第 99 號展品。(a) (5) (F)

● 活動詳情

日期：2024-05-06

公司：Vertex 製藥有限公司

股票代碼：VRTX-US

● 公司參與者

Susie Lisa-Vertex Pharmicals, Inc.，投資者關係高級副總裁

Reshma Kewalramani——Vertex Pharmaceuticals， Inc.，總裁、首席執行官兼董事

Stuart A. Arbuckle-Vertex Pharmicals, Inc.，執行副總裁 總裁兼首席運營官

查爾斯·瓦格納-Vertex Pharmicals, Inc.，執行副總裁兼首席財務官

● 其他參與者

Geoff Meacham-分析師

傑西卡 嘿-分析師

薩爾文·裏希特-分析師

埃文·大衞·塞格曼-分析師

Colin Nigel Bristow-分析師

特倫斯·弗林-分析師

菲利普·納多-分析師

Olivia Brayer-分析師

Debjit Chattopadhyay-分析師

Liisa A. Bayko-分析師

管理層討論 部分

		操作員
00:00:10		大家好，歡迎參加Vertex Pharmicals 2024年第一季度財報電話會議。所有參與者都將處於 “僅限收聽” 模式。今天的演示結束後，將有機會提問 個問題。
00:00:21		我現在想把會議交給蘇西·麗莎女士。請繼續。
		蘇西麗莎
00:00:26		大家晚上好。我叫蘇西·麗莎，作為投資者關係高級副總裁，我很高興歡迎您參加我們的2024年第一季度財務業績電話會議。在今晚的電話會議上，我們有Vertex首席執行官兼總裁雷什瑪·凱瓦拉馬尼博士、首席運營官斯圖爾特·阿巴克爾和首席財務官查理·瓦格納在準備好的 講話中。
00:00:47		我們建議您在收聽本次電話會議時訪問網絡直播幻燈片。電話會議正在錄製中，重播將在我們的網站上播放。我們將在本次電話會議上發表前瞻性陳述，這些陳述受今天的新聞稿和向美國證券交易委員會提交的文件中詳細討論的 風險和不確定性的影響。
00:01:05		這些陳述包括但不限於有關Vertex上市的治療囊性纖維化、鐮狀細胞病和β地中海貧血的藥物；我們的產品線；Vertex對Alpine Immune Sciences的預期收購；以及Vertex未來的財務業績基於管理層當前的假設。實際結果和事件可能存在重大差異。

00:01:28		我還要指出，我們將在今晚的電話會議上審查的部分財務業績和指導是在非公認會計準則的基礎上提出的。此外， 的外匯影響包括我們的外匯風險管理計劃。
00:01:42		我現在要把電話交給 Reshma。
		Reshma Kewalramani
00:04:00		Alpines 的主要資產，povetacicept 或 pove，是潛在的 一流的用於 IgA 腎病或 IgAn（一種需求量很大的未得到滿足的疾病）的 3 期就緒分子。Pove 也是一種能保持 產品中的管道 可能出現其他嚴重的自身免疫性腎臟疾病和二期血小板減少。我們認為，此次收購恰到好處，在恰當的開發階段採用恰當的資產，Vertex的能力可以加速 poves 在 iGaN 和其他領域的開發。
00:04:39		最後，Alpine 將在Vertex的能力中增加蛋白質工程和免疫療法的專業知識，這與我們在CASGEVY的温和調理和1型糖尿病細胞療法的免疫逃避方面的開發項目尤其相關。我們很高興能開始與Alpine團隊合作，並共同在今年晚些時候將pove推向iGaN的第三階段。
00:14:01		最後，我將對povetacicept發表幾點評論，povetacicept是我們即將收購Alpine Immune Sciences的主要資產。我們對povetacept在多個維度的潛力感到興奮，包括：臨牀前 在臨牀前分析中它對APRIL和BAFF途徑具有很高的親和力和效力，在B細胞驅動疾病的細胞和動物模型中具有很高的療效；臨牀上，IGaN到2期的患者數據看起來很有可能 一流的在蛋白尿、血尿、GFR 和臨牀緩解方面；更好的藥物特性使患者直接受益，包括每四周一次皮下給藥 ，注射量小；良好的安全性和耐受性；該領域最廣泛的開發計劃；以及強大的知識產權組合。今年下半年即將到來的重要愛情裏程碑包括啟動針對iGaN的 3期研究，以及正在進行的分別針對自身免疫性腎臟疾病和細胞減少的 RUBY-3 和 RUBY-4 籃子研究的結果。
		查爾斯·瓦格納
00:29:26		2024年第一季度的非公認會計準則每股收益為4.76美元，其中包括收入和支出分階段以及較低的税率，而2023年第一季度為3.05美元。我們 在本季度末擁有146億美元的現金和投資。我們將使用手頭現金的一部分來資助對Alpine Immune Sciences的49億美元收購，該收購預計將於本季度完成，但須遵守某些慣例 條件。
00:29:56		阿爾派就是一個很好的例子，説明我們優先進行資本配置，投資創新，包括通過業務發展進行外部創新。我們認為 povetacicept 具有數十億美元的潛力，因為 具有變革性，而且 一流的IGaN 的潛力，這是一個需求未得到滿足的疾病領域。我們還期待着探索愛在其他嚴重 疾病中的全部潛力。此外，我們在第一季度部署了超過1.4億美元的現金回購了33.6萬股股票。
00:30:59		就Vertex的總運營支出而言，我們繼續預計2024年全年非公認會計準則的銷售和收購、研發和收購的IPR&D為43億至44億美元。這一運營支出範圍繼續包括目前預期的約1.25億美元的知識產權研發費用。在對Alpine的收購結束後，我們預計Alpines預計的2024年剩餘時間的非公認會計準則運營 費用將在該指導範圍內勻支，但請注意，交易會計的潛在影響，包括任何可能收購的IPR&D費用，將在交易完成時確定。
00:32:10		重要的是，我們還宣佈預計將收購Alpine Immune Sciences，這與Vertex的戰略非常吻合。收盤後，我們的目標是利用Vertex的臨牀、監管和商業能力， 加速Pove的開發和商業化。我們的目標是利用具有誘人利潤率的專業市場方法，在2027年獲得iGaN的批准，並從2028年開始為Vertex的收入增長和多元化做出貢獻。
		操作員
00:33:26		我們現在將開始 問與答會話。來吧，蘇西女士。
		操作員
00:56:53		下一個問題將來自古根海姆證券的Debjit Chattopadhyay。請繼續。

