附錄 99.1

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Intellia Therapeutics公佈2024年第一季度財務業績並重點介紹公司近期進展

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快速招收患者參加用於治療轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性伴心肌病的 NTLA-2001 的 3 期大規模試驗
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在設計一項用於治療遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病的 NTLA-2001 新的 3 期試驗方面與美國食品藥品管理局保持一致，尚待對 IND 申請進行審查；預計該研究將在年底前啟動
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計劃在 2024 年下半年公佈正在進行的 NTLA-2001 第 1 階段的新臨牀數據
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有望在 2024 年下半年啟動用於治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 的 NTLA-2002 的三期研究
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將於 6 月 2 日公佈 NTLA-2002 第 1 期研究的長期隨訪數據，並預計將在 2024 年中期報告第二階段的主要結果
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有望在 2024 年為 NTLA-3001（一種用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的體內基因插入候選藥物）的 1 期研究中的第一位患者給藥
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2024年第一季度末財務狀況良好，現金約為9.53億美元

馬薩諸塞州劍橋，2024年5月9日——專注於使用基於CRISPR的療法徹底改變醫學的領先臨牀階段基因編輯公司Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度的經營要點和財務業績。

“Intellia在我們的基於CRISPR的體內和體外單劑量療法產品線中繼續取得顯著進展。Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士説，一項正在進行和兩項即將啟動的關鍵性3期試驗，無疑處於醫學新時代的最前沿。“我們對ATTR澱粉樣變性心肌病患者的3期大規模試驗的入組速度感到非常滿意，該試驗超出了我們最初的預期。此外，根據與美國食品藥品管理局的富有成效的討論，我們現在預計將在年底之前啟動一項針對多發性神經病患者的 NTLA-2001 的關鍵性三期試驗。轉到 NTLA-2002，我們預計將在今年報告第1/2期研究的關鍵數據讀數。這些數據將支持 3 期試驗的劑量選擇，並突出我們認為的 NTLA-2002 有可能顯著改變 HAE 治療模式。在體內基因滅活方面取得成功的基礎上，我們很高興今年啟動了針對AATD的 NTLA-3001 的首次人體研究，這使我們成為第一個對基於CRISPR的基因進行臨牀驗證的人

 

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插入。我們期待繼續保持強勁的執行力，以許多重要的里程碑來標誌着我們在戰略優先事項方面取得的進展。”

2024 年第一季度及近期運營亮點

轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性

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NTLA-2001：NTLA-2001 是一種正在研究的基於 CRISPR 的體內療法，旨在滅活肝臟中的 TTR 基因，從而防止用於治療 ATTR 澱粉樣變的轉甲狀腺素 (TTR) 蛋白的產生。NTLA-2001 通過推動單劑量後 TTR 蛋白的深度、持續和潛在的終身降低，為遏制和逆轉疾病提供了可能性。Intellia 與 Regeneron 合作領導 NTLA-2001 的開發和商業化。
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ATTR 澱粉樣變性伴心肌病 (ATTR-CM)：
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關鍵的三期大規模試驗正在迅速報名中。3月，美國和全球首批患者接受了給藥。目前的入學人數遠遠超過了公司最初的預測，迄今為止，已有30多名患者服藥，另有40多名患者正在接受篩查。預計在未來幾周和幾個月內還將開放許多其他網站，以進一步加快註冊速度。
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遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病 (Attrv-PN)：
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Intellia今天宣佈與美國食品藥品監督管理局（FDA）就一項關鍵的三期試驗設計達成一致，以支持生物製劑許可申請（BLA），將 NTLA-2001 作為單劑量治療用於Attrv-PN患者，但須對其研究性新藥（IND）申請進行審查。該研究預計將是一項小型的安慰劑對照試驗，在美國以外的地點進行，涉及約50名Attrv-PN患者。該公司計劃在年底之前啟動這項研究。
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該公司計劃在2024年下半年提供正在進行的第一階段研究的最新數據。

