附錄 99.1
Zevra Therapeutics公佈2024年第一季度財務業績和公司最新情況
OLPRUVA 將於 2024 年 1 月底全面商業推出，截至 2024 年 5 月 1 日，市場準入已增長到受保人壽的約 75%
Arimoclomol 保密協議審查正在進行中，PDUFA 日期為 2024 年 9 月 21 日
KP1077 2 期特發性睡眠過度試驗報告了陽性結果，完整數據將在 2024 年 6 月初的 SLEEP 2024 上公佈
電話會議定於今天，即2024年5月8日美國東部時間上午 8:00 舉行
佛羅裏達州慶典——2024年5月8日——罕見疾病治療公司澤弗拉療法公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或公司）今天提供了公司最新情況，並報告了截至2024年3月31日的第一季度財務業績。
澤弗拉總裁兼首席執行官尼爾·麥克法蘭表示：“在第一季度，我們在執行戰略目標方面取得了穩步進展：成功推出OLPRUVA並確保患者獲得服務，為可能推出的arimoclomol做準備，以及推進睡眠障礙領域的 KP1077 計劃。”
Zevra首席財務官、祕書兼財務主管R. LaDuane Clifton表示：“我們最近的債務再融資使我們能夠簡化資本結構，同時為支持我們的戰略優先事項提供了額外的靈活性。”“憑藉穩健的資產負債表，我們專注於通過執行成為領先的罕見病公司的計劃為股東創造長期價值。”
最近的業務和企業亮點：
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OLPRUVA |
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OLPRUVA的全面商業發佈於2024年1月底啟動，該團隊已與40個治療UCD患者的卓越中心90％以上的專家進行了接觸。在本季度，Zevra有四名新患者入組，其定義是為有資格參加福利調查或公司福利調查的患者開處方 快速入門程序。 |
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Zevra的報銷範圍顯著增加，截至2024年5月1日，報銷範圍已覆蓋近75％的受保人羣。 |
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Arimoclomol |
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在本季度，該公司宣佈美國食品藥品管理局將arimoclomol的《處方藥使用者費用法》（PDUFA）的日期延長至2024年9月21日，並重申打算將重新提交的申請提交給預定舉行的諮詢委員會會議討論。 |
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國家尼曼-匹克病基金會以及其他六個全國人大宣傳和研究組織提交了一份支持阿里莫克羅莫的請願書，上面有來自鼻咽癌患者、護理人員和醫生的近1,000個簽名。 |
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2024年4月，該公司公佈了來自擴大准入計劃（EAP：NCT04316637）的新的長期真實數據，用於治療鼻咽癌的治療 遺傳代謝疾病學會. |
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如果獲得批准，Zevra正在為arimoclomol在美國的商業上市做準備，並打算利用OLPRUVA現有的商業基礎設施來加快患者的就診速度。 |
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KP1077 |
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該公司報告了其針對IH患者的 KP1077 的安慰劑對照、雙盲、概念驗證的2期研究的積極數據，該研究顯示其耐受性良好，並顯示出潛在差異化且具有臨牀意義的益處的早期跡象。我們已完成的2期研究的完整數據包將在6月初舉行的SLEEP 2024會議上公佈。 |
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該公司計劃在第三季度與美國食品和藥物管理局舉行第二階段末（EOP2）會議。 |
