第 99 號展品。(a) (5) (E)

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2024 年第一季度財務業績 2024 年 5 月 6 日 ©2024 Vertex 製藥公司


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安全港聲明和 非公認會計準則財務指標本演示文稿包含 前瞻性陳述,這些陳述受風險、不確定性和其他因素的影響。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為可被視為前瞻性陳述的陳述,包括有關Vertex和Vertex高級管理團隊成員的 意圖、信念或當前期望的所有陳述。前瞻性陳述不純粹是歷史性的,可能附帶諸如預期、可能、 預測、預期、打算、計劃(可能是、相信、尋求、估計以及其他具有相似含義的詞語和術語)等詞語。此類陳述包括但不限於提供的有關未來財務和經營業績的信息和預期、標題為 “重申2024年全年財務指導” 的章節,以及有關 (i) 公司產品和管道計劃的預期、 開發計劃和時間表的陳述,包括對CF和急性疼痛領域預期的近期商業上市機會的預期、新產品和相關患者羣體的預期收益以及擴大和深化研發的計劃管道在模式方面,(ii)收購阿爾卑斯免疫科學公司(Alpine)的預期、計劃和預期時間表,包括Alpine的治療 範圍和povetacept的潛在益處,我們對povetacept靶向患者羣體的看法,以及我們對Alpines產品線臨牀進展和臨牀數據可用性的看法, (iii) 對vanzacacept的預期三倍,包括預期收益和在2024年完成各種全球監管申報的計劃,以及準備在多個地區進行商業化推出,(iv)預期 VX-522 將惠及超過 5,000 名無法從 CFTR 調節劑中受益的 CF 患者,VX-522 研究進展以及計劃在 2024 年底/2025 年初獲得 VX-522 數據,(v) 對我們急性疼痛計劃的預期,包括近期啟動計劃和商業潛力,對舒澤曲定作為非阿片類藥物治療選擇的潛在益處的信念,對suzetrigine目標概況的預期,完成suzetrigine美國監管機構提交的計劃2024 年第二季度,計劃在今年晚些時候啟動 VX-993 口服制劑的 2 期研究 ,計劃讓患者參加 VX-993 靜脈注射製劑的 1 期研究,以及我們對舒吉曲嗪商業潛力的期望、計劃、 和信念,包括數十億美元的機會、可治療的患者羣體和潛在的有影響力的立法,(vi) 對我們 PNP 疼痛的預期計劃,包括 尋求廣泛的 PNP 標籤的計劃,將 DPN 中的 suzetrigine 推進到第 3 階段的關鍵計劃2024 年下半年的進展、LSR 中舒澤曲嗪的 2 期研究的招募和給藥計劃、計劃在 2024 年將 VX-993 的口服制劑推進 PNP 的 2 期研究,以及推進其他 NaV 1.7 和 Nav1.8 抑制劑的計劃,(vii) 對我們 T1D 計劃的預期,包括 VX-880 的潛在益處、全球 VX-880 研究完成給藥的預期、VX-880 數據的計劃,以及對可治療的 T1D 患者羣體的看法,(viii)對我們的 CF 計劃的期望,(ix)對我們的 CF 計劃的期望CASGEVY,包括 SCD 或 TDT 患者的潛在益處、對持續商業啟動的預期、對準入和報銷的預期、對額外批准的預期,以及年輕年齡組的研究計劃。儘管Vertex認為本演示文稿中包含的前瞻性陳述是 準確的,但這些前瞻性陳述代表了公司截至本演示文稿之日的信念,並且存在一些風險和不確定性,可能導致實際事件或結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的 存在重大差異。除其他外,這些風險和不確定性包括:來自臨牀試驗的數據,尤其是基於有限數量的患者,可能無法代表最終結果,公司 可能無法完成、成功整合或從阿爾卑斯收購中獲利,公司的監管機構提交報告可能會延遲,符合我們產品的實際患者羣體可能少於預期,來自 公司開發計劃的數據可能無法按預期提供時間表,或者根本支持註冊或更多由於安全性、有效性或其他原因開發其潛在藥物,以及在 風險因素標題下列出的其他風險,載於Vertex向美國證券交易委員會提交的年度報告和隨後的季度報告(網址為www.sec.gov,可通過公司網站www.vrtx.com查閲)。您不應過分依賴這些陳述或提供的數據。隨着新信息的出現,Vertex 不承擔更新本演示文稿中包含的信息的任何義務。在本演示文稿中,Vertex的財務業績和 財務指導是根據美國普遍接受的會計原則(GAAP)和某些非公認會計準則財務指標提供的。特別是,非公認會計準則財務業績和指導不包括在Vertex的税前收入(i)股票薪酬支出,(ii)無形資產攤銷費用, (iii)與公司戰略投資公允價值相關的收益或虧損,(iv)或有對價公允價值的增加或減少,(v)收購相關成本以及(vi)其他調整。 該公司的非公認會計準則財務業績還在其所得税準備金中排除了與其對上述税前收入的非公認會計準則調整以及某些離散項目相關的估計税收影響。這些業績不應被視為公司公認會計原則業績的替代品,而是對根據 根據公認會計原則提供的業績的補充。管理層認為,這些非公認會計準則財務指標有助於表明公司業務的潛在趨勢,對於將當前業績與前期業績進行比較非常重要,並提供有關公司財務狀況的額外信息,公司認為這些信息有助於瞭解其持續業務。管理層還使用這些非公認會計準則財務指標 來制定內部和外部溝通的預算和運營目標,管理公司的業務並評估其業績。該公司對非公認會計準則 財務指標的計算可能與其他公司使用的計算方法不同。公司在 非公認會計準則基礎上,就綜合研發、收購的知識產權研發和銷售及收購費用以及有效税率提供指導。除非另有説明,否則有關GAAP和非GAAP研發、收購的IPR&D和SG&A合併支出的指導不包括與任何潛在的未來業務發展交易(包括合作、資產收購和/或第三方知識產權許可)相關的估算 。該公司沒有就其GAAP有效税 税率提供指導,因為它無法合理確定地預測與股票薪酬相關的超額税收優惠的影響,以及某些可能具有重要意義的離散項目的可能性。 非公認會計準則財務指標與本文附錄中相應的GAAP指標進行了比較。該公司於2024年5月6日發佈的2024年第一季度新聞稿中包含了GAAP財務業績與非GAAP 財務業績的對賬。2