遺傳性血管性水腫 (HAE)

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NTLA-2002：NTLA-2002 是一種基於 CRISPR 的全資研究性體內療法，旨在敲除肝臟中的 KLKB1 基因，目標是在單劑量後終身控制 HAE 發作。
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Intellia計劃在2024年下半年啟動包括美國患者在內的全球關鍵性3期研究，但須視監管部門的反饋而定。
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該公司將在5月31日至6月3日在西班牙瓦倫西亞舉行的2024年歐洲過敏與臨牀免疫學學會（EAACI）大會上公佈1期研究的最新數據。來自第1/2期研究第一階段部分的長期數據將包括

 

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安全性、kallikrein減少率和發作率數據，包括通過最新隨訪繼續完全不受攻擊的患者人數。此外，Intellia計劃在2024年中期報告第二階段的主要結果，並在2024年下半年的醫學會議上公佈全部結果。
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1 月，《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）發表了 NTLA-2002 1/2期研究第一階段的里程碑式發現。

α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相關肺部疾病

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NTLA-3001：NTLA-3001 是同類首創的 CRISPR 介導的體內靶向基因插入開發候選藥物，用於治療 AATD 相關肺部疾病。它旨在精確插入野生型 SERPINA1 基因，該基因編碼 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白，有可能在單劑量後將全功能 AAT 蛋白的永久表達恢復到正常水平。這是Intellia的第一個全資基因插入計劃。
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Intellia 預計將在 2024 年為 NTLA-3001 進行的 1 期研究中為第一位患者服藥。

體內平臺擴展

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Intellia通過部署新的編輯和交付創新，正在擴大其基於CRISPR的技術可以靶向的疾病範圍。這包括獨立或與合作伙伴合作推進肝臟外五個不同組織的基因編輯計劃。這些研究和臨牀前項目針對的是源自骨髓、大腦、肌肉、肺和眼睛的疾病，如果成功，可以極大地擴大基於CRISPR的治療的機會。
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2月，Intellia和RecoDE宣佈了一項戰略合作，開發用於治療囊性纖維化（CF）的新型基因組藥物。此次合作將利用Intellia專有的基於CRISPR的基因編輯平臺，包括其DNA寫入技術，以及Recode專有的選擇性器官靶向（SORT）脂質納米顆粒遞送平臺來精確校正一個或多個CF致病基因突變。

Ex Vivo 計劃更新

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Intellia正在推進多項全資擁有並與合作伙伴合作的項目，利用其同種異體平臺治療免疫腫瘤學和自身免疫性疾病。該公司專有的同種異體細胞工程平臺避免了臨牀前模型中T細胞和NK細胞介導的排斥反應，這是其他研究性異基因方法尚未解決的關鍵挑戰。使用Intellia的異基因平臺設計的細胞療法，結合增強細胞功能的編輯，為靶向實體瘤提供了一種新的方法。

 

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企業最新消息

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企業責任報告：4月，Intellia發佈了其2024年企業責任報告。該報告重點介紹了公司的環境、社會和治理（ESG）原則和實踐，這是其目標的一部分，即建立一家可持續發展的公司，同時兑現對患者、員工和股東的承諾。

即將舉行的活動

公司將在2024年第二季度參加以下活動：

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美國銀行醫療保健會議，5月14日，拉斯維加斯
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加拿大皇家銀行資本市場全球醫療保健會議，5月14日，紐約
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2024 年 EAACI 大會，5 月 31 日至 6 月 3 日，西班牙瓦倫西亞
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高盛第45屆年度全球醫療保健會議，6月10日，邁阿密