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賽利洛爾 |
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該公司最近重啟了VEDS賽利洛爾3期試驗（也稱為Discover試驗）的招募工作，以支持目前入組的患者，並在進行投資組合審查的同時保持該計劃的價值。 |
2024 年第一季度財務業績概述：
2024年第一季度的淨收入為340萬美元，而2023年第一季度的淨收入為320萬美元。第一季度收入的組成部分包括法國EAP對arimoclomol的220萬美元淨報銷，AZSTARYS® 許可協議下的120萬美元特許權使用費和其他報銷，以及由於2024年第一季度我們的專業藥房出貨量有限而對OLPRUVA的微量銷售。
2024年第一季度的研發（R&D）支出為1,230萬美元，而2023年第一季度為870萬美元。研發費用的增加主要是由已經完成的 KP1077 2期臨牀試驗的支出增加以及對arimoclomol保密協議的持續支持所推動的。
2024年第一季度的銷售、一般和管理（SG&A）支出為990萬美元，而2023年第一季度為720萬美元。同比增長主要與公司商業基礎設施投資相關的人員成本和專業費用的增加有關。
2024年第一季度的淨虧損為（1,660萬美元），合每股基本虧損和攤薄後每股虧損（0.40美元），而2023年第一季度的淨虧損為（1,320萬美元），基本和攤薄後每股虧損（0.38美元）。
截至2024年3月31日，已發行普通股總額為41,850,494股，全面攤薄後的已發行普通股減少了1,451,966股，至56,778,630股，其中包括行使認股權證時可發行的5,603,729股股票。
截至2024年3月31日，現金、現金等價物和投資總額為5,270萬美元，與截至2023年12月31日的6,770萬美元相比減少了1,500萬美元。下降的部分原因是與 KP1077 臨牀開發計劃相關的第三方研發成本增加、與公司收購宏碁療法相關的應付賬款和應計負債減少，以及公司投資商業基礎設施期間銷售和收購支出增加。
2024年4月5日，公司宣佈以高達1億美元的承諾資本對現有債務進行再融資，這加強了我們的資產負債表，簡化了我們的債務結構，並提供了非稀釋性的資本靈活性。再融資由主要生物技術投資者Perceptive Advisors和Healthcare Royalty Partners牽頭。從收盤時最初的6000萬美元提款開始，我們已經為現有的4,300萬美元債務進行了再融資，並在扣除費用和折扣後的現金餘額中增加了1400萬美元的淨現金收益。該融資機制還提供第二筆2,000萬美元的資金，可在2025年10月5日之前由公司酌情提取；第三筆2,000萬美元可在arimoclomol批准後提取，每筆額外資金均受條款和條件的約束。
根據我們目前的運營計劃，可用現金、現金等價物和投資預計將把我們的現金流延至2026年，但須繼續遵守我們的債務契約。
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該公司的現金流預測包括來自OLPRUVA預期銷售的收入、法國EAP對arimoclomol的持續補償、AZSTARYS許可協議下的持續特許權使用費、對支持arimoclomol推出所需的增量商業活動的投資（如果獲得批准）以及IH KP1077 開發計劃的完成。 |
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該公司的現金流預測不包括可能獲得美國食品藥品管理局批准後可能來自arimoclomol的任何商業收入，也不包括可能在批准後收到的優先審查憑證的銷售。 |
電話會議信息
Zevra將於美國東部時間今天上午8點主持電話會議和網絡直播，討論其2024年第一季度的公司和財務業績。
網絡音頻直播將可通過公司網站 http://investors.zevra.com/ 的投資者關係欄目觀看。網絡直播的音頻檔案將從美國東部時間 2024 年 5 月 8 日上午 9 點左右開始提供 90 天。
此外，感興趣的參與者和投資者可以通過撥打以下任一電話來參加電話會議：
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800-343-5419（美國） |
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+1 203-518-9731（國際） |