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收購與Vertex投資阿爾卑斯免疫科學戰略的契合度令人信服:通過一系列創新研發 變革性藥物,每股65美元,約49億美元現金靶向專業市場未得到滿足的高需求的嚴重疾病 Alpines的主要資產povetacicept(pove),尚處於一個階段 針對 IgaN(一種嚴重的、進行性的、自身免疫性腎臟疾病)的 3 種現成的、創新的、潛在的變革性方法 一流的潛力;3期試驗即將開始 H 2:24 Povetacicept,同時給予雙重抑制 BAFF/APRIL,也帶來了希望 產品中的管道用於多種 種其他嚴重疾病,包括pmN、LN和自身免疫性細胞減少症 24年10月24日公佈;預計第二季度 2:24 Vertex 能力將加速 povetacicept 在 IgaN 和其他適應症中的開發,而 Alpine 將在 Vertex 中增加蛋白 工程和免疫治療專業知識 BAFF:B 細胞活化因子;4月:誘發增殖的配體;IgaN:免疫球蛋白腎病;pmN:原發性膜性腎病;LN:狼瘡 腎炎 3 ©2024 Vertex Pharmicals Incorporated


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阿爾卑斯免疫科學收購:POVETACICEPT 已顯示 同類最佳在 H 2:2024 中有重要里程碑的潛力 一流的臨牀前分析中對 BAFF 和 APRIL 途徑具有高 親和力和效力在人類 B 細胞耗盡試驗和 疾病模型中均具有差異化療效益強:風險概況臨牀研究顯示耐受性良好 1 期(健康志願者)對劑量依賴性 PK/PD 耐受性良好在 RUBY3 中,povetacicept 80 mg 耐受性良好,沒有迄今為止的嚴重感染1 使用povetacept 80 mg的令人信服的活性 RUBY-3 數據在24周時使UPCR降低了約45%(n = 10);36 周時> 60%(n=6);且在 iGaN 中達到 70% 以上 1 48 周(n=1)便捷分娩每四周一次皮下、小劑量給藥即將到來的 H 2:24 里程碑包括啟動 iGaN 的 3 期研究,以及正在進行的針對自身免疫性腎臟疾病和血細胞減少的 RUBY-3 和 RUBY-4 籃子研究(分別是 1 Povetacicept,一種增強型 BAFF/APRIL 拮抗劑)中可能讀出多個適應症,在 2023 年 11 月 2 日 ASN 腎臟週上發佈的 自身抗體相關腎小球腎炎(GN)海報展示中;4月10日阿爾卑斯免疫科學新聞稿,2024 4 Alpine Immune Sciences的收購預計將在第二季度 2:24 完成,但須符合 多數股權招標和慣例成交條件。©2024 Vertex Pharmicals Incor


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有關此次收購的更多信息以及在哪裏可以找到本演示文稿中提及的Alpine Immune Sciences, Inc.已發行普通股的要約於2024年4月22日開始。本演示文稿僅供參考,既不是購買要約,也不是徵求出售Alpine Immune Sciences, Inc.股票的要約,也不是Vertex或Alpine Immune Sciences, Inc.向美國證券交易委員會提交的任何要約材料的替代品。2024年4月22日,當要約開始時,Vertex向美國證券交易委員會提交了附表 TO的要約聲明,其中包括收購要約、相關的送文函和某些其他要約文件(合計要約材料),Alpine Immune Sciences, Inc.按計劃向美國證券交易委員會提交了招標/建議 聲明 關於要約的14D-9(招標/建議聲明)。阿爾卑斯免疫科學有限公司我們敦促證券持有人閲讀要約材料 和招標/推薦聲明,因為它們包含重要信息,在就要約做出任何決定之前,應仔細閲讀這些信息。要約材料和招標/建議 聲明可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上免費獲得。要約材料的其他副本可以在Vertex網站的 “投資者” 部分免費獲得,網址為 https://investors.vrtx.com/financial-information/sec-filings,也可以致電 (617) 341-6108與Vertex聯繫,發送電子郵件至 Investorinfo@VRTX.com,或將索取 此類材料的請求發送給要約信息代理人,該代理在要約要約材料中列出。除了要約材料和招標/建議聲明外,Alpine Immune Sciences, Inc.和Vertex還定期向美國證券交易委員會提交 報告和其他信息。Vertexs和Alpine Immune Sciences, Inc.向美國證券交易委員會提交的文件也可在美國證券交易委員會維護的網站 www.sec.gov及其各自的投資者關係網站上免費向公眾提供商業文件檢索服務。5