		分析師：Debjit Chattopadhyay
00:57:00		問題 Debjit Chattopadhyay：嘿。下午好。我有幾個。首先，在iGaN上，當Vertex準備在iGaN中推出時，大冢很可能會獲得GFR數據。您如何考慮在商業上探索這個 ？然後，在DM1上，隨着IND的批准和第1/2階段的啟動，你認為肌張力是可以批准的終點，還是該機構會要求用強度或力（00:57:27）測量值進行拼接校正？非常感謝 。
		回答 Reshma Kewalramani：
00:58:37		關於IgA腎病，因此，關於IgA腎病，最重要的瞭解是它是一種嚴重的慢性病，隨着時間的推移，這種疾病會導致GFR和 終末期腎臟疾病、死亡或移植。作為腎臟科醫生，我要考慮的最重要的事情是療效，因為已知蛋白尿會轉化為 GFR，因此 會導致腎功能下降。因此，如果我們有一種能大幅降低蛋白尿的藥物，正如我在準備好的講話中所説的那樣，我們從pove中看到的臨牀前和臨牀到第二階段的一切都是 一流的在許多方面，但肯定包括療效，我認為這是醫生會選擇的藥物。
		分析師：Liisa A. Bayko
00:59:53		問題 Liisa A. Bayko：你好。謝謝你把我擠進去。所以，我只有兩個。只是 IgA 腎病的隨訪。你有沒有想過如何強調開設 BLY， 因為除了 APRIL 之外，我認為這是這個項目的一種關鍵差異化因素？只是想知道你是如何考慮如何在這一點上脱穎而出的。我不知道是否有活檢或某種 不同的觀點可以真正突出 BLY 的潛在好處。然後，僅就本季度的CF和TRIKAFTA而言，我注意到你的價格有所上漲，但銷售額同比略有下降。你能不能只是 描述一下美國發生了什麼？還有更高的嗎 毛對淨額，庫存變化，諸如此類？那對於那裏的顏色來説會很棒。非常感謝 。
01:00:46		回答 Reshma Kewalramani：謝謝，麗莎。讓我先問一下 iGaN 的問題，然後我會讓 Charlie 對 CF 發表評論。在iGaN上，你正確地指出它是一種雙重抑制劑。它是BAFF和APRIL的抑制劑 ，而povetacept最吸引人的特徵之一就是這種雙重抑制作用。是的，臨牀前期，我們當然可以共享，我們有信息，你一定會看到所有這一切，包括 的充足時間、BAFF 的抑制、對它的測量，以及我們如何通過臨牀前證明這一點。我們也可以用 APRIL 來做到這一點。
01:01:29		但是，我認為更有趣的數據是已經可用的臨牀數據，即這種針對蛋白尿的雙重APRIL BAFF抑制劑。但我鼓勵你看看 Alpine 展示的 WCN 會議海報。它有蛋白尿結果。它有血尿結果。它具有GFR結果，並且具有緩解的複合物。我發現這些數據非常有趣，尤其是臨牀上的血尿結果，因為正如你 所知，血尿與蛋白尿一樣是這種疾病的標誌。讓我把關於CF和美國的問題交給查理。
		操作員
01:02:53		我們到此結束 問與答會議，以及我們今天的電話會議。感謝您參加今天的演講。今天的 活動的重播將在電話會議結束後不久通過撥號重播 1-877-344-7529或 1-412-317-0088使用重播訪問碼 10186968。再説一遍，那是 10186968。感謝你今天抽出時間。您現在可以 斷開連接。