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會議 ID：ZVRAQ124 |
關於尿素循環障礙
UCD 是一組罕見的遺傳性疾病，可導致有害氨在血液中積聚，如果氨水平得不到控制，可能會導致腦損傷和神經認知障礙。i隨着時間的推移，氨氣的任何增加都是嚴重的。因此，必須遵守任何膳食蛋白質限制，並有其他藥物選擇來幫助控制氨水平。
關於 OLPRUVA®
OLPRUVA（苯丁酸鈉）於2022年12月獲準用於治療某些不良反應，最近以OLPRUVA® 品牌上市。OLPRUVA（苯丁酸鈉）口服混懸液是一種處方藥，與某些療法（包括飲食改變）一起使用，用於長期管理體重 44 磅（20 kg）或以上、體表面積（BSA）為 1.2 m 的成人和兒童2或更高的 UCD，涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鳥氨酸轉氨甲酰化酶 (OTC) 或精氨酸琥珀酸合成酶 (AS) 的缺乏。請參閲重要安全信息和完整的處方信息，包括患者信息。
重要安全信息
在使用OLPRUVA治療期間服用某些藥物可能會增加血液中的氨含量或引起嚴重的副作用。告訴醫生你或你的孩子服用的所有藥物，特別是如果你或你的孩子服用皮質類固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒時。
OLPRUVA 可引起嚴重的副作用，包括：1）神經系統問題（神經毒性）。症狀包括睏倦、疲倦、頭暈、嘔吐、噁心、頭痛、意識模糊，2) 血液中鉀含量低（低鉀血癥）和 3）與腫脹（水腫）相關的疾病。OLPRUVA 含有鹽（鈉），鹽和水滯留會導致腫脹。如果你或你的孩子出現任何這些症狀，請立即告訴你的醫生。在使用OLPRUVA治療期間，您的醫生可能會進行某些血液檢查以檢查副作用。如果您有某些疾病，例如心臟、肝臟或腎臟問題，正在懷孕/計劃懷孕或哺乳，您的醫生將決定OLPRUVA是否適合您。
OLPRUVA最常見的副作用包括月經不調或不規律、食慾下降、體臭、味道不好或生病前避免吃食物（厭惡味覺）。這些並不是OLPRUVA可能產生的所有副作用。致電您的醫生尋求有關副作用的醫療建議。您可以通過 1-800-FDA-1088 向美國食品藥品管理局報告副作用。
關於 C 型尼曼-皮克病 (NPC)
Niemann-Pick C型病（NPC）是一種超罕見的進行性神經退行性溶酶體貯積症，其特徵是人體無法在細胞內輸送膽固醇和其他脂質，導致這些物質積聚在包括腦組織在內的各個組織區域。這種疾病是由負責製造溶酶體蛋白的NPC1或NPC2基因的突變引起的。兒童和成人都可能受到鼻咽癌的影響，臨牀表現各不相同。鼻咽癌患者因身體和認知限制而失去獨立性，主要的神經系統障礙表現為言語、認知、吞嚥、行動和精細運動技能。疾病進展是不可逆轉的，可能在幾個月內致命，也可能需要數年才能診斷出來並加重嚴重程度。
關於 Arimoclomol
Arimoclomol是Zevra口服的治療鼻咽癌的同類首款候選研究產品，已被FDA授予孤兒藥稱號、快速通道稱號、突破性療法和罕見兒科疾病稱號，並被歐洲藥品管理局（EMA）授予治療鼻咽癌的孤兒藥產品稱號。美國食品藥品管理局已經接受了重新提交的阿里莫洛莫保密協議，並將PDUFA的日期定為2024年9月21日。
關於特發性睡眠增多症 (IH)
特發性睡眠過度（IH）是一種罕見的睡眠障礙，其特徵是白天過度嗜睡（EDS）。IH 患者會經歷白天進入睡眠狀態，或者無法抑制的睡眠需求，即使夜間睡眠充足或長時間睡眠也能持續存在。此外，IH 患者極度難以醒來，也稱為睡眠慣性、嚴重的腦霧，並且經常無意中或在不恰當的時間入睡。IH 的這些症狀通常會導致進一步甚至更令人衰弱的問題，例如記憶力減退、難以保持注意力和抑鬱。
根據索賠數據，據估計，美國目前約有37,000名患者被診斷出患有IH，儘管由於一些患者尚未被診斷、被誤診或目前沒有尋求治療，總患者人數可能要大得多。
關於 KP1077
KP1077（serdexmethylpenidate 或 SDX）是 Zevra 專有的 d-哌醋甲酯（d-MPH）前藥，也是其唯一的活性藥物成分（API）。KP1077 已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予用於治療IH的孤兒藥資格，美國緝毒局（DEA）已將 KP1077 中唯一的API SDX列為附表四管制物質，其依據是有證據表明，與附表二管制藥物d-MPH相比，SDX的濫用可能性較低。
