附錄 99.1

Mirum Pharmicals公佈2024年第一季度財務業績並提供業務最新情況

•2024年第一季度總收入為6,920萬美元，有望實現3.1億美元至3.2億美元的全年預期

•美國食品藥品管理局於3月批准LIVMARLI治療PFIC患者膽汁淤積性瘙癢

•Volixibat VISTAS 和 VANTAGE 中期分析計劃於 2024 年 6 月進行

•截至2024年3月31日，現金餘額為3.028億美元

•電話會議將於今天，太平洋時間5月8日下午 1:30 /美國東部時間下午 4:30 提供業務最新情況

加利福尼亞州福斯特城——2024年5月8日——米魯姆製藥公司（納斯達克股票代碼：MIRM）今天公佈了2024年第一季度的財務業績，並提供了業務最新情況。

Mirum首席執行官克里斯·皮茨表示：“在第一季度，我們在實現多項戰略目標方面取得了長足的進展，這些目標支持了Mirum的短期和長期增長，同時保持了強勁的財務狀況。”“我們的商業業務表現良好，我們看到全球對LIVMARLI的需求持續增長，這使我們有望實現今年的總收入指導目標。美國食品和藥物管理局批准LIVMARLI用於治療PFIC患者的膽汁淤積性瘙癢，這也是將我們的高影響力藥物引入罕見病患者社區的重要一步。我們期待通過即將提交CTX中CHENODAL的保密協議，以及6月份對PSC和PBC研究進行重要的中期分析，繼續保持這一勢頭。”

商業：需求持續增長並重申3.10億至3.2億美元的全年預期

•2024年第一季度全球產品銷售淨額為6,890萬美元，與2023年第一季度相比增長了137％。

•LIVMARLI第一季度的淨銷售額為4,280萬美元，與2023年第一季度相比增長了47％。

•LIVMARLI在美國獲準用於治療PFIC患者的膽汁淤積性瘙癢。

•2024年第一季度，CHOLBAM和CHENODAL的淨銷售額為2610萬美元。

監管和管道：上半年裏程碑步入正軌

•預計將於2024年6月對PSC（VISTAS研究）和PBC（VANTAGE研究）中的沃利西巴進行中期分析。

•CTX的CHENODAL新藥申請（NDA）有望在2024年上半年提交。

•PFIC CHMP的批准建議預計將在2024年上半年提出。

企業和財務：強勁的資產負債表

•截至2024年3月31日的季度總收入為6,920萬美元，而截至2023年3月31日的季度為3,160萬美元。

•截至2024年3月31日的季度總運營支出為9,570萬美元，而截至2023年3月31日的季度為5,870萬美元。總運營支出包括截至2024年3月31日的季度非現金股票薪酬以及折舊和攤銷費用，而截至2023年3月31日的季度為990萬美元。

•截至2024年3月31日，Mirum的現金及現金等價物為3.028億美元，而截至2023年12月31日為2.863億美元。

業務更新電話會議

Mirum將於今天，即2024年5月8日太平洋時間下午 1:30 /美國東部時間下午 4:30 舉行電話會議，提供業務最新情況。使用以下詳細信息加入通話：

電話會議詳情：

美國/免費電話：+1 833 470 1428

國際:+1 404 975 4839

密碼：479107

您也可以訪問Mirum網站上的活動和演示部分，通過網絡直播觀看電話會議。本次網絡直播的重播將持續30天。

關於 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液

LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液是一種口服給藥，每天一次，經美國食品藥品監督管理局批准，用於治療三個月及以上的阿拉吉爾綜合徵（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢症和五歲及以上的進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）患者的膽汁淤積（PFIC）。

LIVMARLI也是唯一獲歐盟委員會批准的用於治療兩個月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢的IBAT抑制劑，也是加拿大衞生部批准用於治療ALGS中膽汁淤積性瘙癢的唯一批准的IBAT抑制劑。有關美國居民的更多信息，請訪問LivMarli.com。

Mirum還向歐洲提交了適用於兩個月及以上患者的PFIC的LIVMARLI的批准。

LIVMARLI 已獲得 ALGS 和 PFIC 2 型突破性療法認證，ALGS 和 PFIC 獲得孤兒認定。要了解有關正在進行的LIVMARLI臨牀試驗的更多信息，請訪問該公司網站上Mirum的臨牀試驗部分。

