附錄 99.1
argenx 公佈了 2024 年第一季度財務業績， 提供業務最新情況
第一季度全球產品淨銷售額為3.98億美元
美國食品和藥物管理局正在對 CIDP sBLA 進行審查，PDUFA 的目標行動 日期為 2024 年 6 月 21 日
有望在2024年第二季度提交預充注射器（PFS）的申請
管理層將於今天中部時間下午 2:30 主持電話會議 （美國東部時間上午 8:30）
歐洲中部時間 2024 年 5 月 9 日上午 7:00
荷蘭阿姆斯特丹——致力於改善嚴重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫學公司argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今天公佈了其2024年第一季度業績並提供了業務最新情況。
argenx首席執行官 蒂姆·範·豪威爾邁倫表示：“argenx團隊在執行我們在年初制定的雄心勃勃的計劃方面取得了重大進展。”“我們致力於為患者提供最廣泛的轉基因組產品，始終如一 提供安全性和有效性，這是我們前進的動力。VYVGART SC在我們本季度的增長中發揮了關鍵作用，擴大了處方者 羣體的廣度並吸引了新患者。我們在擴大 組織併為CIDP做準備的過程中，我們在GmG中建立的關係和關鍵的市場經驗使我們能夠取得成功。在生成了歸檔所需的數據之後，我們也很高興能夠推進我們的 預充注射器的開發，這將進一步改善患者體驗。”
“未來的臨牀機會是廣闊的 ——我們正在為多個項目的註冊試驗做準備，包括針對MMN的empasiprubart和治療Sjogren 病的efgartigimod，以及已經在TED和血清陰性基因組中進行的試驗。我們期待通過預計今年增加 第二階段數據點來加深我們對fcRN的理解，同時通過將下一波的 分子帶入臨牀，迅速努力兑現我們的創新承諾。”
2024 年第一季度和最近的業務更新
使用 VYVGART 吸引更多患者
VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）是針對新生兒 Fc 受體（fcRn）的同類首個 抗體片段，現在是第一個在兩個適應症中獲批的 fcRN 拮抗劑。VYVGART 已在全球30多個國家獲準用於治療全身性重症肌無力（GmG），並在日本獲準用於原發性免疫血小板減少症（ITP）的 治療。VYVGART皮下（SC）（依加替莫德α和透明質酸酶-qvfc）已獲美國 （名為VYVGART® Hytrulo）、日本（作為VYVDURA®）和歐洲的批准，這使VYVGART成為唯一既可以靜脈注射 又可以簡單注射的GmG療法。
| · | 2024 年第一季度 季度全球淨產品銷售額（包括 VYVGART 和 VYVGART SC）達到 3.98 億美元 |
| · | VYVGART 於 2024 年 3 月 26 日在日本獲準用於治療 ITP，這標誌着 ITP 首次在全球獲批 |
| · | VYVGART 和 VYVGART SC 預計將於 2024 年批准 GmG 的其他監管決定，包括瑞士、澳大利亞、沙特阿拉伯和韓國的 VYVGART，以及通過 Zai Lab 在中國作出的 VYVGART SC |
| · | 針對慢性炎性脱髓鞘性 多發性神經病 (CIDP) 正在審查或計劃提交多份VYVGART SC監管文件，包括： |
| o | 美國食品藥品管理局正在審查補充生物製劑許可申請 (sBLA)， 《處方藥使用者費用法》(PDUFA) 的目標行動日期為2024年6月21日 |
| o | 中國和日本完成了監管申報 |
| o | 預計到2024年底，歐洲和加拿大將提交監管文件 |
| · | VYVGART 在血清陰性 gMG 患者中的註冊研究正在進行中，旨在將標籤擴展到更廣泛的 MG 人羣 |
| · | 在 生物等效性和人為因素研究得出積極數據後，美國食品藥品管理局預計將於2024年第二季度提交用於gMG和CIDP的VYVGART SC預充式注射器 |
推進當前管道
argenx 繼續在其免疫學產品線中展現出廣度和深度 ，並正在推進多個研發線中的候選產品。argenx 正在鞏固其在 fcRN 生物學領域的領導地位，並預計到 2025 年，依加替莫德將在至少 15 種適應症中獲得批准或正在接受評估。argenx 還在推進其早期階段的研發項目，包括 empasiprubart (C2 抑制劑) 或）正在進行多灶性運動神經病變 （MMN）、延遲移植功能（DGF）和皮肌炎（DM）的2期研究。此外，argenx 正在評估 ARGX-119，這是一種用於先天性肌無力綜合徵 (CMS) 和肌萎縮性側索硬化 (ALS) 的肌肉特異性激酶 (musK) 激動劑。
| · | 在分析了RHO第二期研究的主要數據後，宣佈決定將用於原發性乾燥病（sJD）的依格替莫德的開發推進到 第三階段 |
| · | Efgartigimod 治療後 COVID-19 姿勢性直立性心動過速 綜合徵 (PC-POTS) 的 2 期 Α研究的主要數據預計將於 2024 年第二季度發佈 |
| · | ALKIVIA無縫的2/3期研究的主要數據預計將在2024年下半年推出，該研究評估了三種肌炎亞羣 （免疫介導的壞死性肌病（IMNM））、抗合成酶綜合徵（ASYs）和DM |
| · | 評估大皰性類天皰瘡（BP）中依加替莫德的巴拉德研究發展計劃的最新進展預計將於 2024 年底公佈 |
| · | 依加替莫德在甲狀腺眼病（TED）中的註冊研究正在進行中 |