關於賽利洛爾
賽利洛爾是治療血管埃勒斯-丹洛斯綜合徵（VEDS）的在研臨牀候選藥物。賽利洛爾已被美國食品藥品管理局授予孤兒藥和突破性療法稱號。Zevra最近重啟了3期試驗的註冊，該試驗被稱為Discover試驗，該試驗是根據與美國食品藥品管理局簽訂的特殊協議評估（SPA）協議進行的。賽利洛爾的作用機制旨在通過血管擴張和平滑肌鬆弛來減少動脈壁內膠原纖維的機械應力。
關於血管埃勒斯-丹洛斯綜合症
血管 Ehlers-Danlos 綜合徵是一種罕見的遺傳性心血管疾病，它會損害富含膠原蛋白 3 的結締組織，並導致血管和空心器官破裂。
據估計，美國目前約有7,500名患者被診斷為VEDS患者。在美國，由於沒有批准的治療方法，仍有需求未得到滿足，而西利洛爾目前是歐洲的護理標準。
關於 Zevra Therapeutics
Zevra Therapeutics是一家罕見疾病公司，結合科學、數據和患者需求，為治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創造變革性療法。我們的使命是為罕見疾病患者提供改變生活的療法。憑藉獨特的、數據驅動的開發和商業化戰略，該公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，為罕見病界提供新療法。
擴大准入計劃由Zevra Therapeutics及其附屬公司提供，並受該公司在其網站www.zevra.com上發佈的擴大准入計劃（EAP）政策的約束。參與這些計劃須遵守每個相應計劃運作所依據的每個司法管轄區的法律和法規。參與任何此類計劃的資格由主治醫生自行決定。
欲瞭解更多信息，請訪問www.zevra.com或在X（前身為推特）和領英上關注我們。
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿可能包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有不只與歷史或當前事實相關的陳述，包括但不限於有關我們的債務融資的潛在收益、現金餘額、公司治理目標、arimoclomol擴大准入計劃的潛在收入、特許權使用費和里程碑捐款的可能性、在會議上公佈的數據、我們的臨牀前或臨牀試驗數據的承諾和潛在影響、任何臨牀試驗或讀數的啟動、時間和結果的陳述，那個arimoclomol或任何特定疾病適應症或任何劑量的任何其他候選產品的保密協議提交或重新提交的內容、使用的信息、時間或結果、我們的任何產品或候選產品的潛在益處、任何候選產品或產品的潛在發佈或商業化、人員需求和增長，包括我們為候選產品或產品組建商業團隊的計劃，以及我們的戰略和產品開發目標，包括成為商業上的領先者專注於罕見病的公司。前瞻性陳述基於Zevra目前獲得的信息及其當前的計劃或預期。它們受到一些已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。Zevra截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告、Zevra截至2024年3月31日的三個月的10-Q表季度報告以及Zevra向美國證券交易委員會提交的其他文件的 “風險因素” 部分詳細描述了這些因素和其他重要因素。儘管除非法律要求，否則我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。在本新聞稿發佈之日後的任何一天，都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。
i啊 Mew N，等人。尿素循環障礙概述 [2017 年 6 月 22 日更新]。載於：Adam MP、Ardinger HH、Pagon RA 等人編輯。基因評論® [因特網]。華盛頓大學；1993-2022。已於 2022 年 3 月 20 日訪問。
Zevra 聯繫方式
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+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com
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adanna.alexander@russopartnersllc.com
ZEVRA THERAPEUTICS, INC.