2024 年第一季度財務業績

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現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券為9.534億美元，而截至2023年12月31日為10億美元。下降是由用於為運營提供資金的1.372億美元現金推動的。公司 “At the Market”（ATM）計劃的5,800萬美元淨股權收益、1,260萬美元的利息收入、合作者的590萬美元報銷以及員工股票計劃的200萬美元收益部分抵消了這一下降。預計現金狀況將為2026年底的運營提供資金。
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協作收入：2024年第一季度的協作收入為2,890萬美元，而2023年第一季度為1,260萬美元。1,630萬澳元的增長主要是由與AvenCell合作相關的2,100萬美元非現金收入確認調整所推動的。
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研發費用：2024年第一季度的研發費用為1.118億美元，而2023年第一季度為9,710萬美元。1470萬美元的增長主要是由我們主要項目的進展推動的。2024年第一季度，研發費用中包含的股票薪酬支出為2,020萬美元。
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併購費用：2024年第一季度的一般和管理費用為3,110萬美元，而2023年第一季度為2740萬美元。370萬美元的增長主要與股票薪酬有關。2024年第一季度，一般和管理費用中包含的股票薪酬支出為1400萬美元。
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淨虧損：2024年第一季度的淨虧損為1.074億美元，而2023年第一季度的淨虧損為1.031億美元。

 

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電話會議將討論2024年第一季度業績

該公司將在今天，美國東部時間5月9日星期四上午8點的電話會議上討論這些業績。

要加入通話，請執行以下操作：

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美國來電者應撥打1-833-316-0545，國際來電者應在通話前大約五分鐘撥打 1-412-317-5726。所有參與者都應要求參加Intellia Therapeutics的電話會議。
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請訪問這個 鏈接用於同時進行電話網絡直播。

從美國東部時間5月9日中午12點開始，將在Intellia網站intelliatx.com的 “投資者與媒體” 欄目的 “活動和演講” 頁面上重播電話會議。

關於 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於通過基於CRISPR的療法徹底改變醫學。該公司的體內項目使用CRISPR來直接在人體內部精確編輯致病基因。Intellia的體外項目使用CRISPR來設計體外的人體細胞，用於治療癌症和自身免疫性疾病。Intellia深厚的科學、技術和臨牀開發經驗及其員工正在幫助為新一類藥物設定標準。為了充分利用基因編輯的潛力，Intellia繼續通過新穎的編輯和交付技術擴展其基於CRISPR的平臺的能力。要了解更多，請訪問 intelliatx.com並關注我們 @intelliatx.

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia” 或 “公司”）的 “前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述包括但不限於關於 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陳述：其針對轉甲狀腺素（“ATTR”）澱粉樣變性的 NTLA-2001、用於治療遺傳性血管性水腫（“HAE”）的 NTLA-2002 和用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（“AATD”）的 NTLA-3001 臨牀項目的安全性、有效性、成功和進展-相關肺部疾病，根據其臨牀試驗申請（“CTA”）和研究性新藥（“IND”）提交的材料，包括預期的數據發佈的時機、監管反饋、監管申報以及臨牀試驗的啟動、註冊、給藥和完成，例如在 2024 年公佈來自 NTLA-2001 和 NTLA-2002 臨牀試驗的更多數據，快速入組 3 MANGIZE 研究的能力，計劃在年底之前啟動治療遺傳性 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病的 NTLA-2001 三期試驗，計劃啟動全球關鍵性三期臨牀試驗 2024 年下半年對 NTLA-2002 的研究，預計數據將為劑量提供依據NTLA-2002 三期試驗的精選、其在 2024 年的 NTLA-3001 1 期研究中為第一位患者服藥的能力、NTLA-2001 通過推動深入、持續的發展來遏制和逆轉疾病的潛力

 

