold 收入增長1 13% 至 17% 11% 至 16% Pombiliti + Opfolda 收入1 6,200萬美元至 6700 萬美元- 非 GAAP 運營費用 3.45 億美元至 3.65 億美元 } 2024年全年非公認會計準則盈利能力指導 1At CER:恆定匯率 |
16 加速總收入 增長 1 非公認會計準則淨(虧損)收益定義為 GAAP 淨(虧損)收益,不包括股票薪酬支出、或有對價公允價值變動、 資產減值損失、折舊和攤銷、收購相關收入(支出)、債務清償損失、重組費用和所得税的影響。 清晰的 目標為 產生 正 現金流 實現 全年 非公認會計準則1盈利能力 有望在2024年實現重大價值創造在規模龐大且不斷增長的市場中釋放兩種獨特商業療法的價值 |
17 衡量成功的終極標準: 影響罕見病患者的生活 YE17 2024+ >2,600 名患者* 成千上萬的患者* YE23 >350 名患者* *臨牀和商業數據,所有數字均為近似值 |
附錄 |
19 附錄一 |
20 附錄二 |
21 環境、社會和治理 (ESG) 快照 董事會 致力於持續更新董事會,讓 背景、性別、技能和經驗多樣化: 89% 董事會 獨立性 全體董事會 多元化 解決罕見遺傳病 一流或同類最佳 為 患者帶來有意義的益處 br} 517 全球員工 58% % 女性員工 我們服務的對象我們的使命是通過 將 環境和 可持續發展原則 納入 來推動 的可持續發展我們所有的商業 關係 治癒承諾 將一部分產品收入用於 針對該特定疾病的研發,直到找到治癒方法。 3 女性 1 退伍軍人身份 1 非裔美國人 董事多元化 利用員工的能力和專業知識提供 文化,以推動績效並最終吸引、激發和留住關鍵人才。 員工招聘、 參與度和留存率 在美國、英國、意大利、德國、西班牙、法國和日本 職業發展 員工表示 Amicus 是一個理想的工作場所 員工表示 Amicus 是一個理想的工作場所 ,而一家致力於生產 變革性產品的典型 美國公司的員工中,這一比例為 57% 為 罕見疾病患者提供藥物 ,同時在我們的 業務中履行環境 責任並遵守 可持續發展最佳實踐。 環境 管理 0% Amicus 擁有的直接製造和 相關範圍 1 和範圍 2 排放 多元化、公平和 包容性 (DEI) 511 志願者 小時(美國): 37 個 AMICUS 支持的 社區項目: 32 名患者 /24 個國家 將訪問範圍擴大至 2024 年 2 月: Pricing PROMISE 分配的捐款: 1,980,516 美元 706,417 美元國際 慈善捐贈 (截至 2023 年 12 月 31 日) 承諾絕不會將我們產品的年價格提高到超過消費者通貨膨脹率。 承諾支持更具包容性的文化,以影響 我們的員工、社區和社會。 我們已將 DEI 嵌入到我們的業務 部門、我們的信念陳述和以使命為中心的行為 我們 投資的 90% 計劃具有 3 個關鍵 特徵: (截至 2023 年 12 月 31 日) (截至 2024 年 3 月 31 日) |
22 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q1 2024: Currency Variances: USD/ Q1 2023 Q1 2024 YoY Variance EUR 1.073 1.086 1.2% GBP 1.215 1.268 4.4% JPY 0.008 0.007 (10.8%) Full-year 2024 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US (>60%), a change in exchange rates of +/- 5% compared to year-end 2023 rates could lead to a ~$15M move in global reported revenues in 2024. Distribution of Galafold Revenue by Quarter over Past 5 Years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28% |
23 Streamlined Rare Disease Pipeline with Focus on Fabry Disease and Pompe Disease Franchises INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold® (migalastat) Fabry Genetic Medicines Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE Pombiliti® (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda® (miglustat) Pompe Genetic Medicines OTHER Discovery Programs |