重要的安全信息

使用限制：LIVMARLI不適用於膽鹽輸出泵（BSEP）蛋白有嚴重缺陷的PFIC 2型患者。

LIVMARLI 可能會引起副作用，包括：

肝損傷。某些肝臟檢查的變化在 Alagille 綜合徵和 PFIC 患者中很常見，但在治療期間可能會惡化。這些變化可能是肝損傷的徵兆。在PFIC中，這可能很嚴重，也可能導致肝移植或死亡。您的醫療保健提供者應在開始治療之前和治療期間進行血液檢查和身體檢查，以檢查您的肝功能。如果您出現任何肝臟問題的體徵或症狀，包括噁心或嘔吐、皮膚或眼睛的白色部分變成黃色、深色或棕色的尿液、胃部右側（腹部）疼痛、胃部腹脹、食慾不振或比平時更容易出血或瘀傷，請立即告知您的醫療服務提供者。

胃和腸（胃腸道）問題。LIVMARLI 可能導致胃部和腸道問題，包括腹瀉和胃痛。您的醫療保健提供者可能會建議您監測新的或惡化的胃部問題，包括胃痛、腹瀉、大便帶血或嘔吐。如果您出現任何這些症狀的頻率比正常情況更頻繁或更嚴重，請立即告知您的醫療保健提供者。

一種稱為脂溶性維生素（FSV）缺乏症的病症在Alagille綜合徵和PFIC患者中很常見，但在治療期間可能會惡化，這是由體內脂肪中儲存的某些維生素（維生素A、D、E和K）含量低引起的。您的醫療保健提供者應在開始治療之前和治療期間進行血液檢查，並可能監測骨折和出血，這些骨折和出血已被報告為常見的副作用。

美國處方信息

歐盟 smPC

加拿大產品專著

關於 Volixibat

Volixibat 是一種口服、吸收量極小的藥物，旨在選擇性地抑制迴腸膽汁酸轉運蛋白 (IBAT)。Volixibat 可以通過抑制 IBAT 阻斷膽汁酸的回收來提供一種治療成人膽汁淤積性疾病的新方法，從而減少全身和肝臟中的膽汁酸。volixibat的1期和2期研究表明，除了低密度脂蛋白膽固醇降低和作為膽汁酸合成的標誌物7αC4的增加外，還顯示了靶向糞便膽汁酸排泄，這是ASBT抑制的藥效學標誌。Volixibat已在多項臨牀試驗中對400多人進行了評估。報告的最常見的不良事件是volixibat組中觀察到的輕度至中度胃腸道事件。

Volixibat目前正在對原發性硬化性膽管炎（VISTAS研究）和原發性膽源性膽管炎（VANTAGE研究）的2b期研究進行評估。

關於 CHOLBAM®（膽酸）膠囊

美國食品藥品管理局於2015年3月批准了CHOLBAM®（膽酸）膠囊，這是美國食品藥品管理局批准的第一種治療因單酶缺陷而患有膽汁酸合成障礙的兒童和成人患者，以及過氧化物酶體生物發生障礙-Zellweger譜系障礙患者的輔助治療。CHOLBAM® 的有效性是