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以及單劑量後 TTR 蛋白可能終身降低，NTLA-2002 有可能在單劑量後終身控制 HAE 發作，以及 NTLA-3001 有可能在單劑量後將功能性 α-1 抗胰蛋白酶蛋白的永久表達恢復到治療水平；擴大其 CRISPR/Cas9 技術和相關新技術，包括 DNA 寫作和相關研究里程碑以及向肝臟以外的其他組織，例如骨髓，輸送大腦、肌肉、肺和眼睛；它的前進能力利用異基因平臺的多個體外項目，該平臺旨在避免T細胞和NK細胞介導的排斥反應，用於治療免疫腫瘤學和自身免疫性疾病；它能夠推進其他體內和體外開發候選藥物以及發佈與此類技術和候選藥物相關的數據的時機預期；其優化合作對其開發計劃（包括但不限於合作）影響的能力使用 RegeneronPharmicals, Inc.（“Regeneron”）及其ATTR澱粉樣變的聯合開發項目，以及他們擴大了研究合作，開發了更多專注於神經系統和肌肉疾病的體內基於CRISPR的基因編輯療法，並與Recode Therapeutics, Inc.（“RecoDE”）合作，利用基於CRISPR的基因編輯（包括DNA寫作）開發用於治療囊性纖維化的新型基因組藥物，以及選擇性器官靶向脂質納米顆粒遞送技術；及其作為公司的發展和預期關於其資本的使用、支出、未來的累計赤字和財務業績。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與Intellia與第三方的關係相關的風險，包括其合同製造商、合作者、許可人和被許可人；與其許可方保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與授權、啟動和進行臨牀前和臨牀研究以及其他產品開發要求相關的不確定性候選人，包括與監管部門批准進行臨牀試驗相關的不確定性；與成功開發和商業化Intellia任何一種或多種候選產品的能力相關的風險；與臨牀前研究或臨牀研究的結果無法預測未來研究結果相關的風險；臨牀研究結果不呈陽性的風險；與監管反饋或其他發展可能導致計劃臨牀試驗延遲相關的風險；與Intellia's相關的風險與 Regeneron、RecoDE 的合作或其其他合作無法繼續或不成功。有關這些風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Intellia的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Intellia最新的10-K表年度報告中題為 “風險因素” 的部分，以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論

 

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考慮了Intellia向美國證券交易委員會提交的其他文件，包括其10-Q表季度報告。本新聞稿中的所有信息均截至發佈之日，除非法律要求，否則Intellia沒有義務更新這些信息。

 

 

INTELLIA 治療公司

合併運營報表（未經審計）

（金額以千計，每股數據除外）

 

 

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

協作收入

$

28,935

 

 

$

12,606

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

111,847

 

 

 

97,116

 

 

一般和行政

 

31,091

 

 

 

27,448

 

 

 

運營費用總額

 

142,938

 

 

 

124,564

 

營業虧損

 

(114,003

)

 

 

(111,958

)

其他收入（支出），淨額：

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

12,632

 

 

 

11,980

 

 

投資公允價值的變化，淨額

 

(6,065

)

 

 

-

 

 

權益法投資的虧損

 

-

 

 

 

(3,048

)

 

或有對價公允價值的變化

 

-

 

 

 

(100

)

 

 

其他收入（支出）總額，淨額

 

6,567

 

 

 

8,832

 

淨虧損

$

(107,436

)

 

$

(103,126

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

$

(1.12

)

 

$

(1.17

)

基本和攤薄後已發行股票的加權平均值

 

95,502

 

 

 

87,772

 

INTELLIA 治療公司

合併資產負債表數據（未經審計）

（金額以千計）

 

 

3月31日
2024

 

 

十二月 31,
2023

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

953,384

 

 

$

1,012,087

 

總資產

 

 

1,259,589

 

 

 

1,300,977

 

負債總額

 

 

223,452

 

 

 

250,808

 

股東權益總額

 

 

1,036,137

 

 

 

1,050,169

 

 

 

 

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Intellia 聯繫人：

投資者：

伊恩·卡普

投資者關係和企業傳播高級副總裁

ian.karp@intelliatx.com


李麗娜
投資者關係和企業傳播高級董事
lina.li@intelliatx.com

 

媒體：
馬特·克倫森

十橋通訊

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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