未經審計的簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股金額除外）
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截至3月31日的三個月 |
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2024 |
2023 |
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| 收入，淨額 | $ | 3,425 | $ | 3,176 | ||||
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產品收入成本（不包括截至2024年3月31日的三個月的1528美元無形資產攤銷，如下所示） |
175 | 125 | ||||||
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無形資產攤銷 |
1,528 | — | ||||||
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運營費用： |
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研究和開發 |
12,277 | 8,655 | ||||||
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銷售、一般和管理 |
9,931 | 7,227 | ||||||
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運營費用總額 |
22,208 | 15,882 | ||||||
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運營損失 |
(20,486 | ) | (12,831 | ) | ||||
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其他收入（支出）： |
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利息支出 |
(735 | ) | (182 | ) | ||||
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與認股權證和CVR負債相關的公允價值調整 |
3,627 | (1,545 | ) | |||||
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與投資相關的公允價值調整 |
(27 | ) | 196 | |||||
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利息和其他收入，淨額 |
929 | 1,042 | ||||||
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其他收入總額（支出） |
3,794 | (489 | ) | |||||
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所得税前虧損 |
(16,692 | ) | (13,320 | ) | ||||
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所得税優惠 |
70 | 103 | ||||||
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淨虧損 |
$ | (16,622 | ) | $ | (13,217 | ) | ||
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普通股每股基本和攤薄後的淨虧損： |
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淨虧損 |
$ | (0.40 | ) | $ | (0.38 | ) | ||
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已發行普通股的加權平均數： |
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基本款和稀釋版 |
41,778,774 | 34,466,542 | ||||||
ZEVRA THERAPEUTICS, INC.
未經審計的簡明合併資產負債表
（以千計，股票和麪值金額除外）
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3月31日 |
十二月三十一日 |
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2024 |
2023 |
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| 資產 | ||||||||
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
$ | 42,849 | $ | 43,049 | ||||
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按公允價值計算的證券 |
9,868 | 24,688 | ||||||
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賬款和其他應收款 |
8,305 | 17,377 | ||||||
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預付費用和其他流動資產 |
1,868 | 1,824 | ||||||
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流動資產總額 |
62,890 | 86,938 | ||||||
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庫存 |
12,426 | 9,841 | ||||||
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財產和設備，淨額 |
695 | 736 | ||||||
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經營租賃使用權資產 |
1,086 | 790 | ||||||
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善意 |
4,701 | 4,701 | ||||||
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無形資產，淨額 |
67,699 | 69,227 | ||||||
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其他長期資產 |
1,786 | 94 | ||||||
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總資產 |
$ | 151,283 | $ | 172,327 | ||||
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 |
$ | 22,785 | $ | 28,403 | ||||
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應付信貸額度 |
— | 37,700 | ||||||
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經營租賃負債的流動部分 |
583 | 543 | ||||||
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折扣和回扣負債的流動部分 |
4,452 | 4,550 | ||||||
|
其他流動負債 |
2,089 | 2,524 | ||||||
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流動負債總額 |
29,909 | 73,720 | ||||||
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有擔保的期票 |
5,059 | 5,066 | ||||||
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應付信貸額度 |
37,939 | — | ||||||
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認股權證責任 |
11,535 | 16,100 | ||||||
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經營租賃負債，減去流動部分 |
705 | 456 | ||||||
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折扣和回扣負債，減去流動部分 |
8,781 | 7,663 | ||||||
|
其他長期負債 |
8,537 | 7,458 | ||||||
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負債總額 |
102,465 | 110,463 | ||||||
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承付款和意外開支 |
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股東權益： |
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優先股： |
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截至2024年3月31日或2023年12月31日，未指定優先股，面值0.0001美元，已授權1,000,000股，未發行或流通股票 |
— | — | ||||||
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普通股，面值0.0001美元，授權2.5億股，截至2024年3月31日已發行43,426,186股，已發行41,850,494股；截至2023年12月31日，已發行43,110,360股和已發行41,534,668股 |
4 | 4 | ||||||
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額外的實收資本 |
476,056 | 472,664 | ||||||
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庫存股，按成本計算 |
(10,983 | ) | (10,983 | ) | ||||
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累計赤字 |
(416,400 | ) | (399,778 | ) | ||||
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累計其他綜合收益（虧損） |
141 | (43 | ) | |||||
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股東權益總額 |
48,818 | 61,864 | ||||||
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負債和股東權益總額 |
$ | 151,283 | $ | 172,327 | ||||