在膽汁酸合成障礙和過氧化物酶體疾病的輔助治療的臨牀試驗中得到證實。據估計，目前有200至300名患者是治療候選者。

CHOLBAM®（膽酸）適應症

CHOLBAM 是一種適用於的膽汁酸

•治療由於單酶缺陷引起的膽汁酸合成障礙。

•對錶現出肝病、脂肪瀉或脂溶性維生素吸收減少併發症的患者進行過氧化物酶體疾病（包括齊薇格譜障礙）的輔助治療。

使用限制

CHOLBAM對單酶缺陷或過氧化物酶體疾病（包括齊薇格譜障礙）引起的膽汁酸合成障礙的肝外表現的安全性和有效性尚未確定。

重要的安全信息

警告和注意事項 — 肝損傷加重

監測肝功能，對於在治療期間出現肝功能惡化的患者，應停止使用CHOLBAM。

血清 gamma 谷氨酰轉移酶 (GGT) 和丙氨酸氨基轉移酶 (ALT) 同時升高可能表明 CHOLBAM 服用過量。

如果有肝功能惡化或膽汁淤積的臨牀或實驗室指標，請隨時停止使用CHOLBAM治療。

不良反應

最常見的不良反應（≥ 1%）是腹瀉、反流性食管炎、全身乏力、黃疸、皮膚病變、噁心、腹痛、腸息肉、尿路感染和周圍神經病變。

請參閲完整的處方信息，瞭解更多重要安全信息。

關於 CHENODAL®（舍諾二醇）片劑

CHENODAL® 是膽去氧膽酸（CDCA）的合成口服形式，這是一種天然存在的初級膽汁酸，由肝臟中的膽固醇合成。美國食品藥品管理局批准CHENODAL用於治療膽囊內有放射性透過性結石的人。2010年，CHENODAL被授予孤兒藥稱號，用於治療腦腱性黃瘤病（CTX），這是一種罕見的常染色體隱性脂質貯積病。

儘管CHENODAL® 目前尚未獲準用於CTX，但它已在美國獲得美國食品藥品管理局的醫療必要性認定，並作為護理標準使用了三十多年。該適應症的3期臨牀試驗最近已經完成，基於陽性結果，計劃於2024年上半年提交CTX中CHENODAL的新藥申請（NDA）。我們認為，美國CTX的流行患者人數超過1,000人。

關於 Mirum 製藥公司

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物製藥公司，致力於改變影響兒童和成人的罕見疾病的治療方法。Mirum 有三種獲批准的藥物：LIVMARLI®（馬拉利西巴）口服溶液、CHOLBAM®（膽酸）膠囊和 CHENODAL®（雪諾地醇）片劑。

IBAT抑制劑LIVMARLI被批准用於治療兩種影響兒童和成人的罕見肝臟疾病。在美國（三個月及以上）、歐洲（兩個月及以上）和全球其他地區，它被批准用於治療阿拉吉爾綜合徵患者的膽汁淤積性瘙癢。美國還批准用於治療五歲及以上PFIC患者的膽汁淤積性瘙癢。Mirum已申請歐洲批准對兩個月及以上的患者進行PFIC的治療。CHOLBAM 已獲美國食品藥品管理局批准，用於治療因單一酶缺乏引起的膽汁酸合成障礙，以及對出現體徵或症狀或肝臟疾病的患者的過氧化物酶體疾病的輔助治療。CHENODAL已獲得美國食品藥品管理局的醫療必要性認可，用於治療腦肌腱黃瘤病（CTX）患者。

Mirum 的後期產品線包括兩種針對使人衰弱的肝臟疾病的研究性治療方法。IBAT抑制劑Volixibat正在兩項可能註冊的研究中接受評估，其中包括針對原發性硬化性膽管炎的2b期VISTAS研究和針對原發性膽源性膽管炎的2b期VANTAGE研究。最後，一項名為RESTORE的3期臨牀研究對CHENODAL進行了評估，該研究旨在治療CTX患者，2023年公佈了陽性結果。

要了解有關 Mirum 的更多信息，請訪問 mirumpharma.com 並在臉書、領英、Instagram 和推特 (X) 上關注 Mirum。

前瞻性陳述

本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類前瞻性陳述除其他外包括有關Mirum戰略目標的進展、其短期和長期增長、其財務狀況的實力、商業業務的業績、對LIVMARLI的需求增長、全年收入指導的實現情況、Mirum對其候選產品正在進行和計劃中的研究的結果、進行和進展、對Mirum正在進行的研究進行中期分析的時間和結果以及其產品的監管批准路徑等的陳述全球候選人。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。諸如 “預期”、“預測”、“向前”、“計劃”、“蓄勢待發”、“定位”、“潛力”、“將來” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於米魯姆當前的預期，涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際業績可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於與Mirum總體業務相關的風險和不確定性、地緣政治和宏觀經濟事件的影響，以及Mirum截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表截至發表之日，並基於管理層截至該日的假設和估計。除非法律要求，否則Mirum沒有義務更新此類聲明以反映其發佈之日後發生的事件或存在的情況

 

Mirum 製藥公司

簡明合併運營報表數據

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Mirum 製藥公司

簡明的合併資產負債表數據

（未經審計）

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