| · | 根據ADDRESS（天皰瘡）和ADVANCE SC（ITP）研究的經驗對所有正在進行的研究進行了風險評估後，決定停止計劃開發用於ANCA相關血管炎（AAV）的依格替莫德的計劃 |
| · | 正在進行艾加替莫德治療膜性腎病（MN）和狼瘡腎炎 （LN）的概念驗證研究，預計將於今年開始研究抗體介導的排斥反應（AMR）和新提名的適應症，即系統性硬化 （SSc） |
| · | 來自ARDA對MMN中empasiprubart的研究的完整2期頭條數據（隊列1和2）預計將於2024年發佈； 隊列2仍在進行中，將在3期研究開始之前確定劑量反應 |
| · | 用於評估 CMS 和 ALS 患者早期信號檢測的 ARGX-119 1b/2a 期試驗預計 將於 2024 年開始 |
利用可重複的創新手冊推動長期管道 增長
argenx 繼續投資其發現引擎 免疫學創新計劃 (IIP)，以推動長期可持續的研發線增長。通過IIP，已提名了四種新的候選藥物 ，其中包括：針對fcRn的 ARGX-213，進一步鞏固了argenx在這一新類別藥物中的領導地位； ARGX-121 和 ARGX-220，它們是同類首創靶標，擴大了argenx對整個免疫系統的關注範圍；以及針對在炎症中起重要作用的 IL-6 的 ARGX-109。每個項目的研究性新藥（IND）申請預計將於2025年底提交 。
任命醫學博士布萊恩·科津為 董事會非執行董事
布萊恩·科津博士被任命為董事會非執行董事 兼研發委員會主席，任期四年。他目前是開發自身免疫和炎症性疾病療法的公司的顧問。他之前的職位包括Nektar Therapeutics的首席醫學官 和安進全球臨牀開發副總裁、炎症治療領域負責人兼副總裁 和醫學科學主管。
2024 年第一季度財務業績
argenx SE
未經審計的簡明合併利潤表 或虧損表
| 三個月已結束 | ||||||||||||
| 3月31日 | ||||||||||||
| （以千美元計，股票和每股收益除外） | 2024 | 2023 | 方差 | |||||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 398,283 | $ | 218,022 | $ | 180,261 | ||||||
| 協作收入 | 2,718 | 1,118 | 1,600 | |||||||||
| 其他營業收入 | 11,512 | 10,740 | 772 | |||||||||
| 總營業收入 | 412,513 | 229,880 | 182,633 | |||||||||
| 銷售成本 | (43,178 | ) | (18,335 | ) | (24,843 | ) | ||||||
| 研究和開發費用 | (224,969 | ) | (165,855 | ) | (59,114 | ) | ||||||
| 銷售、一般和管理費用 | (235,995 | ) | (149,172 | ) | (86,823 | ) | ||||||
| 合資企業投資的損失 | (1,792 | ) | (261 | ) | (1,531 | ) | ||||||
| 運營費用總額 | (505,934 | ) | (333,623 | ) | (172,311 | ) | ||||||
| 營業虧損 | $ | (93,421 | ) | $ | (103,743 | ) | $ | 10,322 | ||||
| 財務收入 | 38,895 | 16,588 | 22,307 | |||||||||
| 財務開支 | (512 | ) | (188 | ) | (324 | ) | ||||||
| 匯兑收益/（虧損） | (19,312 | ) | 11,165 | (30,477 | ) | |||||||
| 税前期間的虧損 | $ | (74,350 | ) | $ | (76,178 | ) | $ | 1,828 | ||||
| 所得税優惠/（費用） | $ | 12,753 | $ | 47,307 | $ | (34,554 | ) | |||||
| 該期間的損失 | $ | (61,597 | ) | $ | (28,871 | ) | $ | (32,726 | ) | |||
| 該期間的虧損可歸因於： | ||||||||||||
| 父母的所有者 | $ | (61,597 | ) | $ | (28,871 | ) | $ | (32,726 | ) | |||
| 已發行股票的加權平均數 | 59,309,996 | 55,555,186 | 3,754,810 | |||||||||
| 每股基本和攤薄（虧損）（以美元計） | (1.04 | ) | (0.52 | ) | (0.52 | ) | ||||||
| 與 2023 年底和 2022 年底相比，現金、現金等價物和當前 金融資產的淨增加/（減少） | (75,378 | ) | (185,035 | ) | 109,657 | |||||||
| 期末的現金和現金等價物以及流動金融資產 | 3,104,466 | 2,007,513 | ||||||||||
財務業績的詳細信息
截至2024年3月31日的三個月， 的總營業收入為4.13億美元，而2023年同期為2.3億美元，其中包括：
| · | 截至2024年3月31日的三個月，VYVGART和VYVGART SC的產品淨銷售額為3.98億美元，而2023年同期為2.18億美元。 |