關於前瞻性陳述的特別説明

本筆錄包含受風險、不確定性和其他因素影響的前瞻性陳述。除 歷史事實陳述以外的所有陳述均為可被視為前瞻性陳述的陳述，包括有關Vertex和Vertex高級管理團隊成員的意圖、信念或當前期望的所有陳述。前瞻性陳述不純粹是歷史性的，可能附帶諸如預期、可能、預測、預期、打算、計劃（可能是）、相信、 尋求、估計以及其他具有相似含義的詞語和術語等詞語。此類聲明包括但不限於提供的有關未來財務和經營業績的信息和預期，以及關於 (i) 公司產品和管道計劃的預期、開發計劃和時間表的聲明 ，包括對CF和急性疼痛領域預期的近期商業發佈機會的預期， 新產品和相關患者羣體的預期收益，以及擴大和深化各模式研發渠道的計劃，(ii) 預期、計劃和預期時間表關於收購阿爾派免疫科學公司（Alpine），包括 在阿爾派的治療範圍和povetacept的潛在益處方面，我們對povetacept靶向患者羣體的看法，以及我們對Alpines產品線臨牀進展和臨牀數據 可用性的看法，（iii）對vanzacaftor三聯體的預期，包括預期的益處和完成各種全球監管的計劃 2024 年提交的材料以及在多個地區商業上市的準備工作， (iv) 預期關於 VX-522 將惠及 5,000 多名無法從 CFTR 調節劑中受益的 CF 患者，VX-522 的研究進展以及計劃在 2024 年底/2025 年初獲得 VX-522 數據，(v) 對我們急性疼痛計劃的預期， 包括近期啟動計劃和商業潛力、對舒澤曲定作為非阿片類藥物治療選擇的潛在益處的看法、對蘇澤曲定目標概況的預期、完成計劃 suzetrigine 美國監管機構將於2024年第二季度提交文件，計劃啟動口服藥物的第二階段研究今年晚些時候制定 VX-993，計劃招募患者參加 VX-993 靜脈注射製劑的 1 期研究，以及我們對舒澤曲嗪商業潛力的期望、計劃和信念，包括數十億美元的機會、可治療的患者羣體和潛在的有影響力的立法；(vi) 對我們 PNP 疼痛 計劃的預期，包括尋求廣泛的 PNP 標籤的計劃、推進計劃 Zetrigine 在 DPN 中進入第 3 階段 2024 年下半年的關鍵開發，第 2 階段的入組和給藥計劃對 LSR 中舒澤曲嗪的研究，計劃在 2024 年將 VX-993 的口服 製劑推進到 PNP 的 2 期研究，並計劃推進其他 NaV 1.7 和 naV1.8 抑制劑，(vii) 對我們 T1D 計劃的預期，包括 VX-880 的潛在益處， 全球 VX-880 研究完成給藥的預期，VX-880 數據的計劃，以及對可治療的 T1D 患者羣體的看法，（viii）對我們CF計劃的期望，（ix）對CASGEVY的期望，包括SCD 或TDT患者的潛在益處，期望對於正在進行的商業投放、對準入和報銷的期望、對額外批准的期望以及年輕年齡組的研究計劃。儘管Vertex認為本筆錄中包含的前瞻性陳述 是準確的，但這些前瞻性陳述代表了公司截至本筆錄之日的信念，並且存在一些風險和不確定性，可能導致實際事件或結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異 。除其他外，這些風險和不確定性包括：臨牀試驗數據，尤其是基於有限數量的患者，可能無法代表最終 結果，公司可能無法完成、成功整合或從Alpine的收購中獲利，公司的監管機構提交報告可能會延遲，符合我們產品的實際患者羣體可能少於 的預期，公司開發計劃的數據可能無法按預期提供時間表，或者根本支持註冊或更多由於安全性、有效性或其他原因以及其他風險而開發其潛在藥物 列在Vertex的年度報告和隨後的季度報告中，Vertex向美國證券交易委員會提交的年度報告和隨後的季度報告（網址為www.sec.gov，可通過公司網站www.vrtx.com查閲）中 “風險因素” 標題下列出。您 不應過分依賴這些陳述或提供的數據。隨着新信息的出現，Vertex 不承擔更新本筆錄中包含的信息的任何義務。