| · | 截至2024年3月31日的三個月，合作收入為300萬美元，而2023年同期的合作收入為100萬美元。截至2024年3月31日的三個月的合作收入包括來自VYVGART在中國銷售的200萬美元特許權使用費 收入。 |
| · | 截至2024年3月31日的三個月，其他營業收入為1,200萬美元，而2023年同期的 為1,100萬美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，其他營業收入主要與研發税收優惠有關。 |
截至2024年3月31日的三個月， 的總運營支出為5.06億美元，而2023年同期為3.34億美元，主要包括 ：
| · | 截至2024年3月31日的三個月，銷售成本為4,300萬美元，而2023年同期為1,800萬美元 。出售VYVGART和VYVGART SC時確認了銷售成本。 |
| · | 截至2024年3月31日的三個月，研發費用為2.25億美元 ，而2023年同期為1.66億美元。研發費用主要涉及外部研發 費用和在各種適應症中進行依加替莫德臨牀開發以及擴大其他 臨牀和臨牀前候選藥物所產生的人員開支。 |
| · | 截至2024年3月31日的三個月，銷售、一般和管理費用為2.36億美元，而2023年同期為1.49億美元。銷售、一般和管理費用主要涉及與VYVGART和VYVGART SC商業化相關的專業 和營銷費用以及人事費用。 |
截至2024年3月31日的三個月，財務收入 為3,900萬美元，而2023年同期為1,700萬美元。財務收入的增加 主要是由於2023年7月一輪融資導致的現金、現金等價物和流動金融 資產的增加，利息收入的增加。
截至2024年3月31日的三個月，交易所虧損 為1,900萬美元，而2023年同期 的匯兑收益為1,100萬美元。匯兑損益主要歸因於現金、現金等價物和以歐元計價的當前 金融資產的未實現匯率損益。
截至2024年3月31日的三個月， 的所得税優惠為1,300萬美元，而2023年同期 的所得税優惠為4700萬美元。截至2024年3月31日的三個月的所得税優惠包括600萬美元的當期所得税支出 和1900萬美元的遞延税收優惠，而前一同期的當期所得税支出和5,800萬美元的遞延所得税收優惠 。
截至2024年3月31日的三個月， 的淨虧損為6200萬美元，而2023年同期為2900萬美元。按每股加權平均值 計算，截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，淨虧損分別為1.04美元和0.52美元。
截至2024年3月31日，現金、現金等價物 和流動金融資產總額為31億美元，而截至2023年12月31日為32億美元。現金和現金等價物以及流動金融資產的減少源於經營活動中使用的淨現金流。
財務指導
根據其目前的運營計劃，argenx預計 其2024年的研發和銷售、一般和管理費用總額將低於20億美元。argenx預計， 將在2024年將高達5億美元的淨現金用於這些預期的運營費用以及營運資金和資本支出。
預計的2024年財務日曆
| · | 2024 年 7 月 25 日：2024 年第二季度財務業績和業務更新 |
| · | 2024 年 10 月 31 日：2024 年第三季度財務業績和業務最新情況 |
電話會議詳情
將在今天歐洲中部時間下午 2:30 /美國東部時間上午 8:30 舉行的電話會議和網絡直播演示中討論2024年第一季度的財務業績和業務更新。可以在argenx網站argenx.com/investors的 “投資者” 欄目上觀看直播電話會議的網絡直播 。網絡直播的重播將在argenx網站上播放。
撥入號碼：
請在實時通話前 15 分鐘撥打電話。
| 比利時 | 32 800 50 201 |
| 法國 | 33 800 943355 |
| 荷蘭 | 31 20 795 1090 |
| 英國 | 44 800 358 0970 |
| 美國 | 1 800 715 9871 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| 瑞士 | 41 43 210 11 32 |
關於 argenx
argenx 是一家全球性 免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的人的生活。argenx 通過其免疫學創新計劃 (IIP) 與領先的學術 研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為世界一流的新型抗體藥物組合 。argenx 開發並正在美國、日本、以色列、歐盟、英國、中國和加拿大在全球 實現首批新生兒 Fc 受體 (fcRN) 阻滯劑的商業化。該公司正在評估埃夫加替莫德在多種嚴重的自身免疫 疾病中的應用，並在其治療系列中推進幾種早期實驗藥物。欲瞭解更多信息，請訪問 www.argenx.com，然後在 LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook 和 YouTube 上關注我們。
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前瞻性陳述
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